Ståndpunkts PM
Datum: 2016-11-07
Dnr: 1.1.1-2016 084386
Läkemedelsverkets syn på användning av läkemedel
utanför det regulatoriska godkännandet
Sammanfattning
Godkänt läkemedel med godkänd indikation bör vara förstahandsval.
Dokumenterad vetenskap och beprövad erfarenhet ska ligga till grund för användning
av ett godkänt läkemedel på icke-godkänd indikation, s.k. ”off-label” användning.
Behandlingen sker på den förskrivande läkarens ansvar.
Bakomliggande dokumentation granskas inte av Läkemedelsverket vid användning
utanför godkänd indikation och den strukturerade uppföljning som verket gör vid ett
formellt godkännande saknas.
Omfattande användning utanför det regulatoriska godkännandet bör ske inom ramen
för klinisk forskning för att bidra till vetenskapligt underlag och beprövad erfarenhet.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------Bakgrund
Termen ”off-label” användning definieras enligt Socialstyrelsens termbank som
användning som avviker från den godkända produktresumén, såsom användning på
icke godkänd indikation, avvikande dos eller avvikande administrationssätt. Detta
dokument fokuserar på användning på icke godkänd indikation (1).
All förskrivning under den s.k. fria förskrivningsrätten, så som förskrivning av
godkända läkemedel utanför godkänd produktinformation eller av licensläkemedel,
sker på den förskrivande läkarens ansvar och ska alltid kunna motiveras utifrån
vetenskap och beprövad erfarenhet.
Läkemedelsverket värnar den fria förskrivningsrätten
Den fria förskrivningsrätten, det vill säga rätten att baserat på vetenskap och beprövad
erfarenhet förskriva läkemedel utanför godkänd indikation, är viktig för att möjliggöra
för den enskilde förskrivaren att ge adekvat läkemedelsbehandling till enskilda
patienter även om behandlingen inte helt uppfyller produktresuméns uppsatta kriterier
men förväntas ge medicinsk nytta. Särskilt inom områden med få godkända alternativ
kan det finnas behov av att använda den fria förskrivningsrätten. Vid behandling av
barn används till exempel ofta läkemedel godkända enbart för behandling av vuxna.
Dokumentation för behandling av barn kan saknas eller vara otillräcklig för ett
regulatoriskt godkännande, alternativt finns sådan dokumentation men någon ansökan
för godkännande för barn har ej lämnats in av berört företag. I många fall har
sjukvården emellertid stor erfarenhet av att behandla med icke godkända alternativ.
Postadress/Postal address: P.O. Box 26, SE-751 03 Uppsala, SWEDEN
Besöksadress/Visiting address: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala
Telefon/Phone: +46 (0) 18 17 46 00 Fax: +46 (0) 18 54 85 66
Internet: www.lakemedelsverket.se E-mail: [email protected]
1 (3)
Den fria förskrivningsrätten ger en nödvändig möjlighet att behandla sjukdomstillstånd
och patienter i denna situation.
För läkemedel som inte är godkända i Sverige kan Läkemedelsverket ge tillstånd för
försäljning via licens i de fall då godkända läkemedel saknas eller inte kan användas.
Både användning av läkemedel ”off-label” och på licens sker på den förskrivande
läkarens ansvar och ska vila på vetenskap och beprövad erfarenhet.
Läkemedelsverket anser att när läkemedel med regulatorisk godkännande för en
indikation finns tillgängliga ska dessa användas i första hand.
En ansökan om regulatoriskt godkännande av ett läkemedel för en viss
indikation innehåller dokumentation som gör det möjligt att värdera
läkemedlets nytta och risker. Ett godkännande innebär att det för angivna
indikationer finns dokumenterad kvalitets-, effekt- och säkerhetsprofil som
stödjer en positiv nytta-riskbalans.
När det gäller effektdata så värderas generellt sådan information endast för
indikationer som företaget söker godkännande för. För säkerhetsfrågor
värderasall relevant evidens, oavsett om data genererats före eller efter ett
godkännande, vilken part som genererat data och om användningen skett på
godkänd indikation eller inte.
Den regulatoriska godkännandeproceduren är principiellt viktig för att på ett
långsiktigt och trovärdigt sätt tillförsäkra hälso- och sjukvården läkemedel med
väl dokumenterad nytta-riskbalans.
För godkända läkemedel tillhandahålls faktagranskad produktinformation
riktad till förskrivare och patienter.
Godkännandet innebär att systematisk riktad säkerhetsuppföljning och upprepad
bedömning av nytta-riskbalansen görs, framför allt i form av obligatoriska periodiska
säkerhetsrapporter och förnyat godkännande. Vid behov kan en mer riktad uppföljning
ske. Vid förskrivning av icke godkända läkemedel är dessa möjligheter begränsade.
Enbart spontanrapportering av biverkningar är i allmänhet ett otillräckligt redskap för
en strukturerad säkerhetsuppföljning.
Saknas vetenskap och beprövad erfarenhet bör användning ske i form av kliniska
studier och/eller att marknadsförande företag utreder om tillgängliga studier är
tillräckliga för att ansöka om ett godkännande. Vid mer omfattande användning
utanför det regulatoriska godkännandet som kan motiveras av vetenskap och beprövad
erfarenhet vill Läkemedelsverket betona vikten av adekvat säkerhetsuppföljning, t.ex.
via register, och att misstänkta biverkningar anmäls. En övergripande nyttariskvärdering kan Läkemedelsverket göra först i samband med en ansökan om ett
regulatoriskt godkännande.
2 (3)
”Off-label” användning och Läkemedelsverkets behandlingsrekommendationer
Det ligger i Läkemedelsverkets uppdrag att förmedla producentoberoende information.
Grundprincipen – att i första hand ska godkända behandlingsalternativ användas – är
giltig även här. Läkemedelsverket kan dock inte bortse ifrån att användning som
avviker från godkänd produktresumé är nödvändig i vissa fall. Utgångspunkten är att
Läkemedelsverket i sådana situationer inte ger rekommendationer eftersom en
övergripande nytta-riskvärdering saknas. I stället, undantagsvis och när det bedöms
lämpligt, beskrivs den kunskap som finns tillgänglig i form av kliniska studier och de
externa experternas samlade kliniska erfarenhet.
Referenser:
1. http://termbank.socialstyrelsen.se/showterm.php?fTid=793
3 (3)
