Information Information från från Läkemedelsverket Läkemedelsverket Årgång 24 • supplement Årgång 27•• september nummer 12013 • februari 2016 sid 17 Sjukhusförvärvad pneumoni – behandlingsrekommendation På sjukhus är det vanligt att patienter koloniseras av sjukdomsframkallande bakterier i övre luftvägarna. Dessa kan vid aspiration leda till sjukhusförvärvad pneumoni. Det är viktigt att snabbt ge korrekt antibiotikabehandling, då såväl fördröjd som inadekvat behandling innebär avsevärt försämrad prognos. Önskvärt för att nå bästa möjliga vårdresultat anses vara att initialt ge bred antibiotikabehandling, för att efter odlingssvar skifta till ett antibiotikum med smalare antibakteriellt spektrum. sid 4 Biverkningsrapportering för warfarin och nya orala antikoagulantia Läkemedelsverket har sammanställt ett urval av inkomna biverkningsrapporter för warfarin och nya orala antikoagulantia (NOAK) under perioden 2011–2015. NOAK anses numera vara likvärdiga förstahandsalternativ till warfarin för en stor grupp patienter med icke-valvulärt förmaksflimmer, och en fortsatt aktiv biverkningsrapportering är viktigt för uppföljning av läkemedlens biverkningsprofil. sid 9 Viktigt arbete för att förebygga sid 15 felaktig hantering av läkemedel Läkemedelshanteringsfel drabbar enskilda patienter och medför extra arbete och stora kostnader för hälso- och sjukvården. Flera aktörer behöver delta i arbetet för att minimera risken för felaktig hantering av läkemedel. Riktlinjer för läkemedelsföretagen och de europeiska läkemedelsmyndigheterna har nu tagits fram av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. sid 63 Läkemedelsmonografier sid 92 Riskabel felanvändning av fentanylplåster Fentanylplåster kan användas i missbrukssyfte eller felanvändas. Tillvägagångssätten är många och riskerna uppenbara. Giftinformationscentralen har utfört en genomgång av de tillbud med fentanylplåster som rapporterats dit under åren 2000–2013. TLV informerar Elvanse Vuxen (lisdexamfetamindimesylat) Eylea (aflibercept) – nya indikationer IKERVIS (ciklosporin) Ilaris (kanakinumab) Zerbaxa (ceftolozan och tazobaktam) Orbactiv (oritavancin) Sivextro (tedizolidfosfat) Xydalba (dalbavancin) approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialogue • directiv • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathics • informati • inspection laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devic • narcotics • public health • quality • registration • regulations • reliability • risk/benefit • safety • scientific • standardisati • transparency • vigilance • approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialog • directives • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathi • information • inspection • laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devices • narcotics www.lakemedelsverket.se www.lakemedelsverket.se L E DA R S I DA Vacciner räddar liv Säkerhetsuppföljning När det gäller säkerhet och biverkningar för godkända läkemedel och vacciner är säkerheten över tid viktig och ett av Läkemedelsverkets huvuduppdrag är säkerhetsuppföljning av läkemedel. Detta arbete bedrivs gemensamt med andra länder inom EU. I samverkan med övriga läkemedelsmyndigheter i Europa följer myndigheten noga hur vacciner används och värderar de rapporter om misstänkta biverkningar som anmäls. Detta arbete pågår så länge läkemedlet finns ute på marknaden. Läkemedelsanvändning och säkerhet I årets första nummer kan du bland mycket annat läsa den nya behandlingsrekommendationen för sjukhusförvärvad pneumoni, om Giftinformationscentralens erfarenheter av inrapporterade fall av missbruk och felanvändning av fentanylplåster. Du kan också läsa om läkemedelsbiverkningar av antikoagulantia med fokus på allvarliga blödningar, som Läkemedelsverket har sammanställt ur de rapporter som myndigheten fått in. I detta nummer publicerar vi även en artikel om läkemedelshanteringsfel. För att minska riskerna för felaktig hantering av läkemedel har EMA, den europeiska läkemedelsmyndigheten, lanserat en ny webbsida riktad till hälso- och sjukvårdpersonal. Tack för den här tiden Min tid här på Läkemedelsverket är snart slut. Jag har snart varit här ett år, och det har varit ett år fyllt med intressanta, roliga och krävande uppgifter som jag med glädje tagit mig an tillsammans med alla kompetenta medarbetare. Foto: Sveriges lantbruksuniversitet (SLU). På senare tid har vaccinfrågor varit aktuella i olika medier och framför allt har det handlat om ifrågasättande av HPVvacciner och oro för biverkningar. Många frågor om detta har också kommit till Läkemedelsverket från allmänheten, sjukvården och media. För det första är det viktigt att slå fast: Vacciner räddar liv och förhindrar svåra sjukdomar som kan ge livslånga skador, men det finns ingen medicinsk behandling som är helt fri från risker och detsamma gäller vaccinationer. Alla vacciner kan ge biverkningar, men för det mesta är de relativt milda och försvinner fort. All vaccination är också frivillig, därför är det viktigt att varje person som ska fatta beslut om en vaccination ges möjlighet att fatta det på saklig grund och inte på selektiv rapportering eller ryktesspridning. Läkemedelsverket kommer under året att intensifiera sitt arbete om information runt vacciner. Redan i december förra året inleddes därför ett arbete för att förbättra informationen om Läkemedelsverkets säkerhetsarbete med särskilt fokus på vaccinsäkerhet. Bland annat har vi samlat information om nytta och risk med vacciner på Läkemedelsverkets webbplats, www.lv.se/vaccin. Det här blir alltså mitt sista inlägg på denna sida och det har varit ett privilegium att ha fått möjligheten att skriva direkt till er förskrivare. Jag kommer även i fortsättningen att med stort intresse följa de viktiga frågor som Läkemedelsverket arbetar med dagligen. Inger Andersson Tillförordnad generaldirektör Ansvarig utgivare: Catarina Andersson Forsman Redaktion: Christina Hambn, Ulrika Jonsson, Helén Liljeqvist och Sophia Persson Käll. Information från Läkemedelsverket Box 26, 751 03 Uppsala Telefon 018-17 46 00 Telefax 018-54 85 66 E-post: [email protected] Ytterligare exemplar kan rekvireras från: Medicinsk information Tryckt version: ISSN 1101-7104 Elektronisk version: ISSN 2002-2441 Tryck: Taberg Media AB, 2016 Har du ändrat adress? Vill du ha tidningen till en ny adress ber vi dig skicka både din nya och gamla adress till oss via e-post eller brev. 2 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 INNEHÅLL Innehåll Nyheter och rapporter NOAK och warfarin – rapporterade biverkningar 2011–2015 ............................... 4 Information om vacciner och vaccination på Läkemedelsverkets webbplats ....................................................... 8 Nyhetsbrev från Läkemedelsverket .................................................... 9 Viktigt arbete för att förebygga felaktig hantering av läkemedel .................................................................................................... 9 Projekt för att förbättra Läkemedelsverkets information till apotek ............................................................................................................ 11 Vad gömmer sig på egenvårdshyllan? ............................................. 12 Läkemedelsverkets expertmöten 2016 ..................................... 12 Rättelse i behandlingsrekommendationen ”Läkemedelsbehandling av multipel skleros (MS)” ..... 12 Attentin (dexamfetaminsulfat) – revidering av läkemedelsmonografi ................................. 12 Vetenskapligt stöd saknas för att HPV-vacciner orsakar CRPS eller POTS ..................................................................... 13 Avregistrering av Teovent ........................................................................ 13 Frågor till Läkemedelsverket Frågor till Läkemedelsverket ............................................... 14 Giftinformationscentralen (GIC) Sjukhusförvärvade pneumonier – mikrobiologisk diagnostik ...................................................... Sjukhusförvärvade pneumonier – behandling/handläggning .................................................... Pneumonier hos immunsupprimerade patienter på sjukhus ......................................................................................... Vårdrelaterad pneumoni – pediatriska aspekter .............. 42 49 53 58 Läkemedelsmonografier Elvanse Vuxen (lisdexamfetamindimesylat) ......................... 63 Eylea (aflibercept) – nya indikationer ............................................... 68 IKERVIS (ciklosporin) ............................................................................. 72 Ilaris (kanakinumab) ................................................................................... 76 Zerbaxa (ceftolozan och tazobaktam) ..................................... 80 Inledning – läkemedelsmonografier för Orbactiv, Sivextro och Xydalba .................................................................................. 84 Orbactiv (oritavancin) ................................................................................. 84 Sivextro (tedizolidfosfat) ............................................................. 86 Xydalba (dalbavancin) ............................................................................ 89 Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket informerar TLV informerar ................................................................................ 92 Giftinformationscentralen .................................................... 15 Sjukhusförvärvad pneumoni – Behandlingsrekommendation ..................................... 17 – Bakgrundsdokumentation .......................................................... 31 Sjukhusförvärvade pneumonier – allmän bakgrund ... 32 Förebyggande av sjukhusförvärvade pneumonier ...... 35 Klinisk diagnostik vid misstänkt sjukhusförvärvad pneumoni .......................................................................................... 38 Medicinteknik Informationsblad om patientsäkerhet för medicintekniska produkter ..................................................... 95 Tidigare utgivna nummer Tidigare utgivna nummer .......................................................... 96 I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 3 NYHE TER OCH R APPORTER Nyheter och rapporter Söker du nyheter om bristsituationer, indragningar eller säkerhetsfrågor? På vår webbplats, www.lakemedelsverket.se, publicerar vi löpande information om detta, men även om större utredningar, lagändringar och mycket annat. Här följer artiklar om aktuella frågor vi vill informera om. NOAK och warfarin – rapporterade biverkningar 2011–2015 Till Läkemedelsverket rapporterar hälso- och sjukvårdspersonal, farmaceuvter samt patienter in misstänkta läkemedels­ biverkningar. Myndigheten har sammanställt ett urval av inkomna biverkningsrapporter – med fokus på allvarliga blödningar – samt försäljningsstatistik för warfarin och nya orala antikoagulantia (NOAK) under perioden 2011–2015. För NOAK har användningen och biverkningsrapporteringen ökat de senaste åren. Jämfört med warfarin har NOAK ett lägre antal biverkningsrapporter gällande intrakraniella blödningar och näsblödningar. För mag-tarmblödningar har antalet rapporter för alla NOAK ökat årligen till att 2015 vara i paritet med antalet för warfarin. Vidare har NOAK i relation till warfarin en hög andel rapporter för illamående och hematuri. NOAK anses numera vara likvärdiga förstahandsalternativ till warfarin för en stor grupp patienter med förmaksflimmer (1). Det gör att användningen av dessa läkemedel sannolikt kommer att öka varför en fortsatt aktiv biverkningsrapportering är viktig för uppföljning av läkemedlens säkerhetsprofil. NOAK består av trombinhämmaren Pradaxa (dabigatran) och faktor Xa-hämmaren Xarelto (rivaroxaban) vilka godkändes 2008, samt faktor Xa-hämmaren Eliquis (apixaban) som blev godkänd 2011. Alla tre har indikationerna profylax mot venös tromboembolisk sjukdom hos patienter som genomgått elektiv total protesoperation i höft- eller knäled, behandling av – och profylax mot – djup ventrombos (DVT) och lungemboli (LE) samt strokeprofylax vid icke-valvulärt förmaksflimmer. Rivaroxaban används också i kombination med andra läkemedel som profylax mot aterotrombotiska händelser efter akut koronarsyndrom. NOAK är numera ett alternativ till warfarin när det gäller strokeprofylax vid icke-valvulärt förmaksflimmer (1). I Riksstrokes årsrapport 2014 anges att andelen patienter yngre än 80 år med hjärninfarkt och förmaksflimmer som fått NOAK ökat från 22 % till 34 % mellan 2013 och 2014 (2). Dock är praxisvariationerna stora mellan olika sjukhus. Socialstyrelsen kom i oktober 2015 ut med ”Nationella riktlinjer för hjärtsjukvård” (1) där man anser att NOAK eller warfarin ska erbjudas personer med persisterande förmaksflimmer inför elkonvertering samt personer med förmaksflimmer och förhöjd risk för stroke, enligt riskbedömningsskalan CHA 2DS2VASc ≥ 2 poäng. För patienter med lägre risk, 1 poäng, ska NOAK eller warfarin erbjudas först efter individuell bedömning. Kliniska studier har visat att NOAK vid icke-valvulärt förmaksflimmer har fördelar jämfört med warfarin, det 4 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 sedan länge dominerande läkemedlet för antikoagulation. Gällande förmaksflimmer påvisas att NOAK är lika bra eller bättre på att förebygga ischemisk stroke och har en lägre risk för intrakraniella blödningar än warfarin (3–5). Risken för allvarlig gastrointestinal blödning är dock högre för dabigatran och rivaroxaban, och likvärdig för apixaban, jämfört med warfarin (3–5). NOAK är också enklare att dosera och har kort anslagstid (tid till klinisk effekt). Vidare påverkas NOAK inte nämnvärt av kost samt interagerar i lägre grad med andra läkemedel jämfört med warfarin. Dock har NOAK nackdelar som är viktiga att ta hänsyn till och som gör att de inte passar alla patientgrupper. Den kliniska effekten av rivaroxaban och apixaban kan i dagsläget inte reverseras. Det finns begränsad möjlighet att vid behov kunna monitorera den kliniska effekten av NOAK vilket kan försvåra utvärderingen av patientens följsamhet avseende doseringen eller om en misstänkt biverkning orsakats av en hög läkemedelskoncentration. Vidare har NOAK kort halveringstid vilket är en fördel vid blödningar men kräver samtidigt att patienten regelbundet tar läkemedlet. Dessutom är NOAK mer eller mindre njurfunktionsberoende då elimineringen till stor del sker via njurarna. I jämförelse är warfarin väl beprövat, tolereras väl av patienterna, är inte beroende av njurfunktionen, kan reverseras snabbt vid behov och har ett i Sverige väl etablerat sätt för monitorering. Warfarin har indikationer som NOAK men används även som tromboemboliprofylax hos patienter med klaff- och kärlproteser och signifikant klaffsjukdom som mitralisstenos. Sköra äldre med dålig njurfunktion behandlas ofta med warfarin. Läkemedelsverket har samtidigt med biverkningsrapporteringen följt användningen av NOAK och warfarin mellan 2011 och 2015 och har tagit fram försäljningsstatistik (via eHälsomyndigheten). Bakgrund Warfarin har länge varit det dominerande läkemedlet gällande behandling och profylax för tromboemboliska sjukdomar. Warfarin hämmar bildningen av de K-vitaminberoende koagulationsfaktorerna i levern. Vidare har warfarin en komplicerad farmakokinetik, påverkas av födointag och andra läkemedel, samt har en genetisk variation för sin omsättning. Därför kan dygnsdosen variera kraftigt mellan olika individer men kan även variera hos den enskilda individen om livsstilsförhållanden (till exempel kost) ändras. Behandlingen styrs genom kontroll av PK (INR) som korrelerar väl till behandlingseffekten inom det smala terapeutiska intervallet. Effekten kan reverseras genom att ge K-vitamin eller då NYHE TER OCH R APPORTER metaboliseras dessutom av leverns cytokrom P450-enzymer vilket kan innebära risk för interaktioner med läkemedel som inducerar eller hämmar dessa enzymer. Rutinmässig monitorering av behandlingseffekt av NOAK utförs inte. Ålder och njurfunktion är dock viktiga parametrar att ta hänsyn till vid dosering. Njurfunktionen minskar med stigande ålder och sjukdomar som till exempel diabetes och hjärtsvikt bidrar också till en försämrad njurfunktion. En nackdel med NOAK har varit att det tidigare inte funnits någon antidot. För Pradaxa (dabigatran) finns nu en antidot, Praxbind (idarucizumab), tillgänglig. reverseringen måste ske omedelbart genom att ge koagulationsfaktorkoncentrat. Det har ansetts vara angeläget att hitta nya alternativ till warfarin eftersom det är ett läkemedel som, förutom att det kan vara svårdoserat, även riskerar att ge allvarliga blödningsbiverkningar, framför allt intrakraniella blödningar. NOAK består i nuläget av trombinhämmaren dabigatran samt faktor Xa-hämmarna rivaroxaban och apixaban. Dock finns ytterligare en faktor Xa-hämmare, Lixiana (edoxaban), som i juni 2015 blev godkänd inom EU. Dabigatranetexilat är en prodrug som i plasma och lever omvandlas till den farmakologiskt aktiva substansen dabigatran. Den verkar som en direkt reversibel trombinhämmare. Genom att dabigatran binder till trombin blockeras dess aktivitet vilket leder till minskad blodproppsbildning. Dabigatran har en mycket låg biotillgänglighet, endast 3–7 %. Därför föreligger en stor interindividuell variation. Den utsöndras i oförändrad form via njurarna och är den mest njurfunktionsberoende av de tre NOAK. Rivaroxaban verkar som en direkt reversibel faktor Xahämmare. Hämning av faktor Xa avbryter både den inre och yttre vägen för blodkoagulationskaskaden vilket hämmar både bildandet av trombin och fibrin och förhindrar därmed att blodproppar bildas. Rivaroxaban har god biotillgänglighet som maximeras med föda. Den utsöndras till 1/3 via njurarna och till 2/3 via levern. Apixaban verkar också som en direkt reversibel faktor Xa-hämmare. Apixaban utsöndras till 1/4 via njurarna och resten via levern och är den NOAK som är minst njurfunktionsberoende. Alla tre NOAK är substrat till transportproteinet P-glykoprotein och interagerar därför med läkemedel, till exempel antiarytmika, som hämmar proteinet. Faktor Xa-hämmarna Biverkningsstatistik För nya läkemedel är de vanligaste biverkningarna ofta kända vid godkännandet. Kunskapen om mer ovanliga biverkningar kan vara begränsad och en effektiv biverkningsrapportering är viktig för att klargöra riskprofilen hos nya läkemedel. Warfarin har i flera år varit en av de läkemedelssubstanser som beskrivits i flest antal biverkningsrapporter inkomna till Läkemedelsverket. Under de senaste åren har även rivaroxaban tillhört de substanser som mest frekvent har förekommit i allvarliga biverkningsrapporter skickade till Läkemedelsverket (6). Statistik är framtagen ur det svenska biverkningsregistret och innefattar rapporter från hälso- och sjukvården samt patienter. Biverkningsstatistik baseras på antalet inrapporterade fall, vilket skiljer sig från det verkliga antalet eftersom alla fall inte rapporteras (8–11). Antal biverkningsrapporter har ökat varje år när det gäller NOAK. Framför allt rivaroxaban och apixaban har ökat mycket de senaste två åren, både när det gäller antal rapporter (Figur 1a–d) och användning (Figur 4). Figur 1a–d. Antal biverkningsrapporter, allvarliga och icke allvarliga, för warfarin, dabigatran, rivaroxaban och apixaban 2011–2015. a) Warfarin (antal rapporter) b) Dabigatran (antal rapporter) 350 300 300 250 250 200 200 Ej allvarlig Allvarlig 150 Ej allvarlig Allvarlig 150 100 100 50 50 0 0 2011 2012 2013 2014 2015 2011 c) Rivaroxaban (antal rapporter) 2012 2013 2014 2015 d) Apixaban (antal rapporter) 300 300 250 250 200 200 Ej allvarlig 150 Ej allvarlig Allvarlig 150 Allvarlig 100 100 50 50 0 0 2011 2012 2013 2014 2015 2011 2012 2013 2014 2015 I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 5 NYHE TER OCH R APPORTER Figur 2a–b. Antal rapporter gällande intrakraniella blödningar respektive mag-tarmblödningar för warfarin och NOAK. Statistik från svenska biverkningsregistret 2011–2015 (2016-01-10). a) Intrakraniella blödningar b) Mag-tarmblödningar 80 warfarin rivaroxaban warfarin apixaban 40 dabigatran Antal rapporter 60 Antal rapporter 40 dabigatran 20 30 rivaroxaban apixaban 20 10 0 2011 2012 2013 2014 0 2015 2011 2012 2013 År 2014 2015 År Figur 3a–c. Antal rapporter gällande näsblödning, hematuri och illamående för warfarin och NOAK. Statistik från svenska biverkningsregistret 2011–2015 (2016-01-10). a) Näsblödningar b) Hematuri 60 warfarin 10 warfarin rivaroxaban 40 Antal rapporter apixaban 20 Antal rapporter dabigatran dabigatran 8 rivaroxaban 6 apixaban 4 2 0 0 2011 2012 2013 2014 2015 2011 2012 År 2013 2014 2015 År c) Illamående 15 warfarin Antal rapporter dabigatran rivaroxaban 10 apixaban 5 0 2011 2012 2013 2014 2015 År Blödningar är de biverkningar som utgör den största risken för patienter som behandlas med antikoagulantia. Läkemedelsverket har valt att presentera resultaten framför allt för allvarliga blödningar och då specifikt intrakraniella blödningar (hjärnblödning och övriga blödningar i hjärnan) och mag-tarmblödningar (mag-tarmblödningar och tecken på blödningar i mag-tarmområdet). Dessutom presenteras antalet inkomna biverkningsrapporter för näsblödning, hematuri och illamående. Vid en sammanställning av antalet blödningsbiverkningar som rapporterats till Läkemedelsverket förekommer intrakraniella blödningar och mag-tarmblödningar för både warfarin och NOAK (Figur 2a–b). Ett större antal intrakraniella blödningar är rapporterat för warfarin. Rivaroxaban är det NOAK som använts mest fram till 2015 då apixaban dominerar, tätt följd av rivaroxaban och därefter dabigatran (Figur 4). Antalet biverkningsrapporter följer förskrivningen då rivaroxaban är det NOAK som har flest rapporter om intrakraniella blödningar fram 6 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 till 2015 då apixaban har samma antal rapporter. När det gäller mag-tarmblödningar har warfarin flest rapporter följd av dabigatran och rivaroxaban. Mönstret avviker dock 2015 då rivaroxaban har mer än dubbelt så många rapporter som de övriga inklusive warfarin. Antal rapporter för näsblödning domineras av warfarin, och rivaroxaban är den NOAK som har flest rapporter. Gällande hematuri har alla substanser få men ett jämförelsevis lika antal rapporter. För illamående däremot finns något fler rapporter, där rivaroxaban 2014–2015 har flest och warfarin minst antal rapporter (Figur 3a–c). Illamående kan göra att patienterna får svårt att tolerera läkemedlen och leda till sänkt följsamhet till behandlingen. Effektiv biverkningsrapportering kan vara ett viktigt instrument för att upptäcka och bevaka biverkningar hos både gamla och nya läkemedel. Detta har bekräftats i en genomgång av indragningar av läkemedel inom EU orsakade av säkerhetsproblem (7). Generellt finns en kraftig underrapportering av biverkningar (8,9). Specifikt har en stor underrapportering av hjärnblödning som läkemedelsbiverkning beskrivits i Sverige (10). Att magblödningar som biverkning av NOAK underrapporteras har också beskrivits (11). Användning Försäljningsstatistik i Sverige för respektive läkemedel har tagits fram från eHälsomyndighetens statistiksystem Concise (12). Vi har valt att använda DDD/TIN – definierad daglig dygnsdos per tusen invånare (Figur 4). Försäljningsstatistiken avspeglar dock inte den faktiska exponeringen utan härrör från siffror för uthämtade läkemedel. NYHE TER OCH R APPORTER Fram till och med år 2013 ökade warfarin-användningen, men från 2014 har denna minskat något. NOAK har sedan de infördes ökat i användning. Framför allt gäller det rivaroxaban och apixaban. För att få en bild av vilka åldersgrupper som NOAK och warfarin förskrivs till, har data för 2006–2014 tagits fram från Socialstyrelsens statistikdatabas för läkemedel (13). Databasen innehåller uppgifter om läkemedel som expedierats mot recept. Data från 2014 visar att 20 % av patienter med warfarinbehandling är 85 år och äldre. Jämförande siffror i den åldersgruppen är 10 % för dabigatran, 13 % för rivaroxaban och 17 % för apixaban. Den största patientgruppen för NOAK är patienter 70–74 år som utgörs av 21 % för dabigatran, 17 % för rivaroxaban och 18 % för apixaban. När det gäller antal inskickade biverkningsrapporter mellan år 2011 och 2015 och patientålder för warfarin utgör 44 % den äldsta patientgruppen, 81–97 år (Figur 5). För alla tre NOAK finns majoriteten av rapporterna i åldersgruppen 66–80 år. Äldre patienter är sköra, ofta multisjuka, har en sämre njurfunktion och ordineras i högre grad warfarin än NOAK. Äldre har också generellt sett en högre risk att drabbas av allvarliga läkemedelsbiverkningar (14). Sammanfattning NOAK består i nuläget av dabigatran, rivaroxaban och apixaban. För NOAK har användningen och biverkningsrapporteringen ökat de senaste åren. Jämfört med warfarin har NOAK ett lägre antal biverkningsrapporter gällande såväl intrakraniella blödningar som näsblödningar. För magtarmblödningar har antalet rapporter för alla NOAK ökat årligen till att 2015 vara i paritet med rapporteringen för warfarin. Vidare har NOAK i relation till warfarin en hög andel rapporter för illamående och hematuri. De allra äldsta patienterna ordineras i högre grad warfarin än NOAK. En god biverkningsrapportering är viktig för att ha möjlighet att följa upp biverkningsmönstret vid den ökande användningen av NOAK. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. Figur 4. Definierad daglig dygnsdos per tusen invånare (DDD/ TIN) för warfarin och NOAK 2011–2015. Försäljningsstatistik från eHälsomyndigheten 2016-01-10. NOAK och warfarin (DDD/TIN) 7. 8. 8 000 7 000 9. 6 000 10. 5 000 apixaban rivaroxaban dabigatran warfarin 4 000 3 000 2 000 11. 12. 1 000 13. 0 2011 2012 2013 2014 2015 14. Nationella riktlinjer för hjärtsjukvård. Socialstyrelsen; 2015. www.socialstyrelsen.se/nationellariktlinjerhjartsjukvard/ Riksstrokes Årsrapport 2014. Riksstroke; 2015. www.riksstroke.org Connolly SJ, Ezekowitz MD, Yusuf S, et al. Dabigatran versus warfarin in patients with atrial fibrillation. N Engl J Med 2009;361(12):1139–51. Patel MR, Mahaffey KW, Garg J, et al. Rivaroxaban versus warfarin in nonvalvular atrial fibrillation. N Engl J Med. 2011;365:883–91. Granger CB, Alexander JH, McMurray JJ, et al. Apixaban versus warfarin in patients with atrial fibrillation. N Engl J Med. 2011;365:981–92. Inrapporterade biverkningar 2014 från hälso- och sjukvården samt konsumenter. Information från Läkemedelsverket. 2015;26(3):4–10. McNaughton R, Huet G, Shakir S. An investigation into drug products withdrawn from the EU market between 2002 and 2011 for safety reasons and the evidence used to support the decision-making. BMJ Open. 2014;4(1):e004221. Bäckström M, Mjörndal T, Dahlqvist R. Under-reporting of serious adverse drug reactions in Sweden. Pharmacoepidemiol Drug Saf. 2004;13(7):483–7. Hazell L, Shakir SA. Under-reporting of adverse drug reactions: a systematic review. Drug Saf. 2006;29(5):385–96. Jönsson AK, Jacobsson I, Andersson M, et al. Stor underrapportering av hjärnblödning som läkemedelsbiverkning. Läkartidningen. 2006;103(45):3456–8. Bay-Nielsen M, Kampmann JP, Bisgaard T. Gastrointestinal bleedings during therapy with new oral anticoagulants are rarely reported. Dan Med J. 2014;61(11):A4952. e-Hälsomyndigheten. www.ehalsomyndigheten.se/lakemedelsstatistik/forsaljningsstatistik/ Socialstyrelsen. www.socialstyrelsen.se/statistik/statistikdatabas/lakemedel Läkemedelsboken. Äldre och läkemedelsbiverkningar. www.lakemedelsboken.se Figur 5. Antal rapporter för warfarin och NOAK uppdelade i åldersgrupper. Statistik från svenska biverkningsregistret 2011–2015 (2016-01-10). Rapportering av åldersgrupp 600 warfarin Antal rapporter dabigatran rivaroxaban 400 apixaban 200 0 0–65 66–80 81–97 okänd Ålder I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 7 NYHE TER OCH R APPORTER Information om vacciner och vaccination på Läkemedelsverkets webbplats Många frågor som kommer till Läkemedelsverket handlar om vacciner. Frågorna kommer från flera olika håll – sjukvård, apotek, media och från användarna. Det kan vara oroliga föräldrar som hör av sig om barnvaccinationer, tonåringar om HPV-vacciner och äldre om vacciner mot säsongsinfluensa. Frågorna kan ha uppstått då man har läst det som skrivs på nätet och i kvällspressen. Nu finns information om både nytta och risk med vacciner samlad på Läkemedelsverkets webbplats. Inledning Många av de frågor som kommer till Läkemedelsverket handlar om vacciner. Frågorna kommer från olika håll – från sjukvård, apotek, media och från användarna. Det kan vara oroliga föräldrar som hör av sig om barnvaccinationer och föräldrar till tonåringar eller tonåringar själva som undrar om HPV-vacciner. Inför varje influensasäsong hör även många äldre av sig och har frågor om vaccin mot säsongsinfluensa. Är vacciner säkra? Vad innehåller vacciner? Måste man vaccinera sig? Hur tillverkas vacciner? Nu finns samlad information om vacciner på Läkemedelsverkets webbplats: finns med. Vi har även med några vanliga frågor med svar. Vi beskriver olika vacciner, bland annat vacciner som ingår i barnvaccinationsprogrammet, vacciner som används mot HPV/livmoderhalscancer och vacciner vid säsongsinfluensa och vid pandemier. Mer information Det är flera myndigheter och organisationer som ansvarar för olika aspekter av vacciner och vaccininformation. På Läkemedelsverkets informationssidor om vacciner och vaccination finns det länkar till bland annat Folkhälsomyndigheten för smittskyddsfrågor, Socialstyrelsen för vaccinationsprogram och 1177 Vårdguiden för vårdrelaterade frågor. www.lv.se/vaccin. Denna information kan vara till nytta för förskrivare och apotek vid frågor från patienter. Vaccininformation På ett enkelt och lättförståeligt språk förklarar vi nyttan med vacciner och vaccinationer, hur ett vaccin fungerar samt hur vacciner utvecklas, testas och godkänns. Vi tar även upp vad som händer efter godkännandet med avseende på säkerhetsövervakning och biverkningsrapportering. De vanligaste tillsatsämnena tas upp och det förklaras varför de Läkemedelssäkerhet, regeländringar, medicinteknik eller något annat – vad vill du läsa om i Information från Läkemedelsverket? Tipsa redaktionen via [email protected] 8 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 NYHE TER OCH R APPORTER Nyhetsbrev från Läkemedelsverket Det finns idag flera nyhetsbrev från Läkemedelsverket. Bland andra Nytt från Läkemedelsverket som publiceras varje vecka med information om bland annat nya läkemedel, indragningar och säkerhetsinformation. Detta nyhetsbrev är skapat med fokus på dig som arbetar kliniskt. Välkommen att prenumerera! www.lv.se/nyhetsbrev Viktigt arbete för att förebygga felaktig hantering av läkemedel Såväl hälso- och sjukvården, myndigheter och läkemedelsföretag är viktiga aktörer för att minimera risken för felaktig hantering av läkemedel. Nu har den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, tagit fram riktlinjer som rör läkemedelshanteringsfel för läkemedelsföretagen och de europeiska läkemedelsmyndigheterna. EMA har också lanserat en webbsida riktad till hälso- och sjukvårdspersonal för att öka fokus på risker för felaktig hantering av läkemedel och hur de kan förebyggas. Läkemedelshanteringsfel (Faktaruta 1) drabbar enskilda patienter och medför extra arbete och stora kostnader för hälso- och sjukvården. Vid svenska sjukhus har omfattande journalgranskningsstudier genomförts under åren 2013– 2014 med syfte att förbättra patientsäkerheten. Med hjälp av markörbaserad journalgranskning av totalt 38 555 vårdtillfällen påvisades en eller flera skador i 12 % av vårdtillfällena (1). Läkemedelsrelaterade skador stod för 9 % av alla skadorna och ungefär hälften av dessa bedömdes som undvikbara (så kallade vårdskador). Om ett läkemedelshanteringsfel inträffar vid flera tillfällen, upprepas enligt liknande mönster eller leder till allvarlig skada för patienten är det viktigt att gå till botten och försöka förstå bidragande, bakomliggande orsaker. Flera aktörer behöver delta i arbetet för att begränsa antalet läkemedelshanteringsfel. Exempelvis ska vårdgivaren utreda händelser som har medfört eller hade kunnat medföra en vårdskada, Socialstyrelsen utfärdar föreskrifter om läkemedelshantering i hälso- och sjukvården och Inspektionen för Vård och Omsorg (IVO) utövar tillsyn kring hälso- och sjukvårdens organisation, rutiner och kompetens. Läkemedelsverket utreder, och vidtar vid behov åtgärder, kring bakomliggande orsaker kopplade till läkemedelsproduktens egenskaper. Vad kan läkemedelsmyndigheter och företag göra? Läkemedelsverket har tillsammans med övriga europeiska läkemedelsmyndigheter och EMA ett produktansvar som innebär granskning av läkemedel innan de får säljas och säkerhetsövervakning under hela läkemedlets livscykel. Denna säkerhetsövervakning omfattar också ogynnsamma effekter (läkemedelsbiverkningar) till följd av läkemedelshanteringsfel. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 9 NYHE TER OCH R APPORTER Faktaruta 1. Felaktig läkemedelshantering. Läkemedelshanteringsfel, på engelska medication error (ME), innebär en oavsiktlig avvikelse i läkemedelshanteringen, som leder till eller som skulle kunna leda till ogynnsam effekt hos patienten. Ett hanteringsfel anses vara möjligt att förebygga och kan uppstå i samband med ordination, iordningställande, förvaring eller administrering av läkemedel. EMA:s beskrivning av medication error lyder: “A medication error is an unintended failure in the drug treatment process that leads to, or has the potential to lead to, harm to the patient.” Läkemedelsverket och EMA utför ett kontinuerligt arbete för att förebygga uppkomsten av läkemedelshanteringsfel. I detta arbete ingår exempelvis att • granska att läkemedlets namn, märkning och förpackning inte är för lika andra läkemedel, så förväxling kan undvikas • granska att instruktionerna i bipacksedel och produktresumé (SmPC, som FASS-texten baseras på) är korrekta och utförliga så att läkemedlet kan användas på avsett vis. Om särskilda risker identifieras kan myndigheterna begära att läkemedelsföretagen utarbetar utbildningsmaterial till hälso-och sjukvårdspersonal och patienter. Förebyggande arbete med nya riktlinjer Två nya riktlinjer från EMA beskriver hur europeiska läkemedelsmyndigheter och läkemedelsföretag ska dokumentera, koda, rapportera och utvärdera läkemedelshanteringsfel, Good practice guide on recording, coding, reporting and assessment of medication errors (2), respektive hur de ska gå tillväga för att minimera riskerna för att läkemedelshanteringsfel ska inträffa, Good practice guide on risk minimisation and prevention of medication errors (3). EU good pharmacovigilance practices (GVP) kräver att läkemedelsföretagen i sina periodiska säkerhetsuppdateringar, PSUR:ar, sammanfattar information om läkemedelshante- ringsfel. Denna dokumentation ska ske oavsett om hanteringsfelen kopplats till ogynnsamma effekter hos patienten eller inte. I läkemedelsföretagens riskhanteringsplaner, RMP, ska tillgänglig kunskap om risker för felaktig hantering av läkemedlet ingå i den kontinuerliga bedömningen av läkemedlets nytta-riskbalans. Via dessa vägar får läkemedelsmyndigheterna del av den tillgängliga kunskapen om läkemedelshanteringsfel. Ytterligare ett sätt för läkemedelsmyndigheterna att få in uppgifter om hanteringsfel som har koppling till ogynnsamma effekter hos patienten är via systemet för spontanrapportering av misstänkta läkemedelsbiverkningar från hälso- och sjukvårdspersonal och konsumenter (4). Biverkningsrapporterna bearbetas av Läkemedelsverket och sparas också i en gemensam europeisk databas, EudraVigilance (5), vilket är en fördel för att öka kunskapen om sällsynta negativa händelser som misstänks ha en koppling till ett läkemedel. Enligt EMA:s riktlinje (2) delas läkemedelshanteringsfelen in beroende på om de resulterat i skadliga/ogynnsamma effekter hos patienten eller inte. Situationer där hälso- och sjukvårdspersonals agerande varit avgörande för att förhindra att ett inträffat läkemedelshanteringsfel når patienten (near miss) utgör en egen kategori av läkemedelshanteringsfel. Ett sådant exempel kan vara att ett läkemedel iordningställts på ett felaktigt sätt, men att felet upptäcktes, så att sjuksköterskan aldrig administrerade läkemedlet till patienten. Tänkbara risker för läkemedelshanteringsfel kan också uppmärksammas Tabell I. Typer av läkemedelshanteringsfel enligt EMA:s riktlinje (2). ME (Medication Error) används som förkortning för läkemedelshanteringsfel. ADR (Adverse Drug Reaction) används som förkortning för läkemedelsbiverkning. Baserad på tabell 1 i referens 2. ME har inträffat ADR Typ av ME 10 Farmakovigilans Benämning Benämning enligt EMA Läkemedelsmyndigheternas system för säkerhetsövervakning Negativ händelse Medication error with adverse reaction(s) Biverkningsrapportering ME som lett till skadlig/ ogynnsam reaktion på ett läkemedel Ja ME som inte orsakat skada Ja Nej Tillbud Medication error without adverse reaction(s) Företagets PSUR och RMP ME som förhindrats från att inträffa Ja Ej relevant Near miss Intercepted medication error Företagets PSUR och RMP Potentiella ME Nej Ej relevant Risk Circumstance or information capable of leading to medication error Företagets PSUR och RMP • Ja Patientsäkerhet I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Företagets PSUR och RMP NYHE TER OCH R APPORTER utan att det finns en verklig händelse att utgå från (potential error). De verktyg läkemedelsmyndigheterna har att tillgå för att skaffa sig kännedom om dessa fyra typer av läkemedelshanteringsfel finns sammanfattade i Tabell I. Rekommendationer utarbetade för högriskläkemedel Via sidan Recommendations on medication errors på EMA:s webbplats (6) samlar EMA information om läkemedelshanteringsfel. Målgruppen är hälso- och sjukvårdspersonal som fördjupar sig på området. Ett exempel på hur den europeiska läkemedelsmyndighetens säkerhetskommitté, PR AC, bidragit i det förebyggande arbetet är genom utarbetandet av riktlinjer om riskminimering i samband med att insulin med högre koncentration än 100 E/ml (7) och insulin i fast kombination med annan blodsockersänkande substans (8) godkänts för försäljning i Europa. Hälso- och sjukvårdspersonal har en avgörande betydelse för att skapa ett systematiskt lärande kring läkemedelshanteringsfel genom att rapportera dessa via Läkemedelsverkets system för biverkningsrapportering, via sjukvårdens system för risk- och händelseanalys och via IVO:s system för anmälningar via lex Maria. Därmed blir det möjligt att utreda händelsen eller risken, och vid behov har olika aktörer sina åtgärder för att minska risken för att liknande händelser inträffar i framtiden. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. Sveriges Kommuner och Landsting; Skador i vården – sammanställning av klinikvisa resultat. Markörbaserad journalgranskning januari 2013–juni 2014. 2014. http://webbutik.skl.se/bilder/artiklar/ pdf/7585-295-9.pdf EMA. Good practice guide on recording, coding, reporting and assessment of medication errors. EMA/762563/2014. 2015-10-23. http:/www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2015/11/WC500196979.pdf EMA. Good practice guide on risk minimisation and prevention of medication errors. EMA/606103/2014. 2015-11-18. http://www. ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_ procedural_guideline/2015/11/WC500196981.pdf Läkemedelsverket. Rapportera biverkningar. 2015-06-25. https:// lakemedelsverket.se/malgrupp/Halso---sjukvard/Rapportera-biverkningar/ EMA. Eudravigilance. 2015-08-28. https://eudravigilance.ema.europa.eu/human/index.asp EMA. European Medicines Agency – Human medicines – Recommendations on medication errors. 2015. http://www.ema.europa. eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/document_listing/document_listing_000398.jsp&mid=WC0b01ac058098f1c EMA. Guidance on prevention of medication errors with highstrength insulins. EMA/134145/2015. 2015-11-27. http://www. ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_ procedural_guideline/2015/11/WC500197133.pdf EMA. Guidance on prevention of medication errors with diabetes medicines containing insulin and a non-insulin active substance. EMA/134144/2015. 2015-11-27. http://www.ema.europa.eu/ docs/en_GB/document_library/Regulatory_and_procedural_guideline/2015/11/WC500197131.pdf Projekt för att förbättra Läkemedelsverkets information till apotek Det finns behov av att öka tillgängligheten av information från Läkemedelsverket. Detta visas i en förstudie om information till apotek som Läkemedelsverket genomfört. Som följd har ett förbättringsprojekt påbörjats, med fokus på den information som finns på Läkemedelsverkets webbplats. Apoteken är viktiga aktörer för folk- och djurhälsan i Sverige. Läkemedelsverket har idag flera ansvarsområden som berör apotekens verksamhet, såsom tillståndsgivning för apotek och godkännande av läkemedel med mera. Läkemedelsverkets information om dessa områden kan bidra till en ändamålsenlig apoteksverksamhet och en patientsäker läkemedelsanvändning, förutsatt att personal på apotek, oavsett aktör, har möjlighet att ta del av informationen. Mot denna bakgrund har Läkemedelsverket genomfört en förstudie om information till apotek. Syftet med förstudien var att ta reda på vilka behov av information apoteken har och hur informationen lämpligast kan tillhandahållas. Även Läkemedelsverkets behov av att nå ut till apoteken kartlades. Kartläggningen av apotekens behov genomfördes bland annat med hjälp av telefonintervjuer med farmaceuter på apotek och analys av enkätsvar från Läkemedelsverkets webbplats. Flera olika informationsområden som är av vikt för apotekens verksamhet identifierades. Till exempel behövs information om regelverk, apoteksdrift, olika typer av produkter, licensförskrivning och utbytbara läkemedel. Mycket av den information som apoteken har behov av finns på olika delar av Läkemedelsverkets webbplats. Webbplatsen visade sig också vara den mest användbara informationskanalen för att nå alla olika intressentgrupper inom målgruppen apotek, vilka delvis har samma informationsbehov. Förstudien visade att informationen i vissa fall är svår att hitta och att det kan vara svårt att söka på webbplatsen. Det visade sig även finnas behov av att anpassa eller lägga till viss information på webbplatsen för att om möjligt bättre fylla apotekens behov. Utifrån förstudiens slutsatser genomför Läkemedelsverket nu ett förbättringsprojekt. Projektet syftar till att förbättra tillgängligheten av olika typ av information till apotek, med tyngdpunkt på Läkemedelsverkets webbplats. Inom projektet kommer bland annat relevanta webbsidor att ses över för eventuella justeringar och viss ytterligare information kan komma att tillföras. Utförda förändringar kommer att meddelas till intressenterna. En utvärdering av projektet kommer att genomföras. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 11 NYHE TER OCH R APPORTER Vad gömmer sig på egenvårdshyllan? Läkemedelsverket har tagit fram en film om växtbaserade läkemedel och andra egenvårdsprodukter innehållande växtmaterial. Filmen kan vara av stort värde för dig som möter patienter som använder dessa produkter. Filmen är uppdelad i tre delar. Varje del är under 10 minuter och kan ses var för sig. Det finns också en mycket kort sammanfattning på 1,5 minuter. Se filmen på www.lakemedelsverket.se under fliken Hälso- & sjukvård eller via snabblänk: lv.se/vbl. Läkemedelsverkets expertmöten 2016 Ämne Datum för expertmöte Läkemedelsbehandling av depression och ångestsyndrom 3–4 februari Veterinärmöte: Dosering av antibiotika till hund 10–11 mars Läkemedelshantering och barn 18–19 maj Antikoagulantia vid förmaksflimmer 26–27 maj Långvarig icke-cancerrelaterad smärta hos barn och vuxna 26–27 oktober Rättelse i behandlingsrekommendationen ”Läkemedelsbehandling av multipel skleros (MS)” I behandlingsrekommendationen om MS som publicerades i nr 6 2015 användes termen ”magnetröntgen” på sidan 13. Den korrekta termen är magnetisk resonanstomografi. Detta har korrigerats både i den elektroniska versionen av behandlingsrekommendationen och i tidskriften som finns på Läkemedelsverkets webbplats. Attentin (dexamfetaminsulfat) – revidering av läkemedelsmonografi Läkemedelsverkets värdering i monografin för Attentin, som publicerades på webbplatsen den 22 december 2014 samt i Information från Läkemedelsverket nr 1:2015 (utgivningsdatum 27 februari 2015), har justerats på grund av en språklig otydlighet om hur Attentin ska användas. I den tidigare versionen angavs att Attentin var avsett för situationer när långverkande dexamfetamin behövde kompletteras med ett kortverkande alternativ. Läkemedelsverket har uppmärksammats på att denna skrivning kan tolkas som att Attentin i första hand är tänkt som tillägg till lisdexamfetamin, som kombinationsbehandling. I den nya versionen anges att Attentin är avsett för de situationer då man önskar ett kortare tillslag och/eller en kortare duration än lisdexamfetamin ger. Ändringen stöds av Läkemedelsverkets kvalitetsgrupp. Den reviderade monografin kan läsas i sin helhet på Läkemedelsverkets webbplats, www.lv.se/monografier. 12 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 NYHE TER OCH R APPORTER Vetenskapligt stöd saknas för att HPV-vacciner orsakar CRPS eller POTS Den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) slutförde i november förra året sin granskning av ett eventuellt samband mellan HPV-vaccin och sjukdomstillstånden CRPS och POTS. EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP bekräftade då PRAC:s slutsats att tillgängliga data inte stöder ett orsakssamband mellan vaccinerna (Cervarix, Gardasil/Silgard och Gardasil-9) och CRPS eller POTS. Det finns ingen anledning att ändra hur HPV-vaccinerna Cervarix, Gardasil/Silgard och Gardasil-9 används eller ändra den aktuella produktinformationen för vaccinerna. Det antal fall av CRPS och POTS som rapporterats ligger i nivå med vad som kan förväntas i den aktuella åldersgruppen flickor och unga kvinnor (10–19 år). Detta har EMA:s vetenskapliga kommitté CHMP slagit fast, sedan myndighe- tens säkerhetskommitté PR AC överlämnat sin utredning tillsammans med ytterligare synpunkter från patientgrupper. Slutsatsen baseras på analyser av data från kliniska prövningar och data som erhållits efter att läkemedlen börjat marknadsföras, granskning av vetenskaplig litteratur, rapporter om misstänkta biverkningar från patienter och hälsooch sjukvårdspersonal, samt uppgifter från medlemsländerna och andra länder, och information som lämnats in av allmänheten. EMA har också samrått med en grupp experter på dessa sjukdomstillstånd och inom neurologi, kardiologi och läkemedelsepidemiologi. CHMP:s rekommendation kommer nu att överlämnas till Europeiska kommissionen, som kommer att fatta ett slutgiltigt beslut. För ytterligare information se Läkemedelsverkets webbplats www.lakemedelsverket.se Avregistrering av Teovent Teovent rektallösning har avregistrerats på företagets begäran. Teovent är ett luftrörsvidgande medel som främst används i akutsjukvård som tillägg till annan behandling vid akut astma hos små barn. Anledningen till avregistreringen är brist på råvara (kolinteofyllinat) från leverantören. För information om behandlingsalternativ hänvisas till Läkemedelsverkets rekommendationer för läkemedelsbehandling vid astma www.lv.se/behandlingsrekommendationer. Avregistreringen trädde i kraft den 31 december 2015. Samtliga nummer av Information från Läkemedelsverket 2001–2015 finns på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 13 ? F R ÅG O R T I L L L Ä K E M E D E L S V E R K E T Frågor till Läkemedelsverket Läkemedelsverket tar emot och besvarar frågor som rör våra ansvarsområden. Här tar vi upp några frågor och svar som vi tror att fler än frågeställaren kan vara intresserade av. Frågorna på denna sida har besvarats av farmaceut och vid behov kvalitetssäkrats av kliniker inom området. De besvaras framför allt med utgångspunkt från godkänd produktinformation eller andra dokument som Läkemedelsverket och EMA, den europeiska läkemedelsmyndigheten, står bakom. Har du en fråga? Vi nås via e-post [email protected] eller telefon 018-17 46 00. Växeln är öppen helgfria vardagar 8.00–16.30. Allmänheten kan ringa direkt till Läkemedelsupplysningen på telefon 0771-46 70 10, helgfria vardagar 8.00–20.00. Vem avgör vilka läkemedel som får förskrivas kostnadsfritt enligt smittskyddslagen (SML)? Finns det en lista över dessa läkemedel och får pyridoxin förskrivas enligt SML? Läkemedelsverket reglerar inte vilka läkemedel som enligt smittskyddslagen, SML, får förskrivas kostnadsfritt för patienten. Läkemedel som förskrivs enligt SML tillhör inte någon särskild kategori av läkemedel utan utgörs av alla de olika läkemedel som ordineras till en patient som har eller misstänks ha en allmänfarlig smittsam sjukdom och som behövs för att minska risken för smittspridning. Det finns alltså ingen lista på läkemedel som är godkända att förskriva enligt SML. I Smittskyddslagen, som finns på Riksdagens webbplats www.riksdagen.se, nämns i kapitel 7 paragraf 1 regler för ersättning vid behandling enligt SML: ”Läkemedel som har förskrivits av läkare mot en allmänfarlig sjukdom och som läkaren bedömer minska risken för smittspridning är kostnadsfria för patienten.” För att få ett närmare svar på om pyridoxin kan förskrivas enligt SML kan du kontakta Folkhälsomyndigheten som har tagit över de uppgifter som Smittskyddsinstitutet tidigare hade. De har även övertagit flera uppgifter på smittskyddsområdet från Socialstyrelsen. När kommer det att bli möjligt för min läkare att skriva ut något av de nyligen godkända läkemedlen för viktreduktion, Mysimba (bupropion + naltrexon) och Saxenda (liraglutid)? Mysimba och Saxenda är två nya läkemedel godkända via en central procedur inom EU. Det betyder att läkemedlen också är godkända i Sverige med samma indikationer. Däremot marknadsförs inget av läkemedlen här. Trots att ett läkemedel godkänns för försäljning i flera länder samtidigt kan 14 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 företaget besluta att inte marknadsföra produkten överallt, det är upp till företaget att bestämma var de vill marknadsföra sitt läkemedel. Läkare kan trots detta skriva ut läkemedlet men det kan vara svårt för apoteken att beställa det. Apoteken måste beställa en utländsk förpackning och till viss del tillföra ny märkning samt se till att en svensk bipacksedel medföljer förpackningen. Då ett läkemedel godkänns i hela EU måste det finnas godkänd produktinformation på alla språk. Bipacksedlar och produktresuméer finns tillgängliga på den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) webbplats via vår webbplats (där finns instruktioner för hur du letar upp dokumenten). Läkemedelsverket har inga uppgifter om när Mysimba och Saxenda kommer att bli tillgängliga i Sverige. Det bästa är att vända sig direkt till läkemedelsföretagen som marknadsför respektive produkt och höra vad de har för planer. Jag har ätit Levaxin tabletter 100 mikrogram i många år. Förpackningarna har bytt utseende och företagsnamn. Sedan jag började med tabletterna från de nya förpackningarna har jag fått symtom på underfungerande sköldkörtel. Är det exakt samma hjälpämnen i den nya produkten som i den förra? Det stämmer att Takeda har köpt upp Nycomed och tagit över deras produkter, därav förändringen i företagsnamn och byte av utseende på förpackningen. Vid en jämförelse med äldre versioner av produktinformationen (bipacksedel och produktresumé) framkommer det att innehållet av hjälpämnen i produkten är detsamma som tidigare. Då du har fått symtom på underfungerande sköldkörtel rekommenderar jag att du tar upp frågan med din läkare. Det kan vara så att funktionen av sköldkörteln har förändrats och du kan eventuellt behöva en annan dos av läkemedlet. G I F T I N F O R M AT I O N S C E N T R A L E N Giftinformationscentralen Den svenska Giftinformationscentralen startade 1960 som en av de första i Europa. Sedan 2009 är centralen en självständig enhet inom Läkemedelsverket. GIC:s huvuduppgift är att per telefon informera sjukvård och allmänhet om risker och symtom vid olika typer av akut förgiftning, samt att ge råd om lämplig behandling. Här följer information om aktuella frågeställningar inom vårt område. Vill du rådfråga GIC i samband med ett aktuellt förgiftningsfall kan du nå oss på vårt telefonnummer för sjukvårdspersonal: 08-736 03 84. Riskabel felanvändning av fentanylplåster – erfarenheter från Giftinformationscentralen För att undersöka orsakerna till överdosering eller felanvändning av fentanylplåster har Giftinformationscentralen (GIC) utfört en retrospektiv genomgång av de tillbud med fentanylplåster som rapporterats till centralen under åren 2000–2013. Ålder, kön, orsaken till överdosen, samt exponeringsväg och symtom togs fram ur materialet. Av de 183 personer som exponerats för dessa plåster var majoriteten vuxna (23 personer var äldre än 70 år), medan endast en var tonåring. Två tillbud gällde små barn. Andelen män var något högre än andelen kvinnor. Missbruk av fentanylplåster Färdiganvända depotplåster innehåller så mycket som 30–85 % kvarvarande aktiv substans och kan därför användas i missbrukssyfte. I 74 fall var det uppenbart att missbruk var orsak till förgiftningen. Patienten hade då oftast svalt eller tuggat på plåstret. Ett annat vanligt exponeringssätt var att man slammat upp substans från plåstret och injicerat lösningen intravenöst. Dermal exponering i missbrukssyfte var heller inte ovanligt. Även rökning eller upphettning och inhalering av plåster förekom i några fall. I ett fall var exponeringen rektal. Oavsiktlig överdosering I en knapp tredjedel av fallen var överdosen oavsiktlig. För personer över 70 år var accidentell överdos/felanvändning den vanligaste orsaken till förgiftningssymtomen. De äldre hade ibland på grund av glömska applicerat flera plåster på huden och i några fall hade dementa patienter tuggat på eller svalt plåstren av misstag. Ett par fall gällde små barn. I det ena fallet delade barnet säng med en släkting som behandlades med fentanyl och plåstret hade under natten ramlat av och råkat fästa vid barnets hud. I det andra fallet hade barnet hittat ett använt plåster i soporna och svalt ner det (se fallbeskrivning). Övriga orsaker Suicidförsök/självdestruktivt syfte var orsak till förgiftningen i en femtedel av fallen. Förgiftningssymtom efter dermal applicering av förskriven terapeutisk dos förekom hos elva patienter (6 %). I några fall kunde orsaken till tillbuden inte fastställas. Symtombild Fentanyl ger vid överdosering, precis som övriga opiater, uttalad andningsdepression med risk för plötslig apné. Dessutom ses regelmässigt sänkt medvetandegrad och mios. Om inte andningshjälp insätts i tid är risken stor för livshotande hypoxiska hjärnskador. Överlevande patienter kan få bestående funktionsskador orsakade av syrebristen. De patienter i materialet som uppvisade allvarliga opiatsymtom behandlades med antidoten naloxon. I några fall var respiratorbehandling nödvändig. Inga dödsfall rapporterades. Ett riskabelt läkemedel Fentanylplåster, även de som är begagnade och redan använts i terapeutiskt syfte, kan användas i missbrukssyfte. Tillvägagångssätten är många och riskerna uppenbara. Dödsfall blir alltid underrapporterade i material som bygger på konsultationer av giftinformationscentraler eftersom de flesta dödsfall till följd av förgiftning sker utanför sjukhus. Ett antal fall med dödlig utgång har dock rapporterats i vetenskapliga rapporter och i media både i Sverige och utomlands. Säkra rutiner för hantering och destruering av använda plåster måste finnas så att preparaten inte kommer i orätta händer. Äldre personer löper större risk att felanvända och därmed överdosera dessa preparat och det kan ifrågasättas om denna beredningsform är lämplig för gamla och dementa patienter. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 15 G I F T I N F O R M AT I O N S C E N T R A L E N Fallbeskrivning – barn En 1-åring hittades allmänpåverkad och andningsdeprimerad av sin mamma. Ambulans larmades och barnet fördes till sjukhus. Vid ankomsten hade barnet andningsuppehåll. Naloxon gavs med god effekt på vakenhet och andning. Syresättningen sjönk dock igen vid upprepade tillfällen och behandling med naloxon upprepades fyra gånger under de sex första timmarna på sjukhus. Dagen efter ankomsten hade barnet fortfarande viss medvetandesänkning, men var ytterligare en dag senare helt opåverkad. Barnet skrevs ut efter tre dygn. Fentanyl kunde påvisas i urinen. Det framkom att barnet svalt ett begagnat fentanylplåster (styrka 12 µg) som använts av en familjemedlem under tre dagar och därefter lagts i en soppåse. Fallbeskrivning – vuxen En gammal man som bodde på ett äldreboende hittades medvetslös med oregelbunden och ytlig andning. Ambulans tillkallades och mannen hade då en syremättnad på 50 %. Han behandlades med syrgas och fördes till sjukhus. Vid ankomsten till akutmottagningen hade saturationen stigit till 97 %, men otillräcklig andningsförmåga gjorde att han lades i respirator. I ankomststatus noterades att han hade mios varför naloxon gavs intravenöst med omedelbar effekt på andning och vakenhetsgrad. Två fentanylplåster hittades på mannens kropp. Dessa avlägsnades, och nästa morgon var patienten fullt vaken och återställd. Vill du veta mer? På vår webbplats för läkare, www.giftinfo.se finns behandlingsråd vid olika typer av akuta förgiftningar. Här kan du även hitta information om toxicitet, diagnostik och symtom. En ingång finns även till antidotregistret där det finns en förteckning över samtliga antidoter som förvaras på svenska sjukhus. Texterna i denna databas har utformats direkt för läkarkåren och ska ses som ett komplement snarare än ett alternativ till GIC:s telefonrådgivning. Vi har även en webbplats för allmänheten, www.giftinformation.se där man kan läsa om bland annat giftiga växter och djur samt kemikalier. Med sökfunktionen kan man söka på förgiftningsmedel och snabbt få Första hjälpen-råd vid misstanke om förgiftningstillbud. Temasidorna informerar om förgiftningar hos barn, vuxna och husdjur och ger även tips som är aktuella för säsongen. 16 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Sjukhusförvärvad pneumoni – behandlingsrekommendation Sammanfattning 1. Val av behandling vid sjukhusförvärvad pneumoni styrs av hur lång vårdtid som föregått insjuknandet, eventuell invasiv ventilation, förekomst av riskfaktorer för resistenta bakterier, sjukdomens svårighetsgrad och om patienten är immunsupprimerad eller inte. 2. Till en icke immunsupprimerad patient som insjuknar inom fyra dagar efter sjukhusinläggning, som inte respiratorbehandlas eller har riskfaktorer för infektion med resistenta bakterier rekommenderas i första hand cefotaxim. För andra patienter kan en initialt bredare behandling, ibland kombinationsbehandling, vara motiverad. 3. Empirisk behandling mot sjukhusförvärvad pneumoni är motiverad om patienten uppvisar röntgenfynd förenliga med pneumoni i kombination med minst två av följande kriterier: feber, förhöjda inflammatoriska parametrar och purulent luftvägssekret. 4. Åtta dagars antibiotikabehandling är i de flesta fall tillräckligt. 5. Adekvat mikrobiologisk diagnostik inkluderande luftvägsodlingar och blododling rekommenderas alltid före insättande av antibiotikabehandling vid sjukhusförvärvad pneumoni. 6. Vid immunsuppression måste man överväga en bredare diagnostik och behandling samt överväga DT-thorax initialt eftersom denna undersökning är känsligare än konventionell lungröntgen för att diagnosticera karakteristiska förändringar, till exempel för mögelsvamp. 7. Symtombilden vid pneumoni kan vara diskret hos de allra minsta barnen. Inledning Den 5–6 maj 2015 hölls ett expertmöte där behandling av sjukhusförvärvad pneumoni diskuterades. Vid mötet deltog representanter för berörda medicinska specialiteter tillsammans med experter från Läkemedelsverket. Det är vår förhoppning att rekommendationerna från detta möte ska fungera som beslutsstöd för den enskilda läkaren vid behandling av dessa infektioner. Rekommendationerna baseras på vetenskaplig dokumentation och, när sådan saknas, på konsensusbeslut. Behandlingsrekommendationen är baserad på bakgrundsdokument som innehåller sammanfattningar av aktuell vetenskap och erfarenhet avseende behandling av sjukhusförvärvad pneumoni. I bakgrundsdokumenten återfinns också aktuella referenser som texten grundas på. Rekommendationerna har graderats utifrån NHS Research and Developments evidensgradering. Bakgrund och prevention Definitioner Följande indelning och definitioner har använts i denna behandlingsrekommendation: • Sjukhusförvärvad pneumoni (HAP, hospital-acquired pneumonia) definieras som en pneumoni som debuterar ≥ 48 timmar efter sjukhusinläggning. • Ventilatorassocierad pneumoni (VAP, ventilator-associated pneumonia) är en undergrupp av sjukhusförvärvad pneumoni enligt definitionen ovan och definieras som en pneumoni som uppkommer ≥ 48 timmar efter intubation/trakeostomi och start av invasiv ventilation. Behandlingsrekommendationen inkluderar olika aspekter av sjukhusförvärvad pneumoni hos vuxna, barn och immunsupprimerade, men inkluderar inte vårdrelaterad pneumoni på sjukhem eller i hemsjukvård. Specifika avsnitt om immunsupprimerade patienter och om barn återfinns sist i detta dokument. ”Påverkbara patientrelaterade riskfaktorer är bland annat rökning och aspiration” Etiologi Vanliga orsaker till sjukhusförvärvad pneumoni är dels gramnegativa bakterier, såsom Enterobacteriaceae, Haemophilus influenzae och non-fermentativa gramnegativa bakterier, som Pseudomonas aeruginosa och Acinetobacter baumanniigruppen, dels grampositiva kocker såsom Staphylococcus aureus, betahemolytiska streptokocker och pneumokocker. Det är vanligt med flera agens samtidigt och etiologin påverkas av tidigare antibiotikabehandling, eventuell immunsuppression, annan sjukdom och vårdtid på sjukhus före insjuknandet. Virus och svamp är ovanliga orsaker till sjukhusförvärvad pneumoni hos immunkompetenta vuxna individer. Tabell I visar bakteriella agens från nedre luftvägssekret på intensivvårdsavdelningar i två svenska studier, en från Solna och en från Malmö. Resultaten från Solna beskriver isolat från de nedre luftvägarna hos patienter med invasiv ventilatorbehandling, där 74 % av patienterna samtidigt uppfyllde kriterier för pneumoni. Resultaten från Malmö beskriver isolat från de nedre luftvägarna hos patienter med VAP. Epidemiologi Sedan 2008 genomför Sveriges Kommuner och Landsting (SKL) tillsammans med landets alla landsting regelbundna så kallade punktprevalensmätningar (PPM) av vårdrelaterade infektioner (VRI), vilka inkluderar pneumonier med debut ≥ 48 timmar efter inskrivning på sjukhus (Figur 1). Den I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 17 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Tabell I. Bakteriella agens detekterade i nedre luftvägssekret hos intuberade patienter vid intensivvårdsavdelningar på Karolinska Universitetssjukhuset Solna respektive Skånes Universitetssjukhus Malmö. Bakteriella agens Solna 2002–2010 Lunginfiltrat ej inklusionskriterium (n = 346) Antal (%) Malmö 2004–2007 Lunginfiltrat inklusionskriterium (n = 65) Antal (%) Staphylococcus aureus 95 (27) 8 (12) Haemophilus influenzae 59 (17) 12 (18) Escherichia coli 58 (17) 9 (14) Klebsiella species 49 (14) 4 (6,2) Streptococcus pneumoniae 41 (12) 1 (1,5) Enterobacter species 31 (9,0) 4 (6,2) Pseudomonas aeruginosa 30 (8,7) 13 (20) Stenotrophomonas maltophilia 17 (4,9) 1 (1,5) Serratia species 16 (4,6) 2 (3,1) Citrobacter species 10 (2,9) 3 (4,6) Acinetobacter species 9 (2,6) 0 Proteus species 6 (1,7) 3 (4,6) Beta-hemolyserande streptokocker 6 (1,7) 1 (1,5) Morganella species 2 (0,6) 3 (4,6) totala frekvensen VRI bland alla sjukhusvårdade patienter har i punktprevalensstudien legat mellan 9 och 11 % och prevalensen vårdrelaterade pneumonier har varit cirka 1,5 % (Figur 1). Dessa punktprevalensstudier (där patienter under en dag registreras) överskattar dock den verkliga incidensen av VRI, eftersom patienter som drabbas av VRI har en längre vårdtid. I en stor nationell journalgranskningsstudie som genomförts av SKL vid 63 sjukhus (se nedan), var incidensen av vårdrelaterad pneumoni drygt 0,5 %, det vill säga cirka en tredjedel av de 1,5 % som uppmätts i prevalensstudierna. Trots punktprevalensstudiernas överskattning av antalet patienter som faktiskt drabbas av VRI, används uppgifterna från dem som underlag för motåtgärder och i öppna jämförelser mellan olika vårdgivare. Det föreligger därför ett behov av nya longitudinella studier som mäter den faktiska incidensen av vårdrelaterade pneumonier. SKL genomförde under 2013 och första halvåret 2014 en stor nationell journalgranskningsstudie vid 63 sjukhus, omfattande 29 860 vårdtillfällen. Antalet vårdtillfällen där patienten fick minst en VRI var 1 492, vilket motsvarar 5,0 % av de granskade vårdtillfällena. Av dessa VRI var 11,5 % (n = 172) vårdrelaterade pneumonier och 1,9 % (n = 28) VAP. När det gäller pneumonier på intensivvårdsavdelningar (VAP) finns det statistik från Svenska Intensivvårdsregistret (SIR), dit 77 av landets 84 intensivvårdsavdelningar är anslutna och levererar data. Bland patienter som vårdats på intensivvårdsavdelning har risken att utveckla VAP varit 0,5–0,7 % mellan 2012 och 2014. Figur 2 visar antal VAP per 10 000 ventilatortimmar 2008–2014. 18 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Riskfaktorer för att utveckla sjukhusförvärvad pneumoni Ett flertal olika faktorer medför ökad risk för att utveckla sjukhusförvärvad pneumoni. Vissa riskfaktorer är svåra eller omöjliga att påverka, såsom hög ålder, manligt kön, undervikt, malnutrition, komorbiditet, neuromuskulär eller muskuloskeletal dysfunktion och oförmåga att förstå eller följa instruktioner. Till de påverkbara patientrelaterade riskfaktorerna räknas bland annat rökning, aspiration, kroppsläge och luftvägskolonisation av bakterier. Behandlingsrelaterade riskfaktorer innefattar bland annat invasiv ventilation, enteral nutrition, immobilisering samt inhalationsterapi med steroider. Medicinering med protonpumpshämmare har diskuterats som riskfaktor men ett säkert samband har inte visats. Patogenes På sjukhus är det vanligt att patienter koloniseras av sjukdomsframkallande bakterier i de övre luftvägarna. Sjukhusförvärvad pneumoni orsakas av aspiration av dessa mikroorganismer. Aspiration kan ske innan patienten kommer till sjukhus, i synnerhet om patienten till exempel varit medvetslös på grund av trauma, förgiftning, stroke eller annan sjukdom. Dessutom är det vanligt med mikroaspirationer som sker nattetid även hos helt friska individer. Om aspirationen ger upphov till infektion utöver kolonisation avgörs av bakteriemängd, bakteriernas virulens, mukociliär funktion, lungfunktion och immunologiskt status lokalt och systemiskt. B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Figur 1. Vårdrelaterade infektioner 2008–2014 i somatisk vård: SKL PPM-VRI-mätningar, Sverige, punktprevalensmätning. 2,5 % 2,0 % 1,5 % 1,0 % 0,5 % 0,0 % VT 08 VT 09 VT 10 VT 11 VT 12 VT 13 HT 13 VT 14 Pneu Lunginflammation Cyst Blåskatarr HMI Hud, mjukdelar GE Smittsamma tarmsjukdomar Sep Blodförgiftning Feb Feber Pye Njurbäckeninfektion Figur 2. Antal fall av VAP per 10 000 ventilatortimmar enligt Svenska Intensivvårdsregistret. Antal VAP 6 4 2 0 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 Detta är en modifierad rapport. Svenska Intensivvårdsregistret 2015-05-06. Hos intuberade patienter bryter själva tuben en barriär i skyddet mot kolonisation och infektion. Vid tidig VAP tros huvudorsaken vara mikroaspiration förbi kuffen, alternativt aspiration före eller i samband med intubation. Vid sen VAP tros huvudorsaken vara direktkontamination via tuben, till exempel vid omvårdnad. En annan tänkbar orsak är atelektaser som genom sekretstagnation bidrar till ökad risk för pneumoni. Prevention Ett antal åtgärder har föreslagits och används i Sverige i syfte att förhindra sjukhusförvärvad pneumoni, men dessa saknar starkt vetenskapligt stöd. Ett visst stöd finns för att rökstopp, protokoll för urträning ur respirator, tidig mobilisering, höjd huvudända och tillräckligt med vårdpersonal kan förebygga sjukhusförvärvad pneumoni. Data från singelcenterstudier talar även för vårdprogram som kombinerar flera av dessa åtgärder. Evidensen är svag för att probiotika minskar förekomst av VAP. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 19 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Fysioterapins roll i preventionen av sjukhusförvärvad pneumoni är inte fastställd. Åtgärder som underlättar tidig mobilisering och andning med normala lungvolymer har erfarenhetsmässigt gynnsam effekt och kan eventuellt minska risken för sjukhusförvärvad pneumoni. Evidensen för sådana åtgärder är dock svag. Evidens saknas också för att fysioterapi, pre- och postoperativt, generellt minskar förekomst av sjukhusförvärvad pneumoni. Ytterligare forskning inom området behövs för att belysa vilka patienter som har nytta av fysioterapi i syfte att minska risken för pneumoni. ”Hos intuberade patienter bryter själva tuben en barriär i skyddet mot kolonisation och infektion” Följsamhet till basala hygienåtgärder har visat sig reducera risken för uppkomst av vårdrelaterad pneumoni. Subglottisaspiration, non-invasiv ventilation (NIV) istället för invasiv ventilation vid kronisk obstruktiv lungsjukdom, KOL, och (för vissa patientgrupper) sköljning av munhålan med klorhexidin har visat sig förhindra uppkomst av VAP; dock har en trend till ökad mortalitet setts i studier med klorhexidinsköljning. Holländska studier har visat signifikant minskad dödlighet som ett resultat av Selective Digestive Decontamination (SDD), det vill säga dekontaminering av mag-tarmkanalen med icke resorberbara bredspektrumantibiotika och svampmedel samt intravenösa bredspektrumantibiotika. Rutinmässig användning av antimikrobiella medel har visat sig vara betydligt lägre på holländska intensivvårdsavdelningar än på svenska. När data från en av de holländska studierna jämförts med en liknande patientpopulation i Svenska Intensivvårdsregistret, noteras en trend mot lägre 28-dagars mortalitet i den svenska populationen jämfört med den holländska. Detta kan bero på olikheter mellan patientpopulationerna och andra confounders. Vilken betydelse användning av SDD skulle få för mortaliteten och den totala antibiotikaanvändningen på svenska intensivvårdsavdelningar är inte studerat, varför SDD för närvarande inte rekommenderas i Sverige utanför kliniska studier. Långtidseffekterna av att använda reservpreparat som kolistin för dekolonisation är ofullständigt studerade. Kvalitetsindikatorer Att mäta kvalitet inom pneumoniprevention, liksom i sjukvården i övrigt, är svårt. Svenska Intensivvårdsregistret har utarbetat kvalitetsindikatorer för intensivvård. VAP har fram till 2015 varit en av dessa. Från och med 2016 tas denna indikator bort, då mätetalen inte bedöms vara jämförbara mellan olika intensivvårdsavdelningar. I ett förbättringsarbete mot sjukhusförvärvad pneumoni kan det vara bättre att använda processmått istället för incidens av sjukhusförvärvad pneumoni. Till exempel föreslås infektionsregistrering och följsamhet till basala hygienrutiner som användbara processmått. I framtiden kan troligen det så kallade Infektionsverktyget ge en möjlighet till kvalitetsuppföljning av sjukhusförvärvad 20 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 pneumoni. Infektionsverktyget är ett nationellt IT-stöd för att dokumentera, lagra och återkoppla information om vårdrelaterade infektioner och antibiotikaanvändning. Hittills saknas ett nationellt vårdprogram och en checklista för hur man ska minska risken för sjukhusförvärvad pneumoni. En viktig kvalitetsindikator är följsamhet till rekommendationer om diagnostik, till exempel att alltid ta odling före insättande av antibiotika eller vid byte av antibiotika. Diagnostik Klinisk diagnostik Diagnosen pneumoni är omöjlig att ställa invändningsfritt. Patogenetiskt är det oftast en successiv övergång från aspiration av en mindre mängd bakterier – mycket vanligt hos sjukhusvårdade patienter – som elimineras av immunförsvaret utan signifikanta kliniska symtom, till kliniskt uppenbar infektion. Faktorer som ökar risken för aspiration innebär risk för sjukhusförvärvad pneumoni, till exempel sänkt medvetandenivå, plant ryggläge och enteral nutrition. Nytillkomna lunginfiltrat är ett avgörande kriterium, men sådana kan också orsakas av många andra patologiska processer. En aktiv klinisk och mikrobiologisk diagnostik och beredskap att snabbt ge behandling, men också omprövning av insatt behandling är avgörande för optimal handläggning. I typiska fall har patienten nytillkomna symtom med feber och luftvägssymtom samt nytillkomna röntgeninfiltrat som är förenliga med diagnosen pneumoni, men i många fall är bilden svårtolkad. Det finns inga allmänt vedertagna standardkriterier för diagnosen pneumoni, men ofta påbörjas empirisk behandling om kriterierna nedan uppfylls: 1) Lungröntgenfynd förenliga med pneumoni samt 2) Minst två av tre kliniska kriterier: • feber (> 38°C) eller hypotermi (< 35°C) • förhöjda inflammationsparametrar (LPK, CRP, procalcitonin) • purulent luftvägssekret Andra kliniska fynd kan vara förhöjd andningsfrekvens, försämrat gasutbyte och cirkulatorisk påverkan. ”Infektionsregistrering och följsamhet till basala hygienrutiner föreslås som användbara processmått” Mikrobiologisk diagnostik Hos sjukhuspatienter, speciellt intensivvårdspatienter, är de centrala delarna av nedre luftvägarna ofta koloniserade med potentiella luftvägspatogener utan att dessa orsakar infektion. Detta försvårar tolkningen av odlingsresultaten. För många luftvägsprover görs därför kvantitativ odling, vilket är ett verktyg för att skilja mellan kolonisation och infektion. Därmed kan onödig antibiotikabehandling undvikas. För provtyper och gränsvärden vid luftvägsodlingar, se Tabell II. Då pågående antibiotikabehandling kan leda till B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N lägre bakteriekoncentrationer har det föreslagits att gränsvärdet för klinisk signifikans ska sänkas hos patienter som redan står på antibiotikabehandling vid provtagningen. Det kan vara svårt att erhålla representativt provmaterial för diagnostik hos en stor del av patienterna med misstänkt sjukhusförvärvad pneumoni. Luftvägsodlingar tagna med hjälp av bronkoskop samt blododlingar är optimalt för diagnostiken. Trakealodlingar har lågt bevisvärde om de inte utförs kvantitativt. Odlingar från BAL, skyddad borste och trakealsekret anses ha högt negativt prediktivt värde för sjukhusförvärvad pneumoni hos patienter som inte står på antibiotika i samband med provtagningen. Negativa odlingar kan därmed ge stöd för att patienten inte har sjukhusförvärvad pneumoni. När patienten inte kan producera sputum och bronkoskopi bedöms olämpligt är inducerat sputum ett alternativ, och det rekommenderas generellt att involvera specialutbildad personal (fysioterapeuter eller sjuksköterskor) i provtagningen. Urinantigentester kan påvisa pneumokockantigen samt antigen från Legionella pneumophila serogrupp 1. Nasofarynxodlingar används i praktiken trots avsaknad av studier som visat nytta vid diagnostik av sjukhusförvärvad pneumoni, men borde till stor del ersättas av högre grad av ansträngning för att få sputumprov. Däremot är nasofarynxprover användbara för virusdiagnostik och för atypiska luftvägsbakterier. Vid avsaknad av andra odlingar kan nasofarynxprover också ge viss uppfattning om resistensmönster. För provtagning och för tolkning av provsvar, se bakgrundsdokumentet ”Sjukhusförvärvade pneumonier mikrobiologisk diagnostik”. Beträffande rekommendationer för val av analys, se Tabell III. Rekommendationer för provtagning för bakterier och svamp: • Hos patienter på IVA och hos immunsupprimerade patienter tas helst prover från luftvägar med hjälp av bronkoskop/BAL. • Sputumodling och nasofarynxprov. • Blododlingar • Urinantigen. Övervakningsodlingar på IVA görs på en del ställen i landet men evidensen för detta är otillräcklig. Tabell II. Provtyper och gränsvärden vid luftvägsodlingar. Provtagningsteknik Gränsvärde för klinisk signifikans (cfu/ml) Nasofarynx Kvantifieras ej Sputuma ≥ 105 –106 Trakealsekret ≥ 105 –106 Bronksekret Klassificera som trakealsekret Bronksköljvätska Kvantifieras ej BALb ≥ 104 Skyddad borstec ≥ 103 a Inklusive inducerat sputum (inhalation av hyperton koksaltlösning). b BAL via bronkoskop, aspiration av cirka 100 ml koksalt. Inom intensivvården tas ofta BAL via bronkoskop, aspiration av 1–10 ml (lågvolyms-BAL). c Koncentrationen i buljongen som borsten transporteras i. Samtliga behandlingsrekommendationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 21 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Tabell III. Rekommenderad provtagning vid misstänkt HAP/VAP. Kryss i tabellen innebär att den diagnostiska metoden bör utföras. Kryss inom parentes innebär att man bör överväga att utföra diagnostiken utifrån klinisk bild. Mikrobiologiskt test HAP exkl. VAP VAP HAP hos immunsupprimerade Nedre luftvägsodling × × × Blododlingar × × × Urinantigen - pneumokocker × × × Urinantigen samt påvisande av Legionella i nedre luftvägar (×) (×) × PCR Mycoplasma/Chlamydophila (×) (×) × Mykobakterier (×) (×) × Bakterier Nocardia × Virus PCR för luftvägsvirus (×) (×) Kvantitativ PCR för CMV i BAL, ev. i blod × × Svamp Pneumocystis jirovecii (×) × Mögelsvampdiagnostik (×) × Radiologisk diagnostik Lungröntgen är i de flesta fall förstahandsdiagnostik. Nytillkommet lunginfiltrat tillsammans med kliniska tecken på infektion och positivt mikrobiologiskt fynd används för att diagnostisera sjukhusförvärvad pneumoni. Utveckling av dessa manifestationer hos en tidigare frisk individ talar för pneumoni, men dessa parametrar är mindre säkra hos invasivt ventilerade patienter. De radiologiska tecknen till pneumoni utvecklas oftast långsammare än de förändringar som förekommer vid atelektaser, aspiration, blödningar eller lungödem. Progress av lunginfiltrat på röntgen sker nästan alltid parallellt med försämrad klinik. Hos en patient som inte svarar på behandling och har en svårbedömd röntgenbild kan DT vara användbar som ytterligare ett diagnostiskt verktyg för att påvisa komplikationer till pneumoni, såsom abscess och empyem, eller utesluta annan patologi hos patienten. Se avsnittet om immunsupprimerade patienter i denna behandlingsrekommendation, samt bakgrundsdokumentet ”Klinisk diagnostik”. Normal lungröntgen utesluter inte pneumoni vid kraftigt nedsatt immunförsvar, särskilt vid långvarig neutropeni. Se avsnittet om allvarligt immunsupprimerade patienter i denna behandlingsrekommendation. Differentialdiagnoser Ett flertal icke infektiösa sjukdomar kan maskera sig som pneumonier med identiska lunginfiltrat på lungröntgen. Lungröntgenförändringar kan orsakas av bland annat lungödem, aspiration, atelektaser och blödningar, och ibland också av mer ovanliga sjukdomstillstånd. 22 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Handläggning och behandling Svårighetsgrad Vid samhällsförvärvad pneumoni finns flera system för att gradera svårighetsgrad av sjukdomen. Motsvarande system saknas för sjukhusförvärvade pneumonier. Bedömning av infektionens svårighetsgrad och val av vårdnivå på avdelning bör bland annat grundas på allmäntillstånd, gasutbyte, andningsarbete, påverkan av cirkulation och cerebrala funktioner samt bakomliggande funktions- och sjukdomsgrad. Därtill kan andra icke infektionsspecifika system för gradering av svårighetsgrad, så kallade early warning scores, vara användbara (Rekommendationsgrad D). Principer för antibiotikabehandling Vid HAP och VAP ska mikrobiologisk provtagning genomföras före insättande av antibiotikabehandling. Inför intravenös antibiotikabehandling bör blododlingar alltid utföras (Rekommendationsgrad D). Det är viktigt att ge korrekt antibiotikabehandling så snabbt som möjligt. Såväl fördröjd som inadekvat antibiotikaterapi innebär avsevärt försämrad prognos. Därför anses den bästa strategin för att nå bästa möjliga vårdresultat vara att initialt ge bred antibiotikabehandling, för att efter odlingssvar skifta till ett antibiotikum med smalare antibakteriellt spektrum. Det finns inget stöd i litteraturen för att kombinationsbehandling med betalaktamantibiotika och aminoglykosid eller kinolon har bättre effekt än monoterapi med betalaktamantibiotika. Initial kombinationsbehandling vid VAP B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N kan vara indicerat huvudsakligen för att bredda spektrum och därmed minska risken för inadekvat behandling innan svar på odling och resistensbestämning föreligger. Vid VAP som inträffar efter mer än fyra dagars sjukhusvård rekommenderas därför i internationella riktlinjer initial kombinationsbehandling med två antibiotika med pseudomonasaktivitet ur olika antibiotikaklasser. Vid kombinationsbehandling rekommenderas starkt övergång till monoterapi efter odlingssvar med resistensbestämning. Även i avsaknad av positivt odlingssvar ska å ena sidan skifte till monoterapi övervägas. Till mindre svårt sjuka patienter med sjukhusförvärvad pneumoni bör å andra sidan en alltför bred antibiotikabehandling undvikas för att minska risken för utökad resistensproblematik. För antibiotikarekommendationer till barn och immunsupprimerade patienter hänvisas till separata avsnitt i detta dokument. Vid val av initial antibiotikabehandling har tre faktorer visat sig ha en avgörande betydelse: • hur länge patienten har vårdats på sjukhus före insjuknandet i pneumoni • huruvida patienten behandlas med invasiv ventilation, det vill säga är intuberad eller trakeotomerad • förekomst av definierade riskfaktorer som: - vård utomlands under det senaste halvåret - antibiotikabehandling eller sjukhusvård inneliggade i två dagar eller mer under de närmast föregående 90 dagarna - eget bärarskap av multiresistent patogen, eller om man har kontakt i samma hushåll som är bärare - immunsupprimerande sjukdom och/eller behandling (se även separat avsnitt) Expertgruppen har valt att dela in behandlingsrekommendationerna i tre nivåer, där ovanstående faktorer som påverkar risken för att infektionen är orsakad av mer resistenta bakterier samt sjukdomens svårighetsgrad tas i beaktande, se Tabell IV a–c. Det finns för närvarande inga studier som har visat en påtaglig klinisk nytta av att använda antibiotika i aerosolform hos patienter med pneumoni. Inhalationsbehandling med antibiotika kan vara aktuellt när det på grund av multiresistens inte finns några andra terapeutiska alternativ, eller vid otillräcklig effekt av parenteral antibiotikabehandling. Expertgruppen rekommenderar att inhalationsbehandling endast ges som tillägg till parenteral behandling (Rekommendationsgrad D). Val av utrustning och framför allt tillvägagångssätt vid administrering av antibiotika i aerosolform skiljer sig från det vid administrering av bronkdilaterande läkemedel. Vid behandling med läkemedel i aerosolform ska även arbetsmiljöaspekter beaktas. Rekrytering av avstängda lungvolymer förbättrar cirkulationsfördelningen i lungan och har visats kunna ge förbättrad effekt av antibiotika vid cystisk fibros. Det finns anledning att tro att situationen är likartad hos patienter med liknande status men med annan diagnos. Problempatogener Stenotrophomonas maltophilia Fynd av Stenotrophomonas maltophilia i luftvägssekret representerar oftast endast kolonisering, men bakterien kan också orsaka nedre luftvägsinfektioner, framför allt hos immunsupprimerade patienter och hos patienter med cystisk fibros eller ciliedyskinesi. Bakterien karakteriseras av en naturlig resistens mot ett stort antal antibiotikagrupper. Bäst dokumenterad klinisk effekt har trimetoprim-sulfametoxazol och det är endast för detta antibiotikum som brytpunkter för känslighet/resistens finns definierade. Vid allvarlig infektion orsakad av S. maltophilia rekommenderas i första hand behandling med trimetoprim-sulfametoxazol i högdos, 15(–20) mg/kg/dag av trimetoprim-komponenten fördelat på 3 doser per dag, max 480 mg × 3 (30 ml × 3 intravenöst) (Rekommendationsgrad D). Koncentrationsbestämning av sulfametoxazol bör utföras, med rekommenderat dalvärde 500–600 mikromol/l. Vid resistens eller överkänslighet mot trimetoprim-sulfametoxazol har alternativa preparat som kinoloner och kolistin prövats. Kinoloner har visat god klinisk effekt i fallrapporter. In vitro är levofloxacin och moxifloxacin mer aktiva än ciprofloxacin. Man har också observerat synergi in vitro mellan kinoloner och ett flertal betalaktamantibiotika. Acinetobacter baumannii-gruppen Acinetobacter baumannii-gruppen (A. baumannii, A. nosocomialis och A. pittii) har identifierats som patogener vid sjukhusförvärvad pneumoni och framför allt vid VAP. Övriga Acinetobacter-arter är att betrakta som miljöbakterier av tveksam klinisk relevans. Bakterierna koloniserar ofta trakeostomier och luftvägarna är det organsystem som oftast är involverat vid infektion, vilket huvudsakligen drabbar immunsupprimerade och nedgångna patienter. Resistensmekanismer har beskrivits för så gott som alla antibiotikaklasser och inkluderar ett flertal mekanismer. Förstahandsalternativet vid antibiotikabehandling av A. baumanniigruppen är karbapenemer (meropenem eller imipenem) (Rekommendationsgrad D). Om stammen visar sig vara känslig för ciprofloxacin kan detta vara ett behandlingsalternativ. För karbapenemresistenta stammar (CR AB) är de terapeutiska alternativen begränsade. CR AB är som regel också resistenta mot andra betalaktamantibiotika, kinoloner och trimetoprim-sulfametoxazol. Rekommenderad behandling för CR AB är kolistin, som bör kombineras med imipenem eller meropenem – trots resistens (Rekommendationsgrad D). Kombinationen är synergistisk in vitro. Alternativt kan kolistin kombineras med rifampicin, med eller utan karbapenem. Rifampicin är levertoxiskt, interagerar med andra läkemedel och kan öka kolistins nefrotoxiska potential. Behandlingstid Åtta dagars antibiotikabehandling har i de flesta fall samma effekt som 15 dagars behandling. I de fall infektionen orsakas av icke-fermenterande gramnegativa bakterier som P. aeruginosa, Acinetobacter spp. och S. maltophilia ses fler recidiv vid behandling i åtta dagar, varför en behandlingstid på 15 dagar rekommenderas för dessa patogener (Rekommendationsgrad A). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 23 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Tabell IV a–c. Initial antibiotikabehandling av sjukhusförvärvad pneumoni hos vuxna immunkompetenta patienter (Rekommendationsgrad D). Samtliga dosrekommendationer avser intravenös behandling till vuxna patienter med normal njurfunktion (för dosering till barn, se Tabell V.) Tabell IV a. Insjuknande inom fyra dagar efter inläggning på sjukhus utan riskfaktorer för resistenta bakterier. Förstahandsval Cefotaxim 1–2 g × 3. Vid allvarlig allergi mot betalaktamantibiotika Klindamycin 600 mg × 3 med tillägg av ciprofloxacin 400 mg × 2. Vid misstanke om Legionella eller annat atypiskt agens Tillägg av moxifloxacin 400 mg × 1 eller levofloxacin 750 mg × 1 (om inte patienten behandlas med ciprofloxacin), alternativt makrolid, t.ex. erytromycin 1 g × 3–4. Tabell IV b. Insjuknande efter mer än fyra dagar på sjukhus eller riskfaktorer för resistenta bakterier (ej intensivvård eller kritiskt sjuk patient på vårdavdelning). Förstahandsval Piperacillin-tazobactam 4 g × 4. Vid misstanke om ESBL (ej ESBLCARBA) rekommenderas imipenem 1 g × 3 – 4 eller meropenem 1–2 g × 3. Vid allvarlig allergi mot betalaktamantibiotika Klindamycin 600 mg × 3 med tillägg av ciprofloxacin 400 mg × 3. Vid misstanke om MRSA Tillägg av linezolid 600 mg × 2 eller vankomycin med laddningsdos 30 mg/kg (max 2 g) följt av 15 mg/kg × 3 alt. 20 mg/kg × 2 (max 1 g × 3 resp. 1,5 g × 2). Dosjustering efter kontroll av dalkoncentrationer, koncentrationsmål 15–20 mg/l. Dosrekommendationerna avser patienter med normal njurfunktion. Vid nedsatt njurfunktion rekommenderas kontakt med specialist. Val av preparat bör styras av erfarenhet av användande av respektive preparat och det mikro-biologiska laboratoriets möjlighet att diagnostisera S. aureus med förhöjda MIC-värden. Linezolid eller vankomycin ersätter klindamycin vid allvarlig allergi mot betalaktamantibiotika. Vid misstanke om Legionella eller annat atypiskt agens Tillägg av moxifloxacin 400 mg × 1 eller levofloxacin 750 mg × 1 (om inte patienten behandlas med ciprofloxacin), alternativt makrolid, t.ex. erytromycin 1 g × 3 – 4. Tabell IV c. Insjuknande efter mer än fyra dagar på sjukhus och intensivvård eller kritiskt sjuk patient på vårdavdelning. Förstahandsval Piperacillin-tazobactam 4 g × 4 eller imipenem 1 g × 3 – 4 eller meropenem 1–2 g × 3 med tillägg av ciprofloxacin 400 mg × 3. En aminoglykosid är ett alternativ till ciprofloxacin, särskilt vid septisk chock eller vid utbredd kinolonresistens. Val av aminoglykosid beror på lokalt resistensläge och tidigare odlingsfynd hos patienten. Vid allvarlig allergi mot betalaktamantibiotika Klindamycin 600 mg × 3 med tillägg av ciprofloxacin 400 mg × 3. Vid misstanke om MRSA Tillägg av linezolid 600 mg × 2 eller vankomycin med laddningsdos 30 mg/kg (max 2 g) följt av 15 mg/kg × 3 alternativt 20 mg/kg × 2 (max 1 g × 3 resp. 1,5 g × 2). Dosjustering efter kontroll av dalkoncentrationer, koncentrationsmål 15–20 mg/l. Dosrekommendationerna avser patienter med normal njurfunktion. Vid nedsatt njurfunktion rekommenderas kontakt med specialist. Val av preparat bör styras av erfarenhet av användande av respektive preparat och det mikrobiologiska laboratoriets möjlighet att diagnostisera S. aureus med förhöjda MIC-värden. Linezolid eller vankomycin ersätter klindamycin vid allvarlig allergi mot betalaktamantibiotika. Vid misstanke om Legionella eller annat atypiskt agens Tillägg av moxifloxacin 400 mg × 1 eller levofloxacin 750 mg × 1 (om inte patienten behandlas med ciprofloxacin), alternativt makrolid, t.ex. erytromycin 1 g × 3 – 4. 24 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Bedömning av behandlingssvar och åtgärder vid uteblivet svar Vid adekvat behandling ses normalt klinisk förbättring inom 48 till 72 timmar. För patienter som inte förbättras inom denna tid bör förnyad och utvidgad etiologisk diagnostik genomföras, inklusive virusdiagnostik. Även ickeinfektiösa differentialdiagnoser bör övervägas. Vid påtaglig försämring bör dessa åtgärder och byte av terapi övervägas tidigare. Om den kliniska misstanken om pneumoni efter 48 till 72 timmars behandling bedöms vara låg och adekvat odling från nedre luftvägarna dessutom utfaller negativt, kan behandlingen som regel avslutas (Rekommendationsgrad D). Laboratorieprover, framför allt LPK, CRP och procalcitonin (PCT), kan utgöra stöd till den kliniska bedömningen av behandlingseffekt. LPK och PCT sjunker i allmänhet snabbare än CRP vid behandlingssvar. Behandling av aspirationspneumoni Principerna för antibiotikabehandling vid aspirationspneumoni är samma som vid annan sjukhusförvärvad pneumoni (Rekommendationsgrad D). Det saknas evidens för preventiv antibiotikabehandling vid aspirationstillbud. Immunsupprimerade patienter Pneumoni är en av de vanligaste infektionerna hos immunsupprimerade personer. De flesta pneumonier är samhällsförvärvade men många drabbas även av sjukhusförvärvad pneumoni, vilken ofta är mer svårbehandlad och har högre morbiditet och mortalitet. Vid komplicerad pneumoni hos immunsupprimerade patienter bör infektionsspecialist konsulteras. ”Acinetobacter-arter koloniserar ofta trakeostomier” Graden av immunsuppression, underliggande sjukdom och given behandling tillsammans med pågående infektionsprofylax, avgör vilka luftvägspatogener man ska leta efter samt val av antimikrobiell terapi. Detta dokument utgår därför från den typ av immunsuppression som patienten har. De vanligast förekommande patientgrupperna med den kraftigaste immunsuppressionen omfattar hematologiskt allogent stamcellstransplanterade patienter, patienter med långdragen neutropeni (> 7–10 dagar) vid till exempel akut leukemibehandling och patienter som genomgått organtransplantation. Dessa patienter får utgöra en modell för utredning och handläggning av misstänkt sjukhusförvärvad pneumoni. Det innebär också att patienter med andra diagnoser som man bedömer har motsvarande grad av immunsuppression kan handläggas enligt samma modell. Neutropeni innebär i detta sammanhang neutrofila granulocyter < 0,5 × 109/l. Denna definition är i överensstämmelse med vad som anges i gällande nationella och internationella riktlinjer. Allvarligt immunsupprimerade patienter • Allogent stamcellstransplanterade patienter • Hematologiska sjukdomar med långdragen neutropeni • Organtransplanterade patienter • Svår medfödd immundefekt • Övriga tillstånd med kraftigt immunsupprimerande behandling Vid misstänkt pneumoni hos de mest immunsupprimerade patienterna kan det kliniska förloppet i det tidiga skedet ofta vara atypiskt. Symtomen kan vara ospecifika och diffusa och man har inte heller alltid stöd av kliniska undersökningar och labprover tidigt i förloppet. Därför ska dessa patienter bli föremål för snabb utredning och empirisk behandling. ”Antibiotikabehandling i 8 dagar har oftast samma effekt som i 15 dagar” Diagnostik hos allvarligt immunsupprimerade patienter Vid misstanke om pneumoni hos febril patient med kraftigt nedsatt immunförsvar och/eller där luftvägssymtom, såsom hosta, takypné och hypoxi föreligger, rekommenderas följande: • Radiologisk utredning: Vid misstänkt pneumoni ska radiologisk undersökning av lungorna göras. Hos denna patientgrupp är DT-thorax betydligt mer informativ än konventionell lungröntgen och kan påvisa lunginfiltrat upp till fem dagar tidigare. Karaktär av undersökningsfynd vid DT-thorax kan även ge misstanke om etiologin. Dock är inget sådant fynd specifikt för ett visst agens. • En normal slätröntgen utesluter inte pneumoni i denna patientgrupp men kan ändå vara av värde att göra, utöver DT-thorax, för utgångsstatus. • Bakteriologisk provtagning för odling och PCR: BAL-vätska är att föredra för diagnostik. Övriga prover som bör tas är sputumodling, NPH-odling och blododling. Begäran om förlängd odling för opportunistiska bakterier kan göras hos vissa laboratorier (till exempel Nocardia). • Legionella-antigen (täcker dock endast L. pneumophila serogrupp 1) och pneumokockantigen i urin. LegionellaPCR täcker de flesta serotyper. Prov tas helst från BALvätska. • Svalg-/NPH-prov för PCR-diagnostik av Mycoplasma och Chlamydophila pneumoniae. • Virusdiagnostik: Multiplex-PCR för luftvägsvirus, i första hand från BAL-vätska, annars från NPH-sekret eller trakealsekret (analys av 10–20 olika virus, beroende på lab). Här ingår bland annat influensa A och B, RS-virus, adeno- och parainfluensavirus. Ett positivt fynd i övre luftvägar är dock inte alltid representativt för nedre luftvägarna. • För diagnostik av svamp tas odling och direktmikroskopi från BAL-vätska (eventuellt trakealsekret). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 25 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N • • • • • • Vid misstanke om aspergillusinfektion tas galaktomannantest, helst i BAL-vätska, eller upprepad provtagning i blod hos neutropena patienter. PCR för Aspergillus är ännu ej standardiserad. DT-thorax är en viktig undersökning vid denna kliniska misstanke. Vid misstanke om pneumocystispneumoni tas i första hand BAL-vätska och i andra hand inducerat sputumprov för diagnostik av P. jirovecii med PCR-teknik och immunofluorescens. Ett positivt beta-D-glukantest i blod är inte specifikt men kan stärka misstanke om pneumocystis-, aspergillus- eller candidainfektion. Ett negativt värde utesluter inte infektion med andra svamparter, till exempel mucormykos. Vid misstanke om CMV-pneumoni tas helst kvantitativt CMV-PCR i BAL-vätska. Hos högriskpatienter ger en hög mängd viruskopior i BAL stöd för CMV-pneumoni, medan en låg mängd gör diagnosen mindre sannolik och ett negativt resultat i princip utesluter CMV-pneumoni. Det finns dock idag inga exakta gränsvärden för hur olika nivåer av CMV-DNA i BAL ska tolkas. Screening för CMV i blod kan inte användas för att ställa diagnosen CMV-pneumoni. Vid misstanke om tuberkulos kan IGR A (InterferonGamma Release Assay)-test eller motsvarande (blodprov) övervägas, men testet kan vara falskt negativt hos immunsupprimerade patienter. Odling, direktmikroskopi och PCR för tuberkulos ska helst tas från BALvätska, alternativt från sputum. BAL samt skyddad borste (PBS, protected brush specimen) - Indikation: svår pneumoni som ej svarar på initial antibiotikabehandling eller frågeställning om specifika agens, bland annat svampinfektioner och TBC. BAL får inte fördröja empirisk terapi. Nyttan måste vägas mot risk för försämring hos gravt hypoxisk patient. - I de fall patienten inte tål en BAL kan skyddad borste vara bättre än inget alls. Behandling av allvarligt immunsupprimerade patienter Behandling ska initieras direkt. Etiologin vid en sjukhusförvärvad pneumoni är oftast bakteriell, med ökad risk för antibiotikaresistenta bakterier. Behandlingen ska därför riktas mot de vanligast förekommande bakterierna som S. aureus, gramnegativa tarmbakterier och P. aeruginosa. Rimligt empiriskt antibiotikaval är därmed piperacillin/tazobactam eller karbapenemer som imipenem eller meropenem. Val av och justering av antibiotikabehandling ska dessutom anpassas till lokala epidemiologiska data, resistensmönster, patientens tidigare antibiotikabehandlingar (inklusive eventuellt given profylax), tidigare odlingar samt lokalt ökad förekomst av antibiotikaresistenta bakterier. När atypisk pneumoni inte kan uteslutas bör behandlingen inkludera ett kinolonpreparat med aktivitet mot luftvägsbakterier (moxifloxacin eller levofloxacin) eller en makrolid. För dosering av antibiotika, se Tabell IV b och c samt text under rubriken Problembakterier i detta dokument. 26 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Riktad antibiotikabehandling kan ske när patienten är stabil och helst mindre infektionskänslig än tidigare, till exempel hos neutropen patient med stigande neutrofilantal. Vid misstanke om pulmonell aspergillos är vorikonazol förstahandsval. Andrahandsalternativ är liposomalt amfotericin B. Vid misstänkt mögelsvampsinfektion med mucormykos ges liposomalt amfotericin B i högdos, alternativt kan posakonazol övervägas. Här bör också övervägas tidig remiss för ställningstagande till kirurgiskt ingrepp. Vissa patientkategorier, till exempel nyligen stamcellseller organtransplanterade patienter, behandlas profylaktiskt med trimetoprim-sulfametoxazol och drabbas därför sällan av pneumocystisinfektion. Patienter med risk för pneumocystis som inte har behandlats profylaktiskt, behandlas ofta empiriskt med högdos trimetoprim-sulfametoxazol vid oklar pneumoni med allmänpåverkan. Fortsatt behandling riktas efter utredningssvar och kliniskt förlopp. Om adekvat provtagning gjorts och provresultat för P. jirovecii är negativt kan oftast behandling mot pneuomcystis utsättas. För misstänkt CMV-pneumoni är ganciklovir förstahandsmedel, se Läkemedelsverkets behandlingsrekommendation om CMV-infektioner, www.lakemedelsverket.se. Påvisad influensa A eller B hos immunsupprimerade patienter behandlas med neuraminidashämmare, i första hand peroralt oseltamivir 75 mg × 2 om inte den aktuella stammen är resistent mot medlet. I andra hand kan zanamivir ges som intravenös beredning (licenspreparat) eller eventuellt som inhalation. När RS-virus påvisas hos allogent stamcellstransplanterade kan behandling med ribavirin övervägas enligt Läkemedelsverkets behandlingsrekommendation ”Handläggning av RSV-infektioner”, www.lakemedelsverket.se. Vid adenovirusinfektion kan behandling med cidofovir (licenspreparat), eventuellt kombinerat med immunglobuliner, övervägas. För behandling av pneumoni orsakad av parainfluensavirus kan inte ribavirin rekommenderas. Huruvida pneumonibehandlingen hos en immunsupprimerad patient bör vara längre än hos en icke immunsupprimerade patient bör bedömas individuellt efter genomgång av flera faktorer, såsom klinisk-radiologisk och laboratoriemässig förbättring, påvisad patogen och graden av immunsuppression. Andra faktorer som bör ingå i bedömningen är eventuell pågående cytostatikabehandling, interaktioner, påvisade lokala komplikationer, liksom abscessbildning/empyem och möjligheten till övergång till peroral behandling. Vid diagnosticerad svår pneumoni med allmänpåverkan och försämring hos neutropen patient kan behandling med granulocyt-kolonistimulerande faktor (G-CSF) övervägas. G-CSF rekommenderas inte rutinmässigt till patienter med neutropen feber då det inte kunnat visas att man nämnvärt påverkar förlopp eller totalöverlevnad, men i internationella riktlinjer anses pneumoni vara ett särfall. Övriga immunsupprimerade patienter • Cancerpatienter med kortvarig neutropeni (< 7 dagar) • Autoimmuna tillstånd • Behandling med biologiska läkemedel • Långvarig steroidbehandling B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Bakomliggande orsak (sjukdom eller behandling) i denna heterogena grupp avgör risk för infektion och också utredning och behandling. Några vanligt förekommande exempel är: • Cytostatikabehandlade patienter med förväntad kortvarig neutropeni (< 5–7 dagar) och luftvägssymtom, behandlas för bakteriell pneumoni på samma sätt som allvarligt immunsupprimerade patienter. Med hänsyn till andra bakomliggande riskfaktorer enligt ovan får man även överväga behandling av opportunistiska infektioner. • Långvarig steroidbehandling med doser > 20 mg prednisolon per dygn ger ökad risk för svampinfektioner och pneumocystispneumoni. Mikrobiologisk diagnostik och radiologisk undersökning görs med avseende på dessa patogener. Vid misstänkt pneumocystispneumoni bör behandling sättas in i avvaktan på provsvar. • TNF-alfa-hämmare ger ökad risk för infektion med mykobakterier och andra intracellulära bakterier. Även andra typer av infektioner är överrepresenterade hos denna grupp (till exempel pneumocystis), särskilt när annan immunsuppressiv behandling getts. • Vid rituximab-behandling har man sett ökad risk för pneumocystispneumoni och andra infektioner när behandlingen getts samtidigt med andra immunsuppressiva läkemedel. Det är ofta oklart om den ökade risken orsakas av rituximab, av grundsjukdomen eller av annan läkemedelsbehandling. Barn < 6 år, med eller utan immunsuppression (Äldre barn handläggs i princip som vuxna.) • Barn med svårare kirurgisk sjukdom, framför allt postoperativt • Barn med medfödda missbildningar och syndrom • Prematura barn och neonatalvårdade barn • Immunsupprimerade barn Immunsupprimerade barn kräver speciell handläggning, både som en följd av immunsuppressionen och av att de är barn. Prematura barn utgör en särskild riskgrupp, framför allt de som har bronkopulmonell dysplasi, eftersom de kan utveckla svår pneumoni även med lågpatogena agens. Under de två första levnadsåren får barn flera infektioner eftersom de ännu inte har fullt utvecklat immunförsvar och saknar immunologiskt minne. Andra orsaker är barns annorlunda andningsmekanik och ökade atelektasbenägenhet. Detta medför att de minsta barnen har ökad risk för pneumoni efter kirurgi jämfört med äldre barn. Det finns en stark koppling mellan postoperativ pneumoni och behandling med sedativa och/eller opioider i kontinuerlig form. Andra grupper med ökad risk för pneumoni är barn med neuromuskulära handikapp och barn med missbildningar i luftvägarna. Barn med multihandikapp har ökad risk för pneumoni och kräver individuell handläggning; risken för pneumoni ökar med åldern i takt med att grundsjukdomen progredierar. Klinik och diagnostik Barn med pneumoni uppvisar ofta takypné, indragningar, grunting (stånkande utandningsljud) samt näsvingespel och de kan även ha ökat syrgasbehov. De allra minsta barnen kan uppvisa mer diskreta symtom vid luftvägsinfektion: apnéer, färgskiftning, takypné med oregelbundet andningsmönster, matningssvårigheter och takykardi. Immunsupprimerade barn kan även vid allvarlig infektion uppvisa påtagligt diskreta symtom. De allra vanligaste agens är bakterier och luftvägsvirus, ensamma eller i kombination, varför diagnostiken ska riktas mot dessa. • Radiologisk diagnostik är svårare än hos vuxna. Förändringar såsom atelektaser eller ospecifika förtätningar kan, som nämnts tidigare, komplicera tolkningen och kräver därför van radiolog. Lungröntgen (inklusive sidobild) är förstahandsval, medan DT-thorax kan vara ett alternativ i ett senare skede vid till exempel behandlingssvikt. När DT-thorax görs kan man med fördel även utföra samtidig slätröntgen, för att senare kunna använda enbart slätröntgen för uppföljning. • Mikrobiologisk diagnostik hos icke-intuberade patienter utgörs av blododling och NPH-prov för bakterier och virus (viruspanel). • Barn över 3–4 år kan ofta förmås producera sputumprov. Även sputa som hamnar i sängkläder eller på servett kan i dessa sammanhang användas för odling. • På intuberade patienter tas trakealodling eller skyddad borste (utan vägledning av bronkoskop). • Konventionell BAL kan sällan utföras på små barn som är intuberade eftersom tuben är för smal. • Vid misstanke om CMV-pneumoni beställs CMV-PCR från BAL och blod. • På spädbarn (2–6 veckor) bör diagnostik för Chlamydia trachomatis övervägas. • Riktade undersökningar mot specifika agens utförs, med ledning av anamnes. Behandling Vid empirisk behandling är det viktigt att behandlingen täcker pneumokocker, S. aureus och Haemophilus influenzae. Förstahandsval vid allvarlig pneumoni är cefotaxim såvida inte tidigare odlingar påvisat Pseudomonas. Vid CMVpneumoni är ganciklovir förstahandsmedel. Gruppen är så heterogen att behandlingen måste styras av klinik och tidigare odlingssvar. Så fort odlingssvar anländer och patienten stabiliserats anpassas behandlingen. För dosering vid behandling av sjukhusförvärvad pneumoni hos barn efter nyföddhetsperioden, se Tabell V. Barn i åldern 3–12 år har högre clearance och kan behöva flera doser. Lägre doser kräver kortare doseringsintervall. Beträffande maximal antibiotikados hänvisas till produktresumé för respektive preparat. Hos barn med svåra infektioner, där behandlingsalternativ saknas, kan behandling behöva ges även med preparat som saknar indikation för den aktuella åldersgruppen. Ibland kan man också behöva använda en dosering som avviker från den enligt produktinformationen godkända. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 27 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Tabell V. Dosering vid behandling av sjukhusförvärvad pneumoni hos barn efter nyföddhetsperioden. Preparat Dosering Cefotaxim 30 mg/kg × 3 Klindamycin 10 mg/kg × 3–4 Piperacillin/tazobactam1 80 mg/10 mg/kg × 3–4 Ciprofloxacin 10–15 mg/kg × 2 Meropenem2 20(–30) mg/kg × 3 Vankomycin 10–20 mg/kg × 3–4 Linezolid3 10 mg/kg × 3 Ganciklovir3 5 mg/kg × 2 Har indikation för barn ≥ 2 år. Har indikation för barn ≥ 3 månader. 3 Saknar indikation för barn. 1 2 Ordlista CR AB DT HAP NIV PCT SDD SIR VAP VRI karbapenemresistenta bakteriestammar datortomografi hospital-acquired pneumonia, sjukhusförvärvad pneumoni non-invasiv ventilatorbehandling procalcitonin selective digestive decontamination Svenska Intensivvårdsregistret ventilator-associated pneumonia, ventilatorassocierad pneumoni vårdrelaterad infektion Kvalitetsgradering av evidens Rekommendationsgrad i denna behandlingsrekommendation är baserad på ett kvalitetsgraderingssystem efter OxfordCenter for Evidence Based Medicine 2001; www.cebm.net) 1a systematisk analys av randomiserade kontrollerade studier med homogenicitet 1b minst en stor randomiserad kontrollerad studie 1c ”allt eller intet” uppfylls när alla patienter dog innan behandlingen blev tillgänglig men några överlever med behandlingen, eller – några överlevde utan behandling men med behandling överlever alla. 2a systematisk analys av kohortstudier med homogenicitet 2b individuella kohortstudier inklusive randomiserade kontrollerade studier med lågt bevisvärde (låg kvalitet, vida konfidensintervall, låg inklusion av vissa subgrupper i en studie etc) 2c ”utfallsstudier” (”outcomes research”) 3a systematisk analys av fall-kontrollstudier med homogenicitet 3b individuella fall-kontrollstudier 4 fallserier med fall-kontrollstudier och kohortstudier med låg kvalitet 5 expertsynpunkter utan kritiska analyser eller baserade på fysiologi etc. Gradering av rekommendationer: A Baseras på evidensgrad 1a, b eller c B Baserad på evidensgrad 2a, b och c samt 3a och b C Baserad på evidensgrad 4 D Baserad på evidensgrad 5 28 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Deltagarlista Expertmötesdeltagarnas jävsdeklarationer har före mötet gåtts igenom och godkänts av Läkemedelsverket. Jävsdeklarationerna finns tillgängliga på förfrågan till Läkemedelsverket ([email protected]). Överläkare Christina Agvald Öhman Anestesi-och intensivvårdskliniken B 32 Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge 141 86 Huddinge Docent, överläkare, universitetslektor Christian Giske Klinisk mikrobiologi Karolinska Universitetssjukhuset, Solna 171 76 Stockholm Överläkare, med.dr Sten Erik Bergström Astrid Lindgrens barnsjukhus Lung- och Allergimottagningen 171 76 Stockholm Överläkare, professor Håkan Hanberger Linköpings universitet Institutionen för klinisk och experimentell medicin Infektionsmedicin 581 85 Linköping Överläkare, med.dr, sektionschef Jonas Berner Karolinska Universitetssjukhuset BIVA, Astrid Lindgrens Barnsjukhus 171 76 Stockholm Överläkare, specialist i onkologi Nina Cavalli-Björkman Akademiska sjukhuset 751 85 Uppsala Docent, överläkare Honar Cherif Akademiska sjukhuset, avd 50 C 751 85 Uppsala Docent Kerstin Claesson Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent Margareta Eriksson Karolinska Universitetssjukhuset Akutvårdsprogram Avd Q80 Astrid Lindgrens Barnsjukhus, 171 77 Stockholm Överläkare, med.dr Maryam Fathi Lung- och allergikliniken Karolinska Universitetssjukhuset, Solna 171 76 Stockholm Universitetslektor, överläkare Karl Franklin Norrlands universitetssjukhus, Kirurgcentrum 901 85 Umeå Överläkare Anne Geborek Södersjukhuset VO Internmedicin Lung-Allergisektionen 118 83 Stockholm Docent, överläkare Jonas Hedlund Karolinska Universitetssjukhuset, Solna Infektionskliniken 171 76 Stockholm Professor emeritus Mats Kalin Karolinska Institutet Institutionen för medicin 171 77 Stockholm Leg. sjukgymnast, med.dr Louise Lannefors Lunds Universitet Lungmedicin och Allergologi Box 117 221 00 Lund Klinisk utredare, infektionsläkare Anders Lignell Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Assistent Helén Liljeqvist Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Verksamhetschef, professor Per Ljungman* Karolinska Universitetssjukhuset 141 86 Stockholm Farmacie magister, leg receptarie Pernilla Magnusson Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent, överläkare Åsa Melhus Klinisk mikrobiologi och vårdhygien Akademiska sjukhuset 751 85 Uppsala I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 29 B E H A N D L I N G S R E KO M M E N DAT I O N Docent, överläkare Karlis Pauksens Akademiska sjukhuset Infektionskliniken 751 85 Uppsala Överläkare Johan Petersson Karolinska Universitetsjukhuset 171 76 Solna Assistent Elisabeth Rubbetoft Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala Docent, överläkare Kristoffer Strålin Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge Infektionskliniken, 173 Institutionen för Medicin 141 86 Stockholm Överläkare, med.dr Anders Ternhag Folkhälsomyndigheten 171 82 Solna Överläkare, radiologi Maria Truedson Norrlands universitetssjukhus 901 85 Umeå * Deltog inte på mötet Samtliga behandlingsrekommendationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 30 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Sjukhusförvärvad pneumoni – bakgrundsdokumentation Artiklar publicerade under rubriken Bakgrundsdokumentation är författarens enskilda manuskript. Budskapet i dessa delas därför inte alltid av expertgruppen i sin helhet. Sjukhusförvärvade pneumonier – allmän bakgrund Håkan Hanberger Förebyggande av sjukhusförvärvade pneumonier Christina Agvald-Öhman Klinisk diagnostik vid misstänkt sjukhusförvärvad pneumoni Mats Kalin Sjukhusförvärvade pneumonier – mikrobiologisk diagnostik Christian G. Giske Sjukhusförvärvade pneumonier – behandling/handläggning Jonas Hedlund Pneumonier hos immunsupprimerade patienter på sjukhus Karlis Pauksens Vårdrelaterad pneumoni – pediatriska aspekter Margareta Eriksson, Jonas Berner, Sten Erik Bergström Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 31 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Sjukhusförvärvade pneumonier – allmän bakgrund Håkan Hanberger Sammanfattning Detta dokument ger en bakgrund till behandlingsrekommendationen som har tillkommit på initiativ av Svenska Läkaresällskapets Referensgrupp för Antibiotika och Läkemedelsverket. Vårdrelaterad pneumoni är en allvarlig komplikation för patienter som vårdas på sjukhus med eller utan assisterad andning. Det drabbar även patienter som vårdas utanför sjukhus (på sjukhem eller i hemsjukvård), vilka dock inte omfattas av denna behandlingsrekommendation. Behandlingsrekommendationen inkluderar olika aspekter av sjukhusförvärvad pneumoni hos vuxna, barn och immunsupprimerade, men inte vårdrelaterad pneumoni på sjukhem eller i hemsjukvård. Inledning Det har tidigare inte funnits några svenska nationella riktlinjer för hur man ska handlägga vårdrelaterad pneumoni, men det finns publicerade amerikanska (1) och europeiska (2) riktlinjer, och nya internationella riktlinjer är under framtagande (Torres et al., under publicering) vilka ingår i bakgrundsdokumentationen till behandlingsrekommendationen. Syftet med behandlingsrekommendationen är att ge råd och rekommendationer om den mest effektiva handläggningen av sjukhusförvärvad och ventilatorassocierad lunginflammation på svenska sjukhus. Målgruppen för dokumentet är alla läkare som deltar i vården av patienter med sjukhusförvärvad och ventilatorassocierad lunginflammation, det vill säga intensivvårdsläkare, infektionsläkare, lungläkare, barnläkare, internmedicinare, kirurger, akutläkare, hematologer, onkologer, samt sjuksköterskor, fysioterapeuter, mikrobiologer, radiologer och även vårdadministratörer och beslutsfattare. Definitioner Följande indelning och definitioner används i detta bakgrundsdokument och i behandlingsrekommendationen: • Sjukhusförvärvad pneumoni (HAP, hospital-acquired pneumonia) definieras som en pneumoni som debuterar ≥ 48 timmar efter sjukhusinläggning. • Ventilatorassocierad pneumoni (VAP, ventilatorassociated pneumonia) är en undergrupp av sjukhusförvärvad pneumoni och definieras som en pneumoni som uppkommer ≥ 48 timmar efter intubation/trakeostomi och start av invasiv ventilation. 3 32 • • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Etiologi Vanliga orsaker till sjukhusförvärvad pneumoni är: • Gramnegativa bakterier: Enterobacteriaceae, Haemophilus influenzae och non-fermentativa gramnegativa bakterier som Pseudomonas aeruginosa och Acinetobacter baumannii. • Grampositiva kocker: Staphylococcus aureus, streptokocker och pneumokocker. Det är vanligt med flera agens samtidigt och etiologin påverkas av tidigare antibiotikabehandling, eventuell immunsuppression, annan sjukdom och vårdtid på sjukhus före insjuknande. Virus och svamp är ovanliga orsaker till sjukhusförvärvad pneumoni hos immunkompetenta vuxna individer. Tabell I visar bakteriella agens från nedre luftvägssekret på intensivvårdsavdelning i två svenska studier. ”Punktprevalensstudier överskattar incidensen av vårdrelaterade infektioner” Epidemiologi Sedan 2008 genomför Sveriges Kommuner och Landsting (SKL), tillsammans med landets alla landsting, regelbundna så kallade punktprevalensmätningar av förekomsten av vårdrelaterade infektioner (VRI), vilka inkluderar pneumonier med debut ≥ 48 timmar efter inskrivningen på sjukhus (Figur 1) (5). Den totala frekvensen VRI bland alla sjukhusvårdade patienter har i punktprevalensstudien legat mellan 9 och 11 % och prevalensen vårdrelaterade pneumonier har varit cirka 1,5 % (Figur 1). Dessa punktprevalensstudier (där alla patienter registreras under en dag) överskattar dock den verkliga incidensen av VRI eftersom patienter som drabbas av VRI har en längre vårdtid. I en stor nationell journalgranskningsstudie som genomfördes av SKL under 2013 och första halvåret 2014 vid 63 sjukhus (6), var incidensen av vårdrelaterad pneumoni drygt 0,5 %, det vill säga cirka en tredjedel av de 1,5 % som uppmätts i prevalensstudierna. Trots punktprevalensstudiernas överskattning av antalet patienter som faktiskt drabbas av VRI används uppgifterna från prevalensstudierna som underlag för motåtgärder och i öppna jämförelser mellan olika vårdgivare. Det föreligger därför ett behov av nya longitudinella studier som mäter den faktiska incidensen av vårdrelaterade pneumonier. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Tabell I. Bakteriella agens detekterade i nedre luftvägssekret hos intuberade patienter vid intensivvårdsavdelningarna på Karolinska Universitetssjukhuset, Solna (3) respektive Skånes Universitetssjukhus, Malmö (4). Solna 2002–2010 Lunginfiltrat ej inklusionskriterium (n = 346) Antal (%) Malmö 2004–2007 Lunginfiltrat inklusionskriterium (n = 65) Antal (%) Staphylococcus aureus 95 (27) 8 (12) Haemophilus influenzae 59 (17) 12 (18) Escherichia coli 58 (17) 9 (14) Klebsiella species 49 (14) 4 (6,2) Streptococcus pneumoniae 41 (12) 1 (1,5) Enterobacter species 31 (9,0) 4 (6,2) Pseudomonas aeruginosa 30 (8,7) 13 (20) Stenotrophomonas maltophilia 17 (4,9) 1 (1,5) Serratia species 16 (4,6) 2 (3,1) Citrobacter species 10 (2,9) 3 (4,6) Acinetobacter species 9 (2,6) 0 Proteus species 6 (1,7) 3 (4,6) Beta-hemolyserande streptokocker 6 (1,7) 1 (1,5) Morganella species 2 (0,6) 3 (4,6) Bakteriella agens Figur 1. Vårdrelaterade infektioner 2008 –2014 i somatisk vård: SKL PPM-VRI-mätningar, Sverige, punktprevalensmätning. 2,5 % 2,0 % 1,5 % 1,0 % 0,5 % 0,0 % VT 08 VT 09 VT 10 VT 11 VT 12 VT 13 HT 13 VT 14 Pneu Lunginflammation Cyst Blåskatarr HMI Hud, mjukdelar GE Smittsamma tarmsjukdomar Sep Blodförgiftning Feb Feber Pye Njurbäckeninfektion I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 33 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Figur 2. Antal fall av VAP per 10 000 ventilatortimmar enligt Svenska Intensivvårdsregistret (7). 6 Antal VAP 4 2 0 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 Detta är en modifierad rapport. Svenska Intensivvårdsregistret 2015-05-06. Den nationella journalgranskningsstudie som SKL genomförde under 2013 och första halvåret 2014, och som nämns ovan, omfattande 29 860 vårdtillfällen (6). Antalet vårdtillfällen där patienten fick minst en VRI var 1 492, vilket motsvarar 5,0 % av de granskade vårdtillfällena. Av dessa VRI var 11,5 % (n = 72) vårdrelaterade pneumonier och 1,9 % (n = 28) VAP. När det gäller pneumonier på intensivvårdsavdelningar (VAP) finns statistik från Svenska Intensivvårdsregistret (SIR), dit 77 av 84 intensivvårdsavdelningar är anslutna och levererar data. Bland patienter med respiratorbehandling ≥ 48 timmar vid svenska intensivvårdsavdelningar har risken att utveckla VAP varit 0,5–0,7 % mellan 2012 och 2014. Figur 2 visar antal VAP per 10 000 ventilatortimmar 2008–2014. tion. Hos intuberade patienter bryter själva tuben en barriär i skyddet mot kolonisation och infektion. Vid tidig VAP tros huvudorsaken vara mikroaspiration förbi kuffen, alternativt aspiration före eller i samband med intubation. Vid sen VAP tros huvudorsaken vara direktkontamination via tuben, till exempel vid omvårdnad. En annan tänkbar orsak är atelektaser, som genom sekretstagnation bidrar till ökad risk för pneumoni. Referenser 1. 2. 3. Patogenes På sjukhus är det vanligt att patienter koloniseras av sjukdomsframkallande bakterier i de övre luftvägarna. Sjukhusförvärvad pneumoni orsakas av aspiration av dessa mikroorganismer (8). Aspiration kan ske innan patienten kommer till sjukhus, om patienten till exempel varit medvetslös på grund av trauma, förgiftning, stroke eller annan sjukdom. Dessutom är det vanligt med mikroaspirationer som sker nattetid även hos helt friska individer. Bakteriemängd, bakteriernas virulens, mukociliär funktion, lungfunktion och immunologisk status lokalt och systemiskt avgör om aspirationen utöver kolonisation ger upphov till infektion. Suboptimal ventilationsdistribution över tid samt för låg och för liten tidalvolym är faktorer som påverkar mukociliär funk- 34 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 4. 5. 6. 7. 8. American Thoracic Society, Infectious Diseases Society of America. Guidelines for the management of adults with hospital-acquired, ventilator-associated, and healthcare-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med. 2005;171:388–416. Torres A, Ewig S, Lode H, et al. European HAPwg. Defining, treating and preventing hospital acquired pneumonia: European perspective. Intensive Care Med. 2009;35:9–29. Hyllienmark P, Martling CR, Struwe J, et al. Pathogens in the lower respiratory tract of intensive care unit patients: impact of duration of hospital care and mechanical ventilation. Scand J Infect Dis. 2012;44:444–52. Ahl J, Tham J, Walder M, et al. Bacterial aetiology in ventilator-associated pneumonia at a Swedish university hospital. Scand J Infect Dis. 2010;42:469–74. Sveriges Kommuner och Landsting. Punktprevalensmätning av vårdrelaterade infektioner, våren 2014 2015 [citerad 2015-05-03]. http:// skl.se/halsasjukvard/patientsakerhet/matningavskadorivarden/matningavvriochbhk/resultatvardrelateradeinfektioner.2333.html. Sveriges Kommuner och Landsting. Skador i vården - skadeområden och undvikbarhet - markörbaserad journalgranskning januari 2013 juni 2014 [citerad 2015-05-03]. http://webbutik.skl.se/sv/artiklar/ skador-i-varden-skadeomraden-och-undvikbarhet-markorbaseradjournalgranskning-januari-2013-juni-2014-.html Intensivvårdsregister S. 2015 [citerad 2015-06-14]. www.sir.se. Johanson WG, Pierce AK, Sanford JP. Changing pharyngeal bacterial flora of hospitalized patients. Emergence of gram-negative bacilli. N Engl J Med. 1969;281:1137–40. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Förebyggande av sjukhusförvärvade pneumonier Christina Agvald-Öhman Sammanfattning När det gäller att förebygga sjukhusförvärvade pneumonier (HAP, hospital-acquired pneumonia) finns relativt begränsat med material, men betydligt mer när det gäller ventilatorassocierad pneumoni (VAP), en undergrupp av HAP. Generella riktlinjer för förebyggande av infektioner fokuserar mycket på basala hygienrutiner men även en del på lokaler, utrustning och rutiner för rengöring av utrustning. Länkar till dessa riktlinjer finns i referens 1–7. I detta bakgrundsdokument tas olika preventiva åtgärder upp samt evidensläget för dessa. Såväl övergripande som specifika åtgärder beskrivs för HAP och VAP. De preventionsåtgärder som befunnits ha tillräcklig evidens för rekommendation enligt expertgruppen tas med i behandlingsrekommendationen. Vidare diskuteras kring riskgrupper av patienter och att tidigt identifiera dessa samt fysioterapeutens roll i att förebygga infektioner. Den pågående diskussionen om betydelsen av rökstopp innan operation samt pre- och postoperativ information lyfts också fram. Dokumentet är indelat i två avdelningar – en för HAP och en för VAP. Inledning När det gäller att förebygga sjukhusförvärvade pneumonier (HAP, hospital-acquired pneumonia) finns ganska lite material, men betydligt mer när det gäller ventilatorassocierad pneumoni (VAP), en undergrupp av HAP. Generella riktlinjer för förebyggande av infektioner fokuserar mycket på basala hygienrutiner och även en del på lokaler, utrustning och rutiner för rengöring av utrustning. På senare tid har även ett stort medialt fokus riktats mot undermålig städning av sjukhus och vårdutrymmen. Länkar till nationella och internationella webbsidor som rör övergripande riktlinjer och handlingsplaner för att förebygga sjukhusförvärvade pneumonier finns i referens 1–7. Där finns bland annat ”Guidelines for Preventing Health-Care-Associated Pneumonia, 2003” från Office for Disease Prevention and Health Promotion, USA (7) och ”Att förebygga infektioner – ett kunskapsunderlag” från Socialstyrelsen 2006 (4). Avgränsning Motverkande av spridning av antibiotikaresistenta bakterier och hotet av ökande antibiotikaresistens, som en del i förebyggande arbete, behandlas inte i detta bakgrundsdokument eller i behandlingsrekommendationen. Sjukhusförvärvad pneumoni (HAP) Rökstopp innan operation. 2013 beslutade de opererande specialiteterna i Sverige att införa rökstopp innan operation. Många landsting kräver idag rökstopp innan operation och många patienter erbjuds rökavvänjning. Debatten kring rökstopp har bland annat förts i Läkartidningen och i Svenska Dagbladet samt av Svenska Läkaresällskapet. Sammanfattningsvis kan sägas att det finns viss evidens för att rökstopp minskar postoperativa komplikationer, men att det även finns etiska aspekter som bör beaktas. Preoperativ information till patienten om vikten av tidig mobilisering ges numera av de flesta opererande kliniker och många goda exempel finns på att detta minskar postoperativa komplikationer, till exempel ER AS (enhanced recovery after surgery) som har visats förkorta vårdtiden både vid esofagus- och kolonkirurgi och därigenom eventuellt också förebyggt pneumonier. Flera artiklar har publicerats kring detta, bland annat i Läkartidningen. Adekvat andningsvård pre- och postoperativt ingår som en naturlig del i de vårdprogram som de flesta kirurgiska specialiteter har. De fokuserar mycket på fysioterapeutens viktiga roll; daglig fysioterapi/mobilisering med individuellt anpassad andningsgymnastik är en omistlig del i att förebygga postoperativa pneumonier och är klinisk praxis även om evidens i strikt bemärkelse saknas. En viktig del i detta är också mobilisering till stol och gång så snart som möjligt, numera så tidigt som fyra timmar även efter stor kirurgi (ER AS). ”Generella riktlinjer för förebyggande av infektioner fokuserar på basala hygienrutiner” Riskgrupper. Definition av särskilda riskgrupper och tidigt insatta åtgärder när dessa identifierats är en viktig del i att förebygga pneumonier hos icke-opererade patienter. Exempel på sådana patientgrupper är patienter med cystisk fibros (CF) där specialutbildade läkare, fysioterapeuter och sjuksköterskor är helt avgörande för långtidsöverlevnaden. Dessa patienter sköts vid särskilda CF-centra och behandlingen är mycket tidskrävande för patienterna. En annan betydligt större grupp är de patienter som drabbas av neurologiska sjukdomar som till exempel stroke, ALS och myastenia gravis. Där är daglig andningsgymnastik plus inhalationer, eventuellt med CoughAssist (en apparat som växlar mellan negativt och positivt tryck och anbringas I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 35 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N via ansiktsmask), en viktig del i den förebyggande behandlingen. Att den enskilda patienten har kunskap om sin sjukdom är också väsentligt och ökar motivationen och följsamheten till riktlinjerna. Det är också viktigt att värdera aspirationsrisken hos dessa patienter genom en foniatrisk undersökning (FUS). I många fall leder undersökningen till att patienten får en tidig PEG (perkutan endoskopisk gastrostomi) och inte kan inta något per os på grund av diagnostiserad aspiration. ”Att patienten har kunskap om sin sjukdom är väsentligt” Ventilatorassocierad pneumoni (VAP) Riskgrupper för VAP är framför allt patienter med traumatisk hjärnskada, neurologiskt sjuka och immunsupprimerade patienter. Men alla patienter i respirator är i riskzonen och risken ökar ju längre tid respiratorbehandlingen fortgår. Övergripande åtgärder • Följsamhet till basala hygienrutiner är en hörnsten i det förebyggande arbetet och kan inte nog understrykas (8). • Sederingsprotokoll vid respiratorbehandling visar en minskning av VAP, men det finns ingen klar samlad evidens (9). • Protokoll för urträning ur respirator minskar VAP, genom att minska tiden som patienten är i riskzonen (10). • Bemanningen runt patienten (så kallad nurse to patientratio) är en oberoende riskfaktor för VAP (11). • Utbildning och återkommande feedback om avdelningens resultat till all dess personal är en viktig ingrediens för att hålla medvetenheten och följsamheten till rutiner hög bland all personal. Specifika åtgärder Vaken patient, eller så lätt sederad som möjligt, medför kortare ventilatortider och är en av de absolut effektivaste åtgärderna, eftersom risken för VAP ökar för varje dag patienten ligger i respirator. NIV (non-invasive ventilation) för att undvika intubation och invasiv ventilation, när så är möjligt, till exempel för patienter med kronisk obstruktiv lungsjukdom (KOL). Fukt- och värmeväxlare istället för värmd och fuktad luft är klinisk praxis för att minska VAP-incidensen, men evidensen för detta är oklar. Åtgärdspaket mot VAP (så kallade VAP-bundles) används på många ställen och har ett visst vetenskapligt stöd (12,13). Det består av en rad åtgärder som tillsammans har en adderande effekt och kan till exempel utgöras av: • Dagligt wake up-test om patienten är sövd (undantag neurokirurgiska patienter). 36 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • • Höjd huvudända för att minska risken för mikroaspiration. Subglottisaspiration varannan timme, som framför allt är effektivt för att minska så kallad tidig VAP (14). • Trombosprofylax. • Ulcusprofylax. Munvård på IVA-patienter. Vilken munvårdslösning som används, hur den utförs, och hur ofta har i flera studier visat sig påverka incidensen av VAP. Aktiv andningsvård och daglig fysioterapi utförd av fysioterapeut är också en viktig del i den förebyggande behandlingen, där bland annat ”baggning” eller CoughAssist i kombination med slemlösande inhalationer ingår för att hjälpa patienten att mobilisera och få upp sekret. Aktiv befuktning är obligat för stentbehandlade patienter (som har ett eller flera stent i trakea/stambronker) och används även rutinmässigt på barn. På vuxna patienter är evidensen för att detta skulle minska incidensen av VAP oklar. Tidig trakeotomi. Tanken att en trakeotomerad patient kräver mindre eller ingen sedering och att en vaken patient skulle ha lättare att medverka vid andningsgymnastik känns logisk. Dessutom borde det ge kortare tid i ventilator och incidensen av VAP borde därmed minska. Det finns många studier med delvis motstridiga resultat, men två nyligen utkomna metaanalyser talar inte för någon signifikant minskning av VAP (15,16). ”Alla patienter i respirator är i riskzonen och risken ökar ju längre tid behandlingen fortgår” Selective digestive decontamination (SDD). Att ge bredspektrumantibiotika plus antimykotika lokalt i munhålan och/ eller i mag-tarmkanalen är behandlingstradition framför allt i Holland. Det finns en mängd studier från de senaste 10–15 åren som visar en minskad VAP-incidens och även studier som visar att den lokala resistensen inte påverkas. Dessa studier kommer främst från Holland som har ett bra resistensläge i paritet med eller bättre än Sverige. Trots detta har oron för resistensutveckling ändå gjort att ingen rekommendation att praktisera detta stöds i litteraturen. Tidig antibiotikaprofylax till patienter med skalltrauma med hög risk för tidig VAP (på grund av aspiration) har visats ge kortare tid i ventilator och på IVA, men det var ingen skillnad i mortalitet eller tid på sjukhus. Statiner har på grund av sina anti-inflammatoriska egenskaper gett upphov till hypoteser om att de skulle kunna minska VAP, men de studier som hittills gjorts har inte kunnat bekräfta detta. Jejunostomi istället för ventrikelsond har inte visats ge minskad VAP-incidens. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Dagliga klorhexidinbad har i flera studier visats sänka VAP (och CVKRI, central venkateter-relaterad infektion), men en oro för ökande klorhexidinresistens finns (17). Silverbelagda trakealtuber och kontinuerlig kufftryckskontroll. De studier som gjorts har inte kunnat visa övertygande evidens för att detta skulle vara effektivt (18–20). Probiotika. Hypotesen har varit att probiotika skulle motverka kolonisation av patogener i mag-tarmkanalen. De studier som finns är inte konklusiva och större studier med VAP som primär endpoint behövs. Enteral nutrition (EN). Det finns viss evidens för att EN kan öka förekomsten av tidig VAP, men fördelarna med tidig EN bedöms vara större än nackdelarna. Dessutom kan subglottisaspiration varannan timme och höjd huvudända när så är möjligt motverka risken för mikroaspiration. De-escalation therapy. Att smalna av antibiotika efter odlingssvar och korta behandlingstiden för att undvika kolonisation av multiresistenta bakterier är allmänt accepterat, och flera studier har visat att det inte ger någon ökad relaps av VAP (21). Evidensläget avseende prevention av sjukhusförvärvad pneumoni finns väl beskrivet i flera översiktsartiklar. I de fall ovan som saknar en direkt referens hänvisas till dessa översiktsartiklar (22–24). 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. 16. 17. 18. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. Tablan OC, Anderson LJ, Besser, et al. Guidelines for preventing health-care associated pneumonia, 2003: recommendations of CDC and the Healthcare Infection Control Practices Advisory Committee. MMWR Recommendations and reports : Morbidity and mortality weekly report Recommendations and reports / Centers for Disease Control. 2004;53(Rr-3):1–36. Eunetips. Towards a European network to promote infection prevention for patient safety.www.uk-essen.de/eunetips/index.php Vårdhandboken: hygien, infektioner och smittspridning. www.vardhandboken.se/Kategori/Hygien,_infektioner_och_smittspridning Socialstyrelsen. Att förebygga vårdrelaterade infektioner – Ett kunskapsunderlag. 2006. www.folkhalsomyndigheten.se/publicerat-material/publikationer/Att-forebygga-vardrelaterade-infektioner--Ett-kunskapsunderlag/ World Health Organization. Patient Safety. www.who.int/topics/patient_safety/en/ World Health Organization. Clean Care is Safer Care. www.who.int/ gpsc/en/ Office of disease prevention and health promotion. National Action Plan to Prevent Health Care-Associated Infections: Road Map to Elimination. www.health.gov/hcq/prevent_hai.asp 19. 20. 21. 22. 23. 24. Pittet D, Hugonnet S, Harbarth S, et al. Effectiveness of a hospitalwide programme to improve compliance with hand hygiene. Infection Control Programme. Lancet. 2000;356:1307–12. Aitken LM, Bucknall T, Kent B, et al. Protocol-directed sedation versus non-protocol-directed sedation to reduce duration of mechanical ventilation in mechanically ventilated intensive care patients. Cochrane Database Syst Rev. 2015;1:CD009771. Blackwood B, Burns KE, Cardwell CR, et al. Protocolized versus non-protocolized weaning for reducing the duration of mechanical ventilation in critically ill adult patients. Cochrane Database Syst Rev. 2014;11:CD006904. Hugonnet S, Uckay I, Pittet D. Staffing level: a determinant of lateonset ventilator-associated pneumonia. Crit Care. 2007;11:R80. Sulis CA, Walkey AJ, Abadi Y, et al. Outcomes of a ventilator-associated pneumonia bundle on rates of ventilator-associated pneumonia and other health care-associated infections in a long-term acute care hospital setting. Am J Infect Control. 2014;42(5):536–8. Eom JS, Lee MS, Chun HK, et al. The impact of a ventilator bundle on preventing ventilator-associated pneumonia: a multicenter study. Am J Infect Control. 2014;42:34–7. Damas P, Frippiat F, Ancion A, et al. Prevention of ventilator-associated pneumonia and ventilator-associated conditions: a randomized controlled trial with subglottic secretion suctioning. Crit Care Med. 2015;43:22–30. Meng L, Wang C, Li J, et al. Early vs late tracheostomy in critically ill patients: a systematic review and meta-analysis. Clin Respir J. 2015 Mar 12. doi: 10.1111/crj.12286. [Epub ahead of print]. Andriolo BN, Andriolo RB, Saconato H, et al. Early versus late tracheostomy for critically ill patients. Cochrane Database Syst Rev. 2015;1:CD007271. Chen W, Cao Q, Li S, et al. Impact of daily bathing with chlorhexidine gluconate on ventilator associated pneumonia in intensive care units: a meta-analysis. J Thorac Dis. 2015;7:746–53. Li X, Yuan Q, Wang L, et al. Silver-coated endotracheal tube versus non-coated endotracheal tube for preventing ventilator-associated pneumonia among adults: a systematic review of randomized controlled trials. J Evid Based Med. 2012;5:25–30. Lorente L, Lecuona M, Jimenez A, et al. Continuous endotracheal tube cuff pressure control system protects against ventilator-associated pneumonia. Crit Care. 2014;18:R77. Rouze A, Jaillette E, Nseir S. Continuous control of tracheal cuff pressure: an effective measure to prevent ventilator-associated pneumonia? Crit Care. 2014;18:512. Singh N, Rogers P, Atwood CW, et al. Short-course empiric antibiotic therapy for patients with pulmonary infiltrates in the intensive care unit. A proposed solution for indiscriminate antibiotic prescription. Am J Respir Crit Care Med. 2000;162:505–11. Landelle C, Marimuthu K, Harbarth S. Infection control measures to decrease the burden of antimicrobial resistance in the critical care setting. Curr Opin Crit Care. 2014;20:499–506. Nair GB, Niederman MS. Year in review 2013: Critical Care-respiratory infections. Crit Care. 2014;18:572. Nair GB, Niederman MS. Ventilator-associated pneumonia: present understanding and ongoing debates. Intensive Care Med. 2015;41:34–48. Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 37 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Klinisk diagnostik vid misstänkt sjukhusförvärvad pneumoni Mats Kalin Sammanfattning Diagnosen pneumoni är omöjlig att ställa invändningsfritt hos sjukhusvårdade patienter, inte minst hos respiratorvårdade. Lunginfiltrat kan orsakas av många olika processer. Okritisk användning av röntgenkriterier kan å ena sidan medföra betydande överbehandling med antibiotika, men utan en aktiv klinisk och mikrobiologisk diagnostik och beredskap för snabb behandling är å andra sidan risken för förlorade liv stor. Den kliniska diagnostiken vid sjukhusförvärvad pneumoni (hospital-acquired pneumonia, HAP) blir ofta osäker på grund av att en hög andel patienter är gamla och svaga och därför insjuknar med diffusa symtom. I typiska fall har patienten nytillkommen feber, luftvägssymtom och andningspåverkan samt förhöjda inflammationsparametrar och nytillkomna röntgeninfiltrat. I många fall är emellertid bilden svårtolkad och man kan helt enkelt inte fastställa om patienten har pneumoni eller inte. Hos en intuberad patient kan situationen underlättas av att man har möjligheter att få representativa odlingsprover via trakealodling och fiberbronkoskopi. Utmaningen vid både HAP och VAP (ventilatorassocierad pneumoni) blir att identifiera de patienter som är så svårt sjuka i kombinationen av grundsjukdom och akut försämring att avvaktande observans utan antibiotika medför risk för ett fatalt förlopp. I dessa fall måste tillräckligt bred antibiotikabehandling inledas snarast efter adekvat mikrobiologisk diagnostik. Om diagnosen är osäker och det förefaller rimligt att avvakta ett dygn kan dock nya kliniska och laboratoriemässiga data därefter underlätta fortsatt bedömning. För adekvat klinisk diagnostik är kontinuerlig uppföljning och bedömning av patientens sjukdomsstatus nödvändigt. Om patienten är kliniskt stabiliserad efter ett till tre dygn och övriga parametrar talar mot en pneumoni, bör antibiotika sättas ut. Inledning Diagnosen pneumoni är omöjlig att ställa invändningsfritt. Det är troligen oftast en successiv övergång från aspiration av en mindre mängd bakterier, som elimineras av immunförsvaret utan signifikanta kliniska symtom, till kliniskt uppenbar och ibland svår eller livshotande infektion. För samhällsförvärvad pneumoni (community acquired pneumonia, CAP) är nytillkomna eller ökande lunginfiltrat ett accepterat kriterium vid sidan om en klinisk presentation förenlig med pneumoni. När det gäller pneumoni som drabbar människor som sjukhusvårdas (HAP) kan man utgå ifrån att aspiration av små mängder bakterier är mycket vanligare än hos dem 38 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 som inte befinner sig på sjukhus, eftersom det alltid rör sig om mer eller mindre svårt sjuka människor med olika predisponerande faktorer (1–3). Detta gäller förstås alldeles särskilt patienter på intensivvårdsavdelningar (IVA) och speciellt dem som vårdas i respirator och riskerar att ådra sig ventilatorassocierad pneumoni (VAP). Patienter på sjukhus blir oftare koloniserade med gramnegativa bakterier, särskilt svårare sjuka, rökare och undernärda, samt de som fått behandling med antibiotika och preparat som höjer magsäckens pH-värde; 35–75 % kan vara koloniserade efter tre till fem dagars vårdtid (1). Denna kolonisation medför en ökad risk för infektion. ”Kontinuerlig uppföljning och bedömning av patientens sjukdomsstatus är nödvändig” Liberal användning av kriterier riskerar ge allvarlig överdiagnostik Vid HAP är inte nya lunginfiltrat ett lika enkelt, användbart kriterium som vid CAP, eftersom lunginfiltrat kan orsakas av många olika processer hos sjukhusvårdade patienter, mest påtagligt för dem som vårdas i respirator (1–7). Detta innebär att det inte finns något säkert sätt att fastställa när HAP eller VAP föreligger, vilket är bekymmersamt eftersom prognosen är allvarlig (4,8). Med okritisk användning av röntgenkriterium kan man å ena sidan få en överdiagnostik på 50 %, vilket kan medföra att dubbelt så många patienter får antibiotika jämfört med vad som verkligen är indicerat. Å andra sidan är risken för förlorade liv stor utan en aktiv och kritisk klinisk och mikrobiologisk diagnostik och beredskap för snabb behandling. ”Lunginfiltrat kan orsakas av många olika processer” Problemets storlek och allvarlighetsgrad HAP drabbar 1–20 av 1 000 intagna patienter (2,6). Risken för HAP beror förstås på vilka underliggande faktorer som föreligger och är naturligtvis väsensskild för en svårt sjuk IVA-patient i respirator jämfört med en frisk person som ligger inne några dagar för exempelvis gastroenterit. Förutom IVA-patienter är det framför allt äldre och immunsupprimerade patienter som drabbas av HAP och dessutom patienter med svårare trauma (3,4,6). B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N VAP är den vanligaste IVA-associerade infektionen med en incidens på 9,7 % i en metaanalys som inkluderade fler än 48 000 respiratorvårdade patienter (9). Man kan också uttrycka frekvensen VAP på IVA som 2–16 episoder på 1 000 respiratordagar (3,10). Rapporterade siffror är dock mycket varierande, främst beroende på skillnader i diagnostisk teknik, framför allt odlingsteknik och kriterier för positiv odling (4,11). Dessutom medför pågående antibiotikabehandling, något som är vanligt hos sjukhusvårdade och speciellt intensivvårdade patienter, en dramatiskt försämrad känslighet vid odling (12). Mortaliteten vid VAP är betydande och rapporteras ofta till 20–50 % eller ännu högre i något äldre studier i fall där inte adekvat behandling getts (4,13). I en nyligen publicerad analys där man sökt eliminera felkällor så långt som möjligt, fann man att dödligheten som orsakats direkt av pneumoniepisoden (attributable mortality) var cirka 6 % (8), men med avancerad statistik fann man i en annan studie att attributable mortality var mycket olikartad för olika patientgrupper och att den var beroende av tid på sjukhus, diagnos och sjukdomens svårighet (14). Utöver det faktum att de patienter som drabbas av HAP/ VAP har underliggande, ofta allvarliga sjukdomstillstånd, är förekomsten av mer svårbehandlade bakterier som orsak till infektionen, inte minst av bakterier med hög förekomst av antibiotikaresistens, en avgörande orsak till allvarlig prognos (3). Snabbt insatt behandling är viktig eftersom en inadekvat initial antibiotikaterapi är klart negativ för prognosen (15). ”Utvärdering av kriterier är svårt – det finns ingen golden standard för diagnosen HAP” Viktigt med klinisk diagnostik HAP drabbar alltså framför allt äldre, mer eller mindre multisjuka patienter, som ofta vårdats längre tid på sjukhus. Den rent kliniska diagnostiken är ofta inte mer komplicerad än för CAP, även om det är högre andel patienter som är riktigt svaga och insjuknar med diffusa symtom. I typiska fall har patienten nytillkomna symtom med feber och luftvägssymtom och röntgenundersökning visar nytillkomna infiltrat förenliga med diagnosen pneumoni. I många fall är emellertid bilden svårtolkad och man kan helt enkelt inte fastställa om patienten har pneumoni eller inte. När man genomför studier och utvärderingar är det förstås nödvändigt med entydiga kriterier, men för praktiskt kliniskt arbete är de av mindre värde (2,4,16). Kriterier som används är cirkulatorisk påverkan, feber > 38,3 °C (eller < 35 °C), påverkad andningsfunktion med hypoxi, syresättningssvårigheter eller förhöjd andningsfrekvens, produktion av sputum med särskild signifikans för förekomst av purulent sputum, LPK > 10 000, stigande CRP, procalcitonin (PCT) > 0,25–0,5 samt nytillkomna lunginfiltrat på röntgen (1,2,4). Utvärdering av kriterier är svårt eftersom det inte finns någon golden standard för diagnosen (1). Etiologiska studier när det gäller icke-intuberade patienter med HAP är också svåra att genomföra eftersom bakteriemi är ovanligt och de flesta patienter är oförmögna att producera användbara sputumprover. Det finns heller inga data som stöder användbarhet av nasofarynxodling. Lungpunktion med finnål har genomförts i enstaka studier för etiologisk diagno-stik vid HAP/VAP och är antagligen en användbar metod (17). Bedömning av lunginfiltrat är svårare vid misstänkt HAP/VAP än vid CAP (4). Vid CAP kan det finnas tidigare röntgenförändringar eller förekomst av kronisk lungsjukdom och då kan bedömningen vara svår. Differentialdiagnostik mot lungemboli och immunologiskt betingade infiltrat kan också vara svår. Oftast är dock bilden vid misstänkt CAP rätt entydig. Vid sjukhusförvärvad infektion och speciellt vid VAP, beror uppåt hälften av lunginfiltraten på andra saker än pneumoni (7), såsom lungblödning, lungemboli, hjärtsvikt, läkemedelsbiverkningar, immunologiska reaktioner, ARDS (acute respiratory distress syndrome) eller övervätskning. Radiologiskt kan det vara mycket svårt att skilja mellan dessa orsaker till nytillkomna infiltrat. ”Hos en intuberad patient tas odlingsprover via trakealodling och helst via fiberbronkoskopi” Ventilatorassocierad pneumoni – en betydande utmaning Merparten av patienterna som insjuknar i pneumoni när de vistas på sjukhus har VAP (2,6). Kriterier som används för diagnostik av VAP är väsentligen desamma som för HAP, men hos en intuberad patient har man dessutom möjligheter att få representativa odlingsprover via trakealodling och framför allt via fiberbronkoskopi. Pugin och medarbetare lanserade 1991 Clinical Pulmonary Infection Score (CPIS) (18), en algoritm för att ställa diagnosen VAP, men utvärderingar har inte gett stöd för dess användbarhet (1,4,19). Eftersom dödligheten i VAP inte är obetydlig har man dessutom kunnat jämföra resultat erhållna med klinisk och laboratoriemässig diagnostik med post mortem-patologi (20–22). Resultaten från sådana jämförelser är dock spretiga och svårtolkade och man kan inte säga att vi har tillgång till någon golden standard för diagnosen VAP (1). Man kan därför inte fastställa sensitivitet och specificitet för använda kriterier och diagnostiska metoder. Till och med när det gäller odlingsmetoder är uppskattad känslighet och specificitet i olika studier påtagligt varierande (20,23). Center for Disease Control and Prevention i USA har nyligen presenterat försök till ett nytt synsätt på utveckling och uppkomst av VAP för att få en mer kliniskt orienterad diagnostik (1,2,16). Man försöker där ta hänsyn till att utveckling av VAP är en successiv process och man har vid sidan om VAP infört begrepp som ventilator associated condition (VAC), infection related VAC och dessutom ventilator associated tracheobronchitis (VAT). Huruvida detta koncept verkligen erbjuder någon förbättring är omdebatterat och förefaller enligt en holländsk utvärdering tveksamt (24). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 39 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Praktisk klinisk handläggning Utmaningen vid både HAP och VAP blir att identifiera de patienter som är så svårt sjuka i kombinationen av grundsjukdom och akut försämring, vilken skulle kunna bero på pneumoni, att avvaktande observans i stället för antibiotikabehandling bedöms medföra risk för patientens död eller en allvarlig försämring (2,4). I dessa fall måste en tillräckligt bred antibiotikabehandling snarast inledas efter adekvat mikrobiologisk diagnostik (se bakgrundsdokument Sjukhusförvärvade pneumonier – behandling/handläggning). Att genomföra denna efter inledd antibiotikabehandling medför en sänkt känslighet (2,12). Det kan vara svårt att genomföra provtagning via bronkoskop direkt vid en försämring, särskilt på mindre enheter där man vårdar patienter i respirator. Det är därför viktigt att känna till att kvantitativ trakealodling, med iakttagande av adekvata kriterier för signifikant växt, medför nästan likstor precision som odling via bronkoskop (7). Med anledning av detta är det inte acceptabelt att starta antibiotikabehandling av en intuberad patient utan att dessförinnan ta åtminstone blod- och trakealodlingar. ”God kontakt med det mikrobiologiska laboratoriet är nödvändigt” Om diagnosen är osäker och det förefaller rimligt att avvakta utan antibiotikabehandling i ett dygn, kan man under detta dygn få in nya data som kan underlätta fortsatt bedömning. Viktigast är förstås klinisk förändring. Om patienten stabiliseras är fortsatt expektans troligen adekvat. Vid tilltagande cirkulatorisk eller respiratorisk påverkan, vilken kan bli uppenbar snart nog efter den första bedömningen, måste däremot en ny total bedömning av patientens situation göras (4). Efter ett dygn kan man också ha nytta av utvecklingen av LPK, CRP och PCT, även om ingen av dessa tre markörer erbjuder någon helt tillförlitlig bas för tolkning (3). Tydliga trender, särskilt av flera markörer, kan dock vara av värde. Efter ett dygn kan man också ha preliminära resultat av blod-, sputum- och trakealodlingar och framför allt odlingar av material erhållet med hjälp av provtagning med skyddad borste (PSB) och bronkoalveolärt lavage (BAL) via bronkoskop. En god kontakt med det mikrobiologiska laboratoriet är nödvändig. För adekvat klinisk diagnostik är en kontinuerlig uppföljning och bedömning av patientens sjukdomsstatus nödvändig (1,2). Ibland bedöms patientens akuta tillstånd ha varit så allvarligt att man inte sett det som korrekt att avvakta med antibiotika, men trots detta stabiliseras situationen snabbt och någon annan orsak till den kliniska försämringen kan identifieras. Om patienten är kliniskt stabiliserad efter ett till tre dygn och övriga parametrar talar mot akut pneumoni, 40 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 bör antibiotika sättas ut. Klinisk förbättring inom kortare tid än ett dygn beror sällan på effekt av antibiotika. Om klinik och övriga parametrar till övervägande del talar för pneumoni, även om odlingar utfaller negativt, kan behandlingen inte sättas ut utan vidare eftersom känsligheten med odlingar inte är hundraprocentig, inte ens när patienten kunnat provtas innan antibiotika getts. Negativa odlingar talar förstås starkt mot bakteriell pneumoni, men måste vägas in i en total bedömning av patientens situation. Minst daglig bedömning är önskvärt i samråd mellan involverade intensivvårdsläkare, kirurger, traumatolog, onkolog, infektionskonsulter och så vidare. Direkt undersökning av patienten tillsammans med sjuksköterskor och undersköterskor är av värde, inte minst i oklara fall då man ibland finner andra orsaker till den akuta försämring som gett upphov till misstanke om pneumoni. Fungerande teamwork är alltså avgörande för att kunna genomföra en adekvat handläggning av den enskilde patienten och samtidigt bidra till en klok användning av antibiotika. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. 16. Nair GB, Niederman MS. Nosocomial Pneumonia, Lessons Learned. Crit Care Clin. 2013;29:521–46. Ottosen J, Evans H. Pneumoni. Challenges in the Definition, Diagnosis, and Management of Disease. Surg Clin N Am. 2014;94:1305–17. Barbier F, Andremont A, Wolff M, et al. Hospital-acquired pneumonia and ventilator-associated pneumonia: recent advances in epidemiology and management. Curr Opin Pulm Med. 2013,19:216–28. Bassetti M, Taramasso L, Giacobbe DR, et al. Management of ventilator-associated pneumonia: epidemiology, diagnosis and antimicrobial therapy. Expert Rev Anti Infect Ther. 2012;10:585–96. Torres A, Carlet J. Ventilator-associated pneumonia. European Task Force on ventilator-associated pneumonia. Eur Respir J. 2001;17:1034–45. American Thoracic Society–Infectious Diseases Society of America. Guidelines for the management of adults with hospital-acquired, ventilator-associated, and healthcare-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med. 2005;171:388–416. Torres A, Ewig S, Lode H, et al. and European HAP working group. Defining, treating and preventing hospital acquired pneumonia: European perspective. Intensive Care Med. 2009;35:9–29. Timsit JF, Zahar JR, Chevret S. Attributable mortality of ventilator-associated pneumonia. Current Opinion in Critical Care. 2011;17:464–71. Safdar N, Dezfulian C, Collard HR, et al. Clinical and economic consequences of ventilator-associated pneumonia: a systematic review. Crit Care Med. 2005;33:2184–93. Rosenthal VD, Bijie H, Maki DG. International Nosocomial Infection Control Consortium (INICC) Report, data summary of 36 countries, for 2004–2009. Am J Infect Control. 2012;40:396–407. Conway Morris A, Kefala K, Wilkinson TS, et al. Evaluation of the effect of diagnostic methodology on the reported incidence of ventilator-associated pneumonia. Thorax. 2009;64:516–22. Timsit JF. Bronchoalveolar lavage for VAP diagnosis: patients must be sampled before any change of antimicrobial therapy. Intensive Care Med. 2007;33:1690–3. Chastre J, Fagon JY. Ventilator-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med. 2002;165:867–903. Nguile-Makao M, Zahar JR, Français A, et al. Attributable mortality of ventilator associated pneumonia: respective impact of main characteristics at ICU admission and VAP onset using conditional logistic regression and multi-state models. Intensive Care Med. 2010;36:781–9. Agrafiotis M, Siempos II, Ntaidou TK, et al. Attributable mortality of ventilator-associated pneumonia: a meta-analysis. Int J Tuberc Lung Dis. 2011;15:1154–63. Magill SS, Klompas M, Balk R, et al. Developing a new, national approach to surveillance for ventilator-associated events. Crit Care Med. 2013;41:2467–75. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N 17. Hernes SS1, Hagen E, Tofteland S, et al. Transthoracic fine-needle aspiration in the aetiological diagnosis of community-acquired pneumonia. Clin Microbiol Infect. 2010;16:909–11. 18. Pugin J, Auckenthaler R, Mili N, et al. Diagnosis of ventilator-associated pneumonia by bacteriologic analysis of bronchoscopic and nonbronchoscopic “blind” bronchoalveolar lavage fluid. Am Rev Respir Dis. 1991;143:1121–9. 19. Zilberberg MD, Shorr AF. Ventilatorassociated pneumonia: the Clinical Pulmonary Infection Score as a surrogate for diagnostics and outcome. Clin Infect Dis. 2010;51(Suppl. 1):S131–S135. 20. Tejerina E, Esteban A, Fernández-Segoviano P, et al. Accuracy of clinical definitions of ventilator-associated pneumonia: comparison with autopsy findings. J Crit Care. 2010;25:62–8. 21. Fàbregas N, Ewig S, Torres A, et al. Clinical diagnosis of ventilator associated pneumonia revisited: comparative validation using immediate post-mortem lung biopsies. Thorax. 1999;54:867–73. 22. Torres A, el-Ebiary M, Padró L, et al. Validation of different techniques for the diagnosis of ventilator-associated pneumonia. Comparison with immediate postmortem pulmonary biopsy. Am J Respir Crit Care Med. 1994;149:324–31. 23. Rea-Neto A, Youssef NC, Tuche F, et al. Diagnosis of ventilator-associated pneumonia: a systematic review of the literature. Critical Care. 2008;12:R56. 24. Klein Klouwenberg PM, van Mourik MS, Ong DS, et al. MARS Consortium. Electronic implementation of a novel surveillance paradigm for ventilator-associated events. Feasibility and validation. Am J Respir Crit Care Med. 2014;189:947–55. Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 41 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Sjukhusförvärvade pneumonier – mikrobiologisk diagnostik Christian G. Giske Sammanfattning Mikrobiologisk diagnostik av sjukhusförvärvad pneumoni omfattar i huvudsak kvantitativa bakterieodlingar från nedre luftvägar. Bronkoskopiska prover som skyddad borste, BAL (bronkoalveolärt lavage) inklusive lågvolyms-BAL och trakealsekret är de mest användbara proverna för diagnostik. Med gällande kvantitativa signifikansgränser uppnås en bra balans mellan sensitivitet och specificitet. En Cochrane-översikt har visat att kvantitativa odlingar inte påverkar mortaliteten vid ventilatorassocierad pneumoni (VAP) och inte heller leder till kortare tid på intensivvårdsavdelning (IVA) eller snabbare modifiering av antibiotikabehandling hos de som får kvantitativa odlingar utförda. Trots detta anses kvantitativa odlingar vara det enda verktyg man har för att skilja mellan kolonisation och infektion. Studierna som ingår i översiktsartikeln är få, med lågt antal patienter och låg mortalitet, då flertalet patienter fick korrekt initial behandling. Med gällande kunskapsläge är kvantitativa luftvägsodlingar den bästa diagnostiska strategin trots brist på evidens på gynnsam effekt på mortalitet. Några svenska studier har kartlagt etiologin vid svenska sjukhusförvärvade pneumonier, framför allt vid VAP. Vanliga agens är H. influenzae, S. aureus, E. coli och P. aeruginosa och det etiologiska panoramat påverkas av vårdtidens längd och tid med mekanisk ventilation. Svenska nationella resistensdata saknas för luftvägsodlingar, då resistensövervakning i huvudsak är inriktad på infektioner i blodbanan. I detta bakgrundsdokument redovisas siffror från Karolinska Universitetslaboratoriet som visar måttlig förekomst av resistens bland de viktiga patogenerna. I nuläget har virologisk och molekylärbiologisk diagnostik ingen klar plats i diagnostiken, bortsett från diagnostik av influensa och atypiska bakterier som inte framkommer i odlingar. PCR-baserade metoder för bakterier som kan påvisas i vanliga luftvägsodlingar har heller ingen dokumenterad plats i nuläget. Metod En systematisk litteratursökning genomfördes av en informationsspecialist på Läkemedelsverket i samarbete med författaren. Litteratursökningarna gjordes i databaserna PubMed, Embase och Web of Science. Totalt framkom 136 referenser från PubMed, 36 från Embase och 39 från Web of Science. Samtliga abstracts gicks igenom av författaren och relevanta artiklar studerades sedan i sin helhet och inkluderades i sammanställningen. Den fullständiga sökstrategin är tillgänglig genom Läkemedelsverkets informationsspecialist. 42 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Diagnostiska metoder Hos sjukhuspatienter, speciellt intensivvårdspatienter, är de centrala delarna av nedre luftvägarna ofta koloniserade med potentiella luftvägspatogener utan att de orsakar infektion (1). Detta försvårar tolkningen av odlingsresultaten. ”Kvantitativa luftvägsodlingar är i nuläget den bästa diagnostiska strategin” Skyddad borste Vid pneumoni är infektionen lokaliserad till de perifera luftvägarna. Provtagning med skyddad borste (PBS, protected brush specimen) via flexibelt bronkoskop möjliggör provtagning från perifera bronker med minimerad risk för kontamination från mer proximala delar av luftvägarna. Provtagningen beräknas ge ett utbyte på 0,001–0,01 ml sekret. Katetern klipps av och borsten skickas till det mikrobiologiska laboratoriet i 1 ml buljong (1). Provtagningsförfarandet medför en utspädning av provtagningsmaterialet med en faktor 100–1 000 och fynd av 103 cfu (colony forming unit)/ml motsvarar en bakteriekoncentration på 105 –106 cfu/ml i provtagen bronk (2). Tekniken har utvärderats i ett stort antal studier och även om det inte finns någon golden standard att jämföra med, råder enighet om att fynd av ≥ 103 cfu/ml ska betraktas som signifikant (2–5). I en metaanalys inkluderande 18 studier av intensivvårdspatienter fann man en sensitivitet och specificitet avseende bakteriell pneumoni på 85 respektive 94 % (6). Samma provtagningsteknik kan också användas utan hjälp av bronkoskop, så kallad blind skyddad borste. Detta blir då en mindre riktad provtagning från mer centrala delar av bronkträdet, men resultaten är ändå tillfredsställande med nästan lika hög sensitivitet och specificitet som med bronkoskopisk provtagning (7). ”Vid pneumoni är infektionen lokaliserad till de perifera luftvägarna” Bronkoalveolärt lavage Vid provtagning av bronkoalveolärt lavage (BAL) positioneras bronkoskopet så att det isolerar luftvägarna distalt om bronkoskopspetsen, 100–150 ml fysiologisk natriumkloridlösning (NaCl-lösning) injiceras och aspireras i portioner B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N om 20–50 ml. Man uppskattar att utbytet av en sådan sköljning motsvarar cirka 1 ml vätska från de perifera luftvägarna, vilket innebär en spädningsfaktor på 10–100 (1). Ett odlingsresultat på 10 4 cfu/ml motsvarar därför 105 –106 cfu/ ml i luftvägarna (8). I en sammanställning av 23 studier av intensivvårdspatienter fann Chastre et al. att sensitivitet och specificitet avseende bakteriell pneumoni var 73 respektive 82 % med gränsvärdet 10 4 cfu/ml (4). BAL är en mer användbar metod än skyddad borste om man önskar göra bredare diagnostik av infektioner med virus, mykobakterier, Legionella, mögelsvampar och Pneumocystis jirovecii, samt för cytologisk diagnostik av icke-infektiösa lungsjukdomar. Bronksekret och bronksköljvätska Vid diagnostik av luftvägsinfektioner tas ofta prov i bronkträdet nedanför trakea utan att bronkoskopspetsen kilas fast i en bronk, oftast med sköljning med 10–20 ml NaCl-lösning. Alternativt aspireras bronksekret direkt utan sköljning. Enligt svenska riktlinjer analyseras dessa odlingar inte kvantitativt. Tekniken återspeglar bakterieförekomsten i de proximala luftvägarna mer än bakterieförekomsten i periferin, vilket gör att dessa odlingar mer motsvarar odling av trakealsekret än en korrekt utförd BAL (2). Bronksekret som aspirerats utan spädning kan därför skickas till laboratoriet som trakealsekret. Bronksköljvätska bör enbart användas för kvalitativa odlingar. ”BAL är en mer användbar metod än skyddad borste för bredare diagnostik” Mini-BAL och lågvolyms-BAL I litteraturen har begreppet mini-BAL använts för att beskriva en icke-bronkoskopisk (blind) teknik tillämpad på intuberade patienter (9,10). Detta innebär att en kateter förs ned via endotrakealtuben tills man känner motstånd; varefter 10–20 ml fysiologisk NaCl-lösning injiceras och sedan aspireras. Utbytet är ofta mindre än 20 % av den injicerade volymen (11). Kollef et al. (9) jämförde odlingar från mini-BAL med odlingar från skyddad borste. Gränsvärdet ≥ 103 cfu/ml tillämpades för båda teknikerna. I 83 % av fallen ledde båda teknikerna till samma slutsats avseende förekomst av infektion. Bregeon et al. (10) fann en sensitivitet på 78 % och en specificitet på 86 % när mini-BAL (≥ 103 cfu/ml) jämfördes med en kombination av histopatologi och vävnadsodling. Bronkoskopisk provtagning på svenska intensivvårdsavdelningar omfattar ofta BAL med en mindre volym sköljvätska (10–20 ml NaCl-lösning och utbyte < 10 ml), en teknik som påminner en del om mini-BAL och som ibland betecknas lågvolyms-BAL. Det är oklart vilket gränsvärde som ska tillämpas för dessa odlingar, ≥ 10 4 cfu/ml som för BAL eller ≥ 103 cfu/ml som föreslagits för mini-BAL, men det är tänkbart att ett gränsvärde på 10 4 cfu/ml ger för låg sensitivitet. Trakealsekret Bakteriell kolonisation av trakea är vanligt hos intuberade intensivvårdspatienter. Kvalitativa odlingar av trakealsekret är därför av begränsat värde för att diagnostisera infektion i nedre luftvägarna. Positiva odlingsresultat är vanliga även utan infektion (12). Negativa odlingsresultat talar dock starkt mot infektion (3,4,13). I en studie av intensivvårdspatienter med misstänkt VAP hade odlingar från trakea med ≥105 cfu/ml en sensitivitet på 91 % och en specificitet på 72 % jämfört med odlingar från skyddad borste (≥ 103 cfu/ml) (14). Gränsvärdet ≥ 106 cfu/ml resulterade i högre specificitet (95 %) men oacceptabelt låg sensitivitet (45 %). I en liknande studie jämfördes odlingar från BAL och skyddad borste med odlingar från trakea med ≥ 106 cfu/ml (15). Sensitiviteten var 68 % och specificiteten 84 % avseende förekomst av bakteriell pneumoni. Jämfört med en retrospektiv bedömning av huruvida patienten haft pneumoni eller inte visade en annan studie att trakealodlingar med ≥ 106 cfu/ml hade en sensitivitet på 82 % och en specificitet på 83 % (16). Sammantaget ger en koncentration på ≥ 105 –106 cfu/ml i kvantitativ trakealodling stöd för infektion (5,17). Sputum och nasofarynxodling Sputumprov blir alltid kontaminerade av bakterier från övre luftvägarna och är därför ofta svårtolkade. Dessutom krävs ett prov som är representativt för nedre luftvägar och i många situationer är det svårt för patienter att producera ordentliga sputumprov. Detta kan dock avhjälpas med inducerat sputum och stöd från fysioterapeut eller annan utbildad personal. Det är dessutom visat att man med sputumtvätt kan få bort runt 99 % av munfloran som kontaminerar proven (18). Utan kvantitativ odlingsteknik har sputumprov begränsat värde, men representativa sputumprov som dessutom har genomgått tvätt kan utgöra ett mycket bra alternativ till bronkoskopiska prov i de situationer där det inte är görbart med invasiv provtagnig. Nasofarynxodling har historiskt varit en populär metod då proven är enkla att ta. Det saknas dock vetenskapligt stöd för att det som hittas i odlingen är representativt för bakterier som finns i infektionshärden. Ett undantag är fynd av pneumokocker hos vuxna, som har visat sig förekomma oftare hos patienter med pneumokockpneumoni än hos patienter med annan genes till pneumoni (19). Urinantigentester Kommersiella metoder finns för både Streptococcus pneumoniae och Legionella pneumophila, serogrupp 1. Positivt testresultat har högt prediktivt värde för pneumoni orsakat av dessa agens, medan negativt resultat inte utesluter dessa agens. Pneumokockantigentestet har högre känslighet vid I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 43 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N des 346 patienter med 443 Bbakterieisolat. I 95 % avTAT fallen A KG R U N D S D O KUMEN ION isolerades bakterier från skyddad borste. Fördelningen av bakterier i Stockholmsstudien ses i Figur 2. En skillnad mellan studierna är att studien från Skåne hade lunginfiltrat som inklusionskriterium, vilket inte krävdes i studien från Stockholm. Kortast tid för sjukhusvård och mekanisk ventilation sågs vid samhällspatogener som S. pneumoniae, H. influenzae och betastreptokocker, och längst tid vid typiska sjukhuspatogener som S. maltophilia. Svenska resistensdata saknas till stor del för luftvägsisolat som orsakar sjukhusförvärvad pneumoni. Man kan inte heller utan vidare extrapolera från blododlingsdata, då flera av de bakterier som är viktiga vid luftvägsinfektioner förekommer i mycket liten grad i positiva blododlingar. I Tabell II och III visas resistenssituationen bland vanliga luftvägspatogener vid Karolinska Universitetslaboratoriet (som tar emot odlingar från Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge och Solna, Södersjukhuset, Danderyds sjukhus, Norrtälje sjukhus och Södertälje sjukhus). I tabellerna visas endast odlingar från borste, BAL och trakealsekret och endast från provavsändare inom slutenvård. Däremot är detta inte verifierade pneumonier, utan positiva luftvägsodlingar som även kan representera kolonisation. Som statistiken visar ses inga dramatiska resistenstrender under åren 2013–2014, men andelen karbapenemresistenta Acinetobacter (som även är resistenta mot ciprofloxacin och gentamicin) ligger numera på en relativt hög nivå. Under åren 2013–2014 sågs ett fall av ESBL CARBA (KPC) hos Klebsiella pneumoniae. Ampicillinresistensen hos H. influenzae ligger relativt högt, men nästan alla isolat är känsliga för cefotaxim. För pneumokocker ses relativt hög förekomst av intermediärt känsliga isolat, men dessa är känsliga för hög dos bensylpenicillin och alltid för cefotaxim. Meticillinresistenta Staphylococcus aureus (MRSA) är ovanligt. bakteriemi (> 70 %) än vid pneumoni (> 55 %) och det är i övrigt visat att känsligheten är högre hos patienter med njursvikt (20). Specificiteten anses vara 80–100 % hos vuxna. För L. pneumophila, serogrupp 1, ses en sensitivitet runt 70 % och en specificitet runt 90 % (21). Det är dock viktigt att vara medveten om att övriga serogrupper av L. pneumophila samt övriga Legionella-arter inte kan påvisas med urinantigentestet. Indikationen för att använda Legionella urinantigentest är därför svår pneumoni, där L. pneumophila, serogrupp 1 misstänks. Provtyper och gränsvärden vid kvantitativa luftvägsodlingar anges i Tabell I. Etiologi och resistensepidemiologi Det har publicerats några svenska undersökningar av bakteriell etiologi de senaste fem åren. I en undersökning från Skåne undersöktes 109 patienter med VAP-diagnos. Patienter som hade fått VAP-diagnosen < 48 timmar efter intubation, eller de som saknade radiologiska tecken på pneumoni, exkluderades (22). Totalt uppfyllde 65 patienter inklusionskriterierna och av dessa hade 81,5 % positiv odling från skyddad borste. I Figur 1 presenteras fördelningen av patogener, dock har Streptococcus milleri exkluderats från sammanställningen, då dessa betraktas som normal luftvägsflora av författaren av detta bakgrundsdokument. Som syns i Figur 1 var P. aeruginosa, H. influenzae, E. coli och S. aureus de vanligaste patogenerna. Fördelningen av late-onset och early-onset var 32 jämfört med 33. Den enda statistiskt signifikanta skillnaden mellan grupperna var flera negativa odlingar i late-onset. En något nyare undersökning från Stockholm inkluderade patienter med signifikant växt av bakterier i skyddad borste eller BAL under perioden 2002–2010 (23). Totalt inkludera- Tabell I. Provtyper och gränsvärden vid kvantitativa luftvägsodlingar. Provtagningsteknik Beskrivning Gränsvärde för signifikans (cfu/ml) Gränsvärde för möjlig signifikans (cfu/ml) BAL BAL via bronkoskop, aspiration av cirka 100 ml ≥ 104 103 Lågvolyms-BAL BAL via bronkoskop, aspiration av 1–10 ml ≥ 103 –104 102–103 Skyddad borste ≥ 103 102 Trakealsekret och sputum 105 –106 104 Bronksekret Klassificera som trakealsekret Klassificera som trakealsekret Bronksköljvätska Kvantifieras ej Kvantifieras ej Nasofarynxsekret Kvantifieras ej Kvantifieras ej 44 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Figur 1. Fördelning av bakteriearter vid odlingsverifierad VAP, Skåne 2004–2007. S. agalactiae, 2 S. pneumoniae, 2 P. aeruginosa, 20 S. aureus, 12 S. maltophilia, 2 Serratia spp., 3 Citrobacter spp., 5 Morganella spp., 5 H. influenzae, 18 Proteus spp., 5 Klebsiella spp., 6 E. coli, 14 Enterobacter spp., 6 Figur 2. Fördelning av bakteriarter vid VAP, Karolinska Universitetssjukhuset 2002–2010. S. maltophilia, 4 P. aeruginosa, 7 Betahemolytiska streptokocker, 1 Acinetobacter spp., 2 Övriga bakterier, 4 P. mirabilis, 1 Citrobacter spp., 2 S. aureus, 21 Serratia spp., 4 S. pneumoniae, 9 Enterobacter spp., 7 Klebsiella spp., 11 H. influenzae, 13 E. coli, 13 Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 45 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Tabell II. Andel resistenta isolat i nedre luftvägsodlingar från slutenvård. Karolinska Universitetslaboratoriet 2013–2014. Antibiotika E. coli (n = 208)1 K. pneumoniae (n = 258) P. aeruginosa (n = 372) Cefotaxim 9,0 5,8 Ceftazidim 7,1 5,8 11,8 Piperacillin-tazobactam 3,3 4,3 14,2 Acinetobacter (n = 55) Meropenem 0 0,4 11,0 14,6 Imipenem 0 0,4 16,7 14,6 Ciprofloxacin 14,3 4,3 7,2 14,8 Gentamicin 6,1 2,7 1,7 13,0 Samtliga isolat från 2014. Tomma celler innebär naturlig resistens mot preparatet hos den aktuella bakterien. 1 Tabell III. Andel resistenta isolat i nedre luftvägsodlingar från slutenvård (endast borste, BAL, trakealsekret). Karolinska Universitetslaboratoriet 2013–2014. Antibiotika S. aureus (n = 736) Isoxazolylpenicillin 2,31 Klindamycin 4,4 Bensylpenicillin S. pneumoniae (n = 266) H. influenzae (n = 533) 8,3 15,82 Ampicillin 17,8 Cefotaxim 0,6 Resistenta mot isoxazolylpenicillin, det vill säga MRSA. Inga av isolaten var resistenta, utan samtliga var intermediärt känsliga och kan behandlas med hög dos bensylpenicillin. Tomma celler innebär naturlig resistens mot preparatet hos den aktuella bakterien. 1 2 En annan intressant parameter vad gäller antibiotikakänslighet kan vara att ange andelen som är känsliga för ett viktigt empiriskt antibiotikum. I en artikel av Hyllienmark och medarbetare har man redovisat förekomsten av cefotaximresistens som funktion av tid med mekanisk ventilation och sjukhusvård (23). I studien såg man en tydlig ökning av andelen cefotaximresistenta isolat över tid, både mätt utifrån tid med mekanisk ventilation och sjukhusvård. Cefotaximkänsliga isolat räknades som betastreptokocker, S. pneumoniae, S. aureus, H. influenzae och Enterobacteriaceae. Kvalitativ odling versus kvantitativ odling En forskargrupp från Brasilien har vid upprepade tillfällen gjort Cochrane-översikter av nyttan av kvantitativa luftvägsodlingar vid diagnostik av VAP. Den senaste artikeln publicerades 2014 och visade inga nytillkomna studier sedan 2006 (24). Analysen baseras på två studier från 2000 och en studie från 2006. Totalt hade 142 patienter fått en kvantitativ odling utförd och 159 en kvalitativ odling. Författarna kunde inte se några signifikanta skillnader gällande mortalitet, byte av antibiotika, tid med mekanisk ventilation eller vårdtid. Generellt observerades låg mortalitet i studierna, sannolikt som uttryck för att många fick korrekt initial behandling. 46 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Trots bristen på tydligt stöd för att kvantitativa odlingar påverkar prognosen gynnsamt, är det sannolikt att kvantitativa odlingar ökar specificiteten i diagnostiken (25,26). Man skulle sannolikt få en betydande överbehandling av kolonisationen ifall man tog bort den kvantitativa dimensionen. Det är däremot klart att gränsvärden alltid måste ses som vägledande och inte som absoluta sanningar. Saker som kan påverka det kvantitativa resultatet är antibiotikabehandling innan provtagning (4,16,27), provtagning tidigt i förloppet (28) och problem med reproducerbarhet i provtagningen (29). Kliniska behandlingsbeslut måste därför alltid grundas på en bedömning av sannolikheten för infektion, där resultaten från kvantitativa odlingar vägs samman med andra parametrar (1). Betydelse av rutinodlingar under vårdtiden Rutinodlingar under vårdtiden, som screening för förekomst av resistenta bakterier, har varit ett kontroversiellt ämne under lång tid och praxis har skilt sig åt både inom Sverige och mellan länder. En metaanalys från 2012 visade att övervakningsodlingar kan ha upp mot 75 % sensitivitet och 92 % specificitet för senare påvisade patogener vid odlingspositiv VAP (30). Två rutinodlingar per vecka och beaktande av resultaten från den senaste övervakningsodlingen B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N I diagnostiken av M. tuberculosis kan IGRA-test (InterferonGamma Release Assay) utfört på serum vara ett värdefullt komplement. Detta test mäter frisättning av IFN-γ från T-lymfocyter som stimulerats med M. tuberculosis-specifika antigen, som tecken på förekomst av cellförmedlat immunsvar mot M. tuberculosis. Resultatet avspeglar immunförsvarets förmåga att reagera på tidigare exponering för M. tuberculosis. Det används i första hand för att detektera latent tuberkulosinfektion, men kan egentligen inte skilja på latent och aktiv tuberkulos. Vanliga användningsområden är utredning i samband med smittspårning eller inför planerad immunsupprimerande behandling, men testet kan också användas för att screena för latent tuberkulos hos högriskgrupper. Utfallet måste i varje enskilt fall tolkas i sitt kliniska sammanhang och kan inte ensamt bekräfta eller utesluta en tuberkulosinfektion. Den molekylärbiologiska diagnostiken är generellt på frammarsch, men det finns än så länge inga studier som har visat en klar plats för molekylärbiologisk diagnostik av klassiska luftvägspatogener. Ytterligare en komplicerande faktor är att man sannolikt behöver kvantitativa PCR-metoder, vilket har visats för patogener som S. pneumoniae och H. influenzae i diagnostiken av samhällsförvärvad pneumoni (31). Molekylärbiologiska metoder kan vara önskvärda att införa för att korta tiden för diagnostik. Som alltid måste risken för överdiagnostik beaktas om man inför metoder med hög känslighet som inte kan skilja mellan kolonisation och infektion. har visat sig ha högre grad av precision (78 % sensitivitet, 96 % specificitet). I en miljö med hög förekomst av multiresistenta bakterier, till exempel MRSA och multiresistenta Pseudomonas, kan övervakningsodlingar två gånger per vecka antagligen vara motiverade. Om multiresistenta bakterier inte kan påvisas i dessa odlingar är sannolikheten för en påföljande VAP orsakad av multiresistenta patogener låg. Övrig mikrobiologisk diagnostik Patogener som Legionella pneumophila, övriga Legionella species, Mycoplasma, Chlamydophila, Bordetella pertussis, Pneumocystis jirovecii och mykobakterier kan inte påvisas med vanliga luftvägsodlingar och tillhör den utvidgade diagnostik som kan vara indicerad. Jäst- och mögelsvamp samt Nocardia kan påvisas med vanliga luftvägsodlingar, men specialdiagnostik bör utföras för att säkerställa hög känslighet i detektionen. Virusdiagnostik, både luftvägsvirus (oftast på BAL) och CMV (blod och BAL) tillhör också den utvidgade utredningen. Beta-D-glukan kan förekomma i blod hos patienter med infektioner orsakade av en rad olika svamppatogener som Candida-, Aspergillus-, Fusarium-, Saccharomyces-, Trichosporon- och Acremonium-arter och även Pneumocystis jirovecii. Metoden identifierar inte infektionen till genusnivå. Ett antigentest, ELISA för galaktomannan, är av värde vid invasiv aspergillos. Det utförs på serum/plasma, likvor och BAL. För mer detaljer hänvisas till Läkemedelsverkets behandlingsrekommendation Profylax och behandling av invasiv svampinfektion vid hematologisk sjukdom samt efter stamcellstransplantation inklusive dess bakgrundsdokumentation. Sammanfattning av rekommendationer gällande diagnostik Rekommenderad provtagningsmetod vid misstänkt HAP/ VAP anges i Tabell IV. Tabell IV. Rekommenderad provtagning vid misstänkt HAP/VAP. Mikrobiologiskt test HAP exkl. VAP VAP HAP hos immunsupprimerade Nedre luftvägsodling x x x Blododlingar x x x Bakterier Urinantigen - pneumokocker x x x Urinantigen samt påvisande av Legionella i nedre luftvägar (x) (x) x PCR Mycoplasma/ Chlamydophila (x) (x) x Mykobakterier (x) (x) x Nocardia x Virus PCR för luftvägsvirus (x) (x) Kvantitativ PCR för CMV i BAL, ev. i blod x x Svamp Pneumocystis jirovecii (x) x Mögelsvampdiagnostik (x) x Kryss i tabellen innebär att den diagnostiska metoden bör utföras. Kryss inom parentes innebär att man bör överväga att utföra diagnostiken utifrån klinisk bild. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 47 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Referenser 1. Petersson J, Kalin M, Giske CG. Kvantitativa odlingar från nedre luftvägarna och hur de ska tolkas. Läkartidningen. 2009;106:2052–6. Baselski VS, Wunderink RG. Bronchoscopic diagnosis of pneumonia. Clin Microbiol Rev 1994;7:533–58. American Thoracic Society (ATS). Guidelines for the management of adults with hospital-acquired, ventilator-associated, and healthcare-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med 2005;171:388–416. Chastre J, Fagon JY. Ventilator-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med 2002;165:867–903. Koenig SM, Truwit JD. Ventilator-associated pneumonia: diagnosis, treatment, and prevention. Clin Microbiol Rev 2006;19:637–57. Baughman RP. Protected-specimen brush technique in the diagnosis of ventilator-associated pneumonia. Chest 2000;117:203S–206S. Campbell GD, Jr. Blinded invasive diagnostic procedures in ventilator-associated pneumonia. Chest 2000;117:207S–211S. Meduri GU, Chastre J. The standardization of bronchoscopic techniques for ventilator-associated pneumonia. Chest 1992;102:557S– 564S. Kollef MH, Bock KR, Richards RD, et al. The safety and diagnostic accuracy of minibronchoalveolar lavage in patients with suspected ventilator-associated pneumonia. Ann Intern Med 1995;122:743–8. Bregeon F, Papazian L, Thomas P, et al. Diagnostic accuracy of protected catheter sampling in ventilator-associated bacterial pneumonia. Eur Respir J 2000;16:969–75. Erden V, Basaranoglu G, Beycan I, et al. Reproducibility of mini-BAL culture results using 10 ml or 20 ml instilled fluid. Intensive Care Med 2003;29:1856. Brun-Buisson C, Fartoukh M, Lechapt E, et al. Contribution of blinded, protected quantitative specimens to the diagnostic and therapeutic management of ventilator-associated pneumonia. Chest 2005;128:533–44. Kirtland SH, Corley DE, Winterbauer RH, et al. The diagnosis of ventilator-associated pneumonia: a comparison of histologic, microbiologic, and clinical criteria. Chest 1997;112:445–57. Wu CL, Yang D, Wang NY, et al. Quantitative culture of endotracheal aspirates in the diagnosis of ventilator-associated pneumonia in patients with treatment failure. Chest 2002;122:662–8. Jourdain B, Novara A, Joly-Guillou ML, et al. Role of quantitative cultures of endotracheal aspirates in the diagnosis of nosocomial pneumonia. Am J Respir Crit Care Med 1995;152:241–6. Marquette CH, Georges H, Wallet F, et al. Diagnostic efficiency of endotracheal aspirates with quantitative bacterial cultures in intubated patients with suspected pneumonia. Comparison with the protected specimen brush. Am Rev Respir Dis 1993;148:138–44. Cook D, Mandell L. Endotracheal aspiration in the diagnosis of ventilator-associated pneumonia. Chest 2000;117:195S–197S. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. 16. 17. 18. Kalin M. Bacteremic pneumococcal pneumonia: value of culture of nasopharyngeal specimens and examination of washed sputum specimens. Eur J Clin Microbiol 1982;1:394–6. 19. Hedlund J, Örtqvist A, Kalin M. Nasopharyngeal culture in the pneumonia diagnosis. Infection 1990;18:283–5. 20. Selickman J, Paxos M, File TM Jr, et al. Performance measure of urinary antigen in patients with Streptococcus pneumoniae bacteremia. Diagn Microbiol Infect Dis 2010;67:129–33. 21. Yu VL, Stout JE. Rapid diagnostic testing for community-acquired pneumonia: can innovative technology for clinical microbiology be exploited? Chest 2009;136:1618–21. 22. Ahl J, Tham J, Walder M, et al. Bacterial aetiology in ventilator-associated pneumonia at a Swedish university hospital. Scand J Infect Dis 2010;42:469–74. 23. Hyllienmark P, Martling CR, Struwe J, et al. Pathogens in the lower respiratory tract of intensive care unit patients: impact of duration of hospital care and mechanical ventilation. Scand J Infect Dis 2012;44:444–52. 24. Berton DC, Kalil AC, Teixeira PJ. Quantitative versus qualitative cultures of respiratory secretions for clinical outcomes in patients with ventilator-associated pneumonia.Cochrane Database Syst Rev 2014;10:CD006482. 25. Combes A, Luyt CE, Trouillet JL, et al. Controversies in ventilatorassociated pneumonia. Semin Respir Crit Care Med 2010;(1):47–54. 26. Rea-Neto A, Youssef NC, Tuche F, et al. Diagnosis of ventilator-associated pneumonia: a systematic review of the literature. Crit Care 2008;12:R56. 27. Souweine B, Veber B, Bedos JP, et al. Diagnostic accuracy of protected specimen brush and bronchoalveolar lavage in nosocomial pneumonia: impact of previous antimicrobial treatments. Crit Care Med 1998;26:236–44. 28. Dreyfuss D, Mier L, Le Bourdelles G, et al. Clinical significance of borderline quantitative protected brush specimen culture results. Am Rev Respir Dis 1993;147:946–51. 29. Timsit JF, Misset B, Francoual S, et al. Is protected specimen brush a reproducible method to diagnose ICU-acquired pneumonia? Chest 1993;104:104–8. 30. Brusselaers N, Labeau S, Vogelaers D, et al. Value of lower respiratory tract surveillance cultures to predict bacterial pathogens in ventilator-associated pneumonia: systematic review and diagnostic test accuracy meta-analysis. Intensive Care Med. 2013;39:365–75. 31. Johansson N, Kalin M, Tiveljung-Lindell A, et al. Etiology of community-acquired pneumonia: increased microbiological yield with new diagnostic methods. Clin Infect Dis 2010;50:202–9. Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 48 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Sjukhusförvärvade pneumonier – behandling/handläggning Jonas Hedlund Sammanfattning Sjukhusförvärvad pneumoni (hospital-acquired pneumonia, HAP) är en av de vanligaste nosokomiala infektionerna och sjukdomen är associerad med hög mortalitet och morbiditet. Hos immunkompetenta patienter är det huvudsakligen bakterier som orsakar HAP. De två vanligaste smittämnena är Pseudomonas aeruginosa och Staphylococcus aureus. Spektrum av patogener och resistensmönster varierar, varför det är viktigt att ha kännedom om den lokala situationen. Vid initial empirisk behandling är det viktigast att ge korrekt antibiotikabehandling så snabbt som möjligt efter diagnos. Den bästa strategin för att minska mortaliteten anses vara att initialt ge en bred antibiotikabehandling för att sedan modifiera denna efter odlingssvar. Tidpunkten när patienten insjuknar i pneumoni efter inläggning på sjukhus har visat sig vara en viktig epidemiologisk och prognostisk variabel. HAP som debuterar inom fyra dagar efter inläggningen orsakas som regel av vanliga samhällsförvärvade bakterier, medan HAP som debuterar fem dagar eller mer efter inläggningen oftare orsakas av mer resistenta bakterier och har en sämre prognos. Även hos patienter som nyligen sjukhusvårdats eller nyligen behandlats med antibiotika, ses en ökad förekomst av resistenta bakterier. För kritiskt sjuka patienter med HAP som har riskfaktorer för resistenta bakterier rekommenderas internationellt behandling med kombinationer av antibiotika från olika antibiotikaklasser. För patienter med HAP utan riskfaktorer för resistenta bakterier som inträffar efter mindre än fem dagars sjukhusvård rekommenderas monoterapi. När en patogen identifierats är det angeläget att rikta antibiotikabehandlingen mot den aktuella bakterien för att undvika resistensutveckling mot bredspektrumantibiotika. Kort behandlingstid (7– 8 dagar) har samma kliniska effekt som lång (10 –15 dagar) och innebär ett minskat antal recidiv av multiresistenta bakterier. Definitioner – avgränsning Sjukhusförvärvad pneumoni (hospital-acquired pneumonia, HAP) definieras som pneumoni som debuterar mer än 48 timmar efter ankomsten till ett sjukhus (1). Ventilatorassocierad pneumoni (VAP) är en viktig undergrupp av sjukhusförvärvad pneumoni och definieras som pneumoni som uppkommer mer än 48 timmar efter intubation. Omkring en tredjedel av HAP inträffar på intensivvårdsavdelningar och av dessa svarar VAP för omkring 90 % av fallen (2). De flesta studier av patienter med sjukhusförvärvad pneumoni har fokuserat på patienter med VAP, varför det vetenskapliga underlaget för patienter med HAP som spontanandas är begränsat. Health care-associated pneumonia (HCAP) är en annan undergrupp av patienter med vårdrelaterad pneumoni som inkluderar bland annat patienter i öppenvård, dagvård och patienter som nyligen sjukhusvårdats. Begreppet HCAP som relativt nyligen introducerats i USA har dock inte anammats i Europa, bland annat på grund av tvivel på dess validitet (3). Detta bakgrundsdokument omfattar sjukhusförvärvad pneumoni inklusive VAP, men inte HCAP. Dokumentet omfattar inte heller immunsupprimerade patienter eftersom dessa drabbas av infektioner med ett annat etiologiskt spektrum som kräver andra terapeutiska strategier. Internationella riktlinjer Evidensbaserade riktlinjer för handläggning och behandling av vårdrelaterad pneumoni i USA har publicerats av American Thoracic Society (ATS) och Infectious Diseases Society of America (IDSA) (1). Motsvarande dokument för europeiska förhållanden har publicerats av European Respiratory Society (ERS), European Society of Clinical Microbiology and Infectious Diseases (ESCMID) och European Society of Intensive Care Medicine (ESICM) (4). Nationella riktlinjer finns också publicerade i England (5) och i Tyskland (3). I Sverige saknas nationella riktlinjer för handläggning och behandling av sjukhusförvärvad pneumoni. På landstingsnivå har Strama Stockholm 2013 publicerat rekommendationer för behandling av sjukhusförvärvad pneumoni (www.janusinfo.se/strama). ”Hos immunkompetenta patienter är de flesta pneumonier bakteriella” Etiologi Hos immunkompetenta patienter är det huvudsakligen bakterier som orsakar sjukhusförvärvad pneumoni. Polymikrobiell etiologi är inte ovanligt, och de två vanligast förekommande smittämnena är Pseudomonas aeruginosa och Staphylococcus aureus (6). Andra patogener som förekommer är bland annat bakterier som Enterobacteriaceae, Haemophilus influenzae, Acinetobacter, betahemolytiska streptokocker och pneumokocker. Pneumokocketiologi är dock betydligt mindre vanligt vid sjukhusförvärvad pneumoni än vid samhällsförvärvad pneumoni. Bland patienter med kroniska lungsjukdomar förekommer H. influenzae och Moraxella catarrhalis i större utsträckning. Legionella är en relativt ovanlig orsak till HAP, men epidemier på sjukhus förekommer. Anaeroba bakterier ses framför allt vid aspiration. Virus och svamp som etiologi är ovanligt hos immunkompetenta patienter. Fynd i luftvägssekret av bakterier och svampar I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 49 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N som tillhör den flora som normalt koloniserar farynx har som regel inte någon relevans för behandlingen av HAP. Till dessa hör enterokocker, corynebakterier, apatogena Neisseriaarter, alfahemolytiska streptokocker, koagulasnegativa stafylokocker och olika arter av Candida (3). Patogener och resistens Det finns avsevärda skillnader såväl regionalt som lokalt avseende spektrum av patogener och resistensmönster. Det är därför viktigt att ha kännedom om den lokala situationen vid handläggningen av patienter med HAP. Enheter som vårdar patienter med HAP bör därför, i samarbete med de mikrobiologiska laboratorierna, sträva efter att regelbundet sammanställa och analysera data avseende aktuella patogener och resistensläge. Då kan dessa data utnyttjas i beslutsprocessen vid val av empirisk antibiotikabehandling. Antibiotikabehandling av sjukhusförvärvad pneumoni Initial empirisk behandling Viktigast är att ge korrekt antibiotikabehandling så snabbt som möjligt efter diagnos. Såväl fördröjd (7) som inadekvat (8) antibiotikaterapi av HAP innebär avsevärt försämrad prognos. Hos patienter med VAP innebär inte heller modifiering av inadekvat terapi efter odlingssvar någon säker förbättring av prognosen (9), sannolikt på grund av att det tar alltför lång tid innan odlingssvar erhålls. Därför anses den bästa strategin för att minska mortaliteten vara att initialt ge en bred antibiotikabehandling för att sedan modifiera denna efter odlingssvar, så kallad de-escalation (10). Denna strategi rekommenderas i behandlingsriktlinjer såväl i USA (1) som i Europa (4). Till mindre allvarligt sjuka patienter bör istället en alltför bred antibiotikabehandling undvikas för att minska resistensproblematiken. Vid val av initial antibiotikabehandling har tre faktorer visat sig ha en avgörande betydelse (4): • Pneumoni hos patient med spontanandning eller hos patient i respirator • Pneumoni som inträffar tidigt (inom fyra dagar) eller senare efter inläggning på sjukhus • Förekomst av definierade riskfaktorer ”HAP som debuterar ≥ 5 dagar efter inläggning orsakas oftare av mer resistenta bakterier” Hos patienter med spontanandning anses potentiellt antibiotikaresistenta bakterier spela en mindre roll och etiologin domineras av gramnegativa tarmbakterier, S. aureus och pneumokocker (4). Det finns dock få bra studier avseende etiologiskt spektrum för patienter som inte respiratorvårdas, men enstaka studier (11) har visat en hög andel HAP orsakade av Pseudomonas för dessa patienter. 50 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Tidpunkten när patienten insjuknar i pneumoni efter inläggning på sjukhus är en viktig epidemiologisk variabel och prognostisk riskfaktor. HAP som debuterar inom fyra dagar efter inläggningen orsakas oftast av vanliga samhällsförvärvade bakterier som pneumokocker, H. influenzae och S. aureus och har bättre prognos. HAP som debuterar fem dagar eller mer efter inläggningen orsakas oftare av mer resistenta bakterier som P. aeruginosa, Acinetobacter och Enterobacter och har sämre prognos (1,12). Även hos patienter som nyligen sjukhusvårdats eller nyligen behandlats med antibiotika ses en ökad förekomst av resistenta bakterier. I de amerikanska rekommendationerna för behandling av HAP (1) har ett antal riskfaktorer för resistenta patogener identifierats (Faktaruta 1). En omdebatterad fråga är huruvida man kan använda sig av tidigare odlingar från luftvägssekret för att ge riktad empirisk behandling av senare VAP. En relativt färsk studie (13) fann dock en dålig överensstämmelse mellan tidigare odlingar och odlingar utförda vid tidpunkten för VAP. Faktaruta 1. Riskfaktorer för resistenta patogener som orsakar sjukhusförvärvad pneumoni. Modifierat efter (1). • • • • • • • • • Antibiotikabehandling under de närmast föregående 90 dagarna. Nuvarande sjukhusvård i fem dagar eller mer. Hög andel antibiotikaresistens i samhället eller på den specifika enheten där patienten vårdas. Sjukhusvård inneliggande i två dagar eller mer under de närmast föregående 90 dagarna. Infusionsbehandling i hemmet (inklusive antibiotika). Kronisk dialys under de närmast föregående 30 dagarna. Sårbehandling i hemmet. Familjemedlem med multiresistent patogen. Immunsuppressiv sjukdom och/eller behandling. Kombinationsbehandling eller monoterapi vid empirisk behandling För kritiskt sjuka patienter med HAP med riskfaktorer för resistenta bakterier kan det vara aktuellt att behandla med kombinationer av antibiotika från olika antibiotikaklasser. I en färsk systematisk översikt från Cochrane (14) jämfördes kombinationsbehandling med betalaktamantibiotika och aminoglykosid med monoterapi med betalaktamantibiotika vid sepsis. Man såg ingen fördel med kombinationsbehandlingen avseende prognosen. Man fann inte heller någon skillnad i resistensutveckling mellan de studerade regimerna. I en metaanalys av randomiserade, kontrollerade studier som utvärderade empirisk antibiotikabehandling av vuxna patienter med kliniskt suspekt VAP, fann man ingen skillnad i mortalitet eller behandlingssvikt vid jämförelse mellan monoterapi och kombinationsbehandling (15). Många av de artiklar som inkluderades i analysen var dock av dålig metodologisk kvalitet, varför tillgängliga data inte kunde besvara frågan om vilken empirisk behandling som var den bästa. I internationella riktlinjer för behandling av HAP som inträffar efter fem dagars sjukhusvård eller mer (late onset), rekommenderas dock kombinationsbehandling såväl i USA (1) som i Europa (4). Argumentet för kombinationsbehand- B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N ling är att bredda antibakteriellt spektrum i avvaktan på odlingssvar. Det är också visat att kombinationsbehandling vid VAP orsakat av P. aeruginosa minskar risken för inadekvat behandling, vilket är associerat med ökad mortalitet (16). I Europa rekommenderas i första hand en kombination av betalaktamantibiotika och kinolon, där preparaten från båda antibiotikaklasserna har pseudomonasaktivitet (4). I USA rekommenderas ett betalaktamantibiotikum med pseudomonasaktivitet i kombination med antingen en kinolon med pseudomonasaktivitet eller i kombination med en aminoglykosid (1). Både i Europa och i USA rekommenderas också tillägg av linezolid eller vankomycin om meticillinresistenta S. aureus (MRSA) är en potentiell patogen. För patienter med HAP som inträffat efter mindre än fem dagars sjukhusvård och där patienten saknar andra riskfaktorer för resistenta bakterier, är de europeiska rekommendationerna behandling med aminopenicillin + betalaktamashämmare eller monoterapi med en cefalosporin från andra eller tredje generationen, eller en respiratorisk kinolon (moxifloxacin eller levofloxacin) (4). För denna patientkategori är de amerikanska rekommendationerna behandling med ceftriaxon, kinolon, ampicillin/sulbactam eller ertapenem (1). När en patogen har identifierats är det angeläget att antibiotikabehandlingen smalnas av och riktas mot den aktuella bakterien för att undvika resistensutveckling mot bredspektrumantibiotika. Sådan riktad terapi vid VAP har visat sig vara associerad med lägre antibiotikaförbrukning utan men för patienterna (17). Vid empirisk behandling mot misstänkt HAP, där odlingar utfaller negativt och sannolikheten för HAP är låg, kan antibiotikabehandlingen avslutas när den kliniska misstanken om HAP är avskriven, ofta efter tre dagar (18). ”Det finns stora skillnader både regionalt och lokalt avseende spektrum av patogener och resistensmönster” Preemptiv behandling Patienter som genomgår mer omfattande hjärtkirurgi är en högriskgrupp för att drabbas av VAP och ventilatorassocierad trakeobronkit (VAT). I en öppen, prospektiv, randomiserad studie (19) som omfattade 78 patienter, behandlades 40 med linezolid och meropenem i tre dagar och 38 patienter gavs placebo. Man fann en signifikant lägre incidens av VAP/VAT i behandlingsgruppen, men ingen skillnad i vårdtid på IVA, vårdtid på sjukhus, antibiotikaförbrukning eller mortalitet. Efter studiens slut fann man en ökning av linezolidresistenta stafylokocker på intensivvårdsavdelningen. Inhalationsbehandling med antibiotika Andelen HAP orsakade av multiresistenta bakterier har ökat under senare år (1). För multiresistenta gramnegativa bakterier har ofta de terapeutiska alternativen potentiellt toxiska effekter, som nefrotoxicitet och ototoxicitet för aminoglykosider och nefrotoxicitet för kolistin (20). Antibiotika administrerat i aerosolform innebär fördelar i form av högre koncentrationer lokalt i bronkerna utan systemisk ackumulering och därmed minskad risk för systemiska biverkningar (20). Vid inhalationsbehandling exponeras inte heller den gastrointestinala mikrofloran för antibiotika, vilket kan minska risken för resistensutveckling (21). I en randomiserad studie av patienter med VAP orsakad av P. aeruginosa behandlades 20 patienter med kombinationen ceftazidim + amikacin i inhalationsform och 17 patienter med samma antibiotikakombination parenteralt (22). Den kliniska effekten avseende andel patienter med framgångsrik behandling och andel patienter med superinfektioner var likartad mellan behandlingsgrupperna, men utveckling av resistens mot givna antibiotika sågs endast i gruppen som fått antibiotika parenteralt. Det finns ännu inga studier som har visat en påtaglig klinisk nytta av att använda antibiotika i aerosolform hos patienter med VAP (20). För närvarande rekommenderas inhalationsbehandling med antibiotika endast för behandling av patienter med multiresistenta bakterier, för vilka det inte finns några andra terapeutiska alternativ (23). Det rekommenderas även vid fall av dokumenterad klinisk eller mikrobiologisk utebliven effekt av parenteral antibiotikabehandling (20). Behandlingstidens längd Långvarig antibiotikabehandling av patienter med HAP leder till kolonisering av luftvägarna med resistenta bakterier som kan ge svårbehandlade recidiv av HAP. I en randomiserad kontrollerad studie av patienter med VAP jämfördes 8 och 15 dagars antibiotikabehandling (24). Åtta dagars antibiotikabehandling av VAP hade samma kliniska effekt som behandling i 15 dagar för de flesta bakterier. I de fall infektionen orsakas av icke-jäsande gramnegativa bakterier som P. aeruginosa, Acinetobacter baumanni och Stenotrophomonas maltophilia sågs fler recidiv vid behandling i 8 dagar. En Cochrane-översikt (25) jämförde kort behandling (7–8 dagar) av HAP med lång behandling (10–15 dagar) och fann att för patienter med VAP som inte orsakades av icke-jäsande gramnegativa bakterier, innebar den kortare behandlingstiden ett minskat antal recidiv av multiresistenta bakterier utan att negativt påverka behandlingsutfallet. Upprepade mätningar av serumnivåer av olika biomarkörer som C-reaktivt protein (CRP) och procalcitonin (PCT) kan också vara av värde för att stödja beslut att avsluta antibiotikabehandlingen (4,25). Aspekter på vård i livets slutskede Hög ålder är associerat med en ökad risk för HAP (26). Även frekvensen av kolonisering av luftvägarna med resistenta bakterier som MRSA, S. maltophilia och P. aeruginosa har rapporterats öka med stigande ålder (26). Det saknas dock specifika kliniska studier av HAP hos äldre, varför behandlingsrekommendationerna är desamma som för yngre patienter (1). För institutionsboende äldre personer i USA är pneumoni den vanligaste orsaken till transport till akutsjuk- I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 51 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N hus och också den vanligaste dödsorsaken för denna grupp (27). För patienter med annan terminal sjukdom som drabbas av pneumoni är den mortalitet som direkt orsakas av infektionen dock låg; antibiotika har liten effekt på livslängden och bör därför endast ges för att minska lidande (26). Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. Guidelines for the management of adults with hospital-acquired, ventilator-associated, and healthcare-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med 2005;171:388–416. Denys GA, Relich RF. Antibiotic resistance in nosocomial respiratory infections. Clin Lab Med 2014;34:257–70. Dalhoff K, Ewig S, Abele-Horn M, et al. Adult patients with nosocomial pneumonia: epidemiology, diagnosis, and treatment. Deutsches Arzteblatt international 2013;110:634–40. Torres A, Ewig S, Lode H, et al. Defining, treating and preventing hospital acquired pneumonia: European perspective. Intensive Care Med 2009;35:9–29. Masterton RG, Galloway A, French G, et al. Guidelines for the management of hospital-acquired pneumonia in the UK: Report of the working party on hospital-acquired pneumonia of the british society for antimicrobial chemotherapy. J Antimicrob Chemother 2008;62:5–34. Chastre J, Fagon JY. Ventilator-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med 2002;165:867–903. Iregui M, Ward S, Sherman G, et al. Clinical importance of delays in the initiation of appropriate antibiotic treatment for ventilator-associated pneumonia. Chest 2002;122:262–8. Dupont H, Mentec H, Sollet JP, et al. Impact of appropriateness of initial antibiotic therapy on the outcome of ventilator-associated pneumonia. Intensive Care Med 2001;27:355–62. Luna CM, Vujacich P, Niederman MS, et al. Impact of BAL data on the therapy and outcome of ventilator-associated pneumonia. Chest 1997;111:676–85. Rello J, Vidaur L, Sandiumenge A, et al. De-escalation therapy in ventilator-associated pneumonia. Crit Care Med 2004;32:2183–90. Herer B, Fuhrman C, Gazevic Z, et al. Management of nosocomial pneumonia on a medical ward: a comparative study of outcomes and costs of invasive procedures. Clinical microbiology and infection : the official publication of the European Society of Clinical Microbiology and Infectious Diseases 2009;15:165–72. Hyllienmark P, Martling CR, Struwe J, Petersson J. Pathogens in the lower respiratory tract of intensive care unit patients: impact of duration of hospital care and mechanical ventilation. Scand J Infect Dis 2012;44:444–52. Sanders KM, Adhikari NK, Friedrich JO, et al. Previous cultures are not clinically useful for guiding empiric antibiotics in suspected ventilator-associated pneumonia: secondary analysis from a randomized trial. J Crit Care 2008;23:58–63. 14. Paul M, Lador A, Grozinsky-Glasberg S, Leibovici L. Beta lactam antibiotic monotherapy versus beta lactam-aminoglycoside antibiotic combination therapy for sepsis. Cochrane Database Syst Rev 2014;1:CD003344. 15. Aarts MA, Hancock JN, Heyland D, et al. Empiric antibiotic therapy for suspected ventilator-associated pneumonia: a systematic review and meta-analysis of randomized trials. Crit Care Med 2008;36:108– 17. 16. Garnacho-Montero J, Sa-Borges M, Sole-Violan J, et al. Optimal management therapy for Pseudomonas aeruginosa ventilator-associated pneumonia: an observational, multicenter study comparing monotherapy with combination antibiotic therapy. Crit Care Med 2007;35:1888–95. 17. Joffe AR, Muscedere J, Marshall JC, et al, Canadian Critical Care Trials G. The safety of targeted antibiotic therapy for ventilatorassociated pneumonia: a multicenter observational study. J Crit Care 2008;23:82–90. 18. Micek ST, Ward S, Fraser VJ, Kollef MH. A randomized controlled trial of an antibiotic discontinuation policy for clinically suspected ventilator-associated pneumonia. Chest 2004;125:1791–9. 19. Bouza E, Granda MJ, Hortal J, et al. Pre-emptive broad-spectrum treatment for ventilator-associated pneumonia in high-risk patients. Intensive Care Med 2013;39:1547–55. 20. Luyt CE, Brechot N, Combes A, et al. Delivering antibiotics to the lungs of patients with ventilator-associated pneumonia: an update. Expert review of anti-infective therapy 2013;11:511–21. 21. Falagas ME, Trigkidis KK, Vardakas KZ. Inhaled antibiotics beyond aminoglycosides, polymyxins and aztreonam: A systematic review. Int J Antimicrob Agents 2015;45:221–33. 22. Lu Q, Yang J, Liu Z, et al. Nebulized ceftazidime and amikacin in ventilator-associated pneumonia caused by Pseudomonas aeruginosa. Am J Respir Crit Care Med 2011;184:106–15. 23. Chastre J, Luyt CE. Other therapeutic modalities and practices: implications for clinical trials of hospital-acquired or ventilator-associated pneumonia. Clinical infectious diseases : an official publication of the Infectious Diseases Society of America 2010;51 Suppl 1:S54–8. 24. Chastre J, Wolff M, Fagon JY, et al. Comparison of 8 vs 15 days of antibiotic therapy for ventilator-associated pneumonia in adults: a randomized trial. Jama 2003;290:2588–98. 25. Pugh R, Grant C, Cooke RP, et al. Short-course versus prolongedcourse antibiotic therapy for hospital-acquired pneumonia in critically ill adults. The Cochrane Database Syst Rev 2011(10):Cd007577. 26. Janssens JP, Krause KH. Pneumonia in the very old. Lancet Infect Dis 2004;4:112–24. 27. El-Solh AA, Aquilina AT, Dhillon RS, et al. Impact of invasive strategy on management of antimicrobial treatment failure in institutionalized older people with severe pneumonia. Am J Respir Crit Care Med 2002;166:1038–43. Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 52 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Pneumonier hos immunsupprimerade patienter på sjukhus Karlis Pauksens Sammanfattning Vid sjukhusförvärvad pneumoni hos immunsupprimerade patienter är bakteriell pneumoni med mera resistenta bakterier (S. aureus och gramnegativa tarmbakterier som exempelvis Enterobacter och Pseudomonas aeruginosa) vanligare än vid samhällsförvärvad pneumoni. Empirisk behandling innan svar på mikrobiologisk diagnostik innebär därför ofta bredspektrumantibiotika som piperacillin/tazobactam eller karbapenemer. Vid allvarlig pneumoni ska även antibiotika som täcker Legionella och annan atypisk pneumoni ges initialt. Förekomst av multiresistenta bakterier på sjukhuset/ avdelningen och tidigare antibiotikaprofylax eller -behandling ska också vägas in vid antibiotikavalet. Vid nedsatt T-cellsförsvar, behandling med cytostatika med efterföljande långvarig neutropeni, högdos och/eller långvarig kortikosteroidbehandling eller annan motsvarande immunsuppression, ska även annan etiologi övervägas, som svampinfektion med Aspergillus eller Pneumocystis jirovecii. Förstahandsval för aspergillusinfektion är vorikonazol och för pneumocystispneumoni högdos trimetoprim/sulfametoxazol. Cytomegalvirus-pneumoni drabbar nästan uteslutande organtransplanterade, allogent stamcellstransplanterade och barn med medfödd T-cellsdefekt. I första hand ges ganciklovir, alternativt natriumfoskarnet (Foscavir, licenspreparat). Även smitta med luftvägsvirus ska beaktas, särskilt vid allogen stamcellstransplantation, hos barn med T-cellsdefekt och lungtransplantation. Influensa A och B kan i första hand behandlas med oseltamivir, alternativt zanamivir, och respiratoriskt syncytialvirusinfektion (RSV) i viss mån med ribavirin. Ibland får även infektion med Mycobacterium tuberculosis eller atypiska mykobakterier misstänkas beroende på epidemiologi. Vid misstänkt pneumoni ska tidig och bred mikrobiell diagnostik utföras. DT-thorax kan påvisa infiltrat upp till fem dagar tidigare och ger mera information jämfört med vanlig lungröntgen (särskilt vid neutropeni). Bronkoskopi/BAL är indicerat vid terapisvikt på den initiala empiriska behandlingen eller när en opportunistisk infektion misstänks primärt. Andra orsaker till lunginfiltrat kan vara biverkan av cytotoxiska läkemedel (metotrexatlunga), strålning, malignitet eller blödning. Infektionerna kan även vara polymikrobiella. Bakgrund Pneumoni är en av de vanligaste infektionerna hos immunsupprimerade. De flesta pneumonier är samhällsförvärvade, men många immunsupprimerade får även sjukhusförvärvad pneumoni som ofta är mer svårbehandlad med högre morbiditet och mortalitet (1,2). När man misstänker pneumoni hos en immunsupprimerad patient är det viktigt att göra en bedömning av immunförsvaret eftersom det är grad och duration av immunsuppression, vilka immunsuppressiva läkemedel som getts och patientens diagnos som avgör infektionskänsligheten för olika patogena agens. Faktorer som också bidrar till att man lättare får pneumoni är nedsatt mukociliär borttransport av mikroorganismer vid mikroaspiration av orofaryngeal flora, när till exempel cytostatika ges och vid respiratorbehandling i samband med operativa ingrepp (2,3). Vid nedsatt B-cellsförsvar får man oftare infektioner med kapselförsedda bakterier, som pneumokocker. Nedsatt T-cellsförsvar ökar risken för svamp-, intracellulära bakterie- och svåra virusinfektioner. Vid neutropeni ses främst bakterie- och svampinfektioner (2). De flesta patienter har dock inte en renodlad defekt utan en kombination av immundefekter då de behandlas med flera läkemedel som påverkar immunförsvaret på olika sätt, till exempel cytostatikabehandling som ger neutropeni och B- och/eller T-cellsdefekter efter exempelvis rituximabeller alemtuzumab-behandling. Många får samtidigt behandling med steroider och patientens sjukdom i sig kan också sätta ned immunförsvaret. Detta måste beaktas när man gör en riskbedömning. Högriskpatienter för att få opportunistiska infektioner är de med grav, medfödd immundefekt, allogent stamcellstransplanterade (SCT), organtransplanterade och patienter med hematologiska maligniteter som får intensiv cytostatikabehandling med neutropeni > 7 dagar, samt andra patientgrupper med jämförbar immunsuppressiv behandling som innehåller till exempel högdosbehandling med kortikosteroider under längre tid eller T-cellsdepleterande läkemedel (2 – 5). Patienter med mindre intensiv immunsuppressiv behandling, som cancerpatienter med en neutropeniperiod ≤ 7 dagar, de flesta autologt SCT, vid många reumatiska och inflammatoriska tarmsjukdomar och en del autoimmuna sjukdomar, har oftast mindre risk för opportunistiska infektioner (4). ”Pneumoni är en av de vanligaste infektionerna hos immunsupprimerade” Vidare får många patientgrupper idag mer intensiv behandling med nya cytostatika och biologiska läkemedel, där kunskapen om hur infektionskänsligheten förändras i många fall är begränsad. Vid misstänkt pneumoni måste man därför tidigt göra en bred infektionsdiagnostik och riskbedömning innan behandling sätts in. Beroende på patientgrupp finner man en möjlig etiologi i cirka 50 % av fallen. Vanligast är bakteriell pneumoni. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 53 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Mikrobiologisk diagnostik Bakteriell pneumoni Antigenbaserad mikrobiologisk diagnostik som man ibland kan ha nytta av (för rutinprovtagning, se separat bakgrundsdokument Sjukhusförvärvade pneumonier – mikrobiologisk diagnostik): a) L egionella antigentest i urin för Legionella pneumophila serogrupp 1. b) Multiplex-PCR för luftvägsvirus från bronkoalveolärt lavage (BAL), nasofarynx (NPH). c) G alaktomannantest (polysackarid i cellväggen hos Aspergillus spp.) i BAL och blod för diagnos av aspergillusinfektion. PCR-metodik är för närvarande inte standardiserad. d) Pneumocystis jirovecii-detektion i BAL/sputum med PCR och immunfluorescens (IF). e) Beta-D-glukan i blod/BAL för diagnostik av svamp som Candida, Aspergillus och P. jirovecii som har beta-D-glukan i cellväggen, vilket saknas hos till exempel mucormykos. f) Cytomegalvirus (CMV)-PCR i BAL (blod). g) Adenovirus-PCR i blod. h) IGR A-test i blod vid misstanke om tuberkulos (Tb). Vid sjukhusförvärvad bakteriell pneumoni påvisas mera resistenta bakterier än vid samhällsförvärvad pneumoni, till exempel S. aureus, gramnegativa tarmbakterier som Enterobacter, Acinetobacter baumanii, Pseudomonas aeruginosa med flera. Den initiala behandlingen blir därför oftast bredspektrum-antibiotika med beaktande av tidigare antibiotikabehandling och antibiotikaprofylax och resistensläget på sjukhuset och avdelningen (1). Den högsta incidensen ses vid akut leukemibehandling och allogent SCT under neutropeniperioden, med en incidens på 15 % i äldre studier (3). Nyare studier där man gjort DT-thorax vid neutropen feber har påvisat infiltrat i upp till 50 % av fallen, varav cirka hälften uppskattades vara infektiösa. Pneumoni hos organtransplanterade är vanligast postoperativt, vilket beror på det kirurgiska ingreppet i thorax och övre delen av buken (största riskfaktorn) då patienterna har nedsatt hostförmåga och postoperativt behov av respirator/intensivvård. Det beror initialt mindre på den immunsuppressiva medicineringen (6,9–11). Överföring av mikroorganismer från det transplanterade organet är också en riskfaktor (12). Incidensen är högst vid lungtransplantation (cirka 15 %), lever- och hjärttransplantation (10 %) och lägst vid njurtransplantation. Mortaliteten i äldre studier var 25 – 60 % beroende på typ av transplantation och riskfaktorer. Nyare studier har visat lägre siffror (11,12). ”DT-thorax kan påvisa infiltrat fem dagar tidigare än lungröntgen” Radiologisk undersökning av lungorna Den kliniska situationen ska vägas in vid val av radiologisk metod. Hos patienter med kraftigt nedsatt immunförsvar och misstänkt pneumoni som inte svarar på initial empirisk behandling eller där man primärt misstänker en opportunistisk infektion, ska DT-thorax göras. DT-thorax är mera informativ och kan påvisa infiltrat fem dagar tidigare än lungröntgen (6). Karaktären av DT-thoraxfynden kan även ge vägledning om etiologin. Inget av fynden är dock specifikt för ett enda agens. Bronkoskopi/BAL Bronkoskopi/BAL är indicerat hos immunsupprimerade som inte svarar på den initiala empiriska behandlingen eller när opportunistisk infektion misstänks primärt. Empirisk behandling hos svårt sjuk patient får dock inte fördröjas i avvaktan på undersökning. Fynd av patologiskt agens har ofta varit 25 – 50 % hos febrila cancerpatienter med lunginfiltrat (7,8). Bakteriell etiologi är vanligast. Beroende på vilken patientkategori man studerat påvisades i varierande grad Aspergillus, P. jirovecii, CMV, luftvägsvirus, mykobakterier med flera (9). I 5 –15 % av fallen fann man polymikrobiell etiologi som ibland gör det svårt att avgöra om alla fynd är relevanta (10). Även om BAL har ifrågasatts ökar den sannolikheten att man får fram etiologiskt agens vid pneumoni och ibland kan diagnos endast sättas med denna undersökning, se avsnitt om Pneumoni orsakad av mögelsvamp. Ett negativt resultat kan också vara av betydelse, då man ofta kan reducera behandlingen och dess potentiella toxiska effekter. Även icke-infektiösa diagnoser kan bidra till att patienten får rätt behandling. 54 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Några problembakterier Stenotrophomonas maltophilia vid långvarig neutropeni och upprepad behandling med bredspektrumantibiotika (13). Förstahandsbehandling är trimetoprim-sulfametoxazol i högdos, som för pneumocystispneumoni (PCP). Pneumonin är svårbehandlad och har hög mortalitet. Burkholderia cepacia förekommer framför allt hos patienter med bronkiektasier och cystisk fibros där kolonisering ökar risken för pneumoni efter lungtransplantation (2). Legionella. Legionellapneumoni har hög mortalitet och morbiditet hos immunsupprimerade om den inte behandlas tidigt (5). Bakterier ansamlas i vattenledningssystem eller i varmvattenberedare med för låg temperatur. Lokala utbrott har förekommit på sjukhus. Även personer med svalgpares utgör en riskgrupp. Legionellaantigen i urin påvisar Legionella pneumophila serotyp 1. För att säkerställa diagnosen tas prov från sputum/trakealsekret/BAL för PCR-teknik som täcker in övriga serotyper. Behandling ges med makrolid- eller kinolonpreparat i minst tre veckor. Pneumoni orsakad av mögelsvamp Högriskpatienter är de med långvarig och djup neutropeni vid akut leukemi, medfödd granulocyt- eller T-cellsdefekt, nedsatt T-cellsförsvar efter transplantation och långtidsbehandling med kortikosteroider i högdos, ofta i kombination med cytostatika (14,15). Vanligast är Aspergillus fumigatus där mortaliteten tidigare var upp mot 90 %, men har minskat till 35 – 57 % med nya läkemedel för behandling och profylax samt bättre diagnostik (15 –17). Patienten kan vara koloniserad före ankomst till sjukhuset och/eller smittas på sjukhuset när till exempel byggnadsarbete pågår, och utvecklar pneumoni när immunsuppressiv behandling sätts in om patienten inte isoleras eller får profylax. Det första symtomet är ofta B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N feber, därefter tillkommer hosta och bröstsmärtor. För diagnos, som är svår, krävs ett histopatologiskt fynd eller mikrobiologiskt verifierade odlingar. CT-thoraxfynd som visar halo-sign eller så kallade crescentfynd, kan stärka misstanken om invasiv aspergillusinfektion. Inget av fynden är dock specifikt utan kan även ses vid bakteriell infektion eller annan mögelsvamp. Antigentester för diagnos av aspergilluspneumoni: Galaktomannantest är bäst utvärderat vid neutropeni (18). Flera falskt positiva korsreaktioner finns, till exempel betalaktamantibiotika (19). I första hand tas BAL-vätska för diagnostik (2,5,18,19). I kliniska prövningar vid neutropeni hos högriskpatienter har monitorering (ej enstaka prov) i blod med galaktomannan visat sig användbart för diagnos av aspergillusinfektion (18). Man fann att gränsvärde > 0,5 OD (ng/l) i BAL och blod indikerade sannolik aspergillusinfektion och i vissa studier mera specifikt vid > 1,0 OD (ng/l) (19–21). Hos organtransplanterade, andra patientgrupper och vid till exempel posakonazolprofylax är testen i blod osäkra och BAL ska göras för diagnostik. PCR-metodik finns för aspergillos men är för närvarande inte standardiserad. Ett positivt beta-D-glukantest i blod/BAL kan stödja aspergillosdiagnosen men är inte specifikt. Ett negativt galaktomannantest och beta-D-glukantest utesluter inte invasiv svampinfektion med den näst vanligaste mögelsvamparten mucormykos (Mucor, Rhizopus eller Rhizomucor). I vissa studier med vorikonazolprofylax har man sett ökad förekomst av mucormykos. Förstahandsbehandling vid aspergilluspneumoni är vorikonazol (15,16). Andrahandsval är liposomalt amfotericin B. Kombinationsbehandling med vorikonazol och echinocandin har visat gynnsamt resultat i en studie (20). Vid mucormykos ges liposomalt amfotericin B i högdos, > 5 mg/kg kroppsvikt. Posakonazol är ett alternativ. Vid svamppneumoni ska specialist tillfrågas. ”PCP förekommer framför allt när profylax inte getts eller har satts ut” Pneumocystispneumoni (PCP) Pneumocystis jirovecii orsakar pneumoni hos individer med nedsatt T-cellsförsvar (21,22). Friska personer koloniseras men utvecklar ingen sjukdom. Smittvägarna för P. jirovecii är inte helt klarlagda men svampen finns fritt i naturen och det har även beskrivits smitta mellan patienter på sjukhus (organtransplanterade). På lungröntgen ses oftast bilaterala, interstitiella infiltrat. Jämfört med hiv-infekterade har ickehiv-infekterade immunsupprimerade patienter oftast kortare insjuknandeperiod och färre symtom innan de utvecklar pneumoni. BAL-vätska visar färre antal organismer men kraftigare inflammatoriskt svar. Sjukdomsbilden är oftast svårare med högre frekvens av IVA-vård och respiratorbehandling samt en mortalitet på upp till 35 % i äldre studier, jämfört med cirka 7 % för hiv-infekterade (21,22). Innan profylax infördes var incidensen av PCP högst hos hjärt-lungtransplanterade och allogent SCT, 16 %, och hos övriga organtransplanterade 4 –11 % (3). Profylax med trimetoprim/sulfametoxazol är effektivt och genombrott är sällsynt. Med annan profylax är risken större. PCP ses nu mest när profylax inte getts eller har satts ut. Indikation för PCP-profylax har föreslagits när risken att insjukna är ≥ 3,5 % (21,22). Förstahandsbehandling är högdos trimetoprim/sulfametoxazol i 2 – 3 veckors tid med koncentrationsbestämning av trimetoprim eller sulfametoxazol. Om patienten är syrgaskrävande ges i de flesta fall tillägg av kortikosteroider, även om man inte påvisat samma effekt som vid hiv (5,21,22). Det finns även studier som visat sämre resultat. Alternativa behandlingar är intravenöst pentamidin, klindamycin med primakin och dapson med trimetoprim (21,22). Behandlingen är krävande och har toxiska effekter med bland annat njurpåverkan och neutropeni, varför det är viktigt att få rätt diagnos. I första hand tas BAL-vätska för diagnos med direktpåvisning av Pneumocystis jirovecii med PCR-teknik, helst kvantitativt, och immunfluorescens (IF) (23 –25). I andra hand tas inducerat sputumprov. Ett positivt beta-D-glukanvärde i serum kan stödja diagnosen men är inte specifikt. Ett negativt värde talar emot, men kan inte helt utesluta PCP (2,5). Efter behandling sätts profylax in, i första hand trimetoprim/sulfametoxazol. Cytomegalviruspneumoni CMV-pneumoni drabbar nästan enbart allogent stamcellstransplanterade (SCT), organtransplanterade och barn med grav, medfödd T-cellsdefekt (3,26,27). Däremot kan andra CMV-infektioner (reaktivering) ses vid behandling med alemtuzumab, antithymocytglobulin och fludarabin (28). Efter att antiviral profylax eller veckovis monitorering med PCR-CMV och tidig preemptiv behandling införts, är CMV-pneumoni ovanlig. Den kan dock förekomma efter utsatt profylax, kvarstående kronisk GVHD (graft-versushost disease) eller vid rejektionsbehandling. Kliniska symtom vid pneumoni är oftast ospecifika som torrhosta, dyspné och hypoxi medan feber kan saknas. För diagnos tas i första hand kvantitativ CMV-PCR i BAL, där ett positivt prov hos patient som har hög risk för CMV stärker diagnosen, men kliniska symtom, CT-thoraxfynd och eventuell detektion av andra agens måste vägas samman. Ett negativt CMV-PCR i BAL utesluter sannolikt CMVpneumoni. CMV-PCR-test i blod är ospecifikt och har ett mycket lågt prediktivt värde för CMV-pneumoni, även om ett negativt test minskar sannolikheten för diagnosen (28). Ett positivt immun-/histopatologiskt prov stärker diagnosen. Behandling ges i första hand med ganciklovir, alternativt natriumfoskarnet, och därefter för närvarande oftast med cidofovir samt ofta tillägg av immunglobuliner (29). I äldre studier var mortaliteten 70 % (3). En ny studie av allogent SCT visade en måttligt förbättrad överlevnad som berodde på antiviral behandling (30). Ingen säkerställd effekt sågs med tillägg av immunglobuliner. Riskfaktorer var lymfopeni, co-infektion med svamp eller bakterier och respiratorbehandling. Se även Läkemedelsverkets uppdaterade behandlingsrekommendation om farmakologisk behandling av cytomegalvirusinfektioner (31). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 55 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Luftvägsvirus De flesta infektioner med luftvägsvirus är samhällsförvärvade men smitta förekommer även på sjukhus (29). Diagnostik sker numera oftast med Multiplex-PCR med påvisande av 10 –21 olika luftvägsvirus från luftvägssekret. I första hand rekommenderas prov från BAL-vätska och i andra hand från NPH-sekret, men det är då inte säkert att samma fynd påvisas i de nedre som i de övre luftvägarna. Ökad risk för att drabbas av svår viruspneumoni har patienter med kraftigt nedsatt T-cellsförsvar, tidigt efter allogen SCT, kvarstående svår GVHD, lungtransplanterade och vid akut leukemibehandling (30). De vanligaste patogenerna är influensa A och B, RSV (respiratoriskt syncytialvirus), parainfluensa, metapneumo- och adenovirus som själva kan orsaka pneumonit eller bana väg för en sekundär bakteriell pneumoni (32). Risken för viruspneumoni beror även på egenskaperna hos luftvägsviruset som man drabbas av. Vid utbrottet 2009 av pandemiviruset A(H1N1) sågs en ökad förekomst av svår pneumoni hos friska individer vilket annars är ovanligt vid säsongsinfluensa. Däremot har immunsupprimerade en ökad risk för svår sjukdom även vid säsongsinfluensa (33). Tidig behandling rekommenderas därför mot influensa A och B. Om det inte föreligger resistens ges i första hand peroralt oseltamivir som absorberas bra. Alternativ är zanamivir som inhalation eller, vid svår pneumoni, som intravenös beredning som kan fås på licens (34,35). Eftersom immunsupprimerade har längre tids virusutsöndring ökar risken för resistensutveckling. Vid RSV-infektion ska helst tidig behandling sättas in: ribavirin till högriskgrupper redan vid övre luftvägssymtom, innan pneumoni utvecklats (36). Ribavirinbehandling mot parainfluensa rekommenderas inte. Adenoviruspneumonit är oftast en invasiv systeminfektion; behandlingsförsök har gjorts med cidofovir och immunglobuliner, samt brincidofovir som kan fås på licens och är mindre njurtoxiskt (34). Vid behandling ska expertis konsulteras. Detta talar för att immunsupprimerade patienter med andningssvikt inte ska förvägras intensivvård, inklusive respiratorvård, om de inte har en mycket dålig prognos på grund av sin underliggande sjukdom. Behandling När empirisk behandling sätts in ska förekomsten av multiresistenta bakterier på sjukhuset/avdelningen samt tidigare given antibiotika-, svamp- och antiviral behandling eller profylax vägas in. Detta innebär oftast bredspektrumantibiotika och vid allmänpåverkan ska även atypisk pneumoni täckas in (1). Hos högriskgrupperna ska även risken för opportunistiska infektioner vägas in när behandling ges. Infektionerna kan även vara polymikrobiella. Icke-infektiösa orsaker ska även utredas som biverkan av cytotoxiska läkemedel (metotrexatlunga), strålning, malignitet eller blödning. Specialist ska konsulteras vid svår pneumoni. Referenser 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. Mykobakterier För att minska risken för reaktivering av latent tuberkulos ska riskbedömning och, vid behov, screening med till exempel IGR A-test göras före insättande av immunsuppressiv behandling (2,5,35). Vid misstänkt infektion med Mycobacterium tuberculosis ska BAL göras innan behandling sätts in, efter beaktande av läkemedelsinteraktioner (35). Infektion med atypiska mykobakterier kan ske vid nedsatt T-cellsförsvar. Behandlingen är oftast långvarig med potentiellt toxiska läkemedel och man uppnår inte alltid utläkning (35). IVA-vård av immunsupprimerade patienter Tidigare inställning har varit att immunsupprimerade patienter inte ska vårdas på intensivvårdsavdelning eftersom de har dålig prognos. Nya data har dock visat en förbättrad överlevnad hos cancerpatienter på > 60 –70 % och även vid neutropeni med lunginfiltrat som respiratorbehandlats (5,37,38). Vid invasiv aspergillos var överlevnaden 33 %. 56 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. American Thoracic Society; Infectious Diseases Society of America. Guidelines for the management of adults with hospital-acquired, ventilator-associated, and healthcare-associated pneumonia. Am J Respir Crit Care Med. 2005;171:388–416. Letourneau AR, Issa NC, Baden LR. Pneumonia in the immunocompromised host. Curr Opin Pulm Med. 2014;20:272–9. Kotloff RM, Ahya VN, Crawford SW. Pulmonary complications of solid organ and hematopoietic stem cell transplantation. Am J Respir Crit Care Med. 2004;170:22–48. Freifeld AG, Bow EJ, Sepkowitz K A, et al. Clinical practice guideline for the use of antimicrobial agents in neutropenic patients with cancer: 2010 update by the infectious diseases society of america. Clin Infect Dis. 2011;52:e56–93. Maschmeyer G, Carratala J, Buchheidt D, et al. Diagnosis and antimicrobial therapy of lung infiltrates in febrile neutropenic patients (allogeneic SCT excluded): updated guidelines of the Infectious Diseases Working Party (AGIHO) of the German Society of Hematology and Medical Oncology (DGHO). Ann Oncol. 2015;26:21–33. Heussel CP, Kauczor HU, Heussel G, et al. Early detection of pneumonia in febrile neutropenic patients: use of thin-section CT. AJR Am J Roentgenol. 1997;169:1347–53. Chellapandian D, Lehrnbecher T, Phillips B, et al. Bronchoalveolar lavage and lung biopsy in patients with cancer and hematopoietic stem-cell transplantation recipients: a systematic review and metaanalysis. J Clin Oncol. 2015;33:501–9. Boersma WG, Erjavec Z, van der Werf TS, et al. Bronchoscopic diagnosis of pulmonary infiltrates in granulocytopenic patients with hematologic malignancies: BAL versus PSB and PBAL. Respir Med. 2007;101:317–25. Mulabecirovic A, Gaulhofer P, Auner HW, et al. Pulmonary infiltrates in patients with haematologic malignancies: transbronchial lung biopsy increases the diagnostic yield with respect to neoplastic infiltrates and toxic pneumonitis. Ann Hematol. 2004;83:420–2. Rolston KV, Bodey GP, Safdar A. Polymicrobial infection in patients with cancer: an underappreciated and underreported entity. Clin Infect Dis. 2007;45:228–33. Ikegami T, Shirabe K, Matono R, et al. Etiologies, risk factors, and outcomes of bacterial pneumonia after living donor liver transplantation. Liver Transpl. 2012;18:1060–8. Giannella M, Munoz P, Alarcon JM, et al. Pneumonia in solid organ transplant recipients: a prospective multicenter study. Transpl Infect Dis. 2014;16:232–41. Cho SY, Lee DG, Choi SM, et al. Stenotrophomonas maltophilia bloodstream infection in patients with hematologic malignancies: a retrospective study and in vitro activities of antimicrobial combinations. BMC Infect Dis. 2015;15:69. Lortholary O, Gangneux JP, Sitbon K, et al. Epidemiological trends in invasive aspergillosis in France: the SAIF network (2005-2007). Clin Microbiol Infect. 2011;17:1882–9. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N 15. Gregg KS, Kauffman CA. Invasive Aspergillosis: Epidemiology, Clinical Aspects, and Treatment. Seminars in respiratory and critical care medicine. 2015;36:662–72. 16. Herbrecht R, Denning DW, Patterson TF, et al. Voriconazole versus amphotericin B for primary therapy of invasive aspergillosis. N Engl J Med. 2002;347:408–15. 17. Cornely OA, Maertens J, Winston DJ, et al. Posaconazole vs. fluconazole or itraconazole prophylaxis in patients with neutropenia. N Engl J Med. 2007;356:348–59. 18. Miceli MH, Maertens J. Role of Non-Culture-Based Tests, with an Emphasis on Galactomannan Testing for the Diagnosis of Invasive Aspergillosis. Seminars in respiratory and critical care medicine. 2015;36:650–61. 19. Clancy CJ, Jaber R A, Leather HL, et al. Bronchoalveolar lavage galactomannan in diagnosis of invasive pulmonary aspergillosis among solid-organ transplant recipients. J Clin Microbiol. 2007;45(6):1759–65. 20. Marr K A, Schlamm HT, Herbrecht R, et al. Combination antifungal therapy for invasive aspergillosis: a randomized trial. Ann Intern Med. 2015;162:81–9. 21. Cooley L, Dendle C, Wolf J, et al. Consensus guidelines for diagnosis, prophylaxis and management of Pneumocystis jirovecii pneumonia in patients with haematological and solid malignancies, 2014. Intern Med J. 2014;44:1350–63. 22. Martin SI, Fishman JA, Practice ASTIDCo. Pneumocystis pneumonia in solid organ transplantation. Am J Transplant. 2013;13:272–9. 23. Muhlethaler K, Bogli-Stuber K, Wasmer S, et al. Quantitative PCR to diagnose Pneumocystis pneumonia in immunocompromised nonHIV patients. Eur Respir J. 2012;39:971–8. 24. Meyers JD, Pifer LL, Sale GE, et al. The value of Pneumocystis carinii antibody and antigen detection for diagnosis of Pneumocystis carinii pneumonia after marrow transplantation. Am Rev Respir Dis. 1979;120:1283–7. 25. Azoulay E, Bergeron A, Chevret S, et al. Polymerase chain reaction for diagnosing pneumocystis pneumonia in non-HIV immunocompromised patients with pulmonary infiltrates. Chest. 2009;135:655–61. 26. Solidoro P, Costa C, Libertucci D, et al. Tailored cytomegalovirus management in lung transplant recipient: a single-center experience. Transplant Proc. 2013;45:2736–40. 27. Travi G, Pergam SA. Cytomegalovirus pneumonia in hematopoietic stem cell recipients. J Intensive Care Med. 2014;29:200–12. 28. Fassas AB, Bolanos-Meade J, Buddharaju LN, et al. Cytomegalovirus infection and non-neutropenic fever after autologous stem cell transplantation: high rates of reactivation in patients with multiple myeloma and lymphoma. Br J Haematol. 2001;112:237–41. 29. Ridgway JP, Bartlett AH, Garcia-Houchins S, et al. Influenza among afebrile and vaccinated healthcare workers. Clin Infect Dis. 2015;60:1591–5. 30. Renaud C, Campbell AP. Changing epidemiology of respiratory viral infections in hematopoietic cell transplant recipients and solid organ transplant recipients. Curr Opin Infect Dis. 2011;24:333–43. 31. Läkemedelsverket. Farmakologisk behandling av cytomegalvirusinfektioner – uppdaterad rekommendation. Information från Läkemedelsverket 2010:(21)2. 32. Hirsch HH, Martino R, Ward KN, et al. Fourth European Conference on Infections in Leukaemia (ECIL-4): guidelines for diagnosis and treatment of human respiratory syncytial virus, parainfluenza virus, metapneumovirus, rhinovirus, and coronavirus. Clin Infect Dis. 2013;56:258–66. 33. Folkhälsomyndigheten. Rekommendationer för profylax och behandling av influensa. 2015. Upplaga 3:1. Artikelnummer: 15052. 34. Lee YJ, Huang YT, Kim SJ, et al. Adenovirus Viremia in Adult CD34 Selected Hematopoietic Cell Transplant Recipients: Low Incidence and High Clinical Impact. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Aug 28. pii: S1083-8791(15)00548–0. [Epub ahead of print] 35. Kupeli E, Eyuboglu FO, Haberal M. Pulmonary infections in transplant recipients. Curr Opin Pulm Med. 2012;18:202–12. 36. Läkemedelsverket. Handläggning av RSV-infektioner. Information från Läkemedelsverket 2015:(26)5. 37. Azoulay E, Mokart D, Pene F, et al. Outcomes of critically ill patients with hematologic malignancies: prospective multicenter data from France and Belgium--a groupe de recherche respiratoire en reanimation onco-hematologique study. J Clin Oncol. 2013;31:2810–8. 38. Azoulay E, Pene F, Darmon M, et al. Managing critically Ill hematology patients: Time to think differently. Blood Rev. 2015 Apr 26. pii: S0268-960X(15)00030-2. [Epub ahead of print] Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 57 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Vårdrelaterad pneumoni – pediatriska aspekter Margareta Eriksson, Jonas Berner, Sten-Erik Bergström Sammanfattning I detta bakgrundsdokument används begreppet vårdrelaterad pneumoni istället för sjukhusförvärvad pneumoni. VAP (ventilatorassocierad pneumoni) ses här som en undergrupp till vårdrelaterade pneumonier (se Inledning). Vårdrelaterad pneumoni är inte lika vanlig hos barn som hos vuxna. Den är dock den näst vanligaste nosokomiala infektionen efter misstänkt eller verifierad sepsis. Det är möjligt att det finns en underdiagnostik där barn med sepsis och lungröntgenförändringar ofta endast får diagnosen sepsis. Majoriteten av studier har fokuserat på pneumoni hos barn som respiratorvårdats (VAP). Rapporterad frekvens varierar stort beroende på vilken grupp av barn som inkluderats i olika studier. Frekvensen tycks dock ha minskat under senare år, förhoppningsvis till följd av förebyggande åtgärder. Hos barn nämns siffror på 3–10 % av respiratorvårdade barn eller 0,5–3 per 1 000 respiratorvårddagar. Inom neonatalogin är siffrorna ännu osäkrare med 5–6 per 1 000 respiratordagar hos extremprematurer. Riskfaktorer för vårdrelaterad pneumoni utgörs av ”syndromdiagnos”, steroidbehandling och reintubation. På neonatalavdelningar är låg födelsevikt, sondmatning och reintubation riskfaktorer. Diagnosen grundar sig på kliniska symtom, röntgenförändringar och mikrobiologi. Tolkning av röntgenbilder är speciellt svår hos små barn på grund av hög förekomst av atelektaser. Flera provtagningsmetoder har hög känslighet men låg specificitet. Bronkoalveolärt lavage (BAL) framhålls som den bästa metoden men i praktiken används ofta trakealaspirat (specificitet 40 %). Den vanligaste påvisade etiologin är S. aureus, Pseudomonas och H. influenzae. Ett framgångsrikt förebyggande arbete kräver en samsyn hos personal avseende en kombination av åtgärder såsom högläge, munvård, översyn av respiratorslangar, handhygien samt naturligtvis extubation snarast möjligt. I flertalet interventionsstudier har man använt sig av kuffad tub och ofta också syrahämmande medicinering. Inledning Sjukhusförvärvad pneumoni (hospital-acquired pneumonia, HAP) är i realiteten ovanlig hos barn som tillbringar så mycket tid som möjligt i hemmet. I detta bakgrundsdokument används därför istället begreppet vårdrelaterad pneumoni, vilken inte nödvändigtvis uppstår efter mer än 48 timmars inläggning, vilket annars är definitionen av HAP. Ventilatorassocierad pneumoni (VAP) ses i detta dokument som en undergrupp till vårdrelaterade pneumonier. Vårdrelaterad pneumoni är inte lika vanlig hos barn som hos vuxna. Bland nosokomiala infektioner hos barn är den 58 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 dock nummer två i ordningen efter verifierad eller suspekt sepsis (1,2). Som diskuteras nedan i avsnittet om Frekvens är sepsis en riskfaktor för vårdrelaterad pneumoni. Det är möjligt att man inte alltid sätter diagnosen vårdrelaterad pneumoni på barn som redan fått diagnosen nosokomial sepsis. Det är också möjligt att beteckningen vårdrelaterad kan vara svår att definiera hos barn när dessa har korta men upprepade vårdtillfällen på sjukhuset. Barn skiljer sig från vuxna genom specifika riskfaktorer, till exempel olika missbildningar och bronkopulmonell dysplasi (BPD) som utgörs av en lungskada i en ännu inte färdigutvecklad lunga. Andra väsentliga riskfaktorer är det omogna immunsystemet och att de yngsta barnen saknar immunologiskt minne, vilket gör dem mottagliga för primära virusinfektioner (3). Andra skillnader är barns annorlunda andningsmekanik och ökad atelektasbenägenhet. Detta medför en ökad risk för pneumoni efter kirurgi jämfört med äldre barn. Gastroesofageal reflux (GER), orsakad av omogenhet, är vanligt hos barn (85 %). Ett maximum ses vid 2–3 månaders ålder och sedan försvinner vanligtvis problemen vid 12–18 månaders ålder (4). Långvarig användning av matningssonder är ytterligare en bidragande orsak. Flertalet rapporter som diskuterar vårdrelaterad pneumoni hos barn beskriver pneumoni i samband med respiratorvård (VAP) (5–7). I en översiktsartikel från 2011 har man gjort en systematisk översikt täckande perioden 1947–2010 och samlat 48 artiklar från 265 studier, men även behövt komplettera med resultat från 61 artiklar avseende vuxna för att nå de slutsatser som presenteras nedan. Jämförelse och beräkning av frekvens försvåras av variationen i undersökta patientgrupper, som omfattas av en brännskadeavdelning i Sydafrika, en intensivvårdsavdelning med huvudsakligen planerad kardiologi eller mera blandade barnintensivvårdsavdelningar (5–7). Neonatalenheter utgör en speciell miljö, men miljön kan variera beroende på om enheten även vårdar postoperativ neonatal kirurgi och kardiologi eller enbart prematura barn. Frekvens I en metaanalys av nio studier har man för barnintensivvårdsavdelningar (BIVA) angett en VAP-frekvens på 3–10 % av respiratorvårdade barn eller 5–11,6 per 1 000 respiratordagar (7). Mera aktuella studier anger betydligt lägre frekvenser, speciellt de som haft för avsikt att även introducera och utvärdera preventiva åtgärder (8,9). Vid Astrid Lindgrens Barnsjukhus identifierades 14 barn under perioden 2011–2014, vilket motsvarar en incidens på 0,5–3,4 per 1 000 respiratordagar. En högre frekvens anges från neonatalavdelningar, såsom 20 % bland extremprematurer eller 4–6 per 1 000 respiratordagar (10,11). Incidensen på svenska neonatalavdelningar är oklar och kan till exempel inte utläsas säkert från Svenskt Neonatalt Kvalitetsregister. Som antytts ovan kan barn med verifierad sepsis missas då en samtidig pneumoni inte uppfattats som en egen diagnos. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N På Astrid Lindgrens Barnsjukhus kunde lungröntgenförändringar hittas hos 10 av 19 prematurer med verifierad sepsis (inte orsakade av lågpatogener såsom koagulasnegativa stafylokocker, KNS) under ett år, 2013–2014. Hos fem prematurer förelåg klara belägg för pneumoni (fyra fall av S. aureus och ett av grupp B-streptokocker, GBS). Ingen av dessa hade tilläggsdiagnos pneumoni. Diagnos Diagnosen baseras på kliniska symtom, såväl infektionsrelaterade (feber, leukocytos, leukopeni, CRP-stegring) som förändringar av sekret (purulent eller ökad mängd), kompletterat med röntgenförändringar och påvisande av etiologi med hjälp av mikrobiologi. ”Diagnosen grundar sig på kliniska symtom, röntgenförändringar och mikrobiologi” Kliniska symtom, speciellt infektionsrelaterade, har såväl dålig sensitivitet som specificitet och differentialdiagnosen mot sepsis kan vara svår. Bedömning av lungröntgenbilder är speciellt svår inom neonatalogin, vilket visades i en studie där man identifierat 37 barn som med kliniska kriterier fått diagnosen VAP. Diagnosen kunde endast verifieras hos sju (20 %) av barnen, huvudsakligen sedan radiologer granskat bilderna (12). CPIS (clinical pulmonary infection score) är inte anpassad till barn, men i USA har man utarbetat en klassifikation där man skiljer på barn under ett år och barn ett till tolv år samt barn över tolv år. Vid jämförelse är det inte så stora skillnader mellan dessa tre grupper, men hos barn under ett år lyfter man fram förändringar i gasutbyte samt förekomst av apnéer och hos yngre barn hosta och wheezing. Dessa symtom är värdefulla hos barn som inte respiratorvårdas, men vid VAP är det naturligtvis svårt att identifiera apnéer och hosta hos barn som respiratorvårdas (13). Riskfaktorer I många avseenden föreligger samma riskfaktorer hos barn som hos vuxna. I en metaanalys avseende barn med VAP från perioden 2000–2010 återfanns nio artiklar med sammanlagt 213 barn och 4 351 kontroller (14). I denna analys kunde man identifiera specifika riskfaktorer och lyfte fram dem som förekom i minst två studier, såsom ”syndromdiagnos” och steroidbehandling, men även reintubation, samtidig sepsis och tidigare antibiotikabehandling. Gastroesofageal reflux är som tidigare nämnts vanligt hos barn och var i denna analys inte generellt relaterat till VAP. Man kan dock identifiera speciella riskgrupper med kvarstående gastroesofageal reflux, såsom de som opererats för missbildningar eller har en CP-skada. Ketogen kost (för krampbehandling) som har ett högt fettinnehåll ökar risken för aspirationspneumoni. Baklofen som används hos barn med CP-skada har i en studie rapporterats ha en skyddande effekt (15). Neonatala riskfaktorer har analyserats i en annan metaanalys omfattande åtta studier, 370 fall och 1 071 kontroller (16). I denna översikt fann man tio riskfaktorer, bland annat låg födelsevikt, reintubation, enteral uppfödning samt, som väntat, vårdtidens längd. Mikrobiologi – provtagning Flertalet studier där olika metoder för mikrobiologisk provtagning har diskuterats och jämförts har utförts på vuxna (5,7). Hos små barn har vissa provtagningsmetoder sina begränsningar på grund av små strukturer. Möjlighet till provtagning skiljer sig också beroende på om barnet är intuberat (om frågeställningen gäller VAP) eller inte. I det senare fallet är oftast endast provtagning från nasofarynx möjlig. Denna provtagning kan hos det nästan alltid koloniserade barnet vara värdefull för att påvisa bärarskap av resistent bakterie (exempelvis pneumokocker eller H. influenzae) samt naturligtvis för att påvisa virus. ”Från 4–5 års ålder kan barn ofta förmås lämna sputa” Från 4–5 års ålder kan barn ofta förmås lämna sputa, eventuellt med hjälp av sjukgymnast, varvid prov kan erhållas genom så kallad ”inducerad sputa”. BAL kräver narkos och har därför endast använts i begränsad omfattning. Hos barn som är immunsupprimerade, undernutrierade, har bronkiektasier eller liknande underliggande tillstånd ökar risken att, oavsett orsak till sjukvård, dra på sig en komplicerande pneumoni. Hos dessa patientgrupper kan mer invasiv diagnostik som till exempel bronkoskopi övervägas tidigt i sjukdomsförloppet. Som nämnts har större delen av uppmärksamheten riktats mot diagnostik av VAP. I en nyligen genomförd studie där läkare på ett antal BIVA i USA tillfrågats hur de skulle agera i tre hypotetiska fall visade det sig att endast ett fåtal skulle utföra BAL-undersökning och att man i stället förlitade sig på TA (trakealaspirat) (17). Samma författare visade samtidigt att kolonisering av trakea ökar snabbt efter intubation och att det är omöjligt att skilja mellan infektion och kolonisering (18). Fynd i trakealodling påverkades av samtidig antibiotikabehandling, positiviteten minskade då från 64 % till 46 %. Färre positiva odlingar fick man om odlingen togs genom en separat kateter i stället för genom den kvarliggande katetern. På barnintensiven (BIVA) vid Astrid Lindgrens Barnsjukhus har man regelbundet tagit trakealodling på intuberade patienter och visat att cirka 50 % är koloniserade inom fyra dygn. Då man använde sig av konsekutiva odlingar kunde man konstatera stora variationer i bakteriefynd med åtföljande tolkningssvårigheter. Detta kan jämföras I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 59 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N med en studie där barn provtogs med två timmars mellanrum och reproducerbarhet kunde påvisas. Positivt prov förelåg i 93 % i båda proven, samma typning av bakterier i 86 % och samma mängd i 79 % (19). I samma prospektiva studier som omfattade 30 konsekutiva barn, varav 33 % med VAP, jämfördes kliniska kriterier, BAL och TA. Sammanfattningsvis fann man att kliniska symtom och TA hade hög känslighet (100 respektive 90 %) men låg specificitet (15 % respektive 40 %) (20). Även om barnet är intuberat är det inte alltid möjligt att utföra konventionell BAL då det inte går att föra ner ett bronkoskop om tuben är alltför liten. I dessa situationer kan det istället bli aktuellt att använda sig av så kallad ”blind BAL” (20). En orsak till falskt positiva odlingsfynd vid BAL är att bronkoskopet har kontaminerats av mikroorganismer som enbart växer i tuben. Framför allt hos immunsupprimerade barn kan denna kontaminering utgöra ett problem, varför man i dessa situationer gärna använder sig av skyddad borste som också kan utföras blint utan hjälp av bronkoskop. Att kombinera ”skyddad borste” med BAL ger mer information än de båda undersökningarna var för sig (5). Bakteriologiska fynd har studerats i nio pediatriska studier under perioden 1999–2009 (7). Man fann då Pseudomonas i en frekvens på 10–56 %, Klebsiella enterobacter 3–15 %, H. influenzae 9–10 % samt S. aureus 11–38 %. Hos enstaka barn fann man bakterier som Serratia, Stenotrophomonas och Acinetobacter. Mer än en bakterie förekommer hos upp till 30 %. Vid BIVA på Astrid Lindgrens Barnsjukhus fann man hos barn med verifierad VAP S. aureus hos 50 %, Pseudomonas hos 14 % och ingen växt hos 14 %. Hos enstaka barn fanns Klebsiella, Moraxella och H. influenzae. Virus är den vanligaste etiologin (85 %) vid samhällsförvärvad pneumoni hos barn. För 30 år sedan gällde samma sak för nosokomial pneumoni (21). Störst problem orsakades då liksom nu av respiratoriskt syncytialvirus (RSV) där hälften hade pneumoni. Parainfluensa, det virus som utsöndras längst, var i denna tidigare studie dock sällan förenat med pneumoni. Nyligen har man ånyo uppmärksammat hur nosokomial RSV-pneumoni är en signifikant bidragande orsak till mortalitet hos barn som vårdas på barnintensivvårdsavdelningar (22,23). I denna miljö förekommer även samtidig infektion med RSV och bakterier (H. influenzae och S. aureus) (24). Bland 352 barn med RSV fann man tecken till bakteriell infektion hos 36 %. Den bakteriella infektionen verifierades med feber, leukocytos, röntgenfynd och positiv TA-odling med > 105 bakterier. ”För att bedöma röntgenbilder rätt krävs stor erfarenhet, gärna av en barnradiolog” Förebyggande Förebyggande arbete är väsentligt då VAP är förenad med längre vårdtid, ökad mortalitet och högre kostnad. Två publicerade studier har genom att införa en kombination av åt60 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 gärder (bundle) lyckats minska såväl VAT (ventilatorassocierad trakeobronkit) som VAP (8,9). Man lyckades minska VAT från 3,9 till 1,8 fall per 1 000 respiratordagar. I denna studie användes i stort sett samma definition för VAT och VAP, dock med undantaget att patienterna med VAT inte var röntgade. Man lyckades minska VAP från 5,6 till 0,3 fall per 1 000 respiratordagar. Faktorer som ingick i VAT- och VAP-förebyggande arbete utgjordes av högläge (30–45 graders lutning), munvård var fjärde timme, sugning av munhålan före sugning av endotrakealtub, handhygien och extubation så snart som möjligt. Andra faktorer som diskuterats som värdefulla är översyn av respiratorslangar med dränage och sugning med slutet sugsystem. I båda studierna ingick redan kuffad tub samt syrahämmande behandling som rutin. Den viktigaste faktorn för framgångsrikt införande av dessa åtgärder visade sig vara att införa en komponent i taget. Det var viktigt att personalen var delaktig och att man inte gick vidare med nästa åtgärd innan man var säker på att alla var överens om den just införda komponentens betydelse. Syrahämmare har studerats i en mindre studie, där man inte kunde påvisa någon skyddseffekt mot VAP med H2blockare, protonpumpshämmare eller sukralfat jämfört med en kontrollgrupp. Noteras bör dock att man i denna studie från Turkiet hade ett litet antal barn och mycket höga frekvenser för VAP (närmare 50 %) (25). Andra förebyggande åtgärder som diskuterats även på barn är SDD (selective digestive decontamination). En metaanalys av fyra studier omfattande 335 barn fann att VAP förekom hos 2,9 % i den aktiva gruppen och hos 9,7 % i den grupp som inte fått någon aktiv behandling (det vill säga tillägg av orala antibiotika till parenteralt cefotaxim), men man fann ingen skillnad i mortalitet (26). I en nyligen publicerad studie omfattande 150 barn fann man att tillförsel av probiotika minskade incidensen av VAP från 49 % till 7 %, men utan påvisbar skillnad i mortalitet (27). En hypotes är att vårdrelaterad pneumoni uppstår genom kolonisering av nedre luftvägar i form av trakeobronkit (VAT). VAT har då ansetts vara ett förstadium, även om det kan vara svårt att skilja mellan kolonisation och infektion. I en studie försökte man förebygga utveckling av VAT genom antibiotikabehandling. Antibiotika gavs till 150 av 1 616 barn som respiratorbehandlats i mer än 48 timmar (118 uppfyllde kriterierna för VAT). Det förelåg ingen skillnad mellan lång behandling, mer än sju dagar, eller kortare behandling vad gällde att förebygga VAT. Istället kunde man visa att lång behandlingstid ledde till kolonisation med resistenta bakterier (28). En sammanfattning av förebyggande åtgärder finns i Tabell I. Rekommendationer Rekommendationer måste naturligtvis anpassas till aktuell patientgrupp, undersökningsmöjligheter vad gäller assistans för erhållande av till exempel BAL-sköljvätska samt lokalt resistensmönster (5,7,29). • Diagnos ställs genom en kombination av kliniska symtom med hänsyn taget till normalvärden för åldern samt nedanstående fynd, vilket ger en relativt hög sensitivitet men en sämre specificitet. B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Forts. rekommendationer • • • För att bedöma röntgenbilder rätt krävs stor erfarenhet, gärna av en barnradiolog. För mikrobiologisk diagnostik föredras BAL, vilket i verkligheten dock oftast blir TA. Antibiotikabehandling bör anpassas till odlingsfynd. Det är viktigt att behandling sätts in så snart som möjligt, men att denna omprövas efter odlingssvar. Med hänsyn taget till fynd i flera studier bör åtminstone S. aureus, Pseudomonas samt H. influenzae täckas i empirisk behandling. Detta betyder att samma rekommendationer som hos vuxna bör kunna användas, dock med hänsyn taget till dos och doseringsintervall för aktuell grundsjukdom och ålder. Hos barn med svåra infektioner, där behandlingsalternativ saknas, kan behandling behöva ges även med preparat som saknar indikation för den aktuella åldersgruppen. Ibland kan man också behöva använda dosering som avviker från den enligt produktinformationen godkända. Se vidare Tabell II. Tabell I. Sammanfattning av åtgärder som förebygger vårdrelaterad pneumoni (8,9). Åtgärd Ansvarig målgrupp Höjd huvudända, minst 30 graders lutning Omvårdnad Munvård var fjärde timme Omvårdnad Tidig extubation Behandlande team Sugning i munhåla före sugning i endotrakealtub samt användning av slutet sugsystem Omvårdnad Handhygien (sprita händerna) före och efter patientkontakt Behandlande team Tabell II. Dosering vid behandling av vårdrelaterad pneumoni hos barn efter nyföddhetsperioden. Antibiotika Dosering1 Cefotaxim 30 mg/kg × 3 Klindamycin Piperacillin/tazobactam 10 mg/kg × 3–4 2 80 mg/10 mg/kg × 3–4 Ciprofloxacin 10–15 mg/kg × 2 Meropenem3 20(–30) mg/kg × 3 Vankomycin 10–20 mg/kg × 3–4 Linezolid4 10 mg/kg × 3 Ganciklovir 4 5 mg/kg × 2 Barn i åldrarna 3–12 år har ett högre clearance och kan behöva fler doser. Lägre doser kräver kortare doseringsintervall. Beträffande maximal antibiotikados hänvisas till produktresumé för respektive preparat. 2 Har indikation för barn ≥ 2 år. 3 Har indikation för barn ≥ 3 månader. 4 Saknar indikation för barn. 1 Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 61 B A KG R U N D S D O K U M E N TAT I O N Referenser 1. Grohskopf LA, Sinkowitz-Cochran RL, et al. A national point-prevalence survey of pediatric intensive care unit-acquired infections in the United States. J Pediatr. 2002;140:432–8. Raymond J, Aujard Y. Nosocomial infections in pediatric patients: a European, multicenter prospective study. European Study Group. Infect Control Hosp Epidemiol. 2000;21:260–3. Bradley JS. Considerations unique to pediatrics for clinical trial design in hospital-acquired pneumonia and ventilator-associated pneumonia. Clin Infect Dis. 2010;51 Suppl 1:S136–43. Solana Garcia MJ, Lopez-Herce Cid J, Sanchez Sanchez C. Gastroesophageal reflux in critically ill children: A review. ISRN Gastroenterol. 2013;2013:824320. Foglia E, Meier MD, Elward A. Ventilator-associated pneumonia in neonatal and pediatric intensive care unit patients. Clin Microbiol Rev. 2007;20:409–25, table of contents. Rogers AD, Deal C, Argent AC, et al. Ventilator associated pneumonia in major paediatric burns. Burns. 2014;40:1141–8. Venkatachalam V, Hendley JO, Willson DF. The diagnostic dilemma of ventilator-associated pneumonia in critically ill children. Pediatr Crit Care Med. 2011;12:286–96. Bigham MT, Amato R, Bondurrant P, et al. Ventilator-associated pneumonia in the pediatric intensive care unit: characterizing the problem and implementing a sustainable solution. J Pediatr. 2009;154:582–7 e2. Muszynski JA, Sartori J, Steele L, et al. Multidisciplinary quality improvement initiative to reduce ventilator-associated tracheobronchitis in the PICU. Pediatr Crit Care Med. 2013;14:533–8. Apisarnthanarak A, Holzmann-Pazgal G, Hamvas A, et al. Ventilator-associated pneumonia in extremely preterm neonates in a neonatal intensive care unit: characteristics, risk factors, and outcomes. Pediatrics. 2003;112:1283–9. Yuan TM, Chen LH, Yu HM. Risk factors and outcomes for ventilator-associated pneumonia in neonatal intensive care unit patients. J Perinat Med. 2007;35:334–8. Cordero L, Ayers LW, Miller RR, et al. Surveillance of ventilatorassociated pneumonia in very-low-birth-weight infants. Am J Infect Control. 2002;30:32–9. Gupta S, Boville BM, Blanton R, et al. A multicentered prospective analysis of diagnosis, risk factors, and outcomes associated with pediatric ventilator-associated pneumonia*. Pediatr Crit Care Med. 2015;16:e65–73. Liu B, Li SQ, Zhang SM, et al. Risk factors of ventilator-associated pneumonia in pediatric intensive care unit: a systematic review and meta-analysis. J Thorac Dis. 2013;5:525–31. Li S, Shi S, Chen F, Lin J. The effects of baclofen for the treatment of gastroesophageal reflux disease: a meta-analysis of randomized controlled trials. Gastroenterol Res Pract. 2014;2014:307805. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 10. 11. 12. 13. 14. 15. 16. Tan B, Zhang F, Zhang X, et al. Risk factors for ventilator-associated pneumonia in the neonatal intensive care unit: a meta-analysis of observational studies. Eur J Pediatr. 2014;173:427–34. 17. Willson DF, Kirby A, Kicker JS. Respiratory secretion analyses in the evaluation of ventilator-associated pneumonia: a survey of current practice in pediatric critical care. Pediatr Crit Care Med. 2014;15:715–9. 18. Willson DF, Conaway M, Kelly R, Hendley JO. The lack of specificity of tracheal aspirates in the diagnosis of pulmonary infection in intubated children. Pediatr Crit Care Med. 2014;15:299–305. 19. Gauvin F, Lacroix J, Guertin MC, et al. Reproducibility of blind protected bronchoalveolar lavage in mechanically ventilated children. Am J Respir Crit Care Med. 2002;165:1618–23. 20. Gauvin F, Dassa C, Chaibou M, et al. Ventilator-associated pneumonia in intubated children: comparison of different diagnostic methods. Pediatr Crit Care Med. 2003;4:437–43. 21. Hall CB. Hospital-acquired pneumonia in children: the role of respiratory viruses. Semin Respir Infect. 1987;2:48–56. 22. Lee YI, Peng CC, Chiu NC, et al. Risk factors associated with death in patients with severe respiratory syncytial virus infection. J Microbiol Immunol Infect. 2014: S1684–1182(14)00204–7. 23. Thorburn K, Riordan A. Pulmonary bacterial coinfection in infants and children with viral respiratory infection. Expert Rev Anti Infect Ther. 2012;10:909–16. 24. Levin D, Tribuzio M, Green-Wrzesinki T, et al. Empiric antibiotics are justified for infants with respiratory syncytial virus lower respiratory tract infection presenting with respiratory failure: a prospective study and evidence review. Pediatr Crit Care Med. 2010;11:390–5. 25. Yildizdas D, Yapicioglu H, Yilmaz HL. Occurrence of ventilator-associated pneumonia in mechanically ventilated pediatric intensive care patients during stress ulcer prophylaxis with sucralfate, ranitidine, and omeprazole. J Crit Care. 2002;17:240–5. 26. Petros A, Silvestri L, Booth R, et al. Selective decontamination of the digestive tract in critically ill children: systematic review and metaanalysis. Pediatr Crit Care Med. 2013;14:89–97. 27. Banupriya B, Biswal N, Srinivasaraghavan R, et al. Probiotic prophylaxis to prevent ventilator associated pneumonia (VAP) in children on mechanical ventilation: an open-label randomized controlled trial. Intensive Care Med. 2015;41:677–85. 28. Tamma PD, Turnbull AE, Milstone AM, et al. Ventilator-associated tracheitis in children: does antibiotic duration matter? Clin Infect Dis. 2011;52:1324–31. 29. Morrow BM, Argent AC, Jeena PM, et al. Guideline for the diagnosis, prevention and treatment of paediatric ventilator-associated pneumonia. S Afr Med J. 2009;99:255–67. Samtliga bakgrundsdokumentationer finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 62 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Humanläkemedel En läkemedelsmonografi är Läkemedelsverkets bedömning av effekt och säkerhet samt en övergripande värdering av läkemedlets plats i terapin. Till skillnad från produktresuméer och bipacksedlar, som måste finnas för varje godkänt läkemedel, skrivs inte monografier för alla läkemedel, men för de flesta nya substanser eller nya indikationer. Monografierna finns även att läsa på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Elvanse Vuxen (lisdexamfetamindimesylat) ATC-kod: N06BA12 Läkemedelsform, styrka: Kapsel, hård, 30 mg, 50 mg och 70 mg Innehavare av godkännande för försäljning: Shire Pharmaceutical Contracts Ltd. Ombud: Shire Sweden AB Datum för godkännande: 26 februari 2015 Godkännandeprocedur: Decentraliserad procedur Indikation Bakgrund Elvanse Vuxen är indicerat som en del av ett omfattande behandlingsprogram anpassat för adhd (Attention Deficit Hyperactivity Disorder) hos vuxna. Ett omfattande behandlingsprogram inkluderar vanligtvis psykologiska, pedagogiska, beteendemässiga, yrkesmässiga och sociala åtgärder såväl som farmakoterapi. Diagnos ska ställas enligt aktuella DSM-kriterier eller enligt riktlinjerna i ICD och ska grunda sig på en fullständig anamnes och en multidisciplinär utredning och bedömning av patienten. Elvanse Vuxen är inte indicerat för alla patienter och beslutet att använda läkemedlet måste grundas på en noggrann bedömning av svårighetsgrad och kronicitet av patientens symtom samt kliniskt svar på eventuella tidigare farmakoterapier för behandling av adhd. Risken för missbruk och felaktig användning måste alltid tas i beaktande. Behandlingen ska ske under överinseende av specialist på beteendestörningar. För fullständig indikationstext, se produktresumé. Som ett komplement till övrig behandling kan läkemedel lindra kärnsymtomen vid adhd, det vill säga ouppmärksamhet, hyperaktivitet och impulsivitet, och bidra till en förbättring av funktionsnivån. Både centralstimulerande och icke centralstimulerande läkemedel har påvisad effekt på kärnsymtom vid adhd. Bedömning av tillståndets svårighetsgrad samt av individens förutsättningar för god följsamhet avgör om läkemedelsbehandling för adhd ska inledas. Metylfenidat (Concerta) introducerades 2002 som det första godkända läkemedlet för behandling av adhd hos barn och ungdomar i Sverige. Sedan dess har flera andra centralstimulerande och ett icke-centralstimulerande läkemedel godkänts. Amfetamin och dexamfetamin har enbart funnits tillgängliga för licensförskrivning. Flera av dessa läkemedel har över tid fått en utökad indikation, först för fortsatt behandling av ungdomar in i vuxen ålder och därefter för nyinsättning hos vuxna med adhd. Elvanse Vuxen godkändes i februari 2015 och är det senaste läkemedlet för behandling av adhd som erhållit vuxenindikation (1). Dosering Dosen ska anpassas till patientens terapeutiska behov och respons. Noggrann dostitrering krävs vid start av behandling med Elvanse Vuxen. Rekommenderad startdos är 30 mg en gång dagligen, som sedan kan ökas stegvis med 20 mg per vecka, beroende på tolerabilitet och klinisk effekt. Den högsta rekommenderade dosen är 70 mg dagligen. Behandlingen ska avbrytas om symtomen inte förbättras efter lämplig dosjustering under en månad. Vid användning av Elvanse Vuxen under en längre tid (mer än 12 månader) ska nyttan av läkemedlet utvärderas minst en gång per år och perioder utan behandling ska övervägas för att bedöma och utvärdera hur patienten fungerar utan läkemedel. Se produktresumén för fullständig information om undersökningar före behandling, dosering och om kontinuerlig uppföljning och utvärdering efter insatt behandling. Verksam beståndsdel och läkemedelsform Lisdexamfetamin är en prodrug där dexamfetamin är sammansatt med aminosyran L-lysin. I preparatet föreligger den aktiva substansen som ett dimesylatsalt. Lisdexamfetamindimesylat är kiral och föreligger som en ren stereoisomer. Substansen har god vattenlöslighet (pH 1–8). Läkemedelsformen är en konventionell hård kapsel. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 63 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Verkningsmekanism och farmakodynamik Effekt Effekten av Elvanse Vuxen är sannolikt kopplad till ökad koncentration av extraneuronalt dopamin och noradrenalin i prefrontala cortex samt ökad koncentration av dopamin i striatum, troligen genom blockad av återupptaget till presynaptiska neuron samt ökad frisättning av båda neurotransmittorerna till den synaptiska spalten. Verkningsmekanismen i de strukturer som reglerar uppmärksamhet och impulsstyrning är ofullständigt klarlagd. Ökad noradrenerg och dopaminerg neurotransmission spelar en central roll, såväl för den terapeutiska effekten som för uppkomsten av biverkningar vid monoterapi och vid kombination med andra läkemedel med liknande farmakodynamik. Godkännandet av Elvanse Vuxen baseras på fyra kontrollerade studier på vuxna samt flera kontrollerade studier på barn och ungdomar. Flera olika skattningsskalor användes för att utvärdera effekt på symtom och funktion (se Faktaruta 1). Faktaruta 1. Skattningsskalor. • • • Farmakokinetik Lisdexamfetamin är farmakologiskt inaktiv. Efter oral administrering absorberas lisdexamfetamin snabbt från magtarmkanalen och hydroliseras primärt av erytrocyter till den aktiva substansen dexamfetamin. Födointag påverkar inte nämnvärt exponeringen av lisdexamfetamin, vilket gör att läkemedlet kan tas med eller utan föda. Maximal plasmakoncentration av dexamfetamin nås cirka 3,5 timmar efter peroralt intag av lisdexamfetamin, vilket är längre än för produkter som innehåller dexamfetamin med omedelbar frisättning. Både lisdexamfetamin och den aktiva metaboliten dexamfetamin elimineras via njurarna. Elimineringen är pH-beroende, vilket innebär att medel eller tillstånd som ändrar urinens pH-värde påverkar utsöndringen och halveringstiden för dexamfetamin. Den kliniska relevansen av detta är okänd. Därtill är CYP2D6 involverat i omsättningen av den aktiva metaboliten dexamfetamin. In vitroförsök tyder på att dexamfetamin kan orsaka svag hämning av CYP2D6 men risken för CYP-medierade läkemedelsinteraktioner bedöms som låg. • Behavioral Rating Inventory of Executive Function Adult Version, Global Executive Composite T-Score (BRIEF-A GEC T-score) Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale with Prompts (Adult ADHD-RS with prompts) Permanent Product Measure of Performance (PERMP) Clinical Global Impression–Improvement Scale (CGI-I) Dose finding-studie (SPD489-303) (2) Denna studie är en fyra-veckors, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie på vuxna (n = 420). Patienterna randomiserades till behandling med fast dos Elvanse Vuxen (30–70 mg dagligen) eller till placebo. Primärt effektmått var förändring i totalpoäng på ADHD-RS för vuxna. Alla tre doser Elvanse Vuxen visade signifikant bättre effekt jämfört med placebo från vecka ett (se Tabell I). Därtill uppvisade patienter i gruppen med aktiv behandling en signifikant förbättring av funktion visad med CGI-I. Responder-analys visade statistiskt signifikant och kliniskt relevant effekt (responders definierades som CGI-I skattat 1 eller 2 i slutet av studien). Tabell I. Resultat vid slutet1 av studie SPD489-303. Starten av studien, totalpoäng Förändring från starten till slutet av studien Placebojusterad skillnad Responders2 Placebo 30 mg 50 mg 70 mg n 62 115 117 120 Medelvärde (SD) 39,4 (6,42) 40,5 (6,21) 40,8 (7,30) 41,0 (6,02) n 62 115 117 120 LS-medelvärde (SE) −8,2 (1,43) −16,2 (1,06) −17,4 (1,05) −18,6 (1,03) LS-medelvärde (95 % KI) p-värde Ej relevant −8,04 (−12,14; −3,95) < 0,0001 −9,16 (−13,25; −5,08) < 0,0001 −10,41 (−14,49; −6,33) < 0,0001 n (%) p-värde 18 (29 %) 65 (57 %) 0,0003 72 (62 %) < 0,0001 73 (61 %) < 0,0001 Slutet av studien är sista behandlingsveckan (vecka 4) efter randomisering (komplett analyspopulation). Observera: Dunnetts test användes för konstruktion av konfidensintervall och p-värden; p-värdena är justerade p-värden och ska jämföras med ett kritiskt alfa-värde på 0,05. 2 Responders definierades som CGI-I skattat 1 eller 2 i slutet av studien. 1 64 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Korttidseffektstudie (SPD489-403) (3) I en randomiserad, dubbelblind och placebokontrollerad tio-veckorsstudie, utvärderades effekt av Elvanse Vuxen (30–70 mg) på exekutiv funktion, livskvalité och symtom. Studiepopulationen bestod av vuxna i åldersgruppen 18 till 55 år (n = 161) med adhd av minst medelsvår allvarlighetsgrad (≥ 28 poäng enligt ADHD-RS för vuxna) och med en kliniskt signifikant funktionsnedsättning (≥ 65 totalpoäng på BRIEF-A GEC T-score). Primärt effektmått var BRIEF-A GEC T-score. ADHD-RS för vuxna var sekundärt effektmått. För båda skalorna utvärderades förändring av totalpoäng från studiestart till vecka tio. Elvanse Vuxen visade signifikant bättre och kliniskt relevant effekt jämfört med placebo både för primärt effektmått och ADHD-RS (se Tabell II). Responder-analys visade statistiskt signifikant och kliniskt relevant effekt för Elvanse Vuxen (responders definierades som CGI-I skattat 1 eller 2 i slutet av studien). Studie avseende bibehållen effekt i vuxenpopulation (SPD489-401) (4) Resultat för bibehållen effekt hos vuxna patienter presenteras från en dubbelblind, placebokontrollerad, randomiserad utsättningsstudie utförd i USA med 123 deltagare i åldern 18 till 55 år. Patienterna hade vid starten av studien behandlats med lisdexamfetamin i minst sex månader med dokumenterad respons. Randomisering genomfördes till fortsatt behandling med lisdexamfetamin i oförändrad dos eller till placebo. Primärt utfallsmått jämförde andelen patienter med behandlingssvikt i båda grupperna under den dubbelblinda, randomiserade utsättningsfasen. Behandlingssvikt definierades som en ökning med ≥ 50 % totalpoäng på ADHD-RS och en ökning med ≥ 2 poäng på CGI-I-skalan i förhållande till poäng vid randomisering. En signifikant lägre andel patienter som behandlades med lisdexamfetamin uppfyllde kriterierna för behandlingssvikt (8,9 %) jämfört med de patienter som fick placebo (75 %) under utsättningsfasen. Övrig studie i vuxenpopulation (SPD489-316) (5) En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie med cross over-design inkluderade vuxna patienter mellan 18 – 55 år (n = 142) och simulerade en arbetsplats för att utvärdera effekt av Elvanse Vuxen över dagen. Efter en fyra veckors öppen dosoptimeringsperiod följde den dubbelblinda fasen (två veckor) till vilken deltagarna i studien randomiserades, antingen till den optimerade dosen (30–70 mg) följt av placebo eller till placebo följt av aktiv behandling. Utvärderingen i denna fas baserades på PERMP, ett test som mäter uppmärksamhet vid adhd. Effekten mättes före dosering samt vid ett flertal tillfällen under en dag i slutet av varje vecka. Behandling med Elvanse Vuxen visade signifikant förbättring av uppmärksamhet jämfört med placebo, en effekt som varade upp till 14 timmar efter dosering. Sekundärt effektmått var ADHD-RS för vuxna som visade signifikant bättre effekt för Elvanse Vuxen. Tabell II. Resultat vid slutet1 av studie SPD489-403. Starten av studien, totalpoäng på BRIEF-A GEC T-score Förändring från starten till slutet av studien Placebojusterad skillnad Starten av studien, totalpoäng på Adult ADHD-RS Förändring från starten till slutet av studien Placebojusterad skillnad Responders2 Placebo Elvanse Vuxen n 75 79 Medelvärde (SD) 79,4 (8,68) 79,5 (8,01) LS-medelvärde (SE) –11,1 (1,72) –22,3 (1,67) LS-medelvärde (95 % KI) p-värde Ej relevant –11,2 (–159;–6,4) < 0,0001 n Medelvärde (SD) 75 39,9 (6,83) 79 39,9 (6,83) LS-medelvärde (SE) –10,3 (1,38) –21,4 (1,35) LS-medelvärde (95 % KI) p-värde Ej relevant –11,1 (–14,9;–7,3) < 0,0001 n (%) p-värde 26 (34,7 %) 62 (78,5 %) < 0,0001 Slutet av studien är sista behandlingsveckan (vecka 10) efter randomisering (komplett analyspopulation). Observera: Dunnetts test användes för konstruktion av konfidensintervall och p-värden; p-värdena är justerade p-värden och ska jämföras med ett kritiskt alfa-värde på 0,05. 2 Responders definierades som CGI-I skattat 1 eller 2 i slutet av studien. LS = minsta kvadrat; SD = standardavvikelse; SE = standardfel, KI = konfidensintervall. 1 I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 65 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Studier i barn- och ungdomspopulation Studier i barn- och ungdomspopulationen är till skillnad från studier i vuxenpopulationen längre, vilket ger långtidsdata och kan ge ett visst stöd för behandling av vuxna. Därtill finns studier med aktiv komparator (metylfenidat och atomoxetin), vilket saknas i vuxenpopulationen. För övrigt används samma effektmått, ADHD-RS och CGI, som i studier i vuxenpopulation. Dock är vissa skalor anpassade för respektive studiepopulation, vilket innebär att en direkt jämförelse är svår att göra. I en korttidseffektstudie med aktiv komparator visade Elvanse signifikant bättre effekt jämfört med metylfenidat och placebo, både avseende symtomlindring och förbättring av funktionsnivån. Andelen behandlade patienter som svarade med 30 % symtomreduktion var 84 % i lisdexamfetamin-gruppen jämfört med 68 % i den aktiva kontrollgruppen och 23 % i placebogruppen. I en annan studie i barn- och ungdomspopulationen (26 veckor) observerades patienter avseende behandlingssvikt. En signifikant lägre andel patienter med aktiv behandling (15,8 %) fick behandlingssvikt jämfört med gruppen som fick placebo (67,5 %). Behandlingssvikt definierades på samma sätt som i studier i vuxenpopulationen. En dosoptimeringsstudie gjordes med syfte att jämföra tid till behandlingssvar hos patienter behandlade med lisdexamfetamin respektive atomoxetin. Patienter behandlade med lisdexamfetamin hade kortare tid till respons jämfört med de som fick atomoxetin. De genomsnittliga förändringarna av totalpoäng på ADHD-RS från baslinjen till studiens slut var –26,1 för lisdexamfetamin och –19,7 för atomoxetin. Säkerhet Säkerhetsdata baseras på 1 941 behandlade patienter inkluderande både barn och vuxna. Av dessa fick 82 % minst en biverkning och merparten (70,8 %) bedömdes vara relaterade till lisdexamfetamin. Genomsnittlig duration för exponering var 52 dagar (mellan 1 och 431 dagar). Hos patienter i de dubbelblinda parallellgruppsstudierna var biverkningsincidensen för lisdexamfetamin högre (72,8 %) än för placebo (52,3 %). Att biverkningarna var dosrelaterade gick inte helt säkert att visa, men data från studier tyder möjligen på ökad frekvens för biverkningar vid den högsta rekommenderade dosen på 70 mg. De vanligast rapporterade biverkningarna av lisdexamfetamin motsvarar de som ofta observeras vid användning av centralstimulantia. Mycket vanliga biverkningar är nedsatt aptit, sömnstörning, huvudvärk och muntorrhet hos vuxna patienter. I långtidsstudier med vuxna adhd-patienter observerades en ökning av hjärtfrekvensen vid den längre exponeringen, samt en genomsnittlig systolisk och diastolisk blodtrycksstegring med cirka 2 mm Hg jämfört med utgångsvärdet. Detta är i linje med den kända biverkningsprofilen för övriga dexamfetamin-innehållande produkter. För vuxna patienter behandlade med lisdexamfetamin är exponeringstiden i studier kortare och antalet behandlade patienter färre. För långtidsbehandling är underlaget inte tillräckligt för att upptäcka någon riskökning, till exempel avseende kardiovaskulära händelser. Det är vidare känt att behandling med stimulantia kan orsaka eller förvärra existerande psykiska störningar, inklusive psykos, bipolär sjukdom, mani och tics. Risken för missbruk och beroende kan vara större vid behandling av vuxna (särskilt unga vuxna) än vid behandling av barn, där målsman ansvarar för behandling. Efter oralt intag av lisdexamfetamin är tiden för att nå maximal plasmakoncentration av den aktiva metaboliten dexamfetamin längre än för substanser med omedelbar frisättning av dexamfetamin. Detta kan vara en fördel för lisdexamfetamin avseende risk för missbruk. I en studie med försökspersoner med läkemedelsmissbruk i anamnesen jämfördes perorala doser av lisdexamfetamindimesylat (100 mg) och dexamfetaminsulfat (40 mg) med omedelbar frisättning. Den primära effektvariabeln, Drug Liking Effects-skalan (högre värden för gillade läkemedel), visade signifikant lägre subjektiva svar för långsammare frisättning jämfört med omedelbar frisättning av dexamfetamin. Vid godkännandet har marknadstillståndsinnehavaren vidtagit åtgärder för att minska riskerna vid användning av Elvanse Vuxen. Ett utbildningsmaterial riktat till förskrivare, inkluderande information om relevanta biverkningar har utarbetats. Utbildningsmaterialet informerar också om användning hos gravida patienter och om långtidsanvändning. En studie för att kartlägga användningen av förskrivet lisdexamfetamin inom EU under en period på upp till fem år har påbörjats under 2014. För att utvärdera Elvanse och dess säkerhetsprofil hos barn och ungdomar på lång sikt pågår en studie där särskilt kardiovaskulärt status, tillväxthämning och psykiatriska symtom ska observeras under två år. Se ytterligare information för säker användning av detta läkemedel i produktresumén. Lisdexamfetamin är föremål för utökad övervakning för att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Det är viktigt att hälsooch sjukvårdspersonal tar del av information om uppföljning och riskhantering samt rapporterar misstänkta biverkningar. Samtliga läkemedelsmonografier finns publicerade på www.lakemedelsverket.se 66 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Läkemedelsverkets värdering Elvanse Vuxen med den aktiva substansen dexamfetamin har visat klinisk relevant effekt vid korttids- och underhållsbehandling av vuxna patienter med adhd. Elvanse Vuxen är, på grund av en annorlunda effektprofil med långsamt insättande effekt, ett tillskott i behandling av adhd hos vuxna patienter. Säkerhetsutvärderingen baserat på kliniska studier har inte visat några nya eller oväntade biverkningar jämfört med den kända biverkningsprofilen av långverkande centralstimulerande, dock är data vad gäller långtidssäkerhet begränsade. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i Public Assessment report (PAR) http://www.mhra.gov.uk/home/groups/par/documents/ websiteresources/con534710.pdf 1. 2. 3. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. 4. Adler LA, Goodman DW, Kollins SH, et al. 303 Study Group. Doubleblind, placebo-controlled study of the efficacy and safety of lisdexamfetamine dimesylate in adults with attention-deficit/hyperactivity disorder.J Clin Psychiatry 2008;69(9):1364–73. Adler LA, Dirks B, Deas PF, et al. Lisdexamfetamine dimesylate in adults with attention-deficit/ hyperactivity disorder who report clinically significant impairment in executive function: results from a randomized, double-blind, placebo-controlled study. J Clin Psychiatry 2013;74(7):694–702. Brams M, Weisler R, Findling RL, et al. Maintenance of efficacy of lisdexamfetamine dimesylate in adults with attention-deficit/hyperactivity dis-order: randomized withdrawal design. J Clin Psychiatry 2012;73(7):977–83. Wigal T, Brams M, Gasior M, et al. 316 Study Group. Randomized, double-blind, placebo-controlled, crossover study of the efficacy and safety of lisdexamfetamine dimesylate in adults with attention-deficit/ hyperactivity disorder: novel findings using a simulated adult workplace environment design. Behav Brain Funct 2010 Jun 24;6:34. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 67 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Eylea (aflibercept) – nya indikationer ATC-kod: S01LA05 Läkemedelsform, styrka: Injektionsvätska, lösning 40 mg/ml Innehavare av godkännande för försäljning: Bayer Pharma AG Ombud: Bayer AB Datum för godkännande: 24 februari 2015 och 28 oktober 2015 Godkännandeprocedur: Central procedur Nya indikationer Eylea som sedan tidigare är godkänt för behandling av neovaskulär (våt) åldersrelaterad makuladegeneration (AMD), nedsatt syn till följd av makulaödem sekundärt till retinal centralvensocklusion (CRVO) samt nedsatt syn till följd av diabetiska makulaödem (DME), har nu godkänts även för behandling av nedsatt syn till följd av makulaödem sekundärt till retinal grenvensocklusion (BRVO) och myopisk koroidal neovaskularisering. De godkända indikationerna för Eylea är nu: Eylea är avsett för vuxna för behandling av • neovaskulär (våt) åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) • nedsatt syn till följd av makulaödem sekundärt till retinal venocklusion (RVO), (grenvensocklusion eller centralvensocklusion) • nedsatt syn till följd av diabetiska makulaödem (DME) • nedsatt syn till följd av myopisk koroidal neovaskularisering (myopisk CNV). Dosering Myopisk koroidal neovaskularisering Den rekommenderade dosen Eylea är en intravitreal engångsinjektion av 2 mg aflibercept, motsvarande 50 mikroliter. Upprepade doser kan administreras om visuella och/eller anatomiska undersökningar visar att sjukdomen kvarstår. Recidiv bör behandlas som nya manifestationer av sjukdomen. Behandlande läkare bestämmer hur ofta kontrollbesöken ska ske. Intervallet mellan två doser bör inte vara kortare än en månad. För fullständiga doseringsanvisningar, se produktresumén avsnitt 4.2. Inledning Eylea (aflibercept) är ett av två godkända proteinbaserade läkemedel för ögonbruk som hämmar vascular endothelial growth factor (VEGF), en tillväxtfaktor som orsakar kärlnybildning. Aflibercept är ett humant rekombinant fusionsprotein som består av delar av VEGF-receptorerna 1 och 2 kopplade till Fc-delen av IgG1. Aflibercept fungerar som en cirkulerande ”falsk” receptor som binder VEGF A och placental growth factor (PlGF). Eylea är endast avsett för intravitreal injektion. Effekt Makulaödem sekundärt till RVO (grenvensocklusion eller centralvensocklusion) Den rekommenderade dosen Eylea är 2 mg aflibercept, motsvarande 50 mikroliter. Efter den första injektionen ska behandlingen ges en gång per månad. Intervallet mellan två doser bör inte vara kortare än en månad. Om de visuella och anatomiska resultaten visar att patienten inte svarar på fortsatt behandling bör behandling med Eylea avbrytas. Behandling ges fortlöpande en gång i månaden tills maximal synskärpa har uppnåtts och/eller det inte finns några tecken på sjukdomsaktivitet. Tre eller flera på varandra följande månatliga injektioner kan behövas. Behandlingen kan fortsätta enligt behandlingsmodellen treat-and-extend – det vill säga behandlingsmodellen med gradvis förlängda behandlingsintervall för att bibehålla stabila visuella och/eller anatomiska utfall. Det finns dock inte tillräckligt med data för att kunna dra slutsatser om längden på dessa intervaller. Om visuella och/eller anatomiska resultat försämras bör behandlingsintervallet förkortas i enlighet härmed. Kontroll- och behandlingsschemat ska bestämmas av behandlande läkare baserat på patientens individuella respons. 68 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Retinal grenvensocklusion (BRVO) Godkännandet baseras på en randomiserad (1:1), dubbelmaskerad multicenterstudie: VIBR ANT, som inkluderade patienter med BRVO. Studien inkluderade 183 patienter, ungefär lika många kvinnor som män, med en genomsnittlig ålder på 66 år. Under det första halvåret behandlades patienterna med antingen en initial simulerad laserbehandling plus intravitrealt administrerad aflibercept 2 mg en gång per månad, eller med en initial laserbehandling plus månatliga simulerade glaskroppsinjektioner (sham). Från månad 6 fick patienterna i aflibercept-gruppen 2 mg var 8:e vecka och däremellan sham-injektioner. Patienterna i kontrollgruppen fortsatte med månatliga sham-injektioner och erhöll ytterligare laserbehandling enligt kriterier baserade på kliniska riktlinjer. Från och med månad 3 kunde afliberceptbehandlade patienter få behandling med laser, och laser/ sham-behandlade patienter få behandling med aflibercept som rescue, till exempel vid ett ökat ödem eller vid synnedsättning. Under de första sex månaderna fick patienterna i genomsnitt knappt sex injektioner, mellan månad 6 och 12 administrerades ytterligare cirka tre injektioner. Från månad 6 fick 67 laser/sham-behandlade patienter aflibercept som rescue. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell I. Huvudsakliga synbaserade effektmått jämfört studiestart (samtliga behandlade patienter*). Effektmått Aflibercept N = 90 Laser/Sham** N = 91 48 (52,7) 24 (26,7) Primärt effektmått Antal patienter (%) med ≥ 15 bokstävers synförbättring månad 6 Skillnad % (95 % KI) p 26,1 (13,0; 40,1) 0,0003 Sekundära effektmått Antal patienter (%) med ≥ 15 bokstävers synförbättring månad 12 52 (57,1) Skillnad % (95 % KI) p Medelförändring i synskärpa månad 6, bokstäver 16,2 (2,0; 30,5) 0,0296 17,0 Skillnad (95 % KI) p Medelförändring i synskärpa månad 12, bokstäver 37 (41,1) 6,9 10,5 (7,1; 14,0) < 0,0001 17,1 Skillnad (95 % KI) p 12,2 5,2 (1,7; 8,7) 0,0035 *Två randomiserade patienter exkluderades från effektvärdering då synskärpedata utöver de som genererats vid studiestart saknades. **Aflibercept administrerades som rescue-terapi till 67 patienter mellan månad 6 och 12. Behandling med aflibercept gav en snabb (efter 1 vecka) och märkbar synförbättring. De huvudsakliga effektmåtten som baseras på utvärdering av synskärpa på en standardiserad syntavla summeras i Tabell I. Som förväntat minskade aflibercept graden av retinala ödem. Efter sex månaders behandling med aflibercept minskade andelen patienter med ett uttalat bortfall (> 10 papilldiametrar) av retinas kapillära kärlnät; från 40 % vid studiestart till 20 %. Hos patienter i laser/sham-gruppen observerades ingen märkbar förändring (31 % vid studiestart, 33 % efter sex månader). Efter tolv månader hade 22 % av patienterna i vardera behandlingsgruppen uttalade bortfall. Det bör dock noteras att perfusionsstatus vid studiestart inte gick att bedöma hos cirka 15 % av patienterna. Andelen patienter som förbättrade sin syn med minst 15 bokstäver var jämförbar i undergrupperna med perfunderad respektive icke-perfunderad (> 10 papilldiametrars bortfall) retina. Inga patienter utvecklade neovaskulära komplikationer och några slutsatser om en eventuell effekt av aflibercept i dessa fall kan därför inte dras. Det bör noteras att den behovsanpassade doseringen vid BRVO inte baseras på doseringen i VIBR ANT utan på den samlade erfarenheten från Eyleas tidigare godkännanden (inklusive CRVO) samt erfarenheten från en tidigare godkänd VEGF-hämmare (ranibizumab). Myopisk koroidal neovaskularisering Godkännandet baseras på en randomiserad (aktiv:kontroll, 3:1), dubbelmaskerad 12-månaders multicenterstudie: MYRROR, som inkluderade asiatiska patienter (Japan, Hong Kong, Singapore, Sydkorea och Taiwan) med synnedsättning på grund av koroidal neovaskularisering (CNV) till följd av patologisk myopi. Studien inkluderade 121 patienter varav 3/4 var kvinnor. Den genomsnittliga åldern var 58 år. Patienterna i aflibercept-gruppen fick en inledande intravitreal behandling med aflibercept 2 mg och följdes upp varje månad. Återbehandling baserades på sjukdomsaktivitet. Då Visudyne/PDT inte var godkänd i Japan varifrån den största andelen patienter rekryterades, behandlades kontrollgruppen med en simulerad injektion (sham). Efter sex månader fick tidigare sham-behandlade patienter aktiv behandling. För att bibehålla maskeringen fick patienter som inte behövde återbehandling och patienterna i kontrollgruppen simulerade sham-injektioner varje månad. Under de första sex månaderna administrerades i genomsnitt tre injektioner i aflibercept-gruppen. Under de efterföljande sex månaderna fick denna grupp ytterligare 1,3 injektioner i genomsnitt medan de tidigare sham-behandlade patienterna fick cirka fyra injektioner. Liksom vid tidigare godkända indikationer gav behandling med aflibercept en snabb (efter 4 veckor) och märkbar synförbättring på en standardiserad syntavla. De huvudsakliga effektmåtten summeras i Tabell II. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 69 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA L Ä K E M E D E Lpatienter). SMONOGR AFIER – HUMANA Tabell II. Huvudsakliga synbaserade effektmått jämfört studiestart (samtliga behandlade Effektmått Aflibercept N = 90 Sham* N = 31 12,1 –2,0 Primärt effektmått Medelförändring i synskärpa månad 6, bokstäver Skillnad (95 % KI) p 14,1 (10,8; 17,4) < 0,0001 Sekundära effektmått Medelförändring i synskärpa månad 12, bokstäver 13,5 Skillnad (95 % KI) p Antal patienter (%) med ≥ 15 bokstävers synförbättring månad 6 9,5 (5,4; 13,7) < 0,0001 35 (38,9) Skillnad % (95 % KI) p Antal patienter (%)med ≥ 15 bokstävers synförbättring månad 12 Skillnad % (95 % KI) p 3,9 3 (9,7) 29,2 (14,4; 44,0) 0,0001 45 (50,0) 9 (29,0) 21,0 (1,9; 40,1) 0,0308 *Från månad 6 fick tidigare sham-behandlade patienter behandling med aflibercept. Som förväntat minskade aflibercept retinala ödem och lesionernas storlek. Myopisk CNV är sällsynt i Europa och endast asiatiska patienter inkluderades i studien. Vid andra sjukdomar med CNV (våt AMD) har dock relativt jämförbara effekter av VEGF-hämmare observerats i Asien och i västvärlden och inga ytterligare data krävdes före godkännandet. Dock noterades att de asiatiska patienterna tycktes få fler injektioner än förväntat och företaget har ålagts att, i en uppföljande studie, värdera hur aflibercept används i europeisk klinisk praxis vid denna indikation. Säkerhet Biverkningsprofilen liknade den man tidigare sett hos patienter med våt AMD, CRVO och DME, det vill säga i huvudsak komplikationer associerade med glaskroppsinjektionen, men antalet patienter som inkluderades i de ovanstående studierna är begränsat. Hos patienter med CNV sekundärt till myopi är behovet av injektioner lägre och jämfört med de tidigare studerade populationerna har denna patientgrupp inte några generella systemiska riskfaktorer och de har färre okulära komorbiditeter. Dock kan en ökad risk för injektionsrelaterade näthinneavlossningar föreligga hos patienter med höggradig myopi. På grund av systemiska riskfaktorer hos en andel av patienter med BRVO finns en teoretiskt ökad risk för arteriella tromboemboliska händelser. 70 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Företaget har fått upprätta ett utbildningsprogram för att minimera risken för komplikationer och har ålagts att ytterligare utvärdera säkerheten av aflibercept i en långtidsstudie. Läkemedelsverkets värdering Eylea har visats leda till en snabb och markant förbättring av synskärpan hos en betydande andel patienter med tromboser i retinas grenven (BRVO) och hos patienter med koroidal kärlnybildning sekundärt till myopi. Behandlingen bedöms vara av värde för båda patientgrupperna. Hos patienter med BRVO måste den snabba synförbättringen efter behandlingen vägas både mot riskerna med injektionen och mot den inte ovanliga spontana visusförbättringen. Effektstorleken såväl som säkerhetsprofilen bedöms vara jämförbar med tidigare godkänd VEGF-hämmare. Sammantaget bedöms Eylea vara ett alternativ för behandling av nedsatt syn till följd av makulaödem sekundärt till retinal grenvenstrombos och till myopisk koroidal kärlnybildning. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandena. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Följande kliniska studier var pivotala vid godkännandena: BRVO VIBR ANT: A Double-Masked, Randomized, Active-Controlled Study of the Efficacy, Safety, and Tolerability of Intravitreal Administration of VEGF Trap-Eye (Intravitreal Aflibercept Injection [IAI]) in Patients with Macular Edema Secondary to Branch Retinal Vein Occlusion. Myopisk koroidal kärlnybildning MYRROR: A Phase-3, Multi-center, Randomized, Doublemasked, Sham-controlled Study of the Efficacy, Safety, and Tolerability of Intravitreal VEGF Trap-Eye in Subjects with Choroidal Neovascularization Secondary to Pathologic Myopia. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR) www.ema.europa.eu. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 71 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA IKERVIS (ciklosporin) ATC-kod: S01XA18 Läkemedelsform, styrka: Ögondroppar, emulsion, 1 mg/ml (1 %) Innehavare av godkännande för försäljning: Santen Oy Ombud: Santen Pharma AB Datum för godkännande: 19 mars 2015 Godkännandeprocedur: Central procedur Indikation, dosering Effekt Behandling av svår keratit hos vuxna patienter med kroniskt torra ögon, som inte har förbättrats trots behandling med tårersättningsmedel. Rekommenderad dos är en droppe IKERVIS en gång dagligen i det (de) påverkade ögat (ögonen) vid sängdags. Behandlingssvar bör bedömas på nytt minst var sjätte månad. Om en dos missas bör behandlingen fortsätta som vanligt nästa dag. Patienter bör instrueras att inte instillera mer än en droppe i det (de) påverkade ögat (ögonen). För fullständig information, se produktresumén. Effekten av NOVA22007 (IKERVIS) utvärderades i två randomiserade, vehikel-kontrollerade, dubbelmaskerade kliniska fas 3-studier; den pivotala SANSIK A-studien och den stödjande SICCANOVE-studien. IKERVIS vehikel användes som jämförelsepreparat och patienterna fick använda tårsubstitut både vid studiestart och under studiernas gång. Inledning Ciklosporin är en cyklisk polypeptid som har immunhämmande och anti-inflammatoriska egenskaper. Inflammation bidrar till patologin i kroniskt torra ögon (keratoconjunctivitis sicca), och därmed förväntas att verkningsmekanismen baseras på den anti-inflammatoriska effekten hos ciklosporin. Val av dos Data från två fas 2-studier i kombination med farmakokinetiska studier på kanin ligger till grund för val av dos (1 mg/ ml, en gång dagligen) i de konfirmerande studierna. Dessa studier visade även att den systemiska exponeringen efter ögondroppning var försumbar. SICCANOVE (NVG06C103) – stödjande fas 3-studie Studien utfördes på patienter med måttlig till svår keratit, definierad som 2 till 4 enheters hornhinnefärgning med fluorescein (corneal fluorescein staining, CFS) på den modifierade Oxford-skalan (skala 0 till 5). Vid studiestart skulle patienterna även ha måttligt till svåra symtom på torra ögon (dry eye disease, DED) samt ≥ 2 mm/5 min och <10 mm/5 min i Schirmer-testet utan anestesi, ett test som mäter tårproduktionen. Totalt randomiserades 489 patienter till studien, 16 % män och 84 % kvinnor, vilket ungefär motsvarar könsfördelningen hos individer med torra ögon. Den genomsnittliga åldern var 58 år och majoriteten av kvinnorna var post-menopausala (71 %). Vid studiestart hade patienterna en genomsnittlig CFS-poäng på 2,8. Det primära effektmåttet var sammansatt av medelförändring av CFS-poäng och förändring i global poäng för ögonsymtom (visual analogue scale, VAS) efter sex månader (Tabell l). IKERVIS uppvisade statistiskt signifikant bättre medelförändring av CFS jämfört med vehikel. En märkbar förbättring av ögonsymtom observerades i båda grupperna utan någon skillnad mellan grupperna, därmed var jämförelsen för det primära effektmåttet inte signifikant (Tabell I). Tabell I. Effektmått i SICCANOVE-studien (FAS). NOVA22007 N = 241 Vehikel N = 248 p-värdea Medelförändring av CFS (poäng) från studiestart –1,0 –0,8 0,009 Medelförändring i global poäng för ögonobehag, VAS –12,8 –11,2 0,808 Imputerade data (sista observerade värdet) Co-primärt effektmått FAS: full analysis set; CFS: corneal fluorescein staining; N: antal patienter; VAS: visual analogue scale a p-värde för behandlingseffekt med en ANCOVA-modell 72 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell ll. Effektmått i SANSIKA-studien. NOVA22007 N = 154 Vehikel N = 91 p-värdea 44 (28,6) 21 (23,1) p = 0,326 CFS-respondersc, n (%) 80 (51,9) 41 (45,1) p = 0,346 OSDI-respondersd, n (%) 61 (39,6) 36 (39,6) p = 0,939 VAS-responderse, n (%) 48 (31,2) 34 (37,4) p = 0,302 Co-primära effektmått (FAS) CFS-OSDI-respondersb, n (%) (imputerade data) Sekundära effektmått (FAS) CFS: corneal fluorescein staining; OSDI: ocular surface disease index questionnaire; N/n: antal patienter; FAS: full analysis set a p-värde för behandlingseffekt i den logistiska regressionsmodellen. CFS-OSDI-responder: minst 2 CFS-poängs förbättring och minst 30 % förbättring i OSDI-poäng. CFS-responder: minst 2 CFS-poängs förbättring. d OSDI-responder: minst 30 % förbättring i OSDI-poäng. b c VAS-responder: minst 30 % förbättring i global VAS-bedömning. e Post-hoc-analyser Post-hoc-analyser utfördes på data från patienter med CFSpoäng ≥ 3 och OSDI-poäng ≥ 23 vid studiestart (n = 246). OSDI-skalan (Ocular Surface Disease Index, skala 0 till 100) har validerats för att utvärdera svårighetsgraden av symtom relaterade till torra ögon. En signifikant högre andel IKERVIS-behandlade patienter förbättrades i det sammansatta effektmåttet avseende keratit, definierat som minst 2 enheters förbättring i CFS tillsammans med minst 30 % förbättring på OSDI-skalan. Även i post-hoc-analyser av data från patienter med 4 CFS-poäng vid studiestart (n = 85), det vill säga patienter med svår keratit, visades en signifikant fördel för IKERVIS med detta effektmått. Den genomsnittliga hornhinnefärgningen förbättrades också signifikant i denna grupp. Post-hoc-analyserna låg till grund för val av studiepopulation i den pivotala SANSIK A-studien som beskrivs nedan. SANSIKA (NVG10E117) – pivotal fas 3-studie Studien inkluderade patienter med svår keratit, definierad som 4 CFS-poäng. Patienterna skulle även ha ≥ 2 mm/5 min och < 10 mm/5 min i Schirmer-testet utan anestesi och ≥ 23 poäng i symtom uppmätt med OSDI. Den första delen av studien var dubbelmaskerad och patienterna behandlades med IKERVIS eller vehikel under sex månader. I den andra delen, som bestod av en sex månaders öppen uppföljningsperiod, behandlades alla patienter med IKERVIS. Effekt och säkerhetsutvärderingen baserades på 246 patienter (varav en exkluderades från effektutvärderingen på grund av avsaknad av baslinjedata) som randomiserats till de två behandlingsgrupperna (IKERVIS:vehikel) i förhållandet 2:1. Medelåldern hos patienterna var 61 år och 85 % av dessa var kvinnor, av vilka 73 % var post-menopausala. Patienterna hade i medeltal varit diagnostiserade med torra ögon sedan nio år (0,2 till 31,5 år). Det primära effektmåttet var sammansatt av andelen patienter som efter sex månader uppnått minst 2 CFS-poängs förbättring av keratiten och minst 30 % förbättring av symtom, uppmätt med OSDI. Andelen patienter som förbättrades avseende CFS och OSDI var något högre i IKERVIS-gruppen än i vehikelgruppen, men skillnaden var inte statistiskt signifikant (Tabell ll), varken för det sammansatta eller för de separata effektmåtten. En numerisk fördel för IKERVIS observerades avseende andelen patienter med en minskad hornhinnefärgning (minst 2 CFS-poäng), medan förbättringen avseende symtom (OSDI och VAS) var jämförbar mellan behandlingsgrupperna utan någon fördel för aktiv behandling. Ingen skillnad påvisades för andra sekundära eller explorativa effektmått såsom fullständig utläkning av keratiten, tårproduktion eller användning av tårsubstitut. Halten av HLA-DR (ett mått på inflammation) var dock statistiskt signifikant lägre hos patienter som använde IKERVIS jämfört med vehikel, både efter en månad (p = 0,019) och efter sex månader (p = 0,021). Den kliniska relevansen av detta är tveksam då endast en trend till en förbättring av hornhinnestatus och ingen förbättring av symtom uppvisades. Post-hoc-analyser Post-hoc-analyser utfördes på data från patienter med minst 3 CFS-poängs förbättring och minst 30 % förbättring i OSDI-poäng. Analyserna visade att andelen responders för det sammansatta effektmåttet CFS-OSDI och för det separata effektmåttet CFS, var något högre i IKERVIS-gruppen än i vehikel-gruppen efter sex månader och att skillnaderna var statistiskt signifikanta (Tabell lll). Under den öppna delen av studien då samtliga patienter fick IKERVIS ökade andelen som förbättrades oavsett tidigare behandling I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 73 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell lll. Post-hoc-analyser i SANSIKA-studien. NOVA22007 N = 154 Vehikel N = 91 p-värdea CFS-OSDI-responders (imputerade data) b, n (%) 29 (18,8) 7 (7,7) p = 0,016 CFS-responders (imputerade data) , n (%) 48 (31,2) 12 (13,2) p = 0,002 c CFS: corneal fluorescein staining; OSDI: ocular surface disease index questionnaire; N/n: antal patienter a p-värde för behandlingseffekt i den logistiska regressionsmodellen. b CFS-OSDI-responder: minst 3 CFS-poängs förbättring och minst 30 % förbättring i OSDI-poäng c CFS-responder: minst 3 CFS-poängs förbättring. Tabell lV. De vanligaste biverkningarna (> 1 %) som skiljer mellan grupperna i de kliniska studierna – dubbelmaskerad kohort (sex månader). NOVA22007 0,1 %, N = 396 Antal (%) Vehikel, N = 340 Antal (%) Ögonirritation 43 (10,9) 10 (2,9) Ögonsmärta 18 (4,5) 13 (3,8) Ökat tårflöde 10 (2,5) 2 (0,6) Okulär hyperemi 8 (2,0) 6 (1,8) Konjunktival hyperemi 11 (2,8) 4 (1,2) Blefarit 7 (1,8) 3 (0,9) Ögonlocksödem 5 (1,3) 2 (0,6) Ögon Allmänna symtom och/eller symtom vid administreringsstället (lokala symtom associerade med ögondroppningen) Smärta 50 (12,6) 9 (2,6) Irritation 20 (5,1) 4 (1,2) Erytem 8 (2,0) – Tårflöde 5 (1,3) – Klåda 4 (1,0) 1 (0,3) Patienter med Sjögrens syndrom I de sammanslagna studierna observerades en statistiskt signifikant förbättring av keratiten till fördel för IKERVIS hos delgruppen av patienter med 4 CFS-poäng och ≥ 23 OSDI-poäng vid studiestart (n = 130). Andelen som svarade på behandlingen (minst 2 CSF-poängs förbättring samt minst 30 % förbättring på OSDI-skalan) var 23,4 % för IKERVIS och 9,4 % för vehikel (p = 0,036). Expertmöte Efter ett möte med europeiska experter inom torra ögonområdet konkluderades att relevansen av minskningen i hornhinnefärgningen var kliniskt betydelsefull då en minskning av keratiten kan förhindra allvarliga hornhinnekomplikationer. Några av experterna ansåg dock att minskningen i hornhinnefärgning var för liten för att vara av kliniskt värde. Det rådde enighet bland experterna att korrelation mellan symtom och tecken tycks svår att visa hos patienter med torra ögon. 74 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Säkerhet Totalt exponerades 602 patienter för ciklosporin i olika styrkor, varav 532 administrerats styrkan 0,1 % och varav 396 exponerades i minst sex månader och 114 i minst tolv månader. Ögonrelaterade biverkningar rapporterades i högre grad i IKERVIS-gruppen (42,7 %) i jämförelse med vehikelgruppen (27,6 %) i den dubbelmaskerade kohorten, och en högre proportion av dessa biverkningar ansågs av prövarna vara relaterade till behandlingen med IKERVIS (35,1 %) jämfört med vehikel (7,6 %). De vanligaste biverkningarna var lokala symtom vid administrationsstället associerade med ögondroppningen (Tabell lV). Biverkningarna var vanligtvis övergående. Ett fall av svår korneal epitelerosion med en dekompenserad kornea rapporterades av prövaren. Denna läktes utan kvarstående men. Systemiska biverkningar förekom med en låg frekvens som var väsentligen jämförbar mellan grupperna. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Läkemedelsverkets värdering IKERVIS har visats ge en viss förbättring av keratiten (mätt som minskning av hornhinnefärgningen) i patientgruppen med svår keratit associerad med torra ögon. Ingen relevant symtomatisk lindring har påvisats. Läkemedlet tolereras dock väl och har främst kortvariga ögonrelaterade biverkningar. IKERVIS kan vara av värde för enskilda patienter och alternativ farmakologisk behandling saknas. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR) www.ema.europa.eu. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 75 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Ilaris (kanakinumab) ATC-kod: L04AC08 Läkemedelsform, styrka: Pulver till injektion, lösning, 150 mg Företag: Novartis Datum för godkännande av ny indikation: 26 augusti 2013 Godkännandeprocedur: Central procedur, ny indikation Ny indikation Effekt Ilaris är indicerat för behandling av aktiv systemisk juvenil idiopatisk artrit (sJIA) hos patienter som är 2 år eller äldre, som har haft ett otillräckligt svar på tidigare behandling med icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID) och systemiska kortikosteroider. Ilaris kan ges som monoterapi eller i kombination med metotrexat. Design och metoder Klinisk effekt av kanakinumab vid aktiv sJIA har studerats i två dubbelblinda placebokontrollerade studier (G2305 och G2301) avseende korttidseffekt respektive underhållsbehandling (1). För inklusion krävdes i båda studierna sJIA-diagnos sedan minst två månader och aktiv sjukdom definierad som • minst två leder med aktiv artrit, • feber (> 38 º C) minst en dag under veckan före administrering, • förhöjt CRP. Patienter från båda könen i åldrarna 2 år upp till och med 19 år inkluderades. Begränsade stabila doser var tillåtna för • metotrexat, högst 20 mg/m 2/vecka • NSAID, endast en produkt • glukokortikoid, högst 1,0 mg/kg (högst 60 mg/dag för barn över 60 kg). I korttidsstudien (G2305) var behandlingen en singeldos subkutan injektion av kanakinumab (4 mg/kg) eller placebo. Den primära effektvariabeln ACR Pediatric 30-respons (minst 30 % förbättring på den pediatriska American College of Rheumatology-skalan) och avsaknad av feber (ingen temperatur > 38 ºC de senaste sju dagarna) utvärderades dag 15. Bland de sekundära variablerna ingick pediatrisk ACR30/50/70/90/100-respons med avsaknad av feber, utvärderad dag 29. Underhållsbehandlingsstudien (G2301) bestod av två delar, en initial del, som kunde pågå upp till 32 veckor, där alla behandlades öppet med kanakinumab (4 mg/kg upp till 300 mg var 4:e vecka), följt av en utsättningsdel där de som svarat på den initiala behandlingen randomiserades 1:1 till kanakinumab eller placebo. Primär effektvariabel i den öppna delen var proportionen patienter med en kliniskt relevant steroidnedtrappning bland de initialt steroidbehandlade. I utsättningsdelen var tid till skov, inklusive behandlingsavbrott, primär effektvariabel. Studien planerades pågå tills ett skov inträffade för 37 patienter. Dosering Behandling bör initieras och övervakas av en specialistläkare med erfarenhet av diagnostisering och behandling av sJIA. Efter vederbörlig träning i korrekt injektionsteknik kan patienter eller deras vårdgivare eventuellt injicera Ilaris om läkaren bedömer att det är lämpligt, med medicinsk uppföljning vid behov (se Produktresumén avsnitt 6.6). Den rekommenderade dosen av Ilaris hos patienter med sJIA och med en kroppsvikt ≥ 7,5 kg är 4 mg/kg (upp till maximalt 300 mg) givet var fjärde vecka via subkutan injektion. Fortsatt behandling med Ilaris hos patienter utan klinisk förbättring bör omprövas av den behandlande läkaren. Inledning Ilaris aktiva substans, kanakinumab, är en rekombinant, human monoklonal antikropp som tillhör den farmakoterapeutiska gruppen interleukinhämmare. Kanakinumab binds selektivt och med hög affinitet till humant IL 1-β och neutraliserar bioaktiviteten genom blockering av dess interaktion med IL 1-receptorer. Därigenom förhindras IL 1-β-inducerad genaktivering och produktion av inflammatoriska mediatorer. Ilaris är tidigare godkänd för behandling av kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS) och giktartrit. Den sistnämnda indikationen är liksom sJIA-indikationen begränsad till patienter för vilka gängse standardbehandling är otillräcklig. För sJIA är standardterapier som NSAID, metotrexat och kortikosteroider ofta otillräckliga för att uppnå en adekvat symtomkontroll. RoActemra (tocilizumab, en IL6-receptorantagonist) som uppvisat övertygande symtomatisk effekt godkändes 2011 för behandling av sJIA vid otillräcklig effekt av NSAID och kortikosteroider. 76 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Disposition I korttidsstudien (G2305), som bestod av en dos och fyra veckors uppföljning, avbröt 6 av 43 aktivt behandlade och 37 av 41 placebobehandlade, samtliga på grund av otillräcklig effekt. I underhållsbehandlingsstudien (G2301) varierade behandlingstiden med kanakinumab stort. Mediandurationen i den öppna och dubbelblinda delen var 16 (maxtid 33) respektive 32 (maxtid 88) veckor. Antalet behandlingsavbrott var stort och dominerades av otillräcklig effekt (Tabell I). Av de totalt 82 fallen av otillräcklig effekt rapporterades 26 vid misslyckad steroidnedtrappning. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell I. Disposition i underhållsbehandlingsstudien (Studie G2301). L Ä K E M E D E L S M O N O G R A F I E R – H U M A N A Öppen behandling Dubbelblind behandling Kanakinumab Kanakinumab Placebo Inkluderade patienter 177 50 50 Fullföljande patienter 100 39 24 Avbrytande patienter: 77 11 26 Dödsfall Biverkningar Otillräcklig effekt Återtagit samtycke Protokollavvikelse 1 4 72 0 0 0 0 11 0 0 0 4 20 1 1 Tabell II. Primärt korttidsresultat: Antal (%) patienter med minst 30 % förbättring i pediatrisk ACR-poäng och avsaknad av feber, dag 15 (Studie G2305). Pediatrisk ACR30respons och ingen feber Kanakinumab N = 43 Placebo N = 41 Kanakinumab vs placebo Skillnad i %-svar P-värde Antal (%) 36 (83,7) 4 (9,8) 73,9 < 0,0001 Tabell III. Sekundära korttidsresultat: Antal (%) patienter med minst 30, 50, 70, 90 respektive 100 % förbättring i pediatrisk ACR och avsaknad av feber, dag 29 (Studie G2305). Pediatrisk ACR-respons och ingen feber Kanakinumab N = 43 Antal (%) Placebo N = 41 Antal (%) Kanakinumab vs placebo Skillnad i %-svar P-värde ACR30 35 (81,4) 4 (9,8) 71,6 < 0,0001 ACR50 34 (79,1) 2 (4,9) 74,2 < 0,0001 ACR70 29 (67,4) 1 (2,4) 65,0 < 0,0001 ACR90 20 (46,5) 1 (2,1) 44,4 < 0,0001 ACR100 14 (32,6) 1 (2,1) 30,5 < 0,0001 Resultat I korttidsstudien (G2305) med endosbehandling uppvisades en övertygande initial effekt, såväl i primär analys efter 15 dagar som i sekundära analyser efter 29 dagar (Tabell II och III). I den primära analysen i den öppna delen av studien G2301 ingick de 128 oralt steroidbehandlade patienterna (83 patienter behandlade med ≤ 0,4 mg/kg/dag, 45 patienter behandlade med mellan > 0,4 och ≤ 1,0 mg/kg/dag). Av dessa genomgick 92 patienter nedtrappningsförsök. En kliniskt relevant steroidnedtrappning uppnåddes för 57 patienter (44,5 % av de totalt 128 kortikosteroidbehandlade). Hundra patienter uppfyllde kravet (pediatrisk ACR30-respons) för randomisering till den dubbelblinda utsättningsdelen. Under de fyra första månaderna var skovfre-kvensen densamma för fortsatt aktivt behandlade och placebobehandlade, följt av en tydlig fördel för kanakinumab. Den tilltagande storleken på den divergerande skillnad-en är dock missvisande på grund av det ytterst begränsade patientantalet under den senare delen av studien (Tabell IV och Figur 1). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 77 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell IV. Överlevnadsanalys av tid till skov (Studie G2301). Behandling N Antal skov (%) Hazard Ratio P-värde (enkelsidigt) Kanakinumab 50 11 (22) 0,36 0,0032 Placebo 50 26 (52) Figur 1. Tid till skov (Studie G2301). 100 90 Kaplan-Meier estimat (%) 80 70 60 50 40 30 20 Kanakinumab Placebo 10 0 0 4 8 12 16 20 24 28 32 36 40 44 48 52 56 60 64 68 72 76 80 84 88 Veckor Säkerhet Vid ansökan av sJIA-indikationen hade cirka 2 500 patienter behandlats med kanakinumab, främst inom utvecklingen av giktartritindikationen och ett avbrutet reumatoid artritprogram samt i säkerhetsuppföljningen av CAPS-patienter efter godkännandet. Totalt 201 sJIA-patienter hade erhållit minst en dos kanakinumab. Av dessa hade 130 patienter behandlats i minst 48 veckor och 78 i minst 96 veckor. De placebobehandlade patienterna i de pivotala studierna bidrog inte till säkerhetsvärderingen, dels för att cirka hälften av dem bara fick en dos, dels för att den andra hälften fick placebo först efter en aktiv, till synes relativt långverkande behandling. Minst en biverkning rapporterades för 85 % av patienterna i den poolade sJIA-populationen. De vanligaste biverkningarna var infektioner och infestationer (71 %), gastrointestinala störningar (53 %), muskelskelett- och bindvävsstörningar (42 %) och andnings-, bröst- och mediastinalstörningar (38 %). Biverkningarna var mestadels av mild eller måttlig intensitet. Svåra biverkningar rapporterades främst för infektioner (6 %) 78 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 och gastrointestinala störningar (3 %). För cirka en tredjedel av patienterna rapporterades allvarliga incidenter, främst infektioner (15 %). I de kliniska sJIA-studierna identifierades 48 misstänkta fall av makrofagaktiveringssyndrom (MAS). Vid sJIA är MAS en vanlig komplikation, som dels är svår att konfirmera, dels svår att avgöra om den beror på sjukdom eller behandling. En oberoende expertkommitté bedömde att 14 troliga eller möjliga fall förelåg (12 kanakinumabbehandlade och 2 placebofall). Justerat för antal patienter och behandlingsduration förelåg inga tecken på en kanakinumabberoende förhöjd risk för MAS (frekvens/hundra patientår: 4,3 och 7,7 för kanakinumab respektive placebo). Förutom de identifierade riskerna som är gemensamma med indikationerna CAPS och giktartrit, det vill säga infektion, neutropeni och trombocytopeni, har ytterligare följande risker identifierats specifikt för sJIA; förhöjning av levertransaminaser eller bilirubin, leukopeni, sänkt kreatininclearance och proteinuri, samt muskelskelettsmärta och artralgi. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA I sJIA-studierna har bland de aktivt behandlade patienterna fyra dödsfall rapporterats, samtliga bedömda bero på sjukdomsrelaterade dödsorsaker (pneumokocksepsis drygt två år efter avslutad behandling, progressiv sjukdom tre månader efter avbruten behandling, pulmonell hypertension i samband med MAS tre veckor efter kanakinumabbehandling, samt diagnosticerad MAS med bland annat pneumoni, septisk chock och intrakraniell blödning nio månader efter aktiv behandling). Läkemedelsverkets värdering Litteratur Resultaten och värderingen i denna monografi baseras på fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet och finns i European Public Assessment Report (EPAR) på www.ema.europa.eu. Nedanstående publicerade referens har inte granskats av Läkemedelsverket. 1. Ruperto N, Brunner HI, Quartier P, et al. Two randomized trials of canakinumab in systemic juvenile idiopathic arthritis. N Engl J Med 2012;367:2396–406. Systemisk juvenil idiopatisk artrit (sJIA) är en allvarlig sjukdom med svåra och livshotande komplikationer, en sjukdom med stort behov av nya läkemedel. Ilaris har visats ha en övertygande symtomatisk effekt, inklusive en möjlighet till steroidnedtrappning, som bedömts överväga behandlingens identifierade allvarliga risker. Ilaris bedöms således ha ett uttalat kliniskt värde för behandling av sJIA-patienter med otillräckligt svar på icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel och systemiska kortikosteroider. Ett observandum är dock att cirka 50 % av Ilaris-patienterna i underhållsbehandlingsstudien avbröt inom tolv månader, huvudsakligen på grund av otillräcklig effekt. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 79 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Zerbaxa (ceftolozan och tazobaktam) ATC-kod: J01DI54 Läkemedelsform, styrka: Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, 1 g/0,5 g Innehavare av godkännande för försäljning: Merck Sharp & Dome Limited Datum för godkännande: 18 september 2015 Godkännandeprocedur: Central procedur Indikation, dosering Rekommenderad intravenös dosregim för patienter med kreatininclearance > 50 ml/min för respektive indikation visas i Tabell I. Till patienter med måttligt eller svårt nedsatt njurfunktion och till patienter med terminal njursvikt som behandlas med hemodialys ska dosen justeras enligt Tabell II. Ingen dosjustering behövs till äldre patienter eller till patienter med nedsatt leverfunktion. För fullständig information, se produktresumén. Zerbaxa är avsett för behandling av följande infektioner hos vuxna: • Komplicerade intraabdominella infektioner • Akut pyelonefrit • Komplicerade urinvägsinfektioner Hänsyn ska tas till officiella riktlinjer för lämplig användning av antibakteriella medel. Tabell I. Intravenös dos av Zerbaxa till patienter med kreatininclearance > 50 ml/min. Typ av infektion Dos Frekvens Infusionstid Behandlingsduration Komplicerad intraabdominell infektion* 1 g ceftolozan/0,5 g tazobaktam Var 8:e timme 1 timme 4–14 dagar Komplicerad urinvägsinfektion 1 g ceftolozan/ 0,5 g tazobaktam Var 8:e timme 1 timme 7 dagar Akut pyelonefrit *Används i kombination med metronidazol vid misstanke om anaeroba patogener. Tabell II. Intravenös dos av Zerbaxa till patienter med kreatininclearance ≤ 50 ml/min. Uppskattad kreatininclearance, CrCl (ml/min)* Rekommenderad dosregim för Zerbaxa** 30–50 500 mg ceftolozan/250 mg tazobaktam intravenöst var 8:e timme 15–29 250 mg ceftolozan/125 mg tazobaktam intravenöst var 8:e timme Terminal njursvikt och hemodialys En laddningsdos på 500 mg ceftolozan/250 mg tazobaktam, följt av en underhållsdos efter 8 timmar på 100 mg ceftolozan/ 50 mg tazobaktam som därefter administreras var 8:e timme under resten av behandlingsperioden (på hemodialysdagar ska dosen ges så snart som möjligt efter avslutad hemodialys). *CrCl uppskattad med hjälp av Cockcroft-Gaults formel **Alla doser av Zerbaxa administreras intravenöst under 1 timme och rekommenderas för alla indikationer. Behandlingsdurationen ska följa rekommendationerna i Tabell I. 80 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Bakgrund Zerbaxa är en kombination av ceftolozan, som är en ny cefalosporin, och tazobaktam, som är en sedan tidigare godkänd betalaktamashämmare, som även förekommer i kombination med piperacillin. Zerbaxa har utvecklats för behandling av komplicerade intraabdominella infektioner samt komplicerade urinvägsinfektioner inklusive pyelonefrit. Verksam beståndsdel och läkemedelsform Produkten innehåller två verksamma beståndsdelar, ceftolozansulfat och tazobaktamnatrium. Ceftolozansulfat Molekylen är kiral och föreligger som (6R,7R)-stereoisomer. Substansen är svårlöslig vid surt pH men lösligheten ökar från pH 6 och högre. Tazobaktamnatrium klass A-betalaktamaser och inte heller AmpC-enzymer producerade av Enterobacteriaceae, serinbaserade karbapenemaser, metallobetalaktamaser eller Ambler klass D-betalaktamaser. Ceftolozan är i sig relativt stabilt i närvaro av AmpC-enzymer producerade av P. aeruginosa och påverkas inte av OprD eller effluxpumpar hos P. aeruginosa (2). Den tid plasmakoncentrationen överstiger den minsta inhibitoriska koncentrationen (T > MIC) är det farmakodynamiska index som bäst korrelerar med effekt för ceftolozan. Den procentandel plasmakoncentrationen överstiger ett tröskelvärde (% T > tröskelvärde) är det farmakodynamiska index som bäst korrelerar med effekt för tazobaktam. Effekt har visats i kliniska studier för behandling av komplicerade intraabdominella infektioner, mot Enterobacter cloacae, Escherichia coli, Klebsiella oxytoca, Klebsiella pneumoniae, Proteus mirabilis, Pseudomonas aeruginosa, Streptococcus anginosus, Streptococcus constellatus och Streptococcus sali-varius (3). Effekt har visats i kliniska studier för behandling av kom p-licerade urinvägsinfektioner inklusive pyelonefrit mot Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae och Proteus mirabilis (4). In vitro-studier talar för att följande bakterier skulle vara känsliga för Zerbaxa i frånvaro av förvärvade resistensmekanismer: Citrobacter freundii, Citrobacter koseri, Enterobacter aerogenes, Enterobacter cloacae, Morganella morganii, Proteus vulgaris, Serratia liquefacians och Serratia marcescens. In vitro-data talar för att Staphylococcus aureus, Enterococcus faecalis och Enterococcus faecium inte är känsliga för ceftolozan/tazobaktam. Farmakokinetik Molekylen är kiral och föreligger som en ren enantiomer. Substansen har god vattenlöslighet. Läkemedelsformen är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning. Bindningen av ceftolozan och tazobaktam till plasmaproteiner är cirka 20 % respektive 30 %. Distributionsvolymen är i samma storleksordning som extracellulärvätskan för båda substanserna. Ceftolozan metaboliseras inte i nämnvärd omfattning utan utsöndras oförändrad i urinen. Drygt 80 % av tazobaktam utsöndras oförändrad i urinen och resterande mängd som en inaktiv metabolit. Den terminala halveringstiden för ceftolozan och tazobaktam är cirka 3 timmar respektive 1 timme. Eftersom utsöndring sker via njurarna måste dosen justeras vid nedsatt njurfunktion (kreatininclearance ≤ 50 ml/min), se doseringsavsnittet ovan (5). Inga kliniskt relevanta läkemedelsinteraktioner förväntas orsakas av ceftolozan/tazobaktam. Substanser som hämmar OAT1 eller OAT3, som till exempel probenicid, kan öka koncentrationen av tazobaktam. Verkningsmekanism och farmakodynamik Ceftolozan har en baktericid verkan genom att binda till penicillinbindande proteiner, vilket ger upphov till hämning av cellväggssyntesen och bakteriell celldöd. Tazobaktam hämmar flera klass A-betalaktamaser, inkluderande CTX-M, SHV och TEM-enzymer. Resistens mot ceftolozan/tazobaktam kan orsakas av produktion av betalaktamaser som hydrolyserar ceftolozan och som inte hämmas av tazobaktam eller genom modifiering av penicillinbindande proteiner. Tazobaktam hämmar inte alla Effekt Godkännandet av Zerbaxa baseras på två pivotala studier för respektive indikation komplicerad intraabdominell infektion (ASPECT-cIAI) och komplicerad urinvägsinfektion inklusive pyelonefrit (ASPECT-cUTI), inkluderande totalt drygt 2 000 patienter (2,3). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 81 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Komplicerad intraabdominell infektion För behandling av komplicerad intraabdominell infektion (ASPECT-cIAI) jämfördes ceftolozan/tazobaktam 1 g/0,5 g x 3 plus metronidazol 500 mg x 3 med meropenem 1 g x 3 med behandlingstid 4–10 dagar (max 14 dagar) (3). Primärt effektmått var klinisk utläkning 28 dagar efter randomisering, det vill säga 14–24 dagar efter avslutad behandling. Syftet var att visa non-inferiority jämfört med komparatorn baserat på en skillnad på högst 12,5 % med 0,005 ensidig signifikansnivå. I studien på patienter med komplicerad intraabdominell infektion hade drygt 40 % infektion sekundärt till appendicit (perforation eller abscess). Majoriteten av patienterna hade sjukdom med relativt låg svårighetsgrad (APACHE II-score < 10) och få hade samtidig bakteriemi (2,3 %). En övervägande andel i studien var män (cirka 60 %). Relativt få patogener hade påvisade resistensmekanismer mot betalaktam-antibiotika. Dessa var huvudsakligen E. coli med produktion av CTX-M-14 och CTX-M-15 samt P. aeruginosa med överuttryck av AmpC. Zerbaxa i kombination med metronidazol hade jämförbar effekt med meropenem (Tabell III). Zerbaxa hade effekt hos de relativt få patienter som hade patogener med påvisade resistensmekanismer, såsom E. coli med produktion av CTX-M-14 och CTX-M-15 samt P. aeruginosa med överuttryck av AmpC. Färre patienter hade effekt med ceftolozan/tazobaktam i kombination med metronidazol jämfört med meropenem i subgrupper av patienter med högt APACHE II-score (> 10), patienter > 65 år och patienter med multipla abscesser eller peritonit. Dessa subgrupper var dock små varför skillnaden inte är statistiskt säkerställd. Komplicerad urinvägsinfektion inklusive pyelonefrit För behandling av komplicerad urinvägsinfektion inklusive pyelonefrit (ASPECT-cUTI), jämfördes ceftolozan/tazobaktam 1 g/0,5 g med levofloxacin 750 mg dagligen med behandlingstid 7 dagar (max 9 dagar) (4). Primärt effektmått var mikrobiologisk utläkning 7 dagar efter avslutande av behandling i enlighet med gällande riktlinjer för utvärdering av behandling av urinvägsinfektioner. Syftet var att visa noninferiority jämfört med komparatorn baserat på en skillnad på högst 10 % med 0,005 ensidig signifikansnivå. Majoriteten av patienterna hade pyelonefrit (82 %) och endast en mindre andel av patienterna hade komplicerad infektion i de nedre urinvägarna (18 %). I studier av patienter med komplicerad UVI rekommenderas det att maximalt 30 % av patienterna ska ha pyelonefrit. Bland de med pyelonefrit dominerade kvinnor och medelåldern var 45 år. Bland dem med komplicerad nedre urinvägsinfektion dominerade män och medelåldern var 64 år. Relativt få patogener hade påvisade resistensmekanismer mot betalaktamantibiotika. Dessa var huvudsakligen E. coli med CTX-M-14 och CTXM-15 samt P. aeruginosa med överuttryck av AmpC. Zerbaxa hade minst lika god effekt som levofloxacin vid behandling av komplicerad urinvägsinfektion inklusive pyelonefrit (Tabell IV). Effekten var jämförbar i gruppen med enbart pyelonefrit även efter exklusion av patienter med infektion orsakad av levofloxacin-resistenta bakterier. Mikrobiologisk utläkning var lägre för dem med komplicerad urinvägsinfektion, pyelonefrit exkluderat, jämfört med patienter med pyelonefrit. Utläkningen var jämförbar för Zerbaxa jämfört med levofloxacin även när patienter med infektion orsakad av levofloxacin-resistenta patogener exkluderats ur denna subgrupp. Zerbaxa hade effekt hos de relativt få patienter som hade patogener med påvisade resistensmekanismer såsom E. coli med produktion av CTX-M-14 och CTX-M-15 samt P. aeruginosa med överuttryck av AmpC. Tabell III. Klinisk utläkning efter behandling av komplicerade intraabdominella infektioner med ceftolozan/tazobaktam + metronidazol eller meropenem. Studie Ceftolozan/tazobaktam + metronidazol (%) Meropenem (%) % skillnad (99 % KI) ASPECT-cIAI 353/375 (94,1) 375/399 (94,0) 0,0 (–4,2; 4,3) Tabell IV. Mikrobiologisk utläkning efter behandling av komplicerad urinvägsinfektion inklusive pyelonefrit med ceftolozan/ tazobaktam eller levofloxacin (inklusive levofloxacin-resistenta bakterier som orsak till infektionen). Studie Ceftolozan/ tazobaktam (%) Levofloxacin (%) % skillnad (99 % KI) ASPECT-cUTI 288/340 (84,7) 266/353 (75,4) 9,4 (1,5; 17,1) Pyelonefrit 242/280 (86,4) 231/287 (80,5) 5,9 (–0,2; 12,0) Komplicerad UVI, utan pyelonefrit 46/60 (76,7) 35/66 (53,0) 23,6 (6,9; 38,5) Diagnos 82 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Säkerhet Säkerheten har utvärderats hos totalt 1 015 patienter behandlade med ceftolozan/tazobaktam i de pivotala studierna. De vanligaste biverkningarna (≥ 3 %) var illamående, huvudvärk, förstoppning, diarré och feber och de var i allmänhet av mild till måttlig svårighetsgrad. Försämrad njurfunktion observerades hos fler patienter som fick ceftolozan/tazobaktam än hos dem som fick behandling med komparator, men det var för få patienter för att avgöra om denna skillnad var säkerställd. Antibiotikaassocierad kolit och pseudomembranös kolit har rapporterats efter behandling med ceftolozan/tazobaktam. Djurstudier med tazobaktam har visat reproduktionstoxikologiska effekter utan bevis för teratogena effekter. Det är okänt om ceftolozan/tazobaktam utsöndras i bröstmjölk. Zerbaxa ska därför endast användas under graviditet och amning efter att man tagit hänsyn till om den förväntade nyttan uppväger potentiella risker för fostret eller det ammade barnet, se produktresumén. Följande kliniska studier var pivotala vid godkännandet: ASPECT-cIAI: A multicentre, double-blind, randomised, phase 3 study to compare the efficacy and safety of intravenous ceftolozane/tazobactam with that of meropenem in complicated intraabdominal infections. ASPECT-cUTI: A multicentre, double-blind, randomised, phase 3 study to compare the safety and efficacy of intravenous ceftolozane/tazobactam and intravenous levofloxacin in complicated urinary tract infection, including pyelonephritis. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR), www.ema.europa.eu. Nedanstående publicerade referenser har inte granskats av Läkemedelsverket: 1. Läkemedelsverkets värdering Zerbaxa är ett värdefullt tillskott vid specifik resistensproblematik för behandling av komplicerad intraabdominell infektion i kombination med metronidazol eller behandling av komplicerad urinvägsinfektion inklusive pyelonefrit. Detta då Zerbaxa har effekt mot Enterobacteriaceae som producerar vissa ESBL-enzymer och ofta har effekt mot P. aeruginosa med resistens mot andra antibiotika. 2. 3. 4. Hong MC, Hsu DI, Bounthavong M. Ceftolozane/tazobactam: a novel antipseudomonal cephalosporin and β-lactamase-inhibitor combination. Infect drug resist 2013;6:215–23. Solomkin J, Hershberger E, Miller B, et al. Ceftolozane/Tazobactam plus metronidazole for complicated intra-abdominal infections in an era of multidrug resistance: results from a randomized, double-blind, phase 3 trial (ASPECT-cIAI). Clin Infect Dis 2015;60:1462–71. Wagenlehner FM, Umeh O, Steenbergen J, et al. Ceftolozane-tazobactam compared with levoflocacin in the treatment of complicated urinarytract infections, including pyelonephritis: a randomised double-blind, phase 3 trial (ASPECT-cUTI). Lancet 2015;385:1949–56. Miller B, Hershberger E, Benziger D, et al. Pharmacokinetics and safety of intravenous ceftolozane-tazobactam in healthy adult subjects following single and multiple ascending doses. Antimicrob Agents Chemother 2012;56:3086–91. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 83 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Läkemedelsmonografier för Orbactiv, Sivextro och Xydalba – tre läkemedel för behandling av bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner hos vuxna Orbactiv, Sivextro, och Xydalba är tre nya antibiotika som godkändes inom EU under 2015. De är avsedda för behandling av bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner hos vuxna. De beskrivs i läkemedelsmonografier på följande sidor. Sivextro är en oxazolidinon, den andra godkända oxazolidinonen inom EU efter Zyvoxid (linezolid, godkändes 2001). Orbactiv och Xydalba är lipoglykopeptider (de marknadsförs inte i Sverige vid publiceringstillfället). Läkemedelsmonografierna för Orbactiv, Sivextro och Xydalba är även publicerade på Läkemedelsverkets webbplats, www.lakemedelsverket.se. Orbactiv (oritavancin) ATC-kod: J01XA05 Läkemedelsform, styrka: Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, 400 mg Innehavare av godkännande för försäljning: The Medicines Company UK Datum för godkännande: 19 mars 2015 Godkännandeprocedur: Central procedur Läkemedlet marknadsförs ej vid publiceringstillfället. Se även inledning för läkemedelsmonografier för Orbactiv, Sivextro och Xydalba. Indikation, dosering Verksam beståndsdel och läkemedelsform Orbactiv är indicerad för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner (ABSSSI) hos vuxna. Hänsyn ska tas till officiella riktlinjer för lämplig användning av antibakteriella medel. Dosering: 1 200 mg administreras som engångsdos via intravenös infusion under 3 timmar. Ingen dosjustering krävs för patienter ≥ 65 år eller patienter med lätt till måttligt nedsatt njurfunktion. Farmakokinetiken för oritavancin hos patienter med svårt nedsatt njurfunktion har inte utvärderats. Oritavancin avlägsnas inte från blodet vid hemodialys. Ingen dosjustering krävs för patienter med lätt till måttligt nedsatt leverfunktion (ChildPugh klass B). Farmakokinetiken för oritavancin hos patienter med svårt nedsatt leversjukdom (Child-Pugh klass C) har inte utvärderats. För fullständig information, se produktresumén. Oritavancindifosfat är ett lipoglykopeptidantibiotikum som är strukturellt besläktat med vankomycin. Bakgrund Orbactiv är en ny lipoglykopeptid med lång halveringstid, vilket möjliggör dosering med endast en dos för behandling av hud- och mjukdelsinfektioner. 84 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Molekylen är kiral och innehåller 22 asymmetriska kol. Oritavancin är olöslig i vatten men difosfatsaltet gör den löslig i pH 2,0 till 5,7. Läkemedelsformen är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska. Pulvret ska först spädas med sterilt vatten för injektionsvätskor till ett koncentrat och därefter spädas med 5 % glukoslösning för infusion. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Verkningsmekanism och farmakodynamik Oritavancin är en baktericid lipoglykopeptid som verkar genom hämning av cellväggssyntesen vilket ger upphov till bakteriell celldöd. Gramnegativa bakterier är naturligt resistenta mot oritavancin. Resistens mot oritavancin observerades in vitro i vankomycinresistenta isolat av Staphylococcus aureus. Oritavancin kan inte förväntas ha klinisk effekt mot majoriteten av daptomycinresistenta stafylokocker. Det finns ingen känd korsresistens mellan oritavancin och antibiotika som inte tillhör glykopeptidklassen. Meticillinresistens påverkar inte oritavancins aktivitet. Oritavancin har långsam eliminering. Långa tider av subinhibitoriska koncentrationer kan därför förväntas. Om det kan orsaka selektion av glykopeptidresistens är inte känt. AUC/MIC-kvoten var den farmakodynamiska parameter som visade sig vara bäst korrelerad med effekt i djurmodeller. Effekt har visats i kliniska studier för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner mot S. aureus (inklusive meticillinresistenta stammar), Streptococcus pyogenes, Streptococcus agalactiae, Streptococcus dysgalactiae och bakterier tillhörande Streptococcus anginosus-gruppen. Därtill har effekt visats in vitro mot betahemolyserande streptokocker grupp G, Clostridium perfringens och Peptostreptococcus-species vilka kan vara relevanta vid hud- och mjukdelsinfektioner. Oritavancin har även effekt in vitro mot Enterococcus faecalis och Enterococcus faecium, dock med högre MIC-värden för vankomycinresistenta stammar. Farmakokinetik Oritavancin är till cirka 85 % bundet till plasmaproteiner. Distributionsvolymen är 45–133 liter. Hos människa återfanns mindre än 1 % till 5 % av dosen som modersubstans i avföring respektive urin efter två veckor. Den terminala halveringstiden i plasma är cirka 10 dagar. Oritavancin är en svag hämmare av CYP2C9 och CYP2C19 och en svag inducerare av CYP3A4 och CYP2D6. Patienter ska övervakas noggrant avseende tecken på toxicitet eller utebliven effekt, när oritavancin administreras samtidigt med läkemedel med ett smalt terapeutiskt fönster som huvudsakligen metaboliseras av ett av de påverkade CYP450-enzymerna (till exempel ska patienten övervakas avseende blödning om patienten får oritavancin samtidigt som warfarin). Effekt Godkännandet av Orbactiv baseras på två pivotala randomiserade studier inkluderande totalt cirka 2 000 patienter. En dos oritavancin 1 200 mg jämfördes med vankomycin 1 000 mg × 2 eller 15 mg/kg × 2 under 7–10 dagar för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner, det vill säga erysipelas/cellulit, större abscesser och sårinfektioner (1,2). Studiepopulationen bestod till cirka 65 % av män och patienterna hade olika etniskt ursprung. Majoriteten av infektionerna orsakades av S. aureus varav en betydande andel var meticillinresistenta. En mindre andel av infektionerna orsakades av S. pyogenes och andra bakterier relevanta för hudoch mjukdelsinfektioner. Relativt få patienter hade bakteriemi och perifer vaskulär sjukdom och patienter med varierande orsak till nedsatt immunförsvar var exkluderade ur studierna. Primärt effektmått i studierna var klinisk utläkning 7–14 dagar efter avslutad behandling. Oritavancin hade en jämförbar effekt med vankomycin i båda studierna (se Tabell I). Tabell I. Klinisk utläkning 7–14 dagar efter avslutad behandling med en dos oritavancin eller 7–10 dagars behandling med vankomycin, vid akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner. Studie Oritavancin n (%) Vankomycin n (%) % skillnad (95 % konfidensintervall) SOLO 1 378/475 (79,6) 383/479 (80,0) –0,4 (–5,5; 4,7) SOLO 2 416/503 (82,7) 404/502 (80,5) 2,2 (–2,6; 7,0) Säkerhet Säkerheten för oritavancin har utvärderats hos totalt 3 017 individer varav 976 patienter i de pivotala studierna. De vanligaste rapporterade biverkningarna (> 1 %) var illamående, kräkning, diarré, cellulit, abscess, takykardi, anemi, överkänslighetsreaktioner, reaktioner vid infusionsstället, myalgi, huvudvärk, yrsel och stegrat ALAT och ASAT. Då oritavancin är besläktat med andra glykopeptider som till exempel vankomycin utgör nefro- och ototoxicitet viktiga potentiella risker. Detta bör beaktas vid upprepad behandling eller vid samadministrering med andra nefro- och ototoxiska läkemedel även om dessa biverkningar inte observerats i studierna. För att minska risken för infusionsrelaterade biverkningar som till exempel red-man syndrome ska oritavancin ges som en infusion över tre timmar. I de pivotala studierna rapporterades fler fall av osteomyelit och nya abscesser bland de patienter som behandlades med oritavancin än bland dem som behandlades med vankomycin, vilket bör beaktas vid behandling med oritavancin. Antibiotikaassocierad kolit och pseudomembranös kolit har rapporterats för oritavancin. Samtidig användning av oritavancin och warfarin kan leda till ökad koncentration av warfarin vilket kan öka risken för blödning. Oritavancin ska därför endast användas till patienter under warfarinbehandling om det bedöms som nödvändigt. Patienterna ska informeras om risken för blödning och monitoreras mer frekvent. Oritavancin har visat sig påverka utfallet av APTT i 48 timmar och PT och INR i upp till 24 timmar utan att inverka på risken för blödning. Orbactiv rekommenderas inte under graviditet eller amning. I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 85 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Läkemedelsverkets värdering Orbactiv utgör ett alternativ för behandling av hud- och mjukdelsinfektioner hos vuxna men bör förbehållas behandling av infektioner orsakade av meticillinresistenta S. aureus eller då förstahandsvalen bedöms som olämpliga. Orbactiv har jämförbar effekt med vankomycin vid behandling av dessa infektioner men utveckling av osteomyelit eller nya abscesser noterades i högre grad med oritavancin än med vankomycin i de pivotala studierna. Risken för interaktion med warfarin bör därtill beaktas. Klassbiverkningar som nefro- och ototoxicitet samt selektion av glykopeptidresistens på grund av den långa elimineringstiden och långa tider av subinhibitoriska koncentrationer utgör potentiella risker. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Följande kliniska studier var pivotala vid godkännandet: SOLO 1, TMC-ORI-10-01: A multicenter, double-blind, randomized study to evaluate the efficacy and safety of single-dose IV oritavancin versus IV vancomycin for the treatment of patients with acute bacterial skin and skin structure infection. SOLO 2, TMC-ORI-10-02: A multicenter, doubleblind, randomized study to evaluate the efficacy and safety of single-dose IV oritavancin versus IV vancomycin for the treatment of patients with acute bacterial skin and skin structure infection. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR) www.ema.europa.eu Nedanstående publicerade referenser har inte granskats av Läkemedelsverket: 1. 2. Corey GR, Kabler H, Mehra P, et al. Single-dose oritavancin in the treatment of acute bacterial skin infections. N Engl J Med 2014;370: 2180–90. Corey GR, Good S, Jiang H, et al. Single-dose oritavancin versus 7–10 days of vancomycin in the treatment of gram-positive acute bacterial skin and skin structure infections: the SOLO II noninferiority study. Clin Infect Dis. 2015;(2)60: 254–62. Sivextro (tedizolidfosfat) ATC-kod: J01XX11 Läkemedelsform, styrka: Filmdragerad tablett 200 mg samt pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, 200 mg Innehavare av godkännande för försäljning: Cubist Pharmaceuticals (UK) Ltd Ombud: Merck Sharp & Dohme AB Datum för godkännande: 23 mars 2015 Godkännandeprocedur: Central procedur Se även inledning för läkemedelsmonografier för Orbactiv, Sivextro och Xydalba. Indikation, dosering Bakgrund Sivextro är indicerat för behandling av akuta bakteriella hudoch mjukdelsinfektioner (ABSSSI) hos vuxna. Hänsyn ska tas till officiella riktlinjer för lämplig användning av antibakteriella medel. Tedizolidfosfat filmdragerade tabletter eller pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning kan användas som initial behandling. Patienter som påbörjar behandling med den parenterala beredningen kan byta till den perorala beredningen när det är kliniskt indicerat. Rekommenderad dos är 200 mg en gång dagligen i sex dagar. Säkerhet och effekt för tedizolidfosfat när det administreras under längre tid än sex dagar har inte fastställts. Ingen dosjustering krävs för äldre individer eller patienter med nedsatt lever- eller njurfunktion. För fullständig information, se produktresumén. Tedizolidfosfat är det andra godkända läkemedlet inom EU i klassen oxazolidinoner efter linezolid (Zyvoxid) som godkändes 2001. Sivextro har utvecklats för behandling av hud- och mjukdelsinfektioner med en dos dagligen under sex dagar. 86 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 Verksam beståndsdel och läkemedelsform Tedizolidfosfat är en prodrog till tedizolid som ingår i klassen oxazolidinoner. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Molekylen är kiral och föreligger som (R)-enantiomer. Substansen är svårlöslig vid surt pH och lättlöslig vid neutralt till alkaliskt pH. Produkten finns i två läkemedelsformer: • Konventionell filmdragerad tablett, som innehåller tedizolidfosfat • Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning, som innehåller lättlösligt dinatriumtedizolidfosfat Pulvret ska först spädas med sterilt vatten för injektionsvätskor till ett koncentrat, som sedan tillförs en intravenös infusionspåse med 9 mg/ml natriumkloridlösning. Verkningsmekanism och farmakodynamik Den antibakteriella verkan av tedizolid förmedlas genom bindning till 50S-subenheten i bakteriens ribosom vilket leder till hämning av proteinsyntesen. Tedizolid är verksamt huvudsakligen mot Grampositiva bakterier och har en bakteriostatisk verkan mot enterokocker, stafylokocker och streptokocker in vitro. Då verkningsmekanismen skiljer sig från antibakteriella läkemedel som inte tillhör oxazolidinonklassen är korsresistens mellan tedizolid och andra klasser av antibakteriella läkemedel inte sannolik. Det har noterats att mutationer i gener som kodar för 23S RNA eller ribosomala proteiner hos stafylokocker och enterokocker, kan orsaka resistens mot oxazolidinoner inklusive tedizolid. Tedizolid har bibehållen aktivitet mot stammar av Staphylococcus aureus som uttrycker cfr-genen (kloramfenikol-florfenikolresistensgenen), inklusive linezolidresistenta stammar (1). Uttryck av cfr-genen orsakar resistens hos stafylokocker och enterokocker mot andra oxazolidinoner. AUC/MIC-kvoten var den farmakodynamiska parameter som visade sig vara bäst korrelerad med effekt i djurmodeller. I en musmodell med infektion orsakad av S. aureus var den antibakteriella effekten av tedizolid reducerad i frånvaro av granulocyter. AUC/MIC-kvoten för att uppnå bakteriostas hos neutropena möss var minst 16 gånger högre än den hos immunkompetenta djur (2). Vilken betydelse detta har vid användning hos neutropena patienter är okänd. Effekt har visats i kliniska studier för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner mot S. aureus (inklusive meticillinresistenta stammar), Streptococcus pyogenes, Streptococcus agalactiae och bakterier tillhörande Streptococcus anginosus-gruppen. Därtill har effekt visats in vitro mot Staphylococcus lugdunensis som också kan ge upphov till hudoch mjukdelsinfektioner. Tedizolid har även effekt in vitro mot bland annat andra koagulasnegativa stafylokocker (inklusive meticillinresistenta stammar), Enterococcus faecalis och Enterococcus faecium (såväl vankomycinkänsliga som vankomycinresistenta stammar) och Streptococcus pneumoniae (inklusive dem med nedsatt känslighet för penicillin). Farmakokinetik Tedizolidfosfat absorberas nästan fullständigt och har en absolut biotillgänglighet på över 90 %. Maximal koncentration i plasma uppnås inom cirka tre timmar efter oral administrering under fastande förhållanden. Intag av tedizolid- fosfat efter en fettrik måltid fördröjer Cmax med sex timmar men den totala exponeringen är oförändrad mellan förhållanden med fasta och födointag. Bindningen till plasmaproteiner är cirka 70–90 %. Genomsnittlig distributionsvolym efter en intravenös engångsdos av tedizolidfosfat är cirka 70–80 liter. Tedizolidfosfat omvandlas av endogena plasmaoch vävnadsfosfataser till den biologiskt aktiva delen, tedizolid. Olika sulfotransferasenzymer är involverade i metabolismen av tedizolid. Tedizolid elimineras huvudsakligen via levern och drygt 80 % av dosen återfinns i avföringen och resterande i urinen. Mindre än 3 % av den administrerade dosen av tedizolidfosfat utsöndras som aktivt tedizolid. Halveringstiden för eliminering är cirka 12 timmar (3). Tedizolid är en icke-selektiv reversibel monoaminoxidashämmare (MAO) in vitro och hämning av MAO in vivo kan inte uteslutas. Användning av vissa läkemedel som selektiva serotoninåterupptagshämmare, serotonin- och noradrenalinåterupptagshämmare, tricykliska antidepressiva, MAOhämmare, triptaner och andra läkemedel med potentiell adrenerg eller serotonerg effekt var inte tillåten i de genomförda studierna. Den kliniska effekten av kombinationer med tedizolidfosfat och nämnda läkemedel med risk för MAOhämning är därför inte känd. Det är okänt om tedizolidfosfat kan minska effekten av hormonella preventivmedel. Kvinnor som använder hormonella preventivmedel rekommenderas att använda ytterligare en preventivmetod. Samtidig administrering av tedizolidfosfat och läkemedel med smalt terapeutiskt fönster som är substrat för CYP3A4, CYP2B6, CYP2C9 och P-glykoprotein kan leda till en minskad effekt av det samadministrerade läkemedlet. Tedizolidfosfat är också en potentiell hämmare av anjoniskt transportprotein (OATP1B1). För fullständig information om interaktioner, se produktresumén. Effekt Godkännandet baseras på två pivotala randomiserade studier inkluderande totalt 1 333 patienter. Sex dagars behandling med tedizolidfosfat 200 mg dagligen jämfördes med tio dagars behandling med linezolid 600 mg x 2 för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner, det vill säga erysipelas/cellulit, större abscesser och sårinfektioner. I ESTABLISH-1-studien studerades oral behandling med tedizolidfosfat och linezolid (4). I ESTABLISH-2-studien studerades intravenös behandling med möjlighet till övergång till oral behandling efter minst ett dygns intravenös behandling (5). Studiepopulationen bestod till cirka 60 % av män och patienterna hade olika etniskt ursprung. Infektionerna orsakades framför allt av S. aureus varav ungefär 40 % var meticillinresistenta S. aureus (MRSA), följt av S. pyogenes och species tillhörande S. anginosus-gruppen. Relativt få patienter hade bakteriemi och patienter med neutropeni eller kraftigt nedsatt immunförsvar var exkluderade ur studierna Primärt effektmått var klinisk utläkning 7–14 dagar efter avslutad behandling. Tedizolidfosfat visade sig ha jämförbar effekt med linezolid i båda studierna (Tabell I). I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 87 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Tabell I. Klinisk utläkning 7–14 dagar efter avslutad behandling med 6 dagar tedizolidfosfat eller 10 dagar linezolid vid akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner. Studie Tedizolidfosfat n (%) Linezolid n (%) % skillnad (95 % konfidensintervall) ESTABLISH-1 284/332 (85,5) 288/335 (86,0) –0,5 (–5,8; 4,9) ESTABLISH-2 292/332 (88,0) 293/334 (87,7) 0,3 (–4,8; 5,1) Säkerhet Säkerheten för tedizolidfosfat har utvärderats hos totalt 1 485 patienter som fick minst en dos antingen oralt eller intravenöst. I de pivotala studierna ingick 662 patienter som fick 200 mg tedizolidfosfat oralt och/eller intravenöst under högst sex dagar. De vanligaste biverkningarna (> 1 %) var illamående, huvudvärk, diarré och kräkning. Biverkningsprofilen var likartad när man jämförde patienter som fick läkemedlet oralt respektive intravenöst, förutom att frekvensen av gastrointestinala biverkningar var högre när Sivextro gavs oralt. Fall av Clostridium difficile-associerad diarré har rapporterats. Tedizolid liksom linezolid hämmar mitokondriernas proteinsyntes. Hämning av mitokondriell proteinsyntes kan orsaka myelosuppression, neuropati (optikusneuropati och perifer neuropati) samt laktacidos, vilket observerats särskilt vid längre tids användning av linezolid. Då Sivextro endast studerats under kortare tid har dessa biverkningar inte rapporterats förutom minskat antal trombocyter, hemoglobin och neutrofiler hos ett fåtal individer. Parametrarna återgick till normala nivåer efter utsättning av tedizolidfosfat. Sivextro rekommenderas inte under graviditet och amning. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Följande kliniska studier var pivotala vid godkännandet: ESTABLISH-1, TR701-112: A phase 3 randomized, double-blind, multicentre study comparing the efficacy and safety of 6 day oral TR-701 free acid (tedizolid phosphate) and 10-Day oral linezolid for the treatment of acute bacterial skin and skin structure infections. ESTABLISH-2, TR701-113: A phase 3 randomized, double-blind, multicentre study comparing the efficacy and safety of intravenous to oral 6 day oral TR-701 free acid (tedizolid phosphate) and intravenous to oral 10-Day oral linezolid for the treatment of acute bacterial skin and skin structure infections. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR) www.ema.europa.eu Nedanstående publicerade referenser har inte granskats av Läkemedelsverket: 1. 2. 3. 4. Läkemedelsverkets värdering Sivextro utgör ett alternativ för behandling av hud- och mjukdelsinfektioner hos vuxna, men bör förbehållas behandling av infektioner orsakade av meticillinresistenta S. aureus eller då förstahandsvalen bedöms som olämpliga. Sivextro har jämförbar effekt med linezolid. Sivextro är studerat för sex dagars behandling. Under denna begränsade behandlingstid har inga biverkningar av väsentlig klinisk betydelse orsakade av hämning av mitokondriell proteinsyntes observerats såsom vid längre tids användning av linezolid. Andra alternativ bör väljas vid behandling av patienter med neutropeni på grund av fynd i djurmodeller som indikerar att högre doser kan krävas. 88 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 5. Locke JB, Finn J, Hilgers M, et al. Structure-activity relationships of diverse oxazolidinones for linezolid-resistant Staphylococcus aureus strains possessing the cfr methyltransferase gene or ribosomal mutations. Antimicrob Agents Chemother 2010;54:5337–43. Drusano GL, Liu W, Kulawy R, et al. Impact of granulocytes on the antimicrobial effect of tedizolid in a mouse thigh infection model. Antimicrob Agents Chemother 2011;55:5300–5. Flanagan SD, Bien PA, Munõz K A, et al. Pharmacokinetics of tedizolid following oral administration: single and multiple dose, effect of food, and comparison of two solid forms of the prodrug. Pharmacotherapy 2014;34:240–50. Prokocimer P, De Anda C, Fang E, et al. Tedizolid phosphate vs linezolid for treatment of acute bacterial skin and skin structure infections: the ESTABLISH-1 randomized trial. JAMA. 2013;309:559–69. Moran GJ, Fang E, Corey GR, et al. Tedizolid for 6 days versus linezolid for 10 days for acute bacterial skin and skin-structure infections (ESTABLISH-2): a randomized, double-blind, phase 3, non-inferiority trial. Lancet Infect Dis 2014; 4:696–705. L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Xydalba (dalbavancin) ATC-kod: J01AA04 Läkemedelsform, styrka: Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 500 mg Innehavare av godkännande för försäljning: Durata Therapeutics international B.V. Datum för godkännande: 19 februari 2015 Godkännandeprocedur: Central procedur Läkemedlet marknadsförs ej vid publiceringstillfället. Se även inledning för läkemedelsmonografier för Orbactiv, Sivextro och Xydalba. Indikation, dosering Xydalba är indicerat för behandling av akuta bakteriella hudoch mjukdelsinfektioner (ABSSSI) hos vuxna. Hänsyn ska tas till officiella riktlinjer för lämplig användning av antibakteriella medel. Dalbavancin doseras en gång per vecka. Den rekommenderade dosen av dalbavancin till vuxna patienter med ABSSSI är 1 000 mg, följt en vecka senare av 500 mg. Ingen dosjustering är nödvändig för äldre patienter. Dosjustering är ej nödvändig för patienter med lätt eller måttligt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance ≥ 30 till 79 ml/minut). Dosjustering krävs inte för patienter som genomgår regelbunden hemodialys (3 gånger/vecka) och dalbavancin kan administreras utan att hänsyn behöver tas till tidpunkten för hemodialys. Hos patienter med kroniskt nedsatt njurfunktion vilkas kreatininclearance är < 30 ml/ minut och som inte får regelbunden hemodialys, bör den rekommenderade dosen av dalbavancin minskas till 750 mg följt en vecka senare av 375 mg. Ingen dosjustering av dalbavancin rekommenderas för patienter med lätt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh A). Försiktighet bör iakttas vid förskrivning av dalbavancin till patienter med måttligt eller kraftigt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh B & C) eftersom inga data finns tillgängliga för att avgöra lämplig dosering. För fullständig information, se produktresumén. Bakgrund Xydalba är en ny lipoglykopeptid med lång halveringstid, vilket möjliggör dosering en gång per vecka under två veckor för behandling av hud- och mjukdelsinfektioner. Verksam beståndsdel och läkemedelsform Den aktiva substansen dalbavancin är ett lipoglykopeptidantibiotikum som är strukturellt besläktat med teikoplanin. Den aktiva substansen föreligger som ett flertal närbesläktade strukturanaloger från två huvudfamiljer (dalbavancin A samt B, varav B är den dominerande subtypen). Den aktiva substansen innehåller ett flertal stereocentra och är löslig i vatten. Läkemedelsformen är ett pulver till koncentrat till infusionsvätska som först ska spädas med sterilt vatten för injektionsvätskor till ett koncentrat och därefter spädas med 5 % glukoslösning för infusion. Verkningsmekanism och farmakodynamik Dalbavancin är en baktericid lipoglykopeptid som verkar genom hämning av cellväggssyntesen, vilket ger upphov till bakteriell celldöd. Gramnegativa bakterier är naturligt resistenta mot dalbavancin. Resistens mot dalbavancin hos Staphylococcus spp. och Enterococcus spp. medieras av VanA, en genotyp som resulterar i modifiering av målpeptiden i den växande cellväggen. Baserat på in vitro-studier påverkas inte dalbavancinaktiviteten av andra klasser av vankomycinresistensgener. Dalbavancins MIC är högre för vankomycinintermediära stafylokocker (VISA) än för helt vankomycinkänsliga stammar. Korsresistens mellan dalbavancin och andra typer av antibiotika har inte observerats i in vitro-studier. Meticillinresistens påverkar inte dalbavancins aktivitet. Dalbavancin har långsam eliminering. Långa tider av subinhibitoriska koncentrationer kan därför förväntas. Om det kan orsaka selektion av glykopeptidresistens är inte känt. AUC/MIC-kvoten var den farmakodynamiska parameter som visade sig vara bäst korrelerad med effekt i djurmodeller. Effekt har visats i kliniska studier för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner mot Staphylococcus aureus (inklusive meticillinresistenta stammar), Streptococcus pyogenes, Streptococcus agalactiae, Streptococcus dysgalactiae och bakterier tillhörande Streptococcus anginosus-gruppen. Därtill har effekt visats in vitro mot grupp G-streptokocker, Clostridium perfringens och Peptostreptococcus spp., vilka kan vara relevanta vid hud-och mjukdelsinfektioner. In vitro har effekt också visats mot koagulasnegativa stafylokocker (inklusive meticillinresistenta stammar) och mot de enterokocker som också är känsliga för vankomycin. Farmakokinetik Bindningen till plasmaproteiner är 93 %. Distributionsvolymen är i samma storleksordning som extracellulärvätskan. Både lever och njurar bidrar till eliminationen av dalbavancin. I urin utsöndras cirka 30 % av dosen som dalbavancin I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 89 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA och cirka 10 % som metaboliten hydroxydalbavancin. I avföringen utsöndras ungefär 20 % av dosen som dalbavancin. Den terminala halveringstiden för eliminering är cirka 16 dagar. I en studie med personer med nedsatt njurfunktion ökade exponeringen av dalbavancin cirka tvåfaldigt hos patienter med kraftigt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 30 ml/minut, ingen hemodialys). Klinisk relevans av en sådan ökning är oklar, men för att normalisera exponeringen av dalbavancin bör dosen reduceras i denna patientpopulation. I en studie med personer med nedsatt leverfunktion minskade exponeringen av dalbavancin med cirka 30 % vid måttlig eller kraftigt nedsatt leverfunktion (Child-Pugh B & C). Kliniska interaktionsstudier med dalbavancin har inte utförts. Då dalbavancin inte metaboliseras av CYP-enzymer är det inte troligt att samtidig administrering av CYP-inducerare eller -hämmare påverkar farmakokinetiken för dalbavancin. In vitro är dalbavancin inte en hämmare eller inducerare av CYP-enzymer och dalbavancin förväntas därför inte heller påverka koncentrationen av läkemedel som metaboliseras av CYP-enzymer. Det är inte känt om dalbavancin är ett substrat för eller hämmare av transportprotein, varför interaktioner med läkemedel som hämmar transportprotein eller läkemedel som är känsliga för förändrad aktivitet av transportprotein inte kan uteslutas (se produktresumén för ytterligare information). Effekt Godkännandet av Xydalba baseras på tre pivotala randomiserade studier inkluderande totalt cirka 2 000 patienter. Dalbavancin jämfördes med vankomycin och linezolid för behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner, det vill säga erysipelas/cellulit, större abscesser och sårinfektioner. I DISCOVER 1 och 2-studierna jämfördes dalbavancin 1 000 mg dag 1 följt av 500 mg dag 8, med vankomycin 1 000 mg × 2 eller 15 mg/kg × 2 med möjligheten att byta till oralt linezolid 600 mg × 2 efter minst 3 dagar och total behandlingstid 10–14 dagar (1). I VER001-9-studien jämfördes dalbavancin 1 000 mg dag 1 följt av 500 mg dag 8, med intravenöst linezolid 600 mg × 2 med möjligheten att byta till peroralt linezolid 600 mg × 2 efter minst ett dygn med total behandlingstid 14 dagar (2). Studiepopulationen bestod till cirka 60 % av män och patienterna hade olika etniskt ursprung. Majoriteten av infektionerna orsakades av S. aureus varav en betydande andel var meticillinresistenta. Relativt få infektioner orsakades av S. pyogenes och andra bakterier relevanta för hud- och mjukdelsinfektioner. Patienter med kraftigt nedsatt immunförsvar var exkluderade ur studierna. Primärt effektmått i DISCOVER-studierna var klinisk utläkning vid behandlingens avslutande, och i VER0019-studien klinisk utläkning 14 dagar efter avslutande av behandlingen. Dalbavancin visade sig ha jämförbar effekt med de jämförande regimerna (Tabell I och II). Då tidpunkten för primärt effektmått i DISCOVER-studierna var satt vid den tidpunkt då behandlingen avslutades bedömdes en viktig sekundär endpoint vara klinisk utläkning dag 28. Effekten av dalbavancin var även vid den senare uppföljningen jämförbar med vankomycin/linezolid. Säkerhet Säkerheten för dalbavancin har utvärderats hos totalt 3 442 individer varav 1 230 patienter i de pivotala studierna. De vanligaste biverkningarna (> 1 %) var illamående, diarré, huvudvärk, stegrat gamma-glutamyltransferas, hudutslag och kräkningar och var i allmänhet av mild till måttlig svårighetsgrad. Då dalbavancin är besläktat med andra glykopeptider som till exempel vankomycin utgör nefro- och ototoxicitet viktiga potentiella risker. Detta bör beaktas vid upprepad behandling eller vid samadministrering med andra nefrooch ototoxiska läkemedel även om dessa biverkningar inte observerats i studierna. För att reducera risken för infusionsrelaterade biverkningar som till exempel red-man syndrome ska Xydalba administreras under en total infusionstid på minst 30 minuter. Information om effekt och säkerhet av dalbavancin hos patienter med kreatininclearance < 30 ml/minut är begränsad. Antibiotikaassocierad kolit och pseudomembranös kolit har inte rapporterats för dalbavancin men denna biverkan bör övervägas vid symtom överensstämmande med dessa tillstånd. Xydalba rekommenderas inte under graviditet eller amning. Tabell I. Klinisk utläkning vid avslutad behandling med två doser dalbavancin eller 10–14 dagar med vankomycin/ oralt linezolid vid behandling av akuta bakteriella hud- och mjukdelsinfektioner. Studie Dalbavancin n (%) Vankomycin/linezolid n (%) % skillnad (95 % konfidensintervall) DISCOVER 1 214/246 (87,0) 222/243 (91,4) –4,4 (–9,6; 1,6) DISCOVER 2 303/324 (93,5) 280/302 (92,7) 0,8 (–3,3; 4,9) Tabell II. Klinisk utläkning 14 dagar efter avslutad behandling med två doser dalbavancin eller 14 dagar med intravenöst/oralt linezolid vid behandling av komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner. 90 Studie Dalbavancin n (%) Linezolid n (%) % skillnad (95 % konfidensintervall) VER001-9 386/434 (88,9) 206/226 (91,2) –2,2 (–7,3; 2,9) • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 L ÄKEMEDELSMONOGR AFIER – HUMANA Läkemedelsverkets värdering Xydalba utgör ett alternativ för behandling av hud- och mjukdelsinfektioner hos vuxna men bör förbehållas behandling av infektioner orsakade av meticillinresistenta S. aureus eller då förstahandsvalen bedöms som olämpliga. Xydalba har jämförbar effekt med vankomycin och linezolid vid behandling av dessa infektioner. Klassbiverkningar som nefro- och ototoxicitet samt selektion av glykopeptidresistens på grund av den långa elimineringstiden och långa tider av subinhibitoriska koncentrationer utgör potentiella risker. Underlag för godkännandet Resultat och värdering i denna monografi baseras på de fullständiga studierapporter som legat till grund för godkännandet. Godkännande kan baseras på såväl publicerade som opublicerade data. Avseende studier med publicerade resultat har de utredande myndigheterna vanligen tillgång till en mer omfattande dokumentation än den publikt tillgängliga. Följande kliniska studier var pivotala vid godkännandet: DISCOVER 1, DUR001-301: A Phase 3, randomized, double-blind, double-dummy study to compare the efficacy and safety of dalbavancin to a compa-rator regimen (vancomycin and linezolid) for the treatment of acute bacterial skin and skin structure infections. DISCOVER 2, DUR001-302: A Phase 3, randomized, double-blind, double-dummy study to compare the efficacy and safety of dalbavancin to a comparator regimen (vancomycin and linezolid) for the treatment of acute bacterial skin and skin structure infections . VER001-9: A Phase 3, randomized, double-blind, multi-centre study to evaluate the safety and efficacy of dalbavancin versus linezolid in the treatment of complicated skin and soft tissue infections with suspected or confirmed gram-positive bacterial pathogens. Litteratur En utförlig beskrivning av de data som ligger till grund för godkännandet finns i European Public Assessment Report (EPAR) www.ema.europa.eu Nedanstående publicerade referenser har inte granskats av Läkemedelsverket: 1. 2. Boucher HW, Wilcox M, Talbot GH, et al. Once-weekly dalbavancin versus daily conventional therapy for skin infection. N Engl J Med 2014;370:2169–79. Jauregui LE, Babazadeh S, Seltzer E, et al. Randomized, double blind comparison of once weekly dalbavancin versus twice-daily linezolid therapy for the treatment of complicated skin and skin structure infections. Clin infect Dis 2005;41:1407–15. Samtliga läkemedelsmonografier finns publicerade på www.lakemedelsverket.se I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 91 T LV Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, är den myndighet som beslutar vilka läkemedel och förbrukningsartiklar som ska subventioneras av samhället. Besluten fattas av en nämnd som finns inom myndigheten. Nämnden består av en ordförande och tio ledamöter. Ledamöterna har tillsammans en bred medicinsk, såväl praktisk som vetenskaplig, och hälsoekonomisk kompetens. Två av ledamöterna har erfarenhet från brukargrupper. Invicorp ingår i högkostnadsskyddet Invicorp (aviptadil och fentolamin) injektionsvätska, avsett för behandling av män med erektil dysfunktion, ingår i högkostnadsskyddet. Tablettbehandling fungerar för flertalet patienter med erektil dysfunktion och är numera rekommenderat förstahandsval. Invicorp har jämförts med Caverject Dual. Invicorp var förknippat med mindre mängd biverkningar, främst av typen smärta, vilket kan ha betydelse för vissa patienter. Kostnaden per injektion är densamma för Invicorp som för Caverject Dual. Beslutet gäller från den 24 oktober 2015. Infusionspumpar och viss inhalationsutrustning utesluts ur läkemedelsförmånerna Efter en dom i Högsta förvaltningsdomstolen har begreppet förbrukningsartikel förtydligats. TLV har därefter omprövat subventionen för inhalationsutrustning och infusionspumpar med tillbehör. TLV har inte bedömt produkternas kostnadseffektivitet. Omprövningen har resulterat i att infusionspumpar och inhalationsutrustning som inte har en begränsad livslängd, inte är av enklare karaktär och inte kan anses mindre kostsamma utesluts ur läkemedelsförmånerna från och med den 31 maj 2017. Signifor ingår i högkostnadsskyddet Signifor (pasireotid) för behandling av akromegali ingår i högkostnadsskyddet. Det är en somatostatinanalog som kan hämma utsöndringen av tillväxthormon. Läkemedlet används för att behandla patienter som inte blivit botade genom kirurgiskt borttagande av hypofystumören och vars tillväxthormonnivåer är otillräckligt kontrollerade trots behandling med annan somatostatinanalog. Idag kan dessa patienter behandlas med Somavert som blockerar tillväxthormonreceptorn tillsammans med en annan somatostatinanalog. Signifor har visats vara kostnadseffektivt i jämförelse med Somavert i kombination med annan somatostatinanalog. Beslutet gäller från den 20 november 2015. Ketoconazole HRA ingår i högkostnadsskyddet Ketoconazole HRA (ketokonazol) för behandling av Cushings syndrom ingår i högkostnadsskyddet. Cushings syndrom (CS) är ett tillstånd som uppstår vid utdragen, felaktig och överflödig exponering för det endogena hormonet kortisol. CS är en mycket ovanlig sjukdom och sjukdomens svårighetsgrad bedöms vara mycket hög. TLV bedömer att Ketoconazole HR A har jämförbar effekt och kostnad som Metopirone. Beslutet gäller från den 21 november 2015. Soolantra ingår i högkostnadsskyddet med begränsning Soolantra (ivermektin) är en kräm mot rosacea och ingår i högkostnadsskyddet med begränsning. Begränsningen innebär att läkemedlet bara subventioneras till patienter som tidigare behandlats med azelainsyra (till exempel Finacea), men inte fått tillräckligt effekt av den behandlingen. Företaget har inte visat att Soolantra är kostnadseffektivt i jämförelse med Finacea, men Soolantra bedöms som kostnadseffektivt jämfört med metronidazol. Beslutet gäller från den 20 november 2015. Akynzeo ingår i högkostnadsskyddet Akynzeo (palonosetron/netupitant) ingår i högkostnadsskyddet. Läkemedlet används som profylax mot akut och fördröjt illamående och kräkningar i samband med cellgiftsbehandling. TLV bedömer att Akynzeo ger upphov till en likvärdig medicinsk effekt som det befintliga behandlingsalternativet Emend plus ondansetron, men till en lägre behandlingskostnad. Beslutet gäller från den 20 november 2015. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] 92 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 T LV Zyvoxid oral lösning ingår i högkostnadsskyddet Zyvoxid (linezolid) oral lösning 20 mg/ml, antibiotika för behandling av lunginflammation och komplicerade hud- och mjukdelsinfektioner, ingår i högkostnadsskyddet. Zyvoxid finns som oral lösning, tabletter och infusionsvätska (dropp). Tabletterna ingår sedan tidigare i högkostnadsskyddet. Priset per milligram är detsamma för oral lösning och tabletter. För en behandlingskur behövs flera förpackningar. Beroende på hur stor del av kuren som ges i öppenvården kan kostnaderna inom läkemedelsförmånerna variera. Sammantaget bedömer TLV att kostnaden för oral lösning inte är högre än för tabletterna. Beslutet gäller från den 20 november 2015. Lenvima ingår i högkostnadsskyddet Lenvima (lenvatinib) vid behandling av vuxna patienter med progressiv, lokalt framskriden eller metastaserad, differentierad sköldkörtelcancer, som inte svarar på behandling med radioaktivt jod, ingår i högkostnadsskyddet. I en indirekt jämförelse mot Nexavar har det visat sig att det tar längre tid innan tillståndet förvärras med Lenvima. En längre total överlevnad har inte kunnat påvisas. I underlaget ingår även en hälsoekonomisk jämförelse av Lenvima med bästa möjliga omvårdnad. Både jämfört med Nexavar och med bästa möjliga omvårdnad beräknas kostnaden per kvalitetsjusterat levnadsår vara mycket hög. Kostnaden ligger dock inom spannet för vad TLV tidigare bedömt vara rimligt med hänsyn tagen till sjukdomens svårighetsgrad. Beslutet gäller från 3 december 2015. Zykadia ingår i högkostnadsskyddet Zykadia (ceritinib) vid behandling av vuxna med så kallad icke-småcellig lungcancer som tidigare fått behandling med Xalkori (krizotinib), ingår i högkostnadsskyddet. Användning av Zykadia innebär därmed i dagsläget tredje linjens behandling. TLV bedömer svårighetsgraden av sjukdomen som mycket hög. Zykadia fick marknadsgodkännande i Europa i maj 2015. Godkännandet är ett villkorat godkännande, vilket innebär att det är baserat på data som ännu inte är heltäckande, men som indikerar att läkemedlets fördelar överväger dess risker. Läkemedlets behandlingseffekt jämfört med jämförelsealternativet bedöms som fördelaktig. Detta är dock förknippat med mycket stor osäkerhet eftersom det saknas kontrollgrupper i studierna. En överenskommelse som slutits mellan landstingen och läkemedelsföretaget medför att dessa osäkerheter minskar. Beslutet gäller från 15 december 2015. Repatha ingår inte i högkostnadsskyddet Repatha (evolocumab) är en förebyggande behandling vid högt LDL-kolesterol och blandade blodfettsrubbningar. Behandlingskostnaden för Repatha är hög samtidigt som det är stora osäkerheter kring hur stor nyttan av behandlingen är. För de flesta patienter skulle Repatha vara en livslång behandling. När kostnaderna är höga ställs större krav på att företaget ska visa på vilken nytta behandlingen har och att osäkerheterna inte är för stora. Läkemedelsföretaget har inte visat att nyttan av behandling med Repatha motsvarar den höga kostnaden. Det är svårt att säkerställa att endast de patienter som har störst behov av ett ytterligare behandlingsalternativ för höga blodfetter skulle få Repatha. En begränsad subvention för Repatha skulle bli komplicerad och svår för vården att följa. Det är heller inte möjligt att följa upp hur en begränsad subvention av Repatha efterlevs i vården eftersom det i dagsläget inte finns nationella register med tillfredsställande täckningsgrad som kan användas. TLV beslutar att Repatha inte ska ingå i högkostnadsskyddet. TNF-alfa-hämmarna Inflectra, Remicade och Simponi kvarstår i högkostnadsskyddet med begränsning TLV har omprövat subventionen av TNF-alfa-hämmare som används för behandling av inflammatoriska led-, hud- och tarmsjukdomar. Priserna på Cimzia, Enbrel och Humira har sänkts och därmed kvarstår de, liksom Remsima, i högkostnadsskyddet med generell subvention. Priserna för Inflectra, Remicade och Simponi har inte sänkts och får därmed begränsad subvention. Prissänkningar och begränsningar träder i kraft den 1 januari 2016. Begränsningen av Inflectra och Remicade innebär att dessa inte subventioneras vid nyinsättning, hos vuxna bionaiva patienter, det vill säga patienter som inte tidigare behandlats med en TNF-alfa-hämmare, vid indikationerna reumatoid artrit, plackpsoriasis, Chrons sjukdom och ulcerös kolit. Begränsningen av Simponi innebär att Simponi inte subventioneras vid nyinsättning, hos vuxna bionaiva patienter vid indikationerna reumatoid artrit och ulcerös kolit. Inflectra, Remicade och Simponi subventioneras som vanligt vid övrig behandling enligt godkända indikationer. Patienter som idag använder dessa läkemedel kommer inte att behöva byta behandlingsalternativ. Förskrivare uppmanas att i första hand använda den TNF-alfa-hämmare som har lägst behandlingskostnad vid godkänd indikation och att följa begränsningen för Inflectra, Remicade och Simponi. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 • 93 T LV Melatonin AGB, i form av lagerberedning, ingår i högkostnadsskyddet Melatonin AGB, tabletter, används för behandling av olika typer av sömnsvårigheter, sömnstörningar och dygnsrytmstörningar hos barn, ungdomar och vuxna. Vid jämförelse mellan kostnaden för extempore-beredningen av melatonin och kostnaden för lagerberedningen Melatonin AGB är kostnaden för lagerberedningen lägre än för extempore-beredningen. Vid jämförelse av kostnaden för lagerberedningen Melatonin APL, oral lösning, och Melatonin AGB, tabletter, bedömer TLV att de ansökta priserna för Melatonin AGB inte kommer att leda till högre priser än den orala lösningen. Vi har också gjort bedömningen att läkemedlet huvudsakligen används för att behandla icke bagatellartade tillstånd. Beslutet gäller från den 11 december 2015. TLV bedömer att såväl profylaktisk som akut behandling med Colrefuz sannolikt minskar antalet dagar som patienten är borta från arbetet och att kostnaden för behandlingen understiger den produktionsvinst som kommer av den minskade frånvaron från arbetet. Därmed bedömer TLV att behandling med Colrefuz är kostnadsminimerande utifrån ett samhällsperspektiv. Till detta kommer också patientnyttan i form av minskad smärta och kliniska symtom av gikt. Beslutet gäller från den 4 november 2015. Utträden ur läkemedelsförmånerna Besök TLV:s webbplats för att ta del av månadsvisa sammanställningar över utträden: www.tlv.se/beslut/beslut-lakemedel/Begarda-uttradenur-lakemedelsformanerna/. Colrefuz ingår i högkostnadsskyddet Colrefuz (kolkicin) är avsett för behandling av akut gikt och förebyggande behandling av giktinfall vid insättande av urinsyrasänkande medel. Den aktiva substansen, kolkicin, har tidigare varit tillgängligt endast som licensläkemedel och lagerberedning. Prenumerera på nyheter om tandvård och läkemedel via e-post och RSS Du kan prenumerera på nyheter om tandvård och läkemedel från TLV. Gå in på www.tlv.se/nyhetsmejl. I en meny till vänster kan du välja att få beslut eller nyhetsbrev till din e-postadress, eller att prenumerera på nyheter via RSS. Det kostar dig ingenting och du kan självklart avsluta prenumerationen när du vill. Du kan också följa TLV på Twitter, @TLV_nyheter. För dessa sidor ansvarar TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket Helena Roslund, Box 22520, 104 22 Stockholm Kontakt vid frågor: [email protected] 94 • I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L S V E R K E T 1: 2 016 I N F O R M AT I O N S B L A D O M PAT I E N T S Ä K E R H E T F Ö R M E D I C I N T E K N I S K A P R O D U K T E R I N F O R M AT I O N F R Å N L Ä K E M E D E L SV E R K E T 1: 2 016 • 95 B Tidigare nummer 6: 2015 4: 2015 Tema: Läkemedelsbehandling av multipel skleros (MS) Tema: Läkemedelsbehandling av hepatit Cvirusinfektion hos vuxna och barn Monografier: Abasaglar (insulin glargin) Selincro (nalmefen) Esbriet (pirfenidon) Ofev (nintedanib) Kliniska prövningar och licenser Information från Läkemedelsverket 2015(26)6 Information från Läkemedelsverket 2015(26)4 Supplement: 2015 3: 2015 Tema: Dosering av antibiotika till häst Tema: Läkemedelsbehandling vid astma Monografier: Ilaris (kanakinumab) – ny indikation Eylea (aflibercept) – ny indikation Iluvien (fluocinolonacetonid) Ozurdex (dexametason) – ny indikation Information från Läkemedelsverket 2015(26)supplement Information från Läkemedelsverket 2015(26)3 5: 2015 2: 2015 Tema: Handläggning av RSV-infektioner Tema: Sömnstörningar hos barn Monografier: ellaOne (ulipristalacetat) – receptfrihet Hemangiol (propranolol) Moventig (naloxegol) Translarna (ataluren) Xultophy (insulin degludek/liraglutid) Information från Läkemedelsverket 2015(26)5 Monografier: Donaxyl (dekvaliniumklorid) Information från Läkemedelsverket 2015(26)2 approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialogue • directiv • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathics • informati • inspection laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devic • narcotics • public health • quality • registration • regulations • reliability • risk/benefit • safety • scientific • standardisati • transparency • vigilance • approvals • authorisation • clinical trials • communication • competence • cosmetics • dialog • directives • efficacy • environment • evaluation • guidelines • harmonisation • health economics • herbals • homeopathi • information • inspection • laboratory analysis • market surveillance • medicinal products • medical devices • narcotics Foto: Shutterstock Postadress/Postal address: P.O. Box 26, SE-751 03 Uppsala, SWEDEN. Besöksadress/Visiting address: Dag Hammarskjölds väg 42, Uppsala Telefon/Phone: +46 (0)18 17 46 00 Fax +46 (0)18 54 85 66 Internet: www.lakemedelsverket.se E-mail: [email protected]