Information från Läkemedelsverket ÅRGÅNG 18 • NUMMER 3 • MAJ 2007 Biverkningsnytt ................................................ 15 Kabergolin och pergolid – risk för skada på hjärtklaffarna Kabergolin (till exempel Cabaser) som är godkänt för behandling av Parkinsons sjukdom kan orsaka skada på hjärtklaffarna. Läkemedlet ska därför endast användas när andra alternativ saknas. Foto: Sjöberg Bild Även sjuksköterskor får rapportera läkemedelsbiverkningar Läkemedelsverket ger nu sjuksköterskor möjlighet att rapportera biverkningar. Varningstriangeln tas bort ................................4 Från och med den 1 juli 2007 tas varningstriangeln som funnits på vissa läkemedelsförpackningar bort. En text som betonar vikten av att patienten själv bedömer sin körförmåga har förts in i läkemedlens bipacksedlar. Förväxlingar av läkemedel – vad gör Läkemedelsverket? ...........................................5 Läkemedelsförväxlingar innebär kostnader för samhället och faror för patientens hälsa. Läkemedelsverket lägger ner stora resurser för att minimera risken för förväxlingar. Fråga patienter om intag av naturläkemedel inför operation ........................................7 Många patienter som söker medicinsk vård använder naturläkemedel. Artikeln belyser hur några av de vanligaste naturläkemedlen kan ha betydelse perioperativt. Behandlingsrekommendation – Erytropoietin och cancerrelaterad anemi ....9 I januari 2004 uppmanade Läkemedelsverket till försiktighet vid användandet av erytropoietin baserat på data från två studier som tydde på att vissa tumörer kunde påverkas i riktning mot ökad resistens mot kemoterapi och strålbehandling. Nu har studier tillkommit som stöder återhållsamhet. Data-mining som redskap för signalgenerering Data-mining innebär att söka efter mönster i stora datamängder med hjälp av olika statistiska modeller. Metoden kan användas för att upptäcka biverkningssignaler i stora register. Läkemedelsverket har i en retrospektiv genomgång använt metoden i det svenska biverkningsregistret. Långtidsbehandling med glitazoner ökar risken för frakturer hos kvinnor Nya säkerhetsdata har framkommit för tiazolidindionerna Actos och Avandia samt kombinationer med dessa läkemedel, angående ökad risk för frakturer hos kvinnor som behandlas med läkemedlen. Interaktion mellan warfarin och grapefruktkärneextrakt Efter rapporter om misstänkt interaktion mellan grapefruktkärneextrakt och warfarin har Läkemedelsverkets laboratorium analyserat tre olika grapefruktkärneextrakt-produkter och funnit interaktion mellan warfarin och konserveringsmedlet bensetoniumklorid. Nya läkemedel .................................................. 26 Cubicin (daptomycin) Dukoral Intrinsa (testosteron) Januvia (sitagliptin) Mydraisert (tropikamid och fenylefrin) Rectogesic (glyceryltrinitrat) Remicade (infliximab) – ny indikation Tygacil (tigecyklin) Läkemedelsförmånsnämnden informerar .......................................................... 51 1 Information från Läkemedelsverket NN:2004 Läkemedelsverkets webbplats – www.lakemedelsverket.se Innehåll Observanda Nu försvinner varningstriangeln ........................... 4 Förväxlingar av läkemedel – vad gör Läkemedelsverket? ................................................ 5 Ftalater i läkemedel – Läkemedelsverkets kommentar .......................................................... 6 Fråga patienter om intag av naturläkemedel inför operation .............................................................. 7 Erytropoietin och cancerrelaterad anemi – Behandlingsrekommendation ........................ 9 Biverkningsnytt Kabergolin och pergolid – risk för skada på hjärtklaffarna ...................................................... 15 Keteks effekt och säkerhet omvärderad ................ 16 Även sjuksköterskor får rapportera läkemedelsbiverkningar ....................................... 16 Mabthera och progressiv multifokal leukoencefalopati ............................................... 17 Data-mining som redskap för signalgenerering.................................................. 18 Långtidsbehandling med glitazoner ökar risken för frakturer hos kvinnor ........................... 22 Interaktion mellan warfarin och grapefruktkärneextrakt ........................................ 24 Biverkningsenheten har bytt namn ...................... 25 Information från Läkemedelsverket Box 26, 751 03 Uppsala Telefon 018-17 46 00 Telefax 018-54 85 66 Ansvarig utgivare: Gunnar Alvan Läkemedelsmonografier Cubicin (daptomycin) ......................................... 26 Dukoral .............................................................. 30 Intrinsa (testosteron) .......................................... 35 Januvia (sitagliptin) ............................................. 38 Mydriasert (tropikamid och fenylefrin) ................ 41 Rectogesic (glyceryltrinitrat) ............................... 43 Remicade (infliximab) ......................................... 45 Tygacil (tigecyklin) ............................................. 47 Läkemedelsförmånsnämnden Raptiva tillbaka i förmånen med begränsad subvention ......................................................... 51 Begränsad subvention för rökavvänjningsmedlet Champix ............................................................. 51 Kammarrätten avslår överklagande för Ezetrol ..... 51 Länsrätten avslår överklagande för Undestor Testocaps ............................................................ 52 Ökad kännedom om LFN bland läkare................ 52 Snabbguide till LFN:s beslut ............................... 52 Biverkningsblanketter Biverkningsblankett ............................................ 53 Vad skall rapporteras ........................................... 54 Biverkningsblankett för djur ................................ 55 Rapportering av läkemedelsbiverkningar.............. 56 Redaktion: Fredrik Brounéus, Kristina Bergström, Christina Brandt och Christina Hambn Ytterligare exemplar kan rekvireras från: Kommunikationsenheten, Medicinsk information ISSN 1101-7104 AB Danagårds Grafiska 2007 2 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Observanda Prenumerera på nyheter från Läkemedelsverket! Anmäl dig till vår prenumerationstjänst på www.lakemedelsverket.se och få akut och aktuell biverkningsinformation, behandlingsrekommendationer och monografier med mera direkt till din e-postadress. Information från Läkemedelsverket 3:2007 3 Observanda Nu försvinner varningstriangeln Från och med den 1 juli 2007 tas varningstriangeln som funnits på vissa läkemedelsförpackningar bort. En text som betonar vikten av att patienten själv bedömer sin körförmåga, oavsett vilket läkemedel han eller hon använder, har förts in i läkemedlens bipacksedlar. Ändringen i märkningsföreskriften (LVFS 1994:11, ändrad och omtryckt genom LVFS 1995:11) har gällt sedan den 1 juli 2005. Enligt vad Läkemedelsverket tidigare har informerat, togs beslutet om att avskaffa varningstriangeln med anledning av att människor reagerar mycket individuellt på läkemedel ur olika aspekter. En sådan aspekt är bilkörning; vissa kan köra bil utan problem när de använder ett läkemedel, medan andra kan få körförmågan kraftigt nedsatt (till exempel på grund av dåsighet eller yrsel) av samma läkemedel. Problemet med triangelmärkningen var att personer som använde läkemedel utan varningstriangel invaggades i en falsk trygghet eftersom även dessa läkemedel kan påverka körförmågan för vissa individer. Enligt svensk lag är varje individ själv ansvarig för att bedöma om han eller hon är i dugligt skick att ge sig ut i trafiken. Läkemedelsverket bedömde att triangelmärkningen inte stämde överens med lagtexten, eftersom den inte var ett heltäckande stöd för konsumenten att luta sig mot. Bedöm själv hur läkemedlet påverkar körförmågan Följande allmänna varningstext har nu införts i bipacksedeln för i princip samtliga läkemedel (undantagna är vitaminer, mineraler och de flesta läkemedel avsedda för lokalbehandling): ”Du är själv ansvarig för att bedöma om du är i kondition att framföra motorfordon eller utföra riskfyllda arbeten. En av faktorerna som kan påverka din förmåga i dessa avseenden är användning av läkemedel på grund av deras effekter och/eller biverkningar. Beskrivning av dessa effekter och biverkningar finns i andra avsnitt. Läs därför all information i denna bipacksedel för vägledning. Diskutera med din läkare eller apotekspersonal om du är osäker.” Förpackningarna är efter halvårsskiftet märkta med texten ”Läs bipacksedeln före användning”. Liksom tidigare är det även viktigt att förskrivare informerar sina patienter om vikten av att läsa bipacksedeln inför användning av läkemedlet. Generellt sett är risken för nedsatt körförmåga störst i början av en ny eller ändrad läkemedelsbehandling. Dåsighet, trötthet eller yrsel, påverkad syn eller hörsel, koncentrationssvårigheter, minnesstörningar, stress eller hyperaktivitet är exempel på faktorer som kan försämra körförmågan. Från och med den 1 juli är varningstriangeln borttagen Den ändrade föreskriften trädde i kraft den 1 juli 2005. Varningstriangeln har fasats ut under en övergångsperiod, och har i vissa fall existerat parallellt med den nya varningstexten i bipacksedeln. Senast den 30 juni 2007 skall varningstriangeln vara borttagen från läkemedelsförpackningar. Ytterligare information Foto: Sjöberg Bild Mer information samt ”Frågor & svar” för allmänheten finns på Läkemedelsverkets webbplats www. lakemedelsverket.se, på Apotekets webbplats www. apoteket.se och på FASS webbplats www.fass.se. Generellt sett är risken för nedsatt körförmåga störst i början av en ny eller ändrad läkemedelsbehandling. 4 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Observanda Förväxlingar av läkemedel – vad gör Läkemedelsverket? Läkemedelsförväxlingar innebär kostnader för samhället och kan medföra faror för patientens hälsa. Läkemedelsverket lägger ner stora resurser för att minimera risken för förväxlingar, bland annat genom att granska läkemedelsnamn och förpackningar för nya ansökningar och vid ändringar för redan godkända läkemedel. När förväxlingar uppstår är det viktigt att hälso- och sjukvården och apotek rapporterar dessa till Läkemedelsverket genom reklamation via Apoteket AB. Förväxlingar av läkemedel är kostsam för samhället och kan leda till hälsofaror för patienten. Förväxlingen kan ske på apoteket, inom vården och hemma hos patienten. De vanligaste orsakerna till förväxling på apotek och inom vården är stress och hög arbetsbelastning. Vanliga källor till att det blir fel är att man förväxlar namn, styrkor eller beredningsformen av det aktuella läkemedlet (namnfrågor) samt att de förväxlade läkemedelsförpackningarna liknar varandra (märkningsfrågor). Läkemedelsverket lägger ner stora resurser i arbetet för att minimera riskerna för förväxling så långt det är möjligt. Namnfrågor Läkemedelsverket har sedan 2002 en namngrupp som granskar läkemedelsnamn för nya ansökningar, samt ändringsansökningar för redan godkända produkter. Namngruppen består av elva ledamöter som representerar olika enheter inom Läkemedelsverket för att belysa problemet från olika håll; kommunikationsenheten, farmaceutiska samt kliniskt/prekliniska utredningsenheterna, enheten för växtbaserade läkemedel, regulatoriska enheten samt inspektionsenheten är representerade i gruppen. En liknande namngrupp finns även på den europeiska läkemedelsmyndigheten EMEA, där reglerna som Läkemedelsverkets namngrupp arbetar efter har tagits fram. Arbetet med namnfrågor har lösts på olika vis i övriga länder inom EU. Ett läkemedel kan benämnas antingen med ett rent fantasinamn (till exempel Alvedon) eller ett generiskt namn (substansnamn + namn på innehavare av godkännande, ombud eller tillverkare). Grundreglerna för ett fantasinamn är att det • inte ska kunna orsaka förväxling med ett befintligt läkemedels fantasinamn i tryck, handskrift eller uttal • företrädesvis bör bestå av ett enda ord, det vill säga tillägg som ”comp”, ”forte” och så vidare, accepteras inte annat än i nödfall. Suffix kan vara acceptabla om det finns ett behov av att särskilja olika administreringssätt för samma produkt • inte får förmedla ett reklambudskap. Generiska namn som är förväxlingsbara kan inte stoppas. Om produkterna marknadsförs av samma företag ökar risken för förväxling eftersom varje företag har en egen övergripande förpackningsdesign. Namngruppen sammanträder en gång per månad och gör då en bedömning av inkomna ansökningar med hänsyn till ovanstående regler. Snarlika namn kan upptäckas med hjälp av sökningar i Läkemedelsverkets interna datasystem där alla läkemedel finns inlagda. Det finns dock inget bra system som tar hand om både stavnings- och ljudlikhet. Det är därför viktigt att medlemmarna i namngruppen har lång erfarenhet och känner igen många läkemedelsnamn. Läkemedelsverket har av juridiska skäl små möjligheter att tvinga ett företag att byta namn på ett läkemedel där namnet sedan tidigare är godkänt. Namn som godkändes för många år sedan lever därför inte alltid upp till dagens strängare krav. Märkningsfrågor För att ett läkemedel ska få marknadsföras i Sverige måste texten och utseendet på förpackningen (etiketten) godkännas av Läkemedelsverket. Godkännandet av märkningen är nationell (görs enskilt av varje land inom EU) och det finns inga tydliga EU-riktlinjer för vad som är acceptabelt. Reglerna för vilka uppgifter som ska finnas på en förpackning regleras dock i ett EU-direktiv. De generella krav som ställs på etikettens utformning är att • den ska vara lätt läsbar, lättförståelig och beständig • viss del av märkningen, till exempel namn och styrka, ska ha en framträdande plats • den ska utformas på ett sådant sätt att läkemedlet kan hanteras inom hälso- och sjukvård och utlämnas från apoteket utan risk för förväxlingar. För en och samma produkt har Läkemedelsverket som krav att olika styrkor ska ha olika färgkod på förpackningen. Kontrasten mellan bakgrund och text är en annan viktig faktor att ta hänsyn till. Inom den regulatoriska enheten på Läkemedelsverket finns en grupp farmaceuter som är specialiserade på produktinformation, inklusive förpackningens utseende (märkningen) – en organisation som är unik inom Europa. Utöver att minska förväxlingsrisken ska arbetet med märkningen leda till att det blir en Information från Läkemedelsverket 3:2007 5 Observanda så rättvis bedömning som möjligt gentemot de olika företagen. Av ekonomiska skäl måste företagen ibland ha en gemensam förpackning för flera länder vilket medför att informationen måste finnas på fler språk. Detta ställer höga krav på hur det begränsade utrymmet används. Rapportera förväxlingstillbud Så snart en läkemedelsförväxling sker på apotek eller inom hälso- och sjukvården ska denna rapporteras. Det bästa sättet att nå fram till berörda aktörer är att göra en reklamation via Apoteket AB. På det sättet når reklamationen både företag och Läkemedelsverket vilket ökar chanserna till att snabbt komma till rätta med problemet. När en sådan reklamation kommer in tar Läkemedelsverket kontakt med företaget för en gemensam diskussion om vad som kan göras. Ett exempel på detta samarbete är cefalosporiner (Cefuroxim, Cefotaxim, Ceftazidim) med generisk benämning, där ett flertal reklamationer inkommit från hälso- och sjukvården. Läkemedelsverket och företagen har nu gemensamt arbetat om förpackningarna så att de är lättare att skilja åt, och vid nyregistreringar av cefalosporiner läggs extra stor vikt vid bedömningen av förpackningens design. Ett annat exempel är Natriumklorid och Kaliumklorid (även dessa generiskt benämnda) koncentrat till infusionsvätska, där etiketterna gjorts om efter reklamation från vården. Ftalater i läkemedel – Läkemedelsverkets kommentar Tillsatser av ftalater i läkemedel har diskuterats i media efter att en dansk forskargrupp observerat skadliga effekter i djurstudier. Läkemedelsverket bedömer att ftalat-doserna i djurstudierna betydligt överstiger de som patienter utsätts för och rekommenderar patienter att fortsätta sin läkemedelsbehandling enligt läkarens ordination. Ftalater är namnet på en grupp kemiska ämnen som är vanligt förekommande exempelvis som mjukgörare i plast. Ftalater används också i ett litet antal läkemedel, och då i läkemedlens ytterhölje för att skydda den aktiva substansen mot magsyra, eller för att styra läkemedlets verkningstid. I djurförsök på gnagare har forskare observerat skadliga effekter av ftalater på djurens fortplantningsförmåga och könsutveckling. Läkemedelsverket bedömer att de doser som framkallat de skadliga effekterna i djurstudierna betydligt överstiger de som patienter exponeras för vid läkemedelsanvändning. Vidare är det viktigt att alltid väga läkemedels positiva effekter på patientens sjukdomstillstånd mot de eventuella risker som läkemedelsbehandlingen kan innebära. 6 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Läkemedel som innehåller ftalater används huvudsakligen för behandling av allvarliga kroniska sjukdomar såsom ulcerös colit, kronisk inflammation i bukspottskörteln och cystisk fibros. I dessa fall är läkemedelsbehandling nödvändig och riskerna med ftalater bedöms som ytterst små. Läkemedelsverkets rekommendation till patienterna är att fortsätta behandlingen enligt läkarens ordination. På EU-nivå har frågan lyfts om det är möjligt att ta bort ftalater som tillsats i läkemedel. Det är en utveckling som sker och något som Läkemedelsverket ser positivt på. Observanda Fråga patienter om intag av naturläkemedel inför operation En stor andel av de patienter som söker medicinsk vård använder naturläkemedel. Med denna artikel vill Läkemedelsverket belysa hur några av de vanligaste naturläkemedlen kan ha betydelse perioperativt. Informationen har hämtats från produktresuméer för godkända naturläkemedel och från publicerade vetenskapliga artiklar. Listan gör inte anspråk på att vara fullständig men Läkemedelsverket anser att frågan är viktig och bör göras känd. Läkare uppmuntras till att aktivt fråga patienter om intag av naturläkemedel och att rapportera misstänkta biverkningar och interaktioner. En stor andel av de patienter som står inför en planerad operation använder kontinuerligt naturläkemedel. I svenska studier uppges 10–20 % använda naturläkemedel, i internationella studier (där även kosttillskott räknas in) är siffran 22–60 % (1,2,3). I studier har framkommit att få av patienterna spontant informerar sin läkare om intaget och att operationspersonal/anestesiologer heller inte aktivt frågar om användning av naturläkemedel. Preparaten ses av patienterna som ”naturliga”, ofarliga och uppfattas inte som läkemedel (3,4,5). Det är också möjligt att patienter tror att läkare har dålig kunskap om eller är fördomsfulla gentemot naturläkemedel1. Risk för interaktioner Flera naturläkemedel har effekter och interaktioner som kan ha betydelse perioperativt. De kan till exempel ge en ökad risk för blödning eller interagera med anestetika och andra läkemedel. Inför operation är det därför värdefullt att ansvarig hälso- och sjukvårdspersonal känner till om patienten använder naturläkemedel och har en basal kunskap om dessa läkemedel. I rutan på nästa sida sammanfattas perioperativa implikationer för beståndsdelarna i några av de mest använda naturläkemedlen i Sverige. Listan är på inget vis fullständig och mindre kända biverkningar och interaktioner utöver dem som omnämns här kan förekomma. Komplicerad riskbedömning Eftersom en stor andel av befolkningen använder naturläkemedel bör operationspersonal ha vetskap om patientens eventuella intag för att kunna ta med detta i den sammantagna bedömningen av risker i samband med operationen. Riskerna med användandet av naturläkemedel i anslutning till operation ska dock inte övervärderas och fallrapporter av mer eller mindre anekdotisk karaktär bör inte tillmätas orimlig tyngd. Man ska också vara medveten om att olika extrakt av samma växt kan ha olika effekt. Ett problem vid riskbedömning är att den kliniska betydelsen av interaktioner samt påverkan på blödningsbenägenhet i många fall inte fastställts. Sam- manfattningen i rutan på nästa sida belyser kända potentiella perioperativa risker med de i Sverige mest använda godkända växtbaserade naturläkemedlen. För godkända läkemedel och naturläkemedel finns produktresuméer publicerade på Läkemedelsverkets webbplats. På den europeiska centrala läkemedelsmyndigheten, EMEA, utarbetas för närvarande monografier för växtbaserade läkemedel, varav flera (t.ex. senna och valeriana) redan publicerats. För ytterligare fördjupning hänvisas till vetenskapliga artiklar om växtbaserade läkemedel perioperativt. Vid osäkerhet om risker kan en generell regel om utsättning två veckor innan planerad operation tillämpas, något som rekommenderas av den amerikanska anestesiologiföreningen (American Society of Anesthesiologists)(14). Riskbedömning perioperativt kan försvåras av att patienten till exempel använder icke godkända preparat. Sådana har i bästa fall en innehållsförteckning, men det finns ingen garanti för att innehållet är det som specificeras eller att produkten inte innehåller föroreningar eller andra läkemedelssubstanser som inte deklarerats. Fråga patienten om naturläkemedel Flera studier har visat att patienter inte spontant berättar om intag av naturläkemedel. Enligt amerikanska studier är patienter motvilliga till att berätta om användning av naturläkemedel, och av dem som berättar är det få som kan identifiera sitt preparat korrekt (4). Ett samtal med patienten inför operation bör därför inkludera direkta frågor om användning av naturläkemedel. Ansvarig anestesiolog bör fråga patienten om intag av samtliga läkemedel, naturläkemedel och ”kosttillskott”. Om patienten har svårighet att identifiera namn på eller aktiv beståndsdel i preparatet kan det vara av värde att förpackningen tas med. Läkemedelsverket vill uppmuntra läkare att inför operation fråga patienten om naturläkemedelsanvändning och att rapportera misstänkta perioperativa biverkningar eller interaktioner för att öka kunskapen på detta område. Information från Läkemedelsverket 3:2007 7 Observanda Echinacea. (Det finns tre olika arter, vilka samtliga förekommer i svenska naturläkemedel och har samma användningsområde, varningar, biverkningar etc.). Echinacea kan ha en immunstimulerande effekt och bör därför inte användas tillsammans med immunsuppressiva läkemedel (6). Detta har betydelse bland annat vid transplantationskirurgi. Relevanta kinetikdata saknas, men patienter som står på väntelista för en transplantation (liksom andra patienter som medicinerar med immunsuppressiva) bör inte använda naturläkemedel innehållande echinacea. Messina, et al. uppger att det inte finns några kända problem avseende blödning eller förlängd anestesi vid användning av echinacea i samband med operation och heller inga signifikanta interaktioner rapporterade (7). Fiskolja. Fiskolja (omega-3-fettsyror) har en stor användning i den svenska befolkningen. Fiskoljor och fiskoljekoncentrat kan ge en något förlängd blödningstid. Kombination med antikoagulantia eller acetylsalicylsyra bör endast ske sedan läkare konsulterats (8). Uppgifter om när fiskolja bör sättas ut inför operation har ej återfunnits i publicerad litteratur. Amerikanska anestesiologföreningens generella regel om utsättning två veckor före planerad operation (se nedan) skulle kunna vara en vägledning, i synnerhet om ökad blödningsrisk förväntas vara en komplicerande faktor. Ginkgo biloba. Beståndsdelar i standardiserat extrakt av ginkgo hämmar PAF (platelet activating factor) och kan därmed påverka blödningsbenägenheten (4). Det finns fallrapporter om intrakraniell blödning men kausaliteten har inte klarlagts. Potentiering av effekten av läkemedel som påverkar blödningsbenägenheten kan inte uteslutas och naturläkemedel innehållande ginkgo biloba bör inte användas under en tvåveckorsperiod före en operation (9). Ginseng. Det finns tre arter, varav Panax ginseng är den som ingår i godkända svenska naturläkemedel. För amerikansk ginseng, Panax quinqefolium, har en minskad effekt av warfarin setts. Det finns i dagsläget inget som tyder på att detta även skulle gälla för extrakt av Panax ginseng (10). In vitro-studier tyder på att ginsengextrakt kan ha en trombocytaggregationshämmande effekt men detta har inte fastställts (4). I litteraturen finns enstaka fallrapporter om påverkan på blodtryck men kausaliteten har inte klarlagts (11). I dagsläget finns det inte något som tyder på allvarliga perioperativa risker men som en försiktighetsåtgärd kan regeln om utsättning två veckor innan operation tillämpas. Johannesört. Inducerar enzymet CYP3A4 som metaboliserar ett stort antal läkemedel, bland annat kalciumantagonister, orala antikonceptiva, immunsuppressiva, alfentanil, lidokain och midazolam. Johannesört inducerar även P-glykoprotein, vilket har betydelse för bland annat plasmanivåer av digoxin och ciklosporin (4). Olika johannesörtextrakt har olika induktionsförmåga och svenska naturläkemedel är indelade i tre kategorier (avseende interaktionstext) beroende på extrakt. Den inducerande effekten kan kvarstå upp till cirka två veckor efter det att behandlingen avslutats (12). Denna utsättningsperiod inför operation är alltså lämplig, i synnerhet för produkter som innehåller ett starkt inducerande extrakt. Valeriana. Effekten av valeriana medieras troligtvis genom påverkan på GABA-receptorn. Valeriana kan potentiellt påverka generell anestesi genom att förstärka effekten av läkemedel som verkar på GABA-receptorn (till exempel bensodiazepinderivat). Data för när valeriana bör utsättas inför operation saknas (4,5). Vitlök. Har rapporterats hämma trombocytaggregationen. Påverkan på blödningsbenägenhet i samband med operation kan därför inte uteslutas. Utsättning minst en vecka inför planerad operation rekommenderas (4,13). Definition: Med naturläkemedel avses här främst de växtbaserade naturläkemedel som idag är godkända i Sverige. I internationell litteratur används termen herbal medicines, vilket till stor del motsvarar de växtbaserade naturläkemedel som finns i Sverige. Enligt gällande lagstiftning kommer de växtbaserade naturläkemedlen på sikt att klassificeras om till traditionella växtbaserade läkemedel respektive växtbaserade läkemedel med väletablerad medicinsk användning (läs mer om detta på Läkemedelsverkets webbplats). Vissa beståndsdelar (till exempel fiskolja och ginseng) kan säljas både som naturläkemedel och som livsmedel. Valeriana finns både godkänt som läkemedel och naturläkemedel. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 8 Adusumilli, et al. The prevalence and predictors of herbal medicine use in surgical patients. J Am Coll Surg 2004;198(4):583–90. Peterson C. Naturläkemedel – egenvård på egen risk! Läkartidningen 2005;44(102):3200–1. Wallerstedt SM, Skrtic S, Bruk av naturläkemedel dokumenteras sällan i journalen. Läkartidningen 2005;44(102);3220–2. Ang-Lee MK, et al. Herbal medicines and perioperative care, JAMA 2001;286(2):208–16. Hodges PJ, Kam PCA. The peri-operative implications of herbal medicines, Anaesthesia 2002(57):889–8. www.lakemedelsverket.se; SPC:er för naturläkemedel innehållande echinacea. Information från Läkemedelsverket 3:2007 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. Messina AM. Herbal supplements: Facts and myths – talking to your patients about herbal supplements. J Perianesth Nurs 2006;21(4):268–78. www.lakemedelsverket.se; SPC:er för naturläkemedel innehållande omega-3-fettsyror. www.lakemedelsverket.se; SPC:er för naturläkemedel innehållande gingko biloba. www.lakemedelsverket.se; SPC:er för Ginsana och Gericomplex. www.lakemedelsverket.se; SPC för Ginsana. www.lakemedelsverket.se; SPC för Movina. www.lakemedelsverket.se; SPC för Bio-Garlic Pharma Nord. Leak JA. Herbal Medicines: What Do We Need to Know? ASA newsletter 2000,vol 64,no 2. Behandlingsrekommendation Erytropoietin och cancerrelaterad anemi Erytropoietin och cancerrelaterad anemi 2001 utarbetade Läkemedelsverket i samarbete med professionen rekommendationer för behandling med G-CSF, GM-CFS och erytropoietin inom hematologi och onkologi. I januari 2004 uppmanade Läkemedelsverket till försiktighet vid användandet av EPO baserat på data från två studier (1,2) som tydde på att vissa tumörer kunde påverkas av EPO-behandling i riktning mot ökad resistens mot kemoterapi och strålbehandling. Underlaget medgav emellertid inga säkra slutsatser. Nu har nya studier tillkommit som har föranlett en ny genomgång av data. Behandlingsrekommendation Denna rekommendation kan komma att revideras när fullständigare redovisning av studiedata och ytterligare studier blir tillgängliga. • EPO bör tills vidare användas restriktivt i behandlingen av patienter med cancer och den förväntade vinsten i livskvalitet bör vägas mot potentiella risker med behandlingen och beslut fattas i samråd med patienten efter noggrann information om riskerna. • Om syftet med tumörbehandlingen är kurativt avråds från behandling med EPO, även om det inte finns data som pekar på en överrisk för dessa patienter. • Profylaktisk behandling med EPO skall ej ges vid förväntad anemi på grund av myelosuppressiv behandling Solida tumörer: • Patienter med cancerrelaterad anemi som inte behandlas med myelosuppressiv kemoterapi bör inte behandlas med EPO. • Om det finns goda skäl relaterade till patientens livssituation, kan behandling övervägas om kemoterapirelaterad, symtomgivande anemi föreligger. Mål-Hb bör vara 120 g/L med hänsyn tagen till symtomkontroll och prognos. Hematologisk sjukdom: Lymfoproliferativa sjukdomar (myelom, lymfom, KLL) • Behandling med EPO kan inledas vid symtomgivande anemi och med mål-Hb cirka 120 g/L med hänsyn tagen till symtomkontroll. Det finns inga data som talar för negativa effekter av EPO-behandling. Bakgrund Sammanfattande värdering Erytropoietinreceptor (EPO-R)-uttryck har påvisats även i icke-hematopoetisk normalvävnad såsom hjärta, CNS, njurar, tarm, etc. Ett problem är att det saknas validerade metoder som medger specifik bestämning av EPO-R-uttryck på cellytan. Därför bör även funktionellt uttryck studeras. På mRNA-nivå återfinns positivitet i stort sett alltid oberoende av vilken vävnad som undersöks. Sammantaget bör studiedata avseende EPO-R-uttryck tolkas med försiktighet på grund av metodologiska svårigheter. I ett flertal prekliniska modeller förefaller EPO kunna skydda normalvävnad mot till eempel ischemisk skada. Funktionellt EPO-R-uttryck har påvisats hos solida tumörer (NSCLC, bröstcancer, melanom, cervixcancer, etc.). I prekliniska studier har EPO i vissa system med EPO-R-positiv tumör visats kunna inducera tumörproliferation samt även verka anti-apoptotiskt när effekten av cytotoxiska medel undersökts, men även synergistiska anti-tumorala effekter mellan EPO och cytotoxiska substanser har hävdats. Pro- angiogenetiska egenskaper har även tillskrivits EPO. Sammantaget finns det möjliga underliggande biologiska förklaringar till kliniska fynd förenliga med ökad risk för tumörprogress/tumörprotektion vid EPO-behandling, men bilden är långt ifrån entydig. Av intresse i detta sammanhang är att Henke, et al. (4) visat på ett samband mellan immunohistokemisk EPO-R-positivitet med den polyklonala antikroppen C20 och ett ogynnsamt utfall vid EPO-behandling. Antikroppens specificitet har ifrågasatts (26,27,28) och studien är retrospektiv. Därför bör dessa potentiellt kliniskt betydelsefulla resultat konfirmeras i andra studier och med kompletterande metoder innan slutsatser dras. I BEST-studien (2) sågs tidigt en skillnad i dödlighet och den svaga trenden i BRAVE (7) var också ett tidigt fenomen. Också i Wright-studien (9) sågs en tidig (och sen) skillnad mellan kontroll och EPO-arm. Tidig överdödlighet vid EPO-behandling och negativt utfall vid generellt dålig prognos som i Wright är förenligt med ökad risk vid stor tumörbörda. Data uppfattas fortfarande som osäkra och tolkningen är snarast hypotesgenererande. Information från Läkemedelsverket 3:2007 9 Behandlingsrekommendation Erytropoietin och cancerrelaterad anemi Metanalyserna (11,18) täcker median cirka tre månaders behandling och påvisar inga säkra positiva eller negativa effekter på överlevnad. För studier med syftet att studera tumörkontroll och överlevnad finns sammantaget en statistiskt signifikant negativ effekt på överlevnad (11). Henke och BEST-studierna har avgörande tyngd i denna analys. Flertalet av de ingående studierna var designade för att utvärdera effekter på transfusionsbehov och livskvalitet. Studiedurationen är följaktligen kort vilket är en svaghet, men i de studier där överdödlighet rapporterats har man å andra sidan sett skillnader tidigt. Den gynnsamma effekten av EPO-behandling på tid till tumörprogress som rapporterats av Aapro, et al. (18) bör också vägas in i tolkningen studiedata. Det saknas studier där EPO-behandling jämförs med blodtransfusion till normalt Hb. Studier har heller inte identifierats som randomiserat jämför ”hypertransfusion” (normalt Hb) med konventionell transfusionsregim. Eventuella effekter av endogent EPO-påslag för tumörkontroll har således inte studerats. Tolkningen av S-EPO-data kompliceras av att låga värden i relation till anemigrad kan vara uttryck för såväl hämmad produktion som ökat receptormedierat clearance vid EPO-R-positiv tumör. Till detta kommer effekterna av parakrin (lokal) EPO-produktion. Det finns idag inga data som medger differentiering mellan strålbehandling och olika kemoterapiregimers möjliga interaktion med EPO med avseende på tumörkontroll. Det mesta talar för att det finns grupper av patienter där riskerna med EPO-behandling överstiger fördelarna, men data saknas som möjliggör säker identifiering av dessa patienter i förväg. Det är sannolikt informativt att behandling med EPO inleddes samtidigt med radio/kemoterapi och då ofta profylaktiskt eller gavs utan samtidig myelosuppresiv behandling i de studier där ett negativt utfall redovisats. Däremot har negativa effekter på tumörkontroll eller överlevnad inte visats när EPO givits till patienter med anemi på grund av myelosuppressiv behandling. För närvarande bör långverkande och konventionellt EPO betraktas som likvärdiga ur tumörrisksynpunkt. Vid renal anemi har ökad mortalitet/morbiditet knutits till mål-Hb > 120 g/L i en nyligen publicerad metaanalys (16). Vid god prognos av den underliggande sjukdomen, bör också detta beaktas. Högt mål-Hb ökar också risken för tromboemboliska komplikationer som kan vara livshotande. Till detta kommer att positiva effekter på livskvalitet inte har visats av att höja mål-Hb till över cirka 120 g/L. Sammanfattning av studiedata För denna sammanfattning har studier med en negativ eller positiv signal avseende tumörkontroll eller överlevnad motiverat genomgång av ett specifikt di- 10 Information från Läkemedelsverket 3:2007 agnosområde. Sammanfattningen syftar alltså inte till att vara komplett vad avser typ av tumör. Tumör i huvud-halsregionen Tre randomiserade studier, strålbehandling ± EPO. Syfte: Att förbättra loco-regional tumörkontroll genom att motverka tumörhypoxi. RTOG 99-03 (3): Totalt 148 patienter hade inkluderats när studien avbröts i förtid då sannolikheten att uppnå förbättrad loco-regional kontroll uppfattades som ringa. Loco-regional kontroll, hasard kvot (HR): 1,18 (0,67; 2,09) (fördel kontroll) 1,57 (0,76; 3,27) Överlevnad, HR: Henke, et al. (1): EPO (epoetin β) eller placebo gavs till patienter (n = 351) vid Hb < 120 g/L (kvinnor), < 130 g/L (män) med mål-Hb ≥ 140 g/L (kvinnor), ≥ 150 g/L (män). Loco-regional kontroll, relativ risk (RR): Överlevnad, RR: ITT Per Protokoll 1,69 (1,05; 1,84) (fördel kontroll) 1,41 (0,87; 1,54) ITT Per Protokoll 1,39 (1,05; 1,84) 1,13 (0,78; 1,64) Henke, et al. (4): Analys av samspelet mellan EPOreceptoruttryck (EPO-R) och behandlingsutfall. EPO-R positiv tumör definierades med immunhistokemi som EPO-R+ grad 2 eller 3 och ≥ 10 % av tumörceller EPO-R+. Den polyklonala antikroppen C20 användes. Progressionsfri överlevnad locoregionalt RR EPO-R-negativ tumör Placebo (n = 26): 1,0 EPO (n = 24): Placebo (n = 52): 0,98 (0,50; 1,9) 0,70 (0,40; 1,02) EPO (n = 52): 1,4 (0,82; 2,4) EPO-R-positiv tumör För EPO-R positiv tumör som behandlas med placebo gäller alltså att prognosen är bättre än i hela materialet medan den tenderar att vara sämre för de EPO behandlade. Skillnaden mellan placebo och EPO är statistiskt signifikant (p = 0,003) i den EPO-R-positiva gruppen. DAHANCA 10 (5): Studien avbröts efter en interimsanalys. Totalt var då 522 av planerade 600 patienter inkluderade och 484 ingår i analysen. Loco-regional kontroll (3 år): Överlevnad: skillnad 10 %, p = 0,01 p = 0,08 (fördel kontroll) Behandlingsrekommendation Erytropoietin och cancerrelaterad anemi Värdering: Sammantaget har visats att EPO-behandling negativt kan påverka loco-regional tumörkontroll, även om DAHANCA 10 ännu är ofullständigt redovisad. Henke (4) förefaller väl genomförd, inkluderande ”blindad” bedömning av preparat, men studien är retrospektiv och det framgår inte om kriterierna för EPO-R-positiv tumör identifierades prospektivt innan materialet analyserats. Mot bakgrund av den låga specificitet som andra grupper rapporterat för C20 antikroppen (26,27,28), är de tillsynes övertygande kliniska fynden kopplade till positiv immunhistokemi anmärkningsvärda. På grund av stor potentiell klinisk betydelse är det viktigt att ytterligare studier som belyser detta förhållande snarast genomförs. Bröstcancer Leyland-Jones, et al. (6): (”BEST”) Randomiserad, placebokontrollerad studie med syfte att utvärdera effekter av EPO-behandling (epoetin α) under tolv månader med avseende på livskvalitet och överlevnad vid kemoterapibehandlad, metastaserad bröstcancer (n = 469 + 470). Mål-Hb 120–140 g/L, behandling kunde inledas vid Hb ≤ 130 g/L (innefattar således profylax). Studien avbröts i förtid pga. ökad mortalitet i experimentarmen. Överlevnad 1 år: EPO 70 % Tidig död (≤ 4 månader) Tidig död, pga. tumörprogress 8,7 % 6,0 % Tumörprogress 1 år: Tumörrespons (CR+PR) 41 % 45 % Placebo 76 %, p = 0,01, HR 1,36 3,4 % 2,8 % (95 % CI +1; + 6,6 %*) 43 % 46 % *statistisk bearbetning ej redovisad i publikation Aapro, et al. (7): (”BRAVE”) Randomiserad, öppen studie med syftet att utvärdera effekt av EPObehandling (epoetin β) under 24 veckor med avseende på överlevnad och progressionsfri överlevnad vid kemoterapibehandlad, metastaserad bröstcancer (n = 231 + 232). Inklusionskriterium Hb < 129 g/L (innefattar således profylax) Överlevnad HR Progressionsfri överlevnad Död (”safety population”) HR 1,07, p = 0,52 (”fördel” kontroll) 1,07, p = 0,448 48/231 (EPO) vs. 34/231 (kontr.) (95 % CI –1 %; + 13 %*) *statistisk bearbetning ej redovisad i poster Michael, et al. (25): I denna tyska studie gavs randomiserat EPO (epoetin α) till patienter (n = 287 + 303) som behandlades med epirubicin, cyclofosfamid och paclitaxel. Ingen skillnad sågs i överlevnad (p = 0,98), men antalet dödsfall var lågt i denna adjuvant studie, 21 resp. 22 och 5-årsöverlevnaden (KaplanMeir) cirka 80 %. Värdering: I BEST-studien sågs en tidig separation mellan överlevnadskurvorna med konvergens efter cirka 18 månader. En likartad, men avsevärt mindre tydlig separation redovisas för BRAVE-studien med konvergens efter cirka ett år, men för säkerhetspopulationen (sannolik behandlingstid + 30 dagar) redovisas i poster en numerär överdödlighet i studiens EPO-arm. I retrospektiva analyser av BEST (redovisas ej i publikationen) lyckades författarna inte identifiera kriterier som definierade patienter med ökad risk. BRAVE- och BEST-studierna medgav profylaktisk behandling, men resultaten har inte särredovisats för profylaxgruppen. I den tyska studien gavs sannolikt inte EPO profylaktiskt och kemoterapin gavs som adjuvant behandling. Studierna är inte konklusiva, men en signal föreligger som är förenlig med ökad risk för tumörrelaterad död vid samtidigt inledd behandling med EPO och kemoterapi. Icke småcellig lungcancer (NSCLC) Rekryteringen till en lungcancerstudie där EPO (”Mircera” – långverkande EPO, och darbepoetin α), kombineras med kemoterapi har nyligen avbrutits på grund av obalans vad avser tumörrelaterad död. Total 153 patienter, 30 dödsfall. Inga andra data tillgängliga (8). Wright, et al. (9): Randomiserad, dubbel-blind studie med syfte att studera effekter på livskvalitet vid EPO (epoetin α) vs. placebobehandling av patienter med NSCLC och Hb < 121 g/L Mål-Hb 120–140 g/L. Primärt avsågs att inkludera patienter (n = 300) som inte skulle behandlas med palliativ kemoterapi, men på grund av rekryteringssvårigheter exkluderades endast patienter där platinumbaserad behandling var aktuell. Studien initierades 2001 och inklusion avbröts 2003 efter en säkerhetsanalys föranledd av rapporter om ökad frekvens tromboemboliska händelser i andra studier. Totalt 70 patienter inkluderades innan studien stoppades och i artikeln redovisas utfallet när 66 patienter avlidit, därav 59 på grund av progressiv sjukdom. Det föreligger en gränsvärdessignifikant skillnad till fördel för kontrollgruppen med avseende på överlevnad (p = 0,04) (median 2 mot 4 månader). Vansteenkiste, et al. (29): Randomiserad, dubbel-blind studie med syfte att studera effekter på transfusionsbehov vid EPO (darbepoitin α) vs. placebobehandling av patienter (n = 314) med NSCLC eller SCLC och anemi < 110 g/L. Avseende såväl progressionsfri överlevnad som Information från Läkemedelsverket 3:2007 11 Behandlingsrekommendation Erytropoietin och cancerrelaterad anemi överlevnad sågs en gränsvärdessignifikant fördel för darbepoitin behandlade patienter (data ur 30, Hedenus, et al.): PFS HR 0,79 (95 % CI 0,62; 1,0) Överlevnad HR 0,77 (95 % CI 0,59; 1,01) Värdering: I Wright-studien inkluderades patienter med sjukdomsrelaterad anemi (medel Hb 100 g/L) och mycket dålig prognos. Information om anti-tumoral behandling, utöver att planerad platinum-baserad terapi var exklusionskriterium, lämnas inte i publikationen. I Vansteenkiste-studien, där patienter med bättre prognos inkluderades, sågs ett utfall i riktning motsatt den i Wright-studien. Fullständig redovisning av studiedata saknas, men sannolikt behandlades flertalet för anemi som uppkom under pågående kemoterapi. Gynekologisk cancer Antonadou, et al. (20): I denna studie (n = 385) redovisas sjukdomsfri överlevnad fyra år efter randomisering strålbehandling ± EPO hos patienter med bäckenmaligniteter. En höggradigt signifikant skillnad till fördel för EPO sågs, p < 0,001, sjukdomsfri överlevnad 85 % mot 67 %. Blohmer, et al. (21): Här undersöktes effekten av EPO-behandling vid hög-risk cervixcancer som behandlades med kemoradioterapi (n = 257). Interimsdata har redovisats. Återfallsfri överlevnad är förenlig med en positiv behandlingseffekt med EPO (17 % vs. 25 %, p = 0,058) Temkin, et al. (16): Retrospektiv analys förenlig med negativ effekt av EPO-behandling på sjukdomsfri överlevnad och överlevnad, (p = 0,03). Värdering: Studierna 20 och 21 är ännu ofullständigt redovisade. Framför allt med avseende på Antonadou, et al. är detta anmärkningsvärt då studieresultaten ter sig mogna, är höggradigt signifikanta och rapporterades redan 2001. Även om den retrospektiva analysen förefaller välgjord, så har korrekt randomiserade, genomförda och rapporterade studier ett avsevärt större bevisvärde. Skillnader i patientkarakteristika och behandlingspolicy kan inte värderas, men sjukdomsfri överlevnad och överlevnad var generellt sämre i den retrospektiva studien. Hematologiska maligniteter Inga studier med negativa effekter på sjukdomskontroll eller överlevnad vid användande av EPO vid lymfoproliferativa sjukdomar har identifierats. Cancerrelaterad anemi utan samtidig myelosuppressiv behandling Aranesp 20010103 (10): I denna randomiserade 16-veckorsstudie gavs EPO (darbepoetin α) eller 12 Information från Läkemedelsverket 3:2007 placebo till patienter (n = 989) med Hb ≤ 110 g/ L. Myelosuppressiv behandling var ett exklusionskriterium, men anti-tumoral, icke-myelosuppressiv behandling accepterades. Patienter med NSCLC, bröstcancer, prostatacancer, lågmaligna lymfom, etc. inkluderades. Överlevnad HR, stratifierad HR, Cox regression, post hoc 1,29 (1,08; 1,37) (fördel kontroll) 1,17 (0,97; 1,42) Dödsfall under studietiden 94/470 (20 %) mot 136/515 (26 %) Dödsfall långtidsuppföljning 216/470 (46 %) mot 250/515 (49 %) Resultat redovisas inte för patienter som gavs antitumoral, icke-myelosuppressiv behandling. Värdering: Ofullständigt redovisad studie vars implikationer för den formellt godkända användningen av EPO ännu är svårvärderade. Fullständig redovisning är begärd. Metaanalys Bohlius, et al. (11): Metaanalysen inkluderade 57 randomiserade studier publicerade 1985 till 2005 där EPO jämfördes med transfusion vid behov. Patienter med såväl solida tumörer som hematologisk malignitet ingick. Baserat på överlevnadsdata från 42 studier och 8 167 patienter detekterades ingen statistiskt signifikant effekt HR: 1,08 (95 % CI 0,99; 1,18, fördel kontroll). Sju av de inkluderade studierna (n = 2188) var designade för att estimera överlevnad eller progressionsfri överlevnad. Den poolade hasardkvoten för överlevnad i dessa studier var 1,16 (95 % 1,01; 1,33) till fördel för kontrollgruppen. I analysen ingår Henke, BEST, etc. Aapro, et al. (18): Denna metaanalys inkluderade enbart studier utförda med epoetin β och totalt nio randomiserade studier med sammantaget 1 413 (613 + 800) patienter ingår. Tid till tumörprogression (TTP) baserades på progressionsuppgifter från ”adverse event” rapportering. Överlevnad: Tid till progression: HR 1,0 HR 0,78 (95 % CI 0,7; 1,4) (95 % CI 0,62; 0,88) (fördel EPO) Ingen skillnad avseende solida tumörer – hematologisk malignitet (HR överlevnad 0,9 resp. 1,0, TTP 0,7 resp. 0,8). Behandlingsrekommendation Erytropoietin och cancerrelaterad anemi Värdering: Överlevnad (eller tumörkontroll) var inte primärt utfallsmått i flertalet studier som inkluderades i metaanalyserna. Detta borde något minska risken för publiceringsbias. De flesta studierna är dock små och en viss risk finns att studier med tillsynes negativa effekter på överlevnad inte publiceras. Metanalyserna förefaller dock vara genomförda med adekvat sökstrategi. I Bohlius-studien tenderar de sammantagna resultaten att gå i negativ riktning med avseende på överlevnad och detta till stor del på grund av studier som designats för att mäta tumörkontroll och/eller överlevnad. BEST var den enskilt största studie som inkluderats i analysen. Aapro, et al. tillför data avseende tumörkontroll. Den korta durationen av flertalet studier leder till omfattande censurering så att patienter ”at risk” efter tre månader var 450 av 800 (EPO) och 335 av 613 (kontroll) och efter sex månader 121 resp. 56. Om antalet tumörprogressioner jämförs (utan hänsyn till tidpunkt) är skillnaden mellan armarna gränsvärdessignifikant 145/800 mot 133/613 (95 % CI –7,7 %; + 0,6 %). Mycket vida konfidensintervall gör att överlevnadsdata har ringa tyngd. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 16. 18. 19. 20. 21. 22. 25. 26. 27. 28. 29. 30. Henke, et al. Lancet 2003;362:1255–60. Leyland-Jones. Lancet Oncology 2003;4:459–60. Machtay, et al. Int J Rad Onc 2004;60:312. Henke, et al. J Clin Oncol 2006;24:4708–13. DAHANCA 10 http://frejacms.au.dk/dahanca/get_media, 2007. Leyland-Jones, et al. J Clin Oncol 2005;23:5960–72. Aapro, et al. San Antonio Breast Cancer Symposium 2006, abstract. SCRIP 2007;3237:20. Wright, et al. J Clin Oncol 2007;25:1–6. Aranesp 20010103 http://www.clinicalstudyresults.org 2007. Bohlius, et al. JNCI 2006;98:708–14. Temkin, et al. Int J Gyn Cancer 2006;16:1855–61. Aapro, et al. Br J Cancer 2006;95:1467–73. Bohlius, et al. Nature Clin Prac Oncol 2006;3:152–64. Antonadou, et al. Eur J Cancer 2001;37(suppl 6):144. Blohmer, et al. Ann Oncol 2004;15:abstract #447PD, (suppl. 3). Lai, et al. J Clin Oncol 2006;24:4675–6. Michael, et al. J Clin Oncol 2005;23(168) Abstract 613. Elliott, et al. Blood 2006;107(5):1892–5. Brown, et al, Stem cells 2007;25:718–22. Kokhaei, et al. Clin Cancer Res (in press). Vansteenkiste, et al. JNCI 94:1211–1220. Hedenus, et al. J Clin Oncol ;23:6941–48 Övriga referenser av relevans 12. 13. 14. 15. 17. 23. 24. Dammacco, et al. Br J Haematol 2001;113:172–8. Oberhoff, et al. Annal Oncol 1998;9:255–60. Kumar, et al. Am J Path 2005;188:823–9. Amin, et al. Blood 2005;106:abstract4258. Phrommintikul, et al. Lancet 2007;369:381–8. Chatterjee Lancet 2005;365:1890–2. Vaupel, et al. Onkologie 28:216–21. Information från Läkemedelsverket 3:2007 13 Behandlingsrekommendation Erytropoietin och cancerrelaterad anemi Deltagarlista Deltagarnas jävsförhållanden kan erhållas från Läkemedelsverket. Senior expert Jane Ahlqvist-Rastad Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent Elisabeth Kjellen Onkologiska kliniken Universitetssjukhuset i Lund 221 85 Lund Professor Maria Albertsson Onkologiska kliniken Södersjukhuset 118 83 Stockholm Professor Sven Påhlman Avdelning för molekylär medicin Universitetssjukhuset MAS 205 02 Malmö Professor Jonas Bergh Institution för Onkologi Karolinska Universitetssjukhuset 171 76 Stockholm Professor Björn Zackrisson Institution för Strålningsvetenskaper/Onkologi Norrlands Universitetssjukhus 901 85 Umeå Assistent Kristina Bergström Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Professor Anders Österborg Hematologiskt Centrum/ Radiumhemmet Karolinska Universitetssjukhuset 171 76 Stockholm Professor Gunnar Birgegård Institution för Medicinska vetenskaper Akademiska sjukhuset 751 85 Uppsala Överläkare Peter Johansson Hematologsektionen Sahlgrenska Universitetssjukhuset 413 45 Göteborg Med Dr Bertil Jonsson Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala 14 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Som observatör deltog Professor Jens Overgaard Afdelning for klinisk Onkologi Aarhus Sygehus Nørrebrogade 44, byggn 5 8000 Aarhus C Danmark Biverkningsnytt Biverkningsnytt Kabergolin och pergolid – risk för skada på hjärtklaffarna Kabergolin (till exempel Cabaser) som är godkänt i Sverige för behandling av Parkinsons sjukdom kan orsaka skada på hjärtklaffarna. Läkemedlet ska därför endast användas när andra alternativ saknas. Pergolid är en likartad substans som används vid Parkinsons sjukdom men som inte är godkänd i Sverige. Även pergolid kan ge skador på hjärtklaffarna. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, rekommenderar tillverkarna att dra tillbaka pergolid från den amerikanska marknaden. Nyligen publicerades två vetenskapliga studier (1,2) som visar en ökad risk för skador på hjärtklaffarna, vilka var både lindriga och allvarliga, vid behandling med två läkemedel för Parkinsons sjukdom, kabergolin och pergolid. Skadan uppträdde främst hos patienter som använt läkemedlen under flera år. Kabergolin finns godkänt i Sverige sedan 1996. Drygt 1 000 patienter uppskattas ha fått kabergolin i Sverige. Pergolid är inte godkänt för försäljning och kan endast skrivas ut av läkare på licens. Endast ett mindre antal patienter har fått pergolid. I Sverige har sex fall av hjärtklaffpåverkan vid behandling med kabergolin rapporterats till Läkemedelsverket och ett fall har rapporterats vid pergolidbehandling. Ny säkerhetsvärdering I ljuset av de två nya studierna har Läkemedelsverket genomfört en förnyad säkerhetsvärdering av kabergolin. Läkemedelsverket har också i samverkan med övriga medlemsländer inom EU infört ändringar av produktresumén för alla kabergolininnehållande läkemedel för behandling av Parkinsons sjukdom enligt följande: • Indikationen för behandlingen med kabergolin inskränks till att endast vara ett alternativ när behandling med andra parkinsonläkemedel inte har effekt eller när patienten inte tolererar dessa. • Kabergolin ska inte användas om patienten har hjärt- eller lungproblem, inklusive skada på hjärtklaffarna. • En hjärtutredning som innefattar ekokardiografi ska utföras före start av behandlingen och regelbundet därefter. • Behandlingen ska avbrytas om skada på hjärtklaffarna upptäcks. För närvarande pågår också en utredning av säkerheten för användning av kabergolin vid överproduktion av hormonet prolaktin. I de europeiska länder där pergolid är godkänt införs ovanstående ändringar även för dessa produkter. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten, FDA, rekommenderar nu tillverkarna att dra tillbaka pergolid från den amerikanska marknaden. I Sverige beräknas att Parkinsons sjukdom, som är en neurologisk sjukdom med muskelstelhet och skakningar, förekommer hos 100–150 per 100 000 invånare, det vill säga att det finns 10–15 000 patienter i landet. Sjukdomen börjar vanligen i 50–70-årsåldern och ökar i frekvens med stigande ålder. Läkemedelsverket rekommenderar patienter att inte ändra sin medicinering på grund av resultaten. Patienter som känner sig oroliga kan diskutera medicineringen med sin läkare vid nästa planerade besök. Referenser 1. 2. Schade R, et al. Dopamine agonists and the risk of cardiacvalve regurgitation, N Engl J Med 2007;356:29–38. Zanettini R, et al. Valvular heart disease and the use of dopamine agonists for Parkinson´s disease, N Engl J Med 2007;356:39–46. Information från Läkemedelsverket 3:2007 15 Biverkningsnytt Keteks effekt och säkerhet omvärderad De europeiska läkemedelsmyndigheterna har beslutat att begränsa indikationerna för Ketek (telitromycin). Produktinformationen har därför uppdaterats avseende kontraindikationer och biverkningar. De europeiska läkemedelsmyndigheterna har genom sin vetenskapliga kommitté CHMP beslutat begränsa indikationerna för Ketek (telitromycin). Ketek ska endast användas vid akuta exacerbationer av kronisk bronkit och vid akut sinuit då infektionen är orsakad av bakterier med påvisad eller misstänkt betalaktamoch/eller makrolid resistens. Tonsillit/faryngit, orsakad av Streptococcus pyogenes, ska endast behandlas med Ketek när betalaktamantibiotika inte är lämpligt i länder/regioner med en hög förekomst av makrolidresistenta S. pyogenes. Ingen restriktion är införd för indikationen samhällsförvärvad pneumoni. Dessutom har produktresumén uppdaterats avseende vissa av de kända biverkningarna. För de indikationer som har begränsats bedöms nyttan med Ketek endast överväga riskerna då antibiotika av typen betalaktamer eller makrolider inte är tillämpliga. Jämfört med betalaktam- och makrolidantibiotika verkar Ketek vara associerat med en högre risk för några biverkningar av vilka vissa är allvarliga. Produktresumén har därför också uppdaterats avseende myasthenia gravis som en kontraindikation, och med ny säkerhetsinformation rörande risk för övergående synrubbningar och svimning. Allvarliga leverbiverkningar har också förekommit men dessa bedöms inte vara allvarligare eller förekomma oftare än för andra preparat som används vid behandling av luftvägsinfektioner. Informationen om leverbiverkningar i produktresumén uppdaterades 2006. Förskrivningen av telitromycin i Sverige är låg (totalt 183 förpackningar år 2006). Detta läkemedel används främst som ett andra- eller tredjehandsalternativ då penicilliner, cefalosporiner eller doxycyklin inte kan användas på grund av överkänslighet eller påvisad resistens. Läkemedelverkets tidigare bedömning av telitromycin kvarstår: att preparatet inte tillför något väsentligt till etablerad terapiarsenal vid bakteriella luftvägsinfektioner i allmänhet, men att telitromycin kan vara ett värdefullt alternativ vid behandling av luftvägsinfektioner orsakade av penicillin- och erytromycinresistenta pneumokocker. Denna bedömning är i linje med rekommendationer från Referensgruppen för Antibiotikafrågor (RAF). Även sjuksköterskor får rapportera läkemedelsbiverkningar Läkemedelsverket ger nu sjuksköterskor möjlighet att rapportera biverkningar. Därmed fullföljer Läkemedelsverket en serie åtgärder för att förbättra säkerhetsuppföljningen av läkemedel. Läkemedelsverket ger nu sjuksköterskor möjlighet att rapportera biverkningar och rekommenderar landstingen att underlätta införandet av sjuksköterskornas rapporteringsmöjlighet. Den utökade rapporteringen kommer att innebära en komplettering av den information som Läkemedelsverket redan i dag får från hälso- och sjukvården. Ett webbaserat undervisningsmaterial till hälsooch sjukvården har tagits fram och finns tillgängligt på Läkemedelsverkets webbplats. Läkemedelsverket har också engagerat regionala biverkningscentra som, i samarbete med hälso- och sjukvården samt högskolor, kommer att erbjuda sjuksköterskor utbildning. Fungerande rutiner och ett gott lagarbete kring bi- 16 Information från Läkemedelsverket 3:2007 verkningsrapporteringen kommer förhoppningsvis att skapa goda förutsättningar för en ökad rapportering av läkemedelsbiverkningar. Förbättringsåtgärderna initierades ursprungligen inom ramen för myndighetens biverkningsutredning. Förutom sjuksköterskerapportering har det handlat om konsumentrapportering, myndighetssamarbete med läkemedelsregistret, landstingssamarbete om biverkningsrapportering inom avvikelsehanteringssystemet och sjukvårdssamarbete kring elektronisk rapportering av misstänkta biverkningar. Biverkningsnytt Mabthera och progressiv multifokal leukoencefalopati Tre fall av progressiv multifokal leukoencefalopati (PML) med dödlig utgång har rapporterats hos patienter med SLE respektive vaskulit (kärlinflammation) som har behandlats med Mabthera. De rapporterade fallen av PML har inträffat vid behandling utanför godkända indikationsområden. Två fall av progressiv multifokal leukoencefalopati (PML) med dödlig utgång har rapporterats hos patienter med systemisk lupus erythematosus (SLE) som behandlats med Mabthera. Ytterligare ett fall med dödlig utgång av PML har rapporterats hos en patient med vaskulit som behandlats med Mabthera. De rapporterade fallen har inträffat vid behandling utanför godkända indikationsområden. Patienterna hade tidigare eller pågående annan immunosuppressiv behandling. Orsakssamband mellan Mabthera och PML har inte fastställts. Mabthera (rituximab) är ett läkemedel som är godkänt för behandling av vissa former av non-Hodgkinlymfom med eller utan annan samtidig behandling med cytostatika, samt tillsammans med metotrexat för behandling av svår aktiv reumatoid artrit. Läkare som behandlar SLE- eller vaskulitpatienter med Mabthera eller andra immunosuppressiva läkemedel bör ta PML-diagnos under övervägande hos en patient som uppvisar nytillkomna neurologiska tecken. Patienten bör bedömas av neurolog för att avgöra om MRT-undersökning av hjärnan och lumbalpunktion är indicerade. PML är en sällsynt, progressiv, demyeliniserande sjukdom i centrala nervsystemet som vanligen leder till dödsfall eller svår invaliditet. PML orsakas av aktivering av JC-virus, ett polyomavirus som finns i latent form hos upp till 80 procent av friska vuxna. JC-virus förblir oftast latent, och orsakar i allmänhet endast PML hos patienter med nedsatt immunförsvar antingen på grund av annan sjukdom (exempelvis hiv eller lymfom) eller behandling (exempelvis cancerkemoterapi eller rejektionsprofylax vid transplantation). I litteraturen finns fall med PML beskrivna hos SLEpatienter som behandlats med andra immunosuppressiva läkemedel än Mabthera. Så snart de aktuella PML-fallen blev kända kontaktade Läkemedelsverket läkare som sköter SLE-patienter. Läkemedelsverket gjorde också en genomgång av alla pågående kliniska prövningar gällande såväl SLE och vaskulit som olika cancersjukdomar. Förnyade risk-nyttabedömningar har införts i protokollen och informationen till patienterna har uppdaterats. Information från Läkemedelsverket 3:2007 17 Biverkningsnytt Data-mining som redskap för signalgenerering Att följa upp misstänkta biverkningar är en viktig del i Läkemedelsverkets värdering av godkända produkter. Den vikigaste informationskällan för nya biverkningssignaler är så kallade spontanrapporter av misstänkta biverkningar från hälso- och sjukvården. Begreppet ”data-mining” innebär att man letar efter mönster och strukturer i stora datamängder med hjälp av olika statistiska modeller. Data-mining kan användas inom många områden, bland annat när det gäller att upptäcka biverkningssignaler i stora register. Läkemedelsverket har i en retrospektiv genomgång använt metoden i det svenska biverkningsregistret SWEDIS. En biverkningssignal definieras av Världshälsoorganisationen WHO som: Rapporterad information om ett möjligt kausalt samband mellan en biverkning och ett läkemedel, där sambandet sedan tidigare är okänt eller ofullständigt dokumenterat. Vanligen krävs mer än en enstaka rapport för att generera en signal, beroende på hur allvarlig biverkningen är och rapportens kvalitet (1). Den viktigaste källan till kunskap om okända eller ofullständigt dokumenterade biverkningar är så kallade spontanrapporter om misstänkta biverkningar. Den stora mängden biverkningsrapporter i olika databaser gör dock att det är mycket svårt att med hjälp av bedömningar av inkomna rapporter fall för fall upptäcka nya biverkningsproblem. Rapporterna kan komma med långa mellanrum i tiden, klasseffekter kan speglas av enstaka rapporter för olika preparat, och kodningen av de rapporterade biverkningarna, det vill säga tolkningen av dessa, kan göra att eventuella samband mellan rapporter med olika men relaterade biverkningsdiagnoser inte uppmärksammas. Register av olika slag – läkemedels- och sjukdomsregister eller journaldatabaser – är oftast inte tillräckligt precisa för att kunna väcka misstankar om nya, ovänFigur 1. 18 Information från Läkemedelsverket 3:2007 tade samband mellan läkemedelsbehandling och biverkningar. Däremot kan register vara ovärderliga för att förstärka eller bekräfta misstankar om misstänkta biverkningar och även för att kvantifiera omfattningen av ett eventuellt problem. Statistiska signaler I slutet av 90-talet inledde Stephen Evans, vid den tiden statistiker på den brittiska läkemedelsmyndigheten, försök att utveckla statistiska metoder för att hitta potentiella signaler i den brittiska biverkningsdatabasen. Det mått han förde fram var Proportional Reporting Ratio, eller PRR (2). PRR är en relativ risk, uträknad som kvoten mellan den relativa frekvensen för en biverkning rapporterad i samband med ett givet läkemedel och den relativa frekvensen av samma biverkning med alla andra läkemedel i databasen. Ett PRR över ett indikerar ett positivt samband. Om även det 95-procentiga konfidensintervallets nedre gräns är över ett, är PRR-värdet statistiskt signifikant. Likheten mellan den ”klassiska” relativa risken och PRR illustreras i Figur 1. Exemplet i Figur 1 baseras på data från SWEDIS, den svenska biverkningsdatabasen, till och med an- Biverkningsnytt dra kvartalet 1998. Av alla rapporter där ett atypiskt neuroleptikum hade rapporterats som misstänkt läkemedel, var biverkningsdiagnosen ventrombos eller lungemoboli i 2,6 % av fallen. Dessa biverkningsdiagnosers förekomst i hela databasen var 1,5 %. Kvoten mellan 2,6 och 1,5 är 1,8 – alltså rapporterades dessa diagnoser i samband med atypiska neuroleptika nästan dubbelt så ofta jämfört med hur ofta andra läkemedel var misstänkta i samband med dessa diagnoser. Vidare är PRR–värdet statistiskt säkerställt, eftersom det 95–procentiga konfidensintervallet är över 1,0. Tanken är att man för alla kombinationer av biverkning och läkemedel som finns i databasen ska räkna fram ett PRR. Metoden är ”blindad” ur medicinsk synpunkt – därför har termen ”Signal of Disproportionate Reporting” (SDR) (3) framförts som förslag på benämning, för att skilja ut denna statistiska term från den traditionella biverkningssignalen. En SDR måste alltid utvärderas innan den kan räknas som en potentiell signal. Statistiska metoder för identifiering av nya möjliga biverkningsproblem kan aldrig ersätta en relevant klinisk eller farmaceutisk bedömning. Antalet unika kombinationer av ”läkemedel + biverkningsterm” i en databas kan vara mycket högt. Därför kan ett mycket stort antal statistiskt signifikanta SDR uppträda. Eftersom relevansen av varje SDR måste utvärderas, kan arbetsbördan att bedöma dessa bli betydande. Vidare kan PRR-värdena ibland bli extremt höga – och statistiskt signifikanta – även om väldigt få rapporter finns registrerade. För att ”krympa” extrema disproportionalitetsvärden, och för att minska antalet SDR, introducerade WHO och den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA varsin bayesiansk metod för att skatta graden av statistisk avvikelse hos läkemedel–biverkningskombinationer. Man ville på detta vis lägga större vikt vid de bakomliggande sannolikheterna (prior probabilities) för att läkemedlet respektive biverkningstermen rapporterats tidigare. FDA utvecklade MGPS – ”Multiitem Gamma Poisson Shrinker” (4,5) och WHO utvecklade BCPNN – ”Bayesian Confidence Propagation Neural Network” (6). WHOs BCPNN ger ett värde på disproportionaliteten som benämns Information Component (IC). Värdet på informationen i skattningen vägs mot hur mycket information om läkemedel respektive biverkning som redan finns i databasen. Eftersom BCPNN är tekniskt och matematiskt enklare att använda än MGPS, har metoden testats i det svenska biverkningsregistret för att ge en uppfattning om statistiska data-miningmetoder kan vara användbara även i små databaser som den svenska. Data-mining i SWEDIS Det svenska biverkningsregistret SWEDIS är en i internationella sammanhang liten biverkningsdatabas. Hösten 2006 passerades 100 000 inkomna rappor- ter, men inflödet är lågt, endast 4–5 000 rapporter per år (till EMEAs biverkningsdatabas Eudravigilance inkommer cirka 30 000 rapporter varje månad). Nackdelen med den ringa storleken kan uppvägas av att rapporteringen i SWEDIS är av god kvalitet och att sjuk- och hälsovård i Sverige är relativt enhetlig – exempelvis utgörs en mycket stor del av FDAs databas av icke-medicinskt bekräftade konsumentrapporter, och både FDAs och WHOs databas innehåller rapporter från en stor mängd länder, med skiftande läkemedelsanvändning och karaktäristika hos sjuk- och hälsovård och inte minst olika rapporteringsmönster. Genom den goda registertraditionen i Sverige, med det senaste tillskottet av Läkemedelsregistret, där alla uttag av läkemedel på apotek registreras med personnummer (7), är det lättare än i andra länder att få en uppfattning om förekomsten av vissa sjukdomar, och även om hur många personer som exponerats för läkemedel sålda på recept, eller kvantiteten sålda läkemedel för receptfria preparat, och för läkemedel som mest används i slutenvård. Dessa register gör det lätttare att utvärdera potentiella biverkningssignaler. I en retrospektiv genomgång av ett antal kända biverkningsproblem som uppmärksammats under senaste åren kontrollerade Läkemedelsverket om en SDR kunde påvisas i SWEDIS, och i så fall när den först var signifikant. Vid genomgången analyserades bland annat hjärtinfarkt och coxiber. Kombinationen rofecoxib-hjärtinfarkt uppvisade då ett signifikant IC-värde – en SDR förelåg – redan tredje kvartalet 2002 om samtliga fyra rapporter inkluderades, alltså även de rapporter där rofecoxib inte var rapporterat som ”misstänkt”. Vid samma tidpunkt förelåg en SDR också för hela gruppen coxiber och hjärtinfarkt, men med sex rapporter totalt. Om endast rapporter där rofecoxib rapporterades som ”misstänkt” togs med i beräkningen, dröjde det till första kvartalet 2004, då fyra rapporter kommit in, innan en SDR kunde observeras. Det är dock värt att betona att, om alla rapporter med coxiber som ”misstänkt” läkemedel vid hjärtinfarkt analyseras som grupp, var IC-värdet signifikant redan första kvartalet 2003 med sex rapporter – ett helt år innan den första enstaka substansen i gruppen genererade en SDR. Även om det inte är självklart att inbegripa ”samtidiga” ej misstänkta läkemedel i sådana här analyser, visar detta exempel att en statistisk signal kan upptäckas tidigare på det sättet. Detta är naturligtvis inte alltid fallet, och det är svårt att definitivt tolka en sådan SDR, men den kan medföra att man tidigare uppmärksammar möjligheten av ett kommande problem. Vidare visar detta exempel att man genom analyser av läkemedelsklasser i stället för enstaka substanser kan få tidigare statistiska signaler om ett möjligt kommande biverkningsproblem. Information från Läkemedelsverket 3:2007 19 Biverkningsnytt Slutsatser Även en numerärt liten biverkningsdatabas som SWEDIS kan uppenbarligen generera statistiska signaler retrospektivt för kända och dokumenterade biverkningar. Det kvarstår emellertid att utvärdera om den även räcker till för att prospektivt kunna användas för statistiska data-miningmetoder. Antalet rapporter som kommer in – cirka 4 000–5 000 per år – är mycket litet jämfört med de stora internationella databaserna där tiotusentals rapporter registreras varje månad. En SDR kan aldrig betraktas som en ”potentiell signal” utan vederbörlig medicinsk utvärdering. I de exempel som presenterats ovan från SWEDIS har rapporterna som genererat IC-värdena inte bedömts på sådant sätt utan har endast presenterats som indikatorer på när i tiden en utvärdering grundad på statistiska signaler skulle ha kunnat motiveras. Under 2007 kommer Läkemedelsverket att fortsatt utvärdera användandet av disproportionalitetsanalyser i SWEDIS – tillför dessa metoder något utöver traditionella bedömningar, eller med andra ord: Föreligger en positiv eller negativ ”work–benefitkvot” vid användande av data-mining i en kvantitativt liten databas som den svenska? 20 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. Edwards IR, Biriell C. Harmonisation in pharmacovigilance. Drug Saf 1994;10:93–102. Evans SJW, Waller PC, Davis S. Use of proportional reporting ratios (PRRs) for signal generation from spontaneous adverse drug reaction reports. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2001;10:483–6. Hauben M, Reich L. Communication of findings in pharmacovigilance: use of the term “signal” and the need for precision in its use. Eur J Clin Pharmacol 2005;61:479–80. DuMouchelW. Bayesian data mining in large frequency tables, with an application to the FDA spontaneous reporting system. Am Stat 1999;53:177–90. Szarfman A, Machado SG, O’Neill RT. Use of screening algorithms and computer systems to efficiently signal higher-thanexpected combinations of drugs and events in the US FDA’s spontaneous reports database. Drug Saf 2002;25:381–92. Bate A, Lindquist M, Edwards IR, et al. A data mining approach for signal detection and analysis. Drug Saf 2002;25:393–7. Wettermark B, Hammar N, Michaelfored C, et al. The new Swedish Prescribed Drug Register-Opportunities for pharmacoepidemiological research and experience from the first six months. Pharmacoepidemiol Drug Saf 2006 Aug 9; [Epub ahead of print]. Biverkningsnytt Långtidsbehandling med glitazoner ökar risken för frakturer hos kvinnor Nya säkerhetsdata har framkommit för tiazolidindionerna Actos (pioglitazon) och Avandia (rosiglitazon) samt kombinationer med dessa läkemedel angående ökad risk för frakturer hos kvinnor som behandlas med läkemedlen. Tillgängliga data talar för att effekten torde vara en klasseffekt för glitazoner. Pioglitazon (Actos) och rosiglitazon (Avandia) är de två tiazolidindioner som finns registrerade inom EU. Glitazonerna är selektiva peroxisom proliferator activated nuclear receptor γ-agonister (PPAR-γ-agonister ). PPAR-γ tillhör den nukleära receptorfamiljen av ligandaktiverade transkriptionsfaktorer och är involverad i differentiering av adipocyter och regleringen av insulin och glukosmetabolismen. PPAR-γ-agonister minskar insulinresistensen i fettvävnader, skelettmuskler och lever, vilket leder till att glukosnivåerna sänks. Preparaten används enbart till patienter med diabetes mellitus typ 2. Glitazoner och benkvalitet – prekliniska studier Prekliniska studier angående effekterna av glitazoner på osteoblastdifferentiering och ben baseras huvudsakligen på förutsättningen att osteoblaster och adipocyter utvecklas från en gemensam mesenkymalt präglad stamcell och att agonism av PPAR-γ kan befrämja adipogenes på bekostnad av osteoblastdifferentiering. Detta har visats in vitro med vissa PPARγ-agonister, medan vissa mindre potenta agonister inte har visats ha någon effekt på differentieringen av osteoblaster. Sammantaget visar detta att förhållandet mellan osteoblast och adipocyt är komplext. Man har också sett data från gnagarmodeller som talar för att aktivering av PPAR-γ kan undertrycka IGF-1 (insulin like growth factor-1)-uttrycket, en tillväxtfaktor som har anabola effekter på ett antal vävnader, inkluderande ben. I förlängningen av detta har man i prekliniska gnagarmodeller påvisat effekt på ben med PPAR-γ-ago- nister i vissa studier men i andra sådana studier har man inte kunnat påvisa någon beneffekt. Man kan ändock dra slutsatsen att behandling med glitazoner kan ha konsekvenser på benkvaliteten genom sin verkningsmekanism. Resultat från kliniska humanstudier I kliniska humanstudier finns två studier som visar positiv och två studier som visar negativ effekt på ben. De data som finns talar för att effekten, vilken den än är, torde vara en klasseffekt för glitazoner. Tidigare har man ansett att personer med diabetes mellitus typ 2 inte har ökad frakturförekomst jämfört med normalbefolkningen, huvudsakligen beroende på patienternas högre vikt (högre vikt är generellt relaterat till högre bentäthet). Emellertid finns nytillkomna data som talar för att personer med typ 2-diabetes har en ökad risk för att råka ut för frakturer, med en möjlig övervikt av extremitetsfrakturer, jämfört med åldersmatchade kontroller. Resultat ifrån studier – rosiglitazon Nyligen slutfördes och publicerades ADOPT (A Diabetes Outcome Progression Trial)-studien där man värderat effekt- och säkerhetsdata för rosiglitazonbehandling under lång tid i jämförelse med metformin- och glibenklamid/glyburidbehandling. 4 351 personer som tidigare inte erhållit någon diabetesbehandling randomiserades i studien till behandling med antingen rosiglitazon, metformin eller glyburid/glibenklamid. Behandlingen pågick under fyra till sex år och primärt endpoint-utfall var tid till icketillfredsställande metabol kontroll. 2 457 personer Tabell I. Patienter med frakturer i ADOPT studien. MÄN Experienced a fracture KVINNOR Rosiglitazon 811 män 2 766,7 PÅ (patientår) Metformin 864 män 2 957,6 PÅ (patientår) Glyburid 836 män 2 612,8 PÅ (patientår) n (%) n (%) n (%) 32 (3,95) 1,16 645 kvinnor 2 187,2 PÅ n (%) Experienced a fracture Rate/ 100 PÅ 60 (9,30) Rate/ 100 PÅ 29 (3,36) 0,98 590 kvinnor 1 948,0 PÅ Rate/ 100 PÅ 2,74 n (%) 30 (5,09) Rate/ 100 PÅ 28 (3,35) 1,07 605 kvinnor 1 630,8 PÅ Rate/ 100 PÅ 1,54 n (%) 21 (3,47) Rate/ 100 PÅ 1,29 Information från Läkemedelsverket 3:2007 21 Biverkningsnytt Figur 1. Kumulativ incidens med tid till första fraktur (alla randomiserade kvinnor) i ADOPT RSG = rosiglitazon, GLY = glyburide, MET = metformin Figur 2. : Kaplan-Meier kurva avseende frakturfrekvens hos kvinnor i PROactive studien. 22 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Biverkningsnytt genomförde hela studien eller uppnådde det primära utfallet. Medianålder hos personerna var 56 år och median-BMI låg på 32 kg/m2. Vid genomgång av materialet fann man en ökad förekomst av frakturer hos kvinnor i rosiglitazongruppen jämfört med metformin- och glyburidgrupperna. Frakturerna var lokaliserade till övre extremiteten, hand och fot. Kaplan-Meierkurvan (Figur 1) visar att ökningen av antalet frakturer framträder efter ungefär ett år. Någon ökning vad gäller höft-, radius- eller spinalfrakturer sågs ej. Frakturförekomsten hos män var lika i de tre olika behandlingsgrupperna. I en granskning av en annan långtidsstudie, RECORD (Rosiglitazone Evaluated for Cardiac Outcomes Regulation of Glycemia in Diabetes) fann man liknande fynd med ökad frakturförekomst hos kvinnor samt ingen skillnad hos män. Resultat från studier – pioglitazon Vad gäller pioglitazon har man undersökt frakturförekomst i PROactive (PROspective pioglitAzone Clincial Trial In macroVascular Events)-studien och där sågs också en ökad frakturförekomst hos kvinnor. Denna studie rörde patienter med typ 2-diabetes som hade makrovaskulära komplikationer och 5 238 patienter randomiserades att få behandling med antingen pioglitazon eller placebo. Patienterna följdes i medeltal 34,5 månader och där sågs ökad förekomst av frakturer hos de kvinnor som behandlats med pioglitazon jämfört med de kvinnor som fått placebo. Patienterna var något äldre än i ADOPT med en medelålder på 61 år och BMI nästan 31 kg/m2. De frakturer som sågs i ökad förekomst i den studien var femur-, underarms-, spinal- och eventuellt handledsfraktur. Också här sågs den ökade frakturförekomsten efter ett år enligt Kaplan-Meierkurvan (Figur 2). För både ADOPT och PRO-active måste sägas att ingen av studierna var upplagd för att undersöka frakturer eller frakturförekomst utan var ägnade att undersöka andra utfall som till exempel mortalitet, hjärtinfarkt och metabol kontroll. I båda studierna förekom också ett relativt stort bortfall; utgångsdemografiska data var dock liknande i respektive bortfallsgrupper. Talen är små och när man går ner på frakturlokalisationsnivå så finns osäkerhet. Under den senaste tiden har detta utretts inom EU och detta fynd kommer att införas i respektive preparats produktbeskrivning inom den närmaste tiden. Vidare utredning av den ökande frakturincidensen hos kvinnor pågår. Referenser Kahn SE, Haffner SM, Heise MA, et al. Glycemic durability of rosiglitazone, metformin, or glyburide monotherapy. N Engl J Med 2006;355:2427–43. Dormandy JA, Charbonnel B, Eckland DJ, et al. Secondary prevention of macrovascular events in patients with type 2 diabetes in the PROactive Study (PROspective pioglitAzone Clinical Trial In macroVascular Events): a randomised controlled trial. Lancet 2005;366:1279–89. Information från Läkemedelsverket 3:2007 23 Biverkningsnytt Interaktion mellan warfarin och grapefruktkärneextrakt Efter rapporter om misstänkt interaktion mellan grapefruktkärneextrakt och warfarin har Läkemedelsverkets laboratorium analyserat tre olika produkter innehållande grapefruktkärneextrakt med avseende på innehåll och påverkan på cytokrom P450-enzymet CYP2C9 in vitro. Produkterna marknadsförs som rena naturprodukter med starka antibiotiska egenskaper. Analyserna visade dock att alla tre produkterna innehöll höga halter av det syntetiska desinfektions- och konserveringsmedlet bensetoniumklorid. Under våren 2005 inkom två biverkningsrapporter till Läkemedelsverket gällande en misstänkt interaktion mellan grapefruktkärneextrakt och warfarin. Rapporterna beskrev patienterna, ett gift par, som stod på livslång behandling med Waran. Indikationen för Waranbehandlingen var för den 58-årige mannen en tidigare aortaklaffoperation och för den 54-åriga kvinnan recidiverande ventromboser. Båda var välinställda med avseende på Warandos och INR-värde och kontrollerades regelbundet på en medicinmottagning. Makarna hade på grund av en allmän ”sjukdomskänsla” intagit grapefruktkärneextrakt under tre dagar. Ytterligare tre dagar senare får hustrun en lindrig subkutan blödning. Hon söker akut och INRvärdet var då 7,9. Waranmedicineringen utsattes och tre dagar senare uppmättes ett INR på 2,2 och medicineringen kunde återinsättas. Då även maken intagit extraktet kontrollerades hans INR i samband med hustruns subkutana blödning. Värdet var 5,1. Han hade inga tecken på blödning och Waran sattes ut under två dagar. Då var värdet 2,2 och medicineringen kunde återinsättas. Frätande konserveringsmedel Laboratorieenheten på Läkemedelsverket analyserade den aktuella produkten (Estratto Di Semillas di Pompelmo, LAKSHMI) och fann att den innehöll ett ämne som gav upphov till kraftig in vitro-hämning av aktiviteten av det enzym som metaboliserar warfarin, CYP2C9 (1). Laboratorienheten har därefter identifierat det hämmande ämnet, samt även utvidgat analysen till att omfatta ytterligare två produkter innehållande grapefruktkärneextrakt (Citroseed och Citricidal 10 %) (3). Två av produkterna (Citricidal 100 % och Estratto Di Semillas di Pompelmo, LAKSHMI) går fortfarande att köpa genom svenska nätbaserade postorderföretag för hälsokostpreparat och marknadsförs som effektiva medel mot virus, bakterier och svampangrepp. Produkterna är inte godkända som naturläkemedel eller läkemedel av Läkemedelsverket, trots att de marknadsförs som sådana. Innehållet i de tre (grapefruktkärneextrakt) produkterna bestämdes med hjälp av NMR-spektroskopi. Förutom de deklarerade ingredienserna glycerol, vatten och grapefruktkärneextrakt identifierades det syntetiska ämnet bensetoniumklorid i alla produkter. Koncentrationen bensetoniumklorid var 7–8 % i två av produkterna och 25 % i en produkt. Koncentratio- 24 Information från Läkemedelsverket 3:2007 nen av naturligt grapefruktkärneextrakt var mindre än 0,1 %. Produkterna är således inte de rena naturprodukter de marknadsförs som utan består i huvudsak av glycerol, vatten och bensetoniumklorid. Resultaten bekräftar därmed tidigare studier där olika syntetiska konserveringsmedel, däribland bensetoniumklorid, har påvisats i grapefruktkärneextrakt (4,5). Bensetoniumklorid är en kvartenär ammoniumförening som vanligtvis används som desinfektionsmedel, rengöringsmedel och konserveringsmedel i läkemedel och kosmetika. Bensetoniumklorid är starkt frätande och kan ge en dödlig förgiftning vid intag av så lite som 10–20 milliliter. Rekommenderad daglig dos enligt tillverkarna för de analyserade produkterna är 5–12 droppar som späds i ett glas vatten. Läkemedelsverket har tidigare också informerat om att produkter innehållande grapefruktkärneextrakt befarats ge skador i munhåla och matstrupe (2). Ökad blödningsrisk Den farmakologiskt mest aktiva formen av warfarin, S-warfarin, metaboliseras huvudsakligen av cytokrom P450-enzymet CYP2C9. För att studera de olika produkternas påverkan på aktiviteten av CYP2C9 analyserades de i en så kallad in vitro-inhiberingsassay (6). Analysen visade att alla produkter gav upphov till kraftig hämning av aktiviteten av enzymet CYP2C9. Vidare analyserades bensetoniumklorids effekt på CYP2C9 i samma in vitro-assay. Även bensetoniumklorid orsakade kraftig hämning av CYP2C9-aktiviteten. Det är således troligt att bensetoniumklorid är den komponent i de olika produkterna som orsakat den observerade hämningen av CYP2C9 in vitro. Våra resultat in vitro indikerar en korrelation in vivo, det vill säga att samtidigt intag av warfarin och grapefruktkärneextrakt skulle kunna orsaka hämning av aktiviteten av CYP2C9 med en för hög koncentration warfarin i blodet och risk för inre blödningar som följd. Inga godkända produkter Det finns inga godkända läkemedel eller naturläkemedel i Sverige som innehåller grapefruktkärneextrakt. Patienter bör avrådas från att använda icke godkända (olagliga) läkemedel, då det inte finns någon kontroll över vad dessa produkter innehåller och hur de kan påverka en annan läkemedelsbehandling. Detta gäller i synnerhet patienter som behandlas med Waran, på Biverkningsnytt grund av risken för allvarliga interaktioner. Vidare bör patienter som står på Waranbehandling även avrådas från att använda godkända naturläkemedel eller kosttillskott där dokumentation angående interaktioner med warfarin saknas. Referenser 3. 2. 6. 1. Grapefruktkärneextrakt och interaktion med Waran (warfarin). Information från Läkemedelsverket 2005;16:77. Grapefruktkärneextrakt befaras ge skador i munhåla och strupe. Information från Läkemedelsverket 1998;9:9. 4. 5. Brandin H, Myrberg O, Rundlöf T, et al. Adverse effects by artificial grapefruit seed extract products in patients on warfarin therapy. Eur J Clin Pharmacol 2007 Accepted. von Woedtke TH, Schlüter B, Pflegel P, et al. Aspects of the antimicrobial efficacy of grapefruit seed extract and its relation to preservative substances contained. Pharmazie 1999;54:452–6. Takeoka G, Dao L, Wong RY, et al. Identification of benzethonium chloride in commercial grapefruit seed extracts. J Agric Food Chem 2001;49:3316–20. Vivid CYP2C9 Green Screening Kit, Invitrogen Corporation (PanVera, Carlsbad, CA, USA). Biverkningsenheten har bytt namn Läkemedelsverkets biverkningsenhet har bytt namn. Det nya namnet är Enheten för läkemedelssäkerhet. – Det nya namnet känns mer rättvisande eftersom biverkningsrapportering bara är en del av vår verksamhet, säger enhetschef Gunilla Sjölin-Forsberg. Den övervägande delen av enhetens arbete handlar om signalspaning och värdering av periodiska säkerhetsrapporter, bedömning av nytta–risk vid förnyat godkännande av läkemedel, bedömningar av followup measures och commitments från godkännandet samt RMP-värderingar (Risk Management Plan) inför godkännande. Det senare har i och med det nya regelverket utvecklats till att enheten deltar i projektgrupper tillsammans med Läkemedelsverkets utredningsenheter för preklinik och klinik, gör värderingar av företagens dokumentation samt skriver rapporter om planerad läkemedelsuppföljning av säkerhet efter godkännandet. Enheten har dessutom fått ett utökat ansvar för läkemedel i användning och samarbetet med Socialstyrelsen och läkemedelsregistret. På engelska benämns Enheten för läkemedelssäkerhet Department of Drug Safety. Enhetschef Gunilla Sjölin-Forsberg Information från Läkemedelsverket 3:2007 25 Läkemedelsmonografier Cubicin (daptomycin) ATC-kod: J01XX09 Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, 350 mg, 500 mg Novartis Sammanfattning Cubicin (daptomycin) är ett parenteralt administrerat antibiotikum med god effekt mot streptokocker, enterokocker och stafylokocker, inklusive meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA). Daptomycin utgör en ny antibiotikaklass med en verkningsmekanism som skiljer sig från tidigare godkända preparat. Det är en cyklisk lipopeptid som orsakar bakteriedöd via inkorporering av molekylen i grampositiva bakteriers cellmembran. Den antibakteriella effekten är bäst korrelerad till AUC/MIC och Cmax/MIC. Cubicin har i två större kontrollerade studier visats vara likvärdigt med semisyntetiska penicilliner och vankomycin avseende klinisk och mikrobiologisk effekt mot komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner. Daptomycins säkerhetsprofil är jämförbar med den för vankomycin, men risken för allvarliga muskelrelaterade biverkningar, såsom myalgi och myosit, vilka i de kliniska studierna registrerades oftare än för jämförelsegruppen, är ett observandum. Kraftiga ökningar av kreatininkinas, > 5 gånger övre normalgräns inträffade oftare hos Cubicinbehandlade patienter i förhållande till komparatorgruppen. Daptomycin utsöndras huvudsakligen via njurarna och metaboliseras inte via cytokrom P450-systemet; alltså förväntas inga CYP450-relaterade interaktioner med andra läkemedel. Hittills är ingen specifik resistensmekanism mot daptomycin karakteriserad. Enstaka kliniska isolat med nedsatt känslighet har dock rapporterats. Behandling skall endast inledas i samband med sjukhusvård och efter konsultation med relevant specialist. Godkännandedatum: 2006-01-19 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Cubicin bedöms vara ett värdefullt alternativ till vankomycin vid behandling av komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner orsakade av meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA). Preparatet har en unik verkningsmekanism och hittills är ingen korsresistens mot andra antibiotikagrupper påvisad. Verksam beståndsdel Daptomycin, en cyklisk, naturlig lipopeptid som är aktiv endast mot grampositiva bakterier. Daptomycin där gramnegativa och/eller vissa typer av anaeroba bakterier misstänks, skall Cubicin administreras tillsammans med lämpliga antibakteriella medel. Officiella riktlinjer om lämplig användning av antibakteriella medel skall beaktas. Dosering Rekommenderad dos för vuxna är 4 mg/kg administrerat en gång var 24:e timme i 7–14 dagar eller tills infektionen har läkt. Klinik Indikationer Behandling av komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner hos vuxna. Daptomycin är aktivt endast mot grampositiva bakterier. Vid blandade infektioner 26 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Bakgrund Majoriteten hud- och mjukdelsinfektioner (SSTI) orsakas av Staphylococcus aureus eller betahemolyserande streptokocker. Dessa infektioner betraktas som komplicerade om de involverar djupare strukturer såsom bindväv och muskellager, kräver omfattande kirurgiska ingrepp eller förekommer tillsammans med andra allvarliga tillstånd. Resistens hos stafylokocker, framför allt meticillinresistenta S. aureus (MRSA), utgör ett allvarligt och ökande problem i de flesta länder, vilket leder till att alternativen vid behandling av Monografier stafylokockinfektioner kan vara kraftigt begränsade. Problemet har tidigare gällt främst sjukhusförvärvade infektioner, men idag har en kraftig ökning av samhällsförvärvade infektioner orsakade av MRSA noterats, framför allt i Nordamerika. Enligt European Antimicrobial Resistance Surveillance System (EARSS) utgör MRSA en stadigt ökande andel av invasiva stafylokockinfektioner, år 2005 överstigande 50 % i flera europeiska länder och med en variation på < 1 %–60 % mellan länder. I Sverige utgör MRSA än så länge ett mindre problem, cirka 1 %, men frekvensen av isolerade MRSA ökar kontinuerligt och större utbrott på enskilda sjukhus/vårdinrättningar är inte ovanligt. Under 80-talet utfördes kliniska studier av daptomycin, men produkten lades ned efter enstaka fall av allvarliga biverkningar på skelettmuskulatur. Genom att ändra doseringsschemat till en gång dagligen, har dessa biverkningar nu kunnat begränsas avsevärt. Klinisk effekt Daptomycins kliniska effekt har studerats i två större kontrollerade multicenterstudier. Målsättningen var att utvärdera daptomycins säkerhet och effekt (non-inferiority-analys) jämfört med vankomycin och semisyntetiska penicilliner. Daptomycindosen i båda studierna var 4 mg/kg intravenöst, 1 gång var 24:e timme. Dosering av vankomycin var 1 g var tolfte timme, medan de semisyntetiska penicillinerna (oxacillin, kloxacillin, nafcillin, flukloxacillin) doserades 4–12 g per dag, i enlighet med nationella rekommendationer. Protokollen möjliggjorde en övergång till oral terapi om/när vissa kriterier hade uppnåtts. Doseringen av daptomycin och vankomycin reducerades hos patienter med kreatininclearance (CrCl) 30–70 mL/minut, medan patienter med CrCl < 30 mL/minut exkluderades. I båda studierna tilläts tillägg av aztreonam och/eller metronidazol om gramnegativa eller anaeroba bakterier påvisades eller misstänktes. Den primära effektvariabeln var klinisk respons (förbättrad och/eller utläkt) utvärderad 7–12 dagar efter avslutad behandling. Totalt inkluderandes 530 och 562 vuxna patienter med komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner (cSSTI) i respektive studie. Den första studien, DAP SST-98-01, utfördes främst i USA med 64 centra i USA och fem i Sydafrika, medan den andra, DAPSST-99-01 till stor del utfördes i Europa. Trettionio europeiska, 20 sydafrikanska, fem australiensiska och tre israeliska centra deltog. Andelen patienter som fick vankomycin i jämförelsegruppen var betydligt högre i studie 98-01 (59 %) jämfört med studie 9901 (22 %). Majoriteten av patienterna behövde inte kirurgisk behandling. Den vanligaste diagnosen var sårinfektion (38 % av patienterna) medan 21 % hade större abscesser, följt av diabetesrelaterade sår, andra sår och övriga infektioner. Bland de daptomycinbehandlade patienterna bedömdes knappt 60 % ha svåra infektioner och 36 % uppfyllde kriterierna för SIRS (systemic inflammatory response syndrome). Färre än 3 % av patienter behandlade med daptomycin hade bakteriemi, eftersom detta var ett exklusionskriterium. Behandlingstidens längd för båda studierna var i medeltal sju, fyra dagar för daptomycingruppen och 8,1 dagar för komparatorgruppen. I den europeiska studien var behandlingstiderna generellt sett kortare än i den amerikanska. De två behandlingsgrupperna (daptomycin vs. komparator) var väl balanserade avseende ålder, vikt, kön och etnicitet inom varje studie. Det fanns inga signifikanta skillnader mellan grupperna vad gäller andelen patienter som avbröt behandlingen på grund av biverkningar eller avsaknad av effekt. Klinisk effekt för daptomycin var jämförbar med komparatorpreparaten. Faktorer som antogs bidra till den något lägre effekten i studie 98-01 var att fler patienter inkluderade i denna studie var äldre, överviktiga, hade diabetes och perifera kärlsjukdomar. Incidensen av SIRS samt MRSA-infektioner och därmed vankomycinbehandling var också högre jämfört med patienter inkluderade i studie 99-01. Dock var frekvensen klinisk utläkning relativt likartad mellan studierna och behandlingsgrupperna, 42–49 %. Resultatet av effektutvärderingen framgår av tabell I. Den kliniska effekten av daptomycin var inte beroende av infektionens svårighetsgrad, SIRS, eller om kirurgi utfördes eller inte. Effekten hos äldre (> 65 år) var i motsats till jämförelsegruppen generellt sämre hos de daptomycinbehandlade patienterna. Tabell I. Klinisk effekt i den kliniskt utvärderingsbara (CE) populationen. DAP-SST-98-01 Daptomycin Komparator ( n= 223) (n = 222) Klinisk förbättring/ utläkning Klinisk utläkning n 167 % (75 %) n 166 % (75 %) 110 (49 %) 100 (45 %) Skillnad daptomycin– komparator % (95 % CI) 0,0 (–8,2; 8,0) DAPSST-99-01 Daptomycin Komparator (n = 238) (n = 250) n 217 % (89 %) n 235 % (90 %) 103 (42 %) 122 (47 %) Skillnad daptomycin– komparator % (95 % CI) 1,0 (–4,3: 6,5) Information från Läkemedelsverket 3:2007 27 Monografier Mikrobiologisk effekt Den mikrobiologiska effekten var likvärdig mellan grupperna. Att notera är att totalt isolerades relativt få MRSA och att effekten mot MRSA var numeriskt lägre än mot meticillinkänsliga stafylokocker. Kliniska studier har visat att Cubicin inte är effektivt vid behandling av pneumoni. Farmakodynamik och farmakokinetik Daptomycin är en cyklisk lipopeptid och är det första preparatet inom denna klass. Substansen har en unik verkningsmekanism vilken resulterar i en snabb, koncentrationsberoende, baktericid effekt mot känsliga grampositiva organismer in vitro. Den antibakteriella effekten korrelerar bäst till AUC/MIC och Cmax/ MIC. Verkningsmekanismen omfattar bindning (i närvaro av kalciumjoner) till bakteriemembran hos både växande och stationära grampositiva bakterieceller, vilket orsakar depolarisering och leder till snabb hämning av protein-, DNA- och RNA-syntes. Resultatet är förändrad permeabilitet och inhibition av peptidoglykansyntesen, vilket leder till bakteriedöd med försumbar cellys. Effekten av daptomycin förefaller vara oberoende av nu kända resistensmekanismer mot andra antibiotikagrupper med uttalad grampositiv effekt såsom betalaktamer, glykopeptider, kinopristin/dalfopristin eller linezolid. Preparatet har visats ha en god klinisk effekt på streptokocker och stafylokocker men saknar helt effekt mot gramnegativa bakterier. Hittills har ingen specifik resistensmekanism mot daptomycin karakteriserats, men subpopulationer med nedsatt känslighet har selekterats fram in vitro, där mekanismen förefaller vara kopplad till nedsatt bindning av daptomycin till bakteriens cellmembran. Kliniska isolat med nedsatt känslighet har beskrivits, främst i samband med långtidsterapi. Daptomycins farmakokinetik är linjär vid doser upp till 8 mg/kg administrerat som en daglig enkeldos i upp till sju dagar. Substansen absorberas otillräckligt efter oral administrering. Efter intravenös infusion av 4 mg/kg uppnås en serumkoncentration på cirka 60 mg/L. Distributionsvolymen är cirka 0,1 L/kg vilket indikerar låga vävnadskoncentrationer. Halveringstiden är 9–11 timmar vid normal njurfunktion och förlängs till > 20 timmar vid clearance < 30 mL/minut. Huvuddelen av daptomycin (78 %) utsöndras i urinen, varav 58 % i aktiv form. Dosjustering krävs vid CrCl < 30 mL/minut. Daptomycin undergår ringa eller ingen metabolism förmedlad av cytokrom P450 (CYP450). Studier in vitro har fastställt att daptomycin varken hämmar eller inducerar aktivitet hos kliniskt signifikanta humana CYP-isoformer. Således förväntas inga CYP450-relaterade interaktioner med läkemedlet. Tabell III. De vanligaste (> 2 %) biverkningarna med möjligt/troligt orsakssamband. Daptomycin n/ N 222/ 305 176/ 231 21/ 40 80/ 92 24/ 30 9/ 12 27/ 45 Patogen Staphylococcus aureus (alla) Staphylococcus aureus (MSSA) Staphylococcus aureus (MRSA) Streptococcus pyogenes Streptococcus agalactiae Streptococcus dysgalactiae equisimilis Enterococcus faecalis Komparator n/ N 238/ 323 184/ 239 26/ 47 82/ 103 22/ 41 10/ 15 41/ 61 (%) (72,8) (76,2) (52,5) (87,0) (80,0) (75,0) (60,0) (%) (73,7) (77,0) (55,3) (79,6) (53,7) (66,7) (67,2) Tabell II. Mikrobiologisk effekt per patogen för båda studierna. System Organ Class Totalt antal biverkningar Mag-tarmkanalen Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället Infektioner och infestationer Undersökningar Centrala och perifera nervsystemet SSTI-komplikationer 28 Antal (%) patienter Total Studies Daptomycin Komparator (n = 1 474) (n = 1 222) n (%) n (%) 290 (20) 234 (19) 98 (7) 82 (7) 49 (3) 43 (4) cSSTI Daptomycin (n = 550) n (%) 99 (18) 37 (7) 22 (4) Komparator (n = 558) n (%) 118 (21) 41 (7) 28 (5) 25 (2) 94 (6) 40 (3) 27 (2) 51 (4) 30 (2) 9 (2) 37 (7) 10 (2) 17 (3) 28 (5) 8 (1) 36 (2) 32 (3) 11 (2) 22 (4) Information från Läkemedelsverket 3:2007 Monografier Säkerhetsvärdering Fler än 1 400 patienter har behandlats med daptomycin i kliniska studier, av vilka över 800 behandlades i 7–14 dagar. Säkerheten vid långtidsbehandling är inte studerad. Behandlingsrelaterade biverkningar observerades hos 20 % av patienter behandlade med daptomycin och hos 19 % av patienter behandlade med jämförelseläkemedel. I cSSTI–studierna avbröt 2,8 % av patienterna behandlingen på grund av biverkningar i båda behandlingsgrupperna. De vanligaste rapporterade biverkningarna under själva behandlingen och 14 dagar därefter hos daptomycinbehandlade patienter var huvudvärk, illamående, kräkningar, diarré, muskelsmärta, svampinfektioner, hudutslag, reaktioner på infusionsstället, förhöjt kreatininkinas (CK) samt förhöjda leverenzymer. Antalet allvarliga biverkningar, exklusive dödsfall, var likartat mellan grupperna – 50 och 45 för daptomycin respektive jämförelseläkemedel av vilka 16 respektive tre bedömdes vara relaterade till läkemedlet. Endast tre respektive två av dessa ingick i cSSTI-studierna. Totalt 91 dödsfall rapporterades för den totala studiepopulationen, 68/1 474 (4,6 %) i daptomycingruppen och 23/1 222 (1,9 %) i jämförelsegrupper. Skillnaden bedömdes delvis bero på små, icke jämförande, öppna studier med svårt sjuka patienter, där daptomycin använts som ”sista alternativet”, ofta i höga doser, i avsaknad av annan terapi. I de två huvudstudierna registrerades åtta dödsfall per grupp. Effekter på skelettmuskulatur Biverkningarna som på 80-talet föranledde nedläggning av vidare utveckling av daptomycin var främst skador på skelettmuskulatur, vilket även är det främsta fyndet i prekliniska studier. Myopati i skelettmuskler med åtföljande stegring av CK är en direkt effekt av daptomycin. Dos-responskurvan för muskeleffekter har en marginal på ungefär tre gånger den föreslagna dosen, baserat på AUC. Effekten har inte visats vara relaterad till Cmax utan till doseringsintervall och sekundärt till AUC. Genom dosering var 24:e timme har detta problem begränsats betydligt. Muskelrelaterade biverkningar som registrerades i de kliniska studierna var samtliga reversibla. I cSSTI-studierna noterades en ökning av CK hos 9 % i båda grup- perna. Dock noterades kraftigt förhöjda CK-värden (> 5 ULN) främst hos daptomycinbehandlade patienter (1,6 % vs. 0,6 %). Myalgi, i samband med kraftigt förhöjda CK-nivåer, rapporterades endast bland daptomycinbehandlade patienter. Frekvensen angavs vara ungefär dubbelt så hög som den som rapporterats för HMG Co-A reduktasinhibitorer (statiner). Myosit rapporterades för elva daptomycin- respektive tre komparatorbehandlade. Det förelåg ingen korrelation mellan samtidig statin- eller fibratbehandling (n = 34) och förekomst av förhöjt CK eller muskelrelaterade biverkningar. Fem fall av reversibel rhabdomyolys har rapporterats efter det amerikanska godkännandet, varav ett klassades som möjligen och ett som troligtvis relaterat till daptomycinbehandling. En av dessa patienter behandlades samtidigt med statiner. Erfarenhet är begränsad beträffande administrering av daptomycin samtidigt med andra läkemedel som kan utlösa myopati. Några fall av kraftig förhöjning av CK och fall av rabdomyolys har dock inträffat hos patienter som har behandlats med ett sådant läkemedel samtidigt som daptomycin. Det rekommenderas att andra läkemedel förknippade med myopati om möjligt utsätts tillfälligt under behandlingen med daptomycin. Påverkan på perifera nerver är andra observationer vilka är relaterade till Cmax, med en beräknad säkerhetsmarginal på tio gånger rekommenderad dos. Dessa fynd involverar axoner och har visats vara helt men långsamt reversibla. Säkerheten vid behandling med Cubicin avseende påverkan på muskler, dess säkerhet och effektivitet hos patienter med njursjukdom och hos äldre kommer att studeras ytterligare efter marknadsintroduktionen. Dessutom skall företaget extra noggrant följa biverkningar och interaktioner med andra läkemedel samt övervaka resistensutveckling mot daptomycin. Referenser 1. 2. European Public Assessment Report, Scientific discussion (EPAR). www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/cubicin/ cubicin.htm Arbeit RD, Maki D, Tally FP, et al. Daptomycin 98-01 and 99-01 Investigators. The safety and efficacy of daptomycin for the treatment of complicated skin and skin-structure infections. Clin Infect Dis 2004;38:1673–81. Information från Läkemedelsverket 3:2007 29 Monografier Dukoral Oralt vaccin mot kolera Suspension och brusgranulat till oral suspension ATC-kod: J07AE01 SBL Vaccin AB Sammanfattning Dukoral är ett oralt vaccin mot kolera. Det består av värme- eller formalinavdödade Vibrio cholerae O1celler samt 1 mg av koleratoxinets B-subenhet (CTB) rekombinant framställt. Grundimmuniseringen omfattar två doser till vuxna och barn över sex års ålder och tre doser till barn 2–6 år gamla. En boosterdos rekommenderas inom två år till vuxna och barn över sex år och efter sex månader till barn 2–6 år. Skyddseffekten mot kolera är studerad i flera stora fältstudier. I en fältstudie i Bangladesh ingick över 89 000 försökspersoner, både barn från två års ålder och vuxna. Skyddseffekten i hela studiepopulationen under de första sex månaderna var 85 % (95 % CI: 56; 95) (p = 0,001). Båda biotyperna, klassisk och El Tor, förekom i studien. För vuxna visades skyddet vara i upp till två år, medan skyddseffekten hos barn avtog efter de första sex månaderna. Resultaten på vuxna bekräftades sedan i en studie i Peru på militärpersonal. I studien ingick 1 563 försökspersoner. Sannolikt var merparten av dessa immunologiskt naiva för kolera. Skyddseffekten var 85 % (p = 0,004). Samtliga kolerafall i studien orsakades av El Tor-stammar. Eftersom koleratoxinet korsreagerar med värmelabilt toxin (LT) från enterotoxinbildande E. coli (ETEC) har skyddseffekten mot ETEC också studerats. Dock bedömdes inte de studier som genomförts avseende skydd mot ETEC ge tillräckligt underlag för att styrka denna indikation för Dukoral. Utvärderingen av säkerheten varierade mellan olika kliniska prövningar när det gäller övervakningssystem, definition av symtom och uppföljningstid. I de flesta studierna utvärderades biverkningarna med hjälp av passiv övervakning. Gastrointestinala symtom inklusive buksmärtor, diarré, lös avföring, illamående och kräkningar förekom med samma frekvens i vaccin- och placebogrupperna. Läkemedelsverkets värdering Dukoral är det enda vaccinet mot kolera som är registrerat i Sverige idag. Det är ett värdefullt vaccin för resenärer till områden som är endemiska/epidemiska för kolera, framför allt för dem som kommer att vistas i högriskområden under längre tid. Verksam beståndsdel Varje dos vaccinsuspension (3 mL) innehåller: • Totalt 1 × 1 011 bakterier av följande stammar: Vibrio cholerae O1 Inaba, klassisk biotyp (värmeinaktiverad) 25 × 109 bakterier* Vibrio cholerae O1 Inaba, El Tor biotyp (formalininaktiverad) 25 × 09 bakterier* Vibrio cholerae O1 Ogawa, klassisk biotyp (värmeinaktiverad) 25 × 109 bakterier* Vibrio cholerae O1 Ogawa, klassisk biotyp (formalininaktiverad) 25 × 109 bakterier* • Rekombinant koleratoxin B-subenhet (rCTB) 1 mg (producerat i V. cholerae O1 Inaba, klassisk biotyp stam 213) *Bakteriehalt före inaktivering. Indikationer Dukoral är indicerat för aktiv immunisering mot sjukdom orsakad av Vibrio cholerae serogrupp O1 hos vuxna och barn från två år som ska besöka endemiska/epidemiska områden. Användningen av Dukoral ska bedömas på basis av officiella rekommendationer där hänsyn tas till den 30 Information från Läkemedelsverket 3:2007 epidemiologiska variabiliteten och risken att ådraga sig sjukdomen i olika geografiska områden samt under olika resebetingelser. Dosering Vaccinet är avsett för oralt bruk. Vaccinsuspensionen ska före intag blandas med en natriumbikarbonatlösning enligt beskrivningen nedan. Grundimmunisering Grundimmunisering omfattar två doser för vuxna och barn från sex år. Barn 2–6 år bör erhålla tre doser. Doserna ges med minst en veckas mellanrum. Om mer än sex veckor förflutit mellan doserna bör grundimmuniseringen startas på nytt. Immuniseringen ska avslutas minst en vecka före potentiell exponering för Vibrio cholerae O1. Boosterdos En boosterdos rekommenderas inom två år för vuxna och barn från sex år och efter sex månader för barn 2–6 år. Det finns inga kliniska effektdata för upprepad boosterdosering. Om mer än två år har förflutit bör grundimmuniseringen förnyas. Dukoral har administrerats till barn mellan ett och två år i säkerhets- och immunogenicitetsstudier, men effekten har inte studerats i denna åldersgrupp. Därför Monografier rekommenderas inte Dukoral till barn yngre än två år. Administreringssätt Natriumbikarbonat medföljer i form av brusgranulat som löses i ett glas kallt vatten (cirka 150 mL). Vaccinsuspensionen blandas med natriumbikarbonatlösningen och dricks inom två timmar. Föda och dryck samt oral administration av andra läkemedel ska undvikas en timme före och en timme efter vaccination. Barn 2–6 år: Hälften av natriumbikarbonatlösningen hälls bort och återstoden (cirka 75 mL) blandas med hela innehållet i vaccinflaskan. Klinik Bakgrund Kolera är en diarrésjukdom som har orsakat världsomfattande epidemier (pandemier) sedan århundraden tillbaka. Numera förekommer kolera nästan uteslutande i utvecklingsländer. Den sjunde pandemin startade 1961 i Indonesien och spreds snabbt till angränsande länder i Asien och kom till Västafrika på 70-talet och till Sydamerika 1991. Båda dessa kontinenter hade varit fria från kolera under 100 år innan den nuvarande pandemin drabbade dem. I Latinamerika är kolera numera under kontroll och endast få fall rapporteras från enstaka länder, medan i Afrika och Asien är kolera i vissa regioner nu endemisk. Den årliga incidensen av kolera uppskattas till 5,5 miljoner diarréfall och uppskattningsvis 120 000 dödsfall orsakas av kolera. I endemiska områden är incidensen högst bland barn över två års ålder. I icke-endemiska områden som drabbas av en koleraepidemi är alla ålderskategorier lika utsatta. Det är relativt ovanligt att resenärer drabbas av kolera, men vissa riskgrupper kan identifieras, t.ex. de som vistas i områden med hög risk för kolera under längre tid. Av dem som smittas av V. cholerae O1 drabbas mellan 1:3 och 1:100 av kolera. Beroende på geografiskt område, inokuleringsdos, biotyp och immunstatus kan utgången av infektionen bli alltifrån asymtomatisk till dödlig. Kolera karakteriseras av vattnig diarré. Vätskeförlusterna är i allvarliga fall mycket stora och kan bli upp till 18 liter vätska per dygn. Kolera är en av de infektionssjukdomar som har snabbast dödlig utgång. Oral eller intravenös vätskeersättning utgör den viktigaste behandlingen, medan antibiotika kan förkorta sjukdomsförloppet något. Sedan oral vätskeersättning (ORS) kom i bruk har dödligheten i kolera sänkts avsevärt, från upp till 50 % i svår kolera till < 0,5 %. Kolera orsakas av Vibrio cholerae serogrupp O1 och O139. Kolera indelas även i serotyp, Inaba, Ogawa eller Hikojima samt i biotyp, klassisk eller El Tor. Den sjunde kolerapandemin orsakas av V. cholerae O1, vanligen El Tor. V. cholerae O139 är än så länge begränsad till Asien, men det går inte att utesluta att även denna serogrupp kan spridas över världen. V. cholerae koloniserar tunntarmen och bildar där koleratoxin (CT). Infektionen är inte invasiv utan begränsad till epitelytan av tarmlumen och orsakar inte någon nämnvärd inflammation. CT består av den enzymatiskt aktiva A-subenheten och den bindande Bsubenheten (CTB). CTB binder till GM1-receptorn på enterocyter och A-subenheten internaliseras och påverkar den intracellulära nivån av cAMP, vilket leder till kraftigt utflöde av vatten och elektrolyter. Kolera ger upphov till skyddande immunitet, vilket visats både i kliniska och epidemiologiska studier. Troligen är såväl antikroppar mot O-antigen (LPS) som mot toxinet skyddande och genom synergieffekt blir skyddet starkast om båda förekommer. Skyddet medieras av sekretoriskt IgA, som utsöndras i tarmlumen och förhindrar kolonisation samt neutraliserar toxinet. Det finns även andra skyddande antigen, såsom ”toxin co-regulated pilus” (TCP), men dess roll efter naturlig infektion är inte helt klarlagd. Skyddet är serotypspecifikt, men ett visst korsskydd är påvisat. Serumantikroppar induceras efter infektion eller vaccination, men något serologiskt korrelat till skydd har inte etablerats. Vibriocidala antikroppar som neutraliserar kolerabakterien i närvaro av komplement används ofta som markör för genomgången infektion eller vaccination. Enterotoxinbildande E. coli (ETEC) producerar ett värmelabilt toxin (LT) som har likheter på aminosyranivå (cirka 80 % homologi) med koleratoxinet (CT). Funktionell och immunologisk korsreaktivitet mellan LT och CT har demonstrerats. ETEC producerar även ett värmestabilt toxin (ST). Cirka två tredjedelar av bakteriestammarna producerar LT, ensamt eller ihop med ST. ETEC orsakar cirka 30–50 % av all turistdiarré (TD) och är den enskilt viktigaste orsaken till TD. Incidensen av LT-ETEC varierar dock kraftigt geografiskt och över tid. Ett vaccin som skyddar mot LT-producerande ETEC kan därför teoretiskt endast skydda mot högst 10–33 % av all turistdiarré om skyddseffekten är 100 %. Vaccinhistorik Tidigare fanns parenterala helcellsvaccin mot kolera, men de gav endast upphov till omkring 50 % skyddseffekt under kort tid och var förknippade med biverkningar. De används numera i mycket begränsad omfattning och rekommenderas inte av WHO. Oral administration är det mest effektiva sättet att stimulera ett lokalt antikroppssvar i tarmen, och därför har forskningen inriktats på att ta fram orala vacciner mot kolera. Dukoral registrerades i Sverige (nationellt godkännande) 1991. Indikationen utökades 1996 till att även inkludera skydd mot turistdiarré orsakad av LTproducerande ETEC. För att få registrera Dukoral i andra europeiska länder ansökte företaget om ett centralt godkännande i samtliga EU-länder, vilket är ett krav för rekombinanta produkter. Under proceduren drogs ETEC-indikationen tillbaka, eftersom den europeiska vetenskapliga kommittén (CHMP) inte ansåg att skyddseffekten mot LT-ETEC var övertygande dokumenterad. Efter att en produkt godkänts Information från Läkemedelsverket 3:2007 31 Monografier centralt upphör det gamla nationella godkännandet att gälla, och därför är Dukoral nu endast godkänt för prevention av kolera även i Sverige. Klinisk effekt Skyddseffekten mot kolera är visad i två fältstudier, en i Bangladesh och en i Peru, vilka beskrivs mer utförligt nedan. Ytterligare två studier där skyddseffekten mot kolera var primär effektvariabel genomfördes. Den första studien, Peru Pampas, visade inte på någon skyddseffekt mot kolera under första årets uppföljning. De negativa resultaten förklarades troligen av kvalitetsproblem med svårigheter att identifiera prover korrekt, övervägande milda kolerafall, där man tidigare visat sämre effekt samt att tvådosschema användes även för barn. Den fjärde effektstudien i Arequipa, Peru, var inte konklusiv, eftersom inga kolerafall inträffade under uppföljningsperioden. Fältstudie i Bangladesh Detta var en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad studie i endemisk population i Bangladesh, där barn 2–15 år gamla och vuxna över 15 år ingick. Majoriteten av de vuxna var kvinnor. Försökspersonerna randomiserades till tre behandlingsgrupper som fick helcellsvaccin med CTB, enbart helcellsvaccin eller placebo. Tre doser av respektive vaccin eller placebo gavs med sex veckors intervall. Skyddseffekten i hela populationen under de första sex månaderna var 85 % (95 % CI: 56; 95) (p = 0,001). I Tabell II och III visas resultaten uppdelade på vuxna och barn över sex års ålder samt barn under sex år under en uppföljningstid av tre år. Subanalyser har visat att skyddseffekten mot svår kolera var något högre än mot mildare former. Skyddseffekten per serotyp och biotyp analyserades också (Tabell IV). Militärstudie i Peru Denna studie inkluderade endast vuxna män och ägde rum 1994, mindre än tre år efter att de första kolerafallen detekterats på den sydamerikanska kontinenten. Incidensen av kolera var mycket hög i studien, vilket tyder på att studiepopulationen var immunologiskt naiv för kolera. Uppföljningstiden var cirka sex månader och skyddseffekten var 85 % (95 % CI: 38; 97) (p = 0,004) baserat på två fall i vaccingruppen och 14 i placebogruppen. Samtliga kolerafall var av biotyp El Tor. Denna studie i ett icke-endemiskt område där studiepopulationen saknade tidigare exponering för kolera ansågs vara representativ även för immunologiskt naiva resenärer. Övriga effektstudier Även effekten mot enterotoxisk Escherichia coli (ETEC) har studerats i kliniska effektstudier. En pilotstudie på finska resenärer visade en kortsiktig skyddseffekt på 60 % mot LT-producerande ETEC, som dock inte var statistiskt signifikant. Skyddseffekten mot turistdiarré oavsett orsak var 23 % (ej signifikant). I den tidigare nämnda Bangladeshstudien var Tabell I. Översikt över koleraeffektstudier med Dukoral. Land Bangladesh Peru Peru, Pampas Arequipa, Peru N 89 152 1 563 21 924 82 762 Kommentar Fas III, fältstudie Fas III, militär Fas III, fältstudie Fas III, ej konklusiv Tabell II. Skyddseffekt efter tre doser vaccin eller placebo bland försökspersoner > 6 år gamla. Tid efter vaccination 6 månader År 1 År 2 År 3 Kolerafall Dukoral n =17 420 4 20 23 18 Skyddseffekt, % (95 % CI) Placebo n = 17 420 17 82 58 33 76 (30; 92) p = 0,009 76 (60; 85) p < 0,001 60 (36; 76) p < 0,001 45 (3; 69) p = 0,038 Tabell III. Skyddseffekt efter tre doser vaccin eller placebo bland försökspersoner < 6 år gamla. Tid efter vaccination 6 månader År 1 År 2 År 3 32 Kolerafall Dukoral n = 3 721 0 27 17 23 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Placebo n =3 800 9 49 26 18 Skyddseffekt, % (95 % CI) 100 44 (10; 65) p = 0,016 33 (–23; 64) n.s. <0 Monografier Tabell IV. Skyddseffekt per V. cholerae serotyp och biotyp i alla åldersgrupper efter tre doser vaccin eller placebo. Sero/Biotyp Inaba År 1 År 2 Ogawa År 1 År 2 Classical År 1 År 2 El Tor År 1 År 2 Kolerafall Dukoral n = 21 141 4 8 43 32 32 11 15 29 Placebo n = 21 220 5 26 126 58 92 40 39 44 Skyddseffekt, % (95 % CI) 20 (–199; 78) n.s.1 69 (32; 86) p = 0,004 66 (52; 76) p < 0,001 45 (15; 64) p = 0,007 65 (48; 77) p < 0,001 72 (46; 86) p < 0,001 61 (30; 79) p = 0,002 34 (–6; 59) p = 0,084 Not significant 1 skydd mot ETEC-infektion ett sekundärt syfte och man kunde visa en korttidseffekt på 67 % (95 % CI 16; 87 %) mot LT-producerande ETEC i endemisk befolkning. Ytterligare en studie gjordes med syfte att bestämma skyddseffekten mot ETEC på nordamerikanska studenter som reste till Mexico. Studien var dock inte optimalt designad för sitt syfte, då vaccinet gavs först vid ankomsten till Mexico. Skyddseffekten uppmättes till 50 % en vecka efter andra dosen. Majoriteten av ETEC-fallen inträffade dock under vaccinationsperioden, dvs. då inget skydd ännu kan förväntas. Ytterligare studier behövs för att säkerställa skyddseffekten mot diarré orsakad av LT-producerande ETEC. Immunogenicitet Något serologiskt korrelat till skydd mot kolera finns inte etablerat. Både vaccination och infektion ger upphov till vibriocidala serumantikroppar mot V. cholerae. I de kliniska studierna uppvisade 35–55 % av försökspersonerna vibriocidala antikroppar i serum efter två till tre doser. Mellan 78 och 87 % av försökspersonerna utvecklade IgA mot CTB i serum efter primärimmunisering. Hos personer med pre-existerande vibriocidtitrar sågs ett lägre vaccinationssvar än hos immunologiskt naiva personer. Eftersom skyddet mot kolera medieras av IgA i tarmen är det lokala immunsvaret sannolikt det mest relevanta indirekta effektmåttet. Det är dock förenat med praktiska svårigheter att mäta tarmantikroppar i större studier och på t.ex. barn. I explorativa studier har specifika IgA-antikroppar i tarmlavage påvisats hos 70–100 % av de vaccinerade försökspersonerna. En boosterdos som gavs efter ett par månader upp till fem år efter primärimmunisering utlöste en anamnestisk reaktion, både systemiskt och lokalt i tarmslemhinnan, vilket tyder på ett immunologiskt minne. Durationen av det immunologiska minnet beräknades till minst två år hos vuxna. Säkerhetsvärdering Dukorals säkerhet har utvärderats i kliniska prövningar som omfattade både vuxna och barn och som utfördes i både endemiska och icke-endemiska länder för kolera och för LT-producerande ETEC. Utvärderingen av säkerheten varierade mellan olika kliniska prövningar när det gäller övervakningssystem, definition av symtom och uppföljningstid. I de flesta studierna utvärderades biverkningarna med hjälp av passiv övervakning. Säkerhetsdata från de kliniska studierna involverade 45 071 personer, varav 5 300 barn i åldern 1–5 år, som fick åtminstone en dos av Dukoral. Vaccinsäkerhet utvärderades också i speciella riskpopulationer såsom hiv-infekterade personer, patienter med IgA-brist och kolektomerade patienter. De vanligaste rapporterade biverkningarna var gastrointestinala symtom inklusive buksmärtor, diarré, lös avföring, illamående och kräkningar, vilka förekom med samma frekvens i vaccin- och placebogrupperna. Symtomen var generellt lindriga, av kort duration och krävde ingen specifik behandling. Biverkningsprofilen var densamma hos barn. Inga allvarliga biverkningar rapporterades i studierna. Sedan första registreringen 1991 har mer än 1 miljon doser distribuerats till cirka 500 000 resenärer i de skandinaviska länderna. Endast ett fåtal biverkningar och av lindrig art har rapporterats. Rapporteringen var jämnt utspridd över åren. Referenser Studier Bangladesh 1. Clemens JD, et al. Field trial of oral cholera vaccines in Bangladesh. Lancet 1986;2:124–17. 2. Clemens JD, et al. Field trial of oral cholera vaccines in Bangladesh: Results of one year of follow-up. J Infect Dis 1988;258:60–9. 3. Clemens JD, et al. Cross-protection by B-subunit-whole cell cholera vaccine against diarrhea associated with heat-labile toxin-producing enterotoxigenic Escherichia coli: Results of a large-scale field trial. J Infect Dis 1988;158:372–7. 4. Clemens JD, et al. Field trial of oral cholera vaccines in Bangladesh: Results from three-year follow-up. Lancet 1990;335:270–3. 5. Clemens JD, et al. Field trial of oral cholera vaccines in Bangladesh: evaluation of anti-bacterial and anti-toxic breast-milk immunity in response to ingestion of the vaccines. Vaccine 1990;8:469–72. 6. Clemens JD, et al.Breast-feeding and the risk of severe cholera Information från Läkemedelsverket 3:2007 33 Monografier in rural Bangladesh. Am J Epidemiol 1990;131:400–11. 7. Clemens JD, et al. Evidence that inactivated oral Cholera vaccines prevent and mitigate vibrio cholerae O1 infections in a cholera-endemic area. J Infect Dis 1992;166:1029–34. 8. Sack DA, et al. Antibody responses after immunization with killed oral cholera vaccines during the 1985 vaccine field trial in Bangladesh. J Infect Dis 1991;164:407–11. 9. Clemens JD, et al. Field trial of oral cholera vaccines in Bangladesh: Serum vibriocidal and anti-toxic antibodies as markers of the risk of cholera. J Infect Dis 1991;163:1235–42. 10. Van Loon FPL, et al. Field trial of inactivated oral cholera vaccines in Bangladesh: results from 5 years of follow-up. Vaccine 1996:14:162–6. 11. Ali M, et al. Herd immunity conferred by killed oral cholera vaccines in Bangladesh: a reanalysis. Lancet 2005;366:44–9. Peru, Militärstudie Sanchez JLB, Vasquez R, Begue E, et al. Protective efficacy of oral whole-cell/recombinant-B-subunit cholera vaccine in 34 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Peruvian military recruits. Lancet 1994;344:1273–6. Peru Pampas Taylor DNV, Cardenas JL, Sanchez RE, et al. Two-year study of the protective efficacy of the oral whole cell plus recombinant B subunit cholera vaccine in Peru. J Infect Dis 2000;181:1667–73. Finland Peltola HA, Siitonen H, Kyronseppa I, et al. Prevention of travellers’ diarrhoea by oral B-subunit/whole-cell cholera vaccine. Lancet 1991;338:1285–9. Mexico Scerpella EG, et al. Safety, immunogenicity and protective efficacy of the whole-cell/recombinant B subunit (WC/rBS) oral cholera vaccine against travelers’ diarrhea. J Travel Med 1995;2:22–7. Monografier Intrinsa (testosteron) ATC-kod: G03BA03 Depotplåster 300 mikrogram/24 timmar Procter & Gamble Pharmaceuticals Technical Centres Ltd Sammanfattning Behandling med Intrinsa innebär transdermal tillförsel av testosteron i doser som ungefär motsvarar fysiologiska nivåer för premenopausala kvinnor. Efter ooforektomi minskar testosteron påtagligt, vilket antas kunna bidra till minskad sexuell lust. Intrinsa har utvärderats vid samtidig östrogenbehandling i placebokontrollerade studier hos kvinnor som genomgått bilateral ooforektomi och hysterektomi och som uppfyllt kriterierna för HSDD∗. Resultaten visade att behandlingseffekten av Intrinsa var måttlig, men bättre än placebo, i samtliga studerade parametrar för kvinnor som samtidigt behandlades med transdermalt östrogen eller med oralt östrogen annat än konjugerade ekvina östrogener (CEE). Östrogenbehandling med CEE, som inducerade höga nivåer av SHBG, innebar att behandlingseffekt av Intrinsa uteblev. Biverkningar på kort sikt (≤ 1 år) var få och utgjordes av androgena effekter såsom lindrig-måttlig akne och hirsutism. Långtidsdata vad gäller effekter på bröst, hjärta-kärl och endometrium saknas nästan helt. Godkännandedatum: 2006-07-28 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Intrinsa är den första testosteronprodukten avsedd för kvinnor med HSDD* efter ooforektomi och hysterektomi. Behandlingseffekten är måttlig och androgena biverkningar kan förekomma. En nackdel är begränsade säkerhetsdata för längre tid. *Hypoactive Sexual Desire Disorder (HSDD) innebär bestående eller återkommande brist på eller avsaknad av sexuella tankar, fantasier och/eller lust eller mottaglighet för sexuell aktivitet, som orsakar personliga problem eller interpersonella svårigheter. Låg sexuell lust kan vara associerad till låg sexuell aktivitet, problem att väcka sexuella känslor eller svårigheter att få orgasm. Verksam beståndsdel Klinik Testosteron. 17β-Hydroxiandrost-4-en-3-on Bakgrund Testosteron minskar med cirka 50 % efter ooforektomi och med cirka 25 % efter naturlig menopaus (1,2). Studier har visat försämrad sexuell lust efter ooforektomi jämfört med efter naturlig menopaus (3,4). Ooforektomerade kvinnor med låg sexuell lust har lägre nivåer av fritt testosteron jämfört med kvinnor med normalt libido, men det finns en hög grad av överlappning och enbart testosteronnivåer kan inte användas för att differentiera kvinnor med lågt libido från kvinnor med normalt libido (5). Medan vanliga symtom på östrogenbrist efter ooforektomi kan avhjälpas med tillförsel av östrogen, har östrogen ingen effekt på bristande sexuell lust. Indikation Intrinsa är indicerat för behandling av ”hypoactive sexual desire disorder” (HSDD) hos kvinnor som genomgått bilateral ooforektomi och hysterektomi (kirurgisk menopaus) och som står på samtidig östrogenbehandling. Hypoactive Sexual Desire Disorder (HSDD) innebär bestående eller återkommande brist på eller avsaknad av sexuella tankar, fantasier och/eller lust eller mottaglighet för sexuell aktivitet, som orsakar personliga problem eller interpersonella svårigheter. Låg sexuell lust kan vara associerad till låg sexuell aktivitet, problem att väcka sexuella känslor eller svårigheter att få orgasm. Dosering Rekommenderad daglig dos av testosteron är 300 mikrogram. Denna dos uppnås om Intrinsa appliceras två gånger per vecka. Klinisk effekt Utveckling av testinstrument För att undersöka effekten av Intrinsa för behandling av HSDD hos kvinnor som genomgått ooforektomi utvecklades testinstrument genom intervjuer och fokusgruppintervjuer med naturligt menopausala eller ooforektomerade kvinnor, som alla motsvarade kliniska kriterier för HSDD. Vidare genomfördes intervjuer med läkare och psykologer med lång erfarenhet av patienter med HSDD. Tre olika tester konstruerades för att användas som effektmått: SAL (Sexual Activity Log), som mäter frekvensen Information från Läkemedelsverket 3:2007 35 Monografier av sexuell aktivitet, orgasm och tillfredsställande sexuell aktivitet. Primärt effektmått. PSFS (Profile of Female Sexual Function), ett omfattande psykometriskt test för att fastställa libido, förmåga att bli sexuellt stimulerad, grad av sexuell vällust, grad av sexuellt gensvar, orgasmförmåga, sexuella svårigheter och egen självbild. Sekundärt effektmått. PDS (Personal Distress Scale), ett mått på graden av obehag som kan sammankopplas med lågt libido. Sekundärt effektmått. De preliminära versionerna av PFSF, PDS och SAL utvärderades i tre icke-randomiserade, parallella, multicenterstudier, som inkluderade ooforektomerade kvinnor, vilka motsvarade kriterierna för HSDD (n = 347), och åldersmatchade kontroller med intakta ovarier och normalt libido (n = 260). Alla delar av PFSF och PDS (p < 0,0001) liksom alla delar av SAL (p < 0,01) kunde särskilja mellan kvinnor med HSDD och åldersmatchade kontroller. Kliniska resultat Effekten av Intrinsa undersöktes i två pivotala kliniska prövningar (studie 2001133 och 2001134), där 1 095 kvinnor som uppfyllde kliniska kriterier på HSDD enrollerades och 869 (79 %) fullföljde. Patienterna var 20–70 år (medel 49 år) och hade genomgått hysterektomi och bilateral ooforektomi minst sex månader före inklusion. Kvinnorna var friska och stod på östrogenbehandling sedan minst tre månader och levde i stabila monogama relationer. Studierna inleddes under 24 veckor med en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad del, som följdes av en 28 veckor öppen period under vilken alla patienter fick aktiv behandling med Intrinsa. Patienterna stratifierades efter om de stod på oral eller transdermal östrogenbehandling och randomiserades inom varje stratum till Intrinsa eller placebo. Cirka 25 % av kvinnorna stod på transdermal och 75 % på oral östrogenbehandling. Av de senare tog 60 % konjugerade ekvina östrogener (CEE) och 40 % tog andra östrogener (mestadels estradiol-17ß). Efter 24 veckor fann man en ökning av antalet tillfredsställande sexuella episoder (SAL) i båda grupperna. I den kombinerade analysen var skillnaden efter 24 veckor mellan Intrinsa och placebo vad gällde SAL per fyra veckor 1,07 (CI 0,63; 1,50). Detta innebar en ökning av medelvärdet för antalet tillfredsställande sexuella episoder (SAL) per fyra veckor från cirka tre till cirka fem i gruppen med Intrinsa och till knappt fyra i placebogruppen. Även vad gäller PSFS fann man en ökning efter 24 veckor i båda grupperna med en statistiskt signifikant skillnad mellan Intrinsa och placebo för PFSF på 5,73 (CI 3,79; 7,66) på en 100-gradig skala. En statistiskt signifikant skillnad mot placebo sågs även för PDS på –7,58 (CI –10,56; –4,61) på en 100-gradig skala. En statistiskt signifikant större andel av patienter på Intrinsa (45,7 %) svarade på behandlingen jämfört 36 Information från Läkemedelsverket 3:2007 med placebo (34,8 %) – dvs. en skillnad på 14,4% – när det kliniska svaret definierades som en ökning med > 1 tillfredsställande sexuell episod (SAL) under en fyraveckorsperiod. Kvinnor som fick transdermalt östrogen hade större effekt med Intrinsa jämfört med placebo än kvinnor som fick oralt östrogen. Kvinnor med transdermalt östrogen hade också högre nivåer av fritt testosteron jämfört med kvinnor som fick oral östrogenbehandling. Ingen effektskillnad sågs mellan Intrinsa och placebo hos kvinnor med högt initialt SHBG (> 160 nmol/L), vilket sannolikt berodde på en hög grad av proteinbindning av testosteron, som resulterade i lägre nivåer av fritt, biologiskt aktivt testosteron. Analysen visade att kvinnor som fick CEE inte hade någon effekt vad gäller SAL och PDS och endast marginell effekt vad gäller PSFS jämfört med placebo. Detta fynd tycktes sammanhänga med att kvinnor som fick CEE hade högre nivåer av SHBG och lägre nivåer av fritt testosteron. När kvinnor med CEE exkluderades från analysen ökade skillnaden i andel som svarade på behandlingen mellan Intrinsa och placebo från 14,4 % till 21,3 %. Skillnad i effekt av Intrinsa jämfört med placebo sågs efter 5–8 veckor och kvarstod under hela behandlingsperioden. Patienter som uppvisat en positiv behandlingseffekt efter 52 veckor randomiserades till Intrinsa eller placebo i ytterligare 13 veckor i en dubbelblind förlängningsstudie. Signifikant fler patienter i placebogruppen jämfört med Intrinsagruppen uppgav försämring, vilket tyder på att behandlingseffekten av den dubbelblinda delen av studien avslutats. Av Intrinsabehandlade uppgav 52 % och av placebobehandlade 31 % att de upplevt en kliniskt betydelsefull effekt (p = 0,0254). Farmakodynamik och farmakokinetik Testosteron absorberas genom huden från plåstret med hjälp av passiv diffusion. Intrinsaplåstret är så utformat att det tillför blodomloppet 300 mikrogram testosteron per dygn. När plåstret har applicerats på huden på buken uppnås maximal serumkoncentration av testosteron inom 24–36 timmar med en stor interindividuell variabilitet. Jämviktskoncentrationer av testosteron uppnås vid appliceringen av det andra plåstret när regimen med två plåster i veckan följs. Serumkoncentrationerna av totalt respektive fritt testosteron var i medeltal 79,7 ng/dL (referensområde för fertila kvinnor 12–50 ng/dL) respektive 4,4 pg/ mL (referensområde för fertila kvinnor 0,9–7,3 pg/ mL). Koncentrationerna av den aktiva metaboliten dihydrotestosteron (DHT) stiger parallellt med testosteronkoncentrationerna under behandling med Intrinsa. När plåstret tas bort återgår serumhalten av testosteron till värden nära baslinjen inom tolv timmar på grund av den korta, terminala halveringstiden (cirka två timmar). Under 52 veckors behandling observerades inga tecken på ackumulering av testosteron. Monografier Säkerhetsvärdering Säkerhetsvärderingen grundar sig på 882 patienter som exponerats under minst 20 veckor och på 348 patienter exponerade under minst 48 veckor. Förekomsten av biverkningar, allvarliga biverkningar och avbrott på grund av biverkningar var likartad i Intrinsa- och placebogruppen. Lindrig hudirritation på applikationsstället var den vanligaste bieffekten. En något högre andel (26,8 %) av biverkningarna i Intrinsagruppen bedömdes sannolikt associerade till behandlingen än i placebogruppen (23,4 %). Skillnaden berodde i huvudsak på högre förekomst av androgena bieffekter bland patienter som fått Intrinsa. Androgena bieffekter förekom oftare hos patienter som fått Intrinsa (17,7 %) än i placebogruppen (14,4 %). Akne och hirsutism var de specifika androgena effekter som skilde sig mellan Intrinsa och placebo. Akne rapporterades av 9,1 % och hirsutism av 7 % av patienter med Intrinsa och av 7,0 % respektive 5 % av patienter i placebogruppen. Mer än 90 % av androgena bieffekter bedömdes som milda och resulterade hos knappt 2 % i studieavbrott. Två patienter med Intrinsa rapporterade clitorisförstoring och avbröt behandlingen. Mörkare röst rapporterades av 2,3 % i Intrinsa- och av 1,7 % i placebogruppen. Andelen patienter som ökade i vikt ≥ 7 % jämfört med utgångsvikten var 4,7 % i Intrinsagruppen och 1,6 % i placebogruppen. Cirka 20 % av patienter på Intrinsa uppvisade fritt testosteron över den normala nivån för fertila kvinnor (referensområde: 0,9–7,3 pg/mL) jämfört med 0,2 % av kvinnor på placebo. Det fanns ett statistiskt samband mellan högre testosteronnivå och risken för hirsutism. Det var emellertid inte möjligt att bestämma ett tröskelvärde för fritt testosteron som kunde förutsäga hirsutism. Det var ingen skillnad mellan grupperna i förekomsten av allvarliga biverkningar (2,2 % för Intrinsa, 2,1 % för placebo). Det förekom inga skillnader mellan grupperna vad gäller laboratorievärden för lipider, leverprover, glukosmetabolism och hematologiska prover. Vad gäller långtidssäkerhet finns få data. En randomiserad, placebokontrollerad sexmånadersstudie genomfördes för att undersöka effekten av Intrinsa på bröstepitelet hos naturligt menopausala kvinnor (n = 88) med samtidig behandling med oralt östrogen i kombination med noretisteronacetat (studie 2003082). Resultaten tydde inte på att testosteron ökade proliferation i epitel- och stromaceller i bröstet jämfört med placebo. En genomgång av befintliga databaser (General Practitioner Research Database, GPRD, och Ingenix USA-baserade ”medical claims” databas), som genomfördes av tillverkaren, kunde inte påvisa ökad risk för bröstcancer med testosteronbehandling. Sammantagna publicerade data från observationella och experimentella studier tyder inte på ökad risk för bröstcancer (6–10). Dock bör betonas att alla studier bedöms alltför för små eller omfattar för kort observationstid för att tillåta någon som helst konklusion. Genomgången av databaser kunde inte heller påvisa negativa resultat vad gäller risken för ischemisk hjärtsjukdom, cerebrovaskulära effekter, risken för djup ventrombos/lungemboli, diabetes eller risken för endometrieeffekter av testosteronbehandling. Emellertid var även i dessa avseenden resultaten inkonklusiva, bland annat på grund av kort observationstid och oklara exponeringsdoser av testosteron i de studerade kohorterna. Ett uppföljningsprogram har upprättats för att effekten av Intrinsa på risken för bröstcancer och hjärt-kärlsjukdom skall kunna utvärderas prospektivt. Dessa studier avser också att följa användningen av Intrinsa utanför godkänd indikation. Referenser 1. Hughes CL Jr, Wall LL, Creasman WT. Reproductive hormone levels in gynecologic oncology patients undergoing surgical castration after spontaneous menopause. Gynecol Oncol 1991;40:42–5. 2. Judd HL, Judd GE, Lucas WE, et al. Endocrine function of the postmenopausal ovary: concentration of androgens and estrogens in ovarian and peripheral vein blood. J Clin Endocrinol Metab 1974;39:1020–4. 3. Dennerstein L, Koochaki P, Barton I, et al. Hypoactive sexual desire disorder in menopausal women: a survey of Western European women. J Sex Med 2006;3:212–22. 4. Sherwin BB, Gelfand MM. The role of androgen in the maintenance of sexual functioning in oophorectomized women. Psychosom Med 1987;49:397–409. 5. Bachmann G, Bancroft J, Braunstein G, et al. Female androgen insufficiency: the Princeton consensus statement on definition, classification, and assessment. Fertil Steril 2002;77:660–5. 6. Dimitrakakis C, Jones RA, Liu A, et al. Breast cancer incidence in postmenopausal women using testosterone in addition to usual hormone therapy. Menopause 2004;11:531–5. 7. Somboonporn W, Davis SR. Testosterone effects on the breast: Implications for testosterone therapy for women. Endocr Rev 2004;25 (3):374–88. 8. Ewertz M. Influence of non-contraceptive exogenous and endogenous sex hormones on breast cancer risk in Denmark. Int J Cancer 1988;42:832–8. 9. Colditz GA, Hankinson SE, Hunter DJ, et al. The use of estrogens and progestins and the risk of breast cancer in postmenopausal women. N Engl Med 1995;332:1589–93. 10. Tamimi RM, Hankinson SE, Chen WY, et al. Combined estrogen and testosterone use and risk of breast cancer in postmenopausal women. Arch Intern Med 2006;166:1483–9. Information från Läkemedelsverket 3:2007 37 Monografier Januvia (sitagliptin) ATC-kod: A10BH01 Tablett 25 mg, 50 mg, 100 mg MSD Sammanfattning Januvia, vars aktiva beståndsdel är sitagliptin (en hämmare av enzymet dipeptidylpeptidas-4, DPP-4), har godkänts som tilläggsbehandling till metformin eller en PPARγ-agonist för behandling av patienter med typ 2-diabetes med otillfredsställande blodsockerkontroll. Den blodsockersänkande effekten har undersökts i fem fas III-studier med 18–52 veckors duration. Tillägg av 100 mg sitagliptin till metformin respektive pioglitazon sänkte HbA1c med 0,65–0,70 % jämfört med placebo. I dessa studier orsakade sitagliptin inte någon viktuppgång. Sitagliptin hade heller ingen påverkan på blodfetter. Enskilda läkemedelsrelaterade biverkningar som uppträdde i större antal hos patienter behandlade med sitagliptin jämfört med placebo var huvudvärk, hypoglykemi, förstoppning och yrsel. I kombination med metformin rapporterades illamående, somnolens, buksmärta, diarré och i kombination med pioglitazon hypoglykemi, flatulens och perifera ödem. Den sammantagna incidensen av läkemedelsrelaterade biverkningar var i samma storleksordning som för placebo. Erfarenheten av kombinationsbehandling med sitagliptin och en PPARγ-agonist är begränsad både vad gäller duration och antal patienter. I fas III-studierna sammantaget rapporterades hypoglykemi hos 1,2 % av patienterna som behandlades med sitagliptin och hos 0,9 % av patienterna som behandlades med placebo. I en jämförande studie mellan sitagliptin/metformin och glipizid/metformin var effekten likvärdig jämfört med glipizid vad gäller sänkning av HbA1c . Däremot var förekomsten av hypoglykemi signifikant lägre i gruppen som fick sitagliptin (4,9 %) jämfört med den grupp som fick glipizid (32,0 %). Patienter med måttligt till kraftigt nedsatt njurfunktion ska inte behandlas med Januvia på grund av begränsad erfarenhet. Godkännandedatum: 2007-03 21 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Januvia är den första godkända hämmaren av enzymet DPP-4. Januvia har en kliniskt relevant effekt som tilläggsbehandling till främst metformin samt en gynnsam biverkningsprofil och bedöms vara ett intressant tillskott vid behandling av typ 2-diabetes. Långtidsdata vad gäller effekt och säkerhet är dock begränsade. Verksam beståndsdel Sitagliptin. Indikationer Januvia är indicerat i kombination med metformin för att förbättra den glykemiska kontrollen hos patienter med diabetes mellitus typ 2. Januvia ges i de fall där diet och motion tillsammans med metformin inte ger tillfredsställande glykemisk kontroll. Januvia är indicerat i kombination med en PPARγagonist (tiazolidinedion) i de fall då diet och motion tillsammans med PPARγ-agonist inte ger tillfredsställande glykemisk kontroll. Detta gäller för patienter med typ 2-diabetes för vilka en PPARγ-agonist är lämplig. Dosering 100 mg en gång per dag. Klinik Bakgrund Förstahandsbehandling av patienter med typ 2-diabetes är livsstilsförändringar, men flertalet behöver 38 Information från Läkemedelsverket 3:2007 även behandling med orala blodsockersänkande preparat, varav metformin är det rekommenderade förstahandsvalet. Efter en tid behöver många patienter tillägg av ytterligare läkemedel (t.ex. sulfonylurea, tiazolidindioner, repaglinid, akarbos) för att uppnå tillfredsställande blodsockerkontroll (1). Sitagliptin tillhör en ny grupp läkemedel som verkar genom att hämma enzymet DPP-4. Klinisk effekt Klinisk effekt studerades i fyra fas II- och fem fas IIIstudier till vilka sammanlagt cirka 5 000 patienter randomiserades. Två fas III-studier utvärderade sitagliptins effekt som monoterapi. Behandling med 100 mg sitagliptin i 18 respektive 24 veckor resulterade i signifikanta sänkningar av HbA1c (– 0,60 % och – 0,79 % förändring jämfört med placebo, utgångsvärde cirka 7 %). I båda studierna gav sitagliptin en signifikant sänkning av faste-P-glukos (– 1,07 mmol/L i 18-veckorsstudien och – 0,88 mmol/L i 24-veckorsstudien) efter tre veckor jämfört med placebo. Patienter som fick Monografier sin diabetesdiagnos för mindre än tre år sedan eller med högre utgångsvärde för HbA1c fick större sänkning av HbA1c. Effekten jämfördes inte med andra blodsockersänkande preparat. Sitagliptin är inte godkänt för monoterapi (2,3). Två studier med 24 veckors duration utvärderade sitagliptins effekt i kombination med metformin respektive pioglitazon. Behandling med sitagliptin 100 mg i kombination med metformin sänkte HbA1c med 0,65 % jämfört med metformin/placebo (utgångsvärde cirka 7 %, Figur 1) samt gav en signifikant sänkning av faste-P-glukos. Även i kombination med pioglitazon resulterade sitagliptinbehandling i en signifikant sänkning av HbA1c (– 0,7 % jämfört med placebo, utgångsvärde cirka 7 %, Figur 2) och faste-P-glukos (4,5). tienter i sitagliptingruppen (86 patienter, 15 %) än i glipizidgruppen (58 patienter, 10 %) som avbröt behandlingen på grund av utebliven effekt. Patienter behandlade med sitagliptin uppvisade en signifikant minskning från utgångsvärdet för kroppsvikt jämfört med en signifikant ökning för patienter som fick glipizid (– 1,5 kg jämfört med + 1,1 kg [6]). Data för sitagliptin i kombination med andra blodsockersänkande preparat överstigande 52 veckors duration saknas. Sitagliptin orsakade ingen viktuppgång och hade inte någon kliniskt relevant effekt på blodfetter. Figur 3. Förändring av HbA1c (%) under 52 v. ○ glipizid/metformin ♦ sitagliptin /metformin Farmakodynamik och farmakokinetik Figur 1. Förändring av HbA1c (%) under 24 v. ○ placebo/metformin ♦ sitagliptin /metformin Figur 2. Förändring av HbA1c (%) under 24 v. ○ placebo/pioglitazon ♦ sitagliptin/pioglitazon I en studie som jämförde effekt och säkerhet vid tilllägg av sitagliptin 100 mg eller glipizid (en sulfonureid) till patienter med otillräcklig glykemisk kontroll med metformin var sitagliptin likvärdig jämfört med glipizid vad gäller sänkning av HbA1c (i medeltal – 0,67 % efter 52 veckor, utgångsvärde cirka 6,5 % i båda grupperna Figur 3). Det var dock fler pa- Sitagliptin tillhör den klass perorala antihyperglykemiska substanser som kallas DPP-4-hämmare. Den förbättring av glykemisk kontroll som observerats med sitagliptin medieras av ökade nivåer av inkretiner (glukagonlik peptid-1 [GLP-1] och glukosberoende insulinotropisk peptid [GIP]). Sitagliptin förhindrar att inkretiner hydrolyseras av enzymet DPP-4 och ökar därigenom plasmakoncentrationen av de aktiva formerna av GLP-1 och GIP. Genom att höja nivåerna av aktiva inkretiner ger sitagliptin en glukosberoende ökning av insulinfrisättning och minskning av glukagonnivåerna. Hos patienter med typ 2-diabetes med hyperglykemi leder dessa förändringar av insulin- och glukagonnivåer till lägre HbA1c samt lägre fasteglukos och postprandiell glukoskoncentration. Sitagliptin absorberas snabbt och har en hög biotillgänglighet, 87 %. Föda påverkar inte absorptionen. Eliminationen av sitagliptin sker huvudsakligen via renal utsöndring (cirka 80 %) och med inslag av aktiv tubulär sekretion. Terminal halveringstid är cirka 10–12 timmar. En cirka tvåfaldig ökning av plasmaAUC för sitagliptin observerades hos patienter med måttligt nedsatt njurfunktion och en fyrfaldig ökning hos patienter med kraftigt nedsatt njurfunktion och hos patienter med kronisk njursvikt med hemodialysbehandling jämfört med friska kontrollpersoner. Ålder, kön, ras, BMI och lätt till måttligt nedsatt leverfunktion har ingen kliniskt betydelsefull inverkan på sitagliptins farmakokinetik. Information från Läkemedelsverket 3:2007 39 Monografier In vitro-data indikerar att sitagliptin varken hämmar eller inducerar CYP450-isoenzymer. Sitagliptin hade en liten effekt på plasmakoncentrationer av digoxin och kan vara en svag hämmare av p-glykoprotein in vivo. Säkerhetsvärdering Mer än 2 700 patienter har erhållit behandling med 100 mg sitagliptin dagligen i kliniska studier med upp till två års duration (429 patienter med behandlingsduration överstigande ett år). Sitagliptin i monoterapi I monoterapistudier med upp till 24 veckors behandling, där sitagliptin 100 mg jämfördes med placebo, rapporterades följande biverkningar i större antal (> 0,2 % och skillnad på > 1 patient) för patienter som behandlades med sitagliptin jämfört med patienter som behandlades med placebo: huvudvärk, hypoglykemi, förstoppning och yrsel. Kombination med metformin I en 24-veckorsstudie var förekomsten av läkemedelsrelaterade biverkningar hos de patienter som behandlades med sitagliptin/metformin 9,3 % jämfört med 10,1 % hos de patienter som behandlades med placebo/metformin. Vanliga läkemedelsrelaterade biverkningar som rapporterades för patienter behandlade med sitagliptin och som uppträdde i större antal än för patienter behandlade med placebo var illamående och somnolens. Mindre vanliga var buksmärta, diarré och blodglukossänkning. Kombination med PPARγ-agonist (pioglitazon) Förekomsten av biverkningar som bedömdes vara läkemedelsrelaterade för patienter som behandlades med sitagliptin/pioglitazon var 9,1 % jämfört med 9,0 % för patienter som behandlades med placebo/ pioglitazon. Vanliga biverkningar bedömda som läkemedelsrelaterade som rapporterades för sitagliptin/pioglitazon och som uppträdde i större antal än hos patienter behandlade med placebo var hypoglykemi, flatulens samt perifera ödem. Erfarenheten av kombinationsbehandling med sitagliptin och en PPARγ-agonist är begränsad både vad gäller duration (24 veckor) och antal patienter (175 st). I studier med upp till 24 veckors behandling, där sitagliptin 100 mg jämfördes med placebo som monoterapi eller i kombination med metformin eller en PPARγ-agonist, rapporterades hypoglykemi hos 1,2 % av patienterna som behandlades med sitagliptin och 0,9 % hos patienterna som behandlades med placebo. I studien som jämförde sitagliptin/metformin med glipizid/metformin var förekomsten av hypoglykemi signifikant lägre i gruppen som fick sitagliptin (4,9 %) jämfört med den grupp som fick glipizid (32,0 %). I en studie av patienter med typ 2-diabetes och kronisk njursjukdom (kreatininclearence < 50 mL/ minut) var säkerhet och tolerans med sänkta doser av sitagliptin i allmänhet desamma som för placebo. Erfarenhet från kliniska studier med Januvia till pa40 Information från Läkemedelsverket 3:2007 tienter med måttligt till kraftigt nedsatt njurfunktion är dock begränsad. Behandling med Januvia rekommenderas därför inte till denna patientgrupp. I samtliga studier var 1 098 patienter ≥ 65 år gamla och 77 patienter var ≥ 75 år. Inga kliniskt meningsfulla skillnader sågs vad gällde biverkningsprofilen hos yngre och äldre patienter. Januvia ska inte användas till patienter med typ 1diabetes eller för behandling av diabetesketoacidos. Referenser Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Nedanstående publicerade referenser har av tillverkaren uppgivits motsvara dessa studierapporter och har inte granskats av Läkemedelsverket. 1. 2. 3. 4. 5. 6. ADA-EASD Guidelines for T2DM-Diabetologi: Nathan DM, Buse JB, Davidson MB, et al. Management of hyperglycaemia in type 2 diabetes: a consensus algorithm for the initiation and adjustment of therapy. A consensus statement from the American Diabetes Association and the European Association for the Study of Diabetes. Diabetologia 2006;49:1711–21. Aschner P, Kipnes MS, Jared K, et al. for the Sitagliptin Study 021 Group. Effect of the dipeptidyl peptidase-4 inhibitor sitagliptin as monotherapy on glycemic control in patients with type 2 diabetes. Diabetes Care 2006;29:2632–7. az I, Hanefeld M, Xu L, et al. Sitagliptin 023 Study Group. Efficacy and safety of the dipeptidyl peptidase-4 inhibitor sitagliptin as monotherapy in patients with type 2 diabetes mellitus. Diabetologia 2006;49:2564-71. Rosenstock, J, Brazg, R, Andryuk PJ, et al. for the Sitagliptin Study 019 Group. Efficacy and safety of the dipeptidyl peptidase-4 inhibitor sitagliptin added to ongoing pioglitazone therapy in patients with type 2 diabetes: A 24-week, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study. Clin Ther 2006;28:1556–68. Charbonnel P, Karasik A, Liu J, et al. for the Sitagliptin Study 020 Group. Efficacy and safety of the dipeptidyl peptidase4 inhibitor sitagliptin added to ongoing metformin therapy in patients with type 2 diabetes inadequately controlled with metformin alone. Diabetes Care 2006;29:2638–43. Nauck MA, Meininger G, Sheng D, et al. for the Sitagliptin Study 024 Group. Efficacy and safety of the dipeptidyl peptidase-4 inhibitor, sitagliptin, compared with the sulfonylurea, glipizide, in patients with type 2 diabetes inadequately controlled on metformin alone: a randomized, double-blind, non-inferiority trial. Diabetes Obes Metab 2007;9:194–205. Monografier Mydriasert (tropikamid och fenylefrin) ATC-kod: S01F A56 Ögonlamell Ioltech S.A. Sammanfattning Mydriasert är indicerat för att framkalla vidgad pupill, mydriasis, antingen i diagnostiskt syfte eller i samband med operation inne i ögat när monoterapi bedömts som otillräcklig. Mydriasert innehåller två substanser, fenylefrin och tropikamid, pressade i en ögonlamell. Lamellen har formen av en liten tablett (4,3 mm × 2,3 mm) som placeras i den nedre konjunktivalsäcken. Fenylefrin är ett sympatikomimetikum som ger mydriasis men inte cykloplegi. Tropikamid är ett antikolinergikum som ger mydriasis och cykloplegi. Mydriasert appliceras 1–2 timmar före ingreppet/undersökningen och lamellen frisläpper gradvis små mängder av de aktiva ingredienserna. Jämfört med de individuella ögondroppsformuleringarna estimeras de totala doserna av fenylefrin och tropikamid i Mydriasert vara 3–4 gånger lägre, vilket ger en lägre systemexponering och en minskad risk för systembiverkningar. Den pupillvidgande effekten av Mydriasert undersöktes i fyra randomiserade, öppna studier – två inför kataraktkirurgi och två inför ögonundersökningar. I tre av dessa jämfördes ögonlamellen med motsvarande mydriatika (tropikamid 0,5 %, fenylefrin 10 %) i ögondroppsform. Generellt erhölls en stabil och effektiv mydriasis cirka tio minuter snabbare med ögondroppsberedningarna (35–40 minuter), medan tiden till en maximal mydriasis (1,5–2 timmar) var jämförbar mellan de två behandlingarna. Lamellen avlägsnades före kirurgi/undersökning och den mydriatiska effekten kvarstod från det att kirurgi startats tills den intraokulära linsen implanterats. Patienter som erhöll Mydriasert återfick ackommodationsförmågan väsentligen snabbare än de som behandlats med motsvarande ögondroppsberedningar. Mydriasert tolererades väl och inga systemrelaterade biverkningar noterades. Godkännandedatum: 2007-02-09 (ömsesidig procedur). Läkemedelsverkets värdering Mydriasert kombinerar två mydriatika i en ögonlamell. Då endast en applicering krävs inför kirurgi/ögonundersökning, möjliggörs en förenklad behandlingsrutin. Vidare minskas riskerna för systembiverkningar då systemexponering förväntas bli försumbar. En ytterligare fördel med preparatet är att den tid det tog till att patienterna återfick ackommodationsförmågan förkortades. Detta skall dock vägas mot den något längre tiden till en stabil mydriasis. Sammantaget bedöms dock Mydriasert vara ett värdefullt alternativ för att framkalla en stabil mydriasis. Indikationer Mydriasert används för att: – framkalla preoperativ mydriasis – för diagnostiska syften i fall där man vet att monoterapi är otillräcklig. Dosering En ögonlamell appliceras i den nedre konjunktivalsäcken högst två timmar före operation eller undersökning. Lamellen avlägsnas när framkallad mydriasis bedöms vara tillräcklig. Klinik Klinisk effekt Mydriaserts kliniska effekt undersöktes i två fas IIIstudier hos patienter som skulle kataraktopereras och i två fas III-studier hos patienter som skulle genomgå ögonundersökning. Dessutom mättes effektdurationen av Mydriasert i en studie på friska frivilliga. I studien med friska frivilliga jämfördes Mydriasert mot motsvarande mydriatika (tropikamid 0,5 %, fe- nylefrin 10 %) i ögondroppsform (referensbehandling) i en överkorsande design (Tabell I). En kliniskt signifikant mydriasis erhölls snabbare med ögondropparna. I ett lästest visades dock att närseendet normaliserades väsentligen snabbare med Mydriasert. I en randomiserad, jämförande, överkorsande tvåcenterstudie av 38 patienter i behov av bilateral kataraktkirurgi applicerades Mydriasert till det ena ögat 1–2 timmar före kirurgi. I det andra ögat administrerades relativt höga doser av referensbehandlingen, dvs. en droppe av vardera fenylefrin 10 % och tropikamid 0,5 % var 15:e minut under två timmar före ingreppet. Varje öga opererades separat med maximalt en månad mellan operationstillfällena. Den primära effektvariabeln, upprätthållandet av en effektiv och stabil mydriasis från det att kirurgi startats till att den intraokulära linsen implanterats, uppnåddes i båda grupperna utan någon skillnad mellan dessa. En andra, multicenter, öppen, ej kontrollerad studie utfördes av 138 patienter för att utvärdera den Information från Läkemedelsverket 3:2007 41 Monografier Tabell I. Tid till effekt efter applicering vs. återhämtning efter avlägsnande av ögonlamellen (minuter) Kliniskt signifikant mydriasis (8 mm) Maximal mydriasis (9 mm) Återhämtning av pupillreflex (minuter) Återhämtning av ackommodation (minuter) Mydriasert (n = 16) Mydriatika i ögondroppsform (n = 16) 90 120 90 8 45 120 83 50 lokala toleransen (primärt syfte) av Mydriasert samt graden av mydriasis. Mydriasert applicerades cirka två timmar före kirurgi, varefter lamellen avlägsnades omedelbart före ingreppet. Mydriasert var väl tolererat och en stabil mydriasis (8–9 mm pupilldiameter) uppnåddes cirka 50 minuter efter appliceringen. I två öppna, randomiserade studier av patienter (totalt cirka 70 patienter per grupp) som skulle genomgå bilateral ögonbottenundersökning eller fluorescensangiografi jämfördes Mydriasert mot referensbehandlingen. I de två studierna erhölls en stabil mydriasis (8 ± 1 mm) i båda ögonen hos 95–100 % av patienterna. Tiden till en stabil mydriasis var 45– 50 minuter för Mydriasert och 35–40 minuter för ögondroppsberedningarna. Sedan lamellen avlägsnats kvarstod mydriasis i cirka 35 minuter. Återigen förkortades tiden till återhämtningen av närseendet i gruppen Mydriasertbehandlade patienter. Säkerhet Farmakokinetik 1. 2. Koncentrationsbestämningar i kammarvatten taget två timmar efter applicering av Mydriasert i samband med kataraktkirurgi påvisade mycket låga koncentrationer fenylefrin och tropikamid. Totalt frigjordes mindre än 40 % av de aktiva substanserna under två timmar. Plamanivåerna av fenylefrin var ej detekterbara (< 0,5 ng/mL). 42 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Mydriasert tolererades väl. Lokala biverkningar var i huvudsak relaterade till en viss irritation av lamellen, samt av den farmakologiska pupillvidgande effekten. I ett fåtal fall, då lamellen blivit kvarglömd, sågs mindre sår och ödem på hornhinnan, dock av övergående karaktär. Inga behandlingsrelaterade systemiska biverkningar noterades. Ytterligare kliniska studier visade att bakterieantalet i konjunktivas fornix inte ökade under behandlingen med Mydriasert. Inte heller kunde några kvalitativa förändringar i bakteriefloran påvisas. Dock bör Mydriasert appliceras under aseptiska förhållanden. För att minska risken för att bakterieinnehållande sekret pressas ut från den Meibomska körteln då lamellen avlägsnas från ögat bör en överdriven manipulering av det undre ögonlocket undvikas. Referenser PAR (http://www.hma.eu/mri.html) Av företaget insänd dokumentation Monografier Rectogesic (glyceryltrinitrat) ATC-kod: C05AX06 Rektalsalva 4 mg/g Cellegy UK Limited Sammanfattning Rectogesic har godkänts för smärtlindring vid behandling av kronisk analfissur. Rectogesic innehåller glyceryltrinitrat, vars huvudsakliga farmakologiska verkan förmedlas via frisättningen av kväveoxid. Behandling med nitroglycerinsalvor vid kronisk analfissur har använts tidigare, men då som ex tempore-beredning. När glyceryltrinitratsalva appliceras intraanalt relaxeras den inre analsfinktern. I tre kliniska fas III-prövningar lindrade Rectogesic den genomsnittliga dagliga smärtan vid kronisk analfissur jämfört med placebo med 1,5–11,9 mm på den 100 mm visuella analogskalan. I samtliga tre studier skilde sig inte läkningen av analfissurer hos patienter som behandlats med Rectogesic statistiskt från placebo. Den vanligaste biverkningen relaterad till behandling med Rectogesic var huvudvärk som förekom hos 57 % av patienterna. På grund av den vasodilaterande effekten kan hypotoni förekomma. Patienterna bör informeras om att långsamt ändra ställning när de reser sig från liggande eller sittande för att minimera postural hypotoni. Paradoxal bradykardi och förvärrad angina pectoris kan åtfölja glyceryltrinitratinducerad hypotoni. Äldre kan vara mer benägna att utveckla postural hypotoni jämfört med yngre patienter. Godkännandedatum: 2006-08-18 (ömsesidig procedur). Läkemedelsverkets värdering Rectogesic är den första godkända glyceryltrinitratsalvan för behandling av smärta vid kronisk analfissur. Rectogesic har en måttlig smärtlindrande effekt. Ändamålsenligheten med Rectogesic begränsas av frekventa biverkningar på grund av vasodilatationen. Verksam beståndsdel Glyceryltrinitrat. Indikation Rectogesic 4 mg/g rektalsalva används för att lindra smärta i samband med kronisk analfissur. Dosering En 2,5 cm lång salvsträng (1,5 mg glyceryltrinitrat) appliceras runtom i analkanalen var tolfte timme. Behandlingen kan fortgå tills smärtan avtar, upp till högst åtta veckor. Klinik Bakgrund En analfissur är ett sprickformigt slemhinnesår vid ändtarmsöppningen – anus. En analfissur kan vara akut eller besvära i månader och år och betecknas då som kronisk. Den vanligaste orsaken är förstoppning. Fissuren kan orsaka svår smärta, blödning och ovilja att tömma tarmen på grund av smärta, vilket i sin tur kan leda till fekalom. Smärtan kan i sin tur orsaka en hypertonicitet i slutmuskulaturen runt anus. Denna hypertonicitet kan orsaka syrebrist i vävnaderna, vilket i sin tur kan leda till ökad smärta och försvårad sårläkning. Målet för behandlingen av en analfissur är att lindra smärtan, att få såret att läka och att förhindra återkomst av fissuren sedan den läkts. Patienten bör rekommenderas att äta en fiberrik kost, dricka tillräckligt, ta varma sittbad (kan lindra smärtan) samt behandlas med bulklaxativ. Salvor innehållande bedövningsmedel kan lindra smärtan. Om inte detta hjälper kan salvor som innehåller nitroglycerin eller diltiazem ordineras. Dessa kan relaxera analsfinktern, vilket leder till en reduktion av det anala trycket och ett förbättrat blodflöde i anus och omgivande hud. Denna typ av salvor har hittills blandats på apoteket som ex tempore-beredningar. Klinisk effekt Effekt på smärta I tre kliniska fas III-prövningar av patienter med kronisk analfissur utvärderades effekten på den genomsnittliga dagliga smärtan vid behandling med Rectogesic jämfört med placebo, skattat med en 100 mm visuell analog skala. Behandlingseffekten var störst i studie NTG 9802-01 jämfört med de andra två studierna. I denna studie sågs en påtaglig obalans mellan gruppernas utgångsvärden, vilket kan ha påverkat behandlingsresultatet i positiv riktning. Effekt på läkning I samtliga tre studier skilde sig inte läkningen av analfissurer hos patienter som behandlats med Rectogesic statistiskt från placebo. Rectogesic är inte indicerat för läkning av kronisk analfissur. Information från Läkemedelsverket 3:2007 43 Monografier Farmakodynamik och farmakokinetik Den huvudsakliga farmakologiska verkan av glyceryltrinitrat förmedlas via frisättningen av kväveoxid. När glyceryltrinitratsalva appliceras intraanalt, så relaxeras den inre analsfinktern. Distributionsvolymen för glyceryltrinitrat är cirka tre liter per kg, halveringstiden i serum cirka tre minuter. De initiala produkterna i metabolismen av glyceryltrinitrat är oorganiskt nitrat och 1,2- och 1,3dinitroglycerolerna. Dinitraterna är inte lika effektiva kärlvidgare som glyceryltrinitrat, men är mer långlivade i serum. Deras bidrag till avslappningen i den inre analsfinktern är okänt. Säkerhetsvärdering Hos patienter som behandlades med Rectogesic var den vanligaste behandlingsrelaterade biverkningen huvudvärk, som förekom med en incidens på 57 %. Huvudvärk kan vara återkommande vid varje daglig dos, i synnerhet vid högre doser. Huvudvärk kan behandlas med milda analgetika, t.ex. paracetamol, och går i allmänhet över då behandlingen avslutas. Patienter som tidigare haft migrän eller återkommande huvudvärk löpte högre risk att utveckla huvudvärk under behandlingen och ska därför inte behandlas med Rectogesic. På grund av den vasodilaterande effekten kan hypotoni förekomma. Patienterna bör informeras om att långsamt ändra ställning när de reser sig från liggande eller sittande för att minimera postural hypotoni. Pa- radoxal bradykardi och förvärrad angina pectoris kan åtfölja glyceryltrinitratinducerad hypotoni. Äldre kan vara mer benägna att utveckla postural hypotoni, i synnerhet om de reser sig snabbt. Det finns ingen särskild dokumentation beträffande användning av Rectogesic för äldre. Allergiska reaktioner på glyceryltrinitrat är mindre vanliga, och de allra flesta av de rapporterade fallen har rört sig om kontaktdermatit eller läkemedelsutslag, som uppstått hos patienter som fått glyceryltrinitrat som salva eller plåster. Det har kommit några rapporter om äkta anafylaktoida reaktioner. I extremt sällsynta fall har vanlig dosering av organiska nitrater orsakat methemoglobinemi hos till synes friska patienter. Rectogesic ska inte användas vid samtidig behandling med andra kärldilaterande läkemedel som sildenafilcitrat, tadalafil, vardenafil och kväveoxidgivare, såsom isosorbiddinitrat och amyl- eller butylnitrit. Behandlingen är också kontraindicerad vid postural hypotoni, hypotoni eller okorrigerad hypovolemi, ökat intrakraniellt tryck (t.ex. huvudtrauma eller hjärnblödning), otillräcklig cerebral cirkulation, aorta- eller mitralisstenos, hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati, konstriktiv perikardit eller perikardiell tamponad, uttalad anemi samt vid trångvinkelglaukom. Rectogesic ska användas med försiktighet vid allvarlig lever- eller njursjukdom. Referenser Av företaget inskickad dokumentation. Tabell I. Behandlingsresultat efter 21 respektive 56 dagars behandling. Studie Behandling Skattad smärta vid studiestart (mm) Smärtminskning (21 dagar/56 dagar, mm) p-värde för behandlingseffekt (21 dagar/56 dagar) NTG 98-02-01 Rectogesic Placebo n = 37 n = 33 39,2 25,7 NTG 00-02-01 Rectogesic Placebo n = 72 n = 73 33,4 34,0 CP125 03-02-01 Rectogesic Placebo n = 89 n = 98 55,0 54,1 13,3/18,8 11,1/17,2 28,1/35,2 4,3/6,9 p = 0,006/< 0,0001 7,7/13,8 p = 0,039/0,004 24,9/33,8 p = 0,031/0,045 Tabell II. Biverkningar från kliniska studier. Organsystemklass Centrala och perifera nervsystemet Mag-tarmkanalen Hud och subkutan vävnad Hjärta och blodkärl 44 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Biverkning Huvudvärk Yrsel Illamående Diarré, analt obehag, kräkning, rektal blödning, rektal störning Pruritus, anal sveda och klåda Takykardi Frekvens > 1/10 < 1/10 > 1/100 < 1/10 > 1/100 < 1/100 > 1/1 000 < 1/100 > 1/1 000 < 1/100 > 1/1 000 Monografier Remicade (infliximab) – ny indikation ATC-kod: L04AA12 100 mg pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning Centocor Sammanfattning Remicade innehåller infliximab som är en chimär antikropp (human/murin) mot ”tumor necrosis factor alfa” (TNF-α). TNF-α är förhöjt vid inflammation och har påvisats i tarm och blod hos patienter med aktiv inflammatorisk tarmsjukdom (1,2). Remicade är sedan tidigare godkänt för behandling av svår Mb Crohn, reumatoid artrit, pelvospondylit, psoriasis och psoriasisartrit. Det har nu också godkänts för behandling av patienter med måttlig till svår aktiv ulcerös kolit som inte svarar på behandling med glukokortikoider och immunmodulerande medel eller som har kontraindikationer mot sådan behandling. Den godkända dosen för induktions- och underhållsbehandling vid ulcerös kolit är 5 mg/kg vecka 0; 2 och 6 samt därefter var åttonde vecka. Tillgängliga data tyder på att det kliniska svaret vanligtvis uppnås inom 14 veckor efter insatt behandling, dvs. efter tre doser. Om patienten inte haft önskvärd effekt av behandlingen efter tre doser bör man därför ta ställning till utsättning av preparatet. Säkerhet och effekt vid ulcerös kolit har utvärderats i två randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade studier, ACT 1 och ACT 2 (3,4), på vuxna patienter med måttlig till svår aktiv ulcerös kolit (Mayoscore 6–12, endoskopi subscore ≥ 2) som inte svarat adekvat på konventionell terapi (perorala kortikosteroider, aminosalicylater och/eller immunomodulerare [6-MP, AZA]). Samtidig behandling med stabila doser perorala aminosalicylater, kortikosteroider och/eller immunomodulerare var tillåten. Cirka 55 % av patienterna stod på steroider vid inklusion, cirka 45 % hade immunmodulerare och cirka 70 % 5-ASA preparat. I båda studierna randomiserades patienterna till antingen placebo, Remicade 5 mg/kg eller Remicade 10 mg/kg, som gavs vecka 0; 2; 6; 14 och 22, samt i ACT 1, också vid vecka 30; 38 och 46. Nedtrappning av steroiderna var tillåten efter vecka 8. Respons karakteriserades som en minskning av Mayo-score med minst 30 % (minst 3 poäng). Remission definieras som en Mayo-score på högst 2 och ingen eller obetydlig blödning från tarmen. Godkännandedatum: 2006-02-28 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Infliximab är ett värdefullt tillskott vid behandling av en liten grupp patienter med svårare skov av ulcerös kolit som inte svarar på behandling med 5-ASA, kortikosteroider och annan immunosuppression. Då anti-TNFαbehandling ökar risken för infektioner, inklusive opportunistiska infektioner som t.ex. tuberkulos, bör behandlingen begränsas till ovanstående patientkategorier som ett alternativ när kirurgi inte bedöms lämpligt. Indikation Ulcerös kolit. Effekt Vid 54 veckor i ACT 1-studien hade 44,9 % av patienterna i den kombinerade infliximab-behandlade gruppen uppnått kliniskt svar jämfört med 19,8 % i den placebobehandlade gruppen (p < 0,001). En större andel patienter i den kombinerade infliximabbehandlade gruppen kunde sätta ut kortikosteroider med bibehållen klinisk remission jämfört med den placebobehandlade gruppen både vid vecka 30 (22,3 % vs. 7,2 %, p ≤ 0,001) och vecka 54 (21,0 % vs. 8,9 %, p = 0,022). Det finns en trend till något bättre effekt med den högre dosen (10 mg/kg), åtminstone efter en längre tids behandling. Den rekommenderade doseringen är dock 5 mg/kg då skillnaden i effekt är liten och eftersom risken för biverkningar, framför allt infektioner, tycks vara något högre i gruppen som fick 10 mg/kg. Säkerhet I ACT-studierna fick sammanlagt 484 patienter aktiv behandling med infliximab antingen 5 eller 10 mg/ kg. Biverkningsprofilen för övrigt var liknande den tidigare kända med ökad risk för framför allt allvarliga och opportunistiska infektioner. Elva individer (2,3 %) som fick aktiv behandling hade en allvarlig infektion jämfört med tre (1,2 %) i placebogruppen. Ett fall av lungtuberkulos diagnostiserades under studien trots negativ PPD och normal lungröntgen vid studiestart (v.g. se även produktresumén). Vidare rapporterades sju fall (1,4 %) av herpes zoster (inklusive varicella zoster) jämfört med ett fall (0,4 %) i placebogrup- Information från Läkemedelsverket 3:2007 45 Monografier Effekt på kliniskt svar, klinisk remission och slemhinneläkning vid vecka 8 och 30. Kombinerade data från ACT 1 och 2. Infliximab Placebo 5 mg/kg Randomiserade patienter 244 242 Andel patienter med kliniskt svar och med kvarstående kliniskt svar Kliniskt svar vecka 8a 33,2 % 66,9 % a Kliniskt svar vecka 30 27,9 % 49,6 % Kvarstående svar (kliniskt svar vid både vecka 8 och vecka 30) 19,3 % 45,0 % Andel patienter med klinisk remission och kvarstående remission Klinisk remission vecka 8a 10,2 % 36,4 % Klinisk remission vecka 30a 13,1 % 29,8 % Kvarstående remission (remission vid både vecka 8 och vecka 30)a 5,3 % 19,0 % Andel patienter med slemhinneläkning Slemhinneläkning vecka 8a 32,4 % 61,2 % a Slemhinneläkning vecka 30 27,5 % 48,3 % a 10 mg/kg 242 Kombinerat 484 65,3 % 55,4 % 66,1 % 52,5 % 49,6 % 47,3 % 29,8 % 36,4 % 33,1 % 33,1 % 24,4 % 21,7 % 60,3 % 52,9 % 60,7 % 50,6 % p < 0,001 för varje infliximabbehandlad grupp vs. placebo pen. Frekvenssiffror hämtade ur av företaget insända studierapporter som också publicerats i EPAR (European Public Assessment Report) på den europeiska läkemedelsmyndighetens hemsida (EMEA) (1). Patienter som utvecklar antikroppar mot infliximab är mer benägna (ungefär två- till trefaldigt) att utveckla infusionsrelaterade reaktioner, dock oftast milda. I ACT-studierna var det cirka 6 % av patienterna som utvecklade antikroppar mot infliximab, men på grund av begränsningar i analysmetoden utesluter inte en negativ test närvaron av antikroppar mot infliximab. Inga patienter i ACT-studierna utvecklade så allvarliga infusionsreaktioner att behandlingen måste avslutas. Tre patienter i den aktiva behandlingsgruppen utvecklade dock urticaria. Det har rapporterats några fall (n = 8, t.o.m. november 2006) av en sällsynt, mycket svårbehandlad, variant av lymfom (hepatosplenärt T-cellslymfom) i USA hos ungdomar och yngre vuxna patienter med Crohns sjukdom som har behandlats med infliximab. Dessa patienter har också samtidigt haft behandling med immunosuppression (azatioprin eller merkaptopurin). Ungefär 270 000 patienter med Crohns sjukdom beräknas ha exponerats för infliximab och i 46 Information från Läkemedelsverket 3:2007 USA har cirka 10 000 Crohn-patienter under 18 års ålder behandlats. Hittills (december 2006) har cirka 840 000 patienter behandlats med infliximab i hela världen om man inkluderar samtliga indikationer. Rapporterna har lett till minst två expertmöten (ett nationellt och ett internationellt), information har gått ut till de enskilda förskrivarna och uppföljningsprogram för att hitta eventuella nya fall av denna typ av lymfom har startats. Det är inte känt hur behandling med infliximab påverkar risken för utveckling av dysplasi vid ulcerös kolit. Referenser 1. Murch SH, Lamkin VA, Savage MO, et al. Serum concentrations of tumour necrosis factor alpha in childhood chronic inflammatory bowel disease. Gut 1991;32:913–7. 2. Braegger CP, Nicholls S, Murch SH, et al. Tumour necrosis factor alpha in stool as a marker of intestinal inflammation. Lancet 1992;8785:89–91. 3. EPAR (http://www.emea.eu.int/) Av företaget uppgiven publicerad referens. De publicerade studier som motsvarar den fullständiga studierapporten har ej granskats av Läkemedelsverket. 4. Rutgeerts P, Sandborn WJ, Feagan BG, et al. Infliximab for induction and maintenance therapy for ulcerative colitis. N Engl J Med 2005;353:2462–76. Monografier Tygacil (tigecyklin) ATC-kod: J01AA12 Pulver till infusionsvätska, lösning, 50 mg Wyeth Europe Ltd Sammanfattning Tygacil (tigecyklin) är ett glycylcyklin, vilket är ett nytt antibiotikum kemiskt besläktat med tetracykliner men som har bibehållen aktivitet mot tetracyklinresistenta stammar. Substansen har ett brett antibakteriellt spektrum som inkluderar ett flertal svårbehandlade grampositiva (MRSA [meticillinresistenta Staphylococcus aureus], VRE [vankomycinresistenta enterokocker]) och gramnegativa (ESBL [extended-spectrum betalactamases]-positiva) patogener, men patientdata för dessa infektioner är hittills begränsade. Pseudomonas spp. och bakterier tillhörande Proteus-gruppen är resistenta. I två kontrollerade multicenterstudier har Tygacil visats ha god effekt vid behandling av komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner. Bland de inkluderade patienterna hade cirka hälften diagnosen djupa infektioner och en tredjedel större abscesser. Majoriteten av infektionerna var samhällsförvärvade. Diabetiker med kroniska fotsår och patienter med osteomyelit exkluderades från studierna liksom patienter med infektioner orsakade av Acinetobacter baumannii, ESBL-positiva gramnegativa stavar och VRE. I två andra jämförande studier visades tigecyklin vara effektivt vid behandling av komplicerade intraabdominella infektioner. Den vanligaste diagnosen var komplicerad appendicit (~ 50 %), följt av komplicerad kolecystit, intraabdominal abscess och tarmperforation. Endast 4 % av patienterna hade APACHE II score > 15. För båda indikationerna var dokumentationen för immunosupprimerade patienter, bakteriemi och nosokomiala infektioner ofullständig. Biverkningarna av tigecyklin dominerades av gastrointestinala besvär, såsom illamående, kräkningar och diarré, vilka var signifikant vanligare än för jämförelseläkemedlen. Dessa symtom var dock oftast av mild till måttlig svårighetsgrad och föranledde inte fler behandlingsavbrott än i jämförelsegruppen. Andra behandlingsrelaterade biverkningar som förekom oftare bland tigecyklinbehandlade patienter var sekundära infektioner, sepsis och septisk chock. Data från långtidsbehandling saknas. Tigecyklin utsöndras primärt oförändrat via gallutsöndring och substansen har låg potential för interaktioner med andra läkemedel. Tigecyklin behöver inte dosjusteras vid njursvikt, inte heller för patienter i hemodialys. Dosreducering rekommenderas för patienter med allvarlig leverfunktionsnedsättning. Behandling skall endast inledas i samband med sjukhusvård och efter konsultation med relevant specialist. Godkännandedatum: 2006-04-24 (central procedur). Läkemedelsverkets värdering Tygacil bedöms vara ett värdefullt alternativ vid behandling av allvarliga infektioner orsakade av multiresistenta bakterier, då täckning mot både MRSA och gramnegativa bakterier är nödvändig. Verksam beståndsdel Dosering Tigecyklin är en glycylcyklin, kemiskt besläktad med tetracykliner. Rekommenderad dos för vuxna är en startdos på 100 mg följt av 50 mg var tolfte timme i 5–14 dagar. Behandlingstiden bestäms utifrån svårighetsgraden, infektionens lokalisation och patientens kliniska svar. Klinik Indikationer Tygacil är indicerat för behandling av komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner samt komplicerade intraabdominella infektioner. Hänsyn till officiella riktlinjer beträffande lämplig användning av antibakteriella medel bör beaktas. Bakgrund Komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner (cSSTI) involverar djupare strukturer såsom bindväv och muskellager, kräver omfattande kirurgiska ingrepp och/eller förekommer tillsammans med andra allvarliga tillstånd och orsakas främst av Staphylococcus aureus och betahemolyserande streptokocker. Komplicerade intraabdominella infektioner kräver kirurgi och/eller förekommer tillsammans med allvarliga underliggande tillstånd och orsakas huvudsakligen av en Information från Läkemedelsverket 3:2007 47 Monografier kombination av aeroba och anaeroba arter, där Escherichia coli, enterokocker och Bacteroides ofta ingår. I Sverige utgör MRSA än så länge en begränsad andel av kliniska S. aureus-isolat – cirka 1 % – men frekvensen är i stigande, främst som en följd av rörlighet över nationsgränserna, och större utbrott på enskilda sjukhus/vårdinrättningar är inte ovanligt. Vankomycinresistenta enterokocker förekommer hittills endast sporadiskt i Sverige, medan ampicillinresistens och höggradig aminoglykocidresistens hos enterokocker är ett påtagligt kliniskt problem. Multiresistens hos gramnegativa bakterier är ett stort och ökande hot internationellt. I Sverige registrerades 2005 ampicillinresistens för 24 % av kliniska E. coli-isolat, varav knappt 1 % var ESBL-producerande. Resistens mot fluorokinoloner förekom hos cirka 10 % av kliniska E. coli-stammar. Klinisk effekt Komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner (cSSTI) Effekten är utvärderad i två stora kontrollerade studier (300 och 305), vilka inkluderade totalt 1 057 vuxna patienter. Tigecyklin (100 mg initial dos intravenöst (iv.) följt av 50 mg var tolfte timme) jämfördes med vancomycin (1 g iv.) plus aztreonam (2 g iv.) var tolfte timme i 5–14 dagar. Valet av jämförelseläkemedel ansågs vara acceptabelt trots att kombinationen inte är vanlig i klinisk praxis. Protokollen för båda studierna var mycket likartade. Inkluderade patienter hade komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner som involverade djupa vävnader, krävde kirurgi och/ eller allvarliga underliggande tillstånd såsom diabetes och perifer vaskulär sjukdom. Diabetiker med kroniska fotsår och patienter med osteomyelit, sårinfektioner i sternum och infekterade sår i samband med vaskulär kirurgi exkluderades från studierna. Även patienter med infektioner orsakade av Acinetobacter baumannii, ESBL-positiva gramnegativa stavar och VRE exkluderades, eftersom vankomycin/aztreonam inte har tillräcklig täckning för dessa. Bland de inkluderade patienterna diagnostiserades cirka hälften av infektionerna som djupa infektioner och en tredjedel som större abscesser. Majoriteten hade samhällsförvärvade infektioner. Primär effektvariabel var klinisk utläkning vid utvärderingstillfället (test of cure visit, TOC, 12–92 dagar efter avslutad behandling) hos kliniskt utvärderingsbara patienter och för modified intent-to-treatpopulationen (mITT). Demografiska data, infektionstyp, sjukdomsetiologi och underliggande sjukdom var i båda studierna väsentligen jämförbara mellan behandlingsgrupperna. Punktestimaten var oftast något lägre för tigecyklingrupperna jämfört med komparatorgruppen, men non-inferiority uppnåddes för de primära effektvariablerna i båda studierna samt för de flesta sekundära variabler. Mikrobiologisk respons (cSSTI) Det förelåg ingen signifikant skillnad avseende mikrobiologiskt svar per patient för poolade data, 82 % av tigecyklinbehandlade jämfört med 86 % i komparatorgruppen (95 % CI, – 10,6; 2,4), även om effekten var numeriskt sämre för tigecyklin i studie 305, 79 % vs. 84 % (95 % CI, – 12,0; 3,1). Resultaten för MRSA-isolat var inte konsistenta mellan studierna, med sämre resultat för tigecyklin i studie 300; 67 % vs. 82 %, men antalet fall var begränsat. Förekomst av specifika resistensegenskaper som MRSA, tetracyklinresistens och ESBL (n = 1) påverkade inte den kliniska effekten. Ingen resistensutveckling mot tigecyklin kunde påvisas. Komplicerade intraabdominella infektioner (cIAI) Effekten utvärderades i två kontrollerade multicenterstudier (301 och 306), där totalt 1 262 vuxna Tabell I. Klinisk effekt i den kliniskt utvärderingsbara populationen. Klinisk utläkning (TOC) Sammanslagna resultat från studie 300 och 305 tigecyklin vankomycin/aztreoSkillnad tigecyklin – vankomycin/ (n = 422) nam (n = 411) aztreonam n % n % % (95 % CI) 365 86,5 364 88,6 – 2,1 (– 6,8; 2,7) Tabell II. Mikrobiologisk effekt per patogen för båda studierna. Patogen Staphylococcus aureus (MSSA) Staphylococcus aureus (MRSA) Streptococcus pyogenes Streptococcus agalactiae Streptococcus anginosus Enterococcus faecalis Escherichia coli 48 Information från Läkemedelsverket 3:2007 tigecyklin n/ N % (95 % CI) 125/ 139 89,9 (83,7; 94,4) 24/ 31 77,4 (58,9; 90,4) 31/ 33 93,9 (79,8; 99,3) 8/ 8 100 (63,1; 100,0) 16/ 20 80,0 (ND) 13/ 17 76,5 (50,1; 93,2) 2 7 32 84,4 (67,2; 94,7) vankomycin/aztreonam n/ N % (95% CI) 118/ 126 93,7 (87,9; 97,2) 25/ 33 75,8 (57,7; 88,9) 24/ 27 88,9 (70,8; 97,6) 11/ 13 84,6 (54,4; 98,1) 9/ 10 90,0 (ND) 24/ 29 82,8 (64,2; 94,2) 2 6 30 86,7 (69,3;96,2) Monografier patienter med cIAI:s inkluderats. Patienterna som stratifierades avseende APACHE II score (≤ 15 eller > 15) behandlades antingen med tigecyklin (100 mg initial dos iv. följt av 50 mg var tolfte timme) eller imipenem/cilastatin (200–500 mg iv. beroende på vikt och njurfunktion) var sjätte timme, i 5–14 dagar. Den vanligaste diagnosen var komplicerad appendicit (52 % i studie 301 och 41 % i studie 306), följt av komplicerad kolecystit, intraabdominal abscess och tarmperforation. Demografiska data, infektionstyp, sjukdomsetiologi och förekomst av underliggande sjukdomar var jämförbara mellan behandlingsgrupperna i båda studierna. Den primära effektvariabeln var klinisk utläkning i mikrobiologiskt utvärderingsbara patienter samt hos patienter där minst en känslig mikroorganism isolerats vid behandlingens start (m-mITT-populationen). Non-inferiority uppnåddes i båda studierna. Endast 4 % av patienterna hade APACHE II > 15, mycket få var immunsupprimerade, hade kirurgiskt påvisbara abscesser eller samtidig bakteriemi. Mikrobiologisk respons (cIAI) I båda studierna var mikrobiologisk respons på patientnivå likvärdig mellan behandlingsgrupperna. I studie 301 eradikerades 80,6 % av patogenerna i tigecyklingruppen mot 82,4% i imipenem/cilastatingruppen. I studie 306 var motsvarande siffror 91,3 % och 89,9 %. Tetracyklinresistens påverkade inte det mikrobiologiska eller kliniska svaret. Hos 13 av 16 patienter med ESBL-positiva gramnegativer (E.coli, Klebsiella pneumoniae och Proteus mirabilis) eradikerades dessa patogener av tigecyklin. Isolat från två patienter i studie 306 utvecklade nedsatt känslighet för tigecyklin. Farmakodynamik och farmakokinetik Tigecyklin är det första preparatet tillhörande gruppen glycylcyklinantibiotikum. Det utövar en till viss del ny unik verkningsmekanism, men är kemiskt ett syntetiskt derivat av minocyklin och kan därför betraktas som ett tredje generationens tetracyklin. Data från in vitro, prekliniska och kliniska studier tyder på att AUC/MIC-ratio är den bästa PK/PD-determinanten för effekt och biverkningar, även om resulta- ten inte är helt konsistenta. Tigecyklin hämmar proteinsyntesen i bakterier genom bindning till samma struktur som tetracyklinerna på den ribosomala 30Ssubenheten och förhindrar därmed förlängningen av peptidkedjan. Substansen interagerar sannolikt även med ytterligare bakteriecellsstrukturer, eftersom den är fullt aktiv mot tetracyklinresistenta bakterier, oberoende av om resistensen orsakats av ribosomal blockad eller av efflux. Tigecyklin utövar främst en bakteriostatisk effekt. Vid fyra gånger den minsta inhibitoriska koncentrationen (MIC) av tigecyklin, observerades två logaritmers reducering i koloniantalet för Enterococcus spp., S. aureus och Escherichia coli. Tigecyklin har ett mycket brett antibakteriellt spektrum, dels riktat mot flertalet grampositiva bakterier, inkluderande MRSA och VRE, dels en måttlig till god effekt mot många gramnegativa arter inklusive bredspektrum-betalaktamasproducenter (ESBL) och Acinetobacter spp. Många anaerober (t.ex. Bacteroides fragilis), atypiska mykobacterier, Chlamydia, Mycoplasma och Legionella är också känsliga. Dock är Pseudomonas spp. och flertalet Proteeae (Proteus, Providencia och Morganella spp.) resistenta. Tigecyklin är känsligt för vissa kromosomalt kodade icke-specifika effluxpumpar. Minskad känslighet för Acinetobacter baumannii, Klebsiella pneumoniae, Enterobacter aerogenes och Enterobacter cloacae har rapporterats. Ingen målbaserad korsresistens är påvisad mellan tigecyklin och andra antibiotikaklasser. Tigecyklin administreras intravenöst och distribueras snabbt ut i vävnaderna. Preparatet har en hög distributionsvolym vid steady state (7–9 L/kg), vilket indikerar att tigecyklin koncentreras i vävnaderna. Data om huruvida tigecyklin kan passera blod-hjärnbarriären hos människa eller inte saknas. I kliniska farmakologiska studier, där den terapeutiska dosen 100 mg följt av 50 mg var tolfte timme användes, var serumtigecyklin steady state Cmax 866 ± 233 ng/mL för 30-minutersinfusioner och 634 ± 97 ng/mL för 60-minutersinfusioner. I genomsnitt uppskattas att mindre än 20 % av tigecyklin metaboliseras innan det utsöndras. In vitro-studier indikerar att tigecyklin inte hämmar metabolism förmedlad via någon av de vanligaste isoformerna av cytokrom P450. Substansen Tabell III. Klinisk effekt i den mikrobiologiskt utvärderingsbara populationen. APACHE II score ≤ 15 Sammanslagna resultat från studie 301 och 306 tigecyklin (n = 512) imipenem/cilastatin Skillnad tigecyklin– (n = 513) imipenem/cilastatin n % n % % (95 % CI) 432/498 86,7 440/505 87,1 – 0,4 (– 4,8; 4,0) APACHE II score > 15 9/14 64,3 2/8 25,0 39,3 (– 9,7; 88,2) Totalt 441/512 86,1 442/513 86,2 0,0 (– 4,5; 4,4) Klinisk utläkning (TOC) Information från Läkemedelsverket 3:2007 49 Monografier har alltså låg potential för interaktioner med andra läkemedel. Tigecyklin uppvisar en polyexponentiell eliminering från serum med en genomsnittlig terminal elimineringshalveringstid på 42 timmar efter upprepad dosering, men stora interindividuella variationer förekommer. Det primära elimineringssättet för tigecyklin är gallutsöndring av oförändrad substans. Cirka 20 % utsöndras oförändrat via njurarna. Vid njursvikt behöver doseringen inte reduceras, inte heller till patienter i hemodialys. Dosreducering rekommenderas hos patienter med allvarlig leverfunktionsnedsättning (Child-Pugh class C). Säkerhet Säkerhetsdata är baserade på 1 415 patienter, vilka fått minst en dos tigecyklin i kliniska fas III-studier. Data från långtidsbehandling saknas. Tigecyklin var generellt förknippat med gastrointestinala biverkningar av varierande svårighetsgrad som var signifikant vanligare än i jämförelsegruppen. De vanligaste biverkningarna bland tigecyklinbehandlade patienter var illamående (34 % i cSSSI-studier och 24 % i cIAI-studier), kräkningar (20 % respektive 19 %) och diarré (8 % respektive 14 %), vilka oftast bedömdes som behandlingsrelaterade och av mild till måttlig svårighetsgrad. Sekundära infektioner som behandlingsrelaterade biverkningar rapporterades för 7 % av de tigecyklinbehandlade mot 4,2 % i jämförelsegruppen. Skillnaden var störst i cIAI-studierna, där signifikant fler infektioner noterades i tigecyklingruppen (10 % vs. 6 %). Allvarliga biverkningar förekom totalt hos 13,3 % av patienterna i tigecyklingruppen jämfört med 11,5 % för jämförelsegruppen. Sepsis och septisk chock var signifikant vanligare i tigecyklingruppen (1,5 %) jämfört med komparatorgruppen (0,5 %). Även hyperbilirubinemi (2,7 % vs. 1,2 %), leverbiverkningar (nio mot ett fall) och njursvikt och nefropati (sex vs. fyra fall) förekom också oftare i tigecyklingruppen jämfört med komparatorgruppen. En liten QT-effekt (median + 3 millisekunder) registrerades bland tigecyklinpatienterna. Tre patienter i vardera gruppen fick pankreatit i samband med studierna. Denna biverkning är sedan tidigare associerad med tetracyklinbehandling och kommer att övervakas noggrant i uppföljningsstudier. Efter marknadsintroduktionen har ytterliggare (tre) fall av pankreatit rapporterats 50 Information från Läkemedelsverket 3:2007 som bedömts vara möjligen relaterade till tigecyklinbehandling. Antalet dödsfall var numerärt högre i tigecyklingruppen (35 vs. 22) men skillnaden var inte statistiskt signifikant. Totalt 21 patienter (varav 14 i tigecyklingruppen) avled på grund av försämring av infektionen. Av dessa hade tolv sepsis (åtta tigecyklinbehandlade), fem hade pneumoni och tre hade både pneumoni och sepsis (alla tigecyklinbehandlade). Ett dödsfall i tigecyklingruppen bedömdes som möjligen relaterat till behandlingen på grund av misslyckande att häva grundinfektionen. I samtliga fas III-studier avbröt 5 % av de tigecyklinbehandlade patienterna studien på grund av biverkningar jämfört med 4,2 % i komparatorgruppen. Trots att förekomsten av gastrointestinala biverkningar var vanligare hos tigecyklinbehandlade patienter var dessa sällan allvarliga eller föranledde behandlingsavbrott, och kan därför betraktas som acceptabla för de relativt få patienter där tigecyklin bedöms vara en lämplig behandling. Det högre antalet sekundära infektioner och sepsis i tigecyklingruppen kan vara en indikator på en sämre effekt mot nosokomiala infektioner och hos svårt sjuka patienter, för vilka kliniska data är begränsade. Säkerhet och effektivitet för Tygacil vid behandling av svårt sjuka patienter och patienter med kolestas kommer att studeras ytterligare, liksom interaktioner med andra läkemedel. Dessutom skall företaget övervaka resistensutveckling mot tigecyklin. Referenser European Public Assessment Report, Scientific discussion (EPAR). www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/ EPAR/tygacil/tygacil.htm Sacchidanand S, Penn RL, Embil JM, et al. Efficacy and safety of tigecycline monotherapy compared with vancomycin plus aztreonam in patients with complicated skin and skin structure infections: Results from a phase 3, randomized, doubleblind trial. Int J Infect Dis 2005;9:251–61. Breedt J, Teras J, Gardovskis J, et al. Safety and efficacy of tigecycline in treatment of skin and skin structure infections: results of a double-blind phase 3 comparison study with vancomycin-aztreonam. Antmicrob Agents Chemother 2005;49:4658–66. Babinchak T, Ellis-Grosse E, Datrois N, et al. Tigecycline 301 Study Group; Tigecycline 306 Study Group. The efficacy and safety of tigecycline for the treatment of complicated intra-abdominal infections: analysis of pooled clinical trial data. Clin Infect Dis 2005;41(Suppl 5):354–67. Läkemedelsförmånsnämnden Läkemedelsförmånsnämnden, LFN, är den myndighet som beslutar vilka läkemedel och förbrukningsartiklar som ska subventioneras av samhället. Besluten fattas av en nämnd som finns inom myndigheten. Nämnden består av en ordförande och tio ledamöter. Ledamöterna har tillsammans en bred medicinsk, såväl praktisk som vetenskaplig, och hälsoekonomisk kompetens. Två av ledamöterna har erfarenhet från brukargrupper. Raptiva tillbaka i förmånen med begränsad subvention LFN har beslutat att psoriasisläkemedlet Raptiva från och med den 31 mars åter ska ingå i högkostnadsskyddet för läkemedel, men endast för en begränsad grupp patienter. Raptiva är ett läkemedel som används för att behandla psoriasis. Sjukdomen är svårbehandlad och därför finns det ett värde i att ha flera behandlingsalternativ. Behandling med Raptiva kostar cirka 130 000 kronor per år. LFN bedömer att förstahandsbehandling med Raptiva inte är kostnadseffektivt i förhållande till de alternativ som finns. Raptiva har en annan verkningsmekanism och biverkningsprofil än alternativen. Raptiva får därför begränsad subvention och ingår i förmånerna endast för behandling av patienter där annan behandling, inklusive TNF-alfahämmare, är olämplig. All marknadsföring av Raptiva måste tydligt informera om den begränsning som gäller för förskrivning med subvention. Begränsad subvention för rökavvänjningsmedlet Champix LFN har beslutat att läkemedlet Champix ska ingå i läkemedelsförmånen, men enbart i kombination med motiverande stöd. Champix är ett rökavvänjningsläkemedel i tablettform. Läkemedelsverkets bedömning är att Champix är ett andrahandspreparat som ska användas först när man redan försökt att sluta röka på annat sätt, till exempel med hjälp av receptfria rökavvänjningsmedel. Champix ingår i läkemedelsförmånen från den 24 mars 2007. All marknadsföring av Champix måste tydligt informera om att läkemedlet är ett andrahandsalternativ till nikotinersättningsmedel och att det bara subventioneras i kombination med motiverande stöd. Sedan tidigare ingår rökavvänjningsläkemedlet Zyban i läkemedelsförmånen. Även Zyban är ett andrahandsläkemedel som enbart subventioneras i kombination med motiverande stöd, såsom stödjande samtal vid rökstopp och regelbundna uppföljningar. Kammarrätten avslår överklagande för Ezetrol Det finns inga skäl att höja priset för läkemedlet Ezetrol. Det slår kammarrätten fast efter att läkemedelsbolaget överklagat LFN:s beslut om att säga nej till en prishöjning. Det kolesterolsänkande läkemedlet Ezetrol ingår sedan 2003 i läkemedelsförmånen. Två år senare ansökte läkemedelsbolaget MSD om en prishöjning med hänvisning till att försäljningen inte motsvarar förväntningar och prognoser. LFN avslog ansökan eftersom företaget inte kunde visa att det högre priset motsvarades av ökad nytta med läkemedlet. Beslutet överklagades till länsrätten och kammarrätten som båda avslagit överklagan. – Prishöjningen av Ezetrol ger ingen ökad samhällsnytta utan innebär bara ytterligare en kostnad för hälso- och sjukvården, säger Ann-Christin Tauberman, generaldirektör på LFN. För att LFN ska godkänna en prishöjning av ett läkemedel som redan ingår i förmånen måste två förutsättningar vara uppfyllda. För det första ska läkemedlet vara ett angeläget behandlingsalternativ som används för att behandla ett tillstånd som innebär risker för patientens liv och framtida hälsa. För det andra ska det finnas en stor risk att läkemedlet försvinner från den svenska marknaden om prishöjningen inte godkänns. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Fredrik Larsson, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 68, e-post: [email protected], www.lfn.se Information från Läkemedelsverket 3:2007 51 Läkemedelsförmånsnämden Länsrätten avslår överklagande för Undestor Testocaps Det finns inga skäl till att läkemedlet Undestor Testocaps ska subventioneras till ett högre pris än andra liknande preparat. Det slår länsrätten fast efter att läkemedelsbolaget överklagat LFN:s beslut. Undestor Testocaps används för att behandla testosteronbrist hos män. Läkemedlet var tidigare subventionerat men bolaget valde att ta bort det ur förmånen efter att LFN avslagit en prishöjning. Länsrätten stödjer nu LFN:s beslut om att neka återinträde i läkemedelsförmånerna till det nya högre priset på läkemedlet. Läkemedelsbolaget har inte kunnat visa att Undestor Testocaps har bättre effekt eller är säkrare än andra liknande preparat. Därför kan LFN inte bevilja läkemedlet återinträde i förmånen till ett högre pris. Länsrätten slår fast att Undestor Testocaps är dyrare än samtliga alternativa behandlingar samtidigt som de högre kostnaderna inte uppvägs av några andra fördelar. Läkemedelsbolaget kan heller inte visa att läkemedlet generellt sett är säkrare än andra liknande preparat. LFN bedömer att Undestor Testocaps inte är en kostnadseffektiv behandling till det högre priset. Ökad kännedom om LFN bland läkare Åtta av tio läkare känner till LFN enligt en ny undersökning från SCB. Undersökningen visar dessutom att varannan läkare anser att kvaliteten på LFN:s arbete är bra. En ökning jämfört med för två år sedan då en av tre läkare gjorde samma bedömning. SCB-undersökningen visar att 77 procent av Sveriges läkare känner till LFN, jämfört med 56 procent för två år sedan. – Det är glädjande att kännedomen om vår verksamhet har ökat. Att läkarna dessutom är mer positiva till kvaliteten på vårt arbete är ytterligare ett kvitto på att vi nått ut med information om vad vi gör, säger AnnChristin Tauberman, generaldirektör på LFN. Information om vilka läkemedel som är subventionerade och vilka som har begränsad subvention saknas i dag i landstingens journalsystem. För att ytterligare öka läkarnas kännedom arbetar LFN för att informationen om subventioner ska finnas med i journalsystemen. Det är viktigt att läkarna känner till vilka läkemedel som är subventionerade med skattemedel för att patienterna ska få en behandling som är både medicinskt och kostnadsmässigt effektiv. Snabbguide till LFN:s beslut Beviljas generell subvention Anervan Novum – Läkemedel som används vid behandling av migrän. Prezista – Används vid behandling av hiv. Enligt ett villkor i beslutet ska företaget utan dröjsmål anmäla till LFN om företaget ansöker om ny eller ändrad indikation för läkemedlet. Raptiva – Psoriasisläkemedel som är tillbaka i förmånerna, dock endast för behandling av patienter där annan behandling, inklusive TNF-alfahämmare, är olämplig (se artikel ovan). Beviljas begränsad subvention De nya läkemedelsförmånerna Champix – Rökavvänjningsmedel i tablettform som numera ingår i läkemedelsförmånen, men enbart i kombination med motiverande stöd (se artikel ovan). – ett produktinriktat system med två subventionsmöjligheter. • Generell subvention innebär att ett läkemedel är subventionerat för hela det godkända användningsområdet. • Begränsad subvention innebär att ett läkemedel bara är subventionerat för ett visst användningsområde. För dessa sidor ansvarar LFN: Läkemedelsförmånsnämnden, kontakt: Fredrik Larsson, Box 55, 171 11 Solna, Telefon: +46 8 56 84 20 68, e-post: [email protected], www.lfn.se 52 Information från Läkemedelsverket 3:2007 Uppgift om biverkning Datum Läkemedel, Naturläkemedel, Kosmetika/Hygienprodukter Rapportörens namn Patient (efternamn, förnamn, personnummer) Titel Adress Telefon Biverkningens diagnos Datum då biverkningen uppträdde Man Kvinna Grundsjukdom Förlopp (eller kopia av epikris inkl. labdata) Följder av biverkan: Biverkan har medfört: Okänt Ännu ej tillfrisknat Patienten avled Tillfrisknat utan men Livshotande reaktion Återställd med funktionsnedsättning Upphörde reaktionen vid utsättning? Dödsorsak: Sjukskrivning Tidigare läkemedelsreaktioner: Okänt Ja Okänt Nej Ej utsatt Nej Ej återinsatt Läkemedelsform/likn Form Övriga läkemedel/preparat BIV 2003-10 Intensivvård Inget av ovanstående Ja Bilagor: Journalanteckning Epikris Förlängd sjukhusvistelse Datum: Återkom reaktionen vid återinsättning? Misstänkt läkemedel/preparat (för vacciner även batchnr.) Sjukhusvistelse Styrka Dosering Behandlingens varaktighet Fr.o.m. T.o.m. Indikation (om annan än grundsjukdom) Inga andra läkemedel/preparat Lablista Läkemedelslista Blanketten insändes till regionalt biverkningscentrum. För adress, se Läkemedelsverkets webbplats www.mpa.se eller FASS. Vad skall rapporteras? * Nya läkemedel (se förteckning i FASS kapitel om biverkningar eller Information från Läkemedelsverket) Alla misstänkta biverkningar förutom de som återfinns som “vanliga” i FASS-texten * För samtliga läkemedel skall rapporteras misstänkta biverkningar som leder till: . Dödsfall . Livshotande tillstånd . Permanent skada eller långvarig funktionsnedsättning . Sjukhusvård eller förlängning därav . Nya oväntade biverkningar eller interaktioner . Biverkningar som tycks öka i frekvens eller allvarlighetsgrad Däremot behöver banala biverkningar av äldre läkemedel inte rapporteras. - Som biverkningar räknas vad gäller rapporteringskrav enligt EUs regler även förgiftningar med och missbruk av nya läkemedel. Samma rapporteringsregler gäller biverkningar av naturläkemedel och läkemedel anänvda till djur. För kosmetika hygienprodukter är det önskvärt att nya eller allvarliga biverkningar rapporteras. Rapportera redan vid misstanke om biverkning. Vem rapporterar? Ansvaret för rapportering av biverkningar åligger den huvudman (såväl offentlig som privat) som bedriver verksamhet inom hälso- och sjukvården (LVFS 2001:12). I biverkningsregistret införs rapporter från läkare, tandläkare samt sjuksköterskor. Vid frågor som gäller sjuksköterskornas rapportering av biverkningar, vänligen kontakta Regionalt Biverkningscentrum. Hur rapporterar man? enklast genom att: blanketthuvudet på blanketten ifylles biverkningens art (diagnos) ifylles kopia medsändes på epikris/slutanteckning eller relevanta daganteckningar + annan relevant information, ex laboratorielistor alternativt kan man skicka en epikris och kontakta regionalt centrum per telefon Vart skickas blanketten? Norra regionen Län: AC, BD, Y och Z Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Norrl Universitetssjukhus 901 85 UMEÅ Tel 090-785 39 08 Fax 090-12 04 30 Stockholmsregionen Syd Län AB och I Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Karolinska sjukhuset-Huddinge 141 86 HUDDINGE Tel 08-585 811 80 Fax 08-585 811 85 Stockholmsregionen Norr Län AB och I Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Karolinska sjukhuset-Solna 171 76 STOCKHOLM Tel 08-51773009 Fax 08-517 715 33 Västra regionen Län N (Norra),O, P, R Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Sahlgrenska Universitetsjh 413 45 GÖTEBORG Tel 031-342 27 20 Fax 031-82 67 23 Östra regionen Län E, F och H Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Universitetssjukhuset 581 85 LINKÖPING Tel 013-22 44 20 Fax 013-10 41 95 Södra regionen Län G,K,L,M,N (Södra) Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Universitetssjukhuset 221 85 LUND Tel 046-17 53 38 Fax 046-211 19 87 [email protected] [email protected] [email protected] [email protected] [email protected] Uppsala/Örebro regionen Län C, D, S, T, U, W och X Biverkningsenheten Avd för klin farmakologi Akademiska sjukhuset 751 85 UPPSALA Tel 018-611 29 29 Fax 018-611 42 01 [email protected] [email protected] Produkter som betraktas som kosmetika/hygienprodukter Ansikts make-up Bad- och duschprodukter Brun-utan-sol-produkter Handdesinfektionsmedel Hårborttagningsprodukter Hårvårdsprodukter Hudkrämer och hudrengöringsmedel Massagekrämer Munvårdsprodukter Nagelprodukter Parfymprodukter Puder Rakprodukter Rengöringsmedel för yrkesmässig användning (ej ytrengöring) Skyddskrämer (barriärkrämer) Solskyddsprodukter Transpirationsmedel Rapporterade uppgifter behandlas i ett register i enlighet med förordningen 2001:710 om biverkningsregister angående läkemedel hos Läkemedelsverket Datum UPPGIFT OM BIVERKNING HOS DJUR Veterinärens namnteckning Behandlat djur (djurslag, ras, ålder, vikt, kön) Veterinärens adress och telefonnummer Djurägarens namn, adress och telefonnummer Biverkningens diagnos och datum då den uppträdde Misstänkt läkemedel Läkemedelsform Form Styrka Dosering Övriga läkemedel som använts FÖLJDER AV REAKTIONEN: Tillfrisknat utan men Livshotande reaktion Behandlingens varaktighet Fr o m Tom Indikation för behandlingen Inga andra läkemedel Ännu ej tillfrisknat Djuret avled Återställd med funktionsnedsättning Datum: Dödsorsak: Förlopp (eller kopia av journalanteckning) Blanketten insändes till: BIVERKNINGSFUNKTIONEN Läkemedelsverket, Box 26, 751 03 UPPSALA Fax: 018-54 85 66 Tel: 018-17 46 00 ......st blanketter rekvireras till ovanstående adress. Information från Läkemedelsverket 2:2007 55 Posttidning B LÄKEMEDELSVERKET BOX 26 Rapportering av läkemedelsbiverkningar hos människa 751 03 UPPSALA Läkemedel för vilka alla misstänkta biverkningar skall rapporteras som inte står upptagna som ”vanliga” i FASS Godkända 2005 Preparat Aftasol Aloxi Alvesco/Amavio/Freathe Aptivus Avastin Azilect Corlentor/Procoralan Duac Eligard FDG Mallinckrodt Fendrix Fosavance Indocyaningrön Pulsion Inegy/Vytorin Kepivance Litiumklorid Lidico Medicinsk Oxygen AGA Mekostest Nixema Noxafil/Posaconazole SP Octanate Orfadin Prialt Protaminsulfat Leo Pharma Purimune Quintanrix Revatio Ritalin Serdolect Tamiflu Trileptal Tarceva Truvada Vacciflu Vasovist Vivaglobin Xolair Xyrem Zonegran Substans Amlexanox Palonosetron Ciklesonid Tipranavir Bevacizumab Rasagilin Ivabradin Klindamycin + bensoylperoxid Leuprorelin Fludeoxyglukos Vaccin mot hepatit B Alendronsyra, kolekalciferol Indocyaningrön Ezetimib + simvastatin Palifermin Litiumklorid Oxygen Allergitest Allergitest Posakonazol Koagulationsfaktor VIII Nitisinon Ziconotid Protaminsulfat Immunoglobulin, humant Vaccin mot difteri, stelkramp, kikhosta, hepatit B och Haemophilus influenzae B Sildenafil Metylfenidat Sertindol Oseltamivir (Ny indik: Barn från 1 år) Oxkarbazepin (Ny indik: Barn från 1 månad) Erlotinib Emtricitabin + tenofovir Vaccin mot influensa Gadofosveset Immunoglobulin, humant Omalizumab Hydroxismörsyra Zonisamid Godkända 2006 Preparat Acomplia Avaglim Baraclude Bravelle Byetta Cardioxane/Savene Champix Substans Rimonabant Glimepirid+rosiglitazon Entekavir Urofollitropin Exenatid Dexrazoxan Vareniklin Combigan Cubicin DuoTrav Evoltra Exjade Exubera Ganfort Gardasil Glypressin Kiovig Macugen Medicinsk luft M-M-Rvaxpro Myozyme Naglazyme Neupro Nexavar Niontix Preotact ProQuad Remodulin Rotarix RotaTeq Silgard Sprycel Strattera Suboxone Sutent Thelin Tygacil Tysabri Zimulti Timolol + brimonidin Daptomycin Timolol+travoprost Klofarabin Deferasirox Insulin Timolol+bimatoprost Vaccin mot humant papillomvirus Terlipressin Humant immunglobulin Pegaptanib Medicinsk luft Vaccin mot mässling, påssjuka, röda hund Alglukosidas alfa Galsulfase Rotigotin Sorafenib Nitrous oxid Paratyroidhormon Vaccin mot mässling, påssjuka, röda hund och vattkoppor Treprostinil Vaccin mot rotavirus Vaccin mot rotavirus Vaccin mot humant papillomvirus Dasatinib Atomoxetin Buprenorfin + naloxon Sunitinib Sitaxentan Tigecyklin Natalizumab Rimonabant Godkända till och med 1 mars 2007 Preparat Copalia/Dafiro/Exforge/Imprida Diacomit Elaprase Inovelon Lucentis Mydriasert Prexige Prezista Rapydan Substans Amlodipin + valsartan Stiripentol Idursulfas Rufinamid Ranibizumab Tropikamid + Fenylefrinhydroklorid Lumiracoxib Darunavir Lidokain + tetrakain OBS! Alla preparat marknadsförs inte i Sverige. Hur rapporterar man? Rapportering till Läkemedelsverket bör ske på särskild blankett. Enklast kan rapportering ske genom att: • blanketthuvudet på blanketten ifylles • biverkningens art (diagnos) ifylles • kopia medsändes på epikris + annan relevant information. Adresskällor: LV:s adressregister samt Cegedim AB HAR DU ÄNDRAT ADRESS? Är adressen fel ber vi dig klippa ur etiketten med den gamla adressen och skicka den tillsammans med din nya adress till Läkemedelsverket, Informationsskriften, Box 26, 751 03 Uppsala 56 Information från Läkemedelsverket 3:2007