Information från Läkemedelsverket Årgång 18 • NummeR 5 • oktober 2007 Årlig vaccination är fortfarande den viktigaste åtgärden för att begränsa följderna av influensa i medicinska riskgrupper, enligt den uppdaterade behandlingsrekommendationen. Antivirala läkemedel ses som komplement, som kan användas såväl profylaktiskt som terapeutiskt. I den uppdaterade rekommendationen finns bland annat information om ett nytt cellodlat influensavaccin samt nya godkända indikationer för Relenza och Tamiflu. Avsnittet om fågelinfluensa har kompletterats. Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdaterad rekommendation..................39 Flera nya läkemedel har tillkommit sedan Läkemedelsverkets förra behandlingsrekommendation. Förutom information om nya läkemedel finns även nytillkomna avsnitt om HBV-behandling av immunsupprimerade patienter inkluderande hiv-infekterade patienter samt indikationer för hepatit A-vaccination av kroniskt HBV-infekterade personer. Nya receptregler för läkemedel till djur......... 4 Sedan den 15 oktober är de flesta läkemedel till livsmedelsproducerande djur receptbelagda. Läkemedelsverket har gjort undantag för vissa läkemedel som fortfarande kan köpas utan recept. Foto: Sjöberg Bild Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdaterad rekommendation................12 Ansiktsmasker som påstods skydda mot influensa på 1930-talet. Biverkningsnytt...........................................87 Acomplia ska inte förskrivas till patienter med depression Förskrivning av Acomplia (rimonabant) är kontraindicerat till personer med pågående depression och/eller som behandlas för depression. Begränsa användningen av piroxicam Användningen av piroxicam bör begränsas på grund av biverkningar i mag-tarmkanalen och svåra hudbiverkningar. Nya restriktioner för förskrivning av Prexige Vid förskrivning av Prexige (lumiracoxib) ska fortsättningsvis bland annat patienternas leverfunktion följas under behandlingen. Nya läkemedel...........................................89 Fluorescite (fluoresceinnatrium) Herceptin (trastuzumab) – nya indikationer Humira (adalimumab) – ny indikation Medicintekniska produkter – rapporter om tillbud...................................7 Nya veterinärmedicinska läkemedel.........96 Läkemedelsverket informerar om tillbud med tre olika produkter. Gäller risk för luftinfusion med ett cytostatika-set, en pacemaker som oväntat slutat ge avsedd stimulans samt en barnvåg med vickande vågskål. LFN nformerar...........................................98 Metacam – ny indikation Vill du arbeta på Läkemedelsverket? Aktuella platsannonser finns på www.lakemedelsverket.se 1 Information från Läkemedelsverket NN:2004 Läkemedelsverkets webbplats – www.lakemedelsverket.se Innehåll Observanda Nya receptregler för läkemedel till djur ..................4 Utökad förskrivningsrätt för barnmorskor...............5 Parabener som konserveringsmedel i läkemedel...............................................................6 Titandioxid och risk för cancer................................6 Försiktighet vid användning av Cyto-Ad-set eller motsvarande för infusion av läkemedel tillsammans med infusionspump..............................7 Extern pacemaker från Medtronic kan oväntat sluta ge avsedd stimulans............................9 Tillbud med barnvåg.............................................10 Ny blankett för hjälpmedelskort............................10 Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – Uppdaterad behandlingsrekommendation.... 12 – Bakgrundsdokumentation............................ 31 Fågelinfluensa (H5N1) – epidemiologi, klinik och antiviral behandling .............................31 Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – Uppdaterad behandlingsrekommendation.... 39 – Bakgrundsdokumentation............................ 56 Antivirala läkemedel för behandling av kronisk hepatit B...................................................56 Behandling av hepatit B med pegylerat interferon (peg-IFN) och kombinationer av läkemedel.........................................................67 Antiviral resistens .................................................75 Kronisk hepatit B och vaccination mot hepatit A...............................................................78 Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos barn...............................................................83 Information från Läkemedelsverket Box 26, 751 03 Uppsala Telefon 018-17 46 00 Telefax 018-54 85 66 E-post: [email protected] Ansvarig utgivare: Gunnar Alvan Biverkningsnytt Acomplia ska inte förskrivas till patienter med depression.....................................................87 Använd inte Magnevist vid MRT till patienter med gravt nedsatt njurfunktion .............87 Begränsa användningen av piroxicam....................88 Nya restriktioner för förskrivning av Prexige ............................................................88 Läkemedelsmonografier Fluorescite (fluoresceinnatrium)............................89 Herceptin (trastuzumab)–nya indikationer............90 Humira (adalimumab) – ny indikation...................92 Metacam – ny indikation.......................................96 Läkemedelsförmånsnämnden informerar Flera hostmediciner förlorar sin subvention...........98 Nytt läkemedel mot smärta i högkostnadsskyddet..............................................99 Subventionen för parkinsonläkemedel löper ut.................................................................99 Tre magsyraläkemedel förlorar subvention.............99 Snabbguide till LFN:s beslut...............................100 Biverkningsblanketter Anmälan/Rapport Medicinteknisk avvikelse........101 Rapportering av läkemedelsbiverkningar..............104 Redaktion: Fredrik Brounéus, Kristina Bergström, Christina Brandt, Christina Hambn och Martina Tedenborg Ytterligare exemplar kan rekvireras från: Kommunikationsenheten, Medicinsk information ISSN 1101-7104 AB Danagårds Grafiska 2007 2 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Observanda Foto: Sjöberg Bild Välkommen att besöka Läkemedelsverket på Riksstämman i Älvsjö den 28–30 november 2007 – vi finns i monter A06:10 Prenumerera på nyheter från Läkemedelsverket www.lakemedelsverket.se Information från Läkemedelsverket 5:2007 3 Observanda Nya receptregler för läkemedel till djur Sedan den 15 oktober är de flesta läkemedel till livsmedelsproducerande djur receptbelagda. Läkemedelsverket har gjort undantag för vissa läkemedel som fortfarande kan köpas utan recept. Enligt ett nytt EU-direktiv ska läkemedel till grisar, hästar och andra livsmedelsproducerande djur som huvudregel vara receptbelagda. Motivet är framför allt att förbättra säkerheten för konsumenterna. Ett annat motiv är att minska risken för utveckling av resistens mot antibiotika och avmaskningsmedel. Avmaskningsmedel och vitaminer I Sverige omfattas drygt 30 läkemedel av de nya receptreglerna. Det är framför allt avmaskningsmedel till nötkreatur, gris, får och häst, men även mineraloch vitamintillskott. För de läkemedel avsedda för häst som nu blivit receptbelagda krävs recept även om läkemedlet ska användas till hästar som undantagits från livsmedelsproduktion. Läkemedel för sällskapsdjur berörs inte av de nya reglerna. Vissa läkemedel fortfarande receptfria Enligt det nya direktivet kan undantag göras för läkemedel som vid receptfri försäljning inte medför några risker vad gäller konsumentsäkerhet eller resistensutveckling. Läkemedelsverket har gjort en bedömning för varje enskilt läkemedel och beslutat vilka läkemedel som förblir receptfria (se Tabell I och II). Övergångsperiod för förpackningar Förpackningar och bipacksedlar kommer att uppdateras under en övergångsperiod. Receptfrihetsmärkning kan därför förekomma på de nu receptbelagda läkemedlen ännu en tid. De nya receptreglerna gäller från den 15 oktober 2007. Tabell I. Läkemedel som från och med den 15 oktober är receptbelagda. Läkemedelsnamn Axilur Axilur Axilur Axilur Axilur Banminth Banminth Bayticol Styrka och beredningsform 2,5 % oral suspension 22 % granulat Bimectin Bisolvon Cydectin Eprinex pour-on 10 % oral suspension 4 % oralt pulver 19 % oral pasta 44 % oral pasta 77 % oralt pulver 10 mg/mL pour-onlösning 18,7 mg/g oral pasta 1 % granulat 18,9 mg/g oral gel 5 mg/mg pour-on, lösning Eraquell Equimax Fyrantel Ivermektin Virbac Ivomec Noromectin Provid Rintal 18,7 mg/g oral pasta Oral gel 40 % oral pasta 18,7 mg/g oral pasta 18,7 mg/g oral pasta 18,7 mg/g oral pasta 44 % oral pasta 10 % granulat Rintal Twinhip Valbazen Zerofen 10 % oral suspension 439 mg/g oral pasta 19 mg/mL oral suspension 4 % oralt pulver *Receptfrihet gäller för hund och katt **Receptfrihet gäller för hund 4 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Förpackningar Djurslag Plastflaska 1 000 mL Dospåse 10 g Plastburk 200 g, 500 g Plastflaska 50 mL, 250 mL Plastburk 500 g, 2 500 g Doseringsspruta 24 g Plastspruta 26 g Påse 7,43 g Plastflaska 1 000 mL Får Häst, nötkreatur* Spruta 6,42 g Plastburk 500 g Endosspruta 12,2 g Plastflaska 250 mL, 1 000 mL, 2 500 mL, 5 000 mL Plastspruta 6,42 g; 7,49 g Plastspruta 6,42 g; 7,49 g Spruta 28,5 g Plastspruta 6,42 g; 7,49 g Spruta 6,42 g Dosspruta 7,49 g Plastspruta 26 g Plastburk 500 g Plastflaska 250 mL Plastspruta 52 g Plastflaska 1 000 mL Påse 500 g, 1 000 g, 2 500 g, 5 000 g, 10 000 g Häst, nötkreatur* Svin Häst Häst Häst Får, nötkreatur Häst Häst, nötkreatur, svin** Häst Nötkreatur Häst Häst Häst Häst Häst Häst Häst Får, häst, nötkreatur, svin Får, häst, nötkreatur Häst Får Svin Observanda Tabell II. Läkemedel som fortsätter vara receptfria. Läkemedelsnamn Bovikalc Boviseal Cosecure Energaid Gleptosil Tokosel Styrka och beredningsform 43 g intraruminalinlägg 2,6 g intramammarium Intraruminalinlägg Pulver till oral lösning 200 mg fe3 + mL, injektionsvätska 100 % medicinsk gas 100 mg fe3+/mL, injektionsvätska 200 mg fe3+/mL, injektionsvätska Oralt pulver Ursoferran 200 mg/mL, injektionsvätska Medicinal oxygen Pigeron Pigeron Förpackningar Spruta 4 g Dospåse, 24 st Plastflaska 10x100 mL Djurslag Nötkreatur Nötkreatur Nötkreatur Kalv Svin Stålflaska 15 L, 50 L Glasflaska 50 mL och 100 mL Plastflaska 100 mL Häst Svin, får, nöt Plastburk 800 g och 2 000 g Injektionsflaska 100 L Fjäderfä, får, häst, nötkreatur, svin Svin Får, nötkreatur, svin Utökad förskrivningsrätt för barnmorskor Den receptfria spermiedödande vaginalgelen Gynol-Plus (nonoxynol) avregistrerades i februari 2007. Sedan några månader tillbaka finns en motsvarande gel som extemporeberedning. Enligt ändrade föreskrifter från Läkemedelsverket får barnmorskor med förskrivningsrätt nu skriva ut spermiedödande läkemedel i extemporeberedningar. grund framstod det som rimligt att ge möjlighet för barnmorskor att förskriva extemporeberedningar av spermiedödande medel för utvärtes bruk. Den receptfria, spermiedödande vaginalgelen GynolPlus avregistrerades den 1 februari 2007. Gelen var godkänd som spermiedödande preventivmedel för vaginal applicering och rekommenderades framför allt att användas tillsammans med pessar. Apoteket AB kan sedan april 2007 tillhandahålla en motsvarande gel, nonoxynol 2 % vaginalgel, som extemporeberedning. Ändring i föreskrifterna Den 1 oktober 2007 trädde Läkemedelsverkets föreskrifter (LVFS 2007:12) om ändring i Läkemedelsverkets föreskrifter (LVFS 1997:10) om förordnande och utlämnande av läkemedel m.m. i kraft. Ändringen innebär att barnmorskor med förskrivningsrätt nu även får rätt att förskriva extemporeberedningar som utgör spermiedödande läkemedel för utvärtes bruk. Extempore endast på recept Enligt gällande lagstiftning får extemporeberedningar endast tillhandahållas mot recept. Barnmorskor med förskrivningsrätt för vissa läkemedel som används i födelsekontrollerande syfte, har inte haft förskrivningsrätt för extemporeberedningar. Eftersom rådgivning och utprovning av pessar nästan uteslutande görs av barnmorskor verksamma inom preventivmedelsrådgivningen bör dessa även kunna tillgodose behovet av spermiedödande medel. Mot denna bak- Vanlig receptblankett Förskrivning av nonoxynol 2 % vaginalgel görs på vanlig receptblankett eller ordineras via e-recept. Vad begreppet extempore innebär samt hur förskrivning ska gå till finns beskrivet i Läkemedelsboken, kapitlet ”Licens eller extempore – när Fass inte räcker till”. Information från Läkemedelsverket 5:2007 5 Observanda Parabener som konserveringsmedel i läkemedel Det finns inte skäl till restriktioner i användningen av läkemedel som innehåller parabener som konserveringsmedel, till exempel Minifom orala droppar. Som vid all läkemedelsbehandling bör dock lägsta effektiva dos och kortast möjliga behandlingstid eftersträvas. Våren 2007 avrådde det norska Legemiddelverket från okritisk och långvarig behandling med Minifom orala droppar, som används huvudsakligen vid spädbarnskolik. Detta läkemedel innehåller som konserveringsmedel en blandning av parabener (metyl-, etyl-, propyl-, isopropyl- och butylparaben). Norska Legemiddelverket menar i sin avrådan att vissa parabener kan ha en möjlig hormonliknande effekt. Läkemedelsverket har gjort en egen värdering av kunskapsläget angående parabener. Läkemedelsverket konstaterar att det inte finns skäl till restriktioner i användningen av läkemedel med parabener, inklusive Minifom. Granskade djurstudier visar att metyl- och etylparaben inte har ogynnsamma effekter på reproduktionsförmågan hos djur. Höga doser propyl- och butylparaben har visat svag påverkan på hormonnivåer och spermieproduktion hos djur. De granskade djurstudierna har flera brister och betydelsen av fynden för människa är svårbedömd. Det kan därför inte helt uteslutas att det kan finnas risker med långtidsbehandling av spädbarn med höga doser av vissa parabener. Läkemedelsverket kommer därför att verka för att dessa parabener ersätts med andra konserveringsmedel i Minifom. Som vid all läkemedelsbehandling bör lägsta effektiva dos och kortast möjliga behandlingstid eftersträvas. Titandioxid och risk för cancer Läkemedelsverkets preliminära bedömning är att det inte föreligger ökad risk för cancer vid intag av titandioxid via munnen eller via huden. Titandioxid ingår sedan många år i läkemedel för att ge preparaten vit färg. Ämnet räknas som en inaktiv beståndsdel i läkemedel. Titandioxid har också sedan länge ingått i utvärtes produkter, såväl i läkemedel som i smink och solskyddsmedel. Djurstudier med livslång exponering av djuren har aktualiserat frågan om det finns risk för att titandioxid, speciellt i form av mycket små så kallade nanopartiklar, kan ge cancer. I studierna har tumörer uppstått när djuren fick andas in titandioxid. Däremot sågs inga tumörer i studier där djur gavs titandioxid via munnen eller under huden. I olika former av läkemedel är titandioxid mycket vanligt men mängden är liten (mg). I läkemedel för invärtes bruk ingår ämnet inte i form av nanopartiklar utan bara som större partiklar. I läkemedel för utvärtes bruk ingår titandioxid i form av nanopartiklar endast i enstaka läkemedel. 6 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Läkemedelsverket har tagit del av en kortfattad rapport från IARC (The International Agency for Research on Cancer) som är del av WHO, där titandioxid klassas som en potentiell carcinogen för människor. Läkemedelsverkets preliminära bedömning av rapporten tyder på att det inte föreligger ökad risk för cancer vid intag av titandioxid via munnen eller via huden. Eventuella hälsorisker med nanopartiklar, däribland titandioxid, i kosmetika utreds för närvarande av en vetenskaplig kommitté på EU-nivå. Kommittén förväntas komma med ett yttrande senare i år. Vad gäller läkemedel för utvärtes bruk inväntar Läkemedelsverket kommitténs yttrande innan en förnyad bedömning görs. Observanda Försiktighet vid användning av Cyto-Ad-set eller motsvarande för infusion av läkemedel tillsammans med infusionspump Läkemedelsverket har fått ett antal rapporter om missöden med risk för luftinfusion där cytostatikaset Cyto-Ad Z Inline och infusionspump använts. Särskilt kan detta uppstå med infusionspumparna av äldre modell. Läkemedelsverket uppmanar användare att vara uppmärksamma på de svårigheter som kan uppstå vid kombination av olika infusionsaggregat tillsammans med pumpar av äldre modell. Foto: Codan framför allt kontrollera att systemet är tätt, observera att inte droppkammaren töms eller att nivån i droppkammaren sjunker vilket tyder på att luft läcker in. Då det finns risk för att luft kan komma in i systemet bör en pump med luftlarm användas. • Var medveten om att en ihopkoppling av produkter från olika leverantörer inte alltid är verifierad och säker. Kontrollera information om kompatibilitet. • Läs noga igenom instruktionerna från tillverkaren av cytostatika-seten. • Kontakta även leverantören av infusionspumpen för att få information om larmfunktioner hur systemet ska kopplas. • Kontrollera med tillverkarna om luftningsventiler ska vara öppna eller stängda beroende på vilken kombination och vilken typ av vätskebehållare som används. • Försäkra dig om att systemet är tätt (vrid åt alla skruvkorkar). Skruvkorkarna är inte helt åtvridna i sterilförpackningen. • Se till att luftmängden i infusionspåsen inte blir för stor vare sig från början eller efter olika tillsatser eller ingrepp. Codans rekommendation är cirka 3 mL. • Observera att inte nivån i droppkammaren sjunker eller droppkammaren töms. • Lämna inte patienten och infusionen utan uppsikt längre tider – infusionspumpen är trots sina larm inte att anse som en patientövervaknings­ utrustning. Ett antal tillbud som anmälts till Läkemedelsverket har visat att cytostatika-set, till exempel Cyto-Ad Inline, kan vara svårt att överblicka på grund av ett stort antal ventiler, kopplingar och potentiella luftläckageställen. Det undertryck som skapas av pumprörelserna i infusionspumpar för att suga ner vätska från infusionspåsen till patienten kan även dra med sig luft ner mot och förbi droppkammaren till patienten. Luften kan finnas i infusionspåsen på grund av felaktig avluftning, vid tillsatser av läkemedel eller komma in vid otätheter i kopplingar och ej åtdragna skruvkorkar. Läkemedelsverkets rekommendation till användare Det är särskilt viktigt att vårdpersonalen har kunskap om produkterna, deras användning och de därmed förknippade riskerna, då varje enskild tillverkares anvisningar inte till fullo kan beskriva eventuella problem med kombinationen. Vårdpersonal måste Information från Läkemedelsverket 5:2007 7 Observanda Några exempel på rapporterade händelser Observera att en fullständig förklaring till de inträffade händelserna inte kunnat ges av någon av de inblandade tillverkarna. Bland annat har inte de använda produkterna sparats av anmälarna. Fall 1: Infusionspump Ivac/ Cyto-Ad Z Inline Set Infusionsset luftfyllt vid cytostatikainfusion. Cytostatika går i pump med sensor. Personal observerar att hela aggregatet är luftfyllt fram till trevägskranen. Infusionen stoppas. Materialet kunde inte undersökas eftersom det kastades. Fall 2: Infusionspump Ivac/ Cyto-Ad Z Inline Set Den färdigblandade cytostatikan anslöts till ett CytoAd Z inline-set/2 samtidigt som den andra kopplingen anslöts till 100 mL NaCl. Cyto-Ad Z-setet ansluts därefter till ett Ivac-infusionsaggregat som går till en Ivac-pump. När infusionen förväntades vara färdig går personal in till patienten och upptäcker då att droppkammaren är tom och att luft pumpas in i infusionsslangen. Luften har passerat infusionspumpen som inte larmat utan fortsätter att pumpa luft mot CVK:n. Infusionen avbryts innan luften nått patienten. Alla anslutningar kontrolleras utan anmärkning. Hittar ingen förklaring till det inträffade. Fall 3: Infusionspump Alaris SE/ Cyto-Ad Z Inline Set Larmar ej för luftbubblor vid infusion av cytostatika. Får spola ut cytostatika för att avlägsna luften vilket innebär en ökad exponering för cytostatika samt ökad risk för luftemboli hos patienten. 8 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Fall 4: Infusionspump Ivac 598/ Cyto-Ad Z Inline Set Pumpen larmade inte för luft när den användes för infusion av cytostatika på poliklinisk patient. Fall 5: Infusionspump Ivac 591/ Cyto-Ad Z Inline Set Vid infusion av cytostatika med en kombination av aggregat för detta ändamål har luftläckage uppstått utan att detta har indikerats. Bakgrund Vid tillredning och påföljande infusion av cytostatika eller andra aggressiva läkemedel används ofta en kombination av ett särskilt cytostatikaset, till exempel Cyto-Ad Z Inline från Codan, och ett för infusionspumpen specifikt infusionsaggregat. En sådan kombination används framför allt vid behandling då patienten ska ha flera olika läkemedelsbehandlingar efter varandra. Vid dessa tillfällen används en infusionspump för att styra infusionstakten. Cyto-Ad Z Inline infusionsset sätts alltid fast mellan ett så kallat spoldropp och infusionspumpens specifika aggregat. Cyto-Ad Z Inline set har två respektive fyra luerlock-kopplingar med inbyggda envägsventiler för anslutning till de olika infusionspåsarna. Dessa envägsventiler är försedda med skruvhattar då kopplingen ej används. Till Cyto-Ad Z Inline-setets ansluts speciella så kallade Connect-set som är kopplade till respektive cytostatikablandning. Observanda Extern pacemaker från Medtronic kan oväntat sluta ge avsedd stimulans Den externa pacemakern Medtronic 5388 och 5348 kan oväntat sluta ge avsedd stimulans. Användarna uppmanas vara uppmärksamma på problemet och omedelbart rapportera eventuella fel till tillverkaren Medtronic och Läkemedelsverket. Läkemedelsverket och tillverkaren Medtronic har tagit emot rapporter från svenska användare av Medtronics externa pacemaker 5388 och 5348. Rappor- terna beskriver situationer där pacemakern oväntat slutat ge avsedd stimulans. Tillverkarens analyser av rapporterna pekar på att de situationer som beskrivs eventuellt kan härledas till hanteringen av pacemakern, särskilt vid batteribyte och stängning av batteriluckan. Felen har inte alltid gått att återskapa och det är därför inte uteslutet att det kan finnas andra orsaker. Läkemedelsverkets rekommendation Användarna uppmanas att vara uppmärksamma på problemet och se över användning, utbildning och förebyggande underhåll av extern pacemaker Medtronic Modell 5388 och 5348. Rapportera omedelbart eventuella fel som observeras vid användning till Medtronic och Läkemedelsverket. Utbildning och mer information Foto: Medtronic Tillverkaren Medtronic erbjuder en fri repetitionsutbildning för användare av externa pacemakers. Utbildningen utförs av Medtronic hos användaren eller på annan plats enligt överenskommelse. Kontakta Medtronic för mer information om utbildningen. Medtronic har även informerat berörda sjukhus direkt med brev. Vid eventuella frågor eller vid behov av service och reparation, kontakta Medtronic Sverige på 08–568 585 00. Medtronic 5388 och 5348 kan oväntat sluta ge avsedd stimulans. Information från Läkemedelsverket 5:2007 9 Observanda Tillbud med barnvåg Vid användning av en barnvåg av märket UWE AIN vickade vågskålen och ett barn var nära att falla i golvet. Tillverkaren UWE corp kommer nu att förstärka vågskålens fäste i vågplattan. Kunder som köpt vågen genom Sunnex Tillquist AB kommer under hösten 2007 att erbjudas kostnadsfri justering. Vårdgivare som använder barnvåg UWE AIN uppmanas att så snart som möjligt kontakta Sunnex Tillquist AB eller returnera svarstalongen i det kundbrev som leverantören skickat ut. Felet berör barnvåg UWE AIN 15 och UWE AIN 22, som levererats av Umedico AB eller Sunnex Tillquist AB. Vågen är inte CE-märkt som en medicinteknisk produkt, utan endast i enlighet med vågdirektivet. Tillverkaren har påbörjat processen med att CE-märka vågen som medicinteknisk produkt, och det beräknas vara klart i slutet av 2007. Till dess har leverantören stoppat all leverans av den aktuella vågen. Foto: Uwe Läkemedelsverket uppmanar vårdgivare som använder barnvåg UWE AIN 15 eller UWE AIN 22 att kontakta leverantören. Detta efter ett tillbud där ett barn var nära att falla i golvet. Vårdgivare som använder barnvåg UWE AIN 15 eller 22 uppmanas kontakta leverantören. Ny blankett för hjälpmedelskort Till följd av en ändring i förordningen (2002:687) om läkemedelsförmåner måste arbetsplatskod numera anges vid förskrivning av förbrukningsartiklar på hjälpmedelskort. En ny blankett har därför fastställts av Läkemedelsverket. Den 1 juli 2007 trädde en ändring i 8 § andra stycket förordningen (2002:687) om läkemedelsförmåner m.m. i kraft. Ändringen innebär att arbetsplatskod måste anges vid förskrivning av förbrukningsartiklar på hjälpmedelskort. Med anledning av detta har Läkemedelsverket fastställt en ny blankett för förskrivning av förbrukningsartiklar på hjälpmedelskort (se Läkemedelsverkets föreskrifter [LVFS 2007: 8] om fastställande av blankett avseende hjälpmedelskort). Ikraftträdande Bestämmelserna trädde i kraft den 1 juli 2007. För förskrivningar förordnade innan den tidpunkten gäller tidigare bestämmelser. 10 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Övergångsbestämmelser Förskrivning av förbrukningsartiklar på hjälpmedelskort får fram till den 1 februari 2008 göras på tidigare gällande blankett i enlighet med vad som följer av lagen (2002:160) om läkemedelsförmåner m.m. och förordningen (2002:687) om läkemedelsförmåner m.m. Detta innebär att förskrivning kan göras på tidigare gällande blankett under övergångsperioden men arbetsplatskod måste då anges på blanketten. Observanda Information från Läkemedelsverket 5:2007 11 Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – Uppdaterad behandlingsrekommendation Läkemedelsverket och Referensgruppen för Antiviral terapi (RAV) har vid ett expertmöte den 12 september 2007 uppdaterat tidigare rekommendation för behandling och profylax av influensa med antivirala medel från 2005. Årlig vaccination är fortfarande den viktigaste åtgärden för att begränsa följderna av influensa i medicinska riskgrupper. Antivirala läkemedel ses som komplement. I den uppdaterade rekommendationen ges information om ett nytt cellodlat influensavaccin, nya godkända indikationer för Relenza och Tamiflu. Avsnittet om fågelinfluensa har kompletterats. Fördjupad information om fågelinfluensa ges i separat dokument. Huvudbudskap • Den viktigaste åtgärden för att begränsa de medicinska konsekvenserna av säsongsinfluensa är årlig vaccination av de medicinska riskgrupperna. • Antivirala läkemedel är ett komplement och ersätter inte vaccination. Läkemedlen kan användas såväl profylaktiskt som terapeutiskt. • Antiviral behandling bör övervägas för patienter som hör till de medicinska riskgrupperna och för patienter med svår influensa med hög feber och påverkat allmäntillstånd som kräver sjukhusvård. • Vid antiviral behandling kan sjukdomstiden förkortas 1–3 dagar och risken för komplikationer reduceras. • Behandlingen bör insättas så tidigt som möjligt och senast inom två dygn efter symtomdebut. • Den viktigaste målgruppen för antiviral profylax är de medicinska riskgrupperna, vuxna såväl som barn. • Om indikation för behandling eller profylax av säsongsinfluensa bedöms föreligga rekommenderas i första hand neuraminidashämmare. • Vid möjlig eller verifierad högpatogen fågelinfluensa (H5- och H7-infektion) rekommenderas oseltamivir. Säsongsinfluensa Vaccination mot influensa Den viktigaste åtgärden för att begränsa de medicinska konsekvenserna av influensa är årlig vaccination av de medicinska riskgrupperna (se Faktaruta 1). Antivirala läkemedel är ett komplement och ersätter inte vaccination. Vacciner För närvarande används inaktiverade influensavacciner, som innehåller två influensa A-stammar och en influensa B-stam (trivalent). Influensastammarna väljs årligen av WHO och anpassas efter cirkulerande stammar. Valet av vaccinstammar måste göras minst sex månader före vaccinationsstart på grund av produktionstiden. Vaccinet framställs genom odling av influensavirus i befruktade hönsägg eller på cellkultur. Virus renas, inaktiveras och sönderdelas så att framför allt ytproteiner ingår i vaccinet. Det finns för närvarande två vaccintyper – ”splitvaccin” och ”subunitvaccin”. I subunitvaccin är ytantigenerna hemagglutinin och neuraminidas mera högrenade än i splitvaccinet. Alla nuvarande influensavacciner innehåller sammanlagt minst 45 µg hemagglutinin (3 × 15 µg). De är i princip likvärdiga, men det råder viss tveksamhet avseende immunogeniciteten av subu- 12 Information från Läkemedelsverket 5:2007 nitvaccin hos barn < 4 år och ytterligare studier pågår. Dessutom finns ett subunitvaccin (Fluad) med immunstimulerande tillsats (adjuvans) godkänt för riskgruppsvaccination av personer över 65 år. Adjuvans gör att man kan få ett bättre vaccinsvar med mindre Faktaruta 1. Målgrupper för vaccination. Enligt Socialstyrelsens allmänna råd avseende influensavaccination (SOSFS 1997:21 [M]) kan vaccination vara av värde för följande grupper: • Patienter med kronisk hjärt- och/eller lungsjukdom, i synnerhet de med hjärtsvikt och nedsatt lungfunktion. • Personer över 65 års ålder. Indikationen ökar med stigande ålder och vid underliggande kronisk sjukdom. Även patienter med andra kroniska sjukdomar som diabetes mellitus eller gravt nedsatt immunförsvar (av sjukdom eller medicinering) kan rekommenderas vaccination mot influensa, men värdet av vaccinationen är ej lika väl dokumenterat som för de ovan nämnda grupperna. All vaccination är frivillig och görs efter individuellt ställningstagande. Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering • Värdfaktorer såsom hög ålder och olika former av nedsatt immunförsvar ger sämre vaccinskydd. Skyddseffekten av influensavaccination har på grund av ovanstående faktorer i kliniska studier varierat mellan 0 och 90 %! För personer under 65 år med normalt immunförsvar anges ett genomsnittligt skydd mot laboratorieverifierad influensa på 70–90 % vid god överensstämmelse med epidemistammen och 50–77 % vid sämre (6). Effekten mot kliniskt diagnostiserad influensa är betydligt lägre, eftersom influensa i hög grad överdiagnostiseras. Barn under fem år får ett sämre skydd av vaccination med inaktiverat vaccin (7). Det levande vaccinet (FluMist) har visats ge signifikant bättre effekt hos barn yngre än fem år och ger möjligen också ett bättre heterologt korsskydd (3). Skyddseffekten mot klinisk och laboratorieverifierad influensa hos friska personer över 65 år är cirka 50 % (8). Emellertid har vaccination visats resultera i 50–70 % minskning av risken för pneumoni, 30–70 % reduktion av behovet av sjukhusvård och 30–50 % reduktion av dödlighet hos personer inom de medicinska riskgrupperna. I en metaanalys av influensavaccination av äldre personer var skyddseffekten mot komplikationer lägre, men fortfarande signifikant (9). Resultat från andra studier tyder på att influensavaccinets effektivitet avseende att förhindra död är betydligt lägre än tidigare beräknat (10–12). Angivna procentsiffror för riskminskningen av komplikationer gäller den relativa riskreduktionen. Den absoluta riskreduktionen varierar med influensasjukdomens prevalens, virus patogenicitet och stamanpassningen i vaccinet. Ytterligare analyser torde behövas för att klarlägga hur stor vaccinationseffekten är hos de medicinska riskgrupperna, men det råder trots allt ingen tvekan om att vaccination reducerar risken för att dö under en influensaepidemi. Uppskattningsvis hör 1,8 miljoner människor (varav 1,6 miljoner ålderspensionärer) i Sverige till de av Socialstyrelsen definierade riskgrupperna för komplicerad influensasjukdom. I vilken utsträckning dessa grupper årligen vaccineras varierar mellan landstingen. Data för vaccinationstäckning för personer över 65 år har samlats in för majoriteten av Sveriges landsting. De visar att i genomsnitt 60 % (range 44–72) influensavaccinerades 2005. Detta var en ökning jämfört med tidigare säsonger men andelen vaccinerade minskade igen 2006 till i genomsnitt 56 % (range 44–66) (Gotland och Örebro län oräknade). I vissa europeiska länder har man nått en vaccinationstäckning på 70–80 % i åldersgruppen över 65 år. För personer under 65 år som tillhör riskgrupperna saknas information, men enstaka lokala studier talar för att vaccinationstäckningen är mycket låg i dessa grupper. Sverige har totalt sett en låg försäljning av influensavaccin jämfört med många europeiska länder (13), men har en förhållandevis god täckning i gruppen över 65 år. Emellertid behövs ytterligare ansträngningar för att uppnå WHO:s mål för 2010 att virusmängd och sannolikt kommer fler ajduvanterade influensavacciner att finnas på marknaden i framtiden. Oavsett vaccintyp rekommenderas en dos till alla över tre år och två doser med minst fyra veckors intervall till barn < 3 år vid första vaccinationstillfället. I USA rekommenderas två vaccindoser upp till åtta år för tidigare ovaccinerade personer. I Europa finns ett influensavaccin (Fluarix) som nyligen godkänts i tvådosering till tidigare ovaccinerade barn yngre än nio år. Vaccinationens skyddande effekt mot de ingående influensastammarna kvarstår cirka ett år. Den årliga framställningen av influensavaccin kräver enorma kvantiteter ägg (~ 350 miljoner globalt) och är tidsödande. Det tar flera månader att ta fram tillräcklig mängd vaccin. Därför har man utvecklat tekniker för att odla influensavirus i cellkulturer. Vaccinframställningen kan därmed ske oberoende av tillgången på hönsägg och ger även andra tillverkningsfördelar. Det första influensavaccinet som är framställt i cellkultur (MDCK-celler) (Optaflu) har godkänts i EU 2007 för vaccinering av vuxna personer > 18 år (1). Vaccinet beräknas bli tillgängligt i Sverige influensasäsongen 2008/2009. Vaccinet, som således kan användas även av äggallergiker, är inaktiverat och trivalent precis som dagens äggbaserade influensavacciner och de inducerade immunsvaren är jämförbara med det äggproducerade vaccinet. Ett levande influensavaccin som administreras intranasalt (FluMist) finns godkänt i USA för barn från två års ålder och för vuxna < 49 år (2). Vaccinet odlas på ägg och innehåller försvagade virusstammar som inte kan replikera vid den temperatur som råder i de nedre luftvägarna. I en studie som inkluderade över 8 000 barn i åldern sex månader till fem år var FluMist mer effektivt än det konventionella inaktiverade influensavaccinet (3). Emellertid var hospitalisering och väsande andning mer frekvent hos barn < 2 år i FluMist-gruppen, vilket är en viktig säkerhetssignal. FDA har nyligen godkänt en utökad indikation till barn ner till två års ålder. Det pågår kliniska studier i de medicinska riskgrupperna och eftersom resultaten hos vuxna < 49 år varierat (4) behövs ytterligare studier även i denna grupp. Det levande influensavaccinet är inte godkänt i Europa, men en ansökan är att vänta inom den närmaste framtiden. Skyddseffekt av vacciner Det tar upp till två veckor att utveckla skydd efter vaccination. En nackdel med dagens influensavacciner är det kortvariga och subtypspecifika skyddet. Ny vaccination måste därför genomföras inför varje influensasäsong. Senare års studier har visat att effekten av vaccination på mortalitet förstärks hos personer som vaccineras årligen (5). Flera faktorer styr vaccinationseffekten. De två viktigaste faktorerna är: • Överensstämmelsen mellan den stam som ger epidemin och den/dem som ingår i vaccinet. Vanligen (vid nio influensasäsonger av tio) är den god, men vissa år är den inte optimal. Information från Läkemedelsverket 5:2007 13 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering 75 % av dem som hör till riskgrupperna ska vaccineras årligen (14). Det finns inget stöd för att årlig vaccination skulle vara skadlig. Tidigare friska unga och medelålders personer löper inte någon väsentlig risk för allvarliga komplikationer vid influensa. Eftersom den enskilda individen vanligen insjuknar i symtomatisk influensa bara vart tionde till vart tjugonde år är årlig vaccination inte medicinskt motiverad. Å andra sidan är biverkningarna av vaccinet beskedliga och det finns inga andra kontraindikationer än uttalad äggallergi samt överkänslighet för de i vaccinet ingående substanserna. Autoimmuna sjukdomar utgör ingen kontraindikation, men vaccination bör undvikas vid akuta skov (15). Barn som tillhör medicinska riskgrupper bör erbjudas vaccination. Förutom barn med cystisk fibros och annan svår hjärt-lungsjukdom bör även barn med svåra metabola sjukdomar som diabetes, liksom barn med allvarliga medfödda missbildningar och behov av upprepad kirurgi och barn med grav neuromuskulär sjukdom, erbjudas vaccination. Vaccination kan ges från sex månaders ålder. I andra länder har man utvidgat målgrupperna för årlig influensavaccination. I USA inkluderas även friska barn i åldrarna från sex månader till åtta år, kvinnor som är eller förväntas bli gravida under influensasäsongen, individer i åldrarna 50 till 64 år samt personer som lever med eller vårdar (hälso- och sjukvårdspersonal [16,17]) personer som tillhör de medicinska riskgrupperna, och generellt uppmanas alla människor att vaccinera sig om de anser att de behöver skydd mot influensa (6). Att gravida rekommenderas vaccination baseras på data som visar att de löper en ökad risk för komplikationer (18–20). Inga oönskade effekter av vaccinet på fostret har rapporterats. Gravida kvinnor som tillhör en riskgrupp bör enligt Socialstyrelsens föreskrifter erbjudas influensavaccination oavsett tidpunkt i graviditeten. Man bör även vara liberal med vaccination av friska gravida kvinnor som förväntas vara i andra eller framför allt tredje trimestern under influensasäsong (december– mars). InfPreg (ett Kunskapscentrum för infektioner under graviditet som stöds av Karolinska Institutet och Karolinska sjukhuset [www.infpreg.se]) rekommenderar att vaccination till dessa förläggs efter graviditetsvecka 16. Rekommendationer för antiviral behandling av säsongsinfluensa Den medicinska nyttan av antiviral behandling är begränsad, men sjukdomsdurationen kan begränsas en till tre dagar och risken för komplikationer reduceras. Antiviral terapi bör övervägas för patienter som hör till de medicinska riskgrupperna och för patienter med svår influensa med hög feber och påverkat allmäntillstånd som kräver sjukhusvård (se Faktaruta 2). Behandlingen bör insättas så tidigt som möjligt och 14 Information från Läkemedelsverket 5:2007 senast inom två dygn efter symtomdebut. Om indikation för behandling av influensa bedöms föreligga rekommenderas i första hand neuraminidashämmare (Rekommendationsgrad A). Oseltamivir har en fördel eftersom det kan ges oralt. Zanamivir förordas dock framför oseltamivir vid influensa Bepidemier (Rekommendationsgrad B). Vid ordination av zanamivir är det viktigt att patienten får noggranna instruktioner om inhalationsteknik och hur diskhalern ska användas. Vid lindrig till måttlig astma och kroniskt obstruktiv lungsjukdom bör bronkdilaterande medicinering administreras före inhalation av zanamivir. Hos patienter med en svår astma i samband med influensa bör zanamivir inte användas. Neuraminidashämmare bör tills vidare undvikas under graviditet. Djurstudier indikerar inga skadliga effekter på graviditet eller foster, men relevant dokumentation från användning av neuraminidashämmare hos gravida kvinnor saknas. Barn äldre än ett år kan behandlas med oseltamivir, som doseras efter kroppsvikt. Zanamivir är godkänt för behandling av barn fem år och äldre. Dokumentation saknas rörande behandlingseffekt och säkerhet för immunsupprimerade patienter. Då det sannolikt föreligger högre virusnivåer samt längre duration av virusutsöndring i denna patientgrupp bedöms den potentiella behandlingsvinsten kunna vara större än för andra grupper. I sådana fall kan det finnas skäl att sätta in behandling även senare än 48 timmar efter symtomdebut. Faktaruta 2. Rekommendationer för behandling av misstänkt influensa med antivirala läkemedel. Antiviral terapi bör övervägas till: • Patienter som tillhör de medicinska riskgrupperna, vuxna såväl som barn > 1 år. • Patienter som inte tillhör de medicinska riskgrupperna om symtomen bedöms som allvarliga redan inom 48 timmar. Hos vuxna är behov av sjukhusvård ett kriterium för allvarlig sjukdom. Förutsättningar som måste vara uppfyllda: • Lokal influensaepidemi som är virologiskt verifierad. • Symtombild talande för influensa. • Annan allvarlig infektion beaktad. • Behandlingsstart möjlig tidigt i förloppet, senast 48 timmar efter symtomdebut. Praktisk handläggning Före influensasäsongen I samband med sjukvårdskontakt bör patienter som tillhör de medicinska riskgrupperna informeras om Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering att de bör vaccineras mot influensa men också: • att de trots vaccination kan drabbas av influensa • att antiviral terapi finns tillgänglig om de drabbas av influensa, men att behandlingseffekten är begränsad • att antiviral terapi måste påbörjas så tidigt som möjligt i sjukdomsförloppet (senast inom 48 timmar efter symtomdebut) för att ha effekt • att influensaläkemedel inte har någon effekt mot andra luftvägsinfektioner. Information om epidemiläget ges veckovis från vecka 40 till vecka 20 på SMI:s hemsida (www.smittskyddsinstitutet.se). Sjukvårdsupplysningen har ofta kunskap om den lokala situationen. Fortlöpande information till allmänheten från sjukvården sprids också via media. Vid insjuknade under influensasäsongen Vid telefonkontakt bör patienten utfrågas grundligt om kliniska symtom och epidemiologi inklusive reseanamnes avseende områden med pågående influensaepidemi. Om patienten för övrigt är frisk och har typisk anamnes/epidemiologi för influensa rekommenderas i första hand symtomatisk behandling. Patienter med påtaglig allmänpåverkan bör undersökas kliniskt för säker diagnostik och ställningstagande till eventuell antiviral terapi. Andra behandlingskrävande allvarliga infektioner såsom bakteriell pneumoni och sepsis bör övervägas. I öppen vård rekommenderas virologisk diagnostik hos de först misstänkta fallen. När det är känt att influensan finns i närområdet behövs inte virologisk diagnostik i typiska fall innan antiviral behandling påbörjas, medan detta dock bör utföras om det finns någon tveksamhet om diagnosen. Neuraminidashämmare skall inte sättas in om mer än 48 timmar förflutit sedan symtomdebut med undantag för immunsupprimerade patienter eller intensivvårdskrävande sjukdom. Oavsett antiviral terapi rekommenderas alla patienter sedvanlig symtomatisk behandling. Patienten bör tillrådas att ta förnyad kontakt med sjukvården vid misstänkta komplikationer. Rutinmässig uppföljning är för övrigt ej nödvändig. Behandling av sekundärinfektioner sker enligt sedvanliga rutiner. mot influensa B och kan orsaka centralnervösa biverkningar, framför allt hos äldre. Vidare har studier med amantadin visat att denna profylax blir ineffektiv om man samtidigt använder medlet för behandling, eftersom resistens då snabbt kan uppkomma hos de behandlade patienterna med spridning av amantadinresistenta stammar. Profylaxindikationer Den viktigaste målgruppen för antiviral profylax är de medicinska riskgrupperna, vuxna såväl som barn. Indikationen för att ge profylax med antivirala medel bör bedömas från fall till fall beroende på omständigheter och population som behöver skyddas. I speciella situationer kan profylax med antivirala medel vara viktigt för många inom riskgrupperna. Nedan följer beskrivning av speciella situationer där profylax med antivirala medel bör övervägas. Influensa i samhälle – medicinska riskgrupper • För individer som tillhör en medicinsk riskgrupp är vaccination förstahandsval. Om vaccinationen sker sent och en influensaepidemi redan startat kan antiviral profylax ges under perioden innan optimal skyddseffekt förväntas ha uppnåtts, dvs. under 10–14 dagar efter vaccinationstillfället. • Individer som tillhör medicinska riskgrupper och av olika skäl inte kan vaccineras, och individer med nedsatt immunförsvar med förväntad låg/ingen skyddseffekt av vaccinet rekommenderas i första hand försiktighetsåtgärder såsom att undvika närkontakt med infekterade individer samt noggrann handtvätt. I vissa högrisksituationer kan dock säsongsprofylax vara indicerad. • Mer generell profylax kan bli aktuell om vaccinet inte stämmer överens med den influensastam som orsakar epidemin, vid en eventuell vaccinbrist och i en pandemisk situation. Influensa inom hushåll med individ som tillhör medicinska riskgrupper • Vid influensasmitta i en familj där någon tillhör de medicinska riskgrupperna bör antiviral profylax övervägas till riskpatienten oavsett vaccinationsstatus, och i särskilda fall till alla inom hushållet, under minst sju till tio dagar eller tills utbrottet i familjen är över. Profylaxen bör insättas så snart som möjligt och senast inom 36–48 timmar från misstänkt smittotillfälle (Rekommendationsgrad A). Influensautbrott på särskilda boenden och sjukhus • Vid misstänkt nosokomialt influensautbrott på sjukhus och i särskilda boenden för äldre patienter rekommenderas virologisk diagnostik på indexfallet för att verifiera och typbestämma influensastammen. • Vid verifierat influensautbrott rekommenderas efter individuell bedömning profylax med oseltamivir/zanamivir och vaccination. Om antiviral Rekommendationer för antiviral profylax mot säsongsinfluensa Den viktigaste profylaktiska åtgärden för att begränsa de medicinska konsekvenserna av influensa är årlig vaccination av de medicinska riskgrupperna (Rekommendationsgrad A), god handhygien och undvikande av närkontakt med influensasjuka individer. Antivirala substanser kan vara ett komplement, men ersätter inte vaccination. Läkemedlen interfererar inte med immunsvaret mot inaktiverade influensavacciner. Om indikation för profylaxbehandling bedöms föreligga rekommenderas i första hand oseltamivir eller zanamivir (Rekommendationsgrad A). Amantadin är ett andrahandsalternativ eftersom det saknar effekt Information från Läkemedelsverket 5:2007 15 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering profylax ges bör den helst ges till alla, oberoende av vaccinationsstatus, och fortgå upp till 14 dagar eller till cirka sju dagar efter det att det sista konfirmerade fallet av influensa inträffat. Andra viktiga åtgärder för att minska smittspridningen inbegriper isolering av sjuka patienter, begränsning av antalet besökare, skärpta hygienrutiner och sjukskrivning av personal med symtom. • Vid risk för sekundärsmitta på sjukhus hos patienter som sannolikt blivit utsatta för influensa bör antiviral profylax erbjudas. Vid fall av influensa på högriskavdelningar på sjukhus, till exempel på transplantationsavdelningar, kan profylax till alla patienter bli aktuell. Bakgrund Influensa är en virusorsakad luftvägsinfektion som sprider sig snabbt och ger upphov till omfattande epidemier. I tempererade klimat uppträder sjukdomen företrädesvis under vinterhalvåret som relativt kortvariga (6–16 veckor) utbrott av varierande svårighetsgrad. En av de få studier som finns av den totala influensasjukligheten i ett samhälle är från slutet på 70-talet (21). Studien visade att mellan 5 och 20 % av befolkningen insjuknade årligen i influensa under en treårsperiod med den högsta sjukligheten bland personer under 20 år. En finsk studie bekräftar att barn har en hög influensasjuklighet, men siffrorna är något lägre än de som rapporterats från USA (22). Sannolikt har influensasjukligheten sjunkit något sedan slutet på 1970-talet. Idag brukar man ange att mellan 2 och 15 % av befolkningen insjuknar årligen i influensa, vilket i Sverige motsvarar mellan 180 000 och 1,5 miljoner individer. Den högsta incidensen ses alltid bland barn och ungdomar, som också står för en stor del av smittspridningen. Komplikationer, främst sekundär bakteriell pneumoni, drabbar däremot huvudsakligen patienter med underliggande hjärt- och/ eller lungsjukdom (framför allt hjärtsvikt och KOL) och äldre personer. Personer som tillhör dessa medicinska riskgrupper kräver oftare sjukhusvård och står också för en väsentlig del av den ökade dödlighet som ses i samband med influensa. Närmare 90 % av dödsfallen inträffar hos personer över 65 års ålder. Under vintrar med hög influensaaktivitet registreras i Sverige upp till cirka 4 000 fler dödsfall än under motsvarande tidsperioder utan laboratorieverifierad influensa. Hos i övrigt friska ungdomar och vuxna är influensa i regel en självbegränsande sjukdom men den ger upphov till en betydande morbiditet med sjukfrånvaro från skolor och arbetsplatser. Influensavirus är ett RNA-virus som tillhör familjen orthomyxovirus och förekommer i tre typer A, B och C. Sjöfåglar är naturlig värd för influensa A. Många djurslag kan infekteras med vissa av de många subtyper av influensa A som finns hos fåglar, medan influensa B och C har människa som huvudsaklig värd. Influensa A och B orsakar epidemier, medan 16 Information från Läkemedelsverket 5:2007 influensa typ C vanligen ger en lindrig övre luftvägsinfektion och därför sällan diagnostiseras. Influensavirus har två ytantigener: hemagglutinin (H) som binder virus till receptorer på cellytan och neuraminidas (N) som är av betydelse för frisättningen av nybildade viruspartiklar från den infekterade cellen. Det finns 16 olika H- och nio olika Ntyper hos fåglar. Dessa kan kombineras till mer än 80 så kallade subtyper. Tre (H1N1, H2N2, H3N2) har gett upphov till omfattande epidemier hos människor det senaste århundradet. Båda antigenerna förändras kontinuerligt, vilket är orsak till de årliga influensaepidemierna. Förändringarna sker genom ansamling av punktmutationer i gener som kodar för influensavirus ytproteiner (antigen drift). Vid större förändringar med byte av hela gener (antigent skifte) uppstår ett virus som är helt genetiskt skilt från tidigare cirkulerande stammar. Utbyte av gener mellan arter kan ske om ett däggdjur, oftast gris, som har receptorer för både human och icke-human influensa, infekteras samtidigt med ett fågelinfluensavirus och ett virus från människa. Även direkt överföring av intakt gris- eller fågelinfluensavirus till människa har förekommit. Hittills har direktöverförda fågelinfluensavirus inte haft kapacitet att smitta mellan människor i stor skala. Om ett antigent skifte inträffar och den nya virustypen har förmåga att smitta effektivt mellan människor uppkommer epidemier med global utbredning (pandemier). Under de senaste seklerna har det förekommit mellan tre och fem influensapandemier per århundrade. De mest kända under 1900-talet är Spanska sjukan (H1N1, 1918), Asiaten (H2N2, 1957) och Hongkong (H3N2, 1968). Spanska sjukan var den svåraste, med en insjuknandefrekvens på 40–60 %. Drygt 1 % av de sjuka avled, vilket resulterade i 20–40 miljoner dödsfall över världen. Virus var ursprungligen ett fågelvirus som under cirka 20 år anpassades till den mänskliga värden. Det är oklart om det passerade via gris eller något annat däggdjur innan det blev helt anpassat till den mänskliga värden. De övriga två pandemierna har orsakats av virus som innehållit genfragment från både spanska sjukans virus och nya fågelvirus (23). Den senaste pandemin 1977 blev mycket mild och orsakades av H1N1. Både H1N1 och H3N2 har fortsatt att cirkulera och ger årliga utbrott. Det går inte att förutse när en ny pandemi kan förväntas drabba jorden. Sedan 1996 cirkulerar ett högpatogent fågelinfluensavirus (H5N1; så kallad aviär influensa) bland tama och vilda fåglar i Sydostasien och Afrika och enstaka tamfågelutbrott har förekommit i Europa. Hittills har över 300 kliniska fall av fågelinfluensa H5N1 konstaterats hos människor, framför allt i Sydostasien och Afrika. Det är osäkert hur stort pandemihot H5N1 utgör. De kända pandemierna har orsakats av influensavirus med H1, H2 eller H3. Asiatens virus (H2) försvann 1968 och en stor del av jordens Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering Klinisk diagnostik och sjukdomsförlopp befolkning saknar skydd mot detta virus. Möjligen är någon variant av H2 den mest sannolika framtida pandemiorsaken. Eftersom influensa B endast finns hos människa kan inte antigent skifte ske; därmed kan detta virus inte orsaka pandemi. Human influensa A och B ger samma kliniska sjukdomsbild (se nedan). Influensavirus replikerar i luftvägsepitelet, men därifrån infekteras även monocytermakrofager som förs till blodbanan. I dessa produceras mycket lite virus, men immunsvaret stimuleras och cytokiner frisätts. Dessa ger upphov till de typiska influensasymtomen. Smittspridningen mellan människor är mycket snabb och sker via dropp/aerosoloch kontaktsmitta. Inkubationstiden är kort – en till tre dagar. Virusutsöndringen är störst från ett dygn före till två dygn efter insjuknandet, men kan pågå ytterligare några dagar. Barn med förstagångsinsjuknande och immundefekta individer utsöndrar virus under längre tid. Hos immunfriska individer samvarierar mängden utsöndrat virus med febern. Epidemiologisk övervakning med typning av virus Influensavirus cirkulerar vanligen under cirka sex till 16 veckor varje vinter. Epidemiutvecklingen är olika år från år. De flesta sjukdomsfallen inträffar inom fem till tio veckor efter det att de första fallen har diagnostiserats, varefter aktiviteten avtar. Ju längre tid det tar för en årlig epidemi att komma igång, desto mindre blir den totala omfattningen. Den epidemiologiska anamnesen är väsentlig vid diagnostik av influensa. Övervakning av det epidemiologiska läget nationellt och lokalt är därför viktig. Sedan vintersäsongen 1999–2000 rapporterar cirka 2 % av Sveriges distrikts/familjeläkare till landstingens smittskyddsläkare hur många av veckans patienter som haft misstänkt influensa. De mikrobiologiska laboratorier som utför influensadiagnostik rapporterar veckovis antalet influensadiagnoser. Ytterligare rapporteringsmodeller är under utprövning. Insamlade data sammanställs vid Smittskyddsinstitutet (SMI) i en veckorapport som publiceras på SMI:s webbplats, (www.smittskyddsinstitutet.se). SMI rapporterar också veckovis data från Sverige till Världshälsoorganisationen (WHO) och till EU genom nätverket European Influenza Surveillance Scheme (EISS), som kommer att bli en del av ECDC:s (European Centre for Disease Control) aktiviteter. Även typningen av influensavirus är av stor betydelse, särskilt i början av en epidemi. Att karaktärisera aktuella virusisolat är en viktig beredskapsåtgärd, dels för att tidigt upptäcka eventuella avvikelser från de stammar som ingår i aktuellt vaccin, dels för att så tidigt som möjligt kunna avgöra om en ny stam kommit till landet. De kliniska symtomen vid influensa är inte unika. Andra sjukdomar kan ge en likartad bild, vilket försvårar identifiering av patienter för vilka antivirala läkemedel är indicerade. Numera finns dock snabbdiagnostiska test som ger svar inom 10–30 minuter. De har relativt låg känslighet men används för primärdiagnostik vid flera stora sjukhus i Sverige. Eftersom de svårast sjuka ofta har högst virusutsöndring är chansen för att dessa identifieras större än för subkliniska fall eller för sena fall med svåra komplikationer. Influensasjukdomens klinik varierar från en lindrig övre luftvägsinfektion till allvarlig systemsjukdom. Många ungdomar och vuxna får den klassiska influensabilden som karakteriseras av ett plötsligt insjuknande med allmän sjukdomskänsla, frysningar och snabbt stigande feber (39–40ºC), varefter kraftig huvudvärk och svår muskelvärk (även i ögonmusklerna) tillkommer (se Faktaruta 3). Redan vid sjukdomsdebuten har flertalet patienter lindriga luftvägssymtom som successivt ökar de närmaste dagarna. Hård torrhosta är särskilt framträdande, ofta i kombination med retrosternal smärta, som tecken på trakeit. Halsont och snuva är också vanligt. I normalfallet varar febern tre till fem dagar och som regel är den akuta sjukdomen över efter fem till sju dagar. Postinfektiös asteni under ett par veckor är vanligt. Eftersom ställningstagande till antiviral terapi måste göras så tidigt måste man lita på den kliniska diagnostiken. I de stora kliniska behandlingsstudierna med neuraminidashämmare var den diagnostiska träffsäkerheten för influensa baserat på enbart kliniska symtom i epidemitider i medeltal 60–70 % hos i övrigt friska personer i arbetsför ålder. I en subanalys hade feber i kombination med hosta högst prediktivt värde (79 %) för influensa med en sensitivitet på 64 % och specificitet på 67 %. Hos barn och äldre personer är symtombilden vid influensa mer okarakteristisk. Äldre patienter har ofta lägre feber och mindre uttalad hosta. Gastrointestinala symtom är vanliga hos barn, liksom matningsproblem med åtföljande dehydrering. Influensainfektion är en vanlig orsak till feberkramper. Hos de yngsta spädbarnen är symtomen ännu mer ospecifika med slöhet, ovilja att äta, gråblek hudfärg och irritabilitet. Sjukhusinläggning för observation och utredning är ofta nödvändig. Bakteriella komplikationer i form av sinuit och mediaotit kan förekomma tidigt i förloppet. Hos förskolebarn förekommer även myosit. I de medicinska riskgrupperna är sekundära komplikationer vanliga. De kan uppkomma redan efter några få dagar, framför allt som bakteriell pneumoni (cirka 5 %), vilket är den viktigaste orsaken till influensarelaterade dödsfall. En sällsynt men fruktad influensakomplikation som Information från Läkemedelsverket 5:2007 17 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering kan drabba alla åldrar är snabbt förlöpande viruspneumonit, som har dålig prognos. Ovanliga manifestationer vid influensa är myokardit och encefalit. Faktaruta 3. Klinisk influensadiagnostik. Epidemiologi Virologiskt verifierad influensaepidemi i samhället eller vistelse/resa i område med pågående influensa inom fem dagar före insjuknandet. Symtombild hos barn Slöhet, ovilja att äta, färgskiftning och irritabilitet, feberkramper Kräkningar, diarré, matningssvårigheter (dehydrering) Med stigande ålder mer typisk bild med feber och luftvägssymtom Ofta ses mindre allmänpåverkan än hos vuxna Symtombild hos ungdomar och vuxna Plötsligt insjuknande Frysningar, hög feber 38–40ºC Huvudvärk och muskelvärk Milda luftvägssymtom ofta inkluderande torrhosta Smärta bakom bröstbenet Nasala symtom och halsont Feber + hosta har högst prediktivt diagnostiskt värde Symtombild hos äldre Ofta atypisk och mer diffus klinisk bild Långsammare insättande feber som inte blir så hög som hos yngre Allmän sjukdomskänsla Förvirring Under epidemitider är det i allmänhet ganska lätt att ställa diagnos hos patienter med den typiska kliniska symtombilden, speciellt några dygn efter symtomdebut. Det är dock viktigt att särskilt beakta den atypiska symtombild som ofta ses hos de äldre. I insjuknandefasen är symtombilden vanligen ospecifik och kan förväxlas med andra luftvägsinfektioner, särskilt de orsakade av RS-virus, adenovirus, metapneumovirus, parainfluensa och mykoplasma. Framför allt hos äldre patienter och småbarn är RS-virusinfektion en viktig differentialdiagnos. Allvarliga sjukdomar såsom bakteriell pneumoni, sepsis och malaria kan debutera med influensaliknande symtom. Laboratoriediagnostik Laboratoriediagnostik med CRP och LPK kan i vissa fall vara av värde. CRP är i regel < 100 mg/L och den vita blodbilden normal eller visar leukopeni. Virologisk diagnostik Referensmetod för påvisande av influensainfektion anses för närvarande vara virusodling, men den håller på att ersättas av nukleinsyraamplifieringstekniker 18 Information från Läkemedelsverket 5:2007 (NAT, t.ex. PCR-teknik). I viruslaboratoriet påvisas influensa A och B snabbast med antigentest (immunofluorescens [IF]-test eller kommersiella antigentester) på nasofarynxaspirat eller med svalg- eller nässekret enligt tillverkarnas rekommendationer. Flera laboratorier har under senare år valt att använda NAT som enda diagnostiska metod, men virusodling är fortfarande rutinmetod vid ett fåtal laboratorier i Sverige. Resultatet av antigentestning eller NAT kan normalt erhållas samma dag som provet når viruslaboratoriet eller dagen efter. Odling besvaras inom 14 dagar, men besked om preliminärt positivt fynd ges vanligtvis tidigare. Nya snabbdiagnostiska metoder (10–30 minuter) har introducerats och används vid en del stora sjukhus. Dessa har lägre känslighet än NAT och IF, men snabbheten gör ändå testet kliniskt användbart. Serologisk diagnostik kräver akut- och konvalescentprov och har därför inte någon plats i akutdiagnostiken. I normalfallet är nasofarynxsekret det bästa provmaterialet för såväl odling och antigendetektion som påvisande av virusgenom, men om man använder NAT kan det ersättas med näsprov eller näs- + svalgprov. Någon eller en kombination av dessa provtagningsmaterial rekommenderas också för de diagnostiska snabbkiten. Svalg- eller bronksköljvätska, alternativt trakealsekret, kan också användas för de flesta analyser. När bör virologisk laboratoriediagnostik utföras? Provtagning rekommenderas på indexfall för att säkerställa influensaförekomst i samhället och vid utbrott på institutioner, t.ex. äldreboende. Sedan ett influensautbrott laboratoriemässigt verifierats behöver provtagning inte ske i typiska fall. Virologisk diagnostik bör dock ske även fortsättningsvis vid atypisk sjukdom, hos inläggningsfall och hos svårt sjuka och hos personer inom medicinska riskgrupper såsom immunsupprimerade och hjärt-lungsjuka. Antivirala läkemedel Antivirala medel mot influensa skall ses som ett komplement och ersätter inte vaccination. Läkemedlen kan användas på två sätt: profylaktiskt för att förhindra ett insjuknande i symtomgivande influensa och terapeutiskt för att reducera allvarlighetsgraden och durationen av sjukdomen. Två klasser av läkemedel finns för behandling eller profylax av influensa, neuraminidashämmare och M2-hämmare (Tabell I). Neuraminidashämmare är sialinsyreanaloger och hämmar virusenzymet neuraminidas som är av betydelse för frisättningen av nybildade influensaviruspartiklar från den infekterade cellen (24). Medlen resulterar i att nybildade viruspartiklar bildar stora aggregat som fastnar på cellytan och inte kan spridas vidare till andra celler. Neuraminidashämmarna är verksamma både mot influensa A och B. Två läkemedel finns godkända; zanamivir ges som oral inhalation och oseltamivir som kapsel Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering eller oral suspension. Båda läkemedlen är godkända för behandling av och profylax mot influensa A och B. Nya tilläggsindikationer från 2006 är för zanamivir behandling hos barn från fem års ålder samt profylax hos barn (≥ 5 år) och vuxna och för oseltamivir profylax hos barn äldre än ett år. Det första läkemedlet som utvecklades mot influensa var amantadin, som verkar genom att binda till och blockera jonkanalfunktionen av influensavirus matrixprotein M2. Amantadin är endast verksamt mot influensa A. Medlet är numera avregistrerat i Sverige, men kan förskrivas på licens. För detaljerad information om respektive neuraminidashämmare se EPAR (www. emea.europa.eu) och monografier på Läkemedelsverkets hemsida (www. lakemedelsverket.se). Givna inom 48 timmar efter sjukdomsdebut reducerar neuraminidashämmare sjukdomsdurationen vid påvisad influensa en till två dagar och sjukdomens svårighetsgrad minskar (25). I några studier har behandling med neuraminidashämmare minskat risken för komplicerande pneumonier och resulterat i att färre patienter behandlats med antibakteriella medel (26). En Cochraneanalys bekräftar att neuraminidashämmarna kortar sjukdomstiden och oseltamivir kan minska risken för komplikationer i form av nedre luftvägsinfektion efter influensa (27). Viktigt att komma ihåg är att läkemedlen mot influensa endast har effekt på virusreplikationen. Influensavirus förökar sig framför allt under de första dagarna efter symtomdebut, varefter virusmängden snabbt minskar till låga nivåer. Det är således viktigt att sätta in antiviral terapi så snart som möjligt och senast inom 48 timmar efter symtomdebut. I kliniska studier gav neuraminidashämmarna snabbare reduktion av durationen av virusutsöndring i näs/svalg- Tabell I. Egenskaper hos antivirala läkemedel mot influensa. Egenskaper Oseltamivir (Tamiflu) Zanamivir (Relenza) Amantadin (Licens) Verkningsmekanism Neuraminidashämmare M2-hämmare Aktivitetsspektrum Influensa A och B Neuraminidashämmare Influensa A och B Godkända indikationer Profylax och behandling av influensa A och B hos vuxna och barn > 1 år Profylax och behandling av influensa A hos vuxna och barn > 10 år Formulering Kapslar, pulver till oral lösning Överkänslighet Profylax och behandling av influensa A och B hos vuxna och barn > 5 år Inhalationspulver Överkänslighet Överkänslighet Epilepsi Psykos Grav psykisk sjukdom Svåra hjärt-, lever- och njursjukdomar Prostatahypertrofi Glaukom Tidigare psykisk sjukdom, kramper Nedsatt lever- och njurfunktion (Mindre) vanliga: Centralnervösa symtom (konfusion, oro, hallucinationer, insomnia) illamående, kräkningar Sällsynta: Hjärtrytmrubbningar, kramper Kontraindikationer Medlet ska ej ges till barn yngre än 1 år Varningar/försiktighet Dosjustering hos patient med nedsatt njurfunktion (KrCl < 30 mL/ min) Svår astma Bronkdilaterare bör inhaleras före zanamivir vid KOL/astma Biverkningar Vanliga: Illamående, kräkning, huvudvärk Sällsynta: Anafylaxi, allvarliga hudreaktioner, hepatit, neuropsykiatriska symtom, gastrointestinal blödning Sällsynt hos vuxna (0,3 %), vanligare hos barn (4–18 %) Sällsynta: Bronkospasm och/ eller nedsatt lungfunktion Resistens Ingen resistens rapporterad hos immunkompetenta Influensa A Tablett Vanlig (vid behandling 30 %) Information från Läkemedelsverket 5:2007 19 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering prov än placebo och virusmängden minskade signifikant redan inom 24 timmar efter påbörjad terapi. Kliniska studier av neuraminidashämmare har också visat att ju tidigare behandlingen inleds desto större är terapivinsten. Om behandlingen med oseltamivir påbörjades inom tolv timmar efter symtomdebut förkortades sjukdomsdurationen med 3,1 dagar (74,6 timmar (95 % KI: 65,0–85,6)) jämfört med placebo (28). Tidig behandling ledde också till kortare feberduration, lindrigare symtom och snabbare återgång till normal aktivitet. Liknande studier för zanamivir visade att sjukdomsdurationen reducerades med tre dagar om medlet insattes inom 30 timmar efter symtomdebut jämfört med en dag om behandlingen startades senare (29). Ingen effekt i jämförelse med placebo kunde påvisas om terapin sattes in efter två dygn. Relenza (zanamivir) Zanamivir ges som oral inhalation via en diskhaler. Denna administrationsväg kan innebära svårigheter för en del patienter, varför noggrann instruktion krävs. Doseringen är samma i alla åldrar – två inhalationer två gånger dagligen under fem dagar för behandling och två inhalationer en gång dagligen för profylax (se Tabell II). Oral biotillgänglighet av zanamivir är mycket låg (cirka 2 %) och endast 10–20 % av given dos absorberas systemiskt. Ingen dosmodifiering behövs därför göras vid nedsatt njur- eller leverfunktion. Efter inhalation deponeras huvudparten av zanamivir i orofarynx och cirka 13 % når nedre luftvägarna. Koncentrationen av zanamivir lokalt i luftvägarna är mycket hög direkt efter inhalation av 10 mg och kvarstår fortfarande på en signifikant nivå efter 24 timmar. Det finns inga kända läkemedelsinteraktioner. Behandlingsstudier De primära studierna inkluderade för övrigt friska yngre vuxna med influensaliknande sjukdom. Den uppmätta terapieffekten hos influensapositiva patienter var en reduktion av sjukdomsdurationen på i genomsnitt 1,5 dagar (variation: 1–2,5 dagar) och en lindring av symtomen. ITT-analysen (Intention to treat analysis) av alla patienter med kliniskt misstänkt influensa visade likartad effekt i två av huvudstudierna, medan symtomdurationen endast reducerades 0,5 dagar jämfört med placebo i den största studien. I en sammanslagen analys av alla patienter med influensa B (n = 163) visades att tiden till symtomlindring förkortades med 2,0 dagar (95 % konfidensintervall [KI]: 0,50–3,50) jämfört med placebo. I behandlingsstudier av influensasjuka barn 5–12 år var effekten jämförbar med den hos vuxna med 1,25 dagars (95 % KI: 0,50–2,0) förkortning av sjukdomsdurationen (30). Det var dock för få barn i den yngsta åldersgruppen (fem till sex år) för att säkerställa behandlingseffekten. En bekräftande uppföljningsstudie av barn ≥ 5 år pågår. I de patientgrupper där störst behov av behandling 20 Information från Läkemedelsverket 5:2007 föreligger, till exempel äldre och hjärt- och lungsjuka, är dokumentationen mer begränsad. I en behandlingsstudie inkluderades 525 patienter med lindrig/ moderat astma och/eller kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL). Sjukdomstiden i zanamivirgruppen förkortades med 1,5 dagar (95 % KI: 0,5–3,25) hos dem med verifierad influensa, medan en icke-signifikant reduktion på 1,0 dagar (95 % KI: 0,0–2,0) uppmättes i ITT-analysen. En studie av äldre patienter (> 65 år) (n = 358) fick avbrytas i förtid på grund av rekryteringsproblem och ingen effekt av zanamivir på symtomdurationen kunde påvisas. I en sammanlagd analys av alla högriskpatienter som inkluderats i det kliniska programmet uppmättes en behandlingseffekt med 1,5 dagars förkortning av sjukdomsdurationen i både den influensapositiva populationen och i ITTpopulationen I enskilda behandlingsstudier kunde ingen signifikant reduktion av sekundärkomplikationer påvisas vid jämförelse med placebo. I den sammanlagda analysen av alla högriskpatienter uppmättes en signifikant reduktion av incidensen av komplikationer som krävde antibiotika i zanamivirgruppen (17 %) jämfört med placebo (23 %) (p = 0,028). De genomförda studierna är inte tillräckligt stora för att kunna visa om zanamivir påverkar mortaliteten vid influensa. Profylaxstudier Profylaxindikationen för zanamivir baseras på fyra fas III-studier, två post-expositionsprofylax- och två säsongsprofylaxstudier (31–34). Totalt inkluderades 7 574 personer, varav 552 barn i åldern fem till elva år. En av studierna rekryterade personer tillhörande de medicinska riskgrupperna med hög risk för komplikationer vid influensa (35). Skyddseffekten av tio dagars zanamivirprofylax, insatt inom 36 timmar efter exponering, för influensasmitta i familjehushåll utvärderades i två placebokontrollerade studier. I den första behandlades indexfallen med zanamivir, medan ingen behandling gavs i den andra studien. Den uppmätta skyddseffekten i ITT-populationen i studierna var 79 % (95 % KI: 57–89) respektive 81 % (95 % KI: 64–91). Effektstorleken var jämförbar i subgruppsanalyser av barn. I de två samhällsstudierna, varav en av friska vuxna och en av personer med hög risk för komplikationer, gavs zanamivir under fyra veckor som säsongsprofylax. Incidensen av klinisk influensa reducerades från 34/554 (6,1 %) i placebogruppen till 11/553 (2,0 %) i zanamivirgruppen (67 %) (95 % KI: 39– 83). Motsvarande reduktion i riskgruppsstudien var 23/1685 (1,4 %) till 4/1678 (0,2 %) (83 %) (95 % KI: 56–93). Subgruppsanalyser av profylaxstudierna visade att skyddseffekten av zanamivir mot både influensa A och influensa B var statistiskt signifikant. Biverkningar Zanamivir tolereras i allmänhet väl. Biverkningar, vanligen i form av influensaliknande symtom, har Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering Majoriteten av patienterna i studierna hade influensa A. I en sammanlagd analys av alla patienter med influensa B, totalt 15 % av den influensapositiva populationen, visades att sjukdomen förkortades med 0,7 dagar (95 % KI: 0,1–1,6 dagar) i oseltamivirgruppen jämfört med placebo. Kliniska studier efter godkännandet har visat att oseltamivir är mindre effektiv mot influensa B än influensa A (35). Hos de medicinska riskgrupperna kunde ingen signifikant effekt av oseltamivir påvisas i den primära effektvariabeln – medianduration av influensasjukdomen. För det sekundära effektmåttet, duration av feber, sågs dock en signifikant förkortning på i genomsnitt 1,0 dag jämfört med placebo. Incidensen av antibiotikabehandlade komplikationer i nedre luftvägarna reducerades signifikant hos äldre individer > 65 år (från 19 % i placebo- till 12 % i oseltamivirgruppen, p = 0,0156), medan ingen effekt på komplikationsfrekvensen kunde påvisas hos patienter med underliggande hjärt- och/eller lungsjukdom. Genomförda studier är inte tillräckligt stora för att kunna visa om oseltamivir påverkar mortaliteten i influensa. Få patienter i de kliniska studierna hospitaliserades, 0,7 % i oseltamivirgruppen mot 1,7 % i placebogruppen. Profylaxstudier Oseltamivirs preventiva effekt mot influensa har utvärderats i två studier av post-expositionsprofylax i familjehushåll (n = 1 239) och i tre studier av säsongsprofylax i samhället (n = 2 134). Det primära effektmåttet var incidensen av laboratorieverifierad klinisk influensa. Endast vuxna och ungdomar äldre än tolv år inkluderades i de primära studierna. I ytterligare en postexpositionsprofylaxstudie ingick också barn i åldern ett till tolv år (n = 215) (36), vilket var grunden för godkännandet av profylaxindikationen hos barn. Skyddseffekten av sju dagars oseltamivirprofylax insatt inom 48 timmar efter exponering för influensasmitta i familjehushåll uppmättes till 92 % (95 % KI: 72–98) i populationen där indexfallet hade en verifierad influensa och till 89 % (95 % KI: 72–96) i ITT-populationen. I den andra studien, där första indexfallet behandlades med oseltamivir i fem dagar och hushållen randomiserades så att övriga familjemedlemmar antingen gavs behandling eller tio dagars profylax, uppmättes skyddseffekten till 63 % (95 % KI: 26–81) i totalpopulationen och till 59 % (95 % KI: 16–80) i hushåll med konfirmerad influensa hos indexfallet. I en subgruppsanalys av barn ett till tolv år visades skyddseffekten vara likartad (64 %) (95 % KI:16–85). Bland barn som inte redan utsöndrade virus före behandlingen var skyddseffekten 80 % (95 % KI:22–95). I de tre samhällsstudierna, varav två av friska vuxna med identisk design (sammanlagd analys) och en av äldre individer > 65 år, gavs oseltamivir under sex veckor som säsongsprofylax. Incidensen av klinisk influensa reducerades i den sammanlagda analysen från rapporterats i samma frekvens i zanamivirgruppen som i placebo. Inga specifika läkemedelsinteraktioner har identifierats. Efter godkännandet har dock sällsynta fall av bronkobstruktion och bronkospasm, trånghetskänsla i halsen och hudutslag rapporterats. Zanamivir bör därför inte användas till patienter med svår astma/kroniskt obstruktiv lungsjukdom. Tamiflu (oseltamivir) Oseltamivir finns tillgängligt som kapsel (75 mg) och mixtur (12 mg/mL). Nya tablettstyrkor har nyligen godkänts i EU – 30 mg och 45 mg. Dessa lägre styrkor är framtagna särskilt till barn, eftersom kapslarna har längre hållbarhet än suspensionen. Dosering för behandling av vuxna är en kapsel, 75 mg × 2 dagligen och för profylax 75 mg × 1 dagligen. Till barn 1–12 år doseras oseltamivir efter kroppsvikt (se Tabell II). Oseltamivir ska inte ges till barn yngre än ett år på grund av befarad CNS-toxicitet, baserat på prekliniska data på unga råttor med ackumulation av prodrogen i hjärnan. Oseltamivirfosfat (prodrog) absorberas snabbt efter oral administrering och omvandlas till den aktiva metaboliten oseltamivirkarboxylat. Minst 75 % av given dos återfinns i cirkulationen som aktiv metabolit och distribueras ut vidare i kroppen. Den terminala halveringstiden är sex till tio timmar. Oseltamivirkarboxylat elimineras fullständigt i urinen. Vid nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 30 mL/min) är dosmodifiering indicerad. Samtidig administration av probenecid, som är en potent hämmare av den tubulära sekretionen i njuren, resulterade i tvåfaldig ökning av serumkoncentrationen av oseltamivir. Inga andra kliniskt relevanta läkemedelsinteraktioner finns beskrivna. Behandlingsstudier De kliniska studierna av oseltamivir har inkluderat flera olika populationer såsom för övrigt friska vuxna (n = 1 355), barn (n = 698) och patienter i de medicinska riskgrupperna – äldre individer över 65 år (n = 741), barn med astma (n = 334) samt vuxna patienter med hjärt- och/eller lungsjukdom (n = 404). Den uppmätta effekten av oseltamivir i de kliniska studierna hos individer med verifierad influensa varierade beroende på patientpopulationen. En förkortning av sjukdomsdurationen på i genomsnitt 1,0–1,5 dagar uppmättes hos influensapositiva vuxna och barn, medan effekten i ITT-analysen varierade mellan 0,7 och 0,9 dagar. Ingen effekt av oseltamivir på incidensen av sekundärkomplikationer kunde påvisas i de enskilda studierna hos vuxna, medan incidensen av akut mediaotit reducerades signifikant från 27 % i placebogruppen till 13 % hos oseltamivirbehandlade barn. I en sammanlagd analys av alla kontrollerade kliniska studier på vuxna och ungdomar reducerade oseltamivir incidensen av nedre luftvägsinfektioner som krävde antibiotika från 12,7 % i placebogruppen till 8,6 % i den oseltamivirbehandlade populationen (p = 0,0012). Information från Läkemedelsverket 5:2007 21 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering 25/519 (4,8 %) i placebogruppen till 6/520 (1,2 %) i oseltamivirgruppen (7 %) (95 % KI: 42–90). Motsvarande reduktion i äldrestudien var 12/272 (4,4 %) till 1/276 (0,4 %) (92 %) (95 % KI 37–99). I subgruppen av äldre som hade vaccinerats uppmättes skyddseffekten till 91 %. Den profylaktiska skyddseffekten mot influensa B beräknades till 78 % i familjestudien. Övriga profylaxstudier inkluderade för få influensa B-fall för att tillåta någon säker slutsats om effekten. Biverkningar De vanligaste rapporterade biverkningarna i studierna var gastrointestinala symtom i form av illamående, kräkningar, och buksmärta. Frekvensen av olika symtom varierade något med åldern och kräkningar var relativt sett vanligare hos barn än hos vuxna. Säkerhetsprofilen hos äldre patienter över 65 år liknade den hos andra grupper. De rapporterade biverkningssymtomen var i regel lindriga och övergående inom en till två dagar. Mycket sällsynta biverkningar som rapporterats efter godkännandet är leverpåverkan, överkänslighetsreaktioner och allvarliga hudreaktioner såsom Stevens-Johnsons syndrom och erythema multiforme. I Japan har allvarliga neuropsykiatriska biverkningar, inkluderande kramper, sänkt medve- tandegrad, avvikande beteende, hallucinationer och delirium rapporterats framför allt hos barn och ungdomar, varför oseltamivir inte längre rekommenderas för japanska ungdomar i åldern tio till 19 år. Endast ett fåtal fall av liknande karaktär har rapporterats utanför Japan. Orsakssambandet är idag ej fastställt och oseltamivirs roll i uppkomst av neuropsykiatriska händelser ska undersökas i prekliniska och kliniska studier. I EU har biverkningsavsnittet i produktresumén kompletterats inkluderande en uppmaning att speciellt barn och ungdomar bör följas noggrant. Amantadin Amantadin var det första läkemedel som blev godkänt för profylax och behandling av influensa A. Medlet är avregistrerat, men finns på licens som Symmetrel kapslar 100 mg eller via Apoteket som Amantadin kapslar 50 mg i extempore-beredning. Medlet ges oralt i dosen 100 mg morgon och kväll till vuxna. (För dosering i olika åldersgrupper se Tabell II.) Ett flertal interaktioner med andra läkemedel måste beaktas. Tidig behandling med amantadin har visats förkorta influensasjukdomen med cirka en dag. Som profylax mot influensa A har amantadin uppvisat en skyddseffekt på 70–90 % mot samhällsförvärvad influensa vid smitta inom hushåll och inom olika sjuk- Tabell II. Doseringsrekommendation av antivirala läkemedel för behandling av och profylax mot influensa. Läkemedel Åldersgrupper (år) 1–5 > 5–9 10–12 13–64 > 65 Zanamivir Behandling Ej godkänd 10 mg × 2 10 mg × 2 10 mg × 2 10 mg × 2 Profylax Ej godkänd 10 mg × 1 10 mg × 1 10 mg × 1 10 mg × 1 Oseltamivir# Behandling Dosering efter /kroppsvikt* Dosering efter /kroppsvikt* Dosering efter / kroppsvikt* 75 mg × 2 75 mg × 2 Profylax Dosering efter /kroppsvikt* Dosering efter /kroppsvikt* Dosering efter / kroppsvikt* 75 mg × 1 75 mg × 1 Ej godkänd** Ej godkänd** Ej godkänd** Ej godkänd** 100 mg × 2*** 100 mg × 2*** 100 mg × 2*** 100 mg × 2*** 50 mg × 2 50 mg × 2 Amantadin# Behandling Profylax *Dosrekommendation av oseltamivir till barn baserad på kroppsvikt Kroppsvikt < 15 kg > 15 kg till 23 kg > 23 kg till 40 kg > 40 kg Behandling Rekommenderad dos i fem dagar 30 mg × 2/dag 45 mg × 2/dag 60 mg × 2/dag 75 mg × 2/dag Profylax Rekommenderad dos i tio dagar 30 mg × 1/dag 45 mg × 1/dag 60 mg × 1/dag 75 mg × 1/dag **Barndosering 1–9 år (USA): 5 mg/kg/dag upp till 150 mg/dag i två avdelade doser ***Barn > 10 år med vikt under 40 kg rekommenderas 5 mg/kg/dag i två avdelade doser #Dosmodifiering vid nedsatt njurfunktion (Se FASS eller produktresumé) 22 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering vårdsinrättningar. Då medlet saknar effekt mot influensa B, orsakar centralnervösa biverkningar och snabbt ger resistensutveckling vid behandling har det fått mycket begränsad användning. Ett flertal interaktioner med andra läkemedel måste även beaktas. av barnen. Högre frekvenssiffror har dock rapporterats efter godkännandet och i en japansk studie observerades att nio av 50 oseltamivirbehandlade barn (18 %) utvecklade resistens (42), sannolikt till följd av suboptimal dosering. För zanamivir har hittills ingen resistensutveckling dokumenterats hos immunkompetenta patienter. Endast ett fall av resistens finns rapporterat i samband med en långdragen influensa B-infektion hos ett immunsupprimerat barn (43). Kunskap saknas om sekundärspridning av resistenta virusvarianter, men data talar för att neuraminidasmutationer medför nedsatt virulens och replikationsförmåga. I en djurmodell har dock transmission av oseltamivirresistenta varianter dokumenterats (44). Resistensutveckling mot amantadin är vanlig och uppträder snabbt hos cirka 30 % av behandlade patienter. Resistenta isolat kan spridas från person till person och orsaka sjukdom på samma sätt som viltypsvirus. I en global övervakningsstudie innefattande över 7 000 influensa A-isolat visades att primär resistens mot amantadin ökat signifikant från 0,4 % år 1994−1995 till 12,3 % år 2003−2004 (45). Ökningen var mest markant i Asien med de högsta frekvenssiffrorna i Kina (74 %). Efter 2005 har man i USA noterat en mycket hög frekvens av resistenta H3N2-isolat (92 %), vilket föranlett CDC att avråda från användning av amantadin i USA under influensasäsongen 2007–2008 (46). I Sverige ökade frekvensen amantadinresistenta H3N2stammar från 4 % 2002–2003 till 54 % 2006–2007. Ingen korsresistens föreligger mellan neuraminidashämmare och amantadin. Kombinationsbehandling med läkemedel ur olika klasser eller med två neuraminidashämmare skulle kunna vara en tänkbar strategi för att reducera resistensutvecklingen. En in vitro-studie där man jämförde kombinationsbehandling (amantadin och oseltamivir) med monoterapi ger stöd för detta (47). En annan studie med neuraminidashämmare i kombination med amantadin och en med rimantadin tyder på additiva och synergistiska anti-influensaeffekter i cellkultur och i djurförsök (48,49). Kliniska studier med oseltamivir i kombination med amantadin pågår. Resistensutveckling Metoder för resistensbestämning Metoder för monitorering av resistensutveckling i samhället finns på SMI. Genom sekvensering av neuraminidas- samt M2-genen kan kända mutationer som ger resistens mot neuraminidashämmare respektive amantadin identifieras. SMI har ett fenotypiskt test som påvisar neuraminidasets enzymaktivitet. Resistensbestämning har för närvarande ingen plats vid okomplicerad influensainfektion, men bör diskuteras med SMI i speciella situationer. Gravt immunsupprimerade patienter är en riskgrupp där noggrann monitorering är indicerad. Resistensövervakning är en viktig epidemiologisk fråga som samordnas nationellt och internationellt och årligen analyserar SMI ett representativt urval av de influensastammar som cirkulerar i Sverige. Både WHO och europeiska smittskyddsinstitutet (ECDC) gör sammanställningar rörande resistensläget. Klinisk resistensutveckling Resistens mot neuraminidashämmare har hittills påvisats i relativt låg frekvens och varierar med läkemedel och virustyp (37,38). Inga naturligt resistenta isolat har identifierats. På grund av den hittills begränsade användningen är den verkliga potentialen för resistensutveckling och den kliniska betydelsen idag ofullständigt känd. Det finns ännu inga kliniska data som belyser risken för uppkomst av korsresistens mellan neuraminidashämmare. Studier i cellkultur indikerar att vissa oseltamivirresistenta virusstammar fortfarande är känsliga för zanamivir. Resistensdata har nyligen rapporterats från Japan, där motsvarande 5 % av befolkningen behandlades med oseltamivir under säsongen 2003–2004. Vid analys av 1180 H3N2-isolat i samhället var 0,3 % resistenta mot oseltamivir och 0,1 % var även korsresistenta mot zanamivir (39). I uppföljningsstudier i Japan under två säsonger, 2004–2005 och 2005–2006, fann man att inga av de testade H3N2-stammarna och få av H1N1-isolaten uppvisade resistens mot neur­ aminidashämmarna (40). För influensa B (n = 468) har inga resistenta isolat upptäckts med undantag av en stam. 2004–2005 hade man ett stort influensa Butbrott i Japan, varvid en generell ökning av stammar med nedsatt känslighet mot neuraminidashämmarna (> 10 gånger högre IC50-värde) noterades (41). Inga kända resistensmutationer kunde dock påvisas. Det högre IC50-värdet speglar troligen en naturlig variation i känslighet för antiviralerna. I kliniska studier sågs resistensutveckling mot oseltamivir hos 0,3 % av vuxna patienter och hos 4,5 % Fågelinfluensa Bakgrund Sedan 1997 cirkulerar ett högpatogent fågelinfluensavirus (H5N1 – så kallad aviär influensa) bland tama och vilda fåglar i Sydostasien och Afrika, och enstaka tamfågelutbrott har förekommit i Europa (för aktuell information se Food and Agriculture organization of the united nations www.fao.org/avianflu/en/index. html). Hittills har över 300 kliniska fall av fågelinfluensa H5N1 konstaterats hos människor, framför allt i Sydostasien och Afrika. Nästan alla insjuknade har varit under 40 år och dödligheten har varit cirka 60 % (för aktuell information se www.who.int/csr/disease/avian_influenza/country/ en). Majoriteten av fallen hade varit i kontakt med sjuka fåglar. Endast de Information från Läkemedelsverket 5:2007 23 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering som insjuknat har påvisbara antikroppar mot H5N1, vilket talar emot asymtomatisk smittspridning. Ett par mutationer som ger anpassning till den mänskliga influensareceptorn i övre luftvägarna har inträffat i H5, men trots det har virus inte fått potential att spridas luftburet mellan människor. Merparten av de aviära H5N1-stammarna kan delas in i två genetiska grupper (clades) baserat på deras hemagglutininsekvenser. En antigen drift från clade 1- till clade 2-virus har skett under åren som H5N1 cirkulerat i Sydostasien. Andra fågelinfluensavirustyper än H5N1 har också spridits till människa. Sedan 1959 har 16 utbrott från fågel till människa med sex olika typer (H5N1, H7N2, H7N3, H7N7, H9N2 och H10N7) rapporterats (för mer detaljerad information se Bakgrundsdokumentationen). Klinisk diagnostik och sjukdomsförlopp Infektioner med högpatogen fågelinfluensa hos människa har uppvisat en mångfacetterad klinisk bild från lindriga symtom med feber, halsont, hosta, ögoninflammation och mag-tarmbesvär till en livshotande sjukdom med fatal utgång (50,51), se Faktaruta 4. Från utbrotten av högpatogen H5N1-influensa i Asien 2003–2007 har hittills (10 september 2007) 200 dödsfall hos 328 insjuknade (61 %) rapporterats. Hälften av de patienter som infekterats med H5N1 är yngre än 20 år och totalt 90 % av fallen är yngre än 40 år. Mortaliteten är högst för personer mellan 10 och 39 år (52). Majoriteten av patienterna hade symtom på allvarlig respiratorisk sjukdom med feber, hosta och andningssvårigheter samt lungröntgenförändringar. Andra symtom såsom halsont, snuva, muskelvärk och diarré förekom hos cirka hälften av Faktaruta 4. Klinisk symtombild vid fågelinfluensa hos människa. Högpatogen, aviär influensa orsakad av A/H5N1 hos människa (Sydostasien 2003–2007) - Cirka tre dagars inkubationstid (1–8 dagar) - Feber, andnöd som tecken på lunginflammation, diarré, allmän organsvikt med lever- och njurpåverkan - Trombocytopeni, leukopeni - Lindrigare fall med mera typiskt influensainsjukande har förekommit - Enstaka fall av dödlig encefalit Aviär influensa orsakad av A/H7(hög eller lågpatogen) i kombination med N2, N3 eller N7 (Nederländerna, Kanada, Storbritannien) - Konjunktivit hos merparten av alla fallen - Ett par fall med feber och luftvägssymtom (högpatogen H7N7 och H7N3) - Ett dödsfall med pneumoni (högpatogen H7N7) (53) 24 Information från Läkemedelsverket 5:2007 patienterna. Allvarlig njursvikt och hjärtsvikt samt enstaka fall med encefalit eller febril diarré utan samtidiga luftvägssymtom har också beskrivits. Lymfopeni, trombocytopeni, stegrade leverenzymer, förhöjt serumkreatinin samt störd glukosbalans har rapporterats. WHO kriterier har utvecklats för H5N1-influensa hos människa ( se Addendum). Virologisk diagnostik Aviär influensa kan påvisas med alla tillgängliga metoder för influensavirusdetektion, men de ger ingen information om subtyp. Tidigt i infektionsskedet kan H5N1-infekterade patienter ha låg virusmängd i näs- och svalgprov, varför dessa prover bör analyseras med NAT, som är den känsligaste metoden. Patienter med H5N1-infektion har i regel högre mängder virus i svalg- än i näsprov. Om fågelinfluensa misstänks måste influensa A-virus subtypas. Detta kan ske med hemagglutinationsinhibitionstest, subtypsspecifik NAT eller IF. På SMI används specifik NAT eller sekvensering av H-genen. Vid H5N1-infektion kan virus påvisas i många typer av provmaterial såsom svalg-, nasofarynx- och trakealsekret eller bronksköljvätska samt EDTA-blod. Analys av avföring i rör utan tillsats och prov från konjunktiva i virustransportmedium samt likvor (vid tecken på CNS-påverkan) har också visats värdefullt för detektion av H5N1. Vaccin mot H5N1 – led i pandemiberedskapen Utveckling av vacciner mot H5N1 har setts som ett viktigt led i pandemiberedskapen. H5N1 utgör för närvarande ett pandemihot och enligt WHO:s fasindelning av en influensapandemi är vi i Fas 3 (se Bakgrundsdokumentationen). Ett vaccin för en pandemisk influensa kommer att skilja sig i flera avseenden från de vacciner som idag produceras för de årliga utbrotten. Pandemivaccinet kommer bara att innehålla en virustyp (monovalent, för närvarande H5N1). Sannolikt kommer det att innehålla adjuvans så att mängden vaccinantigen kan reduceras och därmed räcka till fler individer. Vaccinet kommer att behöva ges i två doser eftersom befolkningen saknar tidigare immunitet mot ett nytt pandemi-influensavirus. Två prototypvacciner mot pandemisk influensa (så kallade mock-up-vacciner) har förhandsgodkänts i EU 2007 (Daronrix, Focetria) (54,55). Båda vaccinerna innehåller H5N1-antigen, är adjuvanterade och rekommenderas i två doser med minst tre veckors intervall. Mock-up-vaccinerna är inte avsedda att marknadsföras i nuläget, eftersom det inte är känt vilken influensastam som kommer att orsaka en pandemi. När pandemivirus identifierats kommer tillverkaren att ersätta den nuvarande stammen i mock-up-vaccinet med pandemistammen och vaccinet godkänns sedan i en särskild snabbprocedur. Eftersom det kommer att ta tid (två till sex månader) innan ett pandemivaccin finns tillgängligt på Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering Resistensutveckling marknaden har också så kallade pre-pandemiska influensavacciner, som innehåller en stam med pandemisk potential (t.ex. H5N1), börjat utvecklas. Dessa vacciner är framtagna för att kunna användas i särskilda riskgrupper (t.ex. fågeluppfödare och veterinärer som kommer i kontakt med fågelinfluensa), men framför allt strax innan eller i tidigt skede av en pandemi för att om möjligt inducera ett partiellt skydd om pandemin orsakas av H5N1 innan ett anpassat pandemivaccin finns på marknaden. WHO lagrar sådana vacciner som ett led i den tidiga internationella pandemiberedskapen som en del i försöken som planeras att hindra en global spridning av ett virus (H5N1) med pandemisk potential. Alla aviära H5N1-stammar som testats i cellkultur har hittills uppvisat känslighet mot neuraminidashämmare. Mutationer som orsakar resistens eller nedsatt känslighet mot oseltamivir har dock påvisats från clade 1-stammar (Vietnam, Kambodja och Thailand) respektive clade 2.2 (Afrika, Asien, Europa)stammar. För amantadin har resistens observerats hos H5N1-stammar som tillhör clade 1 och hos 80 % av dem som tillhör clade 2. De H5N1-stammar (clade 2.2) som identifierats i Europa och Afrika samt i Kina (clade 2.3) har varit känsliga för amantadin. Oseltamivirresistenta varianter (mutationen H274Y och N294S) har isolerats i Vietnam och Egypten från svårt sjuka patienter med fågelinfluensa under behandling med oseltamivir (61–64). Dessa varianter var fullt känsliga för zanamivir. Data i dessa fallrapporter antyder att den rekommenderade doseringen av oseltamivir och behandlingstiden är otillräckliga vid allvarlig högpatogen H5N1-infektion hos människa. Även data från djurförsök stödjer detta, men behovet av den högre dosen varierade med virulensen hos de testade H5N1-stammarna (65). En viktig strategi för att förhindra resistens är att använda optimala läkemedelsdoser. Studier som undersöker säkerhet och effekt av högre oseltamivirdoser (för vuxna 150 mg × 2) och längre behandlingstid (tio dagar) pågår. Antivirala läkemedel Neuraminidashämmarna är aktiva i cellkultur mot alla subtyper av influensa A (N1–N9), inkluderande fågelinfluensavirus. Oseltamivir och zanamivir har i cellkultur och i djurförsök uppvisat effekt mot högpatogena H5N1-isolat (56–58), medan resistens mot amantadin rapporterats för merparten av stammarna. Antiviralerna har dock inte prövats kliniskt i kontrollerade studier, varken för behandling eller profylax mot H5N1 eller andra influensastammar än de som cirkulerat under de senaste årens säsongsutbrott. Relenza (zanamivir) För Relenza finns inga data vad gäller behandling av fågelinfluensainfektioner hos människa. Eftersom zanamivir appliceras lokalt i luftvägarna bedöms medlet inte vara lämpligt för behandling av högpatogena influensavirustyper med förmåga till systemspridning (viremi), vilken sannolikt är fallet med de allvarliga H5N1-infektioner som hittills dokumenterats hos människa. En intravenös beredning av zanamivir utvärderas för närvarande i kliniska studier. Tamiflu (oseltamivir) För oseltamivir finns endast ett mindre antal fallbeskrivningar på behandling av patienter med allvarliga fågelinfluensainfektioner (H5N1). Oseltamivir har i regel satts in sent i sjukdomsförloppet och en eventuell effekt av behandlingen har varit svår att utvärdera. Data från Thailand har visat en lägre dödlighet i fågelinfluensa (H5N1) hos patienter som fick oseltamivir tidigt (inom 4,5 dagar efter symtomdebut) jämfört med dem som fick behandling sent (nio dagar efter insjuknandet) (59). Positiv erfarenhet av profylaktisk behandling med oseltamivir mot fågelinfluensan i Holland (H7N7, 2003) har rapporterats (60). Amantadin För amantadin finns mycket lite dokumentation avseende behandling av fågelinfluensainfektioner hos människa. Terapiförsök har gjorts, men på redan resistenta H5N1-stammar, varför ingen effekt kunnat uppmätas. Merparten av H5N1-stammar som cirkulerar i Sydostasien har uppvisat resistensmutationer mot amantadin. Rekommendationer för antiviral behandling och profylax av fågelinfluensa De rekommendationer som utfärdats av WHO, ECDC, Socialstyrelsen: (www.socialstyrelsen.se/ Publicerat/2006/9235/2006-130-3.htm) och andra myndigheter för antiviral behandling av och profylax mot fågelinfluensavirusinfektion baseras på de sporadiska humanfall som rapporterats från områden/ länder där högpatogen H5N1 cirkulerar (66). Förutom vissa anpassningar till lokala förhållanden innehåller de alla samma rekommendationer. Inga kontrollerade studier finns utförda. Oseltamivir är det läkemedel som rekommenderas i första hand både för behandling och för profylax. Dokumentation på dos och behandlingstid med oseltamivir baseras på behandling av okomplicerad säsongsinfluensa och optimal terapiregim vid allvarlig fågelinfluensainfektion är idag inte känd. Rekommendationer för behandling av högpatogen fågelinfluensa Vid möjlig eller verifierad högpatogen H5- och H7infektion rekommenderas oseltamivir (www.socialstyrelsen.se/Publicerat/2006/9235/2006-130-3. htm). Detta gäller både vuxna, inkluderande gravida, och barn. Behandlingen ska sättas in snarast möjligt och fortgå i fem dagar. Vid uteblivet terapisvar kan behandlingstiden förlängas till tio dagar. Vid mycket allvarlig fågelinfluensa med pneumoni och kliniska Information från Läkemedelsverket 5:2007 25 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering tecken på progressiv sjukdom kan modifierade regimer övervägas såsom dubbel dos av oseltamivir, förlängd behandling i tio dagar och kombinationsbehandling med amantadin (i länder där virus med stor sannolikhet är känsligt för amantadin). Säkerheten av högre oseltamivirdoser hos barn är okänd. I motsats till okomplicerad säsongsinfluensa kan behandling med oseltamivir även insättas i sent skede av H5N1-infektion, eftersom virusreplikationen visats pågå under förlängd tid (upp till 15–17 dagar efter symtomdebut) (61,67). Zanamivir har låg biotillgänglighet och lämpar sig därmed inte som monoterapi för behandling av systemiska infektioner. Zanamivir rekommenderas dock i fall med misstänkt eller konfirmerad infektion med oseltamivirresistent H5- och H7-virus. Rekommendationer för profylax av högpatogen fågelinfluensa För antiviral profylax mot fågelinfluensa utgår rekommendationerna på samma sätt som för annan profylax ifrån en riskgruppsgradering baserad på tillgängliga data för rapporterade sporadiska H5N1-fall och anpassad till lokala förhållanden. Socialstyrelsen har gjort en riskgruppsgradering anpassad till den svenska situationen med enstaka fall bland vilda fåglar (www. socialstyrelsen.se/Publicerat/2006/9236/2006130-4.htm). Till högriskgruppen rekommenderas profylax med oseltamivir, vilken bör fortgå under sju till tio dagar efter sista kända expositionstillfälle. Detta gäller även gravida. För personer med medelhög risk för smitta kan samma profylaxstrategi övervägas. Zanamivir är ett andrahandsalternativ. Medlet kan vara aktivt mot oseltamivirresistent virus och är ett alternativ hos sjukvårdspersonal i högriskgruppen som varit exponerad för en oseltamivirbehandlad patient. Amantadin ska inte användas då man har vetskap om eller starkt misstänker förekomst av resistent H5N1-virus. Om virus är känsligt för amantadin och neuraminidashämmare inte finns tillgängliga kan medlet komma till användning för profylax i gruppen med hög till medelhög risk för smitta. Influensapandemi Användning av antivirala läkemedel under en influensapandemi Vaccin är hörnstenen i preventionsstrategin mot influensasjukdomens skadeverkningar. I händelse av en pandemi kan en initial vaccinbrist förutses och i detta läge kommer antivirala läkemedel att vara den enda specifika medicinska motåtgärden mot influensan. Neuraminidashämmare är aktiva i cellkultur mot alla subtyper av influensa A, inkluderande fågelinfluensavirus, dock med något varierande känslighet beroende på N-typ. Läkemedlen har också visats vara aktiva mot de virus som orsakade pandemier 1957 (H2N2) och 1968 (H3N2) samt mot ett influensavirus som framställts med genteknologi, innehållande hemagglutinin och neuraminidas från det virus som 26 Information från Läkemedelsverket 5:2007 orsakade Spanska sjukan 1918 (HIN1) (68). Medlen har dock inte prövats kliniskt i kontrollerade studier, varken för behandling eller profylax mot andra stammar än de som cirkulerar för närvarande. Läkemedlen interfererar inte med immunsvaret på inaktiverade influensavacciner. Amantadin användes som säsongsprofylax under Hongkonginfluensan 1968 och visades ha en skydds­ effekt på 60–70 %. Erfarenhet av neuraminidashämmare i en pandemisituation saknas helt, men det kan antas att också dessa medel skulle vara effektiva baserade på in vitro-data och djurförsök. Begränsningar med läkemedlen är att de för behandling måste sättas in tidigt i sjukdomsförloppet (senast inom 36–48 timmar efter symtomdebut) för att ha effekt och att de för profylax måste ges under hela perioden när risk för influensaexposition finns (minst sex veckor) eller innan skydd av vaccinet hunnit utvecklas (cirka två veckor). Exponerade personer kan få subklinisk infektion med utveckling av antikroppssvar trots antiviral profylax. Skyddseffekten av den subkliniska infektionen är dock inte undersökt. Beredskapslagring av läkemedel ingår i den nationella pandemiplanen (www.socialstyrelsen.se/ NR/rdonlyres/3C626348-7C83-4E49-8A87D9EA2802B32D/7214/rev_20071303.pdf). Antiviral behandling/profylax bör i första hand reserveras för prioriterade riskgrupper och för att upprätthålla samhällsviktiga funktioner enligt pandemiplanen. Risken för resistensutveckling, hur snabbt sådan kan uppkomma och om resistenta virusvarianter har kapacitet till sekundärspridning är osäkerhetsfaktorer vid utbredd behandling med antivirala medel. Den internationella övervakningen av resistensutvecklingen mot neuraminidashämmare måste intensifieras i en pandemisituation. Neuraminidashämmare bedöms vara de läkemedel som bäst lämpar sig för massanvändning under en pandemi på grund av sin mer fördelaktiga biverknings-, interaktions- och resistensprofil. Amantadin kan dock komma till användning för profylax till tidigare friska vuxna och ungdomar, förutsatt att cirkulerande pandemivirus är känsligt för medlet. Av neuraminidashämmarna har oseltamivir fördelar framför zanamivir vad gäller administrationsväg. Det är dessutom dokumenterat i alla åldersgrupper och kan ges till barn ner till ett års ålder. Oseltamivir bedöms således vara förstahandsmedel. Eftersom zanamivir appliceras lokalt i luftvägarna bedöms medlet inte vara lämpligt för behandling av högpatogena influensavirustyper med förmåga till systemspridning (viremi). Zanamivir kan dock användas för profylax och även ha en plats i terapin med tanke på att neuraminidashämmarna skiljer sig något åt vad gäller benägenhet för resistensutveckling och resistensprofiler. Amantadin har fördelen att vara billigare och ha längre hållbarhet vid lagring, men har en hög risk för resistensutveckling. Neuraminidashämmarna har Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering idag en godkänd hållbarhetstid på fem år. Oseltamivir finns tillgängligt i en bulkpreparation med längre hållbarhet (cirka tio år). Hur antivirala läkemedel optimalt ska användas under en pandemi är idag oklart. Den svenska pandemiplanen prioriterar behandling av dem som riskerar att drabbas hårdast av en influensasjukdom (medicinska riskgrupper har varierat med olika pandemier) och i andra hand att samhällsviktiga funktioner ska kunna upprätthållas. Profylax är det bästa sättet att förhindra sjukdom och smittspridning, men kräver tillgång till ett omfattande beredskapslager och en krävande logistik att genomföra. Långtidsprofylax rekommenderas i den svenska pandemiplanen till personer med viktiga samhällsfunktioner och riktad korttidsprofylax till aktuella medicinska riskgrupper. Antiviral behandling kan vara till nytta för individen, men har begränsad effekt på epidemins spridning i samhället. Dessutom kan det vara svårt att komma in tillräckligt tidigt i sjukdomsförloppet och vinsten med behandling är begränsad. Antiviral behandling bör enligt pandemiplanen reserveras för fall med svår influensasjukdom och för grupper som riskerar allvarliga komplikationer, medan generell behandling av lindriga fall inte är indicerad. Specifika rekommendationer för användning av antivirala läkemedel kommer att utfärdas i samband med att en pandemi uppträder och är beroende av aktuell kunskap om vilka som kommer att drabbas hårdast av infektionen samt vilken omfattning pandemin beräknas få i Sverige. För att förhindra eller fördröja en pandemi kan behandling och profylax i ett område där ett potentiellt pandemiskt virus först upptäcks vara en effektiv åtgärd (69–71). WHO har rekommenderat att ett internationellt beredskapslager upprättas för detta ändamål. Så tidigt som möjligt skall indexfallen identifieras samt isoleras och en zon runt fallen upprättas där alla skall erbjudas antiviral profylax i 20 dagar Utanför skall ytterligare en zon upprättas där intensiv influensaövervakning skall ske. Smittspårning skall ske för alla fallen och alla personer som har varit i kontakt med smittade personer bör erbjudas profylax. Referenser 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. 16. 17. 18. 19. 20. 21. 22. 23. 24. 25. Referenser ges för uppdaterad information. För övrigt hänvisas till www.lakemedelsverket.se där referenslistor från tidigare behandlingsrekommendationer publicerade 2000 och 2002 finns. 1. EPAR Optaflu, www.emea.europa.eu. 2. www.fda.gov/cber/products/inflmed061703.htm 3. Belshe RB, Edwards KM, Vesikari T, et al. Live attenuated versus inactivated influenza vaccine in infants and young children. New Engl J Med 2007;356:685–96. 4. Cox NJ, Bridges CB. Inactivated and live attenuated influenza vaccines in young children – how do they compare? New Engl J Med 2007;356:729–31. 5. Voordouw A, Sturkenboom M, Dieleman JP, et al. Annual revaccination against influenza and mortality risk in community-dwelling elderly persons. JAMA 2004;292;2089–95. 6. Prevention and control of influenza. MMWR Morb Mortal Wkly Rep 2007;56(RR-6):1–54. 7. Shuler CM, Iwamoto M, Bridges CB, et al. Vaccine effec- 26. 27. 28. 29. tiveness against medically attended, laboratory-confirmed influenza among children aged 6 to 59 months, 2003-2004. Pediatrics 2007;119:587–95. Govaert TM, Thjs CT, Masurel N, et al. The efficacy of influenza vaccination in elderly individuals. A randomized double-blind placebo-controlled trial. JAMA 1994;272:1661–5. Jefferson T, Rivetti D, Rivetti A, et al. Efficacy and effectiveness of influenza vaccines in elderly people: a systematic review. Lancet 2005;366:1165–74. Simonsen L, Taylor RJ, Viboud C, et al. Mortality benefits of influenza vaccination in elderly people: an ongoing controversy. Lancet Infect Dis 2007;7:658–66. Jackson LA, Jackson ML, Nelson JC, et al. Evidence of bias in estimates of influenza vaccine effectiveness in seniors. Internat J Epidemiol 2006;35:337–44. Örtqvist Å, Granath F, Askling J, et al. Influenza vaccination and mortality: prospective cohort study of the elderly in a large geographical area. Eur Respir J 2007:30:412–22. The Macroepidemiology of Influenza Vaccination (MIV) study group. The macroepidemiology of influenza vaccination in 71 countries – an update for 2004 and 2005 (abstract). Options for the control of influenza meeting Toronto, June 2007. WHO position paper. Weekly epidemiological record 2005;80:287–97. Ori E. Safety and efficacy of vaccination against influenza in patients with rheumatoid arthritis. Clinical Develop Immunol 2006;13:349–51. Carman WF, Elder AG, Wallace LA, et al. Effects of influenza vaccination of health-care workers on mortality of elderly people in long-term care: a randomised trial controlled trial. Lancet 2000;355:93–7. Poland GA, Tosh P, Jacobson RM. Requiring influenza vaccination for health care workers: seven truths we must accept. Vaccine 2005;23:2251–5. Shahab SZ, Glezen WP. Influenza virus. In: Gonik B, ed. Viral diseases in pregnancy. New York, NY: Springer-Verlag; 1994:215–23. Irving WL, James DK, Stephenson T, et al. Influenza virus infection in the second and third trimesters of pregnancy: a clinical and seroepidemiological study. BJOG 2000;107:1282–9. Neuzil KM, Reed GW, Mitchel EF, et al. Impact of influenza on acute cardiopulmonary hospitalizations in pregnant women. Am J Epidemiol 1998;148:1094–102. Sullivan KM, Monto AS, Longini IM. Estimates of the US health impact of influenza. Am J Pub Health 1993;83:1712–6. Heikkinen T, Silvennoinen H, Peltola V, et al. Burden of influenza in children in the community. J Infect Dis 2004;190:1369–73. Belshe RB. Lessons from the 1918 Influenza virus. N Engl J Med 2005;353:2209–11. Gubareva L, Kaiser L, Hayden F. Influenza virus neuraminidase inhibitors. Lancet 2000;355:827–35. Treanor J, Hayden F, Vrooman PS, et al. Efficacy and safety of the oral neuraminidase inhibitor oseltamivir in treating acute influenza. JAMA 2000;283:1016–24. Kaiser L, Wat C, Mills T, et al. Impact of oseltamivir treatment on influenza-related lower respiratory tract complications and hospitalisations. Arch Intern Med 2003;163: 1667–72. Jefferson T, Demicheli V, Rivietti D, et al. Antivirals for influenza in healthy adults: systematic review. Lancet 2006;367:303–13. Aoki FY, Macleod MD, Pappiaro P, et al. Early administration of oral oseltamivir increases the benefits of influenza treatment. J Antimicrob Chemother 2003;51:123–9. Hayden F, Osterhaus A, Treanor J, et al. Efficacy and safety of the neuraminidase inhibitor zanamivir in the treatment of influenzavirus infections. N Engl J Med 1997;337:874–80. Information från Läkemedelsverket 5:2007 27 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering 30. Hedrick JA, Barzilai A, Behre U, et al. Zanamivir for treatment of symptomatic influenza A and B infection in children five to twelve years of age: a randomized controlled trial. Pediatr Infect Dis J 2000;19:410–7. 31. Hayden FG, Gubareva LV, Monto AS, et al. Zanamivir Family Study Group. Inhaled zanamivir for the prevention of influenza in families. New Engl J Med 2000;343:1282–9. 32. Monto AS, Pichichero ME, Blanckenberg SJ, et al. Zanamivir prophylaxis: An effective strategy for the prevention of influenza types A and B within households. J Infect Dis 2002;186:1582–8. 33. Monto AS, Robinson DP, Herlocher ML, et al. Zanamivir in the prevention of influenza among healthy adults: a randomized controlled trial. JAMA 1999;282:31–5. 34. Campbell FM, Greos LS, Kudule L, et al. Safety and efficacy of zanamivir in the prevention of influenza in communitydwelling high-risk subjects (abstract). European Congress of Clinical Gerontology, 18–21 June 2002. 35. Sugaya N, Matmura K, Yamazaki M, et al. Lower clinical effectiveness of oseltamivir against influenza B contrasted with influenza A infection in children. Clin Infect Dis 2007;44:197–202. 36. Hayden FG, Belshe R, Villanueva C, et al. Management of influenza in households; a prospective, randomized comparison of oseltamivir treatment with or without postexposure prophylaxis. J Infect Dis 2004;189:440–9. 37. McKimm-Bresckin JL. Resistance of influenza viruses to neuraminidase inhibitors: a review. Antiviral Res 2000;47:1–17. 38. Gubareva LV. Molecular mechanisms of influenza virus resistance to neuraminidase inhibitors. Virus Res 2004;103:199– 203. 39. Use of influenza antivirals during 2003–2004 and monitoring of neuraminidase inhibitor resistance. Wkly Epidemiol Rec 2005;17:156. 40. Monitoring of neuraminidase inhibitor resistance among clinical influenza virus isolates in Japan during 2003–2006 influenza seasons. Wkly Epidemiol Rec 2007;17:182. 41. Hatakeyema S, Sugaya S, Mutsumi I, et al. Emergence of influenza B viruses with reduced sensitivity to neuraminidase inhibitors. JAMA 2007;13:1435–42. 42. Kiso M, Mitamura K, Sakai-Tagawa K, et al. Resistant influenza A viruses in children treated with oseltamivir: descriptive study. Lancet 2004;364:759–65. 43. Gubareva LV, Matrosovichi MN, Brenner MK, et al. Evidence for zanamivir resistance in an immunocompromised child infected with influenza B virus. J Infect Dis 1998;178:1257–62. 44. Herlocher ML, Truscon R, Elias S, et al. Influenza viruses resistant to the antiviral drug oseltamivir: transmission studies in ferrets. J Infect Dis 2004;190:1627–30. 45. Bright RA, Medina M, Xu X, et al. Incidence of adamantane resistance among influenza A (H3N2) viruses isolated worldwide from 1995 to 2005: a cause of concern. Lancet 2005;366:1175–81. 46. Hayden F. Antiviral resistance in influenza viruses – implications for management and pandemic response. New Engl J Med 2006;354:785–8. 47. Ilyushina NA, Bovin NV, Webster RG, et al. Combination chemotherapy, a potential strategy for reducing the emergence of drug-resistant influenza A variants. Antiviral Res 2006;70:121–31. 48. Govorkova EA, Fang HB, Tan M, et al. Neuramindase inhibitor-rimantadine combinations exert additive and synergistic anti-influenza effects in MDCK cells. Antimicrob Agents and Chemother 2004;48:4855–63. 49. Ilyushina NA, Hoffman E, Salomon R, et al. Amantadineoseltamivir combination therapy for H5N1 influenza virus infection in mice. Antiviral Therapy 2007;12:363–70. 50. Hien TT, Liem NT, Dung TD, et al. Avian influenza A (H5N1) in 10 patients in Vietnam. New Engl J Med 2004;350:1179–88. 28 Information från Läkemedelsverket 5:2007 51. The writing committee of the World Health Organization (WHO) consulting on human influenza A/H5 (2005). Avian Influenza A (H5N1) infection in human. New Engl J Med 2005;353:1374–85. 52. Chen JM, Chen JW, Dai JJ, et al. A survey of human cases of H5N1 avian influenza reported by the WHO before June 2006 for infection control. Am J Infect Control 2007;35:351–3. 53. Fouchier R, Schneeberg PM, Rozendaal, et al. Avian influenza A virus (H7N7) associated with human conjunctivitis and a fatal case of respiratory distress syndrome. Proc Natl Acad Sci U S A 2004;101:1356–61. 54. EPAR Daronrix, www.emea.europa.eu 55. EPAR Focetria, www.emea.europa.eu 56. Gorkova EA, Leneva IA, Goloubeva OG, et al. Comparisons of RWJ-270201, zanamivir and oseltamivir against H5N1, H9N2 and other avian influenza viruses. Antimicrob Agents and Chemother 2001;45:2723–32. 57. Leneva IA, Golubeva O, Fenton RJ, et al. Efficacy of zanamivir against avian influenza A viruses that possess genes encoding H5N1 internal proteins and are pathogenic in mammals. Antimicrob Agents and Chemother 2001;45:1216–24. 58. Leneva IA, Roberst N, Govorka EA, et al. The neuraminidase inhibitor GS4104 (oseltamivir phosphate) is efficacious against A/Hong Kong/156/97 (H5N1) and A/Hong Kong/1074/99 (H9N2) influenza viruses. Antiviral Res 2000;48:101–15. 59. Chotpitayasunondh T, Unguchusak K, Hanshaoworakol W, et al. Human disease from influenza A (H5N1), Thailand 2004. Emerging Infect Dis 2005;11:201–9. 60. Koopmans M, Wilbrink B, Conyn M, et al. Transmission of H7N7 avian influenza A virus to human beings during a large outbreak in commercial poultry farms in the Netherlands. Lancet 2004;363:587–93. 61. De Jong MD, Than TT, Khan TH, et al. Oseltamivir resistance during treatment of influenza A (H5N1) infection. New Engl J Med 2005;353:2667–72. 62. Le QM, Kiso M, D Someya K, et al. Isolation of drug-resistant H5N1 virus. Nature 2005;437:1108. 63. WHO: Avian influenza-situation in Egypt – update www. who.int/csr/don/2007_01_18/en/index.html 64. Normile D, Enserink M. Avian influenza. With change in the seasons, bird flu returns. Science 2007;315:448. 65. Yen HL, Monto AS, Webster RG, et al. Virulence may determine the necessary duration and dosage of oseltamivir treatment for highly pathogenic A/Vietnam/1203/04 influenza virus in mice. J Infect Dis 2005;192:665–72. 66. Schunemann HJ, Hill SR, Kakad M, et al. WHO rapid advice guidelines for pharmacological management of sporadic human infection with avian influenza A (H5N1) virus. Lancet Infect Dis 2007;7:21–31. 67. De Jong M, Simmons CP, Than TT, et al. Fatal outcome of human influenza A (H5N1) is associated with high viral load and hypercytokinemia. Nature Medicine 2006;12:1203–7. 68. Tumpey TM, Garcia-Sastre A, Mikulasova A, et al. Existing antivirals are effective against influenza viruses with genes from the 1918 pandemic virus. Proc Natl Acad Sci U S A 2002:99:13849–54. 69. Longini IM, Nizam A, Shufu S, et al. Containing pandemic influenza at the source. Science 2005;309:1083–7. 70. Ferguson NM, Cummings D, Cauchemez S, et al. Strategies for containing an emerging influenza pandemic in South East Asia. Nature 2005;437:209–14. 71. WHO interim protocol: Rapid operations to contain the initial emergence of pandemic influenza. www.who.int/csr/disease/avian_influenza/guidelines/draftprotocol/en/index. html. Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering ADDENDUM WHO-kriterier för H5N1 www.who.int/csr/disease/avian_influenza/guidelines/case_definition2006_08_29/en/ Klinisk beskrivning Klinisk bild med oförklarlig akut nedre luftvägssjukdom med feber (> 38 °C), hosta, andnöd och a) inom sju dagar haft nära kontakt med person som har misstänkt/verifierad H5N1-infektion b) exponerats (hantering av fåglar eller döda fåglar samt fågelfekalier) för fåglar i ett område där H5N1 har påvisats bland djur och/eller människor den senaste månaden c) konsumerat råa eller produkter som inte har upphettats > 70 °C från fjäderfän från ett område där H5N1 har påvisats bland djur och/eller människor den senaste månaden d) nära kontakt med djur, t.ex. katter, grisar, med verifierad H5N1-infektion e) hantering av prover från djur/människa som innehåller H5N1-virus Laboratoriekriterier för diagnos • Påvisande av influensa A H5-antigen eller influensavirusspecifikt H5 RNA. • Isolering av influensavirus A H5. • Påvisande av specifik antikroppsreaktion mot influensa A H5. Fallklassificering • Möjligt: Ett med kliniken förenligt fall med epidemiologiskt samband. • Troligt: Som ovan med infiltrat/akut lunginflammation/andningsinsufficient eller laboratorieverifierad influensa A-diagnos (ej ännu H5-verifierad). • Bekräftat: Ett kliniskt fall som är laboratorieverifierat med H5-specifik PCR (positivt med två olika PCR-system) eller virusisolering av H5N1-virus, eller fyrfaldig titerstegring av neutraliserande antikroppar riktade mot H5N1 vid jämförelse mellan akutserum (taget inom sju dagar från symtomdebut) samt konvalescensserum (måste ha en titer på 1:80 eller högre), eller höga H5-specifika antikroppstitrar i serum taget dag 14 eller senare efter symtomdebut. Kvalitetsgradering av evidens (efter NHS Research and Developement, 1999; http://www.cebm.net/levels_of_evidence.asp#levels). 1 a Systematisk analys av randomiserade kontrollerade studier med homogenicitet 1 b Minst en stor randomiserad kontrollerad studie 1 c ”Allt eller intet” uppfylls när alla patienter dog innan behandlingen blev tillgänglig men några överlever med behandlingen, eller – några överlevde utan behandling men med behandling överlever alla 2 a Systematisk analys av kohortstudier med homogenicitet 2 b Individuella kohortstudier inklusive randomiserade kontrollerade studier med lågt bevisvärde (låg kvalitet, vida konfidensintervall, låg inklusion av vissa subgrupper i en studie etc.) 2 c ”Utfallsstudier” (”Outcomes Research”) 3 a Systematisk analys av fall-kontrollstudier med homogenicitet 3 b Individuella fall-kontrollstudier 4 Fallserier med fall-kontrollstudier och kohortstudier med låg kvalitet 5 Expertsynpunkter utan kritiska analyser eller baserade på fysiologi etc. Gradering av rekommendationer A Baseras på evidensgrad 1a, b eller c B Baseras på evidensgrad 2a, b och c samt 3a och b C Baseras på evidensgrad 4 D Baseras på evidensgrad 5 Information från Läkemedelsverket 5:2007 29 Behandlingsrekommendation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – uppdatering Deltagarlista Deltagarnas jävsförhållanden kan erhållas från Läkemedelsverket. Senior expert Jane Ahlqvist-Rastad Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Assistent Kristina Bergström Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent Mia Brytting Avdelning för Virologi Smittskyddsinstitutet 171 82 Solna Professor Tommy Cederholm Institutionen för folkhälso- och vårdvetenskap, geriatrik och klinisk nutrition och metabolism Uppsala Science Park 751 85 Uppsala Statsepizootolog Marianne Elvander Statens Veterinärmedicinska Anstalt 751 89 Uppsala Professor Leif Gothefors Barn- och ungdomsmedicin Norrlands Universitetssjukhus 901 85 Umeå Bitr Smittskyddsläkare Charlotte Larsson Smittskyddsenheten Uddevalla sjukhus 451 80 Uddevalla 30 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Professor Annika Linde Smittskyddsinstitutet 171 82 Solna Professor Bo-Eric Malmvall Länssjukhuset Ryhov 551 85 Jönköping Docent, överläkare Karlis Pauksens Infektionskliniken Akademiska sjukhuset 751 85 Uppsala Med dr Anders Tegnell Socialstyrelsen 106 30 Stockholm Professor Ingrid Uhnoo Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Smittskyddsläkare Olle Wik Smittskydd Värmland Centralsjukhuset 651 85 Karlstad Behandling och profylax av influensa med antivirala medel – Bakgrundsdokumentation Fågelinfluensa (H5N1) – epidemiologi, klinik och antiviral behandling Mia Brytting Bakgrund Fågelinfluensa är en så kallad zoonos, det vill säga en sjukdom som kan överföras mellan djur och människa. Vilda fåglar, i synnerhet sjöfågel, är ofta bärare av fågelinfluensavirus utan att själva visa symtom. De anses därför vara en naturlig reservoar för fågelinfluensavirus och har orsakat flera epidemier hos tama hönsfåglar. Hos vilda fåglar i hela världen cirkulerar en stor mängd olika influensa A-virus. Utifrån två ytstrukturer på influensaviruset, hemagglutinin (H) och neuraminidas (N), indelas influensa A-virus i olika subtyper, till exempel H7N3. Sexton olika subtyper av hemagglutinin (H1–16) och nio olika varianter av neuraminidas (N1–9) finns beskrivna. De flesta varianterna som finns hos vilda fåglar tros inte kunna smitta till och orsaka sjukdom hos människa. Fram till 1997 fanns det bara enstaka rapporter om människor som smittats av fågelinfluensavirus. Detta år smittades 18 personer av en högpatogen H5N1stam i Hongkong varav sex dog. Sedan dess har flera fall av direktsmitta av fågelinfluensa från fågel till människa påvisats. Från 1959 har 16 utbrott från fågel till människa med sex olika typer (H5N1, H7N2, H7N3, H7N7, H9N2 och H10N7) rapporterats (se Tabell I). Smittspridning Fågelinfluensavirus är normalt lågpatogena och orsakar en lokal infektion i tarmen och virus utsöndras i avföringen, det vill säga i vattnet där sjöfåglarna lever. Virus överlever lång tid i sötvatten vid en temperatur av 5–10 °C, och kan förekomma i mycket höga koncentrationer. Smitta mellan vattenfåglarna sker genom att de dricker av vattnet eller att virus förs baklänges via den så kallade kloaken in i tarmen. Fåglarna blir inte sjuka. Influensavirus kan överföras vidare till hönsfåglar via kontakt med virusinnehållande avföring från vilda fåglar. Mest utsatt för smitta är hönsfåglar som vistas utomhus. Fåglar smittade med högpatogent fågelinfluensavirus har högre koncentration av virus i luftvägarna än i tarmarna. Vid utbrott hos hönsfåglar är aerosolsmitta på kortare avstånd mellan fåglarna möjlig. Fågelinfluensa kan i undantagsfall smitta människor via nära kontakt med smittade eller döda fåglar (främst vid fågeluppfödning, slakt, fjäderplockning och tillredning). Överföring sker troligen genom droppsmitta och direkt eller indirekt kontaktsmitta (3). Den relativa betydelsen av de olika smittvägarna är inte klarlagd. Influensavirus kan förekomma i slaktkroppar och i ägg från sjuka fåglar, men viruset avdödas vid upphettning till 70 ºC. I Asien har personer smittats via förtäring av råa produkter (till exempel fågelblod) från smittade fåglar. Vid förtäring av produkter från sjuka fåglar är det viktigt att tillagningstemperaturen överstiger 70 ºC. Person-till-personsmitta har misstänkts i ett par fall för högpatogen H5N1 sedan 2003 (3). Vid utbrottet av högpatogent H7N7 i Holland påvisades tre fall av smittoöverföring mellan personer (4). Någon fortsatt eller effektiv smittspridning mellan människor har inte dokumenterats. Smitta av H5N1 från fåglar till kattdjur, hundar, mårddjur och grisar har förekommit, men överföring från dessa till människa har inte påvisats. Högpatogen fågelinfluensa Arvsmassan hos influensavirus är instabil. Mutationer uppstår lätt vilket till exempel kan leda till att ett relativt ofarligt virus plötsligt blir mycket aggressivt. Dessutom är arvsmassan uppdelad i segment, vilket betyder att det kan ske slumpmässiga utbyten av hela segment av arvsmassan (reassortment) om två olika influensavirus samtidigt infekterar en cell. Influensavirus med nya egenskaper kan då plötsligt uppkomma. Om lågpatogena virus av vissa subtyper (H5 och H7) tillåts cirkulera i hönsfågelbesättningar kan de mutera till högpatogena varianter som snabbt dödar 50–100 % av fåglarna. Tidigare var det endast hönsfåglar som var bärare av högpatogent virus, men idag kan man även finna det hos vilda fåglar. Symtombilden för vilda fåglar smittade med högpatogent virus varierar från mild infektion till dödlig sjukdom. Smittade fåglar kan sprida viruset över stora distanser. Hos sjöfågel sker replikationen av lågpatogent influensavirus i tarmen, medan däremot replikationen av högpatogent virus främst sker i luftvägarna. Hos däggdjur och även hos hönsfågel replikerar lågpatogent virus främst i de övre luftvägarna. Förutsättning Information från Läkemedelsverket 5:2007 31 Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel för en produktiv infektion i en mottaglig cell är att hemagglutinin (H) klyvs, för att virusarvsmassan skall kunna frigöras och transporteras till cellkärnan. Detta sker normalt strax före inträdet i cellen, med hjälp av det trypsinliknande enzymet Clara (argininspecifikt serinproteas som utsöndras från Clara-cellerna i bronkialepitelet), som finns extracellulärt i övre luftvägarna och lungorna hos däggdjur och hönsfåglar. Avsaknaden av enzymer för extracellulär klyvning av H i andra organ är sannolikt det som begränsar virusreplikationen till luftvägarna. Hos hönsfåglar kan mutationer ske vid klyvningsstället på H, hos subtyperna H5 och H7, varvid cirka fyra till sex basiska aminosyror skjuts in. Ökning av antalet aminosyror med basiska egenskaper gör att H kan klyvas av ett stort antal enzymer i många vävnader hos hönsfåglar, vilket leder till att influensavirus kan replikera i många cellslag som normalt inte tillåter detta. Detta är orsak till det snabba sjukdomsförloppet med hög dödlighet bland hönsfåglar. Hos människa kan högpatogent influensavirus klyvas extracellulärt i luftvägarna av tryptas Clara, men även klyvas intracellulärt av bland annat enzymet furin. Furin är ett proteas som är involverade i klyvning av många av kroppens pro-proteiner, såsom hormoner, neuropeptider, insulin med mera. Furin har påvisats i alla vävnader och cellinjer som har analyserats. Intracellulär klyvning av H möjliggör replikation av högpatogent influensavirus i flera organ. Patogenes Influensavirus infekterar cellerna via sialinsyra (SA)receptorer som uttrycks på cellytan. Fågelinfluensavirus binder främst till α-2,3SA-varianten medan humaninfluensa infekterar via α-2,6SA-varianten. Människans luftrörssekret är rikt på α-2,3SA vilket gör att fågelinfluensavirus binder till detta vid passage genom de övre luftvägarna. I de nedre luftvägarna finns det dock celler som uttrycker α-2,3SA (5). Detta förklarar varför människor kan infekteras och varför lunginflammation dominerar symtombilden samt är en delföklaring till varför det krävs så mycket fågelinfluensavirus för att bli infekterad. Det finns emellertid även andra hinder för förökning av fågelvirus i människoceller, t.ex. att fågelinfluensavirus replikeras Tabell I. Laboratorieverifierade humanfall med fågelinfluensa (1,2). 1 2 År Land Typ Antal smittade (Antal avlidna) 1 Symtom 1959 USA 1980 1996 1997 USA UK Hongkong 1999 1999-2003 Hongkong Italien 2002 2003 2003 2003 USA Hongkong USA Hongkong 2003 Holland Högpatogent H7N7 H7N7 H7N7 Högpatogent H5N1 H9N2 H7N7 (hög och lågpatogent) H7N2 H9N2 H7N2 Högpatogent H5N1 Högpatogent H7N7 2 1 18(6) Konjunktivit Konjunktivit Pneumoni, feber, organdysfunktion ILS 1 Asymtomastisk, serologiskt verifierade. ILS Luftvägssymtom Luftvägssymtom Pneumoni, feber, organdysfunktion 78 konjunktivit, 5 konjunktivit + ILS, 2 ILS (1 dog). 3 av fallen var sekundärinfektioner. Pneumoni, feber, diarré, organdysfunktion Konjunktivit och 1 hade också ILS. Luftvägssymtom Konjunktivit Konjunktivit Kontinuerliga utbrott sedan 2003 2004 Asien och Afrika H5N1 328 (200) 2 Kanada 2 2004 2006 2007 Egypten UK UK Högpatogent H7N3 H10N7 H7N3 H7N2 2 7 1 1 1 2 (1) 89 (1) 2 1 4 Konjunktivit ILS = influensaliknande sjukdom. Antalet fall registrerade den 10 september 2007 (www.who.int/csr/disease/avian_influenza/country/en/). 32 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel Inkubationstiden vid humana fall med H5N1 förefaller vara något längre (i snitt tre dagar) än vid normal säsongsinfluensa (en till två dagar) och har varierat mellan ett till åtta dygn, i något fall möjligen ännu längre (3). Multipel exposition har dock inte kunnat uteslutas hos alla fall, och WHO rekommenderar att man räknar med en inkubationstid på sju dagar vid utbrottsutredningar och vid smittspårning. H5N1 utsöndras längre än humaninfluensa och patienter med fågelinfluensa kan anses virusfria först efter sju dagars feberfrihet för vuxna och barn > 12 år samt från 22:a dagen efter insjuknandet för barn < 12 år (11). Pandemiberedskap WHO har gjort en indelning av de olika faserna i en influensapandemi (se Tabell II). Idag är vi i fas 3 beträffande H5N1. Det är dock tveksamt om H5N1 kommer att vara den influensavirusstam som kommer att orsaka nästa pandemi. Denna stam påvisades första gången 1996 i Kina och har sedan dess cirkulerat i Asien och på senare år i Afrika, Mellanöstern och Europa. Trots detta har relativt få personer smittats. Det visar hur svårt detta virus har för att infektera och anpassa sig till människa. Dock ökar risken för uppkomst av ett anpassat virus när fler människor infekteras. Under de tidiga faserna av en influensapandemi kommer troligen inte ett vaccin att finnas tillgängligt. I dagens läge beräknas det ta minst två till sex månader innan ett anpassat influensavaccin kan finnas på marknaden. Tillgången kommer under alla omständigheter sannolikt att vara starkt begränsad, framför allt i början av pandemin. Sverige saknar inhemsk influensavaccintillverkare och är helt beroende av import. Det finns ingen garanti för att Sverige får tillräckligt med influensavaccin för att täcka det nationella behovet. Det vaccin som kommer att utvecklas för en pandemisk virusstam kommer att skilja sig från det vaccin som används i dag. Ett pandemivaccin kommer bara att innehålla en virustyp (monovalent) och inte tre virustyper som normalt ingår i det årliga influensavaccinet (trivalent). Det kommer också sannolikt att innehålla en mindre mängd av vaccinantigen och ha nya immunstimulerande tillsatser (adjuvans), allt för att se till att vaccinet räcker till fler personer. För att uppnå en skyddande immunitet behövs troligen två vaccindoser, med ett intervall på åtminstone några veckor. Idag pågår flera kliniska försök med olika varianter av vaccin mot H5N1, H9N2, H2N2, H7N1 och H5N3. Innan vaccin finns tillgängligt är antivirala läkemedel ett alternativ. Det finns nationella lager med antiviraler mot influensa som kan användas för att: 1. behandla dem som löper risk för att bli svårt sjuka samt 2. ges i förebyggande syfte för att upprätthålla viktiga samhällsfunktioner och för att förhindra smittspridning vid lokala utbrott i t.ex. familjer och på institutioner. bättre vid lägre pH och högre temperatur än humant influensavirus. Ögonens epitelceller uttrycker α-2,3SA vilket kan förklara varför många som smittats av fågelinfluensa utvecklar konjunktivit (6). Vid H5N1-infektion hos människa har virus påvisats i högre koncentrationer i luftvägarna samt i fler organ jämfört med infektion av humant influensavirus. Detta kan förklaras av att H5N1-virus replikerar snabbare samt att intracellulär klyvning av H möjliggör replikation i fler celltyper. Den systemiska infektionen samt den högre koncentrationen av virus leder till ökad cytokinutsöndring. Höga koncentrationer av IFNγ, IL-6, IL-8, IL-10, IP-10, MCP-1, MIG vid H5N1-infektion har påvisats (7). Vanliga laboratoriefynd vid H5N1-infektion är lymfopeni, trombocytopeni samt förhöjda leverenzymer (3). Klinisk symtombild Symtomen hos människa som smittats av fågelinfluensa varierar mellan olika utbrott (se Tabell I). En del influensavirusvarianter har enbart orsakat mild sjukdom med exempelvis konjunktivit och/eller övergående influensaliknande symtom, andra har orsakat allvarlig sjukdom med dödlig utgång (se Tabell I). De flesta fallen vid utbrottet i Holland 2003 med högpatogen H7N7 var lindrigt sjuka, men en person drabbades av en allvarlig lunginflammation och dog (4). Det virus som isolerades från patienten som dog hade mutationer i proteiner som ökade virusets virulens. Dessa mutationer påvisades inte hos de andra stammarna vid detta utbrott. Under det nuvarande fågelutbrottet av H5N1 har de flesta humanfallen insjuknat med feber (ofta mer än 38 ºC), och influensaliknande symtom såsom hosta och allmän sjukdomskänsla (3). Andningssvårigheter har utvecklats i genomsnitt fem dagar efter insjuknandet och har krävt respiratorvård i majoriteten av fallen. Merparten av patienterna har haft symtom från andningsvägarna tidigt i förloppet och när de sökt sjukvård, men diarré, kräkningar, buksmärtor, bröstsmärtor och blödningar från näsa och munhåla har också rapporterats. Vattnig diarré förefaller vara vanligare vid influensa orsakad av H5N1 än vid normal säsongsinfluensa, och har ofta varit ett tidigt symtom. Fall av tarmsjukdom följt av symtom på encefalit har beskrivits hos ett fåtal patienter. Multiorgandysfunktion (hjärta, njure, lever) har uppkommit i flera fall. Oväntade, och för influensasjukdom ovanliga symtom, kan således förekomma. Det är främst unga personer som har infekterats av H5N1; 90 % av fallen är yngre än 40 år och 50 % av fallen är yngre än 20 år (8). Mortaliteten är högst för personer mellan 10 och 39 år. De serologiska studier som har gjorts rörande H5N1 tyder på att endast de med symtom har smittats. Det förefaller alltså inte föreligga någon asymtomatisk smittspridning (3,9,10). Diagnos kan ställas genom virusisolering, antigenpåvisning, nuklein­syredetektion (t.ex. PCR) samt serologi. Samtliga tester kan utföras på Smittskyddsinstitutet (SMI). Information från Läkemedelsverket 5:2007 33 Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel Behandling och profylax med antivirala medel De på svenska marknaden tillgängliga antivirala medlen (neuraminidashämmare, zanamivir och oseltamivir) har i laboratorietester visat sig vara aktiva mot fågelinfluensavirus. Amantadin finns tillgängligt som licenspreparat. Merparten av fågelinfluensastammar är känsliga för amantadin, dock är en stor del av de H5N1-stammar som nu cirkulerar i Asien resistenta. För att uppnå effekt av antivirala medel är det viktigt att behandlingen påbörjas så tidigt som möjligt och helst inom 36–48 timmar efter symtomdebut. Behandlingen kan även insättas i senare skede av H5N1-infektion, då virusreplikationen pågår under längre tid jämfört med humaninfluensa (upp till 15– 17 dagar efter symtomdebut) (12,13). Vid tre H7-utbrott har oseltamivir använts både som profylax och för behandling (14–16). Positiv erfarenhet av den profylaktiska behandlingen med oseltamivir mot H7 har rapporterats (16). För att undvika att smittas ska i första hand skyddsklädsel inklusive skyddsglasögon användas, men även oseltamivirprofylax kan bli aktuell (15). Vid dessa utbrott rekommenderade man att personalen som hanterade sjuka fåglar att vaccinera sig mot humaninfluensan för att undvika risken för reassortment vid en eventuell dubbelinfektion. Det finns inga systematiska studier gjorda på ef- fekten av antiviral behandling av och profylax mot H5N1-infektion. Rekommendationer bygger därför på kliniska fallbeskrivningar samt på djurförsök. I musförsök skyddar både oseltamivir och zanamivir mot död vid infektion med H5N1 (17). Antiviral behandling resulterade i minskad virusmängd i lungorna och förhindrade spridning av virus till hjärnan (17,18). Bästa skyddseffekten erhölls vid antiviral behandling inom 48 timmar efter infektion med virus. Effekten varierade dock med virulensen av virus och för vissa H5N1-stammar krävdes högre dos och längre behandlingstid (17,18). Postexpositionsprofylax med oseltamivir har studerats på illrar (19). Man visade att 5 mg/kg/dag administrerat fyra timmar efter exposition skyddade mot död; det krävdes 25 mg/kg/dag för att uppnå samma skydd när profylaxen påbörjades efter 24 timmar. Det är endast ett fåtal patienter med H5N1-infektion som har påbörjat antiviral behandling inom rekommenderad tidsrymd. År 2005 sammanställde WHO en rapport baserad på 59 H5N1-fall (3). Av dessa var 41 fall från det H5N1-utbrott som började 2003, varav endast 25 erhöll oseltamivirbehandling. Nitton av 25 (76 %) behandlade patienter dog, mot 13 av 16 (81 %) obehandlade patienter. I Thailand observerades en lägre dödlighet i H5N1-influensa hos patienter som fick oseltamivir tidigt (inom 4,5 Tabell II. Den nu gällande fasindelningen vid en influensapandemi från WHO. Period Interpandemiperiod Fas WHO fas 1 WHO fas 2 Pandemivarningsperiod WHO fas 3 • Infektion med en ny subtyp hos människa har bekräftats, som dock ej spritts från människa till människa annat än i sällsynta fall. WHO fas 4 • Små anhopningar av mänskliga fall identifierade med begränsad smitta mellan människor vilket antyder att virus är dåligt adapterat till människa. • Större anhopningar av fall men spridningen fortfarande lokaliserad, vilket antyder att virus blir mer och mer adapterat till människa (påtaglig pandemirisk). • Pandemi: ökad och oavbruten smitta mellan människor i samhället. WHO fas 5 Pandemiperiod Definition • Inga nya influensavirussubtyper har upptäckts bland människor. • En influensavirussubtyp som orsakat infektion bland människa kan förekomma bland djur. Risken för infektion och sjukdom hos människa bedöms som låg. • Inga nya influensavirussubtyper har upptäckts bland människor. • En influensavirussubtyp cirkulerar bland djur och utgör en påtaglig risk för sjukdom hos människa. WHO fas 6 34 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel rekommenderades: • Tidig behandling samt förlängd behandlingstid (tio dagar) med eventuellt dubbel dos av oseltamivir vid svår sjukdom. • Kombinationsbehandling med amantadin kan användas i länder med amantadinkänsliga H5N1stammar. • kortikosteroidbehandling endast till patienter med persisterande septisk chock och med misstänkt nedsatt binjurefunktion (steroidbehandling har inte visat effekt på förloppet av H5NI-infektion och hög steroiddos kan orsaka svåra biverkningar). • Antibiotikaprofylax skall inte användas. • Antibiotikabehandling skall endast användas vid samhällsförvärvad lunginflammation samt vid verifierad bakteriell lunginflammation. Den 15 augusti 2007 kom uppdaterade rekommendationer från WHO (24). Till redan nämnda åtgärder rekommenderas även: • Behandling med oseltamivir bör ges även vid behandlingsstart senare än två dygn efter symtomdebut, detta då H5N1 replikeras under en längre period (15–17 dagar) än vanlig influensa. • Vid behov skall syrgasbehandling/respiratorvård samt chock/ARDS-behandling ske enligt gängse intensivvårdsriktlinje. För patienter med svår sjukdom (pneumoni och kliniska tecken på progressiv sjukdom) rekommenderar WHO behandling med dubbla dosen av oseltamivir under 7–10 dagar. Högre oseltamivirdos och längre behandlingstid har ännu inte utvärderats i större skala på människa, men ökad effektivitet styrks av prekliniska data (17–19,25). Vid den högre doseringen är gastrointestinala besvär vanligare hos människa. Ett möjligt alternativ är tillägg av probenecid för att öka serumkoncentrationen av oseltamivir (26). Normaldosering av probenecid är 1 g två gånger dagligen (se Fass-text för fullständig information). Patienter med nedsatt njurfunktion bör behandlas med reducerad dos oseltamivir (se Fass-text för information om dosreduktion). Patienter som har haft uppkastning inom en timma från medicinintag bör ta ny dos (10). För patienter med kraftig diarré finns det ännu inget underlag för ökad dosering för att kompensera försämrad läkemedelsabsorption. Detta bedöms individuellt. Mycket begränsade data finns för behandling av H5N1-infektion med zanamivir; djurförsök visar dock ökad överlevnad vid behandling (17). Då medlet inhaleras ger det endast en lokal behandling av luftvägarna. Vid en H5N1-infektion med endast luftvägssymtom kan zanamivir användas för behandling av vuxna och barn ≥ 5; år förstahandsvalet är dock oseltamivir (10). Zanamivir rekommenderas om H5N1-stammen är oseltamivirresistent. Amantadin bör inte användas vid behandling av dagar efter symtomdebut) jämfört med dem som fick behandling sent (nio dagar efter insjuknandet) (20). En sammanställning av åtta fall i Vietnamn visade att oseltamivirbehandling (påbörjad inom 2–8 dagar) resulterade i snabb minskning av virusmängden i svalget hos de fyra fall som överlevde (12). Eftersom zanamivir appliceras lokalt i luftvägarna bedöms medlet inte vara lämpligt för behandling av högpatogena influensavirustyper med förmåga till systemspridning. En intravenös beredning av zanamivir utvärderas för närvarande i kliniska studier. Då merparten av de H5N1-stammarna som cirkulerar i Asien är resistenta mot amantadin är detta medel inte ett optimalt val för behandling. Oseltamivir har använts mest eftersom medlet ger en systemisk behandlingseffekt. Peramivir är en ny neuraminidashämmare som för närvarande utvärderas kliniskt för intramuskulär och intravenös administration (21). Då per­ amivir också ger systemisk effekt kan den bli ett terapialternativ i framtiden. Kombinationsbehandling med amantadin och neuraminidashämmare i avsikt att reducera risken för utveckling av resistenta virusstammar, är en strategi som för närvarande utforskas i kliniska studier. Immunterapi med anti-H5N1-specifika antikroppar i form av neutraliserande monoklonala antikroppar eller polyklonala sera (konvalescent eller post-vaccination) har visat effekt i djurmodeller. Två fall av H5N1-infektion finns rapporterade som behandlades med både oseltamivir och konvalescent plasma framställt från individer som genomgått infektion (22). Båda patienterna överlevde. Ytterligare studiedata behövs för att utvärdera nyttan med denna strategi. Rekommendationer för behandling av H5N1-infektion enligt WHO I maj 2006 sammanställde WHO en behandlingsrekommendation rörande H5N1-influensa hos människa (10). Den är baserad på den erfarenhet och de resultat som har uppnåtts vid behandling av de sporadiska H5N1-fall som har inträffat. Inga kontrollerade studieresultat finns för närvarande. Oseltamivir rekommenderas som förstahandsmedel vid behandling av H5N1-infektion (10,22–24). En kort summering av WHO-rekommendationerna för svenska förhållanden är att: • patienterna så tidigt som möjligt skall behandlas med oseltamivir, som andrahandsval zanamivir. • kombinationsbehandling med oseltamivir och amantadin kan övervägas, då de H5N1-stammar som påvisats i Europa har varit känsliga för amantadin. För patient som smittats i Asien är kombinationsbehandling med amantadin inte ett alternativ på grund av spridningen av amantadinresistenta stammar. Vid ytterligare ett möte på WHO mars 2007 (22) rörande behandling av H5N1-infekterade patienter Information från Läkemedelsverket 5:2007 35 Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel H5N1-infekterad patient då resistensutveckling är en övervägande risk. Kombinationsbehandling Kombinationsbehandling med oseltamivir och amantadin kan övervägas för att undvika utveckling av resistenta stammar (22,24). Detta skall dock endast ske om man vet att stammen är känslig för amantadin. Kliniska studier med kombinationsbehandlingar pågår. Det finns för litet underlag för att kunna ge rekommendationer rörande ribavirin, immunglobuliner samt interferon (10). Rekommendationer för profylax mot H5N1 enligt WHO För antiviral profylax mot fågelinfluensa har WHO gjort en riskgruppsgradering baserad på tillgängliga data för rapporterade H5N1-fall (10). Socialstyrelsen har, baserat på grundval av denna rapport, gjort en riskgruppsgradering anpassad till den svenska situationen med enstaka fall bland vilda fåglar (27). I första hand rekommenderas oseltamivir och profylaxen bör fortgå under 7–10 dagar efter sista kända expositionstillfället. Detta gäller även gravida (10,22,23). Vid fortsatt exponering skall samma dos användas. Upptill sex veckors profylax med oseltamivir tolereras väl (25). Det finns mycket begränsad information om zanamivir och H5N1. Zanamivir kan dock ha effekt vid profylax mot H5N1-infektion. Då medlet kan vara aktivt mot oseltamivirresistent virus är det ett profylaxalternativ för sjukvårdspersonal i högriskgruppen som varit exponerad för en oseltamivirbehandlad patient. Merparten av de H5N1-stammar som cirkulerar i Asien är resistenta mot amantadin. De H5N1-stam- mar som har cirkulerat i Europa har dock varit känsliga mot medlet. På grund av hög risk för resistensutveckling samt CNS-biverkningar är amantadinprofylax ett sistahandsval. Om neuraminidashämmare inte finns tillgängliga kan medlet användas för antiviral profylax i gruppen med hög till medelhög risk för smitta. Resistensutveckling Resistensutveckling mot amantadin är vanlig vid behandling. Amantadin blockerar en jonkanal som bildas av M2-proteinet i influensa A-virusets hölje. Resistens orsakas av mutationer (position 26; 27; 30; 31 och/eller 34) i M2-proteinet (28). Merparten av alla fågelvirusstammar är känsliga för amantadin. Dock har de flesta av de högpatogena H5N1-stammar som cirkulerar i Asien utvecklat resistens på grund av en mutation i position 31 i M2-proteinet (29). Denna mutation leder inte till försämrad tillväxt eller smittspridningsegenskaper varför amantadinresistenta H5N1-stammar kan överföras effektivt. Resistensutveckling mot neuraminidashämmarna är ovanligare och många av de mutationer i neuraminidas (N) som orsakar resistens ger även försämrad tillväxt- och spridningsegenskaper hos influensavirus (se Tabell III) (29–31). Idag har endast två mutationer (Arg152Lys för influensa B-stammar och Arg292Lys för N2-stammar) påvisats som orsakar korsresistens mot alla tre neuraminidashämmarna (peramivir inkluderad). Ytterligare en mutation (Glu 119Ala för N2-stammar) orsakar korsresistens mot zanamivir och oseltamivir. Resistenta H5N1-stammar har påvisats efter oseltamivirbehandling. Isolat från tre patienter i Vietnam uppvisade mutation His274Tyr (12,31). Mutation Asn294Ser identifierades i isolat från en patient från Vietnam samt två patien- Tabell III. Sammanställning över de mutationer i N som orsakar resistens. Data anges för typ av neuraminidashämmare, typ av N, och om de har påvisats in vitro eller in vivo samt om mutationen orsakar försämrad smittspridning vid illerförsök (28–30). De som är markerade med fet stil har påvisats i H5N1-stammar (12,31–33). N-hämmare Influensa typ Mutation Zanamivir Zanamivir Zanamivir Zanamivir Oseltamivir Oseltamivir Oseltamivir Oseltamivir Oseltamivir Oseltamivir Peramivir Peramivir Peramivir Peramivir A/N2, B A/N2 B A/N2 A/N2 B B A/N1 A/N2 A/N1, N2 A/N2 B A/N1 A/N2 Glu119Gly Glu119Ala/Asp Arg152Lys Arg292Lys Glu119Val Arg152Lys Asp198Asn His274Tyr Arg292Lys Asn294Ser Glu119Asp Arg152Lys His274Tyr Arg292Lys 36 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Påvisade in vitro Ja Ja Nej Ja Nej Nej Nej Ja Ja Nej Ja Nej Ja Ja Påvisade in vivo Nej Nej Ja Nej Ja Ja Ja Ja Ja Ja Nej Ja Ja Ja Transmission vid illerförsök Nej Nej Ja Nej Reducerad Nej Nej Reducerad Nej Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel ter från Egypten (32,33). Då de resistenta stammarna från de två patienterna från Egypten isolerades endast två dagar efter påbörjad behandling spekulerades det i att de var smittade av fåglar som hade muterade stammar. Resistentsutveckling hos humaninfluensa har endast påvisats efter minst fyra dagars behandling (34). Merparten av de aviära H5N1-stammarna kan delas in i två genetiska grupper (clades) baserat på deras hemagglutininsekvenser. Clade 1-virus inkluderar humanisolat och fågelisolat från Vietnam, Thailand och Kambodja. Clade 2-virus identifierades först i fågelisolat från Kina och Indonesien, Japan och Sydkorea innan de 2005–06 spreds västerut till Mellanöstern, Europa och Afrika. Två studier har visat att Clade 2-virus har lägre känslighet för oseltamivir jämfört med Clade 1-virus (35,36). Clade 2-stammar har fem gånger lägre känslighet för oseltamivir jämfört med human H1N1-stammar. De är dock 40 gånger känsligare än resistenta H1N1-stammar (36). Mutationer i hemagglutinin som orsakar sämre affinitet till den cellulära receptorn kan leda till resistens för neuraminidashämmarna (28). Mutanten är inte beroende av neuraminidasaktiviteten för att kunna frigöras från den infekterade cellen. Mutationer i hemagglutinin orsakar dock försämrad infektivitet då viruset är beroende av en optimal bindningsaffinitet till den cellulära receptorn för infektion. Det finns risk för resistensutveckling hos H5N1virus mot neuraminidashämmare om man måste börja behandla många människor, varför det finns behov av nya antivirusmedel. Kombination av flera preparat har visats vara effektivt för att förhindra resistens när man behandlar hiv-smittade, och sannolikt kommer kombinationsbehandling att behövas också för H5N1. Man forskar nu på medel som verkar på helt andra proteiner än dem som påverkas av zanamivir och oseltamivir och flera substanser har preliminärt gett lovande resultat. Mer information om H5N1: www.fagelinfluensa.info www.smittskyddsinstitutet.se www.socialstyrelsen.se www.lakemedelsverket.se www.ecdc.eu www.who.int Referenser 4. Fouchier RA, Schneeberger PM, Rozendaal FW, et al. Avian influenza A virus. (H7N7) associated with human conjunctivitis and a fatal case of acute respiratory distress syndrome. Proc Natl Acad Sci U S A 2004;101:1356–61. 5. Shinya K, Ebina M, Yamada S, et al. Avian flu: influenza virus receptors in the human airway. Nature 2006;440:435–6. 6. Olofsson S, Kumlin U, Dimock K, et al. Avian influenza and sialic acid receptors: more than meets the eye? Lancet Infect Dis 2005;5:184-8. 7. Cinatl J, Michaelis M, Doerr HW. The threat of avian influenza a (H5N1): part II: Clues to pathogenicity and pathology. Med Microbiol Immunol. 2007 Apr 4; (Epub ahead of print). 8. Chen JM, Chen JW, Dai JJ, et al. A survey of human cases of H5N1 avian influenza reported by the WHO before June 2006 for infection control. Am J Infect Control 2007;35:351–3. 9. Schunemann HJ, Hill SR, Kakad M, et al. WHO Rapid Advice Guideline Panel on Avian Influenza. WHO Rapid Advice Guidelines for pharmacological management of sporadic human infection with avian influenza A (H5N1) virus. Lancet Infect Dis 2007;7:21–31. Review. Alternativt WHOs fullständiga dokument: www.who.int/csr/disease/avian_influenza/ guidelines/pharmamanagement/en/index.html 10. Liem NT, Lim W; World Health Organization International Avian Influenza Investigation Team, Vietnam. Lack of H5N1 avian influenza transmission to hospital employees, Hanoi, 2004. Emerg Infect Dis 2005;11:210–5. 11. Socialstyrelsen: Stöd för sjukvårdens handläggning av humana fall med misstänkt fågelinfluensa (H5N1). www.socialstyrelsen.se/NR/rdonlyres/1AC865D7-E9C4-41B4-B65DADCA734AB7CB/5861/20061303.pdf 12. De Jong MD, Than TT, Khan TH, et al. Oseltamivir resistance during treatment of influenza A (H5N1) infection. New Engl J Med 2005;353:2667–72. 13. De Jong M, Simmons CP, Than TT, et al. Fatal outcome of human influenza A (H5N1) is associated with high viral load and hypercytokinemia. Nature Medicine 2006;12:1203–7. 14. Skowronski DM, Li Y, Tweed SA, et al. Protective measures and human antibody response during an avian influenza H7N3 outbreak in poultry in British Columbia, Canada. CMAJ 2007;176:47–53. 15. JS Nguyen-Van-Tam P Nair, P Acheson, (on behalf of Incident Response Team). (2006) Outbreak of low pathogenicity H7N3 avian influenza in UK, including associated case of human conjunctivitis. Eurosurveillance 11 issue 5. www. eurosurveillance.org/ew/2006/060504.asp 16. Koopmans M, Wilbrink B, Conyn M, et al. Transmission of H7N7 avian influenza A virus to human beings during a large outbreak in commercial poultry farms in the Netherlands. Lancet 2004;363:587–93. 17. Govorkova EA, Leneva IA, Goloubeva OG, et al. Comparison of efficacies of RWJ-270201, zanamivir, and oseltamivir against H5N1, H9N2, and other avian influenza viruses. Antimicrob Agents Chemother 2001;45:2723–32. 18. Leneva IA, Roberts N, Govorkova EA, et al. The neuraminidase inhibitor GS4104 (oseltamivir phosphate) is efficacious against A/Hong Kong/156/97 (H5N1) and A/Hong Kong/1074/99 (H9N2) influenza viruses. Antiviral Res 2001;48:101–15. 19. Govorkova EA, Ilyushina NA, Boltz DA, et al. Efficacy of oseltamivir therapy in ferrets inoculated with different clades of H5N1 influenza virus. Antimicrob Agents Chemother 2007;51:1414–24. 20. Chotpitayasunondh T, Ungchusak K, Hanshaoworakul W, et al. Human disease from influenza A (H5N1), Thailand, 2004. Emerg Infect Dis 2005;11:201–9. 21. Barroso L, Treanor J, Gubareva L, et al. Efficacy and tolerability of the oral neuraminidase inhibitor peramivir in experimental human influenza: randomized, controlled trials for prophylaxis and treatment. Antivir Ther 2005;10:901–10. 1. ECDC. Table: Low Pathogenicity Avian Influenza (LPAI) Human Cases recorded in the literature. www.ecdc.europa. eu/Health_topics/Avian_Influenza/pdf/Table%20%20 Low%20Pathogenicity.pdf 2. Arabi Y, Gomersall CD, Ahmed QA, et al. The critically ill avian influenza A (H5N1) patient. Crit Care Med 2007;35:1397– 403. Review. 3. Beigel JH, Farrar J, Han AM, et al. Writing Committee of the World Health Organization (WHO) Consultation on Human Influenza A/H5. Avian influenza A (H5N1) infection in humans. N Engl J Med 2005;353:1374–85. Review. Information från Läkemedelsverket 5:2007 37 Bakgrundsdokumentation Behandling och profylax av influensa med antivirala medel 22. WHO: Summary of the second WHO consultation on clinical aspects of human infection with avian influenza A(H5N1) virus www.who.int/csr/disease/avian_influenza/ meeting19_03_2007/en/print.html 23. WHO: Advice on use of oseltamivir www.who.int/csr/disease/ avian_influenza/guidelines/oseltamivir2006_03_17/en/ 24. WHO: Clinical management of human infection with avian influenza A (H5N1) virus www.who.int/csr/disease/avian_ influenza/guidelines/clinicalmanage07/en/index.html 25. Yen HL, Monto AS, Webster RG, et al. Virulence may determine the necessary duration and dosage of oseltamivir treatment for highly pathogenic A/Vietnam/1203/04 influenza virus in mice. J Infect Dis 2005;192:665–72. 26. Hill G, Cihlar T, Oo C, et al. The anti-influenza drug oseltamivir exhibits low potential to induce pharmacokinetic drug interactions via renal secretion-Correlation of in vivo and in vitro studies. Drug Metab Dispos 2002;30:13–9. 27. Socialstyrelsen: Hur undviker vi att människor smittas vid ett utbrott av fågelinfluensa, och hur hanterar vi dem som redan har smittats? www.socialstyrelsen.se/Publicerat/2006/9236/2006130-4.htm 28. Hurt AC, Ho HT, Barr I. Resistance to anti-influenza drugs: adamantanes and neuraminidase inhibitors. Expert Rev Anti Infect Ther 2006;4:795–805. Review. 38 Information från Läkemedelsverket 5:2007 29. Cinatl J, Michaelis M, Doerr HW. The threat of avian influenza A (H5N1). Part III: antiviral therapy. Med Microbiol Immunol 2007 Apr 12; (Epub ahead of print). 30. Herlocher ML, Truscon R, Elias S, et al. Influenza viruses resistant to the antiviral drug oseltamivir: transmission studies in ferrets. J Infect Dis 2004;190:1627–30. 31. Le QM, Kiso M, Someya K, et al. Avian flu: isolation of drugresistant H5N1 virus. Nature 2005;437:1108. 32. WHO: Avian influenza - situation in Egypt - update www. who.int/csr/don/2007_01_18/en/index.html 33. Normile D, Enserink M. Avian influenza. With change in the seasons, bird flu returns. Science 2007;315:448. 34. Ward P, Small I, Smith J, et al. Oseltamivir (Tamiflu) and its potential for use in the event of an influenza pandemic. J Antimicrob Chemother 2005;55(Suppl 1):5–21. 35. Govorkova EA, Ilyushina NA, Boltz DA, et al. Efficacy of oseltamivir therapy in ferrets inoculated with different clades of H5N1 influenza virus. Antimicrob Agents Chemother 2007;51:1414–24. 36. McKimm-Breschkin JL, Selleck PW, Bhakti Usman T, et al. (2007) Reduced sensitivity of influenza A (H5N1) to oseltamivir. Emerg Infect Dis Sep; Epub ahead. Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – Uppdaterad behandlingsrekommendation Den 19 april 2007 anordnade Läkemedelsverket i samarbete med Referensgruppen för Antiviral terapi, RAV, ett expertmöte för att uppdatera behandlingsrekommendationen för Hepatit B (HBV) från 2004. Flera nya läkemedel har tillkommit sedan föregående behandlingsrekommendation. Pegylerat interferon alfa-2a är nu godkänt för HBV-behandling och bland nukleosid/nukleotidanalogerna är inte längre lamuvidin ett förstahandsalternativ. Nytillkomna avsnitt är HBV-behandling av immunsupprimerade patienter inkluderande hiv-infekterade patienter samt indikationer för hepatit A-vaccination av kroniskt HBV-infekterade personer. Förekomst och naturalförlopp HBV-infektioner utgör ett stort globalt hälsoproblem. Cirka en tredjedel av jordens befolkning har varit eller är infekterade och cirka 400 miljoner är kroniska bärare. Vid akut HBV-infektion är de dominerande smittvägarna i Sverige sexuella kontakter eller intravenöst missbruk. Akut HBV-infektion läker vanligtvis ut hos immunkompetenta vuxna personer. Omkring 90 % av de barn som smittas perinatalt utvecklar kronisk infektion, medan färre än 5 % av dem som insjuknar som vuxna gör det. Personer med nedsatt immunsvar, och sannolikt även vuxna över 70 år, löper dock större risk att utveckla kronisk infektion. De flesta individer med kronisk HBV-infektion i Sverige är av utländsk härkomst och sannolikt smittade tidigt i livet. Smittskyddsinstitutet (SMI) fick under perioden 1990–2006 rapporter om sammanlagt 20 400 fall av kronisk hepatit B-infektion. Enligt en försiktig uppskattning kommer upp till 20 % av individer med kronisk HBV-infektion i Sverige att utveckla allvarlig leversjukdom under sin livstid. I andra delar av världen, såsom Sydostasien, är denna siffra betydligt högre. Stadieindelning (Tabell I) Kronisk HBV-infektion karakteriseras av att förloppet genomgår olika stadier, vilket är särskilt tydligt vid perinatalt förvärvad infektion. Det första stadiet, immuntoleransfasen, kännetecknas av hög virusreplikation och obetydlig leverinflammation. Detta stadium kan pågå från något år till flera decennier och övergår i merparten av fallen till en immunaktiveringsfas med ökad inflammatorisk reaktion i levern. Inflammationen och även virusreplikationen kan fluktuera under denna fas. Markanta reaktiveringar Tabell I. Karaktäristik och stadieindelning av kronisk hepatit B-infektion. Faktorer Immuntolerans HBsAg Positiv Viremigrad (HBVDNA IU/mL* plasma) Hög (> 107) Leverinflammation S-ALAT Ingen eller minimal Normal HBeAg Prognos Positiv Osäker (gynnsam för de flesta) Smittorisk Hög Immunologiskt Immunaktivering/ Reaktivering Positiv Sjunkande, fluktuerande (från > 107 till 2 × 103) Mild till svår Kontinuerligt eller intermittent förhöjd Positiv eller negativ Initialt god, men vid utdragen inflammationsfas risk för cirros och HCC Hög, sjunkande stadium Immunologisk övervakning Positiv Resolutionsfas Negativ Låg (< 2 × 103) Ej detekterbart Ingen eller minimal Normal Ingen Normal Negativ I regel god, eventuellt ökad risk för HCC efter tidigare långdragen inflammation Låg Negativ God Ingen *Nivåerna kan vara metodberoende. Här refereras till Cobas Taqman, för vilken 1 IU angivits motsvara 5,82 kopior. Information från Läkemedelsverket 5:2007 39 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering förekommer också ofta efter perioder med normala ALAT/ASAT- och låga HBV-DNA-mängder. Denna fas följs oftast av en immunövervakningsfas med låg virusreplikation och ringa leverinflammation, varav majoriteten patienter så småningom uppnår en stabil immunövervakningsfas. En resolutionsfas med HbsAg-negativitet och utveckling av antikroppar (antiHBs) ses årligen hos 1–2 % av de kroniska bärarna. Hos patienter i stabil övervakningsfas och till och med i resolutionsfas kan hepatit B-infektionen reaktiveras vid immunsuppression, till exempel i samband med transplantation eller behandling av maligna sjukdomar. Mutationer Mutationer i HBV-genomet detekteras i regel ej under toleransfasen utan framför allt under den immunaktiva fasen, då upp till 1 % av nukleotiderna kan förändras. Det är inte klarlagt i vad mån mutationer påverkar det kliniska förloppet och terapisvaret. Detta gäller även så kallade precore-mutanter som medför att HBeAg inte uttrycks trots att hepatit B-virus bildas i stor mängd, vilket har klinisk betydelse för tolkningen av markörerna HBeAg/anti-HBe. En del patienter med precore-mutant kan således ha höga virusnivåer och vara höggradigt smittsamma även om HBeAg inte påvisas i blodet. Merparten av patienterna med precore-mutant har dock låga HBV-DNAnivåer och mild leverinflammation. Prognos Höggradig virusreplikation och långdragen inflammation är de faktorer som har störst betydelse för en sämre prognos. Störst risk för levercirros eller hepatocellulär cancer (HCC) föreligger hos de personer som inte uppnår en varaktig immunologisk kontroll utan uppvisar kontinuerlig eller intermittent immunaktivering. Hos dessa individer ökar risken för progressiv leverskada med ökande HBV-DNA-nivå. Även virusreplikation på relativt låg nivå bedöms numera som en riskfaktor vid långvarig infektion, speciellt efter perinatal smitta. Cirka 2 % av patienterna med långdragen kraftig leverinflammation utvecklar årligen cirros. Cirros kan förekomma även hos patienter som nått en stabil övervakningsfas. Femårsöverlevnaden vid kompenserad cirros är cirka 80 %, medan den vid dekompenserad cirros bara är 35 %. Smittsamhet HBeAg-positivitet innebär i majoriteten av fallen en hög virusmängd och således hög smittsamhet. Även anti-HBe-positiva patienter kan vara smittsamma om de har höga virusnivåer i plasma, vilket främst ses vid infektion med precore-mutant. Utredning för att diagnostisera och bedöma prognosen vid kronisk HBVinfektion Personer med nyupptäckt kronisk HBV-infektion, det vill säga HBsAg-positiva patienter utan tecken på 40 Information från Läkemedelsverket 5:2007 akut infektion, utreds enligt Faktaruta 1. Infektionen betraktas som kronisk om patienten fortsätter att vara HBsAg-positiv efter sex månaders uppföljning. Faktaruta 1. Primär utredning för att fastställa diagnos och stadium av HBV-infektionen. Vid första besök: Anamnes och klinisk undersökning Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter, B-trombocyter samt S-albumin, (S-IgG). Leverstatus: S-ASAT, S-ALAT, S-ALP, S-bilirubin, PK (INR). HBV-virologi: HBsAg, HBeAg, anti-HBe, antiHBc. HBV-DNA-kvantifiering bör utföras om kronisk hepatit B konstaterats. Övrig virologi: Serologi för hepatit A, C, D och hiv. Efter tre månader: S-ASAT, S-ALAT, PK (INR) Övrig provtagning med ledning av fynd vid första besöket. Efter sex månader: S-ASAT, S-ALAT, PK (INR), B-trombocyter HBsAg, HBeAg, anti-HBe. HBV-DNA-kvantifiering bör utföras om kronisk hepatit B konstaterats. Fortsatt handläggning och uppföljning (Tabell II) A. Patient med normalt leverstatus HBeAg-positiv: Patienten är sannolikt i immunologisk toleransfas och rekommenderas ej antiviral behandling. Uppföljning en till två gånger per år rekommenderas för att upptäcka en övergång till immunaktiveringsfas. HBeAg-negativ: Patient med upprepade normala leverstatus är sannolikt i immunövervakningsfas med god prognos. Dessa patienter har i regel låga HBVDNA-nivåer, vanligen under 2 000 IU/mL. För denna grupp rekommenderas inte antiviral behandling. Fortsatt uppföljning kan ske enligt riktlinjer i Tabell II. Det kan tidigt vara svårt att skilja dessa ”inaktiva” HBV-bärare från den mindre andel som har en intermittent inflammation och andra som har en kompenserad inaktiv cirros. Upprepad provtagning är därför viktigt. Vid oklarhet om cirros bör leverbiopsi utföras. B. Patient med patologiskt leverstatus Patienter med förhöjt ALAT kontrolleras två till tre gånger per år. Om blodprover eller status ger misstanke om uttalad inflammation eller fibros bör leverbiopsi utföras för bättre bedömning av behandlingsindikation och prognos. Vid påvisad levercirros bör patienterna övervakas enligt fotnot Tabell II. Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Hög HBV-replikation och utdragen immunaktiveringsfas eller upprepade reaktiveringar är de viktigaste prognostiskt ogynnsamma faktorerna. Andra faktorer har också betydelse, vilket sammanfattas i Faktaruta 2. Risken för progressiv leverskada är liten hos HBeAg-negativa patienter om HBV-DNA < 2 000 IU/ mL och relativt stor om HBV-DNA > 20 000 IU/ mL. Inom gruppen HBeAg-positiva har skillnader i virusnivå ingen dokumenterad betydelse för prognosen avseende inflammation och fibros, men möjligen för cancerrisken. • Förhindra andra senkomplikationer (dekompensation eller HCC) Behandlingsindikationer • Måttlig eller uttalad leverfibros (motsvarande stadium ≥ 2 i en histologisk 4-gradig skala enligt Ludwig och Batts) och pågående inflammation (förhöjt ALAT vid upprepade tillfällen) • Måttlig till uttalad inflammation oberoende av fibrosstadium vid utdraget förlopp • Levercirros och kvarvarande virusreplikation (> 200 IU/mL) oberoende av ALAT-nivå Generellt bör behandling begränsas till patienter med fortgående aktiv infektion, dvs. HBV-DNA > 2 000 IU/mL vid HBeAg-negativ kronisk hepatit och HBV-DNA > 20 000 IU/mL vid HBeAg-positiv kronisk hepatit B (Rekommendationsgrad A). Behandling bör särskilt övervägas för patienter med hög risk för cancerutveckling, dvs. vertikalt smittade män över 35–40 år och vertikalt smittade kvinnor över 45–50 år (Rekommendationsgrad B). Vid bedömning av behandlingsindikation för kronisk hepatit B skall, förutom leverskadans svårighetsgrad och förväntat naturalförlopp, också san- Behandling av hepatit B Akut hepatit B-infektion Få studier har utvärderat antiviral behandling vid akut HBV-infektion. Erfarenhet talar dock för att patienter med fulminant hepatit skall behandlas med antivirala medel och dessa fall bör handläggas i samråd med transplantationsenhet (Rekommendationsgrad C). Kronisk hepatit B-infektion Övergripande behandlingsmål • Förhindra progress av leverskadan till cirros Tabell II. Uppföljning och provtagning vid kronisk HBV-infektion. Uppföljning Provtagning Immuntolerans 1 till 2 gånger/år Immunologiskt stadium Immunaktivering 2 till 3 gånger/år* S-ASAT/ S-ALAT HBeAg/anti-HBe HBV-DNA-kvantifiering bör utföras vid några tillfällen S-ASAT/S-ALAT, S-albumin, AFP, PK (INR), B-trombocyter HBeAg/antiHBe, HBVDNA-kvantifiering*** Immunologisk övervakning 1 gång/år** S-ASAT/S-ALAT, PK (INR), B-trombocyter HBsAg, (eventuellt anti-HBs), HBV-DNA-kvantifiering bör utföras vid några tillfällen * Patienter med cirros bör dessutom följas två gånger per år med ultraljud lever samt alfa-fetoprotein (AFP) för påvisande av eventuell HCC och vart tredje år med endoskopi med avseende på utveckling av esofagusvaricer (Rekommendationsgrad B). Även utan cirros kan ultraljud två gånger per år övervägas för män över 40 år och kvinnor över 50 år med kronisk hepatit B förvärvad i barndomen och en virusnivå över 2 000 IU/mL (Rekommendationsgrad D). ** Individer i stabil övervakningsfas utan tecken på leverskada (dokumenterat med stabilt låg HBV-DNA-nivå och upprepade normala leverstatus), så kallad ”inaktiv” HBV-bärare, kan efter några års kontroll på specialistklinik remitteras till primärvården för uppföljning tills serokonversion från HBsAg till anti-HBs uppnåtts. *** HBV-DNA bör analyseras flera gånger årligen, och glesare hos dem som tycks ha en stabil övervakningsfas. Faktaruta 2. Faktorer som innebär ökad risk för utveckling av progressiv leversjukdom. - - - - - - - Utdragen immunaktiveringsfas (> 2 år) eller upprepade reaktiveringar Hög virusreplikation, särskilt i kombination med lång infektionsduration/hög ålder (över 40 år) Samtidig annan infektion, framför allt hepatit C, hepatit D, hiv Immunsuppression Hög alkoholkonsumtion Manligt kön Genotyp C Information från Läkemedelsverket 5:2007 41 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering nolikheten för terapisvar, risken för biverkningar och resistensutveckling samt förväntad följsamhet till behandlingen, vägas in. Faktorer som predikterar ett bestående terapisvar • HBeAg-positiv infektion och HBV-DNA-nivå < 200 000–100 miljoner IU/mL • Hög S-ALAT-nivå (> 2–5 ggr övre normalvärdet) • Aktiv inflammation i levervävnaden Kort sjukdomsduration och kvinnligt kön är associerat med bättre behandlingssvar, men har lägre prediktivt värde än ovan angivna faktorer. Samtidig hiv-infektion eller immunsuppression är ofördelaktiga faktorer. Mätbara behandlingsmål • Eliminering eller bestående reduktion av HBVDNA-nivån i serum • Serokonversion från HBeAg till anti-HBe • Normalisering av S-ALAT • Förbättrad leverhistologi med minskad inflammation och fibros • Serokonversion från HBsAg till anti-HBs Läkemedel Det finns idag sex läkemedel med olika verkningsmekanismer som är godkända för behandling av kronisk hepatit B: alfa-interferon (IFN), pegylerat IFN alfa2a (Peg-IFN), lamivudin (LAM), adefovir (ADV), entecavir (ETV) och telbivudin (TBV). Emtricitabin och tenofovir har potent aktivitet mot HBV, men är ännu endast godkända för behandling av hiv-infektion. En kombinationstablett av de två läkemedlen (Truvada) finns också godkänd för hiv och har studerats vid behandling av patienter som är samtidigt infekterade med HBV och hiv. Peg-IFN har ersatt konventionellt IFN och ges som subkutan injektion. Interferon har antiviral, immunmodulerande och antifibrotisk effekt. Ett bestående terapisvar (med serokonvertering till anti-HBe) uppnås hos cirka 30 % av HBeAg-positiva patienter. Vid HBeAg-negativ hepatit är behandlingseffekten mer svårbedömd eftersom den endast kan bedömas biokemiskt, histologiskt och virologiskt. Här ses ett något sämre bestående terapisvar på grund av frekventa återfall när behandlingen avslutats. Behandling med Peg-IFN-behandling under 48 veckor har i kliniska studier utvärderats både för HBeAg-positiv och för HBeAg-negativ kronisk hepatit B. Reduktionen av HBV-DNA-nivån under behandlingen är mer uttalad när peg-IFN ges i kombination med lamivudin, men denna effekt är ej kvarstående efter behandlingens avslutande. Lamivudin, emtricitabin, entecavir och telbivudin är nukleosidanaloger, medan adefovir och tenofovir är nukleotidanaloger, som alla ges peroralt. Nukelos(t) idanaloger har direkt antiviral effekt mot HBV genom hämning av DNA-polymeras. Under pågående terapi uppnås ofta terapieffekter som icke-detekterbar virusnivå, histologisk förbättring, HBeAg-serokon42 Information från Läkemedelsverket 5:2007 version och normalisering av ALAT-värden, men hur länge effekten kvarstår sedan behandlingen avslutats är ofullständigt belyst. Alfa-interferon Behandling med Peg-IFN alfa-2a i dosen 180 µg subkutant en gång/vecka under 48 veckor ger kvarstående behandlingssvar hos cirka 30 % av behandlade patienter med HBeAg-positiv och HBeAg-negativ kronisk hepatit B. HBeAg-positiv kronisk hepatit B orsakad av genotyp A och B svarar bättre än infektioner med genotyp C och D. Optimal behandlingstid för HBeAg-positiv kronisk hepatit B är inte fullständigt utvärderad och kortare behandlingsduration (24 veckor) än 48 veckor, som rekommenderas idag, bör studeras. För HBeAg-negativ kronisk hepatit B bör däremot längre behandling än 48 veckor utvärderas ytterligare. Studiedata antyder att Peg-IFN alfa-2a ger bättre svar än konventionellt IFN hos patienter med hög­ replikativ infektion och endast lätt förhöjda ALATvärden. Eftersom biverkningarna är påtagliga bör i första hand patienter med hög sannolikhet för behandlingssvar behandlas med Peg-IFN. Kontraindikationer måste beaktas (se SPC/FASS). Behandlingskontroll vid interferonbehandling av kronisk hepatit B Inför behandlingen kontrolleras patienten och följs med regelbundna provtagningar under och närmaste månaderna efter behandlingen. Behandlingen är tidsbegränsad. HBV-DNA-nivå, HBeAg/anti-HBe och S-ALAT bör mätas när behandlingen avslutas. Terapisvaret bedöms sex månader efter avslutad behandling. Behandlingsresultatet utvärderas med leverstatus, HBsAg, HBeAg/anti-HBe och kvantitativt HBV-DNA. Fortsatt långtidsuppföljning beror på terapisvaret. Nukleos(t)idanaloger För ytterligare detaljer kring de olika preparaten, se kapitlet Antivirala läkemedel för behandling av kronisk hepatit B. Lamivudin Rekommenderad dos är 100 mg peroralt en gång dagligen, vilket ger minskning av HBV-DNA 4–5 log efter 52 veckors behandling. Ett års behandling med lamivudin ger signifikant bättre viral suppression, histologisk förbättring och HBeAg-serokonversion än placebobehandling. En sänkning av HBV-DNA till < 2 000 IU/mL inom fyra veckor efter terapistarten predikterar ett gott svar på lång sikt. Hos HBeAgnegativa patienter uppnås icke-detekterbart HBVDNA (< 10–50 IU/mL) hos 60–70 % efter ett års behandling, men majoriteten av dem som svarat får virologiskt återfall när behandlingen utsätts, varför längre tids behandling krävs. Resistens mot lami- Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Faktaruta 3. Behandlingskontroller vid alfa-interferonbehandling. Provtagning före behandling Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter (poly/mono eller B-neutro), B-trombocyter Leverstatus: S-bilirubin, S-ALP, S-ASAT, S-ALAT, S-albumin, PK (INR) Virologi: Genotypning, HBsAg, HBeAg, anti-HBe och HBV-DNA-kvantifiering Övrigt: S-IgG, P-TSH, P-T4, S-ANA*, S-SMA** Provtagning under behandling Klinisk kontroll (inklusive vikt) var tredje månad. Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter (poly/mono eller B-neutro), PK-INR och B-trombocyter var fjärde vecka (initialt även vecka 2) fram till vecka 12, därefter varannan månad Leverstatus: S-bilirubin, S-ASAT/S-ALAT var fjärde vecka fram till vecka 12, därefter varannan månad Virologi: HBeAg och anti-HBe för primärt HBeAg-positiva, HBV-DNA-kvantifiering var tredje månad samt när behandlingen avslutas Övrigt: P-TSH, P-T4 var tredje månad Provtagning 1, 3, och 6 månader efter avslutad behandling Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter (poly/mono eller B-neutro), B-trombocyter Leverstatus: S-bilirubin, S-ASAT/S-ALAT Provtagning 6 månader efter avslutad behandling Virologi: HBsAg, HBeAg, anti-HBe, HBV-DNA-kvantifiering. Fortsatta kontroller efter 6 månader beroende av terapiutfall (se senare avsnitt). *S-ANA = anti nucleus antibodies; ** S-SMA = smooth muscle antibodies njurfunktion eller står på potentiellt njurtoxiska läkemedel. Njurfunktionen bör kontrolleras var tredje månad under terapi. Vid kreatininclearance < 50 mL/ min bör dosen modifieras enligt SPC/FASS. Entecavir Rekommenderad dos är 0,5 mg en gång dagligen till behandlingsnaiva patienter och 1 mg en gång dagligen till patienter med lamivudinresistenta stammar. Entecavir är den hittills mest potenta nukleosidanalogen som har aktivitet också mot lamivudinresistenta stammar, men med 8-faldigt lägre aktivitet än mot vildtypsvirus. Entecavir har i kliniska studier visats mer effektivt än lamivudin. Entecavir reducerar HBV-DNA med över 6 log efter 48 veckors behandling av naiva HBeAg-positiva patienter och 90 % uppnår icke-detekterbara HBV-DNA-nivåer efter tre års behandling. För naiva HBeAg-negativa patienter uppnås en reduktion av HBV-DNA med över 5 log vid vecka 48. Hos patienter med lamivudinresistenta HBV-stammar är effekten sämre och endast 40 % uppnår icke-mätbar HBV-DNA-nivå vecka 144. Bland tidigare obehandlade patienter utvecklar < 1 % resistens efter tre års behandling, medan patienter med lamivudinresistenta HBV-stammar oftare utvecklar resistens (6 % efter ett år, 8 % efter två år och 19 % efter tre år). Entecavir bör därför inte ges som förstahandsalternativ till patienter med lamivudinresistent virus. Entecavirresistenta stammar är in vitro känsliga för adefovir och tenofovir. Dosjustering bör ske hos patienter med nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 50 mL/min). Behandlingsnaiva patienter kan ta entecavir (0,5 mg) vudin (YMDD-mutation) ökar dock med tilltagande behandlingstid från 15–30 % efter ett år till 70 % efter fyra års behandling. När resistens utvecklas kan leverfunktionen försämras med ALAT-stegring (s.k. flare-reaktion) och på sikt förloras uppnådd behandlingseffekt. I studier av patienter med avancerad leversjukdom/cirros har behandling med lamivudin visats reducera både sjukdomsprogress och incidensen av allvarliga komplikationer. Denna effekt minskar om YMDD-mutation uppkommer. Adefovirdipivoxil Rekommenderad dos är 10 mg peroralt en gång dagligen, vilket ger en HBV-DNA-minskning med 3,5–4 log efter 48 veckors behandling. Med fortsatt behandling ses ytterligare nytta med HbeAg-serokonversion och icke-detekterbar HBV-DNA hos 46 % respektive 48 % av patienterna efter tre år. Hos HBeAg-negativa patienter uppnår 71 % icke-detekterbar HBV-DNA-nivå efter två år, en effekt som med fortsatt behandling kvarstår upp till fem år. Emellertid ses ett suboptimalt terapisvar med < 2 log reduktion av HBV-DNA inom 24 veckor hos cirka 30 % av patienterna, varför terapin hos dessa behöver modifieras. Adefovir medför lägre risk för resistens än lamivudin (< 2 % efter två år jämfört med 38 % för lamivudin). Resistensutvecklingen ökar dock med tilltagande behandlingstid (11 % efter tre år, 18 % efter fyra år och 29 % efter fem år). Patienter med lamivudinresistent virus utvecklar adefovirresistens snabbare (18–25 % efter ett till två år). Adefovir medför en risk för njurbiverkningar, vilken bör beaktas särskilt hos patienter som har nedsatt Information från Läkemedelsverket 5:2007 43 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering med eller utan föda, medan patienter med lamivudinresistent HBV rekommenderas att inta dosen (1,0 mg) på fastande mage (mer än två timmar före eller två timmar efter måltid). Vid intag av entecavir med föda minskar biotillgängligheten, vilket är mer kritiskt hos lamivudinresistenta patienter. Telbivudin Rekommenderad dos är 600 mg en gång dagligen. Hos tidigare obehandlade patienter reduceras HBVDNA med 5–6 log efter ett års behandling. Telbivudin har i kliniska studier visats mer effektivt än lamivudin. Efter två års behandling med telbivudin uppnås icke-detekterbar HBV-DNA-nivå hos 54 % av HBeAg-positiva och 79 % av HBeAg-negativa patienter. Telbivudin har i en behandlingsstudie visats mer effektivt än adefovir. Resistensutveckling efter ett års behandling är lägre än för lamivudin, 5 % hos HbeAg-positiva och 2 % hos HBeAg-negativa patienter och efter två års behandling 22 % respektive 9 %. Dessa frekvenser är högre än de som rapporterats för entecavir och adefovir. Lamivudinresistenta stammar är resistenta även mot telbivudin (korsresistens). Tenofovir Tenofovirdisoproxilfumarat är för närvarande endast godkänt för behandling av hiv-infektion som Viread eller som Truvada (tenofovir plus emtricitabin i en kombinationstablett). Tenofovir är besläktat med adefovir och medlen har in vitro likvärdig aktivitet mot HBV. Kliniska studier har bekräftat medlets antivirala effekt på hepatit B med 4–6 log-reduktion av HBV-DNA efter 48 veckors behandling. De flesta studier var retrospektiva analyser av HBV/hiv coinfekterade patienter eller inkluderade ett begränsat antal patienter med lamivudinresistent HBV. I flera små jämförande studier har tenofovir visats resultera i mer markerad HBV-DNA-suppression än adefovir. Data talar för att tenofovir har högre antiviral effekt än adefovir, sannolikt beroende på att tenofovir kan ges i högre dos än adefovir (245 mg vs. 10 mg) på grund av dess lägre njurtoxicitet. Utveckling av resistens mot tenofovir är ofullständigt studerad, men har hittills påvisats i mycket låg frekvens. För närvarande pågår studier av effekt och säkerhet på hepatit B-patienter, men tillgängliga data och erfarenhet, om än begränsade, talar för att tenofovir kan vara ett bättre terapialternativ än adefovir, trots att läkemedlet ännu inte formellt är godkänt för behandling av HBV. Säkerheten av tenofovir är välundersökt på hiv-indikationen. Risken för njurbiverkningar bör beaktas särskilt hos patienter som har nedsatt njurfunktion eller står på potentiellt njurtoxiska läkemedel. Njurfunktionen bör kontrolleras var tredje månad under terapi. Vid kreatininclearance < 50 mL/min bör dosen modifieras enligt SPC/FASS. Emtricitabin Emtricitabin är för närvarande endast godkänd för behandling av hiv-infektion som Emtriva eller som Truvada (emtricitabin plus tenofovir i en kombina44 Information från Läkemedelsverket 5:2007 tionstablett). Emtricitabin har strukturell likhet med lamivudin och därmed liknande resistensprofil. I en placebokontrollerad fas III-studie (n = 248) utvärderades emtricitabin i dosen 200 mg dagligen mot kronisk hepatit B. Efter 48 veckors behandling uppnådde 54 % av patienterna icke-mätbar HBV-DNA mot 2 % av placebopatienterna. Resistensutveckling noterades hos 13 % av patienterna efter ett års behandling och hos 18 % efter två års behandling. Emtricitabin är inte godkänd på hepatit B-indikationen och förefaller inte som monoterapi ha några fördelar framför lamivudin. Generella principer vid behandling med nukleos(t)idanaloger Kontroll under behandling Alla patienter som behandlas med nukleos(t)idanaloger bör noggrant monitoreras för virologiskt svar och tecken på svikt under behandlingen samt för duration av terapisvar och virologiskt återfall efter behandlingens avslutande. Resistensutveckling, biverkningar och behandlingsföljsamhet bör övervakas kontinuerligt under hela behandlingen. Kontroller under behandlingen avser framför allt att identifiera: • Primär terapisvikt (”non-response”): < 1 log10 IU/ mL reduktion av HBV-DNA efter 24 veckors behandling • Sekundär terapisvikt: ≥ 1 log10-ökning av HBVDNA från nadir i två konsekutiva prover med en månads mellanrum, vanligen indikerande utvecklingen av virologisk resistens om patienten varit följsam till behandlingen • Biokemiskt genombrott: ALAT-stegring (> 2 × övre normalvärdet) under behandlingen hos en patient som tidigare uppnått normala nivåer. Vid samtidig HBV-DNA-ökning och/eller genotypisk resistens indikerar ALAT-stegringen klinisk resistens Kontroll av ALAT/ASAT, kvantitativt HBV-DNA samt HBeAg och anti-HBe (om patienten primärt är HBeAg-positiv) bör ske var tredje månad (se Faktaruta 4). En tidig och uttalad HBV-DNA-sänkning indikerar ett långsiktigt fördelaktigt terapisvar med lägre risk för resistensutveckling. Primär terapisvikt efter 24 veckors behandling bör föranleda terapiändring. Otillräckligt virologiskt svar efter 24 veckors behandling (HBV-DNA ≥ 2 000 IU/mL) bör leda till att behandlingen ändras eller kompletteras för att öka terapieffekten och minska risken för resistensutveckling. Vid ökning av HBV-DNA-nivån med 1 log över nadir ska terapin ändras/justeras innan utveckling av klinisk resistens. Dessutom rekommenderas att genotypisk resistensanalys utförs. Det är viktigt att ta ställning till om otillräcklig effekt kan bero på dålig behandlingsföljsamhet. Behandlingsduration Nukleos(t)idbehandling av HBeAg-positiva patienter rekommenderas under minst ett år eller tills serokon- Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering version från HBeAg till anti-HBe uppnåtts och konsoliderats under 6–12 månader. Det saknas för närvarande dokumentation om hur länge behandlingen ska fortgå hos patienter som ej uppnår serokonversion inom ett till två år. HBeAg-negativa patienter med terapisvar bör fortsätta behandlingen tills vidare. Terapin kan avslutas hos de få patienter som serokonverterar för HBsAg och utvecklar anti-HBs. Vid uteblivet terapisvar och vid förnyad stegring av HBV-DNA-nivåer under pågående behandling bör resistensbestämning utföras och utsättning av läkemedlet övervägas. Följsamhet till behandling bör noggrant utvärderas. Hos patienter med avancerad cirros och/eller dekompenserad leversjukdom bör behandlingen inte avbrytas på grund av risken för allvarlig försämring/leversvikt i samband med stigande virusnivåer. Baserat på resistensanalys kan terapin i dessa fall kompletteras med nytt läkemedel. re-reaktion), och i sällsynta fall allvarliga reaktioner, varför patienterna noggrant bör följas upp under sex till tolv månader efter utsatt behandling. Överväganden vid val av läkemedel Peg-IFN-behandling begränsas av preparatets biverkningar och att det inte kan ges till patienter med avancerad cirros och/eller redan utvecklad leversvikt. Effekten är god hos vissa patientgrupper och ett positivt terapisvar blir som regel bestående efter utsatt behandling. Peg-IFN-behandling ges i regel under 48 veckor (Rekommendationsgrad A). För HBeAgpositiv hepatit B kan också 24 veckors behandling övervägas (Rekommendationsgrad D), medan minst 48 veckor rekommenderas för HBeAg-negativ kronisk hepatit B. Nukleos(t)idanlogerna har få eller inga biverkningar och kan ges även till svårt leversjuka patienter. Den optimala behandlingstiden är inte definierad, och osäkerhet råder om hur länge uppnådd behandlingseffekt kvarstår efter utsättandet av terapin. Eftersom behandlingen ges under lång tid (> 1–5 år) är resistensutveckling ett problem. Högst risk för resistens har lamivudin och emtricitabin följt av telbivudin. Lägst risk har entecavir och tenofovir medan risken vid adefovir ligger däremellan. På grund av den höga frekvensen av resistensutveckling rekommenderas inte längre lamivudin som förstahandsmedel vid behandling av kronisk HBV-infektion. Medlet kan dock användas vid kortvarig profylax/pre-emptiv behandling under 6–12 månader, där också telbivudin är ett bra alternativ. Kombinationsbehandling Nukleos(t)idanaloger i tillägg till Peg-IFN ger inte ett ökat behandlingssvar och rekommenderas därför inte. Initial kombinationsbehandling med flera nukleos(t)idanaloger kan övervägas till patienter där resistensutveckling kan orsaka livshotande tillstånd som hos dekompenserade patienter. Om kombinationsterapi bedöms starkt indicerad bör man använda läkemedel ur olika klasser för att undvika antagonism. Tänkbara alternativ är lamivudin + adefovir, emtricitabin + tenofovir (Truvada), lamivudin + tenofovir eller telbivudin + tenofovir. Långtidssäkerheten av olika typer av kombinationsbehandling har ännu inte utvärderats. Behandlingsmonitorering Faktaruta 4. Behandlingskontroll vid behandling med nukleos(t)idanaloger. Provtagning under behandling Efter en månads behandling kontroll av S-ASAT/ ALAT samt HBV-DNA-kvantifiering. Därefter kontroll med provtagning var tredje månad av: Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter (poly/mono eller B-neutro) och B-trombocyter. Leverstatus: S-bilirubin, S-ASAT/S-ALAT, S-albumin, PK (INR). Njurfunktion: S-kreatinin vid adefovir- och tenofovirbehandling. Virologi: HBeAg och anti-HBe för primärt HBeAg-positiva, HBV-DNA-kvantifiering. Övrigt: Vid tecken på behandlingssvikt, kontroll av följsamhet, tillägg/byte av preparat och analys för resistensbestämning. Provtagning 1, 3, och 6–12 månader efter avslutad behandling Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter (poly/mono eller B-neutro), B-trombocyter Leverstatus: S-bilirubin, S-ASAT/S-ALAT, Salbumin, PK (INR). Virologi: HBsAg, HBeAg, anti-HBe, HBVDNA-kvantifiering. Fortsatta provtagningskontroller efter 12 månader bestäms beroende av terapiutfall (se senare avsnitt). Sammanfattande rekommendation för läkemedelsbehandling HBeAg-positiv kronisk hepatit B (utan cirros) med indikation för behandling a) Peg-IFN alfa 2a, doserat 180 µg subkutant en gång per vecka under 48 veckor, rekommenderas som förstahandsval, särskilt för patienter infekterade med genotyp A eller B (Rekommendationsgrad A). Möjligen är 24 veckors behandling tillräcklig i vissa situationer (Rekommendationsgrad D). b) Om behandling med Peg-IFN är kontraindicerad, ineffektiv eller ger oacceptabla biverkningar eller Kontroller vid avslutande av terapi Vid behandlingens avslutande bör leverstatus och HBV-DNA alltid kontrolleras. I efterförloppet finns risk för virologiskt återfall med försämrad leverfunktion, stegring av S-ALAT och bilirubin (så kallad fla Information från Läkemedelsverket 5:2007 45 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering om patienten föredrar annan behandling rekommenderas i första hand entecavir 0,5 mg under minst ett år eller tills HBeAg-serokonversion uppnåtts och konsoliderats under 6–12 månader (Rekommendationsgrad A). Adefovir i godkänd dos har lägre antiviral effekt än tenofovir, varför tenofovir kan vara ett bättre andrahandsalternativ (Rekommendationsgrad B). Lamivudin rekommenderas inte längre för långtidsbehandling på grund av den höga risken för resistensutveckling. Av samma skäl rekommenderas inte heller telbivudin annat än för korttidsterapi (< 1 år) i utvalda fall. Om terapin avslutas och patienten får återfall bör återinsättande av behandlingen övervägas. Vid suboptimal behandlingseffekt efter 24 veckor bör behandlingen justeras eller kompletteras för att uppnå bättre antiviral effekt (se nedan). HBeAg-negativ kronisk hepatit B (utan cirros) med indikation för behandling a) Peg-IFN alfa 2a rekommenderas i dosen 180 µg per vecka under 48 veckor (Rekommendationsgrad A), längre behandling kan övervägas (Rekommendationsgrad D). b) Om behandling med Peg-IFN är kontraindicerad, ineffektiv eller ej genomförbar på grund av oacceptabla biverkningar eller om patienten föredrar annan behandling, rekommenderas i första hand entecavir (Rekommendationsgrad A) och i andra hand adefovir (Rekommendationsgrad A) alternativt tenofovir (Rekommendationsgrad B). Inga data finns avseende optimal behandlingsduration och terapin bör i regel fortgå tills vidare. Patienter med låg basal virusmängd och med förväntat snabbt behandlingssvar kan behandlas med lamivudin eller telbivudin och fortsätta denna terapi om HBV-DNA-nivån efter 24 veckor är under detektionsnivån (Rekommendationsgrad A). Om serokonversion från HBsAg till anti-HBs inträffar kan behandlingen utsättas. Om terapin avbryts tidigare och patienten får återfall av sin hepatit bör behandlingen återinsättas. Vid resistensutveckling, se nedan. Hepatit B med cirros/dekompenserad leversjukdom Patienter med kompenserad cirros och kvarstående virusreplikation (> 200 IU/mL) rekommenderas lamivudin 100 mg i kombination med adefovir 10 mg (Rekommendationsgrad B) eller entecavir 0,5 (–1,0) mg en gång dagligen (Rekommendationsgrad C). Truvada (emtricitabin + tenofovir) är ett möjligt alternativ (Rekommendationsgrad D). Behandlingen bör fortgå tills vidare. Försiktighet skall iakttas vid antiviral resistensutveckling och vid utsättande av terapin på grund av risken för allvarliga flare-reaktioner och dekompensation. Patienter med dekompenserad leversjukdom Patient som är transplantationskandidat skall på ett 46 Information från Läkemedelsverket 5:2007 tidigt stadium handläggas och behandlas i samråd med transplantationsklinik. Val av läkemedel för patienter med otillräcklig antiviral effekt eller resistensutveckling Hos patienter med antiviral resistens måste hänsyn tas till patientens tidigare behandlingshistoria, virologiskt svar på tidigare terapi, resistensmönstret vid tiden för svikt och olika medels antivirala aktivitet mot HBV-varianter med de påvisade resistensmutationerna. Data talar för att terapibyte/tillägg bör ske så snart genotypisk resistens och/eller ett virologiskt genombrott konstaterats och innan klinisk resistens utvecklats. Olika nukleosidanalogers in vitro-aktivitet mot HBV-varianter med definierade resistensmutationer finns dokumenterad, men den kliniska erfarenheten inklusive behandlingsstudier är ännu begränsad. Endast lamivudinresistent HBV har studerats mer omfattande. För behandling av lamivudin(LAM)-resistent HBV har det visats att tillägg av adefovir till lamivudin är mer effektivt än byte till adefovir monoterapi för att förhindra efterföljande adefovirresistens. Tenofovir har också rapporterats effektivt mot LAM-resistent HBV i kliniska studier. Entecavir har i den högre dosen 1,0 mg god klinisk effekt, men pre-existerande LAM-resistensmutationer ökar risken för resistensutveckling mot entecavir, varför det inte är ett förstahandsalternativ. Om entecavir används bör lamivudin utsättas. För patienter med telbivudinresistens finns få data, men med tanke på korsresistens är handläggningen densamma som för LAM-resistens. Adefovirresistent HBV är in vitro känsligt för lamivudin och entecavir. Ett fåtal fallstudier har bekräftat dessa preparats kliniska effekt, men behandlingssvarets duration och risken för efterföljande resistensutveckling är ej klarlagd. Tenofovir är partiellt korsresistent mot adefovir, men är mer potent och kan möjligen ha en viss effekt i kombination med lamivudin. Kliniska data för Truvada saknas. Entecavirresistent HBV är in vitro känsligt för adefovir och tenofovir, men kliniska data på effekt saknas för närvarande. Selektion av multiresistent HBV hos patienter som fått sekventiell nukelos(t)idanalog terapi har rapporterats. Uppföljning efter behandling Kvarstående terapisvar utvärderas sex (till tolv) månader efter avslutad behandling med en sammanlagd bedömning av virologiskt, serologiskt och biokemiskt utfall: • Virologiskt svar: I första hand eftersträvas reduktion av HBV-DNA-nivån i upprepade mätningar till mindre än 2 000 IU/mL. Slutmålet är att uppnå icke-detekterbar nivå (< 10–50 IU/mL, beroende på metod) • Serologiskt svar: HBeAg-serokonversion till anti- Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering HBe, respektive konversion av HBsAg till antiHBs (komplett svar) • Biokemiskt svar: normalisering av ALAT Om ett bestående terapisvar (HBeAg-serokonversion och omätbart HBV-DNA eller ≤ 2 000 IU/mL och normala leverenzymer) uppnås följs patienten därefter som i stabil immun-övervakningsfas så länge HBsAg är positivt. Övriga patienter med ett partiellt/uteblivet terapisvar kontrolleras som patienter i immunaktiveringsfas (se Tabell II). venösa missbrukare. Invandrare med högre sannolikhet för tidigare exposition och immunitet mot hepatit A bör testas för anti-HAV om inte detta tidigare gjorts. Vid mer avancerad leversjukdom bör det serologiska svaret efter vaccination kontrolleras. Hepatit B-virusinfektion hos patienter som planeras för immunsuppressiv behandling En viktig indikation för antiviral terapi är att förhindra hepatit B-reaktivering under immunsuppressiv behandling. Kliniskt spektrum vid en HBV-reaktivering är brett, från asymtomatisk ALAT-stegring till allvarlig fulminant hepatit och leversvikt. Risken för reaktivering beror av värdfaktorer, grad av immunsuppression och typ av läkemedel som används. Följande strategier rekommenderas vid HBV-infektion och immunhämmande behandling: Screening och prevention Alla patienter som planeras insättas på immunsuppressiv behandling bör screenas avseende pågående, ockult (negativ för HBV-serologiska markörer men låga HBV-DNA-nivåer påvisbara i serum och levervävnad) eller ”utläkt” HBV-infektion (anti-HBc med eller utan anti-HBs). Även grupper som ges immunmodifierande terapi där inte en malign diagnos föreligger, såsom patienter med reumatologisk sjukdom eller inflammatorisk tarmsjukdom, bör screenas för HBV-markörer. I synnerhet gäller detta patienter som kommer från mellan- eller högendemiskt område för HBV-infektion. Det är en fördel att identifiera aktuellt HBV-status före insättande av immunsuppressiv behandling framför att senare behöva ta ställning till detta i samband med en eventuell reaktivering av hepatit B. Påvisar screening att individen är seronegativ kan vaccinering mot hepatit B (0,1 respektive 6 månader) övervägas hos speciella riskpatienter. Om det inte finns tid att invänta ett immunsvar efter det vanliga vaccinationsschemat kan snabbvaccination (0; 1 respektive 3 veckor) övervägas. En boosterdos bör då ges några månader efter det att den immunhämmande behandlingen upphört. Monitorering av anti-HBs svar rekommenderas. Behandling Alla patienter som ska genomgå hematopoetisk stamcellstransplantation, lymfombehandling, kurativt syftande kemoterapi vid tumörsjukdom eller organtransplantation och som har en HBsAg-positiv infektion eller replikativ HBV-infektion ska erbjudas profylaktisk så kallad pre-emptiv behandling (Rekommendationsgrad B). Antiviral terapi bör inledas en vecka innan den immunhämmande behandlingen startas och bör pågå så länge immunhämningen kvarstår eller tre (till sex) månader efter det att den avslutats. Hos patienter med lägre risk än ovan ska antiviral terapi alltid övervägas vid kronisk HBsAg-positiv Faktaruta 5. Behandling av antiviralresistent hepatit B. • • • • Lamivudin- eller telbivudinresistens: Tillägg av adefovir eller tenofovir alternativt byte till Truvada (emtricitabin + tenofovir) i andra hand byte till entecavir Adefovirresistens: Tillägg av lamivudin alternativt tillägg av entecavir alternativt byte till Truvada (emtricitabin + tenofovir) Entecavirresistent: Byte till tenofovir eller adefovir Multiresistens mot flera nukleos(t)idanaloger Adefovir- + lamivudinresistens Byte till Truvada (emtricitabin + tenofovir) alternativt byte till tenofovir + entecavir Lamivudin + entecavirresistens Byte till tenofovir alternativt byte till Truvada (emtricitabin + tenofovir) Kronisk hepatit B och vaccination mot hepatit A Dödligheten vid akut hepatit A är större vid underliggande kronisk hepatit B-virusinfektion än hos leverfriska. Detta gäller särskilt de som har avancerad histologisk sjukdom och vid hög ålder. Samtidigt svarar patienter med mycket avancerad sjukdom sämre på vaccinet. Risken att smittas med hepatit A är låg i Sverige, men större hos intravenösa missbrukare och vid utlandsresor. Rekommendation • HBsAg-positiva individer i stabil övervakningsfas och utan påvisad histologisk sjukdom behöver inte vaccineras i högre omfattning än andra leverfriska svenskar. • HBsAg-positiva individer med påvisad eller sannolik histologisk kronisk hepatit bör vaccineras mot hepatit A (Rekommendationsgrad B). Detta är särskilt viktigt inför utlandsresa eller hos intra Information från Läkemedelsverket 5:2007 47 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering infektion. Vid ockult eller ”utläkt” HBV-infektion bör behandling övervägas alternativt kan regelbunden monitorering av HBV-DNA ske varannan till var tredje månad. Tidig antiviral behandling kan då sättas in vid tecken på stigande HBV-DNA-nivåer innan klinisk reaktivering uppkommit. Val av preparat Störst erfarenhet finns för lamivudin som har väldokumenterad effekt och säkerhet (Rekommendationsgrad A), men har en hög risk för resistensutveckling vid längre tids behandling. Lamivudin, bör därför förbehållas patienter med planerad kort behandlingsperiod (6–12 månader) och låg (< 2 000 IU/ mL) eller ingen virusreplikation vid behandlingsstart. Alternativt kan telbivudin användas. Vid högre HBV-DNA-nivåer (över 2 000 IU/mL) och i fall där prolongerad behandling planeras, rekommenderas entecavir (Rekommendationsgrad B). Monitorering HBsAg-positiva och HBV-DNA-positiva patienter ska följas med HBV-DNA-nivåer och ALAT/ASAT varannan till var tredje månad. Om HBV-DNA stiger under pågående antiviral terapi med motsvarande 1 log eller mer bör resistens eller bristande följsamhet uteslutas och åtgärdas. Efter utsättande av antiviral behandling bör patienterna noggrant följas upp under sex till tolv månader på grund av risken för hepatit flare. Behandling av kronisk hepatit B hos patienter med samtidig hiv-infektion Vid behandling av kronisk hepatit B hos patienter med hiv-infektion måste flera problem beaktas såsom HBV-läkemedlets eventuella hiv-aktivitet, risken för interaktion mellan HBV- och hiv-läkemedel och hiv-infektionens påverkan på behandlingsutfall. Studier som belyser behandlingsutfall för HBV/hiv-coinfekterade är till största delen retrospektiva med små patientmaterial. Nukleos(t)idanaloger rekommenderas ej utan samtidig hiv-behandling, då hiv-aktivitet med tillhörande risk för resistensutveckling inte kan uteslutas. Patient utan hiv-behandling, men med behandlingsindikation för hepatit B Behandlingsindikationen för hepatit B föreligger enligt samma riktlinjer som för hiv-negativa patienter. Eftersom ALAT-nivåer i medeltal är lägre, men fibrosgrad i genomsnitt högre hos dessa patienter, rekommenderas leverbiopsi i alla tveksamma fall som en del i utredningen. • För patienter utan egentligt behov av hiv-behandling under längre tid (Cd4-tal > 500, låga–måttliga hiv-RNA-nivåer) rekommenderas Peg-interferon alfa-2a 180 µg subkutant en gång/vecka i (6–) 12 månader (Rekommendationsgrad B). Om behandlingsmålet ej uppnås efter genomförd behandling med Peg-IFN, bör ställningstagande till påbörjande av antiretroviral behandling inkluderande tenofovir/emtricitabin (Truvada) göras (Rekommendationsgrad D). • För övriga patienter (Cd4 350–500, måttliga–höga hiv-RNA-nivåer och behandlingsbehov av hepatit B) rekommenderas start av antiretroviral behandling, se nedan (Rekommendationsgrad C). Patient med behov av/pågående hiv-behandling • Som grundrekommendation bör tenofovir/emtricitabin (Truvada) ingå i behandlingen, oavsett HBeAg-status/HBV-status. Rekommendationen gäller även om patienten har bekräftad/misstänkt lamivudinresistent HBV (Rekommendationsgrad C). • För anti-HBe-positiva patienter med negativt HBV-DNA och pågående hiv-behandling inkluderande endast lamivudin rekommenderas oförändrad behandling (Rekommendationsgrad C). Figur 1. Screening och riktlinjer för prevention av hepatit B-virusreaktivering vid immunsuppressiv behandling. 48 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering För patienter där tenofovir av specifik anledning ej önskas som del i hiv-behandlingen (biverkningar etc.) rekommenderas att entecavir ersätter tenofovir vid lamivudinkänslig HBV (det vill säga fullt känslig för entecavir) (Rekommendationsgrad C). Detta med reservationen för att erfarenheten med entecavir vid samtidig antiretroviral behandling är begränsad och att interaktionsstudier med hiv-nukleosidanaloger inte kan anses fullständiga. Adefovir bör ersätta tenofovir (vid biverkningar andra än njurtoxicitet) vid lamivudinresistent HBV även om interaktionsstudier med hiv-nukleosidanaloger inte heller här är fullständiga. • För patienter som serokonverterar till anti-HBs kan tenofovirbehandling avslutas om så önskas av andra skäl. I linje med RAV:s behandlingsrekommendation för hiv rekommenderas vid behandling med tenofovir i första hand efavirenz som tredje läkemedel, då viss osäkerhet råder avseende långtidssäkerhet för tenofovir i kombination med boostrad proteashämmare (se www.rav.nu). ella patientens prognos och risk för hepatit B-recidiv. Utredningen skall innefatta markörer för hepatit B, C och D (HBsAg, anti-HBs, HBeAg, anti-HBe, anti-HBc, anti-HCV, anti-HDV) och kvantifiering av HBV-DNA. Risken för hepatit B-recidiv efter transplantation korrelerar till graden av HBV-replikation hos mottagaren vid tiden för levertransplantation. Förebyggande antiviral hepatit B-behandling Preoperativ behandling Preoperativ hepatit B antiviral behandling med nukleos(t)idanaloger skall ges och bör initieras i samråd med transplantationsklinik. Idag rekommenderas behandling med lamivudin 100 mg × 1 till patienter med planerad korttidsbehandling (< 6 månader) (Rekommendationsgrad B). Vid misstänkt/manifest resistens bör tillägg av adefovir 10 mg × 1 (doserna kan behöva justeras vid nedsatt njurfunktion) ske. Om längre tids antiviral behandling planeras rekommenderas kombinationsbehandling med lamivudin + adefovir alternativt monoterapi med entecavir 0,5 mg × 1 (Rekommendationsgrad C). Behandlingen bör helst startas minst två månader före levertransplantationen. Effekten av behandlingen bör dokumenteras med kvantitativ HBV-DNA-bestämning varannan månad under pågående behandling före transplantationen. Interferon skall inte användas till patienter med dekompenserad cirros på grund av risken för att ytterligare förvärra patientens leversvikt (Rekommendationsgrad A). Peroperativ behandling HBIG: Hepatit B-immunglobulin (HBIG) administreras peroperativt under anhepatisk fas i en dos av 10 000 IE (Omri-Hep-B 50 IU/mL, 200 mL i.v.) (Rekommendationsgrad B). Postoperativ behandling HBIG: Omri-Hep-B i dosen 2 500 IE per dag ges under första veckan efter transplantation som i.v. infusion (kan också ges som 5 000 IE varannan dag), (Rekommendationsgrad B). Hittillsvarande svensk praxis har varit att därefter ge HBIG 5 000 IE i.v., så att anti-HBs titern hålls på en nivå över 100 IU/mL. Konvertering till intramuskulär administrering av HBIG (P. Behring, 200 IU anti-HBs/mL) kan övervägas vid normalt PK (INR) och B-trombocyter > 50 × 109/L under noggrann monitorering av anti-HBs titrar. Antiviral behandling: Den preoperativa antivirala behandlingen återinsätts efter transplantationen så snart det är praktiskt möjligt att återuppta peroral behandling (Rekommendationsgrad B). Behandlingsduration Förebyggande behandling med HBIG och lamivudin/adefovir/entecavir kan efter transplantation inte förväntas leda till permanent eradikering av vi- Provtagning Patient utan samtidig HBV-behandling (i samband med hiv-monitorering) • ALAT, GT, albumin: varje provtagning • PK-INR årligen • HBeAg, anti-HBe, HBsAg årligen (tills eventuell serokonversion till anti-HBs uppnåtts) • HBV-DNA beroende på stadium av hepatit Binfektionen var tredje månad Patient med HBV-behandling • Samma provtagning som hiv-negativa patienter (se Tabell II). Dessutom rekommenderas Cd4tal inför behandling och var tredje månad under interferonbehandling (hiv-RNA var sjätte månad som vanligt). Profylax och behandling av hepatit B vid levertransplantation Prospektiva kontrollerade kliniska prövningar av behandling av hepatit B i samband med levertransplantation är få, men data visar entydigt på god effekt av profylax där antiviral behandling kombineras med hepatit B-immunoglobulin (HBIG). Behandling med HBIG har enbart utvärderats i retrospektiva studier. Sedan 1990 har 66 patienter i Sverige genomgått levertransplantation på grund av levercirros orsakad av hepatit B och 25 patienter på grund av akut fulminant B-hepatit. Under de senaste åren har antalet levertransplantationer som utförts på indikationen hepatit B-cirros ökat. Utredning inför levertransplantation Inför ställningstagandet till levertransplantation är det viktigt att utreda och karaktärisera patientens HBV-infektion för att kunna bedöma den individu- Information från Läkemedelsverket 5:2007 49 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering rus utan endast till suppression av virusreplikationen. Dokumentation saknas i nuläget om hur länge behandlingen ska fortgå. För närvarande ges HBIG och nukleos(t)idanaloger livslångt. Studier pågår avseende utsättning alternativt minskning av HBIGbehandlingen hos recipienter som är HBV-DNAnegativa vid transplantationen med fortsatt terapi med enbart lamivudin/adefovir efter ett års kombinationsbehandling med lamivudin och HBIG. Hepatit B-vaccination kan övervägas, men dess roll är för närvarande inte klarlagd. Kortikosteroiddosen bör hållas så låg som transplantatets tillstånd tillåter i syfte att minimera stimuleringen av HBV-replikation (Rekommendationsgrad B). Patienter med akut fulminant hepatit B Antiviral behandling av akut fulminant hepatit B rekommenderas. Om sjukdomen leder till levertransplantation ges per- och postoperativ behandling enligt ovanstående riktlinjer (Rekommendationsgrad B). Patienter med recidiv av hepatit B efter levertransplantation Genesen till recidiv måste utredas och HBIG-behandling sättas ut eftersom den saknar effekt i denna situation. Behandling med lamivudin + adefovir bör fortsättas vid lamivudinresistens. Vid recidiv av hepatit B efter levertransplantation måste behandlingsföljsamhet utredas. Om behandlingsuppehåll gjorts bör nukleos(t)idanaloger återinsättas. Recidiv kan leda till olika kliniska tillstånd där den kolestatiska fibrotiserande hepatiten har dålig prognos och ofta kräver re-transplantation, då framgång med antiviral behandling av dessa patienter är låg. Hepatit B-virus i donerade organ Organ från en donator som är HBsAg-positiv används inte. Om donatorn är HBsAg-negativ men anti-HBcpositiv kan levern användas till recipient med hepatit B, men även till en recipient som är negativ för hepatit B-markörer om behovet är akut. Leverrecipienten skall då behandlas som vid transplantation av patient med kronisk hepatit B. Risken att en recipient får hepatit B från andra transplanterade organ, om donatorn är HBsAg-negativ, men anti-HBc-positiv, är låg. Om donatorn är HBsAg-negativ, anti-HBc-positiv och anti-HBspositiv är sannolikheten för smitta mycket låg och för närvarande ges inte någon antiviral profylax till recipienten i denna situation. I fall där donatorn är HBsAg-negativ och anti-HBc-positiv, men anti-HBsnegativ bör antiviral profylax till recipienten ges i form av HBIG i samband med reperfusionen, eventuellt med tillägg av nukleos(t)idanaloger Hepatit B-virusinfektioner hos barn/ ungdomar Förekomst och naturalförlopp Hepatit B hos barn/ungdomar i Sverige förekommer 50 Information från Läkemedelsverket 5:2007 framför allt hos individer som är födda i eller har en förälder från hög- eller mellanendemiska HBV-områden såsom Sydostasien, subsahariska Afrika, Östeuropa, Mellanöstern och Balkan. De senaste 15 åren har totalt 3 261 personer mellan 0 och 19 år med kronisk hepatit B rapporterats till SMI. Liksom hos vuxna är mörkertalet sannolikt stort. Barn smittas i allmänhet av modern perinatalt (vertikal smitta) eller under småbarnsåren (horisontell smitta). Vid mor–barnsmitta är risken 90 % för att utveckla en kronisk hepatit B. Risken för kronisk infektion avtar därefter och är från tidig skolålder mindre än 5 %, som hos vuxna. Sydeuropeiska barn, som till stor del är horisontellt smittade, serokonverterar spontant till anti-HBe före vuxen ålder i drygt 80 % av fallen. Andelen med spontan HBeAg-serokonversion är betydligt lägre hos sydostasiatiska barn som oftare är perinatalt smittade. Under immunaktiveringsfasen ses ofta transaminasstegring och tecken på leverinflammation medan kliniska symtom är ovanliga. Cirros och hepatocellulär cancer förekommer i enstaka fall redan i barnaåren men vanligen först betydligt senare. Utredning och uppföljning av barn med kronisk HBV-infektion Alla patienter och vårdnadshavare bör få upprepad information om smittsamhet och förhållningsregler samt informeras om att särskilda åtgärder såsom vaccinering av familjemedlemmar, sexualpartner och framtida barn kan bli aktuella. Provtagning vid nyupptäckt infektion Blodstatus: B-Hb, B-leukocyter, B-trombocyter, Salbumin samt S-IgG. Leverstatus: S-ASAT, S-ALAT, S-bilirubin, GT, ALP, PK-INR. Hepatitserologi: HBsAg, HBeAg, anti-HBe, antiHAV och anti-HCV. Virologi: HBV-DNA-kvantifiering bör ske inför eventuell antiviral behandling och för att bedöma smittsamhet hos anti-HBe-positiva patienter. Provtagning under fortsatt uppföljning Barn bör följas på samma sätt som vuxna och beroende på i vilket stadium infektionen är (se Tabell I och II). Utveckling av hepatocellulär cancer kan i sällsynta fall förekomma hos barn eller ungdomar i immunaktiveringsfas. Alfa-fetoprotein (AFP) är möjligt att använda som tumörmarkör även om det vetenskapliga stödet för detta är tveksamt. Kvantitativ HBV-DNAanalys bör göras vid ställningstagande till behandling och för att bedöma virusaktivitet och smittsamhet hos HBeAg-negativa individer. Barn med utvecklad cirros bör skötas på specialistenhet och följas med kontroller som innefattar syntesmarkörer (S-albumin, PK-INR), trombocyter, AFP och ultraljud lever samt, i förekommande fall, gastroskopi. Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Utredning inför ställningstagande till behandling Vid utdragen immunaktiveringsfas (> 1–2 år) eller upprepade reaktiveringar hos barn bör behandling övervägas. Inför behandling bör leverbiopsi genomföras för att bedöma leverskada och för att ge underlag för behandlingsdiskussion. Behandling kan övervägas om histologisk klassificering visar minst måttlig inflammation eller mild inflammation med minst måttlig fibros (Rekommendationsgrad B). Prediktiva faktorer för ett fördelaktigt behandlingssvar är desamma som för vuxna. Behandlingsregim I enlighet med det europeiska konsensusdokumentet från 1999 rekommenderas 5 miljoner IE/m2 alfainterferon subkutant tre gånger per vecka i sex månader (Rekommendationsgrad A). Förbehandling med prednisolon rekommenderas ej. Utredning inför behandling är densamma som hos vuxna. Behandlingen monitoreras också som hos vuxna. Därutöver bör vikt kontrolleras vid varje provtagningstillfälle och längdtillväxt bör följas var tredje månad. Pegyleratinterferon erbjuder sannolikt något bättre möjligheter till serokonversion än konventionellt alfa-interferon, utan ytterligare biverkningar och är mer praktisk. Baserat på motsvarande behandlingsstudier för barn med hepatit C kan doseringen 100 µg/ m2 för peg-interferon alfa-2a med en behandlingstid på sex månader rekommenderas (Rekommendationsgrad D). Lamivudin har jämförbar antiviral effekt hos barn som hos vuxna (Evidensgrad 1b). Lamivudin doseras 3 mg/kg och dygn (max 100 mg/dygn) till barn två till elva år och 100 mg en gång dagligen till barn > 12 år. Biverkningsrisken tycks låg, medan risken för resistensutveckling möjligen är högre (45 % efter 18 månader) jämfört med den hos vuxna. Långtidsbehandling ger tilltagande frekvens av resistensutveckling, varför monoterapi med lamivudin inte rekommenderas. När interferon anses olämpligt kan lamivudin i kombination med adefovir övervägas (Rekommendationsgrad D), dock med förbehållet att dos-effektstudier för adefovir vid hepatit B hos barn saknas. Sistnämnda problematik gäller även för entecavir och tenofovir. Uppföljning efter behandling Uppföljningen av barn efter behandlingens avslutande bör ske på samma sätt som för vuxna (se avsnittet för vuxna). Behandlingseffekter Serokonversion av HBeAg till anti-HBe samt normalisering av leverstatus kan förväntas hos cirka 30 % av interferonbehandlade. Vid interferonbehandling har man även visat att HBsAg försvinner oftare jämfört med hos obehandlade. Långtidsvinster avseende utveckling av cirros och hepatocellulär cancer kan ännu inte värderas på grund av för korta uppföljningstider. Interferonbehandlingen är på grund av biverkningar krävande, men trots detta är behandlingsavbrott sällsynta. Interferonbehandlingen leder ofta till anorexi med viktnedgång och risk för påverkan på längdtillväxt och bör därför undvikas under perioder med kraftig tillväxt, det vill säga före tre års ålder och under puberteten. Rekommendationer för postexpositionsprofylax mot hepatit B Bakgrund Smittrisk vid exposition för hepatit B HBsAg-positiva kvinnor kan överföra hepatit B till sitt nyfödda barn, huvudsakligen genom expositionen i anslutning till förlossningen. Risken för infektion varierar med moderns smittsamhet, vilket korrelerar väl med HBeAg/anti-HBe-status hos modern. Utan profylax blir 70–90 % av HBeAg-positiva kvinnors nyfödda barn kroniska hepatit B-bärare. Om modern är HBeAg-negativ blir endast några procent av de nyfödda barnen kroniskt infekterade, cirka 10 % får en övergående infektion, och 80–90 % utvecklar inga serologiska tecken på hepatit B-exposition. Fulminant hepatit B efter födseln finns beskrivet. HBV-infektion överförs trots rekommenderad kombinationsprofylax med vaccin och Hepatit Bimmunglobulin (HBIG) till cirka 20–25 % av barn vars mödrar är HBeAg-positiva med HBV-DNA-nivå över ~ 2 × 108 IU/mL. Vid akut hepatit B under graviditet föreligger en betydande risk för att hepatit B överförs till barnet, framför allt om modern insjuknar under tredje trimestern. Accidentell exposition för blod från HBeAg-positiv smittkälla genom nålstick, skärskador eller öppna sår, leder till hepatit B-infektion i 20–30 % av fallen om profylax ej ges. Om smittkällan är HBeAg-negativ är infektionsincidensen endast några procent utan profylax. Sannolikheten för sexuell överföring av hepatit B är stor vid upprepade sexuella kontakter med person med HBeAg-positiv hepatit, men betydligt lägre vid HBeAg-negativ hepatit. Tillförlitliga uppgifter vad gäller risken vid enstaka sexuella kontakter saknas. Mängden HBV-DNA i blod skiljer sig kraftigt mellan HBeAg-positiva respektive HBeAg-negativa patienter, vilket är huvudförklaringen till skillnader i överföring från dessa två kategorier. Mängden HBVDNA kan också variera avsevärt mellan personer inom respektive grupp. Korrelationen mellan exakta HBVDNA-nivåer hos smittkällan och utfall av post-expositionsprofylax är inte studerad på sådant sätt att detta kan ligga till grund för generella rekommendationer. Hepatit B-immunglobulin och hepatit B-vaccin HBIG med hög halt av antikroppar (anti-HBs) finns godkänt för postexpositionsprofylax för att förhindra infektion av hepatit B. Anti-HBs är riktad mot a-determinanten på HBsAg, vilken är gemensam för alla Information från Läkemedelsverket 5:2007 51 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering hepatit B-virusgenotyper. Vid intramuskulär tillförsel av HBIG nås höga halter av anti-HBs i blodet inom några dygn. Effekten av postexpositionsprofylax med immunglobulin är bäst dokumenterad som profylax till nyfödda i kombination med hepatit B-vaccin. Två vacciner finns för närvarande godkända i Sverige som profylax mot hepatit B (Engerix-B och HBVAXPRO). Rekommenderad vaccindos för Engerix är 20 µg (1 mL) till vuxna och 10 µg (0,5 mL) till personer yngre än 15 år. HBVAXPRO tillhandahålles i Sverige för närvarande bara för vuxna > 16 år i dosen 10 µg(1 mL). Vaccinerna innehåller HBsAg som är framställt från jästceller med rekombinantteknik. Efter genomförd pre-expositionsprofylax anges en anti-HBs-nivå över 10 IU/L vara skyddande. Mer än 95 % av immunologiskt normala barn, ungdomar och vuxna uppnår denna nivå efter fullföljd vaccination. Antikroppssvaret vid vaccination är dock sämre vid högre ålder, hos rökare, vid övervikt och bland män samt vid vissa kroniska sjukdomar. Upp till 5 % betraktas som äkta ”non-responders”, vilka inte utvecklar antikroppar efter tillförsel av minst fyra doser konventionellt vaccin i.m. Sannolikt är orsaken till detta genetiskt/immunologiskt betingat. Personer som uppnått en skyddande antikroppsnivå > 10 IU/L efter genomförd vaccination har skydd mot klinisk infektion vid exposition i mer än 15 år, sannolikt ännu längre tid. Antikroppsnivån kan sjunka under detektionsnivå, men ett immunologiskt minne bidrar till att skyddseffekten kvarstår. Hos tidigare ovaccinerade erhålls ett gott skydd med enbart vaccination efter exposition för lågviremiska smittkällor under förutsättning att vaccinet ges snabbt efter exposition. Vaccinationsprofylaxen kompletteras med HBIG-tillförsel vid exposition för högviremiska smittkällor (HBeAg-positiva individer). Kontraindikation för vaccinering är känd överkänslighet mot komponenter ingående i hepatit Bvaccinet. Allvarliga bieffekter är mycket sällsynta. Tillförsel av hepatit B-immunglobulin skall ske med yttersta försiktighet till patienter med känd hypogammaglobulinemi. Faktaruta 6. Riktlinjer för postpartumprofylax. Postpartumprofylax till fullgångna barn Fullgånget barn fött av moder med kronisk hepatit B skall ha postexpositionsprofylax snarast efter förlossningen. Vaccin och hepatit B-immunglobulin ges intramuskulärt anterolateralt i låret i olika extremiteter. Om modern är HBeAg-positiv Hepatit B-immunglobulin: 1 mL* i.m. samt Vaccin: Engerix 10 µg /0,5 mL i.m. Vaccin ges med ytterligare tre doser efter en, två och tolv månader, alternativt efter två och sex veckor samt tolv månader (Rekommendationsgrad A). Om modern är HBeAg-negativ Vaccin: Engerix 10 µg/0,5 mL i.m. Vaccin ges med ytterligare tre doser efter en, två och tolv månader, alternativt efter två och sex veckor samt tolv månader (Rekommendationsgrad A). Om modern har akut hepatit B pågående under förlossning: Hepatit B-immunglobulin: 1 mL* i.m. samt Vaccin: Engerix 0 µg/0,5 mL i.m. Vaccinationen fullföljs med ytterligare doser efter en, två och tolv månader, alternativt efter två och sex veckor samt tolv månader (Rekommendationsgrad B). Specialfall: postpartumprofylax till prematura barn: Prematura barn med födelsevikt under 2 000 g alternativt graviditetslängd kortare än 34 veckor bör, oavsett moderns HBeAg-status, erhålla: Hepatit B-immunglobulin: 1 mL* i.m. samt Vaccin: 10 µg/0,5 mL i.m. Vaccinationen fullföljs med ytterligare doser efter en, två och tolv månader, alternativt efter två och sex veckor samt tolv månader (Rekommendationsgrad B). HBIG-tillförsel kan upprepas efter en månad vid hög grad av prematuritet (graviditetslängd kortare än 24 veckor) eller vid mycket hög virusmängd hos modern. Specialfall: postpartumprofylax till barn vars moder har nedsatt immunförsvar Om modern har tillstånd som påverkar immunförsvaret (immunsuppressiv behandling, hiv m.m.) kan profylax inkluderande hepatit B-immunglobulin övervägas till barnet, oberoende av moderns HBeAg-status. *Hepatit B Immunglobulin P: Behring: 200 IU anti-HBs/mL (licens). 52 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Postexpositionsprofylax Postexpositionsprofylax mot hepatit B är indicerad som postpartumprofylax till nyfödda, vid accidentell exposition (nålstick, skärskador, öppna sår eller på slemhinnor) samt vid sexuell exposition för hepatit B. HBV-DNA-kvantifiering hos modern som underlag för val av postpartumprofylax med vaccin eller vaccin plus HBIG bör utvärderas i studieform. Användning av antiviral terapi för att minska smittsamheten hos modern under sista delen av graviditeten bör också utvärderas i kliniska prövningar. Behandling med lamivudin från 32:a veckan av graviditeten används dock vid vissa centra till den blivande modern om hon är HBeAg-positiv med HBV-DNA > 2 × 108 IU/mL (som komplement till vaccination och HBIG-profylax till barnet) (Rekommendationsgrad C). Postpartumprofylax kan också fullföljas av barnhälsovården i det allmänna vaccinationsprogrammet (i linje med rutiner i Stockholms Läns Landsting). Profylaxen påbörjas på förlossningsavdelningen (enligt riktlinjer ovan). Hepatit B-vaccin dos 2 (Engerix-B 0,5 mL i.m.) ges vid en månads ålder. Efterföljande doser ges med ett hepatit B-innehållande kombinationsvaccin, Infanrix hexa 0,5 mL vid tre, fem och tolv månaders ålder. Uppföljning efter postpartumprofylax HBsAg och anti-HBs kontrolleras i anslutning till tolvmånadersvaccinationen alternativt en månad efter vaccinationen för att bedöma effekten av profylaxen. Accidentell exposition för blod eller kroppsvätskor Vid exposition för blod eller kroppsvätskor som kan vara smittförande med hepatit B-virus bör profylax påbörjas snarast, helst inom ett dygn, utan att man inväntar svar på provtagningen. Samtidigt tas HBsAg, anti-HBc och anti-HBs (samt hiv- och hepatit C-serologi) på den möjliga smittkällan och den exponerade personen. Tidigare ovaccinerad person Om smittkällan visas ha hepatit B (HBsAg-positiv) och den exponerade saknar hepatit B-markörer, fullföljs hepatit B-vaccinationen med ytterligare doser enligt snabbvaccinationsschema efter två och sex veckor samt tolv månader (alternativt en och tre veckor samt tolv månader) (Rekommendationsgrad B, A). Vaccinet ges intramuskulärt i rekommenderad dos enligt SPC/FASS. Till personer med förväntat dåligt svar på vaccination bör dubbel vaccindos övervägas (Rekommendationsgrad B). Om man ej kan fastställa hepatit B-status hos smittkällan bör vaccinationen fullföljas enligt ovan. Om smittkällan har känd hepatit B-infektion med HBeAg-positivitet (sannolikt höggradigt smittsam), ges vaccination enligt ovan samt en dos (= 5 mL till en vuxen) hepatit B-immunglobulin i.m. (Rekommendationsgrad B, A). Ju tidigare postexpositionsprofylax påbörjas desto större är sannolikheten för en god effekt. Skyddseffekt vid accidentell exposition är ej säkert dokumenterad om postexpositionsprofylax givits senare än tre dygn efter exposition. Trots det tillämpas ofta profylax upp till en vecka efter exposition (Rekommendationsgrad C). Tidigare vaccinerad person Om tidigare hepatit B-vaccination givit dokumenterat skyddande anti-HBs-nivå (> 10 IU/mL) krävs ingen profylaxåtgärd mot hepatit B. Uppföljning av övriga eventuella blodsmitteagens (hiv, hepatit C) skall ske enligt gängse rutin (Rekommendationsgrad A). Om vaccinationseffekten är okänd ges en boosterdos. Om förprovet sedan påvisar immunitet krävs ingen ytterligare åtgärd mot HBV-smitta, men om immunitet saknas trots tidigare vaccination, rekommenderas handläggning såsom för ovaccinerad (Rekommendationsgrad A). Om den exponerade är tidigare vaccinerad och dokumenterad ”non-responder” övervägs snabb tillförsel av hepatit B-immunglobulin med dos enligt ovan. Uppföljning Kontroll av HBsAg, anti-HBc och anti-HBs rekommenderas efter tre och sex månader för bedömning om smitta skett/vaccinationseffekt. Om särskilda skäl föreligger finns möjlighet att analysera HBV-DNA med PCR-teknik i ett tidigare skede. (Hepatit C/hivkontroller är beroende av smittkällans status). Sexuell exposition Sexualpartner till patient med akut eller kronisk hepatit B bör hepatit B-vaccineras enligt ”snabbvaccinationsschema”, förslagsvis noll, två, sex veckor (alternativt noll, en, tre veckor) och tolv månader. Oskyddat sex ska undvikas tills seroprotektiva antikroppstitrar uppnåtts och dokumenterats. Uppföljning bör ske som vid accidentell exposition (Rekommendationsgrad B). Information från Läkemedelsverket 5:2007 53 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Kvalitetsgradering av evidens (efter NHS Research and Developement, 1999; http://www.cebm.net/levels_of_evidence.asp#levels). 1 a Systematisk analys av randomiserade kontrollerade studier med homogenicitet 1 b Minst en stor randomiserad kontrollerad studie 1 c ”Allt eller intet” uppfylls när alla patienter dog innan behandlingen blev tillgänglig men några överlever med behandlingen, eller – några överlevde utan behandling men med behandling överlever alla 2 a Systematisk analys av kohortstudier med homogenicitet 2 b Individuella kohortstudier inklusive randomiserade kontrollerade studier med lågt bevisvärde (låg kvalitet, vida konfidensintervall, låg inklusion av vissa subgrupper i en studie etc.) 2 c ”Utfallsstudier” (”Outcomes Research”) 3 a Systematisk analys av fall-kontrollstudier med homogenicitet 3 b Individuella fall-kontrollstudier 4 Fallserier med fall-kontrollstudier och kohortstudier med låg kvalitet 5 Expertsynpunkter utan kritiska analyser eller baserade på fysiologi etc. Gradering av rekommendationer A Baseras på evidensgrad 1a, b eller c B Baseras på evidensgrad 2a, b och c samt 3a och b C Baseras på evidensgrad 4 D Baseras på evidensgrad 5 54 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Behandlingsrekommendation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Deltagarlista Deltagarnas jävsförhållanden kan erhållas från Läkemedelsverket. Senior expert Jane Ahlqvist-Rastad Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Överläkare Olle Reichard Infektionskliniken Centrallasarettet 721 89 Västerås Assistent Kristina Bergström Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Överläkare Per Sangfelt Infektionskliniken Akademiska sjukhuset 751 85 Uppsala Överläkare Jonas Bläckberg Infektionskliniken Universitetssjukhuset Lund 221 85 Lund Smittskyddsläkare Ann Söderström Smittskyddsenheten Kaserntorget 11 B 411 18 Göteborg Överläkare Ann-Sofi Duberg Infektionskliniken Universitetssjukhuset 701 85 Örebro Professor Anders Sönnerborg Infektionskliniken Karolinska Universitetssjukhuset 141 86 Stockholm Docent Styrbjörn Friman Enheten för transplantation och leverkirurgi Sahlgrenska Universitetssjukhuset 413 45 Göteborg Professor Ingrid Uhnoo Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent, Överläkare Björn Fischler Barnens sjukhus Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge 141 86 Stockholm Professor Ola Weiland Infektion I 73 Karolinska Universitetssjukhuset 141 86 Stockholm Infektionsläkare Olle Karlström Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent Rune Wejstål Infektionskliniken Sahlgrenska Universitetssjukhuset Östra sjukhuset 413 85 Göteborg Docent Magnus Lindh Viruslaboriatoret Guldhedsgatan 10 B 413 46 Göteborg Docent Johan Wiström Infektionskliniken Norrlands Universitetssjukhus 901 85 Umeå Professor Gunnar Norkrans Infektionskliniken Sahlgrenska Universitetssjukhuset Östra sjukhuset 416 85 Göteborg Information från Läkemedelsverket 5:2007 55 Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – Bakgrundsdokumentation Artiklar publicerade under rubriken Bakgrundsdokumentation är författarens enskilda manuskript. Budskapet i dessa delas därför inte alltid av expertgruppen i sin helhet. Antivirala läkemedel för behandling av kronisk hepatit B Ingrid Uhnoo Bakgrund För behandling av kronisk hepatit B finns idag sex olika läkemedel tillhörande två olika läkemedelsklasser: alfainterferoner (IFN) och nukelosid-/nukleotidanaloger (NA). IFN verkar främst som en immunmodulator, medan NA har en direkt antiviral aktivitet mot hepatit B-virus (HBV)-replikationen. Vid tidigare workshop arrangerad av Läkemedelsverket och Referensgruppen för AntiViral terapi (RAV) i november 2003 fanns tre godkända läkemedel interferon-alfa (Roferon, Introna), lamivudin (Zeffix) och adefovir dipivoxil (Hepsera). Läkemedelsutvecklingen har fortskridit och tre nya hepatit B-preparat har godkänts på den europeiska marknaden: pegylerat interferon alfa-2a (Pegasys), entecavir (Baraclude) och telbivudin (Sebivo). Ytterligare nukleos(t)idanaloger är under utveckling. Utöver dessa läkemedel finns två preparat godkända för behandling av hiv, som också har aktivitet mot hepatit B-virus, emtricitabin (Emtriva) och tenofovir disoproxilfumarat (Viread) samt ett kombinationspreparat (Truvada) av de två. Dessa läkemedel har inte formellt utvärderats för behandling av kronisk hepatit B hos monoinfekterade patienter, men har prövats på hiv-infekterade patienter med samtidig HBV-infektion (se kapitlet Behandling av kronisk hepatit B hos patienter med samtidig hiv-infektion). Tidigare godkända läkemedel För utförlig information om lamivudin och adefovir hänvisas till tidigare publicerade behandlingsrekommendationer (1,2) och EPAR (European Publication Assessment Report) www.emea.europa.eu Lamivudin Lamivudin (LAM) var den första nukleosidanalogen som år 1999 godkändes i Europa för behandling av kronisk hepatit B och har ansetts som standardterapi. Det finns en bred klinisk erfarenhet av läkemed56 Information från Läkemedelsverket 5:2007 let och säkerhetsprofilen är mycket godartad. Den största nackdelen med LAM är frekvent resistensutveckling (YMDD-mutationer (rtM204V/I +/rtL180M) som ökar med tilltagande behandlingstid från 15–30 % efter ett år till 70 % efter fyra års behandling (3). När resistens utvecklas minskar och försvinner uppnådd behandlingseffekt och det finns risk för uppkomst av flare-reaktion med försämrad leverfunktion och ALAT-stegring. Rekommenderad dos är 100 mg peroralt en gång dagligen, vilket ger en minskning av HBV-DNA med 4–5 log10 efter 52 veckors behandling och HbeAg-serokonversion hos 16–18 % av patienterna. Vid långtidsbehandling ökar andelen HbeAg-serokonversion med tiden till 47 % efter fyra år (4). En sänkning av HBV-DNA-nivån till < 2 000 IU/mL inom fyra veckor efter terapistart predikterar ett gott svar på lång sikt (5). HBeAg-negativa patienter uppvisar ett bra svar efter ett års behandling med negativ HBV-DNA hos 60–70 %, men mer än 90 % fick återfall vid avbrytande av terapin (6). Förlängd LAM-behandling under 4–5 år ledde till successivt ökande selektion av YMDD-varianter och bibehållet virologiskt svar sågs hos endast 35 % av patienterna. Uppföljningsstudier har utvärderat duration av uppnått terapisvar sedan LAM-behandling avslutats, vilka visat att 77 % (30/39) av icke-asiatiska HBeAg-positiva patienter och 50–60 % av asiatiska patienter hade ett kvarstående svar (7,8). Hos HBeAg-negativa var andelen lägre. Hos patienter med avancerad fibros/cirros som uppnår omätbara HBV-DNA-nivåer ses reduktion av både sjukdomsprogress, incidensen av allvarliga komplikationer och signifikant minskning av hepatocellulär cancer; denna effekt minskar dock och försvinner om resistens uppkommer (9). Studier på patienter med dekompenserad cirros har visat att LAM tolereras väl och kan stabilisera och förbättra leverfunk- Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn patienter som slutade med terapin efter ett år hade kvarstående svar (18). ADV har inte studerats som primärbehandling hos patienter med dekompenserad HBV-cirros. I öppna behandlingsstudier av lamivudinresistent HBV hos levertransplantationspatienter har ADV visats vara effektivt med förbättrad leverfunktion, överlevnad och minskat behov av transplantation (19). Hos dessa patienter gav tillägg av adefovir en sänkning av HBVDNA med 3–4 log efter 48 veckor och bibehållen virussuppression hos 65 % efter 96 veckors behandling (20). Ett suboptimalt initialt terapisvar definierat som < 2 log-reduktion av HBV-DNA inom 24 veckors adefovirbehandling har rapporterats hos cirka 30 % av patienterna som behandlas med ADV (21). I den initiala fas III-studien av HBeAg-positiva patienter jämfördes 10 mg med en högre dos (30 mg) som gav signifikant bättre virussuppression, men samtidigt mer njurtoxiska biverkningar (22). Nyligen utvärderades en ökning av ADV-dosen till 20 mg hos fem patienter med HBeAg-positiv lamivudinresistent HBV, som uppvisat ett otillräckligt terapisvar på 10 mg (23). Samtliga patienter hade en signifikant förbättrad antiviral effekt på den högre dosen och ingen ökning av biverkningar noterades. Sammantaget tyder data på att den godkända dosen 10 mg är suboptimal. Emellertid behövs större studier för att utvärdera säkerheten av 20 mg-dosen. Vid behandling med adefovir finns risk för njurtoxiska biverkningar. Risken är låg hos patient med normal njurfunktion, men bör beaktas för patienter som har nedsatt njurfunktion eller står på potentiellt njurtoxiska läkemedel. Njurfunktionen bör kontrolleras var tredje månad under terapi. Dosen bör modifieras vid kreatininclearance < 50 mL/min. Adefovir medför fördröjd (0 % efter ett år) och lägre risk för resistensutveckling än lamivudin (3 % efter två år jämfört med 38 % för LAM). ADV-resistensen ökar dock med tilltagande behandlingstid (11 % efter tre år, 18 % efter fyra år och 29 % efter fem år) (17). En HBV-DNA-nivå > 1 000 kopior/mL vid vecka 48 har i en långtidsstudie visats prediktera senare resistensutveckling (24). Patienter med LAM-resistent virus utvecklar ADV-resistens snabbare (18–25 % efter 1–2 år) (25). ADV-resistens orsakas av mutationer i polymerasgenen (rtN236T och rtA181V/T) (26). Dessa stammar är in vitro fullt känsliga för lamivudin, emtricitabin och entecavir. Telbivudin är in vitro verksamt mot rtN236T-mutanten, medan rtA181Vmutationen uppvisade en tre- till femfaldig reduktion av känsligheten för telbivudin. Lamivudin och entecavir är in vitro aktiva mot ADV-resistent HBV och utgör tänkbara behandlingsalternativ. Konklusion Den viktigaste nackdelen med adefovir är att data indikerar att den godkända dosen 10 mg inte är optimal. En ansenlig del av ADV-behandlade patienter tionen och därmed förhindra/fördröja behovet av levertransplantation (10). Vid lamivudinresistens ses korsresistens mot andra pyrimidinanaloger såsom emtricitabin, telbivudin och clevudin. Vid behandling av LAM-resistent HBV har flera studier visat att tillägg av adefovir till lamivudin är mer effektivt än byte till adefovir monoterapi för att förhindra efterföljande adefovirresistens (11,12). Data talar för att adefovir bör läggas till så snart genotypisk resistens upptäcks innan höga HBV-DNAnivåer och klinisk resistens uppkommit för att uppnå bäst effekt. Tenofovir har också rapporterats vara effektivt mot LAM-resistent HBV (13) och i en studie överlägset adefovir (14). I studierna konkluderas att vid uppkomst av LAM-resistens (stegring av HBVDNA 1 log över nadir) bör tillägg av (inte byte till) adefovir eller tenofovir göras. Entecavir har i förhöjd dos (1,0 mg) uppvisat god klinisk effekt, men på grund av att pre-existerande LAM-resistensmutationer ökar risken för resistensutveckling mot entecavir (15) anses det inte vara ett optimalt val. Konklusion Frekvent selektion av LAM-resistenta mutationer är den viktigaste nackdelen med lamivudin. Resistensutvecklingen ökar med tiden och efter fyra till fem år härbärgerar ~ 70 % av patienterna YMMD-mutationer. Lamivudin i monoterapi lämpar sig därför inte för långtidsbehandling (> 1 år). Den ökade tillgången till nya nukleosidanaloger med en förbättrad resistensprofil gör att lamivudin inte längre är ett förstahandsmedel för behandling av kronisk hepatit B. Adefovir dipivoxil Adefovir (ADV) var den andra nukleosidanalogen som godkändes för hepatit B-behandling i EU år 2003. De studier som låg till grund för godkännandet har beskrivits utförligt i tidigare behandlingsrekommendationer (2) och refereras inte här. Det viktigaste användningsområdet har varit för behandling av LAM-resistent HBV. Rekommenderad dos är 10 mg peroralt en gång dagligen, vilket hos naiva patienter ger en HBV-DNA-minskning med 3,5–4 log efter 48 veckors behandling. Vid fortsatt behandling ses HbeAg-serokonversion och omätbar HBV-DNA hos 46 % respektive 48 % av patienterna efter tre år (16). Längre tids data finns på HBeAg-negativa patienter där 71 % efter två års terapi uppnådde icke-detekterbar HBV-DNA-nivå, en effekt som med fortsatt behandling kvarstod upp till fem år (17). Signifikant och ökande förbättringar av fibros sågs hos 71 % under behandlingen och 5 % (n = 6) av patienterna blev HbsAg-negativa. Kumulativa frekvensen av resistensmutationer efter fem år var 29 %. Långtidssäkerheten med adefovir var god – 3 % av patienterna hade serumkreatininstegring. Uppföljningsstudier har utvärderat durationen av uppnått terapisvar sedan ADV-behandling avslutats. Hos HBeAg-positiva patienter hade 92 % (69/76) av patienterna kvarstående HBeAg serokonversion. Få (8 %) av HBeAg-negativa Information från Läkemedelsverket 5:2007 57 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn har ett suboptimalt svar, vilket kräver modifiering av terapin efter 24–48 veckor. ADV har lägre risk för resistensutveckling än lamivudin och är aktivt mot lamivudinresistent HBV, vilket är en fördel. Begränsade data indikerar dock att tenofovir i dosen 245 mg kan vara ett bättre val än adefovir i godkänd dosering, även om medlet ännu inte är formellt godkänt på hepatit B-indikationen. Tenofovir förefaller också ha en mer fördelaktig resistensprofil (se nedan under rubriken Tenofovir). Nya godkända läkemedel Entecavir Entecavir (ETV) är en guanosin-nukleosidanalog med aktivitet mot HBV-DNA-polymeras. ETV inhiberar alla tre enzymatiska funktioner av det virala polymeraset (priming, omvänt transkriptas och DNAberoende DNA-syntes) (27). ETV har mer potent in vitro-aktivitet mot HBV än lamivudin och adefovir och är effektivt mot lamivudinresistent virus, även om aktiviteten är cirka åttafaldigt lägre än mot vildtypsvirus. Högre ETV-dos rekommenderas därför för patienter med lamivudinresistent HBV, 1,0 mg per dag, medan rekommenderad dos för nukelosidnaiva patienter är 0,5 mg per dag. Dessa doser bör modifieras hos patienter med nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 50 mL/min). ETV är in vitro aktivt mot adefovirresistent HBV med mutationerna N236T eller A181V. Initiala in vitro-studier visade att ETV inte var aktivt mot hiv (laboratorieisolat), men färska kliniska data är motsägande. Hos en patient med samtidig hiv- och HBV-infektion selekterades en hiv-variant (M184V) fram under ETV-behandling (28). I totalt tre patientfall, som inte samtidigt behandlades med högaktiv antiretroviral terapi, noterades en 1-log10reduktion av hiv-RNA under ETV-behandling. Fyn- den är föremål för vidare studier, men indikerar att ETV inte ska användas för behandling av kronisk hepatit B i en hiv/HBV co-infekterad population som inte samtidigt får effektiv antiretroviral terapi. Kliniska studier Det kliniska programmet, som låg till grund för godkännandet av entecavir, omfattade elva kliniska studier. I de primära studierna – tre fas III och en fas II-studie – jämfördes effekten av ETV och lamivudin (LAM). Studierna rekryterade ett brett spektrum av HBV-patienter med kompenserad leversjukdom inkluderande nukleosidnaiva HBeAg-positiva patienter (studie 022), nukleosidnaiva HBeAg-negativa (studie 027) och lamivudinrefraktära HBeAg-positiva patienter (studie 026) (EPAR, www.emea.europa. eu). Utvärderingen av antiviral effekt baserades på histologiska (primär endpoint), virologiska, biokemiska och serologiska svar efter 48 veckors behandling. Data från 96 veckor blev tillgängliga under proceduren. Preliminära resultat från studier hos särskilt svårbehandlade populationer såsom co-infekterade hiv/HBV-patienter (n = 68), LAM-refraktära levertransplantationspatienter (n = 9) och patienter med dekompenserad leversjukdom (n = 45) redovisades också. Genotypisk och fenotypisk resistens utvärderades under studierna hos alla patienter med virologiskt återfall (≥ 1 log10-ökning av HBV-DNA från lägsta värdet) och hos patienter med detekterbart HBV-DNA vid vecka 48, 96, 144 och vid terapiavbrott. Resistensdata finns tillgängliga efter tre års behandling. Klinisk effekt – nukleosidnaiva HBV-patienter HBeAg-positiv hepatit B En randomiserad dubbelblind studie (studie 022) omfattande 715 HBeAg-positiva patienter publicerades i NEJM 2006, där resultaten efter de initiala 48 veckorna av behandling med ETV 0,5 mg × 1 och LAM 100 mg × 1 redovisades (29). Signifikant fler Tabell I. Effektresultat vecka 48 – nukleosidnaiva patienter (studie 022 och 026.) Svarsparameter n Histologisk förbättringb n Reduktion av virusmängd (log10 kopior/mL)c HBV-DNA ej påvisbar (< 300 kopior/mL)c ALAT-normalisering (≤ 1 gång ULN) HbeAg-serokonversion Nukleosidnaiva HBeAg‑positiva (studie 022) ETV LAM 100 mg 0,5 mg en gång dagen gång ligen dagligen 314a 314a 72 %* 62 % 354 355 –6,86* –5,39 67 %* 36 % 68 %* 60 % 21 % 18 % HBeAg‑negativa (studie 027) ETV LAM 100 mg 0,5 mg en gång dagen gång ligen dagligen 296a 287a 70 %* 61 % 325 313 –5,04* –4,53 90 %* 72 % 78 %* 71 % - *p-värde vs lamivudin < 0,05; a patienter med utvärderingsbar ingångshistologi (ingångsvärde i Knodells nekroinflammationsskala ≥ 2 poäng); b primär endpoint; c Roche Cobas Amplicor PCR assay (LLOQ = 300 kopior/mL). 58 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn patienter i ETV-gruppen uppnådde histologisk förbättring (definierad som ≥ 2 poängs reduktion i Knodells inflammationsskala utan försämring i Knodells fibrosskala), minskning av HBV-DNA-nivåerna och normalisering av ALAT än i LAM-gruppen (Tabell I). Frekvensen av HbeAg-serokonversion var emellertid lika i behandlingsgrupperna. Prediktiva faktorer för ett behandlingssvar hos nukelosidnaiva HBeAg-positiva patienter inkluderade höga ingångsvärden i Knodells nekroinflammationsskala (> 10), ALAT-nivåer ≥ 2 × ULN och låga HBVDNA-nivåer ≤ 9,0 log10-kopior/mL. Av de patienter som fortsatte behandlingen till två år (n = 243 ETV; n = 164 LAM) uppnådde 11 % i ETV-gruppen jämfört med 13 % i LAM-gruppen HbeAg-serokonversion (kumulativ frekvens vecka 96: 31 % vs. 26 %). Negativ HBV-DNA vid vecka 96 förelåg hos 81 % vs. 39 % av LAM-patienterna och ALAT-normalisering hos 79 % respektive 68 %. Två procent av patienterna i båda grupperna uppvisade HbsAg-serokonversion. Hos patienter som uppnådde protokolldefinierade svarskriterier och avbröt terapin kvarstod svaret 24 veckor efter behandlingens avslutande hos 75 % (83/111) av patienter som svarade på ETV och hos 31 % (68/93) av dem som svarade på LAM. HBeAg-negativ hepatit B HBeAg-negativa patienter utvärderades i en fas IIIstudie (studie 027) där 648 patienter randomiserades till ETV 0,5 mg × 1 eller LAM 100 mg × 1 (30). Efter de initiala 48 veckorna av behandling hade signifikant fler patienter i ETV-gruppen uppnått histologisk förbättring, HBV-DNA-suppression och ALAT-normalisering än i LAM-gruppen (Tabell I). Av de patienter som fortsatte behandlingen under andra året (n = 26 ETV; n = 28 LAM) hade 96 % av ETV-behandlade och 64 % av LAM-behandlade HBV-DNA < 300 kopior/mL, medan ALAT-normalisering sågs hos 27 % respektive 21 %. Hos patienter som uppnådde protokollsdefinierade svarskriterier kvarstod terapisvaret 24 veckor efter behandlingens avslutande hos 46 % (131/286) av patienter som svarade på ETV och 31 % (79/253) av patienter som svarade på LAM. Vid fortsatt uppföljning till 48 veckor efter behandlingens avslutande förlorade dock en majoritet av patienterna sitt terapisvar och endast 17 % av ETV-patienterna och 12 % av LAM-patienterna hade ett kvarstående virologiskt svar. Resistensutveckling hos nukleosidnaiva patienter Totalt hade 24 patienter virologiskt återfall, men bara en patient utvecklade ETV-resistens under tre års behandling. Denna patient hade LAM-resistent HBV vid baseline och utvecklade en rt202G-substitution vid vecka 48 (31). Klinisk effekt – lamivudinresistenta HBVpatienter HBeAg-positiva lamivudinresistenta patienter utvärderades i en fas III-studie (studie 026), där 85 % av patienterna uppvisade LAM-resistensmutationer vid ingång i studien. Behandling med ETV 1 mg × 1 (n = 141) jämfördes med fortsatt LAM 100 mg × 1 (n = 145) (32). Resultaten vid 48 veckor presenteras i Tabell II. Av de 77 patienter som fortsatte med ETV under andra året uppnådde 40 % HBV-DNA < 300 kopior/mL, 81 % ALAT-normalisering och 11 % HbeAgserokonversion. Resistensutveckling hos lamivudinresistenta patienter De resistensmutationer som identifierats associerade med ETV innefattar rtT184, rtS202 och/eller rtM250 med eller utan en rtI169-substitution i HBV-polymeraset. In vitro-data har visat att ETV-resistenssubstitutionerna i sig ger minimal påverkan på känsligheten mot ETV, medan närvaro av samtidiga LAM-resistensmutationer reducerar känsligheten 10till 250-faldigt och närvaro av ≥ 2 ETV-mutationer över 500-faldigt. Data visar att ETV-mutationerna kräver samtidig närvaro av primär LAM-resistens (rtM204 och/eller rtL180) för att resultera i nedsatt känslighet för ETV. Baserat på poolade resistensdata från studier av Tabell II. Effektresultat vecka 48 – lamivudinrefraktära patienter (studie 027). Svarsparameter n Histologisk förbättring n Reduktion av virusmängd (log10 kopior/mL) HBV-DNA ej påvisbar (< 300 kopior/mL) ALAT-normalisering (≤ 1 gång ULN) HbeAg-serokonversion Lamivudinresistenta HBeAg‑positiva (studie ETV 1,0 mg en gång dagligen 124 55 %* 141 –5,11* 19 %* 61 %* 8 % 026) LAM 100 mg en gång dagligen 116 28 % 145 –0,48 1 % 15 % 3 % *p-värde vs. lamivudin < 0,05. Information från Läkemedelsverket 5:2007 59 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn LAM-resistenta patienter påvisades ETV-mutationer under behandlingen hos 6 % av patienterna under första året, 8 % andra året och 19 % tredje året, medan virologiskt återfall på grund av ETV-mutationer sågs hos 1 %, 9 % respektive 16 % (33). Den kumulativa sannolikheten för ETV-resistens blir då 6 %, 15 % och 35 % under första, andra respektive tredje året av behandling. Sex procent av patienterna hade ETVmutationer redan innan behandlingen startades, vilket talar för att tidigare LAM-behandling i sig också kan selektera fram ETV-resistensmutationer. In vitro-studier och mycket begränsade kliniska data indikerar att ETV-resistent HBV är känslig för adefovir. Säkerhet Säkerhetsprofilen för ETV var jämförbar med LAM i fas III-studierna. De vanligaste rapporterade biverkningarna, möjligen relaterade till ETV, var huvudvärk (9 %), trötthet (6 %), yrsel (4 %) och illamående (3 %). ALAT flare (> 10 × ULN) under behandlingen förekom hos 2 % av nukleosidnaiva ETV-patienter mot 4 % av LAM-patienterna. I studier med LAMresistenta patienter var motsvarande 2 % respektive 11 %. Hos ETV-behandlade patienter var ALAT-flare i majoriteten av fall förenade med en reduktion av HBV-DNA-nivån (> 2 log10). Efter avslutad behandling rapporterade 6 % av ETV-behandlade nukleosidnaiva patienter ALAT-ökningar jämfört med 10 % av LAM-behandlade. Motsvarande siffror hos LAMresistenta patienter var 11 % respektive 0 %. Liksom för andra nukleosidanaloger rekommenderas minst sex månaders uppföljning av leverfunktionen efter avslutad ETV-behandling. Begränsade säkerhetsdata på patienter med dekompenserad HBV-cirros (Child-Pugh score ≥ 7) behandlade med ETV visar på en högre frekvens av allvarliga leverreaktioner än de med kompenserad HBV. I studier på möss observerades ökningar i förekomsten av lungtumörer vid jämförelsevis låga ETVexponeringar. Studier i andra djurarter visade också på en ökad incidens av tumörer i hjärna och lever, dock endast vid höga ETV-exponeringar. Fyndens relevans för människa är okänd. I de kliniska tvåårsstudierna sågs ingen ökad tumörförekomst hos ETV-behandlade patienter jämfört med hos LAMbehandlade patienter, men observationstiden är ännu kort. Långtidsuppföljning av tumörincidensen hos ETV-behandlade patienter kommer att ske i en stor kontrollerad post-marketing-studie. Konklusion Entecavir bedöms vara ett värdefullt tillskott till den tillgängliga arsenalen av antiviraler för behandling av kronisk hepatit B, framför allt för nukleosidnaiva patienter. ETV är det hittills mest potenta HBV-läkemedlet med snabb och hög frekvens av virologiskt svar och signifikanta förbättringar av leverhistologin i kliniska studier. ETV visades vara överlägset lamivud60 Information från Läkemedelsverket 5:2007 in, även om frekvensen av HbeAg-serokonversion var lika i båda behandlingsgrupperna, 31 % för ETV och 26 % för LAM efter två års behandling. Hos nukelosidnaiva patienter var kumulativ frekvens av icke-detekterbart HBV-DNA (< 300 kopior/mL) efter två års ETV-behandling 80 % för HBeAg-positiva och 94 % för HBeAg-negativa patienter. Klinisk effekt av ETV var lägre hos lamivudinresistenta patienter med 30 % uppvisande av icke-detekterbart HBV-DNA efter 96 veckors behandling. Resultat från en jämförande studie hos HBeAgpositiva patienter visade att 48 veckors behandling med entecavir resulterade i en signifikant bättre effekt än adefovir med en HBV-DNA-reduktion på 7,28 vs. 5,08 log10-kopior/mL (34). Säkerhetsprofilen förefaller vara godartad på kort sikt, men data på långtidssäkerhet (> 2 års behandling) behöver utvärderas. Tumörfynd associerade med ETV hos gnagare har föranlett att en stor kontrollerad postmarketing-studie utförs för att avgöra om dessa fynd är av signifikans för människa på lång sikt. En viktig fördel med ETV jämfört med tillgängliga medel är en hög genetisk barriär mot resistensutveckling (≥ 3 mutationer krävs), vilket i kombination med potent viral suppression predikterar begränsad uppkomst av resistens. Primär LAM-resistens (M204V/I +/- rtL180M) är en förutsättning för uppkomst av ETV-associerade resistensmutationer (rtT184, rtS202 och/eller rtM250). LAM-behandling i sig kan också selektera fram ETV-mutationerna. Begränsade data antyder att ytterligare polymerasmutationer som förbättrar ”viral fitness” hos LAM-resistent virus kan selekteras fram i närvaro av ETV. Baserat på dessa fynd bör LAM-behandling avslutas vid övergång till ETV. Antiviral resistens mot ETV påvisades hos < 1 % av nukelosidnaiva patienter efter tre års behandling. Hos LAM-resistenta patienter detekterades dock ETV-resistens i stigande frekvens från 6 % efter ett års behandling, 8 % efter två år till 19 % efter tre år. Detta motsvarar en kumulativ risk för ETV-resistens på 6 %, 15 % respektive 35 %. Ytterligare långtidsstudier behövs för att fastställa incidensen och den kliniska betydelsen av ETV-resistens hos både nukleosidnaiva och LAM-resistenta patienter. Liksom för andra nukleosidanaloger är inte optimal duration av ETV-behandling fastställd. De kliniska studierna talar för att behandlingen bör fortgå minst ett år för HBeAg-positiva och minst två år för HBeAg-negativa patienter. De generiska stoppkriterier som används för andra nukleosidanaloger, det vill säga kvarstående HBeAg-serokonversion under minst (3–) 6 månader för HBeAg-positiva och HBsAgserokonversion för HBeAg-negativa, rekommenderas gälla även för ETV. Duration av terapisvar efter ETV-behandlingens avslutande är inte helt fastställd och fordrar ytterligare data. Frågan om ETV bör användas i kombination med andra nukelos(t)idanaloger eller i monoterapi kom- Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn mer att adresseras i en planerad studie. Resultat från en pågående studie av dekompenserade HBV-patienter där entecavir jämförs med adefovir inväntas. ETV kommer i framtiden också att utvärderas i studier hos barn. Telbivudin Telbivudin (TBV) är en L-nukleosidanalog av tymidin med aktivitet mot HBV-DNA-polymeras. Efter intracellulär fosforylering inkorporeras TBV-trifosfatet som en falsk byggsten i viralt DNA och orsakar ett kedjeavbrott, vilket resulterar i hämning av den virala replikationen. Den antivirala aktiviteten är specifik för HBV och ingen in vitro-aktivitet mot hiv har påvisats. TBV har låg toxicitet och mutagenicitet. TBV är in vitro aktivt mot HBV-stammar innehållande LAM-mutationen rtM204V, men däremot inte mot virus med dubbelmutationen rtM204/L180M eller rtM204I. LAM-resistensmutationerna resulterade i en mer än tusenfaldig reduktion av känsligheten för TBV. På basis av dessa data rekommenderas inte TBV för behandling av lamivudinresistenta patienter. In vitro är TBV aktivt mot adefovirresistent HBV innehållande mutationen N236T, medan substitutio- nen A181V medförde en tre- till femfaldig reduktion i känsligheten. Inga kliniska data finns tillgängliga för TBV-behandling av adefovirresistenta patienter. Den rekommenderade dosen av TBV är 600 mg × 1 dagligen. Doseringen bör modifieras hos patienter med nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 50 mL/min). Kliniska studier Säkerhet och effekt av telbivudin utvärderades i en kontrollerad fas III-studie (GLOBE-studien) inkluderande 1 367 nukelosidnaiva patienter med kompenserad kronisk hepatit B (35). Patienterna stratifierades för HbeAg-status och klinisk effekt analyserades separat för HBeAg-positiva (n = 921) och HBeAgnegativa (n = 446) patienter. Telbivudin 600 mg × 1 jämfördes med LAM 100 mg × 1 under 52 veckors initial behandling. Planerad duration av studien är 104 veckor och preliminära tvåårsdata presenterades under utredning inför godkännande. Majoriteten av patienterna var av asiatiskt ursprung och endast 98 kaukasiska patienter behandlades med TBV. Primär endpoint var sammansatt och innefattade suppressi- Tabell III. Virologisk, biokemisk, serologisk och histologisk endpoint vid vecka 52 (GLOBE-studien). Svarsparameter Terapeutisk respons HBV-DNA-reduktion från baseline (log10 kopior/mL) % HBV-DNA-negativa (≤ 300 kopior/mL) ALAT-normalisering HBeAg-serokonversion Histologisk förbättring1 HBeAg-positiva Telbivudin 600 mg (n = 458)* 75 %* –6,45 (0,11)* (n = 921) Lamivudin 100 mg (n = 463) 67 % –5,54 (0,11) 60 %* 40 % HBeAg-negativa (n = 446) Telbivudin Lamivudin 600 mg 100 mg (n = 222) (n = 224) 75 % 77 % –5,23 –4,40 (0,13) (0,13)* 88 %* 71 % 77 % 23 % N = 384 71 %* 75 % 22 % N = 386 61 % 74 % N = 199 71 % 79 % N = 207 70 % Histologiskt svar definierat som en reduktion med ≥ 2 poäng enligt Knodells nekroinflammationsskala jämfört med ingångsvärdet, och utan försämring i Knodells fibrosskala, *p < 0,050. 1 Tabell IV. Virologisk, biokemisk och serologisk endpoint vid vecka 104 (GLOBE-studien). Svarsparameter Terapeutiskt svar HBV-DNA-reduktion från baseline (log10 kopior/mL) % HBV-DNA-negativa (≤ 300 kopior/mL) ALAT-normalisering HBeAg-serokonversion HBeAg-positiva Telbivudin 600 mg (n = 458) 61 %* –5,7* (n = 921) Lamivudin 100 mg (n = 463) 47 % –4,4 HBeAg-negativa Telbivudin 600 mg (n = 222) 74 %* –5,0* (n = 446) Lamivudin 100 mg (n = 224) 67 % –4,2 54 %* 38 % 79 %* 53 % 67 % 29 % 61 % 24 % 75 % - 67 % - *p-värde vs lamivudin < 0,05 Information från Läkemedelsverket 5:2007 61 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn on av HBV-DNA till < 5 log10-kopior/mL i förening med antingen förlust av HBeAg eller normaliserat ALAT-värde. Histologiskt svar utvärderades som en sekundär endpoint. Resultaten av GLOBE-studien presenteras i Tabell III. Hos HBeAg-positiva patienter var primära terapisvaret för TBV överlägset LAM (p = 0,0047). Frekvensen av HBeAg serokonversion var emellertid lika i båda grupperna. Hos HBeAg-negativa patienter var TBV inte sämre än LAM (p = 0,6187) i den primära endpointen. Kaukasisk etnicitet var associerat med lägre behandlingssvar mot båda medlen, men baseras på begränsade data Prediktiva faktorer för HBeAg-serokonversion innefattade ALAT > 2 × ULN och HBV-DNA < 9 log10kopior/mL vid baseline. Patienter som uppnådde icke-detekterbar HBV-DNA vid 24 veckor var mer benägna att svara vid vecka 52 och 104 med HBeAgserokonversion, icke-detekterbar HBV-DNA, normaliserade ALAT och låg resistensutveckling (36). Terapisvaret vid vecka 104 visar att TBV hade generell bättre kvarstående effekt än LAM (Tabell IV). I en liten fas II-studie där två olika doser av TBV utvärderades ingick också en arm med kombinationsbehandling av TBV + LAM (37). Anmärkningsvärt är att data inte visade på någon bättre effekt av kombinationsbehandling utan snarare på en negativ interaktion mellan medlen. Resistensutveckling mot telbivudin Virologiskt genombrott (≥ 1 log10-ökning av HBVDNA från lägsta värdet) i TBV-gruppen observerades vid 48 veckor hos 5,9 % (27/458) av HBeAg-positiva och hos 2,3 % (5/222) av HBeAg-negativa patienter. Totalt 5 % (n = 23) respektive 2,3 % hade resistensmutationer. rtM204I identifierades genotypiskt och fenotypiskt som nyckelresistensmutationen för TBV, enskilt eller i kombination med rtL180V. Preliminära data på resistensutveckling efter två års TBV-behandling visar att 21,6 % av HBeAg-positiva och 8,6 % av HBeAg-negativa patienter hade virologiskt återfall med fynd av mutationen M204. I LAMgruppen sågs resistensutveckling hos 35 % respektive 21,9 %. Säkerhet Säkerhetsdatabasen för TBV härrörde framför allt från GLOBE-studien med majoriteten av patienterna från Asien och HBeAg-positiva män. Kaukasier representerade 15 % av studiepopulationen. Säkerhetsprofilen var i stort jämförbar med LAM. De vanligast förekommande biverkningarna i TBV-gruppen var serumkreatinkinas (CK)-förhöjningar, trötthet, huvudvärk, illamående, yrsel, hudutslag och förhöjning av serumlipas/amylas. Kaukasiska patienter hade något högre risk för biverkningar. CK-förhöjningar identifierades som den viktigaste biverkan som var associerad med TBV och utvärderades särskilt noggrant. Lindriga CK-förhöjningar rapporterades hos 60 % 62 Information från Läkemedelsverket 5:2007 av TBV-patienterna mot 7,5 % av LAM-patienterna och mer uttalade förhöjningar sågs hos 36 % respektive 3 %. De flesta CK-förhöjningar inträffade efter sex månader och normaliserades spontant trots fortsatt behandling. Det fanns ingen association till specifika kliniska symtom. Fall av myopati och myalgi hos TBV-behandlade patienter har dock rapporterats. Patienter med sådana symtom tillråds avbryta behandlingen. Det är inte känt om risken för myopati är förhöjd om TBV ges samtidigt med andra läkemedel som associeras med myopati (t.ex. statiner, fibrater eller ciklosporin). ALAT-flares under behandlingen rapporterades framför allt under de första sex månaderna och sågs hos 10 % av TBV-behandlade patienter och 13 % av LAM-behandlade. Under det andra året var frekvensen av ALAT-flares något lägre. Data saknas för incidensen av ALAT-förhöjningar efter det att terapin avslutats. Liksom för andra nukleosidanaloger, rekommenderas dock minst sex månaders uppföljning av leverfunktionen efter avslutad TBV-behandling. Konklusion Den kliniska erfarenheten av TBV är begränsad till nukleosidnaiva HBV-patienter med kompenserad sjukdom. Lamivudinresistenta patienter har inte studerats eftersom kors-resistens mot TBV föreligger. I GLOBE-studien var effekten av TBV jämfört med LAM överlägsen hos HBeAg-positiva patienter och inte sämre än hos HBeAg-negativa patienter. Intressant nog visades att tidigt virologiskt svar (HBVDNA < 300 kopior/mL) vid 24 veckor var prediktivt för ett optimalt terapisvar vid vecka 52 och 104. Detta fynd behöver konfirmeras i framtida studier. I en jämförande randomiserad studie inkluderande HBeAg-positiva patienter visades TBV vara mer effektivt än adefovir; efter 24 veckor hade HBV-DNA-nivån reducerats med 6,3 vs. 4,97 log10-kopior/mL. Byte till TBV hos patienter med suboptimalt initialt svar på adefovir gav en påtaglig tilläggseffekt på virussuppressionen upp till vecka 76 (38). Resistensutveckling mot TBV i GLOBE-studien sågs hos 5 % hos HBeAg-positiva och 2 % hos HBeAgnegativa patienter vid vecka 52 och hos 22 % respektive 9 % efter två års terapi, vilket är högre än vad som observerats för entecavir och adefovir. Fas III-studier som direkt jämför TBV med ETV och adefovir pågår. Ytterligare studier adresserar också behandling av patienter som sviktat på tillgänglig terapi. Resistensutvecklingen begränsar användbarheten av TBV som monoterapi, men medlet utgör ur denna aspekt ändå ett bättre alternativ än lamivudin. Sannolikt kommer TBV att vara mest intressant som en del i kombinationsbehandling med andra antiviraler. Behandlingsstudier med kombination av TBV och adefovir pågår hos LAM-resistenta patienter och är planerade hos behandlingsnaiva HBeAg-negativa patienter. Dekompenserade hepatit B-patienter utvärderas också i en pågående studie. Resultaten av dessa Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn studier kommer att visa hur TBV bäst ska användas i behandlingen av HBV. tricitabin (Truvada) finns godkänt för behandling av hiv-infektion och har kommit att användas för behandling av co-infekterade HBV/hiv-patienter (se kapitlet Behandling av kronisk hepatit B hos patienter med samtidig hiv-infektion). Clevudin (L-FMAU) Clevudin är en pyrimidin nukelosidanalog som i cellkultur och i kliniska fas I/II-studier visat potent antiviral effekt mot hepatit B (43). Lamivudinresistens medför korsresistens mot clevudin, vilket också in vitro-studier tyder på. En unik egenskap är att medlet visats ge ett förlängt kvarstående virologiskt och biokemiskt svar efter avslutad terapi. Effekt och säkerhet av clevudin i dosen 30 mg har utvärderats i en randomiserad placebokontrollerad fas III-studie involverande 243 HBeAg-positiva patienter (44). Vid behandlingens slut vid 24 veckor hade HBV-DNA sjunkit med 5,1 log10 vs. 0,3 log10 i placebogruppen och 59 % vs. 0 % hade omätbar nivå (< 300 kopior/ mL). ALAT normaliserades hos 65 % vs. 18 %. Emellertid sågs ingen skillnad vad gäller HBeAg-serokonversion (7,6 % vs. 8,8 %). Viral suppression och biokemiskt svar kvarstod hos majoriteten av patienter 24 veckor efter avslutad terapi. Ingen resistensutveckling noterades, men detta bör följas upp i pågående långtidsstudier. Biverkningsprofilen var jämförbar med placebo. Liknande terapisvar på clevudin har dokumenterats hos HBeAg-negativa patienter. Emtricitabin (FTC) Emtricitabin är en pyrimidin nukleosidanalog som har strukturell likhet med lamivudin och därmed liknande resistensprofil. FTC har effekt mot både HBV och hiv och är godkänt för behandling av hiv-infektion. I en nylig placebokontrollerad fas III-studie, inkluderande 248 nukleosidnaiva patienter, utvärderades medlets effekt mot hepatit B efter 48 veckors behandling (45). FTC-behandling i dosen 200 mg × 1 var överlägset placebo med avseende på histologisk förbättring (62 % vs. 20 %), icke-detekterbar HBVDNA (< 400 kopior/mL) (54 % vs. 2 %) och normalisering av ALAT-värden (65 % vs. 25 %), medan frekvensen av HBeAg-serokonversion var lika i grupperna (12 %). Biverkningsprofilen var jämförbar med placebo. Resistensmutationer (rtL526M +/- rtM550V/I) mot FTC påvisades hos 13 % av patienterna. Data efter två års behandling från en tidigare fas II-studie visade på 18 % resistensutveckling (46). I en direkt uppföljning till fas III-studien randomiserades patienterna efter 48 veckor till kombinationsbehandling med clevudin + FTC eller placebo + FTC under 24 veckor. Virologisk och biokemisk respons var högre i kombinationsgruppen än i monoterapigruppen (47). FTC i kombination med adefovir visades också vara mer effektivt med snabbare och mer potent antiviral effekt än adefovir i monoterapi i en studie inkluderande 30 HBeAg-positiva patienter (48). Resultaten avseende kombinationsterapi med FTC bör konfirmeras i större studier. Nukleos(t)idanaloger under utveckling Det finns en lång rad nukleos(t)idanaloger i tidig preklinisk/klinisk utveckling, varav ett urval som kommit lite längre presenteras nedan. Tenofovir Tenofovir disoproxilfumarat är en nukelotidanalog som är godkänd för behandling av hiv-infektion, men som också har potent aktivitet mot hepatit B. Tenofovir har strukturella likheter med adefovir, och in vitro är de två medlen ekvipotenta mot HBV. Klinisk erfarenhet av medlets effekt på hepatit B kommer framför allt från begränsade behandlingsstudier av patienter samtidigt infekterade med hiv (39). Fallstudier på monoinfekterade HBV-patienter har publicerats, främst på lamivudinresistenta patienter (40). Resultaten från flera små studier tyder på att tenofovir är mer potent än adefovir, möjligen relaterat till den högre dosen som används 245 mg vs. 10 mg. I en studie av 20 patienter med lamivudinresistent HBV som hade inkomplett virologiskt svar (HBVDNA > 104 kopior/mL) efter 15 månaders adefovirbehandling visades att byte till tenofovir resulterade i icke-detekterbar HBV-DNA inom 3,5 månader (41). I en jämförande studie inkluderande 53 lamivudinresistenta patienter med mer än 48 veckors uppföljning uppnådde alla 35 tenofovirbehandlade patienter negativ HBV-DNA (< 400 kopior/mL) mot endast 44 % (7 av 15) av adefovirbehandlade (14). HBVDNA reducerades med 5,5 log10 i tenofovirgruppen jämfört med 2,8 log10 i adefovirgruppen. Ingen resistensutveckling observerades fram till behandlingsvecka 130. Sammantaget indikerar data att tenofovir kan vara ett bättre alternativ än adefovir för behandling av kronisk hepatit B, framför allt för lamivudinresistent HBV. Effekt och säkerhetsdata från pågående fas III-studier inväntas. Resistensutveckling mot tenofovir har endast detekterats i ett fåtal fall med HBV/hiv-co-infektion. Mutation rtA194T i kombination med underliggande lamivudinresistens identifierades i en studie hos två (5 %) av 43 studiepersoner (42). Den kliniska signifikansen av rtA194T-mutationen behöver utvärderas i ytterligare studier. Säkerhetsprofilen av medlet är väl dokumenterad hos hiv-patienter. Vid behandling med tenofovir finns en risk för njurtoxiska biverkningar. Långtidsbehandling kan också vara förenad med benförlust och reducerad bentäthet. Risken för njurpåverkan är låg hos patienter med normal njurfunktion, men bör beaktas för patienter som har nedsatt njurfunktion eller står på potentiellt njurtoxiska läkemedel. Njurfunktionen bör kontrolleras var tredje månad under terapi. Dosen bör modifieras vid kreatininclearance < 50 mL/min. Ett kombinationspreparat med tenofovir och em Information från Läkemedelsverket 5:2007 63 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Valtorcitabin (Val-LdC) LdC är en naturlig L-nukleosidanalog av cytosin med aktivitet mot HBV. LdC har i cellkultur och i djurstudier visats ha synergistiska effekter med telbivudin (LdT), varför substansen främst utvärderas för kombinationsterapi (49). Pradefovir Pradefovir liksom adefovir är prodroger och konverteras snabbt till PMEA, som är den aktiva substansen mot HBV. ADV konverteras till PMEA i njuren, vilket i höga doser medför njurtoxiska effekter. Pradefovir konverteras i levern och har uppvisat en bättre säkerhetsprofil än ADV i djurmodeller. I en pågående fas II-studie utvärderas olika doser av pradefovir jämfört med adefovir 10 mg × 1. Efter 48 veckors behandling uppvisade patienterna i pradefovirgruppen med den högsta dosen (30 mg) snabbare och bättre suppression av HBV-DNA jämfört med adefovir (50). Kombinationsbehandling Kombinationsterapi med flera HBV-aktiva medel är en förväntad framtidsstrategi för att undvika den resistensutveckling som förr eller senare selekteras fram under lång tids monoterapi med nukleos(t)idanloger. Detta koncept har framgångsrikt etablerats för behandling av hiv-infektion. Företrädesvis bör medel med olika verkningsmekanismer väljas för kombinationsbehandling. De potentiella fördelarna med kombinationsterapi är additiva/synergistiska effekter av olika medel och en reducerad resistensutveckling. Möjliga nackdelar innefattar ökade kostnader, mer biverkningar och läkemedelsinteraktioner. Idag finns ett begränsat antal studier som undersökt kombinationsbehandling för kronisk hepatit B och få som jämfört kombinationen mot monoterapi med varje preparat för sig (se kapitlet Behandling av hepatit B med pegylerat interferon (peg-IFN) och kombinationer av läkemedel). I en pilotstudie inkluderande 115 nukelosidnaiva HBeAg-positiva patienter jämfördes kombinationen lamivudin och adefovir (LAM+ADV) med LAM monoterapi (51). Data efter två års behandling visade inte på några direkta synergistiska eller additiva antivirala effekter i kombinationsgruppen, men resistensutveckling mot LAM reducerades i högre grad (15 % vs. 43 %). I en annan studie av nukleosidnaiva patienter visades att kombinationen av LAM + TBV var något sämre än monoterapi med telbivudin (37). Kombinationen av adefovir med emtricitabin jämfört med adefovir monoterapi visades i en liten kontrollerad studie (n = 38) ge mer markerad virussuppression vid slutet av behandlingen, men samma frekvens av HbeAg-serokonversion (48). Sammantaget tyder de aktuella studierna på att kombinationen av två nukleos(t)idanaloger inte är mer effektiv än monoterapi med preparaten var för sig vad gäller HBV-DNA-suppression, men att kombinationen är associerad med lägre resistensutveckling. Durationen av studierna har dock varit begränsad och långtids64 Information från Läkemedelsverket 5:2007 studier behövs för att analysera resistensutvecklingen på sikt. Kombinationsterapi har studerats mest på patienter med lamivudinresistent HBV. En studie innefattande dekompenserade LAM-resistenta patienter visade att kombinationen ADV + LAM inte var överlägsen monoterapi med ADV vad gäller viral suppression, men att ALAT-flare inom tolv veckor efter terapiändring var mindre frekventa i gruppen där ADV lades till LAM jämfört i gruppen där LAM ersattes av ADV (52). Mer nyliga data har visat att fortsatt LAM i kombination med ADV reducerar resistensutvecklingen mot ADV (11,12,53). Således rekommenderas att vid behandling av LAM-resistent HBV ska ADV adderas till LAM och inte bytas till ADV monoterapi. För närvarande finns inget evidensbaserat stöd för rekommendation av kombinationsterapi med flera nukleos(t)idanaloger med undantag för lamivudinresistenta patienter, där kombinationen av adefovir och lamivudin förordas framför monoterapi med adefovir. För allvarligt leversjuka patienter där resistensutveckling med hepatit-flare kan resultera i livshotande tillstånd kan initial kombinationsbehandling vara att föredra. Emellertid behövs långtidsstudier för att klargöra om kombinationsterapi förhindrar resistensutveckling och leder till ett mer långvarigt terapisvar än monoterapi med tillgängliga medel. Konklusion Terapiarsenalen för kronisk hepatit B har utökats med pegylerat IFN och två nya nukleosidanaloger. Ett flertal nya läkemedel är under utveckling. Entecavir är väldokumenterat och bedöms vara ett värdefullt tillskott, framför allt för nukleosidnaiva patienter. Telbivudins plats i terapin behöver klargöras mer efter att ytterligare studiedata blir tillgängliga. Den kliniska erfarenheten av entecavir och telbivudin är ännu begränsad och ett omfattande utvecklingsprogram pågår med långtidsuppföljningar av fas III-studierna samt studier av särskilt svårbehandlade HBV-populationer såsom dekompenserade patienter, levertransplantationspatienter, HBV/hiv-co-infekterade patienter och patienter med terapisvikt och HBV-resistensmutationer. Sedan många år har kombinationsterapi bedömts vara den mest optimala strategin för att uppnå bättre suppression av HBV-DNA, reducera resistensutvecklingen och förbättra den virologiska kontrollen på lång sikt, men ännu finns inte tillräckligt med evidens för detta. Ett flertal studier med olika kombinationer av nukleos(t)idanaloger pågår dock, och framtiden får utvisa vilka kombinationer som är effektiva och vilka som bör undvikas på grund av antagonistiska effekter. Referenser 1. 2. Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos barn och vuxna. Information från Läkemedelsverket. 2001;4:5–49. Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos barn och vuxna – uppdatering. Information från Läkemedelsverket. 2004:4:11–27, 33–55. Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. 16. 17. 18. 19. 20. 21. 22. 23. Hezode C, Cheavliez S, Bouvier-Alias M, et al. Efficacy and safety of adefovir dipivoxil 20 mg daily in HBeAg positive patients with lamivudine-resistant hepatitis B virus and suboptimal response to adefovir dipivoxil 10 mg daily. J Hepatol 2007:46:791–6. 24. Locarini S, Qi X, Aerterburn S, et al. Incidence and predictors of emergence of adefovir resistant HBV during 4 years of adefovir dipivoxil (ADV) therapy for patients with chronic hepatitis B (CHB) abstr. J Hepatol 2005;42(Suppl 2):17. 25. Lee YS, Suh DJ, Lim YS, et al. Increased risk of adefovir resistance in patients with lamivudine resistant chronic hepatitis B after 48 weeks of adefovir dipivoxil monotherapy. Hepatology 2006;43:1385–91. 26. Angus P, Vaughan R, Xiong S, et al. Resistance to adefovir dipivoxil associated with the selection of a novel mutation in the HBV polymerase. Gastroenterology 2003:125:292–7. 27. Langeley DR, Walsh AW, Baldick CJ, et al. Inhibition of hepatitis B polymerase by entecavir. J Virol 2007:81:3992– 4001. 28. MA Machon, Benjamin BS, Jilek, et al. The HBV drug entecavir - effects on HIV-1 replication and resistance. New Engl J Med 356;25:2614–21. 29. Chang TT, Gish RG, de Man R, et al. A comparison of entecavir and lamivudine in HBeAg positive chronic hepatitis B. N Engl J Med 2006;354:1001–10. 30. Lai CH, Shouval D, Lok A, et al. Entecavir versus lamivudine for patients with HbeAg negative chronic hepatitis B. N Engl J Med 2006;354:1011–20. 31. Collonno RJ, Pose R, Baldick CJ, et al. Entecavir resistence is rare in nucleoside naive patients with hepatitis B. Hepatology 2006;44:1656–65. 32. Sherman M, Yurdaydin C, Sollano J, et al. Entecavir for treatment of lamivudine-refractory, HBeAg-positive chronic hepatitis B. Gastroenterology 2006;130:2039–49. 33. Rose RE, Pokornowski K, Baldick CJ, et al. Assessment at three years shows high barrier to resistance is maintained in entecavir-treated nucleoside naïve patients while resistance emergence increases over time in lamivudine refractory patients. Hepatology 2006;4(Suppl 1):229A. Abstract 110. 34. Leung N, Sherman M, Peng CY. Entecavir (ETV) results in higher HBV-DNA reduction vs adefovir (ADV) in chronically infected HBeAg(+) antiviral-naïve adults: 48-week results (E.a.R.L.Y. study). Gastroenterology 2007;132 A-764 (1773). 35. Lai C-L, Gane E, Hsu C-W, et al. Two-year results from the Globe trial in patients with hepatitis B: greater clinical and antiviral efficacy for telbivudine (LDT) vs. lamivudine. Hepatology, 2006;4(Suppl 1):222A. Abstract 91. 36. DiBiscleglie A, Lai C-L, Gane E, et al. Telbivudine Globe trial: maximum early HBV suppression is predictive of optimal 2-year efficacy in nucleoside-treated hepatitis B patients. Hepatology, 2006;4(Suppl 1):231A. Abstract 112. 37. Lai CL, Leung N, Teo EH, et al. A 1-year trial of telbivudine, lamivudine and the combination in patients with hepatitis B e antigen-positive chronic hepatitis B. Gastroenterology 2005;129:528–36. 38. Bzowej N, Marcellin P, Chan HLY, et al. A randomised trial of telbivudine vs adefovir for HBeAg- positive chronic hepatitis B through week 76, predictors of response and effects of switching to telbivudine. Gastroeneterology 2007;132A764:(1774). 39. Benhamou Y, Tubiana, Thibault V, et al. Tenofoir disoproxil fumarate in patients with HIV and lamivudine resistant hepatitis B virus. N Engl J Med 2003;348:177–8. 40. Wong SN, Lok AS. Editorial: Tenofovir disoproxil fumarate: Role in hepatitis B treatment. Hepatology 2006;44:309–10. 41. van Bommel F, Zöllner B Sarrazin C, et al. Tenofovir for patients with lamivudine-resistant hepatitis B virus (HBV) infection with high HBV DNA level using adefovir therapy. Hepatology 2006;44:318–25. Lok AS, Lai CL, Leung N, et al. Long-term safety of lamivudine treatment in patents with hepatitis B. Gastroenterology 2003;125:1714–22. Chang TT, Lai CH, Chien RN, et al. Four years of lamivudine treatment in Chinese patients with chronic hepatitis B. J Gastroenterol Hepatol 2004;19:1276–82. Hadziyannis AS, Hadziyannis S. Early HBV DNA suppression during treatment with lamivudine for HBeAg negative chronic hepatitis B leads to maintenance of response under treatment (abstr). J Hepatol 2007;46(Suppl 1):188. Santantino T, Mazzola M, Iacovazzi T, et al. Long-term follow-up of patients with anti-HBe/HBV DNA positive chronic hepatitis B treated for 12 months with lamivudine. J Hepatol 2000;32:300–6. Dienstag JL, Cianciara J, Karayalcin S, et a. Durability of serological response after lamivudine treatment of chronic hepatitis B. Hepatology 2003;37:748–55. Song BC, Suh DJ, Lee HC, et al. Hepatitis B e antigen seroconversion after lamivudine therapy is not durable in patients with chronic hepatitis B in Korea. Hepatology 2000;32:803–6. Liaw YF, Sung JJ, Chow WC, et al. Lamivudine for patients with chronic hepatitis B and advanced liver disease. N Engl J Med 2004;351:1521–31. Villeneuve JP, Condreay LD, Willems B, et al. Lamivudine treatment for decompensated cirrhosis resulting from chronic hepatitis B. Hepatology 2000;31:207–10. Snow A, Thibault V, Qi X, et al. Combination of Adefovir Dipivoxil (ADV) and Lamivudine (LAM) prevented emergence of ADV resistance mutations in chronic hepatitis B (CHB) with LAM-resistant HBV. Gastroenterology 2005;128:945. Rapti I, Dimou E, Mitsoula P, et al. Adding-on versus switching to adefovir therapy in lamivudine resistant HB e antigennegative chronic hepatitis B. Hepatology 2007;45:307–13. Kuo A, Dienstag JL, Chung RT. Tenofovir disoproxil fumarate for the treatment of lamivudine-resistant hepatitis B. Clin Gastroenterol Hepatol 2004;2:266–72. van Bömmel F, Wunsche T, Mauss S, et al. Comparison of adefovir and tenofovir in the treatment of lamivudine-resistant hepatitis B infection. Hepatology 2004;40:1421–5. Tenney DJ, Levine SM, Rose RE, et al. Clinical emergence of entecavir-resistant hepatitis B virus requires additional substitutions in virus already resistant to Lamivudine. Antimicrob Agents Chemother 2004;48:3498–3507. Marcellin P, Chang T, Lim S, et al. Increasing serologic, viologic and biochemical response over time to adefovir dipivoxil (ADV) in HBeAg+ chronic hepatitis B (CHB) patients (abstr.) J Hepatol 2005;42:31. Hadziyannis S, Tassopoulos NC, Heathcote J, et al. Longterm therapy with adefovir dipivoxil treatment for HBeAgnegative chronic hepatitis B for up to 5 years. Gastroenterology 2006;131:1743–51. Hadziyannis S, Tassopoulos NC, Heathcote EJ, et al. Longterm therapy with adefovir dipivoxil for HBeAg negative chronic hepatitis B. N Engl J Med 2005;352:2673–81. Schiff ER, Lai CL, Hadziyannis S, et al. Adefovir dipovoxil therapy for lamivudine resistant hepatitis B in pre- and post-liver transplantation patients. Hepatology 2003;38:1419–27. Schiff ER, Lai CL, Neuhaus P, et al. Adefovir dipivoxil (ADV) provides significant clinical benefit, reduces meld scores and prevents transplantation in chronic hepatitis B patients waitlisted for liver transplantation (OLT) with Lamivudine-Resitance (LAM-R) (Abstract). J Hepatol 2005;42(Suppl 1):5. Fung SK, Chae HB, Fontana RJ, et al. Virologic response and resistance to adefovir in patients with chronic hepatitis B. J Hepatol 2006;44:283–90. Marcellin P, Chnag TT, Lim SG, et al. Adefovir dipivoxol for the treatment of hepatitis B e antigen- positive chronic hepatitis B. N Engl J Med 2003;348:808–16. Information från Läkemedelsverket 5:2007 65 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn 42. Sheldon J, Camino N, Rodes B, et al. Selection of hepatitis B virus polymerase mutations in HIV-coinfected patients treated with tenofovir. Antivir Ther 2005;10:727–34. 43. Lee H-S, Chung Y-H, Lee KS, et al. A 12-week clevudine therapy showed potent and durable antiviral activity in HBeAgpositive chronic hepatitis B. Hepatology 2006;43:982–8. 44. Yoo BC, Kim JH, Chung YH, et al. Twenty-four week clevudine therapy showed potent and sustained antiviral activity in HBeAg-positive chronic hepatitis B. Hepatology 2007;45:1172–8. 45. Lim SG, Ng TM, Kung N, et al. A double-blind placebocontrolled trial of emtricitabine in chronic hepatitis B. Arch Intern Med 2006;166:49–56. 46. Gish RG, Trinh H, Leung N, et al. Safety and antiviral activity of emtricitabine (FTC) for the treatment of chronic hepatitis B infection: a two-year study. Hepatology 2005:43:60–6. 47. Lim SG, Krastev Z, Ng TM, et al. Randomized double-blind study of emtricitabine (FTC) plus clevudine versus FTC alone in treatment of chronic hepatitis B. Antimicrob Agents Chemother 2006;50:1642–8. 48. Lau G, Cooksley H, Roberio RM, et al. Randomised doubleblind study comparing adefovir dipivoxil (ADV) plus emtricitabine (FTC) combination therapy versus ADV alone in HBeAg-positive chronic hepatitis B: efficacy and mechanism of treatment response. (Abstract) Hepatology 2004;40(Suppl 1):272. 66 Information från Läkemedelsverket 5:2007 49. Lim SG, Lai CL, Myers M, et al. Final results of a phase I/II dose escalation trial of valtorcitabine in patients with chronic hepatitis B. 40th EASL, Paris. 2005, Abstract 34. 50. Lee KS, Lim SG, Chuang WL, et al. Safety, tolerability and antiviral activity of pradefovir mesylate in patients with chronic hepatitis B virus infection: 48-week analysis of a phase 2 study. 41st EASL Vienna. April 2006, Abstract 741. 51. Sung JJY, Lai JY, Zeuzem S, et al. Randomised double-blind phase II study of lamivudine (LAM) compared to lamivudine plus adefovir dipivoxil (ADV) for treatment of naïve patients with chronic hepatitis B (CHB). (Abstract) J Hepatol 2003;38 (Suppl 2):25. 52. Peters MG, Hann H, Martin P, et al. Adefovir dipivoxil alone or in combination with lamivudine in patients with lamivudine-resistant chronic hepatitis B. Gastroenterology 2004;126:91–101. 53. Lampertico P, Marzano A, Levrero M, et al. Adefovir and lamivudine combination therapy is superior to adefovir monotherapy for lamivudine resistant HBeAg-negative chronic hepatitis B. (Abstract) Hepatology 2006;44(Suppl 1):693. Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Behandling av hepatit B med pegylerat interferon (peg-IFN) och kombinationer av läkemedel Ola Weiland I studien bland asiatiska patienter visade sig också förbehandling med steroider med efterföljande IFNbehandling signifikant förbättra prognosen under de efterföljande 15 årens uppföljning (2). Man har vidare visat att minskningen av HBV-DNA-mängden korrelerar till den histologiska förbättringen, varför maximal varaktig minskning av HBV-DNA-mängden är ett primärt behandlingsmål (3). För närvarande finns flera interferoner (IFN) och nukleos(t)idanaloger (NA) registrerade och tillgängliga för behandling av kronisk hepatit B-virus (HBV)infektion. Således finns två standardinterferoner, IFN alfa-2a (Roferon) och IFN alfa-2b (Introna), och ett pegylerat (peg) interferon, peg-IFN alfa-2a (Pegasys), registrerade. Ytterligare ett interferon, peg-IFN alfa-2a (PegIntron), finns men är för närvarande bara registrerat för behandling av kronisk hepatit C. Bland NA finns lamivudin (Zeffix), adefovir (Hepasera) och entekavir (Baraclude) registrerade för behandling av kronisk hepatit B samt emtricitabin (Emtriva), tenofovir (Viread) och kombinationen av de två sistnämnda (Truvada) för hiv- och HBV-co-infektioner. Tillgången på läkemedel har därför på senare år förbättrats väsentligt och flera ytterligare NA väntas snart tillkomma som telbivudin och clevudin. Behandling med IFN eller NA Fördelarna med IFN- eller peg-IFN-behandling jämfört med NA-behandling är flera. Framför allt är interferonbehandlingen avgränsad i tiden, medan NA-behandling innebär en långvarig – i vissa fall livslång – behandling, som därför kräver regelbunden monitorering under lång tid. Vidare är utveckling av resistens ett påtagligt problem med NA-behandling men saknas för interferonbehandling. Nackdelen med interferonbehandling, å andra sidan, är de frekventa ibland besvärande biverkningarna denna medför, vilka i stort sett helt saknas för NA, där biverkningarna är jämförbara med dem man ser vid placebobehandling. Resultaten vid peg-IFN-behandling tycks variera beroende på HBV-genotyp. Således svarar genotyp A och B bättre än C och D, medan sådana skillnader inte tycks föreligga vid behandling med NA (4). Syftet med behandlingen Syftet med den antivirala behandlingen har varit att: • minska risken för fortsatt leverskada • minska risken för senkomplikationer som levercirros och hepatocellulär cancer (HCC) • minska smittsamheten och eliminera infektionen. Dessa mål har varit svåra att visa i randomiserade kontrollerade studier (RCT), varför man i dessa oftast använt surrogatmarkörer i form av HBeAg-förlust och serokonversion, HBsAg-förlust och serokonversion, HBV-DNA-minskning, normalisering av leverenzymer (ALAT) samt minskad histologisk inflammation som effektmått. Patienter med aktiv virusreplikation, höga HBVDNA-nivåer och förhöjda ALAT-nivåer har vanligen en progressiv sjukdom med mindre fördelaktigt förlopp än patienter med låg virusreplikation och normala ALAT-nivåer. Bestående förlust av markörer för aktiv virusreplikation (HBeAg och HBV-DNA testat med liquid hybridisation) spontant eller genom behandling medför förbättring och remission av leverskadan, vilket avspeglas genom att den biokemiska, kliniska och histologiska bilden förbättras. Total elimination av infektionen kan vanligen inte uppnås med antiviral behandling, om någonsin, varför behandlingsmålet vanligen får bli eliminering/minskning av virusreplikationen och normalisering/minskning av ALAT-nivåerna och därmed minskning av den histologiska leverskadan. Två långtidsstudier har visat att IFN-inducerad eller spontan eliminering av HBeAg, med åtföljande minskning av HBV-DNA-mängden, förbättrar långtidsprognosen och minskar risken för senkomplikationer som levercirros och HCC både bland kaukasiska patienter (1) och asiatiska patienter (2). Behandling med standard-IFN Standard-IFN-doseringen är 5 MU dagligen eller 10 MU tre gånger per vecka (tiw) subkutant. Behandlingen ges vanligen under 16 veckor i USA, men om denna förlängs till 32 veckor så uppnås bättre resultat (5). I en metaanalys av 15 RCT-studier visade Wong och medarbetare att tre till sex månaders IFN-behandling av patienter med kronisk HBeAg-positiv hepatit B medförde förlust av HBeAg, ej mätbart HBV-DNA mätt med hybridiseringstest och förlust av HBsAg hos 33 %, 37 % respektive 8 % av IFNbehandlade. Detta var klart signifikant bättre än de 12 %, 17 % och 2 % man såg hos de obehandlade kontrollerna (6). Antalet patienter som gör sig av med HBsAg och utvecklar anti-HBs är få men klart fler efter behandling med IFN än efter spontan serokonversion och tycks också öka med tiden efter en IFN-inducerad HBeAg serokonversion (7). Behandling med peg-IFN Flera RCT-studier har belyst effekten av peg-IFN givet som monoterapi eller kombinerat med lamivudin vid HBeAg-positiv kronisk hepatit B (8–11) och en vid HBeAg-negativ kronisk hepatit B (12). Upplägget och behandlingstidens längd har varierat starkt mellan dessa studier. Information från Läkemedelsverket 5:2007 67 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn HBeAg-positiv kronisk hepatit B Endast en randomiserad öppen fas II-studie har jämfört peg-IFN alfa-2a med standard IFN alfa-2a givet som monoterapi under sex månader vid kronisk HBeAg-positiv hepatit B (9). I denna studie visades att peg-IFN alfa-2a i dosen 180 eller 90 mikrogram per vecka gav en bättre effekt än IFN alfa-2a (4,5 MIU tre gånger per vecka) vad gäller den sammanlagda effekten HBeAg-förlust, HBV-DNA-suppression till < 20 000 IU/mL (< 105 kopior/mL) och ALAT-normalisering. Således uppnådde 27 % peg-IFN-behandlade detta, medan bara 11 % av de standard-IFN-behandlade. I studien ingick huvudsakligen asiatiska patienter med genotyp B och C. Patienter med genotyp B svarade bättre än de med genotyp C (13). Studien har kritiserats, eftersom lägre än de gängse doserna för standard-IFN användes, vilket kan ha påverkat behandlingsresultaten till standard-IFNs nackdel. Den valda dosen var dock den som gäller för asiatiska patienter som vanligen väger mindre än framför allt amerikanska. Flera argument stärker dock fördelarna med peg-IFN som bekväm dosering och bättre tolerabilitet. Tre RCT-studier har jämfört peg-IFN som monoterapi och kombinerat med lamivudin mot lamivudin, alla med olika upplägg men med behandlingstider varierande mellan 48 och 60 veckor (8,10,11). Lau, et al. (11) jämförde peg-IFN alfa-2a 180 mikrogram per vecka som monoterapi med peg-IFN alfa-2a i kombination med lamivudin och med lamuvidin monoterapi. Janssen, et al. (10) jämförde peg-IFN alfa-2b monoterapi med peg-IFN alfa-2b i kombination med lamivudin och Chan, et al. (8) jämförde peg-IFN alfa2b kombinerat överlappande med lamivudin med lamivudin monoterapi (se Tabell I). Sammantaget visar dessa studier att peg-IFN i kombination med lamivudin ger en större minskning av HBV-DNA-mängden än peg-IFN monoterapi och lamivudin monoterapi vid end-of-treatment. Denna skillnad försvinner vid uppföljningen 24 veckor efter avslutad behandling, då de peg-IFN-innehållande armarna uppvisar signifikant bättre resultat än lamivudin monoterapi men ingen skillnad om lamivudin adderats till pegIFN eller inte. Förlust av HBsAg, som indikerande en mer uttalad antiviral behandlingseffekt sågs bara i de behandlingsgrupper som erhållit peg-IFN (Tabell I). När behandlingsresultaten relateras till hepatit Bvirusgenotyp finner man att främst genotyp A och i viss mån B svarar bättre än genotyp C och särskilt D (8,10,11). Allra bäst svarar genotyp A, där hela 14 % uppnådde förlust av HBsAg jämfört med endast 2 % som hade genotyp D (4). Majoriteten av de cirka 30 % av patienter som med ett års behandling uppnår HBeAg serokonversion, låga HBV-DNA-nivåer och normalisering av ALAT-nivåerna får kvarstående be- Tabell 1. Studie Ref nr Upplägg Peg-IFN Dos Genotyp (%) A B C D Basalt. ALAT (x ULN) HBV-DNA log10 kopior/mL initialt HbeAg-förlust HBV-DNA < 20 000 IU/mL 24 veckor efter avslutad behandling Normalt ALAT HBsAg-förlust Lau, et al. Janssen, et al. Chan, et al. RCT partiellt dubbelblind alfa-2a 180 mcg +/-Lam RCT dubbelblind Alfa-2b 100 mcg 32 ve sedan 50 mcg 20 ve +/-Lam RCT öppen Alfa-2b 1,5 mcg/kg max 100 mcg 32 ve +Lam ve 8–60 7 28 29 5 1–10 34 9 15 39 > 2 0 31 63 0 1,3–5 9,9–10,1 9,1 7,67–8,04 28–34 % 32–34 % 35–36 % 27–32 % 36 % 36 %* 39–41 % 3–4 % 32–35 % 7 % 50 % 2 % *HBV-DNA < 500 000 kopior/mL. 68 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn handlingssvar under uppföljning upp till två år efter avslutad behandling (14). Behandlingssvaret tycks således vara mer kvarstående efter interferon- än efter nukleosid(t)analogbehandling (15). Den optimala behandlingstiden för HBeAg-positiv kronisk hepatit B är inte känd och de ovan citerade studierna där behandlingstiden varierar mellan 24 och 60 veckor är inte upplagda för att utvärdera behandlingstidens längd. Således kan man med dagens evidensdata inte fastställa den optimala behandlingstiden. I de bäst upplagda studierna gavs 48 veckors behandling, vilket har blivit den för närvarande gällande behandlingstiden. Kortare behandlingstid belystes dock helt nyligen i en studie som jämförde peg-IFN alfa-2b i en lägre dos (1 mikrogram/kg kroppsvikt) med standard-IFN alfa-2b i en lägre dos (3 MU tre gånger per vecka) givna under 24 veckor (16). I studien ingick 230 kinesiska patienter med HBeAg positiv kronisk hepatit B orsakad av genotyp B eller C som randomiserades till peg-IFN eller standard-IFNbehandling. Patienter med genotyp B och i åldrarna under 25 år svarade bäst och uppvisade HBeAg-serokonversion i drygt 40 % (16). Totalt uppvisade fler peg-IFN-behandlade patienter än standard-IFNbehandlade förlust av HBeAg (24 % jämfört med 14 %, p = 0,04) 24 veckor efter avslutad behandling, medan signifikanta skillnader ej uppnåddes vad gäller HBeAg serokonversion och ALAT-normalisering. I den peg-IFN-behandlade gruppen uppnådde fler patienter än i den IFN-behandlade gruppen en HBVDNA-minskning till mindre än 100 000 kopior/mL (20 000 IU/mL), 29 % jämfört med 19 %, p = 0,06, en skillnad som nästan var signifikant. Denna studie indikerar att en kortare behandlingstid och lägre dos peg-IFN kan vara tillräcklig för HbeAg-positiv kronisk hepatit B orsakad av genotyp B. HBeAg-negativ kronisk hepatit B Behandling av HbeAg-negativ kronisk hepatit B med standard-IFN är svårare att utvärdera då man inte kan använda HBeAg-serokonversion som ett effektmått utan är hänvisad till biokemiskt och histologiskt svar och sänkning av HBV-DNA-nivåerna. Varaktigheten av ett behandlingssvar vid HBeAg-negativ kronisk hepatit B är också sämre än efter behandling av HBeAg-positiv kronisk hepatit B (14). Standardbehandling med IFN har omfattat tre till sex månader men längre behandling upp till två år tycks leda till ökat behandlingssvar (17–20). Kvarstående behandlingssvar med låga HBV-DNA-nivåer och normaliserade ALAT-nivåer efter utsatt behandling uppnås i cirka 15–30 % (14). Bland patienter med kvarstående svar uppnås HbsAg-serokonversion under långtidsuppföljning hos cirka 20 % (20,21). Endast en randomiserad studie finns där peg-IFN alfa-2a som monoterapi jämförs med peg-IFN alfa2a i kombination med lamivudin och med lamivudin monoterapi givet under 48 veckor (12). Vid end-oftreatment var HBV-DNA-sänkningen störst för kom- binationsbehandlingen, en skillnad som försvann vid uppföljningen. Således uppvisade bägge grupperna med peg-IFN signifikant större HBV-DNA-sänkning vid uppföljning 24 veckor efter avslutad behandling än de som fick lamivudin monoterapi. Virologiskt svar mätt som HBV-DNA < 4 000 IU/mL (< 20 000 kopior/mL) sågs hos 43–44 % och biokemiskt svar mätt som normalisering av ALAT hos 59–60 % i peg-IFN-armarna signifikant bättre än de 29 % respektive 44 % man uppnådde med lamivudin monoterapi. Motsvarande svar för ej mätbart HBVDNA (< 400 kopior/mL) var 19–20 % för peg-IFNgrupperna jämfört med 7 % för som erhöll lamivudin monoterapi, p < 0,001 (12). HBsAg förlust sågs bara i peg-IFN-armarna hos 3 %. Den optimala behandlingstiden för HBeAg-negativ kronisk hepatit B är inte känd men torde vara minst 48 veckors behandling. Kombinationsbehandling Kombinationsbehandling med peg-IFN och en NA vanligen lamivudin i RCT-studier har inte lett till ökat kvarstående virussvar 24 veckor efter utsatt behandling vare sig för HBeAg-positiv eller -negativ kronisk hepatit B. Däremot är virusminskningen vid behandlingens avslutning signifikant mer uttalad vid kombinationsbehandling än vid monoterapi med peg-IFN, men den mer uttalade minskningen leder således inte till ökat kvarstående svar efter avslutad behandling (10–12). Huruvida andra kombinationer kan leda till ett bättre behandlingssvar är ofullständigt utrett. En mindre okontrollerad, ej randomiserad studie har belyst kombinationen peg-IFN alfa-2b och adefovir givet under 48 veckor till 26 hepatit B-patienter, varav 15 HBeAg-positiva (22). Man kunde visa en kraftig nedgång av cccDNA på 2,4 log10 från biopsin före till biopsin efter avslutad behandling. Man visade också en minskning i HbsAg-positiva och HBcAg-positiva hepatocyter med 2,5 respektive 2,3 gånger och en minskning av HBV-DNA till < 100 kopior hos 54 % av de behandlade patienterna. Den kraftiga minskningen av HBV-DNA resulterade i HbeAg-förlust hos 53 %, HBeAg-serokonversion hos 33 % och HbsAg-serokonversion hos 17 %. Sammantaget har det dock varit svårt att kunna visa på förväntade fördelar med kombinationsbehandling mellan immunmodulerande behandling med peg-IFN och antiviral behandling med NA. Kombinationen resulterar dock i minskad resistensutveckling mot använd NA. Sammanfattning Sammanfattningsvis indikerar RCT-studier att pegIFN givet som monoterapi är en lämplig förstahandsbehandling för både HBeAg-positiv och -negativ kronisk hepatit B. Med en definierad behandlingstid på 24–48 veckor serokonverterar cirka 30 % av patienterna med kronisk HBeAg-positiv hepatit B i HBeAg ett svar som blir bestående under långtidsuppföljning Information från Läkemedelsverket 5:2007 69 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn hos majoriteten. Denna behandling är mest lämpad för patienter med genotyp A och B, medan sämre resultat ses hos patienter med främst genotyp D. Hos patienter med HBeAg-negativ kronisk hepatit B kan bestående behandlingssvar med normaliserade ALAT-nivåer och stabilt låga HBV-DNA-nivåer uppnås hos cirka 20 %. Den optimala behandlingstiden för patienter med kronisk hepatit B är inte känd men kan förväntas vara kortare (24 veckor) för den HBeAg-positiva formen och sannolikt längre för den HBeAg-negativa formen. Tillägg av nukleos(t)idanalog till peg-IFN-behandling leder till ökad HBV-DNA-suppression under pågående terapi, vilken inte blir bestående efter behandlingens utsättning. Addering av lamivudin till peg-IFN förbättrar således inte terapisvaret jämfört med monoterapi med peg-IFN. Referenser 1. Niederau C, Heintges T, Lange S, et al. Long-term followup of HBeAg-positive patients treated with interferon alfa for chronic hepatitis B. N Engl J Med 1996;334:1422–7. 2. Lin SM, Yu ML, Lee CM, et al. Interferon therapy in HBeAg positive chronic hepatitis reduces progression to cirrhosis and hepatocellular carcinoma. J Hepatol 2007;46:45–52. 3. Mommeja-Marin H, Mondou E, Blum MR, et al. Serum HBV DNA as a marker of efficacy during therapy for chronic HBV infection: analysis and review of the literature. Hepatology 2003;37:1309–19. 4. Flink HJ, van Zonneveld M, Hansen BE, et al. Treatment with Peg-interferon alpha-2b for HBeAg-positive chronic hepatitis B: HBsAg loss is associated with HBV genotype. Am J Gastroenterol 2006;101:297–303. 5. Janssen HL, Gerken G, Carreno V, et al. Interferon alfa for chronic hepatitis B infection: increased efficacy of prolonged treatment. The European Concerted Action on Viral Hepatitis (EUROHEP). Hepatology 1999;30:238–43. 6. Wong DK, Cheung AM, O’Rourke K, et al. Effect of alphainterferon treatment in patients with hepatitis B e antigenpositive chronic hepatitis B. A meta-analysis. Ann Intern Med 1993;119:312–23. 7. Korenman J, Baker B, Waggoner J, et al. Long-term remission of chronic hepatitis B after alpha-interferon therapy. Ann Intern Med 1991;114:629–34. 8. Chan HL, Leung NW, Hui AY, et al. A randomized, controlled trial of combination therapy for chronic hepatitis B: comparing pegylated interferon-alpha 2b and lamivudine with lamivudine alone. Ann Intern Med 2005;142:240–50. 70 Information från Läkemedelsverket 5:2007 9. Cooksley WG, Piratvisuth T, Lee SD, et al. Peginterferon alpha-2a (40 kDa): an advance in the treatment of hepatitis B e antigen-positive chronic hepatitis B. J Viral Hepat 2003;10:298–305. 10. Janssen HL, van Zonneveld M, Senturk H, et al. Pegylated interferon alfa-2b alone or in combination with lamivudine for HBeAg-positive chronic hepatitis B: a randomised trial. Lancet 2005;365:123–9. 11. Lau GK, Piratvisuth T, Luo KX, et al. Peginterferon Alfa-2a, lamivudine, and the combination for HBeAg-positive chronic hepatitis B. N Engl J Med 2005;352:2682–95. 12. Marcellin P, Lau GK, Bonino F, et al. Peginterferon alfa-2a alone, lamivudine alone, and the two in combination in patients with HBeAg-negative chronic hepatitis B. N Engl J Med 2004;351:1206–17. 13. Hui AY, Chan HL, Cheung AY, et al. Systematic review: treatment of chronic hepatitis B virus infection by pegylated interferon. Aliment Pharmacol Ther 2005;22:519–28. 14. Lok AS, McMahon BJ. Chronic hepatitis B. Hepatology 2007;45:507–39. 15. van Nunen AB, Hansen BE, Suh DJ, et al. Durability of HBeAg seroconversion following antiviral therapy for chronic hepatitis B: relation to type of therapy and pretreatment serum hepatitis B virus DNA and alanine aminotransferase. Gut 2003;52:420–4. 16. Zhao H, Kurbanov F, Wan MB, et al. Genotype B and younger patient age associated with better response to low-dose therapy: a trial with pegylated/nonpegylated interferon-alpha-2b for hepatitis B e antigen-positive patients with chronic hepatitis B in China. Clin Infect Dis 2007;44:541–8. 17. Fattovich G, Farci P, Rugge M, et al. A randomized controlled trial of lymphoblastoid interferon-alpha in patients with chronic hepatitis B lacking HBeAg. Hepatology 1992;15:584–9. 18. Hadziyannis SJ, Vassilopoulos D. Hepatitis B e antigen-negative chronic hepatitis B. Hepatology 2001;34(4 Pt 1):617–24. 19. Lampertico P, Del Ninno E, Manzin A, et al. A randomized, controlled trial of a 24-month course of interferon alfa 2b in patients with chronic hepatitis B who had hepatitis B virus DNA without hepatitis B e antigen in serum. Hepatology 1997;26:1621–5. 20. Papatheodoridis GV, Manesis E, Hadziyannis SJ. The longterm outcome of interferon-alpha treated and untreated patients with HBeAg-negative chronic hepatitis B. J Hepatol 2001;34:306–13. 21. Manesis EK, Hadziyannis SJ. Interferon alpha treatment and retreatment of hepatitis B e antigen-negative chronic hepatitis B. Gastroenterology 2001;121:101–9. 22. Wursthorn K, Lutgehetmann M, Dandri M, et al. Peginterferon alpha-2b plus adefovir induce strong cccDNA decline and HBsAg reduction in patients with chronic hepatitis B. Hepatology 2006;44:675–84. Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Behandling av kronisk hepatit B hos patienter med samtidig hiv-infektion Olle Karlström Vid behandling av kronisk hepatit B (HBV) hos patienter med hiv-infektion måste flera problem beaktas: HBV-läkemedlets eventuella hiv-aktivitet, risken för interaktion mellan HBV- och hiv-läkemedel respektive hiv-infektionens påverkan på behandlingsutfall. Studier som belyser behandlingsutfall för coinfekterade är till största delen retrospektiva med små patientmaterial. Sålunda måste behandlingsrekommendationer för patienter co-infekterade med HBV/hiv vara pragmatiska och utgå ifrån kunskaper genererade i studier av patienter med och utan hivinfektion. trots mycket liknande patientkarakteristika avseende ålder, HBV-duration och alkoholvanor (3). HBV-läkemedel ur ett hiv-perspektiv Ett antal direktverkande läkemedel finns nu för behandling av hepatit B. Vid användandet av dessa läkemedel hos patienter med HBV/hiv-co-infektion bör två problem specifikt beaktas: 1) För patienter utan samtidig hiv-behandling: eventuell hiv-aktivitet (med potentiell risk för utveckling av resistens mot antiretrovirala läkemedel), Tabell I. För att adekvat kunna besvara denna fråga måste in vitro-studier utföras på ett adekvat sätt, inklusive studier på ett stort antal olika virusisolat (både lab-stammar och kliniska isolat), eftersom en eventuell effekt kan skilja sig markant mellan typ av isolat. Negativa fynd bör sedan bekräftas in vivo. 2) För patienter med samtidig hiv-behandling: eventuell interaktion med hiv-läkemedel (dvs. nukleosidanaloger). Adefovir Hiv-aktivitet I en aktuell europeisk guideline och vissa publikationer anser man att adefovir inte har någon ”relevant” hiv-aktivitet i den givna dosen (10 mg per dag) och att härmed adefovir kan vara ett lämpligt alternativ för behandling av hiv-patienter utan samtidig antiretroviral behandling (4). Emellertid bör en sådan rekommendation hanteras med försiktighet; de kliniska studier där man utvärderat om adefovir driver fram hiv-resistens (RT-mutation K65R) har utförts på patienter med pågående hiv-behandling innehållande sedvanliga nukleosidanaloger, inklusive tymidinanaloger (5,6). En sådan pågående behandling omöjliggör en adekvat analys av frågeställningen, eftersom den eventuella mutationen (K65R) är mer eller mindre oförenlig med samtidig behandling med zidovudin (och sannolikt stavudin). Endast en retro- Förekomst I västvärlden förekommer kronisk HBV hos cirka 5 % av hiv-patienterna; prevalensen är högre bland homosexuella män (6–10 %), något lägre bland patienter med intravenös smitta och betydligt lägre bland heterosexuellt smittade hiv-patienter (1). Bland 2 400 patienter som kontrollerade sin hiv-infektion vid klinikerna i Stockholm och Göteborg var prevalensen 4 % (Inf Care, November 2006). Man bör dock beakta att prevalensen HBV-infektion är hög i länder där hiv förekommer frekvent och att andelen dubbelinfektion ur ett globalt perspektiv inte är klarlagd. Naturalförlopp Risken för att akut HBV övergår i kronisk form är mångdubbelt högre vid samtidig hiv-infektion (2). Sjukdomsförloppet med och utan samtidig hiv är studerat i tvärsnitts- och fall-kontroll-studier, vilket alltid medför viss osäkerhet. Sammantaget förefaller co-infekterade patienter ha en signifikant högre HBV-DNA-nivå, en något lägre transaminasstegring och en snabbare fibrosutveckling än HBV monoinfekterade patienter (2,3). I en större fransk studie (n = 132) av homosexuella män med kronisk hepatit B (+/- hiv-infektion) var frekvensen av manifest cirros dubblerad (28 vs. 13 %) vid samtidig hiv-infektion, Tabell I. Hiv-aktivitet hos direktverkande läkemedel med indikation HBV. Läkemedel Adefovir Hiv-aktivitet Ja Entecavir Ja Lamivudin/ emtricitabin Telbivudin Ja Nej (?) Kommentar Togs fram som hiv-läkemedel initialt. In vitro utvecklar hiv-1-mutation K65R (nyckelmutationen tenofovir) vid hög dosering. Tidigare negerades aktivitet. Nu har konstaterats att signifikant hivaktivitet sannolikt föreligger in vivo, med utveckling av RT-mutation 184 (lamivudinresistens) Oklart om detta studerats adekvat in vitro, vad gäller typ av isolat etc. Ej undersökts in vivo (på hiv-patienter i monoterapi). Information från Läkemedelsverket 5:2007 71 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn spektiv studie (n = 6) har publicerats avseende adefovir 10 mg i monoterapi till behandlingsnaiva HBV/ hiv-co-infekterade patienter (7). Visserligen såg man inga nytillkomna mutationer i hiv-genomet, men antalet patienter var litet, och inga data finns avseende utfall med eventuellt kommande hiv-behandling. Sammanfattningsvis finns inga solida data som utesluter möjligheten att adefovir inducerar korsresistensutveckling mot hiv-läkemedel hos HBV/hivpatienter utan pågående antiretroviral terapi. Risken för ett sämre utfall med kommande hiv-behandling (för närvarande i praktiken tenofovir + emtricitabin, se behandlingsrekommendation ) kan ej uteslutas. Interaktion med hiv-läkemedel In vivo har man med aktuell dos (10 mg) ej sett någon signifikant påverkan av adefovir på hiv-nukleosidanaloger (plasmakoncentrationer). Aktivitetsstudier in vitro förefaller ej ha utförts. Det sistnämnda innebär en osäkerhet, då man härmed ej kan utesluta intracellulär interaktion. Ett sådant exempel är ribavirin-didanosin, där man ej ser någon förändring av plasmanivåer, men koncentrationen av intracellulärt aktiverat didanosin3P ökar kraftigt – vilket kan avläsas i form av ökad hivaktivitet i in vitro-försök (8,9). Entecavir Hiv-aktivitet I aktuella publikationer och guidelines publicerade till och med februari 2007 anges entecavir som ett lämpligt alternativ till HBV/hiv-patienter utan pågående hiv-behandling, då man negerat en hiv-aktivitet baserat på in vitro-försök. Emellertid har nu flera fallrapporter, gällande patienter som behandlats med entecavir utan samtidig hiv-behandling, visat att detta med stor sannolikhet är felaktigt (10). Hos dessa patienter har hiv-RNA-nivån sjunkit med cirka 1 log10 och man har påvisat en selektion av mutation M184V i hiv-genomet (lamivudinresistens). Detta kan tills vidare endast tolkas som att entecavir har hiv-aktivitet, och kan ge upphov till resistens för lamivudin. Entecavir lämpar sig således ej som behandling av HBV/hiv-infekterade patienter utan pågående hiv-behandling. Interaktion med hiv-läkemedel Interaktionsstudier in vivo (plasmakoncentrationer) finns ej presenterade. I cellkultur (3 hiv-isolat) sågs ingen påverkan på HBV- respektive hiv-aktivitet vid samadministrering av hiv-NRTI. Telbivudin Hiv-aktivitet Denna nyligen godkända nukleosidanalog har ej hivaktivitet i de in vitro-försök som utförts, men inga in vivo-försök har utförts (jämför entecavir). Vid behandling av HBV i monoterapi (ej hiv-infekterade HBV-patienter) utvecklar HBV telbivudinresistens, med tillhörande kors-resistens för lamivudin, i så hög grad att monoterapi inte är att rekommendera (11). 72 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Interaktion med hiv-läkemedel Interaktionsstudier in vivo (plasmakoncentrationer) finns ej presenterade. I cellkultur sågs ingen antagonistisk effekt på HBV- respektive hiv-aktivitet vid samadministrering av hiv-NRTI. Dubbelverkande läkemedel Tre hiv-läkemedel har även uttalad effekt på HBV: lamivudin, emtricitabin respektive tenofovir. Lamivudin och emtricitabin HBV utvecklar snabbt resistens mot dessa läkemedel vid monoterapi. Denna utveckling går ännu fortare vid samtidig hiv-infektion, sannolikt beroende på högre HBV-DNA-nivåer hos dessa patienter. Hos HBV/hiv-co-infekterade anges frekvensen av lamivudinresistens vara cirka 90 % efter fyra års monoterapi (12). Resistensutveckling ses i hög grad även hos patienter med HBe-antigennegativ hepatit B (13). Tenofovir Tenofovir är ekvipotent med adefovir in vitro (14). Dosen som ges vid hiv-behandling (300 mg per dygn) medför en uttalat god HBV-effekt, och det är konstaterat att i aktuella doseringar är den kliniska effekten av tenofovir bättre än den med adefovir (15). Behandlingsresultat med interferon Vid behandling med alfa-interferon i monoterapi förefaller behandlingssvaret vara sämre vid samtidig hivinfektion (16). För närvarande finns ingen studie publicerad avseende resultat med pegylerat interferon. Hos hiv-negativa patienter är frekvensen av serokonversion (HbeAg) densamma med peg-interferon i monoterapi som med peg-interferon + lamivudin (17). Studier med peg-interferon +/- nyare mer potent nuklesidanalog finns ej rapporterade. Således finns i dagsläget ej stöd för tillägg av nukleosidanalog vid behandling med peg-interferon. Peg-interferon under senare fas av hepatit B-behandling (dvs. efter längre tids effektiv behandling med nukleosidanaloger) i syfte att påskynda serokonversion är ej studerat. Sannolikheten för att detta skulle vara framgångsrikt ses som mindre troligt, då sådan respons ses i mycket låg frekvens vid primär peg-interferonbehandling av patienter med låg inflammationsnivå och låga virustal. Behandlingsresultat med tenofovir + 3TC/FTC Eftersom hiv för närvarande behandlas kontinuerligt, och tenofovir respektive 3TC/FTC har mycket god effekt på båda virus, är behandlingsstrategin speciell för hiv/HBV-co-infekterade patienter. Tenofovir/ FTC (Truvada) blir härigenom ett naturligt val för dessa patienter – förutsatt att vi med tillräckligt hög säkerhet kan säga att risken för resistensutveckling (hepatit B) är mer eller mindre försumbar. Eftersom data är begränsade föreligger ett specifikt problem; för hiv har man kunnat utvärdera att hiv-RNA < 50 Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Tabell II. Utfall med tenofovir +/- 3TC/FTC hos HBV/hiv-patienter (HBeAg-positiva). Schmutz1 75 Positiv Benhamou2 54 Positiv Pre-existerande 3TC-resistens Design 100 % Retrospektiv: Med (25) eller utan (50) 3TC. 70 % Retrospektiv: 3TC med i 80 % av fallen. Duration, median (range) mån. Odetekterbar HBV-DNA (det limit, cps/mL) 30 (6–52) Vecka 24: 100 % Vecka 48: 100 % (< 1 000 kopior/mL) (18–32) Vecka 24: 78 % Vecka 48: 100 % (< 400 kopior) Andel 21/75 (28 %) Cirka 12 månader (7–24) N/A ? Ingen skillnad i resultat +/- 3TC. Ingen tenofovirresistens sågs. 12 (8–17) 16/54 uppnådde odet. HBV-DNA (< 200); samtliga dessa hade sedan kvarstående odetekterbart HBV-DNA. 4/54 (7 %) N/A 2/4 0 Ingen tenofovirresistens sågs. Ingen tenofovirresistens sågs. Antal Hiv-status HbeAg-loss Tid till HBeAg-loss Anti-HBe HBsAg-loss Kommentar Van Bömmel3 35 (31 HbeAg+) Positiv 21 Negativ 14 Varav Transpl 5 100 % Retrospektiv: 3TC med i 10/21 hivpatienter. 11/31 (35 %) 11 (6–17) N/A 5/31 Schmutz (18) Benhamou (19) 3 van Bömmel (20) 1 2 kopior korrelerar väl med fortsatt framgångsrik behandling – utan resistensutveckling. Vid kronisk hepatit B finns inte den typen av kunskap ännu tillgänglig för behandling med nyare nukleosidanaloger under långa tidsperioder. Nedgången av HBV-DNA med tenofovir (+/- 3TC) är relativt långsam; patienter fortsätter att bli odetekterbara (< 200 respektive < 400 kopior/mL) också i intervallet sex till tolv månader. Med de känsligaste metoderna hittas HBVDNA i plasma hos majoriteten av patienterna även efter längre tids behandling, emedan i princip alla hamnar < 400 kopior/mL efter nio till tolv månaders behandling. I ytterligare en långtidsuppföljning (ej i Tabell II) följdes 28 patienter (varav 24 HbeAg + och de flesta med lamivudinresistent virus), med tenofovirbehandling under sex månader till två och ett halvt år; HBV-nedgången var bifasisk och tid till odetekterbart HBV-DNA (< 200 kopior/mL) var median nio månader – beroende på hur hög virusmängden var basalt, Figur 1 (21). Inte heller i denna studie sågs viralt rebound, eller resistensutveckling. Om kvarvarande låg virusnivå innebär en risk för resistensutveckling i det långa loppet kan för närvarande ej säkert besvaras, men det samlade intrycket blir att risken för resistensutveckling är mycket liten. Förlust av HBeAg är betydligt långsammare, och än mer så utveckling av anti-HBe – som kan vara en markör för mer stabil övergång till ej replikerande HBV. I de studier som finns presenterade med lång uppföljning (> 2 år) rapporteras ingen resistensutveckling för tenofovir, trots att det rör sig om patienter med pre-existerande lamivudinresistens. I den enda studie som mera systematiskt studerat den eventuella nyttan av att ha med lamivudin tillsammans med tenofovir hos patienter med pre-existerande lamivudinresistens sågs ingen skillnad i resultat. För HBV monoinfekteFigur 1. HBV-DNA över tid under behandling med tenofovir (+/- lamivudin). 28 co-infekterade patienter, varav 24 initialt HBeAg-positiva. Ofyllda ringar: odetekterbart HBV-DNA (< 200 kopior/mL). Information från Läkemedelsverket 5:2007 73 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn rade ska alltid adefovir ges som tilläggsterapi till lamivudin vid lamivudinresistens (22). Detsamma bör gälla för tenofovir. En studie har retrospektivt specifikt granskat resistensutveckling hos hiv/HBV-patienter med kvarstående detekterbart HBV-DNA trots pågående tenofovirbehandling i minimum sex månader (range 6–18 månader) (23). Metoder med mycket låg detektionsnivå användes (Real-tids PCR; Roche respektive Artus). Två av 43 studerade patienter (varav 35 HbeAg+, 23 med pre-existerande lamivudinresistens) utvecklade resistens mot tenofovir (mutation rtA194T) (båda HbeAg+, pre-existerande lamivudinresistens) efter cirka ett års behandling. Sammanfattningsvis förefaller resistensutveckling mot tenofovir (givet i funktionell monoterapi) vara mycket ovanlig trots patientuppföljning i över fyra år. Den mutation som hittats (rtA194T) ger resistens in vitro, men den kliniska konsekvensen är oklar. Inga data föreligger avseende långtidsbehandling med tenofovir + lamivudin/emtricitabin hos patienter utan pre-existerande lamivudinresistens. Ur ett teoretiskt perspektiv borde risken för resistensutvecklingen vid sådan behandling vara ännu lägre. Inflammation (flare) under behandling Under behandling av HBV hos hiv-negativa patienter är det vanligt förekommande med ökad grad av inflammation, som noteras i form av stigande transaminaser. Cirka en fjärdedel av hiv-negativa patienter får en eller fler sådana ”flares” under standardbehandling med peg-interferon med eller utan lamivudin (24). ”Flare” kopplad till samtidig nedgång i HBV-DNA (cirka en tredjedel av fallen) var associerad till ökad utläkning. Förekomsten av denna reaktion är inte systematiskt studerad hos HBV/hiv-co-infekterade, men får antas förekomma. Utöver detta förekommer leverreaktioner vid nyinsatt antiretroviral terapi hos co-infekterade (HCV såväl som HBV) med låga CD4tal, i form av immun-responsreaktion vid stigande CD4-tal (25). Risken för allvarlig ”flare” i samband med insättning av antiretroviral terapi kan tänkas vara lägre om regimen innehåller HBV-aktiva läkemedel, även om inte detta är systematiskt utvärderat. Konklusion och behandlingsstrategi Vid behandling av hepatit B hos patienter med samtidig hiv-infektion blir strategin annorlunda eftersom det finns läkemedel med uttalat god effekt på båda virus (tenofovir/emtricitabin som finns som kombinationstablett Truvada, respektive lamivudin), och tillgängliga data talar för att risken för resistensutveckling mot dessa medel i kombination är mycket liten. Användande av direktverkande HBV-läkemedel utan samtidig hiv-behandling kan för närvarande ej rekommenderas, då risk för resistensutveckling mot antiretrovirala läkemedel inte kan uteslutas. 74 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Som bakgrund till aktuell behandlingsrekommendationen beaktas följande: • Lamivudin/emtricitabin bör i praktiken alltid ingå i hiv-behandling, genom preparatens goda effekt och låga biverkningsprofil. Detta gäller även då det föreligger lamivudinresistens (RT-mutation 184), då en positiv effekt ändå anses föreligga genom reducerad viral fitness (se RAV:s Behandlingsrekommendation för hiv, version 2007 www. RAV.nu). • Hepatit B, oavsett HBeAg-status, bör aldrig behandlas med endast lamivudin/emtricitabin eftersom resistens snabbt uppkommer. • HBV-förloppet kan fluktuera på ett svårprediktivt sätt, inte minst under initial fas av hiv-behandling. Därför rekommenderas inte antiretroviral behandling utan samtidig HBV-effekt. • I linje med RAV:s behandlingsrekommendation för hiv rekommenderas vid behandling med tenofovir i första hand efavirenz som tredje läkemedel, då viss osäkerhet råder avseende långtidssäkerhet för tenofovir i kombination med boostrad proteas­hämmare. Referenser 1. Nunez M, Soriano V. Management of patients co-infected with hepatitis B virus and hiv. Lancet Infect Dis 2005;5:374–82. 2. Puoti M, Torti C, Bruno R, et al. Natural history of chronic hepatitis B in co-infected patients. J Hepatol 2006;44(1 Suppl):65–70. 3. Colin JF, Cazals-Hatem D, Loriot MA, et al. Influence of human immunodeficiency virus infection on chronic hepatitis B in homosexual men. Hepatology 1999;29:1306-10. 4. Benhamou Y. Treatment algorithm for chronic hepatitis B in hiv-infected patients. J Hepatol 2006;44(1 Suppl):90–4. 5. Delaugerre C, Marcelin AG, Thibault V, et al. Human immunodeficiency virus (HIV) Type 1 reverse transcriptase resistance mutations in hepatitis B virus (HBV)-hiv-coinfected patients treated for HBV chronic infection once daily with 10 milligrams of adefovir dipivoxil combined with lamivudine. Antimicrob Agents Chemother 2002;46:1586–8. 6. Mulato AS, Lamy PD, Miller MD, et al. Genotypic and phenotypic characterization of human immunodeficiency virus type 1 variants isolated from AIDS patients after prolonged adefovir dipivoxil therapy. Antimicrob Agents Chemother 1998;42:1620–8. 7. Sheldon JA, Corral A, Rodes B, et al. Risk of selecting K65R in antiretroviral-naive HIV-infected individuals with chronic hepatitis B treated with adefovir. Aids 2005;19:2036–8. 8. Japour AJ, Lertora JJ, Meehan PM, et al. A phase-I study of the safety, pharmacokinetics, and antiviral activity of combination didanosine and ribavirin in patients with HIV-1 disease. AIDS Clinical Trials Group 231 Protocol Team. J Acquir Immune Defic Syndr Hum Retrovirol 1996;13:235–46. 9. Margot NA, Miller MD. In vitro combination studies of tenofovir and other nucleoside analogues with ribavirin against HIV-1. Antivir Ther 2005;10:343-8. 10. McMahon. CROI;2007:abstrakt 136LB. 11. Lok AS, McMahon BJ. Chronic hepatitis B. Hepatology 2007;45:507–39. 12. Wolters LM, Niesters HG, Hansen BE, et al. Development of hepatitis B virus resistance for lamivudine in chronic hepatitis B patients co-infected with the human immunodeficiency virus in a Dutch cohort. J Clin Virol 2002;24:173–81. Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn 13. Gaia S, Marzano A, Smedile A, et al. Four years of treatment with lamivudine: clinical and virological evaluations in HBe antigen-negative chronic hepatitis B. Aliment Pharmacol Ther 2004;20:281–7. 14. Ying C, De Clercq E, Nicholson W, et al. Inhibition of the replication of the DNA polymerase M550V mutation variant of human hepatitis B virus by adefovir, tenofovir, LFMAU, DAPD, penciclovir and lobucavir. J Viral Hepat 2000;7:161–5. 15. Peters MG, Andersen J, Lynch P, et al. Randomized controlled study of tenofovir and adefovir in chronic hepatitis B virus and HIV infection: ACTG A5127. Hepatology 2006;44:1110–6. 16. Di Martino V, Thevenot T, Colin JF, et al. Influence of HIV infection on the response to interferon therapy and the long-term outcome of chronic hepatitis B. Gastroenterology 2002;123:1812–22. 17. Lau GK, Piratvisuth T, Luo KX, et al. Peginterferon Alfa-2a, lamivudine, and the combination for HBeAg-positive chronic hepatitis B. N Engl J Med 2005;352:2682–95. 18. Schmutz G, Nelson M, Lutz T, et al. Combination of tenofovir and lamivudine versus tenofovir after lamivudine failure for therapy of hepatitis B in HIV-coinfection. Aids 2006;20:1951–4. 19. Benhamou Y, Fleury H, Trimoulet P, et al. Anti-hepatitis B virus efficacy of tenofovir disoproxil fumarate in HIV-infected patients. Hepatology 2006;43:548–55. 20. van Bommel F, Wunsche T, Mauss S, et al. Comparison of adefovir and tenofovir in the treatment of lamivudine-resistant hepatitis B virus infection. Hepatology 2004;40:1421–5. 21. Lacombe K, Gozlan J, Boelle PY, et al. Long-term hepatitis B virus dynamics in HIV-hepatitis B virus-co-infected patients treated with tenofovir disoproxil fumarate. Aids 2005;19:907–15. 22. Lampertico P, Vigano M, Manenti E, et al. Adefovir rapidly suppresses hepatitis B in HBeAg-negative patients developing genotypic resistance to lamivudine. Hepatology 2005;42:1414–9. 23. Sheldon J, Camino N, Rodes B, et al. Selection of hepatitis B virus polymerase mutations in HIV-coinfected patients treated with tenofovir. Antivir Ther 2005;10:727–34. 24. Flink HJ, Sprengers D, Hansen BE, et al. Flares in chronic hepatitis B patients induced by the host or the virus? Relation to treatment response during Peg-interferon {alpha}-2b therapy. Gut 2005;54:1604–9. 25. Nunez M, Soriano V. Hepatotoxicity of antiretrovirals: incidence, mechanisms and management. Drug Saf 2005;28:53–66. Antiviral resistens Magnus Lindh Bakgrund problem är att fulminanta skov av hepatit kan utvecklas efter utsättande av behandlingen eller i samband med resistensutveckling, troligen på grund av att immunsvaret blir särskilt kraftigt när det aktiveras efter att ha varit nedreglerat som en effekt av den låga viremin under behandlingen. Adefovir (Hepsera) är en nukleosidanalog som 2003 registrerades för HBV-behandling i dosen 10 mg/ dag. Det har i rekommenderad dos inte fullt lika god antiviral effekt (3–4 log) som lamivudin och kostnaden är betydligt högre. Toleransen är god utan de problem med njurbiverkan som setts vid högre dosering. Den stora fördelen jämfört med lamivudin är lägre grad av resistensutveckling och god effekt, även om lamivudinresistens redan utvecklats. Det kan förklaras av en annorlunda struktur som tillåter inbindning även i närvaro av de mutationer i YMDD-motivet som förtränger den aktiva fickan. Vid lång tids monoterapi utvecklas dock mutationer i andra, näraliggande positioner (rtA181V och rtN236T) i en frekvens av cirka 5 % per år och dessa mutationer har visat sig åtföljas av stigande viremi och klinisk försämring (4,5). Kronisk hepatit B med utdragen inflammation eller leverfibros kan behandlas med antingen pegylerat interferon i subkutan injektion eller med antivirala läkemedel som har fördelen att de tas peroralt. De antivirala medel som hittills använts interagerar med polymeraset och verkar främst på den reversa transkriptionen. Den aktiva fickan i reversa transkriptaset (RT) uppvisar stora likheter med RT i hiv med bland annat ett identiskt YMDD- (tyr-met-asp-asp) motiv (1). Flera antiretrovirala preparat har också visat sig ha god effekt även på HBV. Likaledes har mönstren vid resistensmutationer likheter med dem i hiv-RT. Lamivudin (3TC, Zeffix) är en nukleosidanalog som 1999 registrerades för HBV-behandling i dosen 100 mg/dag. Den fanns tidigare för hiv-behandling under namnet Epivir. Lamivudin har god antiviral effekt med cirka 4–5 log medianreduktion av viremin, bevisad effekt på kliniskt förlopp (2), mycket god tolerans och relativt lågt pris (Tabell I). Nackdelen har visat sig vara hög frekvens återfall efter avslutad behandling och framför allt snabb resistensutveckling (> 50 % efter tre års monoterapi) (2,3). Ett särskilt Tabell I. Priser (2007) på registrerade antivirala medel som kan användas för behandling av hepatit B. Zeffix (100 mg) Epivir (150 mg och 300 mg) Hepsera (10 mg) Baraclude (0,5 mg och 1 mg) Viread (245 mg) Emtriva (200 mg) Truvada (200 + 245 mg) 1 531 kr/84 st 1 577 kr/50 st 5 162 kr/30 st 5 162 kr/30 st 4 035 kr/30 st 2 082 kr/30 st 6 070 kr/30 st 6 652 kr/år 11 512 kr/år 62 804 kr/år 62 804 kr/år 49 092 kr/år 25 331 kr/år 73 851 kr/år Information från Läkemedelsverket 5:2007 75 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Entecavir (Baraclude) är en nukleosidanalog som 2006 registrerades för HBV-behandling i dosen 0,5 eller 1 mg/dag. Den har god antiviral effekt (median > 5 log) och har hittills visat låg frekvens av resistensmutationer (6,7), vilka främst utvecklas om behandling tidigare givits med lamivudin (8,9). Det finns en viss korsresistens med lamivudin, vilken förstärks av mutationerna rtT184, rtS202 eller rtM250. Telbivudin (Sebivo) är en nukleosidanalog som 2007 har registrerats för HBV-behandling i dosen 100 mg/dag. Den har god antiviral effekt (median > 5 log) (10). Utvecklingen av resistensmutationer är ofullständigt känd, men in vitro har telbivudin nedsatt effekt på lamivudinresistenta stammar (korsresistens) (11). Tenofovir (Viread) är en nukleosidanalog som 2002 registrerades för hiv-behandling i dosen 245 mg/dag. Den har även funnits ha mycket god effekt på HBV (> 5 log reduktion) (12). Den antivirala effekten mot HBV har befunnits vara kraftigare än adefovirs, med nästan 2 log större medelreduktion av viremin och en sänkning under 105 kopior/mL hos 100 % jämfört med 44 % för adefovir (13). Det är oklart i vilken mån skillnaden betingas av att den rekommenderade dosen av adefovir är relativt låg. En doseringsskillnad skulle kunna förklara varför tenofovir i högre grad än adefovir tycks ge njurskada. Tenofovir uppvisar liksom adefovir låg grad av korsresistens med lamivudin (11), och troligen förmedlar mutationer som ger resistens mot adefovir även resistens mot tenofovir. Dessutom har mutationen rtA194T rapporterats mediera resistens om den förekommer ihop med mutationer i aminosyra 204 och 180. Emtricitabin (Emtriva) är en nukleosidanalog som 2003 registrerades för hiv-behandling i dosen 200 mg/dag. Den har god antiviral effekt (median > 5 log) (14,15), men har nedsatt effekt på lamivudinresistenta stammar (korsresistens) (11). Den ingår tillsammans med tenofovir i kombinationstabletten Truvada. Clevudin (FMAU), har god antiviral effekt på HBV (15–17), men har ännu inte registrerats. Resistensutveckling är ofullständigt studerad in vivo, men troligen föreligger korsresistens med lamivudin (11). Kombinationsbehandling Flera studier har utvärderat kombinationsbehandling, främst avseende antiviral och klinisk effekt, i mindre grad avseende resistensutveckling. Kombination av pegylerat interferon och lamivudin tycks ge större sänkning av viremin och lägre frekvens resistens, men inte högre kvarstående behandlingseffekt (18,19). Kombination av lamivudin och adefovir har inte visats förstärka viremireduktionen eller responsfrekvensen (20), men ger troligen lägre frekvens lamivudinresistens – effekten på adefovirresistensen är oklar. Principiellt borde kombination av medel med olika resistensprofil vara fördelaktig, och det finns en trend mot att använda kombinationsbehandling från början för att undvika resistensutveckling. Det som talar emot primär kombinationsbehandling är att kostnaden ökar, att den kliniska nyttan är ofullständigt dokumenterad och att tillägg av alternativt medel när resistens påvisats verkar fungera väl, åtminstone i ett kort perspektiv. Resistensmutationer Vid lamivudinbehandling ses främst mutationer som ger förändring av aminosyra 204 i YMDD-motivet, antingen M204I (YIDD), M204V (YVDD) (3) eller, sällan, M204S (YSDD) (21). Mutation i kodon 180 (L180M) är också vanlig, särskilt ihop med M204V (vars effekt förstärks). Dessa mutationer ger också resistens mot flera av de andra medlen (se Tabell II), men inte mot adefovir eller tenofovir. Vid adefovirbehandling är mutationsutvecklingen långsammare; det typiska mönstret tycks vara N236T tillsammans med A181V (4). För flera preparat är resistensmönstren ofullständigt kända, så Tabell II kommer att behöva uppdateras. Tidigare numrerades aminosyrorna i RT annorlunda, från kodon 1 i Pol-genen. Numera räknar man i stället från första aminosyran i RT (22). Detta förklarar varför resistensmutationerna tidigare hade annan beteckning; M552V/I (numera M204V/I) och L528M (numera L180M). Tabell II. Relativ betydelse för resistens av ett urval av mutationer i Pol-genen. Lamivudin Adefovir Tenofovir Emtricitabin Entecavir Telbivudin Clevudin V173L L180M + ++ A181V T184G/ A/I/S S202G/I M204V/ I/S +++ + + ++ 76 Information från Läkemedelsverket 5:2007 N236T + + + M250V +++ + ++ Q215S + + ++ ++ + Bakgrundsdokumentation Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Metoder för mutationsanalys Referenser 1. Das K, Xiong X, Yang H, et al. Molecular modeling and biochemical characterization reveal the mechanism of hepatitis B virus polymerase resistance to lamivudine (3TC) and emtricitabine (FTC). J Virol 2001;75:4771–9. 2. Liaw YF, Sung JJ, Chow WC, et al. Lamivudine for patients with chronic hepatitis B and advanced liver disease. N Engl J Med 2004;351:1521–31. 3. Tipples GA, Ma MM, Fischer KP, et al. Mutation in HBV RNA-dependent DNA polymerase confers resistance to lamivudine in vivo. Hepatology 1996;24:714–7. 4. Angus P, Vaughan R, Xiong S, et al. Resistance to adefovir dipivoxil therapy associated with the selection of a novel mutation in the HBV polymerase. Gastroenterology 2003;125:292–7. 5. Hadziyannis SJ, Tassopoulos NC, Heathcote EJ, et al. Long-term therapy with adefovir dipivoxil for HBeAg-negative chronic hepatitis B for up to 5 years. Gastroenterology 2006;131:1743–51. 6. Sherman M, Yurdaydin C, Sollano J, et al. Entecavir for treatment of lamivudine-refractory, HBeAg-positive chronic hepatitis B. Gastroenterology 2006;130:2039–49. 7. Chang TT, Gish RG, de Man R, et al. A comparison of entecavir and lamivudine for HBeAg-positive chronic hepatitis B. N Engl J Med 2006;354:1001–10. 8. Villet S, Ollivet A, Pichoud C, et al. Stepwise process for the development of entecavir resistance in a chronic hepatitis B virus infected patient. J Hepatol 2007;46:531–8. 9. Tenney DJ, Rose RE, Baldick CJ, et al. Two-year assessment of entecavir resistance in Lamivudine-refractory hepatitis B virus patients reveals different clinical outcomes depending on the resistance substitutions present. Antimicrob Agents Chemother 2007;51:9002–11. 10. Lai CL, Leung N, Teo EK, et al. A 1-year trial of telbivudine, lamivudine, and the combination in patients with hepatitis B e antigen-positive chronic hepatitis B. Gastroenterology 2005;129:528-36. 11. Yang H, Qi X, Sabogal A, Miller M, et al. Cross-resistance testing of next-generation nucleoside and nucleotide analogues against lamivudine-resistant HBV. Antivir Ther 2005;10:625–33. 12. van Bommel F, Schernick A, Hopf U, et al. Tenofovir disoproxil fumarate exhibits strong antiviral effect in a patient with lamivudine-resistant severe hepatitis B reactivation. Gastroenterology 2003;124:586–7. 13. van Bommel F, Wunsche T, Mauss S, et al. Comparison of adefovir and tenofovir in the treatment of lamivudine-resistant hepatitis B virus infection. Hepatology 2004;40:1421–5. 14. Saag MS. Emtricitabine, a new antiretroviral agent with activity against HIV and hepatitis B virus. Clin Infect Dis 2006;42:126–31. 15. Lim SG, Krastev Z, Ng TM, et al. Randomized, double-blind study of emtricitabine (FTC) plus clevudine versus FTC alone in treatment of chronic hepatitis B. Antimicrob Agents Chemother 2006;50:1642–8. 16. Marcellin P, Mommeja-Marin H, Sacks SL, et al. A phase II dose-escalating trial of clevudine in patients with chronic hepatitis B. Hepatology 2004;40:140–8. 17. Peek SF, Cote PJ, Jacob JR, et al. Antiviral activity of clevudine [L-FMAU, (1-(2-fluoro-5-methyl-beta, L-arabinofuranosyl) uracil)] against woodchuck hepatitis virus replication and gene expression in chronically infected woodchucks (Marmota monax). Hepatology 2001;33:254–66. 18. Janssen HL, van Zonneveld M, Senturk H, et al. Pegylated interferon alfa-2b alone or in combination with lamivudine for HBeAg-positive chronic hepatitis B: a randomised trial. Lancet 2005;365:123–9. 19. Lau GK, Piratvisuth T, Luo KX, et al. Peginterferon Alfa-2a, lamivudine, and the combination for HBeAg-positive chronic hepatitis B. N Engl J Med 2005;352:2682–95. 20. Peters MG, Hann Hw H, Martin P, et al. Adefovir dipivoxil alone or in combination with lamivudine in patients with lamivudine-resistant chronic hepatitis B. Gastroenterology 2004;126:91–101. Standardmetoden för påvisande av resistens är sekvensering av det segment av polymerasgenen som kodar för den aktiva delen av RT. Detta segment ligger mellan nukleotid 650 och 850 i genomet (aminosyra 180–181: nt 668–673; aminosyra 204: nt 740–742; aminosyra 236: nt 836–838). Nackdelen med sekvensering är att den är arbetsintensiv och därmed dyr, och att det kan vara svårt att identifiera begynnande resistensutveckling. Alternativa metoder för påvisande av resistensmutationer har beskrivits, t.ex. RFLP (restriktionsmönster) (23), realtids-PCR (24,25), hybridiseringsstrips (Innolipa) (26) och pyrosekvensering (27). Av dessa har de två förstnämnda nackdelen att de kräver mer specialistkunskap för tolkningen. Innolipa är mer lättanvänt för rutindiagnostik (särskilt för laboratorier som använt Innolipa för HCV-genotypning), men är relativt arbetskrävande och dyrt. Pyrosekvensering är främst lämpad för storskaliga studier. Det finns inga studier som systematiskt jämfört de olika metoderna, utan i regel har varje metod jämförts med sekvensering och då uppvisat god överensstämmelse. Sensitiviteten för att påvisa en mindre fraktion av en mutantstam tycks vara något högre för RFLP och Innolipa (> 10 %) än för sekvensering. Provmaterialet är serum eller plasma. I regel krävs en HBV-DNA-nivå över 1 000–5 000 kopior/mL för att kunna analysera resistensmutation. Kostnaden för analysen är beroende av hur många prover som analyseras tillsammans och blir därför hög om endast enstaka prover körs. I Sverige är efterfrågan på analyser låg och en rimlig prissättning är 1 500 kr för Innolipa och 1 500–2 000 kr för sekvensering. Lamivudinresistens kan påvisas med realtids-PCR till en lägre kostnad, cirka 700 kr. In vitro-studier av resistens är svåra att göra eftersom HBV i princip inte kan odlas. Effekter av mutationer kan dock undersökas med särskilda transfektionsbaserade system (4,28), men kan inte utföras i klinisk rutin. Klinisk användning av analys av resistensmutationer Grunden för resistenspåvisning är regelbunden mätning av ALAT och HBV-DNA, förslagsvis tre till fyra gånger per år från och med sex månaders behandling med lamivudin, kanske glesare vid adefovirbehandling. Vid stigande HBV-DNA-nivå (> 1 log) bör analys avseende resistensmutationer göras. Teoretiskt kan det finnas ett värde i att analysera avseende mutationer redan innan HBV-DNA-nivån stigit, men det rekommenderas inte i nuläget eftersom klinisk nytta inte visats och kostnaden är hög. Upptäckt av resistens och byte eller tillägg av alternativt medel är av särskild vikt vid behandling av patienter med cirros hos vilka resistensutveckling kan åtföljas av leversvikt. Information från Läkemedelsverket 5:2007 77 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn 21. Niesters HG, De Man RA, Pas SD, et al. Identification of a new variant in the YMDD motif of the hepatitis B virus polymerase gene selected during lamivudine therapy. J Med Microbiol 2002;51:695–9. 22. Stuyver LJ, Locarnini SA, Lok A, et al. Nomenclature for antiviral-resistant human hepatitis B virus mutations in the polymerase region. Hepatology 2001;33:751–7. 23. Chayama K, Suzuki Y, Kobayashi M, et al. Emergence and takeover of YMDD motif mutant hepatitis B virus during longterm lamivudine therapy and re-takeover by wild type after cessation of therapy. Hepatology 1998;27:1711–6. 24. Allen MI, Deslauriers M, Andrews CW, et al. Identification and characterization of mutations in hepatitis B virus resistant to lamivudine. Lamivudine Clinical Investigation Group. Hepatology 1998;27:1670–7. 25. Malmström S, Hannoun C, Lindh M. Mutation analysis of lamivudine resistant hepatitis B virus strains by TaqMan PCR. J Vir Methods 2007; In press. 26. Stuyver L, Van Geyt C, De Gendt S, et al. Line probe assay for monitoring drug resistance in hepatitis B virus-infected patients during antiviral therapy. J Clin Microbiol 2000;38:702–7. 27. Lindstrom A, Odeberg J, Albert J. Pyrosequencing for detection of lamivudine-resistant hepatitis B virus. J Clin Microbiol 2004;42:4788–95. 28. Brunelle MN, Jacquard AC, Pichoud C, et al. Susceptibility to antivirals of a human HBV strain with mutations conferring resistance to both lamivudine and adefovir. Hepatology 2005;41:1391–8. Kronisk hepatit B och vaccination mot hepatit A Rune Wejstål Det finns relativt få artiklar som beskriver behovet av hepatit A-vaccination vid kronisk hepatit B. CDC rekommenderar dock vaccination (1) även om ämnet inte alls berörs i de olika hepatit B-guidelines som tagits fram av t.ex. AASLD (2), EASL (3) och RAV i samarbete med Läkemedelsverket (4). Innebär hepatit A en ökad risk för svårare leversjukdom hos individer med kronisk hepatit B? Hepatit A är i allmänhet en självläkande akut infektion utan risk för kroniska resttillstånd och med en relativt låg dödlighet. I en stor epidemiologisk sammanställning från 1995 (5) av 115 000 fall konstateras dock att akut hepatit A i USA oftare innebär en risk för individer med underliggande kronisk leversjukdom (dödlighet 6,4 % jämfört med 0,2 % om ej underliggande leversjukdom). Dödligheten drabbade dock särskilt äldre individer och 72 % var över 49 år. Här beräknade man att dödligheten vid akut hepatit A hos individer med kronisk hepatit B-virusinfektion (HbsAg-positivitet) var så hög som 11,7 % jämfört med 0,2 % utan underliggande hepatit B. Beräkningarna byggde på en skattad förekomst av HbsAg-positivitet i gruppen som insjuknat i hepatit A. I en stor kinesisk studie från ett hepatit A utbrott i Shanghai med 310 000 insjuknade beräknades på samma sätt risken för dödlig utgång vara 5,6 gånger högre om den drabbade var HbsAg-positiv (6). I denna studie var dock dödligheten generellt låg vilket sannolikt återspeglade den låga åldern hos de insjuknade (genomsnittsålder 28 år). I dessa studier finns inga histologiska data angående underliggande svårighetsgrad av hepatit B. Det finns även några mindre studier, som inte är helt konklusiva, men som pekar mot att ju svårare underliggande sjukdom desto större risk. Det finns även en koppling till högre ålder men studierna kan inte säkert differentiera mellan hög ålder och samtidigt mer avancerad histologisk sjukdom. 78 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Blir skyddseffekten vid hepatit A-vaccination lika bra hos individer med kronisk hepatit B? Detta undersöktes i en studie med svenskt deltagande som publicerades 1998 (7). I allmänhet svarar individer med leversjukdom bra på vaccinet, men ju svårare leversjukdom desto sämre svar (speciellt efter första dosen). Hos de i studien ingående patienterna med kronisk hepatit B (n = 46) fick dock 98 % ett fullgott serologiskt svar efter två doser Havrix. Ingen hade dekompenserad leversjukdom. Tsang och Sung fann en något lägre andel serokonversion efter första hepatit A-vaccindosen vid hepatit B (80 %) jämfört med 89 % hos friska kontroller (ej signifikant); däremot blev antikroppsnivåerna lägre (8). Cirrotiker svarade långsammare efter första dosen jämfört med ickecirrotiker. Betydligt sämre serologiskt svar har man sett vid hepatit A-vaccination av individer med dekompenserad leversjukdom (65,7 %) (9), av individer som står på väntelista för levertransplantation (48,6 %) (10) eller efter levertransplantation (26,1 %) (11). Bör vi införa vaccination mot hepatit A hos individer med kronisk hepatit B-virusinfektion? Även om hepatit A-dödligheten tycks vara större vid underliggande kronisk hepatit B-virusinfektion än hos leverfriska är det flera faktorer att ta hänsyn till inför ställningstagande till allmän hepatit A-vaccination i denna grupp. Studierna enligt ovan tyder på att risken för allvarlig hepatit A framför allt förekommer vid histologiskt avancerad underliggande sjukdom och hög ålder. HbsAg-”bärare” i stabil övervakningsfas och utan påvisad histologisk sjukdom har sannolikt inte större risk för fulminant hepatit A än normalbefolkningen. Risken att bli infekterad med hepatit A i Sverige är mycket liten. Däremot bör man givetvis precis som i normalbefolkningen rekommen- Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn dera hepatit A-vaccination vid vistelse i länder med större risk. Risken att smittas med hepatit A är dock större för missbrukare, även i Sverige. En stor del av de i Sverige boende HbsAg-positiva individerna är invandrare och i stor utsträckning redan immuna mot hepatit A, varför eventuell vaccination bör föregås av immunitetstestning. Skall man vaccinera tycks bäst serologiskt svar erhållas om den underliggande leversjukdomen är lindrig. Vid mer avancerad leversjukdom bör därför det serologiska svaret efter vaccination kontrolleras. Referenser 4. Keeffe EB. Is hepatitis A more severe in patients with chronic hepatitis B and other chronic liver diseases? Am J Gastroenterol 1995;90:201–5. 5. Yao G. Clinical spectrum and natural history of viral hepatitis A in a 1988 Shanghai epidemic. I: Viral Hepatitis and Liver Disease. Hollinger FB, Lemon SM, Margolis H (eds.). Baltimore:Williams & Wilkins 1991:76–78. 6. Keeffe EB, Iwarson S, McMahon BJ, et al. Safety and immunogenicity of hepatitis A vaccine in patients with chronic liver disease. Hepatology 1998;27:881–6. 7. Tsang SW, Sung JJ. Inactivated hepatitis A vaccine in Chinese patients with chronic hepatitis B infection. Aliment Pharmacol Ther 1999;13:1445–9. 8. Arguedas MR, Johnson A, Eloubeidi MA, et al. Immunogenicity of hepatitis A vaccination in decompensated cirrhotic patients. Hepatology 2001;34:28–31. 9. Smallwood GA, Coloura CT, Martinez E, et al. Can patients awaiting liver transplantation elicit an immune response to the hepatitis A vaccine? Transplant proc 2002;34:3289–90. 10. Arslan M, Wiesner RH, Poterucha JJ, et al. Safety and efficacy of hepatitis A vaccination in liver transplantation recipients. Transplantation 2001;72:272–6. MMWR 1999;48:no RR-12, p 27. 1. Lok A, McMahon BJ. Chronic hepatitis B: Update of recommendations. Hepatology 2004;39:857–61. 2. EASL International consensus conference on hepatitis B. J Hepatol 2003;38:533–40. 3. Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn – uppdatering. Information från Läkemedelsverket 2004;15(4). Hepatit B-virusinfektion och immunsuppression Per Sangfelt Bakgrund Pågående eller ockult hepatit B-virus (HBV)-infektion kan vara en farlig situation för immunsupprimerade patienter, men är möjlig att förebygga. Denna genomgång syftar till att sammanfatta studier och rekommendationer för patienter med kombinationen HBV och immunsuppressiv behandling. Merparten av data är inhämtade från patienter med hematologiska maligniteter. Globalt sett uppskattas 2 miljarder individer vara infekterade med HBV med över 350 miljoner kroniskt infekterade (1,2). I högendemiska områden (Sydostasien och Afrika) bedöms över 8 % vara bärare av HBV-ytantigen (HBsAg) till skillnad från människor från USA och Västeuropa med siffror på < 0,5 %. I Sverige beräknas mindre än 1 % vara bärare, varav de flesta finns bland våra immigranter (3). Individer med kroniskt bärarskap av HBsAg löper 15–40 % risk för framtida komplikationer som kronisk hepatit, levercirros och hepatocellulär cancer (HCC) (4–6). De flesta bärare är dock kliniskt tysta utan tecken på allvarlig leverskada. En del bärare serokonverterar med förlust av HBsAg men kvarvarande antikroppar mot core-antigen (anti-HBc) med ibland lågt men mätbart HBV-DNA, så kallad ockult HBVinfektion. Denna grupp med ockult infektion har på senare år tilldragit sig ett ökat intresse, då fler och fler rapporter har funnit att vissa kan re-konvertera till att återigen bli HBsAg-positiva med ökad mängd HBVDNA och även aktiv leverinflammation. Patienter med immunsuppressiv behandling i allmänhet och i synnerhet patienter med hematologiska sjukdomar kräver speciell hänsyn av flera skäl: 1. Pågående eller ockult HBV-infektion kan behandlas med framgång om den upptäcks. Optimalt är att detta sker innan immunsuppressiv terapi startas, så att så kallad pre-emptiv antiviral behandling kan starta före behandlingen av grundsjukdomen. På detta vis minimeras risken för reaktivering med risk för allvarlig leverskada. 2. Ett viktigt skäl att upptäcka HBV-infektion hos dessa patienter är att de har en klart ökad risk för allvarlig reaktivering med rapporter på 20–50 % bland HBsAg-bärare (7). 3. Påtaglig HBV-reaktivering kan leda till att den övriga behandlingen måste skjutas upp eller avhållas patienten, vilket ger ökad risk för sämre behandling av grundsjukdomen. Hepatit B-virus ”naturalförlopp” vid immunsuppressiv behandling Individer med kronisk HBV-infektion definierat som HBsAg-bärare genomgår vanligen fyra faser av den kroniska infektionen: 1. Initial tolerant fas (ökad viral replikering med högt HBV-DNA och HBeAg i serum utan eller med beskedliga tecken på leverinflammation). 2. Aktiv immunclearance-fas (sjunkande eller svängande HBV-DNA-nivåer, konvertering till antiHBe och mer eller mindre tecken på leverinflammation). 3. Immunologiskt inaktiv fas (låga HBV-DNAnivåer, normala levervärden, konstant anti-HBepositivitet). Information från Läkemedelsverket 5:2007 79 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn 4. Reaktivering med ånyo tecken på leverinflammation, oftast föregånget av stigande HBV-DNA-nivåer (8). Dessa reaktiveringar är potentiellt allvarliga, oavsett om de är inducerade av kemoterapi/ immunsuppression eller sker spontant. Inte bara individer med en klassisk kronisk HBV-infektion kan drabbas av dessa reaktiveringar utan även de med ockult och till synes ”utläkt” HBV-infektion, även om det är ovanligt. Riskfaktorer Riskfaktorer för allvarlig reaktivering av HBV-infektion (kronisk eller ockult) gäller alla patienter som drabbas av blodmaligniteter men även individer med solida tumörer som är kandidater för immunhämmande behandling. I synnerhet de med högt HBVDNA, manligt kön och i vissa studier förhöjda leverenzymer bör beaktas (7,9–12). Läkemedel med ökad association till HBV-reaktivering är steroider och antracykliner (10,13,14). HBV-genomet innehåller ett glukokortikoidkänsligt element som underlättar replikationen, och antracykliner har visats stimulera HBV-DNA-sekretionen (15,16). Naturligt nog verkar det som att ju tyngre immunhämmande behandling patienterna utsätts för desto större är risken för reaktivering (17). De patientgrupper som löper högst risk är de med allogen hematopoetisk stamcellstransplantation, där frekvenssiffror upp till 50 % rapporterats (18–20). Inom denna högriskgrupp ansåg man att kortikosteroider, avsaknad av anti-HBs hos donatorn och graft versus host (GVHD) var viktiga indikatorer för reaktivering. Även andra grupper icke-maligna diagnoser som behandlas med immunsuppression (inklusive systemisk steroidbehandling) kan riskera att reaktivera HBV-infektion. Nya terapeutiska monoklonala anti- kroppar med påtaglig och långvarig immunhämmande effekt som infliximab (anti-TNF), alemtuzumab (anti-CD52) och rituximab (anti-CD20) har alla associerats med reaktivering hos HBsAg-bärare men också hos dem med ockult infektion (21–26). Förebyggande av HBV-reaktivering hos immunhämmade patienter Preventiva åtgärder bygger på att alla patienter som riskerar att utsättas för immunhämmande behandling screenas serologiskt för HBV-markörer. Vitsen är att de som har tecken på pågående eller ockult infektion ska erbjudas specifik antiviral behandling och att de som inte har tecken på endera ska kunna erbjudas vaccinering (inkluderande donatorer för benmärg och stamceller). Screening och prevention Alla patienter som kommer att genomgå benmärgseller organtransplantation rekommenderas idag att screenas för HBV-markörer. I första hand analyseras anti-HBc, HBsAg och anti-HBs. Om patienten är seronegativ kan vaccinering övervägas. Eftersom många av dessa patienter inte kan invänta ett vaccinsvar innan den immunhämmande behandlingen startas kan snabbvaccination (0, 1 respektive 3 veckor) övervägas samt att en senare boosterdos ges ett par månader efter det att den immunsupprimerande behandlingen upphört. Monitorering av vaccinsvaret rekommenderas (anti-HBs > 10 IU/L anses vara svar på vaccination). HBsAg-positiva patienter (kroniskt bärarskap där akut infektion inte misstänks) bör skyddas med specifik antiviral behandling före insatt immunhämmande behandling, så kallad pre-emptiv behandling. Hos alla patienter med serologiska tecken på pågående eller ockult/tidigare genomgången HBV-infektion bör kompletterande analyser av HBeAg/anti-HBe (anti-HBc IgM) och HBV-DNA lik- Figur 1. “Naturalförlopp” vid kronsik HBV-infektion och reaktivering efter immunhämmande behandling med serologimönster, HBV-DNA-nivåer, och ALAT-nivåer. 80 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Behandling av reaktivering Det saknas prospektiva placebokontrollerade studier avseende denna patientkategori och det lär inte heller vara etiskt att utföra dylika framgent, då belägg ändå är starka för att snabbt insatt antiviral behandling vid en reaktivering snabbt hämmar virusreplikationen och minskar risken för leverskada och möjliggör fortsatt immunhämmande behandling. Vid mer uttalad leverskada/dekompensation är det inte säkert att den antivirala behandlingen är tillräcklig och mortalitet upp till 40 % finns rapporterat (31). Slutsatsen blir att så snart reaktivering konstateras ska specifik antiviral behandling startas. Pre-emptiv behandling Flera rapporter pekar på fördelar med pre-emptiv behandling. I tolv olika studier med över 200 patienter med risk för reaktivering gavs pre-emptiv behandling med lamivudin och en beräknad reduktion från 25–85 % till 0–9 % beräknades uppnås jämfört med historiska kontroller (32). Det saknas data för när den pre-emptiva behandlingen ska startas, men med tanke på den antivirala kinetiken med initial snabb virusminskning torde tre till fyra veckor före immunsuppression vara tillräckligt, åtminstone före start av densamma. Likväl som tidpunkt för start av den antivirala behandlingen vet vi inte hur länge behandlingen ska pågå sedan immunhämmande terapi avslutats. Faktorer som HBVDNA-nivåer och serologiskt mönster och eventuell leverskada och kvarvarande immunitetsläge får sammanvägas och generella rekommendationer synes svåra att ge idag, varför individualisering rekommenderas i det enskilda fallet. som leverenzymer/funktion göras. Ett speciellt problem är de patienter som uppvisar enbart ett positivt anti-HBc-test men där HBV-DNA är negativt liksom övriga serologiska markörer. Om detta står för ett falskt positivt anti-HBc eller om det signalerar en ockult infektion (cccDNA inkorporerat i hepatocyterna) med risk för senare reaktivering kan vara svårt att avgöra. Denna patient rekommenderas en boosterdos HBV-vaccin med analys av antiHBs-svaret två till fyra veckor senare. Om patienten uppvisar ett anti-HBs-svar > 10 IU/L indikerar detta kvarvarande immunitet mot tidigare infektion och en låg men inte utesluten risk för reaktivering. Behandling av pågående eller ockult HBV-infektion vid immunsuppression Nyligen har nya och högpotenta antivirala läkemedel klart förbättrat våra möjligheter att behandla och förebygga HBV-reaktivering hos immunsupprimerade patienter. Standardbehandling har varit lamivudin, en nukleosidanalog, som vi nu har över tio års erfarenhet av. Detta preparat har en snabb och effektiv antiviral effekt med minimala toxiska bieffekter men har en hög risk för resistensutveckling. Utöver lamivudin har under senare år flera nya preparat lanserats och idag finns adefovirdipivoxil samt entecavir tillgängliga. Av dessa tre preparat verkar entecavir ha högst antiviral potens. Risken för resistensutveckling är lägre för de senare preparaten jämfört med lamivudin, åtminstone under de första åren, och de är fortsatt effektiva vid lamivudinresistenta virusstammar (27–29). Interferon-alfa är på grund av sina bieffekter med trombocytopeni och leukopeni mindre lämpligt för denna kategori patienter även om vissa studier visat viss effekt under kemoterapi (30). Figur 2. Screening och riktlinjer för prevention av hepatit B-virusreaktivering vid immunsuppressiv behandling. Information från Läkemedelsverket 5:2007 81 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Referenser 1. Margolis HS. Hepatitis B virus infection. Bull World Health Organ 1998;76(Suppl 2):152–3. 2. Kao JH, Chen DS. Global control of hepatitis B virus infection. Lancet Infect Dis 2002;2:395–403. 3. Struve J, Giesecke J, Olcen P, et al. Prevalence of hepatitis B virus markers in Sweden: a community-based serosurvey of 4,000 young Swedish adults. Am J Epidemiol 1992;135:409–17. 4. Beasley RP, Hwang LY, Lin CC, et al. Hepatocellular carcinoma and hepatitis B virus. A prospective study of 22 707 men in Taiwan. Lancet 1981;2(8256):1129–33. 5. Hall AJ, Winter PD, Wright R. Mortality of hepatitis B positive blood donors in England and Wales. Lancet 1985;1(8420):91–3. 6. Dodd RY, Nath N. Increased risk for lethal forms of liver disease among HBsAg-positive blood donors in the United States. J Virol Methods 1987;17:81–94. 7. Yeo W, Chan PK, Zhong S, et al. Frequency of hepatitis B virus reactivation in cancer patients undergoing cytotoxic chemotherapy: a prospective study of 626 patients with identification of risk factors. J Med Virol 2000;62:299–307. 8. Yim HJ, Lok AS. Natural history of chronic hepatitis B virus infection: what we knew in 1981 and what we know in 2005. Hepatology 2006;43(2 Suppl 1):173–81. 9. Yeo W, Zee B, Zhong S, et al. Comprehensive analysis of risk factors associating with Hepatitis B virus (HBV) reactivation in cancer patients undergoing cytotoxic chemotherapy. Br J Cancer 2004;90:1306–11. 10. Lok AS, Liang RH, Chiu EK, et al. Reactivation of hepatitis B virus replication in patients receiving cytotoxic therapy. Report of a prospective study. Gastroenterology 1991;100:182–8. 11. Lau GK, Leung YH, Fong DY, et al. High hepatitis B virus (HBV) DNA viral load as the most important risk factor for HBV reactivation in patients positive for HBV surface antigen undergoing autologous hematopoietic cell transplantation. Blood 2002;99:2324–30. 12. Zhong S, Yeo W, Schroder C, et al. High hepatitis B virus (HBV) DNA viral load is an important risk factor for HBV reactivation in breast cancer patients undergoing cytotoxic chemotherapy. J Viral Hepat 2004;11:55–9. 13. Cheng AL, Hsiung CA, Su IJ, et al. Steroid-free chemotherapy decreases risk of hepatitis B virus (HBV) reactivation in HBV-carriers with lymphoma. Hepatology 2003;37:1320–8. 14. Yeo W, Johnson PJ. Diagnosis, prevention and management of hepatitis B virus reactivation during anticancer therapy. Hepatology 2006;43:209–20. 15. Hsu CH, Hsu HC, Chen HL, et al. Doxorubicin activates hepatitis B virus (HBV) replication in HBV-harboring hepatoblastoma cells. A possible novel mechanism of HBV reactivation in HBV carriers receiving systemic chemotherapy. Anticancer Res 2004;24(5A):3035–40. 16. Tur-Kaspa R, Burk RD, Shaul Y, et al. Hepatitis B virus DNA contains a glucocorticoid-responsive element. Proc Natl Acad Sci U S A 1986;83:1627–31. 17. Liaw YF. Hepatitis viruses under immunosuppressive agents. J Gastroenterol Hepatol 1998;13:14–20. 82 Information från Läkemedelsverket 5:2007 18. Dhedin N, Douvin C, Kuentz M, et al. Reverse seroconversion of hepatitis B after allogeneic bone marrow transplantation: a retrospective study of 37 patients with pretransplant anti-HBs and anti-HBc. Transplantation 1998;66:616–9. 19. Knoll A, Boehm S, Hahn J, et al. Reactivation of resolved hepatitis B virus infection after allogeneic haematopoietic stem cell transplantation. Bone Marrow Transplant 2004;33:925–9. 20. Onozawa M, Hashino S, Izumiyama K, et al. Progressive disappearance of anti-hepatitis B surface antigen antibody and reverse seroconversion after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with previous hepatitis B virus infection. Transplantation 2005;79:616–9. 21. Calabrese LH, Zein NN, Vassilopoulos D. Hepatitis B virus (HBV) reactivation with immunosuppressive therapy in rheumatic diseases: assessment and preventive strategies. Ann Rheum Dis 2006;65:983–9. 22. Iannitto E, Minardi V, Calvaruso G, et al. Hepatitis B virus reactivation and alemtuzumab therapy. Eur J Haematol 2005;74:254–8. 23. Westhoff TH, Jochimsen F, Schmittel A, et al. Fatal hepatitis B virus reactivation by an escape mutant following rituximab therapy. Blood 2003;102:1930. 24. Law JK, Ho JK, Hoskins PJ, et al. Fatal reactivation of hepatitis B post-chemotherapy for lymphoma in a hepatitis B surface antigen-negative, hepatitis B core antibody-positive patient: potential implications for future prophylaxis recommendations. Leuk Lymphoma 2005;46:1085–9. 25. Niscola P, Del Principe MI, Maurillo L, et al. Fulminant B hepatitis in a surface antigen-negative patient with B-cell chronic lymphocytic leukaemia after rituximab therapy. Leukemia 2005;19:1840–1. 26. Sarrecchia C, Cappelli A, Aiello P. HBV reactivation with fatal fulminating hepatitis during rituximab treatment in a subject negative for HBsAg and positive for HBsAb and HBcAb. J Infect Chemother 2005;11:189–91. 27. Chang TT, Lai CL. Hepatitis B virus with primary resistance to adefovir. N Engl J Med 2006;355:322–3; author reply 323. 28. Lai CL, Shouval D, Lok AS, et al. Entecavir versus lamivudine for patients with HBeAg-negative chronic hepatitis B. N Engl J Med 2006;354:1011–20. 29. Osborn MK, Lok AS. Antiviral options for the treatment of chronic hepatitis B. J Antimicrob Chemother 2006;57:1030–4. 30. Leaw SJ, Yen CJ, Huang WT, et al. Preemptive use of interferon or lamivudine for hepatitis B reactivation in patients with aggressive lymphoma receiving chemotherapy. Ann Hematol 2004;83:270–5. 31. Markovic S, Drozina G, Vovk M, et al. Reactivation of hepatitis B but not hepatitis C in patients with malignant lymphoma and immunosuppressive therapy. A prospective study in 305 patients. Hepatogastroenterology 1999;46:2925–30. 32. Lalazar G, Rund D, Shouval D. Screening, prevention and treatment of viral hepatitis B reactivation in patients with haematological malignancies. Br J Haematol 2007;136:699–712. Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos barn Björn Fischler, uppdatering av ursprunglig version skriven av Ann Söderström 2000 Bakgrund uppföljning finner man ingen signifikant skillnad i frekvens av serokonversion mellan behandlingsgrupp och kontrollgrupp (10,11). Vinsten med att tidigarelägga serokonversionen med antiviral behandling skulle vara att minska risken för leverskada genom att bryta inflammationsprocessen i levern tidigare och att minska integrationen av HBV-DNA i hepatocyterna. Därutöver ses en högre frekvens av HBsAgnegativitet i behandlingsgrupp jämfört med kontrollgrupp vid långtidsuppföljning. Detta gäller speciellt de barn som serokonverterar tidigt under behandling (10). Långtidsstudier hos vuxna visar att interferonbehandling förbättrar överlevnad och minskar risken för cirrosutveckling (12,13). En nyligen publicerad långtidsuppföljning hos barn kunde inte påvisa någon inverkan på cirrosutveckling (10). Å andra sidan är hepatit B-associerad cirros hos barn sällsynt och förefaller snarare vara en tidig komplikation än resultat av en långvarig kronisk inflammation i levern (1). Trots serokonversion kan cirros och hepatocellulär cancer utvecklas senare i livet (3,12). Någon bra markör för att välja ut de barn som löper störst risk att utveckla leverskada saknas. I en studie från Asien visade man att ett år efter det att man noterat det första förhöjda ALAT-värdet har ungefär 50 % av barnen serokonverterat; frekvensen ökar desto högre ALAT (15). Barn som serokonverterat antingen spontant eller efter interferonbehandling har låga virusmängder och normala ALAT-nivåer. Till skillnad från vuxna är det hos barn ovanligt med aktiv hepatit efter serokonversion till anti-HBe och erfarenhet av behandling av antiHBe-positiva barn saknas. De flesta barn med hepatit B smittas tidigt i livet antingen i samband med förlossning (vanlig smittväg i Asien där fertila kvinnor i hög grad är HBeAg-positiva) eller under småbarnsåren. Risken att utveckla en kronisk infektion är omvänt proportionell till ålder vid smittotillfället, < 1 år 90 % risk, > 5 år 5–10 % risk. Barn som smittas med hepatit B-virus tidigt i livet går in i en toleransfas med höga virusnivåer men sparsamt med inflammation i levern. Studier från Sydeuropa visar att 80 % av barnen, efter en immunaktiveringsfas, spontant serokonverterar före vuxen ålder, med en årlig frekvens HbeAg-serokonversion på 15 % (1,2). Långtidsuppföljning från Asien visar lägre motsvarande årlig frekvens på 2–5 % (3). Barn som ej tar sig ur immunaktiveringsfasen löper risk för bestående leverskada som ett resultat av den pågående inflammationen i levern. Hepatit B-smitta tidigt under barnaåren ger sällan upphov till kliniska symtom, vilket innebär att infektionen ofta kan pågå obemärkt. Från skolåldern och framför allt i tonåren ger däremot förvärvad hepatit B upphov till mer påtagliga och ”vuxenlika” kliniska symtom. Även om kronisk hepatit B-virus (HBV)-infektion hos barn vanligen är asymtomatisk förekommer i enstaka fall tidig utveckling av cirros och/eller levercancer (1,2). Behandling med konventionellt interferon leder hos cirka 30 % av patienterna (jämförbara resultat vuxna och barn) till serokonversion (clearance av HBeAg och utvecklande av anti-HBe), normalisering av ALAT, sänkning av eller odetekterbara HBVDNA-nivåer och minskad inflammatorisk aktivitet i levern. Liknande eller något sämre effekt erhålls vid behandling med lamivudin. Kombinationen av dessa båda preparat tycks inte erbjuda någon förbättring i utfall (4,5). Behandlingsschema Störst erfarenhet finns fortfarande för konventionellt interferon, där rekommenderad dos är 5 MU/m2 alfa-interferon subkutant tre gånger/vecka i sex månader (6). Förbehandling med prednisolon rekommenderas ej. Med ledning av publicerade vuxenstudier är det rimligt att anta att behandling med pegylerat interferon dels skulle vara mer effektivt och dels erbjuda vissa praktiska fördelar framför konventionellt interferon även vid pediatrisk behandling. I en nyligen publicerad studie avseende farmakokinetik och behandlingsutfall vid monoterapi med peg-interferon alfa2a (40 kd) för pediatrisk hepatit C-behandling visade sig dosen 100 µg/m2 vara adekvat vid behandling av barn i åldern 6–18 år (17). Varken behandling med lamivudin ensamt eller i kombination med någon av interferonsorterna tycks erbjuda vinster jämfört med enbart interferon (4,5). Vilka barn ska behandlas? De barn som svarar bäst på behandling är de som har tecken på immunaktivering i form av förhöjt ALAT, medelhögt HBV-DNA (< 100 pg/mL alternativt < 300 miljoner kopior/mL) eller högre grad av inflammation i leverbiopsi (6–8). Dessa parametrar är också de som antyder god chans till spontan serokonversion från HBeAg till anti-HBe. En statistisk modell för att försöka särskilja prediktiva faktorer för spontan serokonversion och för serokonversion efter interferonbehandling har publicerats (9). Flera studier visar att interferonbehandling accelererar spontan serokonversion, men vid långtids- Information från Läkemedelsverket 5:2007 83 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Behandlingsresultat Behandlingsresultaten i flera kontrollerade studier ligger mellan 3 och 66 % räknat i HBeAg-serokonversion (Tabell I). Den stora skillnaden i behandlingsresultat kan sannolikt förklaras av olika grad av immunaktivering hos barnen vid inklusion i de olika studierna. Den genomsnittliga siffran för serokonversion i studierna som redovisas i tabellen är 30 % för behandlade barn (109 av 364) och motsvarande siffra för obehandlade kontroller blir 12 % (32 av 273). Längre uppföljningstid ger i allmänhet en högre frekvens serokonversion i kontrollgruppen. I de europeiska studierna är huvudsakligen barn med förhöjda transaminaser inkluderade, medan de asiatiska studierna framför allt beskriver barn med normala transaminaser. Barn som är vertikalt smittade har ofta en längre toleransfas och svarar sämre på behandling. Bruguera, et al. (20) visade att ingen av de vertikalt smittade jämfört med 72 % av de horisontellt smittade barnen i deras studie svarade på behandling. En nyligen publicerad studie från London antyder att sekventiell behandling till barn i toleransfas med först lamivudin i två månader och därefter tillägg av interferon till sammanlagt ett års behandling kan ge bättre utfall avseende kvarstående virologisk respons än monoterapi med ettdera av dessa preparat (21). Hos barn förefaller HBeAg-serokonversion och ALAT-normalisering vara stabila såväl efter interferonbehandling som efter spontan serokonversion (22). I konsensusutlåtande från 1999 (6) rapporterades relaps i form av återkomst av HBV-DNA tillsammans med ALAT-stegring hos 1–6 % av barnen som serokonverterat. HBsAg-serokonversion noterades hos 3–20 % i de olika studierna i Tabell I. Sammantaget blev 4,9 % av barnen i behandlingsgrupperna jämfört med 0,3 % i kontrollgrupperna HBsAg-negativa. Leverbiopsier före och efter behandling visar en signifikant skillnad i histologi mellan responders och non-responders (23,24). Någon skillnad mellan behandlade och obehandlade barn som serokonverterat i form av reaktivering eller histologisk förbättring kunde ej påvisas. Förekomst av precore-mutationer hos barn har inte visat någon påverkan på behandlingsresultat med interferon (25). Det finns få costbenefit-analyser av interferonbehandling av barn med kronisk hepatit B-infektion (26) och det är svårt att värdera medicinska vinster med att tidigarelägga serokonversion. Det är inte visat att frekvensen av cirros eller levercancer minskar hos interferonbehandlade barn; sådana studier är å andra sidan svårgenomförbara. Genom att påskynda serokonversion förkortar man den högviremiska fasen som innebär ökad risk för smitta, vilket är en faktor som också bör beaktas. Biverkningar De vanligaste biverkningarna vid interferonbehandling är feber och influensaliknande symtom, som uppträder hos cirka 80 % under de första veckorna 84 Information från Läkemedelsverket 5:2007 av behandlingen men som därefter brukar försvinna. Besvären kan dämpas med paracetamol. Anorexi och viktnedgång uppträder hos cirka en tredjedel av barnen och asteni och/eller huvudvärk hos cirka 20 %. Håravfall ses hos cirka 10 %. Den sammanlagda erfarenheten från konsensusutlåtandet 1999 var att endast 18 av 1 122 interferonbehandlade barn ej kunnat fullfölja behandlingen. Den vanligaste orsaken till avbrytande var feberkramper (6). Den vanligaste orsaken till dosreduktion eller utsättande av behandling är neutropeni som i ett poolat material uppträdde i en frekvens av 22 % (6). Biverkningarna är reversibla. Jämfört med vuxna ses färre allvarliga biverkningar som hjärt-, lung- eller njurbiverkningar, autoimmuna sjukdomar och hypo- eller hypertyreoidism. Gottrand, et al. studerade viktutveckling hos elva barn 4–16 år gamla som fick interferon i doser 5–10 MU/m2 tre gånger per vecka under sex månader (27). Viktnedgången var i medeltal 1,4 kg vilket motsvarade 4,5 % av ingångsvikten. Maximal viktnedgång noterades efter tre månaders behandling. Tredje till sjätte behandlingsmånaden ökade vikten igen men var ej normaliserad förrän sex månader efter avslutad behandling. Avseende längdtillväxt sågs i två olika studier ingen säker påverkan efter sex månaders behandling med interferon i doser mellan 5 och 10 MU/m2 tre gånger per vecka. Om man utsträckte behandlingen till tolv månader så föll 40–50 % av patienterna en standarddeviation (8,28). De flesta hade dock en återhämtning efter utsatt behandling men ännu efter tolv månader hade inte alla barn återgått till sin längdkurva. De flesta författare förordar därför att man undviker behandling under perioder med kraftig tillväxt, det vill säga före tre års ålder och i samband med puberteten. Nyare preparat I en randomiserad studie behandlades 199 barn i åldern 2–17 år i ett år med lamivudin i dosen 3 mg/kg, dock maximalt 100 mg/dag, och 97 med placebo. Virologisk respons (definierat som förlust av HBeAg vid prov efter avslutad behandling) sågs hos 23 % i behandlingsgruppen och 13 % i placebogruppen (p = 0,04). Bäst behandlingseffekt sågs hos patienter med ALAT > 5 gånger övre normalområdesgränsen före behandlingsstart (29). Fortsatt behandling med lamivudin under ytterligare två år gav ytterligare fall med virologisk respons, men samtidigt även tilltagande andel patienter med YMMD-mutanter (30). Det finns idag inga publicerade studier avseende användning av adefovir, entecavir eller tenofovir till barn med hepatit B. Sistnämnda preparat har dock givits i kontrollerade studier till hiv-infekterade barn. Med en dosering av 175–300 mg/m2 sågs påtaglig transaminasstegring som föranledde avbrytande hos två av 18 patienter och signifikant minskning av bendensitet hos ytterligare två patienter (36). Bakgrundsdokumention Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn Tabell I. Kontrollerade behandlingsstudier med interferon +/- prednisolon till barn med kronisk hepatit B-infektion. Behandlingsschema Ref Antal patienter IFN dos 3 ggr/ vecka Beh-tid (Beräknad totaldos) Uppföljningstid (mån) (18) 12 IFN 10 MU/m2 Kontrollgrupp 3,5 mån (330 MU/m2) 15 4 mån 4 mån (240 MU/m2) (240 MU/m2) 18 3 mån (360 MU/m2) 15 13 (16) 3 (3) 0 33 (33) 6 mån (720 MU/m2) 9 25 (25) 58 (58) 6 42 (42) 17 (17) 20 (30) 8 10 (10) 38 (48) 12 8 (17) (19) 31 (23) 29 30 12 Prednisolon 6 v IFN 5 MU/m2 IFN 5 MU/m2 Kontrollgrupp IFN 10 MU/m2 (24) 12 12 Kontrollgrupp IFN 10 MU/m2 (360 MU/m2) 12 mån (468 MU) (32) 10 29 IFN 5 MU/m2 Kontrollgrupp IFN 3 MU IFN (ej doserat/ m2) Kontrollgrupp 6 mån (31) 12 12 10 IFN 9 MU/m 4 mån (450 MU/m ) (33) 25 22 (34) 21 20 (10) 19 37 9 (16) 12 9 34 (35) 2 kontrollgrupp Prednisolon 4 v IFN 3 MU/m2 Kontrollgrupp IFN 7,5 MU/m2 HbeAg-clearance (HBV-DNA under detektionsnivå) % 8 (17) 2 8 (8) 12 mån (468 MU/m2) 8 6 mån (585 MU/m2) 12 IFN 3 MU/m2 Kontrollgrupp Prednisolon 6 v IFN 10 MU/m2 IFN 10 MU/m2 Kontrollgrupp Prednisolon 4 v IFN 5 MU/m2 6 mån (234 MU/m2) 12 mån 12 mån (1 560 MU/m2) (1 560 MU/m2) 24 56 (56) 66 (66) 33 (44) 3 mån (190 MU/m2) 18 38 (41) 30 31 70 IFN 5 MU/m2 Kontrollgrupp IFN 6 MU/m2 3 mån (190 MU/m2) Kontrollgrupp (297–441 MU/ m2) 6 74 4–6 mån 40 (37) 16 (26) 26 (26) Referenser 41 (41) 9,5 (9,5) 30 (35) 21 (37) 13,5 (21) 11 (11) Typ av IFN r-IFN alfa 2a r-IFN alfa 2b r-IFN alfa 2a r-IFN alfa 2b r-IFN alfa 2a r-IFN alfa 2b r-IFN alfa 2a r-IFN alfa 2a r-IFN alfa 2b lymfIFN alfa-n1 r-IFN alfa 2b 5. Ozgenc F, Dikici B, Targan S, et al. Comparison of antiviral effect of lamivudin with interferon-alpha2a versus -alpha2b in children with chronic hepatitis B infection. Antivir Ther 2004;9:23–6. 6. Jara P, Bortolotti F. Interferon-alpha treatment of chronic hepatitis B in childhood: a consensus advice based on experience in European children (see comments). J Pediatr Gastroenterol Nutr 1999;29:163–70. 7. Torre D, Tambini R. Interferon-alpha therapy for chronic hepatitis B in children: a meta-analysis. Clin Infect Dis 1996;23:131–7. 8. Vajro P, Migliaro F, Fontanella A, et al. Interferon: a metaanalysis of published studies in pediatric chronic hepatitis B. Acta Gastroenterol Belg 1998;61:219–23. 1. Bortolotti F, Jara P, Crivellaro C, et al. Outcome of chronic hepatitis B in Caucasian children during a 20-year observation period. J Hepatol 1998;29:184–90. 2. Bortolotti F, Cuido M, Bartolacci S, et al. Chronic hepatitis B in children after e antigen seroclearance : Final report of a 29-year longitudinal study. Hepatology 2006;43:556–62. 3. Chang MH, Hsu HY, Hsu HC, et al. The significance of spontaneous hepatitis B e antigen seroconversion in childhood: with special emphasis on the clearance of hepatitis B e antigen before 3 years of age. Hepatology 1995;22:1387–92. 4. Sokucu S, Gokce S, Suoglu OD, et al. Comparison of interferon monotherapy with interferon-lamivudin combination treatment in children with chronic hepatitis B. Indian J Gastroenterol 2006;25:136–9. Information från Läkemedelsverket 5:2007 85 Bakgrundsdokumentation Behandling av kronisk hepatit B-infektion hos vuxna och barn 9. Comanor L, Minor J, Conjeevaram HS, et al. Statistical models for predicting response to interferon-alpha and spontaneous seroconversion in children with chronic hepatitis B. J Viral Hepat 2000;7:144–52. 10. Bortolotti F, Jara P, Barbera C, et al. Long term effect of alpha interferon in children with chronic hepatitis B (see comments). Gut 2000;46:715–8. 11. Vo Thi Diem H, Bourgois A, Bontems P, et al. Chronic hepatitis B infection: long term comparison of children receiving interferon alpha and untreated controls. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2005;40:141–5. 12. Lau DT, Everhart J, Kleiner DE, et al. Long-term follow-up of patients with chronic hepatitis B treated with interferon alfa. Gastroenterology 1997;113:1660–7. 13. Niederau C, Heintges T, Lange S, et al. Long-term follow-up of HBeAg-positive patients treated with interferon alfa for chronic hepatitis B (see comments). N Engl J Med 1996;334:1422–7. 14. Fujisawa T, Komatsu H, Inui A, et al. Long-term outcome of chronic hepatitis B in adolescents or young adults in follow-up from childhood. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2000;30:201–6. 15. Lee PI, Chang MH, Lee CY, et al. Changes of serum hepatitis B virus DNA and aminotransferase levels during the course of chronic hepatitis B virus infection in children. Hepatology 1990;12:657–60. 16. Gregorio GV, Jara P, Hierro L, et al. Lymphoblastoid interferon alfa with or without steroid pre-treatment in children with chronic hepatitis B:a multicenter controlled trial. Hepatology 1996;23:700–7. 17. Schwarz KB, Mohan P, Narkewicz MR, et al. Safety, efficacy and pharmacokinetics of peginterferon alpha2a (40 kd) in children with chronic hepatitis C. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2006;43:499–505. 18. Lai CL, Lok AS, Lin HJ, et al. Placebo-controlled trial of recombinant alpha 2-interferon in Chinese HBsAg-carrier children. Lancet 1987;2(8564):877–80. 19. Lai CL, Lin HJ, Lau JN, et al. Effect of recombinant alpha 2 interferon with or without prednisone in Chinese HBsAg carrier children. Q J Med 1991;78(286):155–63. 20. Bruguera M, Amat L, Garcia O, et al. Treatment of chronic hepatitis B in children with recombinant alfa interferon. Different response according to age at infection. J Clin Gastroenterol 1993;17:296–9. 21. D’Antiga L, Aw M, Atkins M, et al. Combined lamivudin/ interferon-alpha treatment in «immunotolerant» children perinatally infected with hepatitis B: a pilot study. J Pediatr 2006;148:228–33. 22. Ruiz-Moreno M, Otero M, Millan A, et al. Clinical and histological outcome after hepatitis B e antigen to antibody seroconversion in children with chronic hepatitis B. Hepatology 1999;29:572–5. 86 Information från Läkemedelsverket 5:2007 23. Ruiz Moreno M, Jimenez J, Porres JC, et al. A controlled trial of recombinant interferon-alpha in Caucasian children with chronic hepatitis B. Digestion 1990;45:26–33. 24. Ruiz Moreno M, Rua MJ, Molina J, et al. Prospective, randomized controlled trial of interferon-alpha in children with chronic hepatitis B. Hepatology 1991;13:1035–9. 25. Cabrerizo M, Bartolome J, Ruiz-Moreno M, et al. Distribution of the predominant hepatitis B virus precore variants in hepatitis B e antigen-positive children and their effect on treatment response. Pediatr Res 1996;39:980–4. 26. Louis Jacques O, Olson AD. Cost-benefit analysis of interferon therapy in children with chronic active hepatitis B. J Pediatr Gastroenterol Nutr 1997;24:25–32. 27. Gottrand F, Michaud L, Guimber D, et al. Influence of recombinant interferon alpha on nutritional status and growth pattern in children with chronic viral hepatitis. Eur J Pediatr 1996;155:1031–4. 28. Iorio R, Pensati P, Botta S, et al. Side effects of alpha-interferon therapy and impact on health-related quality of life in children with chronic viral hepatitis. Pediatr Infect Dis J 1997;16:984–90. 29. Jonas M, Kelly DA, Mizerski J, et al. Clinical trial of lamivudin in children with chronic hepatitis B. N Engl J Med 2002;346:1706–13. 30. Sokal EM, Kelly DA, Badia IB, et al. Long-term Lamivudin therapy for children with HBeAg-positive chronic hepatitis B. Hepatology 2006;43:225–32. 31. Utili R, Sagnelli E, Galanti B, et al. Prolonged treatment of children with chronic hepatitis B with recombinant alpha 2ainterferon: a controlled, randomized study. Am J Gastroenterol 1991;86:327–30. 32. Sokal EM, Wirth S, Goyens P, et al. Interferon alfa-2b therapy in children with chronic hepatitis B. Gut 1993;34(Suppl 2):87–90. 33. Utili R, Sagnelli E, Gaeta GB, et al. Treatment of chronic hepatitis B in children with prednisone followed by alfa-interferon: a controlled randomized study. J Hepatol 1994;20:163–7. 34. Barbera C, Bortolotti F, Crivellaro C, et al. Recombinant interferon- alpha 2a hastens the rate of HBeAg clearance in children with chronic hepatitis B. Hepatology 1994;20:287–90. 35. Sokal EM, Conjeevaram HS, Roberts EA, et al. Interferon alfa therapy for chronic hepatitis B in children: a multinational randomized controlled trial. Gastroenterology 1998;114:988–95. 36. Hazra R, Gafni RI, Maldarelli F, et al. Tenofovir disoproxil fumarate and an optimized background regimen of aniretroviral agents as salvage therapy for pediatric HIV infection. Pediatrics 2005;116:846–54. Biverkningsnytt Acomplia ska inte förskrivas till patienter med depression Acomplia (rimonabant), som är godkänt för behandling av fetma och övervikt, ökar risken för att drabbas av depression. Därför har varningar angående detta funnits i produktinformationen alltsedan godkännandet 2006. Säkerhetsuppföljning har visat att Acomplia i stor omfattning förskrivs till personer med depression och/eller behandling för depression. Eftersom dessa personer löper störst risk att drabbas av dessa biverkningar rekommenderar den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMEA) att förskrivning av Acomplia till personer med pågående depression och/eller som behandlas för depression kontraindiceras. Man rekommenderar dessutom skärpta varningar med stor restriktivitet vid behandling av personer med självmordstankar eller tidigare problem med depression eller självmordstankar. biverkningar, främst depressioner, identifierades som det största säkerhetsproblemet i samband med godkännandet och detta beskrevs i produktinformationen, som också innehöll varningar för att använda Acomplia till personer med depressioner. Resultaten av den säkerhetsuppföljning som skett sedan godkännandet i juni 2006 har bekräftat att depressioner är en av de allvarligaste biverkningarna. Personer med pågående depressionssjukdom och/eller behandling för depression har en ökad risk för att drabbas. Läkare kommer även individuellt att informeras om dessa ändringar av produktinformationen. EMEA har beslutat att rekommendera en kontraindikation för Acomplia när det gäller personer med pågående depression och/eller med behandling för depression. Utöver kontraindikationen rekommenderar EMEA skärpta varningar i produktinformationen när det gäller personer med tidigare depressioner eller annan psykisk sjukdom som inte är under kontroll. Man rekommenderar också att behandlingen med Acomplia ska avbrytas om en depression uppkommer. Acomplia är godkänt för att, tillsammans med diet, användas för att behandla feta patienter eller överviktiga patienter med ytterligare riskfaktorer, till exempel typ 2-diabetes eller blodfettsrubbningar. Psykiska Använd inte Magnevist vid MRT till patienter med gravt nedsatt njurfunktion På grund av risken för allvarliga hud- och bindvävsbiverkningar är det gadoliniuminnehållande kontrastmedlet Magnevist nu kontraindicerat vid MRT till patienter med allvarligt nedsatt njurfunktion. Magnevist är ett gadoliniuminnehållande kontrastmedel som används vid magnetisk resonanstomografi (MRT). Kontrastmedlet kan i sällsynta fall ge upphov till svåra biverkningar från hud och bindväv (NFD/ NSF), liksom även kontrastmedlet Omniscan som också innehåller gadolinium. Det är endast patienter med allvarligt nedsatt njurfunktion som har drabbats. Magnevist ska därför inte längre användas vid MRTundersökningar av patienter med allvarlig njurfunktionsnedsättning Information från Läkemedelsverket 5:2007 87 Biverkningsnytt Begränsa användningen av piroxicam Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMEA rekommenderar begränsad användning av piroxicam på grund av biverkningar i mag-tarmkanalen och svåra hudbiverkningar. Efter en förnyad utvärdering av nytta-risk rekommenderar den europeiska läkemedelsmyndigheten EMEA begränsad användning av det antiinflammatoriska läkemedlet piroxicam (Brexidol, Piroxicam NM Merck) på grund av risken för mag-tarmbiverkningar, främst magblödning, och allvarliga hudbiverkningar. Piroxicam bör inte användas för tillstånd med smärta och inflammation av kortvarigt slag. Det kan fortfarande förskrivas för lindring av symtom vid artros, reumatoid artrit och Bechterews sjukdom men ska inte vara det antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) som väljs i första hand vid dessa tillstånd. Piroxicam ska användas i så låg dos som möjligt och den dagliga dosen ska vara högst 20 mg. Medicinering med piroxicam ska ske så kort tid som möjligt. Utvärdering av effekten och ställningstagande till fortsatt behandling med piroxicam bör ske 14 dagar efter inledd medicinering. Den europeiska läkemedelsnämnden CHMP har också föreslagit nya kontraindikationer och förstärkta varningar för piroxicam. Nya restriktioner för förskrivning av Prexige En europeisk utredning av rapporter om svåra leverbiverkningar vid behandling med lumiracoxib (Prexige) har nu utmynnat i skärpta regler för hur patienternas leverfunktion ska följas samt begränsning av vilka patienter som är lämpliga för behandling. Efter rapporter om allvarliga leverbiverkningar vid behandling med lumiracoxib (Prexige) påbörjades en utredning av läkemedlet inom EU. Utredningen är nu genomförd och utmynnar i skärpta regler för hur patienternas leverfunktion ska följas samt begränsning av vilka patienter som är lämpliga för behandling. Lumiracoxib ska inte förskrivas till patienter med leversjukdom, patienter som tidigare haft leverpåverkan i samband med läkemedelsbehandling eller patienter som medicinerar med läkemedel som kan påverka levern. Leverns funktion ska kontrolleras före och under behandling och behandlingen skall vara så kort som möjligt. Tillverkaren av läkemedlet informerar nu förskrivare om de nya kontraindikationerna 88 Information från Läkemedelsverket 5:2007 och råden för behandling. Lumiracoxib, som är en selektiv COX-2-hämmare, är endast godkänt för att lindra symtom vid artros i knä och höft. Mer än sju miljoner patienter beräknas ha behandlats med lumiracoxib. Totalt i världen har elva fall av allvarlig leverpåverkan rapporterats, varav två dödsfall och tre som lett till levertransplantation. Inga fall har rapporterats i Sverige. De allvarliga leverbiverkningarna har framför allt uppkommit vid doser högre än de 100 mg dagligen som är godkända inom EU. En utredning av lumiracoxibs nytta i relation till riskerna med behandlingen pågår inom EU och ny information kan komma när utredningen är slutförd. Läkemedelsmonografier Fluorescite (fluoresceinnatrium) ATC-kod: S01JA01 ATC-kod: Injektionslösning, 100 mg/mL Alcon Sverige AB Sammanfattning Fluorescite är ett diagnostikum innehållande fluorokromen fluoresceinnatrium. Fluorescite är indicerat för att synliggöra blodkärl i ögonbotten (fluoresceinangiografi av retina och koroidea). Fluorescite har funnits tillgängligt som ett licenspreparat sedan ett flertal år, men har nu godkänts i en ömsesidig procedur. Då preparatet har använts i över 30 år är godkännandet baserat på publicerade studier. Fluorescensangiografi är en väletablerad diagnostisk rutin vid till exempel kartläggning av makulaödem och kärlläckage vid diabetesretinopati (1), vid karakterisering av koroidal kärlnybildning vid åldersrelaterad makuladegeneration (2) samt vid diagnos av retinala arteriella ocklusioner och ventromboser (3,4). Fluorescite (5 mL) administreras via en snabb intravenös injektion. Luminiscens uppträder vanligen i retina och koroideakärlen inom 7–14 sekunder. Fluorescein är ett relativt inert färgämne och de vanligast rapporterade behandlingsrelaterade biverkningarna är illamående, kräkning, synkope och klåda. Dock har allvarliga överkänslighetsreaktioner, såsom angioödem, andningsproblem, anafylaktisk chock, hypotension, andnings- och hjärtstillestånd, rapporterats strax efter injektion av fluorescein. Patienten måste därför noga övervakas i samband med undersökningen. Dessutom skall försiktighetsåtgärder mot extravasering vidtas då fluoresceinlösningen har ett högt pH-värde, vilket kan medföra allvarlig lokal vävnadsskada. Godkännandedatum: 2007-06-15 (ömsesidig procedur). Läkemedelsverkets värdering Fluorescite är ett värdefullt diagnostikum för fluoresceinangiografi av ögonbotten. Likvärdiga alternativ saknas. Referenser 1. Diabetesretinopati. State of the Art. Elisabet Agardh. www. swedeye.org 2. Åldersrelaterad makuladegeneration. State of the Art. Birgitta Bauer. www.swedeye.org 3. Retinala arteriella ocklusioner. State of the Art. Magnus Gjötterberg. www.swedeye.org 4. Retinala ventromboser. State of the Art. Jörgen Larsson. www. swedeye.org Information från Läkemedelsverket 5:2007 89 Monografier Herceptin (trastuzumab) – nya indikationer ATC-kod: L01XC03 Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning. Varje injektionsflaska innehåller 150 mg trastuzumab. Roche AB Sammanfattning Nya indikationer för Herceptin (trastuzumab) Vid tidig bröstcancer: Trastuzumab har godkänts för behandling av tidig bröstcancer, som adjuvans till patienter med tumörer som överuttrycker HER2 eller har en påvisad amplifiering av HER2-genen. Det skall ges som tillägg till relevant kemo- respektive strålterapi efter kirurgi. Godkännandet baserades på HERA-studien där trastuzumab gavs som monoterapi efter avslutad annan primärbehandling. HERA-studien var en randomiserad multicenterstudie där trastuzumab gavs var tredje vecka under ett år och jämfördes mot ingen behandling (1). Studien avbröts i förtid vid en planerad interimsanalys på grund av statistiskt övertygande resultat till fördel för behandlingen. Sjukdomsfri överlevnad utgjorde den primära effektvariabeln och vid observationstidens slut (median tolv månader) var antalet patienter med återinsjuknande 219/1 693 (12,9 %) i gruppen som inte fick behandling och 127/1 696 (7,5 %) i gruppen som fick trastuzumab (p < 0,0001). Riskkvoten (Hazard ratio) var 0,54 med behandling. Sjukdomsfri överlevnad i HERA-studien (ITT-analys) Trots en betydande överkorsning till trastuzumabgruppen efter det att studien avbröts kunde en överlevnadsvinst detekteras efter två års medianuppföljningstid, vilken innebar 59 händelser i trastuzumabgruppen mot 90 i kontrollgruppen, med en riskkvot på 0,66 (p = 0,0115) (2). Det finns även erfarenhet av adjuvant användning av trastuzumab i kombination med cytostatika. I två amerikanska studier (3) gavs antracyklin och cyklofosfamid följt av paklitaxel i kombination med trastuzumab, vilket jämfördes med enbart paklitaxel. Resultaten av en samanalys av dessa två studier är i överensstämmelse med dem i HERA-studien. De vanligaste biverkningarna är allmänna, lokaliserade till mag-tarmkanalen, muskuloskeletala och hudutslag. De skiljer sig inte från vad som rapporterats i tidigare studier på patienter med metastaserad sjukdom. Det är också sedan tidigare känt att trastuzumab kan ge upphov till kardiell påverkan, särskilt när det ges i kombination med eller efter exponering av andra hjärttoxiska läkemedel. I HERA-studien fick 0,6 % av patienterna i trastuzumabgruppen symtomatisk hjärtsvikt (NYHA klass III–IV) och 3,0 % asymtomatisk eller lätt symtomatisk (svårighetsgrad av NYHA klass I–II) hjärtsvikt. I observationsgruppen fick 0,5 % hjärtsvikt av NYHA klass I–II. I de amerikanska adjuvantstudierna där kombinationen paklitaxel och trastuzumab gavs såg man allvarliga hjärtbiverkningar, mestadels hjärtsvikt, hos 3–4 % av patienterna. För att närmare utreda risken för hjärttoxicitet vid adjuvant behandling ålades företaget i samband med godkännandet att utföra en observationell uppföljningsstudie med ett årligen återkommande rapporteringskrav. Vid metastaserad bröstcancer: Trastuzumab i kombination med aromatashämmande läkemedel har godkänts för behandling av kvinnor med HER2-positiv och hormonreceptorpositiv metastaserad bröstcancer. Det finns inga data på användning av trastuzumab vid behandling av patienter som tidigare fått läkemedlet i adjuvant behandlingssituation, varför denna grupp inte ingår i indikationen. En öppen randomiserad fas 90 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Monografier III-studie inkluderande 207 patienter med metastaserad bröstcancer och som inte fått kemoterapi tidigare, stöder godkännandet. Tidigare behandling med tamoxifen adjuvant eller som första linjens behandling var tillåten. I studien användes aromatashämmaren anastrozol ensamt respektive i kombination med trastuzumab. Progressionsfri överlevnad förlängdes från 2,4 till 4,8 månader med kombinationsbehandling (p = 0,0016) (4). Tumörrespons var 16,5 % när trastuzumab gavs i tillägg till anastrozol, som ensamt gav responser i 6,7 % av fallen. Överlevnadsdata visade inte någon signifikant skillnad mellan behandlingsgrupperna, vilket dock ska ses i ljuset av att mer än hälften av patienterna som fått enbart anastrozol också fick trastuzumab vid sjukdomsprogress. Säkerhetsprofilen för trastuzumab är likartad jämfört med tidigare studier vid metastaserad bröstcancer. Incidens av biverkningar av grad 3/4 ökade från 15 till 25 % när trastuzumab gavs tillsammans med anastrozol, jämfört med monoterapi med anastrozol. Godkännandedatum: 2006-05-22 och 2007-04-24 (centralt godkännande). Läkemedelsverkets värdering Vid tidig bröstcancer Trastuzumab givet adjuvant till HER2-positiva bröstcancerpatienter innebär ett mycket värdefullt tillskott till behandlingsarsenalen. Det minskar risken för återfall av bröstcancer i en population som har en ökad sådan risk, ger förlängd överlevnad och är förknippat med en acceptabel risk för biverkningar. Vid metastaserad bröstcancer Trastuzumab i kombination med aromatashämmare bedöms som ytterligare ett användbart alternativ för en begränsad grupp bröstcancerpatienter, som är postmenopausala och har kombinerad hormonreceptor- och HER2-positivitet och inte tidigare är behandlade med trastuzumab. Dess effekt i förhållande till kombination med kemoterapi är inte undersökt. Patientens status och tolerabilitet för cytostatika- respektive aromatashämmarinducerad toxicitet skall beaktas och en individuell risk/nyttabedömning göras i varje enskilt fall. Referenser 3. Romond EH, Perez EA, Bryant J, et al. Trastuzumab plus adjuvant chemotherapy for operable HER2-positive breast cancer. N Engl J Med 2005;353:1673–84. 4. Kaufman, et al. Trastuzumab plus anastrozole prolongs progression-free survival in postmenopausal women with HER2-positive, hormone-dependent metastatic breast cancer (MBC), abstract BA2 ESMO 2006 (oral presentation). 1. Piccart-Gebhart MJ, Procter M, Leyland-Jones B, et al. Trastuzumab after adjuvant chemotherapy in HER2-positive breast cancer. N Engl J Med 2005;353:1659–72. 2. Smith I, Procter M, Gelber RD, et al. 2-year follow-up of trastuzumab after adjuvant chemotherapy in HER2-positive breast cancer: a randomised controlled trial. Lancet. 2007;369(9555):29–36. Information från Läkemedelsverket 5:2007 91 Monografier Humira (adalimumab) – ny indikation ATC-kod: L04AA12 Humira 40 mg injektionsvätska, lösning, förfylld spruta Humira 40 mg injektionsvätska, lösning, förfylld injektionspenna Abbot Sammanfattning Humira innehåller adalimumab som är ett rekombinant humant immunglobulin mot ”tumour necrosis factor alpha” (TNFα). TNFα är förhöjt vid inflammation. Humira är sedan tidigare godkänt för behandling av reumatoid artrit, psoriasisartrit och pelvospondylit. Det har nu också godkänts för behandling av patienter med svår Crohns sjukdom som inte svarar på behandling med glukokortikoider och/eller immunmodulerande medel eller som har kontraindikationer mot sådan behandling, vilket är ämnet för denna monografi. Godkännandet bygger på tre av företaget insända huvudstudier som undersökt effekt och säkerhet vid behandling av Crohns sjukdom. Två studier undersökte effekt och säkerhet vid aktiv sjukdom, induktionsbehandling. I den första av dessa undersöktes olika subkutana dosregimer. Av de patienter som behandlades med 160 mg dag 1 och 80 mg efter två veckor var 36 % i remission (Crohns Sjukdom Aktivitets Index [CDAI] < 150) vid utvärdering efter fyra veckor, jämfört med 12 % som fått placebo (p < 0,001). Motsvarade resultat för de patienter som fick 80 mg dag 1och 40 mg vecka efter två veckor visade att 24 % var i remission, vilket var gränssignifikant jämfört med placebo (p = 0,061). Vid en kompletterande analys vecka 8 fann man dock att remissionsfrekvensen var likvärdig för de båda induktionsregimerna 160/80 mg och 80/40 mg. Biverkningar sågs oftare i 160/80 mg-gruppen. Därför rekommenderas i första hand induktionsbehandling med 80 mg initialt och 40 mg efter två veckor. När det bedöms som extra viktigt med ett snabbt svar finns möjlighet att använda den högre doseringen på 160/80 mg, men med observans på att risken för biverkningar är högre. I den andra induktionsstudien undersöktes patienter som tidigare svarat på behandling med infliximab men utvecklat överkänslighet eller förlorat behandlingseffekt. Behandling med 160 mg dag 1 samt 80 mg efter två veckor jämfördes mot placebo. Vid utvärdering efter fyra veckor var 21 % av patienterna i den aktiva behandlingsgruppen i remission jämfört med 7 % i placebogruppen (p < 0,001). I underhållsstudien undersöktes om adalimumab 40 mg varje eller varannan vecka var effektivt för att bevara remission. Studien hade en öppen start där alla patienter behandlades med adalimumab 80 mg initialt och 40 mg efter två veckor. De patienter som svarade med en minskning av minst 70 poäng i CDAI-score inkluderades i den primära effektpopulationen. Dessa patienter randomiserades till behandling med adalimumab 40 mg subkutant varje eller varannan vecka eller till placebo. Vid vecka 56 var 41 % respektive 36 % av patienterna som fått adalimumab 40 mg varje eller varannan vecka i remission. Skillnaden i effekt mellan dosgrupperna var inte statistiskt signifikant, varför 40 mg varannan vecka rekommenderas i första hand. I placebogruppen var 12 % av patienterna i remission. Säkerhetsprofilen motsvarar den som är känd för denna typ av preparat med en riskökning för infektioner generellt inklusive opportunistiska infektioner. Godkännandedatum: 2007-06-04 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Humira är ett värdefullt behandlingsalternativ för patienter med svår Crohns sjukdom som inte svarar på steroider och/eller immunmodulerande behandling. Verksam beståndsdel Indikationer Humira (adalimumab) är ett rekombinant humant immunoglobulin som innehåller endast humana peptidsekvenser. Adalimumab binder med hög affinitet och specificitet till TNFα (tumour necrosis factor). Adalimumab produceras med hjälp av rekombinant DNA-teknik. Det består av 1 330 aminosyror och har en molekylvikt på cirka 148 kilo-Dalton. Tidigare godkända indikationer Reumatoid artrit Humira i kombination med metotrexat är indicerat för: • behandling av måttlig till svår aktiv reumatoid artrit hos vuxna patienter när andra sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel, inklusive metotrexat, inte haft tillräcklig effekt 92 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Monografier Efter induktionsbehandling är den rekommenderade dosen 40 mg varannan vecka genom subkutan injektion. Alternativt, om en patient har slutat med Humira och tecken och symtom på sjukdomen återkommer, kan Humira återinsättas. Erfarenhet av återinsättande efter mer än åtta veckor sedan den senaste dosen är begränsad. Vid underhållsbehandling kan kortikosteroiderna trappas ut i enlighet med kliniska riktlinjer. Patienter som försämras avseende terapisvar kan ha fördel av att höja dosen till 40 mg Humira varje vecka. • behandling av svår, aktiv och progredierande reumatoid artrit hos vuxna som inte tidigare behandlats med metotrexat Humira kan ges som monoterapi då metotrexat inte tolereras eller när fortsatt behandling med metotrexat är olämplig. Humira har visats reducera progressionhastigheten av ledskadan mätt med röntgen och förbättra den fysiska funktionen, när det används i kombination med metotrexat. Psoriasisartrit Humira är indicerat för behandling av aktiv och progredierande psoriasisartit hos vuxna när andra sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel inte haft tillräcklig effekt. Ankyloserande spondylit Humira är indicerat för behandling av vuxna med svår aktiv ankyloserande spondylit när annan konventionell behandling inte haft tillräcklig effekt. Klinik Klinisk effekt Säkerhet och effekt av adalimumab har utvärderats i randomiserade, dubbelblinda, placebo-kontrollerade studier inkluderande över 1 400 patienter med måttlig till uttalat aktiv Crohns sjukdom (CDAI ≥ 220 och ≤ 450). Av dessa patienter bedömdes 478 (32 %) ha en allvarlig sjukdom (CDAI score > 300 och samtidig kortikosteroid och/eller immunsuppressiv behandling), vilket motsvarar populationen som definieras i indikationen. Samtidig behandling med stabila doser av aminosalicylater, kortikosteroider och/ eller immunmodulerande medel tilläts. Cirka 78 % av patienterna hade haft eller hade behandling med kortikosteroider och eller immunmodulerare vid inklusion. Cirka 18 % av patienterna hade både steroider och immunmodulerare vid inklusion. Induktionsbehandling för att uppnå remission (definierad som CDAI < 150) utvärderades i två studier, CLASSIC I och GAIN. I CLASSIC I randomiserades 299 TNF-antagonistnaiva patienter till en av fyra behandlingsgrupper: placebo dag 1 och efter två veckor, 160 mg Humira initialt och 80 mg efter två veckor, 80 mg initialt och 40 mg efter två veckor samt 40 mg initialt och 20 mg efter två veckor. I GAIN randomiserades 325 patienter som inte längre svarade på behandling med eller var intoleranta mot infliximab till behandling med antingen 160 mg Humira initialt och 80 mg efter två veckor eller placebo vid motsvarande tidpunkter. Ny indikation – Crohns sjukdom Humira är indicerat för behandling av svår aktiv Crohns sjukdom hos patienter som inte svarat trots fullständig och adekvat behandling med kortikosteroider och/eller immunsuppressiv behandling eller som är intoleranta eller har medicinska kontraindikationer för sådan behandling. Vid induktionsbehandling av Humira bör denna ges i kombination med kortikosteroider. Humira kan ges som monoterapi vid intolerans mot kortikosteroider eller när fortsatt behandling med kortikosteroider inte är lämpligt. Dosering – Crohns sjukdom Den rekommenderade induktionsdosen av Humira för vuxna patienter med allvarlig Crohns sjukdom är 80 mg vecka 0 följt av 40 mg vecka 2. Om det är nödvändigt med ett snabbare svar på behandlingen kan dosen 160 mg vecka 0 (dosen kan administreras som fyra injektioner på en dag eller som två injektioner per dag två dagar i följd) och 80 mg vecka 2 användas med vetskapen om att risken för biverkningar är högre under induktion. Tabell I. Induktion av klinisk remission och respons på behandling efter 4 veckor. Klinisk remission Kliniskt svar (CR100) CLASSIC I: Infliximabnaiva patienter Placebo Humira Humira 80/40 mg 160/80 mg N = 74 N = 75 N = 76 12 % 24 % 36 %* (9/74) (18/75) (27/76) 24 % 37 % 49 %** GAIN: Infliximaberfarna patienter Placebo Humira 160/80 mg N = 166 7% (12/166) 25 % N = 159 21 %* (34/159) 38 %** Alla p-värden är parvisa jämförelser mellan proportionen för Humira jämfört med placebo. *p < 0,001 **p < 0,01 (CR-100 – Clinical response-minskning med minst 100 poäng i CDAI score). Information från Läkemedelsverket 5:2007 93 Monografier Vid vecka 8 (CLASSIC I) visade det sig att remissionsfrekvensen var likvärdig för de båda induktionsregimerna 160/80 mg och 80/40 mg 38 % respektive 36 %. Biverkningar sågs oftare i 160/80 mg-gruppen. Därför rekommenderas i första hand induktionsbehandling med 80 mg initialt och 40 mg efter två veckor. När det bedöms som extra viktigt med ett snabbt svar finns möjlighet att använda den högre doseringen på 160/80 mg men med observans på att risken för biverkningar är högre. Vidare fann man att patienter som behandlades med steroider vid induktionsbehandling med adalimumab svarade i högre utsträckning på aktiv behandling jämfört med dem som inte hade steroider. För de patienter som fick dosen 40/20 mg var skillnaden jämfört mot placebo inte signifikant. Underhållsbehandling för att bevara klinisk remission undersöktes i CHARM, där 854 patienter fick öppen behandling med 80 mg initialt och 40 mg efter två veckor. Vid vecka 4 randomiserades patienterna till 40 mg varannan vecka, 40 mg varje vecka eller placebo med en total studielängd av 56 veckor. Patienter med kliniskt svar (sänkning i CDAI ≥ 70) vid vecka 4 stratifierades och analyserades separat från dem som inte hade svarat kliniskt vid vecka 4. Nedtrappning av kortikosteroider tilläts efter vecka 8. Resultat Vid vecka 4 i CHARM hade 58 % (499/854) av patienterna svarat kliniskt och utvärderades i den primära analysen. Av dem som hade svarat kliniskt vid vecka 4 hade 48 % tidigare exponerats för annan antiTNF-behandling. Resultat avseende klinisk remission var relativt konstant oberoende av tidigare TNF-antagonistexponering. Farmakodynamik och farmakokinetik Verkningsmekanism Adalimumab binder specifikt till TNF och neutraliserar TNF:s biologiska funktion genom att blockera dess interaktion med TNF-receptorerna p55 och p75 på cellmembranen. Adalimumab modulerar också det biologiska svar som induceras eller regleras genom TNF, inklusive förändringarna i nivåerna av adhesionsmolekyler ansvariga för leukocytmigration (ELAM-1, VCAM-1 och ICAM-1 med en IC50 på 1–2 × 10-10 M). Hos patienter med Crohns sjukdom ger laddningsdosen 80 mg Humira vid vecka 0 följt av 40 mg Humira vecka 2 predos serumkoncentrationer av adalimumab på ungefär 5,5 µg/mL under induktionsperioden. En laddningsdos av 160 mg Humira vid vecka 0 följt av 80 mg Humira vecka 2 ger predos serumkoncentrationer av adalimumab på ungefär 12 µg/mL under induktionsperioden. Steady state-predos medelvärde på ungefär 7 µg/mL sågs hos patienter med Crohns sjukdom som fick en underhållsdos av 40 mg Humira varannan vecka. Ingen dosjustering krävs vid behandling av äldre patienter. Data saknas vad gäller behandling av barn samt patienter med nedsatt njur- och leverfunktion varför ingen dosrekommendation kan ges. Studierna vid reumatoid artrit och psoriasisartrit har visat att bildningen av antiadalimumab-antikroppar var lägre när Humira gavs tillsammans med metotrexat i jämförelse med användning i monoterapi. Säkerhet I utvecklingsprogrammet för adalimumabanvändning vid Crohns sjukdom ingår erfarenhet från 1 459 Tabell II. Längden på klinisk remission och svar. Placebo 40 mg Humira varannan vecka Vecka 26 N = 170 N = 172 Klinisk remission 17 % 40 %* Kliniskt svar (CR-100) 27 % Patienter i steroidfri remission i > = 90 dagara 3 % (2/66) Vecka 56 Klinisk remission Kliniskt svar (CR-100) Patienter i steroidfri remission i > = 90 dagara N = 170 12 % (20/170) 17 % 5 % (3/66) *p < 0,001 för Humira jämfört med placebo i parvisa jämförelser av proportioner **p < 0,02 för Humira jämfört med placebo i parvisa jämförelser av proportioner a Av dem som fick kortikosteroider vid inklusion (CR-100 – Clinical response-minskning med minst 100 poäng i CDAI-score) 94 Information från Läkemedelsverket 5:2007 40 mg Humira varje vecka N = 157 47 %* 52 %* 52 %* 19 %** 15 %** (11/58) (11/74) N =172 N = 157 36 %* 41 %* (62/172) (65/157)* 41 %* 48 %* 29 %* 20 %** (17/58) (15/74) Monografier Immunreaktioner och överkänslighetsreaktioner Av totalt 1 459 individer rapporterade 41 individer minst en immunreaktion. Av dessa avbröt nio patienter studien i förtid, på grund av serumsjuka (n = 3), överkänslighet (n = 4) samt SLE- eller lupusliknande syndrom (n = 3). Tretton individer (varav fem placebobehandlade) rapporterade överkänslighet mot studiedrog. Av de åtta som behandlades med adalimumab bedömdes fem bero på överkänslighet mot adalimumab. De flesta av dessa hade rodnad och klåda vid injektionsstället som enda symtom. Det rapporterades inga fall av typ I-reaktion eller anafylaxi. Immunogenicitet Frekvensen av antiadalimumabantikroppar (AAA) mättes inte i den pivotala underhållsstudien CHARM utan endast i induktionsstudierna och en supportiv underhållsstudie. Emellertid verkar det som om att det tar en viss tid för antikroppar att utvecklas, då dessa var detekterbara först från vecka 30, hos sex av de sju patienter som utvecklade antikroppar. Av denna anledning beräknades frekvensen AAA endast på de patienter som ingick i en långtidsstudie. I denna studie befanns frekvensen av AAA-positiva individer vara 2,6 % (sju av 269). Det fanns en viss tendens till minskad effekt av läkemedlet hos patienter som utvecklat antikroppar. Ökade säkerhetsproblem hos patienter med antikroppsutveckling hos Crohn-patienter eller i någon annan studerad patientgrupp har dock ej kunnat påvisas. I reumatoid artritstudierna har frekvensen av AAA varit 5 %. Referenser patienter som fått minst en dos med en sammanlagd behandlingslängd på minst 1 506 patientår. Biverkningsprofilen för adalimumab vid Crohns sjukdom förefaller överensstämma med den tidigare kända säkerhetsprofilen för anti-TNFα-läkemedel med ökad risk för infektioner inklusive opportunistiska infektioner. Eftersom information angående långtidssäkerheten fortfarande är osäker bör behandlingen förbehållas patienter med svårare former av Crohns sjukdom som inte svarar på sedvanlig terapi. Efter kompletterande analyser framkom att den totala frekvensen av biverkningar, och speciellt allvarliga biverkningar (framför allt infektioner och injektionsrelaterade biverkningar), var högre i den grupp som fick den högsta induktionsdosen 160/80 mg jämfört med gruppen som fick 80/40 upp till tolv veckor efter första dos. Därför beslutades att den primära dosrekommendationen skulle vara 80/40 mg för induktionsbehandling, då man fann likvärdig remissionsfrekvens på något längre sikt. Opportunistiska infektioner Hos 28 patienter (26 adalimumab och 2 placebo) rapporterades minst en behandlingsrelaterad opportunistisk infektion varav det hos 14 patienter bedömdes som möjligen/sannolikt behandlingsrelaterade. Endast ett av fallen ledde till att patienten avbröt studien. Tre patienter utvecklade tuberkulos, vilka bedömdes som behandlingsrelaterade. Två av fallen uppträdde hos initialt PPD-negativa individer. Det tredje fallet utvecklades trots profylax mot latent tuberkulos. Maligniteter Hos 18 individer (16 adalimumab och två placebo) rapporterades neoplasier, av vilka 14 konfirmerades som maligniteter. I fem av dessa fall rörde det sig om hudtumörer av icke melanom typ, t.ex. tre basalcellstumörer. Det noterades att det standardiserade incidensratiot (SIR) var lätt förhöjt för flera typer av maligniteter. Antalet fall av maligniteter var dock litet och skillnaden mot placebo var inte signifikant. Det kan dock inte uteslutas att det finns en liten riskökning för utveckling av maligniteter. Demyeliniserande sjukdomar Två fall rapporterades och ett av dessa fall bedömdes som adalimumabrelaterad och behandlingen avbröts. EPAR (www.emea.eu.int/) Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Nedanstående publicerade referenser har inte granskats av Läkemedelsverket. Hanauer SB, Sandborn WJ, Rutgeerts P, et al. Human antitumor necrosis factor monoclonal antibody (adalimumab) in Crohn’s disease: the CLASSIC-I trial. Gastroenterology. 2006;130:323–33. Colombel JF, Sandborn WJ, Rutgeerts P, et al. Adalimumab for maintenance of clinical response and remission in patients withCrohn’s disease: the CHARM trial. Gastroenterology. 2007;132:52–65. Epub 2006 Nov 29. Sandborn WJ, Rutgeerts P, Enns R, et al. Adalimumab induction therapy for Crohn disease previously treated with infliximab: a randomized trial. Ann Intern Med. 2007;146:829–38. Sandborn WJ, Hanauer SB, Rutgeerts P, et al. Adalimumab for maintenance treatment of Crohn’s disease: results of the CLASSIC II trial. Gut 56:1232–9. Information från Läkemedelsverket 5:2007 95 Monografier Veterinärmedicinska läkemedel Metacam – ny indikation ATC-kod: QM01AC06 Oral suspension 0,5 mg/mL Boehringer Ingelheim Vetmedica GmbH Sammanfattning Metacam vet. är en NSAID (non-steroidal anti-inflammatory drug) för veterinärt bruk, som innehåller meloxikam. Metacam finns godkänt i ett antal olika beredningsformer och för flera djurslag. En injektionsvätska finns sedan 2002 godkänd för katt i dosen 0,3 mg/kg med indikationen postoperativ smärtlindring. Det terapeutiska fönstret i katt är smalt och säkerheten för produkten ansågs tillfredsställande bara vid singelbehandling. Nu har även en oral suspension på 0,5 mg/mL godkänts till katt med indikationen lindring av inflammation och smärta vid både akuta och kroniska sjukdomar i muskler och skelett. Underhållsdosen är 0,05 mg/ kg/dag (med en inledande startdos på 0,1 mg/kg). En liten experimentell pilotstudie med en uratkristallmodell (3 djur/grupp) visade att 0,1 mg/kg i underhållsdos gav god smärtlindring. Det största utslaget på en 5-gradig skala sågs vid cirka 4 h. Då var smärtintensiteten mätt med belastningstest i medeltal 2,0 i testgruppen och 3,8 i placebogruppen. I en uppföljande studie på 8 djur/grupp som behandlades med upp till 0,075 mg/kg var effekten inte lika tillfredsställande. Motsvarande utslag på skalan var 3,4 för placebo och 3,0 för testgrupperna (oberoende av dos). När ytan under kurvan (AUC) för hela mätperioden (30 h) jämfördes kunde man dock se att underhållsdoserna 0,05 och 0,075 mg/kg gav signifikant bättre effekt än placebo. Studiedesignen, där smärtan introducerades efter flera dagars läkemedelsbehandling, kan dock antas överestimera effektens storlek jämfört med vad som kan förväntas när behandling sker av ett djur som redan har smärta. I en konfirmerande dubbelblindad fältstudie med 125 katter jämfördes den rekommenderade dosen 0,05 mg/kg/dag (efter en inledande startdos på 0,1 mg/kg) med placebo. Djuren som inkluderades hade enligt protokollet kronisk smärta från rörelseapparaten. Behandlingstiden var fyra veckor och under denna tid förbättrades tillståndet i såväl test- som placebogrupp påtagligt. Den primära effektparametern mättes med en skala (0–16) sammansatt av fyra olika delparametrar (rörlighet, ställning, rörelsemönster och palpationsömhet). Skillnaderna mellan grupperna bedömdes som AUC över 28 dagar. Några skillnader mellan grupperna sågs ej utan resultatet i placebogruppen (255 skalenheter × dagar) var jämförbart med den i testgruppen (244 enheter). En post hoc-analys visade att för parametern palpationsömhet sågs något bättre effekt i testgruppen jämfört med placebo. Resultaten kan dock inte anses statistiskt säkerställda. Skillnaden var störst dag 7 (52 % i testgruppen hade förbättrats minst en skalenhet [0–4] jämfört med 28 % i placebogruppen). Vid den slutgiltiga bedömningen dag 28 var skillnaden 8 % (67 % för test- och 58 % för kontrollgrupp) och det var ingen skillnad i AUC över perioden. Två komplicerande faktorer som gör resultaten svårbedömda var att katternas tillstånd förbättrades så påtagligt under studien oberoende av läkemedelsbehandlingen och att djur med svår smärta inte inkluderats då det ansågs vara oetiskt att göra studier i denna patientgrupp. En toleransstudie på unga, friska djur (sex i varje grupp) visar att doser upp till 0,5 mg/kg tolereras väl. I fältstudien noterades ingen ökad risk för biverkningar hos äldre katter men tidigare kända biverkningar antyder att risken för njursvikt vid behandling är betydligt större för katt än för andra djurslag. Några incidensberäkningar har inte kunnat göras eftersom bedömningen grundas på spontanrapportering och det är oklart hur många katter som behandlats. De flesta biverkningsrapporterna rörande katt kommer från USA och representerar användning utanför godkänd indikation, eftersom Metacam oral suspension där är kontraindicerad till katt. I den övergripande nytta-riskbedömingen drogs slutsatsen att Metacam oral suspension kan godkännas till katt för långtidsbehandling i dosen 0,05 mg/kg trots den osäkra effekten. Vid högre doser bedömdes risken för njursvikt och biverkningar från mag-tarmkanalen vara oacceptabelt hög. Godkännandedatum: 2007-09-11 (central procedur). 96 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Monografier Läkemedelsverkets värdering Godkännandet av Metacam 0,5 mg/mL oral suspension ska ses i ljuset av att det tidigare inte funnits något läkemedel godkänt för långtidsbehandling av smärta hos katt. Under utredningens gång har Läkemedelsverket påtalat brister i dokumentationen avseende såväl dosval som effekt och säkerhet. Förskrivningen bör mot den bakgrunden vara restriktiv och djurägarna bör uppmanas att noga observera djurens svar på behandlingen avseende såväl effekt som biverkningar. Referens EPAR (www.emea.europa.eu) Information från Läkemedelsverket 5:2007 97 Läkemedelsförmånsnämnden Läkemedelsförmånsnämnden, LFN, är den myndighet som beslutar vilka läkemedel och förbrukningsartiklar som ska subventioneras av samhället. Besluten fattas av en nämnd som finns inom myndigheten. Nämnden består av en ordförande och tio ledamöter. Ledamöterna har tillsammans en bred medicinsk, såväl praktisk som vetenskaplig, och hälsoekonomisk kompetens. Två av ledamöterna har erfarenhet från brukargrupper. Flera hostmediciner förlorar sin subvention LFN har granskat subventionerna för läkemedel mot astma, kroniskt obstruktiv lung­sjukdom (KOL), cystisk fibros och hosta. Granskningen innebär att totalt sju läkemedel förlorar sina subventioner den 1 oktober 2007. I maj i år presenterade LFN sin granskning av drygt 50 läkemedel som används mot astma, KOL, cystisk fibros och hosta (se även Information från Läkemedelsverket nr 4 2007, s. 74). Från och med den första oktober träder dessa beslut i kraft vilket innebär att fyra hostmediciner och tre läkemedel mot astma försvinner ur högkostnadsskyddet. Granskningen är en del av genomgången av hela läkemedelssortimentet, där vi prövar vilka läkeme­del som ska vara subventionerade och ingå i högkostnadsskyddet. LFN anser att det är angeläget att samhället subventionerar ett stort antal läkemedel mot astma, KOL och cystisk fibros. Det är allvarliga sjukdomar som inte går att bota. Tre läkemedel mot astma förlorar dock sina subventioner. Det beror på att det finns billigare alternativ med lika bra eller bättre medi­cinsk effekt. LFN anser vidare att hosta och slem till följd av en förkylning ger upphov till så kortvariga och lindriga besvär att det inte är rimligt att subventionera läkemedel mot dessa symtom. Dessutom är effekten av läkemedlen generellt ganska svag och otillfredsställande dokumenterad. Totalt förlorar fyra host­mediciner sin subvention och i ett fall begränsas subventionen. Besluten avseende Asmanex och Efedrinhydroklorid APL (kapsel) överklagades. Dessa besluten börjar därmed inte gälla förrän frågan avgjorts i domstol. Besluten innebär att 40 miljoner kronor per år frigörs. Pengarna kan användas till angelägna områ­den inom sjukvården. I genomgången av läkemedelssortimentet prövar vi läkemedel sjukdomsområde för sjukdomsområde. Totalt ska vi gå igenom 49 läkemedelsgrupper med sammanlagt cirka 2 000 läkemedel. Ytterligare information om LFN:s genomgångar finns på vår hemsida www.lfn.se. Granskningen av läkemedel mot astma, KOL, cystisk fibros och hosta finns redovisad i en slutrapport. Rapporten innehåller bland annat en redovisning av kunskapsläget för dessa läkemedel. I rapporten finns även en sammanfattning av våra slutsatser och en redovisning av våra beslut. Sammanfattningen finns även i ett särtryck. Slutrapport och sammanfattning finns att ladda ned i pdf-format från vår hemsida www.lfn.se. Den går också att beställa via e-post till [email protected]. Tabell. Lista över de läkemedel som förlorar och får begränsad subvention från den 1 oktober. Läkemedel som inte får subvention Mollipect Lepheton-Desentol APL Efedrinhydroklorid i Quilla Simplex APL Efedrinhydroklorid APL (oral lösning) Theo-Dur Teovent (tablett) Lomudal (inhalationspulver) Läkemedel som får begränsad subvention Bisolvon * * Bisolvon subventioneras bara för patienter med cystisk fibros eller primär ciliär dysfunktion. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Fredrik Larsson, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 68, e-post: [email protected], www.lfn.se 98 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Läkemedelsförmånsnämden Nytt läkemedel mot smärta i högkostnadsskyddet Smärtläkemedlet Prialt ska ingå i högkostnadsskyddet. Prialt används för behandling av svår kronisk smärta hos patienter där andra smärtlindrande läkemedel inte hjälper. Prialt ska ses som ett komplement eller alternativ för patienter, som trots behandling med starka smärtläkemedel eller andra smärtlindrande metoder fortfarande lider av svår smärta. Det kan exempelvis handla om personer som har cancer, AIDS eller sjukdomar i det centrala nervsystemet, som till exempel MS. Uppskattningsvis kan cirka 500 svenskar per år komma att behandlas med Prialt. Patienten får läkemedlet intratekalt, vilket innebär att det injiceras direkt i ryggmärgskanalen. Behandlingen kostar cirka 90 000 kronor per år. Subventionen för parkinsonläkemedel löper ut Den tidsbegränsade subventionen för parkinsonläkemedlet Duodopa gick ut den 1 september. Läkemedelsföretaget Solvay Pharma AB har inte visat att hälsovinsterna vid behandling med Duodopa motiverar det höga pris som det vill ta ut. Priset är sex gånger högre än för standardbehandlingen. Duodopa är ett läkemedel som används vid behandling av Parkinsons sjukdom i ett sent skede då vanlig tablettbehandling inte längre har god effekt. Läkemedlet är ny användningsform av parkinsonläkemedlet L-DOPA och tillförs kroppen via en sond till tunntarmen. Behandlingen med Duodopa skulle kosta cirka 400 000 kronor per år vilket kan jämföras med standardbehandlingen som kostar cirka 65 000 kronor. Idag får cirka 80 personer i Sverige behandling med Duodopa. För att dessa svårt sjuka patienter inte ska behöva avbryta sin behandling kommer de få Duodopa subventionerat även fortsättningsvis. Däremot kommer inga nya patienter att kunna få Duodopa subventionerat. För att Duodopa ska få subvention igen krävs antingen att företaget kommer in med en ny ansökan med ett lägre pris eller att det kan lämna in ny information om läkemedlets effekter vid behandling av Parkinsons sjukdom. LFN beslutade i januari 2005 att tidsbegränsa subventionen för Duodopa till den 1 september 2007. Orsaken var att det fanns en stor osäkerhet i det underlag som företaget lämnade in i sin ansökan. LFN begärde därför att bolaget skulle komma in med ytterligare information kring läkemedlet för att motivera det höga priset som det ville ta ut. Tre magsyraläkemedel förlorar subvention Läkemedlen Inside Brus, Ranitidin Merck NM och Ranitidin Recip är inte längre subventionerade. Företagen bakom dessa produkter går inte vidare till nästa instans, varför länsrättens beslut att avslå överklagandena för dessa produkter kvarstår. I januari 2006 avslutades LFN:s granskning av läkemedel mot sjukdomar orsakade av magsyra. LFN beslutade att slopa subventionerna för drygt 30 av de granskade läkemedlen, däribland samtliga så kallade H2-blockerare. Besluten för sju av H2-blockerarna överklagades. I juni i år meddelade länsrätten att man avslagit samtliga dessa överklaganden. Företagen bakom Inside Brus, Ranitidin Merck NM och Ranitidin Recip har valt att inte överklaga länsrättens beslut till nästa instans, kammarrätten. LFN:s och länsrättens beslut står därmed fast och dessa läkemedel är därmed inte längre subventionerade. Besluten för de övriga H2-blockerarna, Artonil, Famotidin Hexal, Ranitidin Hexal och Ranitidin Sandoz, har överklagats till kammarrätten. Dessa läkemedel kommer därför att få behålla sin subvention tills vidare. H2-blockerare är äldre läkemedel, som främst används för mindre allvarliga tillstånd som orsakas av magsyra. LFN har tidigare sagt att lindrigare former av halsbränna och sura uppstötningar ger upphov till så små livskvalitetsförluster att behandlingen inte ska subventioneras av samhället. Detta har nu slagits fast av länsrätten. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Fredrik Larsson, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 68, e-post: [email protected], www.lfn.se Information från Läkemedelsverket 5:2007 99 Läkemedelsförmånsnämden Snabbguide till LFN:s beslut Beviljas generell subvention Byetta – Läkemedel som används vid behandling av åldersdiabetes (diabetes mellitus typ 2). Dapsone Scanpharm – Licensläkemedel som används för behandling av dermatitis herpetiformis, en blåsbildande hudinflammation med ett kroniskt förlopp. Ergenyl Retard – Depotgranulat som används för behandling av epilepsi. Finns sedan tidigare inom förmånerna som tabletter. Equasym – Equasym och Equasym Depot ska ingå i förmånerna. De används som en del av det totala behandlingsprogrammet för barn över sex år med ADHD. Läkemedlet ska ges då stödåtgärder inte har varit tillräckligt. Januvia – Ännu ett läkemedel som används för behandling av åldersdiabetes (diabetes mellitus typ 2). Levemir – Diabetesläkemedel som nu även är subventionerat för patienter med diabetes typ 2. Lucentis – Läkemedel för behandling av den våta formen av åldersrelaterad makuladegeneration (AMD). Har tidigare funnits tillgängligt som licensprodukt. Metadon DnE – Används för att hålla opiatberoende patienter fria från missbruk. Har tidigare funnits tillgängligt som licensprodukt. Mircera – Läkemedel som används för behandling av blodbrist till följd av nedsatt njurfunktion. Omnitrope – Injektionsvätska som innehåller tillväxthormonet somatropin. Läkemedlet ingår sedan tidigare i förmånerna i beredningsformerna pulver och vätska till injektionsvätska. Orencia – Orencia används vid behandling av reumatoid artrit (RA). Läkemedlet rättar till obalansen mellan de ämnen som driver inflammation och de ämnen som hämmar den. Prialt – Läkemedel som används mot svår kronisk smärta hos patienter där andra smärtlindrande läkemedel inte hjälper (se artikel ovan). Surmontil – Depressionsläkemedel som tillhandahålls till de patienter som beviljats licens. Vfend – Används för att behandla svåra svampinfektioner hos i första hand patienter med nedsatt immunförsvar. Xagrid – Läkemedel som får fortsatt subvention. Används vid behandling av så kallad essentiell trombocytemi, vilket leder till en förhöjd mängd blodplättar i blodet. Avslag Efedrinhydroklorid i Quilla Simplex APL – Hostmedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Efedrinhydroklorid APL (oral lösning) – Hostmedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Lepheton-Desentol APL – Hostmedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Lomudal (inhalationspulver) – Astmamedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Mollipect – Hostmedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Teovent (tablett) – Astmamedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Theo-Dur – Astmamedicin som förlorar sin subvention den 1 oktober med anledning av LFN:s genomgång av läkemedel mot astma, KOL och hosta (se artikel ovan). Beviljas begränsad subvention Bisolvon – Subventioneras från och med den 1 oktober endast för patienter med cystisk fibros eller primär ciliär dysfunktion (se artikel ovan). Duodopa – Läkemedel som används mot Parkinsons sjukdom och vars tidsbegränsade subvention gick ut den 1 september (se artikel ovan). Duodopa ingår nu endast i läkemedelsförmånerna för de patienter som inlett behandlingen före den 1 september 2007. Replens – Replens ingår i läkemedelsförmånerna för behandling av vaginal torrhet endast för kvinnor med bröstcancer som behandlas med aromatashämmare. De nya läkemedelsförmånerna – ett produktinriktat system med två subventionsmöjligheter. • Generell subvention innebär att ett läkemedel är subventionerat för hela det godkända användningsområdet. • Begränsad subvention innebär att ett läke- medel bara är subventionerat för ett visst användningsområde. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Fredrik Larsson, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 68, e-post: [email protected], www.lfn.se 100 Information från Läkemedelsverket 5:2007 Anmälan/Rapport Medicinteknisk avvikelse 0. Denna rapport har sänts till □ Tillverkaren/leverantören □ Läkemedelsverket □ Socialstyrelsen Datum Vårdenhetens dnr Datum: Datum: Datum: 1. Vårdenhet (sjukhus, avdelning, mottagning, primärvård, särskild boendeform, tandvård ) eller motsvarande: Telefon: Enhetens namn: Adress och postadress: Kontaktperson: Telefax: Telefon: E-postadress: 2. Medicinteknisk produkt Tillverkare/fabrikat: Produktnamn/ benämning: Artikelnr/ typbeteck­ning/ programversion: Lot nr/ batch nr/ Serienummer: CE-märkning: Inköpsår: □ Ja □ Nej, □ Upphandlad innan 1998-06-14 □ Produkten är specialanpassad (jfr. LVFS 2001:5, 2003:11) □ Produkten är under klinisk prövning (jfr. LVFS 2001:5, 2003:11) □ Produkten är avsedd för utvärdering av prestanda (jfr. LVFS 2001:7) □ Produkten är egentillverkad (jfr. SOSFS 2001:12) □ Annan → 3. Leverantör Företag: Adress adress: och Kontaktperson: E-postadress: Telefon: post- Telefax: 4. Datum och plats för avvikelsen Datum: Plats: Datum för kontakt: 5. Händelseförlopp (använd bilaga om utrymmet inte är tillräckligt) 6. Aktuell följd av avvikelsen □ Dödsfall □ Allvarligt försämrad hälsa □ Kunnat orsaka dödsfall eller allvarligt försämrad hälsa □ Ingen känd skada □ Annat → 7. Trolig olycks-/felorsak (flera alternativ är möjliga) □ Produktfel □ Använd för fel ändamål □ Bristande information □ Bristande underhåll □ Handhavandefel □ Annan Kommentarer till ovanstående bedömning: 8. Planerade och vidtagna åtgärder/ kommentarer 9. Rapportör Namnteckning: Namnförtydligande: E-postadress: Adress: Telefon: Telefax: Formuläret avsett för: anmälan till tillverkare av medicintekniska produkter och till Läkemedelsverket enligt SOSFS 2001:12 anmälan till Socialstyrelsen enligt SOSFS 2001:12, avseende egentillverkade medicintekniska produkter, eller kompletterande anmälan till Socialstyrelsen enligt SOSFS 2002:4 (Lex Maria) eller annan rapport till Socialstyrelsen i fråga om avvikelser (olyckor, tillbud och iakttagelser avseende användning och hantering av medicintekniska produkter). (Se bilaga med adresser till Läkemedelsverket och Socialstyrelsens regionala tillsynsenheter) Bilaga Läkemedelsverket • Läkemedelsverket Medicinteknik Box 26 751 03 Uppsala tel 018-17 46 00 fax 018-50 31 15 e-post [email protected] Internet www.lakemedelsverket.se Socialstyrelsens regionala tillsynsenheter: • • • • • • Göteborg (för Västra Götalands län samt kommunerna Falkenberg, Kungsbacka och Varberg) Socialstyrelsen Vasagatan 45 411 37 Göteborg Tel 031-759 59 00 , fax 031-778 19 30 Besök: Vasagatan 45 Jönköping (för Östergötlands, Jönköpings och Kalmar län) Socialstyrelsen Box 2163 550 02 Jönköping Tel: 036-30 94 00, fax 036-30 78 79 Besök: Målargatan 3, plan 5 Malmö (för Skåne, Kronobergs och Blekinge län samt kommunerna Halmstad, Hylte och Laholm) Socialstyrelsen Box 4106 203 12 Malmö Tel: 040-10 79 00, fax 040-10 79 98 Besök: Torggatan 4, vån 10 Stockholm (för Stockholms och Gotlands län) Socialstyrelsen Regionala tillsynsenheten 106 30 Stockholm Tel: 08-555 530 00, fax 08-555 531 62 Besök: Rålambsvägen 3 Umeå (för Västernorrlands, Jämtlands, Västerbottens och Norrbottens län) Socialstyrelsen Box 34 901 02 Umeå Tel: 090-71 43 20, fax 090-71 43 39 Besök: Nygatan 18-20 Örebro (för Uppsala, Gävleborgs, Västmanlands, Dalarnas, Värmlands, Örebro och Södermanlands län) Socialstyrelsen Box 423 701 48 Örebro Tel 019-670 77 00, fax 019-611 05 90 Besök: Olaigatan 15 e-post [email protected] Internet www.socialstyrelsen.se Posttidning B LÄKEMEDELSVERKET BOX 26 Rapportering av läkemedelsbiverkningar hos människa 751 03 UPPSALA Läkemedel för vilka alla misstänkta biverkningar skall rapporteras som inte står upptagna som ”vanliga” i FASS Godkända 2005 Preparat Aftasol Aloxi Alvesco/Amavio/Freathe Aptivus Avastin Azilect Corlentor/Procoralan Duac Eligard FDG Mallinckrodt Fendrix Fosavance Indocyaningrön Pulsion Inegy/Vytorin Kepivance Litiumklorid Lidico Medicinsk Oxygen AGA Mekostest Nixema Noxafil/Posaconazole SP Octanate Orfadin Prialt Protaminsulfat Leo Pharma Purimune Quintanrix Revatio Ritalin Serdolect Tamiflu Trileptal Tarceva Truvada Vacciflu Vasovist Vivaglobin Xolair Xyrem Zonegran Substans Amlexanox Palonosetron Ciklesonid Tipranavir Bevacizumab Rasagilin Ivabradin Klindamycin + bensoylperoxid Leuprorelin Fludeoxyglukos Vaccin mot hepatit B Alendronsyra, kolekalciferol Indocyaningrön Ezetimib + simvastatin Palifermin Litiumklorid Oxygen Allergitest Allergitest Posakonazol Koagulationsfaktor VIII Nitisinon Ziconotid Protaminsulfat Immunoglobulin, humant Vaccin mot difteri, stelkramp, kikhosta, hepatit B och Haemophilus influenzae B Sildenafil Metylfenidat Sertindol Oseltamivir (Ny indik: Barn från 1 år) Oxkarbazepin (Ny indik: Barn från 1 månad) Erlotinib Emtricitabin + tenofovir Vaccin mot influensa Gadofosveset Immunoglobulin, humant Omalizumab Hydroxismörsyra Zonisamid Godkända 2006 Preparat Acomplia Avaglim Baraclude Bravelle Byetta Cardioxane/Savene Champix Combigan Cubicin DuoTrav Evoltra Exjade Exubera Ganfort Gardasil Glypressin Kiovig Macugen Medicinsk luft M-M-Rvaxpro Myozyme Naglazyme Neupro Nexavar Niontix Preotact ProQuad Remodulin Rotarix Substans Rimonabant Glimepirid+rosiglitazon Entekavir Urofollitropin Exenatid Dexrazoxan Vareniklin Timolol + brimonidin Daptomycin Timolol+travoprost Klofarabin Deferasirox Insulin Timolol+bimatoprost Vaccin mot humant papillomvirus Terlipressin Humant immunglobulin Pegaptanib Medicinsk luft Vaccin mot mässling, påssjuka, röda hund Alglukosidas alfa Galsulfase Rotigotin Sorafenib Nitrous oxid Paratyroidhormon Vaccin mot mässling, påssjuka, röda hund och vattkoppor Treprostinil Vaccin mot rotavirus 104 Information från Läkemedelsverket 5:2007 RotaTeq Silgard Sprycel Strattera Suboxone Sutent Thelin Tygacil Tysabri Zimulti Vaccin mot rotavirus Vaccin mot humant papillomvirus Dasatinib Atomoxetin Buprenorfin + naloxon Sunitinib Sitaxentan Tigecyklin Natalizumab Rimonabant Godkända till och med 1 september 2007 Preparat Aerinaze Altargo Atriance Ciproxin Substans Pseudoefedrin, kombinationer Retapamulin Nelarabin Ciprofloxacin (Ny indik: Barn från 1-17 år) Circadin Melatonin Copalia/Dafiro/Exforge/Imprida Amlodipin + valsartan Daronrix Vaccin mot influensa Diacomit Stiripentol Elaprase Idursulfas Enviage Aliskiren Focetria Vaccin mot influensa Increlex Mekasermin Inovelon Rufinamid Invega Paliperidon Januvia Sitagliptin Lucentis Ranibizumab Mircera Pegzerepoetin alfa Movprep Osmotiskt aktiva medel Mydriasert Tropikamid + Fenylefrinhydroklorid Optaflu (f.d. FCC Vaccin) Vaccin mot influensa Optimark Gadoversetamid Orencia Abatacept Pergoveris Gonadotropiner och andra ovulationsstimulerande medel Prexige Lumiracoxib Prezista Darunavir Prolastina Alfa-1-antitrypsin Rapydan Lidokain + tetrakain Rasilez Aliskiren Revlimid Lenalidomid Riamet Artemeter, kombinationer (Ny indik: vuxna, barn och spädbarn som väger 5 kg eller mer) Riprazo Aliskiren Sebivo Telbivudin Siklos Hydroxikarbamid Soliris Ekulizumab Sprimeo Aliskiren Tekturna Aliskiren Toviaz Fesoterodin Xelevia Sitagliptin OBS! Alla preparat marknadsförs inte i Sverige. Hur rapporterar man? Rapportering till Läkemedelsverket bör ske på särskild blankett. Enklast kan rapportering ske genom att: • blanketthuvudet på blanketten ifylles • biverkningens art (diagnos) ifylles • kopia medsändes på epikris + annan relevant information. Adresskällor: LV:s adressregister samt Cegedim AB HAR DU ÄNDRAT ADRESS? Är adressen fel ber vi dig klippa ur etiketten med den gamla adressen och skicka den tillsammans med din nya adress till Läkemedelsverket, Informationsskriften, Box 26, 751 03 Uppsala