Särläkemedel
Rapport från Läkemedelsverket (LV)
Datum 2008-12-22
Postadress/Postal address: P.O. Box 26, SE-751 03 Uppsala, SWEDEN
Besöksadress/Visiting address: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala
Telefon/Phone: +46 (0)18 17 46 00 Fax: +46 (0)18 54 85 66
Internet: www.lakemedelsverket.se E-mail: [email protected]
Sida:
2(18)
Innehållsförteckning
SAMMANFATTNING ............................................................................................................ 3
BEGREPP OCH DEFINITIONER .......................................................................................... 4
INLEDNING ............................................................................................................................ 5
SAMMANFATTNING AV SYNPUNKTER OCH FÖRSLAG FRÅN UTVALDA AKTÖRER
INOM OMRÅDET ................................................................................................................ 12
SLUTSATSER OCH FÖRSLAG .......................................................................................... 16
Sida:
3(18)
Sammanfattning
Uppdraget
Socialdepartementet har genom Läkemedelsverkets regleringsbrev 2008 gett verket
följande uppdrag:
”Läkemedelsverket ska, efter samråd med Socialstyrelsen, lämna förslag på åtgärder för
att bidra till utveckling och rationell användning av särläkemedel i Sverige i enlighet med
artikel 9 i förordningen (EG) nr 141/2000 om särläkemedel. Uppdraget ska redovisas till
Socialdepartementet senast den 31 december 2008."
Inom ramen för projektet har det gjorts en kartläggning av situationen avseende
särläkemedel i Sverige vad gäller tillgänglighet, användning och uppföljning, forskningsoch utvecklingsmöjligheter. Metodologiskt har det bestått av en enkät, en
registerinventering samt intervjuer med slumpvis utvalda, viktiga aktörer. Dessutom har
meddelanden/publikationer från EU-kommissionen använts som underlag för rapporten.
Viktiga brister som har identifierats av Läkemedelsverket:
Bristande nationell helhetssyn på sällsynta sjukdomar och särläkemedel
Avsaknad av uppföljningssystem för utvärdering av behandling med särläkemedel
Begränsad tillgång på och samordning av nationell expertis på sällsynta sjukdomar
Otillräckligt stöd för forskning och utveckling av särläkemedel
Läkemedelsverket föreslår därför att följande åtgärder vidtas:
Att en nationell strategi för sällsynta sjukdomar utformas. Särskilt bör de åtgärder
som rekommenderas i ”Förslag till RÅDETS REKOMMENDATION om en EUsatsning avseende sällsynta sjukdomar”, KOM(2008) 726, beaktas
Att – med utnyttjande av kunskap från kvalitetsregister – nationella
uppföljningssystem för särläkemedel för forskning, sjukvård och
myndighetsutövning skapas som kan vara ett stöd för tidigt och ändamålsenligt
införande av behandling med nya särläkemedel
Att finansieringssystemet anpassas så att det underlättar tidig introduktion av och
tillgång till behandling med särläkemedel för patienter med sällsynta, allvarliga
sjukdomstillstånd
Att förordning och föreskrifter kompletteras för att ge legalt stöd för tillgång till
och rationell användning av de nationella uppföljningssystem som skapas, även
för berörda myndigheter
Att nationella centra för sällsynta sjukdomar inrättas med tillgång till expertis och
för effektivast möjliga behandling med särläkemedel
Sida:
4(18)
Att åtgärder vidtas för att stimulera och effektivisera forskning och utveckling av
särläkemedel inom svensk akademi och industri
Att en inventering genomförs av vilka områden för samverkan inom EU som kan
ge de största vinsterna för svensk hälso- och sjukvård och klinisk forskning
Att det svenska EU-ordförandeskapet hösten 2009 används som plattform för att
främja arbetet med särläkemedel, särskilt avseende samarbetet inom EU
Begrepp och definitioner
Hur definieras ett särläkemedel?
För att ett läkemedel ska klassificeras som ett särläkemedel krävs att det skall vara avsett för
behandling, diagnostik eller prevention:
• av sjukdomstillstånd som drabbar färre än 5/10.000 individer i EU
eller
• att utvecklingskostnaderna förväntas överstiga de förväntade intäkterna
och
• att dessa sjukdomstillstånd är livshotande eller allvarliga och kroniskt
funktionsnedsättande
samt
• att inga tillfredsställande metoder finns godkända inom gemenskapen eller att den
föreslagna produkten kommer att vara till stor nytta för dem som lider av
sjukdomstillståndet
Se länk till särläkemedelsförordningen 141/2000:
(http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/doc/141_2000/141_2000_en.pdf)
Vad innebär status som särläkemedel?
• Ensamrätt på EU-marknaden i 10 år: Gemenskapen eller medlemstaterna får inte under en
period på tio år godta någon annan ansökan eller bevilja godkännande för ett liknande
läkemedel för samma behandlingsindikation (undantag bl.a. om det kan påvisas att ett
liknande läkemedel är säkrare, mer ändamålsenligt eller på annat sätt kliniskt överlägset)
• Protokollhjälp: Sponsor kan, kostnadsfritt, erhålla vetenskaplig rådgivning om sin
utvecklingsplan för godkännande av särläkemedlet, t.ex. utformning av kliniska prövningar,
för att möta de krav som ställs vid ansökan om godkännande för försäljning.
• Övriga ekonomiska fördelar: Reducerade ansökningsavgifter för godkännande för
försäljning, inspektioner etc.
• Centralt godkännande i EU: För särläkemedel är denna godkännandeprocedur obligatorisk
fr.o.m. 20 november 2005. En ansökan skickas till den europeiska läkemedelsmyndigheten,
EMEA där utvärdering sker av CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use).
Efter positivt yttrande från CHMP och godkännande från EU-kommissionen erhålls
automatiskt och samtidigt godkännande för försäljning i samtliga EU:s 27 medlemsstater.
• Företräde till EU:s forskningsprogram inom de s.k. ramprogrammen.
• Medlemsstaternas stimulansåtgärder; Se citat nedan från Artikel 9,
särläkemedelsförordningen 141/2000.
Sida:
5(18)
Vad sägs i Artikel 9, särläkemedelsförordningen nr 141/2000?
”Läkemedel som är klassificerade som särläkemedel skall vara berättigade till de
stimulansåtgärder som vidtas av gemenskapen och medlemsstaterna i syfte att stödja forskning
om, utveckling av och tillgång till särläkemedel och särskilt åtgärder för sådant forskningsstöd,
till förmån för små och medelstora företag, som omfattas av ramprogrammen för forskning och
teknisk utveckling”. ”Kommissionen skall senast den 22 januari 2001 offentliggöra en utförlig
förteckning över alla stimulansåtgärder som har vidtagits av gemenskapen och
medlemsstaterna… Denna förteckning skall uppdateras regelbundet”.
Se länk till den senaste uppdateringen:
(http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/doc/inventory_2006_08.pdf)
Godkännandeprocedurer: Vad innebär “central procedure”, ”marketing authorisation
under exceptional circumstances” respektive “conditional approval”?
Ett nytt särläkemedel måste godkännas för försäljning via den s.k. centrala
ansökningsproceduren i EU (se ovan). Godkännade kan ske antingen via (i) den normala
proceduren, (ii) ”conditional approval” eller (iii)”marketing authorisation under exceptional
circumstances”. Vid (iii) blir läkemedlet föremål för årliga omvärderingar och ålagt specifika
skyldigheter. Denna (iii) procedur tillämpas ”when the indications for which the product is
intended are encountered so rarely that the applicant cannot reasonably be expected to provide
comprehensive evidence” (Part II.6 of Annex I to Directive 2001/83/EC ,as amended)”.
Av 50 hittills godkända särläkemedel har 17 godkänts enligt denna (iii) procedur (Ceplene,
Elaprase, Increlex, Atriance, Yondelis, Naglazyme, Evoltra, Prialt, Orfadin, Xagrid,
Aldurazyme, Ventavis, Onsenal, Trisenox, Zavesca, Fabrazyme och Replagal). EMEA granskar
årligen all ny information som kan ha blivit tillgänglig och uppdatering görs av
sammanfattningen om läkemedlet vid behov. Särläkemedlen Diacomit och Sutent godkändes via
(ii) ”conditional approval”, dvs. villkorligt godkännande för ett år i taget och på basen av ”unmet
medical need”. Sutent är dock ej längre klassat som särläkemedel på begäran av sponsor.
Se Bilaga 1.
EMEA publicerar på sin webbsida ”European Public Assessment Reports, EPAR” för samtliga
centralt godkända läkemedel där den vetenskapliga diskussionen och dokumentationen som legat
till grund för godkännande presenteras, inklusive ”Summary of Product Characteristics, SPC” för
läkemedlet. Där publiceras även data från de obligatoriska uppföljningar – studier/register som
ålagts sponsor. Se länk: (http://www.emea.europa.eu/htms/human/epar/eparintro.htm)
Inledning
Bakgrund
I ingressen till Europaparlamentets och Rådets Förordning (EG) nr 141/2000 om särläkemedel
fastslås att patienter som lider av sällsynta tillstånd bör ha rätt till samma kvalitet på behandling
som andra patienter men eftersom vissa sjukdomstillstånd är så sällsynta att kostnaderna för att
utveckla och släppa ut ett läkemedel på marknaden inte skulle täckas av de förväntade
försäljningsintäkterna är läkemedelindustrin ovillig att utveckla läkemedlet på normala
marknadsvillkor. Se länk till särläkemedelsförordningen:
(http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/doc/141_2000/141_2000_en.pdf)
Sida:
6(18)
Förebilden var USA där det liksom inom EU i stort sett saknats intresse för att utveckla
läkemedel för sällsynta sjukdomstillstånd före tillkomsten av den s.k. Orphan Drug Act 1983.
På EU-nivå, mätt som antal läkemedel som klassificerats som särläkemedel har förordningen om
särläkemedel varit mycket framgångsrik; april 2000 - 10 december 2008 hade 893 ansökningar,
varav 614 erhållit klassificering som särläkemedel, inkommit till den europeiska
läkemedelsmyndighetens, EMEA, kommitté för särläkemedel, COMP. I 36% av dessa
ansökningar rörde det sig om sjukdomstillstånd som drabbar färre än 1/100.000, 54% som
drabbar färre än 3/10.000 individer i EU och endast 12% motsvarade sjukdomstillstånd med en
prevalens på mellan 3 och 5/10.000. Ett 50-tal särläkemedel har godkänts för försäljning hittills,
motsvarande ett 40-tal sällsynta, allvarliga sjukdomstillstånd. För c:a en tredjedel av dessa
sjukdomstillstånd saknades godkänd behandling helt dessförinnan.
På medlemsstatsnivå har stimulansåtgärderna som stipuleras i Art. 9, i särläkemedelsförordningen 141/200 (se ovan) varit blygsamma i jämförelse med stimulansåtgärderna på EUnivå - med några få undantag, som t.ex. Frankrike Nederländerna och Italien.
Se länk till Frankrikes nationella plan om sällsynta sjukdomar:
(http://www.orpha.net/actor/EuropaNews/2006/doc/French_National_Plan.pdf)
I Sverige finns Socialstyrelsens databas för små och mindre kända handikapp (för tillstånd som
drabbar färre än 1/10.000) samt Informationscentrum för sällsynta diagnoser (f.d.
Smågruppscentrum). Ågrenska akademien i Göteborg erbjuder utbildningsveckor för barn med
sällsynta sjukdomar och deras föräldrar. LV bidrar med avgiftsbefrielse för vetenskaplig
rådgivning rörande särläkemedel respektive för ansökningar om klinisk prövning där sponsor
saknar ekonomiskt stöd från industrin. Se länk till den senaste uppdateringen:
(http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/orphanmp/doc/inventory_2006_08.pdf)
Samtliga särläkemedel måste godkännas av EU-kommissionen enligt den s.k. centrala
proceduren (se ovan). Godkännandet för försäljning av särläkemedel sker ofta ”under
exceptional circumstances” (se ovan), mot bakgrund av att patientantalet är så lågt att någon
omfattande dokumentation aldrig kommer att kunna erhållas inom rimlig tid. Då
behandlingsalternativ inte sällan saknas helt ökar kravet på att göra särläkemedel tillgängliga för
patienterna. Detta är helt annorlunda än för vanliga sjukdomar där stora randomiserade
kontrollerade studier oftast kan genomföras och ligga till grund för godkännandet. När det gäller
särläkemedel kommer det därför rimligtvis alltid att föreligga en betydande osäkerhet
beträffande värdet av behandlingen vilket medför behov av kvalificerade uppföljningssystem.
Prisförhandlingar och läkemedelsförmånsbeslut sker däremot på nationell nivå, procedurer som
kan ta lång tid att genomföra. I vissa fall marknadsförs ett särläkemedel inte alls i medlemsstaten
ifråga, dvs. patienten får inte tillgång till läkemedlet trots att det är godkänt för försäljning, ofta
beroende på att många särläkemedel är kostsamma – per patient. Ibland motiveras avslag för
förmånsberättigande med otillräcklig kunskap om värdet av behandlingen och nya studier
avkrävs företaget inför beslutsfattandet. Variationen i tillgänglighet till särläkemedel är stor både
inom och mellan olika EU-länder, vilket påtalats vid flera genomgångar av den europeiska
paraplyorganisationen för patientföreningar, ”European Organisation for Rare Diseases”
(EURORDIS – Se länk: www.eurordis.org).
Tillgången till kunskap och expertis på sällsynta sjukdomar är bristfällig. Diagnostik av
sällsynta sjukdomar är ofta komplicerad och det kan dröja många år till diagnos och behandling
Sida:
7(18)
– om det överhuvudtaget finns någon. Därmed ökar risken för allvarliga komplikationer och
förtida död hos patienten. Att få tillgång till den expertis som trots allt finns på nationell
respektive på EU-nivå är inte heller självklart för de patienter som drabbats av en sällsynt,
allvarligt och livshotande sjukdomstillstånd.
Majoriteten av ansökningar om klassificering till särläkemedel kommer från akademiska
forskare/enmansföretag och små - och medelstora läkemedelsföretag med begränsad erfarenhet
av läkemedelutveckling. För att ett särläkemedel ska kunna utvecklas från idé till färdigt
läkemedel krävs olika former av stöd och stimulansåtgärder. I annat fall kommer många av de
läkemedel som fått klassificering som särläkemedel aldrig att bli godkända för försäljning.
Arbetets genomförande
Inom ramen för projektet har det gjorts en kartläggning av situationen avseende särläkemedel i
Sverige vad gäller tillgänglighet, forsknings- och utvecklingsmöjligheter, användning och
uppföljning. Metodologiskt har det bestått av en enkät, en registerinventering samt intervjuer
med slumpvis utvalda, viktiga aktörer. Dessutom har meddelanden/publikationer från EUkommissionen använts som underlag för rapporten.
Utdrag ur aktuella publikationer och meddelanden från EU-kommissionen
EU-kommissionen publicerade 11 november 2008 KOM(2008) 679: MEDDELANDE FRÅN
KOMMISSIONEN TILL PARLAMENTET, RÅDET, EUROPEISK EKONOMISKA OCH
SOCIALA KOMMITTÉN SAMT REGIONKOMMITTÉN om sällsynta sjukdomar: utmaningar
för Europa. Se länk: (http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_10_en.htm):
Under 5.1 anges att man vill ”Förbättra den allmänna tillgången till hälso- och sjukvård av hög
kvalitet, främst genom utveckling av nationella/regionala kunskapscentrum och inrättande av
referensnätverk på EU-nivå”. Under 5.3 ”Tillgång till särläkemedel” påpekas att ”p.g.a
sällsyntheten utgör beslutfattandet i fråga om prissättning och ersättning flaskhalsar för
tillgången till särläkemedel. Ett sätt att komma tillrätta med detta är att på EU-nivå stärka
samarbetet när det gäller den vetenskapliga bedömningen av särläkemedlens terapeutiska
(mer)värde.”
Under 5.6 ”Stimulansåtgärder för utveckling av särläkemedel” anges ”Läkemedelsföretagen gör
under en lång tid stora investeringar i upptäckt, utveckling och marknadsföring av behandlingar
av sällsynta sjukdomar och måste kunna få avkastning på investeringarna. Idealet är dock att de
även ska kunna återinvestera avkastningen på att upptäcka fler behandlingar. Trots att det finns
drygt 45 godkända behandlingar i EU – och flera behandlingar för samma sjukdomstillstånd –
saknar ännu många tillstånd behandling. Enligt artikel 9 i förordning (EG) nr 141/2000 bör man
nationellt och på EU-nivå undersöka ytterligare stimulansåtgärder för att stärka forskningen om
sällsynta sjukdomar och utvecklingen av särläkemedel samt öka medlemsstaternas medvetenhet
om dessa produkter”.
Under 5.11 ”Register och databaser” påpekas att: ”Register och databaser är några av de
viktigaste verktygen för att öka kunskapen om sällsynta sjukdomar och utveckla klinisk
forskning. Endast med hjälp av sådana verktyg kan data sammanställas för att ge ett tillräckligt
Sida:
8(18)
stort underlag för epidemiologisk och/eller klinisk forskning. Samverkan när det gäller insamling
och uppdatering av data bör övervägas, under förutsättning att dessa resurser är öppna och
tillgängliga. En avgörande fråga blir även att se till att dessa system är hållbara på lång sikt,
snarare än att de finansieras genom projektmedel som per definition är osäkra”.
Se även länkar till konklusioner från ”High Level Group Pharmaceutical Forum”
(http://ec.europa.eu/pharmaforum/docs/ev_20081002_frep_en.pdf) samt till dess arbetsgrupp
”Working Group Pricing” (http://ec.europa.eu/pharmaforum/docs/pricing_orphans_en.pdf) där
möjligheten av ”conditional pricing and reimbursement decisions” diskuteras. Här skulle EUgemensamma informationsdatabaser med koordinerad uppföljning av användning och
behandlingsutfall från behandlingsstart kunna utgöra grund för förnyad värdering då ytterligare
kunskap erhållits efter några års användning av ett nytt särläkemedel i klinisk praxis.
Fördröjning/försening av insättande av ett nytt särläkemedel skulle kunna undvikas och patienten
få tillgång till behandling inom rimlig tid.
Följande personer och organisationer har intervjuats eller lämnat skriftligt bidrag:
Gunilla Malm docent, sektionen för barnneurologi och habilitering, Barnens sjukhus, Karolinska
universitetssjukhuset, Huddinge
Anders Fasth professor i pediatrisk immunologi, institutionen för pediatrik, Göteborgs
universitet; ordförande i en expertkommitté vid Göteborgs universitet knuten till
informationscentrum för sällsynta diagnoser (f.d. SmågruppsCentrum) och expertmedlem av
Rare Disease Task Force, Europeiska kommissionen.
Sten-Magnus Aquilonius professor emeritus, institutionen för neurovetenskaper, neurologi,
Akademiska sjukhuset, 75185 Uppsala; en av grundarna av Neo Pharma Production AB
Claes Post CEO, Karolinska Institutet Innovations AB
Andy Browning Project Leader, Life Sciences, UU Innovation, Uppsala universitet
Veronica Hübinette ordförande i mucopolysackaridos (MPS) föreningen har lämnat synpunkter
från Svenska MPS-föreningen, Gaucherföreningen, Fabryföreningen och Pompenätverket
Elisabeth Wallenius ordförande i Riksförbundet Sällsynta diagnoser
Richard Bergström VD för Läkemedelsindustriföreningen Service AB
Maria Kaaman Project Manager, SwedenBIO
Tillgängligheten till särläkemedel i Sverige
Fram t.o.m. 6 november 2008 hade femtio särläkemedel godkänts för försäljning av EUkommissionen. Av dessa finns fyrtio läkemedel tillgängliga i Sverige. Tjugoåtta särläkemedel
omfattas i Sverige av läkemedelsförmånen. Av dessa har sex särläkemedel begränsad
subvention. Se bilaga 1 samt länk:
(http://www.emea.europa.eu/pdfs/human/comp/56357508en.pdf)
Sida:
9(18)
Under 2008 har Thalidomide Pharmion, Volibris, Firazyr, Ceplene, Vidaza, och Kuvan fått
status som särläkemedel. Under 2008 begärde marknadsförande företag att Sutent inte längre ska
vara ett särläkemedel.
I Bilaga 1 visas totalförsäljningen samt fördelningen mellan sluten- och öppenvård under 2007.
All försäljningsstatistik är hämtad från statistikvertyget X-Plain (Apoteket AB) och angiven i
Apotekets utförsäljnings pris (AUP) exklusive moms. Glivec, som är förstahandsbehandling vid
kronisk myeloisk leukemi och gastrointestinala stromacellstumörer, står för den största
försäljningen i kronor räknat, följt av Tracleer som är ett av fem särläkemedel godkända på
indikationen pulmonell arteriell hypertension. För Aldurazyme, Busilvex, Elaprase, Evoltra,
Litak, Pedea, Revlimid, Savene, Soliris och Thelin skedde all försäljning under 2007 inom
slutenvården medan all försäljning för Cystadane, Replagal, Wilzin och Zavesca var inom
öppenvård.
Register och databaser
Enkät för inventering av befintliga register och uppföljning av särläkemedel
För att få en uppfattning om befintliga register och andra uppföljningssystems sammanställdes
en enkät som skickades till universitetssjukhus och vetenskapliga sektioner där behandling med
särläkemedel kunde tänkas ske. Enkäten innehöll frågor om vilka sällsynta sjukdomar som
behandlas på kliniken och i så fall med vilka läkemedel, om register eller andra
uppföljningssystem finns, om information om läkemedelsbehandling finns och om möjlighet till
uppföljning av patienterna via personnummer eller identifikationsnummer kan göras. Egna
erfarenheter av registers styrka och svagheter var av särskilt intresse och kunde redovisas i
fritext.
Av totalt utsända 36 enkäter inkom 15 svar, vilket ger en svarsfrekvens på 42 %. Femton
sjukdomar och 27 läkemedel var representerade bland svaren. Kronisk myeloisk leukemi,
multipelt myelom, paroxysmal nocturn hemoglobinuri, akut myeloisk leukemi, akut lymfatisk
leukemi, essentiell trombocytemi, polycytemi, mukopolysacaridos, Fabrys sjukdom, akromegali,
Hunters sjukdom, Gauchers sjukdom och Pompes sjukdom är sjukdomar där det finns register
och eller annan uppföljning. Register via onkologiskt centrum, blodcancerregistret,
cancerregistret, det nordiska barncancerregistret, det svenska hypofystumörregistret, registren för
Gauchers sjukdom och de internationella registren för Fabrys sjukdom och Pompes sjukdom
uppgavs vara register där det sker uppföljning. Även annan uppföljning sker på t.ex.
sjukhusmottagningar eller genom pågående studier.
Som exempel på styrkor hos de redovisade registren angavs att registren ger en god uppfattning
om sjukdomars incidens samt om diagnostik och överlevnad hos patienterna
(blodcancerregistret), lättillgänglighet och lätthet att rapportera (registren via onkologiskt
centrum). Vidare att ett stort patientantal kan erhållas och samarbete underlättas genom
internationella register (t.ex. registret för Fabrys sjukdom). Det är en fördel om registren går att
fylla i via webben.
De exempel på svagheter med registren som uppgavs var att dessa inte är heltäckande avseende
patienter (t.ex. svenska hypofystumörregistret), saknar information om läkemedelsbehandling och om sådan finns kan den vara bristfällig och inte möjliggöra uppföljning av
läkemedelsbehandling. En del av registren är upprättade av de läkemedelföretag som
marknadsför produkterna (registren över Fabrys sjukdom, Hunters sjukdom och Gauchers
Sida:
10(18)
sjukdom), vilket kan resultera i att de främst innehåller information som enbart är i företagens
intresse. Dessutom kan ett beroendeförhållande skapas mellan uppgiftslämnare och företaget.
I kommentarerna till svaren efterfrågas register som inte upprättats av företagen. Vikten av en
korrekt och heltäckande inmatning av uppgifter i de olika registren betonades. Registren ska vara
användarvänliga, något som idag varierar mellan olika register.
Onkologiska register
Med enkäten som bakgrund:
Sammanställningen av enkäten visade att registren via onkologiskt centrum är en källa till
uppföljning av sällsynta sjukdomar och deras behandling. Onkologiska centra finns i de sex
sjukvårdsregionerna: södra, västra, sydöstra, Stockholm-Gotland samt norra regionen. Material
från de regionala tumörregistren sammanställs årligen av Epidemiologiskt Centrum vid
Socialstyrelsen till ett nationellt cancerregister. Förutom det regionala cancerregistret där endast
grundläggande uppgifter om varje ny cancerdiagnos registreras sköter Onkologiskt centrum ett
antal tumörspecifika register. Dessa register innehåller mer detaljerade uppgifter om diagnostik,
behandling och uppföljning. När det gäller uppföljning saknas dock detaljerad information om
läkemedelsbehandling såsom in- och utsättning, dosering, effekt och säkerhet.
Blodcancerregistret
Ett av de tumörspecifika registren är blodcancerregistret (ett nationellt kvalitetsregister sedan
2007) som drivs av onkologiska centra i nära samarbete med Svensk Förening för Hematologi
(SFH) och Svensk Onkologisk Förening (SOF). Registret består av sju delregister: Lymfom,
myelom, kronisk lymfatisk leukemi, akut lymfatiskleukemi, kronisk myeloisk leukemi,
myeloproliferativ sjukdom samt myelodysplastiskt syndrom. Varje diagnosgrupp ansvarar för
”sitt” registers utformning, användning och utveckling. Diagnosgruppen utser en klinisk
hematolog/onkolog att vara huvudansvarig för registerarbetet, inkluderande sammanställning av
regelbundet återkommande registerapporter. Samtliga register är väl förankrade bland kliniskt
verksamma hematologer/ onkologer i respektive sjukvårdsregion. Nationella registerrapporter,
liksom eventuella problem med rapporteringen diskuteras regelbundet på regionmöten eller
motsvarande.
Inom varje klinik utses en person med administrativt ansvar för den elektroniska registerrapporteringen till onkologiskt centrum. Rapporterande klinik bestämmer i övrigt självt rutiner
för rapportering till Blodcancerregistret. Av läkare eller forskningssköterska ifyllt
registreringsformulär skickas i första hand elektroniskt till respektive regionalt onkologiskt
centrum. Varje centrum arbetar med sin egen regions databas och utför kontroll av täckningsgrad
via Cancerregistret samt påminner klinikerna vid utebliven rapportering till registret. Varje klinik
har rätt att få tillgång till sina egna inrapporterade data. Inom varje delregister görs en
sammanställning av nationella data minst vartannat år.
Andra kvalitetsregister
Ett exempel på innovativt registerarbete utanför särläkemedelsområdet är Svenska Reumatologi
Register (SRR), i vilket också behandling med nya biologiska läkemedel följs upp särskilt.
Förutom att samla in nationella behandlings- och uppföljningsdata för analys på aggregerad nivå
fungerar registret som ett kliniskt beslutsstöd och ger också patienter en möjlighet att direkt mata
in egna data i systemet. Svenska Multipel Skleros(MS)-registret fungerar på liknande sätt med
Sida:
11(18)
samma IT-stöd. Även om sjukdomar som följs upp i dessa register inte klassificeras som
sällsynta handläggs de på likartat sätt dvs. av specialister verksamma på profilerade
sjukhusmottagningar. Denna modell för systematisk uppföljning torde därför vara väl lämpad
även uppföljning av sällsynta sjukdomar. Se länkar : (www.rareg.net; www.msreg.net)
Ett generellt problem med nationella kvalitetsregister är deras varierande täckningsgrad och
kvalitet avseende läkemedelsdata. Vid en, av Läkemedelsverket och Stockholms läns landsting
nyligen genomförd, undersökning framkom att av 109 register endast 60 hade någon uppgift alls
om läkemedel och att endast i 20 registreringen redovisade uppgift om enskilt läkemedel.
Hälsodataregister
Läkemedelsregistret och register över sjuklighet och vårdutnyttjande:
Den internationella referensen för klassificering av sjukdomar och sjukdomstillstånd
är International Classification of Diseases (ICD), som samordnas av Världshälsoorganisationen
(WHO). De sällsynta sjukdomar som har ICD-10 koder går att ta fram i slutenvårdsregistret och
cancerregistret. Denna information går att länka till övriga register på Socialstyrelsen.
Socialstyrelsens läkemedelsregister (LMR) omfattar sedan juli 2005 individbaserade uppgifter
om alla svenskars köp av receptförskrivna läkemedel. Statistiken från registret är
personnummerbaserad vilket möjliggör att antalet olika läkemedel per person, doseringar,
köpintervall och förekomst av potentiella interaktioner kan studeras. Dessutom finns, efter
särskild prövning, möjligheten att koppla individers köp av läkemedel på recept till andra
individbaserade register över dödsorsaker, sjuklighet eller vårdutnyttjande såsom patientregistret
och cancerregistret. Kostnader kan sammanställas nationellt med hjälp av LMR och Apoteket
ABs(Servicebolaget) reguljära försäljningsstatistik.
Uppgifter om läkemedelsförsäljning som inte kan kopplas till något personnummer saknas i
registret. Detta gäller t.ex. läkemedel som rekvireras till slutenvården eller de få recept som
saknar fullständigt personnummer. Recepten innehåller inga strukturerade uppgifter om
förskrivningsorsak eller diagnos vilket medför att många kliniskt relevanta frågor blir
obesvarade, till exempel genomsnittlig dosering eller följsamhet till rekommendationslistor vid
behandling av vissa sjukdomar.
För de sällsynta sjukdomar där läkemedlen rekvireras till slutenvården finns inga uppgifter om
användning av läkemedel i registret, vilket innebär att läkemedel med all eller stor del av
försäljningen inom slutenvård inte finns representerade eller är ofullständigt representerade i
registret. De flesta särläkemedel rekvireras både på rekvisition i slutenvården och på recept inom
öppenvården. Uppföljning av användningen av särläkemedel blir därmed inte heltäckande i
läkemedelsregistret.
Först efter tillstånd från berörda kliniker kan information om läkemedel som rekvireras till
slutenvården inhämtas genom Apoteket AB - via de rekvisitioner som går till olika klinker och
sjukhus. Tillvägagångssättet är omständligt och tar tid. De patienter som fått
läkemedelsbehandling borde kunna identifieras på kliniken via journaler och komplettera den
information som finns i läkemedelsregistret.
Sida:
12(18)
Ett annat problem är att de flesta sällsynta sjukdomar saknar ICD-kod. Enligt databasen
Orphanet har endast 250 av de 5 863 kända, sällsynta sjukdomar som kan identifieras kliniskt en
kod i den tionde versionen av den internationella sjukdomsklassifikationen. Enligt EUkommissionens meddelande KOM(2008) 679 till Europaparlamentet, Rådet, Europeiska
ekonomiska och sociala kommittén samt Regionkommittén om sällsynta sjukdomar: Utmaningar
för Europa, behöver samtliga sällsynta sjukdomar klassificeras och kodas för att de ska få den
synlighet och det erkännande som krävs i de nationella hälso- och sjukvårdssystemen. I den nya
elfte versionen (ICD-11) finns planer på att ta med sällsynta sjukdomar. För att det ska kunna
göras effektivt ur ett EU-perspektiv behövs central samordning.
Andra sjukdomsregister
Register över Wilsons sjukdom
“Eurowilson registry”, som startade i juni 2004 har erhållit stöd från EU:s ramprogram för
forskning. Wilsons sjukdom beror på en avvikelse i kopparutsöndringen som gör att koppar
lagras i kroppen. Om sjukdomen inte behandlas leder den till livshotande skador på lever och
hjärna. Registret över Wilsons sjukdom är resultatet av ett samarbete mellan flera europeiska
länder där bl.a. Sverige är med. Syftet är att skapa en klinisk databas över sjukdomen. Registret
är webbaserat, där behandlande läkare kan lägga in uppgifter om och följa upp patienten via
webben. Individuella patienter går inte att identifiera och följa upp mer än för den behandlande
läkaren. Registret innehåller förutom klinisk data information om läkemedelsbehandling. Det
finns i dagsläget dock ingen möjlighet till utvärdering av läkemedelsbehandlingen i registret,
men detta planeras bli möjligt i framtiden. Se länk: (www. eurowilson.org)
Nationella centra för behandling av sällsynta sjukdomstillstånd
Socialstyrelsen: Socialstyrelsen deltar i EU:s nätverk för referenscentra medan det f.n. inte
föreligger några planer på att inrätta nationella centra för sällsynta sjukdomar. Däremot kommer
frågan sannolikt att bli föremål för utredning (Bilaga 2).
Sammanfattning av synpunkter och förslag från utvalda
aktörer inom området
Nationella centra
För att få en så korrekt bedömning och uppföljning som möjligt av eventuell behandling anser
såväl patientorganisationer som professionen att nationella centra måste inrättas med
multidisciplinära team som kan följa och utvärdera effekten av given behandling och i samarbete
med kollegor utarbeta vård- och habiliteringsprogram. Centret bör ha skyldighet att följa
forskningsutvecklingen, ansvara för kvalitetsregister och bidra med undervisning. Dessa centra
inrättas lämpligen vid universitetssjukhusen och bör omfatta en grupp av sällsynta sjukdomar.
Motsvarande gäller även för en korrekt bedömning av behovet av särläkemedel och för en bra
uppföljning av effekten av denna bör bedömningen göras av medicinska experter med direkt
klinisk erfarenhet av sjukdomen t.ex. från ett kompetenscentrum.
Ett första besök på ett nationellt kompetenscentrum när diagnosen ställts hos en patient är viktigt,
återbesöksintervall får bero på behoven för den aktuella sjukdomen. Kompetenscentrum skall
utnyttjas som resurs för konsultationer via brev, e-post, videokonferenser och för besök av
patienten men läkare och annan personal kan även åka till patienten. Nationella centra bör
inrättas med en viss differentiering, dvs. så att något koncentrerar t.ex. på sällsynta, medfödda
Sida:
13(18)
metabola sjukdomar, ett annat på syndrom med utseendemässiga särdrag och ett annat med vissa
genetiska avvikelser. Dessa centra blir rikslikare för behandlingen med särläkemedel och kan
sätta indikationer och skapa system för utvärdering av behandlingseffekter.
Ett expertråd för en gemensam bedömning behöver inrättas där faktakunskap avgör vem som ska
utforma riktlinjer för behandling med särläkemedel samt ”State of the art” vårdprogram om
bästa praxis. Vid vissa sjukdomar utarbetas europeiska förslag till kliniska indikationer för att
sätta in respektive inte sätta in särläkemedel, där patienten och kliniken skriver ”kontrakt” med
varandra. Genom att erfarenheten samlas vid nationella centra undanröjs också
indikationsglidning och därmed borde ifrågasättande från huvudmannen inom patientens
landstingsområde inte behöva förekomma beträffande nyttan av särläkemedlet i förhållandet till
kostnaden.
Nationella centra måste också vara medlemmar i olika professionella nätverk på europeisk och
internationell nivå. Detta då det naturligt med tanke på sjukdomarnas sällsynthet är omöjligt att
genomföra randomiserade, dubbelblinda läkemedelsstudier. Graden av evidens för nyttan av
särläkemedel kommer i stället att baseras på andra studier t.ex. registerstudier.
En utveckling mot nationella centra är också i linje med Förslag till RÅDETS
REKOMMENDATION om en EU-satsning avseende sällsynta sjukdomar”, KOM(2008) 726, 11
november 2008. Se länk:(http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_10_en.htm)
Uppföljning/ordnat införande
Det är angeläget att gemensamt kartlägga behov av ytterligare studier och se över tillgång till
uppföljningssystem (exempelvis tillgång till kvalitetsregister). Tillgången till expertis inom
landet för att bistå med behandlingarna och uppföljningen av dessa behöver också kartläggas.
Dessutom kan finansiären vara i behov av en s.k. ”budget impact”-analys (dvs. en analys av
vilka budgetmässiga konsekvenser en introduktion av en ny behandlingsmetod kan förväntas få).
Arbetet med ”ordnat införande” måste ske parallellt med Tandvårds- och
läkemedelsförmånsverkets (TLVs) värdering så att inte patienternas tillgång till nya terapier
försenas. Arbetet med ”ordnat införande” bör således fokusera på de delar av systemet där
landstingen har sin ”unika roll” som ansvariga för organisation, betalning och utförande av
vården.
Finansiering
Sedan 2005 tillämpar landstingen en fördelningsmodell för att solidariskt kompensera de
landsting som har höga kostnader för vissa sällsynta sjukdomar med varierande prevalens över
landet. Modellen är framgångsrik och bör ligga till grund för en förnyad diskussion om
tillgången till extra kostsamma läkemedel och i synnerhet särläkemedel. Detta framhålls av LIF i
skriftligt bidrag till Läkemedelsverket, även publicerat i Dagens Medicin. Ännu viktigare är hur
landstingen väljer att decentralisera kostnadsansvaret för läkemedel och man menar att det inte är
rimligt att en enskild budgethållare i exempelvis primärvården eller för ett sjukvårdsdistrikt skall
behöva belastas med kostnader för enskilda patienters behandling som i flera fall kan uppgå till
tiotusentals- eller hundratusentals kronor per år. Landstingen bör behålla en för landstinget
central budget för särskilt kostsamma läkemedel och i synnerhet för särläkemedel.
Kostnadsansvaret för andra läkemedel kan decentraliseras men bör enligt LIF alltid balanseras
med och ligga på samma organisatoriska nivå som utvecklade kvalitetsmål för
behandlingsresultat.
Sida:
14(18)
I de flesta andra EU-länder finns nationella medel för särläkemedel framhålls från
representanter från patientföreningarna. Det har även diskuterats om man skall ha EU-medel för
särläkemedel. I Sverige finns redan ett system för tre sjukdomar med solidarisk finansiering
(HIV, MB Gaucher och Hemofili). Man anser därför att kostnaderna för behandlingen bör läggas
antingen nationellt eller på europeisk bas. Tillgången till behandling försvåras f.n. pga. av det
betalningssystem som existerar. Särläkemedel betalas av den klinik som skriver ut läkemedlet
ev. kan det lyftas till landstingsnivå. Faran är att beslutet om att ge behandling eller ej enbart
fattas på ekonomiska grunder.
Tillgång till behandling
Tillgång till behandling är en minst lika viktig fråga som en rationell användning anser
representanter från patientföreningarna. Sällsynta sjukdomar innebär av naturliga skäl ofta
mycket dyra behandlingar – därför fanns skäl för att inrätta särläkemedelsförordningen
141/2000. Alla ska behandlas på ett likvärdigt sätt enligt den svenska Hälso- och sjukvårdslag
(1982:763) 2§ där det står att ”Målet för hälso- och sjukvården är en god hälsa och en vård på
lika villkor för hela befolkningen”. Det står också att ”Den som har det största behovet av hälsooch sjukvård skall ges företräde till vården” (lag 1997:142) samt att 2c § ”Hälso- och sjukvården
skall arbeta för att förebygga ohälsa”.
Forskning och läkemedelsutveckling
Samtliga tillfrågade ansåg att det är viktigt att stimulera forskning för att få fram prevalens- och
incidenssiffror över sjukdomar med behov av särläkemedel. Det är också viktigt med
naturalförloppsstudier vid de olika sjukdomarna, eftersom patienterna lever längre med bättre
behandling. Då kunskaperna om många sällsynta sjukdomar är knapp och patientunderlaget som
ligger till grund för godkännande av ett särläkemedel ibland måste understiga 100 patienter är
det av stor vikt att det sker en bra uppföljning - dels på individnivå där man årligen bör följa
effekten av behandlingen på de drabbade organen - dels på internationell nivå med register och
databaser. Resurser bör avsättas för uppföljningar av behandling med särläkemedel via
kvalitetsregister på nationell bas, alternativt skandinavisk basis.
Forskning om sällsynta sjukdomar kan bidra till en bättre förståelse för andra, vanligt
förkommande sjukdomar påpekas också av ett par uppgiftslämnare. Ett bra exempel är Brains for
Brains ”European Task Force on Brain and Neurodegenerative Lysosomal Storage Diseases” –
se www.brains4brain.eu, en grupp mycket framstående forskare från olika europeiska länder
som samarbetar för att mobilisera kunskaper och resurser för att lyckas lösa gåtan om hur man
kan leverera medicin till hjärnan. De fokuserar på lysosomala sjukdomar där nervsystemet i
hjärnan förtvinar, men lyckas de förstå blod - hjärnbarriären så kommer andra neurodegenerativa
sjukdomar få nytta av deras forskning, såsom t.ex. demenssjukdomar och Parkinsons sjukdom.
Forskningsansatserna i de olika länderna bör samordnas för att ge största möjligt utfall av
resurserna.
Forsknings- och innovationsrepresentanterna anser att verktyg för att stimulera forskning kring
dessa sjukdomar till stor del redan finns men det gäller att skriva utlysningen av
forskningsmedlen så att den är riktad på rätt sätt. För den prekliniska delen skulle något som
liknar nuvarande VINN-Verifiering (VINNOVAs program för konceptverifiering) kunna vara
användbart, vilket erbjuder en möjlighet att genomföra en mer omfattande affärsmässig och
teknisk verifiering och validering av ett forskningsresultat med kommersiell potential. När det
Sida:
15(18)
gäller att minska riskerna eller hjälpa till med kostnaderna för de kliniska prövningarna skulle ett
villkorat lån kunna vara ett intressant sätt att väcka intresse. Man skulle också kunna utforma det
så att en ny stiftelse, eller liknande, går in och investerar i ett projekt och i retur får ”royalties” på
framtida intäkter
(se bild nedan från Andy Browning, UU Innovation).
Speciella utlysningar riktade
mot sällsynta sjukdomar,
dess mekanismer, forskning
kring nya läkemedel samt
nya diagnostiska metoder
Vetenskapsrådet och andra
Forskning
’VINN-Verifiering’-likt för att
hjälpa:
1.
Bekosta prekliniska
kostnader för nya
läkemedel
2.
Verifiering av nya
diagnostiska metoder i
en ’klinisk miljö’
Vinnova och andra
Prekliniska data
SEK
Villkorligt lån för att hjälpa
till med kostnader för
kliniska studier. Betalas
tillbaka när produkten är
lanserad, eller kan vara som
några % på eventuella
produkt "royalties "
Ny Fond?
Klinisk utveckling
Produkt
Dessutom efterlyses strukturer och mekanismer för att assistera enskilda forskare som har
kommit en bit på väg i sin utveckling av ett särläkemedel men där det behövs ett större
läkemedelföretags resurser för att komma vidare. Konkreta frågor om ekonomi och förmedling
av sådana kontakter efterlyses för att komma vidare med ett tänkbart fruktbart
utvecklingsprojekt.
Informationssatsningar önskas från LV om regelverket kring utveckling av särläkemedel i form
av seminarier och utbyggd information t.ex. på LVs webbsidor för att främja tänkbara projekt.
Dessutom efterfrågas satsningar från LV på rådgivning till företag tidigt i utvecklingen, redan på
preklinisk nivå.
LIF anser i sin skrivelse att det är angeläget att komplettera EU:s regelverk för särläkemedel
med en heltäckande handlingsplan för området inklusive en detaljerad analys av de medicinska
behoven. Denna bör ligga till grund för EU-gemensamma och nationella forskningssatsningar,
exv. i form av privat-offentliga samarbeten. Utvecklingen av nya särläkemedel kan avsevärt
underlättas genom bättre samarbete mellan forskargrupper i hela EU. Kommissionen har
föreslagit uppbyggnad av referensnätverk där spetskompetens och resurser (t.ex. biobanker,
register och sammanställning av tidigare studier) kan knytas samman för att underlätta för såväl
privata som offentliga forskningssatsningar.
LIF anser också att ett enhetligt system för marknadstillträde (bedömning av medicinsk nytta,
priskontroll, beslut om subvention och budgetallokering) skulle stimulera EU:s ambitioner för
utvecklingen av nya särläkemedel.
Sida:
16(18)
Slutsatser och Förslag
Läkemedelsverket konstaterar att de åtgärder som hittills vidtagits i Sverige för att uppfylla de
krav och förväntningar på medlemsstaterna om stimulansåtgärder för särläkemedel, som
framförs i Förordningens om särläkemedel 141/2000 artikel 9, varit otillräckliga.
Med utgångspunkt från den kartläggning och de intervjuer, enkäter och skriftliga inlagor som
insamlats samt de nyligen publicerade meddelandena från EU-kommissionen föreslår
Läkemedelsverket följande åtgärder för att stimulera utveckling och rationell användning av
särläkemedel:
Läkemedelsverket anser att en nationell strategi, utformad och anpassad efter svenska
förhållanden, behövs för att få till stånd en helhetssyn på sällsynta sjukdomar och särläkemedel.
Med utgångspunkt från ”MEDDELANDE FRÅN KOMMISSIONEN , KOM(2008) 679” (se
ovan) har:
”Förslag till RÅDETS REKOMMENDATION om en EU-satsning avseende sällsynta
sjukdomar”, KOM(2008) 726” lämnats. Detta dokument planeras att behandlas av EUparlamentet under det tjeckiska EU-ordförandeskapet men kan i annat fall blir aktuellt under
Sveriges ordförandeskap i EU, hösten 2009. I detta förslag ”rekommenderas att medlemsstaterna
upprättar nationella planer för sällsynta sjukdomar för att säkerställa att patienter med sällsynta
sjukdomar får allmän tillgång till vård av hög kvalitet, inbegripet diagnostik, behandling och
särläkemedel, inom hela sitt territorium på grundval av principen om rättvisa och solidaritet
inom EU…”
Läkemedelsverket anser att en nationell informationskampanj behövs för att öka kunskapen om
särläkemedel inom hälso- och sjukvård, patientorganisationer, akademi, industri, och bland
politiska beslutsfattare. Ordet särläkemedel används t.ex. idag ofta synonymt med ”nya, dyra
läkemedel” vilket kan resultera i en negativ attityd till särläkemedel och de patientgrupper som
är i behov av dessa. Förordningen om särläkemedel syftar tvärtom till att en tidigare
underprivilegierad patientgrupp skall gynnas. Information om vad patienter med sällsynta
sjukdomar, liksom akademiska forskare/små – och medelstora läkemedelsföretag bör kunna
förvänta sig i form av statliga stödåtgärder behöver klargöras och spridas. ”European Public
Assessment Reports, EPAR”, lättillgängliga på EMEA:s webbsida, är idag underutnyttjade
informationskällor som redovisar det vetenskapliga underlaget som ligger till grund för
godkännande av alla läkemedel i den centrala godkännandeproceduren.
Läkemedelsverket anser att nationella uppföljningssystem bör skapas för särläkemedel med
fokus på användning och data rörande behandlingseffekter och ”patient related outcomes” som
även kan relateras till naturalförloppet.
Läkemedelsverket anser att sådana uppföljningssystem bör ägas och drivas av vården så att
erhållna data är tillgängliga för myndigheter och forskare och inte enbart för
läkemedelsföretagen. På så sätt kan erhållna data användas för att främja en förbättrad och
rationell utveckling och användning av särläkemedel. Ett rapporteringssystem som använder
modern datateknik och är nätbaserat ger större möjlighet att hjälpa rapportören att välja rätt
benämning och tydligt definiera kriterier för de olika valen, samt att kontrollera att inmatad
uppgift är rimlig. Det måste säkerställas att data i dessa uppföljningssystem görs tillgängliga för
Sida:
17(18)
myndigheter, hälso- och sjukvård och forskare i enlighet med deras respektive uppdrag och
ansvar. Förordning och föreskrifter kan behöva kompletteras för att ge legalt stöd för detta.
Läkemedelsverket anser att det mest rationella sättet att introducera ett nytt särläkemedel är att
det görs tillgängligt snarast möjligt efter EU-kommissionens godkännande och samtidigt i hela
Sverige. Samtliga patienter bör registreras i högkvalitativa, nationella, i vissa fall EU- eller andra
internationella uppföljningssystem. Kunskap om läkemedlets effekt och säkerhet i klinisk vardag
kan på detta sätt erhållas inom en relativt kort tidsrymd och information om värdet av insatt
behandling snabbt bedömas. Särläkemedel kommer av naturliga skäl alltid att behöva godkännas
på ett sparsammare dokumentationsunderlag än läkemedel för vanliga sjukdomar. Enligt
Särläkemedelsförordningens intentioner förväntas medlemsstaterna vidta åtgärder för att göra
särläkemedel tillgängliga för patienter som lider av sällsynta, allvarliga och ofta livshotande
sjukdomar. Brist på data kan ha en negativ inverkan på tillgången till behandling för patienterna
då osäkerhet om effekterna av behandlingen i klinisk vardag kan påverka viljan att inkludera ett
särläkemedel i läkemedelsförmånen respektive betalningsviljan hos sjukvårdshuvudmannen.
Därför är det rationellt och väsentligt att insamling av data fortsätter även efter godkännandet för
försäljning.
Läkemedelsverket anser att nationella centra för sällsynta sjukdomar behöver inrättas för att
behandling med särläkemedel skall kunna ske på ett rationellt sätt. Tillgången på och
tillgängligheten till expertis på sällsynta sjukdomar respektive till behandling med särläkemedel
varierar idag både inom och mellan olika EU-länder som påvisats vid flera genomgångar av den
europeiska paraplyorganisationen för patientföreningar, European organisation for Rare Diseases
(EURORDIS). För att avgöra vilka patienter som skall behandlas och hur detta skall följas upp
krävs expertkunskap på nationell, EU-nivå eller annan internationell nivå. Eftersom Sverige har
en ringa befolkning måste uppföljningssystemen kopplas till nationella kompetens-/expertcentra
som lägsta nivå och vid vissa mycket sällsynta sjukdomar kan det vara mer rationellt att
datainsamlingen sker på EU-nivå alt. global nivå. Den medicinska expertisen ska ansvara för att
på ett enhetligt och ordnat sätt introducera nya behandlingar med särläkemedel. Expertcentra får
då också ansvar för insamling och registrering av data i de nationella uppföljningssystemen. Ett
nära samarbete förutsätts med expertgrupper inom övriga EU-länder alternativt på annan
internationell nivå.
Läkemedelsverket anser att forskningsstöd till akademiska/små- och medelstora
läkemedelsföretag som utvecklar särläkemedel behöver utvecklas utöver det som redan idag
finns tillgängligt. Det finns även behov av att utveckla fungerande system för ekonomiskt stöd
till kliniska prövningar i tidig fas. För närvarande finns ingen statlig finansiär med ett tydligt
sådant ansvar. Ett uppdrag för finansiering av kliniska prövningar av läkemedelskandidater kan
med fördel lämnas till Vetenskapsrådet och Vinnova i samarbete. När det gäller att minska
riskerna eller bidra till kostnaderna för att genomföra de kliniska prövningarna skulle ett villkorat
statligt lån kunna vara ett annat intressant initiativ. Finansiären skulle då i retur få ”royalties” på
framtida intäkter. För den prekliniska delen av läkemedelsutvecklingen skulle något liknande
nuvarande VINN-Verifiering (VINNOVAs program för konceptverifiering) kunna vara
användbart, vilket erbjuder en möjlighet att genomföra en mer omfattande affärsmässig och
teknisk verifiering och validering av ett forskningsresultat med kommersiell potential.
Sida:
18(18)
Läkemedelsverket anser det är mycket angeläget att inventera vilka områden som lämpar sig för
samverkan inom EU och som samtidigt kan gynna svensk hälso- och sjukvård och klinisk
forskning. Svenska patientuppföljningssystem har av tradition god kvalitet och gott rykte och
skulle kunna bli mönsterbildande. Expert/referens-centra knutna till nätverk inom EU skulle
kunna attrahera patienter med sällsynta sjukdomar via direktivet om fri patientrörlighet. Förutom
de forskningsanslag för kliniska prövningar i tidig fas av särläkemedel som beslutats inom EUkommissionens 7:e ramprogram skulle motsvarande statligt stöd kunna göra Sverige attraktivt
som prövningsland.
Utvecklingen av nya särläkemedel skulle avsevärt underlättas genom bättre samarbete mellan
forskargrupper i hela EU. Sverige skulle kunna delta aktivt i uppbyggnad av referensnätverk som
förslagits av EU-kommissionen där spetskompetens och resurser (exv. biobanker, register och
tidigare studier) kan knytas samman för att underlätta för såväl privata som offentliga
forskningssatsningar.
Sverige skulle även kunna spela en framträdande roll i arbetet med EU-gemensamma
rationaliseringar med mer enhetligt system för marknadstillträde (bedömning av medicinsk nytta,
priskontroll, beslut om subvention och budgetallokering) och på så sätt bidra till EU-arbetet med
utveckling av nya särläkemedel.
Slutligen anser Läkemedelsverket att det svenska EU-ordförandeskapet hösten 2009 bör kunna
utnyttjas som en stark plattform för att främja arbetet med särläkemedel nationellt och särskilt
samarbetet inom EU.
Bilagor
Bilaga 1- Tillgänglighet och försäljning under 2007 av särläkemedel i Sverige.
Sammanställning av särläkemedel.
Bilaga 2 – Resurser på riks- och regionnivå. Sammanställning från Socialstyrelsen
