Monitorering av biologiska läkemedel Immunogenicitet och metoder för att detektera neutraliserande antikroppar Per Marits Karolinska universitetslaboratoriet ”Biologiska” läkemedel? ’Biological medicinal product’, ’biologicals’ – Framställda genom biologiska processer; inte kemiskt syntetiserade – Några huvudgrupper: 1) Rekombinant framställda kopior av kroppsegna proteiner, t ex tillväxthormon, etytropoietin, interleukin-2 2) Monoklonala antikroppar 3) Lösliga receptorer; fusionsproteiner 4) Vacciner 5) Genterapi Per Marits 2012-05-03 De 10 mest kostsamma läkemedlen i slutenvård under 2010-2011 Miljoner kronor: 2010 2011 Ökning i % 1. Infliximab 465 526 13,2 2. Trastuzumab 301 324 7,5 3. Intravenöst immunglobulin 295 301 1,9 4. Rituximab 258 298 15,4 5. Natalizumab 205 232 13,3 6. Ranibizumab 186 232 24,9 7. Bevacizumab 129 146 13,1 8. Bortezomib 93 125 35,1 9. TPN-lösningar 114 117 2,9 10. Pemetrexed 82 97 17,5 Per Marits 2012-05-03 Anti-TNF läkemedel Tracey, D. et al. (2008). Pharmacol. Therap. Per Marits 2012-05-03 Anti-TNF farmakokinetik Tracey, D. et al. (2008). Pharmacol. Therap. Per Marits 2012-05-03 Basal TNF biologi Tracey, D. et al. (2008). Pharmacol. Therap. Per Marits 2012-05-03 TNF’s effekter in vivo Taylor, P. C. and Feldmann, M. (2009) Nat. Rev. Rheumatol. Per Marits 2012-05-03 Klinisk användning av TNF-blockad – Första studien av Infliximab genomfördes 1992 på patienter med Reumatoid Artrit. – Indikationer för Remicade® i FASS (2012) – Reumatoid artit – Ulcerös kolit och Crohns sjukdom – Ankyloserande spondylit – Psoriasis och psoriasisartrit – Ungefär 2/3 av patienterna har klinisk effekt av TNF-blockad (vid RA och Inflammatorisk tarmsjukdom). – Av de som initialt svarat på behandlingen, försvinner dock denna effekt hos c:a hälften (sekundär loss-of-response) Per Marits 2012-05-03 Koncentrationsbestämning av Infliximab Detektions antikropp Αnti-human IgG Infliximab Patient serum TNFα Per Marits 2012-05-03 Rituximab (Mabthera®) – Humaniserad anti-CD20 antikropp – Indikationer: – CD20+ hematologiska maligniteter – Non-Hodgkin lymfom (NHL) – Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) – Reumatoid Artrit – Stor interindividuell variation i serum koncentraion. – Korrelation med behandlingssvar? Per Marits 2012-05-03 Koncentrationsbestämning av Rituximab Detektions antikropp Αnti-human IgG Rituximab Y YYY Per Marits Patient serum Anti-id ak (murin) 2012-05-03 Immunogenicitet – en potentiell reaktion på rekombinanta proteinläkemedel Biologiskt Läkemedel® TH Cytokiner B HLA II B Per Marits Y Y Antigen-processning och –presentation för CD4+ T hjälparceller CD40-CD40L Ig class switch Produktion av anti-LM antikroppar 3 maj 2012 Immunogenicitet Fallet rEPO – Erythropoietin (EPO) – Glykoproteinhormon EPO – Frisätts vid lågt pO2 – Ökar erytrocyt-produktionen från prekursorer i benmärgen – Flera former med olika glykosyleringsmönster in vivo (α, β, δ, ω) – Rekombinant epoetin (rEPO) – Introducerades som läkemedel 1988 – Indicerat av anemi vid främst kronisk njursjukdom och cancer – Epoetin alfa: Epoetin (Eprex®) ; darbepoetin (Aranesp®) – Epoetin beta: NeoRecormon® – Ges som Intravenös injektion Per Marits 2012-05-03 Pure Red Cell Aplasia (PRCA) vid rEPO-behandling – Grav anemi utan tecken till benmärgssvar (erytroblastopeni). – Finns i en medfödd form (Diamond-Blackfan’s syndrom) – Mellan 1999 och 2004 rapporterades ett större (191) antal fall av PRCA hos patienter med kronisk njursjukdom som behandlats med Eprex®. – Hade utvecklat antikroppar mot läkemedlet som korsreagerade med och neutraliserade kroppseget EPO – Orsak till den kraftiga incidensökningen: – Subkutan injektion? – HSA-fri preparation? – Val av plast i de förfyllda sprutorna? Per Marits 2012-05-03 Faktorer som påverkar immunogeniciteten av proteinläkemedel Läkemedlet Kroppseget / främmande Substitutionsbehandling? Patienten Grundsjukdom Annan medicinering? Framställningsmetod Immunstatus Beredning Hantering Administrationssätt (i.v. / s.c.) T-cellsepitoper HLA-presentation Doseringsschema Per Marits 2012-05-03 Immunogenicitet mot terapeutiska antikroppar – Möjliga orsaker: – Antikroppar mot murina sekvenser – Antikroppar mot glykosylerade epitoper – Allotyp-specifika antikroppar – Anti-idiotypa antikroppar – Möjliga konsekvenser: – Infusionsreaktioner/ allergiska reaktioner – Trombo-emboliska komplikationer(?) – Förlust av behandlingssvar (sekundär loss-of-response) Per Marits 2012-05-03 Överkänslighetsreaktioner mot Cetuximab Rekombinant framställd chimär anti-EGF-receptor antikropp Human IgG1 Fc Indikationer: Kolorektal cancer Head-and-neck cancer Producerad i murin myelomcellslinje Anafylaxi pga preformerat IgE mot galactos-α-1,3-galaktos. Per Marits 2012-05-03 Immunogenicitet mot anti-TNF ak Hur vanligt är det? – Antikroppsbildare mot Infliximab ~10-60% i olika studier – Framför allt anti-idiotypa antikroppar – Adalimumab mindre immunogent (<10%) – Etanercept inte immunogent (?) – Andelen patienter som bildar antikroppar mot TNF-blockerare varierar beroende på: – Grundsjukdomen (diagnos) – Preparat (IFX > ADA >> Etanercept) – Behandlingsschema; farmakokinetik – Ev. samtidig immunosuppression (minskar antikroppsbildning) – Mätmetod för ADA Per Marits 2012-05-03 Vad är relevant att mäta? IFX-behandling vid IBD Systematisk litteraturgenomgång av PubMed, SCOPUS samt konferensabstrakt till och med oktober 2008: RESULTAT: – Antikroppar mot Infliximab är svagt associerade med (sämre) behandlingssvar och infusionsreaktioner. – Stor variation i de metoder som används för att mäta anti-IFX antikroppar och gör att resultaten kan tolkas ”hursomhelst”. SLUTSATS: – Det finns ingen säker evidens för att anti-IFX antikroppar påverkar behandlingens effektivitet eller säkerhet. – Mätning av läkemedelsnivåer i serum kan vara mer relevant för att styra behandlingen med Infliximab. Cassinotti, A. et al. (2009). Inflamm. Bowel Dis. 15(8):1264-75 Per Marits 2012-05-03 ACCENT 1 - en randomiserad klinisk prövning av underhållsbehandling med Infliximab vid Crohn’s sjukdom Anti-IFX ak 573 patienter gavs EN inj. IFX 5mg/kg 241 pat. Primär nonrespons. Placebo 30% 332 (58%) svarade Fortsatt IFX 5mg/kg 10% Fortsatt IFX 10mg/kg 7% Patienter som erhöll IFX var i högre grad i steroidfri remission efter 30 veckor än placebogruppen. Behandlingssvaret korrelerade med serumnivån av IFX, men inte med anti-IFX antikroppar. Hanauer, S.B. et al. (2002). Lancet 359:1541-9. Per Marits 2012-05-03 Episodisk behandling med IFX – 125 patienter med Crohn’s sjukdom som behandlades med tre infusioner IFX (vecka 0, 2 och 6) mot sjukdomsskov. – Behandlingen upprepades vid recidiv om patienten svarat vid tidigare IFX-behandling. – IFX-nivåer och anti-IFX antikroppar mättes med ELISA. – Behandlingssvaret korrelerade med IFX-nivån i serum före nästa infusion. – 61% av patienterna utvecklade anti-IFX antikroppar. – Patienter med antikroppar hade lägre serumnivå IFX och svarade sämre på behandlingen – De hade högre risk att drabbas av en infusionsreaktion – Immunsuppressiv behandling minskade andelen antikroppsbildare (43% jfr m 75%). Baert, F. et al. (2003) NEJM. 348:601-8. Per Marits 2012-05-03 Anti-TNF monitorering i praktiken Retrospektiv obervationsstudie av IBD-patienter (n=155) där man mätning av IFX-nivåer och anti-IFX antikroppar utförts. Orsak till provtagningen: loss-of-response (70%); allergisk/anafylaktisk reaktion (10%) 1/3 av patienterna hade terapeutiska infliximab-nivåer 1/4 hade påvisbara anti-IFX antikroppar (ELISA) Dosökning av IFX gav respons hos 17% av patienter med anti-IFX antikroppar, jfr m. 86% av patienter med låga infliximab-nivåer men utan antikroppar. Byte till annan TNF-blockerare inducerade remission hos >90% av antikroppsbildarna. Analysresultatet påverkade den kliniska handläggningen i 73% Afif, W. et al. (2010) Am. J. Gastroenterol. 105:1133-9. Per Marits 2012-05-03 Möjliga orsaker till loss-of-response på TNF-blockerare vid IBD: L-o-R = Ökad sjukdomsaktivitet – Låg läkemedelsnivå i serum – Bristande compliance – Ökad clearance pga antikroppar mot läkemedlet – Ökad clearance pga andra farmakokinetiska orsaker – Tillräckligt med läkemedel i serum – TNF-oberoende exacerbation – andra cytokiner inblandade? – Mekanisk komplikation – striktur, fistelbilning – Tarminfektion Per Marits 2012-05-03 Individualiserad handläggning av anti-TNF terapi Anti-LM antikroppar Saknas Finns Låg Åtgärd: Doshöjning med samma preparat Åtgärd: Byt till annan TNF-blockerare Hög Överväg annan behandlingsstrategi vid bristande svar Ak med låg affinitet ? Icke neutraliserande antikroppar? LM-nivå i serum Fri tolkning av Bendtzen, K. et al. (2009) Scand. J. Gastroenterol. Per Marits 2012-05-03 Att mäta anti-LM antikroppar – några överväganden vid val av analysmetod – Val av sekundärreagens: – Infliximab och Adalimumab = IgG1κ – anti-LM antikroppar = IgG av olika isotyper (IgG4?) – ELISA eller RIA? – Känslighet – Interferens med fritt läkemedel, Reumatoid faktor? – Behövs cellulära metoder för verifiering? – Neutraliserande vs icke-neutraliserande antikroppar Per Marits 2012-05-03 Bestämning av anti-Infliximab antikroppar Metod 1: Inhibitions-ELISA ALP-Infliximab TNFα Per Marits 2012-05-03 Bestämning av anti-Infliximab antikroppar Metod 1: Inhibitions-ELISA ALP-Infliximab Patientserum med anti-Infliximab ak TNFα Per Marits 2012-05-03 Bestämning av anti-Infliximab antikroppar Metod 2: Crosslinking-ELISA ALP-Infliximab Y Y Y Y Y Infliximab Per Marits Patientserum med anti-Infliximab ak 2012-05-03 Påverkar RF? Crosslink Inhibition 40 Anit-Läkemedel (µg/mL) 35 30 25 20 15 10 5 0 0 Per Marits 200 400 600 800 RF IU/mL 1000 1200 1400 1600 2012-05-03 Påverkar mätbara nivåer av läkemedlet? Anti-Infliximab Crosslink Anti-Infliximab.Inhibition Anti-LM ak (µg/mL) 60 50 40 30 20 10 0 0 5 10 15 20 25 30 35 40 LM-koncentration (µg/mL) Per Marits 2012-05-03 Radioimmunoassay (RIA) för att hitta anti-LM ak - ett bättre alternativ än ELISA? I125 IFX-F(ab’)2 Protein A Potentiella fördelar: – Märkt läkemedlet i löslig fas ≈ in vivo – Mindre känslig för läkemedelsnivån i patientserum – Detekterar även monovalent IgG4 Nackdel: Radioaktivitet Per Marits 2012-05-03 Varför cellulära metoder? – Validering av / komplement till ELISA-metoder för att mäta antikroppar mot läkemedel. – Mäter ett biologiskt svar som speglar läkemedlets effekt in vivo – Detektion av neutraliserande antikroppar – Rekommenderas av regulatoriska myndigheter vid kliniska prövningar av nya biologiska läkemedel, för att verifiera resultaten med ELISA/RIA Nackdelar: – Arbetsintensiva – Känsliga för små variationer i handhavande av cellerna – Svåra att införa klinisk rutindiagnostik. Per Marits 2012-05-03 Att sätta upp en cellulär metod för anti-LM antikroppar – Vilken cellinje? – Stabilitet efter multipla passager – Kompatibel med humanserum – Mätbart biologiskt svar på läkemedlet – Read-out? – Beroende på preparatets verkningsmekanism – Agonist/antagonist? – Exempel: rEPO → tillväxt av erytro-leukemi cellinje Infliximab → hämning av TNF-inducerad celldöd – Specialdesignade cellinjer – Transfekterade med relevant receptor (drug target) – Reportergen – exv Luciferas (iLITE™) Per Marits 2012-05-03 Cellulär detektion av anti-IFX ak Viabilitet(%) 100 Medium + TNF + några kontroller till: Enbart läkemedlet Enbart patientserum (matrixeffekter) Maximal celldöd (bakgrund) Per Marits + Infliximab + Patientserum 2012-05-03 Klinisk studie av anti-TNF behandlade IBD-patienter > 40 IBD-patienter från Stockholmsområdet som behandlas med TNFblockad (Infliximab eller Adalimumab): – Aktuell symtombild (Harvey Bradshaw Index respektive Mayo Score) – Endoskopisk utvärdering. – Inflammationsparametrar: CRP, albumin, TPK, f-Calprotectin. Kontrolleras vid inklusion, samt efter 6, 26 och 52 veckor. Korrelation av sjukdomsaktivitet med: – Mätning av läkemedelsnivå (före infusion/injektion) – Mätning av anti-läkemedels antikroppar med båda ELISA-metoderna. – I en andel av patientsera analyseras även en 26-plex cytokinprofil (Luminex-metodik). Per Marits 2012-05-03 (trough level) Infliximab Läkemedelsnivåer hos Infliximab-behandlade patienter med inflammatorisk tarmsjukdom Per Marits 2012-05-03 Tack till mina kollegor: Klinisk immunologi: – Ulf Sundin – Lena Nilsson – Anna-Britta Johansson Gastrocentrum Medicin: Michael Eberhardson – Ann-Charlotte Wikström – Jakob Nilsson …och för Er uppmärksamhet! Per Marits 2012-05-03