Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet för Medicin och Hälsa Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet för Medicin och Hälsa Förord Vetenskapsrådet har som en del av sitt strategiska arbete behov av ämnesöversikter för svensk forskning, vilka dels täcker det nuvarande tillståndet, dels är prognoser för utvecklingen under de närmaste fem till tio åren. Vetenskapsrådets ämnesråd, råd och kommittéer har under år 2010 fått i uppdrag att ta fram ämnesöversikter inom respektive område. Arbetet med ämnesöversikter blir dessutom ett åter­ kommande inslag i Vetenskapsrådets strategiska arbete för att stödja svensk forskning av högsta vetenskapliga kvalitet. Ämnesöversikterna utgör underlag för en process där vi syftar till att ta fram ett gemensamt doku­ ment med förslag till prioriteringar inom svensk forskningsfinansiering. Detta gemensamma doku­ ment beslutas av Vetenskapsrådets styrelse i oktober 2011. Uppdraget med att ta fram ämnesöversikter har lösts på olika sätt inom olika områden. En ledstjärna för arbetet har dock varit bred förankring i forskarsamhället. I uppdraget har legat att beskriva bland annat vilken forskning som är vanlig respektive ovanlig i Sverige och vilken forskning som är stabil och väletablerad respektive sporadisk. Beskrivningar finns även av vilka forskningsfält som är på väg att försvinna eller vilka som är under tillväxt och vilka skälen till detta är, vilken forskning som väntas expandera eller har rönt förnyat intresse. Forskningen inom ett visst område kan dras med problem eller svårigheter som i förlängningen innebär hot mot områdets utveckling, antingen kvalitativt eller kvantitativt. På motsvarande sätt kan forskningsfält innehålla möjligheter som, rätt utnyttjade, leder till att fältet stärks. Denna volym innehåller den ämnesöversikt som tagits fram av ämnesrådet för medicin och hälsa. Vid läsningen bör man alltså hålla i minnet att texten utgör underlag för en övergripande prioritering som arbetas fram och beslutas av Vetenskapsrådets styrelse. Alla goda förslag har därför inte kunnat tas med i den sammanvägda prioriteringen, men har naturligtvis mycket noga övervägts. Jag vill här rikta ett stort tack till alla representanter för forskarsamhället som bidragit till arbetet. Mille Millnert Generaldirektör Vetenskapsrådet Innehåll Sammanfattning Värde för samhället Morgondagens utmaningar Framtidens behandlingar Behov av kompetens Sjukvårdens behov Inledning Ämnesöversikter Epidemiologi och folkhälsa Hjärt- kärlsjukdomar Kroniska inflammatoriska sjukdomar Medicinsk etik Mikrobiologi, immunologi och infektionssjukdomar Nervsystemet och dess sjukdomar Odontologi Regenerativ medicin Rörelseorganens sjukdomar Systembiologi Tumörsjukdomar Vårdvetenskap Ämnesomsättningssjukdomar Grundforskning eller tillämpad forskning 5 5 6 6 7 8 9 10 10 11 11 12 13 13 14 15 15 16 17 17 18 19 . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .............................................................................................................................................................................................. . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . SAMMANFATTNING Medicinsk forskning i Sverige har traditionellt varit stark och karakteriserats av en nära koppling mel­ lan högkvalificerad grundforskning och klinisk forskning. En viktig länk mellan grundforskning och klinisk forskning har varit de världsunika bio- och databanker som skapats i Sverige. Emellertid har den kliniska forskningens situationen försämrats under senare år och andelen kliniskt verksamma dis­ puterade forskare har tydligt minskat. En väsentlig orsak till detta problem är att karriärvägen för att kombinera forskning och klinik är för lång och komplicerad. Det är av stor vikt att sjukvårdens tjänstestrukturer utvecklas på ett sådant sätt att det dels ges mer tid för forskning och dels skapas en bättre interaktion med grundforskning. Ytterligare bidragande orsak är nuvarande struktur med flera huvudmän i sjukvården. För att vidmakthålla Sveriges position som en ledande forskningsnation krävs en långsiktig förstärkn­ ing av resurser, inte minst vad gäller grundforskning men också strukturella förändringar som kan stöda den kliniska forskningen. Svensk forskning börjar halka efter i förhållande till omvärlden men håller inom vissa områden fortfarande högsta internationell klass. Inom exempelvis neurovetenskap, inflammationsforskning och diabetes/endokrinologi är svensk forskning stark. Att svensk forskning håller hög kvalitet ses också i ett ökande och framgångsrikt internationellt samarbete. Exempelvis erhåller svenska forskare numera större anslag än vad Sverige betalar in till EU. Samtidigt som den medicinska forskningen har som mål att förbättra människors hälsa, berör medicinsk forskning, och då särskilt grundforskningen, också frågor där tillämpningen inte är omedel­ bar. Att stödja forskning för långsiktig kunskapsuppbyggnad eller för att besvara frågor av allmänmän­ sklig och existentiell natur kräver både mod och insikt. Till exempel är förståelsen av vår hjärnas funk­ tion också en förståelse för vad som gör oss till människor, och kan komma att ge svar på sådant som vad medvetande är och vad vår tidsuppfattning beror på. Forskning om enskilda cellers funktion lär oss om grundstenarna i livsprocesserna, och den genetiska forskningen kan ge svar på frågor om hur olika typer av celler, vävnader och organ bildas och får precis rätt storlek och utseende. Allt detta är frågor som berör och fascinerar och en del i människans strävan att förstå sig själv. Med denna grundläggande kunskap kommer också, på sikt, tillämpningar och ökad livskvalitet. Värde för samhället Bristande kunskaper om grundläggande medicinska förlopp liksom icke-effektiva vårdprocesser utan en vetenskaplig bas innebär kostnader för samhället och en sänkt livskvalitet för individen. Genom att utveckla dessa aspekter inom en rad områden kan medicinsk forskning få stort värde för samhäl­ let. Detta gäller inte minst de stora folksjukdomarna som hjärt-kärlsjukdom, diabetes, degenerativa sjukdomar m.m. som drabbar en stor del av befolkningen och där små evidensbaserade ingrepp i vård­ processen kan få stora konsekvenser för den enskilda personens hälsa och samhällets kostnader. Några sådana sjukdomar som är mycket kostsamma för samhället beskrivs i det följande. Exempelvis innebär psykisk ohälsa inte bara stort lidande för individen och dennes anhöriga utan uppskattas varje år kosta samhället nära 60 miljarder kronor. En vidareutveckling av psykiatrins vårdprocesser med bät­ tre diagnostik, behandling och preventiva åtgärder kan följaktligen ge omedelbart värde för samhället. Stroke (blödning eller propp i hjärnan) är den tredje vanligaste dödsorsaken i Sverige idag. Vården av den här patientgruppen har betydligt förbättrats de senaste åren tack vare nya kunskaper och rutiner, men det finns mycket att vinna på ytterligare förbättringar och utvecklandet av nya be­ handlingsmetoder. Metoder som bygger på grundläggande kunskaper, till exempel i hur man hämma celldöd eller hur man stimulerar hjärnans egen reparationsförmåga. Cancer är i Sverige den vanligaste dödsorsaken för människor under 75 år. De senaste åren har forskningen fått en god bild av de störnin­ gar i signalvägar som är associerade med initieringen av cancer och fortskridandet av sjukdomen. Dessa Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 5 kunskaper har kunnat utnyttjas för att ta fram läkemedel för behandling av vissa tumörtyper. Det finns också god potential för att i framtiden kunna ta fram bättre metoder för diagnostik, prognostik och behandling av andra cancertyper. Svensk cancerforskning är framstående inom en rad områden som exempelvis kärlbildningsforskning, tumörimmunologi och epidemiologiska studier för att utröna samband mellan arv och miljö. Tandvården i Sverige kostar varje år 20 miljarder kronor. Samtidigt visar såväl flera SBU-rapporter som Socialstyrelsens arbete med nationella riktlinjer att det saknas evi­ densbaserad forskning kring många av de vanligaste behandlingsmetoderna. Det saknas stora kliniska studier och det finns stort behov av att stimulera uppbyggnaden av nationella kvalitetsregister. Lång­ siktiga insatser för forskningen inkluderande strukturella samordningsåtgärder såväl inom fältet som med övrig medicinsk forskning är nödvändiga. Morgondagens utmaningar De stora hälsorelaterade utmaningarna för framtiden, så kallade ”grand challenges”, är kopplade till den globala hälsan hos världens befolkning. I en värld med betydande klimatförändringar, allt större rörlighet hos människor mellan länder och kontinenter står vi alla inför samma utmaningar och påver­ kas alla av varandra. I det här sammanhanget är stora framtida hot mot folkhälsan epidemier och pandemier. Klimatförändringar leder till ett förändrat infektionspanorama och därmed snabbt nya förutsättningar. Den ökande förekomsten av bakterier resistenta mot dagens antibiotika är nu ett reellt hot mot vår hälsa. Den åldrande befolkningen innebär ett helt nytt sjukdomspanorama och därmed ökade krav på samhället. Också vårt sätt att leva innebär nya utmaningar och vi ser allt fler livsstilsrelaterade folksjukdomar. Framtidens behandlingar Grundläggande forskning kring exempelvis stamceller, överföring av genetiskt material och nanote­ knologi har snabbt visat vägen mot helt nya behandlingsmetoder. Det finns idag också möjligheter till en mer individualiserad hälso- och sjukvård genom att utnyttja kunskaper om individuella genetiska skillnader, molekylära processer i cellen liksom samverkan med omgivnings- och livsstilsfaktorer. Skräddarsydda behandlingar är en medicinsk modell som betonar sjukvårdens anpassning till indivi­ dens specifika förutsättningar. Traditionellt har detta främst inneburit att beakta patientens familje­ historia och sociala förutsättningar i valet av behandling. Idag finns det stora möjligheter till en mer förebyggande och individualiserad hälso- och sjukvård genom att utnyttja kunskaper om geners up­ pbyggnad, individuella genetiska skillnader och molekylära processer i cellen. Den senaste tiden har man påbörjat en strävan efter att ta fram en objektiv bas för bedömning av dessa individbaserade skillnader. Framgångar inom ett antal molekylära profilieringsteknologier, som inkluderar proteomik, metabolik och genetisk teknologi, har en enorm potential att kunna användas för en högre grad av per­ sonbaserad behandling. Det område som kommit längst i de här aspekterna är behandling av cancer. Allt eftersom skräddarsydda behandlingar framåtskrider finns det stora möjligheter att kunna använda dessa verktyg för ett större antal tillstånd. Regenerativ medicin är processen att skapa levande funktionell vävnad för att reparera eller ersätta vävnader eller organ efter skada eller ärftliga defekter. Fältet strävar efter att återskapa skadad vävnad i kroppen genom att stimulera organ att läka sig själva, men ger också möjlighet att odla celler, vävnader och organ i laboratoriet för att sedan transplantera till patienten. Den stora fördelen med regenerativ medicin är dess potential att lösa problemet med bristen på organ tillgängliga för donation i jämförelse med antalet patienter som är i behov av organtransplantation för sin överlevnad. En annan fördel är möjligheten att använda patientens egna celler och därmed lösa problemet med avstötning av organ. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 6 Inom området regenerativ medicin finns i Sverige flera starka grupper och exempel på var forsk­ ningen har möjlig gjort är benmärgstransplantation vid leukemier och blodsjukdomar, framtagandet av dopaminproducerande celler för att behandla patienter med Parkinsons sjukdom och behandling av brännskador med odlade hudceller från patientens egna hudstamceller. Potentialen är stor när det gäller framtida behandlingar mot exempelvis diabetes, ögonsjukdomar, hjärt-kärlsjukdomar och neu­ rologiska/neurodegenerativa sjukdomar. Nya tekniker, utvecklade genom grundforskning, erbjuder helt nya behandlingsmöjligheter. Genterapi och nanomedicin är exempel på spännande nya tekniker. En annan framtida möjlighet är att föra över friskt genetiskt material till cellkärnan vid genetiska sjukdomar. Medicinsk teknik är ett snabbt väx­ ande område som befinner sig i gränslandet mellan nanoteknologi, bioteknik och medicin. Ett exempel på ett potentiellt användningsområde är behandling av tumörer där små partiklar med förmåga att känna igen en viss tumörtyp endast levererar läkemedel till de sjuka cellerna. Behov av kompetens För att svensk medicinsk forskning ska kunna utvecklas inom ett antal områden finns det behov av vissa specifika kompetenser i framtiden. Utan de kompetenserna riskerar det att bildas ”flaskhalsar” som hotar att fördröja de framsteg som den medicinska forskningen erbjuder. Hälsoekonomi behandlar jämförelser av kostnader och konsekvenser för vården. Disciplinen använder matematiska modeller för att behandla data från biostatistik och epidemiologi för att stödja medicin­ skt beslutsfattande, både för individer och för en bredare hälsopolitik. Under utveckling av en behan­ dlingsmetod – eller vid uppföljningen och utvärderingen av befintliga metoder - bör hälsoekonomiska aspekter ingå som en naturlig del i processen varvid sjukvården behöver tillgång till denna metod i framtiden I och med de framsteg som görs inom medicinsk forskning genereras nya tekniker och nya metoder som förutom att de löser tidigare problem, även skapar nya etiska dilemman som behöver adresseras. Medicinsk etik är därför ett i hög grad angeläget område att lyfta fram inom medicin och hälsa. Exem­ pel på viktiga frågeställningar är: Vad ska man göra med information som kommer fram, förutom den eftersökta, vid undersökningen av en patient? Hur balanseras nytta-risk? Hur mycket ska man satsa på särläkemedel mot ovanliga sjukdomar som få människor har, kontra läkemedel som är till nytta för väldigt många människor? Inom medicin och hälsa ser man ett ökat behov av etisk kompetens, också i och med att man nu vid införandet av nya metoder i sjukvården är ålagd att göra en etisk analys. En fortsatt utveckling kräver flervetenskapligt samarbete mellan filosofer, medicin, vårdvetenskap, ju­ ridik, ekonomi samt samhälls- och beteendevetenskap och det finns ett stort behov av samarbete både över ämnesgränserna och internationellt. Forskning idag generar i snabb takt gigantiska mängder data vilket ställer krav på utveckling av nya kompetensområden. Systembiologi liksom biostatistik och bioinformatik är områden som därför måste stärkas. Inom all grundforskning behövs ett långsiktigt perspektiv men det är extra tydligt inom epidemiolo­ gi där dagens arbete med att samla in material kan vara avgörande för potentiella kunskapsgenombrott om 20 till 30 år. Därför är epidemiologi och registerforskning områden som behöver fortsatt prioriter­ ing, men med fokus på att stärka och vidareutveckla befintliga satsningar som till exempel kvalitetsreg­ istren. De svenska registren är en framtida guldgruva för inte minst den yngre generationen forskare och Sverige har alla förutsättningar att bli världsledande inom den här typen av forskning. Här kunde en kraftfull politisk insats för att säkerställa ett enhetligt elektroniskt journalsystem inom hälso- och sjukvården ha en avgörande betydelse för den fortsatta utvecklingen. Utbildning av personer som kan analysera dessa enorma mängder data (datamanagers) behöver också utvecklas. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 7 Sjukvårdens behov För en förbättrad och mer effektiv sjukvård är biomedicinsk forskning av fundamental betydelse. Det finns ett behov av att utpröva och utvärdera behandlingsmetoder, såväl gamla som nya. Förutom detta krävs också strukturella förändringar av sjukvården för att få mer grundforskning in i kliniken och fler kliniker in i grundforskningen. Tjänstestrukturerna bör förändras så att delade tjänster (kombi­ nationstjänster) införs tidigt i karriärstegen för att underlätta samverkan mellan grundforskning och hälso- och sjukvård. Finansieringen av verksamhetsnära forskning behöver stärkas. Ett förslag som togs upp både i Olle Stendahls utredning och i Delegationens arbete var en nationell finansieringskälla av forskarinitierad behandlingsforskning. Detta förslag är högst levande och i ett samverkansuppdrag från Näringsdepartementet till Vetenskapsrådet och VINNOVA pågår arbetet med att konkretisera förslaget under namnet ”Svensk behandlingsforskning – SBF”. Samordnande kompetenscentra skulle underlätta och fördjupa samarbetet mellan forskare i forskn­ ingsprocessens alla delsteg och stadier. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 8 Inledning I ämnesöversikterna beskrivs läget för forskningen inom varje område, vilka styrkor Sverige har, vilka trender som ses samt inom vilka discipliner som forskningen är svag eller på nedåtgående. Beskrivnin­ garna är baserade på intervjuer gjorda av vetenskapsjournalist Ann-Marie Dock, med två framstående forskare per ämnesområde. Ämnesöversikterna från Ämnesrådet Medicin och Hälsa ingår i Vetenska­ psrådets strategiprojekt Svenskforskning 2010-2030. Andra underlag har också tagits fram för att få en uppfattning om läget för medicinsk forskning i Sverige. Intervjuer med forskare har genomförts med fokus på kopplingen mellan grundforskning och klinisk forskning och vad som kan göras för att stimulera till mer samarbete mellan dessa. Nytt för i år är också att ämnesområdet medicin och hälsas beredningsorganisation har konsulterats i frågor kring forskningsläget. Detta har skett genom en enkät till beredningsgruppernas ordförande samt diskus­ sionsfrågor under beredningsgruppsmötena. Denna forskningsöversikt visar på den stora potential som idag finns i den medicinska forskningen och som måste fortsätta att utnyttjas. Svensk medicinsk forskning har en stark internationell ställning inom flera områden och en rad goda förutsättningar att bedriva framgångsrik forskning. Den står dock inför en rad utmaningar, som att möta en ökande internationell konkurrens, förbättra den kliniska forskningens förutsättningar, skapa tydliga karriärvägar och förutsättningar att kunna bedriva inter­ nationellt högtstående forskning på Sveriges universitet och högskolor. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 9 Ämnesöversikter Epidemiologi och folkhälsa Epidemiologi och folkhälsa är breda forskningsområden med studier om hur ärftliga faktorer sam­ spelar med miljö, uppväxt och andra livsvillkor och som kan förklara hur sjukdom uppstår och utveck­ las. Genom tillgång till data, prover samlade i biobanker och olika register, har Sverige ovanligt goda förutsättningar att genomföra stora befolkningsstudier. Med hjälp av interventionsstudier undersöks vilka risk- och skyddsfaktorer som påverkar hälsan. Epidemiologisk forskning är ett stabilt fält – även ur ett internationellt perspektiv – med lång tradi­ tion på flera områden, där hjärt-kärl- och cancerepidemiologi utmärker sig som starka forskningsom­ råden. Global hälsa, där Sverige samarbetar bl a med utvecklingsländer, är ett annat forskningsfält där Sverige hävdar sig väl. Ett framväxande område är livsförloppsanalyser, dvs individer följs från tidig ålder genom livet, där genetiska studier kombineras med studier av sociala faktorer, miljö och arbetsvillkor för att förstå utvecklingen av olika sjukdomar. Ett ökat samarbete med sociologer har lett till att forskning gällande sociala villkor för individens hälsa, social epidemiologi, är på uppgång. En annan trend är att med hjälp av databaser storskaligt studera hur faktorer som rör arv och miljö påverkar människors hälsa där ett exempel är LifeGene-satsningen. Ett nytt, tvärvetenskapligt område som kan få stor betydelse är for­ skning kring klimat och hälsa. Här studeras exempelvis vilka konsekvenser temperaturstegringar har för ökad incidens av sjukdomar samt arbetsmiljö och produktivitet. Ett antal områden kan anses vara svaga eller på nedåtgående. Bland annat är kunskapsläget dåligt när det gäller den mentala hälsan hos barn och ungdomar, mer metodutveckling skulle behöva ske när det gäller interventionsstudier på stora delar av befolkningen samt idag finns för få starka forskn­ ingsmiljöer inom hälsoekonomi. Inom området saknas biostatistiker och bioinformatiker. För att föra forskningen för området som stort framåt behövs också fler tvärvetenskapliga samarbetsprojekt för att knyta samman epidemiolo­ ger, molekylärbiologer, läkare, psykologer och samhällsvetare. Ämnesrådets bedömning Stora satsningar görs inom området och det är viktigt att vidmakthålla det stödet, framför allt när det gäller den nödvändiga infrastrukturen. Det finns en enorm potential i de svenska kvalitetsregistren och det finns goda förutsättningar för Sverige att bli världsledande inom den här typen av forskning. Den här forskningen är egentligen inte ett eget område utan ingår numer på ett naturligt sätt i många andra områden, som exempelvis cancerforskning och hjärtkärlforskning. Det finns behov av en na­ tionell plan eller samordning för epidemiologisk forskning. Ämnesrådet betonar att epidemiologiska studier blir mest framgångsrika när de kopplas ihop med grundforskning, hypotesdriven forskning eller mekanistiska studier. Kopplingen till genetik har också blivit alltmer viktig för området och möj­ ligheten till analys av interaktion mellan arv och miljö kräver nya bioinformatiska angreppssätt som bör utvecklas. För att epidemiologi skall ta ett stort steg framåt krävs att frågan om ett för vården gemensamt ele­ ktroniskt journalsystem snarast ges högsta politiska prioritet. Först när journaldata enkelt kan kopplas till biobanker och register kan Sveriges potential i området tas till vara fullt ut. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 10 Hjärt- kärlsjukdomar Hjärt-kärlsjukdomar är fortfarande den vanligaste dödsorsaken i Sverige, trots att allt fler överlever efter hjärtinfarkt eller stroke. Forskningen är såväl experimentell som klinisk där man bl a kartlägger genetiska faktorer som ökar risken för att insjukna. Genombrott inom grundforskning har följts av kliniska framgångar. Till exempel har forskningen om blodtryck och blodfetter lett till blodtryckssän­ kande samt blodfettssänkade mediciner och ändrade kostrekommendationer. Det finns flera starka områden inom hjärt-kärlsjukdomar. Det gäller bl a forskning om uppkomst och behandling av ateroskleros (åderförkalkning), angiogenes, dvs bildning av nya blodkärl samt betydelsen av olika arvs- och miljöfaktorer för hjärt-kärlsjukdomar. Svenska forskare har påtagligt bidragit till kunskap om molekylära mekanismer vid bildning av nya blodkärl, som bland annat har lett till nya sk drugtargets för behandling av överdriven blodkärlsnybildning i tex cancer och ögonsjukdomar. Det pågår också vaccinförsök för att förhindra ateroskleros. En trend är att forskningen blir alltmer integrativ, vilket innebär att man studerar vad som sker i flera organ och vävnader samtidigt för att förstå fysiologiska och patofysiologiska förlopp. Ytterligare en trend är den ökande användningen av genmodifierade möss och zebrafisk. Det finns också ett allt starkare intresse för utvecklingsbiologi när det gäller hur hjärtat utvecklas från stamceller till fär­ digt organ. På sikt kan forskningen om pluripotenta stamceller (iPS-stamceller) tänkas få betydelse för hjärt- kärlområdet. Ett växande medicinskt problem är hjärtsvikt, där möjligheterna att förstärka en sviktande hjärtmuskel med hjälp av stamceller framstår som en potentiell tänkbarhet i framtiden. Här krävs dock en omfattande grundforskning innan man kan hoppas på en klinisk behandling. När det gäller försvagade forskningsområden har klassisk fysiologi, biokemi och renodlad cellbiologi minskat. För att stärka forskningen krävs en nationell samordning av infrastruktur med satsning på corefaci­ liteter och teknikplattformar, inte minst vad gäller djurexperimentella modeller. Ämnesrådets bedömning För studier av kardiovaskulära funktioner krävs både väletablerade djurmodeller och möjligheter att genomföra fas 1-prövningar. I Sverige ses dock en allt svagare kompetens inom klassisk fysiologi, såväl experimentellt som för humanstudier. Inom området har en koppling av registerdata till genetisk for­ skning stor potential. Kroniska inflammatoriska sjukdomar Kroniska inflammatoriska sjukdomar är en stor sjukdomsgrupp som drabbar många individer. Exem­ pelvis har allergisjukdomar inklusive astma blivit en stor folksjukdom där idag mer än var tredje individ i Sverige är drabbad och där orsaken till det ökande insjuknandet är okänd. Till de kroniska inflam­ matoriska sjukdomarna hör också ett antal reumatiska sjukdomar – den vanligaste är reumatoid artrit (RA), men även multipel skleros (MS) samt sjukdomar i mage/tarm räknas dit. Utmärkande för många av dessa kroniska sjukdomar är att kroppens eget immunsystem reagerar på ett felaktigt sätt. Mycket forskning återstår för att utreda i vilken omfattning omgivningsfaktorer och livsstil i samspel med genetiska faktorer bidrar till sjukdomsutvecklingen. Områden som är starka, också sett ur ett internationellt perspektiv, är forskning om reumatiska sjuk­ domar, särskilt RA, men även forskning om astma och allergisjukdomar. Andra stabila områden är for­ skning om MS, psoriasis, SLE, Sjögrens syndrom, myosit, mag/tarmsjukdomar och kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL). Utvecklingen inom immunologisk forskning har haft stor betydelse för framgån­ garna inom hela forskningsområdet. Likaså utvecklingen inom klinisk translationell forskning med gemensamma infrastrukturer, biobanker, många register och nätverk har varit en viktig framgångsfak­ tor inom området. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 11 De trender som kan ses är en ökad patientnära forskning, mer registerforskning, och utvecklingen av preventiva åtgärder och nya biologiska läkemedel. Genetiska studier inkluderande epigenetik och ny diagnostik gör det möjligt att identifiera subgrupper av patienter med RA, MS och allergisjukdom. Ett nytt område är så kallade autoinflammatoriska sjukdomar, som beror på ovanliga genetiska mutationer. För att området ska utvecklas är bra samarbete mellan kliniker, epidemiologer och grundforskare av största vikt. En svaghet är bristen på stark klinisk kompetens och det behövs fler forskartjänster knutna till kliniken. Det behövs också göras internationella rekryteringar och satsas på miljöer med tillräckligt stor kritisk massa. Ämnesrådets bedömning Området är starkt, inte minst vad gäller den kliniska kopplingen. Utvecklingen kan stärkas genom rekrytering av bioinformatiker/biostatistiker. Medicinsk etik Medicinsk etik är ett flervetenskapligt forsknings- och undervisningsämne som behandlar frågeställ­ ningar och problem av filosofisk/etisk natur som kan uppstå inom hälso- och sjukvården och inom medicinsk forskning. Sådana frågeställningar aktualiseras i samband med exempelvis utveckling, an­ vändning och testning av ny teknik och nya metoder som används vid prevention, diagnostik och be­ handling. Patientens ställning i vården och inom klinisk forskning är viktig, där informerat samtycke är en central fråga som blir särskilt aktuell vid användning av biobanker för forskningsändamål. Medicinsketisk forskning bedrivs vid medicinsk, filosofisk och teologisk fakultet. Den har i liten utsträckning varit kliniskt förankrad, men detta håller sakta på att ändras. På några områden är forsk­ ningen mer vanlig – det gäller framför allt frågeställningar kopplade till användning av nya genetiska metoder, stamceller, prioriteringar inom vården, integritetsfrågor, riskbedömningar och utnyttjande av biobanksmaterial. Men även här behövs mer empirisk forskning. Forskning angående beslutsprocesser inom sjukvården när en ny metod eller förfarande ska introduceras är ett område där Sverige kan få en världsledande position. Inom landet finns redan kvalificerad kompetens för att utveckla fältet. Ett eftersatt område, både i Sverige och internationellt, gäller etiska frågor i samband med läkeme­ delsprövningar. Det är också en svaghet att medicinsk-etisk forskning är fragmenterad, även om kom­ petensen är hög bedrivs forskningen av få aktiva personer. Medvetenheten om etiska frågor är generellt sett låg inom medicinen, det är filosofer snarare än läkare som tar upp sådana frågeställningar och det är allvarligt att medicinsketiska frågor inom utbildning och forskning generellt får för lite utrymme. Sjuksköterskor är den grupp som kommit att allt mer engagera sig i forskning om vårdetiska problem. I framtiden står det svenska samhället inför stora etiska utmaningar när nya metoder och ny teknik som t ex nanoteknik och syntetisk biologi ska introduceras. Fortsatt utveckling kräver dels en stark infrastruktur och dels ett utvecklat flervetenskapligt samar­ bete mellan filosofer, medicin, vårdvetenskap, juridik, ekonomi samt samhälls- och beteendevetenskap. Detta skulle kunna ske i form av en nationell forskarskola i medicinsk etik. Ämnesrådets bedömning Det finns ett starkt ökat behov av etisk kompetens inom såväl biomedicinsk forskning som inom hälsooch sjukvården. Exempelvis finns krav på att ny metod inte skall införas i vården utan att det görs en etisk analys. En central etisk fråga är avvägningen mellan nyttan för forskningen att göra så mycket data (inkl. genetiska data) tillgängliga för andra forskare som möjligt och personens integritet, bl a NIH kräver att data skall göras tillgängliga för att man skall finansiera ett projekt. Nationellt samordnade riktlinjer för etiska kommittéer på området behövs, likaså stöd till infrastrukturen, exempelvis i form Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 12 av sluttjänster och forskarskolor. Ämnesrådet anser att det krävs satsningar inom medicinsk etik men att dessa, genom den tvärvetenskapliga grunden, bör ske i samverkan med andra råd och myndigheter. Mikrobiologi, immunologi och infektionssjukdomar Mikrobiologi, immunologi och infektion är tre områden som anknyter till varandra. Inom mikrobi­ ologi forskas på bakterier, virus och parasiter och har bl a lett fram till vaccin mot sjukdomar som mässling och röda hund. En viktig del av immunologisk forskning rör immunsystemets roll när det gäller stora folksjukdomar som t ex allergi och reumatiska sjukdomar, men immunologer arbetar också med vaccinforskning. Infektionssjukdomar orsakar globalt sett miljontals dödsfall årligen i bl a ma­ laria, tuberkulos, hiv/aids. Grundforskning såväl som klinisk forskning inom immunologi är starkt i Sverige och tilldrar sig också ett ökat intresse. Ökningen av resistenta bakterier, ett av de största framtida hoten mot folkhäl­ san, har medfört att basal forskning kring molekylära mekanismer bakom resistensutveckling är en uppåtgående trend både i Sverige och internationellt. Sverige har också stark forskning inom hiv, ma­ laria, diarrésjukdomar, tuberkulos och urinvägsinfektioner. Däremot har området mikrobiologi när det gäller forskning på bakterier, virus och parasiter minskat. Att grundforskningen inom dessa områden har krympt har en negativ påverkan även på immunologisk forskning med risken att även denna kom­ mer att försvagas. Såväl klinisk som translationell forskning är relativt svaga områden. Det behövs fler forskartjänster knutna till kliniken och ett bättre samarbete mellan landsting och akademi. Ämnesrådets bedömning Området står inför en generationsväxling och återväxten av yngre forskare är svag. Basal forskning om mikrobiologi och infektionssjukdomar bör stödjas, i synnerhet vad gäller pandemier och resisten­ sutveckling. Båda dessa områden utgör starka hot mot samhället. Industrin har svårt att leva upp till förväntningarna varför behovet av akademisk forskning är stort. En satsning inom området bör kop­ plas till Sveriges engagemang inom Joint Programming initiativet om Antimikrobiell Resistens. Syftet med Joint Programming är att EU:s medlemsländer på frivillig basis ska samordna sina nationella for­ skningsresurser inom vissa områden som identifierats som globala utmaningar, för att skapa en mer konkurrenskraftig och fokuserad forskning i Europa. Nervsystemet och dess sjukdomar Sjukdomar som påverkar hjärnan och nervsystemet hör till de stora folksjukdomarna. Depression är på väg att bli den sjukdom som står för störst förlust av kvalitetsjusterade levnadsår (DALYs) och ber­ oendesjukdomar, framför allt alkohol- och nikotinberoende, orsakar också stort bortfall. Även Alz­ heimers sjukdom, stroke, Parkinsons sjukdom och schizofreni drabbar ett stort antal patienter med mycket stora kostnader för samhället. Forskningen är inriktad på såväl bakomliggande orsaker som nya effektivare behandlingsmetoder. Inom neurovetenskap finns flera starka forskningsfält. Det bedrivs stark forskning inom neurode­ generativa sjukdomar som Parkinsons sjukdom, Alzheimers sjukdom och amyotrofisk lateral skleros (ALS). Forskningen är såväl experimentell som klinisk och omfattar genetik, transplantation av nerv­ celler, omfattande biokemiska undersökningar och hur nya nervceller bildas. En viktig nisch rör stam­ celler och hur man kan styra dessa att bilda nya nervceller, vilket är forskning som kan få betydelse för en rad sjukdomar inom neurofältet. Forskningen kring Alzheimers sjukdom är speciellt stabil och har kommit långt, nu utförs bl a vaccinationsförsök. Ett annat styrkeområde är avbildningstekniker, som Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 13 PET-kamera och fMRI, för att studera hjärnan vid sjukdom och hos friska, detta innebär potentiellt en hjälp vid utformning och uppföljning av behandlingsstrategier. Trender som ses är en ökad forskning på reparation av ryggmärgsskador, nanoforskning för exempel­ vis administrering av läkemedel, kognitiv neuroforskning och elektrofysiologi kombinerat med model­ lering av nervcellsnätverk. Genetiska studier för att hitta riskgener görs också alltmer för att kunna erbjuda en individanpassad behandling. Trots stora patientbehov har psykiatrisk forskning däremot försvagats. Detta gäller bl a neurofarma­ kologi som tidigare var starkt. För att lyfta området krävs starka translationella miljöer där djurexperi­ mentell forskning inriktat på beteende och basala biologiska mekanismer kan leva i samverkan med klinisk forskning. När det gäller psykiatrin har kopplingen mellan basal experimentell forskning och klinisk forskning kraftigt försvagats, bl a som följd av förändrad organisation av den psykiatriska vården. För att stärka psykiatrisk forskning bör delade tjänster inrättas med såväl forskning som kliniskt arbete. En resurs som rätt utnyttjad kan innebära en förstärkning av forskningen är utnyttjandet av biobanker och reg­ ister. Ämnesrådets bedömning Forskning om nervsystemet är starkt område i Sverige. Forskning kring neurodegenerativa sjukdomar är framgångsrik och fortsatt stöd bör ges inom instrumentet Joint Programming Neurodegenerativa Sjukdomar. Psykiatrisk forskning har haft problem men här har gjorts stora satsningar och potentialen är god. Odontologi Odontologisk forskning rör både munhälsan och dess betydelse för hälsan generellt sett. Forskningen omfattar områden såsom karies, tandlossning, käkproblem, tandreglering och tandimplantat och gäller såväl behandling som att fastställa orsakerna till varför problem uppstår. Det finns också studier som visar på kopplingar mellan t ex munhälsa och hjärt-kärlsjukdomar. Största delen av den forskning som bedrivs är kliniskt relaterad, men det görs även experimentella studier. Ett tidigare världsledande område, men som fortfarande kan anses vara starkt, är forskningen kring tandlossningssjukdomar (parodontologi). Det gäller bland annat kopplingen mellan rökning och tand­ lossning. Det forskas också mycket på implantat och detta kan ses som en växande trend. En annan trend är forskning om kopplingen munhälsa och allmänhälsa, där man bl a studerar orsakssamband mellan munhälsa och andra sjukdomar som exempelvis hjärt-kärlsjukdomar. Ett nytt område är for­ skning som rör pre- och perinatala riskfaktorer, dvs om det finns något redan under fosterstadiet eller i tidig ålder som påverkar munhälsan senare i livet. Ett område som tidigare var mycket starkt men som nu har krympt är kariesforskning. Detta är bekymmersamt i och med att stora delar av befolkningen drabbas av karies och att antalet ökar i takt med att vi blir allt äldre. Oral mikrobiologi, som är en viktig del i förståelsen av karies och tandlossn­ ing, har också drastiskt minskat. En svaghet inom forskningsfältet odontologi är också att de kliniska studierna som görs kring behandling och diagnostik har ett för svagt underlag och saknar evidens. Behovet av stora kliniska hypotesdrivna studier är stort eftersom att de kliniska åtgärder som sätts in i dagsläget inte har tillräcklig grund. Att forskningen dras med flera problem beror bl a på att resurserna minskat såväl ekonomiskt som personellt. Detta är delvis en följd av att odontologin numera är en del av de medicinska fakulteterna (utom i Malmö), att antalet utbildningsplatser och lärare minskat. För att vända utvecklingen krävs bl a att de odontologiska enheterna satsar på en gemensam nationell infrastruktur och utökar samarbetet såväl sinsemellan, som med andra institutioner och med den omgivande tandvården. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 14 Ämnesrådets bedömning Flera SBU-rapporter har påpekat frånvaron av evidensbaserad forskning kring många av de vanligaste behandlingsmetoderna. Det saknas stora kliniska studier och det finns stort behov av att stimulera uppbyggnaden av nationella kvalitetsregister. För den verksamhetsnära forskningen krävs en handling­ splan omfattande strukturella insatser följt av långsiktiga satsningar. Ämnesrådet ser uppdelningen mellan odontologi och medicin som ett stort problem. Munhålan är en del av kroppen och strävan bör vara att den mer grundläggande forskningen integreras med annan biomedicinsk forskning, exempel­ vis mikrobiologi när det gäller oral mikrobiologi. Regenerativ medicin Regenerativ medicin handlar om att kunna ersätta celler som gått förlorade genom skada eller sjukdom, sätta igång regenerativa processer och att bygga upp ny vävnad. Upptäckter att såväl hjärnan som hjär­ tat har en regenerativ förmåga, dvs kan reparera vissa skador, har stärkt forskningen. En central del av forskningen rör stamceller och utvecklingsbiologi. För att kunna styra omogna celler i en viss riktning är det nödvändigt att förstå varje steg i de molekylära mekanismer som leder till mer specialiserade celler. Svensk forskning bygger till stor del på användning av adulta stamceller som finns i den vuxna individen och i mindre utsträckning av embryonala stamceller, dvs celler som kan utvecklas till alla slags celler i kroppen. Inom området stamcellsforskning och regenerativ medicin finns i Sverige flera starka grupper. Ett exempel där svensk forskning länge har haft stor framgång är benmärgstransplantation vid leukemier och blodsjukdomar. Här har också användandet av mesenkymala stamceller, bindvävsstamceller, visat sig kunna hämma de avstötningsreaktioner som kan förekomma vid transplantation och detta är yt­ terligare ett starkt forskningsområde. En annan styrka är neuroorienterad regenerativ medicin, där man bl a tagit fram dopaminproducerande celler för att behandla patienter med Parkinsons sjukdom. Ytterligare ett exempel där svensk forskning är stabil gäller behandling av brännskador med odlade hudceller från patientens egna hudstamceller. Den internationellt starkaste trenden – men som inte nått Sverige i någon större utsträckning – är forskningen på iPS-celler (inducerade pluripotenta stamceller). Det är färdiga celler från t ex hud, som går att ”backa” tillbaka till stamcellsstadiet och sedan styras till att bilda helt andra celltyper. Fördelen med att använda iPS-celler är att man slipper risken för avstötning då cellerna tas från patienten. Den kliniska forskningen inom området är begränsad, men av hög kvalitet. Ämnesrådets bedömning Området är väl försörjt och stora satsningar har genomförts. Steget är stort mellan grundforskning och klinik varför det behövs mer translationell forskning. Ämnesrådet anser att stamcellsforskning numer har väletablerade kopplingar till flertalet medicinska frågeställningar och discipliner. Stamcellsforskn­ ing bör således inte ses som ett separat område utan integreras med andra områden. Rörelseorganens sjukdomar Till rörelseorganens sjukdomar och skador hör ledsvikt (artros), benskörhet (osteoporos), frakturer, ryggsjukdomar och reumatiska sjukdomar som artrit (dessa presenteras under området ”kroniska in­ flammatoriska sjukdomar”). Även olika trauman som benbrott, muskel- och ledbandsskador räknas dit. En stor del av den forskning som bedrivs i Sverige inom det muskuloskeletala området är klinisk. Forskningen kring artros och osteoporos är i Sverige både stark och stabil och anses på flera områden ledande sett ur ett internationellt perspektiv. Volymmässigt störst är den kliniska forskningen, även om det också finns bra grundforskning inom området. Den epidemiologiska forskningen är stark och Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 15 växande och omfattar bland annat artros, värk, smärta, sjukskrivningsmönster och utfallet av olika be­ handlingar. En viktig tillgång för att kunna bedriva denna typ av studier är de nationella kvalitetsreg­ istren och övriga svenska befolkningsbaserade register. Ett område som dykt upp på senare tid är genetik, dvs att identifiera ärftliga riskfaktorer och hur dessa samverkar med miljö och livsstil. Ett annat är stamcellsforskning om hur stamceller skulle kunna användas för att skapa nytt brosk och ben vid svårläkta frakturer. Denna forskning rymmer stor po­ tential för framtiden. Ett annat område som borde stimuleras är forskning på biomaterial. Detta är for­ skning som befinner sig i gränslandet mellan naturvetenskap och medicin och som därför kan hamna mellan stolarna när det gäller anslagsmedel. Samarbetet kliniker-grundforskare fungerar generellt sett bra, men det skulle behövas en större kritisk massa, särskilt på det basala området. Det är svårt att rekrytera forskare pga brist på anslag, tjänster och karriärvägar. Detta trots att sjukdomar som gäller rörelseorganen tar en allt större andel av sjukvårdsresurserna i takt med att befolkningen blir allt äldre. En möjlighet att utveckla området vore att skapa kliniska forskningscentra med en bättre infrastruktur. Ämnesrådets bedömning Perspektivet av en åldrande befolkning ger tveklöst en ökad risk för belastning av samhällets sjukvård­ sresurser, vilket skulle tala för preventivt inriktad forskning. Systembiologi Inom systembiologi studeras de dynamiska processer som samtidigt pågår i celler och organ för att förstå hur dessa påverkar varandra, både normalt och vid sjukdom. Genom den snabba tekniska utveck­ ling som skett kan man samtidigt undersöka aktiviteten hos tusentals gener och proteiner och därmed få enorma datamängder som kräver avancerad dyrbar utrustning för att analysera. Systembiologi är ett tvärvetenskapligt ämne där det behövs kompetens på flera områden, bl a inom biologi, fysiologi, biokemi, matematik och statistik. I Sverige finns flera starka områden inom systembiologi och ”livets byggstenar”, dvs cellbiologi, biokemi och molekylärbiologi. Det är viktigt att bibehålla denna styrka eftersom att kunskaper inom dessa områden behövs för att kunna utnyttja de nya systembiologiska resultaten. Proteomik och funk­ tionsgenomik är forskning som på ett systematiskt sätt undersöker proteiner och dess funktioner och den är stabil och på uppåtgång i Sverige. Utmärkande inom dessa områden är användningen av häst, hund och andra husdjur för jämförande genetiska studier kring sjukdomar hos människa. Andra tren­ der är forskning kring basal sjukdomsmekanik, forskning inom nanomedicin samt ett ökat användande av nya modellsystem som zebrafisk. Det finns dock en risk att cellbiologi och traditionell biokemi kommer att krympa då allt färre for­ skare arbetar inom dessa fält, bland annat på grund av svårigheterna med att få anslag till ren grund­ forskning. Ett annat fält som försvagats är fysiologi. För att behålla och stärka den kompetens som idag finns krävs infrastruktursatsningar med bät­ tre samordning av resurser, dyrbar utrustning och teknisk personal. Bioinformatik är ett område som måste vidareutvecklas. Det behövs också en bättre samverkan mellan basal och klinisk forskning. Ämnesrådets bedömning För att området ska utvecklas finns ett behov av samverkan runt infrastrukturer och satsningar på computational biology (beräkningsbiologi). Här finns stora möjligheter att bygga upp ett nationellt centrum i likhet med Broad Institute i USA för att se till att verktygen, exempelvis bioinformatik, finns tillgängliga för ett område som kan förväntas utvecklas till ett basområde inom de kommande decennierna. Satsningar bör göras i samverkan med exempelvis Ämnesrådet för Naturvetenskap och Teknikvetenskap. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 16 Tumörsjukdomar Forskning kring tumörsjukdomar spänner över ett mycket brett fält – från genetiska förändringar och molekylära mekanismer till utveckling av ny diagnostik och behandling. Cancer är inte bara en sjuk­ dom utan kanske ca 200 olika sjukdomar beroende på vilka organ och vilka celltyper som är drabbade. Forskningen bedrivs både storskaligt med hjälp av registerdata och patientprover samlade i biobanker och på mikronivå, t ex vilka molekylära mekanismer som styr genuttryck. Svensk cancerforskning är internationellt sett mycket stark på en rad områden som cancerepide­ miologi, tumörimmunologi, forskning kring angiogenes och signaltransduktion. Inom angiogenesfor­ skning studerar man hur man kan hämma processen kring bildning av nya blodkärl som försörjer cancertumören med näring och inom tumörimmunologi tittar man bl a på hur virus kan ge upphov till cancer. Inom cancerepidemiologi är våra svenska register en förutsättning för den starka forskningen. Dessa register kommer också till nytta inom cancergenetik som är ett växande område. Andra växande områden är forskning om cancerstamceller samt användning av nanoteknologi för administration av läkemedel mot cancer. Basal forskning kring angiogenes har fortsatt med inriktning mot behandling för att förhindra bildning av nya blodkärl som får tumören att växa. Även forskningen kring biologiska läkemedel ökar. Klinisk cancerforskning och vårdforskning inom cancerområdet har minskat, vilket innebär ett hot. En ambition är att utveckla den translationella forskningen för att nå fram till bättre behandling och diagnosmetoder. Ett sätt kan vara att inrätta särskilda centra där forskning och behandling av cancer­ patienter samlas under ett tak. Ämnesrådets bedömning Utvecklingen inom området är god. Dock saknas genomgående forskning kring prevention av tumörsjukdomar. Idén om fristående institut, Comprehensive Cancer Centers, är intressant och värd att utreda vidare. Vårdvetenskap Vårdvetenskap är en relativt ung vetenskapsgren och ett tvärvetenskapligt ämne som spänner över flera områden – prevention, vård, omvårdnad och rehabilitering. Forskningen bedrivs ofta med hjälp av hypotesgenererande kvalitativa studier, men skulle stärkas genom fler interventionsstudier där hy­ poteser prövas. Verksamma inom vårdvetenskaplig forskning är bl a sjuksköterskor, sjukgymnaster, arbetsterapeuter och dietister. Vårdvetenskap har internationellt en stark ställning med ökande antal internationella publikationer och citeringar. Starka och stabila områden inom vårdvetenskap är forskningen inom sjukgymnastik (där man kommit längst) och omvårdnad. En stor del av forskningen är kvalitativ, men det görs även interventionsstudier. Det gäller särskilt sjukgymnastik där bl a studier om fallolyckor, och hur man kan förhindra sådana, och studier om olika former av specifik och allmän fysisk träning för att lindra smärta, rönt stor uppmärksamhet. En del av forskningen rör rehabilitering, särskilt vid reumatiska och neurologiska sjukdomar. Inom omvårdnad är det framförallt äldreforskning som är stark, men även inom hjärt-kärlområdet, ortopedi och intensivvård görs bra forskning. En tydlig trend är att forskningen blivit alltmer tvärvetenskaplig och även mer translationell. Man utgår från kliniska frågeställningar och försöker via grundforskning hitta förklaringar till exempelvis smärttillstånd eller motoriska funktionsstörningar. Andra trender som kan ses är studier av hälsoef­ fekter av olika interventioner, arbetsrelaterade problem och rehabilitering, hälsoekonomisk forskning samt utveckling av metoder för hur forskningsresultat ska kunna omsättas och implementeras i vården. En ny inriktning rör patientcentrerade interventioner som, genom att utnyttja patientens kunskap om sin sjukdom, ökar hans/hennes förmåga att ta ansvar för och hantera sin situation. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 17 Svagare områden är arbetsterapi och forskning som rör interventioner för barn med funktionshin­ der och dess effekter ur ett livslångt perspektiv. Andra områden som är svaga eller på nedåtgående är forskning kring andningsrelaterade problem som t ex vid kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL), samt forskning som utförs av dietister i samarbete med läkare och sjuksköterskor. Ett problem är att få vårdforskare arbetar kliniskt och de tjänster som finns är i regel kopplade till undervisning. Behovet av interventionsstudier är stort och forskningen skulle tjäna på att vara knuten mer till ett ämnesområde, exempelvis smärta, istället för till yrkesgrupp som fallet är idag. Detta skulle kunna bidra till att organisera vården efter patientens behov. Ämnesrådets bedömning Vårdvetenskap är en ung vetenskapsgren som länge var deskriptiv och kvalitativ, men nu blivit både mer hypotesdriven och internationellt etablerad. Vårdforskning är både en naturlig och nödvändig komponent inom alla kliniskt inriktade ämnesfält men har också forskning som är ämnesövergripande. Hälsoekonomisk forskning behöver vidareutvecklas och stärkas och området står inför stora problem med en kommande generationsväxling. De strategiska satsningarna på området har varit viktig för områdets utveckling och finansieringsläget försämras genom avveckling av stöd från bl a Vårdalstif­ telsen. Ämnesrådet anser att området i huvudsak skulle främjas av att i framtiden integreras med andra medicinska ämnesområden. Projekt med vårdvetenskapliga delar kan med fördel utlysas i samarbete med andra forskningsfinansiärer. Ämnesomsättningssjukdomar Ämnesomsättningssjukdomar (endokrina sjukdomar) drabbar körtlar och organ som svarar för att bilda och avsöndra hormoner, t ex binjurar, sköldkörtel, bukspottkörtel, äggstockar och testiklar. Sjuk­ domar kan uppstå genom rubbningar vid hormonbildning eller genom störd hormoneffekt. Vanligast av dessa sjukdomar är diabetes, särskilt typ 2-diabetes. Ärftliga faktorer ligger bakom många ämnesom­ sättningssjukdomar, men också miljö och livsstil har stor betydelse. Forskningen kring diabetes är stabil och bra, även internationellt sett. Framför allt forskningen om typ 2-diabetes hävdar sig mycket väl – en del av denna rör ärftliga faktorer – men intressant att följa är även de vaccinationsförsök som görs vid typ 1-diabetes samt forskning på de bakomliggande mekanis­ merna för denna sjukdom. Ett annat starkt område rör forskning om övervikt och fetma hos barn och vuxna. Det finns också en hel del bra forskning om endokrina tumörer och reproduktiv endokrinologi. Studier kring dopning, användning av anabola steroider, har fått förnyat intresse. Det görs stora strukturella satsningar med bl a biobanker, teknikplattformar och centrumbildningar. Andra trender som kan ses är forskning på stamceller och hur dessa kan styras för att bilda insulinproducerande cel­ ler, genetisk forskning för att förebygga type 2-diabetes samt mikro-RNA och genetik. Däremot har forskningen kring sköldkörtelrubbningar, hypofysen och bisköldkörtlarna minskat. Det är svårt att få till stånd translationell forskning i Sverige. Samtidigt har den hypotesdrivna, ny­ fikenhetsstyrda forskningen krympt. Forskningen har fått alltmer beställningskaraktär vilket kan ses som ett hot mot den fria grundforskningen. Ämnesrådets bedömning De stora strategiska satsningarna på forskningsmiljöer som gjort inom exempelvis diabetesforskning har haft mycket stor betydelse. Det är dock av stor vikt att fortsätta stödja individuella projekt och ge de starka forskarna möjlighet att utvecklas. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 18 Grundforskning eller tillämpad forskning? Grundforskning och tillämpad forskning diskuteras ofta som motsatser till varandra, medan det är mer lämpligt att tala om potentialen i ett nära samarbete mellan dessa och hur satsningar på den ena påverkar den andra positivt. Biomedicinsk forskning är inte det ena eller det andra, utan båda i samspel med varandra. I intervjuer med ett antal framstående kliniska forskare framgår tydligt betydelsen som grundforskningen har haft och kommer att ha för svensk sjukvård. För att vi i det långa perspektivet ska kunna utveckla nya diagnostiska metoder och nya behandlingsterapier och förstå sjukdomsprocess­ er är grundforskningen helt avgörande. Dagens behandlingsmetoder hade inte varit möjliga utan den grundforskning som gjordes för 20 år sedan. Det finns idag oanade möjligheter till en mer förebyggande och individualiserad hälso- och sjukvård genom att utnyttja kunskaper om geners uppbyggnad, individuella genetiska skillnader och molekylära processer i cellen. Exempelvis har området neurologi utvecklats från en disciplin där det mest handlat om att ställa diagnos och identifiera vart skadan sitter, till att det nu finns utsikter om att reparera den skadade hjärnan, till exempel med hjälp av stamceller. Betydelsen av att lösa samhälleliga problem betonas ofta som en viktig del av forskningens kvalitet. Samhällsrelevans kan dock ofta vara svår att förutse, då de flesta stora vetenskapliga upptäckter initialt inte haft någon tillämpning, utan de har visat sig långt senare. I det sammanhanget är originalitet och förnyelse i forskningen av stor vikt och det är angeläget att skapa ett gynnsamt klimat för detta där forskarna själva formulerar sina forskningsfrågor. För att upptäckter inom grundforskningen ska kunna komma samhället till godo och leda till tillämpning är en utvecklad klinisk forskning av största vikt. Svensk klinisk forskning har länge haft en framstående ställning som dock försvagats under de senaste åren. Detta diskuteras mer ingående i ett senare stycke. En förbättrad translationell forskning, där grundforskare och kliniska forskare sa­ marbetar och enas kring kliniska frågeställningar, har en enorm potential för framtiden. Sverige har en unik möjlighet att utveckla forskningsmiljöer som stimulerar till detta. Ämnesöversikter 2010 Ämnesrådet Medicin och Hälsa 19