Information Information från från Läkemedelsverket Läkemedelsverket Årgång 24 • supplement Årgång 25•• september nummer 62013 • december 2014 sid 4 Pangea VII – beslag av narkotiska preparat och dopningsmedel vanligast I Pangea VII – 2014 års operation mot införsel av olagliga läkemedel – utgjordes de största beslagen av narkotikaklassade läkemedel och dopningsmedel. Det var sjunde gången flera myndigheter i olika länder samarbetade i en gemensam operation. Potensmedel och bantningsprodukter utgjorde också en stor del av beslaget, men även antibiotika hittades. sid 8 Hur lika är generika och originalläkemedel? sid 20 Läkemedelsverket får ofta frågor om innehållsämnen i vacciner. I detta nummer presenteras en sammanställning av de vanligaste vaccinkomponenterna. Exempel på tillsatsämnen är konserveringsmedel, stabilisatorer samt adjuvans, som förstärker vaccinets effekt. Den genomsnittliga skillnaden i plasmakoncentration av aktiv substans mellan generika och originalläkemedel är generellt mycket liten. Det visar en undersökning baserad på bioekvivalensstudier av orala generiska läkemedel med snabb frisättning. sid 35 Patientsäkerhet för medicintekniska produkter sid 44 Läkemedelsmonografier Aktuellt från Giftinformationscentralen Läs om förväxlingsrisk mellan stolt fjällskivling och panterfläckig flugsvamp, förgiftningar hos barn – ett tjugoårsperspektiv – samt om botulism. Giftinformationscentralen har från och med detta nummer en stående sida med aktuell information. Negativa händelser och tillbud som inträffar med medicintekniska produkter och in vitro-diagnostiska produkter ska rapporteras till Läkemedelsverket och tillverkare. Läkemedelsverket har tillsammans med andra aktörer tagit fram ett informationsblad som hjälp till vårdgivarna. sid 46 Vad innehåller vacciner? sid 60 TLV informerar Elvanse (lisdexamfetamindimesylat) Entyvio (vedolizumab) SIMBRINZA (brinzolamid, brimonidintartrat) Strattera (atomoxetin) – ny indikation approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialogue • directiv • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathics • informati • inspection laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devic • narcotics • public health • quality • registration • regulations • reliability • risk/benefit • safety • scientific • standardisati • transparency • vigilance • approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialog • directives • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathi • information • inspection • laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devices • narcotics www.lakemedelsverket.se www.lakemedelsverket.se L E DA R S I DA Samarbete och samverkan – viktiga frågor för 2015 Kunskapsstyrningsråd Därför är det glädjande att regeringen i sin budget föreslår ett nytt kunskapsstyrningsråd som kommer att öka Läkemedelsverkets möjligheter att tillsammans diskutera gemensamma och strategiska frågor med våra systermyndigheter. Idag är vi flera myndigheter som ger rekommendationer och kunskapsstöd till samma målgrupp som till exempel vården och omsorgen. Kunskapsstyrningsrådet kommer också att bli ett viktigt steg till ökat samarbete med vården genom den huvudmannagrupp som kommer att bestå av förtroendevalda från kommuner och landsting. Idag finns också ett stort behov av samstämda rekommendationer gällande läkemedelsterapi och annan behandling inom hälsooch sjukvård. Här tror jag att rådet kommer att fylla en viktig funktion. Nationella läkemedelsstrategin I ett regeringsuppdrag inom ramen för den nationella läkemedelsstrategin har Läkemedelsverket sedan 2011 arbetat med att öka kunskapen om barns läkemedel och deras användning. I det här numret sammanfattas några av de akti- viteter som genomförts under åren 2011–2014. Det här är en särskilt viktig sammanställning mot bakgrund av de brister som finns vad gäller barns läkemedel. Det är också viktigt att all kunskap som finns, baserad på evidens eller beprövad erfarenhet, görs tillgänglig för barnsjukvården. I detta nummer kan du också få ta del av Läkemedelsverkets och Folkhälsomyndighetens sammanställning av barnvaccinationsprogrammet för 2013. Vaccinationstäckningen är hög, sjukdomskontrollen är god och vaccinerna är säkra, visar den första samlade rapporten om programmen. Giftinformationscentralen En nyhet i detta nummer är att Giftinformationscentralen (GIC) från och med nu kommer att ha en egen stående sida med information. Du får också läsa om resultatet av analyserna av de preparat som togs i beslag under Läkemedelsverkets och Tullens samarbete i samband med operation Pangea. Läkemedelsverket har ett delansvar inom området vete­ rinär folkhälsa, som innefattar olika veterinärmedicinska frågor som också berör människors hälsa. Alla som hanterar läkemedel till djur, eller kommer i kontakt med läkemedelsbehandlade djur, måste kunna känna sig trygga med att hanteringen inte medför någon hälsofara. I det här numret finns del två i artikelserien om hur veterinärmedicinska läkemedel kan påverka djuroch folkhälsa. Det och mycket annat kan du läsa om i årets sista numm­er av Information från Läkemedelsverket. Fotograf: Nina Leijonhufvud. Redan december och 2014 närmar sig sitt slut. De förs­ ta månaderna som generaldirektör på Läkemedelsverket har gått rasande fort och det är dags att summera året samtidigt som ett nytt spännande väntar. Något som kommer att genomsyra min tid här på Läkemedelsverk­ et är orden samarbete och samverkan, både internt och externt. Sverige är ett förhållandevis litet land, där be­ hovet av att samla och dela med oss av erfarenheter och kunskap är stort. Framför allt vi inom Myndighetssverige med närbesläktade ansvarsområden behöver samarbeta mera. Läkemedelsverket behöver även utveckla samarbetet med patientorganisationer och landstingen. Jag tror att svensk folk- och djurhälsa har allt att vinna på ett sådant samarbete. Avslutningsvis vill jag önska alla läsare en God jul och ett Gott nytt år! Catarina Andersson Forsman Generaldirektör Ansvarig utgivare: Catarina Andersson Forsman Information från Läkemedelsverket Box 26, 751 03 Uppsala Telefon 018-17 46 00 Telefax 018-54 85 66 E-post: [email protected] Redaktion: Kristina Bergström, Christina Hambn, Ulrika Jonsson, Sophia Persson Käll och Pernilla Örtqvist. Ytterligare exemplar kan rekvireras från: Medicinsk information ISSN 1101-7104 Tryck: Taberg Media AB, 2014 Har du ändrat adress? Vill du ha tidningen till en ny adress ber vi dig skicka både din nya och gamla adress till oss via e-post eller brev. 2 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 INNEHÅLL Innehåll Nyheter och rapporter Frågor till Läkemedelsverket Stora mängder läkemedel privatimporteras ........................ 4 Hur lika är generika och originalläkemedel?.......................... 8 Webbpublicering av kunskapsdokument om sömnstörningar hos barn .......................................................... 13 Barnvaccinationsprogrammet hindrar spridning av allvarliga sjukdomar .......................................................................... 13 Att utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning ............................................................................ 14 Ibuprofen kan användas för smärta och feber hos barn .. 18 Frågor om läkemedel till barn samt till gravida och ammande kvinnor ............................................................................ 18 Vad innehåller vacciner? ...................................................................... 20 Biologiska läkemedel, biverkningsrapportering och batchnummer ...................................................................................... 27 Läkare på Läkemedelsverket – ett annat sätt att arbeta för patienterna ..................................................................... 28 Veterinärmedicinska läkemedel – hur kan de påverka djur- och folkhälsa? ............................. 31 Både förskrivare och apotek behöver informera patienter om utbyte av läkemedel ........................... 34 Identifiering av patientrisker med infusionspumpar ..... 35 Hjälp oss att utveckla patientsäkerheten för medicintekniska och in vitro-diagnostiska produkter ........................................................................................................... 35 Nyttan överväger riskerna för det antidepressiva läkemedlet Valdoxan (agomelatin) ............................................... 36 PRAC rekommenderar ytterligare begränsning för användning av valproat till kvinnor och flickor ........... 37 Inga säkra bevis för ökad risk för hjärtproblem med testosteronläkemedel.................................................................. 37 Läkemedelsverkets vetenskapliga råd inrättat ................. 38 PRAC rekommenderar ytterligare åtgärder för att minska risken för allvarlig blodpropp med Iclusig .......... 39 Nya regler förtydligar farmaceuts möjlighet att motsätta sig utbyte ........................................................................... 39 En förstudie om klinisk utvärdering av journalsystem har genomförts ................................................ 40 SAMMS – projekt för utveckling av samverkansformer för uppföljning av läkemedel ........................................... 40 Akut indragning av ögonsalvan Zovirax .................................. 41 EMA granskar möjliga läkemedel mot ebolavirusinfektion .................................................................................... 41 Frågor till Läkemedelsverket .......................................................... 42 Giftinformationscentralen Giftinformationscentralen ................................................................ 44 Läkemedelsmonografier Elvanse (lisdexamfetamindimesylat) ........................................ Entyvio (vedolizumab) ........................................................................... SIMBRINZA (brinzolamid, brimonidintartrat) ................... Strattera (atomoxetin) – ny indikation ...................................... 46 50 55 56 Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket informerar TLV informerar .............................................................................................. 60 Biverkningsblanketter Anmälan om negativa händelser och tillbud med medicintekniska produkter ....................................................... 66 Biverkningsrapportering ........................................................................ 69 Biverkningsrapportering, djur ............................................................. 71 Tidigare utgivna nummer Tidigare utgivna nummer ....................................................................... 72 I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 3 NYHE TER OCH R APPORTER Nyheter och rapporter Söker du nyheter om bristsituationer, indragningar eller säkerhetsfrågor? På vår webbplats, www.lakemedelsverket.se, publicerar vi löpande information om detta, men även om större utredningar, lagändringar och mycket annat. Här följer artiklar om aktuella frågor vi vill informera om. Stora mängder läkemedel privatimporteras Narkotikaklassade läkemedel, dopningsmedel, potens­ produkter och bantningsmedel är vanligt i postflödet till Sverige. Även andra läkemedel, som antibiotika, importeras till Sverige med post. Analyser av produk­ terna vid Läkemedelsverkets laboratorium visar att de ofta inte innehåller det som står på förpackningen. Konsumenter och patienter ska alltid rådas att handla läkemedel från godkända apotek. I Sverige finns flera godkända apotek som erbjuder försäljning av läkemedel via internet. Det sista en patient ska behöva tänka på är om läkemedlen är att lita på. Därför är en viktig del i alla hälso- och sjukvårdssystem att läkemedelsförsörjningen är säker i alla led från fabrik till apotek. Många utvecklingsländer har system som brister och de har ofta allvarliga problem med piratkopierade och undermåliga läkemedel. Även om vi har ett mycket pålitligt läkemedelssystem i Sverige, så väljer människor ändå – av olika skäl – att köpa produkter från opålitliga källor eller att få läkemedel skickade från kontakter utomlands. Då är det en stor risk att köparna får produkter som inte är godkända och som inte innehåller det som förpackningen anger. För sjunde året i rad genomförde läkemedelsmyndigheter, tull och polis i 113 länder den 13–20 maj 2014 en gemensam operation, Pangea VII (Tabell I). Syftet med operationen var att bekämpa försäljning av piratkopierade och olagliga läkemedel. Ett annat, lika viktigt, syfte var att upplysa allmänheten om riskerna med att köpa läkemedel från okontrollerade källor på internet. Tullverket prioriterar året om att leta efter narkotika och dopningsmedel. Övriga läkemedel som finns i tullflödet vet vi mindre om. Under den här operationen har vi möjlighet att få mer information också om övriga läkemedel som knappt syns i Tullverkets övriga statistik. Fler än hälften av beslagen i operationen analyserades på Läkemedelsverkets laboratorium. Analyserna visar att köparna av okontrollerade produkter riskerar att få i sig något annat än vad de tänkt. Införsel av läkemedel per post är reglerad Det är inte tillåtet att som privatperson ta in läkemedel per post från länder utanför EU. Inom EU är införsel av läkemedel per post tillåtet för privatpersoner • om det inte handlar om narkotika eller dopningsmedel • om läkemedlet är för mottagarens medicinska behov • om läkemedlet är godkänt i Sverige och i avsändarlandet • om läkemedlet är förskrivet av läkare inom EU/ EES • om läkemedlet är köpt på apotek eller motsvarande. Tullverket har dock inte befogenheter att beslagta läkemedel som inte är narkotika eller dopningsmedel vid ”inre gräns”, det vill säga när varorna kommer från ett annat EU-land. Att de regler som finns för införsel av läkemedel från annat EU-land följs kontrolleras därmed inte. Narkotikaklassade läkemedel och dopningsmedel vanligt i tullflödet till Sverige Narkotikaklassade läkemedel och dopningsmedel utgjorde en stor del av beslagen som syns i Figur 1. Bland det som inte är narkotika eller dopning är potensmedel och bantningsprodukter vanligast. Övriga läkemedel, som till exempel antibiotika hittades också, men utgjorde en mindre del. Tabell I. Pangea VII i siffror, globalt (113 deltagande länder) (1) och nationellt (2). 4 Globalt Sverige Kontrollerade försändelser 618 191 574 Beslagtagna försändelser 35 206 147 Gripna personer 434 1 Nedstängda webbsidor 11 863 – Borttagna annonser 22 807 54 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER Figur 1. Beslagtagna läkemedel, dopningsmedel och hälsofarliga varor under Pangea VII, Sverige. Antibiotika (12) Bantning (30) Dopning (42) kan tadalafil anges på förpackningen medan produkten innehåller sildenafil. Sildenafil och tadalafil skiljer sig åt vad gäller effektduration och biverkningar. Tidigare år har det varit vanligt att vi hittat analoger till PDE5-hämmare i potensmedlen. I årets resultat förekommer det inte alls, utan i produkterna hittade vi bara de substanser som finns i de godkända läkemedlen. Hälsofarlig vara (9) Potens (43) Figur 3. Tramadol beslagtagen under Pangea VII. Övrigt, läkemedel (31) Narkotika, läkemedel (80) Dopningsmedel definieras i lagen (1991:1969) om förbud mot vissa dopningsmedel som syntetiska anabola steroider, testosteron och dess derivat, tillväxthormon och kemiska substanser som ökar produktion eller frigörelse av testosteron och dess derivat eller av tillväxthormon. Hälsofarliga varor definieras i lagen (1999:42) om förbud mot vissa hälsofarliga varor som varor som på grund av sina inneboende egenskaper medför fara för människors liv eller hälsa och som används eller kan antas användas i syfte att uppnå berusning eller annan påverkan. Regeringen föreskriver på vilka varor lagen ska tillämpas. Under senare år har Tullverkets totala beslag av narkotikaklassade läkemedel ökat vilket syns i Figur 2. Foto: Tullverket. Figur 4. Beslagtagna läkemedel gömda i ficklampa under Pangea VII. Figur 2. Tullverkets beslag av narkotikaklassade läkemedel (tabletter och kapslar) 2004–2013 (3). 1 200 000 1 000 000 800 000 600 000 400 000 200 000 Foto: Tullverket. 0 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 Tabletter och kapslar (st) Analyserade potensmedel innehåller ofta inte det som anges Merparten av potensmedlen som beslagtogs under Pangea VII har analyserats vid Läkemedelsverkets laboratorium, och analyserna har visat intressanta resultat. Produkterna innehåller ofta sildenafil, tadalafil eller vardenafil (fosfodiesterashämmare/PDE5-hämmare) – men sällan den substans som anges på förpackningen. Exempelvis Potensmedel och diklofenak i samma tablett Vid analys av årets potensmedel fann vi att man utan att nämna något om det på förpackningen tillsatt diklofenak till fem olika potensmedelsprodukter innehållande PDE5hämmare. Innehållet av diklofenak hade inte i något fall deklarerats på förpackningen. Just tillsats av diklofenak i potensmedlen har Läkemedelsverket uppmärksammat tidigare och samma sak har också rapporterats av schweiziska läkemedelsmyndigheten 2013 – deras rapporter gällde tre olika produkter (4). Diklofenak (antiinflammatoriskt, NSAID) i tablettform finns godkänt som läkemedel i styrkorna 12,5; 25 och 50 mg. I de potensprodukter där diklofenak tillsatts utan att I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 5 NYHE TER OCH R APPORTER det deklarerats var halterna mellan 21 och 118 mg per tablett eller kapsel. Halterna var alltså ganska höga. Kombinationen PDE5-hämmare/diklofenak finns inte godkänd som läkemedel. En trolig förklaring till att diklofenak ändå tillsatts potensmedlen att är att motverka huvudvärk, vilket är den vanligaste rapporterade biverkningen för PDE5-hämmare. Bland beslagen fanns också två kombinationer potensmedel (PDE5-hämmare) och antibiotika (azitromycin och kloramfenikol). Figur 6. Superdålig ”Super Kamagra” – en förfalskning? Foto: Laboratorieenheten, Läkemedelsverket. Figur 5. Potensmedel innehållande fosfodiesterashämmare och diklofenak, Pangea VII. Ajanta Pharma Ltd. är ett läkemedelsföretag baserat i Indien som har läkemedel godkända i flera länder, som Storbritannien, andra EU-länder och i USA. En av företagets produkter är ”Super Kamagra” och produkter märkta så hittades i tullflödet under Pangea VII, totalt 504 tabletter. Den produkten skiljde sig stort från den produkt som Ajanta Pharma Ltd. marknadsför vilket Tabell II visar. ”Superkamagran” innehåller alltså bara en av två deklarerade substanser och dessutom i helt fel mängd. Sönderfallstiden för produkten är också ojämn vilket har stor betydelse för en produkt som ska användas för behandling av potensproblem. Gissningsvis är produkten en förfalskning. Foto: Laboratorieenheten, Läkemedelsverket. Bantningsmedel innehåller ofta odeklarerat sibutramin Förfalskningar Det är ett ständigt flöde av bantningsmedel i posten till Sverige, vilket också sågs i Pangea VII. Bantningsmedlen innehåller ofta sibutramin eller orlistat, sällan deklarerat på förpackningarna och i varierande halter. Mer oväntat innehåll hittades också i produkter avsedda för bantning, som diklofenak och fluoxetin. I många länder med bristande regulatoriska system är förfalskningar av godkända läkemedel ett allvarligt problem. Efter att ha analyserat produkterna i Pangea VII har vi exempel på åtminstone en produkt som kan misstänkas vara en förfalskning. Tabell II. Super Kamagra (Ajanta Pharma Ltd.)/Analysresultat ”Super Kamagra” Pangea VII. Innehåll enligt förpackning Resultat från kemisk analys av ”Super Kamagra”, Pangea VII Aktiv ingrediens 1 Sildenafil, 100 mg Sildenafil, 59 mg Aktiv ingrediens 2 Dapoxetin, 50 mg Sönderfall – Ej påvisat Krav enligt Ph.Eur. 2.9.1 är mindre än 30 minuter, vilket endast en av sex tabletter klarade Tabell III. Läkemedelssubstanser funna i bantningsprodukter under Pangea VII. 6 Substans Förekomst och/eller effekt Sibutramin Verkar aptitnedsättande genom att hämma upptag av signalsubstanser i centrala nervsystemet. Finns inte i godkända läkemedel (se text). Orlistat Blockerar fettnedbrytande enzym i mag-tarmsystemet. Förekommer i godkända läkemedel. Fenolftalein Har använts som laxermedel tidigare, men användningen i godkända läkemedel har upphört på grund av misstänkt cancerframkallande effekter. Senna Laxermedel, förekommer i godkända läkemedel. Koffein Förekommer i kosttillskott, läkemedel och livsmedel. Bensylsibutramin Analog till sibutramin, förekommer inte i godkända läkemedel. Fluoxetin Antidepressivt (SSRI), förekommer i godkända läkemedel. Diklofenak Antiinflammatoriskt (NSAID), förekommer i godkända läkemedel. • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER Figur 7. ”Hamburger dietary supplement” – innehöll diklofenak. Figur 8. Antibiotika beslagtagen under Pangea VII, Sverige. Foto: Laboratorieenheten, Läkemedelsverket. Sibutramin är aptitnedsättande genom att återupptag av signalsubstanserna noradrenalin, serotonin och dopamin i centrala nervsystemet hämmas. Sibutramin ingick tidigare i godkända läkemedel för behandling av övervikt men drogs in 2010 sedan data visat en ökad risk för hjärtinfarkt och stroke hos patienter som tagit sibutramin. Psykiska biverkningar som psykoser finns beskrivna efter intag av sibutramin. Trots det är det mycket vanligt att sibutramin ingår i bantningsprodukter som köps via okontrollerade källor på internet. Detta ser vi i postflödet till Sverige, vilket Läkemedelsverket också visade i en rapport 2012 (5). Foto: Laboratorieenheten, Läkemedelsverket. Konsumenter/patienter ska alltid rådas att handla läkemedel från godkända apotek. I Sverige finns flera godkända apotek som erbjuder försäljning via internet. De skyltar med apotekssymbolen. Figur 9. Apotekssymbolen. Antibiotika – vem ska ha den och varför? I Sverige har vi ett sjukvårdssystem som ska omfatta alla som bor här. Ändå hittar vi inte bara ”livsstilsläkemedel” som potensmedel och bantningsprodukter utan också en del vanliga läkemedel, som antibiotika, i postflödet till Sverige. Vem ska ha produkterna och varför? Vill man ha antibiotika hemma ”för säkerhets skull”? Har man inte möjlighet att besöka läkare eller är man missnöjd med att inte ha fått antibiotika förskrivet trots att man varit sjuk? Vi vet att narkotiska läkemedel, dopningsmedel, potensmedel och bantningsprodukter ofta skickas från företag som bjuder ut sina varor på nätet. Var övriga läkemedel kommer ifrån vet vi mindre om. Får man antibiotikan skickad från vänner och släktingar? I vilken utsträckning köps antibiotika på nätapotek? Det är lätt att googla och hitta nätapotek som erbjuder antibiotika till försäljning – ibland efter konsultation online med läkare. Om den ”läkaren” verkligen existerar är svårt att veta. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. Interpol. Operation Pangea VII Report, 1 September 2014. Tullverket. Slutrapport Pangea VII, 29 September 2014. Tullverket, beslagsstatistik: http://www.tullverket.se/pressrum/besla gsstatistik.4.16f3ec5a144fd16b2f4106d.html Rapporter till OMCL-nätverket från Swissmedic, 2013. Läkemedelsverket: http://www.lakemedelsverket.se/upload/nyheter/2012/2012-11-26_rapport_SLIM.pdf Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 7 NYHE TER OCH R APPORTER Hur lika är generika och originalläkemedel? Läkemedelsverket har utfört en undersökning för att utvärdera hur stor skillnaden är i plasmaexponering av aktiv substans efter administrering av generika och ori­ ginalläkemedel. Undersökningen baserades på de bioek­ vivalensstudier som ligger till grund för godkännande av orala generiska läkemedel med snabb frisättning i Sverige under tre år (2010–2012). Resultaten bekräftar att skillnaden i genomsnittlig plasmaexponering efter administrering av generika och originalläkemedel gene­ rellt är mycket liten. Introduktion Under 2013 expedierades cirka 73 miljoner recept i Sverige varav drygt 31 miljoner var genomförda generiska byten (1). Det stora antalet generiska byten leder till många frågor kring generiska läkemedel, bland annat om de är lika säkra och effektiva som originalläkemedel samt hur stor skillnad i exponering av aktiv substans det egentligen kan vara efter administrering av generika jämfört med originalläkemedel. Denna genomgång av bioekvivalensdata initierades för att undersöka hur stor den genomsnittliga skillnaden i plasmaexponering av aktiv substans är efter administrering av generika jämfört med originalläkemedel. För att få ett nytt läkemedel med en ny kemisk substans godkänt krävs en omfattande kemisk/farmaceutisk, preklinisk och klinisk dokumentation. Ett forskande företag har 8 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 exklusiv rätt i cirka tio år till den dokumentation som tagits fram inför ett godkännande. Efter det att exklusivitetstiden löpt ut kan andra företag, efter godkännande från läkemedelsmyndigheten, producera och marknadsföra kopior av originalläkemedlet, så kallade generiska läkemedel. Generiska läkemedel definieras enligt EU-direktiv som läkemedel som har samma farmaceutiska beredningsform och samma innehåll av aktiv substans som ett originalläkemedel och, där så krävs, bioekvivalens med originalläkemedlet har visats. Vid godkännande av generiska läkemedel krävs en fullständig kemisk/farmaceutisk dokumentation motsvarande de krav som ställs på ett nytt läkemedel innehållande en ny kemisk substans. Det betyder att de krav som ställs avseende tillverkning och kvalitet av den färdiga läkemedelsprodukten är lika höga för generika som för originalläkemedel. Däremot behövs inte nya effekt- och säkerhetsdata utan generikats godkännande baseras på originalets prekliniska och kliniska effekt- och säkerhetsstudier. Detta bygger på antag-andet att generiska produkter med likvärdig plasmakoncentrationstidsprofil som originalläkemedel förväntas uppvisa likvärdig effekt och säkerhet eftersom liknande plasmakoncentrationer kan förutsättas ge liknande koncentrationer där substansen utövar sin effekt, till exempel vid en receptor. För att visa att det generiska läkemedlet och originalläkemedlet är terapeutiskt likvärdiga genomförs vanligen bioekvivalensstudier. För detaljerad beskrivning av bioekvivalensstudier se Faktaruta 1. NYHE TER OCH R APPORTER Faktaruta 1. Bioekvivalensstudier. Bioekvivalensstudier är farmakokinetiska studier där plasmaexponering av aktiv substans jämförs efter administrering av olika läkemedelsformuleringar. För ett nytt läkemedel med en ny kemisk substans utförs ofta bioekvivalensstudier under utvecklingen för att jämföra olika formuleringar. För generika utförs bioekvivalensstudier för att säkerställa terapeutisk ekvivalens mellan generika och originalläkemedel. Vanligen ingår cirka 20–40 friska frivilliga personer i en studie. Det antal försökspersoner som behövs för att visa bioekvivalens varierar och är bland annat beroende av den aktiva substansens inneboende variabilitet. Varje försöksperson intar det generiska läkemedlet vid ett tillfälle och originalläkemedlet vid ett annat. Läkemedlen tas i de flesta studier fastande, men i vissa fall bör läkemedlet tas med föda, till exempel om originalläkemedlet rekommenderas att tas med föda. För läkemedel med snabb frisättning administreras läkemedlet som en engångsdos, men för formuleringar med långsam frisättning (depotberedningar) krävs dessutom bioekvivalensstudier med upprepat intag. Plasmakoncentrationer av den aktiva substansen mäts över tid och plasmaexponeringen i form av AUC (area under plasmakoncentrationstidskurva), Cmax (maximal plasmakoncentration) och tmax (tid till maximal plasmakoncentration) beräknas för generika respektive originalläkemedel (Figur 1). Figur 1. Schematisk beskrivning av de farmakokinetiska parametrar som tas fram från plasmakoncentrationstidskurvan. Figur 2. Exempel på 90-procentigt konfidensintervall för fall där bioekvivalens visats (blå) respektive där bioekvivalens inte har visats (svart). Cmax Koncentration Bioekvivalent Ej bioekvivalent Tmax Tid 0,80 1,00 1,25 För AUC och Cmax beräknas medelvärdeskvoten mellan generika/originalläkemedel. Utvärdering av bioekvivalens baseras på 90 % konfidensintervall för punktestimatet för medelvärdeskvoten generika/original för AUC respektive Cmax. Bioekvivalens anses visad om det 90-procentiga konfidensintervallet för dessa medelvärdeskvoter faller inom vissa acceptansgränser, vanligtvis 80–125 % (Figur 2). För substanser med snävt terapeutiskt fönster kan acceptansgränserna behöva minskas till 90–111 %. För substanser med hög intraindividuell variabilitet kan i vissa fall acceptanskriteria för Cmax vidgas till maximum 70–143 %. Mer information om vilka krav som ställs angående design, utförande och utvärdering av bioekvivalensstudier finns i den europeiska riktlinjen för bioekvivalensstudier (3). Det kan räcka med en bioekvivalensstudie som stöd för godkännande av flera styrkor av ett generikum, förutsatt att vissa kriterier för sammansättning, tillverkning, in vitro-upplösningsprofil och farmakokinetiska egenskaper är uppfyllda. I vissa fall kan orala generiska läkemedel godkännas utan stödjande bioekvivalensstudie. Det gäller vissa orala lösningar som inte innehåller hjälpämnen som kan påverka absorption av aktiv substans. Det gäller även vissa tablettformuleringar med snabb upplösning förutsatt att vissa kriterier, som fullständig absorption av aktiv substans och snabb in vitro-upplösningsprofil, uppfyllts. Detta kallas BCSbiowaiver efter ett biofarmaceutiskt klassificeringssystem där läkemedel klassas efter grad av löslighet och permeabilitet. För mer information om när avsaknad av bioekvivalensstudier kan accepteras, se den europeiska riktlinjen för bioekvivalensstudier (3). Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 9 NYHE TER OCH R APPORTER Faktaruta 2. Utbytbarhet. • • • • • • • Enligt lagen om läkemedelsförmåner m.m. (2002:160) är apoteken skyldiga att byta det förskrivna läkemedlet mot det billigaste likvärdiga läkemedel som finns tillgängligt och som omfattas av läkemedelsförmånen. Läkemedelsverket ansvarar för att göra den medicinska bedömningen av vilka läkemedel som är utbytbara. Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) ansvarar för att värdera om ett läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånen och utser periodens vara. Utbytbara läkemedel innehåller samma aktiva substans, i samma styrka och har samma beredningsform. De är också bedömda som terapeutiskt likvärdiga och har samma medicinska effekt. Alla generiska läkemedel är inte utbytbara. Det ställs ytterligare krav på utbytbara läkemedel utöver de krav som ställs inför ett godkännande. Läkemedelsverket gör en separat utbytbarhetsbedömning för varje godkänt läkemedel. Till exempel är läkemedel med snävt terapeutiskt intervall oftast inte utbytbara, eftersom det inte kan uteslutas att ett byte mellan olika generika och originalläkemedel hos en enskild individ skulle kunna resultera i en kliniskt relevant skillnad i effekt eller säkerhet. Detta gäller exempelvis läkemedel med indikationen epilepsi och läkemedel som ges efter en transplantation för att förhindra avstötning. Den som förskriver läkemedel bedömer på medicinska grunder om ett utbyte är lämpligt för patienten. Exempel på när ett generiskt byte kan vara olämpligt är när patienten har en känd allergi mot något hjälpämne. Det kan också gälla patienter med uttalad risk för dubbelmedicinering eller förväxling på grund av att de har många läkemedel och/eller kognitiva svårigheter. För mer information om utbytbara läkemedel se informationsmaterial om generiskt utbyte från Läkemedelsverket och TLV (4) samt Läkemedelsverkets webbplats (5). Läkemedelsverket gör även en bedömning om produkten är utbytbar mot andra likvärdiga läkemedel på den svenska marknaden. Denna bedömning görs separat från godkännandeprocessen och innefattar ytterligare kriterier, utöver visad bioekvivalens, som måste var uppfyllda för att ett läkemedel ska bedömas som utbytbart. För mer information om bedömning av utbytbarhet, se Faktaruta 2. Syftet med Läkemedelsverkets genomgång var att studera hur stor skillnaden var i genomsnittlig plasmaexponering av aktiv substans efter administrering av generika och originalläkemedel. Undersökningen baserades på bioekvivalensdata för orala generiska läkemedel med snabb frisättning godkända i Sverige under tre år (2010–2012). Till läkemedel med snabb frisättning räknas till exempel konventionella tabletter och kapslar, munsönderfallande tabletter och orala lösningar. ”För produkter som inne­ håller flera aktiva substanser utvärderas bioekvivalens för varje substans” Metod En genomgång gjordes av bioekvivalensdata för samtliga orala generiska produkter med snabb frisättning som godkändes i Sverige under åren 2010–2012. För många läkemedel finns flera styrkor och i denna sammanställning räknas varje styrka som en produkt. Det kan förekomma att samma bioekvivalensstudie ligger till grund för godkännandet av flera generika, till exempel för produkter som ansökts som duplikat (samma läkemedel som säljs under olika namn av olika företag). Vissa produkters godkännande baseras på flera bioekvivalensstudier, till exempel om studier utförts både vid fasta och vid samtidigt födointag. För produkter 10 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 som innehåller flera aktiva substanser utvärderas dessutom bioekvivalens för varje substans. Från interna utredningsrapporter extraherades följande data: • antal försökspersoner • analyserad substans • punktestimat för medelvärdeskvoten generika/originalprodukt för AUC (AUC-kvot), • punktestimat för medelvärdeskvoten generika/originalprodukt för Cmax (Cmax-kvot) • övre och nedre gräns för 90 % konfidensintervall för dessa punktestimat. För varje bioekvivalensstudie beräknades avvikelsen (procentuell skillnad) i medelvärdet för AUC respektive Cmax för generika jämfört med originalläkemedel. Därefter beräknades ett övergripande medelvärde och mått på spridning för samtliga ingående bioekvivalensstudier avseende avvikelse i AUC respektive Cmax. I denna beräkning användes absolutbeloppet (negativa tal sätts till positiva) av avvikelsen för generika från originalläkemedel. Resultat Totalt godkändes 1 439 orala generiska produkter med snabb frisättning i Sverige under åren 2010–2012. Av dessa var det 630 produkter som godkändes baserat på bioekvivalensstudier. En produkts bioekvivalensresultat baserades på urindata och inte plasmadata som för övriga 629 produkter. Ytterligare 683 produkter var andra styrkor av en produkt för vilken bioekvivalensstudie utförts. Resterande 126 produkter godkändes utan stödjande bioekvivalensstudie: 31 produkter godkändes som BCS-biowaiver och 27 produkter var orala lösningar (se Faktaruta 1). Återstående 68 produkter var i egentlig mening inte nya produkter utan var exakt samma produkt som respektive originalprodukt med identisk komposition. Läkemedelsverkets undersökning inkluderade de 629 produkter vars bioekvivalensdata baserades på plasmadata. NYHE TER OCH R APPORTER För dessa produkter sammanställdes totalt 771 bioekvivalensresultat. Antalet försökspersoner var i genomsnitt 40 personer och varierade mellan 15 och 193 personer. I tio bio-ekvivalensstudier användes vidgade acceptansgränser för Cmax (för mer information, se Faktaruta 1). För resterande bioekvivalensstudier användes de vanliga acceptansgränserna 80– 125 % avseende 90 % konfidensintervall för punktestimatet för Cmax. I alla studier hade bioekvivalens visats. Det övergripande medelvärdet för de 771 bioekvivalensresultaten avseende avvikelsen för generika jämfört med originalläkemedel för AUC och Cmax beräknades till 3,6 % respektive 4,7 % (se Tabell I). Antalet studier med högre respektive lägre plasmaexponering för generika var ungefär lika många. I 96,4 % av studierna var skillnaden i medelvärdet för AUC mellan generika och original mindre än 10 % och för Cmax var skillnaden i medelvärdet mellan generika och original mindre än 10 % i 91,1 % av studierna (se Tabell II). I endast en studie var skillnaden i medelvärdet för AUC mellan generika och original större än 15 % (15,5 %). För Cmax var det sex studier där skillnaden mellan generika och original var större än 15 %. I fyra av dessa bioekvivalensstudier användes vidgade acceptanskriterier. Den största skillnaden i medelvärdet för Cmax mellan generika och originalläkemedel var 18 % (Tabell I och II). Figur 3 åskådliggör fördelningen av punktestimaten för AUC-medelvärdeskvot och Cmax-medelvärdeskvot (generika/ originalläkemedel) för de 771 studierna. Punktestimaten ligger väl samlade runt 1,0 för både AUC och Cmax. Tabell I. Medelvärde och mått på spridning för absolut skillnad i AUC och Cmax mellan generika och originalläkemedel. Bioekvivalens- Medel Median Min och max studier % avvikelse % avvikelse % avvikelse N (Medel ± SD) (Q1 ; Median ; Q3) (Min ; Max) AUC 771 3,6 ± 2,8 1,4 ; 3,0 ; 5,0 0,0 ; 15,5 Cmax 771 4,7 ± 3,5 1,8 ; 4,0 ; 6,6 0,0 ; 18,0 Tabell II. Fördelning av absolut skillnad i AUC och Cmax mellan generika och originalläkemedel. Fördelning Procent av totalt antal bioekvivalensstudier % avvikelse (Antal studier, n) AUC Cmax 0–5 76,8 (592) 59,8 (461) > 5–10 19,6 (151) 31,3 (241) > 10–15 3,5 (27) 8,2 (63) > 15 0,1 (1) 0,8 (6) 10 9 9 Punktestimat AUC-kvot (generika/original) 1,20 1,15 1,10 1,05 1,00 0,95 0,90 0,85 0 2 1 0 1,20 1 3 1,15 2 4 1,10 3 5 1,05 4 6 1,00 5 7 0,95 6 0,90 7 8 0,85 8 0,80 Procent av totalt antal studier (%) 10 0,80 Procent av totalt antal studier (%) Figur 3. Histogram över fördelning av punktestimat för AUC-kvot och Cmax-kvot (generika/original). Punktestimat Cmax-kvot (generika/original) I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 11 NYHE TER OCH R APPORTER Diskussion Bioekvivalens mellan ett generikum och dess originalläkemedel anses visad om 90 % konfidensintervall för medelvärdeskvoten (generika/original) för AUC och Cmax faller inom vissa acceptansgränser, normalt 80–125 %. Det innebär i princip att en skillnad i AUC och Cmax mellan generika och originalläkemedel på 20 % på gruppnivå kan accepteras. Men i en bioekvivalensstudie måste hela konfidensintervallet ligga inom dessa gränser vilket betyder att punktskattningen för skillnaden i medelvärden måste vara betydligt mindre än 20 %. ”Resultaten stämmer väl överens med tidigare publicerade data” I den här undersökningen har vi fokuserat på punktestimaten för medelvärdeskvoterna (generika/original) för AUC respektive Cmax då det anses vara det mått som bäst beskriver skillnaden i genomsnittlig plasmaexponering mellan generika och originalläkemedel. Konfidensintervallet speglar osäkerheten i punktestimatet men bredden på konfidensintervallet är beroende av andra faktorer, såsom antalet försökspersoner som ingått i studien samt den aktiva substansens intraindividuella variabilitet. Resultatet visar mycket bra överensstämmelse mellan generika och originalläkemedel då plasmaexponeringen i form av genomsnittlig AUC för generika i medeltal endast avvek 3,6 % från originalläkemedel, lika ofta uppåt som nedåt. I de flesta bioekvivalensstudierna (96,4 %) var exponeringsskillnaden mindre än 10 %. I endast en bioekvivalensstudie var skillnaden i genomsnittlig AUC större än 15 %. AUC speglar total mängd absorberad substans och är oftast den parameter som korrelerar bäst till effekt av ett läkemedel. Cmax är ett mått som beror både på mängd absorberad substans och på absorptionshastigheten. För Cmax var skillnaden i medelvärde mellan generika och originalläkemedel i genomsnitt 4,7 %, det vill säga marginellt större än skillnaden i AUC. Cmax är generellt en mer variabel parameter vilket avspeglas i resultaten. Även om denna undersökning endast inkluderade läkemedel med snabb frisättning så kan liknande resultat förväntas för andra typer av formuleringar. Resultaten stämmer väl överens med tidigare publicerade data. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, har gjort en liknande undersökning baserad på drygt 2 000 singeldosstudier under tolv år (1996–2007). I denna studie var både läkemedel med snabb frisättning och läkemedel med modifierad frisättning (till exempel depotpreparat) inkluderade. För läkemedel med snabb frisättning noterade de en skillnad mellan generika och originalläkemedel för genomsnittlig AUC på i medeltal 3,2 % och i nära 98 % av fallen var skillnaden i genomsnittlig AUC mellan generika och original mindre än 10 %. För läkemedel med modifierad frisättning var skillnaden mellan ge- 12 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 nerika och originalläkemedel i medeltal 3,8 % och i 96 % av fallen var skillnaden i AUC mellan generika och original mindre än 10 % (2). Våra resultat bekräftar att om läkemedelsmyndigheternas krav på bioekvivalens har uppfyllts kommer plasmaexponeringen efter administrering av ett generiskt läkemedel i medeltal vara väldigt lik den exponering som uppnås efter administrering av originalläkemedlet. För enskilda individer kan skillnaden vara något större. Det är dock viktigt att påpeka att skillnaden mellan generika och originalläkemedel är liten i förhållande till den variabilitet i plasmaexponering av ett läkemedel som normalt finns mellan individer och generellt även inom en individ vid olika administreringstillfällen av samma läkemedel. Eftersom sambandet mellan koncentration och effekt ofta är relativt flackt kommer en skillnad i koncentration dessutom innebära en betydligt mindre skillnad i effekt. För läkemedel med snävt terapeutiskt fönster kan däremot en mindre skillnad i plasmakoncentration vara betydelsefull hos en enskild individ. Detta är en av många faktorer som tas i beaktande vid Läkemedelsverkets bedömning av utbytbarhet. Sammanfattning Läkemedelsverkets undersökning baserades på de bioekvivalensstudier som ligger till grund för godkännande av orala generiska läkemedel med snabb frisättning i Sverige under tre år. Den genomsnittliga plasmaexponeringen efter administrering av generika och originalläkemedel jämfördes för varje studie och i medeltal avvek medelexponeringen i form av AUC för generika 3,6 %, lika ofta uppåt som nedåt. I drygt 96 % av studierna var skillnaden i genomsnittlig plasmaexponering mellan generika och originalläkemedel mindre än 10 %. Resultaten visar att den genomsnittliga skillnaden i plasmakoncentration av aktiv substans efter administrering av generiska läkemedel i förhållande till originalläkemedel generellt är mycket liten. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. eHälsomyndigheten.Läkemedelsförsäljningen i Sverige 2013. Augusti 2014. http://www.ehalsomyndigheten.se/Documents/statistik/ L%c3%a4kemedelsf %c3%b6rs%c3%a4ljn ingS V_%c3%85rsrappo rt_2013_1.0_dig.pdf Davit BM, Nwakama PE, Buehler GJ, et al. Comparing generic and innovator drugs: a review of 12 years of bioequivalence data from the United States Food and Drug Administration. Ann Pharmacother 2009;43(10):1583–97. European Medicines Agency. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP). Guideline on the investigation of Bioequivalence. CPMP/EWP/QWP/1401/98 Rev. 1. Januari 2010. http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2010/01/WC500070039.pdf Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket samt Läkemedelsverket. Ett tryggt byte på apotek. September 2013. http://www.tlv.se/Upload/Apotek/Utbytesmaterial/Kunskapsunderlag_forskrivare.pdf Läkemedelsverket. Utbytbara läkemedel. Januari 2014. http://www. lakemedelsverket.se/malgrupp/Halso---sjukvard/Forskrivning/Utbytbara-lakemedel-/ NYHE TER OCH R APPORTER Webbpublicering av kunskapsdokument om sömnstörningar hos barn Ett möte med experter på sömnproblem hos barn i olika situationer genomfördes våren 2014 för att ta fram ett kunskapsdokument som stöd till hälso- och sjukvården för Behandling av sömnstörningar hos barn. Barn behöver sömn för att må bra och för att kropp och hjärna ska utvecklas och fungera optimalt. Icke-farmakologisk be­ handling är alltid förstahandsalternativ eftersom befint­ liga läkemedel kan ha problem med biverkningar och säkerhet eller är otillräckligt dokumenterade. Som ett led i regeringsuppdraget att ”Utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning” har Läkemedelsverket mött representanter för barn- och ungdomspsykiatrin för att inventera områden där barnsjukvården har särskilda behov av att samla kunskap. Det område som prioriterades högst, för att via ett expertmöte ta fram ett behandlingsstöd, var ”Behandling av sömnstörningar hos barn”. Kunskapsdokumentet är sammanställt och publiceras i dagarna på vår webbplats www.lakemedelsverket.se tillsammans med bakgrundsdokument som har författats av deltag- ande experter. Publicering i denna tidskrift kommer att ske i nummer 2, 2015. Kunskapsdokumentet tar upp bakgrund, utredning och behandling av sömnproblem hos i övrigt friska barn, men även hos barn med olika underliggande sjukdomar som ADHD, autism, flerfunktionshinder och depression. När det gäller läkemedel för behandling av sömnstörningar hos barn finns enstaka läkemedel godkända för barn över två år. Med anledning av den akuta effekt- och säkerhetsprofilen för dessa preparat rekommenderar expertgruppen att de endast ges till barn i undantagsfall. Det finns redan en omfattande användning av melatonin, som inte är godkänt för barn, där experterna bedömer den akuta effektoch säkerhetsprofilen som positiv. Rationell användning av läkemedel innebär inte bara att det läkemedel som har bäst nytta/riskbalans används, utan också att onödig läkemedelsbehandling undviks. Kunskapsdokumentet innehåller därför även icke-farmakologisk behandling som alltid är förstahandsalternativ vid behandling av sömnstörningar hos barn. Barnvaccinationsprogrammet hindrar spridning av allvarliga sjukdomar Folkhälsomyndigheten och Läkemedelsverket har sam­ manställt utfallet av barnvaccinationsprogrammet för 2013. Vaccinationstäckningen är hög, sjukdomskon­ trollen är god och vaccinerna är säkra, visar den första samlade rapporten om programmet. Den allmänna delen av vaccinationsprogrammet i Sverige omfattar skydd mot tio sjukdomar: difteri, stelkramp, kikhosta, polio, allvarlig sjukdom av Hib, pneumokocker, mässling, röda hund, påssjuka samt för flickor även infektion med humant papillomvirus (HPV). Därtill erbjuds barn i definierade riskgrupper även vaccination mot tuberkulos, hepatit B, influensa och pneumokocker inom det riktade vaccinationsprogrammet. Det övergripande målet med barnvaccinationsprogrammet är att förbättra folkhälsan genom att ge ett gott skydd mot allvarliga sjukdomar och att förebygga smittspridning i befolkningen. Folkhälsomyndigheten och Läkemedelsverket presenterar nu för första gången en gemensam årsrapport över utfallet. Den visar att vaccinationstäckningen överlag är mycket hög med över 97 % av tvååringarna vaccinerade och över 95 % av eleverna i årskurs sex med två doser av vaccinet mot mässling, påssjuka och röda hund. – Det är siffror som vi är mycket glada över. Sjukdomsövervakningen visar också att de flesta sjukdomarna i programmet är under god kontroll, säger Ann Lindstrand, enhetschef på Folkhälsomyndigheten. Fallen av kikhosta år 2013 var färre än året innan, men ett trettiotal spädbarn under sex månader insjuknade. Invasiv pneumokocksjukdom har minskat kraftigt hos barn under fem år sedan vaccinintroduktionen i programmet år 2009. Antalet mässlingsfall hade dock ökat något med flera små utbrott kopplat till individer som smittats utomlands. I fjol hade 82 % av flickorna i skolvaccinationsprogrammet vaccinerats mot HPV, ett vaccin som introducerades hösten 2012. Läkemedelsverket har följt upp alla inrapporterade biverkningar under 2013 och har inte sett något som avviker från det förväntade. Genomgången av de inrapporterade biverkningarna visar att vaccinerna har en god säkerhetsprofil med redan kända och övergående biverkningar. De vanligaste inrapporterade biverkningarna var feber, yrsel och smärta vid injektionsstället. De vacciner som ges inom barnvaccinationsprogrammet är godkända enligt de bestämmelser som gäller för alla läkemedel. Detta innebär att de är godkända efter att kliniska studier har genomförts och granskats. Vaccinerna följs sedan upp kontinuerligt vad gäller effekt och säkerhet. Det nationella vaccinationsregistret togs i bruk i januari 2013 och är ett viktigt verktyg för uppföljningen av vaccinationsprogrammet. Under det första året registrerades över 1,1 miljoner vaccinationer. Se även ”Barnvaccinationsprogrammet i Sverige 2013årsrapport” på www.lakemedelsverket.se. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 13 NYHE TER OCH R APPORTER Att utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning Läkemedelsverkets uppdrag är att se till att den enskilda patienten och hälso- och sjukvården får tillgång till säkra och effektiva läkemedel av god kvalitet och att de används på ett ändamålsenligt och kostnadseffektivt sätt. Hälso- och sjukvården har länge påtalat brist på barnanpassade läkemedel, viktiga kunskapsluckor och potentiella säkerhetsproblem vad gäller barns läkeme­ delsanvändning. I ett regeringsuppdrag inom ramen för den nationella läkemedelsstrategin har Läkemedelsver­ ket sedan 2011 arbetat med att ”Utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning”. Här samman­ fattas några av de aktiviteter som genomförts under åren 2011–2014. Barn är växande individer med en fysiologi och läkemedelsomsättning som skiljer sig från vuxnas och som dessutom förändras med ökande ålder och mognad. Barn löper ökad risk att drabbas av läkemedelsrelaterade problem, eftersom läkemedel som används till barn ofta inte är utvecklade för barn och inte heller är barnanpassade vad gäller dos och läkemedelsform. Även barns läkemedelsbiverkningar kan skilja sig från vuxnas och kan vara svåra att identifiera och tolka. Läkemedelsbehandling till barn innebär således flera olika faktorer att ta hänsyn till (Figur 1). Kartläggningar av barns läkemedelsanvändning Barns läkemedelsanvändning i öppen och sluten vård En kartläggning av barns läkemedelsanvändning visade att 73 % av alla barn under två år tog ut ett receptbelagt läkemedel under ett år (1). De vanligaste läkemedlen var antibiotika och läkemedel mot besvär från luftvägarna. Vissa av de receptbelagda läkemedel som förskrivs till barn vid vanliga sjukdomar är väldokumenterade för användning till barn, men många läkemedel används på ett sätt som avviker från godkänd produktinformation (off label) är apotekstillverkade eller ges på licens, det vill säga barn får i stor utsträckning otillräckligt dokumenterade läkemedel. En nationell kartläggning av alla läkemedelsordinationer till barn som sjukhusvårdades i Sverige visade att nästan hälften av ordinationerna utgjordes av otillräckligt dokumenterade läkemedel (2). Paracetamol, som var den vanligaste läkemedelssubstansen, utgjorde omkring 12 % av alla ordinationer. Hos nyfödda utgjordes knappt 70 % av ordinationerna av otillräckligt dokumenterade läkemedel, och bland dem utgjorde vitaminer, elektrolyter, järnpreparat och intravenösa antibiotika den största volymen. Vanliga anledningar till läkemedelsordination var smärta, infektioner och sjukdomar associerade med att vara för tidigt född. Allmänhetens frågor om läkemedel till barn, gravida och ammande Läkemedelsupplysningen (LMU) vid Läkemedelsverket svarar på frågor om läkemedel från allmänheten. Under en vecka per kvartal registreras anonymt frågor som rör läkemedel till barn och läkemedel under graviditet och amning, i syfte att kartlägga allmänhetens behov av information inom dessa områden. LMU får drygt 2 200 samtal per vecka, varav frågor om läkemedel under graviditet eller amning eller läkemedel till barn vid kartläggningen 2013 utgjorde omkring 13 %. Resultaten av denna kartläggning redovisas separat i artikeln ”Frågor om läkemedel till barn samt till gravida och ammande kvinnor” på sidan 18. Figur 1. Faktorer att ta hänsyn till vid läkemedelsbehandling till barn. Ofullständig kunskap om läkemedel till barn Barnanpassat ordinationsstöd saknas ofta Ordination Otillräcklig utvärdering av läkemedelsanvändning Iordningställande Utvärdering Svårt att administrera läkemedel till barn Barn har svårare att kommunicera Administrering 14 • Lämplig läkemedelsform och styrka för barn saknas ofta I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER Särläkemedel till barn Många sällsynta sjukdomar är medfödda och/eller diagnostiseras under barndomen. En EU-gemensam lagstiftning som syftar till att stimulera utveckling av läkemedel vid dessa ovanliga sjukdomar, så kallade särläkemedel, finns. För att klassas som särläkemedel ska sjukdomen/tillståndet förekomma hos färre än 5 per 10 000 i befolkningen. Effekt- och säkerhetsdata är som regel mycket begränsade vid godkännande av ett särläkemedel varför uppföljning efter godkännandet är nödvändig. Kartläggningar har visat att förskrivningen av särläkemedel skiljer sig åt i olika landsting. Vid ett expertmöte påtalades den geografiskt ojämlika förskrivningen av särläkemedel liksom behovet av långtidsuppföljning av effekt/säkerhet vid behandling av barn med vissa sällsynta sjukdomar (3). ”Att sammanställa befintlig kunskap är en av hörnpelarna för att förbättra barns läkemedelsanvändning” där de kan laddas ned för att till exempel ingå i ett elektroniskt ordinationsstöd. Följande kunskapsdokument som helt eller delvis berör barn och ungdom, har publicerats: • Enteral läkemedelsadministrering (7) Läkemedel måste ibland ges via sond både till barn och vuxna men hur sådan läkemedelsadministrering bör hanteras finns vanligen inte beskrivet i läkemedlens produktinformation. Läkemedelsadministrering i sond kräver extra noggrann uppföljning av både effekt och komplikationer och vårdpersonal behöver särskilda kunskaper. • Neonatal sepsis (8) Neonatal sepsis är ett livshotande tillstånd som kräver intensivvård och specifik behandling med antibiotika. Många aktuella läkemedel vid neonatal sepsis är inte godkända för nyfödda barn, vilket kan göra terapivalet svårt i den akuta situationen. • Antikonception (9) Att förebygga oönskad graviditet och abort hos ungdomar är en viktig folkhälsoinsats. Den vanligaste preventivmetoden bland sexuellt aktiva ungdomar är horm­onella metoder, där kunskap hos rådgivare om effektivitet och potentiella risker och biverkningar har betydelse för fortsatt användning. • Smärtsamma procedurer – behandling av barn i hälso- och sjukvård (10) Alla barn utsätts för smärtsamma procedurer, till exempel vaccinationer, provtagningar och mindre ingrepp. Många procedurer sker utanför barnsjukvården, där barnkompetens hos personalen ibland kan vara begränsad. Bristande smärtbehandling kan ha direkt negativa effekter men också påverka den växande individens upplevelse av smärta i framtiden. Identifiering av kunskapsluckor Läkemedelsverket har tillsammans med representanter för olika delar av barn- och ungdomssjukvården identifierat viktiga kunskapsluckor som har betydelse för vården av barn och ungdomar. Vid möten med representanter från barnoch ungdomsmedicin (4), barn- och ungdomspsykiatri (5) och barnanestesi och barnintensivvård (6) föreslogs en rad terapiområden, där behov ansågs föreligga för sammanställning av befintlig kunskap för att underlätta för vården att välja rätt läkemedel. Inom flera av dessa områden har sedan expertmöten genomförts (se nedan). I samband med dessa genomgångar har läkemedelsrelaterade kunskapsluckor identifierats och sedermera, genom samarbete med SBU, publicerats i SBU:s databas över vetenskapliga kunskapsluckor. Till exempel har melatonin som sömnläkemedel till barn, liksom läkemedel för behandling och prevention av tromboembolisk sjukdom hos barn, identifierats och publicerats som vetenskapliga kunskapsluckor. Samla och utveckla befintlig kunskap Mot bakgrund av bristerna vad gäller barns läkemedel är det särskilt viktigt att all den kunskap som ändå finns sammanställs, baserat på bästa tillgängliga evidens eller beprövad erfarenhet, och görs tillgänglig för barnsjukvården. Syftet med kunskapsdokumenten är att ge hälso- och sjukvården ett så bra underlag som möjligt vid val av behandling. Ibland är icke-farmakologisk behandling ett alternativ till läkemedelsbehandling och inkluderas för att undvika onödig användning av läkemedel. Kunskapsdokumenten publiceras i Information från Läkemedelsverket och görs även tillgängliga genom publicering på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se, • Behandling av sömnstörningar hos barn (11) Det finns enstaka läkemedel för behandling av sömnstörningar godkända för barn över två år men effektoch säkerhetsprofilen gör att experterna rekommenderar att de bara används i undantagsfall. Det finns begränsat vetenskapligt underlag men stor klinisk erfarenhet av behandling av sömnstörningar med melatonin, som inte är godkänt för barn. Under de senaste åren har en kraftig ökning i förskrivning av melatonin till barn skett och 2013 fick nära 1 % av alla barn mellan 5 och 19 år recept på melatonin. Att sammanställa befintlig kunskap fortsätter att vara en av hörnpelarna för att förbättra barns läkemedelsanvändning. Under den närmaste framtiden planeras ett expertmöte om handläggning av RS-virusinfektion för att publiceras innan nästa RS-virussäsong. Vidare planeras ett expertmöte om neuroleptikabehandling till barn, ett ämne som prioriterats av barn- och ungdomspsykiatrin. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 15 NYHE TER OCH R APPORTER Informations- och kunskapsspridning Information om Barn och Läkemedel Kunskapsdokument, liksom andra rapporter inom ramen för regeringsuppdraget, publiceras i tidskriften Information från Läkemedelsverket. För att underlätta för hälso- och sjukvården att hitta information och kunskap speciellt om barns läkemedel och läkemedelsanvändning har Läkemedelsverket sedan oktober 2014 en webbsida om Barn och Läkemedel, som samlar information som riktar sig till hälso- och sjukvården (www.lakemedelsverket.se/barn). Läkemedelsboken Läkemedelsboken har stor spridning inom hälso- och sjukvården. Redan 2011–2012 infördes ett ökat barnperspektiv med nya avsnitt om barn och läkemedel, till exempel praktiska aspekter vid läkemedelsbehandling till barn (12) samt krav vid utveckling av nya läkemedel till barn (13). Denna satsning kommer att fortsätta så att alla avsnitt i Läkemedelsboken, där det är relevant, kommer att ha ett barnperspektiv. Patientsäker läkemedelsanvändning för barn Aktuella problem med läkemedelssäkerhet för barn och ungdomar ingår i en större rapport om läkemedelssäkerhet som sammanställts av Läkemedelsverket, ”Läkemedelssäkerhet 2013” (14). Under 2013 inkom totalt 822 biverkningsrapporter gällande barn i Sverige, varav vacciner utgjorde merparten. Om vaccinbiverkningar räknas bort, inkom endast omkring 220 biverkningsrapporter om barns läkemedel. Samma låga rapporteringsfrekvens har förelegat de senaste 30 åren och kan förmodas spegla en mycket liten andel av det verkliga antalet biverkningar och läkemedelsrelaterade problem som barn drabbas av. Läs gärna mer om vikten av att biverkningsrapportera i nr 5:2014 av Information från Läkemedelsverket. Signalspaning för potentiella läkemedelsbiverkningar genomförs även via en EU-gemensam biverkningsdatabas, varifrån det bland annat rapporterades om försämrad andning vid användning av kodein för behandling av smärta till barn. Denna biverkan granskades av den europeiska säkerhetskommittén, PR AC, som rekommenderade begränsning av användningen av kodein till barn. Vissa läkemedel vid hosta och förkylning till barn är ett annat exempel på ett område som granskas på EU-nivå. Bakgrunden är nya säkerhetssignaler samtidigt som effekten av flera läkemedel som används vid förkylning redan tidigare ifrågasatts. Arbete pågår för att möjliggöra för Läkemedelsverket att även kunna fånga upp säkerhetsignaler via avvikelserapporter och anmälningar enligt Lex Maria samt problem med läkemedelshantering, där spädning, delning och upplösning av mediciner, som inte är anpassade till barn, kan innebära risk för farliga fel. ”Kunskapsstöd vid läkemedelsordinationer till barn är viktigt för patientsäkerheten” Kunskapsstöd/ordinationsstöd vid läkemedelsordination till barn Barnsjukvården har speciellt stort behov av ett elektroniskt ordinationsstöd då många läkemedel används utanför sitt godkända indikationsområde. Ett sådant ordinationsstöd för barnläkemedel är viktigt för patientsäkerheten och bör baseras på såväl evidens som på beprövad erfarenhet om indikationer, användningsområden, beredningsformer, dosering i olika åldrar och vid olika kroppsvikter, spädningar, avvikelser, risker osv. Läkemedelsverket har bidragit med expertis inom uppdraget”Kunskapsstöd vid läkemedelsordinationer till barn” som Sveriges kommuner och Landsting ansvarar för. För barnsjukvården relevanta terapirekommendationer/ kunskapsdokument från Läkemedelsverket har lagts in i det befintliga ordinationsstödet för barn. Nätverk för klinisk läkemedelsforskning Läkemedelsutveckling till barn försvåras av att det är svårt att identifiera ett tillräckligt stort antal barn med en viss diagnos inom ett litet land som Sverige för en klinisk läkemedelsprövning. Både för att genomföra prövningar och för att stödja utveckling av säkrare läkemedelsanvändning för barn behövs därför nätverk av kliniska forskare. Krav på nätverksbyggande finns inlagt i den pediatriska EU-lagen, Paediatric Regulation, och fungerande Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se 16 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER nätverk i de nordiska länderna skulle underlätta för kliniska prövningar och därigenom sannolikt bidra till att fler nya läkemedel görs tillgängliga för barn och ungdom i Norden. Redan 2007 bildades ett nätverk för klinisk läkemedelsforskning i Finland (FinPedMed). Efter kontakt med detta nätverk (15) och tillsammans med Barnläkarföreningen ordnade Läkemedelsverket ett möte med intresserade barnläkare i Sverige och med representation från Norge, Danmark och Finland. Med FinPedMed som modell bildades ett svenskt nätverk för klinisk läkemedelsforskning på barn, SwedPedMed. Vidare diskuterades utvecklingen av ett nordiskt nätverk för klinisk läkemedelsforskning under mötet (16). Referenser ”Det är viktigt att arbetet med att utvidga kunskapen om barns läkemedel ses som ett långsiktigt åtagande” 8. 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 9. 10. 11. 12. Rationell läkemedelsanvändning till barn – en framtida utmaning Även om den pediatriska EU-lagen innebär att alla nya läkemedel ska utvecklas för barn, kommer barns speciella behov vad gäller bättre läkemedel och säkrare läkemedelsanvändning att finnas kvar inom en överskådlig framtid. Det är viktigt att arbetet med att utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning ses som ett långsiktigt åtagande att brett verka för ökade kunskaper, för att barn ska få en effektiv, säker och barnanpassad läkemedelsbehandling med väldokumenterade läkemedel som administreras på ett korrekt och säkert sätt. 13. 14. 15. Olsson J, Kimland E, Pettersson S, Odlind V. Paediatric drug use with focus on off-label prescriptions in Swedish outpatient care – a nationwide study. Acta Paediatr 2011;100(9):1272–5. Kimland E, Nydert P, Odlind V, Böttiger Y, Lindemalm S. Paediatric drug use with focus on off-label prescriptions at Swedish hospitals – a nationwide study. Acta Paediatr 2012;101(7):772–8. Är behandlingen med särläkemedel ojämlik – och vad kan i så fall göras åt detta? Information från Läkemedelsverket 2013:(24)6. Bättre läkemedelsanvändning till barn – expertmöte för att identifiera prioriterade områden. Information från Läkemedelsverket 2012:(23)1. Sammanfattning av expertmöte om läkemedel inom barn och ungdomspsykiatrin i syfte att identifiera kunskapsluckor. Information från Läkemedelsverket 2012:(23)5. Möte med Svensk Förening för Barnanestesi och Barnintensivvård (SFBABI) om kunskapsluckor inom området. Information från Läkemedelsverket 2013:(24)6. Enteral läkemedelsadministrering – nytt kunskapsstöd. Information från Läkemedelsverket 2013;24(2):11–28. Neonatal sepsis – ny behandlingsrekommendation. Information från Läkemedelsverket 2013;24(3):15–25. Antikonception – behandlingsrekommendation. Information från Läkemedelsverket 2014;25(2):14–28. Behandling av barn i samband med_smärtsamma procedurer i hälsooch sjukvård – Kunskapsdokument. Information från Läkemedelsverket 2014;25(3):9–22.Behandling av sömnstörningar hos barn – ett kunskapsdokument. www.lakemedelsverket.se/behandlingsrekommendationer/somn 2014. Lindemalm S. Läkemedelsboken - Praktiska aspekter vid läkemedelsbehandling av barn: Läkemedelsverket; 2014. http://www.lakemedelsverket.se/lakemedelsboken. Odlind V. Krav vid utveckling av läkemedel till barn. Läkemedelsboken 2014. Läkemedelssäkerhetsrapport. www.lakemedelsverket.se/lakemedelssakerhet. Klinisk läkemedelsforskning på barn – ett angeläget område som kräver nätverk. Information från Läkemedelsverket 2014:(25)3. SwedPedMed – ett nytt nätverk som ska främja klinisk läkemedelsforskning på barn. Information från Läkemedelsverket 2014:(25)5. Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 17 NYHE TER OCH R APPORTER Ibuprofen kan användas för smärta och feber hos barn En rapport i Läkartidningen nu i höst om två fall av le­ versvikt efter att barn fått ibuprofen ledde till många frågor om riskerna med läkemedlet. Leverpåverkan är en sällsynt men känd biverkan av ibuprofen. Fullt utvecklad leversvikt, som i de aktuella fallen, är ytterst sällsynt. Det finns därför med nuvarande kunskapsläge inga skäl att utfärda någon varning för användning av ibuprofen till barn. Men även mycket sällsynta biverkningar kan inträffa för alla läkemedel, och det är en viktig anled­ ning till att läkemedel ska användas på rätt sätt, och bara när det finns ett behov. I en artikel i Läkartidningen nu i höst rapporterade fem läkare om två fall av Reyes syndrom. Artikeln fick stor uppmärksamhet i media och orsakade dessutom oro och frågor bland föräldrar, vårdnadshavare och vårdpersonal. Reyes syndrom är en mycket sällsynt men allvarlig sjukdom med hög dödlighet som framför allt drabbar barn, ung­domar och gravida. Orsaken är okänd men man har sett ett samband med föregående virusinfektion – framför allt influensa och vattkoppor har i kombination med acetylsalicylsyra associerats med syndromet. En liknande symtombild har setts vid användning av andra läkemedel, till exempel vissa läkemedel mot epilepsi. I artikeln beskrivs två fall • Ett barn på 22 månader, tidigare friskt, insjuknade med feber och luftvägssymtom som behandlades bland annat med ibuprofen i normaldos. Barnet förbättrades men insjuknade några dagar senare i vad som bedömdes som Reyes syndrom och avled ytterligare några dagar senare. • Det andra barnet hade också feber, men flera komplicerande faktorer, bland annat epilepsi. Barnet började utveckla leversvikt innan ibuprofen gavs och den primärt utlösande orsaken till leversvikten hos det barnet bedöms i artikeln vara epilepsiläkemedlet valproat, även om det inte kan uteslutas att ibuprofen spelat in. Ibuprofen är i receptfria förpackningar avsedda för barn godkänt för korttidsbehandling av akuta smärttillstånd av lätt till medelsvår intensitet och av feber vid förkylning, hos barn ned till sex månaders ålder (efter läkarordination ned till tre månaders ålder). Utifrån två beskrivna fall av en känd och svår men också mycket sällsynt biverkan, där ett av dessa mer sannolikt orsakats av ett annat läkemedel (valproat), finns inte skäl att varna för eller ändra vid vilka tillstånd ibuprofen kan användas. Däremot visar det på vikten av att inte använda läkemedel i onödan eftersom det finns risker med alla läkemedel. Det är också viktigt att doseringen och andra rekommendationer för hur läkemedel ska användas följs. I bipacksedeln som finns med i förpackningen av ibuprofen finns information och råd om hur ibuprofen ska användas. Frågor om läkemedel till barn samt till gravida och ammande kvinnor Att undersöka vilka frågor allmänheten har om läkeme­ del är ett sätt att kartlägga vilka områden där kunskap och information om läkemedel kan förbättras. I samtal till Läkemedelsupplysningen (LMU) framkommer att frågor om egenvårdsbehandling är särskilt vanliga när det gäller läkemedel till barn, men också under gravidi­ tet och amning. Sedan några år tillbaka finns en upplysningstjänst – Läkemedelsupplysningen (LMU) – på Läkemedelsverket dit allmänheten kan vända sig med frågor om läkemedel. Frågorna besvaras av legitimerade apotekare och receptarier. LMU tog emot drygt 121 000 samtal under 2013, vilket motsvarar omkring 2 300 frågor per vecka. Många frågor rör läkemedelssäkerhet – ofta biverkningar och interaktioner. Även om man som patient har fått information om läkemedel hos sin förskrivare och på apoteket kan frågor uppstå i hemmet när man ska använda sin medicin. LMU kan här fylla en viktig funktion för användarna. 18 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Sedan 2012 kartläggs vilka frågor som kommer till LMU för att öka kunskapen om vilket behov av information om läkemedel som finns hos allmänheten. Kartläggningen genomförs med hjälp av ett frågeformulär under en vecka varje kvartal, då alla frågor till LMU dokumenteras. Metoden finns beskriven mer detaljerat i Information från Läkemedelsverket nummer 2, 2014. Att undersöka vilka frågor allmänheten har om läkemedel är ett sätt att bättre förstå vilka aspekter av läkemedelsanvändning som kan vålla oro eller osäkerhet och där informationen till användarna skulle kunna förbättras. I Läkemedelsverkets regeringsuppdrag att ”Utvidga kunskapen om barns läkemedel och deras användning” ingår att verka för en rationell läkemedelsanvändning till barn och ungdomar. När det gäller läkemedel till barn, liksom effekter på barn genom gravida eller ammande kvinnors läkemedelsanvändning, kan uppgifter om säker användning vara bristfälliga i produktinformationen. Därför har frågor till LMU avseende läkemedel till barn eller till gravida och ammande kvinnor kartlagts i ett delprojekt. NYHE TER OCH R APPORTER Tabell I. Samtliga frågor till LMU samt frågor om läkemedel till barn, gravida och ammande under de fyra undersökningsveckorna 2013. Kategori Antal samtal Andel egenvård (%) Frågan ställd före intag av läkemedel (%) Alla 8 695 19 Ej framtaget Barn 670 31 66 Graviditet 299 40 73 Amning 137 45 72 Resultat LMU fick under de fyra studieveckorna 2013 knappt 8 700 samtal varav frågor om läkemedel till barn, gravida och ammande utgjorde 13 %. Av dessa frågor rörde 61 % läkemedel till barn, 27 % rörde läkemedel under graviditet och 12 % rörde läkemedel under amning (Tabell I). Vid en jämförelse av alla frågor till LMU med frågor avseende barn, gravida och ammande var frågor som rörde egenvårdsbehandling ungefär dubbelt så vanliga i den senare gruppen (Tabell I). De vanligaste frågorna gällde läkemedel för smärta, förkylning och infektioner, där paracetamol var det läkemedel som förekom oftast. Frågorna till LMU är av mycket varierande art och nedan beskrivs några exempel på frågor som rör barn, gravida och ammande kvinnor (Faktaruta 1–3). Barn Frågor om läkemedel till barn rörde ofta olika läkemedelsbiverkningar, hur väl ett visst läkemedel till barn var dokumenterat för användning till just barn, läkemedlets omsättning i kroppen samt dosering och administreringssvårigheter. Vårdnadshavaren ringde något oftare inför att ett barn skulle behandlas med läkemedel än efter att barnet exponerats för läkemedel (Tabell I). Barnets ålder var känd i drygt 80 % av frågorna och flest frågor ställdes om läkemedel till spädbarn (< 1 år) följt av läkemedel till barn mellan ett och tre år. Faktaruta 1. Exempel på frågor som rör barn. Faktaruta 2. Exempel på frågor som rör gravida. Jag är gravid och täppt i näsan. Har använt Nezeril en längre tid. Har även Pulmicort och har nu köpt nässprayen Nasonex receptfritt. Kan jag börja använda den utan läkarkontakt? Jag har använt Voltaren gel men fick höra att den kan vara skadlig under graviditet. Stämmer det? Blev tidigare idag ordinerad Kåvepenin och undrar om det kan användas under graviditet? Jag är gravid i vecka 14, men glömde nämna detta för läkaren. Amning Även i samtal om läkemedelsanvändning under amning ställdes flest frågor om ett läkemedel kan ha en negativ inverkan på barnet. Frågorna ställdes oftast innan barnet hade exponerats. Faktaruta 3. Exempel på frågor som rör ammande kvinnor. Jag ammar en två veckor gammal bebis. Kan man använda Klindamycin 300 mg då? Kan jag ta Treo flera dagar i rad när jag ammar? Kan man amma när man tagit Cocillana-Etyfin? Hur doserar man Alvedon munsönderfallande tabletter 250 mg till en treåring som väger 11 kg? Har hittat en kapsel på tonåringens rum. Vit och röd med texten pgn 75 pfizer. Vad kan det vara? Min son på 4,5 år har fått Kåvepenin mixtur och vi glömde att ställa in den i kylskåpet igår kväll. Är den förstörd? Min flicka är 12 år och laktosintolerant. Kan man som laktosintolerant använda Ipren eller Alvedon? Graviditet I samtal om läkemedel under graviditet var den vanligaste frågan om fostret kan ta skada av användningen. De flesta av frågorna ställdes innan den blivande mamman hade tagit läkemedlet. Slutsats I kartläggningen av samtal till LMU framgår att allmänhetens frågor är av varierande art och att läkemedel till barn, gravida och ammande ofta handlar om läkemedelssäkerhet, där frågor om egenvårdsbehandling är vanligt förekommande. Det är viktigt att det finns möjligheter för allmänheten och speciellt för vårdnadshavare till barn, liksom för gravida och ammande kvinnor att ställa frågor om läkemedel. Kartläggningen talar för att LMU utgör en viktig kunskapskälla för allmänheten och är en enkel tjänst att vända sig till vid oro eller osäkerhet om läkemedelsanvändning. Inte minst tycks LMU:s verksamhet kunna bidra med efterfrågad information om användning av och eventuella risker med egenvårdsläkemedel, av vilka många numera säljs utanför apotek, där det saknas läkemedelskunnig personal som får ge råd. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 19 NYHE TER OCH R APPORTER Vad innehåller vacciner? Läkemedelsverket får ofta frågor om innehållsämnen i vacciner. Här presenteras därför en sammanställning av de vanligaste vaccinkomponenterna. Förutom ett eller flera antigen innehåller alla vacciner hjälpämnen, till exempel konserveringsmedel, stabilisatorer, ämnen för att påverka pH och jonstyrka, samt ämnen för att förstärka effekten (adjuvans). Förutom dessa avsiktligt tillsatta ämnen kommer vaccinet att innehålla små restmängder av substanser använda i tillverkningen av aktiv beståndsdel. En allmän genomgång av olika tillsatsämnen finns på Läkemedelsverkets webbplats (1). Delar av innehållet nedan är publicerat i Socialstyrelsens bok ”Vaccination av barn” (art.nr. 2008-126-9; författare överläkare Rose-Marie Carlsson i samarbete med informatör Anders Burholm). ”Adjuvans är ämnen som blandas med antigenet för att förstärka immunförsvaret” Tillverkningsfaser Vacciner kan indelas i levande och inaktiverade. Levande vacciner består av levande försvagade stammar av bakterier eller virus. I de inaktiverade vaccinerna har de ingående bakterierna eller virusen avdödats i tillverkningen. Dessutom finns vacciner som innehåller framrenade komponenter från bakterier eller virus, till exempel proteiner eller polysackarider. Ett fåtal vacciner består av proteiner framställda med rekombinant DNA-teknik. Tillverkningen av alla vacciner innefattar en odling av bakterier eller virus. Odlingen startar med ett standardiserat ympämne (seed lot), som får föröka sig i ett lämpligt odlingsmedium som innehåller olika näringsämnen, buffertsalter och ibland antibiotika. En del vacciner, till exempel de flesta influensavacciner, odlas i befruktade hönsägg. Efter en tids odling skördas mikroorganismerna genom centrifugering eller filtrering. Eventuellt avdödas mikroorganismerna genom tillsats av till exempel formaldehyd. En del vacciner består av inaktiverade toxiner (toxoider) från bakterier. Dessa tillverkas genom att bakterier odlas och det bildade toxinet renas fram och inaktiveras med till exempel formaldehyd eller glutaraldehyd. Polysackarider ger oftast ett sämre immunsvar än protein, särskilt hos barn. Därför är en del polysackarider i vacciner kemiskt kopplade till ett bärarprotein. Exempel på sådana är vacciner mot Hib- och pneumokockinfektion. De bärarproteiner som oftast används är tetanustoxoid, difteritoxoid och CRM 197, som är en icke-toxisk mutant av difteritoxin. Vid tillverkningen av det färdiga vaccinet blandas det framrenade vaccinantigenet med de övriga ingredienserna i vaccinet och fylls sedan i den slutliga behållaren. En del vacciner frystorkas innan förslutning för att förbättra stabiliteten. 20 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Tillsatsämnen Adjuvans Adjuvans är ämnen som blandas med antigenet för att förstärka immunsvaret mot detta. Till skillnad från bärarproteiner är adjuvans inte kemiskt kopplade till antigenet. Adjuvans används främst för inaktiverade vaccin. De vanligaste adjuvansen är aluminiumsalter men ett fåtal andra finns godkända i Sverige, till exempel AS04. De beskrivs nedan och är även angivna i Tabell I. Mer om adjuvans och deras funktion i vaccin finns att läsa i en nyligen publicerad översiktsartikel (2). Aluminiumsalter De vanligaste adjuvansen är aluminiumhydroxid och aluminiumfosfat. De är suspensioner av aluminiumsaltpartiklar med en medelstorlek på 3–4 µm (spann 0,5–10 µm), där antigenet är adsorberat till partiklarna. Aluminiumsalter har använts i vaccin sedan 1920-talet. Mängden aluminium per dos ligger ofta mellan 0,5 mg och 0,7 mg per dos. Den högsta tillåtna mängden enligt Europafarmakopén är 1,25 mg/dos. Aluminium finns naturligt i mat och dricksvatten och små mängder ackumuleras i kroppen. Mer information om aluminium finns på Livsmedelsverkets webbplats, www.slv.se (3). Den beräknade sammantagna mängden aluminium som absorberas från vaccin i barnvaccinationsprogrammet och dieten är under den nivå som anses säker (4). AS04 och AS04C Adjuvanset AS04 består av 3-O-desacyl-4-monofosforyllipid A (MPL) och aluminiumhydroxid. AS04C består av MPL och aluminiumfosfat. MPL är en detoxifierad form av lipid A från Salmonella minnesota. AS04 ingår i vaccinet Cervarix och AS04C i Fendrix (5). MF59C.1 och AS03 Adjuvanset MF59C.1 är en olja-i-vatten-emulsion, bestående av skvalen, polysorbat 80, sorbitantrioleat, natriumcitrat, citronsyra och vatten. Det ingår i influensavaccinet Fluad (6). Adjuvanset AS03, som ingick i Pandemrix (det pandemivaccin som användes i Sverige 2009), är även det en olja-ivatten-emulsion, bestående av skvalen (från hajleverolja), polysorbat 80 och DL-α-tokoferol (en form av vitamin E) (7). Mer om AS03 och MF59C.1 finns på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se (8). Virosomer Virosomer är sfäriska partiklar med en diameter på cirka 150 nm, bestående av ett dubbelmembran uppbyggt av fosfolipiderna lecitin (fosfatidylkolin) och kefalin (fosfatidyletanolamin) samt renade ytantigen (hemagglutinin och neuraminidas) från influensavirus. Virosomerna fungerar som bärare av antigen och ger på så sätt ett ökat immunsvar mot det associerade antigenet. NYHE TER OCH R APPORTER Konserveringsmedel Konserveringsmedel måste tillsättas till vacciner som är förpackade i flerdosförpackningar för att förhindra bakterieväxt vid upprepade uttag av doser från samma flaska. Det används även i vissa endosförpackningar, då en del vacciner inte kan värmebehandlas eller filtreras på samma sätt som andra läkemedel. På senare år har konserveringsmedel tagits bort från många vacciner och det stora flertalet vacciner på den svenska marknaden idag innehåller inte konserveringsmedel (se Tabell I). ”Stabilisatorer används främst för att skydda anti­ genet mot nedbrytning” 2-Fenoxietanol 2-Fenoxietanol har bred antimikrobiell effekt och har därför använts som konserveringsmedel i kosmetika och hygienprodukter i flera decennier (åtminstone de senaste 50 åren) i en halt av 0,5–1 %. 2-Fenoxietanol är också ett vanligt innehållsämne i parfymer. I läkemedel är 2-fenoxietanol inte så vanligt förekommande, men finns förutom i vissa vacciner också i några andra produkter på den svenska marknaden (krämer, medicinska schampon). Även på vaccinsidan ser man en klar minskning och från att ha varit ganska vanligt innehåller nu bara sex vacciner på den svenska marknaden 2-fenoxietanol. Halten i vaccinerna är i regel 2,5 mg/dos. Vid upprepad tillförsel ligger NOAEL-doserna (NOAEL = No Observed Adverse Effect Level), det vill säga de doser vid vilka inga skadliga effekter kan iakttas, 200–800 gånger högre än den dos som ges vid vaccinering. Outspädd 2-fenoxietanol är irriterande för ögon, hud och slemhinnor. Någon irritation har däremot inte observerats vid de 2-fenoxietanolkoncentrationer som används i kosmetika/hygienprodukter eller i vacciner. Ämnet är inte heller sensibiliserande (framkallar inte allergier) i djurförsök och inga allergier mot 2-fenoxietanol hos människa har rapporterats. Fenol Fenol används som konserveringsmedel i tre vacciner (Typhim Vi, Typherix och Pneumovax), som är okonjugerade polysackaridvacciner mot tyfoidfeber respektive lunginflamm­ation och ges till vuxna och barn över två år. Mängden är 1,1–1,25 mg/dos i dessa vacciner. Fenol förekommer också i andra läkemedel som konserveringsmedel, till exempel vissa insulinpreparat. Fenol finns i dessa preparat i mängder upp till 3 mg/mL och de ges också dagligen över lång tid. Den mängd fenol man får i sig vid vaccination blir således väsentligt lägre. Tiomersal Kvicksilverföreningar som tiomersal (på engelska även thimerosal eller merthiolate) har ingått i vacciner över hela världen sedan 1930-talet, oftast i en koncentration av 50 μg/ dos (varav cirka 50 % utgör kvicksilver). I kroppen bryts tiomersal ned till etylkvicksilver och tiosalisylat. Organiskt bundet kvicksilver som intas via födan tas upp nästan fullständigt av kroppen. Man kan därför jämföra mängd som intas via föda med mängd som ges vid vaccinering. En grupp inom den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har vid flera tillfällen under 2000-talet bedömt vilka risker användning av kvicksilverinnehållande läkemedel skulle kunna medföra (9–12). Deras slutsats var att tiomersal som konserveringsmedel, i de doser det är fråga om i vacciner, inte medför någon risk för biverkningar förutom överkänslighetsreaktioner. Det har därför inte funnits något skäl att förbjuda tiomersal, men allmänna miljöhänsyn har ändå lett till att de kvicksilverhaltiga konserveringsmedlen tagits bort ur våra vacciner. Idag säljs i Sverige inget humant vaccin där tiomersal används som konserveringsmedel. Redan 1994 försvann tiomersal som konserveringsmedel från de vacciner som använd­es i barnvaccinationsprogrammet. Vid den senaste influensapandemin förekom dock vacciner som innehöll tiomersal, då de var förpackade i flerdosbehållare som måste vara konserverade. Pandemrix, som användes i Sverige, innehöll 5 μg tiomersal (det vill säga cirka 2,5 μg kvicksilver), en mängd som kan jämföras med den mängd som man får i sig via en portion fisk eller med hälften av vad som är tillåtet i en barnmatsburk om 200 g. För vidare information om tiomersal, se Läkemedelsverkets webbplats (13). Stabilisatorer Stabilisatorer används främst för att skydda antigenet mot nedbrytning och öka mängden torrsubstans i vaccin som frystorkas. Vanliga stabilisatorer är sockerarter som sackaros och mjölksocker (laktos), sockeralkoholer som sorbitol och mannitol samt humant serumalbumin och gelatin i olika former. Sockerarter och sockeralkoholer Sockerarter och sockeralkoholer är mycket vanliga stabiliseringsämnen i alla typer av läkemedel. Patienter med vissa sällsynta, ärftliga tillstånd som fruktosintolerans bör inte använda dessa vacciner. Varningstexter finns i bipacksedlar och produktresuméer när så är relevant. Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 21 NYHE TER OCH R APPORTER Gelatin Hydrolyserat eller korsbundet gelatin används som stabilisator i vissa virusvacciner. Detta gelatin är utvunnet från gris och potentiell risk för överföring av TSE-smitta (transmissibel spongiform encefalopati) finns därför inte. Vissa biverkningar relaterade till överkänslighet mot gelatin har rapporterats. En utförlig redogörelse för gelatin som stabilisator i vaccin och biverkningar behäftade med detta finns på Läkemedelsverkets webbplats (14). Albumin Humant serumalbumin (HSA) används som stabilisator i vissa virusvacciner, oftast i koncentrationer kring 1 mg/dos. Det utvinns ur human plasma och genomgår samma rigorösa tester och tillverkningsprocess som HSA används som för plasmaexpansion. Ämnen som påverkar pH och jonstyrka Mest används fosfatbuffrar för att stabilisera pH och natriumklorid för att upprätthålla isotonicitet. Restprodukter Förutom de tillsatsämnen som förekommer, innehåller alla vacciner små restmängder av ämnen som använts i tillverkningen. Exempel på restprodukter är odlingsmediekomponenter, rester från cellsubstrat och medel som använts vid inaktivering. Vissa av restprodukterna varnas för i produktresumén, oavsett vilken mängd som finns kvar i vaccinet. Det gäller exempelvis för vissa substanser som kan ge allergiska reaktioner. Exempel på restprodukter som varnas för är formaldehyd, antibiotika tillsatta vid odling, äggproteiner från odling av virus på hönsägg eller kycklingembryokulturer. Formaldehyd Formaldehyd är ett flyktigt ämne som används vid tillverkningen av vissa vacciner framställda av bakterie- eller viruskomponenter. Formalin, en vattenlösning av formaldehyd, används för att inaktivera beståndsdelar i en del vacciner, till exempel de toxiner som ingår i DTP-vaccin (difteri-tetanus och pertussisvacciner). Små mängder formalin kan finnas i det färdiga vaccinet (se Tabell I). Formalin kan ge kontaktallergier. Vi utsätts för formalin på många sätt i det dagliga livet, eftersom det i gasform frigörs från bland annat spånplattor i möbler och byggnadsmaterial och dessutom är en beståndsdel i tobaksrök. Inom- husluft innehåller 0,01–0,1 mg per kubikmeter luft (15). Ett vilande spädbarn andas under 4 till 40 timmar inomhus in ungefär samma mängd formaldehyd som finns i till exempel en dos DTP-vaccin. Den lilla mängd formalin som tillförs i samband med vaccinationer är därför försumbar, jämfört med den totala mängd som barnet utsätts för under hela spädbarnsåret och därefter under hela livet. Det finns inga belägg för att formalin utlöser allergiska reaktioner i samband med vaccination. Den europeiska läkemedelsstandarden Europafarmakopén anger i sin monografi för vacciner, som ska användas till människor, att halten fri formaldehyd maximalt får vara 0,2 mg/mL. Nivåerna i de godkända vaccinerna ligger långt under detta. ”Alla vacciner innehåller små restmängder av ämnen som använts i tillverkningen” Odlingsmediekomponenter Medium 199 Parker/medium 199 är en komponent som förekommer i flera vacciner innehållande virusantigen. Det är ett mycket komplext odlingsmedium med cirka 60 komponenter, som mineralsalter, aminosyror, vitaminer och andra beståndsdelar, som nukleosider, kolesterol och kolhydrater. Dess funktion är att främja växt av virus och det används därför vid kultivering av virus. Mindre mängder följer med när man blandar de olika beståndsdelarna, även om det inte avsiktligt sätts till slutprodukten. Så sker till exempel i produktionen av Infanrix-Polio + Hib, då den överförda mängden är mycket liten, cirka 1 mg. För andra levande försvagade virusvacciner, till exempel mot mässling, påssjuka och röda hund, tillsätts mediet också till slutprodukten för att stabilisera viruset som annars har en tendens att inaktiveras vid lagring. Ofta ingår också antibiotika i någon form i odlingsmedierna för att förhindra oönskad bakterieväxt. Andra rester från cellodling I vissa fall förekommer rester från de celler som virus odlats på. Det kan till exempel vara proteiner från hönsägg eller kycklingembryokulturer. Risker behäftade med detta beskrivs i bakgrundsdokument till Läkemedelsverkets behandlingsrekommendation om vaccination av allergiska barn (16). Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] 22 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER Tabell I. Godkända vacciner i Sverige och deras innehåll av tillsatsämnen och restprodukter. Under kolumnen ”Övrigt” tas sådana tillsatsämnen eller restprodukter upp som nämns under avsnitten ”Kontraindikationer” eller ”Varningar och försiktighet” i produktresumén (SmPC:n) samt eventuella kopplade bärarprotein. Vaccin Konserveringsmedel Adjuvans Övrigt Inget Inget Spårmängder av neomycin. Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd. Infanrix Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd. Boostrix Inget Aluminiumhydroxid, Aluminiumfosfat – diTekiBooster Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd. Triaxis 2-fenoxietanol Aluminiumfosfat Spårmängder av formaldehyd och glutaraldehyd. Bältros Zostavax Difteri, tetanus (DT) diTeBooster Difteri, tetanus, kikhosta (DTP) DTP + polio (inaktiverat poliovaccin, IPV) DiTeKiPol Inget Infanrix Polio Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd. Aluminiumhydroxid Spårmängder neomycin, polymyxin och formaldehyd. Tetravac 2-fenoxietanol Aluminiumhydroxid Spårmängder av glutaraldehyd, neomycin, streptomycin, polymyxin B. Innehåller fenylalanin, etanol och formaldehyd. Boostrix Polio inget Aluminiumhydroxid, aluminiumfosfat Spårmängder av neomycin, polysorbat 80 och polymyxin. DTP-IPV-Haemophilus influenzae typ b (Hib) Pentavac 2-fenoxietanol Aluminiumhydroxid Spårmängder av glutaraldehyd, neomycin, streptomycin och polymyxin B. Innehåller formaldehyd. Hib-komponenten konjugerad till tetanusprotein. Infanrix-Polio+Hib Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd, neomycin och polymyxin. Hib-komponenten konjugerad till tetanustoxoid. Infanrix hexa Inget Aluminiumhydroxid, aluminiumfosfat Spårmängder av neomycin och polymyxin. Hib-komponenten konjugerad till tetanustoxoid. Hexacima Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av glutaraldehyd, formaldehyd, neomycin, streptomycin och polymyxin B. Hib-komponenten konjugerad till tetanusprotein. Hexyon (duplikat till Hexacima) Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av glutaraldehyd, formaldehyd, neomycin, streptomycin och polymyxin B. Hib-komponenten konjugerad till tetanusprotein. Encepur Encepur Barn Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd, neomycin, klortetracyklin och gentamycin. FSME-IMMUN Vuxen FSME-IMMUN Junior Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av kycklingprotein, formaldehyd, neomycin, gentamycin och protaminsulfat. Behållaren innehåller naturgummilatex. Inget Inget Spårmängder av kycklingprotein. Inget Inget Spårmängder av formaldehyd. Konjugerat till tetanusprotein. Avaxim 2-fenoxietanol Aluminiumhydroxid Spårmängder av neomycin. Innehåller formaldehyd. Epaxal Inget Virosomer Spårmängder av äggprotein och formaldehyd. DTP-IPV-Hepatit B-Hib Fästingburen encefalit (TBE) Gula febern Stamaril Haemophilus influenzae typ b (Hib) Act-HIB Hepatit A I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 23 NYHE TER OCH R APPORTER Tabell I. Fortsättning. Vaccin Konserveringsmedel Adjuvans Övrigt Havrix Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av formaldehyd och neomycin. Vaqta Inget Aluminiumhydroxifosfatsulfat Spårmängder av neomycin och formaldehyd. Behållaren innehåller naturgummilatex. Twinrix Paediatric Inget Aluminiumhydroxid, aluminiumfosfat Spårmängder av neomycin. Twinrix Vuxen Inget Aluminiumhydroxid, aluminiumfosfat Spårmängder av neomycin. Ambirix Inget Aluminiumhydroxid, aluminiumfosfat Spårmängder av neomycin. 2-fenoxietanol Aluminiumhydroxid Spårmängder av neomycin. Innehåller formaldehyd. Engerix-B Inget Aluminiumhydroxid – HBVAXPRO Inget Aluminiumhydroxifosfatsulfat Spårmängder av formaldehyd och kaliumtiocyanat. Fendrix Inget AS04C – Agrippal Inget Inget Spårmängder av cetyltrimetylammoniumbromid, polysorbat 80, bariumsulfat, äggprotein, kanamycinsulfat, neomycinsulfat och formaldehyd. Fluad Inget MF59C.1 Spårmängder av cetyltrimetylammoniumbromid, bariumsulfat, äggprotein, kanamycinsulfat, neomycinsulfat och formaldehyd. Fluarix Inget Inget Spårmängder av äggprotein, gentamycinsulfat, formaldehyd och natriumdeoxikolat. Influvac Inget Inget Spårmängder av äggprotein, gentamycin, formaldehyd, cetyltrimetylammoniumbromid, polysorbat 80. Vaccin mot influensa (duplikat till Vaxigrip) Inget Inget Spårmängder av äggprotein, formaldehyd, neomycin, oktoxynol 9. Vaxigrip Inget Inget Spårmängder av äggprotein, neomycin, formaldehyd och oktoxynol 9. Afluria Inget Inget Spårmängder av äggprotein, neomycin och polymyxin. Hepatit A, forts. Hepatit A+B Hepatit A + tyfoidfeber ViATIM Hepatit B Influensa Inflexal V Inget Virosomer Spårmängder av äggprotein och polymyxin B. Fluenz Inget Inget Spårmängder av äggproteiner och gentamicin. Innehåller gelatin. Fluenz Tetra Inget Inget Spårmängder av äggproteiner och gentamicin. Innehåller gelatin. IDflu Inget Inget Spårmängder av äggprotein, neomycin, formaldehyd och oktoxynol 9. Intanza (duplikat till IDflu) Inget Inget Spårmängder av äggprotein, neomycin, formaldehyd och oktoxynol 9. Optaflu Inget Inget – Preflucel Inget Inget Spårmängder av formaldehyd, bensonas och sackaros. 24 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER Tabell I. Fortsättning. Vaccin Konserveringsmedel Adjuvans Övrigt Inget Aluminiumhydroxid Spårmängder av protaminsulfat, formaldehyd, bovint serumalbumin, värdcells-DNA, natriumbisulfit och värdcellsproteiner. Inget Inget Spårmängder av formaldehyd. Japansk encefalit Ixiaro Kolera Dukoral Meningokocker NeisVac-C Inget Aluminiumhydroxid Konjugerat till tetanustoxoid. Bexsero Inget Aluminiumhydroxid Naturgummilatex kan förekomma i nålskydd, spårmängder kanamycin. Menveo Inget Inget Konjugerat till bärarprotein CRM197. Menjugate Set Inget Aluminiumhydroxid Naturgummilatex kan förekomma i nålskydd. Konjugerat till bärarprotein CRM197. Nimenrix Inget Inget Konjugerat till tetanustoxoid. Mässling, påssjuka, röda hund (MPR) M-M-RVAXPRO Inget Inget Spårmängder av rekombinant humant albumin, kycklingprotein och neomycin. Innehåller sorbitol. Priorix Inget Inget Spårmängder av neomycin och kycklingprotein. Innehåller sorbitol. Priorix Tetra Inget Inget Spårmängder av neomycin och kycklingprotein. Innehåller sorbitol. ProQuad Inget Inget Spårmängder av rekombinant humant albumin, kycklingprotein och neomycin. Innehåller sorbitol. Cervarix Inget AS04 – Gardasil Inget Amorft aluminiumhydroxyfosfatsulfat – Silgard (duplikat till Gardasil) Inget Amorft aluminiumhydroxyfosfatsulfat – MPR-varicella Papillomvirus (HPV) Pneumokocker Pneumovax Fenol Inget – Synflorix Inget Aluminiumfosfat Konjugerade till protein D (härstammande från icke-typningsbara Haemophilus influenzae) tetanustoxoid resp. difteritoxoid. Prevenar Inget Aluminiumfosfat Konjugerade till bärarprotein CRM197. Prevenar 13 Inget Aluminiumfosfat Konjugerade till bärarprotein CRM197. Imovax Polio 2-fenoxietanol Inget Spårmängder av neomycin, streptomycin, polymyxin B. Innehåller formaldehyd. VeroPol Inget Inget Spårmängder av formaldehyd. Polio (IPV) Rabies Rabies-Imovax Inget Inget Spårmängder av neomycin. Rabipur Inget Inget Spårmängder av neomycin, klortetracyklin, amfotericin B och kycklingprotein. Innehåller polygelin. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 25 NYHE TER OCH R APPORTER Tabell I. Fortsättning. Vaccin Konserveringsmedel Adjuvans Övrigt Rotavirus Rotarix Inget Inget Innehåller sackaros. RotaTeq Inget Inget Innehåller sackaros. Inget Inget Spårmängder av kycklingprotein, bensonas och gentamicin. Inget Inget – Smittkoppor Imvanex Tuberkulos BCG-vaccin Tyfoidfeber Vivotif Inget Inget Innehåller laktos och sackaros. Typherix Fenol Inget – Typhim Vi Fenol Inget Spårmängder av formaldehyd. Varilrix Inget Inget Innehåller neomycin och humant albumin. Varivax Inget Inget Hydrolyserat gelatin och spårmängder av neomycin. Varicella Referenser 1. http://www.lakemedelsverket.se/malgrupp/Allmanhet/Vad-ar-ettlakemedel/Hjalpamnen-i-lakemedel/. Reed SG, Orr MT, Fox CB. Key roles of adjuvants in modern vaccines. Nature Medicine 19 (2013) 1597–1608. http://www.slv.se/sv/grupp1/R isker-med-mat/Metaller/Aluminium/Aluminium---fordjupning/. Mitkus RJ et al. Updated aluminum pharmacokinetics following infant exposures through diet and vaccination. Vaccine 29 (2011) 953843. Didierlaurent AM, et al. AS04, an Aluminum Salt- and TLR4 AgonistBased Adjuvant System, Induces a Transient Localized Innate Immune Response Leading to Enhanced Adaptive Immunity. J Immunol 183 (2009) 6186-6197. Podda A, Del Giudice G. MF59-adjuvanted vaccines: increased immunogenicity with an optimal safety profile. Expert Rev Vaccines 2 (2003) 197-203. Garçon N, Vaughn DW, Didierlaurent AM. Development and evaluation of AS03, an Adjuvant System containing α-tocopherol and squalene in an oil-in-water emulsion. Expert Rev Vaccines 11 (2012) 34966. http://www.lakemedelsverket.se/Alla-nyheter/NYHETER-2009/ Pandemrix--adjuvans-immunstimulerande-komponenter/. 21 October 1999. CPMP position paper on thiomersal. Implementation of the warning statement relating to sensitisation. CPMP/2612/99. http://www.emea.eu.int/pdfs/human/press/pp/261299EN.pdf. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 29 June 2000. EMEA position statement. Recent developments concerning thiomersal in vaccines. EMEA/CPMP/1578/00. http:// www.emea.eu.int/pdfs/human/press/pos/157800en.pdf. 11. 26 April 2001. Committee for Proprietary Medicinal Products (CPMP). Points to consider on the reduction, elimination or substitution of thiomersal in vaccines. CPMP/BWP/2517/00 (adopted, April 2001). http://www.emea.eu.int/pdfs/human/bwp/251700en.pdf. 12. 24 March 2004. EMEA public statement no thiomersal in vaccines for human use - recent evidence supports safety of thiomersal-containing vaccines. EMEA/VEG/1194/04. http://www.emea.eu.int/pdfs/ human/press/pus/119404en.pdf. 13. http://www.lakemedelsverket.se/Alla-nyheter/NYHETER-2009/ Sammanfattning-av-kunskapslaget-for-tiomersal/. 14. Haglund M. Gelatin som stabilisator i vaccin. Information från Läkemedelsverket 2001;12 (3) 28-35. http://www.lakemedelsverket.se/ upload/om-lakemedelsverket/publikationer/information-fran-lakemedelsverket/Info_fr_LV_2001-3.pdf. 15. Miljörelaterade hälsorisker. Bilaga 1 till miljöhälsoutredningen. SOU 1996:124 sid 104–105 16. Foucard T, Lilja G, Rietz H. Vaccinationer, allergi och praktisk handläggning. Information från Läkemedelsverket 2001;12 (3) 25-27 http://www.lakemedelsverket.se/upload/halso-och-sjukvard/behandlingsrekommendationer/bakg_dok/vaccination_bakgrund.pdf Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se 26 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER Biologiska läkemedel, biverkningsrapportering och batchnummer Sedan EU:s nya lagstiftning om säkerhetsövervakning trädde i kraft 2012 måste batchnummer anges vid bi­ verkningsrapportering av biologiska läkemedel. Det kan ibland vara svårt att avgöra om ett läkemedel innehåller en biologisk substans. Denna artikel ska reda ut begreppen. Enligt EU:s nya lagstiftning från 2012 om säkerhetsövervakning av läkemedel, finns angivet att batchnummer måste anges vid biverkningsrapportering gällande läkemedel som innehåller biologiskt framställda aktiva substanser (1). Många rapportörer, främst från hälso- och sjukvården, anger batchnumret vid biverkningsrapportering avseende vacciner. Det är dock inte lika vanligt att batchnumret noteras vid biverkningsrapportering för andra läkemedel som innehåller en eller flera aktiva substanser av biologiskt ursprung. Det kan ibland vara svårt att avgöra vilka aktiva substanser eller produkter som räknas som biologiska läkemedel. Vilka läkemedel omfattas och varför är det så viktigt att ange batchnumret? ”Det kan ibland vara svårt att avgöra om ett läkemedel innehåller en biologisk substans” Biologiska läkemedel Ett biologiskt läkemedel är ett preparat vars aktiva substans har producerats i, eller renats fram ur, material av biologiskt ursprung (levande celler eller vävnad). De kan ofta vara mycket komplexa och kan förutom vacciner till exempel vara: • Plasmaderiverade produkter (till exempel albumin, Immunoglobuliner, koagulationsfaktorer) • Antiserum (mot olika typer av gift, till exempel ormgift) • Polyklonala antikroppar (till exempel anti-humant tymocyt-immunglobulin) • Monoklonala antikroppar • Enzymer • Interferoner • Peptidhormoner • Vissa komplexa polysackarider (till exempel hepariner) • Avancerade terapiprodukter (genterapi, somatisk cellterapi eller vävnadsteknisk produkt). Däremot räknas inte gelatin, magnesiumstearat, dextraner, stärkelse, enkla polysackarider, aminosyror, vitaminer, antibiotika, syntetiska peptider och syntetiska oligonukleotider (såsom aptamerer och antisense) som biologiska substanser. Alla som rapporterar biverkningar kan på ett enkelt sätt ta reda på om ett läkemedel är biologiskt och om batchnumret därför ska anges i biverkningsrapporten, genom att använda söktjänsten ”Läkemedelsfakta” på Läkemedelsverkets webbplats (www.lakemedelsverket.se). Där får man fram en lista på alla godkända biologiska läkemedel genom att klicka på ”Utökad sökning” och sedan välja ”Färdiga sökningar”. De två färdiga sökningarna som visas längst ner på sidan presenterar listor på biologiska läkemedel respektive biologiska substanser. Via söktjänsten ”Läkemedelsfakta” är det även möjligt att ta reda på, för varje enskilt läkemedel, om det är ett biologiskt läkemedel genom att skriva in produktnamn eller substans i sökrutan. I ”Träfflista” för produkten eller substansen visas denna information under flik ”Detaljinformation”, där det står angivet om det krävs särskilda regler för läkemedlet vid biverkningsrapportering. Batchnummer Batchnumret är en identifikation av tillverkningssatsen för en produkt. Ibland brukar detta nummer även i vissa sammanhang benämnas sats- eller lotnummer. Batchnummer ska finnas med i märkningen av produkten och vara angivet på behållare eller förpackning. Numren kan se väldigt olika ut och ibland vara svåra att hitta på produkterna. De består av olika sifferkombinationer eller datumangivelser. Biologiska läkemedel är ofta mer komplexa, har högre variabilitet i produktionen och skillnader mellan batcher/ tillverkningssatser. Därför är det av stor betydelse att ange batchnumret vid biverkningsrapportering av biologiska läkemedel. Batchnumret är nödvändig information om en viss batch/tillverkningssats eventuellt måste återkallas eller andra säkerhetsåtgärder måste vidtas. Om man trots efterforskningar inte kan få fram batchnumret för det läkemedel man misstänker ha orsakat biverkningen, ska den informationen anges i biverkningsrapporten. 1. Guideline on good pharmacovigilance practice (GVP). Module VI – Management and reporting of adverse reactions to medicinal products. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 27 NYHE TER OCH R APPORTER Läkare på Läkemedelsverket – ett annat sätt att arbeta för patienterna Hur är det att arbeta som läkare på Läkemedelsverket (LV) – är det ett torrt skrivbordsjobb? Nej, tvärtom menar våra medarbetare att blandningen av vetenskap, medicin och regelverk skapar ett arbete med spännande dynamik där ingen dag är den andra lik! Inledning Att vara läkare på LV innebär att bidra med medicinsk kompetens och klinisk erfarenhet i ett vetenskapligt präglat arbete kring läkemedel. Patienterna är visserligen fysiskt frånvarande men påtagligt närvarande i alla bedömningar och beslut. Patienten är i fokus när det gäller till exempel att avgöra säkerheten och värdet av en planerad klinisk prövning, att bedöma om nyttan av ett nytt läkemedel överväger risker och när information utformas om läkemedel till sjukvården och allmänheten. Myndighetsrollen innebär att förhålla sig till såväl svenska som europeiska lagar och regler kring läkemedel, samt att delta i beslutsfattande som kan beröra många patienter. I denna artikel kan du läsa om vad arbetet på LV innebär för våra läkare. Fokus ligger på arbetet med godkännande av läkemedel då de flesta läkare på LV arbetar med detta. Läkare behövs på många håll Läkemedelsverket är en stor myndighet. Totalt arbetar omkring 800 personer med olika yrkesbakgrund på LV. Utbildningsnivån är generellt hög, omkring 180 av medarbetarna är disputerade. En genomsnittlig anställningstid på åtta år vittnar om att när man kommit till LV så stannar man gärna länge. Läkemedelsverket är en av de myndigheter i Sverige som har flest läkare anställda. I juni 2014 arbetade drygt 70 läkare vid LV, varav omkring 60 specialistläkare representerande ett trettiotal olika specialiteter. Behov av läkare finns inom flera verksamhetsområden. Förutom att delta i arbetet med att godkänna nya läkemedel ingår i en läkares uppgifter att kontinuerligt värdera data för läkemedlens säkerhet efter godkännandet. Här är de medicinska kunskaperna betydelsefulla för att bedöma relevansen av de signaler (information om en möjlig biverkan som inte tidigare är känd) som fångas upp via olika källor under klinisk användning. Några läkare arbetar med att bedöma kliniska prövningar. Läkemedelsverket har också behov av läkare för att hantera frågor som relaterar till olika aspekter av användning av läkemedel, där arbetsuppgifterna ofta sker på uppdrag av departement och i samarbete med andra myndigheter. Ett exempel är regeringsuppdraget ”Psykisk ohälsa”. Ett antal av LV:s läkare arbetar med informationsverksamhet och bidrar där med sitt medicinska kunnande, i den strida ström av aktuella och ofta akuta frågor med läkemedelsanknytning där myndighetens syn och åtgärder behöver kommuniceras. Här ingår att regelbundet informera om beslut och rekommendationer som fattats inom det europe- 28 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 iska samarbetet, men också att snabbt kommunicera i nationella frågor, till exempel när ett läkemedel plötsligt inte går att få tag på. Medicinsk kompetens behövs då för att bedöma vilka behandlingsalternativ som finns att tillgå. I informationsarbetet ingår också att utforma denna tidskrift, Information från Läkemedelsverket, och att utarbeta behandlingsrekommendationer som publiceras på LV:s webbplats och i tidskriften. Några läkare arbetar med medicintekniska produkter och vid Giftinformationscentralen (GIC), som också hör till LV, arbetar en grupp läkare med olika frågor som relaterar till rådgivningsverksamheten. I LV:s vetenskapliga ledningsfunktion arbetar läkare tillsammans med andra yrkesgrupper för att i alla aspekter av myndighetens verksamhet bidra till en god vetenskaplig kvalitet. Här finns de som leder LV:s kvalitetssäkringsforum, det så kallade ”Q-mötet” som nämns längre fram i artikeln. De personer som representerar Sverige i det europeiska samarbetet kring godkännande av humanläkemedel, CHMP, för närvarande två läkare, återfinns också i den vetenskapliga ledningen, liksom två läkare som ingår i den europeiska kommittén för läkemedelssäkerhet, PR AC. ”Behov av läkare finns inom flera verksamhetsområden” Att utvärdera läkemedel på patienter – kliniska prövningar Vid enheten för kliniska prövningar arbetar fem till tio läkare, vilket innebär att detta är det näst största verksamhetsområdet för läkare på LV. Alla kliniska prövningar som genomförs i Sverige behöver tillstånd från LV. Årligen kommer cirka 350 ansökningar om att få starta en klinisk prövning in till LV. Till varje ansökan kopplas en grupp experter med speciell kompetens i de olika delar av ansökan som ska bedömas (statistik, preklinik, farmaci och klinik). Det är alltid en läkare som bedömer de kliniska delarna av ansökan och gör den slutgiltiga helhetsbedömningen av om ansökan kan godkännas. Den kliniska bedömningen innebär att avgöra om studien är lämpligt utformad vad gäller till exempel den studerade patientgruppen och de metoder som är tänkta att användas för utvärdering av klinisk effekt och säkerhet. Här är det medicinska kunnandet och den kliniska erfarenheten i det aktuella terapiområdet betydelsefullt för att göra en relevant bedömning som innebär både att studien blir meningsfull och att patienten skyddas från onödiga risker. NYHE TER OCH R APPORTER Att godkänna nya läkemedel och följa säkerheten Det verksamhetsområde som sysselsätter flest läkare på LV är godkännande och säkerhetsuppföljning av läkemedel. Här arbetar knappt 40 läkare som kliniska utredare tillsammans med kinetiker, toxikologer och statistiker med att bedöma ansökningar om godkännande av läkemedel och med den regelbundna säkerhetsuppföljningen av redan godkända läkemedel. Förutom läkare så arbetar ett 25-tal medarbetare med annan yrkesbakgrund som kliniska utredare. Lagarbete och ensamjobb När ett företag lämnar in en ansökan om godkännande av ett läkemedel tillsätts, på samma sätt som för en ansökan om klinisk prövning, ett team av experter vilka tillsammans täcker alla de kompetensområden som krävs för att bedöma ansökans olika delar. Läkaren (klinikutredaren) ansvarar för att bedöma den kliniska effekten och säkerhetsprofilen. Den kliniska delen av ansökan innehåller ett paket av studier avsedda att stödja doseringsregimen och effekten samt ge en bild av biverkningsprofilen. Klinikutredarens uppgift är också att granska att företagets plan för riskhantering (Risk Management Plan, RMP) är fullständig och relevant. Att sammanfatta effekt- och säkerhetsstudierna och göra en bedömning av resultaten är delvis ett ensamjobb där såväl medicinskt kunnande som erfarenhet av vetenskapligt arbete kommer till nytta. Genom att bolla olika frågeställningar med mer erfarna kollegor, informellt eller i LV:s kvalitetssäkringsfora, får man stöd i arbetet. Läkemedelsverket arbetar aktivt för att bilda team av kliniska utredare för olika terapiområden för att underlätta kunskapsutbyte och skapa laganda. Till hjälp för bedömningarna finns också i många fall riktlinjer som har accepterats gemensamt av de europeiska myndigheterna. ”Läkemedelsverkets kvalitetssäkringssystem är relativt unikt” Kvalitetssäkring För att säkerställa att LV:s prövningar av ansökningar om godkännande av läkemedel håller en god kvalitet och att bedömningarna överensstämmer mellan likartade ansökningar över tid, har LV ett kvalitetssäkringssystem som är relativt unikt bland europeiska läkemedelsmyndigheter. När klinikutredaren är klar med sin egen sammanfattning och värdering presenteras den för kollegorna i ett kvalitetssäkringsforum och man diskuterar tillsammans alla betydelsefulla frågor för att bedömningarna ska bli av god kvalitet. Dessa möten ger möjlighet till kompetensbreddning då alla utredare engageras att läsa igenom varandras utredningar. Det blir ofta intressanta vetenskapliga diskussioner på mötena, där läkarnas kliniska erfarenhet och medicinska kunnande är värdefull för att göra väl avvägda värderingar. Alla delar av utredningen (klinik, preklinik, kinetik och farmaci) kvalitetssäkras på detta sätt i separata fora. När alla experter är klara med sin del kvalitetssäkras hela ansökan vid kvalitetssäkringsforumet ”Q-mötet”, där man säkerställer att alla viktiga frågor i ansökan har belysts och att LV:s slutsatser är rimliga och väl avvägda ur ett medicinskt, vetenskapligt och regulatoriskt perspektiv. Även på det mötet deltar utredaren och förklarar de ståndpunkter man kommit fram till under utredningens gång. Rådgivning till läkemedelsföretagen Läkemedelsföretagen har möjlighet att få vetenskaplig rådgivning från LV, som en hjälp att planera sina utvecklingsprogram. Detta ger möjlighet att anpassa utvecklingsarbetet så att det blir effektivt och ändamålsenligt i förhållande till myndigheternas krav. Läkemedelsverket är en populär myndighet för företagen att besöka – i genomsnitt kommer omkring 200 delegationer varje år för rådgivning. Förklaringen kan vara att LV är känt för att erbjuda en bra vetenskaplig dialog vid mötena. Läkemedelsverket är också mycket aktiv och därmed tongivande i EU-samarbetet kring godkännande av läkemedel, vilket kan göra det speciellt intressant att få LV:s råd. Läkemedelsverket tar också ofta huvudansvar vid utformningen av EU-gemensamma råd till läkemedelsföretag (så kallad central rådgivning), vilket sker skriftligt. Som läkare deltar man ofta i rådgivningar, antingen vid fysiska möten eller genom att skriva de centrala råden, och får då både inblick i utvecklingsfronten och möjlighet att indirekt bidra till utvecklingen av nya läkemedel inom sitt specialistområde. Samarbete i Europa Som läkare och klinikutredare arbetar man i stor utsträckning i ett europeiskt sammanhang då allt fler ansökningar om godkännande av nya läkemedel sker på europeisk nivå. Samarbetet vid nya godkännanden innebär att två länder får huvudansvaret för att i detalj gå igenom alla studier och annan information som finns i ansökan (rapportörsländer). De skriver varsin rapport där de sammanfattar all information och ger sin värdering av såväl nyttan som riskerna. Övriga länder läser utredningarna och ger eventuellt synpunkter. Sverige ligger, trots att vi är ett litet land i Europa, bland de mest anlitade länderna när det gäller att göra dessa centrala utredningar, vilket ger speciella möjligheter till inflytande. Att delta som utredare i centrala utredningar av nya läkemedel inom sitt eget specialistområde är stimulerande då det innebär att aktivt delta som en av kuggarna då nya behandlingsalternativ når patienterna. Vid den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) finns ett stort antal arbetsgrupper som bidrar med expertkunskap till EMA kring godkännande och tillsyn av läkemedel på central nivå. Varje medlemsland utser ”sin” representant till de olika grupperna och som klinisk utredare kan man få komma att representera Sverige. Grupperna träffas regelbund­et vid EMA:s kontor i London. Att delta i en arbetsgrupp innebär att konkret bidra till godkännanden och tillsyn av läkemedel för hela EU. De nätverk av kontakter med utredare från andra europeiska länder som jobbet skapar, är dessutom till nytta vid arbetet på hemmaplan. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 29 Genom sina specialistkunskaper anlitas ofta läkare över LV:s verksamhetsgränser för att bidra i olika uppdrag där det medicinska kunnandet behövs, vilket gör arbetet omväxlande. Avslutning Läkares medicinska kunnande och kliniska erfarenhet behövs inom många av LV:s verksamhetsområden. Arbetet är mycket varierande oavsett inom vilken gren av myndigheten man befinner sig. En gemensam nämnare är dock att uppgifterna löses i samarbete med kollegor med olika yrkeskompetens, där målet är att tillsammans göra bra vetenskapliga och medicinska överväganden med utgångspunkt i myndighetens uppdrag och i regelverk. Dagarna är därmed fyllda av stimulerande och prestigefria utbyten och ”öppen dörr” är en princip som är väl etablerad. Intervju med tre läkare på Enheten för effekt och säkerhet (ES) inom verksamhetsområde Tillstånd 1. Varför valde du Läkemedelsverket? 2. Vad uppskattar du mest med arbetet? 3. Nämn något uppdrag/någon händelse som varit speciellt intressant. 4. Saknar du patienterna? Foto: Helena Mohlin. Sigrid Klaar (specialist i allmän onkologi som arbetat på LV sedan 2008): 1. Här på LV får jag göra två saker som jag verkligen gillar – analysera studieresultat och skriva vetenskapliga texter. Möjligheten till flexibla arbetstider är också värdefullt för mig som förälder. 2. Jag gör nytta för patienterna och får arbeta i team med många olika kompetenser. Att arbeta vetenskapligt i förhållande till en myndighets regelverk är en spännande utmaning som ger nya kunskaper. Genom vår rådgivning till företag får jag också vara med och påverka läkemedelsutvecklingen. 3. Det kommer hela tiden nya läkemedel inom mitt område och det är ett roligt och stimulerande arbete att få vara med och värdera patientnyttan och säkerheten inför ett godkännande. 4. Jo visst, men inte arbetsförhållandena. 30 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Helena Möllby (specialist i reumatologi och invärtesmedicin som arbetat på LV sedan 2010): 1. Mitt intresse för läkemedelsutveckling växte allt mer då jag under några år, efter rätt lång kliniktjänst, jobbade med kliniska prövningar på ett läkemedelsföretag. En kollega som nyligen hade börjat på LV och trivdes här, tipsade om att LV sökte en reumatolog. Jag sökte jobbet. 2. Variation och intellektuell stimulans. Jag får jobba brett med medicinska och vetenskapliga frågor och dessutom följa läkemedelsutvecklingen i mitt eget specialistområde. 3. Att utreda nya indikationer för flera TNF-blockare där Sverige har varit huvudansvarig har varit spännande och roligt. Att delta i central och nationell rådgivning kring företagens utvecklingsprogram är också mycket stimulerande. 4. Jo kanske lite, men arbetet på LV har så konkret anknytning till patienterna så jag känner att jag gör nytta som läkare även i den här rollen. Anders Lignell (specialist i infektionssjukdomar som arbetat på LV sedan 2013): 1. Jag hade haft ögonen på LV under några år. Jag pratade med kollegor som jobbar här och det stärkte min bild av att LV är en intressant arbetsplats. Kontorstider och att kunna fortsätta arbeta på hemorten var också lockande. 2. Att jobba vetenskapligt tillsammans med andra för att komma fram till väl avvägda slutsatser är stimulerande. Jobbet är varierande och mina kunskaper som läkare efterfrågas både externt och inom myndigheten, vilket gör att jag känner att jag gör nytta. 3. Det är speciellt stimulerande att delta i att granska och värdera nya läkemedel när LV tagit på sig ett huvudansvar för hela EU-området. 4. Visst kan jag ibland sakna patientkontakten. Neddragningar inom vården gjorde det dock svårt att arbeta efter mina egna ambitioner. I det läget blev LV ett mycket bra alternativ att göra nytta. Foto: Helena Mohlin. Läkare som internkonsult Foto: Helena Mohlin. NYHE TER OCH R APPORTER NYHE TER OCH R APPORTER Veterinärmedicinska läkemedel – hur kan de påverka djur- och folkhälsa? Läkemedelsverket har ett delansvar inom området vete­ rinär folkhälsa, som innefattar olika veterinärmedicinska frågor som också berör människors hälsa. För Läkemedelsverkets del innebär det att, i samband med godkännande av läkemedel till djur, bedöma säkerheten för den person som hanterar läkemedlet (användarsäker­ het) och säkerheten i samband med konsumtion av livs­ medel som producerats av djur som behandlats med läke­ medel (konsumentsäkerhet). För antibiotika görs en bedömning av riskerna för överföring av resistenta bakt­erier och/eller resistensmekanismer till människa. Inledning I ett tidigare nummer av denna tidskrift (Nr 5 2014) beskrevs i artikeln ”Veterinärmedicinska läkemedel – hur kan de påverka människa och miljö?” vad Läkemedelsverkets värdering inom området konsumentsäkerhet innefattar. I denna artikel ges motsvarande beskrivning av områdena användarsäkerhet, miljö och antibiotikaresistens. ”Sannolikheten för exponering varierar mellan olika produkter” Användarsäkerhet Både personer som hanterar läkemedel till djur, till exempel veterinärer och djurägare, och de som kommer i kontakt med läkemedelsbehandlade djur måste kunna känna sig trygga med att hanteringen av läkemedlet eller umgänget med det behandlade djuret inte medför någon hälsofara. Av det skälet görs alltid en riskvärdering för ”användarna” vid godkännandet av nya läkemedel till djur. Principerna följer dem som är typiska för en riskvärdering där det första steget är att identifiera faran, nästa steg att bedöma exponeringen och i ett sista steg med utgångspunkt från faran och exponeringen karaktärisera risken. Utifrån risken kan lämpliga riskhanteringsåtgärder föreslås (Figur 1). Fara Faran karaktäriseras utifrån toxikologiska studier på olika laboratoriedjur där dos-effektförhållanden studerats och NOAEL (No Adverse Effect Level) fastställts. Om substansen används på människa är information från användning på människa självklart av stort värde. Studierna ska spegla såväl akuta som kroniska effekter, påverkan på reproduktionsfunktioner och eventuell genotoxicitet och karcinogenicitet. Beroende på substans och beredningsform kan även information krävas om till exempel påverkan vid inhalation, lokala effekter på hud och ögon samt påverkan på immunsystemet. Exponering Exponeringen beror på läkemedlets olika egenskaper (till exempel beredningsform), hur det ska användas, hur ofta det ska hanteras och vem som ska hantera det. En tablett som djurägaren själv ska blanda i maten till en hund, ett granulat avsett att blandas i fjäderfäfoder av en tekniker på en foderfabrik och en lösning som en lantbrukare ska ladda i en automatspruta för injektion av grisar, utgör vitt skilda exponeringsscenarion. Exponering kan huvudsakligen ske genom kontakt med hud eller ögon, inhalation eller (oavsiktlig) självinjicering. I vissa fall kan oralt intag utgöra en möjlig exponeringsväg, framför allt för barn som får tag i läkemedlet eller stoppar handen i munnen efter att ha klappat ett sällskapsdjur som behandlats med läkemedel som sprids i pälsen. Sannolikheten för exponering varierar mellan olika produkter och detta måste vägas in i bedömningen. Läkemedlets farmakokinetiska egenskaper, det vill säga absorption, biotillgänglighet etc., kan vara av intresse för att bedöma vilken dos en användare kan komma att exponeras för vid hantering av läkemedlet. Risk För vissa former av toxikologisk påverkan, till exempel hudirritation, kan inte ett dos-effektsamband fastställas och risken kan därmed inte kvantifieras. Risken kan dock karaktäriseras rent kvalitativt genom att man fastställer hur stor sannolikheten är för denna effekt och hur allvarlig den kan bli. För toxikologiska effekter som kan kvantifieras, jämförs den exponering som användaren utsätts för, med de nivåer som i experimentella studier inte visat sig ge någon påverkan (NOAEL). En säkerhetsmarginal räknas därefter fram. Olika osäkerhetsfaktorer används också beroende på vilka data som använts, för att bland annat ta hänsyn till skillnader mellan arter och individer, typ av effekt och studiernas kvalitet. Om säkerhetsmarginalen inte bedöms tillräckligt stor, behöver olika former av riskhanteringsåtgärder anges för att hanteringen av läkemedlet ska vara förknippat med acceptabel risk. Figur 1. Principflöde för riskvärdering och riskhantering. Identifiera fara Bedöm exponeringen Karaktärisera risken Föreslå riskhanteringsåtgärder I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 31 NYHE TER OCH R APPORTER Riskhanteringsåtgärder De åtgärder som kan behöva vidtas beror på vilken kunskap och vana av att hantera läkemedlet användarna kan tänkas ha, och de måste vara praktiskt genomförbara för den tänkta användaren. De åtgärder som kan vidtas för att minska riskerna vid hanteringen till en acceptabel nivå beskrivs i produktinformationen. Exempel på åtgärder är att ange att läkemedlet bara får administreras av veterinär, att utesluta hantering av vissa grupper samt olika anvisningar för hantering av läkemedlet och/eller djuret för att minska risken för exponering. Ett exempel på en riskhanteringsåtgärd är att det för ett halsband som innehåller ett insektsdödande medel, avsett för bekämpning av ektoparasiter (till exempel loppor och fästingar) på hund och katt, anges att djuret inte ska sova i samma säng som sin ägare, speciellt inte barn. Ytterligare exempel är anvisningar om att använda en speciell säkerhetsinjektor vid administrering av ett läkemedel för tillfällig kemisk kastrering av gris för att undvika självinjektion. En vanlig riskhanteringsåtgärd är att rekommendera att användaren skyddar sig mot direkt kontakt med läkemedlet, exempelvis genom att använda handskar. Miljösäkerhet För alla veterinärmedicinska läkemedel ska en bedömning av vilken påverkan den tänkta användningen kan ha på miljön göras. Oacceptabelt höga miljörisker kan medföra att läkemedlet inte godkänns. Värderingen av eventuell miljöpåverkan inleds med en bedömning av i vilken utsträckning miljön kommer att exponeras vid den avsedda användningen. Här bedöms risken för miljön utifrån vilket djurslag och/ eller vilken grupp av djur som ska behandlas samt den aktiva substansens karaktär. Läkemedel som ska användas till enskilda djur eller ett mindre antal djur i en grupp bedöms inte kunna utgöra en miljörisk då exponeringen blir begränsad. Inte heller bedöms läkemedel som består av naturligt förekommande substanser, eller substanser som snabbt metaboliseras i det behandlade djuret, utgöra någon risk för miljön. För läkemedel som används till livsmedelsproducerande djur där större grupper behandlas samtidigt, kan exponeringen till miljön dock bli så stor att den utgör en risk. Eftersom läkemedelsrester från djur framför allt sprids till jord, till skillnad från humanläkemedel där rester framför allt sprids till vatten genom avloppssystemen, baseras riskbedömningen på de halter som kan uppkomma i jorden. Ett så kallat PECsoil-värde (PEC: Predicted Environmental Concentration) beräknas baserat på den tänkta användningen och spridningen till miljön (till exempel naturlig spridning via urin och gödsel från betesdjur eller maskinell spridning av gödsel på åkrar). Om det beräknade PECsoil-värdet överstiger 100 μg/kg, vilket bedöms vara gränsen för när påverkan på olika mikroorganismer i jorden kan förväntas, behöver studier göras för att ge mer detaljerad information om graden av miljöpåverkan. Vad gäller fiskodling som bedrivs i öppna kassar i hav eller sjö, måste sådana mer detaljerade studier alltid genomföras. För läkemedel avsedda att behandla ekto- och endoparasitinfestation hos fisk och livsmedelsproducerande djur på 32 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 bete, måste också fördjupade studier alltid genomföras. Anledningen är att effekter på mikroorganismer i vatten och jord i dessa fall kan förväntas även vid låga koncentrationer i miljön. I dessa studier exponeras olika jord- och vattenlevande markörorganismer som jordmaskar, dyngbaggar, alger, kräftdjur och fiskar för olika koncentrationer av läkemedlet varigenom den minsta koncentration som inte medför några toxiska effekter fastställs (PNEC: Predicted No Effect Concentration). Om kvoten mellan PEC-värdet och PNEC-värdet är mindre än ett anses i de flesta fall ingen miljörisk föreligga. I det motsatta fallet kan ytterligare studier behöva göras för att kartlägga miljöpåverkan mer i detalj. Ofta kan lämpliga riskhanteringsåtgärder identifieras som gör att läkemedlet kan användas utan att riskera oacceptabel påverkan på miljön. Dessa anges i produktresumén under punkt 4.5. Sådana åtgärder kan vara att lagra gödseln en tid före spridning på åkrar så att läkemedlet hinner brytas ner, att undvika att djuren får kontakt med ytvatten under en tid efter behandlingen eller att ange att behandlingen ska ske i olika beteshagar år från år för att minska spridningen på en enskild plats. ”Oacceptabelt höga miljörisker kan medföra att läkemedlet inte godkänns” Antibiotikaresistens All användning av antibiotika, såväl till människa som till djur, innebär risk för utveckling av resistens. Behandling av djur medför risk för resistensutveckling hos de bakterier hos djuren som läkemedlet är avsett att behandla, vilket kan medföra att behandlingseffekten med tiden försämras. Av betydelse för folkhälsan är att det också föreligger risk för utveckling av resistens som kan överföras från djur och livsmedel till människa. Detta kan till exempel ske genom direktkontakt med djur som är bärare av resistenta bakterier, som MRSA. Av störst betydelse är dock indirekt exponering via kontaminerade livsmedel, till exempel otillräckligt värmebehandlat kött, eftersom många fler människor exponeras på detta sätt. Spridningsvägar Spridning kan ske genom att en bakterie som utvecklat resistens förökar sig (klonal spridning) eller genom att genetiskt material som kodar för resistens förs över – till exempel via plasmider – mellan bakterier (horisontell spridning). I det senare fallet kan resistens som utvecklats i djurens normalflora ”smitta” över till humanpatogener. Exempel på detta är spridning av genetiskt material som kodar för ESBL (Extended Spectrum Betalactamases). Därför kan inte bara primärpatogena bakterier med zoonotisk potential vara problematiska utan även kommensala bakterier i djurens tarmflora. De bakterier som framför allt diskuterats som faror för livsmedelsburen resistens är salmonella, campylobacter, E. coli och enterokocker. NYHE TER OCH R APPORTER Risk bedöms när läkemedel godkänns I samband med att antibiotika för djur godkänns görs alltid en bedömning av vilken risk den avsedda användningen utgör när det gäller överföring av resistenta bakterier eller resistensgener till människa. Faran för människa är i det här avseendet inte själva läkemedlet utan de resistenta bakterier eller resistensgener som selekterats genom behandling av djuren. Faran är ofta likartad för antibiotika som tillhör samma klass, så faroidentifieringen behöver inte göras för varje produkt, utan tidigare kunskap om klassen kan användas. Bakteriernas exponering för den aktiva substansen och därmed i vilken omfattning resistens kan utvecklas, är dock produktberoende. Vid lokalbehandling av juverinflammation i juvret på en ko är till exempel risken för resistensutveckling hos bakterier som kan spridas till människa mindre, jämfört med om samma substans ges systemiskt. I det senare fallet är risken större att läkemedlet når sådana koncentrationer i djurets tarm att det påverkar mikrofloran och därmed bidrar till selektion av resistens som kan överföras till människa via kontaminerade livsmedel. ”Riskerna för människa kan inte kvantifieras” Av betydelse för resistensriskvärderingen är också genom vilka mekanismer som resistens utvecklas, risken för korsoch/eller co-resistens, vilka bakteriearter som är känsliga för den aktuella substansen och vilken betydelse substansen har för behandling av infektioner hos människa. Riskerna för människa kan inte kvantifieras, då sannolikheten för att människan exponeras för resistens orsakad av en viss läkemedelsbehandling hos djur är beroende av många olika faktorer, där flera – som slakthygien och hur livsmedlet hanteras av konsumenten – inte är förknippade med själva behandlingen av djuret. Det går inte heller att fastställa en ”säker” nivå för exponering enligt vad som tidigare beskrivits för ADI-konceptet (Acceptabelt dagligt intag eller Acceptable Daily Intake), varför riskvärderingen måste bli kvalitativ. För att motverka att användning av antibiotika till djur medför att resistens utvecklas och överförs till människa, är det dock viktigt att med så stor noggrannhet som möjligt karaktärisera dessa risker. För att förbättra riskvärderingen ur ett folkhälsoperspektiv pågår för närvarande ett arbete vid den europeiska läkemedelsmyndigheten med att ta fram gemensamma riktlinjer för hur riskvärderingen ska utföras. Åtgärder för att minska resistensrisken Risken för överförbar antibiotikaresistens går inte att minimera bara genom att fokusera på vissa substanser. På grund av co-resistens är det viktigt att den totala antibiotikaanvändningen hålls så låg som möjligt. Därför verkar Läkemedelsverket tillsammans med andra myndigheter för ansvarsfull antibiotikaanvändning till djur. Detta arbete inbegriper uppdatering av produktinformation och medverkan i arbete för att ta fram behandlingsrekommendationer för antibiotika inom veterinärmedicinen. För att minska riskerna kan lämpliga riskhanteringsåtgärd­ er tillämpas. För vissa substansklasser, bland andra fluorokinoloner och tredje och fjärde generationens cefalosporiner, har den europeiska läkemedelsmyndigheten utfärdat generella rekommendationer att dessa substanser bara ska användas när behandling med andra substanser, med smalare spektrum, inte varit effektiv eller inte kan förväntas ge tillfredsställande effekt. Detta mot bakgrund av att substanserna är kritiskt viktiga för behandling av infektioner hos människa och att högre risk för folkhälsan bedöms föreligga vid allmänbehandling av djur jämfört med andra antibiotika. Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 33 NYHE TER OCH R APPORTER Både förskrivare och apotek behöver informera patienter om utbyte av läkemedel Informerar du dina patienter om att deras läkemedel kan bytas ut på apoteket? Din information behövs och som stöd kan du använda den folder som följer med detta nummer av Information från Läkemedelsverket. Den finns nu dessutom i åtta nya språkversioner. Du hittar foldern och annat informationsmaterial om utbytet på tlv.se samt lakemedelsverket.se. Den distribuerades till alla Sveriges vårdcentraler och apotek i början av året. Syftet med det generiska utbytet är att varken patient eller samhälle ska behöva betala mer än nödvändigt för läkemedel. Utbytet frigör miljardbelopp varje år, belopp som motsvarar den årliga kostnaden att driva nästan 300 vårdcentraler. Översatt till åtta språkversioner Osäkerhet i samband med bytet kan påverka patientsäkerheten Det generiska utbytet påverkar patienters läkemedelsanvändning. En del kan känna osäkerhet med anledning av att läkemedlet byts ut och undrar om läkemedlen ger samma effekt. Det kan bero på att namn, färg och form på läkemedlet kan variera mellan expeditionstillfällena. I de allra flesta fall besväras inte patienten av utbytet. Men brist på information eller kunskap kan leda till felmedicinering. Foldern har tagits emot positivt. För att möta behovet av språkversioner har TLV och LV översatt den till arabiska, engelska, franska, persiska, bosniska/kroatiska/serbiska, somaliska, sorani/sydkurdiska och spanska (se Figur 1). Alla språkversioner finns att ladda ned och skriva ut från myndigheternas webbplatser. Kvaliteten i översättningarna har granskats av farmaceuter på Apoteket AB, med goda kunskaper i respektive språk. Språkvalen är gjorda baserat på underlag från Statistiska centralbyrån, Migrationsverket och Stockholms universitet. Figur 1. Patientfoldern om det generiska utbytet finns nu på nio olika språk. Förbered patienten på det generiska utbytet Förskrivaren är oftast den som bäst känner patienten och har en mer fullödig bild av sjukdomstillstånd och behandling än apotekspersonalen. Därför har förskrivaren störst möjlighet att påverka patientens uppfattningar om generiska läkemedel och kan öka patientsäkerheten vid generiskt utbyte. Information från förskrivaren om utbytet förbereder patienten inför apoteksbesöket. Forskning visar att patienten känner sig tryggare om han eller hon får information från sin läkare om utbytet. Ofta räcker det med några korta ord om utbytet för att patienten bättre ska förstå och acceptera det när det sedan blir aktuellt på apoteket. Information och dialog om utbytet bidrar till en tryggare situation för patienten och därmed till bättre läkemedelsanvändning där patienten får så stor nytta av sin behandling som möjligt. Informationsmaterial i flera delar För att stödja och underlätta samtalet med patienten har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) och Läkemedelsverket (LV) tagit fram ett informationsmaterial i flera delar, bland annat den bifogade patientfoldern som kan användas i dialogen om det generiska utbytet. Materialet, som nyligen har uppdaterats, är efterfrågat av apoteken och baserat på de frågor patienten ofta ställer. Fler foldrar kan beställas Ett exemplar av patientfoldern på svenska följer med detta nummer av Information från Läkemedelsverket och fler finns att beställa kostnadsfritt via myndigheternas webbplatser. 34 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Framtaget i samråd med berörda Informationsmaterialet är framtaget i samråd med patientorganisationer, pensionärsföreningar, landsting, Svenska Läkaresällskapet, apoteksaktörer, Sveriges apoteksförening och Apotekarsocieteten genom Läkemedelsakademin. Informationen bygger på aktuella författningar och vägledningar, forskningsresultat och andra studier samt underlag från Läkemedelsupplysningen. NYHE TER OCH R APPORTER Identifiering av patientrisker med infusionspumpar Läkemedelsverket har sammanställt en rapport, ”Infu­ sionspumpar – identifiering av risker”, efter en genom­ förd probleminventering av infusionspumpar. Vid in­ venteringen upptäcktes fler problem och risker än vad myndigheten har känt till tidigare. Läkemedelsverket bedömer ändå att nyttan med infusionspumpar är större än riskerna och att man därför kan fortsätta an­ vända dem. Produktsäkerheten behöver dock förbätt­ ras. Myndigheten efterlyser förbättrade rapporterings­ rutiner både hos tillverkare och hälso- och sjukvården vad gäller negativa händelser och tillbud med denna produktgrupp. Rapporten visar att under perioden 1 januari 2011 till 31 december 2012 har ett stort antal händelser, cirka 1 700, inträffat med infusionspumpar inblandade. Många sjukhus har haft händelser som varit allvarliga för patienterna och hälso- och sjukvårdspersonal upplever att det är brister i infusionspumparnas mjukvara och användargränssnitt. De identifierade problemen kan leda till situationer där det uppstår patientrisker, till exempel utebliven eller felaktig infusion av vätska och/eller läkemedel till patienten. Få av dessa händelser, mindre än 50, har rapporterats från tillverkare till Läkemedelsverket under samma period. Det tyder på att vissa tillverkare av infusionspumpar saknar ett tillräckligt bra system för att samla in och bearbeta erfarenheter från praktisk användning av produkterna och att det finns brister i deras rapporteringssystem. Detta tillsam- mans med en bristfällig riskhanteringsprocess kan leda till att nödvändiga säkerhetsrelaterade korrigerande åtgärder inte alltid initieras. Mot bakgrund av de fynd som identifierats i den här inventeringen anser Läkemedelsverket att nyttan med infusionspumpar överskrider riskerna. Läkemedelsverket kommer att ha fortsatt fokus på produktområdet. Om förhållandet mellan risk och nytta ändras kommer Läkemedelsverket göra en ny bedömning och eventuella åtgärder kan då vidtas utifrån den nya informationen. Den genomförda inventeringen har begränsats till att endast omfatta volympumpar, sprutpumpar och ambulatoriska/bärbara pumpar med strömkälla. Läkemedelsverket utesluter inte att fler liknande undersökningar kan komma att genomföras inom området infusionsterapi, exempelvis genom översyn av andra typer av infusionspumpar och tillbehör. Läkemedelsverket efterlyser fler rapporter både från tillverkare och från hälso- och sjukvården för att säkerheten med infusionspumparna ska kunna förbättras. Tillverkare förväntas följa den medicintekniska lagstiftningen i sina rapporteringsrutiner. Hälso- och sjukvården rapporterar till Läkemedelsverket enligt de krav som ställs av Socialstyrelsen. För mer information om rapportering av olyckor och tillbud se Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se, samt artikeln nedan. Hjälp oss att utveckla patientsäkerheten för medicintekniska och in vitro-diagnostiska produkter Läkemedelsverket, Inspektionen för vård och omsorg, Socialstyrelsen, Swedish Medtech och Swedish Labtech har gemensamt tagit fram ett informationsblad för att uppmärksamma vårdgivare om vikten av att rapportera negativa händelser och tillbud med medicintekniska produkter. Figur 1. Så här ser det nedladdningsbara Informationsbladet ut. Negativa händelser och tillbud som inträffar med medicintekniska produkter och in vitro-diagnostiska produkter ska rapporteras till tillverkare och till Läkemedelsverket för att öka patientsäkerheten. Mer information om hur du som vårdgivare kan rapportera negativa händelser och tillbud samt vilken blankett du kan använda finns på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Ett informationsblad (se Figur 1) finns för nedladdning och utskrift för att underlätta för vårdgivaren på sidan http://www.lakemedelsverket.se/malgrupp/Halso---sjukvard/Rapportera-medicintekniska-olyckor-och-tillbud/. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 35 NYHE TER OCH R APPORTER Nyttan överväger riskerna för det antidepressiva läkemedlet Valdoxan (agomelatin) Den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har av­ slutat en granskning av Valdoxan och kommit fram till att nyttan med läkemedlet fortsätter att överväga riskerna. EMA rekommenderar dock ytterligare åtgärder för att minska risken för leverskada. Valdoxan används för att behandla egentlig depression hos vuxna. • Valdoxan godkändes 2009, baserat på studier som visade att det hade jämförbar effekt med andra antidepressiva läkemedel. Verkningsmekanism och säkerhetsprofil var annorlunda och Valdoxan ansågs kunna utgöra ett värdefullt behandlingsalternativ för vissa patienter, förutsatt att leverfunktionen regelbundet kontrollerades. Leverbiverkningar har dock fortsatt att rapporteras och en observationsstudie har visat att rekommendationerna om leverkontroller inte följts i tillräcklig utsträckning. EMA anser därför att det finns behov av att påminna om betydelsen av leverkontroller, vilka är en förutsättning för säker användning av läkemedlet. En broschyr som informerar om risken för leverskada samt om vikten av att kontrollera leverfunktionen kommer därför att delas ut till alla patienter som använder Valdoxan. Dessutom kommer varningarna i produktinformationen att skärpas för att betona att leverfunktionstester ska utföras innan behandlingsstart och regelbundet under tiden behandlingen pågår. Rekommendationen har gått vidare till den europeiska kommissionen för ett legalt bindande beslut. • • Tecken och symtom på leverskada är till exempel mörk urin, ljus avföring, gulfärgning av hud och ögon, smärta i övre högra delen av magen och oförklarlig trötthet under längre tid. Sluta ta Valdoxan och sök omedelbart sjukvård om du får sådana symtom. En broschyr med information om leverbiverkningar kommer att delas ut till alla patienter som tar Valdoxan. Kontakta din läkare om du har frågor kring din behandling. Information till vårdpersonal Vårdpersonal ska följa nedanstående rekommendationer: • Leverfunktionstest ska utföras hos alla patienter innan behandlingsstart. Behandling ska inte inledas hos patienter med transaminasnivåer som är högre än tre gånger den övre normalgränsen. • Leverfunktionen ska följas regelbundet under behandlingen, vid 3, 6, 12 och 24 veckor* efter behandlingsstart och regelbundet därefter då det är kliniskt motiverat. • Behandlingen ska upphöra omedelbart vid transaminasstegring till mer än tre gånger den övre normalgränsen eller om patienten visar tecken eller symtom på leverskada. • Patienter ska informeras om symtom på leverskada och om vikten av att kontrollera leverfunktionen. De ska uppmanas att sluta ta Valdoxan och omedelbart söka sjukvård om sådana symtom uppkommer. Information till patienter Leverproblem har rapporterats hos patienter som tar Valdoxan. Detta läkemedel innehåller agomelatin och används för att behandla egentlig depression. För att minska risken för leverskada bör patienter vara medvetna om följande: • Innan behandlingen påbörjas och regelbundet under tiden den pågår kommer din läkare att kontrollera att din lever fungerar normalt. Om leverproblem upptäcks, kommer behandlingen avbrytas. *Rättelse: Under perioden 1–10 oktober stod det felaktigt ”månader” på Läkemedelsverkets webbplats. Detta har nu rättats så att det står ”veckor”. Se även www.lakemedelsverket.se/Alla-nyheter/ NYHETER-2014/Nyttan-overvager-riskerna-for-detantidepressiva-lakemedlet-Valdoxan-agomelatin/ Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se 36 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER PRAC rekommenderar ytterligare begränsning för användning av valproat till kvinnor och flickor Den europeiska läkemedelsmyndighetens säkerhetskom­ mitté, PRAC, rekommenderar skärpta begränsningar för användning av läkemedel som innehåller valproat på grund av risk för missbildningar och försenad utveck­ ling hos barn som exponerats för valproat i livmodern. Valproat används för behandling av epilepsi och bipolär sjukdom. Det är känt att valproat, som används för att behandla epilepsi eller bipolär sjukdom, innebär risker för fostret om det används under graviditet. Enligt de nya EU-gemensamma rekommendationerna ska valproat inte användas av flickor och kvinnor som är eller kan bli gravida, såvida inte andra behandlingsalternativ är ineffektiva eller inte tolereras. Kvinnor som måste använda valproat ska använda effektiva preventivmedel och behandlingen ska inledas och övervakas av läkare som har erfarenhet av att behandla dessa tillstånd. Kvinnor som har fått valproat förskrivet ska inte sluta ta sina läkemedel utan att först ha rådfrågat sin läkare, som kan ta ställning till lämpligaste behandling. PR AC rekommenderar även att läkare som förskriver valproat förser kvinnorna med fullständig information för att säkerställa att de förstår riskerna med behandling under graviditet. De nya rekommendationerna är ett resultat av en genomgång av tillgänglig kunskap om exponering för valproat under graviditet. Under tiden granskningen pågick tillfråg-ades även företrädare för patienter och familjer som har påverkats samt en grupp med vetenskapliga och kliniska experter. Eftersom valproat kvarstår som en möjlighet för de patienter där annan behandling har varit otillräcklig eller inte tolererats konstaterade kommittén att kvinnor och sjukvårdspersonal behöver bli bättre informerade om riskerna med exponering för valproat i livmodern och behovet av effektiva preventivmedel. Nyligen genomförda studier har visat en risk för försenad utveckling med upp till 30–40 % hos barn i förskoleåldern som exponerats för valproat i livmodern, inklusive försenad utveckling av till exempel förmåga att gå och att tala, minnes­ problem, språksvårigheter och lägre intellektuell förmåga. Data visar dessutom att barn som exponerats för valproat i livmodern löper en risk på cirka 11 % för missbildningar vid födseln (som neuralrörsdefekter, till exempel ryggmärgsbråck och gomspalt), jämfört med en risk på 2–3 % för barn i den allmänna befolkningen. Tillgängliga data visar även att barn som exponerats för valproat i livmodern har en ökad risk för autismspektrumstörning (cirka tre gånger högre än i den allmänna befolkningen) och autism (fem gånger högre än i den allmänna befolkningen). Det finns även begränsade data som antyder att barn som exponerats för valproat i livmodern kan vara mer benägna att utveckla symtom på adhd. PR AC rekommenderar nu att all sjukvårdspersonal inom EU och alla kvinnor som förskrivits valproat ska få ett utbildningsmaterial som informerar om dessa risker. Läkare ska regelbundet utvärdera behovet av behandling av flickor och kvinnor, inklusive vid pubertet och när en kvinna planerar att bli gravid. PR AC betonar att kvinnor inte ska sluta ta valproat utan att först rådgöra med sin läkare, då behandling av epilepsi och bipolär sjukdom är mycket viktig. Produktinformationen för de valproatläkemedel som finns i Sverige innehåller redan information om att behandling under graviditet innebär förhöjd risk för missbildningar, men även risk för försenad utveckling och autismspektrumstörning. Produktinformationen kommer att uppdateras med samma information i alla EU-länder med den senaste kunskapen och de aktuella rekommendationerna, och ett utbildningsmaterial för patienter och sjukvård har utarbetats. Inga säkra bevis för ökad risk för hjärtproblem med testosteronläkemedel Den europeiska läkemedelsmyndighetens säkerhetskom­ mitté, PRAC, har slutfört en EU-omfattande utredning av läkemedel som innehåller testosteron efter farhågor om allvarliga hjärt-kärlbiverkningar, inklusive hjärtin­ farkt. PRAC kom fram till att nyttan med testosteron fortsätter att överväga riskerna, men rekommenderade att testosteronbehandling endast ska ges då testosteron­ brist konstaterats via både symtom och laboratorietest. Produktinformationen för alla testosteronläkemedel bör uppdateras med denna rekommendation samt med varningar angående användning vid allvarliga hjärt-, lever- eller njurproblem. Det finns dessutom begränsad information om säkerhet och effekt hos patienter över 65 år. Det är känt att testosteronnivåerna sjunker med stigande ålder, men det saknas åldersspecifika referensvärden för testosteron. Även detta bör uppmärksammas i produktinformationen. PR AC fann inga entydiga bevis för att testosteronbehandling hos män utan tillräcklig egen testosteronproduktion (hypogonadism) ökar risken för hjärtproblem. Några studier, däribland tre nyligen publicerade, visade en ökad risk hos män som använde testosteron jämfört med män som inte gjorde det. Studierna hade dock begränsningar och resultaten bekräftas inte av andra studier. PR AC konstaterade även att testosteronbrist i sig själv kan medföra en högre risk för hjärtproblem. Säkerheten för testosteronläkemedel kommer även fortsättningsvis att följas. Ett antal studier pågår för närvarande och resultaten kommer att beaktas i kommande nytta/riskutvärderingar. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 37 NYHE TER OCH R APPORTER Läkemedelsverkets vetenskapliga råd inrättat Läkemedelsverkets vetenskapliga råd är nu inrättat efter att Läkemedelsnämnden för humanmedicin avvecklades i slutet av 2013. Det nya rådet har ingen beslutande funktion, utan är en rådgivande instans som ska kom­ plettera myndighetens egen medicinska och vetenskapliga kompetens. Rådet ska också fungera som brygga till nationell hälso- och sjukvård. Rådets första möte hölls den 26 september på Läkemedelsverket. • • • • Läkemedelsverkets vetenskapliga råd är en utveckling av den tidigare Läkemedelsnämnden för humanmedicin, en nämnd som funnits sedan 1970-talet och som haft både rådgivande och beslutande uppdrag, men som avvecklades vid årsskiftet 2013/2014. Det nyinrättade vetenskapliga rådet för humanläkemedel är ett rådgivande organ. Syftet med rådet är att ge Läkemedelsverket ett utökat medicinskt vetenskapligt stöd och bred­a re förankring i sjukvården i viktiga läkemedelsrelaterade frågor. – Vi får också möjlighet till bra återkoppling på vår egen utveckling av vetenskapliga frågeställningar, metodologi och omvärldsanalysarbete, säger Bror Jonzon, ämnesområdesansvarig inom farmakoterapi. Våra större nationella uppdrag och hur vi kan förbättra kunskapsöverföring till sjukvården är två exempel på komplexa frågor där vi välkomn­a r de ytterligare perspektiv vi kan få. Rådet består av 18 ordinarie ledamöter med kunskaper i ämnesområden av betydelse för myndighetens arbete och som arbetar aktivt med läkemedelsfrågor. De har alla vetenskaplig kompetens och lång erfarenhet inom läkemedelsrelaterad sjukvård. För sammansättningen har det varit viktigt att få både regional spridning, representation av en rad relevanta kunskapsområden och att ledamöterna inte har nära kopplingar vare sig till myndighetens eget arbete eller till kommersiella aktörer. Varje ledamot har ett treårigt förordnande som kan förlängas maximalt två perioder. Ledamöter • Anders Svenningsson, specialist i neurologi, Neurocentrum, Universitetssjukhuset i Umeå. Bengt Curman, specialist i invärtesmedicin och medicinsk gastroenterologi, Danderyds sjukhus, Stockholm. Björn Wettermark, apotekare, Enheten för analys och utvärdering, hälso- och sjukvårdsförvaltningen, Stockholms läns landsting. • • • • • • • • • • • • • • Ellen Vinge, specialist i klinisk farmakologi, nätverket Sveriges läkemedelskommittéer (LOK), Landstinget i Kalmar län. Göran Petersson (adjungerad), specialist i öron-näsahalssjukdomar, eHälsoinstitutet, Linnéuniversitetet, Kalmar. Håkan Hanberger, specialist i infektionssjukdomar, Universitetssjukhuset i Linköping. Håkan Wallén, specialist i kardiologi, invärtesmedicin samt klinisk farmakologi, Hjärtkliniken, Danderyds sjukhus, Stockholm. Ingemar Engström, specialist i barn- och ungdomspsykiatri, Örebro läns landsting, sakkunnig Statens medicinska etiska råd. Jan Håkansson, specialist i allmänmedicin och distriktsläkare, Krokom. Kristina Gemzell-Danielsson, specialist i obstetrik och gynekologi, Karolinska Universitetssjukhuset, Solna. Lena Flyckt, specialist i psykiatri, Karolinska Institutet. Maria Unenge Hallerbäck, specialist i barn- och ungdomspsykiatri, Enheten för neuropsykiatrisk behandling och habilitering, Barn- och ungdomspsykiatriska kliniken, Karlstad. Mef Nilbert, specialist i medicinsk onkologi, regionalt Cancercentrum Syd, (RCC syd), Lund. Mikael Hoffmann, specialist i klinisk farmakologi samt i infektionssjukdomar, Stiftelsen Nätverk för läkemedelsepidemiologi (NEPI), Linköping. Mona Landin Olsson, specialist i invärtesmedicin och endokrinologi, Lasarettet i Lund. Monica Bergqvist, sjuksköterska, Sektionen för omvårdnad, Karolinska Institutet och Stockholms läns landsting. Nina Nelson, specialist i barn- och ungdomsmedicin, neonatologi och barnkardiologi, Sahlgrenska sjukhuset, Göteborg. Per Ljungman, specialist i invärtesmedicin samt hematologi, Hematologi Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset, Solna. Susanna Wallerstedt, specialist i klinisk farmakologi, Sahlgrenska sjukhuset i Göteborg. Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] 38 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 NYHE TER OCH R APPORTER PRAC rekommenderar ytterligare åtgärder för att minska risken för allvarlig blodpropp med Iclusig Den europeiska läkemedelsmyndighetens säkerhets­ kommitté, PR AC, har efter fördjupad granskning kommit fram till att nyttan med leukemiläkemedlet Iclusig (ponatinib) fortsätter att överväga riskerna. Man rekommenderar dock att varningarna i produkt­ informationen skärps, särskilt när det gäller risken för allvarlig blodpropp. PR AC har utvärderat tillgängliga data när det gäller typ, frekvens och svårighetsgrad av blodpropp i samband med Iclusig. Man kunde konstatera att risken för blodpropp sannolikt är dosberoende, men att det saknas tillräckliga data för att rekommendera en lägre dos. Det är också risk att lägre doser inte är lika effektiva hos alla patienter och vid långtidsbehandling. PR AC rekommenderar därför att startdosen fortsätter vara 45 mg en gång dagligen. Produktinformationen kom- mer att uppdateras med aktuell information för förskrivare som överväger att sänka dosen för patienter med kronisk myeloisk leukemi (KML) i kronisk fas, som svarar bra på behandlingen men har en ökad risk för blodpropp. Dessutom rekommenderas att behandlingen avbryts för patienter som inte svarat på behandlingen efter tre månader och att patienter följs noga med avseende på högt blodtryck och tecken på hjärtproblem. En ny studie med Iclusig är planerad för att klargöra om lägre doser medför en lägre risk för blodpropp med samtidigt bibehållen effekt hos patienter med KML i kronisk fas. PR AC:s rekommendation överlämnades i oktober till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s vetenskapliga kommitté, CHMP, som gav stöd åt PR AC:s rekommendationer. CHMP:s beslut har sänts vidare till EU-kommissionen för ett legalt bindande beslut i alla medlemsstater. Nya regler förtydligar farmaceuts möjlighet att motsätta sig utbyte Läkemedelsverket har i samråd med Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) och eHälsomyndigheten tagit fram en bestämmelse om möjligheten för en farma­ ceut att motsätta sig utbyte av läkemedel på apotek. Be­ stämmelsen har tillkommit på grund av en lagändring som träder i kraft den 1 januari 2015. Syftet med be­ stämmelsen är att det ska bli tydligare i vilka situationer farmaceuten kan motsätta sig utbyte. För att specificera i vilka fall farmaceuten kan motsätta sig utbyte på apotek har Läkemedelsverket, tillsammans med TLV och eHälsomyndigheten, fått i uppdrag av regeringen att ta fram en föreskrift. Resultatet av detta uppdrag är en ny bestämmelse om farmaceutkryss i 5 kap. 8 a § (LVFS 2009:13) som publicerades den 30 oktober i år. Bestämmelsen träder i kraft den 1 januari 2015, samtidigt som lagändringen. Enligt lagändringen får ett läkemedel inte bytas ut om den expedierande farmaceuten har motsatt sig utbyte, med hänsyn till att utbytet skulle kunna innebära en betydande olägenhet för patienten. Andra lagändringar innebär att farmaceutkryssen ska dokumenteras och följas upp. TLV ansvarar för att följa upp användningen av farmaceutkryssen och utöva tillsyn över att apoteken följer reglerna. eHälsomyndigheten ska hantera uppgifterna om dem. Sammanfattningsvis innebär lagändringen ingen utvidgad tillämpning av farmaceutkryssen jämfört med vad som gäller i dag utan är avsedd som ett förtydligande. Myndigheterna har även tagit fram en särskild vägledning till bestämmelsen. I vägledningen finns information om utbyte generellt och farmaceutkryss specifikt, inklusive konkreta exempel på de situationer då farmaceuten kan motsätta sig utbyte enligt 5 kap. 8 a § (LVFS 2009:13). Där förklaras också hur farmaceutkryssen kan dokumenteras. För bestämmelsen 5 kap. 8 a § (LVFS 2009:13) samt vägledningen, se www.lakemedelsverket.se under Alla nyheter/Nyheter 2014/Nya regler förtydligar farmaceuts möjligheter att motsätta sig utbyte. Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 39 NYHE TER OCH R APPORTER En förstudie om klinisk utvärdering av journalsystem har genomförts Under 2013 gav Läkemedelsverket i uppdrag åt e-Hälsoinstitutet vid Linnéuniversitetet att i en studie ta fram ett underlag för hur klinisk utvärdering av elektroniska patientjournalsystem bör gå till. Läkeme­ delsverket är positivt till studiens resultat och de rekom­ mendationer som lämnats. Arbetet med en ny vägled­ ning kommer att genomföras i samråd med berörda intressenter under 2015. – Sverige ligger i framkant när det gäller klinisk utvärdering av medicinska informationssystem och det finns ett stort internationellt intresse för dessa frågor och en ny svensk vägledning, säger Mats Ohlson, tillsynsstrateg på Läkemedelsverket. Förstudien föreslår bland annat att man tar fram en vägledning anpassad till svenska förhållanden och att man ordnar specifik utbildning om avsedd användning och regelverket runt klinisk utvärdering i ämnet. En slutsats i rapporten är att intressenterna är positiva till kraven på klinisk utvärdering av systemen men att man behöver en hel del klargöranden. Koppling saknas emellertid mellan tillverkarens avsedda användning, hur användare uppfattat syftet med systemet och vad eventuell utvärdering har omfattat. En annan av slutsatserna i förstudien är att man efterlyser att branschen hjälper till i arbetet med att komma överens om tolkning av kraven. Detta ska ligga till grund för tydligare krav vid Läkemedelsverkets tillsyn. Rapporten ”K linisk utvärdering av medicinska informationssystem” från Linnéuniversitetet finns att läsa på www.lakemedelsverket.se under Alla nyheter/Nyheter 2014. SAMMS – projekt för utveckling av samverkansformer för uppföljning av läkemedel Under 2014–2015 genomförs ett pilotprojekt i samarbete mellan Läkemedelsverket, Tandvårds-och läkeme­ delsförmånsverket (TLV) och Regionalt cancercentrum Stockholm/Gotland (RCC Stockholm/Gotland) med ett antal utvalda läkemedel. Målet är att utveckla samverkansformer för uppföljning av läkemedel mellan myndigheter och sjukvård samt att redogöra för praktiska och legala hinder. Den nationella läkemedelsstrategin har som målsättning att främja innovativ utveckling och jämlik vård. En förutsättning för att nya, medicinskt värdefulla läkemedel tidigt ska komma patienter till godo är att myndigheter och sjukvård samverkar effektivt. Detsamma gäller för strukturerad uppföljning och analys av läkemedels effekt och säkerhet i klinisk praktisk användning. Läkemedel är en viktig tillgång för hälso- och sjukvården och det är angeläget att landets patienter så snabbt som möjligt får tillgång till effektiva, säkra och kostnadseffektiva läkemedel. Regulatoriska läkemedelsmyndigheter godkänner att läkemedlet marknadsförs baserat på studier som visar på effekt och säkerhet, ett arbete som sedan 1990-talet är harmoniserat inom det europeiska samarbetet. TLV och sjukvårdshuvudmännen bedömer läkemedlets värde inom hälso- och sjukvården som grund för prisförhandlingar och förmånsbeslut. 40 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Läkemedelsverket och den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har för avsikt att vidareutveckla möjligheterna med ett koncept kallat stegvist godkännande eller ”adaptive licensing”. Syftet är dels att de patienter som har störst medicinskt behov ska få tillgång till innovativa läkemedel tidigt och dels att systematiskt följa upp effekt och säkerhet för att ge underlag till eventuella utvidgade indikationer och bedömning av kostnadseffektivitet. Behovet av uppföljning av läkemedlen i klinisk användning ökar därmed ytterligare, liksom behovet av samverkan mellan myndigheter, landsting och läkemedelsföretag. Läkemedelsverket har under 2014 tagit initiativ till projektet SAMMS (SAMverkan Myndigheter och Sjukvård vid uppföljning av läkemedel i praktisk tillämpning). Projektet genomförs i samarbete mellan Läkemedelsverket, TLV och RCC Stockholm/Gotland. RCC leder det praktiska arbetet med insamlande och analys av data från pilotläkemedlen via INCA läkemedelsregister (INCA = Informationsnätverk för cancervården). Projektet bygger på uppföljning av pilotläkemedel inom cancerområdet för att • Utveckla samverkansformerna mellan aktörer • Identifiera praktiska och legala hinder för tillgång till information • Ge förslag till åtgärder för att effektivisera samverkan mellan myndigheter och sjukvården och snabbare ge patienterna tillgång till medicinskt värdefulla läkemedel. Arbetet beräknas vara slutfört om drygt ett år. NYHE TER OCH R APPORTER Akut indragning av ögonsalvan Zovirax Tillverkaren av ögonsalvan Zovirax drog den 24 okto­ ber tillbaka en tillverkningssats från apoteken, eftersom det fanns risk för att den kunde innehålla metallpartiklar som kan orsaka skador på hornhinnan. Ögonsalvan är märkt på följande sätt: 4,5 g ögonsalva Zovirax 3 % Aciklovir Berörda tuber och ytterförpackningar är även märkta med: Zovirax används mot herpesinfektioner i ögat. Metallpartiklarna som hittades var cirka 0,1–1 mm stora. Det var endast tillverkningssatser med batchnummer 3M941 som drogs in. De patienter som använt ögonsalvan med det aktuella batchnumret uppmanades kontakta sjukvården för undersökning. De som inte använt salvan uppmanades att återlämna den till apoteket för utbyte. Batch nr: 3M941 Foto: Linda Skogfeldt. EMA granskar möjliga läkemedel mot ebolavirusinfektion Den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) granskar tillgänglig information om läkemedel som för närvarande är under utveckling för behandling av infektion ebolavi­ rus. Syftet är att ge en översikt över det aktuella kun­ skapsläget om experimentella läkemedel, som kan ligga till grund för hälsovårdsmyndigheters beslut. För tillfället finns inga godkända läkemedel som skyddar mot eller behandlar ebolainfektion. Läkemedel mot denna sjukdom är fortfarande i tidigt utvecklingsstadium. Vissa experimentella behandlingar har rapporterats visa positiva resultat i laboratorium eller hos djur, men de har inte fullt ut studerats på människa. – Hälsomyndigheter och representanter för sjukvården som behöver ta beslut om en experimentell behandling ska användas eller inte till en patient som insjuknat i ebola saknar för tillfället oberoende information, säger professor Guido Rasi, EMA:s verkställande direktör. Jag har därför bett EMA:s vetenskapliga kommitté att noggrant granska all tillgänglig information om experimentella behandlingar och sammanställa allt vi hittills vet om deras effektivitet, säkerhet och kvalitet. Målet är att stödja evidensbaserat beslutsfattande. EMA har bildat en grupp som består av europeiska experter med specialistkunskap om vacciner, infektionssjukdomar och design av klinisk prövning som kommer att bedöma data. Beslutet att be EMA:s vetenskapliga kommitté att göra en formell granskning av tillgänglig vetenskaplig information innebär att företag uppmanas att skicka alla tillgängliga kvalitetsdata, prekliniska och kliniska data för läkemedel under utveckling till EMA. Granskningen kommer att fokusera på läkemedel under utveckling som används för att behandla människor som smittats av viruset. Vacciner för att skydda människor från att insjukna och blodterapier där blod från människor som överlevt en ebolainfektion ingår inte i granskningen. Ebolakrisen påkallar samarbete mellan myndigheter Genomgången av experimentella behandlingar mot ebola är en del i EMA:s bidrag till bekämpningen av ebolautbrottet i Västafrika. EMA arbetar nu tillsammans med myndigheter runt om i världen för att stödja Världshälsoorganisationen (WHO) och ge råd om möjliga vägar för utveckling, utvärdering och godkännande av läkemedel för att bekämpa ebola. Syftet med samarbetet mellan internationella myndigheter är att påskynda utvecklingen och tillgången till experimentella behandlingar för patienter i nöd under det nuvarande utbrottet. För ytterligare information se www.ema.europa.eu/ema; www.who.int samt msb.se/ebola. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 41 ? F R ÅG O R T I L L L Ä K E M E D E L S V E R K E T Frågor till Läkemedelsverket Läkemedelsverket tar emot och besvarar frågor som rör våra ansvarsområden. Här tar vi upp några frågor och svar som vi tror att fler än frågeställaren kan vara intresserade av. Har du en fråga? Vi nås via e-post [email protected] eller telefon 018-17 46 00. Växeln är öppen helgfria vardagar 8.00–16.30. Allmänheten kan ringa direkt till Läkemedelsupplysningen på telefon 0771-46 70 10, helgfria vardagar 08.00–20.00. Varför innehåller så många läkemedel laktos? Innebär det inte problem om man är laktosintolerant? Anledningen till att laktos ingår i så många läkemedel är att ämnet har bra kemiska och produktionstekniska egenskaper för bland annat tablettillverkning. Alla pulver går inte att pressa ihop till tabletter men laktos ger ofta tabletter som inte spricker eller smulas sönder under transport. Att tabletterna håller är viktigt ur säkerhetssynpunkt eftersom varje tablett ska innehålla en viss mängd verksamt ämne. Det är omöjligt att veta hur stor dosen från en trasig tablett är. Dessutom är laktos billigt och för de flesta oskadligt. Enligt Livsmedelsverket tål de flesta med laktosintolerans en viss mängd laktos, även om det finns stora individuella skillnader. Läkemedel innehåller normalt sett mycket små mängder laktos och flertalet laktosintoleranta kan äta läkemedel som innehåller laktos utan problem. I sällsynta fall, till exempel vid mjölkproteinallergi, kan man inte utesluta att patienten kan få problem på grund av laktosinnehållet vilket innebär att behandlande läkare måste överväga alternativ behandling. I innehållsförteckningen för mitt läkemedel finns något som heter pregelatiniserad stärkelse. Innehåller det gelatin? Pregelatiniserad stärkelse innehåller inte gelatin. Processen gelatinisering innebär att stärkelsen förbehandlas kemiskt eller mekaniskt med till exempel hett vatten, vilket leder till att den sönderdelas och därmed antar en annan struktur. Processen ger stärkelsen bättre egenskaper som hjälpämne vid läkemedelstillverkning. När jag skulle hämta ut mitt licensläkemedel på apoteket senast var det slut och gick inte att beställa. Jag gick då till ett apotek inom en annan kedja som hade läkemedlet i lager, men de kunde inte lämna ut det då licensen inte var giltig där. Hur ska jag göra för att få mitt läkemedel? Orsaken till det inträffade är att en licens endast är giltig på det apotek som har fått licensen beviljad, samt på apotek inom samma kedja med samma ägare. Om ett apotek som tillhör en annan kedja har produkten i lager kan situationen lösas genom att de ansöker om en egen licens, det vill säga försäljningstillstånd för den specifika produkten. Apoteket kan då i sin ansökan referera till den motivering som finns på den redan beviljade licensen, om förutsättningarna är de­ samma. Detta görs genom att i ansökan ange diarienummer på den licens de vill referera till. På så sätt underlättas arbets- 42 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 gången något genom att apoteket inte behöver be förskrivaren om en ny motivering. Aktuellt diarienummer kan apoteket få via kontakt med Läkemedelsverkets licensavdelning eller via kontakt med det apotek som har den beviljade licensen. Hur kan det komma sig att så många läkemedel mot svår värk, till exempel morfin, också ger kraftiga biverkningar i form av förstoppning? Varför får företagen fortsätta tillverka läkemedel som ger dessa biverkningar? Morfin tillhör läkemedelsgruppen opioider. Smärtläkemedel som tillhör denna grupp ger ofta förstoppning som biverkning. Det beror på att opioider, förutom att hjälpa mot smärtan, bland annat även minskar rörelserna i tarmen. Därför är det viktigt att man försöker förebygga förstoppning redan när behandlingen med opioider börjar, särskilt om man även i vanliga fall har förstoppningsproblem. Förstoppning förebyggs generellt sett enklast genom att till exempel dricka mycket vätska och äta fiberrik mat, men i vissa fall räcker inte det och då kan läkemedel behövas. Vilka läkemedel som är lämpligast för dig, både för att förebygga och behandla förstoppning samt smärtläkemedel, behöver du diskutera med sjukvården. En biverkning är en icke avsedd effekt av ett läkemedel. Självklart strävar man efter att göra läkemedel så specialiserade som möjligt för att minimera biverkningarna, men det är tyvärr oundvikligt att ett läkemedel påverkar kroppen även på andra sätt än att ge den önskade effekten. För att ett läkemedel ska godkännas krävs att nyttan med behandlingen är större än riskerna, det vill säga biverkningarna. Denna bedömning görs efter att man har studerat läkemedlet på större grupper av människor, och det kan därför alltid finnas individer som får mer besvär med biverkningar än nytta av behandlingen. Flera av mina läkemedel är förpackade i blisterkartor och då jag har artros i mina fingrar har jag ofta problem med att få ut tabletterna ur dessa. Kan man inte ställa krav på tillverkarna att alltid förpacka tabletterna i burk? Jag förstår att det är ett problem för dig att få ut tabletterna ur blisterkartan på grund av din artros och att denna förpackningstyp kan vara svår att hantera. Men vissa läkemedel måste förpackas i blisterkartor för att man ska kunna garantera hållbarheten. Det finns till exempel läkemedel som är känsliga för fukt, eller för luftens syre, och det verksamma ämnet kan då förstöras om tabletterna ligger lösa i en F R ÅG O R T I L L L Ä K E M E D E L S V E R K E T burk. I dessa fall ger blisterförpackningen ett bättre skydd mot omgivningen så att kvaliteten på läkemedlet bevaras under användningstiden. Ibland kan det också vara mer hygieniskt med styckförpackade läkemedel. Det är frivilligt för företagen att förpacka sitt läkemedel i burk eller blisterförpackning, men hållbarheten vid bestämda temperatur- och luftfuktighetsförhållanden måste kunna garanteras i förpackningstypen och självklart är det viktigt att förpackningen är användarvänlig. Om man har synpunkter eller klagomål på förpackningen kan man vända sig direkt till företaget. I många fall finns läkemedel både i burk och i blisterförpackning. Det är däremot inte säkert att båda förpackningstyperna ingår i högkostnadsskyddet. Om både burk och blisterförpackning ingår i högkostnadsskyddet och är utbytbara mot varandra måste läkaren markera på receptet att byte inte får ske på apoteket för att du som patient inte ska få någon merkostnad. Nästa gång du träffar din läkare för att få nya recept kan ni titta på om just dina läkemedel går att få förpackade i burk. Vi har precis behandlat familjen med Vanquin mot springmask. Jag har trots behandling hittat levande mask i ändtarmsöppningen hos en familjemedlem. Hur lång tid tar det för maskarna att dö efter första dosen? Vanquin har effekt på levande springmaskar och larver. Det verksamma ämnet i tabletterna måste hinna passera från magsäcken, genom tarmsystemet fram till maskarna innan det kan ge effekt och döda maskarna. För olika personer kan tiden som det tar för ämnet att passera genom tarmen variera. Det är därför möjligt att man kan se levande maskar i ändtarmsöppningen något dygn efter första dosen. Behandlingen med Vanquin ska upprepas efter 2–3 veckor för att döda nya larver som hunnit kläckas men som ännu inte är könsmogna och har hunnit lägga nya ägg. Det kan därför också vara så att man ser maskar/larver i intervallet mellan de två doserna beroende på nykläckta larver och ny smitta av icke könsmogna larver. Det finns inte några kända problem med att springmaskar skulle ha utvecklat resistens mot medel som Vanquin. Om man inte blir av med springmasken trots att man genomfört behandlingen enligt instruktionerna i bipacksedeln bör man kontakta sjukvården för vidare rådgivning. Om man misstänker att läkemedlet verkligen saknar effekt kan man rapportera det som en biverkning och ange att den förväntade effekten uteblev. Du kan rapportera biverkningar på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Jag jobbar på ett apotek och får nu under vinterhalvåret många frågor om D-vitamin. Dagligt rekomm­enderat intag för oss i Norden känner jag till, men hur är det med maxdos? Dygnsbehovet av D-vitamin via föda eller som kosttillskott är inte samma sak som maxdos vid behandling av medicinsk brist på D-vitamin. Vid behandling av bristsjukdomar ska läkaren ta hänsyn till kost och solexponering när hen uppskattar hur mycket den enskilde patienten behöver. När Dvitamin ges för att behandla en konstaterad medicinsk brist så gäller de dosrekommendationer som ges i produktresumé och bipacksedel för respektive läkemedel. Vad gäller D-vitaminintag via föda och eventuella kosttillskott är det Livsmedelsverket som står för rekommendationerna om hur mycket olika grupper behöver. Rekommendationen som de ger är att vuxna inte bör få i sig mer än 100 mikrogram D-vitamin per dag. Mer information finns på Livsmedelsverkets webbplats, www.slv.se. Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2014 finns på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 43 G I F T I N F O R M AT I O N S C E N T R A L E N Giftinformationscentralen Den svenska Giftinformationscentralen (GIC) startade 1960 som en av de första i Europa. Sedan 2009 är GIC en själv­ ständig enhet inom Läkemedelsverket. GIC:s huvuduppgift är att per telefon informera sjukvård och allmänhet om risker och symtom vid olika typer av akut förgiftning samt att ge råd om lämplig behandling. Här följer information om aktuella frågor inom vårt område. Vill du rådfråga GIC i samband med ett aktuellt förgiftningsfall kan du nå oss på vårt telefonnummer för sjukvårdspersonal; 08-7360384. Från och med detta nummer av Information från Läkemedelsverket kommer det i varje nummer att finnas ett stående inslag med aktuell information från Giftinformationscentralen (GIC). Det kan till exempel handla om säsongsbundna förgiftningsfall, vanligt förekommande frågor, internetdroger eller om vetenskapliga artiklar vi har publicerat. Giftinformationscentralen har under 2014 publicerat två artiklar i Läkartidningen. Den ena handlar om en kartläggning av förgiftningar hos barn och den andra beskriver ett fall av botulism orsakat av rökt sik. Här kan du läsa korta sammanfattningar av artiklarna. Förgiftningar hos barn – ett tjugoårsperspektiv Giftinformationscentralen får varje år drygt 30 000 förfrågningar som gäller förgiftningstillbud bland barn. De flesta frågorna rör enkla tillbud och endast i en minoritet av fallen är sjukhusvård indicerad. Allvarliga förgiftningar är ovanligt. Giftinformationscentralen redovisar i artikeln från 2010, sin återkommande genomgång av förgiftningsmönstret i barnpopulationen. Data från 2010, inhämtade från epikriser, Giftinformationscentralens frågestatistik och Socialstyrelsens slutenvårdsregister, har sammanställts och analyserats, och jämförts med data från 1990 och 2000. Sedan år 1990 har antalet sjukhusvårdade fall minskat med två tredjedelar. Tillbud med hushållskemikalier dominerar i GIC:s förfrågningsstatistik medan läkemedel utgör en större andel av de sjukhusvårdade fallen. Förgiftningspanoramat för läkemedel och kemikalier är tydligt kopplat till tillgängligheten i hemmet. Läs hela artikeln ”Giftinformationscentralens kartläggning 2010. Förgiftningstillbud bland barn är vanliga – men allt färre sjukhusvårdas” i Läkartidningen 16–17/2014. Fallbeskrivning av förgiftning av botulism – en behandlingsbar, mycket sällsynt förgiftning Botulism är en sällsynt förgiftning som orsakas av bo­ tulinumtoxin från bakterien Clostridium botulinum. Bakterien växer till under anaeroba förhållanden och återfinns, på våra breddgrader, oftast i bristfälligt tillagad fisk. Botulism ska misstänkas vid snabbt progredierande symmetrisk nedåtstigande muskelparalys och autonoma symtom – framför allt vid pupillpåverkan (mydriasis). Behandlingen består i tillförsel av antitoxin för att förhindra symtomprogress samt symtomatiskt omhändertagande, 44 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 speciellt med avseende på andningsunderstöd. Långvarig intensivvårdsbehandling kan bli aktuell, men på sikt är prognosen relativt god. I artikeln redogörs för ett fall där en kvinna insjuknade i botulism efter förtäring av rökt vakuumförpackad sik. Läs hela artikeln ” Botulism är en behandlingsbar, mycket sällsynt förgiftning – rökt vakuumförpackad sik gav vägledning till diagnosen” i Läkartidningen 12–13/2014. G I F T I N F O R M AT I O N S C E N T R A L E N Förväxlingsrisk mellan stolt fjällskivling och panterfläckig flugsvamp Giftinformationscentralen får varje svampsäsong in flera samtal om förgiftningsfall där förväxling mellan ätliga och giftiga svampar har skett. Här beskrivs ett fall där stolt fjällskivling har förväxlats med panterfläckig flug­ svamp. Bakgrund Det finns ett flertal fall där panterfläckig flugsvamp har förväxlats med stolt fjällskivling, som är en omtyckt matsvamp. Stolt fjällskivling har en vackert brunfjällig hatt och en vattrad fot. Man kan skilja den från panterfläckig flugsvamp genom att stolt fjällskivling har mörka fjäll på ljus botten medan flugsvampen har ljusa fjäll på mörk botten. Ett typfall på förgiftning med panterfläckig flugsvamp Toxininnehåll och symtom Panterfläckig flugsvamp (Amanita pantherina) innehåller isoxazoler, som ibotensyra, muskimol och muskazon. Dessa toxiner finns även i röd flugsvamp (Amanita muscaria) och brun flugsvamp (Amanita regalis). De fungerar som falska transmittorsubstanser i CNS (GABA-agonister) och ger CNS-excitation omväxlande med CNS-depression. Muskarin i mycket låg halt kan förekomma och kolinerga symtom har observerats i enstaka fall. Symtomen kommer ganska snabbt efter förtäring, ofta inom ½–2 timmar. De når sitt maximum efter cirka 3 timmar och klingar av efter 8–24 timmar. Förtäring av dessa svampar kan ge förvirring, hallucinationer, medvetandesänkning och i sällsynta fall muskelkramper. I många fall ger de även magbesvär. Dessa symtom är inte livshotande men kan kräva observation och behandling på sjukhus. Behandlingen är symtomatisk och syftar till att dämpa en ofta extrem CNS-excitation och psykomotorisk oro. En vuxen kvinna plockade och åt sedan samma kväll en måltid där flera olika sorters svampar ingick. Hon hade bland annat plockat vad hon trodde var stolt fjällskivling. Ett par timmar efter svampmåltiden började hon känna sig konstig. Hon uppträdde förvirrat och fick ett sluddrande tal. Kvinnans make ringde Giftinformationscentralen som med hjälp av en inskickad bild på svampen hon plockat, kunde konstatera att hon hade ätit panterfläckig flugsvamp. Ambulans tillkallades och på akuten noterades att hon var påtagligt förvirrad och hallucinerade. Hon hade av och till ryckningar i armar och ben. Hon fick även diarré och uppspänd buk. Behandling inleddes med diazepam. Morgonen därpå var hon helt återställd, cirka tolv timmar efter svampmåltiden. Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 45 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Humanläkemedel En läkemedelsmonografi är Läkemedelsverkets bedömning av effekt och säkerhet samt en övergripande värdering av läkemedlets plats i terapin. Till skillnad från produktresuméer och bipacksedlar, som måste finnas för varje godkänt läkemedel, skrivs inte monografier för alla läkemedel, men för de flesta nya substanser eller nya indikationer. Monografierna finns även att läsa på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Elvanse (lisdexamfetamindimesylat) ATC-kod: N06BA12 Kapsel, hård, 30 mg, 50 mg och 70 mg Innehavare av godkännande för försäljning: Shire Pharmaceutical Contracts Ltd. Ombud: Shire Sweden AB Godkännandedatum: 2013-07-22. Decentraliserad procedur. Indikation, dosering Elvanse (lisdexamfetamindimesylat) är indicerat som en del i ett omfattande behandlingsprogram anpassat för Attention Deficit Hyperactivity Disorder (adhd) hos barn från 6 års ålder, när svar på tidigare behandling med metylfenidat bedöms vara kliniskt otillräcklig. Hos ungdomar vars symtom kvarstår i vuxen ålder och som har haft klar nytta av behandlingen kan det vara lämpligt att fortsätta behandlingen. Elvanse ges peroralt en gång dagligen på morgonen. Eftermiddagsdoser bör undvikas eftersom det kan orsaka insomningssvårigheter. Startdosen är 30 mg för alla patienter, antingen vid nyinsättning eller vid byte från ett annat läkemedel. Dosen kan ökas stegvis med 20 mg, med cirka en veckas intervall. Den högsta rekommenderade dosen är 70 mg dagligen. Behandlingen måste upphöra om symtomen inte förbättras efter lämplig dosjustering under en månad. Behandlingen ska ske under överinseende av specialist på beteendestörningar hos barn och/eller ungdomar. Läkare som väljer att använda Elvanse under längre perioder (mer än 12 månader) ska omvärdera nyttan av läkemedlet minst en gång per år och överväga försöksperioder utan behandling för att bedöma hur patienten fungerar utan läkemedel. I överensstämmelse med användning av andra stimulantia ska risken för missbruk, felanvändning eller avvikande användning beaktas före förskrivning av Elvanse. Se även produktresumén för ytterligare information om undersökningar före behandlingen och kontinuerlig uppföljning. Bakgrund Som ett komplement till övriga behandlingsinsatser kan behandling med läkemedel lindra kärnsymtomen vid adhd och bidra till förbättring av funktionsnivån för många individer. Den farmakoterapeutiska arsenalen inkluderar både centralstimulerande och icke-centralstimulerande läkemedel. Båda läkemedelsgrupperna har påvisad effekt på kärnsymtom vid adhd, särskilt på kort sikt. Bedömning av tillståndets svårighetsgrad samt av individens förutsättningar för god följsamhet avgör om behandling med centralstimulerande medel ska inledas. Metylfenidat har sedan 2002 varit den enda godkända centralstimulerande substansen för behandling av adhd hos barn och ungdomar i 46 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Sverige. Amfetamin i racemisk form och dexamfetaminpreparat har enbart funnits tillgängliga för licensförskrivning. Sedan juli 2013 är lisdexamfetamin (Elvanse) och sedan oktober 2014 är dexamfetamin (Attentin) godkända för behandling av adhd hos barn och ungdomar i Sverige, när tidigare behandling med metylfenidat bedöms vara kliniskt otillräcklig. Verksam beståndsdel, läkemedelsform Lisdexamfetamin är en prodrug där dexamfetamin är sammansatt med aminosyran L-lysin. I preparatet föreligger den aktiva substansen som ett dimesylatsalt. Lisdexamfetamindimesylat är kiral och föreligger som en ren stereoisomer. Substansen har god vattenlöslighet (pH 1–8). Läkemedelsformen är en konventionell hård kapsel. Verkningsmekanism och farmakodynamik Lisdexamfetamin är farmakologiskt inaktiv. Efter oral administrering absorberas lisdexamfetamin snabbt från magtarmkanalen och hydroliseras primärt av erytrocyterna till dexamfetamin. Effekten av dexamfetamin är sannolikt knuten till ökad koncentration av extraneuronalt dopamin och extraneuronalt noradrenalin i prefrontala cortex samt ökad koncentration av dopamin i striatum, troligen genom blockad av återupptaget till presynaptiska neuron samt ökad frisättning av båda neurotransmittorerna till den synaptiska spalten. Verkningsmekanismen i de strukturer som reglerar uppmärksamhet och impulsstyrning är ofullständigt klarlagd. Ökad noradrenerg och dopaminerg neurotransmission spelar en central roll, såväl för den terapeutiska effekten som för uppkomsten av biverkningar vid monoterapi och vid kombination med andra läkemedel med liknande farmakodynamik. Antipsykotiska läkemedel hämmar de centralstimulerande effekterna av dexamfetamin: haloperidol genom blockad L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA av dopaminreceptorerna och klorpromazin genom blockad av dopamin- och noradrenalinreceptorerna. Stimulatoriska och aptitnedsättande effekter av dexamfetamin kan hämmas av litiumkarbonat. Andra kliniskt betydelsefulla interaktioner kan ske genom den svaga hämningen av CYP2D6. Farmakokinetik Födointag påverkar inte nämnvärt exponeringen av lisdexamfetamin, vilket gör att man kan administrera läkemedlet med eller utan föda. Inaktivt lisdexamfetamindimesylat ombildas snabbt till dexamfetamin (den aktiva substansen) och L-lysin via hydrolys i erytrocyterna. Maximal plasmakoncentration nås cirka 3,5 timmar efter peroralt intag. Koncentrationen av lisdexamfetamin är låg och övergående eftersom merparten av dosen hydrolyseras till dexamfetamin. Både lisdexamfetamin och den aktiva metaboliten dexamfetamin elimineras via njurarna. Lisdexamfetamin metaboliseras inte av cytokrom P450-enzymer, men CYP2D6 är involverat i omsättningen av den aktiva metaboliten dexamfetamin. In vitro-försök tyder på att dexamfetamin kan orsaka svag hämning av CYP2D6 och att en eller flera metaboliter kan ge svag hämning av CYP1A2, CYP2D6 och CYP3A4. Surhetsgrad i urinen påverkar urinutsöndringen och halveringstiden för dexamfetamin. Substanser, kost eller sjukdomstillstånd som höjer eller sänker urinens pH-värde kan därför minska eller öka urinutsöndringen av dexamfetamin, vilket påverkar halveringstiden. Effekt Två fas III-kontrollerade prövningar (studie SPD489-325 respektive SPD489-326) har genomförts enligt europeiska riktlinjer för adhd-läkemedel med patienter mellan 6 och 17 år och har legat till grund för godkännandet i Sverige. Korttidseffektstudie (SPD489-325) I en randomiserad dubbelblind studie med aktiv komparator (långverkande metylfenidat) och placebo (1:1:1), utvärderades effekt och säkerhet. Studien omfattade en tidsperiod av totalt 7 veckor, varav 4 veckor med stegvis titrering till optimal dos och 3 veckor med en fast dosnivå av antingen lisdexamfetamin 30, 50 eller 70 mg dagligen, långverkande metylfenidat 18, 36 eller 54 mg dagligen eller placebo i parallella grupper. Säkerhet utvärderades efter en veckas washout. Studiepopulationen bestod av 336 individer mellan 6 och 17 år, med adhd av minst medelsvår allvarlighetsgrad definierad som totalpoäng 28 eller högre på ADHD-RS-IVskalan. Andelen studiedeltagare i lisdexamfetamingruppen som tidigare behandlats med något adhd-läkemedel var 57,7 %. Deltagarna var av europeiskt ursprung, ungdomar (13–17 år) utgjorde cirka 28 % och individer av manligt kön cirka 80 %. Patienter med signifikanta EKG-avvikelser, känd hjärtsjukdom, psykiatrisk samsjuklighet med påtagliga symtom och misstänkt missbruksproblematik inkluderades inte. Primärt utfallsmått för utvärdering av korttidseffekten utgjordes av prövarens skattning av förändring av kärnsymtom med ADHD-RS-IV, totalpoäng. Sekundärt utfallsmått utgjordes av prövarens skattning av förändring av funktionsnivå med CGI-I. Fördefinierade kriterier för behandlingssvar bestod av procentandelen med minst 30 % symtomreduktion av utgångsvärdet på ADHD-RS-IV och förbättring genom skattning med CGI-I: värde 1 (väldigt mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad). Av 336 randomiserade patienter fullföljde 196 (58,3 %) studien. Resultatet var statistiskt säkerställt och kliniskt relevant för lisdexamfetamin jämfört med placebo, både avseende symtomlindring och förbättring av funktionsnivå i vardagliga aktiviteter (se Tabell I). Andelen behandlade individer som svarade med ≥ 30 % symtomreduktion var 84 % jämfört med 68 % i den aktiva kontrollgruppen och 23 % i placebogruppen. De presenterade effekterna är dock överskattningar på grund av att hanteringen av bortfallet har gynnat aktiv behandling. Tabell I. Analys av behandlingsresultat vid sista besöket1. Lisdexamfetamindimesylat N = 104 Placebo N = 106 Metylfenidathydroklorid N = 107 Least square mean –24,3 –5,7 –18,7 P-värde (jämfört med placebo) < 0,001 Förändring av ADHD-RS-IV, total poäng: < 0,001 Behandlingssvar för ADHD-RS-IV: Patienter med behandlingssvar2 87 (83,7 %) Skillnad i behandlingssvar jämfört med placebo 61,0 24 (22,6 %) 73 (68,2 %) 45,6 P-värde (jämfört med placebo) < 0,001 < 0,001 Behandlingssvar för CGI-I: Patienter som visade förbättring3 78 (75,0 %) 15 (14,2 %) 63 (58,9 %) Skillnad i förbättring jämfört med placebo 60,8 44,7 P-värde (jämfört med placebo) < 0,001 < 0,001 Endpoint = Det sista besöket under pågående behandling efter baslinjebesöket under perioden med dosoptimering eller underhållsdos (besök 1–7) med ett giltigt värde. 2 ADHD-RS-IV = ADHD Rating Scale enligt DSM-IV 3 CG-I = Clinical Global Impression – Improvement 1 I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 47 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Studie avseende bibehållen effekt i barn- och ungdomspopulation (Studie SPD489-326) Studiepopulationen utgjordes av 157 patienter mellan 6 och 17 år med adhd av minst medelsvår allvarlighetsgrad definierad som 28 eller högre totalpoäng på ADHD-RS-IV. Patienterna fick optimerad behandling med lisdexamfetamin i en öppen studie med minst 26 veckors duration. De påbörjade sedan en sex veckor lång dubbelblind utsättningsperiod, med randomisering till att fortsätta med optimerad dos lisdexamfetamin eller att byta till placebo. De observerades under den sex veckor långa dubbelblinda fasen med avseende på symtomrecidiv. Behandlingssvikt definierades som en ökning med ≥ 50 % av ADHD-RS-IV totalpoäng och en ökning med ≥ 2 poäng på CGI-I-skalan jämfört med poängen när utsättningsperioden påbörjades. Behandlingssvikt förekom signifikant mer sällan (p > 0,001) hos försökspersonerna som fick lisdexamfetamin (15,8 %) jämfört med dem som fick placebo (67,5 %). För majoriteten av patienterna (70,3 %), som fick behandlingssvikt oavsett behandling, blev adhd-symtomen förvärrade vid eller före besöket i vecka 2 efter randomisering. Övriga studier i barn- och ungdomspopulation Studie SPD489-317 En dubbelblind, randomiserad, aktivt kontrollerad dosoptimeringsstudie utfördes med barn och ungdomar i åldrarna 6 till 17 år (n = 267) som uppfyllde DSM-IV-kriterierna för adhd. Studiens syfte var att jämföra tid till behandlingssvar hos lisdexamfetaminbehandlade patienter och atomoxetinbehandlade patienter. Atomoxetinbehandlade deltagare hade tidigare uppvisat otillräcklig klinisk effekt av behandling med metylfenidat. I denna 9 veckor långa studie randomiserades (1:1) patienter till en daglig morgondos av lisdexamfetamin (30, 50 eller 70 mg/dag) eller atomoxetin (doserat i enlighet med patientens vikt upp till 100 mg). Under en dosoptimeringsperiod på 4 veckor titrerades patienterna till en optimal dos, baserad på biverkningar som uppkom under behandlingen och klinisk bedömning. Patienter som behandlades med lisdexamfetamin hade en kortare tid fram till det första svaret på behandlingen jämfört med patienter som fick atomoxetin (median 13,0 respektive 21,0 dagar, p = 0,003), där svar definierades som att patienten hade en CGI-I-poäng på 1 (mycket stor förbättring) eller 2 (stor förbättring) vid något av besöken för dubbelblind behandling. Under alla besöken för dubbelblind behandling var andelen patienter med behandlingssvar i lisdexamfetamingruppen konsekvent högre än andelen patienter med behandlingssvar i atomoxetingruppen. Skillnaden varierade mellan 16 och 24 procentenheter. Vid stu- diens slut var de genomsnittliga förändringarna från baslinjen av den totala poängen i ADHD-RS-IV för lisdexamfetamin –26,1 och atomoxetin –19,7, med en skillnad mellan grupperna på –6,4. Klinisk effekt och säkerhet av lisdexamfetamin vid adhdbehandling av barn och ungdomar har även studerats i tre kontrollerade prövningar med barn i åldern 6 till 12 år och en kontrollerad studie med ungdomar i åldern 13 till 17 år, samtliga genomförda i USA. Studie avseende bibehållen effekt i vuxenpopulation Resultat för bibehållen effekt hos vuxna patienter har påvisats i en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad utsättningsstudie i USA med 123 deltagare i åldern 18 till 55 år. Patienterna hade vid starten av studien behandlats med 30 mg, 50 mg eller 70 mg lisdexamfetamin under minst sex månader. Randomisering genomfördes till fortsatt behandling med lisdexamfetamin i oförändrad dos eller placebo under högst sex veckor. Primärt utfallsmått jämförde andelen patienter med recidiv i båda grupperna. En signifikant lägre andel patienter som behandlades med lisdexamfetamin uppfyllde kriterierna för recidiv (8,9 %) jämfört med de patienter som fick placebo (75 %) i den dubbelblinda randomiserade utsättningsfasen. Recidiv definierades som en ökning med ≥ 50 % totalpoäng på ADHD-RS-IV och en ökning med ≥ 2 poäng på CGI-I-skalan i förhållande till poäng på CGI-I-skalan vid randomisering. Övriga studier i vuxenpopulation Liknande resultat har påvisats i fyra kontrollerade prövningar med samma utfallsmått och nordamerikansk vuxenpopulation mellan 18 och 55 år som uppfyllde diagnoskriterierna för adhd. Säkerhet Av 1 941 individer med adhd som behandlats med lisdexamfetamin i fas II–III-studier, fick 82 % minst en biverkan och hos merparten (70,8 %) av dem bedömdes biverkan som relaterad till lisdexamfetamin. Genomsnittlig duration för exponering var 52 dagar (mellan 1 och 431 dagar). Hos patienterna i de dubbelblinda parallellgruppsstudierna var biverkningsincidensen för lisdexamfetamin 72,8 % och för placebo 52,3 %. De vanligaste rapporterade biverkningarna av lisdexamfetamin i studierna överensstämmer med den kända biverkningsprofilen för övriga centralstimulantia, nämligen nedsatt aptit, insomni, huvudvärk, muntorrhet, irritabilitet, smärta i övre delen av buken och viktminskning. Samtliga läkemedelsmonografier finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 48 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Resultaten av studie SPD489-325 tillför en jämförelse med metylfenidat i långverkande beredningsform. Det totala antalet rapporterade biverkningar är dock för lågt för att dra statistiskt säkerställda slutsatser. Nedsatt aptit, viktminskning, sömnstörning och illamående visade högre incidens i lisdexamfetamingruppen än i metylfenidatgruppen, medan incidensen av huvudvärk var högre i metylfenidatgruppen. För behandling med lisdexamfetamin rapporterades som vanligaste förekommande biverkningar nedsatt aptit (25,2 %), huvudvärk (14,4 %), insomni (14,4 %), viktminskning (13,5 %) och illamående (10,8 %). En modest ökning av hjärtfrekvensen hos både lisdexamfetamin- och metylfenidatbehandlade patienter överensstämmer med den kända biverkningsprofilen för centralstimulantia. I slutet av den halvårslånga perioden i studie SPD489326 observerades en ökning av hjärtfrekvensen vid den längre exponeringen samt en genomsnittlig systolisk och diastolisk blodtrycksstegring med cirka 2 mm Hg jämfört med utgångsvärdet. Detta är ett observandum i linje med den kända biverkningsprofilen för övriga centralstimulantia. För vuxna patienter behandlade med lisdexamfetamin är exponeringstiden i studier kortare och antal behandlade patienter lägre. Särskilt för långtidsbehandling är underlaget inte tillräckligt för att utesluta någon riskökning avseende kardiovaskulära händelser. Se ytterligare information för säker användning av detta läkemedel i produktresumén. I Sverige är lisdexamfetamin föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Det är av största vikt att hälso- och sjukvårdspersonal rapporterar varje misstänkt biverkning. Läkemedelsverkets värdering Elvanse är det första preparatet innehållande den aktiva substansen dexamfetamin som har godkänts för läkemedelsbehandling av barn och ungdomar med adhd. Kliniskt relevant effekt vid korttids- och underhållsbehandling har visats. Säkerhetsutvärderingen baserat på kliniska studier har inte visat några nya eller oväntade biverkningar jämfört med den kända biverkningsprofilen av långverkande metylfenidatprodukter, dock är data vad gäller långtidssäkerhet begränsade. Elvanse bör reserveras för behandling av patienter som inte uppnått tillräcklig klinisk effekt med metylfenidat. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Litteratur 1. 2. 3. 4. 5. Committee for Medicinal Products For Human Use (CHMP). Guideline on the clinical investigation of medicinal products for the treatment of attention deficit hyperactivity disorder (ADHD); 2010. Public assessment report (PAR): http://www.mhra.gov.uk/home/ groups/par/documents/websiteresources/con261790.pdf Coghill DR, Banaschewski T, Lecendreux M, et al. European, randomized, phase 3 study of lisdexamfetamine dimesylate in children and adolescents with attention-deficit/hyperactivity disorder. Eur Neuropsychopharmacol. 2013 Oct;23(10):1208–18. Coghill DR, Banaschewski T, Lecendreux M, et al. Maintenance of efficacy of lisdexamfetamine dimesylate in children and adolescents with attention-deficit/hyperactivity disorder: randomized-withdrawal study design. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2014 Jun;53(6):647–57. Dittmann RW, Cardo E, Nagy P, et al. Efficacy and safety of lisdexamfetamine dimesylate and atomoxetine in the treatment of attentiondeficit/hyperactivity disorder: a head-to-head, randomized, doubleblind, phase IIIb study. CNS Drugs. 2013 Dec;27(12):1081–92. Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 49 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Entyvio (vedolizumab) ATC-kod: L04AA33 Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, 300 mg Innehavare av godkännande för försäljning: Takeda Pharma A/S Godkännandedatum: 22 maj 2014. Central procedur. Indikation, dosering Effekt Ulcerös kolit Entyvio är indicerat för behandling av vuxna patienter med ulcerös kolit med måttlig till svår sjukdomsaktivitet som inte svarat tillfredsställande på, som uppvisat avtagande behandlingssvar eller som är intoleranta mot konventionell behandling eller en TNF-α-antagonist (antagonist mot tumörnekrosfaktor alfa). Den använda doseringen i fas III-programmet baserades på: • resultat från dos/effektanalyser i fas II • utveckling av humana anti-humana antikroppar • serumkoncentration av VDZ vid effektiv behandling • mättnadsgrad av α 4β7 hos lymfocyter involverade i tarm­ens immunförsvar. Det kliniska programmet omfattar, förutom fas II-studier, en pivotal studie på UC-patienter (Gemini I) som inleddes med en induktionsfas, vecka 0 till 6, följt av en underhållsfas vecka 6 till 52. Effekten utvärderades vecka 6 och 52. Inkluderade patienter hade måttlig till svår UC (Mayo score 6–12, endoskopi subscore ≥ 2). Den pivotala studien på patienter med CD (Gemini II) hade en jämförbar design och inkluderade patienter med måttlig till svår CD (CDAIscore 220–450). Båda effektstudierna var randomiserade, dubbelblindade och placebokontrollerade och både effekt av induktions- och underhållsbehandling studerades inom ramen för de två studierna. Studierna var dimensionerade för att möjliggöra separat utvärdering av induktions- och underhållsfas. Patienterna som inkluderades hade tidigare svarat otillräckligt på konventionell behandling inklusive kortikosteroider, immunsuppressiva läkemedel (6-merkaptopurin [UC/CD], azatioprin [UC/CD], metotrexat [CD]) och/eller TNF-αantagonister eller var intoleranta eller hade kontraindikation­ er mot sådana behandlingar. Samtidig peroral behandling med stabila doser aminosalicylater, kortikosteroider och/ eller immunomodulerare var tillåten. För patienter som behandlades med kortikosteroider och som svarat på induktionsbehandlingen påbörjades nedtrappning av denna medicinering vecka 6. I båda studierna var doseringen under induktionsfasen 300 mg VDZ eller placebo vecka 0 och 2. I underhållsfasen fick patienterna 300 mg VDZ var 4:e eller var 8:e vecka alternativt placebo var 4:e vecka. En andra pivotal induktionsstudie har genomförts på patienter med CD där en majoritet av individerna (75 %) tid­ igare hade svarat otillräckligt på TNF-α-behandling (Gemini III). Även denna studie var randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad. Långtidssäkerheten hos VDZ-behandlade patienter med måttlig till svår UC och CD studeras i en öppen pågående långtidsstudie (slutrapport planerad mars 2017). Crohns sjukdom Entyvio är indicerat för behandling av vuxna patienter med Crohns sjukdom med måttlig till svår sjukdomsaktivitet som inte svarat tillfredsställande på, som uppvisat avtagande behandlingssvar eller som är intoleranta mot konventionell behandling eller en TNF-α-antagonist (antagonist mot tumörnekrosfaktor alfa). Den rekommenderade dosen av Entyvio är 300 mg administrerat som en intravenös infusion vecka noll, två och sex, och därefter var åttonde vecka. Sammanfattning av kliniska data Data från barn och ungdomar saknas. Farmakodynamik och farmakokinetik Den aktiva substansen, vedolizumab (VDZ) är en rekombinant antikropp som binder till integrin α 4β7. Integrinet uttrycks framför allt på en undergrupp av T-hjälparlymfocyter som migrerar till tarmen och som anses vara en viktig faktor för utveckling av de inflammatoriska tarmsjukdomarna Crohns sjukdom (CD) och ulcerös kolit (UC). Bindningen inhiberar leukocyternas adhesion till och migration genom tarmepitelet. Vedolizumab är den första substansen som enbart binder α 4β7 och förväntas därmed ha en selektiv effekt på en undergrupp av T-lymfocyter predestinerade att migrera till tarmen. Inverkan på migreringen av T-lymfocyter och på gastrointestinal inflammation har visats i djurmodell och hos människa. Farmakokinetiken för VDZ är jämförbar mellan UCoch CD-patienter. I kliniska doser är kinetiken linjär med en halveringstid på 25 dagar. Vid låga koncentrationer är halveringstiden kortare. Tidigare behandling med TNF-αantagonister påverkar kinetiken men denna effekt anses inte kliniskt relevant. 50 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Ulcerös kolit Gemini I Av totalt 895 patienter i induktionsfasen av Gemini I-studien inkluderades 374 i en dubbelblindad randomiserad del (ITT-populationen för utvärdering av effekt) och 521 pa- L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA tienter erhöll öppen aktiv behandling. Gruppen som erhöll aktiv öppen behandling inkluderades för att säkerställa att det fanns ett tillräckligt antal patienter för inklusion till underhållsfasen. Patienter (n = 373) som svarat på behandlingen vecka 6 från både den öppna och dubbelblinda delen, random­iserades och inkluderades i underhållsfasen. Vid studiestarten dominerades patienterna av kaukasier (82 %) och män (59 %), genomsnittsåldern var 40,3 år (åldersspann 18–78 år) och 4 % var äldre än 65 år (n = 33). Fyrtioåtta procent av de inkluderade patienterna hade tidigare behandlats med TNF-α-antagonister och för 367 patienter (41 %) hade den tidigare TNF-α-behandlingen inte lett fram till induktion av respons/remission. Primär effektvariabel för induktionsdelen var andel patienter med klinisk respons vecka 6 och för underhållsfasen klinisk remission vecka 52. Sekundära endpoints för induk- tionsbehandlingen var bland annat remission och för underhållsbehandlingen slemhinneläkning och varaktig respons/ remission (patienter med respons/remission både vecka 6 och vecka 52) samt kortikosteroidfri klinisk remission. Respons definierades som en minskning av Mayo score med minst 3 poäng och minst 30 % skillnad från studiestart. Remission definierades som Mayo score ≤ 2 och inga subscore > 1, inklusive en minskning av rectal bleeding subscore (RBS) ≥ 1 alternativt RBS = 0 eller 1. Behandlingen ledde till klinisk respons hos 47 % av patienterna behandlade med VDZ vecka 6 och till remission vecka 52 hos 45 % och 42 % av patienterna beroende på doseringsintervall. För resultat av induktionsbehandling för primär och högst rankade sekundär effektvariabel, se Tabell I. Resultat av underhållsbehandling visas i Tabell II. Tabell I. Effekt av induktionsbehandling vecka 6 (ITT) (Gemini I). VDZ n = 225 Placebo n = 149 Antal (%) 106 (47,1) 38 (25,5) 95 % CI (40,6; 53,6) (18,5; 32,5) Skillnad jämfört med placebo 21,7 95 % CI för skillnad mot placebo (11,6; 31,7) p-värde < 0,0001 Klinisk respons* Klinisk remission* Antal (%) 38 (16,9) 8 (5,4) 95 % CI (12,0; 21,8) (1,7; 9,0) Skillnad jämfört med placebo 11,5 95 % CI för skillnad mot placebo (4,7; 18,3) p-värde 0,0009 *För definition av remission och respons, se text. Tabell II. Effekt av underhållsbehandling vecka 52 (ITT) (Gemini I). VDZ-Q8v* n = 122 VDZ-Q4v** n = 125 Placebo n = 126 Antal (%) 51 (41,8) 56 (44,8) 20 (15,9) 95 % CI (33,1; 50,6) (36,1; 53,5) (9,5; 22,3) Skillnad jämfört med placebo 26,1 29,1 95 % CI för skillnad mot placebo (14,9; 37,2) (17,9; 40,4) p-värde < 0,0001 < 0,0001 Antal (%) 69 (56,6) 65 (52,0) 30 (23,8) 95 % CI (47,8; 65,4) (43,2; 60,8) (16,4; 31,2) Skillnad jämfört med placebo 32,8 28,5 95 % CI för skillnad mot placebo (20,8; 44,7) (16,7; 40,3) p-värde < 0,0001 < 0,0001 Klinisk remission*** Varaktig respons*** *VDZ var 8:e vecka, **VDZ var 4:e vecka, ***För definition av remission och varaktig respons, se text. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 51 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA De sekundära effektvariablerna slemhinneläkning, varaktig klinisk remission och kortikosteroidfri klinisk remission visade också på statistiskt signifikanta skillnader för VDZ jämfört med placebo. Skillnaden mellan aktiv behandling och placebobehandling var statistiskt signifikant för det primära utfallsmåttet, vilket också stöds av resultaten av de sekundära effektvariablerna. Crohns sjukdom Gemini II Av totalt 1 116 patienter med måttlig till svår CD i induktionsfasen av Gemini II-studien, inkluderades 368 i en dubbelblindad randomiserad delstudie (ITT-populationen för utvärdering av effekt av induktionsbehandling) och 748 patienter erhöll öppen aktiv behandling. Patienter som svarat på aktiv behandling vecka 6 (svar definierades här som CDAI-minskning ≥ 70 poäng) från både den öppna och dubbelblinda delen, randomiserades och inkluderades i uppföljningsfasen. Vid studiestarten dominerades patienterna av kaukasier (89 %). Femtiotre procent av populationen var kvinnor, genomsnittsåldern var 36,1 år (åldersspann 18–77 år) och 2 % var äldre än 65 år (n = 23). Hälften av patienterna i ITTpopulationen vid studiestart hade tidigare behandlats med TNF-α-antagonister och 48 % hade upplevt behandlingssvikt med minst ett TNF-α-läkemedel. Primär effektvariabel för induktionsdelen var andel patienter med klinisk remission vecka 6 och klinisk respons vecka 6. Remission definierades som CDAI ≤ 150 och respons definierades som en minskning av CDAI ≥ 100 poäng (förstärkt kliniskt svar) från studiestart. Remission vecka 52 var primär effektvariabel för underhållsbehandlingen. Sekundära endpoints var bland annat respons, kortikosteroidfri remission vecka 52 och varaktig remission (patienter med remission vid ≥ 80 % av besökstillfällena inklusive vecka 52). Behandlingen ledde till klinisk respons vecka 6 hos 31 % och till remission hos 15 % av patienterna behandlade med VDZ, och till remission vecka 52 hos 39 % och 36 % av pa- tienterna beroende på doseringsintervall. För resultat av induktionsbehandling för primär effektvariabel, se Tabell III. Resultat av underhållsbehandling för den primära effektvariabeln och för den högst rankade sekundära effektvariabeln visas i Tabell IV. För övriga sekundära effektvariabler i underhållsfasen var skillnaden mellan VDZ och placebo statistiskt signifikant för kortikosteroidfri remission vecka 52 (p < 0,05) medan skillnaden mellan VDZ-behandling och placebobehandling för andelen patienter med varaktig remission inte var statistiskt säkerställd. Effekten av induktionsbehandling var statistiskt säkerställd för den ena av två primära endpoints (remission) medan respons, definierat som en minskning av CDAI ≥ 100 poäng, inte uppfylldes. För underhållsfasen var primär endpoint statistiskt signifikant och resultatet för två av tre sekundära endpoints visade på fördel för VDZ gentemot placebo. Gemini III Totalt inkluderades 416 patienter med måttlig till svår CD i studien. Av dessa var det 315 (76 %) som tidigare inte hade svarat på behandling med en TNF-α-antagonist och 101 av patienterna (24 %) var TNF-α-naiva. Patienterna randomiserades till behandling med 300 mg VDZ intravenöst vecka 0, 2 och 6 eller till placebo. Primär endpoint var andel patienter i remission vecka 6 i subgruppen av patienter som tidigare inte hade svarat på behandling med en TNF-αantagonist. Högsta rankade sekundära endpoints var remission i hela gruppen (patienter som inte svarat på TNF-α och patienter som var TNF-α-naiva) vecka 6, och andelen patienter i remission vecka 10 i gruppen med tidigare behandlingssvikt och remission vecka 10 för hela gruppen. Vid studiestarten dominerades patienterna av kaukasier (90 %). Andelen kvinnor i populationen var 57 %, genomsnittsåldern var 37,9 år (åldersspann 19–77 år) och 2,0 % var äldre än 65 år (n = 8). Andelen patienter med tidigare behandlingssvikt med en TNF-α-antagonist som var i remission vecka 6 visas i Tabell V. Tabell III. Effekt av induktionsbehandling vecka 6 (ITT) (Gemini II). VDZ n = 220 Placebo n = 148 Antal (%) 32 (14,5) 10 (6,8) 95 % CI (9,9; 19,2) (2,7; 10,8) Skillnad jämfört med placebo 7,8 95 % CI för skillnad mot placebo (1,2; 14,3) p-värde 0,0206 Klinisk remission* Klinisk respons* Antal (%) 69 (31,4) 38 (25,7) 95 % CI (25,2; 37,5) (18,6; 32,7) Skillnad jämfört med placebo 5,7 95 % CI för skillnad mot placebo (–3,6; 15,0) p-värde 0,2322 *För definition av remission och respons, se text. 52 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell IV. Effekt av underhållsbehandling vecka 52 (ITT) (Gemini II). VDZ-Q8v* n = 153 VDZ-Q4v** n = 154 Placebo n = 153 Klinisk remission*** Antal (%) 60 (39,0) 56 (36,4) 33 (21,6) 95 % CI (31,3; 46,7) (28,8; 44,0) (15,1; 28,1) Skillnad jämfört med placebo 17,4 14,7 95 % CI för skillnad mot placebo (7,3; 27,5) (4,6; 24,7) p-värde 0,0007 0,0042 67 (43,5) 70 (45,5) 46 (30,1) (22,8; 37,3) Klinisk respons*** Antal (%) 95 % CI (35,7; 51,3) (37,5; 53,3) Skillnad jämfört med placebo 13,4 15,3 95 % CI för skillnad mot placebo (2,8; 24,0) (4,6; 26,0) p-värde 0,0132 0,0053 *VDZ var 8:e vecka, **VDZ var 4:e vecka, ***För definition av remission och respons, se text. Tabell V. Effekt av induktionsbehandling vecka 6 hos patienter med tidigare TNF-α-behandlingssvikt (ITT) (Gemini III). VDZ n = 158 Placebo n = 157 Klinisk remission* Antal (%) 24 (15,2) 19 (12,1) 95 % CI (9,6; 20,8) (7,0; 17,2) Skillnad jämfört med placebo 3,0 95 % CI för skillnad mot placebo (–4,5; 10,5) p-värde 0,4332 *För definition av remission, se text. Tabell VI. Effekt av induktionsbehandling vecka 10, primär effektvariabel (ITT) (Gemini III). TNF-α-behandlingssvikt ITT-subgrupp Hela ITT-populationen VDZ n = 158 Placebo n = 157 VDZ n = 209 Placebo n = 207 Antal (%) 42 (26,6) 19 (12,1) 60 (28,7) 27 (13,0) 95 % CI (19,7; 33,5) (7,0; 17,2) (22,6; 34,8) (8,5; 17,6) Skillnad jämfört med placebo 14,4 15,5 95 % CI för skillnad mot placebo (5,7; 23,1) (7,8; 23,3) p-värde 0,0012 < 0,0001 Klinisk remission* *För definition av remission, se text. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 53 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Skillnaden mellan aktiv behandling och placebobehandling vecka 6 för hela populationen var 6,8 % (95 % CI: 0,1; 13,8; p = 0,0478). Andelen patienter i remission vecka 10 visas i Tabell VI. Remission hos patienter med tidigare behandlingssvikt var inte statistiskt säkerställd gentemot placebo vecka 6 medan statistiskt signifikanta skillnader i remission mellan VDZ- och placebobehandlade patienter vecka 10 uppnåddes i båda populationerna (svikt/naiva). Säkerhet Vid godkännandet innehöll säkerhetsdatabasen data från 197 friska personer, 1 089 patienter med UC och 1 619 med CD som erhållit minst en dos VDZ. Antalet patienter som exponerats ≥ 1 år var 1 195 och 502 hade exponerats ≥ 2 år. I de placebokontrollerade pivotala fas III-studierna rapporterades biverkningar hos patienter med aktiv behandling i något högre frekvens än för placebobehandlade (non-ITTplacebo = patienter enbart behandlade med placebo) (UC: 77 % placebo och 80 % VDZ; CD: 80 % placebo och 87 % VDZ). Det fanns endast små skillnader mellan de två doseringarna av VDZ avseende antal rapporterade biverkningar. De mest frekvent rapporterade biverkningarna var relaterade till mag-tarmkanalen och till infektioner. Biverkningar relaterade till mag-tarmkanalen var framför allt försämring av den underliggande sjukdomen UC eller CD. Infektioner, vilka rapporterades med en högre frekvens hos aktivt behandlade patienter, var nasofaryngit, influensa och sinuit. Vanliga biverkningar som bedömdes vara relaterade till behandlingen var huvudvärk och ryggsmärta. Resultat från den öppna uppföljningsstudien tyder inte på att långtidsbehandling ökar risken för biverkningar. Biverkningar som ledde till att patienterna avslutade sitt deltagande i studierna var högre för placebobehandlade patienter med UC än för VDZ-behandlade (11 % jämfört med 6 %). För patienter med CD var förhållandet det omvända (10 % placebo, 11 % VDZ). Den vanligaste orsaken till avbrutet deltagande var bristande effekt. Allvarliga biverkningar som rapporterades, både för patienter med UC och CD, var gastrointestinala tillstånd och infektioner. Antalet rapporterade allvarliga biverkningar hos placebobehandlade UC-patienter var 11 % (non-ITT-placebo) och 12 % hos de patienter som fick aktiv behandling. För CD-patienter var motsvarande siffror 16 % för placebo och 24 % för VDZ. I den sistnämnda gruppen ingår patienter som inte svarade på VDZ-behandling vecka 6 och som i högre utsträckning drabbades av allvarliga biverkningar i mag-tarmkanalen. Allvarliga infektioner var associerade med exacerbation av UC eller CD. Tre fall av koloncancer rapporterades, en patient i UC-studien (av dem som fick aktiv behandling) och två patienter i uppföljningsstudien. För patienterna med koloncancer upptäcktes dessa efter i genomsnitt nio år efter diagnos av UC/CD. Risken för malignitet är förhöjd hos båda patientgrupperna men en potentiellt ökad risk vid långtidsbehandling med VDZ kan i nuläget inte uteslutas. 54 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 Totalt rapporterades det tolv dödsfall i utvecklingsprogrammet. Fyra patienter med UC (bedömdes som inte relaterade till behandlingen) och åtta patienter med CD (två bedömdes vara relaterade till behandlingen, sepsis eller septisk chock i samband med kirurgi eller exacerbation av CD). Inga fall av progressiv multifokal leukoencefalopati (PML) har rapporterats. Potentiella effekter av VDZ på den systemiska immunfunktionen och risk för PML har adresserats i produktinformationen. Ett utbildningsmaterial för förskrivare är utformat av företaget i samband med godkännandet, där bland annat vikten av övervakning av eventuella symtom på PML poängteras. Det framgår också att på grund av en potentiell risk för att utveckla PML hos patienter som tidigare har behandlats med natalizumab ska behandling med Entyvio inte sättas in förrän 12 veckor efter den sista dosen av natalizumab. Läkemedelsverkets värdering För patienter som inte svarar på TNF-α-terapi kan Entyvio vara en värdefull behandlingsmöjlighet. Även för patienter som inte svarar på första linjens behandling kan Entyvio, med en annan verkningsmekanism och säkerhetsprofil än redan etablerade metoder, utgöra ett alternativ. En direkt jämförelse med en TNF-αantagonist saknas dock. Entyvio har i kliniska studier visat på en god effekt i behandlingen av patienter med UC, både för induktion och för underhåll av symtom på längre sikt. För patienter med CD kan det ta upp till 14 veckor för att uppnå full effekt. Detta bör uppmärksammas, speciellt för patienter med svår sjukdomsaktivitet. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Litteratur 1. En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR) (www. ema.europa.eu). Nedanstående publicerade referenser har inte granskats av Läkemedelsverket: 1. 2. 3 Feagan BG, Rutgeerts P, Sands BE, et al. Vedolizumab as induction and maintenance therapy for ulcerative colitis. N Engl J Med 2013;369:699–710. Sandborn WJ, Feagan BG, Rutgeerts P, et al. Vedolizumab as induction and maintenance therapy for Crohn’s disease. N Engl J Med 2013;369:711–21. Sands BE, Feagan BG, Rutgeerts P, et al. Effects of vedolizumab induction therapy for patients with Crohn’s disease in whom tumor necrosis factor antagonist treatment failed. Gastroenterology. 2014 Sep;147(3):618–627. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA SIMBRINZA (brinzolamid, brimonidintartrat) ATC-kod: S01EC54 Ögondroppar, suspension 10 mg/mL brinzolamid, 2 mg/mL brimonidintartrat Innehavare av godkännande för försäljning: Alcon Laboratories (UK) Ltd Godkännandedatum: 2014-07-18. Central procedur. Indikation, dosering Sänkning av förhöjt intraokulärt tryck (IOP) hos vuxna patienter med öppenvinkelglaukom eller okulär hypertoni då monoterapi inte gett en tillräcklig sänkning av det intraokulära trycket. Rekommenderad dos är en droppe SIMBRINZA i det (de) påverkade ögat (ögonen) två gånger dagligen. Sammanfattning av kliniska data Säkerhet Säkerhetsprofilen för SIMBRINZA liknar dem som tidigare rapporterats för de enskilda komponenterna och domineras av lokala biverkningar i form av hyperemi och allergiska reaktioner hos cirka 6–7 % av patienterna. Smakrubbningar och muntorrhet rapporterades hos cirka 3 % och dåsighet rapporterades hos cirka 2 % av patienterna. Det bör noteras att brimonidinkomponenten i SIMBRINZA kan ge allvarliga CNS-relaterade biverkningar hos barn. SIMBRINZA är därför kontraindicerat för användning till barn under 2 år. SIMBRINZA innehåller de aktiva substanserna brinzolamid och brimonidin. Både brinzolamid och brimonidin sänker det intraokulära trycket genom att minska produktionen av kammarvatten, men med olika verkningsmekanismer, och brimonidin ökar också det uveosklerala utflödet. De enskilda substanserna finns tidigare tillgängliga som monoterapier samt i kombination med betablockeraren timolol för behandling av glaukom eller okulär hypertension. SIMBRINZA är det första ögontryckssänkande kombinationspreparatet som inte innehåller timolol. Effekt Effekten av SIMBRINZA jämfördes med brinzolamid och brimonidin som monoterapier (knappt 200 patienter/grupp) och med samtidig administrering av de enskilda komponenterna (cirka 450 patienter/grupp) i två kontrollerade sexmånadersstudier i fas III. Studierna inkluderade vuxna patienter som antingen hade ett otillräckligt kontrollerat ögontryck vid monoterapi eller som behandlades med flera trycksänkande ögondroppar. Effekten av SIMBRINZA, i jämförelse med när brinzolamid eller brimonidintartrat använts ensamt, gav en genomsnittlig sänkning av det intraokulära trycket månad 3 (primärt utfallsmått) med 7,9 mm Hg jämfört med med 6,5 mm Hg för brinzolamid (95 % CI –1,9; –0,6; p < 0,0001) och 6,4 mm Hg för brimonidin (95 % CI –2,0; –1,0; p < 0,0001) jämfört med ögontrycket vid studiestart. Effekten av SIMBRINZA jämfört med en kombinationsbehandling av brinzolamid och brimonidintartrat, vilka gavs i separata droppar, var likvärdig (medelskillnad 0,1 mm Hg, 95 % CI –0,5; 0,2). Effekten efter 6 månaders behandling var jämförbar med den som observerats månad 3. Läkemedelsverkets värdering Behandling med SIMBRINZA innebär en praktisk fördel för patienter som inte normaliserar sitt intraokulära tryck med monoterapi, då de båda substanserna kan tillföras i en och samma ögondroppe. SIMBRINZA är också det första ögontryckssänkande kombinationspreparatet som inte innehåller timolol. Detta bedöms vara av värde för patienter i behov av kombinationsbehandling, särskilt då behandling med ögondroppar innehållande betablockerare är kontraindicerade eller bör undvikas. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Litteratur 1. En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i (European Public Assessment Report (EPAR) www. ema.europa.eu). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 55 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Strattera (atomoxetin) – ny indikation ATC-kod: N06BA09 Hård kapsel 10 mg, 18 mg, 25 mg, 40 mg, 60 mg, 80 mg och 100 mg Innehavare av godkännande för försäljning: Eli Lilly Sweden AB Datum för godkännande av vuxenindikation: 2013-06-13. Ömsesidig procedur. Indikation, dosering Behandling av ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) hos barn (6 år och äldre), ungdomar och vuxna som en del i ett komplett behandlingsprogram. Behandling ska påbörjas av en läkare som är specialiserad på behandling av ADHD, såsom barnläkare, barn-/ungdomspsykiater, eller psykiater. Diagnos ska ställas enligt gällande DSM-kriterier eller riktlinjerna i ICD. Hos vuxna bör förekomsten av ADHD-symtom ha bekräftats i barndomen. Tredje parts bedömning är önskvärd och behandling med Strattera bör inte initieras om det är osäkert om ADHD-symtom i barndomen kan bekräftas. Diagnosen kan inte fastställas enbart utifrån att ett eller flera symtom på ADHD bekräftats. Baserat på klinisk bedömning bör patienterna ha ADHD av minst medelsvår allvarlighetsgrad, som kommer till uttryck i minst en medelsvår funktionsnedsättning inom två eller fler livsområden (till exempel social, akademisk och/eller yrkesmässig förmåga) som påverkar flera aspekter av livet hos individen. Dosering och administreringssätt För oral användning. Strattera kan ges som en enkeldos på morgonen. Dosen kan intas oberoende av måltid. Patienter som inte svarar kliniskt tillfredsställande (tolerans, till exempel illamående eller somnolens, eller effekt) när Strattera ges som enkeldos kan eventuellt ha nytta av att dela upp dosen i en morgondos och en dos sent på eftermiddagen eller tidigt på kvällen. Dosering till vuxna Rekommenderad startdos är 40 mg/dygn. Startdosen bör ges under minst sju dagar innan eventuell doshöjning görs, beroende på kliniskt svar och tolerans. Rekommenderad daglig underhållsdos är 80–100 mg. Maximal rekommenderad dygnsdos är 100 mg. Säkerheten av enkeldoser högre än 120 mg och dygnsdoser högre än 150 mg har inte utvärderats systematiskt. Ytterligare information för säker användning av detta läkemedel finns beskrivet i produktresumén. Bakgrund ADHD är ett neuropsykiatriskt tillstånd som innebär svårigheter att reglera impulser, uppmärksamhet och aktivitetsnivå. I vuxen ålder kan kvarstående symtom orsaka funktionsnedsättning som ofta består livet ut. Prevalensen av ADHD hos den vuxna befolkningen uppskattas till 2–3 %. Strattera är sedan 2006 godkänt i Europa för barn och ungdomar och godkändes 2013 som det första läke- 56 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 medlet för vuxen-ADHD. Strattera är ett läkemedel utan amfetamin-liknande centralstimulerande effekt. Den aktiva substansen atomoxetin är en selektiv och potent hämmare av presynaptiska noradrenerga transportörer, vilket är dess troliga verkningsmekanism. Atomoxetin påverkar inte direkt transportörerna av serotonin och dopamin. En av huvudmetaboliterna (4-hydroxiatomoxetin) är ekvipotent med atomoxetin, men har också en något hämmande effekt på serotonintransportörerna. Farmakokinetik Atomoxetins farmakokinetik är likartad hos vuxna, ungdomar och barn. Då atomoxetin huvudsakligen metaboliseras av cytokrom P450-systemet, kan långsamma CYP2D6-metaboliserare förväntas få en upp till 10 gånger högre exponering (AUC) jämfört med snabba CYP2D6-metaboliserare. Det kan därför vara av värde att, om möjligt, identifiera dessa patienter via genotypning och använda en lägre startdos och/eller långsammare titrering. Detsamma gäller patienter som samtidigt behandlas med hämmare av CYP2D6. Atomoxetin har en linjär farmakokinetik i doseringsintervallet hos både snabba och långsamma metaboliserare. Patienter med nedsatt leverfunktion har lägre clearance av atomoxetin och AUC ökade 2-faldigt vid måttligt nedsatt leverfunktion och 4-faldigt vid svårt nedsatt leverfunktion. Effekt Strattera har studerats hos vuxna ADHD-patienter, framför allt i USA och Kanada. En studie inkluderade patienter från Europa (LYDO). Vuxenindikationen baseras på tio kliniska fas III-studier (se Tabell I) inklusive sex korttidsstudier, varav två pivotala (LYAA, LYAO) och fyra supporterande (LYBY, LYDQ, LYDZ, LYEE). Därutöver har tre långtidsstudier samt en relapspreventionsstudie utförts. Doseringen varierade mellan studierna. Från en startdos på 25–60 mg/ dag kunde titreringen öka till en underhållsdos på 100– 120 mg/dag. Korttidsstudier (LYAA, LYAO, LYBY, LYDQ, LYDZ och LYEE) Design: Korttidsstudierna var randomiserade, dubbelblinda och placebokontrollerade och pågick i 10 till 16 veckor. Studierna inleddes med en wash-out och screening-period och de flesta studierna avslutades med en öppen förlängning på 8 till 12 veckor. Effektmått: Som primärt effektmått användes förändring i ADHD-symtom från studiestart till studiens slut. Den primära skattningsskalan var CAARSInv:SV, förutom i en L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA studie (LYBY) där AISRS användes (se förkortningar under Tabell I). Båda skalorna är designade för att skatta ADHDsymtom (impulser, uppmärksamhet och aktivitetsnivå) enligt DSM-IV. Sekundärt användes CGI-S för global skattning av funktionsnedsättning och, i flertalet av studierna, AAQoL för selektiv funktionsnedsättning. Studiepopulation: ADHD-patienter enligt DSM-IV eller DSM-IV-TR ≥ 18 år ingick i de flesta studierna, men i LYDZ-studien studerades unga vuxna i åldrarna 18–30 år. I en av studierna ingick ADHD-patienter med samsjuklighet alkoholism (LYBY) och i en annan studie ingick ADHDpatienter med samsjuklighet social ångest (LYDQ). Effektresultat: Strattera uppvisade övertygande resultat jämfört med placebo beträffande reduktion av ADHD-symtom (Tabell I). Patienter som behandlades med Strattera förbättrades även i ADHD-relaterade funktioner. I poolade analyser hade patienter som behandlades med Strattera konsekvent högre svar än placebobehandlade patienter (Tabell II). Patienter med ADHD och samsjuklighet alkoholism eller social ångest studerades i två olika studier och ADHD-symtomen förbättrades i båda studierna. Vid samsjuklighet alkoholism sågs ingen skillnad mellan Strattera och placebo med avseende på alkoholanvändning. Vid samsjuklighet social ångest förvärrades inte den sociala ångesten av Stratterabehandling. Tabell I. Genomsnittlig förändring i effekt i placebokontrollerade studier. Förändring hos patienter med minst ett mätvärde efter studiens start (LOCF) Studie Behandling CAARS-Inv:SV eller AISRSa CGI-S N Genomsnittlig förändring Genomsnittlig förändring p-värde AAQoL p-värde Genomsnittlig förändring p-värde Korttidsstudier LYAA atomoxetin placebo 133 134 –9,5 –6,0 0,006 –0,8 –0,4 0,011 – – LYAO atomoxetin placebo 124 124 –10,5 –6,7 0,002 –0,9 –0,5 0,002 – – LYBY atomoxetin placebo 72 75 –13,6 –8,3 0,007 –1,0 –0,7 0,048 – – LYDQ atomoxetin placebo 171 158 –8,7 –5,6 < 0,001 –0,8 –0,6 0,022 14,9 11,1 0,030 LYDZ atomoxetin placebo 192 198 –10,7 –7,2 < 0,001 –1,1 –0,7 < 0,001 15,8 11,0 0,005 LYEE atomoxetin placebo 191 195 –14,3 –8,8 < 0,001 –1,3 –0,8 < 0,001 12,83 8,20 < 0,001 Sexmånadersstudier LYBV atomoxetin placebo 185 109 –11,6 –11,5 0,412 –1,0 –0,9 0,173 13,90 11,18 0,045 LYCU atomoxetin placebo 214 216 –13,2 –10,2 0,005 –1,2 –0,9 0,001 13,14 8,62 0,004 LYCW atomoxetin placebo 113 120 –14,3 –8,3 < 0,001 –1,2 –0,7 < 0,001 – – Förkortningar: AAQoL = Adult ADHD Quality of Life totalpoäng; AISRS = Adult ADHD Investigator Symptom Rating Scale totalpoäng; CAARSInv:SV = Conners Adult ADHD Rating Scale, Investigator Rated, screening version Total ADHD Symptom Score; CGI-S = Clinical Global Impression of Severity; LOCF = Last Observation Carried Forward. a ADHD symtomskala; resultat som visas för LYBY-studien är AISRS; resultat för alla andra är CAARS-Inv:SV. Tabell II. Antal (n) och procent av patienter som uppnår kriterierna för respons i poolade placebokontrollerade studier. Grupp Poolade korttidsstudier Respons definerat som förbättring av minst 1 poäng i CGI-S Respons definerat som 40 % förbättring av CAARS-Inv:SVat Behandling N n (%) p-värde N n (%) p-värde atomoxetin placebo 640 652 401 (62,7 %) 283 (43,4 %) < 0,001 841 851 347 (41,3 %) 215 (25,3 %) < 0,001 atomoxetin placebo 758 611 482 (63,6 %) 301 (49,3 %) < 0,001 663 557 292 (44,0 %) 175 (31,4 %) < 0,001 a Poolade sexmånadersstudiera a Inkluderar alla studier i Tabell I utom: CGI-S svarsanalys för akuta studier exkluderar två studier på patienter med komorbid sjukdom (LYBY, LYDQ); CAARS svarsanalys för akuta studier exkluderar en studie där CAARS inte förekom (LYBY). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 57 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Sexmånadersstudier (LYBV, LYCU och LYCW) Design: Sexmånadersstudierna var randomiserade, dubbelblinda och placebokontrollerade. Två av studierna (LYBV och LYCU) bestod av tre perioder: en period med wash-out och screening upp till 28 dagar, en sexmånaders behandlingsperiod och en frivillig öppen förlängning på fyra månader. Den tredje studien (LYCW) hade samma design och därutöver en dubbelblind tvåveckorsperiod, direkt följande efter den sex månader långa perioden, för initiering av Strattera­behandling av patienter som fått placebo. LYCWstudien avslutades med en öppen 12-veckors förlängning. Effektmått: Förändring i ADHD-symtom (LYCU och LYCW) och förbättrad produktivitet i arbetet (LYBV) utvärderades genom att de jämförde den genomsnittliga förändringen från utgångsvärdet med värdet vid studiens slut. Primära effektmått var antingen EWPS (Endicott Work Productivity Scale), AISRS eller CAARSInv:SV. Ett sekundärt effektmått på säkerhet var MADRS (Montgomery Åsberg Depression Rating Scale) för bedömning av symtom på depression. Studiepopulation: ADHD-patienter enligt DSM-IV eller DSM-IV-TR ≥ 18 år ingick i alla studierna med en övre gräns i 50-årsåldern i LYCU och LYBV. Effektresultat: Bibehållen effekt bekräftades i två placebokontrollerade studier på sex månader, men inte i en tredje (LYBV). I analyser av kliniskt betydelsefullt behandlingssvar för de båda framgångsrika studierna hade patienter som behandlades med Strattera konsekvent högre svar än placebobehandlade patienter (Tabell II). Inga skillnader kunde påvisas i MADRS, och inte heller i det specifika måttet självmordsrelaterade tankar (LYCU och LYCW). Relapspreventionsstudie (LYDO) Design: Efter en första behandlingsperiod med aktiv behandling i 24 veckor randomiserades patienter med uppnådd respons ( ≥ 30 % minskning av CAARS-Inv och CGI-S ≤ 3) till dubbelblind behandling med Strattera eller placebo i ytterligare sex månader. Effektmått: Andel av patienterna som bibehöll kliniskt betydelsefull effekt under den randomiserade perioden. Ett av de sekundära effektmåtten var AAQoL, som skattar funktionsnedsättning. Studiepopulation: ADHD-patienter (18–50 år) som uppfyllde DSM-IV-kriterierna. Till skillnad från de övriga studierna rekryterades en majoritet av patienterna från EUländer. Effektresultat: En högre andel av patienterna som behandlades med Strattera uppfyllde kriterierna för bibehållet kliniskt betydelsefullt behandlingssvar i slutet av de sex månaderna jämfört med placebobehandlade (64,3 % respektive 50 %; p = 0,001). Stratterabehandlade patienter uppvisade statistiskt signifikant bättre bibehållen funktion än placebobehandlade patienter. Detta visades med lägre genomsnittlig förändring för AAQoL efter tre månader (p = 0,003) samt efter sex månader (p = 0,002). Bortfall I likhet med andra ADHD-studier varierade bortfallet i storlek beroende på duration och samsjuklighet. Bortfallet var genomgående 5–10 procentenheter mindre vid placebobehandling. I de pivotala korttidsstudierna avbröt 28–36 % av de Stratterabehandlade patienterna. I korttidsstudierna med komorbida patienter var dessa siffror 43–56 %. I sexmånadersstudierna avbröt 56–62 % av Stratterapatienterna. Störst var bortfallet i relapspreventionsstudien, där 74 % avbröt under den initiala sexmånadersperioden med aktiv behandling. De tre mest förekommande orsakerna till behandlingsavbrott var, i sjunkande ordning, lost to follow up, biverkningar och patientens beslut. Säkerhet Över 4 800 vuxna ADHD-patienter har exponerats för minst en dos av Strattera. De vanligast rapporterade biverkningarna var minskad aptit (15 %), sömnlöshet (11 %), huvudvärk (16 %), muntorrhet (18 %) och illamående (27 %). Majoriteten av dessa biverkningar var milda eller måttliga. Allvarliga biverkningar som rapporterades mest frekvent var illamående, sömnlöshet, utmattning och huvudvärk. Urinretention eller svårighet att tömma blåsan (6 %) hos vuxna bör betraktas som potentiellt relaterade biverkningar av Strattera. Förekomsten av biverkningar relaterade till sexuell dysfunktion hos män behandlade med Strattera var cirka 9 %. Självmordsrelaterat beteende (såsom suicidtankar och självmordsförsök) har rapporterats som en mindre vanlig biverkning hos vuxna. I dubbelblinda kliniska placebokontrollerade studier på vuxna identifierades fyra biverkningar av självmordsrelaterat beteende, två hos atomoxetin-behandlade patienter och två hos placebobehandlade patienter. Atomoxetin bör inte användas till patienter med allvarlig kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom. De flesta patienter som behandlas med atomoxetin får en liten ökning av hjärtfrekvens (medelvärde < 10 slag per minut) och/eller förhöjt blodtryck (medelvärde < 5 mm Hg). Kombinerade data från kontrollerade och okontrollerade kliniska prövningar för patienter med ADHD visar dock att cirka 10 % av både barn, ungdomar och vuxna får mer uttalade föränd- Samtliga läkemedelsmonografier finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 58 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA ringar i hjärtfrekvens (20 slag per minut eller mer) och blodtryck (15–20 mm Hg eller högre). Analys av dessa data från kliniska prövningar visade att cirka 20 % av barn och ungdomar samt cirka 30 % av vuxna som får sådana förändringar i blodtryck och hjärtfrekvens under behandling med atomoxetin, hade en kvarstående eller progressiv ökning. Långvariga kvarvarande förändringar i blodtryck skulle potentiellt kunna bidra till kliniska konsekvenser såsom hjärthypertrofi. Hjärtfrekvens och blodtryck bör följas under behandlingen, och de europeiska läkemedelsmyndigheterna har rekommenderat företaget att följa upp långsiktiga oönskade effekter av Strattera på kardiovaskulär status. Läkemedelsverkets värdering Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i Public Assessment Report (PAR), www.mhra.gov.uk/home/groups/pl-a/documents/websiteresources/con020684.pdf Strattera är det första icke-centralstimulerande ADHDläkemedel som godkänts för vuxna. Den kliniska relevansen av effektstorleken har bedömts som måttlig, särskilt mot bakgrund av de omfattande avbrotten vid underhållsbehandling. Biverkningsprofilen hos vuxna liknar den som ses vid behandling av barn och ungdomar. Långtidsdata för kardiovaskulära effekter saknas. Strattera är ett alternativ till centralstimulerande läkemedel och kan vara av särskilt värde för patienter med potentiell missbruksrisk, som en del i ett komplett behandlingsprogram. Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 59 T LV Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, är den myndighet som beslutar vilka läkemedel och förbrukningsartiklar som ska subventioneras av samhället. Besluten fattas av en nämnd som finns inom myndigheten. Nämnden består av en ordförande och tio ledamöter. Ledamöterna har tillsammans en bred medicinsk, såväl praktisk som vetenskaplig, och hälsoekonomisk kompetens. Två av ledamöterna har erfarenhet från brukargrupper. Hyprosan (hypromellos) ingår i högkostnadsskyddet med begränsning Hyprosan (hypromellos) för behandling av torra ögon hos vuxna ingår i högkostnadsskyddet med begräns­ ning från och med den 28 maj 2014. Läkemedlet Hyprosan är ett tårsubstitut som används vid behandling av symtom vid torra ögon hos vuxna, inklusive torr horn- och bindhinneinflammation (keratoconjunctivitis sicca). Hyprosan innehåller inga substanser med farmakologisk effekt. Läkemedlet är okonserverat men tillhandahålls i en droppflaska som har en insats som håller beredningen steril och medför att den är hållbar i en månad. Det finns ingen evidens för att något tårsubstitut inom läkemedelsförmånerna har bättre effekt än de andra. Ögondroppar med konserveringsmedel bör dock undvikas vid kontinuerlig behandling. Företaget har gjort en kostnadsjämförelse och ansökt om ett lägre pris jämfört med priset för relevanta jämförelsealternativ. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Hyprosan, ögondroppar, ska vara subventionerade och ingå i högkostnadsskyddet med följande begränsning: Subventioneras endast för patienter som behöver kontinuerlig behandling eller patienter som inte tolererar konserveringsmedel. Metojectpen (metotrexat) ingår i högkostnadsskyddet Det antireumatiska läkemedlet Metojectpen (metotrexat) ingår i högkostnadsskyddet från och med den 28 augusti 2014. Metojectpen är ett antireumatiskt läkemedel för behandling av • kroniska, inflammatoriska reumatiska sjukdomar hos vuxna patienter • polyartritiska former av juvenil idiopatisk artrit där NSAID inte gett adekvat svar • psoriasis som inte svarar adekvat på andra terapiformer som fototerapi, PUVA och retinoider samt • svår psoriasisartrit hos vuxna patienter. Metojectpen, förfylld injektionspenna, ingår redan idag i förmånen som Metoject, förfyllda injektionssprutor, med samma styrkor som ansökts för Metojectpen. Företaget bekräftar att det inte förekommer någon kliniskt relevant skillnad mellan Metoject och Metojectpen. Företaget har dessutom ansökt om samma pris som för jämförelsealternativen. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Metojectpen, förfylld injektionspenna, ska subventioneras och ingå i högkostnadsskyddet. Salmeterol/Fluticasone Cipla (salmeterol och flutikason) ingår i högkostnadsskyddet Salmeterol/Fluticasone Cipla (salmeterol och flutika­ son) godkänd för behandling av astma när behandling med kombinationsläkemedel anses lämpligt ingår från och med den 29 augusti 2014 i högkostnadsskyddet. Salmeterol/Fluticasone Cipla är en inhalationsspray som innehåller en fast kombination av en långverkande luftrörsvidgare (salmeterol) och en inflammationsdämpande (flutikason). Salmeterol/Fluticasone Cipla bedöms vara bioekvivalent med referensprodukten, Seretide Evohaler Forte, 25/250 mikrogram. Kostnaden för att behandla med Salmeterol/Fluticasone Cipla är lägre än för behandling med jämförelsealternativet. Salmeterol/Fluticasone Cipla är därför kostnadseffektivt vid behandling av astma. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Salmeterol/Fluticasone Cipla ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. RoActemra (tocilizumab) ingår i högkostnadsskyddet RoActemra (tocilizumab), lösning i förfylld spruta, som används för behandling av reumatoid artrit (RA) ingår i högkostnadsskyddet från och med den 29 augusti 2014. RoActemra används för behandling av måttlig till svår aktiv R A hos vuxna patienter som svarar otillräckligt på tidigare behandling med en eller flera sjukdomsmodifierande läke- För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] 60 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 T LV medel. Inom läkemedelsförmånerna finns RoActemra sedan tidigare i en form som används för intravenös infusion. Den nya formen av RoActemra injiceras subkutant. Vi bedömer att den har en likvärdig effekt och kostnad jämfört med den sedan tidigare subventionerade formen av läkemedlet. Mot denna bakgrund beslutar TLV att RoActemra, lösning i förfylld spruta, ska vara subventionerad och ingå i högkostnadsskyddet. sjukhusinläggningar eller specialistbesök. Det innebär att kostnaderna för sjukvård kommer att stiga. Kostnaden för Natriumklorid Abcur är låg i förhållande till kostnaderna för sjukvården och vi bedömer därför att kostnaden för Natriumklorid Abcur är rimlig i förhållande till dess förväntade effekt. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Natriumklorid Abcur, tablett, ska vara subventionerad och ingå i högkostnadsskyddet. Setofilm (ondansetron) ingår i högkostnadsskyddet Setofilm (ondansetron), munsönderfallande film, för förhindrande av illamående i samband med kemoterapi, strålbehandling eller operation ingår i högkostnads­ skyddet från och med den 3 september 2014. Illamående och kräkningar är biverkningar som kan drabba patienter i samband med cytostatikabehandling, strålbehandling eller efter operation. För att förebygga biverkningarna används serotonin (5-HT3)-receptorantagonister i kombination med kortikosteroider, som standardbehandling. Det finns idag flera alternativ inom förmånerna med samma indikationer som Setofilm. Bland de alternativ som finns är ondansetron filmdragerade tabletter det alternativ som ger lägst kostnad per behandling. Ondansetron finns även som munsönderfallande tabletter. TLV bedömer att Setofilm kommer att användas av samma patientgrupp som idag behandlas med munsönderfallande tabletter. Kostnaden för behandling med Setofilm är lägre än kostnaden för de munsönderfallande tabletter innehållande ondansetron som ingår i förmånssystemet med generell subvention. Utifrån detta gör TLV bedömningen att kostnaden för Setofilm framstår som rimlig. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Setofilm, munsönderfallande film, ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. Natriumklorid Abcur (natriumklorid) ingår i högkostnadsskyddet Natriumklorid Abcur (natriumklorid), tablett, som an­ vänds för behandling av patienter med symtomatisk kro­ nisk euvolemisk hyponatremi som står på vätskerestriktion och patienter med hypovolemisk hyponatremi, ingår i högkostnadsskyddet från och med den 3 september 2014. Symtomatisk kronisk euvolemisk hyponatremi och hypovolemisk hyponatremi innebär att patienten har en för låg koncentration av natrium i förhållande till kroppens vätskenivå. Kroppen behöver därför tillskott av natriumklorid i form av tabletter för att inte få en rubbad elektrolytbalans. Det finns inget alternativ till behandling med natriumklorid i tablettform inom förmånen, då dessa patienter inte kan behandlas med vätskebaserat natriumklorid. Enligt TLV:s expertutlåtande medför utebliven behandling för dessa patienter med stor sannolikhet ytterligare Aranesp och NeoRecormon kvarstår i högkostnadsskyddet Aranesp och NeoRecormon är så kallade erytropoesstimu­ lerande läkemedel (ESL). När hela gruppen ESL ompröva­ des av TLV var det vissa parallellimporterade produkter som låg kvar på ett högre pris än direktimportörerna (originalen). TLV bad därför de parallellföretag som marknadsför Aranesp och NeoRecormon och som låg högre i pris, om prissänkningar till samma nivå som originalföretagens priser. Samtliga berörda parallellföretag inkom med prissänkningar till samma nivå som direktimportörens priser. Mot bakgrund av prissänkningarna har TLV beslutat att alla aktuella preparat även fortsättningsvis kvarstår inom förmånerna med generell subvention. Palexia och Palexia Depot (tapentadol) ingår i högkostnadsskyddet med begränsning Palexia Depot (tapentadol) får fortsatt subvention i högkostnadsskyddet med samma begränsning som tidi­ gare. Palexia, ny beredningsform av Palexia Depot, ingår i högkostnadsskyddet med samma begränsning som för Palexia Depot. Besluten gäller från och med den 30 sep­ tember 2014. Palexia Depot är godkänt för behandling av svår kronisk smärta hos vuxna patienter för vilka endast läkemedel med opioider ger tillräckligt smärtlindrande effekt. Palexia är tänkt att användas av samma patientgrupp som Palexia Depot, som en tilläggsbehandling vid dostitrering vid behandlingsstart och svår akut smärta hos vuxna där endast opioidanalgetika ger tillräcklig effekt. Det ansökande företaget har inte visat att läkemedlet är ett kostnadseffektivt behandlingsalternativ för alla patienter som rekommenderas behandling med starka opioider. TLV bedömer också att de patienter som inte kan behandlas med oxikodon eller morfin och där Palexia Depot är ett kostnadseffektivt alternativ redan omfattas av begränsningen såsom den är skriven idag. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Palexia och Palexia Depot ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet för patienter med svår långvarig smärta som provat, men inte tolererat, en stark opioid och avbrutit behandlingen. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 • 61 T LV Uppföljningsvillkoret för Palexia Depot uppfyllt Vi finner att uppföljningsvillkoret för Palexia Depot är uppfyllt. Någon omprövning av läkemedlets subven­ tionsstatus kommer inte att ske i dagsläget. Vid subventionsbeslutet för Palexia Depot år 2010 sattes ett uppföljningsvillkor. Detta villkor innebar att företaget skulle undersöka om begränsningen för Palexia Depot följs. Palexia Depot bedömdes som ett kostnadseffektivt alternativ för de patienter som inte kan behandlas med oxikodon eller morfin, förutsatt att begränsningen följs. Företaget har redovisat att begränsningen följs till en godtagbar nivå. TLV bedömer därför att läkemedlets subventionsstatus inte ska omprövas i nuläget. TLV finner att uppföljningsvillkoret för Palexia Depot är uppfyllt. Beslutet fattades den 25 september 2014. Simbrinza (brinzolamid och brimonidintartrat) ingår i högkostnadsskyddet Simbrinza (brinzolamid och brimonidintartrat) för be­ handling av glaukom eller förhöjt tryck i ögat ingår i högkostnadsskyddet från och med den 27 september 2014. Simbrinza ögondroppar är en fast kombination som innehåller ämnena brinzolamid och brimonidintartrat och tillhör kombinationen karbanhydrashämmare och alfa2-adrenerga receptoragonister. Inom högkostnadsskyddet finns ögondroppar som innehåller enskilda substanser eller olika kombinationer. Den fasta kombinationen är effektivare än de enskilda substanserna använda var för sig samt lika effektiv som de enskilda substanserna använda tillsammans. Behandlingskostnaden för den fasta kombinationen är lägre jämfört med samtidig behandling med de enskilda substanserna. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Simbrinza ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. Fampyra (fampridin) ingår inte i högkostnadsskyddet Fampyra (fampridin) för behandling av gångförmågan hos vuxna patienter med multipel skleros kommer inte att ingå i högkostnadsskyddet. Företaget som mark­ nadsför produkten har inte visat att nyttan av Fampyra motsvarar kostnaden. Fampyra är avsett att användas som en symtomatisk behandling för att förbättra gångförmågan. Studier har visat att en grupp av patienter kan få en förbättrad gånghastighet av Fampyra och att patienter som svarar på behandlingen kan få en förbättrad livskvalitet. TLV finner dock att det är alltför oklart om kostnaden är rimlig i förhållande till nyttan av behandling med Fampyra. Företaget har inte kunnat visa att nyttan av behandlingen väger upp dess kostnad och därmed inte kunnat visa att behandlingen är kostnadseffektiv. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Fampyra inte ska vara subventionerad och inte ingå i högkostnadsskyddet. Beslutet fattades den 30 september 2014. Strattera och Elvanse kvarstår i högkostnadsskyddet med begränsning TLV har omprövat subventionen av ADHD-läkemedel. Priserna på de dyrare metylfenidatpreparaten har sänkts och därmed kvarstår de i högkostnadsskyddet med ge­ nerell subvention. Strattera kvarstår i högkostnadsskyd­ det med begränsning och Elvanse får ny begränsning. Begränsningarna trädde i kraft i samband med att beslu­ tet fattades i september och prissänkningarna trädde i kraft den 1 oktober 2014. TLV bedömer att Strattera (atomoxetin) får kvarstå i högkostnadsskyddet med begränsning då företaget som marknadsför läkemedlet inte sänkt priset. Begränsningen innebär att Strattera subventioneras till patienter där tidigare behandling med metylfenidat bedöms vara kliniskt otillräckligt eller när behandling med centralstimulerande medel är olämplig. Elvanse subventioneras med ny begränsning Tidigare hade marknadens enda lisdexamfetaminpreparat Elvanse en begränsning. Begränsningen innebar att det subventionerades till barn som andrahandsalternativ efter metylfenidat men det subventionerades inte vid nyinsättning hos vuxna. TLV bedömer att åldersbegränsningen ska tas bort och begränsningen av Elvanse ändras till att endast subventioneras när svar på tidigare behandling med metylfenidat bedöms vara otillräcklig. Använd metylfenidatpreparatet med lägst pris i första hand Alla metylfenidatpreparat kvarstår inom högkostnadsskyddet, en del till lägre pris än tidigare. Förskrivare uppmanas att använda metylfenidatpreparaten med lägst pris i första hand och att följa begränsningen för Strattera och Elvanse. Likvärdig effekt mellan olika ADHD-läkemedel TLV bedömer att den kliniska effekten hos patienter som svarar på olika preparat är likvärdig. Däremot kan andelen som svarar på behandlingen skilja sig mellan preparaten. Preparaten skiljer sig även åt vad gäller varaktigheten av effekten, dosering och antal administreringar och i viss mån även biverkningar. Det har funnits omotiverade prisskillnader mellan dessa preparat. Läs mer om omprövningen www.tlv.se/adhd. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] 62 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 T LV Cluvot ingår i högkostnadsskyddet Cluvot 250 IE och 1 250 IE (renframställt koncentrat av koagulationsfaktor XIII) för behandling av medfödd faktor XIII-brist ingår i högkostnadsskyddet från och med den 1 oktober 2014. Patienter med medfödd faktor XIII-brist har en konstant risk för allvarliga och livshotande blödningar och behandlas därför med faktor XIII. Det främsta målet med en sådan behandling är att undvika blödningar under ”normala” förhållanden och vid kirurgiska ingrepp. Profylaktisk behandling med Cluvot har visat goda resultat. Medfödd faktor XIII-brist är en sällsynt sjukdom som medför svårigheter att studera tillståndet. Företagets hälsoekonomiska analys visar på en acceptabel kostnad per kvalitetsjusterat levnadsår givet sjukdomens höga svårighetsgrad. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Cluvot 250 IE och 1 250 IE ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. Colecalciferol Meda (kolekalciferol) ingår i högkostnadsskyddet Colecalciferol Meda (kolekalciferol) godkänt för att fö­ rebygga och behandla D-vitaminbrist hos vuxna och ungdomar ingår i högkostnadsskyddet från och med den 1 oktober 2014. Vid en jämförelse med de läkemedel som redan finns inom högkostnadsskyddet och som innehåller samma verksamma ämne bedömer TLV att Colecalciferol Meda har likvärdig effekt som dessa. Det ansökta priset är detsamma som för det billigaste av de läkemedel TLV jämfört med. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Colecalciferol Meda ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. Emselex (darifenacin) utesluts ur högkostnadsskyddet TLV har omprövat subventionen av läkemedlen Toviaz (fesoterodin), Vesicare (solifenacin) och Emselex (dari­ fenacin) som används vid behandling av trängningsin­ kontinens. Företaget som marknadsför Emselex har inte sänkt priset och därmed utesluts det ur högkost­ nadsskyddet. Priset på Toviaz och Vesicare har sänkts och får därmed vara kvar i högkostnadsskyddet, dock med begränsning. Subventionen för Toviaz och Vesicare begränsas eftersom det fortfarande ligger över jämförelsealternativet generiskt tolterodin i pris. Begränsningen för Toviaz och Vesicare innebär att det subventioneras till patienter som inte nått behandlingsmålet med generiskt tolterodin. TLV uppmanar förskrivare att använda Toviaz och Vesicare enligt den begränsning som gäller. Under utredningens gång har det visat sig att det kan vara av värde att ha tillgång till ytterligare ett läkemedel för behandling av trängningsinkontinens för vissa patienter som inte nått tillräcklig effekt med jämförelsealternativet tolterodin. Efter att priset för Toviaz och Vesicare sänkts med 30 % är de båda läkemedlen kostnadseffektiva behandlingsalternativ för dessa patienter. Kostnaden för de omprövade läkemedlen är cirka 120 miljoner kronor per år i förmånskostnader och omprövningen förväntas frigöra omkring 75 miljoner kronor per år. TLV bedömer att Toviaz, Vesicare, Emselex och tolterodin SR 4 mg har likvärdiga effekter. TLV menar att Toviaz, Vesicare och Emselex inte är kostnadseffektiva till dagens priser, jämfört med generiskt tolterodin. Prissänkningarna träder i kraft den 1 november 2014. Begränsningen av Toviaz och Vesicare börjar gälla den 1 januari 2015. Emselex utesluts från och med den 1 februari 2015. Beslutet avser direktimporterat Emselex. Det kan finnas parallellimporterat Emselex i högkostnadsskyddet men tillgången är osäker. Noxafil (posakonazol) enterotabletter ingår i högkostnadsskyddet Noxafil (posakonazol), enterotablett, för behandling och profylax av invasiva svampinfektioner ingår i hög­ kostnadsskyddet från och med den 24 oktober 2014. Noxafil är ett behandlingsalternativ för behandling av invasiva svampinfektioner hos patienter med behandlingsresistent sjukdom eller med intolerans mot förstahandsalternativet för behandling av dessa svampinfektioner. Noxafil är även indicerat som profylax av invasiva svampinfektioner hos patienter med akut myeloisk leukemi (AML) och Graft versus host disease (GVHD). Tillståndet bedöms ha hög svårighetsgrad. TLV bedömer att den nya beredningsformen Noxafil, enterotablett, ger likvärdig nytta till en likvärdig kostnad som Noxafil, oral suspension. Mot denna bakgrund beslutar vi att Noxafil enterotabletter ska vara subventionerade och ingå i högkostnadsskyddet. Beslutet gäller från och med den 24 oktober 2014. Xifaxan (rifaximin) ingår i högkostnadsskyddet Xifaxan (rifaximin) som är avsett för att minska åter­ komsten av episoder av manifest leverencefalopati ingår i högkostnadsskyddet från och med den 25 oktober 2014. Xifaxan har i en klinisk studie visats kunna öka tiden till utbrott av manifest leverencefalopati jämfört med placebo. I studien fick patienterna samtidig behandling med laktulos. De patienter som fick behandling med Xifaxan blev inlagda på sjukhus i mindre utsträckning. Antalet oönskade händelser var lika i båda grupperna. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 63 T LV TLV bedömer att kostnaden för den nytta Xifaxan ger är rimlig. Mot denna bakgrund beslutar TLV att Xifaxan ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet. Beslutet gäller från och med den 25 oktober 2014. Olysio (simeprevir) och Sovaldi (sofosbuvir) ingår i högkostnadsskyddet för de svårast sjuka Olysio (simeprevir) och Sovaldi (sofosbuvir) är läkeme­ del som används vid behandling av kronisk hepatit C. De båda läkemedlen ingår i högkostnadsskyddet med be­ gränsning till de svårast sjuka, de patienter som utveck­ lat fibrosstadium F3 och F4, under tiden 30 oktober 2014 till och med den 1 juli 2015. För patienterna i fibrosstadium F0 och F1 bedöms svårighetsgraden vara låg, för F2 bedöms den vara medelhög. Osäkerheten i beslutsunderlaget för dessa fibrosstadier är stor. För patienterna i fibrosstadium F3 och F4 bedöms svårighetsgraden vara hög och osäkerheten i beslutsunderlaget lägre. Vid en hög svårighetsgrad kan TLV acceptera en större osäkerhet i underlaget, medan det för en låg svårighetsgrad ställs högre krav på tillförlitlighet. Sammantaget gör detta att Olysio och Sovaldi subventioneras till de svårast sjuka patienterna, det vill säga de i de högre fibrosstadierna, F3 och F4. Olysio Olysio är avsett att användas till patienter med genotyp 1 eller genotyp 4 av kronisk hepatit C och ska alltid användas i kombination med andra läkemedel. Begränsningsbeslut för Olysio: Olysio subventioneras endast för patienter med kronisk hepatit C-infektion som a) utvecklat fibrosstadium F3 eller F4 (enligt Metavir eller Batts/Ludwig eller motsvarande fibrosstadium med annan skattningsskala) verifierat med leverbiopsi eller leverelasticitetsmätning eller b) oavsett fibrosstadium genomgått organtransplantation eller uppvisar svåra extrahepatiska manifestationer av hepatit C-infektion. Olysio subventioneras för behandling under tolv veckor med undantag för de patienter som utifrån en klinisk bedömning behöver längre behandlingstid. Olysio subventioneras vid förskrivning av läkare vid infektionsklinik eller gastroenterologisk klinik/enhet med erfarenhet av att behandla patienter med kronisk hepatit Cinfektion. Sovaldi Sovaldi är ett effektivt läkemedel som i de flesta fall botar kronisk hepatit C. Sovaldi ska alltid användas i kombination med andra läkemedel. Begränsningsbeslut för Sovaldi: Sovaldi subventioneras endast för patienter med kronisk hepatit C-infektion som a) utvecklat fibrosstadium F3 eller F4 (enligt Metavir eller Batts/Ludwig eller motsvarande fibrosstadium med annan skattningskala) verifierat med leverbiopsi eller en kombination av biomarkörer i blod, klinisk bild och leverelasticitetsmätning eller b) oavsett fibrosstadium genomgått organtransplantation eller uppvisar svåra extrahepatiska manifestationer av hepatit C-infektion. Sovaldi subventioneras för behandling under tolv veckor med undantag för de patienter som utifrån en klinisk bedömning behöver längre behandlingstid. Sovaldi subventioneras vid förskrivning av läkare vid infektionsklinik eller gastroenterologisk klinik/enhet med erfarenhet av att behandla patienter med kronisk hepatit Cinfektion. Utträde ur förmånerna den 1 oktober 2014 Efter att företagen som marknadsför nedanstående produkter har begärt utträde för dem, vill TLV uppmärksamma förskrivarna på att substanserna inte längre finns tillgängliga i några läkemedel inom läkemedelsförmånerna från och med den 1 oktober 2014. PharmaCoDane ApS Oncovin, injektionsvätska, lösning, 1 mg/mL, injektionsflaska 1 mL. Oncovin, injektionsvätska, lösning, 1 mg/mL, injektionsflaskor, 10 × 1 mL. Stragen Nordic A/S Cefotaxim, pulver till injektions-/infusionsvätska, lösning, injektionsflaskor, 10 × 1 g. Cefotaxim, pulver till injektionsvätska, lösning, injektionsflaskor, 10 × 0,5 g. Cefotaxim, pulver till injektions-/infusionsvätska, lösning, injektionsflaskor, 10 × 2 g (i 20 mL injektionsflaska). Utträde ur förmånerna den 1 november 2014 Actavis AB Confortid, suppositorium, 50 mg, strips, 50 suppositorier. Confortid, suppositorium, 100 mg, strips, 10 suppositorier. Confortid, suppositorium, 75 mg, strips, 10 suppositorier. Confortid, suppositorium, 50 mg, strips, 10 suppositorier. Alternova A/S Cefonova, pulver till injektionsvätska, lösning, 1 g, injektionsflaska, 1 × 1 g. Mylan AB Donepezil Mylan, munsönderfallande tablett, 10 mg, blister, 28 tabletter (Al). För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] 64 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 T LV Azithromycin Mylan, filmdragerad tablett, 250 mg, blister, 6 tabletter. Tolterodin Mylan, depotkapsel, hård, 2 mg, blister, 28 kapslar. Tolterodin Mylan, depotkapsel, hård, 4 mg, blister, 98 kapslar. Fentanyl Mylan, depotplåster, 100 mikrogram/timme, påse, 10 × 1 plåster. Tolterodin Mylan, depotkapsel, hård, 2 mg, blister, 98 kapslar. Fentanyl Mylan, depotplåster, 75 mikrogram/timme, påse, 10 × 1 plåster. Maprotilin Mylan, tablett, 25 mg, burk, 100 tabletter. Sandoz A/S Anastrazol Sandoz, filmdragerad tablett, 1 mg, blister, 30 tabletter. Laxiriva, pulver till oral lösning i dospåse, dospåsar, 10 × 1 stycken. Donepezil Sandoz, munsönderfallande tablett, 10 mg, blister, 98 tabletter. Clozapine Sandoz, tablett, 25 mg, plastburk, 100 tabletter (dosdispensering). Novartis Sverige AB Trileptal, filmdragerad tablett, 300 mg, tryckförpackning, 50 tabletter. Trileptal, filmdragerad tablett, 600 mg, tryckförpackning, 50 tabletter. Trileptal, filmdragerad tablett, 150 mg, tryckförpackning, 50 tabletter. CSL Behring AB Rhophylac, injektionsvätska, lösning, förfylld spruta, 1 500 IE (300 mikrogram) förfylld spruta, 2 mL. Roche AB Tamiflu, pulver till oral suspension, 12 mg/mL, glasflaska 75 mL. Sammanställningar Se denna sida på TLV:s webbplats för månadsvisa sammanställningar över utträden www.tlv.se/beslut/beslut-lakemedel/Begarda-uttraden-ur-lakemedelsformanerna/ Prenumerera på nyheter om tandvård och läkemedel via e-post och RSS Du kan prenumerera på nyheter om tandvård och läkemedel från TLV. Gå in på www.tlv.se/nyhetsmejl. I en meny till vänster kan du välja att få beslut eller nyhetsbrev till din e-postadress, eller att prenumerera på nyheter via RSS. Det kostar dig ingenting och du kan självklart avsluta prenumerationen när du vill. Du kan också följa TLV på Twitter, @TLV_nyheter. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 65 BIVERKNINGSBL ANKET TER 66 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 BIVERKNINGSBL ANKET TER I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 67 BIVERKNINGSBL ANKET TER Blanketten skickas till IVO (inspektionen för vård och omsorg) Box 45184 104 30 Stockholm 68 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 BIVERKNINGSBL ANKET TER I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 69 BIVERKNINGSBL ANKET TER 70 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 6 : 2 014 BIVERKNINGSBL ANKET TER I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 6 : 2 014 • 71 B Tidigare nummer Supplement: 2014 3: 2014 Tema: Ekto- och endoparasiter hos hund och katt Tema: Behandling av barn i samband med smärtsamma procedurer i hälso- och sjukvård Monografier: Aprokam (cefuroxim) Esmya (ulipristalacetat) Stribild (elvitegravir/kobicistat/ tenofovirdisoproxil/emtricitabin) Nobivac L4 (vaccin mot leptospiros hos hund) Vetzin (zinkoxid 1 000 mg/g) Svensk sammanfattning av EU-gemensam monografi för Aesculus hippocastanum L., semen (hästkastanjfrö) Information från Läkemedelsverket 2014(25)supplement Information från Läkemedelsverket 2014(25)3 5: 2014 2: 2014 Tema: Att förebygga aterosklerotisk hjärt-kärlsjukdom med läkemedel Tema: Antikonception Monografier: AUBAGIO (teriflunomid) Bexsero (vaccin mot meningokockinfektion grupp B [rDNA, komponent, adsorberat]) Mirvaso (brimonidin) Ritalin (metylfenidathydroklorid) – ny indikation Xolair (omalizumab) – ny indikation Monografier: Lemtrada (alemtuzumab) Sinupret och Sinupret forte Information från Läkemedelsverket 2014(25)5 Information från Läkemedelsverket 2014(25)2 4: 2014 1: 2014 Tema: Behandling av akne Tema: Rekommendationer för antibiotikabehandling i tandvården Monografier: Betmiga (mirabegron) Tivicay (dolutegravir) Tresiba (insulin degludek) Ultibro Breezhaler (indakaterol/glykopyrronium) Information från Läkemedelsverket 2014(25)4 Monografier: ADCETRIS (brentuximab vedotin) Helixor (extrakt av Viscum album L. [mistel]) Iscador (extrakt av Viscum album L. [mistel]) Veregen 10 % salva (extrakt av Camellia sinensis (L.) Kuntze, folium [grönt te, blad]) Information från Läkemedelsverket 2014(25)1 approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialogue • directiv • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathics • informati • inspection laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devic • narcotics • public health • quality • registration • regulations • reliability • risk/benefit • safety • scientific • standardisati • transparency • vigilance • approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialog • directives • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathi • information • inspection • laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devices • narcotics Foto: Shutterstock Postadress/Postal address: P.O. Box 26, SE-751 03 Uppsala, SWEDEN. Besöksadress/Visiting address: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala Telefon/Phone: +46 (0)18 17 46 00 Fax +46 (0)18 54 85 66 Internet: www.lakemedelsverket.se E-mail: [email protected]