Utveckling av målsökande virusvektorer för genterapi
En stor mängd sjukdomar härrör från felaktigheter i genomet och en teknik som kan användas
för att bota dem kallas ”genterapi”. Här tillför man en gen till cellen, vilken kodar för ett
protein som har till uppgift att återställa cellens normala funktion. Genterapi har utvecklats
under de senaste 20 åren och har i vissa fall använts för att bota dödliga sjukdomar för vilken
det inte finns någon annan behandling att tillgå. Ännu så länge används tekniken bara på små
patientgrupper, då det finns ett antal svårigheter att lösa innan det blir ett verktyg som
används rutinmässigt i vården. En utmaning är att kunna styra virusvektorerna så att de
levererar sin gen på ett specifikt och effektivt sätt till en önskad celltyp. Man kan tänka sig att
dessa virusvektorer kan användas för att leverera gener på ett specifikt sätt till celler som inte
går att isolera från en patient, t.ex. celler i hjärnan.
På avdelningen på molekylär bioteknik arbetar vi med att skapa virusvektorer som kan
målsöka celler. Vi förändrar virusvektorns yta så att den inte längre kan infektera ”sina
vanliga celler”. Vi sätter istället fast olika ligander (t.ex. antikroppar och affibodies) på ytan
för att ge virusvektorn möjlighet att interagera med nya celltyper. Vi analyserar hur specifika
och effektiva de är med avseende på genleverering till önskade målceller.
En excellensdoktorand inom projektet kommer att arbeta med att förändra ytan på
virusvektorerna ytterligare (med rationella och kombinatoriska metoder) för att öka
selektiviteten och effektiviteten. Dessutom kommer doktoranden att arbeta med att fästa nya
klasser av ligander på ytan, t.ex. naturligt förekommande proteinhormoner och små organiska
läkemedelsmolekyler. Inom projektet används bland annat följande tekniker: pcr, DNA
klyvning och ligering, DNA sekvensning, proteinproduktion i E. coli, proteinrening,
affinitetsbestämning med Biacore, odling av mänskliga cancerceller, produktion av virus och
flödescytometri.
För mer information kontakta: Docent Torbjörn Gräslund ([email protected])
