Information från Läkemedelsverket Årgång 19 • NummeR 1 • februari 2008 Läkemedelsregistret – ett växande träd med stor fruktpotential................................ 4 Det svenska Läkemedelsregistret är en av de största befolkningsbaserade läkemedelsdatabaserna i världen. Registret är ett viktigt tillskott till Läkemedelsverkets säkerhetsövervakning av läkemedel. Läkemedelsguiden – nya upplagan publicerad.......................... 6 Läkemedelsguiden är en lättöverskådlig och rikligt illustrerad bok om läkemedel som ges ut av Läkemedelsverket i samarbete med Svenska Läkaresällskapet. Nu har den andra upplagan av boken publicerats. Varning för Aristolochia i kinesiska örtprodukter......................................... 8 Andra upplagan av Läkemedelsguiden. Biverkningsnytt.........................................11 Produkter som innehåller aristolochiasyra kan redan i mycket låga doser ha njurskadande och cancerframkallande effekt. De används inom traditionell kinesisk medicin som bland annat inflammationsdämpande medel mot reumatiska sjukdomar. Uppdaterad produktinformation för diabetesläkemedlet rosiglitazon Patienter med kärlkramp, hjärtinfarkt och kärlförträngning i benen ska inte använda läkemedel som innehåller rosiglitazon. Resistens mot Tamiflu upptäckt i årets influensa.............................................. 9 Nya läkemedel...........................................14 Ett mindre antal av årets influensa A-stammar bär på en mutation som gör dem okänsliga mot oseltamivir (Tamiflu). Det rör sig ännu så länge om en minoritet av de undersökta stammarna, och den influensatyp som är okänslig mot oseltamivir ger en relativt godartad infektion. Boostrix (difteri-, tetanus-, pertussis- [acellulär komponent] vaccin) Celsentri (maravirok) Cervarix (vaccin mot humant papillomvirus typ 16, 18) Neupro (rotigotin) Rasilez (aliskiren) Medicintekniska produkter – rapporter om tillbud.................................................. 9 LFN informerar..........................................45 Om förhöjd felfrekevens hos elektroden Sprint Fidelis som används till implanterbara defibrillatorer och om hur en hårddiskkrasch på intensivvårdsavdelning kan släcka patientövervakningssystem. 1 Information från Läkemedelsverket NN:2004 Läkemedelsverkets webbplats – www.lakemedelsverket.se Innehåll Observanda Läkemedelsregistret – ett växande träd med stor fruktpotential................................... 4 Läkemedelsguiden – nya upplagan publicerad....................................................... 6 Tingsrättens dom viktig signal i arbetet mot illegal försäljning av läkemedel................. 7 Övergångstid för hjälpmedelskort har löpt ut............................................................ 7 Nikotinläkemedel i handeln från och med mars 2008............................................... 7 Varning för Aristolochia i kinesiska örtprodukter................................................... 8 Resistens mot Tamiflu upptäckt i årets influensa......................................................... 9 ICD-elektroden Medtronic Sprint Fidelis: säkerhetsåtgärder behöver vidtas..................... 9 Hårddiskkrasch på intensivvårdsavdelning kan släcka patientövervakningssystem............ 10 Läkemedelsmonografier Boostrix (difteri-, tetanus-, pertussis[acellulär komponent] vaccin)....................... 14 Celsentri (maravirok).................................... 18 Cervarix (vaccin mot humant papillomvirus typ 16, 18)........................................... 27 Neupro (rotigotin)....................................... 34 Rasilez (aliskiren).......................................... 38 Biverkningsnytt Prexige dras in i Europa ............................... 11 Förstärkta varningar för Champix.................. 11 Uppdaterad produktinformation för diabetesläkemedlet rosiglitazon..................... 12 Misstänkta biverkningar av Gardasil under bevakning .................................................... 12 Harmoniserad graviditetsinformation för ACE-hämmare och angiotensin-IIantagonister i Europa.................................... 12 Ökad risk för självmordsbeteende av epilepsiläkemedel.......................................... 13 Rapportering av läkemedelsbiverkningar........ 48 Information från Läkemedelsverket Box 26, 751 03 Uppsala Telefon 018-17 46 00 Telefax 018-54 85 66 E-post: [email protected] Ansvarig utgivare: Gunnar Alvan Läkemedelsförmånsnämnden informerar Genomgång av läkemedel mot högt blodtryck 15 februari.................................... 45 Ingen subvention för Losec Medartuum.................................................. 45 Avslag på subvention för p-ringen Nuvaring...................................................... 45 Ingen utökad subvention för Forsteo............ 46 Snabbguide till LFN:s beslut......................... 47 Redaktion: Fredrik Brounéus, Kristina Bergström, Christina Brandt, Christina Hambn och Martina Tedenborg Ytterligare exemplar kan rekvireras från: Kommunikationsenheten, Medicinsk information ISSN 1101-7104 AB Danagårds Grafiska 2007 2 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Observanda Letar du efter något? Du vet väl att samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket sedan 2001 finns tillgängliga på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se Välj ”Om Läkemedelsverket”, ”Publikationer”. Information från Läkemedelsverket 1:2008 3 Observanda Läkemedelsregistret – ett växande träd med stor fruktpotential En lång svensk registertradition inom hälso- och sjukvårdsområdet har kompletterats med ytterligare ett betydelsefullt register: det svenska Läkemedelsregistret (LMR). LMR utgör en av de största befolkningsbaserade läkemedelsdatabaserna i världen och medför ett viktigt tillskott till Läkemedelsverkets säkerhetsövervakning av läkemedel. Sverige har en lång tradition när det gäller register inom hälso- och sjukvårdsområdet. När Läkemedelsregistret (LMR) blev verklighet den 1 juli 2005 hade det föregåtts av många års diskussioner och motstånd. Den främsta anledningen var en oro för att registret skulle bli ett hot mot den personliga integriteten hos privatpersonerna som skulle ingå i registret. Händelsen med att cox 2-hämmaren Vioxx (rofecoxib) drogs tillbaka från marknaden 2004 illu­ strerade tydligt hur viktigt det är att upptäcka tidiga signaler om biverkningar för att förebygga större skadeverkningar. Den pekade på fördelar med ett rikstäckande läkemedelsregister, något som även äldre och patientorganisationer lyfte fram, och beslutet att inrätta LMR fattades. Läkemedelsregistret är lokaliserat till Epidemiologiskt Centrum (EpC) på Socialstyrelsen, som är registerhållare (innehavare av registret). Data till registret skickas varje månad från Apotekets datalager (ADL). Cirka 60 miljoner recept expedieras per år och andelen av den svenska befolkningen som hade gjort minst ett uttag av läkemedel på apotek var ett år efter starten av LMR nästan 80 procent. Viktiga förbättringar Läkemedelsregistret innebär viktiga förbättringar för Läkemedelsverkets säkerhetsövervakning av läkemedel. Dels ger registret en mer detaljerad bild av läkemedelsanvändningen i Sverige med hjälp av den exponeringsinformation som registret innehåller, och dels erbjuder registret möjligheter att göra korsanalyser och samkörningar med andra register vid olika frågeställningar som gäller läkemedelssäkerhet. 1. Läkemedelsanvändning – exponeringsinformation Det går exempelvis att direkt få fram antalet individer som använder ett specifikt läkemedel. Detta är viktigt vid larmsituationer om allvarliga biverkningar av ett läkemedel. Läkemedelsregistrets deskriptiva (vänster) halva innehållande exponeringsinformation om läkemedel och dess analytiska fönster (höger halva) som kopplas ihop ”i trädkronan” vid samkörning. Basen utgörs av en referensgrupp på Läkemedelsverket och arbetsmöten, metodmöten och konsultationer på EpC. 4 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Observanda korsanalys/samkörning mellan olika register (se figur). Uppgifter om läkemedelsexponering i LMR analyseras då mot de andra existerande sjukvårdsregistren i Sverige, till exempel patientregistret (f.d. slutenvårdsregistret), dödsorsaksregistret eller olika kvalitets­ register (till exempel RIKS-HIA, strokeregistret). I och med att det går att utläsa vilka läkemedelskombinationer som förekommer på individnivå går det att följa (och upptäcka) nya sätt att behandla olika sjukdomstillstånd. Det går även att göra uppskattningar av komorbiditet. Ett exempel kan vara läkemedelsbehandlad typ 2-diabetes där det finns registrerat samtidig medicinering med blodfettssänkande läkemedel. Kombinationen är sannolikt ett uttryck för komorbiditet, specificerad som metabola syndromet. Uttag av läkemedel kan i vissa fall användas som proxyvariabel (surrogatvariabel) för såväl sjukdomar som biverkningar av ett tidigare använt läkemedel. Blodfettssänkande läkemedel kan till exempel utgöra en proxyvariabel för hyperlipidemi. Och uttag av antibiotika bland patienter som använder immunmodulerande läkemedel kan användas som en proxyvariabel för infektioner som biverkning till det immunmodulerande läkemedlet. 2. Läkemedelssäkerhet – korsanalys/samkörning Registret ger möjligheter att vidare undersöka inkomna nya misstänkta signaler om biverkningar, exempelvis genererade från spontanrapporteringen, genom Läkemedelsregistret i framtiden I framtiden kommer Läkemedelsregistret att utgöra ett viktigt verktyg både nationellt i Sverige och i EU-arbetet. Registrets styrka och användning kommer att öka allteftersom mängden data byggs på med tiden. Detta kommer att innebära längre uppföljningstid för läkemedel och större möjlighet till omfattande registerstudier av kända eller misstänkta biverkningar. Läkemedelsanvändningen hos barn och relaterade säkerhetsfrågor är ett exempel på område med många kunskapsluckor där LMR kan ha stor potentiell betydelse. Ett nätverkssamarbete med de övriga nordiska ländernas läkemedelsregister, till exempel Danmark som startat sitt register betydligt tidigare än Sverige, skulle öka effektiviteten ytterligare. I Läkemedelsregistret finns registrerat • Alla expeditioner mot recept på apotek, inklusive ApoDos-förskrivningar. • Läkemedlets handelsnamn, generiskt namn, antal, styrka och prisinformation. • Användarens personnummer (ger information om ålder och kön). Även hemlän och kommun finns åtkomligt. • Förskrivarens yrke och verksamhetsområde (till exempel psykiatrisk klinik eller vårdcentral) kan analyseras. I Läkemedelsregistret finns inte registrerat • • • • Indikation för läkemedelsanvändningen. Dosering (i en form som kan bearbetas statistiskt). Slutenvårdsanvändning och läkemedel som köps utan recept. Uppgifter om vacciner och läkemedelsanvändning inom särskilt boende är inte kompletta. Sök läkemedelsfakta www.lakemedelsverket.se Information från Läkemedelsverket 1:2008 5 Observanda Läkemedelsguiden – nya upplagan publicerad – Med den här boken vill vi läkemedelsträna svenska folket, säger professor Björn Beermann, huvudredaktör för Läkemedelsguiden. Läkemedelsguiden är en lättöverskådlig och rikligt illustrerad bok om läkemedel som ges ut av Läkemedelsverket i samarbete med Svenska Läkaresällskapet. Nu har den andra upplagan av Läkemedelsguiden publicerats. Med Läkemedelsguiden vill Läkemedelsverket nå ut till konsumenter och patienter med lättförståelig, tillförlitlig och obunden information om läkemedel och sjukdomar. Att den andra upplagan kommer ut lagom till att Läkemedelsverket ska lansera en stor informationskampanj mot olaglig läkemedelsförsäljning tycker Björn Beermann är lyckosamt. – Det bästa sättet att stoppa den hälsofarliga Internethandeln är genom att konsumenter får ökade kunskaper om vad läkemedel är och hur de fungerar. sida vid sida med modern kunskap om dagens avancerade läkemedel. Uppslagsdelen i den nya upplagan av Läkemedelsguiden innehåller nu detaljerad information om över 280 olika läkemedelssubstanser. Boken är rikligt illustrerad med förklarande figurer samt färgbilder på läkemedelskällor i naturen, från förr och nu. Nytt och uppdaterat Förutom att samtliga avsnitt i Läkemedelsguiden har uppdaterats med ny kunskap, innehåller den nya upplagan nyskrivna texter i alla kapitel. Det finns till exempel avsnitt om läkemedel och miljö, läkemedel och trafik, läkemedel i massmedia och på Internet och läkemedel vid kronisk hjärtsvikt. En annan nyhet är att det nu också finns information om naturläkemedel, som till exempel Ginkgo biloba och hästkastanj. Liksom för den första upplagan har specialister från Svenska Läkaresällskapet granskat innehållet i de kapitel som rör behandling av olika sjukdomar. Används vid utbildningar Den första upplagan av Läkemedelsguiden har sålt i cirka 15 000 exemplar. Och under de senaste åren har flera utbildningar fått upp ögonen för boken. Läkemedelsguiden används till exempel vid farmaceutiska och medicinska utbildningar vid olika universitet och högskolor i Sverige. – Det är glädjande och jag tycker att det speglar bokens vetenskapliga upplägg, säger professor Björn Beermann. Vi vill förmedla grundläggande begrepp 6 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Kortfakta Läkemedelsguiden omfattar drygt 480 sidor och finns att köpa i bokhandeln och på apoteket. Pris: cirka 250 kronor. Observanda Tingsrättens dom viktig signal i arbetet mot illegal försäljning av läkemedel Tingsrättens dom den 14 januari 2008, där en man som har sålt förfalskade läkemedel via Internet får ett fängelsestraff, välkomnas av Läkemedelsverket. Det visar att olaglig försäljning av läkemedel är ett allvarligt brott. Den 14 januari 2008 meddelade Mölndals tingsrätt sin dom mot en man som åtalats för att ha sålt förfalskade läkemedel för miljontals kronor via Internet. Mannen dömdes till ett års fängelse. Läkemedelsverket, som under flera år bedrivit arbete mot illegal försäljning av läkemedel, välkomnar domen. – Det är en viktig signal från domstolen att den här typen av brott är så allvarliga att de leder till fängelse, säger Kerstin Hjalmarsson, ansvarig på Läkemedelsverket för arbetet mot illegal försäljning av läkemedel. – Fängelsestraffet borde avskräcka dem som ägnar sig åt illegal försäljning av läkemedel, och det ger även en signal till polisen att den här typen av brott behöver prioriteras. Även den som tänkt köpa läke- medel via annat försäljningsställe än Apoteket AB i Sverige bör få sig en tankeställare. Den som köper läkemedel via någon annat försäljningsställe än Apoteket AB kan inte veta om läkemedlen är originalpreparat, förstörda på grund av ålder och lagringsförhållanden eller rena förfalskningar. I värsta fall kan tabletten innehålla sådant som gör att konsumenten riskerar sin hälsa, eller så är den helt verkningslös. För att uppmärksamma människor på riskerna med att köpa läkemedel som inte är kontrollerade, startar Läkemedelsverket under våren en informationskampanj om illegal försäljning av läkemedel. Övergångstid för hjälpmedelskort har löpt ut Läkemedelsverket vill påminna om att övergångstiden för att använda tidigare gällande version av hjälpmedelskortet löpte ut den 1 februari 2008. För aktuell version av hjälpmedelskortet se Läkemedelsverkets föreskrifter om fastställande av blankett avseende hjälpmedelskort (LVFS 2007:8). Föreskriften finns att läsa på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Läkemedelsverket tillhandahåller inte blanketter för hjälpmedelskort, eller andra receptblanketter, utan det åligger landsting att själva ombesörja tryckning och distribution av dessa. Nikotinläkemedel i handeln från och med mars 2008 Den 19 december 2007 antog riksdagen ett lagförslag om att receptfria nikotinläkemedel ska få säljas av andra aktörer än Apoteket AB. Den nya lagen träder i kraft den 1 mars 2008. Syftet med att låta andra aktörer än Apoteket AB sälja receptfria nikotinläkemedel är att göra läkemedlen mer tillgängliga, och därigenom förbättra möjligheten för människor att sluta röka. Från och med den 1 mars 2008 kan läkemedlen säljas exempelvis i vanliga livsmedelsbutiker, på bensinmackar och via Internet. Läkemedelsverket skickade i början av januari ut förslag på föreskrifter som ska reglera handeln på remiss. Förslaget finns att läsa på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Läkemedel med nikotin som enda aktiva ingrediens Läkemedelsverket ansvarar för tillsynen Den nya lagen gäller receptfria läkemedel som har nikotin som enda aktiva substans. Andra läkemedel som används för att sluta röka eller snusa påverkas inte av lagen. Liksom för tobaksprodukter måste konsumenten vara 18 år för att få köpa nikotinläkemedlen. För mer information, läs lagförslaget på www.sweden.gov.se/sb/d/9251/a/90869 För att en näringsidkare ska få sälja nikotinläkemedel måste den anmäla detta till hemkommunen. Kommunerna kommer även att ha viss kontroll över försäljningen, medan Läkemedelsverket svarar för den övergripande tillsynen över handeln. Information från Läkemedelsverket 1:2008 7 Observanda Varning för Aristolochia i kinesiska örtprodukter Läkemedelsverket varnar för produkter med Aristolochia-arter som innehåller aristolochiasyra. Produkterna används inom traditionell kinesisk medicin bland annat som inflammationsdämpande medel mot reumatiska sjukdomar. Produkter som innehåller aristolochiasyra kan redan i mycket låga doser ha njurskadande och cancerframkallande effekt. Produkter som innehåller aristolochiasyra används inom traditionell kinesisk medicin som bland annat inflammationsdämpande medel mot reumatiska sjukdomar. Medlen kan redan i mycket låga doser ha njurskadande och cancerframkallande effekt. Läkemedelsverket varnar nu för produkter med Aristolochia-arter som innehåller aristolochiasyra. I Sverige är produkter som innehåller aristolochiasyra klassificerade som läkemedel. Det finns inga produkter som innehåller Aristolochia-arter som är godkända för försäljning i Sverige. Risken är att dessa produkter trots detta görs tillgängliga till exempel via handel på Internet. Patienter som har använt en produkt med innehåll av aristolochiasyra bör vända sig till läkare för en kontroll. Läkemedelsverket uppmanar också hälsooch sjukvård och allmänhet att rapportera produkter med innehåll av aristolochiasyra på den svenska marknaden. Läkemedelsverket kommer att följa upp och vidta rättsliga åtgärder vid eventuell försäljning till svenska konsumenter . Varningar även på Irland och i England Läkemedelsmyndigheterna på Irland och i England har nyligen varnat för att produkter som innehåller Aristolochia säljs trots att det inte är tillåtet. Myndigheternas varning gällde produkter med följande benämningar: • Xiao Qin Long Wan • Chuan Xiong Cha Tiao Wan • Bai Tou Weng Wan • Xie Gan Wan. Aristolochia återfinns under många namn Produkter som innehåller aristolochiasyra kan återfinnas under många namn. Det finns till exempel en rad namn som används för olika Aristolochia-arter, såsom Guang fang ji, Guan mu tong, Ma dou ling, Tian xian teng, Qing mu xiang, Birthwort och Virginia snakeroot. Aristolochiasyra finns i alla delar av växterna, och samtliga Aristolochia-arter kan innehålla aristolochiasyra. Aristolochiasyra finns troligen också i andra växter, som exempelvis Asarum-arter. Fler beteckningar på växter som innehåller aristolochiasyra finns upptagna på den amerikanska läkemedels- och livsmedelsmyndighetens (FDA:s) webbplats (www.fda.gov). Observera att Läkemedelsverket inte kan garantera att de 8 Information från Läkemedelsverket 1:2008 ovanstående uppgifterna om namn och förekomst av aristolochiasyra är heltäckande. Aristolochia-arter och aristolochiasyra kan också finnas i en produkt även om innehållsförteckningen inte anger det. Inom traditionell kinesisk läkekonst kan nämligen utbyte av växt förekomma. Det innebär att Aristolochia-arter kan ersätta vissa andra växter som till exempel Akebia-, Clematis-, Cocculus-, och Stephania-arter. Produkter som enligt en ingredienslista innehåller någon art av dessa växter kan alltså även innehålla Aristolochia. Så var fallet med det bantningspreparat som i Belgien orsakade över 100 fall av allvarlig njurskada i början av 1990-talet och senare också njurcancer. Också i ”gruppnamn” som Fang Ji, Mu Tong, Ma Dou Ling och Mu Xiang kan Aristolochia-arter förekomma. Läkemedelsverket har tidigare varnat för giftiga och skadliga naturprodukter på världsmarknaden (2006) och användning av okända kinesiska örtpreparat (2003) och eventuellt innehåll av Aristolochiaarter. Vad gäller den här typen av produkter, som inte är godkända eller kontrollerade av en läkemedelsmyndighet, kan användaren inte vara säker på vad produkten faktiskt innehåller. Referenser EMEA/HMPC/138381/2005. Public statement on risks associated with the use of herbal products containing Aristolochia species. Vanherweghem J-L, Depierreux M, Tielemans C, et al. Rapidly progressive interstitial renal fibrosis in young women: association with slimming regimen including Chinese herbs. Lancet 1993;341(8842):387–91. Cosyns J-P, Jadoul M, Squifflet JP, et al. Chinese herbs nephropathy: A clue to Balkan endemic nephropathy. Kidney Int 1994;45:1680–8. Van Ypersele de Strihou C, Vanherweghem J-L. The tragic paradigm of Chinese herb nephropathy. Nephrol Dial Transplant 1995;10(2):157–60. Zhu M, Phillipson JD. Hong Kong samples of Chinese medicine “Fang ji” contain aristolochic acid. Int J Pharmacognosy 1996;34(4):283–9. Cosyns J-P, Jadoul M, Squifflet JP, et al. Urothelial lesions in Chinese-herb nephropathy. Am J Kidney Dis 1999;33(6):1011–17. Lord GM, Tagore R, Cook T, et al. Nephropathy caused by Chinese herbs in the UK. Lancet 1999;354:481–2. Nortier JL, Martinez MC, Schmeiser HH, et al. Urothelial carcinoma associated with the use of a Chinese herb (Aristolochia fangchi). New Engl J Med 2000;342(23):1686–92. De Broe ME. On a nephrotoxic and carcinogenic slimming regimen. Am J Kidney Dis 1999;33(6):1171–3. Peña JM, Borrás M, Ramos J, et al. Rapidly progressive interstitial renal fibrosis due to a chronic intake of a herb (Aristolochia pistolochia) infusion. Nephrol Dial Transplant 1996;11:1359–60. Observanda Resistens mot Tamiflu upptäckt i årets influensa Inom ramen för ett europeiskt influensanätverk har det visats att ett mindre antal av årets influensa Astammar bär på en mutation, som gör dem okänsliga mot läkemedlet oseltamivir (Tamiflu). Det rör sig ännu så länge om en minoritet av de undersökta stammarna, och den influensatyp som är okänslig mot oseltamivir ger en relativt godartad infektion. Det muterade viruset är fortfarande känsligt för läkemedlet zanamivir (Relenza). Fynden innebär alltså ingen akut risk för att det ska uppstå svårigheter med att behandla svårt sjuka influensapatienter under denna säsong, men fynden är lite oväntade, och ställer långsiktigt krav på skärpt uppmärksamhet. De undersökta virusstammarna kommer såvitt man vet inte från patienter som behandlats med Tamiflu. Det är för närvarande oklart hur och varför mutationen uppstått. Den beskrivna mutationen har tidigare hittats i Japan. Det behövs nu en vidare utredning om mekanis- merna bakom den förändring man upptäckt. Man kommer därför att intensifiera analysen av cirkulerande influensavirus avseende resistens. Detta arbete bedrivs gemensamt inom EU. Vid ett samordningsmöte på EU-nivå den 29 januari bedömdes att det inte idag behövs några förändringar av gällande rekommendationer för hur läkemedlet Tamiflu används. Detta gäller även hur medlet ska och kan användas vid en pandemi. I Sverige finns lager av flera olika läkemedel mot influensa för att öka möjligheterna att ha effektiva läkemedel tillgängliga. ICD-elektroden Medtronic Sprint Fidelis: säkerhetsåtgärder behöver vidtas Elektroden Sprint Fidelis, som används till implanterbara defibrillatorer, har förhöjd felfrekevens. Läkare och vårdpersonal uppmanas därför vidta vissa säkerhetsåtgärder. Rekommendationer från Läkemedelsverket och Svenska Cardiologföreningens arbetsgrupp för arytmi Tillverkaren Medtronic har genom felanmälningar upptäckt en något förhöjd felfrekvens på sin produkt Sprint Fidelis. Elektroden används främst till implanterbara defibrillatorer (ICD) från Medtronic men även i kombination andra fabrikat. Implanterbara defibrillatorer är avsedda för patienter med risk för livshotande hjärtarytmi. Hur allvarligt ett fel på elektroden är beror på hur viktig defibrillatorn är för en patient. Det identifierade felet kan dels medföra livsfara för en patient i form av utebliven terapi, dels leda till stora obehag i form av omotiverade elchocker. Läkemedelsverket och Svenska Cardiologföreningens arbetsgrupp för arytmi rekommenderar läkare och annan vårdpersonal att: • följa programmeringsinstruktionerna och se till att funktionen Patient Alert är på, • tänka på att en ICD av annat fabrikat kan vara kopplad till Sprint Fidelis, till exempel St Jude, Biotronik eller Boston Scientific, • kontrollera lämplig programmering för respektive produkt hos berörd tillverkare. Kontakta Läkemedelsverket vid behov av mer information, • låta ansvarig läkare göra en bedömning av den enskilde patientens behov av uppföljning, bland annat baserat på hur beroende patienten är av produkten. Medtronic rekommenderar patientuppföljning med intervaller på minst var tredje månad, • rapportera omedelbart till tillverkaren och Läkemedelsverket om uppkomna eller misstänkta fel. Läs information från Medtronic Läkare och annan vårdpersonal som kommer i kontakt med ICD-patienter uppmanas att läsa den information som Medtronic skickade ut i oktober 2007 och som också är publicerad på tillverkarens webbplats. Uppdaterad information skickades ut i månadsskiftet november/december 2007. Informationen tar bland annat upp tidsintervall för uppföljning av patienter och programmering för att upptäcka fel och undvika omotiverade chocker. Tillverkaren betonar också att felfrekvensen är marginellt förhöjd. Det innebär att explantation och utbyte är ett sämre alternativ än att låta elektroden sitta kvar med fortsatt bevakning. Information från Läkemedelsverket 1:2008 9 Observanda Hårddiskkrasch på intensivvårdsavdelning kan släcka patientövervakningssystem EKG-övervakningen på en svensk hjärtintensivvårdsavdelning slutade plötsligt att fungera. Endast fyrkanter och ett tekniskt felmeddelande visades på skärmen. En följd blev att patienternas hjärtverksamhet inte längre kunde övervakas centralt. Orsaken – en kraschad hårddisk. En händelse har rapporterats från ett svenskt sjukhus där ett telemetribaserat övervakningssystem från GE Healthcare plötsligt slutade att fungera under natten. Endast fyrkanter och ett tekniskt felmeddelande visades på den centrala övervakningsskärmen. Orsaken var att hårddisken i den centrala övervakningsdatorn hade gått sönder. Den centrala monitorn är den enda platsen där patientinformationen visas varför patienternas hjärtverksamhet inte längre kunde övervakas. Felet kunde inte åtgärdas av den medicintekniska jouren, varför patienterna fick flyttas till annan avdelning och nya patienter fick omdirigeras. Det var ett omfattande fel med potential för fördröjd eller utebliven behandling med påföljande risk för allvarlig skada och till och med dödsfall för patienten. Socialstyrelsen bedömde att avdelningens interna handläggning av avvikelsen ur patientsäkerhetssynvinkel ändå hade varit betryggande. För att minska risken för att händelsen ska upprepas har tillverkaren förtydligat underhållsinformationen och informerat de aktuella användarna om förebyggande åtgärder. Generellt problem Även om det rapporterade fallet berör en viss produkt har problemet generell giltighet. Händelsen belyser hur ett fel i en central komponent, särskilt i datoriserade system kan få vittgående konsekvenser om inte tillverkaren byggt in någon form av redundans. En krasch i en hårddisk eller annan central komponent kan få hela eller delar av ett övervakningssystem ur funktion. Detta behov gäller för realtidsövervakning, men kan även gälla för lagrad information. Regelverket för medicintekniska produkter, till exempel föreskriften om medicintekniska produkter LVFS 2003:11, medför att systemets kritiska kompo- 10 Information från Läkemedelsverket 1:2008 nenter ska vara identifierade i tillverkarens riskanalys för att möjliggöra bedömning av robusthet, redundans, behov av underhåll eller annan säkerhetsfunktion. Tillverkaren är skyldig att tillhandahålla all den information som användaren behöver för en säker användning av systemet. Förebyggande underhåll – användarens ansvar Tillverkaren har alltså ansvar för att relevant och korrekt underhållsinformation finns, men de sjukhus och institutioner som använder systemen är ansvariga för att planera och utföra underhållet. Vikten av förebyggande underhåll, backup-lösningar för nödfall och tillgång till reservdelar är inte alltid klar för användande kliniker. Om tillverkarens säkerhetslösning är regelbundet förebyggande underhåll och användaren inte utför underhållet, ökar naturligtvis risken för att någon av systemets kritiska komponenter ska gå sönder vid ett olämpligt tillfälle, som i det aktuella fallet där övervakningssystemets hårddisk kraschade mitt i natten. Innebörden av Socialstyrelsens föreskrifter om kvalitetsledning SOSFS 2005:12 är att vårdgivaren ska tydliggöra vem som har ansvaret för ett visst medicintekniskt system. I detta ansvar ingår att de tekniska systemen ska innefattas i en systematisk riskhantering, det vill säga en riskvärdering som ständigt uppdateras till exempel beroende på ny kunskap eller ändrade rutiner. En viktig del av riskanalysen är att ta hänsyn till informationen från tillverkarna om vilka centrala svagheter som är inbyggda. Utifrån detta ska vårdgivaren bedöma hur de påverkar verksamheten och behov av beredskap för rimligt förutsebara fel. Denna information kan ibland behöva kompletteras. Biverkningsnytt Prexige dras in i Europa Det antiinflammatoriska läkemedlet Prexige (lumiracoxib) dras in i Europa. De få patienter som behandlas med Prexige bör kontakta förskrivande läkare för att diskutera alternativ behandling. Nya recept på Prexige ska inte utfärdas. I Sverige är förskrivningen av Prexige mycket liten. Endast ett fåtal förpackningar såldes sista kvartalet 2007. Läkemedelsverket rekommenderar att patienter och förskrivande läkare tills vidare gör följande: • Patienter som behandlas med Prexige bör kontakta förskrivande läkare för att diskutera alternativ behandling. • Nya recept på Prexige ska inte utfärdas. Mer information återfinns på den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMEA:s) webbplats, www. emea.europa.eu. Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté (CHMP) rekommenderar att marknadsföringstillståndet för det antiinflammatoriska läkemedlet Prexige (lumiracoxib) ska dras in i Europa. Efter förnyad utvärdering av tillgänglig information om säkerheten av lumiracoxib är CHMP:s slutsats att risken med behandling med lumiracoxib överväger nyttan. CHMP rekommenderar därför att marknadsföringstillståndet för Prexige dras in i Europa. Det är framför allt risken för allvarliga leverbiverkningar som lett till denna rekommendation. Förstärkta varningar för Champix Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté (CHMP) har beslutat att det behövs en förstärkning av befintlig varningstext för rökavvänjningsläkemedlet Champix när det gäller psykiatriska biverkningar som självmordstankar och självmordsförsök. tionen i produktresumén (SPC) för Champix. Detta arbete påbörjades under december 2007. Patienter som upplever nedstämdhet under pågående behandling med Champix bör avbryta sin behandling och kontakta sin läkare. För ytterligare information hänvisas till den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMEA:s) webbplats, www.emea.europa.eu. Champix (vareniklin) godkändes i september 2006 för rökavvänjning hos vuxna. Produktinformationen innehåller information om psykiatriska biverkningar i samband med rökavvänjning. Efter rapporter om självmordstankar och självmordsförsök hos behandlade patienter har den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté (CHMP) beslutat att det finns ett behov av att förstärka säkerhetsinforma- Läs de senaste biverkningsnyheterna på www.lakemedelsverket.se Information från Läkemedelsverket 1:2008 11 Biverkningsnytt Uppdaterad produktinformation för diabetesläkemedlet rosiglitazon Patienter med kärlkramp, hjärtinfarkt och kärlförträngning i benen ska inte använda läkemedel som innehåller rosiglitazon. I oktober 2007 avslutade den europeiska läkemedelskommittén CHMP en värdering av alla tillgängliga data kring diabetesläkemedlet rosiglitazon. Kommittén bedömde att nyttan av rosiglitazon överväger riskerna vid användning på godkänd indikation. Nu har ytterligare data analyserats som tyder på att behandling med rosiglitazon kan innebära en ökad risk för sjukdom i hjärtats kranskärl. Det finns dålig kunskap om hur rosiglitazon påverkar patienter med kranskärlssjukdom och kärlförträngning i benen och därför bör dessa patienter inte använda rosiglitazon. Dessutom ska rosiglitazon inte användas vid hjärtinfarkt och så kallad instabil angina pectoris. Produktinformationen kommer att uppdateras med dessa förstärkta varningar. Rosiglitazon finns som aktiv beståndsdel i läkemedlen Avandia (rosiglitazonmaleat), Avandamet (rosiglitazonmaleat/metformin) och Avaglim (rosi­ glitazonmaleat/glimepirid). Misstänkta biverkningar av Gardasil under bevakning Gardasil är ett vaccin som förebygger livmoderhalscancer och andra sjukdomar orsakade av vissa virustyper. Läkemedelsmyndigheter i USA och Europa har fått rapporter om dödsfall bland kvinnor som fått injektion av vaccinet, men inget samband har setts mellan dödsfallen och vaccineringen. Gardasil är ett vaccin som förebygger livmoderhalscancer och andra sjukdomar som orsakas av HPVvirus typ 6, 11, 16 och 18. När vaccinets biverkningar har följts upp, har framför allt USA:s läkemedelsmyndighet fått rapporter om ett antal dödsfall bland kvinnor som fått injektion av vaccinet. Inget speciellt mönster har framkommit bland rapporterna, och hittills har inget samband setts mellan vaccinering och inträffade dödsfall. Dödsfall hos unga kvinnor efter vaccinering med Gardasil har även inträffat i Europa: ett i Österrike och ett i Tyskland. Orsaken till dödsfallen har inte kunnat fastställas. Den europeiska läkemedelsmyn- digheten (EMEA) bedömer att det inte finns något samband mellan dödsfallen och vaccineringen med Gardasil. Gardasil godkändes för försäljning inom EU hösten 2006. Användningen av vaccinet har successivt ökat, och globalt har över 20 miljoner doser distribuerats fram till november 2007. I Europa beräknas ungefär 1,5 miljoner patienter ha vaccinerats med Gardasil. Läkemedelsverket fortsätter att tillsammans med övriga EU-länder följa rapporteringen av biverkningar för Gardasil. Harmoniserad graviditetsinformation för ACEhämmare och angiotensin-II-antagonister i Europa En utredning inom EU har utmynnat i harmoniserade graviditetstexter för olika ACE-hämmare och angiotensin-II-antagonister. Texterna överensstämmer med rådande praxis i Sverige. Inom EU har det under senaste året pågått en utredning angående användning av ACE-hämmare och angiotensin-II-antagonister under graviditet. Utredningen föranleddes av forskningsartiklar i internationell litteratur samt att det fanns olikheter i produktbeskrivningarna för olika produkter i avsnittet rörande graviditet. Det kommer nu att införas en enhetlig text i de 12 Information från Läkemedelsverket 1:2008 olika produktbeskrivningarna. Innebörden i texten är att behandling med ACE-hämmare vid planerad och/eller konstaterad graviditet bör avslutas och annan behandling övervägas. Under andra och tredje trimestern är ACE-hämmare kontraindicerade. Samma information ska även gälla för angiotensin-II-antagonister. Detta överensstämmer med praxis i Sverige. Biverkningsnytt Ökad risk för självmordsbeteende av epilepsiläkemedel Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA varnar för en liten ökad risk för självmordstankar och självmordsbeteende bland patienter som står på medicin mot epilepsi. Sambandet mellan epilepsiläkemedel och depression/självmordsbeteende är inte nytt. Problemet har även aktualiserats vid den europeiska myndigheten EMEA som utreder ett eventuellt samband. Utredningen sker i nära samarbete med FDA. Analyser från ett stort antal kliniska prövningar av mediciner mot epilepsi har visat på en liten ökad risk för självmordstankar och självmordsbeteende. Även patienter som använder dessa mediciner mot andra sjukdomar än epilepsi, såsom bipolär sjukdom och migrän, omfattas av varningen. Sambandet mellan epilepsiläkemedel och depression/självmordsbeteende har uppmärksammats tidigare. I produktresuméerna för samtliga tio läkemedel som marknadsförs i Sverige och ingår i FDA:s analys finns redan en varning för att depression och/eller annan allvarlig psykisk störning kan förvärras eller uppkomma i samband med medicinering. För fyra av preparaten finns även en varning för ökad risk för självmordstankar eller självmordsbeteende. Eftersom epilepsi är en allvarlig sjukdom där regelbunden medicinering är betydelsefull, är det av största vikt att patienter som behandlas med läkemedel mot epilepsi aldrig på egen hand avbryter eller förändrar sin behandling. Sådana åtgärder ska alltid ske i samråd med behandlande läkare och gäller även om behandlingsindikationen är någon annan än epilepsi. Information från Läkemedelsverket 1:2008 13 Läkemedelsmonografier Boostrix (difteri-, tetanus-, pertussis- [acellulär komponent] vaccin) ATC-kod: J07A J52 Injektionsvätska, suspension GlaxoSmithKline AB Sammanfattning Boostrix är ett kombinationsvaccin indicerat för boostervaccination från fyra års ålder mot difteri, tetanus och pertussis. Det innehåller samma antigen som andra barnvacciner från samma tillverkare avsedda för primärvaccination, men i lägre mängder. Boostrix är endast avsett för revaccinering mot difteri och stelkramp och inte för primärimmunisering. Vaccinet kan också användas vid postexpositionssprofylax efter skada med risk för tetanussmitta om personen tidigare är grundvaccinerad med tetanustoxoid och om booster mot difteri och pertussis är indicerad. Tetanus-immunoglobulin kan ges samtidigt i enlighet med officiella rekommendationer. Skyddseffekten efter vaccination med Boostrix är utvärderad baserat på immunologiska korrelat till skydd för difteri- och tetanuskomponenterna och för pertussiskomponenten jämförs antikroppssvaren mot dem som erhålls efter vaccination med tidigare godkända pertussisvacciner med visad skyddseffekt. Den kliniska effekten av Boostrix har utvärderats i tre ålderskategorier, barn fyra till tio år, ungdomar 10–20 år, och vuxna över 18 år i 14 kliniska studier inkluderande sammanlagt 2 914 försökspersoner som fått Boostrix. Av barn och ungdomar som erhållit en boosterdos av Boostrix uppnådde 99–100 % skyddande antikroppsnivåer mot difteri. Bland vuxna var andelen med skyddande antikroppsnivåer genomgående lägre, men skyddet kan betraktas som godtagbart även i denna ålderskategori. De flesta studiedeltagarna (80 %) hade skyddande antikroppsnivåer mot tetanus redan innan de fick en boosterdos, och efter vaccination uppnådde 100 % av barn och ungdomar och 97–100 % av de vuxna seroprotektion. Majoriteten, 88–100 % serokonverterade mot pertussisantigen en månad efter vaccination. Lokala reaktioner, smärta, svullnad och rodnad vid injektionsstället var de vanligast rapporterade reaktionerna efter vaccination. Godkännandedatum: 2007-10-26 (ömsesidig procedur). Läkemedelsverkets värdering Boostrix utgör ett värdefullt tillskott för revaccination mot pertussis, tetanus och difteri då det tidigare saknats ett kombinationsvaccin mot dessa tre sjukdomar. I Socialstyrelsens nationella barnvaccinationsprogram (SOSFS 2006:22(M)) ingår en boostervaccination mot difteri, tetanus och pertussis vid 14–16 års ålder för vilken Boostrix utgör det enda godkända alternativet. Verksam beståndsdel Indikationer 1 dos (0,5 mL) innehåller: Difteritoxoid ≥ 2 IE (2,5 Lf) Tetanustoxoid ≥ 20 IE (5 Lf) Bordetella pertussisantigen Pertussistoxoid 8 mikrogram Filamentöst hemagglutinin 8 mikrogram Pertaktin 2,5 mikrogram adsorberat på hydratiserad aluminiumhydroxid Totalt: 0,3 milligram Al3+ och aluminiumfosfat Totalt: 0,2 milligram Al3+ Boostrix är indicerat för boostervaccination mot difteri, tetanus och pertussis av individer från fyra års ålder och uppåt. Boostrix är inte avsett för primärimmunisering. 14 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Dosering En dos om 0,5 mL av vaccinet rekommenderas. Boostrix kan ges från och med fyra års ålder. Administrering av Boostrix ska ske enligt officiella rekommendationer och/eller enligt lokal praxis för vaccin som innehåller låg (vuxen) dos av difteritoxoid och Monografier mot difteri och tetanus avtar efter cirka tio år. De fyra första doserna av difteri, tetanus och pertussisvaccinerna ges i Sverige med fulldos, medan det endast för den femte dosen rekommenderas vaccin med reducerat antigeninnehåll (Boostrix) (Tabell I). Klinisk effekt Skyddseffekten efter vaccination med Boostrix är utvärderad baserat på immunologiska korrelat till skydd. För difteri och tetanus finns väletablerade serologiska korrelat och i de kliniska studierna har en antikroppskoncentration på 0,1 IE/mL mätt med ELISA använts som gräns för seroprotektion. För pertussis har inte motsvarande väldefinierade gräns för seroprotektion kunnat etableras. Istället har man följt gällande rekommendationer för pertussisvacciner. Immunsvaret i skyddseffektstudier mot kikhosta av DTPa (Infanrix) har jämförts med det efter boostervaccination med samma vaccin eller vaccin med lägre dos. Kravet är att minst lika höga antikroppsnivåer mot pertussisantigenerna ska uppnås som de då skyddseffekten påvisades. Effekten av Boostrix har utvärderats i kliniska studier inkluderande tre ålderskategorier; barn fyra till tion, år, ungdomar 10–20 år, och vuxna över 18 år. Som stöd för boostervaccination från fyra års ålder finns 14 studier inkluderande sammanlagt 2 914 försökspersoner som vaccinerats med Boostrix (Tabell II). Olika kontrollgrupper har ingått i studierna, med antigenerna antingen givna som separata vacciner, eller som fulldos av difteri och tetanus med acellulära (DTPa) eller helcellsvacciner mot pertussis (DTPw). Difteri Immunsvaren mot difteri i de olika åldersgrupperna visas i Tabell III. Resultaten i studierna varierade något, men sammanfattningsvis uppnådde 99–100 % av barn och ungdomar fyra till åtta år skyddande antikroppsnivåer (0,1 IE/mL). För den högre antikroppsnivån (1,0 IE/mL), som anger långtidsskydd, var frekvensen 91–100 % hos barn. Bland de vuxna var andelen med skyddande antikroppsnivåer genomgående lägre, men skyddet kan betraktas som godtagbart även i denna ålderskategori. Svaren var jämförbara med dem som erhölls efter vaccination med fulldos DTPa, DTPw eller tidigare godkända lågdos Td-vaccin. De geometriska medeltitrarna var högre i de grupper som fått fulldos DTPa/DTPw jämfört med de grupper som fått Boostrix. Den kliniska relevansen av dessa högre svar är dock okänd. tetanustoxoid i kombination med pertussisantigen. Individer med en ofullständig primärvaccination, eller som inte tidigare har vaccinerats mot difteri och tetanus, ska inte vaccineras med Boostrix. Däremot kan Boostrix användas till personer som har en ofullständig vaccination mot pertussis eller som inte har vaccinerats mot pertussis tidigare. Ett boostersvar kommer dock endast att uppnås hos personer som tidigare vaccinerats eller som har haft en naturlig infektion. Boostrix kan användas vid behandling av skada med risk för tetanussmitta om personen tidigare är primärvaccinerad med tetanustoxoid och om en booster mot difteri och pertussis är indicerad. Tetanus-immunoglobulin kan ges samtidigt i enlighet med officiella rekommendationer. Det finns inga data angående varaktigheten av skyddet mot pertussis efter vaccination med Boostrix. Ytterligare vaccination mot difteri och tetanus bör utföras enligt intervall som fastslås enligt officiella rekommendationer (generellt vart tionde år). Klinik Bakgrund Boostrix är ett kombinationsvaccin avsett för boostervaccination av barn från fyra års ålder mot difteri, tetanus och pertussis. Det innehåller samma antigen som andra barnvacciner från samma tillverkare (DTPa) avsedda för primärvaccination, men i lägre mängder (dTpa). Difteri och tetanusvaccination har sedan 40-talet i Sverige rekommenderats med tre doser under första levnadsåret och minst en boosterdos senare i livet. Sedan 2006 då barnvaccinationsprogrammet reviderades rekommenderas vaccination mot difteri, tetanus och pertussis (DTPa) vid 3, 5, 12 månader samt två boosterdoser vid fem till sex års ålder (dos 4) och vid 14–16 års ålder (dos 5). I samband med de första tre doserna ges också vaccination mot polio och Haemophilus influenzae typ b (Hib). Vid det fjärde vaccinationstillfället immuniseras mot difteri, tetanus, pertussis (DTPa) och polio, medan den femte dosen vid 14–16 års ålder endast innehåller difteri, tetanus och pertussis (dTpa) (Tabell I). I tidigare vaccinationsprogram rekommenderades endast fyra doser och ingen revaccination mot kikhosta. Anledningen till att man numera ger två boosterdoser är att man sett genombrottsfall av pertussis fem till sex år efter primärimmuniseringen, samt att antikroppsnivåerna Tabell I. Översikt över svenska barnvaccinationsprogrammet avseende difteri, tetanus, pertussis. För fullständig beskrivning av barnvaccinationsprogrammet se Smittskyddsinstitutets webbplats (www.smittskyddsinstitutet.se/ amnesomraden/vaccinationer/allmanna-vaccinationsprogrammet/). Vaccin DTPa/polio/Hib DTPa/polio dTpa Ålder (dos nr) 3, 5, 12 månader (dos 1–3) 5–6 år (dos 4) 14–16 år (dos 5) (fulldos) (fulldos) (reducerad dos) Information från Läkemedelsverket 1:2008 15 Monografier Tetanus Immunsvaren mot tetanus i de olika åldersgrupperna sammanfattas i Tabell IV. De flesta studiedeltagarna (80 %) hade skyddande antikroppsnivåer redan innan de fick en boosterdos. Seroprotektionsfrekvensen skiljde sig inte åt mellan de studiegrupper som fick Boostrix och de som fick jämförelsevaccin, Td eller DTPa/DTPw. I de flesta studierna bland vuxna uppnåddes högre geometriska medelkoncentrationer efter vaccination med Td än med Boostrix. I en jämförande studie mättes antikroppssvaren efter vaccination med Boostrix eller monovalent fulldos tetanusvaccin (T) efter fyra och tio dagar. Efter tio dagar hade 92,2 % av dem som fått T och 90,1 % av dem som fått Boostrix uppnått skyddande antikroppsnivåer. Efter fyra dagar kunde inga antikroppssvar detekteras, vilket understryker vikten av att ge immunglobulin vid sårskador med risk för tetanussmitta. Pertussis Immunsvaren mot pertussistoxin (PT), filamentöst hemagglutinin (FHA) och pertaktin (PRN) i de olika studierna sammanfattas i Tabell V. Majoriteten av försökspersonerna, 88–100 % hade serokonverterat en månad efter vaccination. I studier där immunsva- Tabell II. Sammanfattning av det kliniska utvecklingsprogrammet för Boostrix. Antal studier 4 Åldersgrupp (år) 4–6 4–6 6–8 4–8 11–17 10–13 14–20 10–11 10–14 19–70 5 5 25–70 20–56 18–66 > 14 1 Tidigare vaccination 4 doser DTPa 4 doser DTPa eller DTPw 4 doser DTPw 4 doser Pa och 3 doser polio 4 doser DTPw 4 doser DTPw DTPw enligt rekommendation DTPw enligt rekommendation DTPw enligt rekommendation Minst 5 år sedan senaste TD/kikhoste-vaccination Minst 5 år sedan senaste TD-vaccination – DTPw enligt rekommendation Tidigare DTPa/w Antal försökspersoner 1 180 165 60 136 46 449 102 60 219 438 98 60 135 270 Avser antal som fått Boostrix i studien. Tabell III. Antikroppssvar mot difteri en månad efter vaccination med Boostrix i de kliniska studierna. Åldersgrupp 4–8 år 10–20 år ≥ 18 år Seroprotektion (≥ 0,1 IE/mL) (%) * 99,4–100 100 90–96,7 ≥ 1,0 IE/mL (%) * 90,5–100 79–100 58,5–85 * Lägsta och högsta frekvensen som uppnått seroprotektion (0,1 IE/mL) respektive 1,0 IE/mL i de olika studierna anges. Tabell IV. Antikroppssvar mot tetanus i de kliniska studierna efter vaccination med Boostrix. Åldersgrupp 4–8 år 10–20 år ≥ 18 år Seroprotektion (≥ 0,1 IE/mL) (%) * 100 100 96,7–100 ≥ 1,0 IE/mL (%)* 98,3–100 98–100 60–100 * Lägsta och högsta frekvensen som uppnått seroprotektion (0,1 IE/mL) respektive 1,0 IE/mL i de olika studierna anges. Tabell V. Antikroppssvar mot pertussis i de kliniska studierna efter vaccination med Boostrix. Åldersgrupp 4–8 år 10–20 år ≥ 18 år Anti-PT serokonversion * (%) 94,9–98,4 89–100 91–98,3 Anti-FHA serokonversion * (%) 88,9–98,3 95–100 95,7–100 Anti-PRN serokonversion * (%) 96,6 98,2–100 94,8–100 * Lägsta och högsta andel som serokonverterat för respektive antigen i de olika studierna anges. Serokonversion definierades som minst 2-faldig ökning av antikroppskoncentration, eller uppkomst av antikroppssvar hos personer som var seronegativa före vaccination. 16 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Monografier Referenser ren efter vaccination med Boostrix jämförts med fulldosvacciner var frekvensen serokonversion likvärdig, men de geometriska medelkoncentrationerna var något högre i de grupper som fått fulldosvaccin. Duration av skydd efter booster med dTpa I kliniska studier har antikroppssvaren efter boostervaccination med Boostrix jämförts med antikroppssvar efter revaccination med DTPa- eller Td-vacciner. Även om de initiala vaccinsvaren var högre efter vaccination med fulldosvaccin var andelen som uppnådde seroprotektion jämförbar efter cirka tre år. Baserat på matematiska modeller beräknas 98,5 % ha skyddande antikroppsnivåer tio år efter boostervaccination med Boostrix, jämfört med 99,5 % efter booster med fulldosvaccin. 1. 2. 3. 4. 5. 6. Säkerhetsvärdering 7. I kliniska studier har sammanlagt 2 940 försökspersoner vaccinerats med Boostrix. De vanligast rapporterade biverkningarna i studierna var smärta, rodnad och svullnad på injektionsstället. Smärta vid injektionsstället ökade med ökande ålder. Bland barn fyra till åtta år rapporterade 48 % smärta vid injektionsstället och cirka 80 % av ungdomar och vuxna. Kraftig svullnad (> 5 cm) kring injektionsstället rapporterades av upp till 13,2 % i en studie. Symtomen försvann inom fyra dagar i 97 % av fallen. I en studie på barn där Boostrix jämförts med fulldos DTPa rapporterades lokala reaktioner i lägre frekvens efter vaccination med Boostrix (smärta: 48 % respektive 63 %, rodnad 34 % respektive 49 %, svullnad 32 % respektive 43 %). Frekvensen av lokala reaktioner hos vuxna var likvärdig jämfört med dem som fått bivalent Td-vaccin (smärta cirka 80 %, rodnad cirka 30 %, svullnad cirka 20–40 %). Vanliga systemiska reaktioner bland barn var feber (14–20 %), aptitlöshet (18–22 %), irritabilitet (16– 23 %), somnolens (17–33 %), kräkning (8 %) och diarré (10 %). Huvudvärk och trötthet var bland de vanligast förekommande systemiska reaktionerna bland vuxna (26–53 % respektive 27–40 %) och ungdomar (11–51 % och 18–56 %), men även feber (2–18 %) och yrsel (2–20 %) var vanliga reaktioner. Allvarliga biverkningar rapporterades mycket sällan i någon av åldersgrupperna i studierna. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. Cheuvart B, et al. Anti-diphtheria antibody seroprotection rates are similar 10 years after vaccination with dTpa or DTPa using a mathematical model. Vaccine 2004;23(3):336–42. Kosuwon P, et al. Reactogenicity and immunogenicity of reduced antigen content diphtheria-tetanus-acellular pertussis vaccine (dtpa) administered as a booster to 4–6 year-old children primed with four doses of whole-cell pertussis vaccine. Vaccine 2003;21(27–28):4194–4200. Huang L-M, et al. Immunogenicity and reactogenicity of a reduced-antigen-content diphtheria-tetanus-acellular pertussis vaccine in healthy Taiwanese children and adolescents. J Adolesc Health 2005;37(6):517.e1–517.e5. Ej publicerad studie. Di Pasquale A, et al. Management of pertussis in adolescents and adults: the role of a reduced-antigen content combined diphtheria-tetanus-acellular pertussis (dtpa) vaccine. J Prev Med Hyg 2005;46(1):33–41. Minh NNT, et al. Acellular vaccines containing reduced quantities of pertussis antigens as a booster in adolescents. Pediatrics 1999;104(6):1377–8. Edelman K, et al. Immunity to pertussis 5 years after booster immunization during adolescence. Clin Infect Dis 2007;44(10):1271–7. Vergara R, et al. Reduced-antigen-content-diphtheria-tetanus-acellular-pertussis and inactivated polio vaccine as a booster for adolescents 10 to 14 years of age. Eur J Pediatr 2005;164(6):377–82. Van Damme P, et al. Immunogenicity of a combined diphtheria-tetanus-acellular pertussis vaccine in adults. Vaccine 2003;22:305–8. Burgess M, et al. The importance of maintaining immunity against diphtheria. Travel & Epidemics 2003;177–80. Turnbull FM, et al. A randomized trial of two acellular pertussis vaccines (dtpa and pa) and a licensed diphtheria-tetanus vaccine (td) in adults. Vaccine 2000;19(6):628–36. McIntyre PB. High levels of antibody in adults three years after vaccination with a reduced antigen content diphtheria-tetanus-acellular pertussis vaccine. Vaccine 2004;23(3):380–5. Van der Wielen M, et al. A randomised controlled trial with a diphtheria-tetanus-acellular pertussis (dtpa) vaccine in adults. Vaccine 2000;18(20):2075–82. Chan SH, et al. Immunogenicity and reactogenicity of a reduced-antigen-content diphtheria-tetanus-acellular pertussis vaccine as a single-dose booster in Singaporean adults. Singapore Med J 2006;47(4):286–90. dTpa-IPV-003 Grimprel E, et al.Combined reduced-antigen-content diphtheria-tetanus-acellular pertussis and polio vaccine (dtpa-ipv) for booster vaccination of adults. Vaccine 2005;23(28):3657–67. Information från Läkemedelsverket 1:2008 17 Monografier Celsentri (maravirok) ATC-kod: J05AX09 Filmdragerad tablett 150 mg, 300 mg Pfizer Sammanfattning Celsentri (maravirok) är det första godkända läkemedlet ur klassen CCR5-antagonister. Maravirok binder till immuncellers CCR5-receptor och förhindrar härmed cellinträdet för hiv-1-virus som använder denna receptor som co-receptor (R5-virus). Maravirok har ingen effekt på virus som använder CXCR4-receptorn som co-receptor (X4-virus). Effekten av maravirok som tillägg till optimerad bakgrundsterapi har studerats i stora placebokontrollerade pivotala studier av behandlingserfarna hiv-1-infekterade patienter utan påvisbart X4-virus. Patienterna hade avancerad hiv-infektion, uttalad resistens och den optimerade bakgrundsterapin var relativt begränsad avseende nyare läkemedel. Cirka 50 % av patienterna som erhöll maravirok uppnådde odetekterbar virusnivå vecka 48, vilket var signifikant bättre än resultatet med placebo (cirka 20 %). Ungefär hälften av de patienter som genomgick screening till de pivotala studierna kunde inte inkluderas eftersom X4-virus var detekterbart. Maravirok var väl tolererat och gav samma typ och grad av biverkningar som placebo. Inför behandling med maravirok måste viral tropism analyseras för att utesluta detekterbart X4-virus. Det test som för närvarande rekommenderas för detta ändamål är Trofile HIV Entry Tropism assay (Monogram Biosciences, San Francisco, USA) med cirka fyra veckors svarstid. Alternativa metoder studeras, men är ännu ej validerade. Övergång till X4-virus, sannolikt i form av pre-existerande men tidigare ej detekterad X4-population, är den dominerande orsaken till behandlingssvikt. Efter utsättning av maravirok blir ånyo endast R5-virus detekterbart i flertalet sådana fall. Virusisolat från patienter med endast R5-virus vid svikt uppvisar i cirka hälften av fallen nedsatt känslighet för maravirok in vitro. För närvarande saknas dock utvärderbar resistensbestämning för kliniskt bruk. Maravirok har uttalad interaktionspotential, varför dosrekommendationer skall studeras noggrant vid förskrivning. Godkännandedatum: 2007-09-18 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Maravirok är ett värdefullt tillskott till behandlingserfarna hiv-1-infekterade patienter med sviktande behandling och utan detekterbart X4-virus. I denna population sågs en relevant effekt av preparatet i de pivotala studierna. Hittills är säkerhetsprofilen god. Användningen begränsas av den höga andelen patienter med påvisbart X4-virus i aktuell patientgrupp. För närvarande råder osäkerhet om huruvida maravirok kan användas vid behandlingsbyten på patienter med virologisk kontroll, där viral tropism inte kan analyseras på färskt prov. Verksam beståndsdel och verkningsmekanism Den verksamma beståndsdelen i Celsentri är maravirok. Maravirok binder selektivt till den humana CCR5-receptorns transmembrana del. Detta medför, sannolikt, en konfigurationsförändring av receptorn, varvid hiv-virusets co-receptor inte kan binda till CCR5-receptorn. Härmed förhindras efterföljande viruspenetration av cellmembranet. Maravirok har effekt på hiv-1-virus som använder CCR5-receptorn, men ingen effekt på virus som använder andra co-receptorer (t.ex. CXCR4-receptorn), se vidare nedan. CCR5-receptorer uttrycks av T-celler, B-celler, makrofager och monocyter i blodcirkulation, lymfvävnad och i andra kompartment. 18 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Effekten av maravirok på hiv-2 har ej studerats. In vitro använder hiv-2 ett flertal olika co-receptorer. Monografier Monografier Indikationer Viral tropism: CCR5- respektive CXCR4-tropt virus Hiv-1 använder in vivo huvudsakligen antingen CCR5-receptorn (”R5-virus”) eller CXCR4-receptorn (”X4-virus”). Denna tropism beror på aminosyrasekvensen i gp 120. En förändring av 2–3 aminosyror är tillräckligt för förändrad tropism från R5- till X4-virus. Det är visat in vitro att vissa klonala virus kan använda båda co-receptorerna – virus med dubbeltropism (”R5X4”). Dock anses de flesta kliniska isolat som replikerar i både rent CCR5-uttryckande och CXCR4-uttryckande celler innehålla en blandning av både R5- och X4-virus snarare än att viruset uppvisar sann dubbel-tropism. X4-virus detekteras i princip aldrig vid primär hivinfektion, men ses allt mer frekvent i den dominerande plasmapopulationen vid högre grad av immunsuppression vid obehandlad hiv-infektion. Om X4-virus finns som quasi-species i dold reservoar redan i anslutning till smittotillfället eller om R5-virus muterar till X4-virus är inte känt. Övergången från huvudsakligen R5-virus under hiv-infektionens tidigare faser till en gradvis högre andel X4-virus under sen fas av hiv är en oklar process. Ett orsakssamband mellan X4-virus och immunsuppression har ej fastslagits. I studier av hiv-läkemedel där viral tropism analyserats vid baseline, har andelen patienter med detekterbart X4-virus varit cirka 15 % i studier av behandlingsnaiva patienter och cirka 50 % i studier av uttalat behandlingserfarna. Det senare var även fallet i de pivotala studierna av maravirok, där hälften av patienterna uppvisade detekterbart X4-virus vid scree­ning och således ej kunde inkluderas. Att bestämma viral tropism För att bestämma viral tropism (t.ex. utesluta X4-virus) rekommenderas för närvarande den metod som användes i de pivotala studierna, då den anses bäst va- Celsentri i kombination med andra antiretrovirala läkemedel är indicerat för behandlingserfarna, vuxna hiv-1-infekterade patienter där endast CCR5-tropt virus detekterats med validerad och känslig metod på nyligen taget färskt blodprov. Dosering Rekommenderad dos Celsentri är 150 mg, 300 mg eller 600 mg två gånger dagligen beroende på interaktioner med samtidigt administrerad antiretroviral terapi och andra läkemedel. Celsentri kan tas med eller utan föda. Patofysiologi – viral tropism Bakgrund Vid cellinträde binder hiv-1 till både CD4-receptorn och en co-receptor. In vivo används två huvudsakliga co-receptorer, CCR5- eller CXCR4-receptorn. När bindning föreligger till både CD4-receptor och coreceptor kan slutligen viruset fusionera med cellväggen och komma in i cellen, efter det att intilliggande ytprotein (gp41) penetrerat cellmembranet. Det virala ytproteinet (gp120) som binder till receptorerna (både CD4- och co-receptor) kodas av envelope-genen (env). Gp41 (det ytprotein som inträdeshämmaren enfuvirtid binder till) kodas av en annan region av env-genen. En naturligt förekommande deletion (CCR5∆32) i den CCR5-kodande regionen av env finns som en kopia (heterozygot) respektive två kopior (homozygot) hos 10 % respektive 1 % av kaukasisk population. Bland homozygota individer, som alltså saknar uttryck av CCR5-receptorer, är hiv-infektion extremt ovanlig, och ett fördröjt förlopp ses hos heterozygota individer. Det är till del rationalen for utvecklingen av CCR5-antagonister. Information från Läkemedelsverket 1:2008 19 Monografier liderad. Metoden (Trofile HIV Entry Tropism assay) är fenotypisk och utförs av Monogram Biosciences (San Francisco, USA): Env-genen amplifieras från plasma och överförs till en plasmid. Denna plasmid och en hiv genom-vektor som innehåller en luciferasgen, men som saknar envsekvensen, tillsätts till en cellinje. De pseudovirus som senare produceras från denna cellinje testas avseende förmågan att infektera T-celler som uttrycker CCR5 respektive CXCR4-receptorn. Förmågan att infektera respektive cellinje avläses genom ljusproduktion via den överförda luciferasgenen. Resultatet utsvaras som 1) R5-virus (bara) 2) R5 + X4 eller 3) X4-virus (bara) Maravirok skall bara användas i det första fallet – då X4-virus ej detekteras. Metoden kan potentiellt användas för att analysera känslighet för maravirok hos CCR5-isolat (fenotypisk resistensbestämning), men detta är fortfarande under utveckling och för närvarande ej användbart i praktiken (berörs även senare i texten). Metoden detekterar in vitro en tioprocentig andel X4-virus med 100 % sensitivitet och en femprocentig andel med cirka 80 % sensitivitet. För hög chans till lyckad analys skall hiv-RNAnivån i plasma vara cirka 1 000 kopior/mL, men man kan pröva att analysera vid virusmängd ned till 500 kopior/mL. Tillverkaren av Celsentri, Pfizer, har åtagit sig att säkerställa att logistik avseende provhantering skall vara fungerande vid den tid maravirok kan förskrivas. Analysen utförs vid Monogram Biosciences i USA. Provet skall centrifugeras och frysas inom två timmar och vara fruset under hela transporten. Monogram 20 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Monografier garanterar en maximal svarstid inom fyra veckor, räknat från första sändelse. För handhavande se www. celsentri.se eller 08-550 520 00. Studier gällande alternativa metoder för bestämning av viral tropism pågår, initierade av både företag och akademiska grupper. Farmakokinetik Maravirok är substrat för både CYP3A och p-glykoprotein, och har således en uttalad interaktionspotential. Däremot påverkar maravirok i sig inte andra läkemedel som metaboliseras via CYP-systemet. Detta betyder i praktiken att dosen maravirok som skall ges är kraftigt beroende av vilka andra (hiv-)läkemedel som ges samtidigt – från 150 mg till 600 mg per dostillfälle. Det bör påpekas att doseringen skiljer sig åt även vid samadministrering av olika boostrade proteashämmare, beroende på deras varierande grad av CYP3A-hämning. Ett stort antal interaktionsstudier är genomförda, och detaljerade rekommendationer finns utformade i produktresumén/FASS. I praktiken är dessa dosrekommendationer utformade så att maravirokexponeringen, i flertalet fall, blir högre (ej lägre) vid samadminstration av interagerande hiv­läkemedel jämfört med exponering av maravirok givet i dos 300 mg bid. utan interagerande läkemedel. Absorptionen är dosberoende med ökat upptag med ökad dos, vilket kan förklaras med mättnad av transportproteiner i tarm. Biotillgängligheten är cirka 30 % vid 300 mg-dosen. Födoeffekten medför en cirka trettioprocentigt minskad exponering för 300 mgtabletten. Med aktuell dosering anses födoeffekten inte vara kliniskt relevant. Eliminering sker huvudsakligen via metabolism (CYP3A); drygt 20 % utsöndras oförändrat via urin. Monografier – plasma hiv-1-RNA ≥ 5 000 kopior/mL under fallerande behandling eller utan behandling – ålder > 16 år. Design Patienterna randomiserades (2:2:1) till: 1. maravirok 300 mg* 1 gång dagligen (qd.) eller 2. maravirok 300 mg* 2 ggr dagligen (bid.) eller 3. placebo – alla armar tillsammans med optimiserad bakgrund (OBT) Efter oral dos återfanns 25 % av administrerad dos oförändrat i faeces. Metaboliter – utan relevant aktivitet på hiv – utsöndras huvudsakligen via faeces och resterande via urin. Vid samtidig behandling med CYP3A-hämmare ökar betydelsen av renal utsöndring. Detta medför att doseringen justeras till en gång dagligen för patienter med kraftigt nedsatt njurfunktion och samtidig behandling med vissa proteashämmare (CYP3A-hämmande). Studier av patienter med nedsatt leverfunktion är begränsade; generell uppmärksamhet avseende biverkningar rekommenderas vid uttalat nedsatt leverfunktion. Maravirok binder till både albumin och orosomukoid med proteinbindningsgrad cirka 75 %. Halveringstiden mätt i blod är cirka 15 timmar, men bindningstiden till CCR5-receptorn betydligt längre. Ett samband mellan koncentration och effekt har eftersökts med tanke på maraviroks uttalade interaktionspotential. Något tydligt gränsvärde har ej kunnat tas fram trots ambitiösa försök. En medelkoncentration på cirka 100 ng/mL förefaller grovt vara en önskvärd nivå; koncentrationsbestämning inklusive terapeutisk drogmonitorering (TDM) utförs för närvarande inte. * Dosekvivalens 150–600 mg per dos beroende på OBTinteraktion. OBT fick innehålla enfuvirtid och efterhand tipranavir. Darunavir, etravirin och raltegravir fanns ej tillgängligt och användes ej. MOTIVATE-studierna pågår, med 96 veckors uppföljning. Resultat Cirka 50 % av patienterna i screening hade detekterbart X4-virus och exkluderades. Det bör påpekas att cirka 8 % av patienterna som var negativa för X4-virus vid screening och således inkluderades visade sig vid senare analys vara X4-positiva vid baseline, cirka sex veckor efter screening. Inkluderade patienter var huvudsakligen vita (cirka 85 %) män (cirka 90 %), med uttalad bakgrundsresistens. Cirka hälften av patienterna hade vad som bedömdes som 0 eller 1 läkemedel med effekt i sin OBT (Tabell II). Eftersom studiedesignen var identisk och ingen relevant skillnad förelåg i patientkarakteristika presenteras data avseende effekt med poolad analys. Maravirok var signifikant bättre än placebo; cirka 45 % av patienterna hade odetekterbart virus vecka 24 och detta resultat var stabilt vecka 48 (Tabell III). Som framgår var det sammanlagda utfallet mycket liknande vid dosering av maravirok givet en respektive två gånger per dag; totalutfallet var helt jämbördigt. För patienter med hög basal virusmängd tenderade maravirok givet två gånger dagligen att ha något bättre effekt. Företaget ansökte därför om godkännande avseende dosering två gånger dagligen. Analys per undergrupp avseende resultat vecka 48 har bara presenterats för den numera godkända 2-dosdoseringen, och dessa presenteras nedan (Tabell IV). Klinisk effekt Dosstudier – maravirok i monoterapi Maravirok har testats i tio dagars monoterapi i doser 25 mg qd. till 300 mg bid. (Tabell I). Den godkända dosen, 300 mg bid., gav en sänkning av hiv-RNA som ungefär motsvarar den man ser vid monoterapi med potentare nukleosidanaloger. Pivotala studier Godkännandet av maraviroks kliniska effekt för aktuell patientgrupp baseras på 48 veckors data från två identiska randomiserade, kontrollerade, blindade multicenterstudier: MOTIVATE 1 (USA, Kanada) och MOTIVATE 2 (tio europeiska länder, Australien, USA), med sammanlagt drygt 1 000 patienter randomiserade. Huvudsakliga inklusionskriterier – CCR5-tropt hiv-1 vid screening – minimum sex månaders behandling med ett läkemedel (två för PI) från tre klasser eller dokumenterad resistens från minst tre av klasserna Tabell I. Sänkning av hiv-1-RNA dag 11 efter tio dagars monoterapi. Dos 25 mg qd. 50 mg bid. 100 mg qd. 100 mg bid. 150 mg bid. 300 mg qd. 300 mg bid. Placebo Antal patienter 8 8 8 7 8 8 8 12 Medel (range) log 10 kopior/mL –0,43 (–1,08; 0,02) –0,66 (–1,37; 0,40) –1,13 (–1,70; –0,43) –1,42 (–1,84; –1,04) –1,45 (–1,71; –0,90) –1,35 (–1,62; –0,95) –1,60 (–2,42; –0,78) 0,02 (–0,45; 0,56) Information från Läkemedelsverket 1:2008 21 Monografier Tabell II. Patientkarakteristika i de pivotala studierna. N Ålder, år (range) Hiv-duration, år (sedan diagnos) CD4 Celltal, celler/µL (range) Hiv-1-RNA, log10 kopior/mL (SD) MOTIVATE 1 Maravirok Maravirok qd. bid. 232 235 46 46 (19–75) (25–69) 14,0 13,9 (1,0–27,8) (2,3–24,3) 168 150 (1–812) (2–678) 4,85 4,86 (0,641) (0,614) GSS*, n (%) 0 1 2 ≥ 3 52 (22,4) 82 (35,3 38 (16,4) 57 (24,6) 59 (25,1) 80 (34,0) 48 (20,4) 47 (20,0) 118 46 (31–71) 14,3 (3,4–25,1) 163 (1–675) 4,84 (0,556) MOTIVATE Maravirok qd. 182 45,2 (17–75) 14,3 (5,1–23,1) 174 (1–966) 4,87 (0,664) 2 Maravirok bid. 191 47,0 (21–73) 13,8 (4,1–26,1) 182 (3–820) 4,84 (0,621) 31 (26,3) 29 (24,6) 21 (17,8) 34 (28,8) 39 (21,4) 64 (35,2) 25 (13,7) 52 (28,6) 43 (22,5) 58 (30,4) 32 (16,8) 57 (29,8) Placebo Placebo 91 45,3 (29–72) 14,4 (4,1–24,0) 174 (2–545) 4,89 (0,696) 20 (22,0) 24 (26,4) 20 (22,0) 25 (27,5) *GSS: Genotypic sensitivity score. Tabell III. Andel (%) patienter med Hiv-1-RNA < 50 kopior/mL , pivotala studierna poolade (ITT). Alla Vecka 24 Vecka 48 Vecka 24 Baseline hiv-RNA < 100 000 ≥ 100 000 Maravirok qd. (414) Maravirok bid. (426) Placebo (209) 44,0 47,8 45,3 48,5 23,0 19,3 61,3 28,2 57,6 34,7 34,2 10,7 Tabell IV. Resultat vecka 48 med den godkända doseringen. Ökning av CD4-T-celler (/µL blod) Andel (%) hiv-RNA < 50 kopior/mL Alla Vid baseline hiv-RNA: < 100 000 kopior/mL ≥ 100 000 kopior/mL Vid baseline CD4 + (celler/µL): < 50 50–100 101–200 201–350 ≥ 350 Med antal aktiva ARV i OBT 1 = 0 1 2 ≥ 3 1 Baserat på GSS. 22 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Maravirok 300 mg bid. (n = 426 ) Placebo (n = 209) 124 60 48,5 19,3 58,4 34,7 26,0 9,5 16,5 36,4 56,7 57,8 72,9 2,6 12,0 21,8 21,0 38,5 32,7 44,5 58,2 62 2,0 7,4 31,7 38,6 Monografier 3. < 1 log10-sänkning av hiv-1-RNA vecka 8 hos patient som dessförinnan sjunkit ≥ 2,0 log10. 4. Ökning av hiv-RNA till ≥ 5 000 kopior/mL (två provtagningar) hos patient som legat < 400 kopior/mL dessförinnan. Tid till (protokolldefinierad) svikt var något kortare för patienter med X4-svikt (cirka 90 dagar) jämfört med patienter med R5-svikt (cirka 120 dagar). En något, men ej markant, större andel behandlingssvikt orsakades av X4-virus hos patienter med lägst CD4-tal vid baseline, jämfört med andelen X4-svikt bland patienter i högre CD4-strata. I klinisk praxis har man mer stränga regler för vad som anses vara svikt; patienter med detekterbart virus efter fyra till sex månader får då anses ha virologisk svikt. Tabell VI nedan visar viral tropism vecka 24 hos de patienter som stod kvar på studieregim och hade hiv-RNA > 500 kopior/mL och typbart virus. Som framgår dominerar då R5-virus. Analyser av fenotypisk resistens hos dessa patienter pågår, men är för närvarande ej fullständigt presenterade. Utvärdering av R5-svikt – resistensbestämning Sammanfattningsvis är det för närvarande ej meningsfullt att utföra resistensbestämning för maravirok vid svikt med R5-virus: Fenotypisk (Trofile, Monogram) Av de patienter som sviktat med R5-virus sågs nedsatt känslighet för maravirok hos knappt hälften av analyserade isolat (15/35), medan övriga isolat fortfarande uppvisade full känslighet in vitro. Vid detaljgranskning av sistnämnda grupp patienter sågs tecken förenliga med låg följsamhet i flertalet fall. Man har fortfarande inte kunnat bestämma en fenotypisk cutoff för vad som anses vara signifikant nedsatt känslighet in vivo – bland annat beroende på det blygsamma antalet patienter i kombination med komplicerad bakgrundsbehandling. Genotypisk Virusisolat från patienter med ren R5-virussvikt, och som uppvisade fenotypisk resistens in vitro, hade ackumulerat mutationer i env-genen jämfört med Cirka 85 % av patienterna i de pivotala studierna hade hiv-1 subtyp B. Effektdata för patienter med andra subtyper är således mycket begränsade. De data som finns tillgängliga påvisar inga signifikanta skillnader av effekt vid annan subtyp, vilket även stöds av in vitro-data, där EC95-värden inte var signifikant skiljda mellan olika subtyper. Stödjande studie av behandlingserfarna patienter med X4-virus Av säkerhetsskäl utfördes en studie (A4001029) för att studera säkerhet och effekt vid behandling av patienter där X4-virus detekterades vid screening. Patienter som inkluderades var sådana som exkluderats från att delta i de pivotala studierna. Studiedesign och dosering var identisk med de pivotala studierna, med en randomisering 1:1:1, med knappt 100 patienter per studiearm. Sammanfattningsvis sågs varken nytta eller skada med maravirok jämfört med placebo efter 24 veckors behandling. Hiv-RNA-sänkning var jämförbar mellan armarna och CD4-tal steg något i maravirokarmarna räknat i absoluttal, men ej i procenttal. Frekvensen infektioner och AIDS-definierade tillstånd var ej skiljt mellan armarna. Resistens och utvärdering av behandlingssvikt Vid behandlingssvikt med maravirok kan man ha tre olika utfall: 1. X4-virus (utan känslighet för maravirok) 2. R5-virus, med nedsatt känslighet för maravirok (”traditionell resistensutveckling”) 3. R5-virus, med bevarad känslighet (dålig följsamhet eller oklar mekanism) Vid analys av vilken viral tropism som sågs vid svikt på behandling måste hänsyn tas till hur behandlingssvikt definierades. X4-virus dominerade vid svikt vid användande av studieprotokollets definition av behandlingssvikt – definierad som en av följande fyra punkter: 1. Ökning av hiv-RNA-nivå med tre gånger baseline-nivån inom två veckor eller senare. 2. < 0,5 log10-sänkning av hiv-1-RNA vecka 8. Tabell V. Viral tropism vid behandlingssvikt enligt studieprotokoll i de pivotala studierna. Maravirok (N = 840) Placebo (N = 209) Bara R5 35 80 X4 detekterbart 63 4 Icke-typbart 15 5 Bara patienter utan detekterbart X4-virus vid baseline inkluderade. Tabell VI. Viral tropism hos patienter med studieregim och typbart virus vecka 24. Maravirok (N = 840) Placebo (N = 209) Bara R5 56 28 X4 detekterbart 39 7 Bara patienter utan detekterbart X4-virus vid baseline inkluderade. Information från Läkemedelsverket 1:2008 23 Monografier baseline-provet. Emellertid var olika positioner muterade både mellan och inom patienter – man har ej kunnat knyta specifika positioner till resistens. Detta kan till del förklaras av den begränsade mängd isolat som analyserats, men härrör även till att aktuellt genom (CCR5-regionen av env) är hypervariabelt. Förutsättningen för att få fram en genotypisk resistensbestämning för CCR5-hämmare är således mycket sämre än för andra hiv-läkemedel. Ursprunget för X4-virus som ses vid svikt Man har försökt förstå ursprunget till det X4-virus som uppträder vid svikt: Är det R5-virus som muterat eller är det pre-existerande X4-virus som tar över? Aktuell information bygger på arbetsintensiva analyser av relativt få patienter/virusisolat: – Vid förfinad analys av baseline-prover hittades i flertalet fall X4-virus, som inte hade detekterats i den första undersökningen. – Hos de patienter där inte X4-virus hittades i baseline-provet trots förfinad analys, utfördes fylogentisk jämförelse mellan baseline-virus (R5) och virus vid svikt (X4). Jämförelsen tydde på att virus (R5 respektive X4) var så fylogentiskt olika att mutation av R5-virus till X4-virus ej ansågs vara en trolig förklaring. Sammanfattningsvis tyder tillgängliga data på att X4-virus som ses vid svikt är pre-existerande. Detta är samstämmigt med försök in vitro, där rena R5-isolat i cellkultur som utsätts för långvarig exponering av ökande maravirokkoncentrationer fortsätter att uppvisa ren CCR5-tropism, med efterhand nedsatt känslighet för maravirok. Övergång till X4-virus sågs ej i dessa in vitro-försök. I ovannämnda analys av patienter med behandlingssvikt utfördes även sedvanlig genotypisk resistensbestämning på X4-isolat från de patienter där man trots upprepad analys inte kunde hitta annat än R5-virus i baseline-provet. Graden av bakgrundsresistens (mot godkända klasser: NRTI, NNRTI, PI och enfuvirtid) på dessa X4-isolat var i stort sett densamma som på det R5-virus som sågs vid baseline. Detta betyder i praktiken att man måste utgå från att ej detekterbart X4-virus som finns i ”minor reservoirs” bär på samma grad av resistens mot övriga hiv-läkemedel som det R5virus man ser i plasma. Reversibilitet av X4-virus till R5-virus efter utsättning av maravirok Inför studierna av maravirok var de potentiella riskerna vid selektion av X4-virus en debatterad fråga, eftersom X4-virus har associerats till avancerad progress av hiv-infektion. Vid uppföljning av patienter som sviktade med detekterbart X4-virus sågs efter utsättning av maravirok återgång till endast R5-virus hos i stort sett alla med uppföljningstid ≥ 1 månad (29/30). Visserligen kunde bara drygt hälften följas inom studierna, då många av dessa patienter valde att avbryta sitt deltagande, men patienterna som kvarstod i studien (utan 24 Information från Läkemedelsverket 1:2008 maravirok) var representativa för hela gruppen med X4-svikt avseende traditionella parametrar vid baseline. Denna information får anses lugnande avseende den tidigare diskuterade risken med CCR5-antagonistbehandling. Andra patientgrupper Tidigare obehandlade vuxna En studie (A4001026) pågår för behandlingsnaiva patienter, där maravirok jämförs med efavirenz, båda i kombination med zidovudin/lamivudin. Patienter randomiserades (1:1:1) till maravirok qd., maravirok bid. respektive efavirenz. Efter 16 veckors behandling avbröts qd.-armen på grund av misstanke om sämre effekt (1). Efter 48 veckors behandling uppnådde inte maravirok non-inferiority-marginalen; andelen patienter med virologisk svikt var signifikant högre med maravirok bid. jämfört med efavirenz. Skillnaden uppkom inom studievecka 8 och var därefter stabil. Studien pågår till och med vecka 96. Barn Det föreligger en planering för studier på behandlingserfarna barn och unga vuxna. Studien har ännu inte påbörjats. Säkerhetsvärdering Sammanfattningsvis var maravirok väl tolererat i de pivotala studierna. I dessa avbröts behandling på grund av biverkningar hos drygt 2 % av patienter behandlade med maravirok och placebo. Efter 48 veckors uppföljning sågs inte några säkerhetssignaler. Bakgrund Maravirok binder till värdcellens CCR5-receptor. CCR5, en immunreceptor, är ligand för kemokiner såsom RANTES och MIP-1β och ingår härmed i flera nivåer av det inflammatoriska svaret. Denna CCR5signalering blockeras av terapeutiska koncentrationer av maravirok, som härmed skulle kunna medföra en potentiell risk för immundysfunktion. Som tidigare nämnts saknar cirka 1 % av kaukasier CCR5-receptorn (från födseln), men detta skall ej nödvändigtvis likställas med att blockera receptorn senare i livet. Vidare visade man nyligen i en uppmärksammad amerikansk studie att individer utan CCR5-receptor (homozygota för CCR5∆32) var kraftigt överrepresenterade bland patienter med West Nile-encefalit (2). De utgjorde cirka 10 % av patienterna, mot förväntad andel cirka 1 %. En liknande tendens har setts bland patienter med TBE-encefalit (3). Således har incidensen av tillstånd relaterade till förändrad immunreglering (infektioner, auto-immuna tillstånd respektive maligniteter) noggrant följts under utvecklingen av maravirok och kommer att studeras särskilt i långtidsuppföljningen. Studier av en annan CCR5-hämmare (aplavirok) fick avbrytas då allvarig levertoxicitet inträffade sent under utecklingen (Fas III); leverbiverkan har därför noggrant följts för maravirok – utan att man kunnat notera detta. Monografier Säkerhetsdata I djurstudier hade man svårighet att uppnå höga koncentrationer under längre tid på grund av absorptionsproblem från tarm. Man såg huvudsakligen tarmpåverkan (inflammation och sår) som ansågs bero på lokal irritation av formuleringen. Inget inre målorgan för toxicitet kunde ses, och cancerstudier utföll negativa. Maravirok hade ingen påverkan på fertilitet eller avkomma. Djurstudierna anses ej vara adekvata för att studera effekter av CCR5-hämning i sig, då maravirok har mycket låg affinitet för motsvarande receptorer i de studerade djurslagen, förutom apa där studierna är högst begränsade. Data från djurstudierna anses härmed ge en klart begränsad information. I tidiga dosstudier på människa var postural hypotension dosbegränsande, möjligen på grund av hämning av α-adrenerga receptorer; maravirok studerades då i doser upp till 1 200 mg. Hypotension var associerat till Cmax-nivåer och var inte en signifikant biverkan i de pivotala studierna (dosekvivalent 300 mg). 48 veckors data från de pivotala studierna Generellt: Typ och frekvens av biverkningar var liknande hos patienter behandlade med maravirok respektive placebo. Frekvens och grad av leverpåverkan skiljde sig ej signifikant åt mellan grupperna och det sågs ingen allvarlig leverreaktion med sannolik anknytning till maravirok. Infektioner: Övre luftvägsinfektioner, liksom enklare mukokutana herpes simplex-infektioner, var något överrepresenterade hos patienter behandlade med maravirok, men utan relevans om hänsyn togs till duration av exponering (betydligt längre för maravirok). Allvarligare, inklusive AIDS-definierande, infektioner förekom i samma omfattning med maravirok som med placebo, vilket även gällde vid analys av patienter med höga respektive låga CD4-tal uppdelat. Ingen patient behandlad med maravirok diagnostiserades med encefalit (inklusive PML). Kronisk hepatit C: HCV-RNA-nivåer påverkades inte under behandling med maravirok. Detta studerades eftersom hämning av CCR5-receptorn potentiellt skulle kunna medföra nedsatt immunologisk kontroll av kronisk hepatit. I uppföljande studier har företaget i uppgift att utesluta negativ effekt på utläkning av hepatit C under behandling med peg-IFN och ribavirin. Maligniteter var något vanligare i placeboarmen. Autoimmuna tillstånd noterades inte. Diskussion I de pivotala studierna uppvisade maravirok relevant effekt vid behandling av avancerat sjuka hiv-patienter med uttalad bakgrundsresistens – cirka 50 % av patienterna uppnådde odetekterbar virusnivå. Effekten var stabil mellan vecka 24 och 48. Den optimerade bakgrundsterapin var begränsad i studierna – patienterna hade ej tillgång till nyare läkemedel såsom darunavir, raltegravir respektive etravirin. Detta är viktigt att komma ihåg vid jämförelser av resultat med andra sena studier av hiv-läkemedel, vilket är (alltför) vanligt förekommande. De säkerhetsaspekter, kopplade till verkningsmekanism, som har debatterats innan och under studierna av maravirok har hittills inte fallit ut som synliga säkerhetssignaler. Hittills ses således ej tecken på att blockering av CCR5-receptorn, och härmed hämning av fysiologisk CCR5-signalering, medför en ökad risk för tillstånd såsom infektioner, autoimmunitet eller malignitet. Det sistnämnda, maligniteter, kräver längre tids uppföljning och studeras inom ett stort uppföljande säkerhetsprogram. Man har dock inte rapporterat någon ökad frekvens av malignitet hos individer som saknar uttryck av CCR5-receptorn, vilket är fallet med cirka 1 % av kaukasisk population. Sammanfattningsvis uppvisar maravirok en god säkerhetsprofil vid tid för godkännande. I klinisk praxis föreligger i denna tidiga fas vissa problem och frågetecken vid användande av maravirok: – Andelen patienter inom aktuell patientpopulation som uppvisar detekterbart X4-virus är hög, vilket begränsar preparatets användning. – Testning av viral tropism, vilket får anses helt obligat innan start av behandling, sker för närvarande med en metod som kräver uttalad logistik, varför svarstiden är relativt lång. I dagsläget rekommenderas dock ej användandet av alternativa, ej fullt validerade metoder. – Det är för närvarande oklart hur maravirok kan användas vid behandlingsbyten hos patienter med välkontrollerad hiv, med en virusnivå som ej medger analys av viral tropism. Detta problem medför en risk för potentiellt underutnyttjande av maravirok, då behandlingsbyten på grund av biverkningar är den vanligast förekommande orsaken till nytt läkemedel. På mekanistisk grund kan sannolikt närmast föregående frysta prov från period med analyserbar virusmängd utnyttjas för detta ändamål, förutsatt att fullständig virologisk kontroll är dokumenterad därefter och provet bevarats under adekvata förhållanden (t.ex. bevaring i minus 70 grader). Eftersom detta förfarande ej studerats och prover ej bevaras generellt inom EU:s länder utformades en skrivning i produktresumén som bara rekommenderar analys av färskt prov. – Det finns för närvarande ingen tillförlitlig resi­ stensbestämning att använda på patienter som sviktar med R5-virus, varken fenotypisk eller genotypisk. Detta medför i praktiken att det är tveksamt om maravirok skall ingå i fortsatt behandling efter en behandlingssvikt, oavsett viral tropism vid svikt. Hos patienter med avancerad resistensproblematik och få alternativ kan det möjligen vara försvarbart att bestämma tropism även vid svikt och överväga fortsatt behandling med maravirok om endast R5-virus detekteras. Vid förskrivning av maravirok är det viktigt att no- Information från Läkemedelsverket 1:2008 25 Monografier tera preparatets uttalade interaktionspotential och att följa de noggrant utformade doseringsrekommendationerna. Referenser Där referens ej ges är data hämtade från godkännandeprocessens utredningsrapporter. Dessa finns till del summerade i Celcentri European Public Assessment Report (Scientific Discussion): www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/ EPAR/celsentri/celsentri.htm 1. 4th IAS Conference on HIV Pathogenesis, Treatment, and Prevention, Sydney 2007: Abstract TUPEB063. 2. Glass WG, McDermott DH, Lim JK, et al. CCR5 deficiency increases risk of symptomatic West Nile virus infection. J Exp Med 2006;203:35–40. 3. Kindberg, et al. 2007 (submitted). Du vet väl att samtliga läkemedelsmonografier finns på www.lakemedelsverket.se 26 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Monografier Cervarix (vaccin mot humant papillomvirus typ 16, 18) ATC-kod: J07BM02 Injektionsvätska, suspension GlaxoSmithKline Biologicals s.a. Sammanfattning Cervarix är ett vaccin för prevention av höggradig Cervical Intraepitelial Neoplasi (CIN 2/3) och cervixcancer orsakad av humant papillomvirus (HPV) typ 16 och 18. HPV är den vanligaste sexuellt överförda infektionen och anses vara den primära orsaken till livmoderhalscancer. HPV associeras även med andra cancerformer i ano-genitalområdet samt orofarynx. Av onkogena virustyper är HPV 16 och 18 de vanligaste och beräknas orsaka cirka 70 % av all cervixcancer. Cervarix innehåller så kallade viruslika partiklar (VLP) uppbyggda av rekombinant L1-kapsidprotein från HPV typ 16 och 18 och ett adjuvanssystem (AS04) bestående av aluminiumsalt i kombination med en lipopolysackarid (MPL). Den primära vaccinationsserien utgörs av tre doser (0; 1; 6 månader) och kan ges från tio års ålder. Skyddseffekten utvärderades i två randomiserade placebokontrollerade, dubbelblinda fas II- och IIIstudier inkluderande totalt 19 778 kvinnor i åldrarna 15–25 år. Primär effektvariabel i fas III-studien var histologiskt bekräftad HPV 16/18-relaterad CIN 2/3 som i studierna användes som surrogatmarkör för cervixcancer. Skyddseffekten har utvärderats hos HPV-naiva kvinnor vaccinerade med minst en dos (primär effektpopulation) efter 15 månader. Skyddseffekten mot HPV 16/18-relaterad CIN 2/3 var 90,4 % (KI: 53,4–99,3 %). Cervarix har inte någon terapeutisk effekt mot redan pågående HPV 16/18-infektion. Skyddseffekten kan inte studeras hos individer före sexualdebut och därför utvärderades immunogenicitet av vaccinet hos ungdomar och barn i syfte att överbrygga resultaten till vuxna kvinnor. Antikroppssvaret efter tre vaccindoser hos flickor tio till 14 år var signifikant högre än det som sågs hos kvinnor 15 till 25 år, för vilka skyddseffekt visats i fas III-studien. Cervarix tolererades i allmänhet väl. Den vanligaste biverkningen var lokala reaktioner vid injektionsstället. Myalgi och ledvärk var något vanligare i vaccingruppen än i kontrollgruppen. Cervarix rekommenderas inte till gravida eller ammande kvinnor på grund av begränsade data. Uppföljningstiden efter primärvaccination i fas III-studien är ännu mycket begränsad och varaktigheten av skyddet och behovet av eventuell påfyllnadsdos är okänd. Omfattande fortsatta studier av säkerheten kommer att utföras för att bedöma biverkningsprofilen på kort och lång sikt. Viktigt är också att utvärdera om utbredd vaccination med Cervarix resulterar i förändringar i sjukdomspanoramat med ökad förekomst av andra HPV-typer än de som ingår i vaccinet. Vaccinering med Cervarix kan inte ersätta organiserad gynekologisk cellprovskontroll, eftersom vaccinet inte skyddar mot den andel av cervixcancer som orsakas av HPV-typer som inte ingår i vaccinet. Effektdata för äldre kvinnor 26–55 år saknas. Cervarix har inte utvärderats på pojkar/män. Maximal effekt av vaccinet uppnås hos HPV-naiva individer, varför barn och ungdomar före sexualdebut utgör den primära målpopulationen för vaccination. Nationella rekommendationer för användande av Cervarix kommer att utarbetas av ansvarig myndighet. Godkännandedatum: 2007-09-20 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Cervarix är ett nytt bivalent vaccin för prevention av livmoderhalscancer. Skyddseffekten mot HPV 16/18relaterade CIN 2/3 förefaller i stort likvärdig med den som visats för det andra godkända HPV-vaccinet och Cervarix bedöms därför vara ett alternativ. Effekt på vaginala och vulvulära lesioner har dock inte utvärderats. Cervarix skyddar inte mot genitala vårtor, eftersom inga HPV-typer som orsakar detta ingår i vaccinet. Uppföljningstiden av skyddseffekten är ännu mycket begränsad. Verksam beståndsdel Adjuvans AS04 innehållande: 3-O-desacyl-4’-monofosforyllipid A (MPL) 3 50 mikrogram 3 Adsorberat på aluminiumhydroxid, hydratiserad (Al(OH)3) 0,5 milligram Al3+ (totalt) 4 L1-protein i form av icke smittsamma viruslika partiklar framställda med rekombinant DNA-teknik i 2 En dos (0,5 mL) innehåller: Humant papillomvirus1 typ 16 L1 protein2,3,4 20 mikrogram Humant papillomvirus1 typ 18 L1 protein2,3,4 20 mikrogram 1 Humant papillomvirus = HPV Information från Läkemedelsverket 1:2008 27 Monografier ett expressionssystem bestående av baculovirus med Hi-5 Rix4446-celler från Trichoplusia ni. Indikationer Cervarix är indicerat för prevention av höggradig cervikal intraepitelial neoplasi (CIN grad 2 och 3) och cervixcancer orsakade av humant papillomvirus (HPV) typ 16 och 18. Indikationen är baserad på visad effekt hos kvinnor i åldern 15–25 år efter vaccination med Cervarix och på vaccinets immunogenicitet hos unga flickor och kvinnor i åldern 10–25 år. Se avsnitt 5.1 i produktresumén för information om data avseende effekten av Cervarix som prevention av CIN grad 2 och 3 som orsakas av HPV typ 16 och/eller typ 18. Cervarix bör användas i enlighet med officiella rekommendationer. Dosering Rekommenderat vaccinationsschema: 0; 1; 6 månader. Behovet av en boosterdos är inte fastställt. Om en patient ges Cervarix som första dos rekommenderas att man fortsätter hela vaccinationsserien med tre doser med Cervarix. Flickor yngre än tio år: Cervarix rekommenderas inte till flickor under tio år på grund av att det saknas säkerhets- och immunogenicitetsdata för denna åldersgrupp. Cervarix ges som intramuskulär injektion i delto­ ideusregionen. Klinik Bakgrund Humant papillomvirus (HPV) är ett dubbelsträngat DNA-virus som överförs sexuellt och infekterar företrädesvis differentierade epitelceller i hud eller slemhinna (1). HPV anses vara den primära orsaken till livmoderhalscancer och återfinns i 99 % av alla cancerfall (2). HPV är även starkt relaterat till vaginaloch analcancer och till viss del av cancer i vulva, penis och orofarynx. Vissa icke-cancerogena HPV-typer orsakar genitala vårtor (kondylom). Globalt sett är cervixcancer – efter bröstcancer – den näst vanligaste orsaken till död i cancer bland kvinnor med uppskattningsvis 493 000 nya fall och 274 000 dödsfall årligen (3). I i-länder har program med gynekologisk cellprovskontroll reducerat cancer­ incidensen med upp till 75 % (4,5). Tidig upptäckt och behandling av förstadier ligger bakom framgången med den gynekologiska cellprovskontrollen. År 2003 rapporterades i Sverige 477 nya fall av invasiv cervixcancer och det inträffade 159 dödsfall i cervixcancer (år 2002). Cervixcancer är idag den femtonde vanligaste cancerformen hos svenska kvinnor. I u-länder däremot medför frånvaron av organiserade gynekologiska screeningprogram att man har en fortsatt hög incidens av cervixcancer (5). 28 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Infektion med HPV är den vanligaste sexuellt överförda sjukdomen i världen. Mer än 50 % av sexuellt aktiva män och kvinnor blir smittade med HPV under sin livstid, medan endast 0,8–3 % av kvinnorna beräknas utveckla cervixcancer (3,6). Majoriteten av HPV-infektioner (90 %) är tysta, övergående och självläker. Även lindriga cellförändringar (CIN 1) läker spontant utan behandling i cirka 60 % av fallen (7). Kvarstående HPV-infektion är en viktig riskmarkör för senare utveckling av progressiv sjukdom till måttlig/höggradig dysplasi och till invasiv cancer (8). Höggradig dysplasi och adenokarcinom in situ (CIN 3/AIS) är obligata förstadier till cervixcancer och utgör idag indikation för excision av förändringen (9). Intervallet mellan smitta med HPV och cancerutveckling överskrider vanligen 15–20 år. HPV är en nödvändig, men inte tillräcklig orsak till cervixcancer. Andra bidragande faktorer krävs också (10). Långtidsanvändning av hormonell antikonception, många graviditeter, tobaksrökning och samtidig infektion med hiv har identifierats som etablerade co-faktorer, medan immunsuppression och samtidig infektion med klamydia och herpesvirus är andra möjliga bidragande faktorer. Genetiska faktorer har också visats associerade med ökad cancerrisk. HPV klassificeras som högrisk- respektive lågrisktyper med avseende på cancerrisk (11). Av de idag cirka 100 identifierade HPV-typerna infekterar cirka 40 typer genitalslemhinnan och av dessa är cirka 15 typer associerade med cancerutveckling (12). Av högrisk-HPV har HPV 16 visats vara den mest cancerogena, följd av HPV 18. Epidemiologiska studier har visat att globalt sett är majoriteten (70 %) av fall av cervixcancer relaterade till HPV 16 (55 %) och HPV 18 (15 %) (13). Andelen av CIN 2 eller högre som orsakades av HPV 16 och 18 var i en nyligen publicerad svensk studie endast 39 % (14). Immunsvaret mot naturlig HPV-infektion är oftast svagt och utvecklas först efter flera månader. Antikroppar mot HPV induceras endast hos 50–70 % av infekterade kvinnor, men tycks vara förenade med utläkning (15,16). Anledningen till de låga antikroppssvaren är sannolikt att infektionen är begränsad till epitelet och inte leder till viremi. Immunsvaret kvarstår under lång tid, men det är oklart om antikropparna skyddar mot re-infektion. Det finns dock vissa belägg för att risken för HPV-infektion minskar med ökande ålder bland kvinnliga prostituerade, vilket tyder på förvärvad immunitet. Det cellmedierade immunsvaret är ofullständigt undersökt, men svårighetsgraden av HPV-infektion hos immunsupprimerade patienter antyder att även det cellulära försvaret är viktigt. Vaccinutveckling: HPV infekterar endast människa, men djurstudier med analoga papillomvirus tyder på att skyddseffekten av vacciner baserat på L1viruslika partiklar (VLP) förmedlas via ett specifikt antikroppssvar (17). Prekliniska experiment med pas- Monografier siv överföring av immunserum har demonstrerat att HPV-antikroppar skyddar mot infektion. Hypotesen för skydd hos människa är att vaccininducerade antikroppar interfererar med HPV-transmission genom att binda till och neutralisera virus innan inträdet i basalcellen (18). Cervarix är därför avsett som ett profylaktiskt vaccin. Cervarix består av L1-kapsidproteiner från två HPV-type: 16 och 18. L1-proteinerna är rekombinant framställda i ett Baculovirus-expressionssystem i insektscellinjen Hi-5 Rix4446 från Trichoplusia ni. L1 bildar spontant viruslika partiklar, som sedan renas och formuleras tillsammans med ett adjuvans, AS04. AS04 är ett adjuvanssystem som består av aluminiumhydroxid och 3-O-desacyl-4-monofosforyllipid A (MPL). MPL är ett detoxifierat derivat av lipopolysackarid från Salmonella minnesota R595. L1 är det kapsidprotein som bär de immunodominanta neutraliserande epitoperna. Vaccinet innehåller inget virusDNA och kan inte föröka sig eller infektera celler. Klinisk effekt Effekten av Cervarix har utvärderats i två kontrollerade, dubbelblinda, randomiserade kliniska fas IIoch III-prövningar, som inkluderade totalt 19 778 kvinnor i åldern 15–25 år. Inga slutsatser om effekt, immunogenicitet eller säkerhet kan dras för pojkar eller män då Cervarix inte har givits till män i någon klinisk studie. Den allvarligaste sjukdomen som orsakas av HPV är cervixcancer (livmoderhalscancer). Det är dock inte möjligt att göra kliniska studier som utvärderar skyddseffekten mot cancer, eftersom tiden mellan infektion och uppkomst av cancer i regel är 20 år eller längre och eftersom man idag kirurgiskt avlägsnar höggradig dysplasi. I utvecklingsprogrammet för Cervarix användes därför histologiskt verifierade CIN 2/3 (CIN 2+) som surrogatmarkörer för cervixcancer. Även subklinisk HPV-infektion (virologiskt utfallsmått), övergående och kvarstående (persistent) infektion, och CIN 1 analyserades som effektvariabler (19). Persisterande HPV-infektion definierades som en infektion med samma HPV-typ som kvarstod vid två konsekutiva besökstillfällen med sex eller tolv månaders intervall. Ett omfattande och protokollspecificerat testprogram användes för att diagnostisera HPV-relaterad sjukdom. Alla försökspersoner kolposkoperades varje halvår (Protokoll 007 och 008). Biopsi togs från alla misstänkta genitala lesioner och biopsierna hanterades på ett enhetligt sätt. Histologisk bedömning gjordes av två expertpaneler. Fas III-studien (studie 008) hade HPV 16/18relaterad CIN 2+ som primär och persisterande HPV-infektion (sex och tolv månaders definition) som sekundär effektvariabel. Fas II-studien bestod av en initial delstudie (001) och en långtidsuppföljning (studie 007). Primärt effektmått var incident HPV 16/18-relaterad infektion, medan persisteran- de HPV-infektion (sex månaders definition) var en sekundär effektvariabel. Protokoll 007 innefattade också histologiska utfallsmått (CIN 1+ och CIN 2+) och långtidsduration av immunogenicitet som sekundära effektvariabler. I fas II-studien (studie 001/007) inkluderades enbart HPV-naiva kvinnor som: • testade negativt för de onkogena HPV-DNAtyperna 16; 18; 31; 33; 35; 39; 45; 51; 52; 56; 58; 59; 66 och 68 18 och • hade normal cytologi. I fas III-studien (008) inkluderades försökspersonerna utan föregående screening med avseende på förekomst av HPV-infektion, det vill säga oavsett cytologi, HPV-serologi och HPV DNA-status. Studie 008 kommer att pågå i fyra år, men en interimsanalys genomfördes då 23 fall av CIN 2/3 orsakade av HPV 16/18 inträffat i studien. De resultat som visas nedan är från den planerade interimsanalysen. Profylaktisk effekt hos kvinnor som är naiva för HPV 16 och/eller HPV 18 (008) (20) I studie 008 utfördes de primära effektanalyserna i den totala vaccinerade kohorten (TVC-1). Denna kohort inkluderade endast kvinnor som var HPVDNA-negativa och seronegativa för den relevanta HPV-typen (HPV 16 eller HPV 18) när de påbörjade studien och som hade fått minst en dos av Cervarix eller kontrollvaccinet (hepatit A-vaccin). Kvinnor med höggradig dysplasi eller avsaknad av cytologi (0,5 %) exkluderades från effektanalysen. Totalt 74 % av kvinnorna som inkluderades var naiva för både HPV 16 och HPV 18 när de påbörjade studien. I Tabell I visas skyddseffekten mot CIN2+ och mot tolv månaders persisterande infektion relaterad till HPV 16 och/eller HPV 18 utvärderat i TVC-1 -kohorten upp till 15 månader efter sista dosen av Cervarix eller kontrollvaccinet. Alla utvärderingsvariabler uppnådde statistisk signifikans för HPV 16. För HPV 18 var skillnaden mellan vaccin- och kontrollgrupperna inte statistiskt signifikant för CIN2+ och tolv månaders persisterande infektion (TVC-1-kohort). I en prespecificerad analys (TVC-2) som var identisk med TVC-1, förutom att den exkluderade kvinnor som hade onormal cytologi när de påbörjade studien, uppnåddes emellertid statistisk signifikans avseende tolv månaders persisterande infektion för HPV 18 med en vaccineffekt på 89,9 % (97,9 % KI: 11,3–99,9 %). Ett fall sågs i vaccingruppen jämfört med tio fall i kontrollgruppen. Flera av CIN2+-lesionerna innehöll multipla onkogena typer (inklusive icke-vaccin HPV-typer). Ytterligare en post hoc-analys utfördes för att avgöra vaccineffekt mot lesioner som med hög sannolikhet var orsakade av HPV 16 och/eller HPV 18. Denna analys av kliniskt orsakssamband baserades på närvaro av HPV-typen i cytologiprov före upptäckt av lesionen. Resultatet visade att tre CIN2+-fall (två i vaccin Information från Läkemedelsverket 1:2008 29 Monografier gruppen och en i kontrollgruppen) kunde exkluderas och skyddseffekten mot HPV 16/18 CIN2+ blev då 100 % ( 97,9 % KI: 74,2–100 %) med 0 fall i vaccingruppen mot 20 i kontrollgruppen. Profylaktisk effekt mot persisterande HPV 16/18infektion hos en population som är naiv för 14 onkogena HPV-typer (001/007) (22–24) I studie 001 vaccinerades 1 113 kvinnor och utvärderades för skyddseffekt fram till månad 27. En del av dessa kvinnor (N = 776) uppföljdes därefter i studie 007 i upp till 5,5 år efter första dosen (medelvärde för uppföljningen var fem år). I studie 001 observerades fem fall av persisterande HPV 16/18-infektion (tolv månaders definition) (4 HPV 16, 1 HPV 18) i kontrollgruppen mot ett fall av HPV 16-infektion i vaccingruppen. I studie 007 var skyddseffekten av Cervarix mot tolv månaders persisterande HPV 16/18-infektion 100 % (se Tabell II). Skyddseffekten mot HPV 18 var inte statistiskt signifikant. Skyddseffekten mot HPV 16/18-relaterad CIN 2+ kunde inte fastställas i studie 007 (se Tabell III). Profylaktisk effekt hos kvinnor med pågående eller tidigare infektion Det fanns inga tecken till skydd mot sjukdom orsakad av de HPV-typer för vilka studiepatienterna var HPV-DNA-positiva när de påbörjade studien. Individer som redan var infekterade med en av de vaccinrelaterade HPV-typerna före vaccination var emellertid skyddade mot klinisk sjukdom orsakad av den andra HPV-typen (21). Tabell I. Effektanalys av Cervarix mot CIN2+ och kvarstående infektion i studie 008 (20, 22). Cervarix Kontrollvaccin N n N CIN2+ (primär endpoint) HPV 16 och/eller 18* 7 788 2 7 838 HPV 16 6 701 1 6 717 HPV 18 7 221 1 7 258 Tolv månaders persisterande infektion (sekundär endpoint) HPV 16 och/eller 18* 3 386 11 3 437 HPV 16 2 945 7 2 972 HPV 18 3 143 4 3 190 n Effekt (97,9 % CI) 21 15 6 90,4 (53,4; 99,3) 93,3 (47,0; 99,9) 83,3 (< 0; 99,9) 46 35 12 75,9 (47,7; 90,2) 79,9 (48,3; 93,8) 66,2 (< 0; 94,0) N = antal patienter inkluderade i varje grupp av TVC-1 kohort n = antal fall *protokollspecificerad primärt utfallsmått Tabell II. Skyddseffekt mot tolv månaders kvarstående infektion med HPV 16, HPV 18 eller HPV 16/18 i studie 007 (22–25). HPV-typ HPV 16 HPV 18 HPV 16/18 Grupp Vaccin Placebo Vaccin Placebo Vaccin Placebo N 357 341 358 344 358 344 Skyddseffekt % (95 % KI) 100 (58,1; 100) – 100 (–45,5; 100) – 100 (66,5; 100) – n 0 10 0 4 0 14 p < 0,001 – 0,057 - Tabell III. Vaccineffekt mot CIN2+ efter 24 månaders uppföljning i studie 007. HPV-typ HPV 16 HPV 18 HPV 16/18 30 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Grupp Vaccin Placebo Vaccin Placebo Vaccin Placebo N 358 342 358 345 358 342 n 0 2 0 2 0 4 Skyddseffekt % (95 % KI) 100 (–411,5; 100) – 100 (–417,4; 100) – 100 (–45,3; 100) – p 0,238 – 0,241 – 0,057 – Monografier Immunogenicitet Ingen miniminivå av antikroppar korrelerade till skydd mot CIN2+ eller mot persisterande infektion orsakad av vaccin HPV-typer har identifierats i effektstudierna. Antikroppssvaret mot HPV 16 och HPV 18 mättes med en typspecifik ELISA, som visats korrelera med en pseudovirionbaserad neutralisationsanalys. Immunsvaret efter tre doser Cervarix utvärderades hos 5 303 kvinnliga försökspersoner i åldrarna 10–55 år. I kliniska prövningar hade 99,9 % av de från början HPV 16- och 18-seronegativa studiepatienterna serokonverterat en månad efter tredje dosen. Det geometriska medelvärdet av vaccininducerat IgG var högt över vad som observerats hos kvinnor efter naturlig HPV-infektion. Initialt seropositiva och seronegativa personer uppnådde likvärdiga nivåer efter vaccination. I studie 001/007 som inkluderade kvinnor 15– 25 år vid tiden för vaccination studerades immunsvaret mot HPV 16 och HPV 18 i upp till 53 månader efter den första dosen (Figur 1). I slutet av uppföljningsperioden var > 98 % av kvinnorna fortfarande seropositiva för båda antigenerna. Immunogeniciteten månad 7 var likvärdig i studierna 008 och 001. I en annan klinisk prövning (studie 014) som utfördes på kvinnor 15–55 år serokonverterade alla studiepatienterna för både HPV 16 och 18 efter den tredje dosen (månad 7). GMT var emellertid signifikant lägre hos kvinnor över 25 år än hos kvinnor 15–25 år. Alla studiedeltagarna fortsatte dock att vara seropositiva för båda typerna under hela uppföljningsperioden (fram till månad 18) och bibehöll högre antikroppsnivåer än de efter naturlig infektion. Effektstudier pågår i gruppen kvinnor äldre än 25 år. Extrapolering av effektdata av Cervarix från unga vuxna kvinnor till ungdomar I två kliniska prövningar som genomfördes på flickor 10–14 år serokonverterade alla studiepatienterna för både HPV 16 och 18 efter den tredje dosen (månad 7). GMT-nivåerna var signifikant högre än hos kvinnor 15–25 år. Representativa resultat från den ena studien sammanfattas i Tabell IV. Baserat på dessa immunogenicitetsdata kan man dra slutsatsen att Cervarix har effekt hos tio- till fjortonåriga flickor. Utvärdering av lokalt antikroppssvar i sekret från cervix och vagina i en tidig studie visade att nivåerna av HPV 16- och HPV 18-specifikt IgG ökade med ökande vaccindos. Den kliniska relevansen av lokala antikroppar är inte känd. Det cellmedierade immunsvaret efter vaccination med Cervarix är också studerat innefattande parametrar såsom T-cellsproliferation, cytokinproduktion (IFN-γ och IL-5) och intracellulära cytokiner (CD40L, IL-2 och TNF-α). Slutsatsen av dessa studier är att Cervarix inducerar ett cellmedierat immunsvar som är dosberoende. Data tyder också på att ett immunologiskt minne induceras. Det har dock inte varit möjligt att korrelera dessa parametrar med klinisk effekt. Figur 1: Antikroppssvar mot HPV 16 och HPV 18 under upp till 53 månaders uppföljning i studie HPV-001/007. Information från Läkemedelsverket 1:2008 31 Monografier Tabell IV. Frekvens av seropositivitet och geometriska medeltitrar mot HPV 16 och HPV 18 vid månad 7, en månad efter tredje vaccindosen i studie HPV-012 (25). Åldersgrupp (år) HPV 16 15–25 10–14 HPV 18 15–25 10–14 N Seropositiva (%) (95 % KI) GMT (95 % KI) 118 143 100 (96,9; 100) 100 (97,5; 100) 7 439 (6 325; 8 750) 17 272 (15 118; 19 734) 116 141 100 (96,9; 100) 100 (97,4; 100) 3 070 (2 600; 3 625) 6 864 (5 976; 7 883) Säkerhetsvärdering I kliniska studier på flickor och kvinnor i åldern 10– 72 år (av vilka 79,2 % var i åldern 10–25 år vid tiden för inträde i studien) gavs Cervarix till 16 142 försökspersoner, medan 13 811 personer fick kontrollläkemedlet (placebo eller hepatit A-vaccin). De vanligast rapporterade lokala biverkningarna var smärta (78 %), rodnad (30 %) och svullnad (26 %) på injektionsstället. Dessa reaktioner rapporterades oftare efter vaccination med Cervarix än med kontrollvaccinet (smärta 41–59 %). Intensiteten var oftast mild eller måttlig, svår smärta rapporterades av 6,3 %, rodnad större än 5 cm rapporterades av 0,6 % och svullnad större än 5 cm rapporterades av 1,1 %. I kontrollgruppen var motsvarande 0,8–3,4 %, 0,1 % respektive 0,2 %. Av de systemiska biverkningarna var trötthet (33 %), huvudvärk (30 %) och myalgi (28 %) vanligast rapporterade. Myalgi och artralgi rapporterades något oftare i vaccingruppen (28 % respektive 10 %) än i kontrollgruppen (26,5 % respektive 8,6 %). Allvarliga systemiska biverkningar rapporterades hos 2,8 % av försökspersonerna i vaccingruppen jämfört med 2,2–3,8 % i kontrollgruppen. Av allvarliga biverkningar bedömdes 27 vara associerade med vaccination (11 Cervarix, 13 kontrollvaccin och tre ännu ej avblindade fall). Sju fall av neurologiska biverkningar rapporterades, varav fem i vaccingruppen och två i kontrollgruppen. Association med vaccination och slutlig diagnos är ej helt klarlagd i alla fall. Fallen ansågs inte indikera någon ökad risk för demyeliniserande tillstånd eller andra neurologiska sjukdomar. Effekt på graviditet har ännu inte kunnat utvärderas då användning av preventivmedel var ett inklu­ sionskrav i studierna. Totalt rapporterades 1 737 graviditeter under uppföljningstiden i samtliga studier. Av dessa pågick fortfarande 503 graviditeter (29 %) då utvärderingen gjordes. Hittills har 769 friska barn fötts (44,3 % av alla graviditeter), 210 (12,1 %) graviditeter avslutades med abort och 155 (8,9 %) resulterade i spontanabort. I de kliniska studierna var det inga skillnader mellan vaccin- och kontrollgrupp (hepatit A-vaccin) med avseende på utgången av graviditeterna. Då robusta data för graviditetsuppföljning ännu saknas rekommenderas Cervarix ej till gravida 32 Information från Läkemedelsverket 1:2008 kvinnor. Tillverkaren har ålagts att särskilt övervaka effekt på graviditet efter godkännandet. Det finns inga säkerhetsdata på bröstuppfödda barn till vaccinerade mödrar. Då det ännu saknas information för användning av Cervarix hos hiv-infekterade patienter för samtidig administrering med andra vacciner kommer separata studier för detta att genomföras efter godkännandet, alternativt kommer data att hämtas från uppföljning av redan genomförda studier. Autoimmuna sjukdomar hos vaccinerade kvinnor kommer särskilt att följas. Referenser 1. Lowry DR, Howley PM. Fields Virology. In: Knipe DM, Howley PM, eds. Papillomaviruses. Philadelphia, USA: Lippincott, Williams and Wilkins; 2001:2231–64. 2. Walboomers JM, Jacobs MV, Manos MM, et al. Human papillomavirus is a necessary cause of invasive cervical cancer worldwide. J Pathol 1999;189:12–9. 3. Ferlay J, et al. GLOBOCAN 2002 cancer incidence. Mortality and prevalence worldwide. IARC CancerBase No. 5 version, 2.2. Lyon: IARC Press; 2004. 4. Cain JM, Howett MK. Preventing cervical cancer. Science 2000;288:1753–5. 5. World Health report 2004: Changing History. Statistical annex. World Health Organization, www.who.int/whr/2004/ en/index.htm. 6. Koutsky L. Epidemiology of genital human papillomavirus infection. Am J Med 1997;102(5A):3–8. 7. Ho Ho GY, Bierman R, Beardsley L, et al. Natural history of cervicovaginal papillomavirus infection in young women. N Engl J Med 1998;338:423–8. 8. Schlecht NF, Platt RW, Duarte-Franco E, et al. Human papillomavirus infection and time to progression and regression of cervical intraepithelial neoplasia. J Natl Cancer Inst 2003;95:1336–43. 9. Ostör AG. Natural history of cervical intraepithelial neoplasia: a critical review. Int J Gynecol pathol 1993;12:186–92. 10. Muñoz N, Castellsagué X, de González AB, et al. HPV in the etiology of human cancer. Vaccine 2006;24(Suppl 3):1–10. 11. Muñoz N, Bosch FX, de Sanjosé S, et al. Epidemiologic classification of human papillomavirus types associated with cervical cancer. N Engl J Med 2003;348:518–27. 12. Cogliano V, Baan R, Straif K, et al. Carcinogenicity of human papillomaviruses. Lancet Oncol 2005;6:204. 13. Clifford GM, Smith JS, Plummer M, et al. Human papillomavirus types in invasive cervical cancer worldwide: a metanalysis. Br J Cancer 2003;88:63–73. 14. Naucler P, Ryd W, Törnberg S, et al. HPV type-specific risks of high-grade CIN during 4 years of follow-up: a populationbased prospective study. Br J Cancer 2007;97:129–32. 15. Carter JJ, Koutsky LA, Hughes JP, et al. Comparison of human papillomavirus types 16, 18 and 6 capsid antibody responses following incident infection. J Infect Dis 2000;181:1911–9. Monografier 16. Dillner J. The serological response to papillomaviruses. Semin Cancer Biol 1999;9:423–30. 17. Stanley M. Immune responses to human papillomavirus. Vaccine 2006;24(Suppl 1):16–22. Review. 18. Suzich JA, Ghim SJ, Palmer-Hill FJ, et al. Systemic immunization with papillomavirus L1 protein completely prevents the development of viral mucosal papillomas. Proc Natl Acad Sci USA 1995;92:11553–7. 19. Pagliusi SR, Aguado MT. Efficacy and other milestones for human papillomavirus vaccine introduction. Vaccine 2004;23:569–78. 20. Paavonen J, Jenkins D, Bosch FX, et al. Efficacy of a prophylactic adjuvanted bivalent L1 virus-like-particle vaccine against infection with human papillomavirus types 16 and 18 in young women: an interim analysis of a phase III double-blind, randomised controlled trial. Lancet 2007;369:2161–70. 21. Hildesheim A, Herrero R, Wacholder S, et al. Effect of human papillomavirus 16/18 L1 viruslike particle vaccine among young women with preexisting infection: a randomized trial. JAMA 2007;298:743–53. 22. European Public Assessment Report. EMEA. 2007. www. emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/cervarix/cervarix.htm 23. Harper DM, Franco EL, Wheeler C, et al. Efficacy of a bivalent L1 virus-like particle vaccine in prevention of infection with human papillomavirus types 16 and 18 in young women: a randomised controlled trial. Lancet 2004;364:1757–65. 24. Harper DM, Franco EL, Wheeler CM, et al. Sustained efficacy up to 4.5 years of a bivalent L1 virus-like particle vaccine against human papillomavirus types 16 and 18: follow-up from a randomised control trial. Lancet 2006;367:1246–55. 25. Pedersen C, Petaja T, Strauss G, et al. Immunization of early adolescent females with human papillomavirus type 16 and 18 L1 virus-like particle vaccine containing AS04 adjuvant. J Adolesc Health 2007;40:564–71. Information från Läkemedelsverket 1:2008 33 Monografier Neupro (rotigotin) ATC-kod:N04BC09 Depotplåster 2 mg, 4 mg, 6 mg, 8 mg/24 timmar Schwarz Pharma Sammanfattning Neupro depotplåster innehåller den aktiva substansen rotigotin som är en ny icke-ergotderiverad dopaminagonist för behandling av Parkinsons sjukdom. Rotigotin tillförs som ett depotplåster en gång dagligen. I en placebokontrollerad sexmånadersstudie visade rotigotin signifikant bättre effekt än placebo på Parkinsonsymtom enligt del II och III av UPDRS-skalan. Andelen responders (patienter med minst 20 % förbättring på summan av del II och III av UPDRS-skalan) var 48 % i rotigotingruppen mot 19 % i placebogruppen. I ytterligare en sexmånadersstudie med likartad design jämfördes rotigotin med placebo och ropiniroltabletter. I den studien var andelen responders 52 % i rotigotingruppen, 68 % i ropinirolgruppen och 30 % i placebogruppen. Det första godkännandet gällde monoterapi (det vill säga utan levodopa) vid tidigt stadium av Parkinsons sjukdom. Företaget har därefter utfört studier även vid mer avancerad Parkinsons sjukdom där rotigotin givits som tillägg till levodopa, och en utvidgad indikation som även innefattar kombinationsterapi med levodopa har godkänts senare. Biverkningsmönstret för rotigotin liknar det för redan godkända dopaminagonister. De vanligaste biverkningarna för rotigotin är illamående, reaktioner på applikationsstället, somnolens, yrsel, huvudvärk, kräkningar, insomningssvårigheter och trötthet. Reaktioner på applikationsstället sågs hos 35,7 % av patienterna. Huvudparten av dessa rektioner var lätta till måttliga och begränsade till applikationsstället. Godkännandedatum: 2006-02-16 (central procedur). Utvidgad indikation godkänd 2007-01-07. Läkemedelsverkets värdering Neupro (rotigotin) är den första dopaminagonisten vid Parkinsons sjukdom som tillförs som ett depotplåster. Beredningsformen kan vara ett alternativ för patienter med sväljningssvårigheter och en fördel är att plåstret ges en gång dagligen. Verksam beståndsdel Rotigotin. sjukdomsförloppet fram till sena stadier, när effekten av levodopa avtar eller blir ojämn och fluktuationer i den terapeutiska effekten uppträder (dosglapp eller ”on-off”-fenomen). Dosering Se produktresumé. Klinik Rotigotin är kiral och föreligger som S-enantiomer i Neupro. Substansens egenskaper och särskilt dess låga orala biotillgänglighet är skälet till att Neupro formulerats som depotplåster. Läkemedelsberedningen är ett silikonbaserat matrisplåster tillgängligt i fyra styrkor med en nominell frisättning av 2; 4; 6 och 8 mg respektive av rotigotin över en 24-timmarsperiod. Indikationer Neupro är indicerat som monoterapi (det vill säga utan levodopa) för behandling av symtom vid tidigt stadium av idiopatisk Parkinsons sjukdom eller i kombination med levodopa, det vill säga under hela 34 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Bakgrund Rotigotin är en icke-ergotderiverad dopaminagonist som har utvecklats för behandling av Parkinsons sjukdom. På grund av låg biotillgänglighet vid oralt intag och lämpliga fysikalisk-kemiska egenskaper har rotigotin utvecklats som ett depotplåster. Plåstret appliceras en gång om dagen och bör ges vid ungefär samma tidpunkt varje dag. Plåstret bör sitta kvar på huden i 24 timmar och därefter bytas ut mot ett nytt plåster som appliceras på ett annat ställe. Klinisk effekt Dos-respons analyserades i studien SP506 (n = 329), där doser på mellan 2 mg/24 timmar och 8 mg/24 timmar utvärderades (1). Studien visade ett dos-responssamband med en platå vid 6 mg/24 timmar. Den högre dosen 8 mg/24 timmar gav likartad effekt som Monografier patienterna till optimal dos upp till maximalt 24 mg/ dag över 13 veckor. Den genomsnittliga förändringen i poängen för UPDRS (del II + III) över tid i studie SP513 illustreras i Figur 1. I rotigotingruppen var andelen responders (definition se ovan) vid slutet av behandlingsperioden 21,7 %, i ropinirolgruppen var den 38,4 % och i placebogruppen 30 % (Tabell I). Studien lyckades inte visa non-inferiority för rotigotin mot ropinirol. I stället var skillnaden i effekt mellan ropinirol och rotigotin statistiskt signifikant till fördel för ropinirol (Tabell I). Det skall dock påpekas att dosen av ropinirol i denna studie var högre än den som använts i tidigare publicerade studier med ropinirol. Långtidseffekt för rotigotin undersöktes i två öppna långtidsstudier för SP512 respektive SP513. De data som genererades i de öppna långtidsstudierna tyder på att effekten av rotigotin upprätthålls hos en relevant andel av patienterna upp till tolv månaders behandling, men liksom i studien SP513 förefaller effekten vara mindre för rotigotin än för ropinirol. I två ytterligare studier utvärderades effekten av rotigotin hos patienter som fick samtidig behandling med levodopa (1). Effekten utvärderades på grundval av patienternas behandlingssvar mätt som responders och absolut minskning av patientens ”off”-tid. I den första studien fick 113 patienter rotigotin upp till en maximal dos om 8 mg/24 timmar, 109 patienter fick rotigotin upp till en maximal dos om 12 mg/24 timmar och 119 patienter fick placebo. Patienterna titrerades till optimal dos rotigotin eller placebo i steg om 2 mg/24 timmar per vecka med början vid 4 mg/24 timmar. Patienterna i vardera behandlingsgruppen kvarstod på optimal dos i sex månader. I slutet av underhållsbehandlingen observerades en förbättring med minst 30 % hos 57 % av dem som fick 8 mg/24 timmar, 55 % hos dem som fick 12 mg/24 timmar, och hos 34 % av den placebobehandlade gruppen (p < 0,001 för båda rotigotingrupperna). Med rotigotin var den genomsnittliga minskningen av ”off”-tid 2,7 respektive 2,1 timmar, medan den i placebogruppen minskade med 0,9 timmar. Skillnaderna var statistiskt signifikanta (p < 0,001 respektive p = 0,003). Den andra studien jämförde effekten av rotigotin (n = 201) med placebo (n = 100) och pramipexol 6 mg/24 timmar. I två kliniska huvudstudier (SP512 och SP513), där rotigotin gavs som monoterapi vid tidigt stadium av Parkinsons sjukdom, utvärderades dosnivåerna 6 mg/24 timmar och 8 mg/24 timmar. Båda studierna var multicenter, dubbelblinda, placebo-kontrollerade och med parallella grupper. I inklusionskriterierna ingick att patienterna skulle ha tidig Parkinsons sjukdom med Hoehn & Yahr-stadium ≤ 3. Medicinering med andra dopaminagonister, levodopa eller COMT-hämmare var inte tillåten. I studien SP512 jämfördes placeboplåster med rotigotinplåster, medan studien SP513 jämförde placebo med rotigotinplåster och den aktiva kontrollen ropiniroltabletter. Efter en baslinjefas på 28 dagar titrerades patienterna till den optimala dosen eller till den maximalt tillåtna dosen. Därefter gick patienterna över i en underhållsfas som varade i 24 veckor. Vid slutet av studien trappades dosen ner för de patienter som inte fortsatte i en öppen förlängningsstudie. Den primära effektvariabeln var andelen responders baserat på summan av UPDRS-skalans del II (ADLfunktion) och III (motorisk funktion). Responders definierades som patienter med minst 20 % förbättring på summan av del II och III av UPDRS-skalan från baslinjen till slutet av underhållsfasen. Sekundära variabler innefattade förändring i UPDRS över tid samt den separata förändringen i UPDRS del II respektive III. I studien SP512 (1) titrerades patienterna till sin optimala dos av rotigotin (n = 177) respektive placebo (n = 96) i steg om 2 mg/24 timmar i veckan med start vid 2 mg/24 timmar och upp till en maximal dos på 6 mg/24 timmar. Vid slutet av underhållsbehandlingen hade 91 % av patienterna i rotigotin­ armen den maximalt tillåtna dosen 6 mg/24 timmar. Resultaten beträffande responderfrekvens visade 48 % responders i rotigotinarmen jämfört med 19 % i placeboarmen (Tabell I). Skillnaden var statistiskt signifikant (CI95 % 18,0 %; 39,4 %). Studien SP513 var designad som en non-inferiority-studie mot ropinirol (1). Av de sammanlagt 557 patienterna i studien fick 213 patienter rotigotin, 227 fick ropinirol och 117 patienter fick placebo. I slutet av behandlingsperioden var den maximalt tillåtna dosen 8 mg/24 timmar optimal dos hos 92 % av patienterna i rotigotinarmen. I ropinirolarmen titrerades Tabell I. Resultat för responderfrekvens i studierna SP512 och SP513. STUDIER RESPONDERS > 20 % förbättring Skillnad mot placebo (CI95 %) SP512 Placebo N = 96 18 (19 %) 28,8 % (18,0; 39,4) Rotigotin n = 177 84 (48 %) Skillnad mot ropinirol (CI95 % ) SP513 Placebo N = 117 35 (30 %) Rotigotin n = 213 110 (52 %) 21,7 % (11,1; 32,4 ) Ropinirol n = 227 155 (68 %) 38,4 % (28,1; 48,6) –16,6 % (–25,7; –7,6) Information från Läkemedelsverket 1:2008 35 Monografier Figur 1. Genomsnittlig förändring i poängen för UPDRS (del II + III) över tid i studie SP513. En minskning av poängsumman indikerar förbättring. Av figuren framgår att förbättringen av Parkinsonsymtom mätt med UPDRS-skalan del II + III var större för de båda aktiva grupperna än för placebo och att förbättringen i ropinirolgruppen var större än i rotigotingruppen. Full analysis population (LOCF). (n = 200) (1). Patienterna titrerades till optimal dos rotigotin i steg om 2 mg/24 timmar i veckan med början vid 4 mg/24 timmar, till en maximal dos om 16 mg/24 timmar. I pramipexolgruppen fick patienterna 0,375 mg den första veckan, 0,75 mg den andra veckan och titrerades sedan i steg om 0,75 mg per vecka till optimal dos, upp till maximalt 4,5 mg/ dag. Patienterna i vardera behandlingsgruppen kvarstod på behandling i fyra månader. I slutet av underhållsbehandlingen observerades en förbättring med minst 30 % hos 60 % av de patienter som fick rotigotin, med 67 % hos dem som fick pramipexol och med 35 % av dem som fick placebo. Den genomsnittliga minskningen av ”off”-tid var 2,5 timmar i rotigotinarmen, 2,8 timmar i pramipexol­ armen och 0,9 timmar i placeboarmen. Alla skillnader mellan aktiv substans och placebo var statistiskt signifikanta. och ligger kvar på stabil nivå vid daglig applicering av ett plåster som får sitta kvar i 24 timmar. Plasmakoncentrationen av rotigotin ökar dosproportionellt över dos­intervallet 2 mg/24 timmar till 16 mg/24 timmar. Cirka 45 % av den aktiva substansen i plåstret frisätts på 24 timmar. Efter applicering av depotplåster är den absoluta biotillgängligheten cirka 37 %. Byte av applikationsställe kan leda till att plasmanivåerna varierar från dag till dag. Rotigotin metaboliseras i stor utsträckning. Rotigotin metaboliseras genom N-dealkylering liksom genom direkt och sekundär konjugering. Cirka 71 % av absorberad rotigotindos utsöndras i urinen och en mindre del på cirka 23 % utsöndras i faeces. Eftersom depotplåstret administreras transdermalt förväntas inte några effekter av födointag eller gastrointestinala sjukdomar. För ytterligare information se produktresumé. Farmakodynamik och Farmakokinetik Säkerhetsvärdering Rotigotin är en icke-ergolin D3/D2/D1-dopamin­ agonist för behandling av Parkinsons sjukdom. Den gynnsamma effekten beror troligtvis på aktivering av D3-, D2- och D1-receptorer i hjärnans nucleus caudatus och putamen. Efter applikation frisätts rotigotin kontinuerligt från depotplåstret och absorberas genom huden. Steady state-koncentrationer uppnås efter en till två dagar Totalt 1 087 patienter med Parkinsons sjukdom i tidigt stadium behandlades med rotigotin i åtta kliniska studier (70 i en fas I-studie, 312 i fas II-studier och 705 i fas III-studier). Sammanlagt 164 patienter erhöll en dos på 6 mg/24 timmar och 122 patienter en dos på 8 mg/24 timmar under minst ett år (1). I de stora kliniska monoterapistudierna (SP506, 512, 513) rapporterade 74 % av patienterna på pla- 36 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Monografier cebo och 83 % av patienterna på rotigotin biverkningar. Biverkningsspektrum för rotigotin liknar det för andra dopaminagonister. De vanligaste biverkningarna för rotigotin var illamående, reaktioner på applikationsstället, somnolens, yrsel, huvudvärk, kräkningar, insomningssvårigheter, trötthet, ryggvärk och förstoppning. Med undantag av reaktioner på applikationsstället var frekvensen av de vanligaste biverkningarna likartad hos rotigotin- och ropinirolbehandlade patienter. Missstänkt ortostatisk hypotension rapporterades hos 4,2 %; 4,5 % och 4,8 % av patienter behandlade med placebo, rotigotin respektive ropinirol. Motsvarande frekvenser för synkope var 0,7 %; 1,1 % och 3,7 %. Reaktioner på applikationsstället sågs hos 35,7 % av rotigotinbehandlade patienter. Huvudparten av dessa reaktioner var lätta till måttliga och begränsade till applikationsstället. De orsakade utsättande av behandlingen med Neupro hos 4,3 % av patienterna. Rotigotin är en icke-ergotderiverad dopaminagonist och förväntas därför inte ge fibrotiska hjärtklafförändringar. Det är dock inte helt klarlagt om även icke-ergotderiverade agonister kan ge denna biverkan, och företaget ska därför göra en säkerhetsstudie efter godkännandet där särskild uppmärksamhet kommer att ägnas eventuella fibrotiska klafförändringar Referens 1. European Public Assessment Report (EPAR) för Neupro (www.emea.europa.eu). Prenumerera på nyheter från Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se Information från Läkemedelsverket 1:2008 37 Monografier Rasilez (aliskiren) ATC-kod: C09XA02 Filmdragerade tabletter 150 mg och 300 mg Novartis Sammanfattning Rasilez (aliskiren) är ett nytt antihypertensivt läkemedel, som verkar genom att hämma effekterna av renin på angiotensinogen när detta omvandlas till angiotensin I. Ett stort antal kliniska studier genomfördes inför godkännandet. Ungefär lika många män som kvinnor deltog i dessa. Effekterna på blodtrycket var måttligt stora med en genomsnittlig sänkning på cirka 10 mm Hg för det systoliska och cirka 5 mm Hg för det diastoliska trycket jämfört med placebo. Några skillnader mellan könen i effekt sågs inte. När aliskiren jämfördes med andra antihypertensiva läkemedel kunde någon fördel beträffande aliskirens blodtryckssänkande effekter inte ses. Aliskiren har också studerats som tillägg till flera andra läkemedel. Dessa studier visar att tillägg av aliskiren för det mesta ger en måttlig ytterligare blodtryckssänkning, jämförbar med andra tilläggsbehandlingar. Mortalitets- eller morbiditetsstudier saknas för närvarande. Hittills kända biverkningar är relativt beskedliga. Vissa biverkningar, som är typiska för läkemedel med aktivitet på renin-angiotensin-aldosteronsystemet (RAAS), till exempel hosta och angioödem, förekom inte i en frekvens som skiljde sig från den i placebogruppen. En vanlig biverkning var däremot diarré, som dessutom uppvisade en klar dosrelation. Företaget har ålagts att följa upp detta enligt en särskild plan. Samtidigt intag av föda, framför allt fettrik, påverkar upptaget av Rasilez i mycket stor utsträckning. Maximala koncentrationen (Cmax) minskar med 85 % och absorptionen (AUC) med cirka 70 %. För att reducera variabiliteten av föda i den mängd aliskiren som tas upp, ska Rasilez tas på ett standardiserat sätt tillsammans med en lätt måltid av likartat innehåll och vid samma tidpunkt varje dag. Godkännandedatum: 2007-08-22 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Rasilez (aliskiren) är en reninhämmare och intressant som det första i en ny klass av antihypertensiva läkemedel. Några uppenbara fördelar jämfört med andra hypertensiva medel har dock inte visats. Rasilez är inte att betrakta som ett förstahandsmedel vid hypertonibehandling. Effekten av föda komplicerar användandet av Rasilez. Verksam beståndsdel Den verksamma beståndsdelen i Rasilez är aliskiren, som har följande formel: C30H53N3O6 ∙0,5 C4H4O4. Strukturformeln framgår av Figur 1. Figur 1. Strukturformel – aliskiren. Indikationer Rasilez är indicerat för behandling av essentiell hypertoni. Dosering Den rekommenderade dosen är 150 mg en gång dagligen. Om blodtrycket inte kontrolleras med denna dos kan den höjas till 300 mg dagligen. En effekt på blodtrycket ses hos en stor majoritet av patien38 Information från Läkemedelsverket 1:2008 terna inom två veckor. Läkemedlet kan kombineras med andra antihypertensiva läkemedel. Det är viktigt att aliskiren alltid tas tillsammans med en lätt måltid, helst vid samma tid på dagen varje gång. Klinik Bakgrund Hypertoni är ett vanligt tillstånd där god kontroll av blodtrycket är av stor vikt för att undvika allvarliga komplikationer från organ som till exempel hjärna, hjärta och njurar. För att nå blodtrycksmålen krävs ofta mer än ett läkemedel. Klinisk effekt Effekterna av aliskiren jämfört med placebo studerades i fem studier. I sju studier jämfördes aliskiren i kombination med andra antihypertensiva läkemedel med det andra läkemedlet enbart och i tio prövningar jämfördes aliskiren med andra godkända antihypertensiva läkemedel. De läkemedel som användes i dessa 17 studier var valsartan och irbesartan, lisinopril och ramipril, amlodipin, atenolol och hydroklortiazid (HCT). Behandlingstiderna varierade mellan åtta och 26 Monografier Alla studierna i Tabell I gjordes på patienter med mild till måttligt svår hypertoni. Dosen på 75 mg gav inte någon tillräckligt stor eller konstant effekt och för 600 mg sågs inte någon ytterligare effekt jämfört med 300 mg; däremot ökade förekomsten av biverkningar (se nedan). Däremot var effekterna större av 300 mg jämfört med 150 mg i alla fem studierna och som framgår av tabellen reducerades blodtrycket signifikant jämfört med placebo för dessa bägge doser, utom i studie 2203, där effekt enbart sågs för 300 mg. Figur 2 visar ett exempel på effekterna av olika doser aliskiren jämfört med placebo i en åtta veckor lång studie (2308). I Tabell II redovisas resultaten av de sju studier där aliskiren kombinerades med ett annat läkemedel jämfört med det andra läkemedlet enbart. Studie 2203 visade att aliskiren i kombination med veckor. I studierna deltog ungefär lika många män som kvinnor och någon skillnad i effekt på blodtrycket sågs inte mellan könen. Medelåldern var cirka 55 år utom i en studie (2324) där man specifikt studerade isolerad systolisk hypertoni hos äldre (≥ 65 år). Den övervägande majoriteten av deltagarna var kaukasier. Primär effektvariabel i alla studier utom två var minskningen i medeldiastoliskt blodtryck mätt i sittande. I de två övriga mättes medelsystoliskt tryck i sittande i stället. Av de 10 743 patienter som randomiserades fullföljde 9 476 studieprotokollen, 3 507 behandlades med aliskiren ensamt och 2 684 med aliskiren tillsammans med något annat läkemedel. Resultaten av studierna med aliskiren i monoterapi jämfört mot placebo (PLA) framgår nedan. Samtliga studier var åtta veckor långa. Utöver den blodtryckssänkande effekten undersöktes också dos-responsförhållandet. Tabell I. Blodtryckseffekter av aliskiren i monoterapi. Medelförändring i blodtryck från utgångsvärde till studieslut, korrigerat för placeboeffekterna aliskirendos Studie 2201 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg Skillnad mot PLA i förändring av msDBP, mm Hg – –2,6* –5,6*** –5,0*** Skillnad mot PLA i förändring av msSBP, mm Hg – –6,1*** –10,5*** –10,4*** p vs. PLA: *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 aliskirendos Studie 2203 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg ns ns Skillnad mot PLA i förändring av msDBP, mm Hg –1,7 –1,7 –3,7*** – Skillnad mot PLA i förändring av msSBP, mm Hg –2,2ns –2,1ns –5,0*** – p vs. PLA: ns = icke signifikant, *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 aliskirendos Studie 2204 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg Skillnad mot PLA i förändring av msDBP, mm Hg –1,8* –2,0* –3,3*** – ns Skillnad mot PLA i förändring av msSBP, mm Hg –1,9 –4,8*** –8,3*** – p vs. PLA: ns = icke signifikant, *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 aliskirendos Studie 2308 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg Skillnad mot PLA i förändring av msDBP, mm Hg – –5,4*** –6,2*** –7,6*** Skillnad mot PLA i förändring av msSBP, mm Hg – –9,3*** –10,9*** –12,1*** p vs. PLA: *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 aliskirendos Studie 1201 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg Skillnad mot PLA i förändring av msDBP, mm Hg –4,0*** –4,5*** –7,5*** – Skillnad mot PLA i förändring av msSBP, mm Hg –5,7*** –5,9*** –11,2*** – p vs. PLA: *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 aliskirendos Studie 2327 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg Skillnad mot PLA i förändring av msDBP, mm Hg – – –4,95*** – Skillnad mot PLA i förändring av msSBP, mm Hg – – –8,40*** – p vs. PLA: *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 msDBP = medeldiastoliskt blodtryck i sittande; msSBP = medelsystoliskt blodtryck i sittande; PLA = placebo. Information från Läkemedelsverket 1:2008 39 Monografier Tabell II. Blodtryckseffekter av aliskiren kombinerat med andra läkemedel aliskirendos 75 mg 150 mg 300 mg Studie 2203 – aliskiren + valsartan vs. valsartan enbart, 8 v Valsartan 8 mg Skillnad mot valsartan enbart, msDBP mm Hg –1,3ns – – ns Skillnad mot valsartan enbart, msSBP mm Hg –3,2 – – Valsartan 160 mg Skillnad mot valsartan enbart, msDBP mm Hg – –1,1ns – Skillnad mot valsartan enbart, msSBP mm Hg – –1,1ns – Valsartan 320 mg Skillnad mot valsartan enbart, msDBP mm Hg – – –1,7ns Skillnad mot valsartan enbart, msSBP mm Hg – – –1,5ns p vs. valsartan enbart: ns = icke signifikant Studie 2204 – aliskiren + HCT vs. HCT enbart, 8 v HCT 6,25 mg Skillnad mot HCT enbart, msDBP mm Hg –1,7* –1,3ns – Skillnad mot HCT enbart, msSBP mm Hg –3,3* –4,4** – HCT 12,5 mg Skillnad mot HCT enbart, msDBP mm Hg –1,0ns –1,8* –3,8*** Skillnad mot HCT enbart, msSBP mm Hg –1,7ns –3,7** –5,9*** HCT 25 mg Skillnad mot HCT enbart, msDBP mm Hg –2,1* –3,3*** –4,9*** Skillnad mot HCT enbart, msSBP mm Hg –3,0* –5,2*** –6,9*** p vs. HCT enbart: ns = icke signifikant, *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 Studie 2305 – aliskiren + amlodipin vs. amlodipin enbart, 6 v Amlodipin 5 mg Skillnad mot amlodipin enbart, msDBP mm Hg – –3,6*** – Skillnad mot amlodipin enbart, msSBP mm Hg – –6,0*** – p vs. amlodipin monoterapi: ***< 0,001 Studie 2307 – aliskiren + ramipril vs. ramipril enbart, 8 v, DM typ 1 och 2 Ramipril 10 mg Skillnad mot ramipril enbart, msDBP mm Hg – – –2,1** Skillnad mot ramipril enbart, msSBP mm Hg – – –4,6*** p vs. ramipril enbart: **< 0,01, ***< 0,001 Studie 2309 – aliskiren + HCT vs. HCT enbart, vid 8 v (12 v studie), obesa patienter HCT 2 mg Skillnad mot HCT enbart, msDBP mm Hg – – –4,0*** Skillnad mot HCT enbart, msSBP mm Hg – – –7,2*** p vs. HCT enbart: *< 0,05, **< 0,01, ***< 0,001 Studie 2304 – aliskiren enbart vs. aliskiren + atenolol vs. atenolol enbart Skillnad mot atenolol enbart, msDBP mm Hg – – –0,49ns Skillnad mot atenolol enbart, msSBP mm Hg – – –3,02* p vs. atenolol enbart: ns = icke signifikant,*< 0,05 Studie 2327 – aliskiren enbart vs. aliskiren + valsartan, 8 v Valsartan 320 mg Skillnad mot aliskiren enbart, msDBP mm Hg – – –2,47*** Skillnad mot aliskiren enbart, msSBP mm Hg – – –4,44*** p vs. valsartan enbart: ***< 0,001 40 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Monografier Figur 2. Förändring från utgångsvärde i msDBP (mm Hg). sänkte det diastoliska medeltrycket mer än aliskiren enbart, men inte mer än atenolol enbart. Kombinationen hade dock bättre effekt på det systoliska trycket jämfört med båda monoterapierna var för sig. Studie 2327, den andra studien som har utvärderat kombinationen aliskiren/valsartan. Resultaten indikerar att kombinationen sänker msDBP och msSBP signifikant mer än vardera läkemedlet ensamt. Tabell III är en sammanställning över studier där aliskiren jämförts med andra antihypertensiva läkemedel. Efter åtta veckors behandling i studie 2201med aliskiren respektive irbesartan var effekterna på det diastoliska trycket av aliskiren något större jämfört med irbesartan. Äldre patienter hade samma effekter på blodtrycket av både lisinopril och aliskiren, vilket demonstrerades i studie 2324. I studie 2323 påvisades att blodtryckssänkningen med aliskiren 300 mg var något större än effekten av 25 mg HCT. valsartan inte reducerade blodtrycket mer än enbart valsartan. Dock är högre doser aliskiren tillsammans med en låg dos valsartan inte studerade, vilket med tanke på dessa läkemedels effekter på RAAS hade varit intressant (se också studie 2327). I studie 2204 visades att blodtryckssänkningen med aliskiren i kombination med HCT var större än med HCT ensamt. Skillnaden var störst för de två högre aliskirendoserna. Blodtryckssänkningen i studie 2305 var större med kombinationsbehandlingen än med amlodipin enbart. I studie 2307, utförd på hypertensiva diabetespatienter av både typ 1 och 2, var effekten på blodtrycket av kombinationen aliskiren och ramipril bättre än med enbart ramipril. Obesa patienter med hypertoni svarade också med bättre blodtryckssänkning när de behandlades med en kombination av aliskiren och HCT. I studien 2304 undersöktes kombinationen aliskiren och atenolol. Resultaten visar att kombinationen Tabell III. Blodtryckseffekter av aliskiren jämfört med andra läkemedel i monoterapi aliskirendos 75 mg 150 mg 300 mg 600 mg Studie 2201 – aliskiren mot 150 mg irbesartan, 8 v Skillnad aliskiren mot irbesartan, msDBP mm Hg – –0,4ns –2,9** –2,6* Skillnad aliskiren mot irbesartan, msSBP mm Hg – +1,1ns –3,3ns –3,2ns p vs. irbesartan: ns = icke signifikant, *< 0,05, **< 0,01 Studie 2324 – aliskiren mot 10 mg lisinopril, ålder ≥ 65, 8 v Skillnad aliskiren mot lisinopril, msDBP mm Hg –0,2ns –0,8ns –1,0ns – ns ns ns Skillnad aliskiren mot lisinopril, msSBP mm Hg +1,9 +1,5 +0,4 – p vs. lisinopril: ns = icke signifikant Studie 2323 – aliskiren mot 25 mg HCT, 12 v (26 v studie) Skillnad aliskiren vs. HCT, msDBP mm Hg – – –2,0*** – Skillnad aliskiren vs. HCT, msSBP mm Hg – – –2,8*** – p vs. HCT:***< 0,001 Information från Läkemedelsverket 1:2008 41 Monografier I Tabell IV redovisas de studier där olika aliskirenkombinationer jämförts med andra kombinationer. I studie 2203 sågs ingen skillnad mellan aliskiren + valsartan jämfört med valsartan + HCT, men studien omfattade bara måttligt stora doser av respektive läkemedel. Ungefär samma resultat sågs i studie 2303 där aliskiren + HCT uppvisade samma effekt jämfört med lisinopril + HCT. Man bör dock observera att de deltagande patienterna hade en svårare form av hypertoni och behandlades med relativt stora doser av respektive läkemedel. Studie 2309 visade att obesa patienter med hypertoni uppvisade samma effekter på blodtrycket oavsett vilken kombination de behandlades med. I studie 2323 gav kombinationen aliskiren + amlodipin en större blodtryckssänkning jämfört med amlodipin kombinerat med HCT. Skillnaden var statistiskt signifikant, men numeriskt måttligt stor. Kombinationen aliskiren + HCT gav något bättre blodtryckssänkning jämfört med ramipril + HCT. Även här var den numeriska skillnaden måttlig, åt- minstone beträffande det diastoliska trycket, vilket ses i Figur 3. Studien var 26 veckor lång. Data stödjer att aliskiren sänker blodtrycket ungefär lika mycket som flera andra godkända antihypertensiva läkemedel. Några långtidsstudier för att undersöka effekterna på mortalitet eller morbiditet har inte genomförts. Farmakodynamik och Farmakokinetik Schematisk framställning av RAAS och på vilka nivåer det för närvarande finns blockerade läkemedel. Aliskiren är en potent och selektiv hämmare av renin, som utgör det hastighetsbegränsande enzymet i RAAS. Det binder sig till enzymet, som därmed inaktiveras och klyvningen av angiotensinogen till angiotensin I kan således inte äga rum. En oral engångsdos av aliskiren på 40–640 mg hämmar plasmareninaktiviteten (PRA) på ett dosberoende vis. Maximal hämning av PRA sågs i doser på 80 mg eller högre och nåddes cirka en timme efter oral tillförsel och kvarstod upp till 24 timmar. Tabell IV. Blodtryckseffekter av aliskiren i kombination med andra antihypertensiva läkemedel jämfört med andra kombinationer av läkemedel Studie 2203 – kombination aliskiren + valsartan mot HCT + valsartan, 8 v Doser: aliskiren 150 mg, valsartan 160 mg, HCT 12,5 mg Skillnad aliskiren mot HCT, msDBP mm Hg +1,4ns Skillnad aliskiren mot HCT, msSBP mm Hg +2,2ns p vs. HCT: ns = icke signifikant Studie 2303 – kombination aliskiren + HCT mot lisinopril + HCT, svår hypertoni, 8 v Doser: aliskiren 150 mg/300 mg, lisinopril 20–40 mg, HCT = 25 mg Skillnad aliskiren mot lisinopril, msDBP mm Hg +1,6ns Skillnad aliskiren mot lisinopril, msSBP mm Hg +2,3ns p vs. lisinopril: ns = icke signifikant Studie 2309 – kombination aliskiren + HCT mot irbesartan + HCT mot amlodipin + HCT, obesa, 8 v (12 v studie). Doser: aliskiren 300 mg, irbesartan 300 mg, HCT = 25 mg, amlodipin 10 mg Skillnad aliskiren mot irbesartan, msDBP mm Hg –0,6ns Skillnad aliskiren mot irbesartan, msSBP mm Hg –0,4ns Skillnad aliskiren mot amlodipin, msDBP mm Hg –1,6ns Skillnad aliskiren mot amlodipin, msSBP mm Hg –2,2ns p vs. irbesartan eller amlodipin: ns = icke signifikant Studie 2323 – kombination aliskiren + amlodipin mot HCT + amlodipin, 26 v Doser: aliskiren 300 mg, HCT 25 mg, amlodipin 5 mg/10 mg Skillnad aliskiren mot HCT, msDBP mm Hg –1,2** Skillnad aliskiren mot HCT, msSBP mm Hg –1,7* p vs. HCT: *< 0,05, **< 0,01 Studie 2306 – kombination aliskiren + HCT mot ramipril + HCT, 26 v Doser: aliskiren 150 mg/300 mg, ramipril 5 mg/10 mg, HCT 12,5 mg/25 mg Skillnad aliskiren mot ramipril, msDBP mm Hg –1,2* Skillnad aliskiren mot ramipril, msSBP mm Hg –2,6** p vs. ramipril: *< 0,05, **< 0,01 42 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Monografier Födoeffekt Fettrik föda reducerar Cmax med 85 % och AUC med cirka 70 %. På grund av den stora födoeffekten ska Rasilez tas på ett standardiserat sätt tillsammans med en lätt måltid av likartad sammansättning varje gång och helst vid samma tidpunkt varje dag. Biotillgängligheten är låg, endast cirka 2–3 % av tillförd dos. Efter oral tillförsel uppnås maximal plasmakoncentration efter 1–3 timmar. Distributionsvolymen vid steady state är 135 L, bindningen till plasmaproteiner måttlig, cirka 50 %. Plasmaclearance är cirka 9 L/timme och halveringstiden omkring 40 timmar. Aliskiren elimineras via gallutsöndring och metabolism via CYP3A4. Aliskiren är ett substrat för P-glykoprotein. Samtidig administrering av ketokonazol (hämmare av CYP3A4 och P-gp) resulterade i 80 % ökning av aliskiren AUC. Säkerhetsvärdering Säkerhetsdatabasen omfattar totalt 11 566 patienter. Totalt fullföljde 9 476 patienter studieprotokollen, och av dessa fick 3 047 enbart aliskiren. Antalet pa- Figur 3. Förändring från utgångsvärde i msDBP i studie 2306 med aktiv kontroll (ramipril). Figur 4. Information från Läkemedelsverket 1:2008 43 Monografier tienter som exponerats för aliskiren under längre tid är ungefär 2 000. I de placebokontrollerade studierna förekom biverkningar hos cirka 40 % av både de aliskirenbehandlade och de placebobehandlade patienterna. Vanliga biverkningar var huvudvärk, 6 % mot 9 % för aliskiren respektive placebo, diarré 2 % mot 1 %, yrsel 2 % mot 2 % och perifera ödem 1 % mot 0,6 %. Av dessa var framför allt diarré dosberoende, med en frekvens på 1,3 % för 75 mg, 2,3 % för 300 mg och 9,5 % för 600 mg; observera dock att ansökan enbart gäller 150 och 300 mg. Under långtidsbehandling uppträdde väsentligen samma biverkningar, men erfarenheterna av behandling under lång tid är ännu relativt begränsade. Vissa biverkningar som är typiska för vissa läkemedel med RAAS-aktivitet, till exempel hosta och angio­ödem, förekom inte i frekvenser som översteg dem som noteras i placebogruppen. Förekomsten av dosrelaterad diarré hos människa och colonhyperplasi hos vissa försöksdjur har medfört att företaget ålagts följa upp förekomst av förändringar i colon enligt en särskild plan. Allvarliga biverkningar uppträdde i ungefär lika stor omfattning i samtliga behandlingsgrupper. Sammanlagt inträffade 32 dödsfall i studierna, varav elva drabbade patienter som tagit aliskiren vid minst ett tillfälle. Litteratur Av företaget insänd dokumentation. EPAR. Nedanstående publicerade artiklar är inte genomgångna och bedömda av Läkemedelsverket. 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 44 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Kushiro T, Itakura H, Abo Y, et al. Aliskiren, a novel oral renin inhibitor, provides dose-dependent efficacy and placebo-like tolerability in Japanese patients with hypertension. Hypertens Res 2006;29:997–1005. Nussberger J, Gradman AH, Schmieder RE, et al. Plasma renin and the antihypertensive effect of the orally active renin inhibitor aliskiren in clinical hypertension. Int J Clin Pract 2007;61:1461–8. Pool JL, Schmieder RE, Azizi M, et al. Aliskiren, an orally effective renin inhibitor, provides antihypertensive efficacy alone and in combination with valsartan. Am J Hypertens 2007;20:11–20. Villamil A, Chrysant SG, Calhoun D, et al. Renin inhibition with aliskiren provides additive antihypertensive efficacy when used in combination with hydrochlorothiazide. J Hypertens 2007;25:217–26. Strasser RH, Puig JG, Farsang C, et al. A comparison of the tolerability of the direct renin inhibitor aliskiren and lisinopril in patients with severe hypertension. J Hum Hypertens 2007;21:780–7. Drummond W, Munger MA, Essop MR, et al. Antihypertensive efficacy of the oral direct renin inhibitor aliskiren as add-on therapy in patients not responding to amlodipine monotherapy. J Clin Hypertens 2007;9:742–50. Oh BH, Mitchell J, Herron JR, et al. Aliskiren, an oral renin inhibitor, provides dose-dependent efficacy and sustained 24hour blood pressure control in patients with hypertension. J Am Coll Cardiol 2007; 49:1157–63. Jordan J, Engeli S, Boye SW, et al. Direct renin inhibition with aliskiren in obese patients with arterial hypertension. Hypertension 2007;49:1047–55. Oparil S, Yarows SA, Patel S, et al. Efficacy and safety of combined use of aliskiren and valsartan in patients with hypertension: a randomised, double-blind trial. Lancet 2007;370:221–9. Läkemedelsförmånsnämnden Läkemedelsförmånsnämnden, LFN, är den myndighet som beslutar vilka läkemedel och förbrukningsartiklar som ska subventioneras av samhället. Besluten fattas av en nämnd som finns inom myndigheten. Nämnden består av en ordförande och tio ledamöter. Ledamöterna har tillsammans en bred medicinsk, såväl praktisk som vetenskaplig, och hälsoekonomisk kompetens. Två av ledamöterna har erfarenhet från brukargrupper. Genomgång av läkemedel mot högt blodtryck presenteras den 15 februari LFN presenterar sin mycket omfattande genomgång av samtliga subventionerade läkemedel mot högt blodtryck den 15 februari 2008. Den innehåller beslut om vilka läkemedel som fortsättningsvis ingår i högkostnadsskyddet, vilka som får begränsad subvention samt vilka som mister sin subvention. Från och med fredag den 15 februari finns genomgången att läsa på LFN:s webbplats (www.lfn.se). Ingen subvention för Losec Medartuum Magsyraläkemedlet Losec Medartuum kommer inte längre att vara subventionerat från den 1 maj 2008. Länsrätten går emot det överklagande som företaget Medartuum lämnat in efter LFN:s beslut att slopa subvention för läkemedlet. subventioneras. Medartuum har tre veckor på sig, från den 23 januari, för eventuellt överklagande. Losec Medartuum är en parallellimporterad variant av Losec och kostar nästan tio gånger så mycket som billigare Losec-kopior. LFN anser att läkemedlet är alltför dyrt i förhållande till den medicinska effekt det tillför. LFN:s arbete syftar till att få ut så mycket hälsa som möjligt för de skattepengar som går till läke­medel. I januari 2006 presenterade Läkemedelsförmånsnämnden, LFN, sin granskning av läkemedel mot magsår och sura uppstötningar. LFN beslutade då att slopa subventionen för drygt 30 av de granskade läkemedlen, eftersom det finns mer prisvärda preparat med samma effekt. Ett av de läkemedel som förlorade sin subvention var Losec Medartuum. Flera företag överklagade beslutet, bland annat Medartuum. Länsrätten har nu i dom beslutat att Losec Medartuum inte ska Avslag på subvention för p-ringen Nuvaring Nuvarings preventiva effekt mot graviditet är likvärdig kombinerade p-pillers men betydligt dyrare. Preventivmedlet är därför inte kostnadseffektivt och subventioneras inte enligt LFN:s beslut. Nuvaring från Organon är ett hormonellt preventivmedel i form av en följsam ring som innehåller gestagen och östrogen. Preventivmedlet sätts in i slidan och kvinnan behåller det där i tre veckor. Efter en veckas uppehåll sätter hon in en ny ring för nästa treveckorsperiod. Av de kliniska studier som ligger till grund för godkännandet av Nuvaring framgår att effekten är likvärdig den som uppnås med kombinerade p-piller. Kostnaden är dock betydligt högre. Av denna anledning har LFN beslutat att Nuvaring inte ska ingå i läkemedelsförmånerna och därmed inte räknas in i högkostnadsskyddet. LFN:s uppdrag är att bevaka att subventionerade läkemedel är prisvärda. Om det finns ett billigare alternativ med samma medicinska effekt ska inte det dyrare subventioneras. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Cecilia Hultin, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 88, e-post: [email protected], www.lfn.se Information från Läkemedelsverket 1:2008 45 Läkemedelsförmånsnämnden Ingen utökad subvention för Forsteo Forsteo kommer även i fortsättningen bara subventioneras för en begränsad grupp kvinnor. Företaget Eli Lilly har ansökt om att Forsteo ska subventioneras även för män men inte visat att behandlingen är kostnadseffektiv jämfört med billigare läkemedel baserade på bifosfonater. Benskörhet, osteoporos, är en sjukdom som karakteriseras av minskad benmassa och försämrad benvävnad. Detta leder till skörare ben och ökad risk för benbrott. Hittills har benskörhet hos män behandlats med läkemedel baserade på bisfosfonater som hämmar nedbrytning av benvävnad. Forsteo är idag subventionerat vid behandling av begränsade grupper kvinnor med postmenopausal osteoporos. Företaget Eli Lilly har ansökt om utökad subvention för att även män ska behandlas med Forsteo inom ramen för högkostnadsskyddet, vilket LFN har avslagit. Kostnaden för behandling med bisfosfonater är mycket lägre. Förutsättningen för subvention är att företaget visar att Forsteo är en kostnadseffektiv behandling av benskörhet hos män jämfört med bisfosfonater. Läkemedlet subventioneras även i fortsättningen med följande begränsning: Begränsning av subvention för Forsteo Forsteo ingår i läkemedelsförmånerna för som mest 18 månaders behandling och enbart vid behandling av begränsade grupper av kvinnor med postmenopausal osteoporos, det vill säga låg bentäthet som konstaterats vid mätning i ländrygg och/eller höft. Grupperna begränsas på följande sätt: Forsteo är subventionerat som andra- eller tredjehandsbehandling vid bentäthet med T-score mindre än –2,5 och då: • patienten haft minst en klinisk kotfraktur och det dokumenterats att patienten på grund av biverkningar eller kontraindikationer inte tolererar annan benskörhetsbehandling (bisfosfonat, raloxifen eller strontiumranelat) eller; • patienten, under pågående behandling med bisfosfonat, raloxifen eller strontiumranelat, drabbats av upprepade (minst två) kliniska kotfrakturer. Forsteo är subventionerat som förstahandsbehandling endast för patienter som har T-score mindre än –3 och har haft upprepade (minst två) kliniska kotfrakturer samt efter utredning bedöms ha en mycket hög risk för ny kotfraktur. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Cecilia Hultin, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 88, e-post: [email protected], www.lfn.se 46 Information från Läkemedelsverket 1:2008 Läkemedelsförmånsnämnden Snabbguide till LFN:s beslut Beviljas begränsad subvention Beviljas generell subvention Elidel – Kräm som även fortsättningsvis är subventionerad för behandling av milt till måttligt svårt atopiskt eksem i ansikte och på hals hos patienter där behandling med lokala glukokortikoider prövats och befunnits vara olämplig samt för patienter som är allergiska mot lokala glukokortikoider. Forsteo – Forsteo beviljas inte utökad subvention, det vill säga preparatet subventioneras inte för män. Läkemedlet kommer även i fortsättningen subventioneras enbart vid behandling av begränsade grupper av kvinnor med postmenopausal osteoporos (se även artikel ovan). Reductil – Viktminskningsläkemedel som fått sin begränsade subvention utökad och ingår nu i läkemedelsförmånerna för behandling av patienter som har BMI minst 35 kg/m² och av patienter som har BMI minst 28 kg/m² och som samtidigt har diabetes typ 2 eller blodfettsrubbning (dyslipidemi). Thelin – Särläkemedel som används mot sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). Thelin ingår i läkemedelsförmånerna endast för behandling av patienter som inte kan behandlas med sildenafil. Aerius oral lösning – Läkemedel som används vid olika allergiska tillstånd, såsom inflammation i näs­ slemhinnan och hudbesvär som är orsakade av allergi. Sedan tidigare finns Aerius inom förmånerna i beredningsformerna sirap och filmdragerad tablett. Competact – Används vid behandling av åldersdiabetes (diabetes mellitus typ 2). Exelon – Depotplåster som används för behandling av Alzheimers sjukdom. Increlex – Increlex är godkänt som så kallat särläkemedel och används för behandling av tillväxtstörningar hos barn och ungdomar med svår primär brist på hormonet IGF-1. Avslag Nuvaring – Nuvaring har samma preventiva effekt som kombinerade p-piller men är betydligt dyrare (se även artikel ovan). Procoralan – LFN avslår ansökan om subvention för läkemedlet Procoralan för behandling av stabil kärlkramp då betablockerare inte kan användas. De nya läkemedelsförmånerna – ett produktinriktat system med två subventionsmöjligheter. • Generell subvention innebär att ett läkemedel är subventionerat för hela det godkända användningsområdet. • Begränsad subvention innebär att ett läke- medel bara är subventionerat för ett visst användningsområde. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Cecilia Hultin, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 88, e-post: [email protected], www.lfn.se Information från Läkemedelsverket 1:2008 47 Posttidning B LÄKEMEDELSVERKET BOX 26 Rapportering av läkemedelsbiverkningar hos människa 751 03 UPPSALA Läkemedel för vilka alla misstänkta biverkningar skall rapporteras som inte står upptagna som ”vanliga” i FASS Godkända 2005 Preparat Aftasol Aloxi Alvesco/Amavio/Freathe Aptivus Avastin Azilect Corlentor/Procoralan Duac Eligard FDG Mallinckrodt Fendrix Fosavance Indocyaningrön Pulsion Inegy/Vytorin Kepivance Litiumklorid Lidico Medicinsk Oxygen AGA Mekostest Nixema Noxafil/Posaconazole SP Octanate Orfadin Prialt Protaminsulfat Leo Pharma Purimune Quintanrix Revatio Ritalin Serdolect Tamiflu Trileptal Tarceva Truvada Vacciflu Vasovist Vivaglobin Xolair Xyrem Zonegran Substans Amlexanox Palonosetron Ciklesonid Tipranavir Bevacizumab Rasagilin Ivabradin Klindamycin + bensoylperoxid Leuprorelin Fludeoxyglukos Vaccin mot hepatit B Alendronsyra, kolekalciferol Indocyaningrön Ezetimib + simvastatin Palifermin Litiumklorid Oxygen Allergitest Allergitest Posakonazol Koagulationsfaktor VIII Nitisinon Ziconotid Protaminsulfat Immunoglobulin, humant Vaccin mot difteri, stelkramp, kikhosta, hepatit B och Haemophilus influenzae B Sildenafil Metylfenidat Sertindol Oseltamivir (Ny indik: Barn från 1 år) Oxkarbazepin (Ny indik: Barn från 1 månad) Erlotinib Emtricitabin + tenofovir Vaccin mot influensa Gadofosveset Immunoglobulin, humant Omalizumab Hydroxismörsyra Zonisamid Godkända 2006 Preparat Acomplia Avaglim Baraclude Bravelle Byetta Cardioxane/Savene Champix Combigan Cubicin DuoTrav Evoltra Exjade Exubera Ganfort Gardasil Glypressin Kiovig Macugen Medicinsk luft M-M-Rvaxpro Myozyme Naglazyme Neupro Nexavar Niontix Preotact ProQuad Remodulin Rotarix Substans Rimonabant Glimepirid+rosiglitazon Entekavir Urofollitropin Exenatid Dexrazoxan Vareniklin Timolol + brimonidin Daptomycin Timolol+travoprost Klofarabin Deferasirox Insulin Timolol+bimatoprost Vaccin mot humant papillomvirus Terlipressin Humant immunglobulin Pegaptanib Medicinsk luft Vaccin mot mässling, påssjuka, röda hund Alglukosidas alfa Galsulfase Rotigotin Sorafenib Nitrous oxid Paratyroidhormon Vaccin mot mässling, påssjuka, röda hund och vattkoppor Treprostinil Vaccin mot rotavirus 48 Information från Läkemedelsverket 1:2008 RotaTeq Silgard Sprycel Strattera Suboxone Sutent Thelin Tygacil Tysabri Zimulti Vaccin mot rotavirus Vaccin mot humant papillomvirus Dasatinib Atomoxetin Buprenorfin + naloxon Sunitinib Sitaxentan Tigecyklin Natalizumab Rimonabant Godkända till och med 1 september 2007 Preparat Aerinaze Altargo Atriance Ciproxin Substans Pseudoefedrin, kombinationer Retapamulin Nelarabin Ciprofloxacin (Ny indik: Barn från 1-17 år) Circadin Melatonin Copalia/Dafiro/Exforge/Imprida Amlodipin + valsartan Daronrix Vaccin mot influensa Diacomit Stiripentol Elaprase Idursulfas Enviage Aliskiren Focetria Vaccin mot influensa Increlex Mekasermin Inovelon Rufinamid Invega Paliperidon Januvia Sitagliptin Lucentis Ranibizumab Mircera Metoxi-polyetylenglykol-epoetin beta Movprep Osmotiskt aktiva medel Mydriasert Tropikamid + Fenylefrinhydroklorid Optaflu (f.d. FCC Vaccin) Vaccin mot influensa Optimark Gadoversetamid Orencia Abatacept Pergoveris Gonadotropiner och andra ovulationsstimulerande medel Prexige Lumiracoxib Prezista Darunavir Prolastina Alfa-1-antitrypsin Rapydan Lidokain + tetrakain Rasilez Aliskiren Revlimid Lenalidomid Riamet Artemeter, kombinationer (Ny indik: vuxna, barn och spädbarn som väger 5 kg eller mer) Riprazo Aliskiren Sebivo Telbivudin Siklos Hydroxikarbamid Soliris Ekulizumab Sprimeo Aliskiren Tekturna Aliskiren Toviaz Fesoterodin Xelevia Sitagliptin OBS! Alla preparat marknadsförs inte i Sverige. Hur rapporterar man? Rapportering till Läkemedelsverket bör ske på särskild blankett. Enklast kan rapportering ske genom att: • blanketthuvudet på blanketten ifylles • biverkningens art (diagnos) ifylles • kopia medsändes på epikris + annan relevant information. Adresskällor: LV:s adressregister samt Cegedim AB HAR DU ÄNDRAT ADRESS? Är adressen fel ber vi dig klippa ur etiketten med den gamla adressen och skicka den tillsammans med din nya adress till Läkemedelsverket, Informationsskriften, Box 26, 751 03 Uppsala