PledPharma AB
Vi skapar värde inom stödjande
behandlingar vid livshotande sjukdomar
Stockholm Corporate Finance Life Science dag, 2013-03-13
Jacques Näsström, VD, Apotekare, Fil Dr, MBA
PledPharma i korthet
• Specialistläkemedelsbolag
• PledOx® mot biverkningar vid cellgifts
behandling
• Projekt för andra sjukdomar under utveckling
• PLED substans i kliniskt använt läkemedel
skyddar celler mot superoxid radikaler
• Intäkter efter utlicensiering av projekt
• Listat på NASDAQ OMX First North
(STO:PLED)
2
Svåra biverkningar gör det svårt att
genomföra cancerbehandling
• Tjocktarmscancer är den 4:e vanligaste cancern
• Allvarliga biverkningar* vid cellgiftskombinationen
FOLFOX** gör det svårt att genomföra behandlingen
Källor: *Sanofi-Aventis; Leonard et al, BMC Cancer. 2005; 5: 116; American Cancer Society
**FOLinat, 5-Fluorouracil (5-FU), och OXaliplatin
3
Behandling mot cellgiftsorsakade
biverkningar otillfredsställande
• Enbart symptomlindring av känselnervstörning
– Risk bestående symptom
• Läkemedel vid förlust vita blodkroppar
– Dyra, begränsad användning och biverkningsrisk (smärta etc.)
• Minskad eller uppskjuten cellgiftsdos alternativt avbruten
behandling vid kraftiga biverkningar
– Kan leda till suboptimalt behandlingsresultat
Stort medicinskt behov förebyggande behandling
biverkningar vid cellgiftsbehandling
4
PledOx® kan minska cellgiftsbiverkningar
• Förebyggande behandling mot förlust vita
blodkroppar
• Förebyggande av känselnervstörning etc.
2
Möjlighet fullfölja behandling
Bättre livskvalitet
5
Stor existerande global marknad
• Cellgiftet oxaliplatin
Stödjande cancerbehandling
• Bas i FOLFOX
tjocktarmscancerbehandling
• 3,3 miljoner doser 2010*
• Stödjande cancerbehandling
• 72 miljarder kronor
Källa: Datamonitor
*Källa: IMS
6
PledOx® mål
• Utlicensiera efter fas IIb resultat
• PledOx förebyggande vid varje FOLFOX
behandling
–
Andra cancrar, cellgifter och även strålning
• Stor potential
marknadsandelar/marknadspenetration
–
Bättre och bredare effekt
–
Ny verkningsmekanism
7
Framsteg i PledOx® projektet
8
Nyckel aktiviteter 2012
Genomfört fyra prekliniska säkerhetsstudier
GMP tillverkning av API (AMRI)
Utvecklat och tillverkat produkt för klinisk prövning (Recipharm)
Kontrakterat Pharma Consulting Group i Uppsala som kliniskt CRO för
PledOx studien PLIANT
Utsett professor Bengt Glimelius, UAS, som kordinerande huvudprövare
Erhållit myndighets godkännande för PLIANT av svenska LV samt etiska
kommitéer
Rekryterat åtminstone 28 kliniska prövningscentra i EU och USA, som skall
rekrytera de 126 patienterna in den randomiserade delen under 2013
”Screenat” patienter vid UAS, KS för den öppna dos-öknings fasen
Publicerat tre vetenskapliga nyckel publikationer om PLED substanser i
Translational Oncology
Lämnat in PCT ansökan för substanspatent för PledOx (calmangafodipir)
FPI
9
Nyckel aktiviteter 2013 till dags datum
Första patienten behandlad i PLIANT studien
IND godkännande för PLIANT av FDA
Rekryterat Linköping och San Antonio som ytterligare centra i
Sverige och USA för den öppna dos-öknings fasen
Patent ansökan “Compounds for the use in the treatment of
cancer” godkänd i USA
Genomfört prövar möten i EU och USA
Drug Safety Monitoring Board (DSMB) har gett klartecken till
fortsatt dosering av PledOx
Erhållit 24 månaders hållbarhet på vår kliniska prövningsprodukt
10
News flow 2013
11
Inkludera resterande 8-11 patienter i den öppna dos-öknings
fasen
Rapportera resultat från den öppna dos-öknings fasen
Rekrytera126 patienter
Kontinuerligt rapportera ”feedback” från DSMB och framsteg med
PLIANT studien
Rapportera resultat från PP-099/MANAMI studien
Utse rådgivare för kommersialiseringen av PledOx
Utvärdera ytterligare PLED möjligheter
Starta utlicensieringsdiskussioner av PledOx
Effekt av PLED substans visad i fas IIa
• Under 3 FOLFOX cykler
• Statistisk signifikant skillnad
* National Cancer Institute USA kompletta lista över gemensamma kritera för allvarliga incidenser version 3
12
PledOx® fas IIb studien PLIANT
• Förebyggande effekt av PledOx® på FOLFOX biverkningar
– Patienter med spridd tjocktarmscancer
– Jämfört mot placebo
• Effektmått: förändring i antal vita blodkroppar (neutrofiler)
• Andra mått är bla.:
– Smärta och obehag (känselnervstörning)
– Infektion pga. förlust av vita blodkroppar (febril neutropeni)
• 126 patienter totalt + 9-12 i dosökningsdel
• Professor Bengt Glimelius, Uppsala, huvudansvarig för prövarna
• Studien planeras att genomföras på flera kliniker i Europa och
USA
13
Centra i fas IIb studien PLIANT
Gröna = dos-eskalerings delen
14
15
Riskvärdering PledOx®
Risk
Riskvärdering
•
Teknisk- och utvecklings- risk
-
Bygger på kliniskt använt läkemedel
Princip visad
Industriell tillverkningsprocess finns
Patientrekryteringen kan dra ut på tiden
Studieresultaten kan utfalla negativt
•
Marknads risk
-
Stort medicinskt behov
Otillräckliga alternativ
•
Kommersiell risk
-
Stort behov nya produkter Big Pharma
Stor kommersiell potential
PLED substans vid akut hjärtinfarkt
2
16
Pågående liten klinisk akut hjärtinfarkt
studie
• 20 patienter
– 17 patienter har hittills inkluderats
• Studie resultat beräknas finnas tillgängligt
under 2013
17
Kostnader störst i fas IIb, intäkter därefter
18
Genomsnittlig kontantersättning närmare
400 MSEK för fas II projekt
19
Royalty kan bli större än
kontantersättningarna
1. Upfrontbetalningar*
–
370 avtal ≥ 10 MUSD
2. Milstolpebetalningar**
–
15-150 MUSD
3. Royalty betalningar***
–
Storleksordningen 8-15% i fas II
–
Nivån beroende på kontantersättningar
–
Kan bli flera gånger större än upfront- och milstolpebetalningarna
–
Σ avtalsvärde 110-1,300 MUSD**
Källor:
*MedTRACK
**Redeye
**’Medius
20
Exempel på totalvärde utlicensieringsavtal
21
Exempel på totalvärde utlicensieringsavtal
22
Summering
• Projekt bygger på kliniskt använt läkemedel
–
Kända och lindriga biverkningar
–
Verkningsmekanismen visad
• Stor kommersiell potential
• Första patient behandlad i PledOx® studien
• Stark och stärkt patentsituation
• Kassa 58,8 MSEK (dec 2012)
• Utlicensieringsdiskussioner kommer att starta under
2013
23
För ytterligare information och kontakt var vänlig se:
www.pledpharma.se
24
Kontaktinformation
Jacques Näsström
VD
[email protected]
Johan Stuart
Finansdirektör
[email protected]
