EMA/99179/2015
EMEA/H/C/002464
Sammanfattning av EPAR för allmänheten
Jakavi
ruxolitinib
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Jakavi. Det
förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till
sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur
läkemedlet ska användas.
Vad är Jakavi?
Jakavi är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen ruxolitinib. Det finns som tabletter (5,
10, 15 och 20 mg).
Vad används Jakavi för?
Jakavi används för att behandla följande sjukdomar:
•
Myelofibros hos vuxna som har splenomegali (förstorad mjälte) eller symtom i samband med
sjukdomen, som till exempel feber, nattliga svettningar, skelettsmärta och viktminskning.
Myelofibros är en sjukdom vid vilken benmärgen blir mycket massiv och hård och producerar
onormala, omogna blodkroppar. Jakavi kan användas vid tre former av sjukdomen: primär
myelofibros (även kallat kronisk idiopatisk myelofibros, med okänd orsak), post-polycytemia
vera-myelofibros (där sjukdomen är kopplad till överproduktion av röda blodkroppar) och postessentiell trombocytemi-myelofibros (där sjukdomen är kopplad till överproduktion av
trombocyter (blodplättar), komponenter som bidrar till blodets levringsförmåga).
•
Polycytemia vera hos vuxna som är resistanta eller intoleranta mot behandling med läkemedlet
hydroxiurea. Polycytemia vera är en sjukdom som huvudsakligen leder till att för många röda
blodkroppar bildas, vilket kan minska blodflödet till organen beroende på att blodet
"förtjockas", och ibland till att blodproppar bildas.
Läkemedlet är receptbelagt.
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555
Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
An agency of the European Union
© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Hur används Jakavi?
Behandling med Jakavi ska endast inledas av läkare med erfarenhet av att behandla patienter med
cancerläkemedel. En fullständig blodkroppsräkning hos patienten måste göras innan behandlingen
påbörjas och kontrolleras under behandlingens gång.
Vid myelofibros är den rekommenderade startdosen upp till 20 mg två gånger om dagen, beroende på
antalet blodplättar. Vid polycytemia vera är den rekommenderade startdosen 10 mg två gånger om
dagen.
Om behandlingen inte anses ge tillräcklig effekt kan dosen höjas med 5 mg upp till 25 mg två gånger
om dagen.
En lägre dos bör ges i vissa fall, däribland till patienter med nedsatt leverfunktion eller allvarligt
nedsatt njurfunktion, samt till patienter som tar vissa andra läkemedel. Behandlingen bör avbrytas om
patientens halter av trombocyter eller neutrofiler (en typ av vita blodkroppar) i blodet sjunker under
vissa tröskelnivåer, eller om mjälten inte minskat i storlek eller symtomen inte förbättrats efter sex
månader. Vid polycytemia vera ska behandlingen också avbrytas när hemoglobinnivåerna är mycket
låga.
Hur verkar Jakavi?
Den aktiva substansen i Jakavi, ruxolitinib, verkar genom att blockera en grupp enzymer som kallas
januskinaser, som är inblandade i produktionen och tillväxten av blodkroppar. Vid myelofibros och
polycytemia vera är januskinasernas aktivitet för hög, vilket leder till onormal bildning av blodkroppar.
Dessa blodkroppar tar sig vidare till organ, bland annat mjälten, och gör att organen förstoras. Genom
att blockera januskinaserna minskar Jakavi den onormala bildningen av blodkroppar, vilket minskar
sjukdomssymtomen.
Hur har Jakavis effekt undersökts?
Vid myelofibros undersöktes Jakavi i två huvudstudier på 528 patienter. I den första studien jämfördes
Jakavi med placebo (overksam behandling). I den andra studien jämfördes Jakavi med bästa
tillgängliga behandling, och där ingick olika typer av läkemedel som till exempel cancerläkemedel,
hormoner och immunsuppressiva läkemedel. Huvudeffektmåttet var andelen patienter vars mjälte
hade minskat i storlek med minst 35 procent, uppmätt efter sex månader i den första studien och efter
ett år i den andra studien.
Vid polycytemia vera undersöktes Jakavi i en huvudstudie på 222 patienter som var resistenta eller
intoleranta mot behandling med hydroxiurea. I denna studie, där Jakavi jämfördes med bästa
tillgängliga behandling, tittade man på andelen patienter vars tillstånd förbättrades. Måttet på detta
var att ingen eller endast en flebotomi (åderlåtning, en process för att avlägsna överflödigt blod från
kroppen) krävdes och att mjälten minskade i storlek med minst 35 procent efter åtta månaders
behandling.
Vilken nytta har Jakavi visat vid studierna?
Vid myelofibros var Jakavi effektivare än placebo och bästa tillgängliga behandling när det gällde att
minska mjältens storlek. I den första studien uppnåddes målet om minskad mjältstorlek hos
42 procent av patienterna som behandlades med Jakavi (65 av 155) jämfört med mindre än 1 procent
av patienterna som fick placebo (1 av 153). I den andra studien uppnåddes målet om minskad
mjältstorlek hos 29 procent av patienterna som behandlades med Jakavi (41 av 144) jämfört med
0 procent av patienterna som fick placebo (0 av 72).
Jakavi
EMA/99179/2015
Sida 2/4
Vid polycytemia vera uppvisade 21 procent (23 av 110) av patienterna som fick Jakavi en förbättring
efter åtta månaders behandling, jämfört med 1 procent (1 av 112) av patienterna som fick bästa
tillgängliga behandling.
Vilka är riskerna med Jakavi?
Vid myelofibros är de vanligaste biverkningarna som orsakas av Jakavi (uppträder hos fler än 1 av
10 patienter) trombocytopeni (lågt antal blodplättar), anemi (lågt antal röda blodkroppar), neutropeni
(lågt antal neutrofiler), urinvägsinfektioner, blödning, blåmärken, viktminskning, hyperkolesterolemi
(höga halter kolesterol i blodet), yrsel, huvudvärk och förhöjda leverenzymhalter.
Vid polycytemia vera är de vanligaste biverkningarna som orsakas av Jakavi (uppträder hos fler än 1
av 10 patienter) trombocytopeni (lågt antal blodplättar), anemi (lågt antal röda blodkroppar),
blödning, blåmärken, hyperkolesterolemi (höga halter kolesterol i blodet), hypertriglyceridemi (höga
nivåer av blodfetter), yrsel, förhöjda leverenzymer och högt blodtryck.
Jakavi får inte ges till kvinnor som är gravida eller ammar. En fullständig förteckning över biverkningar
och restriktioner för Jakavi finns i bipacksedeln.
Varför har Jakavi godkänts?
CHMP fann att nyttan med Jakavi är större än riskerna och rekommenderade att Jakavi skulle
godkännas för försäljning. Vid myelofibros fann CHMP att minskningen av mjältens storlek och
symtomen i samband med myelofibros hos patienter som tar Jakavi är av klinisk vikt. Kommittén
noterade att livskvaliteten förbättrades för patienter som behandlas med Jakavi men att läkemedlets
effekter ändå måste utvärderas vad gäller förlängning av livet för patienter eller fördröjning av
sjukdomens utveckling eller uppkomsten av leukemi. När det gäller säkerheten fann kommittén att
risken för infektioner är godtagbar men att den bör övervakas ytterligare, samtidigt som det är möjligt
att hantera andra kända risker såsom blödning eller minskning av antalet blodkroppar på lämpligt sätt.
Vid polycytemia vera ansåg CHMP att Jakavi är till nytta för patienter som inte svarar på eller är
intoleranta mot behandling med hydroxiurea eftersom säkerhetsprofilen är godtagbar. Läkemedlets
långtidseffekt behöver dock utredas ytterligare.
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Jakavi?
En riskhanteringsplan har tagits fram för att se till att Jakavi används så säkert som möjligt. I enlighet
med denna plan har säkerhetsinformation tagits med i produktresumén och bipacksedeln för Jakavi.
Där anges också lämpliga försiktighetsåtgärder som vårdpersonal och patienter ska vidta.
Dessutom håller företaget som tillverkar Jakavi på att utöka huvudstudierna av myelofibros och
kommer varje år att lämna fler uppgifter från studier om effekterna av Jakavi när det gäller hur länge
patienterna lever och hur länge de lever utan att deras sjukdom förvärras eller att de utvecklar
leukemi. Vid polycytemia vera kommer företaget att utöka huvudstudien till att omfatta långtidsdata
om Jakavis säkerhet och effekt.
Mer information om Jakavi
Den 23 augusti 2012 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Jakavi
som gäller i hela EU.
Jakavi
EMA/99179/2015
Sida 3/4
EPAR finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European
public assessment reports. Mer information om behandling med Jakavi finns i bipacksedeln (ingår
också i EPAR). Du kan också kontakta din läkare eller apotekspersonal.
Denna sammanfattning aktualiserades senast 03-2015.
Jakavi
EMA/99179/2015
Sida 4/4
