Bilaga 1 - Populärvetenskaplig sammanfattning•
Titel
lstudier på behandlingseffekt av monoklonala a-synuklein antikroppar i musmodeller av Parkinsons sjukdom
Försökets varaktighet
lstudier förväntas pågå till dess att giltigheten gått ut. Enskilda försök pågår maximalt ett år.
Sökord (nyckelord, max 5)
lParkinsons sjukdom, a-synuclein, antikroppar, läkemedelsutveckling
Försökets syfte (enligt 3 kap 1 § SJVFS 2012:26)- markera med kryss
Grundforskning
Vilka effekter sjukdomar, ohälsa eller annat awikande tillstånd har på människor, djur eller växter samt hur de ska
undvikas. förebyggas diagnosticeras eller behandlas
Utvärdering, påvisande, reglering eller modifiering av fysiologiska tillstånd hos människor, djur eller växter
Forskning som syftar tiil förbättring av djurens. välfärd
Utveckling, tillverkning eller testning av kvalitet, effekt och säkerhet av läkemedel, livsmedel, foder och .andra ämnen
eller produkter
Artskydd
Skydd av den naturliga miljön för att bevara människors eller djurs halsa eller välfärd
Rättsmedicinska undersökningar
Användning i högskoleutbildning eller i utbildning som syftar till att förvärva, upprätthålla eller utveckla
yrkesfärdigheter
Upprätthållande av kolonier av genetiskt förändrade djur som inte används i andra försök
x
x
x
Beskriv försökets mål (de vetenskapliga frågorna, eller de vetenskapliga, kliniska behoven som ska mötas).
[De vetenskapliga målen är att 1) utveckla/utvärdera en alternativ musmodell för Parkinsons sjukdom som uppvisar goda likheter
[med sjukdomsbilden i människa. Till skillnad mot transgena modeller som uppvisar stor spridning vad gäller grad av patologi och
~lder för inträde i patologi hoppas vi att modellen ska uppvisa en mer homogen sjukdomsbild. På så sätt kan vi begränsa antalet
~jur samt använda oss av djur som Inte behöver bli lika gamla innan de tas i försök . 2) utvärdera våra läkemedelskandidater i
~musmodeller för Parkinsons sjukdom. Det finns idag inga tillgängliga behandlingar som bromsar de processer som bryter ned
rervcellema i Parkinsons sjukdom. En effektiv terapi mot LBD och PD borde vara Inriktad mot att ta bort och/eller förhindra
~ppkomsten av aggregerat a-synuklein. Att få möjlighet att testa nya läkemedelskandidater på en djurmodell vars patologi på
många sätt liknar den mänskliga formen av Parklosons sjukdom och Lewykroppsdemens är ett mycket viktigt steg i utvecklingen
~v nya effektiva läkemedel mot dessa sjukdomar i människa.
Vilka nyttorförväntas komma ur försöket (vilka vetenskapliga framsteg kommer att nås, hur kan människor eller djur dra
nytta av försöket)?
En musmodell som motsvarar symptom-/sjukdomsbild hos människa kommer att vara av stor nytta för utvärdering av nya
biologiska läkemedelskandidater för behandling av Parkinsons sjukdom. Då det idag Inte finns några behandlingar som bromsar
det protein som har en framträdande roll i nedbrytning av nervceller i sjukdomen skulle en "sjukdomsmodifierande" behandling
vara av yttersta klinisk vikt.
Vilka arter ska användas och antalet individer?
l försöken ska möss användas. Antalet individer uppgår ti111000 fördelat på 5 år (200/år). l detta Ingår utveckling av en ny
modell för Parkinsons sjukdom, avel av en transgen modell för Parkinsons sjukdom samt utvärdering av behandling av dessa
modeller
Vilka är de förväntade negativa effekterna på djuren och vilken är den förväntade svårhetsgraden?
Djuren kan komma att känna sig lite stressade vid hantering, impfantation, injektion och blodprovstagning. Substanserna som
lestas är icke-irriterande. Eftersom det rör sig om upprepade åtgärder som var och en för sig är av en ringa svårighetsgrad blir
hela försöket klassificerats som måttiJQ svåriQhetsQrad.
3R-aspekter
1. Ersätta (Replace)
Förklara varför djur måste användas och varför djurfria alternativ inte kan användas.
Läkemedelskandidaterna utvärderas i möjligaste mån i provrörsförsök. Då ett läkemedels effekt ska studeras och då man vill få
en helhetsbild av dess verkan i kroppen krävs ett intakt in vivo-system (hel levande organism).
2(10)
2. Be_gränsa (Reduce)
Förklara hur ni har försakrat er om att använda så få djur som möjligt.
Genom att noggrant testa alla läkemedelskandidaters egenskaper i cellmodeller och biokemiska analysmetoder samlas viktig
information om hur substanserna senare kommer att uppföra sig i den levande organismen. Försöken gör det möjligt att bara gå
vidare med de mest lovande substanserna, vilket minskar antalet djurförsök och håller antalet djur nere. Syftet med att utveckla
en ny djurmodell är att vi i slutändan kan använda oss av färre djur per försök samt att djuren inte behöver bli lika gamla innan
de kan användas för försök.
3 . Förfina (Refine)
Förklara valet av art och varför den valda djurmodellen är den mest förfinade. Beskriv de insatser som görs för att minimera djurens eventuella
lidande.
Möss fungerar mycket bra för denna typ av studier eftersom de uppvisar många likheter med människa när det kommer till
metaboliska, anatomiska och fysiologiska system. De är lätthanterliga och medger en säker administrering av substanser och
blodtappning. För att främja djurens behov av rörelse, vila, sysselsättning, gömsle och sociala umgänge hålls djuren i grupper
och de har alltid tiOgång till berikning i burarna. Djuren har också fri tillgång till vatten och foder. Antalet ingrepp på djuren har
minimerats och moment som kan upplevas som obehagliga görs under smärtlindring och sövning. Tillsyn av djuren sker
dagligen och en klart specificerad avbrytningspunkt används för att minska eventuellt lidande hos ett djur.
* Den populärvetenskapliga sammanfattningen ska publiceras på Jordbruksverket webbplats. Språket ska därför vara
lättfOrståeligt även llir de som Inte arbetar med llirsöksdjur samtidigt.
